알지노믹스 사업보고서 (2024.12)
정 정 신 고 (보고)

2025년 03월 31일

1. 정정대상 공시서류 : 제8기(2024년) 사업보고서

2. 정정대상 공시서류의 최초제출일 : 2024년 03월 31일

3. 정정사항

항 목	정정요구ㆍ명령관련 여부	정정사유	정 정 전	정 정 후

I. 회사의 개요 8. 그 밖에 경영활동과 관련된 중요한 사항의 발생 내용	-	일부 항목기재 누락	(주1)	(주1)

Ⅱ. 사업의 내용 1. 사업의 개요	-	일부 항목기재 정정	(주2)	(주2)

Ⅱ. 사업의 내용 6. 주요계약 및 연구개발활동	-	일부 항목기재 정정	(주3)	(주3)

Ⅱ. 사업의 내용 7. 기타 참고사항	-	일부 항목기재 정정	(주4)	(주4)

(주1) 정정 전 8. 그 밖에 경영활동과 관련된 중요한 사항의 발생 내용

일 시	주요내용

2021.03	105억원 규모 시리즈B 투자 유치

2021.05	RZ-001(항암치료제) 특허 등록(한국)

2021.08	RZ-001(항암치료제) 특허 등록(미국)

2021.10	RZ-003(알츠하이머 치료제) 특허 등록(한국)

2021.11	과학기술정보통신부, 산업통상자원부, 보건복지부 주관 국가신약개발사업 과제 선정

2022.01	CJ Batavia 유전자 치료제 생산개발 업무협약 체결

2022.02	차백신연구소 차세대 RNA 백신공동개발 계약체결

2022.04	RZ-001(항암치료제) 특허 등록(일본)

2022.05	INNOBIZ 인증 취득

2022.05	RZ-004(유전성망막세포변성증 치료제) 특허 등록(한국)

2022.06	372억원 규모 시리즈C 투자유치

2022.06	RZ-001(간암치료제) IND 식약처 1/2a상 승인

2022.09	Cell Gene Therapy World Asia 2022 유전자치료제 유망 후보물질상 수상

2022.09	New-Platform (Circular RNA) 특허 등록(한국)

2022.10	RZ-001(간암치료제) IND 미국 FDA 1/2a상 승인

2022.11	RZ-004(유전성망막세포변성증 치료제) 특허 등록(미국)

2022.11	RZ-002(교모세포종치료제) 특허 등록(한국)

2022.11	미국 미주리대학과 리보핵산(RNA) 편집, 인간 유전자 도입 동물모델 확립, 전임상 시험 및 임상연구 등 유전자치료제 개발을 위한 MOU 체결

