알지노믹스 분기보고서 (2025.03)
6. 주요계약 및 연구개발활동

가. 경영상의 주요계약 (1) 라이센스아웃(License-out) 계약 관련 보고서 작성기준일 현재 당사가 체결 중인 라이센스아웃(License-out)을 위한 관련 계약의 현황은 다음과 같습니다.

품목	계약상대방	계약목적,조건 등 상세내용	계약체결일	계약종료일	계약금액	진행경과 등 비고

RNA 치환효소 기반 유전자치료제	(*)Global Top 10 기업 중 1곳	RNA 치환효소 기반 유전자치료제에 대한 FSA(MTA) 2건 체결	2022.12.12	공개불가	공개불가	RNA 치환효소 기반 유전자치료제 효력 검증 진행 중

RNA 치환효소 기반 유전자치료제	(*)Global Top 5 기업 중 1곳	RNA 치환효소 기반 유전자치료제에 대한 MTA 체결	2023.05.06	공개불가	공개불가	RNA 치환효소 기반 유전자치료제 효력 검증 완료

RNA 치환효소 기반 유전자치료제에 대한 추가 MTA 체결	2024.11.04	공개불가	공개불가	RNA 치환효소 기반 유전자치료제 효력 검증 개시 예정

RZ-001	(*)Global 제약기업	원발성 간암에 대한 RNA 치환효소 기반 항암 유전자치료제와 면역항암제 병용요법 임상협력 및 면역항암제 무상공급 계약 체결	2023.11.04	2028.11.03	공개불가	임상 1b/2a 상 환자 투약을 위한 면역항암제 약물 수령

RZ-001	셀트리온	원발성 간암에 대한 RNA 치환효소 기반 항암 유전자치료제와 면역항암제 병용요법 임상협력 및 면역항암제 무상공급 계약 체결. 임상 1b/2a 이후 한국 지역 라이선스에 대한 우선협상권 권리 부여.	2024.05.14	지속 (상호 합의하여 본 계약을 해제 또는 해지할 경우)	공개불가	임상 1b/2a 상 환자 투약을 위한 표적항암제 약물 수령

Circular RNA	(*)Global 제약기업	RNA 치환효소 기반 원형 RNA에 대한 MTA 체결	2024.04.30	공개불가	공개불가	당사 원형 RNA 기술 기반 제품 개발에 대한 기술검증. 물질 송부 완료 및 기술검증 진행 중

Circular RNA	(*)Global 바이오기업	RNA 치환효소 기반 원형 RNA에 대한 MTA 체결	2024.06.07	공개불가	공개불가	당사 원형 RNA 기술을 활용한 제품 개발에 대한 기술검증. 물질 송부 완료 및 기술검증 진행 중

(*) 상기 Global 기업은 시가총액 기준이며, 해당 기업과의 계약상 비밀유지 협약에 따라 상호명 공개 불가함.(2) 라이센스인(License-in) 계약보고서 작성기준일 현재 당사가 체결 중인 라이센스인(License-in) 계약의 현황은 다음과 같습니다.

품목	계약상대방	계약목적	계약체결일	계약종료일	(*)총계약금액	(*)지급금액	진행단계

CAP® cell lines (아데노바이러스 생산세포주)	Cytiva(CEVEC Pharmaceuticals GmbH)	자가복제 아데노바이러스가 생성되지 않도록 유전자 변형된 아데노바이러스 생산 세포주의 사용계약	2020.09.18	당사의 계약해지서면 통지시	공개불가	공개불가	RZ-001 원발성 간암, 원발성 간암 면역항암제 병용, 교모세포종 임상시험을 위한 GMP 생산 완료. 임상시험 지속을 위한 추가 GMP 생산에 사용 계획

(*) 상기 계약의 총 계약금액, 지급금액은 비밀유지 협약에 따라 공개 불가① 품목: CAP® cell lines

계약상대방	Cytiva (CEVEC Pharmaceuticals GmbH)

