알지노믹스 분기보고서 (2025.03)
7. 기타 참고사항

가. 시장 현황 및 전망(1) 시장 및 경쟁 상황

바이오의약품은 살아있는 생물체에서 유래한 세포, 단백질, 유전자 등을 이용하여 제조한 의약품으로 대표적인 제품으로는 항체 의약품, 백신, 유전자치료제등이 있습니다. 화학 의약품에 비해 분자 크기가 큰 특징을 가지고 있지만, 바이오의약품은 복잡한 생물공정을 거치기 때문에 상대적으로 높은 가격을 형성하고 있으며, 합성의약품 대비 개발 및 생산이 어렵기 때문에 높은 진입장벽을 가지고 있습니다. 그러나 합성의약품보다 부작용이 적고 효능이 뛰어나기 때문에 점차 의약품 시장에서의 영향력이 커지고 있는 상황입니다. 의약품 시장조사기관인 아이큐비아(IQVIA)에 따르면 글로벌 바이오의약품 시장은 연간 7.5~10.5% 성장할 것으로 전망되며, 글로벌 의약품 시장에서 차지하는 시장 비중이 지속적으로 증가하여 2027년에는 35%를 차지할 것으로 예측됩니다. Nature Reviews에 따르면 2023년 글로벌 매출 상위 10위 의약품 가운데 바이오의약품(키트루다, 휴미라, 오젬픽 등)이 8개 품목을 차지하여 높은 성장성을 보여주고 있습니다.

글로벌 세포 및 유전자치료제 시장은 미충족 의료수요의 증가, 질환의 근본적 치료에 대한 수요 증가, 규제환경의 변화 등으로 인해 높은 성장이 기대되는 분야로, 국내에서도 세포 및 유전자치료제 개발을 위해 제도적 지원을 지속적으로 강화하는 추세입니다. 2024년 보건복지부는 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률’을 개정하여 환자의 치료기회를 확대하였으며, 식약처 산하 규제과학센터를 통해 정부기관과 업체, 의료기관의 적극적인 소통을 지원하고 있습니다.

(2) 유전자치료제 시장 및 경쟁 현황

글로벌 유전자치료제 시장은 2024년 92.6억 달러(약 13조 원)로 평가되었으며, 연평균 19.6% 성장하여 2034년까지 554억 달러(약 80조 원)에 이를 것으로 예상됩니다. (Precedence Research, 2025.02) 이 중, 바이러스성 벡터 기반 유전자치료제는 특정 타겟을 정밀하게 표적화할 수 있어 시장의 약 85%를 차지하고 있습니다. 적응증별로는 암, 신경계 질환, 희귀질환, 심혈관질환 등이 주도하고 있으며, 대륙별로는 북미(54%), 유럽(21%), 아시아태평양(19%), 기타 지역 순으로 비중을 차지할 것으로 예상됩니다. 유전자치료제의 주요 성장 요인은 암과 신경계 질환의 유병률 증가, 유전자 치료제 연구를 위한 자금 지원 증가, 유전자치료제 제품 출시 확대 등이 성장 요인으로 볼 수 있으며, 반면 높은 치료비용과 제한적인 제품 활용으로 인한 낮은 수요도, 제한된 수익성에 따른 기업 철수 등 시장 축소 가능성 등이 저해 요인으로 작용하고 있습니다. 글로벌 유전자치료제 시장은 중증 합병성 면역결핍증, 혈우병, 파킨슨병, 암, HIV 등 다양한 질병에 대한 유전자치료제 개발이 진행되고 있으며 향후 시장은 더욱 확대될 것으로 예상됩니다. 특히, 유전자를 세포로 전달하는 운반체인 벡터의 안전성 등에 대한 연구개발의 영향을 많이 받을 것으로 예측됩니다.

