Code : code-sante-publique
Article R5121-74-1 (VIGUEUR, en vigueur à partir du 2022-02-13 00:00:00)
Partie réglementaire > Cinquième partie : Produits de santé > Livre Ier : Produits pharmaceutiques > Titre II : Médicaments à usage humain > Chapitre Ier : Dispositions générales > Section 7 bis : Autorisations d'accès compassionnel > Sous-section 2 :  Instruction, autorisation, refus, renouvellement 

I.-Pour l'instruction de toute demande d'autorisation d'accès compassionnel, le directeur général de l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé dispose des prérogatives prévues par l'article R. 5121-34. II.-Dès réception d'une première demande d'autorisation d'accès compassionnel pour un médicament dans une indication précise, le directeur général de l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé en informe sans délai le titulaire des droits d'exploitation du médicament concerné ou son mandataire et lui demande de transmettre par tout moyen en donnant date certaine de réception : 1° Toute information relative à l'efficacité, à la sécurité, à la fabrication et au contrôle du médicament et toute information utile à l'instruction de la demande ; 2° Toute information relative aux titres et objectifs des éventuelles recherches impliquant la personne humaine à des fins commerciales, y compris des éventuels essais cliniques, programmées ou en cours pour le médicament concerné, avec le cas échéant leur état d'avancement, ainsi que, pour celles conduites en France, les informations relatives à l'identité de l'ensemble des investigateurs et la désignation du ou des lieux concernés ; 3° La copie de toute autorisation de mise sur le marché délivrée dans un autre Etat pour le médicament concerné ; 4° Un projet de protocole d'utilisation thérapeutique et de suivi des patients traités ; 5° Lorsque des recherches impliquant la personne humaine, y compris des essais cliniques, sont en cours à des fins commerciales dans l'indication considérée, l'engagement du titulaire des droits d'exploitation ou de son mandataire à déposer, dans le délai fixé par décret, une demande d'autorisation d'accès précoce mentionnée à l'article L. 5121-12 pour le médicament concerné dans l'indication considérée. III.-Lorsque la demande d'autorisation d'accès compassionnel concerne le traitement d'une maladie rare, le directeur général de l'agence sollicite l'avis des centres de référence et des centres de compétence en charge des maladies rares concernés sur la condition tenant à l'efficacité et à la sécurité présumées du médicament. IV.-Si le directeur de l'agence identifie, pour le médicament, une recherche impliquant la personne humaine mentionnée au 1° ou 2° de l'article L. 1121-1, y compris un essai clinique mentionné à l'article L. 1124-1, en cours à des fins commerciales dans l'indication concernée, il sollicite l'engagement du titulaire des droits d'exploitation ou de son mandataire à déposer, dans le délai mentionné fixé par décret, une demande d'autorisation d'accès précoce mentionnée à l'article L. 5121-12 pour le médicament concerné dans l'indication considérée, sauf si cet engagement a été transmis en application du II. Le titulaire des droits d'exploitation ou son mandataire dispose d'un délai maximal d'un mois à compter de la date de réception de la demande du directeur de l'agence pour faire part de sa décision. A défaut d'engagement transmis dans ce délai, la demande d'autorisation d'accès compassionnel est déclarée irrecevable.