계약내용	자가복제 아데노바이러스가 생성되지 않도록 유전자 변형된 아데노바이러스 생산 세포주의 사용 권리

계약기간	계약 체결일 : 2020.09.18계약 종료일 : 당사의 계약해지 서면 통지시

대상지역	해당 기업과 비밀유지 협약에 따라 상세 계약 조건은 공개 불가

총 계약금액

지급금액

계약조건

회계처리방법	사용에 대한 대가 지급시점에 즉시 비용화

나. 연구개발활동(1) 연구개발 조직

당사의 연구개발 조직은 RNA 치환효소, 원형 RNA 신약 파이프라인을 발굴/연구하며 혁신 플랫폼 기반 물질 개발을 선도하는 기업부설연구소, 자체개발 파이프라인의 후속 비임상 개발을 위한 비임상개발팀, 임상개발을 위한 임상개발팀, 신약개발팀으로 구성되어 있습니다. 각 부서는 담당 분야에서의 전문성을 갖춘 인력들로 구성되어 있으며, 각 팀의 팀장들을 주축으로 프로젝트들을 효율적으로 수행하고 있습니다. 기업부설연구소는 RNA 치환효소 기반 유전자치료제, 원형 RNA 플랫폼을 활용한 물질 최적화와 기전 연구 등을 통해 신약 최종 개발 후보물질을 발굴하고 있습니다. 기업부설연구소 내 공정연구팀이 구성되어 있으며, 자체적인 바이러스 벡터 생산공정 연구 및 당사의 바이러스 벡터 생산 CDMO와의 협력 체계를 구축하고 있습니다. 비임상개발팀은 발굴된 물질들의 비임상 시험을 위한 모델 탐색, 시험 디자인 및 수행으로 최적의 결과를 도출하기 위한 업무를 진행합니다. 임상개발팀은 임상 승인을 받은 원발성 간암, 교모세포종 및 원발성 간암 면역병용 임상시험의 효율적인 수행 및 관리업무로 임상시험을 추진하고 있으며, 타 파이프라인의 임상시험 제출을 위한 임상 디자인, 프로토콜 수립 등의 업무를 수행하고 있습니다. 신약개발팀 은 물질 연구부터 임상시험까지의 다양한 영역에서 규제 및 임상시험승인 신청에 대한 업무지원을 수행하고 있으며 자체적인 임상시험승인계획서 제출 역량을 보유하고 있습니다.연구개발 활동을 통해 다양한 신약 후보들을 발굴하였고 2023년 중소벤처기업부 선정 '중소기업 기술개발 우수성과 50선'에 선정 및 중소벤처기업부 장관표창을 수상한 바 있습니다. 또한 창업진흥원의 '2024년 해외실증(PoC) 지원 프로그램'에 선정되어 글로벌 시장진출을 가속화하고 있으며, 보건복지부가 주관하는 '2024년 보건산업 성과교류회'에서 보건의료기술사업화 보건복지부 장관상 수상, 서울대학교가 주관한 카이스트, 중앙홀딩스, 과학기술정보통신부 등과 함께 개최한 '혁신창업국가 대한민국 국제심포지엄 2024'에서 혁신창업상(중앙홀딩스 회장상)을 수상하였습니다. RNA 치환효소 기반 유전자치료제 개발 및 원형 RNA 플랫폼 구축의 연구개발에 대해 2024년 5월 과학기술정보통신부 주관의 국가전략기술 확인제도 최초 및 유일의 국가전략기술 기업으로 선정되었습니다. 2024년 1차 및 2차 국가전략기술 확인 신청을 통해 1차 신청에서 국가전략기술 분야 중, 첨단바이오-유전자ㆍ세포 치료-유전자 전달기술의 "세포 내 단백질 활성 조절이 가능한 RNA 기반 모달리티 기술"에 대해 최초/유일의 국가전략기술 연구개발 기업으로 선정(2024.05.28)되었으며, 2차 신청에서는 "RNA 치환효소 기반 RNA 편집/교정 기술이 국가전략기술 보유ㆍ관리 기업으로 선정(2024.09.26) 되었습니다.

연구개발에 참여하는 각 팀별 역할은 아래와 같습니다.