2022.12	병역지정업체(연구기관) 선정

2022.12	Global Top 10 제약사와 RNA 치환효소 유전자치료제 물질 2종에 대한 Feasibility Study Agreement 체결

2023.01	Charles River와 생산협력 업무협약 체결

2023.02	연세의료원과 리보핵산(RNA) 기반 기술을 활용한 난치성 질환 치료제 개발을 위한 업무협약 체결

2023.04	RZ-004(유전성망막세포변성증 치료제) 분할특허 등록(한국)

2023.05	충북대 수의과대와 리보핵산(RNA) 기반 기술을 활용한 난치성질환 치료제 개발에 대한 업무협약 체결

2023.05	Global Top 5 제약사와 RNA 치환효소 유전자 치료제 물질 1종에 대한 Material Transfer Agreement 체결

2023.05	RZ-001(교모세포종치료제) 미국 FDA 1/2a상 IND 승인

2023.05	RZ-001(교모세포종치료제) 한국 식약처 1/2a상 IND 승인

2023.08	RZ-004(유전성망막 세포변성증 치료제) 특허 등록(일본)

2023.09	Cell Gene Therapy World Asia 2023 유전자치료제 유망 후보물질상 수상(2년 연속)

2023.10	'중소기업 기술개발 우수성과 50선’ 기업에 선정 및 장관표창 수상

2023.11	RZ-001(교모세포종치료제) 미국 FDA 패스트트랙 지정

2023.11	Roche와 간암 병용임상협력 및 면역항암제 무상공급 계약체결

2023.12	초격차 스타트업 오픈 이노베이션 챌린지 지원기업 선정

2023.12	RZ-001 병용요법(간암치료제) 한국식약처 1b/2a IND 승인

2024.02	RZ-001 고농도 CMC FDA 승인

2024.03	Circular RNA 미국 특허 등록

2024.04	글로벌 제약기업과 원형 RNA 기술 MTA(Material Transfer Agreement) 체결

2024.05	'초격차 스타트업(Deep tech Incubator Project for Startup) 1000+' 신규기업 선정

2024.05	셀트리온과 간암 병용임상협력 및 면역항암제 무상공급 계약체결

2024.05	'과학기술정보통신부 국가전략기술 확인제' 최초 국가전략기술 "연구/개발" 기업인증

2024.06	글로벌 바이오기업과 원형 RNA 기술 MTA(Material Transfer Agreement) 체결

2024.07	RZ-004 유전성 망막질환 치료제 호주 연방의약품관리국(TGA) IND 승인

2024.08	RZ-001 병용요법(간암치료제) 미국 FDA 1b/2a IND 승인

2024.08	Circular RNA 일본 특허 등록

2024.09	'과학기술정보통신부 국가전략기술 확인제' 최초 국가전략기술 "보유/관리" 기업인증

2024.09	2024 대한민국 혁신창업상 (중앙홀딩스 회장상) 수상

2024.10	RZ-001(교모세포종치료제) 미국 FDA 동정적 사용(EAP, Expanded Access Program) 승인

2024.10	RZ-001(교모세포종치료제) 미국 FDA 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)

2024.11	2024 보건산업 성과교류회 보건의료기술사업화 보건복지부 장관 표창 수상

2024.12	203억원 규모 Pre-IPO 투자 유치

2025.01	Circular RNA 호주 특허 등록결정

2025.01	한국화학융합시험연구원(KTR)과 협력 MOU 체결

2025.02	RZ-001(간암치료제) 미국 FDA 패스트트랙 지정

(주1) 정정 후8. 그 밖에 경영활동과 관련된 중요한 사항의 발생 내용

일 시	주요내용

2021.03	105억원 규모 시리즈B 투자 유치

2021.05	RZ-001(항암치료제) 특허 등록(한국)

2021.08	RZ-001(항암치료제) 특허 등록(미국)

2021.10	RZ-003(알츠하이머 치료제) 특허 등록(한국)

2021.11	과학기술정보통신부, 산업통상자원부, 보건복지부 주관 국가신약개발사업 과제 선정

2022.01	CJ Batavia 유전자 치료제 생산개발 업무협약 체결

2022.02	차백신연구소 차세대 RNA 백신공동개발 계약체결

2022.04	RZ-001(항암치료제) 특허 등록(일본)

2022.05	INNOBIZ 인증 취득

2022.05	RZ-004(유전성망막세포변성증 치료제) 특허 등록(한국)

2022.06	372억원 규모 시리즈C 투자유치

2022.06	RZ-001(간암치료제) IND 식약처 1/2a상 승인

2022.09	Cell Gene Therapy World Asia 2022 유전자치료제 유망 후보물질상 수상

2022.09	New-Platform (Circular RNA) 특허 등록(한국)

2022.10	RZ-001(간암치료제) IND 미국 FDA 1/2a상 승인

2022.11	RZ-004(유전성망막세포변성증 치료제) 특허 등록(미국)

2022.11	RZ-002(교모세포종치료제) 특허 등록(한국)

2022.11	미국 미주리대학과 리보핵산(RNA) 편집, 인간 유전자 도입 동물모델 확립, 전임상 시험 및 임상연구 등 유전자치료제 개발을 위한 MOU 체결

