알지노믹스 반기보고서 (2025.06)
6. 주요계약 및 연구개발활동

가. 경영상의 주요계약당사의 파이프라인과 관련하여 체결한 라이선스 계약, 공동연구개발 계약 등 공시서류 작성기준일 현재 유효한 주요 계약은 다음과 같습니다.(1) 라이센스아웃 (License-out) 계약

① RNA 치환효소 플랫폼

계약 상대방	일라이 릴리 (Eli Lilly and Company) (미국)

계약내용	알지노믹스(주)의 RNA 치환효소 플랫폼 기술을 활용한 유전성 난청질환 치료제의 공동연구 및 상업화 권리

대상지역	(주1)

계약기간	2025.05.13 - 로열티 기간 종료일까지

총 계약금액	USD 1,334,000,000 / 경상로열티 별도

수취금액	(주1)

계약조건	(주1)

회계처리방법	수행의무를 이행하는 시기에 수익으로 인식

대상기술	RNA 치환효소 플랫폼(Trans-splicing ribozyme)

개발진행경과	(주1)

기타사항	-

(주1) 계약의 세부적인 사항은 비밀유지계약에 따라 기재하지 않았습니다.

(2) 라이센스인(License-in) 계약

① CAP® cell lines (아데노바이러스 생산세포주)

계약 상대방	Cytiva (CEVEC Pharmaceuticals GmbH) (미국)

계약내용	자가복제 아데노바이러스가 생성되지 않도록 유전자 변형된 아데노바이러스 생산 세포주의 사용계약

대상지역	전세계

계약기간	2020.09.18 - 별도 계약해지시

총 계약금액	(주1)

지급금액	(주1)

계약조건	(주1)

회계처리방법	사용에 대한 대가 지급시점에 즉시 비용화

대상기술	아데노바이러스

개발진행경과	GMP 생산 완료, 임상시험 진행 중

기타사항	-

(주1) 계약의 세부적인 사항은 비밀유지계약에 따라 기재하지 않았습니다.

(3) 기술제휴 계약[기술제휴 계약 총괄표]

계약상대방	계약내용	계약체결일	계약종료일	총계약금액	진행경과 등 비고

글로벌 제약기업	원발성 간암에 대한 RNA 치환효소 기반 항암 유전자치료제와 면역항암제 병용요법 임상협력 및 면역항암제 무상공급 계약 체결	2023.11.04	2028.11.03	(주1)	임상 1b/2a 상 환자 투약을 위한 면역항암제 약물 수령

셀트리온	원발성 간암에 대한 RNA 치환효소 기반 항암 유전자치료제와 면역항암제 병용요법 임상협력 및 표적항암제 무상공급 계약 체결	2024.05.14	별도 계약해지 시	(주1)	임상 1b/2a 상 환자 투약을 위한 표적항암제 약물 수령

(주1) 계약의 세부적인 사항은 비밀유지계약에 따라 기재하지 않았습니다.

나. 연구개발활동(1) 연구개발 조직당사의 연구개발 조직은 RNA 치환효소, 원형 RNA 신약 파이프라인을 발굴/연구하며 혁신 플랫폼 기반 물질 개발을 선도하는 기업부설연구소, 자체개발 파이프라인의 후속 비임상 개발을 위한 비임상개발팀, 임상개발을 위한 임상개발팀, 신약개발팀으로 구성되어 있습니다. 각 부서는 담당 분야에서의 전문성을 갖춘 인력들로 구성되어 있으며, 각 팀의 팀장들을 주축으로 프로젝트들을 효율적으로 수행하고 있습니다.