구분	팀명	역할

기업부설연구소	항암면역팀	- 항암 유전자치료제 RZ-001의 항암 효력, 기전 및 비임상 시험 샘플 분석 연구
- RZ-001 GMP 생산품의 장기 안정성 샘플 분석
- RZ-001 적응증 확장 연구
- RZ-002 후보물질 개발

RNA editing팀	- 유전질환 및 퇴행성질환 유전자치료제 발굴
- 유전성 망막색소변성증 유전자치료제 RZ-004 효력, 기전 및 비임상 시험 샘플 분석 연구
- 알츠하이머 유전자치료제 RZ-003 후보물질 도출
- 신경퇴행성질환 유전자치료제 RZ-005 후보물질 도출

원형RNA팀	- 원형 RNA 플랫폼 구축
- 원형 RNA 구조체 최적화, 발현, 안정성, 안전성에 대한 자체 연구
- 원형 RNA 정제 공정 연구
- 원형 RNA 적용 가능 파이프라인 구축을 위한 탐색

공정연구팀	- 바이러스 벡터 (AAV, Adenovirus) 자체 공정 수립
- 연구용 바이러스 벡터의 lab-scale 생산
- 바이러스 생산 위탁 CDMO 대응 및 GMP 생산품 분석 지원

Discovery팀	- 신규 타겟 탐색, 발굴- 유효/선도물질 도출- 신규 파이프라인 개발기획

임상개발본부	신약개발팀	- 후보물질의 임상시험 진입을 위한 IND 제출의 전반적 업무
- 바이러스 생산 위탁 CDMO 관리
- 연구개발에 필요한 규제 검토 및 타 부서 업무지원 - 글로벌 기업과 전략적 파트너십 구축 (공동연구개발, 임상협력, 기술이전, 시장진출 등)

비임상개발팀	- 비임상 모델 탐색
- 비임상 시험 디자인 및 결과 분석
- 위탁 CRO 관리

임상개발팀	- 임상 CRO 및 임상시험 기관 관리
- 임상 추진 체계 수립
- 임상 디자인, 프로토콜 수립

(2) 연구개발 인력 현황 보고서 작성기준일 현재 당사는 박사급 11명, 석사급 15명 등 총 30명의 연구인력을 보유하고 있으며, 그 현황은 다음과 같습니다.

현황> (단위: 명)

구분	인 원

박사	석사	기타	합계

기업부설연구소	항암면역팀	5	2	-	7

RNA editing팀	2	3	-	5

원형RNA팀	2	2	-	4

공정연구팀	-	2	-	2

Discovery팀	1	1	-	2

임상개발본부	신약개발팀	-	3	1	4

비임상개발팀	-	2	-	2

임상개발팀	-	-	3	3

(3) 핵심 연구인력

직위	성명	담당업무	근속연수	주요경력	주요연구실적

연구소장(이사)	한승렬	연구개발총괄	7년 7개월	2024.01-현재:
연구소 소장 (이사), 알지노믹스 주식회사 (Rznomics Inc.), 기업부설연구소, 용인 성남, 대한민국
2017.08-2023.12:연구소 부소장 (이사), 알지노믹스 주식회사 (Rznomics Inc.), 기업부설연구소, 용인 성남, 대한민국
2014.9-2017.07:선임연구원, 차세대오믹스 연구소	- RNA 치환효소 기반 유전자치료제 연구개발- 원형 RNA 플랫폼 연구개발- 기업부설연구소 RNA 기반 치료제 개발 총괄

연구소
부소장,
팀장	김지현	RNAediting연구개발	7년 1개월	2024.01~현재:
수석연구원,RNA editing 팀장 겸 부소장
2021.01.~2023.12:
책임연구원, 팀장
2018.03.02.~2020.12 :선임연구원	- 유전성 안과 질환 유전자치료제 연구개발
- 신경퇴행성 유전자치료제 연구개발