2022.12	병역지정업체(연구기관) 선정

2022.12	Global Top 10 제약사와 RNA 치환효소 유전자치료제 물질 2종에 대한 Feasibility Study Agreement 체결

2023.01	Charles River와 생산협력 업무협약 체결

2023.02	연세의료원과 리보핵산(RNA) 기반 기술을 활용한 난치성 질환 치료제 개발을 위한 업무협약 체결

2023.04	RZ-004(유전성망막세포변성증 치료제) 분할특허 등록(한국)

2023.05	충북대 수의과대와 리보핵산(RNA) 기반 기술을 활용한 난치성질환 치료제 개발에 대한 업무협약 체결

2023.05	Global Top 5 제약사와 RNA 치환효소 유전자 치료제 물질 1종에 대한 Material Transfer Agreement 체결

2023.05	RZ-001(교모세포종치료제) 미국 FDA 1/2a상 IND 승인

2023.05	RZ-001(교모세포종치료제) 한국 식약처 1/2a상 IND 승인

2023.08	RZ-004(유전성망막 세포변성증 치료제) 특허 등록(일본)

2023.09	Cell Gene Therapy World Asia 2023 유전자치료제 유망 후보물질상 수상(2년 연속)

2023.10	'중소기업 기술개발 우수성과 50선’ 기업에 선정 및 장관표창 수상

2023.11	RZ-001(교모세포종치료제) 미국 FDA 패스트트랙 지정

2023.11	Roche와 간암 병용임상협력 및 면역항암제 무상공급 계약체결

2023.12	초격차 스타트업 오픈 이노베이션 챌린지 지원기업 선정

2023.12	RZ-001 병용요법(간암치료제) 한국식약처 1b/2a IND 승인

2024.01	RZ-001(간암치료제) 미국 FDA 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)

2024.02	RZ-001 고농도 CMC FDA 승인

2024.03	Circular RNA 미국 특허 등록

2024.04	글로벌 제약기업과 원형 RNA 기술 MTA(Material Transfer Agreement) 체결

2024.05	'초격차 스타트업(Deep tech Incubator Project for Startup) 1000+' 신규기업 선정

2024.05	셀트리온과 간암 병용임상협력 및 면역항암제 무상공급 계약체결

2024.05	'과학기술정보통신부 국가전략기술 확인제' 최초 국가전략기술 "연구/개발" 기업인증

2024.06	글로벌 바이오기업과 원형 RNA 기술 MTA(Material Transfer Agreement) 체결

2024.07	RZ-004 유전성 망막질환 치료제 호주 연방의약품관리국(TGA) IND 승인

2024.08	RZ-001 병용요법(간암치료제) 미국 FDA 1b/2a IND 승인

2024.08	Circular RNA 일본 특허 등록

2024.09	'과학기술정보통신부 국가전략기술 확인제' 최초 국가전략기술 "보유/관리" 기업인증

2024.09	2024 대한민국 혁신창업상 (중앙홀딩스 회장상) 수상

2024.10	RZ-001(교모세포종치료제) 미국 FDA 동정적 사용(EAP, Expanded Access Program) 승인

2024.10	RZ-001(교모세포종치료제) 미국 FDA 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)

2024.11	2024 보건산업 성과교류회 보건의료기술사업화 보건복지부 장관 표창 수상

2024.12	203억원 규모 Pre-IPO 투자 유치

2025.01	Circular RNA 호주 특허 등록결정

2025.01	한국화학융합시험연구원(KTR)과 협력 MOU 체결

2025.02	RZ-001(간암치료제) 미국 FDA 패스트트랙 지정

(주2) 정정 전 (1-2) DNA 혹은 RNA Editing 기술에 대한 비교 (in vivo)

전세계에 알려져 있는 DNA 혹은 RNA의 편집기술에 대해 비교 및 장 단점을 기술해보면 다음과 같습니다.

구분	대표기술	대표회사	장 / 단점

Genome editing	CRISPR/Cas9	CRISPR TherapeuticsEditas Medicine	(장점) - 영속적인 유전자 교정 효과(단점) - 외부 단백질 필요 (Cas9) - DNA 절단에 의한 부정적인 DNA 손상 시그널 발생

Base editing	dCas-base editor
(DNA or RNA modifier)	Beam Therapeutics	(장점) - 특이적인 DNA/RNA 염기 교정 - DNA 절단 불필요(단점) - 외부 단백질 필요 (dCas9) - 다양한 돌연변이에 대응 어려움 - 하나의 치료제로 단지 하나의 돌연변이만 교정 가능

RNA Baseediting	Axiomer:Endogenous ADAR
(Adenosine deaminase acting on RNA)	ProQR TherapeuticsShape TherapeuticsWave Life Sciences	(장점) - 특정 RNA 염기서열 교정(A 염기 -> I 염기 (G 염기로 인식됨) - 외부 단백질 필요없음(단점) - 다양한 돌연변이에 대응 어려움 - 하나의 치료제로 단지 하나의 돌연변이만 교정 가능 - RNA 분자 특성에 의해 일시적인 효과. 지속적인 치료제 투여 필요

mRNA editing (replacement)	SMaRT
(Spliceosome-mediated RNA trans-splicing)	Amber Bio
Ascidian Therapeutics	(장점) - 표적 RNA 특이적 치료 유전자 발현 유도 - 외부 단백질 필요없음(단점) - 인트론(Intron) 부위를 표적 -> 모든 RNA 표적 어려우며, 전구체 mRNA (pre-mRNA)만 표적 가능 - 세포의 전령 RNA(mRNA) splicing 기전 의존적 - 세포내 기전과 경쟁해야 함 - RNA 분자 특성에 의해 일시적인 효과와 치료 물질은 한 번만 교정 작용이 가능 (Single turn-over)