(3) 암 유전자치료제 경쟁 현황

2022년 4분기 ASGCT (American Society of Gene Cell Therapy)에서 발표된 보고서에 따르면 개발되고 있는 치료제 중 약 55%에 해당하는 치료제가 유전자치료제 (유전자치료제, RNA치료제, 세포치료제)인 것으로 보고되었습니다. 대부분의 유전자치료제가 현재 1상 및 2상 단계에 있으며, 다수의 암 유전자치료제 관련 연구들이 임상 1상, 2상 단계를 진행중에 있습니다. 2015년 암젠의 자회사인 바이오벡스에서 개발한 진행성 흑색종 치료제인 HSV-1 기반 종양용해바이러스(임리직)을 이용한 유전자면역 치료제가 미국 FDA에서 선진국 최초로 항암 유전자 치료제로써 승인되었으며, 2021년 일본 도쿄대학과 다이이찌산쿄에서 개발한 악성신경종 치료제인 HSV-1기반 종양용해바이러스가 일본에서 항암 유전자치료제로서 승인이 되었습니다. 이러한 사례들은 암 유전자치료 기술에 대한 실용화가 가시화되고 있음을 보여주고 있습니다. 2022년 12월에는 스위스 페링파마슈티컬스의 '애드스틸라드린'이 미국 FDA로부터 유두종 동반 여부와 상관없이 상피내암을 나타내는 바실러스 칼메트-게랭균 백신 불응성, 고위험성 성인 비근육 침습성 방광암을 적응증으로 하는 비복제 아데노바이러스 벡터 기반 유전자치료제로 승인되었습니다. 애드스틸라드린은 2024년 1월부터 시판되었으며 출시 첫해 약 7000만 유로(약 1100억 원) 매출을 올리며 차세대 성장동력으로 부상하였습니다. 이는 비근육 침습성 방광암에 대한 FDA 최초의 유전자치료제 승인 사례이며 당사의 항암 유전자치료제인 RZ-001과 동일한 비복제 아데노바이러스 벡터 기반 유전자치료제이므로 RZ-001의 개발에 있어서 매우 고무적인 사례로 평가될 수 있습니다.

(4) 원형 RNA 경쟁 현황

원형 RNA는 기존 선형 RNA 플랫폼을 대체할 수 있는 차세대 RNA 기술로써, 국내외 다양한 기업들에서 개발이 진행되고 있습니다. 국내에서는 레바티오테라퓨틱스, 뉴클릭스바이오 등이 대표적이며, 해외에서는 ORNA 테라퓨틱스사가 대표적입니다. 원형 RNA는 치료제뿐만 아니라 백신 등 다양한 분야로의 확장 가능한 높은 잠재력을 가지고 있으며, 원형 RNA의 제조를 위해 다양한 기술들이 개발되어져 왔습니다. 화학 기반 (chemical), 효소 기반 (ligase) 및 라이보자임 (ribozyme) 기반 원형 RNA 기술들이 대표적으로 알려져 있으며, 최근에는 라이보자임 기반 원형 RNA 기술이 화학적, 효소 기반 원형 RNA 제조의 한계점을 극복한 기술로 각광받고 있습니다. 라이보자임 기반 원형 RNA 제조 기술은 미국 소재의 ORNA 테라퓨틱스사가 라이보자임을 반으로 나눠 역배열 형태로 고안된 PIE (Permuted Intron-Exon) 기술을 기반으로 원형 RNA 분야를 선도하고 있습니다.

나. 지적재산권 현황

특허	등록	국내 : 12건 / 해외 : 17건 (총 29건)

출원 (계류 중)	국내 : 5건 / 해외 : 37건 (총 42건)

상표	등록	국내 : 2건 / 해외 : 5건 (총 7건)

출원 (계류 중)	-

순번	지식재산권 종류	지식재산권명	등록/출원 번호
(등록/출원일)	권리권자	상용화

1	특허(등록)	조직 특이적 프로모터와 암 특이 유전자를 타겟팅하는 트랜스-스플라이싱 라이보자임을 포함하는 재조합아데노바이러스 및 이의 용도	KR10-1034811(2011.05.06)	알지노믹스㈜	자체시행