팀장	이경현	NewPlatform연구개발	3년 8개월	2021.07-현재:
수석연구원 (팀장), 알지노믹스 주식회사 (Rznomics Inc.), 기업부설연구소, 용인 성남, 대한민국
2014.10-2021.07:Research Scientist, Agency for Science, Technology and Research (A*STAR) Research Entities (Institute of Bioengineering and Bioimaging (IBB), Institute of Bioengineering and Nanotechnology (IBN)), Singapore
2009.10-2014.9:Postdoctoral Research Fellow, Department of Radiology, Molecular Imaging Program at Stanford (MIPS), Stanford University, CA, USA
지도교수: Prof. Jianghong Rao
2002.4-2003.2:
위촉연구원, 한국과학기술연구원(KIST), 의약화학연구센터, 서울, 대한민국	- 원형 RNA 구조체 최적화- 원형 RNA 정제 공정 수립- 원형 RNA 연구개발

(4) 연구개발 비용(단위 : 천원)

구분	2025년 1분기	2024년도	2023년도

연구개발비용 합계	2,920,129	9,489,982	11,806,823

(정부보조금)	36,552	1,076,400	1,680,510

연구개발비/매출액 비율[연구개발비용계/당기매출액*100]	-	-	8,221%

연구개발비용은 정부보조금(국고보조금)을 차감하기 전의 연구개발비용 지출총액을 기준으로 산정하였습니다. 2024년도와 2025년 1분기는 발생매출액이 없어 연구개발비/매출액 비율을 산출하지 않았습니다.(5) 연구개발실적

보고서 작성기준일 현재 당사가 연구개발 진행 중인 신약의 현황은 다음과 같습니다.

구분	품목	적응증	연구시작일	현재 진행단계	비고

단계(국가)	승인일

바이오	신약	RZ-001	원발성 간암	2017년	임상1/2a상(한국)임상1/2a상(미국)임상1/2a상(한국-제조방법 변경에 따른 신규 임상시험 신청 건)	2022년2022년2024년	2022년 한국 식약처 임상시험 승인(RZ-001-101)은 제조방법 변경이 발생하였으며, 규제기관의 의견에 따라 변경된 제조방법을 신규로 등록하여 임상시험을 지속하고자 함 (신규 임상시험 승인 : RZ-001-103)

RZ-001	원발성 간암	2020년	임상1b/2a상(한국)임상1b/2a상(미국)	2023년2024년	면역항암제 병용요법 임상시험. 국내외 제약기업과 임상협력 및 약물 무상공급

RZ-001	교모세포종	2021년	임상1/2a상(한국)임상1/2a상(미국)	2023년2023년

RZ-004	망막색소변성증	2018년	임상1/2a상(호주)	2024년

RZ-003	알츠하이머	2018년	신약후보물질	-

RZ-005	신경퇴행성질환	2021년	신약유효/선도물질	-

자가환형화 RNA(원형 RNA)	-	2021년	플랫폼 구축 완료	글로벌 기업들과 MTA 체결 및 기술검증 진행. 자체 파이프라인 구축 탐색

1) 품목: RZ-001 (원발성 간암)

구분	바이오 신약

적응증	원발성 간암

작용기전	RNA 치환효소를 통해 텔로머라제(hTERT) mRNA를 표적 및 절단하여 hTERT 유전자 발현 감소 및 치료용 자살유도유전자(HSVtk) RNA로의 치환 및 발현 유도를 통해 암 세포 특이적 세포사 유도

제품의 특성	RNA 수준에서 표적 mRNA의 치환 유도로 유전독성 발생 없음. 암세포에서 과발현되는 hTERT mRNA 표적으로 암세포 특이적 약물 작용

진행경과	한국 식약처 임상 1/2a상, 미국 FDA 임상 1/2a상 승인. 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD) 및 Fast Track 지정

향후계획	한국 임상 1상 완료 후 미국으로의 임상시험 확장(2a 상). 임상시험 데이터 구축을 기반으로 글로벌 제약사로의 기술이전 추진

경쟁제품	로슈의 티센트릭/아바스틴 병용투여 1차 치료제가 사용되고 있음. 약 30% 수준의 반응율이 알려져 있어 모든 환자군으로 적용의 어려움이 있음.