RNA editing
(replacement)	Group I intron basedTrans-splicing ribozyme	알지노믹스	(장점) - 자체 기전으로 작동하여 외부 단백질 필요없음 - 표적 RNA 특이적 치료 유전자 발현 유도 - 모든 RNA 표적 가능 - 알려진 돌연변이 앞 부위를 표적하여 하나의 물질로 모든 돌연변이를 교정 및 치료효과 유도 가능(단점) - RNA 분자 특성에 의해 일시적인 효과와 치료 물질은 한 번만 교정 작용이 가능 (Single turn-over) -> DNA 벡터 (DNA 바이러스 벡터)의 사용으로 세포 내 RNA 치환효소의 발현을 유도하여 지속적인 교정/치환 및 치료효과 유도 (비분열 세포/조직)

(주2) 정정 후 (1-2) DNA 혹은 RNA Editing 기술에 대한 비교 (in vivo)

전세계에 알려져 있는 DNA 혹은 RNA의 편집기술에 대해 비교 및 장 단점을 기술해보면 다음과 같습니다.

구분	대표기술	대표회사	장 / 단점

Genome editing	CRISPR/Cas9	CRISPR TherapeuticsEditas Medicine	(장점) - 영속적인 유전자 교정 효과(단점) - 외부 단백질 필요 (Cas9) - DNA 절단에 의한 부정적인 DNA 손상 시그널 발생 가능

Base editing	dCas-base editor
(DNA or RNA modifier)	Beam Therapeutics	(장점) - 특이적인 DNA/RNA 염기 교정 - DNA 절단 불필요(단점) - 외부 단백질 필요 (dCas9) - 다양한 돌연변이에 대응 어려움 - 하나의 치료제로 단지 하나의 돌연변이만 교정 가능

RNA Baseediting	Axiomer:Endogenous ADAR
(Adenosine deaminase acting on RNA)	ProQR TherapeuticsShape TherapeuticsWave Life Sciences	(장점) - 특정 RNA 염기서열 교정(A 염기 -> I 염기 (G 염기로 인식됨) - 외부 단백질 필요없음(단점) - 다양한 돌연변이에 대응 어려움 - 하나의 치료제로 단지 하나의 돌연변이만 교정 가능 - RNA 분자 특성에 의해 일시적인 효과. 지속적인 치료제 투여 필요

mRNA editing (replacement)	SMaRT
(Spliceosome-mediated RNA trans-splicing)	Amber Bio
Ascidian Therapeutics	(장점) - 표적 RNA 특이적 치료 유전자 발현 유도 - 외부 단백질 필요없음(단점) - 인트론(Intron) 부위를 표적 -> 모든 RNA 표적 어려우며, 전구체 mRNA (pre-mRNA)만 표적 가능 - 세포의 전령 RNA(mRNA) splicing 기전 의존적 - 세포내 기전과 경쟁해야 함 - RNA 분자 특성에 의해 일시적인 효과와 치료 물질은 한 번만 교정 작용이 가능 (Single turn-over)

RNA editing
(replacement)	Group I intron basedTrans-splicing ribozyme	알지노믹스	(장점) - 자체 기전으로 작동하여 외부 단백질 필요없음 - 표적 RNA 특이적 치료 유전자 발현 유도 - 모든 RNA 표적 가능 - 알려진 돌연변이 앞 부위를 표적하여 하나의 물질로 모든 돌연변이를 교정 및 치료효과 유도 가능(단점) - RNA 분자 특성에 의해 일시적인 효과와 치료 물질은 한 번만 교정 작용이 가능 (Single turn-over) -> DNA 벡터 (DNA 바이러스 벡터)의 사용으로 세포 내 RNA 치환효소의 발현을 유도하여 지속적인 교정/치환 및 치료효과 유도 (비분열 세포/조직)

(주3) 정정 전 가. 경영상의 주요계약

(1) 라이센스아웃(License-out) 계약 관련 보고서 작성기준일 현재 당사가 체결 중인 라이센스아웃(License-out)을 위한 관련 계약의 현황은 다음과 같습니다.