2	특허(등록)	마이크로RNA를 이용한 조절을 통한 암 특이적 유전자 치료제	KR10-1478869(2014.12.26)	알지노믹스㈜	자체시행

3	특허(등록)	Kras G12V RNA를 특이적으로 인지할 수 있는 트랜스-스플라이싱 그룹1 리보자임	KR10-1153844(2012.05.31)	알지노믹스㈜	자체시행

4	특허(등록)	Kras G12V RNA를 특이적으로 인지할 수 있는 트랜스-스플라이싱 그룹1 리보자임	KR10-1153845(2012.05.31)	알지노믹스㈜	자체시행

5	특허(등록)	암 특이적 트랜스-스플라이싱 라이보자임 및 이의 용도	KR10-1712247(2017.02.24)	알지노믹스㈜	자체시행

6	특허(등록)	Cancer specific-slicing ribozyme and use thereof	JP6633626(2019.12.20)	알지노믹스㈜	자체시행

7	특허(등록)	Cancer specific-slicing ribozyme and use thereof	US10,280,420(2018.05.07)	알지노믹스㈜	자체시행

8	특허(등록)	Cancer specific-slicing ribozyme and use thereof	EP3202909(2019.06.26)	알지노믹스㈜	자체시행

9	특허(등록)	Cancer specific-slicing ribozyme and use thereof	GB3202909(2019.06.26)	알지노믹스㈜	자체시행

10	특허(등록)	Cancer specific-slicing ribozyme and use thereof	FR3202909(2019.06.26)	알지노믹스㈜	자체시행

11	특허(등록)	Cancer specific-slicing ribozyme and use thereof	DE3202909(2019.06.26)	알지노믹스㈜	자체시행

12	특허(등록)	암 특이적 트랜스-스플라이싱 리보자임 및 이의 용도	KR10-2252423(2021.05.07)	알지노믹스㈜	자체시행

13	특허(등록)	Tumor-targeting trans-splicing ribozyme and use thereof	US11,078,487(2021.08.03)	알지노믹스㈜	자체시행

14	특허(등록)	Tumor-targeting trans-splicing ribozyme and use thereof	JP7053697(2022.04.04)	알지노믹스㈜	자체시행

15	특허(등록)	면역관문 억제제를 발현하는 암 특이적 트랜스-스플라이싱 리보자임 및 이의 용도	KR10-2471898(2022.11.24)	알지노믹스㈜	자체시행

16	특허(등록)	APOE4 RNA 특이적 트랜스-스플라이싱 리보자임 및 이의 용도	KR10-2315736(2021.10.15)	알지노믹스㈜	자체시행

17	특허(등록)	로돕신 전사체에 특이적인 트랜스-스플라이싱 라이보자임 및 이의 용도	KR10-2396200(2022.05.04)	알지노믹스㈜	자체시행

18	특허(등록)	로돕신 전사체에 특이적인 트랜스-스플라이싱 라이보자임 및 이의 용도 (분할출원)	KR10-2522273(2023.04.12)	알지노믹스㈜	자체시행

19	특허(등록)	Trans-splicing ribozyme specific for rhodopsin transcript and uses thereof	US11504388(2022.11.22)	알지노믹스㈜	자체시행

20	특허(등록)	Trans-splicing ribozyme specific for rhodopsin transcript and uses thereof	JP7334346(2023.08.18)	알지노믹스㈜	자체시행

21	특허(등록)	자가 환형화 RNA 구조체	KR10-2442946(2022.09.07)	알지노믹스㈜	자체시행

22	특허(등록)	자가 환형화 RNA 구조체	US11939580(2024.03.26)	알지노믹스㈜	자체시행

23	특허(등록)	자가 환형화 RNA 구조체	JP7531237(2024.08.01)	알지노믹스㈜	자체시행

24	특허(등록)	면역관문 억제제를 발현하는 암 특이적 트랜스-스플라이싱 리보자임 및 이의 용도	JP7618299(2025.01.10)	알지노믹스㈜	자체시행

25	특허(등록)	APOE4 RNA 특이적 트랜스-스플라이싱 리보자임 및 이의 용도	AU2021225696(2025.02.27)	알지노믹스㈜	자체시행

