알지노믹스 사업보고서 (2023.12)
6. 주요계약 및 연구개발활동

가. 경영상의 주요계약(단위 : 천원)

계약상대방	계약체결시기	계약의 목적	계약금액	주요내용

Global Top 5중1개 기업	2022.12	RNA 치환효소 기반 유전자치료제에 대한 FSA(MTA) 2건 체결	66,150	RNA 치환효소 효력 검증

Global Top 10중1개 기업	2022.12	RNA 치환효소 기반 유전자치료제에 대한 MTA 체결	77,457	RNA 치환효소 효력 검증

나. 연구개발활동( 1) 연구개발 조직

당사의 연구개발 조직은 RNA 치환효소, 자가환형화 RNA 신약 파이프라인을 발굴/연구하며 혁신 플랫폼 기반 물질 개발을 선도하는 기업부설연구소, 자체개발 파이프라인의 후속 비임상 개발을 위한 전임상개발팀, 임상개발을 위한 임상개발팀, RA 팀으로 구성되어 있습니다. 각 부서는 담당 분야에서의 전문성을 갖춘 인력들로 구성되어 있으며, 각 팀의 팀장들을 주축으로 프로젝트들을 효율적으로 수행하고 있습니다. 기업부설연구소는 RNA 치환효소 기반 유전자치료제 , 자가환형화 RNA 플랫폼을 활용한 물질 최적화와 기전 연구등을 통해 신약 최종 개발 후보물질을 발굴하고 있습니다. 기업부설연구소 내 공정개발팀이 구성되어 있으며, 자체적은 바이러스 벡터 생산공정 연구 및 당사의 바이러스 벡터 생산 CDMO 와의 협력 체계를 구축하고 있습니다. 전임상개발팀은 발굴된 물질들의 전임상 시험을 위한 모델 탐색, 시험 디자인 및 수행으로 최적의 결과를 도출하기 위한 업무를 진행합니다. 임상개발팀은 임상 승인을 받안 간암, 뇌암 및 간암 면역병용 임상시험의 효율적인 수행 및 관리업무로 임상시험을 추진하고 있으며, 타 파이프라인의 임상시험 제출을 위한 임상 디자인, 프로토콜 수립 등의 업무를 수행하고 있습니다. RA 팀은 물질 연구부터 임상시험까지의 다양한 영역에서 규제 및 임상시험승인 신청에 대한 업무지원을 수행하고 있으며 자체적인 임상시험승인계획서 제출 역량을 보유하고 있습니다. 연구개발 활동을 통해 다양한 신약 후보들을 발굴하였고 2023 년 중소벤처기업부 선정 '중소기업 기술개발 우수성과 50 선 ’ 에 선정 및 중소벤처기업부 장관표창을 수상한 바 있습니다. 연구개발에 참여하는 각 팀별 역할은 아래와 같습니다.

구분	팀명	역할

기업부설연구소	항암팀	- 항암 유전자치료제 RZ-001 의 항암 효력, 기전 및 전임상 시험 샘플 분석 연구
- RZ - 001 GMP 생산품의 장기 안정성 샘플 분석
- R Z-001 적응증 확장 연구
- R Z-002 후보물질 개발

R NA editing 팀	- 유전질환 및 퇴행성질환 유전자치료제 발굴
- 유전성 망막색소변성증 유전자치료제 RZ-004 효력, 기전 및 전임상 시험 샘플 분석 연구
- 알츠하이머 유전자치료제 RZ-003 후보물질 도출
- 레트증후군 유전자치료제 RZ-005 후보물질 도출

N ew Platform 팀	- 자가환형화 RNA 플랫폼 구축
- 원형 RNA 구조체 최적화, 발현, 안정성, 안전성에 대한 자체 연구
- 원형 RNA 정제 공정 연구
- 원형 RNA 적용 가능 파이프라인 구축을 위한 탐색

공정개발팀	- 바이러스 벡터 (AAV, Adenovirus) 자체 공정 수립
- 연구용 바이러스 벡터의 l ab-scale 생산
- 바이러스 생산 위탁 CDMO 대응 및 GMP 생산품 분석 지원

임상개발본부	R A 팀	- 후보물질의 임상시험 진입을 위 한 IND 제출의 전반적 업무
- 바이러스 생산 위탁 C DMO 관리
- 연구개발에 필요한 규제 검토 및 타 부서 업무지원

전임상개발팀	- 전임상 모델 탐색
- 전임상 시험 디자인 및 결과 분석
- 위탁 CRO 관리

임상개발팀	- 임상 CRO 및 임상시험 기관 관리
- 임상 추진 체계 수립
- 임상 디자인, 프로토콜 수립

(2) 연구개발 비용(단위 : 천원)

