2005年の報告では、ラットに長期間メチルフェニデートを投与すると、投与を中止した後にも報酬に関連した行動に変化がみられ、神経に可塑的な変化が生じていることが推測された。ヒトにおいても認知機能に対する同様の影響があるかどうかは、2011年現在のところ不明である。2005年の研究では、2年間の服用によって、成長、バイタルサイン、健康診断（尿検査、血液検査、電解質分析、肝機能検査を含む）などの臨床的所見に大きな影響はみられなかった。2002年の研究では、ADHDの小児について10年間にわたり頭部MRIを追跡調査したところ、メチルフェニデート服薬群と非服薬群において大脳皮質の容積に差は生じなかったという。
リタリンを含む大部分の製品はデキストロメチルフェニデートとレボメチルフェニデートが 50:50 のラセミ体であるが、メチルフェニデートはデキストロ体のみが薬理活性を持つ。一部の国ではフォカリン (Focalin) など、純粋なデキストロメチルフェニデートを含む製品も流通している。これは即効性を持ち、異性体の混合物よりもより速く身体に吸収され、ピーク濃度に達する時間や排出時間もより短いと評されている。薬学的性質や有効性におけるメチルフェニデートのデキストロおよびレボ異性体の関係はアンフェタミンに類似しており、レボアンフェタミンの方がより効果が高いと考えられている。
メチルフェニデートはデキストロアンフェタミンに比べ副作用が少ないことが知られている。日本ではメチルフェニデートは第1種向精神薬に指定されている。アメリカ合衆国では、医療用途は認められるが、濫用の可能性の高い薬物を示すスケジュール II の規制物質に分類されている。国際的には向精神薬条約 (Convention on Psychotropic Substances) でスケジュール II の薬剤である。薬物依存を形成する薬剤は共通に大脳側坐核のドパミン神経伝達を刺激する作用を有すると考えられている 。
アメリカ合衆国においては血液中への薬剤の放出が穏やかな徐放型（SR 型）の製剤がよく用いられているが、こちらは濫用性が一般的な錠剤（IR 型）より低いと言われており、覚醒剤などの麻薬類と同様、血中濃度の急激な上昇と濫用の関連が考えられる。日本では現在 IR型の製剤としてリタリン、SR型の製剤としてコンサータが流通している。リタリンでの最高血中濃度到達時間は約2時間で作用発現時間は通常30分 - 1時間後、作用持続時間は臨床的には4 - 6時間と考えられている。コンサータでは最高血中濃度到達時間は約7.0 - 7.7時間で服薬後12時間まで効果が持続するよう設計されており、海外での臨床試験では服薬後1.5 - 12時間まで有効性があることが確認されている。
がん患者の苦痛を和らげる目的でモルヒネが使用されることがあるが、がんによる倦怠感とモルヒネの副作用である眠気の除去（緩和医療）を目的として、以前はリタリンが広く使われていた。
メチルフェニデートは中枢神経刺激薬である。ADHD を持つ子供には鎮静効果があり、衝動的行動や行動化の傾向を軽減し、学校生活や他の作業に集中できるようにする。ADHD をもつ大人の多くは、メチルフェニデートによって仕事に集中したり、生活にメリハリをつける能力が向上させることができる。また、ADHDの薬としてストラテラ（一般名アトモキセチン）があるが、実際に感じる効能は、コンサータと全く異なるようである。メチルフェニデートによる ADHD の症状改善の作用機序は詳しくは知られていない。ADHD は脳内のドパミンの不均衡によって起こると考えられている。メチルフェニデートはドパミンの再取り込みを行っているドパミントランスポーターを阻害し、シナプス間隙のドパミン濃度を上昇させることで、ドパミン神経系の興奮性を高めていると考えられている。
向精神薬に関する条約のスケジュールIIに指定されている。麻薬及び向精神薬取締法の第一種向精神薬である。メチルフェニデートは依存形成をきたすことがある。WHO専門委員会（1963）の分類ではアンフェタミン型とされ、精神依存のみであり、身体依存はない。大量長期間摂取し続けると、統合失調症に酷似した精神病状態を呈することがある。治療は即時離脱を行なう。薬効の消退に伴って、反跳現象（無欲、疲労、脱力、不快感、抑うつ気分など）が数日間続く。精神症状が激しい時には、対症的にリスペリドンやハロペリドールなどを使用する。同じく中枢神経興奮作用をもち薬物依存を引き起こすコカインとの比較では、コカインは摂取のたびに高揚感を与えるが、メチルフェニデートでは最初高揚感があってもまもなく消失する傾向がある。両者とも急速に線条体に集中してドーパミントランスポータ再取り込みを阻害するが、コカインはその後すぐに開放してしまうのに対し、メチルフェニデートはドーパミントランスポータを阻害し続けゆるやかに開放するという違いが関係していると考えられる。
都市的状況と農的、自然的状況が共生する新しい生活環境像を積極的に模索、検討しそれを具現化しようとするものを日本ではラーバンデザイン(rurban design)と呼んでいる。これは人、もの、機能における都市的要素と農村的要素の混在の容認、受容と混在するそれらの連携、補完による共生を基本的な視座としている。日本建築学会・編『ラーバンデザイン「都市×農村」のまちづくり』（技報堂出版、2007年）によると、 「ラーバン」という言葉は都市と農村の混在・混住地域の状況を示し、 両方の利点が生かされた良好な生活環境となりうる地域づくりへの取り組みや課題、法整備への提言として 多くの問題を抱えている混在・混住のエリアを積極的に可能性を評価して位置づけ、それをラーバンエリアと呼び、 その計画・デザインに関して発信することをラーバンデザイン大きな目標としているとされる。 そしてラーバンエリアでのまちづくりの取組みを収集しそれらを紡ぎ摺り合わせてラーバンデザインというものの有り様を明確にするという試みから、日本建築学会の農村計画委員会で農村計画ラーバンデザイン小委員会が設けられている。