26	특허(등록)	APOE4 RNA 특이적 트랜스-스플라이싱 리보자임 및 이의 용도	CA등록결정 (2025.02.20)	알지노믹스㈜	자체시행

27	특허(등록)	자가 환형화 RNA 구조체	AU등록결정(2025.01.23)	알지노믹스㈜	자체시행

28	특허(등록)	키메릭 항원 수용체(Chimeric antigen receptor) 전달용 CTLA-4 타겟팅 트랜스-스플라이싱 라이보자임 및 이의 용도	KR10-1755431(2017.07.03)	알지노믹스㈜	자체시행

29	특허(등록)	CTLA-4-targeting trans-splicing ribozyme for delivery of chimeric antigen receptor, and use thereof	US10,557,140(2020.02.11)	알지노믹스㈜	자체시행

30	특허(출원)	Tumor-targeting trans-splicing ribozyme and use thereof	EP20158701.1(2020.02.21)	알지노믹스㈜	-

31	특허(출원)	Tumor-targeting trans-splicing ribozyme and use thereof	CN2020101072727.7(2020.02.21)	알지노믹스㈜	-

32	특허(출원)	방사선 치료와 병용되는 유전자 치료제로서 암 특이적 트랜스-스플라이싱 리보자임	KR10-2022-0098089(2022.08.05)	알지노믹스㈜	-

33	특허(출원)	방사선 치료와 병용되는 유전자 치료제로서 암 특이적 트랜스-스플라이싱 리보자임	PCT/KR2022/011774(2022.08.08)	알지노믹스㈜	-

34	특허(출원)	암 특이적 트랜스-스플라이싱 리보자임과 면역관문억제제제를 포함하는 암 치료적 병용물	PCT/KR2022/001106(2022.01.21)	알지노믹스㈜	-

35	특허(출원)	면역관문 억제제를 발현하는 암 특이적 트랜스-스플라이싱 리보자임 및 이의 용도	PCT/KR2022/001088(2022.01.21)	알지노믹스㈜	-

36	특허(출원)	면역관문 억제제를 발현하는 암 특이적 트랜스-스플라이싱 리보자임 및 이의 용도	CN202280007072.1(2023.04.21)	알지노믹스㈜

37	특허(출원)	면역관문 억제제를 발현하는 암 특이적 트랜스-스플라이싱 리보자임 및 이의 용도	US18/034,533(2023.04.28)	알지노믹스㈜	-

38	특허(출원)	면역관문 억제제를 발현하는 암 특이적 트랜스-스플라이싱 리보자임 및 이의 용도	CA3,203,481(2023.05.29)	알지노믹스㈜	-

39	특허(출원)	면역관문 억제제를 발현하는 암 특이적 트랜스-스플라이싱 리보자임 및 이의 용도	AU2022210147(2023.06.07)	알지노믹스㈜	-

40	특허(출원)	면역관문 억제제를 발현하는 암 특이적 트랜스-스플라이싱 리보자임 및 이의 용도	EP22742867.9(2023.07.12)	알지노믹스㈜	-

41	특허(출원)	APOE4 RNA targeting trans-splicing ribozyme and use thereof	US17/626,656(2022.01.12)	알지노믹스㈜	-

42	특허(출원)	APOE4 RNA targeting trans-splicing ribozyme and use thereof	EP21760156.6(2022.01.26)	알지노믹스㈜	-

43	특허(출원)	APOE4 RNA targeting trans-splicing ribozyme and use thereof	JP2022-507489(2022.02.04)	알지노믹스㈜	-

44	특허(출원)	APOE4 RNA 특이적 트랜스-스플라이싱 리보자임 및 이의 용도	CN202180004858.3(2022.01.28)	알지노믹스㈜	-

45	특허(출원)	APOE4 RNA 특이적 트랜스-스플라이싱 리보자임 및 이의 용도	PCT/KR2021/002443(2021.02.26)	알지노믹스㈜	-

46	특허(출원)	로돕신 전사체에 특이적인 트랜스-스플라이싱 라이보자임 및 이의 용도	EP21846099.6(2022.04.15)	알지노믹스㈜	-