연구개발 활동을 통해 다양한 신약 후보들을 발굴하였고 2023년 중소벤처기업부 선정 '중소기업 기술개발 우수성과 50선'에 선정 및 중소벤처기업부 장관표창을 수상한 바 있습니다. 또한 창업진흥원의 '2024년 해외실증(PoC) 지원 프로그램'에 선정되어 글로벌 시장진출을 가속화하고 있으며, 보건복지부가 주관하는 '2024년 보건산업 성과교류회'에서 보건의료기술사업화 보건복지부 장관상 수상, 서울대학교가 주관한 카이스트, 중앙홀딩스, 과학기술정보통신부 등과 함께 개최한 '혁신창업국가 대한민국 국제심포지엄 2024'에서 혁신창업상(중앙홀딩스 회장상)을 수상하였습니다.RNA 치환효소 기반 유전자치료제 개발 및 원형 RNA 플랫폼 구축의 연구개발에 대해 2024년 5월 과학기술정보통신부 주관의 국가전략기술 확인제도 최초 및 유일의 국가전략기술 기업으로 선정되었습니다. 2024년 1차 및 2차 국가전략기술 확인 신청을 통해 1차 신청에서 국가전략기술 분야 중, 첨단바이오-유전자ㆍ세포 치료-유전자 전달기술의 "RNA 치환효소 기반 유전자치료제와 자가환형화 RNA 플랫폼"에 대해 최초/유일의 국가전략기술 연구개발 기업으로 선정(2024.05.28)되었으며, 2차 신청에서는 "RNA 치환효소 기반 RNA 편집/교정 기술이 국가전략기술 보유ㆍ관리 기업으로 선정(2024.09.26) 되었습니다.

(2) 연구개발 인력 현황 보고서 작성기준일 현재 당사는 박사급 10명, 석사급 16명 등 총 30명의 연구인력을 보유하고 있으며, 그 현황은 다음과 같습니다.

현황> (단위: 명)

구분	인 원

박사	석사	기타	합계

기업부설연구소	항암면역팀	5	1	-	6

RNA editing팀	2	4	-	6

원형RNA팀	2	2	-	4

공정연구팀	-	1	-	1

Discovery팀	1	2	-	3

임상개발본부	신약개발팀	-	3	1	4

비임상개발팀	-	3	-	3

임상개발팀	-	-	3	3

(3) 핵심 연구인력

직위	성명	담당업무	근속연수	주요경력	주요연구실적

연구소장(이사)	한승렬	연구개발총괄	7년 10개월	2024.01-현재:
연구소 소장 (이사), 알지노믹스 주식회사 (Rznomics Inc.), 기업부설연구소, 용인 성남, 대한민국
2017.08-2023.12:연구소 부소장 (이사), 알지노믹스 주식회사 (Rznomics Inc.), 기업부설연구소, 용인 성남, 대한민국
2014.9-2017.07:선임연구원, 차세대오믹스 연구소	- RNA 치환효소 기반 유전자치료제 연구개발- 원형 RNA 플랫폼 연구개발- 기업부설연구소 RNA 기반 치료제 개발 총괄

연구소
부소장,
팀장	김지현	RNAediting연구개발	7년 4개월	2024.01~현재:
수석연구원,RNA editing 팀장 겸 부소장
2021.01.~2023.12:
책임연구원, 팀장
2018.03.02.~2020.12 :선임연구원	- 유전성 안과 질환 유전자치료제 연구개발
- 신경퇴행성 유전자치료제 연구개발

팀장	이경현	NewPlatform연구개발	3년 11개월	2021.07-현재:
수석연구원 (팀장), 알지노믹스 주식회사 (Rznomics Inc.), 기업부설연구소, 용인 성남, 대한민국
2014.10-2021.07:Research Scientist, Agency for Science, Technology and Research (A*STAR) Research Entities (Institute of Bioengineering and Bioimaging (IBB), Institute of Bioengineering and Nanotechnology (IBN)), Singapore
2009.10-2014.9:Postdoctoral Research Fellow, Department of Radiology, Molecular Imaging Program at Stanford (MIPS), Stanford University, CA, USA
지도교수: Prof. Jianghong Rao
2002.4-2003.2:
위촉연구원, 한국과학기술연구원(KIST), 의약화학연구센터, 서울, 대한민국	- 원형 RNA 구조체 최적화- 원형 RNA 정제 공정 수립- 원형 RNA 연구개발

(4) 연구개발 비용(단위 : 천원)

구분	제9기 반기	제8기	제7기

연구개발비용 합계 (주1)	5,677,900	9,489,982	11,806,823

(정부보조금)	167,178	1,076,400	1,680,510

연구개발비/매출액 비율[연구개발비용계/당기매출액*100]	80%	(주2)	8,221%

(주1) 연구개발비용은 정부보조금(국고보조금)을 차감하기 전의 연구개발비용 지출총액을 기준으로 산정하였습니다.
(주2) 2024년도는 발생매출액이 없어 연구개발비/매출액 비율을 산출하지 않았습니다.