관련논문 등	- Molecular Therapy Nucleic Acids (국제학술지)에 2021년 논문 출간 (Vol. 23, Page 154)- 2019년 한국유전자세포치료학회 (KSGCT) 우수포스터상 수상 및 구두발표- 2021년 한국유전자세포치료학회 (KSGCT) 우수포스터상 수상- 2021년 미국유전자세포치료학회 (ASGCT) 포스터 발표

비고	- 2022년 한국 식약처 임상 1/2a상 승인 (계획서 번호 RZ-001-101)에 따른 임상시험 진행 중, 임상시험용 물질의 고농도 생산 공정개발로 인해 변경된 제조방법으로 고농도 임상시험용 물질이 생산되었으며, 고농도 임상시험용 물질의 사용을 위해 규제기관인 한국 식약처의 의견에 따라 변경된 제조방법을 신규로 등록하여 임상시험을 지속하기로 함. 이에 따라, 제조방법이 변경된 신규 임상시험계획승인 신청을 하여 승인을 받아 임상시험을 지속함 (승인일 : 2024.05.09 / 계획서 번호 RZ-001-103)- 상기의 변경건은 제조방법만이 변경되었으며, 그 외 계획서 내용은 동일함.- 상기의 변경건은 한국 식약처 승인 임상시험에만 해당하며, 미국 FDA 임상시험에는 영향없음.

2) 품목: RZ-001 (원발성 간암-면역항암제 병용)

구분	바이오 신약

적응증	원발성 간암 면역항암제 병용투여

작용기전	RNA 치환효소를 통해 텔로머라제(hTERT) mRNA를 표적 및 절단하여 hTERT 유전자 발현 감소 및 치료용 자살유도유전자(HSVtk) RNA로의 치환 및 발현 유도를 통해 암 세포 특이적 세포사 유도면역항암제 (Atezolizumab/Bevacizumab) 약물 병용투여로 항암 효력 극대화

제품의 특성	RNA 수준에서 표적 mRNA의 치환 유도로 유전독성 발생 없음. 암세포에서 과발현되는 hTERT mRNA 표적으로 암세포 특이적 약물 작용. RZ-001에 의한 항암 작용으로 암 조직 주변 또는 내부로 면역세포의 침윤을 유도하여 면역항암제 반응율을 높일 수 있는 환경을 제공하여 면역항암제 반응율 증가

진행경과	한국 식약처 임상 1b/2a상, 미국 FDA 임상 1b/2a상 승인.

향후계획	임상시험 데이터 구축을 기반으로 글로벌 제약사로의 기술이전 추진

경쟁제품	로슈의 티쎈트릭/아바스틴 병용투여 1차 치료제가 사용되고 있음. 약 30% 수준의 반응율이 알려져 있어 모든 환자군으로 적용의 어려움이 있음. RZ-001과의 병용투여로 반응율 증가 가능

관련논문 등	- 2021년 한국유전자세포치료학회 (KSGCT) 우수포스터상 수상

비고	- 2024년 글로벌 제약기업과 임상시험 협력 및 면역항암제 무상공급 계약 체결함.- 2024년 셀트리온과 임상시험 협력 및 표적항암제 무상공급 계약 체결함.

3) 품목: RZ-001 (교모세포종)

구분	바이오 신약

적응증	교모세포종

작용기전	RNA 치환효소를 통해 텔로머라제(hTERT) mRNA를 표적 및 절단하여 hTERT 유전자 발현 감소 및 치료용 자살유도유전자(HSVtk) RNA로의 치환 및 발현 유도를 통해 암 세포 특이적 세포사 유도

제품의 특성	RNA 수준에서 표적 mRNA의 치환 유도로 유전독성 발생 없음. 암세포에서 과 발현되는 hTERT mRNA 표적으로 암세포 특이적 약물 작용.

진행경과	한국 식약처 임상 1/2a상, 미국 FDA 임상 1/2a상 승인. 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD) 및 Fast Track 지정, 동정적 사용(EAP) 승인.