품목	계약상대방	계약목적,조건 등 상세내용	계약체결일	계약종료일	계약금액	진행경과 등 비고

RNA 치환효소 기반 유전자치료제	(*)Global Top 10 기업 중 1곳	RNA 치환효소 기반 유전자치료제에 대한 FSA(MTA) 2건 체결	2022.12.12	공개불가	공개불가	RNA 치환효소 기반 유전자치료제 효력 검증 진행 중

RNA 치환효소 기반 유전자치료제	(*)Global Top 5 기업 중 1곳	RNA 치환효소 기반 유전자치료제에 대한 MTA 체결	2023.05.06	공개불가	공개불가	RNA 치환효소 기반 유전자치료제 효력 검증 완료

RNA 치환효소 기반 유전자치료제에 대한 추가 MTA 체결	2024.11.04	공개불가	공개불가	RNA 치환효소 기반 유전자치료제 효력 검증 개시 예정

RZ-001	로슈(Roche)	원발성 간암에 대한 RNA 치환효소 기반 항암 유전자치료제와 면역항암제 병용요법 임상협력 및 면역항암제 무상공급 계약 체결	2023.11.04	2028.11.03	공개불가	간암 1차치료제로 사용중인 티센트릭/아바스틴 병용 치료제 중, 티센트릭 무상공급.임상 1b/2a 상 환자 모집 예정이며, 환자 투약을 위한 약물 국내 반입

RZ-001	셀트리온	원발성 간암에 대한 RNA 치환효소 기반 항암 유전자치료제와 면역항암제 병용요법 임상협력 및 면역항암제 무상공급 계약 체결. 임상 1b/2a 이후 한국 지역 라이선스에 대한 우선협상권 권리 부여.	2024.05.14	지속 (상호 합의하여 본 계약을 해제 또는 해지할 경우)	공개불가	간암 1차치료제로 사용중인 티센트릭/아바스틴 병용 치료제 중, 베그젤마 (아바스틴 바이오시밀러) 무상공급.임상 1b/2a 상 환자 모집 예정이며, 환자 투약을 위한 약물 수령

Circular RNA	(*)Global 제약기업	RNA 치환효소 기반 원형 RNA에 대한 MTA 체결	2024.04.30	공개불가	공개불가	당사 원형 RNA 기술 기반 제품 개발에 대한 기술검증. 물질 송부 완료 및 기술검증 진행 중

Circular RNA	(*)Global 바이오기업	RNA 치환효소 기반 원형 RNA에 대한 MTA 체결	2024.06.07	공개불가	공개불가	당사 원형 RNA 기술을 활용한 제품 개발에 대한 기술검증. 물질 송부 완료 및 기술검증 진행 중

(*) 상기 Global 기업은 시가총액 기준이며, 해당 기업과의 계약상 비밀유지 협약에 따라 상호명 공개 불가함.

(주3) 정정 후가. 경영상의 주요계약

(1) 라이센스아웃(License-out) 계약 관련 보고서 작성기준일 현재 당사가 체결 중인 라이센스아웃(License-out)을 위한 관련 계약의 현황은 다음과 같습니다.

품목	계약상대방	계약목적,조건 등 상세내용	계약체결일	계약종료일	계약금액	진행경과 등 비고

RNA 치환효소 기반 유전자치료제	(*)Global Top 10 기업 중 1곳	RNA 치환효소 기반 유전자치료제에 대한 FSA(MTA) 2건 체결	2022.12.12	공개불가	공개불가	RNA 치환효소 기반 유전자치료제 효력 검증 진행 중

RNA 치환효소 기반 유전자치료제	(*)Global Top 5 기업 중 1곳	RNA 치환효소 기반 유전자치료제에 대한 MTA 체결	2023.05.06	공개불가	공개불가	RNA 치환효소 기반 유전자치료제 효력 검증 완료

RNA 치환효소 기반 유전자치료제에 대한 추가 MTA 체결	2024.11.04	공개불가	공개불가	RNA 치환효소 기반 유전자치료제 효력 검증 개시 예정

RZ-001	로슈(Roche)	원발성 간암에 대한 RNA 치환효소 기반 항암 유전자치료제와 면역항암제 병용요법 임상협력 및 면역항암제 무상공급 계약 체결	2023.11.04	2028.11.03	공개불가	간암 1차치료제로 사용중인 티센트릭/아바스틴 병용 치료제 중, 티센트릭 무상공급.임상 1b/2a 상 환자 모집 예정이며, 환자 투약을 위한 약물 국내 반입