(5) 연구개발실적

보고서 작성기준일 현재 당사가 연구개발 진행 중인 신약의 현황은 다음과 같습니다.

품목	적응증	연구시작일	현재 진행단계	비고

단계(국가)	승인일

RZ-001	원발성 간암	2020년	임상1b/2a상(한국)임상1b/2a상(미국)	2023년2024년	임상1b/2a상 진행 중(면역항암제 병용)

RZ-001	교모세포종	2021년	임상1/2a상(한국)임상1/2a상(미국)	2023년2023년	임상1/2a상 진행 중

RZ-004	망막색소변성증	2018년	임상1/2a상(호주)	2024년

RZ-003	알츠하이머	2018년	전임상	-

RZ-005	신경퇴행성질환	2021년	신약유효/선도물질	-

자가환형화 RNA(원형 RNA)	-	2021년	플랫폼 구축 완료	-

RNA 치환효소 플랫폼	유전성 난청	2025년	공동연구개발	-	일라이 릴리와 공동개발 및 기술이전계약 체결

1) 품목: RZ-001 (원발성 간암-면역항암제 병용)

구분	바이오 신약

적응증	원발성 간암 면역항암제 병용투여

작용기전	RNA 치환효소를 통해 텔로머라제(hTERT) mRNA를 표적 및 절단하여 hTERT 유전자 발현 감소 및 치료용 자살유도유전자(HSVtk) RNA로의 치환 및 발현 유도를 통해 암 세포 특이적 세포사 유도면역항암제 (Atezolizumab/Bevacizumab) 약물 병용투여로 항암 효력 극대화

제품의 특성	RNA 수준에서 표적 mRNA의 치환 유도로 유전독성 발생 없음. 암세포에서 과발현되는 hTERT mRNA 표적으로 암세포 특이적 약물 작용. RZ-001에 의한 항암 작용으로 암 조직 주변 또는 내부로 면역세포의 침윤을 유도하여 면역항암제 반응율을 높일 수 있는 환경을 제공하여 면역항암제 반응율 증가

진행경과	1차 치료제 (Atezolizumab/Bevacizumab) 약물 병용요법으로 한국 식약처 임상 1b/2a상, 미국 FDA 임상 1b/2a상 승인. 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD) 및 패스트트랙(Fast track) 지정

향후계획	임상시험 데이터를 기반으로 글로벌 제약사로의 기술이전 추진

경쟁제품	로슈의 티쎈트릭/아바스틴 병용투여 1차 치료제가 사용되고 있음. 약 30% 수준의 반응율이 알려져 있어 모든 환자군으로 적용의 어려움이 있음. RZ-001과의 병용투여로 반응율 증가 가능

관련논문 등	- Molecular Therapy Nucleic Acids (국제학술지)에 2021년 논문 출간 (Vol. 23, Page 154)- 2019년 한국유전자세포치료학회 (KSGCT) 우수포스터상 수상 및 구두발표- 2021년 한국유전자세포치료학회 (KSGCT) 우수포스터상 수상- 2021년 미국유전자세포치료학회 (ASGCT) 포스터 발표

비고	- 2024년 글로벌 제약기업과 임상시험 협력 및 면역항암제 무상공급 계약 체결함.- 2024년 셀트리온과 임상시험 협력 및 표적항암제 무상공급 계약 체결함.

2) 품목: RZ-001 (교모세포종)

구분	바이오 신약

적응증	교모세포종

작용기전	RNA 치환효소를 통해 텔로머라제(hTERT) mRNA를 표적 및 절단하여 hTERT 유전자 발현 감소 및 치료용 자살유도유전자(HSVtk) RNA로의 치환 및 발현 유도를 통해 암 세포 특이적 세포사 유도

제품의 특성	RNA 수준에서 표적 mRNA의 치환 유도로 유전독성 발생 없음. 암세포에서 과 발현되는 hTERT mRNA 표적으로 암세포 특이적 약물 작용

진행경과	한국 식약처 임상 1/2a상, 미국 FDA 임상 1/2a상 승인. 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD) 및 Fast Track 지정, 동정적 사용(EAP) 승인

