日本における承認の後の6年間に行われた調査によると、副作用は全体の6.8%の症例でみられ、そのうち主な副作用は鼻出血(0.4%)、皮下出血(0.4%)等の出血傾向、食欲不振(0.3%)、胃不快感(0.3%)、嘔気(0.3%)等の消化器症状、肝酵素であるアラニンアミノ基転移酵素(ALT)の上昇(0.4%)、アスパラギン酸アミノ基転移酵素(AST)上昇(0.3%)等の肝機能障害、顆粒球減少は0.1%、黄疸は0.1%でみられた。チクロピジンは強力な抗血栓作用を有する有用な薬物だが、強力であるため逆に致命的な副作用を生じる可能性もある。重篤な副作用としては、肝機能障害、血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）、汎血球減少症のおもに3つが挙げられる。いずれも免疫学的メカニズムによって発症すると考えられているが、発症メカニズムの詳細は不明である。これら副作用による死亡例も報告されている。これらの状況を受け、1999年と2002年には厚生労働省から緊急安全性情報による警告が出されており、「治療開始後2カ月間は、2週間ごとに白血球算定と肝機能検査を行い、原則として1回2週間分までの投与とする」などの制限を設けている。重篤な副作用のひとつ、血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）においては、血小板数が激減する症例もあるが、TTPにおいては血小板輸血は禁忌であるため注意が必要である。
チクロピジンの作用先である血小板は、トロンビンやアデノシン二リン酸（ADP）などの生理的活性物質によって、それぞれ特異的な血小板細胞内信号伝達の経路を介して活性化される。血小板には細胞膜上にADP受容体が存在しており、血小板におけるADPによる細胞内信号伝達経路は、このADP受容体を介して行われる。ADPの受容体はP2受容体と総称され、このうち血小板には3種類が存在すると考えられている。これはそれぞれP2X₁、P2Y₁、P2Y₁₂とよばれている。チクロピジンはこのうちP2Y₁₂ADP受容体を選択的かつ不可逆的に阻害するようにはたらく。これにより、アデニル酸シクラーゼが活性化されて血小板内のcAMPが増加し、血小板が凝集される。ただし、チクロピジン自身が直接作用できるわけではなく、体内に入り肝臓で代謝を受けることによってはじめて薬効を発揮できる（プロドラッグ）。また、直接ADPが関係していないP2Y₁₂ADP受容体の役割の可能性が示唆されており、メカニズムの解明が進めば未知の薬効が明らかになる可能性が指摘されている。 この作用機序は同様の効果を持つとされるクロピドグレルにおいても同じである。
血小板機能亢進のある患者への経口投与して用いる。これによって、ADP、コラーゲンあるいはアドレナリンによって血小板が活性化することを防ぎ、血小板の凝集あるいは粘着を抑制する。血小板凝集能の低下は投与24時間後には発現し、その作用は継続して投与することによって効果が弱まることなく維持される。投与中止後は凝集亢進現象などの逆作を示すことなく投与前の状態まで徐々に回復していき、4～10日は作用が持続する。また、チクロピジンの抗血小板作用は、P2Y₁₂ADP受容体を非可逆的に阻害するため、その作用が消失するまでには、血小板の寿命と同じ期間である8～10日間かかると考えられている。
2000年の宮城県仙台市内各区では女児強姦事件が多発しており、被害届が出ているものだけでも60件以上に及んでいた。警察は同一犯の犯行と見て厳重な警戒態勢を敷く。2000年8月8日、1～2週間前から発生していた女児暴行事件のアパート付近で張り込みをしていると、アパート入り口で目撃証言と一致する不審な男が何かを物色していた。警察官は男に職務質問をすると、男はアパートに住む友人と会う約束であると主張。しかし、男は訪問先の友人の部屋番号や名前を言わず、更に自分の名を名乗ろうとしなかった。男はアパート近くのコンビニエンスストアに駆け込み、警察からの任意同行を求められた際には弁護士に連絡したいなどの抵抗を見せた。警察官はその場で男を強制わいせつ容疑で緊急逮捕した。後にそのやりとりの一部始終がテレビ番組で放送されている。その後、この男（第1審判決時26歳）への家宅捜索で45人の女児への犯行をビデオに撮影していたことも発覚した。この男が襲った女児は約100人以上と推測された。男は女児暴行の容疑を認めた。男が初めて犯行に及んだのは1997年頃で「小学校高学年くらいのきれいな顔立ちをした女の子を人に見つかりにくい場所に連れて行き、服の上から胸を触ったのを覚えている」とされる。その後、男は「4日に1回程度の割合で好みの女の子を捜しにいってはセックスを試みようとするようになった」とされる。男の犯行は、8ミリビデオカメラやデジタルビデオカメラを携えたり、幼女と性交がしやすくなるようにローションを準備したりするなど、計画性があった。そして、起訴された11の犯行のうち、10の犯行で犯行の様子を撮影したビデオテープが発見され、男の住居から発見されたビデオテープの中には、起訴された被害女児以外の多数の幼女に対するわいせつ行為が撮影されていた。また、犯行現場を被害女児の姉が目撃するなどの例もあった。そして犯行後には、被害女児に対して「言ったら殺しに行く」といって口止めをし、被害女児の中には両親にさえも被害を打ち明けずにいた者もいた。