RZ-001	셀트리온	원발성 간암에 대한 RNA 치환효소 기반 항암 유전자치료제와 면역항암제 병용요법 임상협력 및 면역항암제 무상공급 계약 체결. 임상 1b/2a 이후 한국 지역 라이선스에 대한 우선협상권 권리 부여.	2024.05.14	지속 (상호 합의하여 본 계약을 해제 또는 해지할 경우)	공개불가	간암 1차치료제로 사용중인 티센트릭/아바스틴 병용 치료제 중, 베그젤마 (아바스틴 바이오시밀러) 무상공급.임상 1b/2a 상 환자 모집 예정이며, 환자 투약을 위한 약물 수령

Circular RNA	(*)Global 제약기업	RNA 치환효소 기반 원형 RNA에 대한 MTA 체결	2024.04.30	공개불가	공개불가	당사 원형 RNA 기술 기반 제품 개발에 대한 기술검증. 물질 송부 완료 및 기술검증 진행 중

Circular RNA	(*)Global 바이오기업	RNA 치환효소 기반 원형 RNA에 대한 MTA 체결	2024.06.07	공개불가	공개불가	당사 원형 RNA 기술을 활용한 제품 개발에 대한 기술검증. 물질 송부 완료 및 기술검증 진행 중

(*) 상기 Global 기업은 시가총액 기준이며, 해당 기업과의 계약상 비밀유지 협약에 따라 상호명 공개 불가함. (주4) 정정 전

(3) 원형 RNA 기술의 경쟁 우위

기술명	화학 또는 효소 기반 기술	PIE 기반 기술	알지노믹스자가환형화 RNA 기술

제조 간편성	2 단계 이상
(전구체를 정제 후 반응에 이용)	경우에 따라 2 단계 이상
(RNA 전사 후 추가적인 공정 필요)	1 단계
(RNA 전사과정 중 원형 RNA 생성)

생산 효율	제조 간편성과 정제 이슈로 인해 생산 효율이 낮을 것으로 예상
(다량체 생성 문제점)	정제 후 최종 수율은 보고되지 않음	도입 유전자에 따라 PIE와 동등 또는 2배 가량 개선된 생산 효율 확인

생산효율 증가 전략	-	상보적 서열 이용한 자가환형화 효율향상 전략 (상보적 서열에 의한 다량체 형성 가능성)	표적 부위 스크리닝을 통한 자가환형화 효율 향상 전략

순도	RNA 양 말단을 연결시켜 주는 DNA (Splint DNA)가 전구체 및 원형RNA와 강한 상보결합을 하므로 정제가 어려움	SEC HPLC 방법 이용
- IP-RP HPLC에 비해 분해능이 떨어짐
- 발표된 논문의 정제 결과에서 순도가 일정하지 않음	IP-RP HPLC 방법 확립
- 기본적으로 95~96%
- 최적화 조건에서 99% 순도 확인
- 분리가 잘 되어야 할 원형 RNA 주위 불순물 검출이 PIE 기술에 비해 적음

불필요
외부 서열	남지 않음	외부 서열 남음	남지 않음

(주4) 정정 후(3) 원형 RNA 기술의 경쟁 우위

기술명	화학 또는 효소 기반 기술	PIE 기반 기술	알지노믹스자가환형화 RNA 기술

제조 간편성	2 단계 이상
(전구체를 정제 후 반응에 이용)	경우에 따라 2 단계 이상
(RNA 전사 후 추가적인 공정 필요의 경우 있음)	1 단계
(RNA 전사과정 중 원형 RNA 생성)

생산 효율	제조 간편성
대량 생산시 다량체 생성될 수 있음	정제 후 최종 수율은 미공개	도입 유전자에 따라 PIE와 동등 또는 2배 가량 개선된 생산 효율 확인

생산효율 증가 전략	-	상보적 서열 이용한 자가환형화 효율 향상	Target site screening 및 ribozyme 구성 요소 engineering 을 통한 자가환형화 효율 향상

순도	양 말단의 연결을 위한 splint DNA 제거 정제가 필요할 수 있음	SEC HPLC 방법 이용 - IP-RP HPLC에 비해 분해능이 떨어짐	IP-RP HPLC 방법 확립
- 최대 99% 순도 확보

불필요
외부 서열	남지 않음	불필요 외부 서열 남음	남지 않음