향후계획	한국 임상 1상 완료 후 미국으로의 임상시험 확장 (2a상). 임상시험 데이터 구축을 기반으로 글로벌 제약사로의 기술이전 추진

경쟁제품	테모람 (Temoram), 방사선 요법이 사용중이나 뚜렷한 치료 효과를 보이지 않음. 그 외 뚜렷한 치료 효과를 나타내는 약물은 없음

관련논문 등	- 2023년 한국유전자세포치료학회 (KSGCT) 우수포스터상 수상 및 구두발표- 2024년 미국유전자세포치료학회 (ASGCT) 포스터 발표 (Breakthrough 포스터 선정)

3) 품목: RZ-004

구분	바이오 신약

적응증	유전성 망막색소변성증

작용기전	RNA 치환효소를 통해 로돕신(Rhodopsin) mRNA를 표적 및 절단하여 돌연변이 로돕신 유전자 발현 감소 및 치료용 정상 로돕신 RNA로의 치환/교정 및 발현 유도를 통해 시력 회복 유도

제품의 특성	RNA 수준에서 표적 mRNA의 치환 유도로 유전독성 발생 없음. 로돕신 발현 광수용체 세포 특이적 작용으로 타 세포에서 정상 유전자의 발현으로 인한 부작용 없음. 약 150개 이상의 돌연변이가 알려져 있으며, 알려진 돌연변이 부위 위쪽을 표적하여 치환/교정하기에, 하나의 물질로 다양한 돌연변이에 대해 치료 효과 유도 가능.

진행경과	호주 임상 1/2a상 승인

향후계획	호주 임상 1상을 위한 환자 모집 및 투약을 통한 인체 내 안전성, 유효성 평가 데이터 구축 및 2a 상 진입. 임상시험 데이터 구축을 기반으로 글로벌 제약사로의 기술이전 추진

경쟁제품	상용화된 제품은 럭스터나 (Luxturna) 가 있으나, RPE65 변이 보유자에 한정하여 사용되고 있음. 작용 기전은 다르지만 망막색소변성증 임상 3상 진행중인 MCO-10, OCU400 가 있음.

관련논문 등	- 2022년 한국유전자세포치료학회 (KSGCT) 우수포스터상 수상- 2023년 미국유전자세포치료학회 (ASGCT) 구두발표- 2023년 한국유전자세포치료학회 (KSGCT) 우수포스터상 수상 및 구두발표

4) 품목: RZ-003

구분	바이오 신약

적응증	알츠하이머

작용기전	RNA 치환효소를 통해 APOE4 (Apolipoprotein) mRNA를 표적 및 절단하여 APOE4 유전자 발현 감소 및 치료용 APOE2 RNA로의 치환/교정 및 발현 유도를 통해 치료효과 유도

제품의 특성	RNA 수준에서 표적 mRNA의 치환 유도로 유전독성 발생 없음. 알츠하이머병의 위험인자로 알려진 APOE4 유전자 발현 감소 및 이로운 유전자로 알려진 APOE2 유전자 발현 유도로, 위험 인자의 제거와 치료 유전자의 발현을 동시에 수행하여 치료 효과를 높일 수 있음.

진행경과	후보물질 발굴단계 (비임상)

향후계획	비임상 효력, 안전성 데이터 도출을 기반으로 글로벌 제약사로의 기술이전 추진

경쟁제품	항체치료제 : 도나메납 (FDA 승인 / 개발사 : 릴리), 레카네맙 (FDA 승인 / 개발사: 바이오젠, 에자이)유전자치료제 : LX1001(임상 1상 / 개발사 : Lexeo therapeutics)

관련논문 등	- 2022년 한국유전자세포치료학회 (KSGCT) 우수포스터상 수상- 2023년 미국유전자세포치료학회 (ASGCT) 구두발표- 2023년 한국유전자세포치료학회 (KSGCT) 우수포스터상 수상 및 구두발표

5) 품목: RZ-005

구분	바이오 신약

적응증	신경퇴행성질환

작용기전	RNA 치환효소를 통해 질환 관련 유전자의 mRNA를 표적 및 절단하여 치료용 RNA로의 치환/교정 및 발현 유도를 통해 치료효과 유도

진행경과	유효/선도물질 발굴단계

향후계획	단계별 개발 추진을 통해 후보물질 도출. 후보물질 활용 비임상 효력, 안전성 데이터 구축 및 IND 제출 및 승인을 통한 임상단계 진입. 임상시험을 통한 인체 내 안전성, 유효성 데이터 구축을 기반으로 글로벌 제약사로의 기술이전 추진