47	특허(출원)	로돕신 전사체에 특이적인 트랜스-스플라이싱 라이보자임 및 이의 용도	CN202180005482.8(2022.03.23)	알지노믹스㈜	-

48	특허(출원)	로돕신 전사체에 특이적인 트랜스-스플라이싱 라이보자임 및 이의 용도	PCT/KR2021/009555(2021.07.23)	알지노믹스㈜	-

49	특허(출원)	자가 환형화 RNA 구조체	PCT/KR2022/003377(2022.03.10)	알지노믹스㈜	-

50	특허(출원)	자가 환형화 RNA 구조체	KR10-2023-0118437(2023.09.06)	알지노믹스㈜	-

51	특허(출원)	자가 환형화 RNA 구조체	KR10-2023-0118503(2023.09.06)	알지노믹스㈜	-

52	특허(출원)	자가 환형화 RNA 구조체	CN202280003225.5(2022.09.22)	알지노믹스㈜	-

53	특허(출원)	자가 환형화 RNA 구조체	CA3,178,127(2022.09.26)	알지노믹스㈜	-

54	특허(출원)	자가 환형화 RNA 구조체	EPEP22767538.6(2022.10.04)	알지노믹스㈜	-

55	특허(출원)	자가 환형화 RNA 및 이를 포함하는 벡터	SG11202305143S(2023.07.04)	알지노믹스㈜	-

56	특허(출원)	자가 환형화 RNA 및 이를 포함하는 벡터	IL304263(2023.07.05)	알지노믹스㈜	-

57	특허(출원)	자가 환형화 RNA 및 이를 포함하는 벡터	BR11 2023 014691 7(2023.07.21)	알지노믹스㈜	-

58	특허(출원)	Construct of Self-circularization RNA	PCT/KR2023/013375(2023.09.06)	알지노믹스㈜	-

59	특허(출원)	Construct of Self-circularization RNA	PCT/KR2023/013376(2023.09.06)	알지노믹스㈜	-

60	특허(출원)	방사선 치료와 병용되는 유전자 치료제로서 암 특이적 트랜스-스플라이싱 리보자임	JP2024-507127(2024.02.06)	알지노믹스㈜	-

61	특허(출원)	방사선 치료와 병용되는 유전자 치료제로서 암 특이적 트랜스-스플라이싱 리보자임	US18/681,790(2024.02.06)	알지노믹스㈜	-

62	특허(출원)	방사선 치료와 병용되는 유전자 치료제로서 암 특이적 트랜스-스플라이싱 리보자임	EP22853581.1(2024.03.06)	알지노믹스㈜	-

63	특허(출원)	방사선 치료와 병용되는 유전자 치료제로서 암 특이적 트랜스-스플라이싱 리보자임	CN202280067233.6(2024.04.03)	알지노믹스㈜	-

64	특허(출원)	MeCP2 전사체 특이적 트랜스-스플라이싱 리보자임 및 이의 용도	PCT/KR2025/000061(2025.01.02)	알지노믹스㈜	-

65	특허(출원)	MeCP2 전사체 특이적 트랜스-스플라이싱 리보자임 및 이의 용도	KR10-2025-0000360(2025.01.02)	알지노믹스㈜	-

66	특허(출원)	Plasmid vector for transcription of self-circularizing RNA construct	PCT/KR2025/095047(2025.03.20)	알지노믹스㈜	-

67	특허(출원)	자가 환형화 RNA 합성용 플라스미드 벡터	KR10-2025-0035868(2025.03.20)	알지노믹스㈜	-

68	특허(출원)	Self-circularization RNA structure	US19/108,511(2025.03.04)	알지노믹스㈜	-

69	특허(출원)	Self-circularization RNA structure	US19/108,866(2025.03.05)	알지노믹스㈜	-

70	특허(출원)	Construct of Self-circularization RNA	JP출원완료(2025.03.05)	알지노믹스㈜	-

71	특허(출원)	Construct of Self-circularization RNA	JP출원완료(2025.03.06)	알지노믹스㈜	-