향후계획	한국 임상 1상 완료 후 미국으로의 임상시험 확장 (2a상). 임상시험 데이터 구축을 기반으로 글로벌 제약사로의 기술이전 추진

경쟁제품	테모람 (Temoram), 방사선 요법이 사용중이나 뚜렷한 치료 효과를 보이지 않음. 그 외 뚜렷한 치료 효과를 나타내는 약물은 없음

관련논문 등	- 2023년 한국유전자세포치료학회 (KSGCT) 우수포스터상 수상 및 구두발표- 2024년 미국유전자세포치료학회 (ASGCT) 포스터 발표 (Breakthrough 포스터 선정)

4) 품목: RZ-004

구분	바이오 신약

적응증	유전성 망막색소변성증

작용기전	RNA 치환효소를 통해 로돕신(Rhodopsin) mRNA를 표적 및 절단하여 돌연변이 로돕신 유전자 발현 감소 및 치료용 정상 로돕신 RNA로의 치환/교정 및 발현 유도를 통해 시력 회복 유도

제품의 특성	RNA 수준에서 표적 mRNA의 치환 유도로 유전독성 발생 없음. 로돕신 발현 광수용체 세포 특이적 작용으로 타 세포에서 정상 유전자의 발현으로 인한 부작용 없음. 약 150개 이상의 돌연변이가 알려져 있으며, 알려진 돌연변이 부위 위쪽을 표적하여 치환/교정하기에, 하나의 물질로 다양한 돌연변이에 대해 치료 효과 유도 가능.

진행경과	호주 임상 1/2a상 승인

향후계획	호주 임상 1상을 위한 환자 모집 및 투약을 통한 인체 내 안전성, 유효성 평가 데이터 구축 및 2a 상 진입. 임상시험 데이터 구축을 기반으로 글로벌 제약사로의 기술이전 추진

경쟁제품	현재 진행되고 있는 임상시험은 없음.

관련논문 등	- 2022년 한국유전자세포치료학회 (KSGCT) 우수포스터상 수상- 2023년 미국유전자세포치료학회 (ASGCT) 구두발표- 2023년 한국유전자세포치료학회 (KSGCT) 우수포스터상 수상 및 구두발표

5) 품목: RZ-003

구분	바이오 신약

적응증	알츠하이머

작용기전	RNA 치환효소를 통해 APOE4 (Apolipoprotein) mRNA를 표적 및 절단하여 APOE4 유전자 발현 감소 및 치료용 APOE2 RNA로의 치환/교정 및 발현 유도를 통해 치료효과 유도

제품의 특성	RNA 수준에서 표적 mRNA의 치환 유도로 유전독성 발생 없음. 알츠하이머병의 위험인자로 알려진 APOE4 유전자 발현 감소 및 이로운 유전자로 알려진 APOE2 유전자 발현 유도로, 위험 인자의 제거와 치료 유전자의 발현을 동시에 수행하여 치료 효과를 높일 수 있음.

진행경과	후보물질 발굴단계 (비임상)

향후계획	비임상 효력, 안전성 데이터 구축 및 IND 제출 및 승인을 통한 임상단계 진입. 임상시험을 통한 인체 내 안전성, 유효성 데이터 구축을 기반으로 글로벌 제약사로의 기술이전 추진

경쟁제품	항체치료제 : 도나메납 (FDA 승인 / 개발사 : 릴리), 레카네맙 (FDA 승인 / 개발사: 바이오젠, 에자이)유전자치료제 : LX1001(임상 1상 / 개발사 : Lexeo therapeutics)

관련논문 등	- 2022년 한국유전자세포치료학회 (KSGCT) 우수포스터상 수상- 2023년 미국유전자세포치료학회 (ASGCT) 구두발표- 2023년 한국유전자세포치료학회 (KSGCT) 우수포스터상 수상 및 구두발표

6) 품목: RZ-005

구분	바이오 신약

적응증	신경퇴행성질환

작용기전	RNA 치환효소를 통해 질환 관련 유전자의 mRNA를 표적 및 절단하여 치료용 RNA로의 치환/교정 및 발현 유도를 통해 치료효과 유도

진행경과	유효/선도물질 발굴단계

향후계획	단계별 개발 추진을 통해 후보물질 도출. 후보물질 활용 비임상 효력, 안전성 데이터 구축 및 IND 제출 및 승인을 통한 임상단계 진입. 임상시험을 통한 인체 내 안전성, 유효성 데이터 구축을 기반으로 글로벌 제약사로의 기술이전 추진

