当院の最寄りバス停留所は「国立小児病院前」と呼ばれ、経由する東急バスの渋51系統などの車内アナウンスでは「こくりつこどもびょういんまえ」と読まれていた。国立成育医療センターへの統合後は「太子堂中学校」と名称を変更している。
視能訓練士（ORTとも略称される）は、1971年医療専門技術者として制度化されたが、この視能訓練士を養成する学校として、1970年4月に付設された。短期大学卒業以上の女子を入学資格とする、修業年限1年の学校（定員40名）であった。卒業後は、視能訓練士国家試験の受験資格が得られた。免許取得後の就職は、大学病院などの教育機関や、各地の病院の眼科であった。
東京都立光明養護学校国立小児病院内訪問学級（小学部、中学部）は、1992年4月1日に設置され、1995年4月1日に高等部の新設も含め東京都立光明養護学校「そよ風分教室」として新たに発足、入院治療の学齢児童・生徒の教育を行った。
診療科のうち小児科については、循環器（心臓）、呼吸器、血液、内分泌代謝、アレルギー、感染症、腎・肝疾患、未熟児（新生児）等について専門医により専門外来を行った。また、神経科では発達心理法、整形外科ではリハビリテーション、耳鼻いんこう科では難聴・言語障害の診療、眼科で弱視・斜視の診療を取り扱った。これらの機能を総合して、小児の診断治療、療養指導、医療リハビリテーションの成果を挙げて日本の小児医療福祉に貢献することを使命とした。
日本で最初の小児専門病院として設立されて以来、小児医療の中枢的、指導的役割を果すべき病院として位置づけられた。総合的な小児専門病院は全国で25施設（1998年当時）あり、これらの小児専門医療施設群の中核として診断、治療及び研究の面で指導的役割を担い、(1)小児難治性疾患患者の集中化、(2)高度かつ、先駆的医療の実施、(3)専門技術者の養成研修等他の病院にみられない特色を有した。
小児は「大人を小型にしたもの」ではなく、常に旺盛な成長・発達を遂げつつあり、形態的にも機能的にも、また精神的にも発育に応じた特性があり検査、診断、治療、看護の面において、成人とは全く異なり、小児に特有な専門的、総合的な知識と技術が必要とされる。日本における小児医療の総体的な水準は欧米先進国に比して遜色ない水準にあったが、小児難治性疾患等についての治療、研究に関する面で、更に発展させる必要があった。国立小児病院は上記のような背景のもとに、厚生省が小児医療の中心的専門施設とすべく計画し、設置した。
当時、室町幕府では名目上の最高位の将軍足利尊氏は恩賞などただ一部の権限のみを執行し、その弟の足利直義が実質的な政務を取る体制だった。しかし、尊氏の執事高師直が、南朝の名将北畠顕家や楠木正行を撃破して権勢を高めていったことにより、正平4年/貞和5年（1349年）閏6月ごろには、師直と直義の間の不和が表面化した。このため、北朝から南朝への攻撃は一旦停止し、8月9日には師直の弟の高師泰も河内国から撤退して京での政争に加わり、代将として紀伊国守護代畠山国清を正儀への警戒に当たらせた（『森本為時申状』『天正本太平記』）。師泰の合流などもあり、12月8日、師直と直義の間の政治抗争は、一旦は直義の敗北と出家で決着した（詳細は観応の擾乱の項を参照）。正平5年/観応元年（1350年）10月、北朝での進退が極まった直義はついに南朝側に寝返ることを決意した。11月20日に河内国石川城に参じ、北朝重臣畠山国清も離反に加わり、さらに南朝准大臣北畠親房と謁見して投降の意を伝えた（『園太暦』正平5年11月25日条）。これが室町幕府の内紛である観応の擾乱（かんのうのじょうらん）の始まりである。なお、直義と親房の折衝地の石川城は、城そのものは北朝の畠山国清の居城であったが、地域としては正儀の本拠地である東条内にあり、この後しばらく正儀も直義と協調路線を取ることから、藤田精一は、直義の投降と観応の擾乱の勃発には正儀からの調略も一枚噛んでいたのではないかと推測している。国清も離反に加わったことについては、亀田俊和の推測によれば、直義の養子（実は尊氏の実子）足利直冬が有能な武将であるのに、尊氏が冷遇していることに、国清が同情したのではないかという。正平6年/観応2年（1351年）1月3日ごろ、正儀は楠木党のひとつ和田氏（河内和田氏か和泉和田氏かは不明）を直義の腹心桃井直常に貸し与え、桃井は和田氏を率いて坂本（比叡山周辺）を攻めた（『園太暦』）。2月10日、正儀も自ら擾乱に加わり、河内国大饗城の北朝軍に示威行動を取る（『和田文書』）。その後、観応の擾乱は直義側有利に進み、2月17日摂津国打出浜の戦いでも直義勝利、2月25日もしくは26日に高師直・高師泰兄弟が上杉能憲に殺害されたことで、一旦の決着を見た（詳細は観応の擾乱の項）。