ストリキニーネの構造決定に貢献したロバート・ロビンソンは、「この分子量としては、知られる限りにおいて最も複雑な有機化合物 for its molecular size it is the most complex organic substance known」 と評した。少ない分子量でありながら複雑な構造を持つことから、ストリキニーネの全合成は現在に至るまで化学者たちの関心を集めており、1954年のウッドワード以降様々な方法による合成法が報告されている⇒ストリキニーネ全合成。ウッドワードの合成法は29段階で収率0.0002％だったが、Rawal（1994年）らの収率10%、Vanderwalの6段階（2011年）まで改良されている。
かつては興奮剤としてドーピングに用いられた。著名な例としては、1904年セントルイスオリンピックのマラソンで金メダルを取ったトーマス・ヒックスが挙げられる。ストリキニーネには運動向上能力はないとされるが、2019年現在も世界アンチ・ドーピング機構により禁止薬物に指定されている。
ヒトをはじめとする脊椎動物において、脊髄や脳に存在するリガンド作動性Cl⁻チャネルであるグリシンレセプター (GlyR) に対し、アンタゴニストとして作用する。これは、主に脳幹や脊髄のシナプスで抑制性神経伝達物質として振る舞うグリシンを特異的に阻害し、強力な中枢興奮作用を示す（言い換えると、ブレーキを無効にして暴走させる）。痙攣を発する量は皮下注射の場合で、マウス0.4mg/kg、ウサギ0.7mg/kg、イヌ0.25mg/kg。経口摂取すると小腸から血流中に入り、肝臓の解毒能力（ミクロソーム系酵素代謝）を超える濃度に達する15～30分ほどで症状が現れる。激しい強直性痙攣、後弓反張（体が弓形に反る）、痙笑（顔筋の痙攣により笑ったような顔になる）が起こるが、これは破傷風の症状に類似している。また、刺激により痙攣が誘発されるのが特徴。意識障害はなく、筋肉の激しい痛みと強い不安・恐怖を伴う。最悪の場合、呼吸麻痺と乳酸アシドーシスで死に至る。なお、心循環系、消化器系には影響を与えない。痙攣に伴い、横紋筋融解によりミオグロビン尿が出る。ヒトの致死量には個人差があり、成人の最小致死量は 30-120mg だが、3.75g 摂取して生存したケースも報告されている。治療においては、まず患者に刺激を与えないようにして鎮静剤（ジアゼパム、バルビツール酸誘導体など）、筋弛緩剤を投与し、痙攣の防止と気道の確保を行う。ストリキニーネの体内での分解は早いので、中毒から24時間を過ぎれば予後の生存率は高くなる。
1985年8月3日の夜、東京都福生市内の多摩川河川敷で暴走族構成員ら約70人がバーベキューパーティーをしていたところ、参加していた「女番長」2人が「ヤキを入れる」として女子中学生5人にリンチを加えたという映像の一部始終を同年8月20日に「激写!中学女番長!!セックスリンチ全告白」というテーマで放送した。番組を元に警視庁少年二課と福生署が捜査を行い、同年10月8日までに、暴行した無職の女2人（16、17、当時）を暴力行為容疑で、暴行を指示した石工の男（30、当時）を暴力行為教唆容疑でそれぞれ逮捕した。参加者の証言からテレビ局の関与も疑われたが、テレビ朝日広報部長は、映像はパーティーの情報を得て遠方から隠し撮りしたものとして、「やらせ」を否定していた。しかしテレビ朝日第一制作局に勤務するディレクターの男（33、当時）の指示でリンチが行われていたとして、ディレクターに対し暴力行為教唆容疑で逮捕状が出された。11日には、元暴走族の無職の男（28、当時）が暴力行為教唆容疑での逮捕者に加わった。ディレクターは無職の男に対して「リンチショーを撮影したい」と持ちかけ、無職の男はディレクターに石工を紹介し、石工は、酔った参加者による喧嘩が起きるとして、毎年の恒例行事だったバーベキューパーティーをディレクターに伝えていた。ディレクターは撮影時にも現場で指示を出しており、無職の女に更なる暴力をけしかけていた。撮影後は石工に対し、ディレクターから14万円の謝礼が渡されていた。なおリンチを受けた5人は事情を知らされていなかった。14日の放送では、社長の田代喜久雄が視聴者に向けて謝罪を行い、「テレビ取材の在り方 - 暴力事件放送の反省」と題して田代、藤原弘達、田原総一朗らがコマーシャル抜きで討論を行った。同日午後に取締役の奈良井仁一が記者会見を行い、リンチがやらせであると認めた。同日に福生市議会はテレビ朝日への抗議書を全会一致で可決している。この後多くのスポンサー企業がイメージ悪化を懸念し、番組への提供を見合わせている。15日には、リンチを受けた中学生の母親の1人が9月23日に福生署へ告訴状を提出した日の夜、青梅線の踏切から電車に飛び込んで即死していた事が判明した。「死にます」というメモが残されていた事から自殺と断定されたが、家庭内でも悩んでおり、動機は不明とされた。16日の放送では、司会の川崎が番組中に降板を表明。レポーターのばばこういちも同調した。同日にディレクターは逮捕され、テレビ朝日から懲戒解雇された。番組制作を巡って担当ディレクターが逮捕されるのは、これが初めての事とされる。併せてテレビ朝日では社長を6ヶ月、奈良井を3ヶ月、他の常勤取締役全員を1ヶ月の減給処分とした。アフタヌーンショーは打ち切りが決まり、18日に最終回が放送された。26日に八王子区検察庁はディレクターに罰金10万円、石工、無職の男にそれぞれ罰金5万円の略式命令を下した。無職の女2名は家庭裁判所へ送致された。11月1日には放送局各社の無線局免許状再交付が行われたが、郵政省から民放各社に対し「言論報道機関としての社会的責任を深く認識するように」との要望書が出され、更にテレビ朝日には二度と不祥事を起こさないよう厳重注意が行われた。