경쟁제품	지적재산권 확보를 위해 해당 품목 관련된 질환, 표적 유전자, 기전, 경쟁제품 등의 내용은 공개가 불가함

관련논문 등	해당사항 없음

7) 품목: 자가환형화 RNA (원형 RNA)

구분	바이오 신약

작용기전	RNA 치환효소 작용 기전에 의해, 자기 자신을 표적하여 자가환형화 RNA (원형 RNA)를 생성

제품의 특성	부가적인 공정 없이, 시험관내 RNA 전사과정 중 스스로 원형 RNA를 생성. 불필요한 외부 서열이 전혀 남지 않는, 원하는 염기서열로만 구성된 원형 RNA의 생성이 가능함

진행경과	플랫폼 구축 완료. 실험실 규모의 생산공정 최적화로 대량생산 공정 구축 기반 확립

향후계획	현재 글로벌 제약, 바이오 기업과 당사의 원형 RNA 기술 검증을 위한 MTA 계약 체결이 완료되었으며, 기술 검증을 진행중에 있음. 기술검증 데이터 기반 기술이전을 추진할 계획원형 RNA의 당사 자체적인 파이프라인은 아직 미구축되어 있으며, 파이프라인 구축을 위한 탐색을 진행중임. 자체 파이프라인 구축으로 당사 자체 신약개발 추진 계획

경쟁제품	미국 소재 Orna Therapeutics사의 라이보자임 기반 PIE (역배열) 원형 RNA 기술. 원형 RNA를 이용한 CAR-T 치료제 개발중 (비임상 단계). PIE 기술은 최종 원형 RNA 산물에 원형화를 위해 도입한 불필요한 외부 서열이 반드시 남게 되는 한계점이 있음. 당사의 자가환형화 기술은 PIE 기술의 한계를 극복한, 외부 서열이 전혀 남지 않는 원형 RNA 생성 가능

관련논문 등	- International Journal of Molecular Sciences (국제학술지)에 2022년 논문 출간 (Vol. 23, Page 13247)- Frontiers in Molecular Biosciences (국제학술지)에 2023년 논문 출간 (Vol. 10, Page 1229246)- Molecular Therapy Nucleic Acids (국제학술지)에 2023년 논문 출간 (Vol. 33, Page 587)- International Journal of Molecular Sciences (국제학술지)에 2024년 논문 출간 (Vol. 25, Page 9437)- 2023년 한국유전자세포치료학회 (KSGCT) 구두발표- 2023년 미국유전자세포치료학회 (ASGCT) 포스터 발표

(6) 정부과제 수행실적최근 3년간 수행한 주요 연구개발과제는 다음과 같습니다.1) 국가신약개발재단 수행과제

No.	과제명	수행기간	총사업금액(천원)	진행현황

1	차세대 유효성 평가법을 활용한 RNA 치환기술 기반의 신경발달장애 치료제 개발	2021.11.01
~2024.06.30	795,000	종료

2	로돕신 RNA를 타겟의 RNA 치환 효소 발현 AAV 벡터를 이용한 RNA 교정 기전의 유전성망막질환 유전자치료제에 대한 비임상 개발	2022.03.01
~2024.12.31	1,954,000	종료

2) 주요 R 수행과제

No.	사업명	수행기간	총사업금액(천원)	진행현황

1	한국연구재단 혁신신약파이프라인발굴	2019.06.01
~2023.06.30	2,867,000	종료

2	오송첨단의료산업진흥재단 차세대 의료연구기반 육성사업 '수요 기반 기술서비스 지원'	2023.04.01
~2024.12.31	250,000	종료

3	창업진흥원 해외실증 PoC 지원 프로그램	2024.05.01~2024.11.30	129,000	종료

4	한국연구재단 차세대 백신 기초원천 핵심기술개발사업	2022.04.01
~2025.12.31	751,000	진행중

5	중소기업기술정보진흥원 창업성장기술개발사업	2024.07.01~2025.06.30	160,000	진행중

6	안전성평가연구소 초격차스타트업 1000+ 프로젝트	2024.05.01~2025.12.31	413,000	진행중