Anàlisi de la utilització de medicaments en població pediàtrica i adulta. Utilització de medicaments en condicions no aprovades (2015)

Els estudis d'utilitzacio de medicaments permeten identificar els patrons d'us dels medicaments en diferents poblacions, ja siguin adults o nens. Un aspecte es l?analisi de l?us de medicaments en condicions diferents a les autoritzades a la fitxa tecnica. Aquesta tesi es una analisi de diferents aspectes de l?us de medicaments en condicions no aprovades despres que es publiques el Reial Decret 1015/2009 del 19 de juny pel qual es regula la disponibilitat de medicaments en diferents situacions especials (entre les quals hi ha l?us en condicions no aprovades), i s?establis una normativa de l'Institut Catala de la Salut (ICS), amb uns procediments estandarditzats de treball per revisar, avaluar i registrar l'us de medicaments en les situacions especials. En la publicacio Medicina Clinica 2014;143:327-9, es descriuen els medicaments utilitzats en condicions no aprovades i les indicacions en les que s'utilitzen a dos hospitals de tercer nivell durant els tres anys posteriors a la publicacio del Reial Decret. Es van rebre 671 sol·licituds de 117 medicaments o combinacions per a ser emprats en aquestes condicions. Els subgrups mes sol·licitats van ser antineoplastics, immunosupressors i relaxants musculars, i els farmacs mes frequents van ser rituximab (170 sol·licituds), toxina botulinica (81), omalizumab (39) i anakinra (21). Les principals malalties van ser neoplastiques, del sistema nervios i organs dels sentits i de l?aparell digestiu. En la publicacio European Journal of Clinical Pharmacology 2014;70:1385-93 s?analitzen les indicacions d'us, els resultats clinics (resposta clinica i tolerabilitat de la medicacio) i els resultats economics (cost total i per pacient) de l'us dels medicaments en condicions no aprovades en cinc hospitals de l'ICS durant un any. S?hi van incloure de manera prospectiva 226 pacients, amb una edat mediana (RIQ) de 46 (33-62) anys; el 59% eren dones. Els pacients havien rebut una mediana de tres tractaments previs, i la principal rao per demanar l?us no aprovat era la manca de resposta o resposta suboptima (72,1%). Es van donar 232 farmacs per a 102 indicacions diferents. Els farmacs mes frequents van ser rituximab (49; 21,1%), toxina botulinica (25; 10,7%) i omalizumab (14; 6,0%). En 117 casos (51,8%) el nivell d?evidencia disponible per al seu us era baix. Es va observar resposta parcial en 82 pacients (36,3%), completa en 71 (31,4%) i estabilitzacio en 11 (4,9%). Va presentar efectes indesitjats 58 pacients (26,5%). El cost media (RIQ) per pacient va ser de 2.943,07 € (541,9 ? 5.872,54). En la publicacio European Journal of Clinical Pharmacology 2013;69:1689-99 s?analitzen i es descriuen les indicacions d'us, les evidencies cientifiques disponibles i els resultats clinics a curt i llarg termini i economics, del farmac mes utilitzat en condicions no aprovades que ha estat el rituximab. Es van analitzar 101 casos d?us de rituximab en condicions no aprovades, amb una mediana d?edat (RIQ) dels pacients de 53 anys (37,5-68,0]; el 55,4% eren dones. Les indicacions principals eren malalties hematologiques (46%), malalties sistemiques del teixit connectiu (27%) i malalties renals (20%). Les evidencies eren principalment estudis de cohort individuals (53,5% dels casos) i series de casos (25,7%). La resposta observada a curt termini (mediana de 3 mesos [IQR 2-4]) va ser completa en el 38% dels casos i parcial en el 32,6%. Les mes altes es van observar en el lupus eritematos sistemic i la glomerulonefritis membranoproliferativa, i les respostes mes baixes, en la neuromielitis optica, i la purpura trombocitopenica idiopatica. En el 69,2% dels casos amb resposta a curt termini es va mantenir una certa resposta a llarg termini (mediana de 23 mesos [RIQ 12-30]). El cost per pacient (mediana va ser de 5.187,5€ (RIQ 5.187,5-7.781,3).