구분	2023년도	2022년도	2021년도

연구개발비용 합계	11,806,823	14,516,329	7,500,938

(정부보조금)	1,680,510	872,157	65,813

연구개발비/매출액 비율[연구개발비용계/당기매출액*100]	8221%	-	-

연구개발비용은 정부보조금(국고보조금)을 차감하기 전의 연구개발비용 지출총액을 기준으로 산정하였습니다. 2022년도와 2021년도는 발생매출액이 없어 연구개발비/매출액 비율을 산출하지 않았습니다.(3) 연구개발실적 ① R NA 치환효소 기반 유전자치료제 가. 항암 유전자치료제 임상시험 승인

과제명	R NA 치환효소 기반 항암 유전자치료제 개발

연구기관	당사

기간	2017.08~

연구목표	암 특이 항암 유전자치료제 후보물질 도출

연구내용	- h TERT 표적 trans-splicing r ibozyme 발굴
- Ribozyme 구조체 최적화 를 통한 후보물질 도출
- 후보물질의 세포수준에서의 항암 효력 검증
- 후보물질의 전임상 효력/안전성 데이터 검증
- 면역항암제 병용 요법 전임상 효력 데이터 검증
- 한국 식약처 및 미국 FDA 임상 1/2a 상 IND 제출 ( 간암, 뇌암)
- 한국 식약처 임상 1b/2a 상 IND 제출 ( 간암 면역병용)

연구결과 및 기대효과	- 한국 식약처 및 미국 FDA 임상시험 승인 ( 간암, 뇌암)
- 한국 식약처 임상시험 승인 ( 간암, 면역병용)
- 간암에 대해 미국 FDA로부터 Orphan Drug Designation 지정
- 뇌암에 대하 미국 FDA로부터 Fast Track 지정
- 암 특이성 및 높은 항암 효력을 기반으로 임상시험 추진으로 인한 인체에서의 안전성 및 유효성 평가 결과 확보를 통한 신약 개발 또는 기술이전 추진

나. 유전질환 유전자치료제 개발

과제명	R NA 치환효소 기반 유전성 망막색소변성증 유전자치료제 개발

연구기관	당사

기간	2018.01~

연구목표	유전성 망막색소변성증 유전자치료제 후보물질 도출

연구내용	- 유전성 망막색소변성증 원인 유전자 중 하나인 RHO 유전자에 대한 trans-splicing ribozyme 발굴
- Ribozyme 구조체 최적화 를 통한 후보물질 도출
- 후보물질의 전임상 효력/안전성 데이터 검증

연구결과 및 기대효과	- 호주 유전기술규제처 (OGTR) 심의 승인
- 호주 임상 1 상 IND 신청 및 승인을 통한 RNA 편집기술 기반 유전성 망막색소변성증의 최초의 유전자치료제 개발

다. 자가환형화 RNA 플랫폼

과제명	자가환형화 RNA 플랫폼 개발

연구기관	당사

기간	2021.01 ~

연구목표	원형 RNA 제조 원천기술 개발

연구내용	- R NA 치환효소 기반 자가환형화 RNA ( E nd-to-End Self Targeting Splicing, STS) 기술 개발로 플랫폼 구축
- 자가환형화 R NA 구조체 연구를 통한 최적화 완료
- 원형 RNA 정제 공정 수립

연구결과 및 기대효과	- 자가환형화 R NA 플랫폼 원천기술 지식재산권 확보 ( 대한민국, 미국)
- 다양한 국내외 기관들과의 MTA 체결을 통한 기술검증 및 기술이전 추진

② 주요 파이프라인 개발 현황

기반기술	개발분야	개발
코드명	타깃
유전자	적응증	개발단계	사업화
현황

R NA 치환효소	항암	R Z-001	h TERT	간암	임상 1/2 a상	자체 개발

항암	R Z-001	h TERT	뇌암	임상 1/2 a상	자체 개발

항암	R Z-001	h TERT	간암
면역병용	임상 1b/2 a상	자체 개발

항암	R Z-002	h TERT	뇌암	후보물질
스크리닝	자체 개발

퇴행성질환	R Z-003	A POE	알츠하이머	후보물질
스크리닝	자체 개발

유전질환	R Z-004	R HO	망막색소
변성증	I ND enabling	자체 개발

유전질환	R Z-005	M eCP2	레트증후군	후보물질
스크리닝	자체 개발

자가환형화 RNA	-	-	-	-	기술 검증	자체 개발

③ 지적재산권

특허	등록	국내 : 11건 / 해외 : 11건 ( 총 22건)

출원 ( 계류 중)	국내 : 3건 / 해외 : 32건 ( 총 35건)

상표	등록	국내 : 2건 / 해외 : 5건 (총 7건)

출원 ( 계류 중)	-