APLが他のAMLと区別される最大の特徴はオールトランスレチノイン酸（ATRA）による分化誘導療法が有効なことである。この薬剤の登場によりAPLはAMLのなかで最も予後良好な群となった。しかしAPLは線溶亢進を伴う重篤な播種性血管内凝固症候群を合併するため速やかに治療を開始する必要がある。またATRA治療中にAPL分化症候群と呼ばれる急激な白血球増加や発熱、浮腫、ARDS様の呼吸不全、腎不全、心不全を生じることがあるため、治療には注意を要する。レチノイン酸症候群が発症した場合はATRAを休薬し副腎皮質ホルモンを投与する。なお、ATRA治療中は、絶対にトラネキサム酸を投与してはならない（参考記事）。原則としてアントラサイクリン系と標準量シタラビンとATRAを併用する。白血球数・APLともに少ない場合はATRA単独でもよいが、この場合でも白血球数が増加した場合にはアントラサイクリン系と標準量シタラビンを追加する。
基本戦略は、サルベージ療法によって再度寛解に導入し、寛解導入と同程度、あるいはそれ以上の強度で寛解後療法を行い、最終的に同種造血幹細胞移植を行うことである。標準的な治療法が確立されている訳ではないが、以下の治療法があげられる。
治療は抗がん剤を用いた強力な化学療法が主体となる。このため抗がん剤の臓器毒性や合併症に耐えられるかを、年齢、全身状態、合併症有無とその程度などから評価して治療内容を決定する。治療は寛解導入療法と寛解後療法からなる。全身に存在する白血病細胞を化学療法で減少させ、顕微鏡検査で白血病細胞が認められない状態(これを寛解という)に到達させるのが寛解導入療法である。しかしこの段階では白血病細胞は残存している(これを微小残存病変(minimal residual disease:MRD)という)ので、さらに化学療法を行い残存している白血病細胞の全滅(Total cell killと呼ばれる)を図る。これが寛解後療法である。実際には寛解後療法はある一定以上を継続しても再発率はそれ以上減少することはなく、治療に伴う有害事象の方が大きくなるので、寛解後療法の回数は4回までとなる。完全寛解の状態が5年続けば再発の可能性は低く治癒とみなしてよいとされている。なお急性リンパ性白血病では有用な維持療法は、AMLでは有用性は示されていない。
骨髄の中には造血幹細胞から種々の血球に分化していく途中の細胞があり、それらの内のどの段階の細胞が腫瘍化したかによるFAB分類 (French-American-British criteria) に基づいてM0-M7の病型、およびそれらの亜型に分類される。FAB分類は染色を用いた顕微鏡的観察に基づくものである。近年は分子遺伝学的な観点に基づいたWHO分類が用いられてきている（下記参照）。
章炳麟の風貌については、芥川龍之介が書き残している。彼は「氏の顔は決して立派じゃない。皮膚の色は殆黄色である。口髭や顎髭は気の毒な程薄い。突兀と聳えた額なども、瘤ではないかと思う位である。が、その糸のように細い眼だけは、－上品な縁無しの眼鏡の後に、何時も冷然と微笑した眼だけは、確かに出来合いの代物じゃない」（『上海游記』）と記しているが、これは1921年、章炳麟54歳の時に会見したものである。この文に続けて、芥川は「章炳麟が袁世凱に捕らえられてなお生きていられたのは、この眼の鋭さのためだ」と述べている。章炳麟は奇行が多いことで知られ、瘋子（常軌を逸した人）と諷された。種族革命に心血を注ぎ、変法派に徹底した批判を加えた革命家の熱情が、時として変法派以外にも向けられたためであろう。すなわち孫文を痛罵し、五四運動に反対し、白話運動にも非難を加え、学術方面では甲骨学にも異を唱えた。また日本及び日本の学者にも批判の矛先を向けている。革命事業においてその熱情は反骨精神として評価されるが、それ以外に向けられた場合（特に辛亥革命以降）には頑固な保守、あるいはアナクロニズムと評されることが多い。章炳麟評を聞く限り、周囲に緊張を強いて、ある種近寄りがたい雰囲気を持つ人物だったかのようだ。しかし魯迅が回想する章炳麟像はやや趣を異にする。魯迅こと周樹人は、章炳麟の弟子である。1908年当時、日本に留学していた魯迅は東京小石川にあった章炳麟の自宅にて『説文解字』の講義を受けた。魯迅は同じ浙江出身の章炳麟を尊敬していたようで「先生の業績は革命史に残るものの方が、学術史に残るものよりもきっと大きいであろう」との評を下している。また「先生のにこやかな音容は今もなお眼のあたり見るごとくであるのに、講義していただいた『説文解字』の方は、一句もおぼえていない始末なのである」、「お偉方にはとかくむかっ腹をたてられたが、学生に対しては実に優しく、家族や友人と同様に気軽に談笑された。…まじめかと思えば冗談をとばし、にこにこ講義をされる」とも述懐している（訳文は下記島田本より引用。ただし一部を漢字に改め、かつ省略あり）。周囲の厳しい章炳麟評を当然承知したと思われるが、魯迅は「にこやか」、「冗談をとばし」と形容しており、ここに章炳麟に対する深い敬愛の念を感じ取れる。ちなみに章炳麟と魯迅の師弟は同年に亡くなっている。そして上に引いた文章「太炎先生に関する二、三の事」は魯迅が亡くなるわずか10日前に書かれた絶筆である。