경쟁제품	지적재산권 확보를 위해 해당 품목 관련된 질환, 표적 유전자, 기전, 경쟁제품 등의 내용은 공개가 불가함

관련논문 등	해당사항 없음

6) 품목: 자가환형화 RNA (원형 RNA)

구분	바이오 신약

작용기전	RNA 치환효소 작용 기전에 의해, 자기 자신을 표적하여 자가환형화 RNA (원형 RNA)를 생성

제품의 특성	부가적인 공정 없이, 시험관내 RNA 전사과정 중 스스로 원형 RNA를 생성. 불필요한 외부 서열이 전혀 남지 않는, 원하는 염기서열로만 구성된 원형 RNA의 생성이 가능함

진행경과	플랫폼 구축 완료. 실험실 규모의 생산공정 최적화로 대량생산 공정 구축 기반 확립

향후계획	현재 글로벌 제약, 바이오 기업과 당사의 원형 RNA 기술 검증을 진행중이며, 기술검증 데이터 기반 기술이전을 추진할 계획원형 RNA의 당사 자체적인 파이프라인은 아직 미구축되어 있으며, 파이프라인 구축을 위한 탐색을 진행중임. 자체 파이프라인 구축으로 당사 자체 신약개발 추진 계획

경쟁제품	미국 소재 Orna Therapeutics사의 라이보자임 기반 PIE (역배열) 원형 RNA 기술. 원형 RNA를 이용한 CAR-T 치료제 개발중 (비임상 단계). PIE 기술은 최종 원형 RNA 산물에 원형화를 위해 도입한 불필요한 외부 서열이 반드시 남게 되는 한계점이 있음. 당사의 자가환형화 기술은 PIE 기술의 한계를 극복한, 외부 서열이 전혀 남지 않는 원형 RNA 생성 가능

관련논문 등	- International Journal of Molecular Sciences (국제학술지)에 2022년 논문 출간 (Vol. 23, Page 13247)- Frontiers in Molecular Biosciences (국제학술지)에 2023년 논문 출간 (Vol. 10, Page 1229246)- Molecular Therapy Nucleic Acids (국제학술지)에 2023년 논문 출간 (Vol. 33, Page 587)- International Journal of Molecular Sciences (국제학술지)에 2024년 논문 출간 (Vol. 25, Page 9437)- 2023년 한국유전자세포치료학회 (KSGCT) 구두발표- 2023년 미국유전자세포치료학회 (ASGCT) 포스터 발표

(6) 정부과제 수행실적최근 3년간 수행한 주요 연구개발과제는 다음과 같습니다.1) 국가신약개발재단 수행과제

No.	과제명	수행기간	총사업금액(천원)	진행현황

1	차세대 유효성 평가법을 활용한 RNA 치환기술 기반의 신경발달장애 치료제 개발	2021.11.01
~2024.06.30	795,000	종료

2	로돕신 RNA를 타겟의 RNA 치환 효소 발현 AAV 벡터를 이용한 RNA 교정 기전의 유전성망막질환 유전자치료제에 대한 비임상 개발	2022.03.01
~2024.12.31	1,954,000	종료

3	교모세포종 환자를 대상으로 RZ-001의 안전성 내약성 및 유효성을 평가하는 제1상 임상시험	2025.04.01~2027.03.31	4,550,000	진행

2) 주요 R 수행과제

No.	사업명	수행기간	총사업금액(천원)	진행현황

1	한국연구재단 혁신신약파이프라인발굴	2019.06.01
~2023.06.30	2,867,000	종료

2	오송첨단의료산업진흥재단 차세대 의료연구기반 육성사업 '수요 기반 기술서비스 지원'	2023.04.01
~2024.12.31	250,000	종료

3	창업진흥원 해외실증 PoC 지원 프로그램	2024.05.01~2024.11.30	129,000	종료

4	중소기업기술정보진흥원 창업성장기술개발사업	2024.07.01~2025.06.30	160,000	종료

5	한국연구재단 차세대 백신 기초원천 핵심기술개발사업	2022.04.01
~2025.12.31	751,000	진행

6	안전성평가연구소 초격차스타트업 1000+ 프로젝트	2024.05.01~2025.12.31	413,000	진행