オキシトシンを放出するMDMAが注目されており、継続的な投与を必要としない可能性がある。LSDやシロシビンを用いた過去の臨床試験では、会話技能を快復させる可能性は低いとされたが、他人との接触性を高めることができたと結論付けており、1970年には薬物の規制によって研究は困難となった。後に登場したMDMAには、共感能力を高めるといった作用があり、インターネットが導入される時代となると、英語圏のオンライン・フォーラムにMDMAによって機能の改善が報告されるようになり、臨床試験の実施につながっていった。リスペリドンと抗生物質ミノサイクリン併用療法の有効性と安全性が示された。より多数で長期試験の結果が待たれる。薬剤耐性菌を生む問題があり感染症においても適正使用が言われ、感染症でもない状況での抗生物質の不適切使用は戒められる。出生前のバルプロ酸曝露によって自閉症のモデル生物を作成した研究では、その自閉症様行動がミノサイクリン投与で減衰したとされる。アフリカ睡眠病治療薬として開発された、スラミンなども自閉症向けに研究されている。
「小児期の自閉症スペクトラム障害に伴う易刺激性」への適応承認を有する医薬品はあるものの、治療や症状の緩和として正式に承認された医薬品は存在しない。英国国立医療技術評価機構（NICE）は自閉症の中核症状の管理について、抗精神病薬、抗うつ薬、抗けいれん薬を用いてはならないとしている。アリピプラゾール（エビリファイ）とリスペリドン（リスパダール）の適応には、小児期の自閉症スペクトラム障害に伴う易刺激性があり、日本の医薬品添文書には、漫然と長期に投与しないよう注意書きが書かれている。研究レベルではオキシトシンが効果があったとの研究もあるが、臨床での使用はまだ認められていない。
現代医学では根本的な原因を治療することは不可能とされている。原因が完全に究明されていない現在、疫学・予防策は確立されていない。NICEは自閉症を持つ児童青年に対し、いかなる文脈においてもセクレチン療法、キレーション療法、高気圧酸素治療などによる治療を試みてはならないとしている。自閉症の中核症状である社会性の問題は、集中的な行動介入によく反応し鍛えることが可能であることが実証されているが、薬としては見つかっておらず、社会的動機と社会的認知を高めるような向社会的化合物（Prosocial Compounds）として、オキシトシンとバソプレッシンは注目されている。
医学的にはDSM-IV（アメリカ精神医学会）かICD-10（世界保健機構）の診断基準により診断される。なお、知的障害の有無は診断に関係ないが、ICDの基準ではその4分の3に重度の知的障害があるとされる。英国国立医療技術評価機構（NICE）は、自閉症が疑われ、重い学習障害のない成人のアセスメントには、自閉症スペクトラム指数テストを10質問（AQ-10）を検討し、もしスコアが6点以上の場合は包括的な自閉症アセスメントを行うとしている。包括的な自閉症アセスメントは、訓練を受けた技能を有する専門科によってなされるべきである。ツールだけを用いて診断を行ってはならない。
「MMRワクチンが自閉症の原因である」とする、アンドリュー・ウェイクフィールドの論文をベースにしているが、この論文にはデータに捏造があったことが発覚し、掲載した『ランセット』は、2010年2月2日にこの論文を撤回した。なお、イタリアでは、MMRワクチンへの噂から信頼性が低下し、予防接種を受ける子供の数が減った結果、麻疹患者が3倍になるという余波も生じた。
水銀などの重金属の蓄積が原因だとする説も広く流布されている。水銀を原因とする考え方から、水銀を除去するキレーション療法が提唱されたことがあるが、有効性は疑問であり、英国国立医療技術評価機構は、キレーション療法の禁止勧告を出している。チメロサールは、ワクチンや食品などに含まれていることから、アメリカ合衆国で議論となっている。
未だに、自閉症は虐待や過保護が原因である「母原病」であるとの認識は一部に根強いが、それは明確に否定されている。そもそもレオ・カナー自身自閉症児を統合失調がごく幼少期に発現したものと考えており、「自閉症」という言葉も統合失調の無為自閉からきている。なかでも、自閉症研究者として名が知られていたブルーノ・ベッテルハイムが「冷蔵庫マザー」説をたたえ『虚ろな砦』等の著作も広く読まれたこともあって、これらの説が広く社会一般に信じられたばかりか、自閉症児を持つ母親を孤立させ、かえって対策を妨げる結果になったという悪影響が指摘されていたりする。日本でも、七田眞や岩佐京子らによって「テレビの見せすぎが自閉症の原因」などの環境原因説が流行し、同様に自閉症児を持つ母親を孤立させる弊害を生んだ（岩佐はのちに自説を一部撤回）が、2004年 - 2005年前後にかけて日本大学教授森昭雄が自閉症を持つ子供たちを「おかしい子供」の一言で表現したことなどと発言しており、この手の説は現在も日本で流布されていたりする。現在では、ごく一部の学者を除いて、自閉症の発症に育て方はほとんど関わっていないとする見解が多数である。幼少期に発症した場合は、小児期崩壊性障害として区別される。
1984年、東京都生まれ。父親の転勤に伴い、3歳の時に北海道札幌市に転居。その後、小学校3年生の時に再度転勤のため愛知県名古屋市に移り住む（この説明が長くなるため、青年期を長く過ごした思い出の地、名古屋を出身地と謳っている）。スポーツは万能。小学校の時は夏は野球部、冬はサッカー部に所属するかたわら、学外でのリトルリーグやクラブチームでも活動する。中学時代、サッカー愛知県代表監督からスカウトされ、キーパーとして県代表チームのトレーニングにも参加。将来有望な選手として期待された。しかし、この頃からバイクの魅力にとりつかれ、生活態度が乱れ始める。このためサッカー推薦による高校進学も断念せざるを得ない状況になり、人生初の挫折を経験する。2002年、上京。新宿の飲食店でアルバイトをしながら生活を始める中、お店で現在の師匠である瀧川鯉昇の落語独演会が開催される。演目は芝浜。一目で師匠の落語に惹きつけられ、打ち上げの席で弟子入りを直訴する。入門を認められ前座となった2005年にTBSにてTOKIOの長瀬智也主演によるドラマ『タイガー&ドラゴン』がオンエアされたため、関係者からは「モデルになったのでは?」と冷やかされた。まさに『タイガー&ドラゴン』の小虎、『昭和元禄落語心中』の与太郎を地でいく男であり、規格外の落語家である。落語界きってのイケメンとして知られ、ファッション誌にも登場する。