알지노믹스 분기보고서 (2026.03)
1. 사업의 개요

당사가 영위하는 사업내용의 이해를 돕고자 주요 용어에 대해 아래와 같이 정리하였으니 참고하시기 바랍니다.

[용어의 정의]

용어	설명

플랫폼 기술	회사가 보유한 핵심 기반 기술을 이용하여 여러 종류의 신약을 효율적으로 개발할 수 있는 기술 체계를 의미합니다. 플랫폼 기술을 확보하면 특정 질병뿐만 아니라 다양한 질환에 적용 가능한 여러 후보물질을 빠르고 비용 효율적으로 만들어낼 수 있습니다.

기술이전 (License-out)	기업이 보유한 기술을 계약 파트너에게 사용권을 이전하여 해당기술의 실시권을 허락하는 것으로, 일반적으로 기술을 이전할 때는 계약 파트너가 해당 기술을 활용하여 제품을 개발하고 판매할 수 있는 권리도 이전하게 됩니다. 이 과정에서 기술을 이전한 바이오 벤처기업은 계약 조건에 따라 계약체결 직후 계약금, 향후 일정 개발 단계의 달성 시점에 성과금(마일스톤) 및 시장 출시 후 판매대금의 일정비율을 지급받는 로열티를 지급받고, 이러한 기술료 수입이 바이오 벤처 기업들의 주요 수익원입니다.

DNA (Deoxyribo nucleic acid)	DNA는 뉴클레오티드의 중합체인 두 개의 긴 가닥이 서로 꼬여있는 이중나선 구조로 되어있는 고분자화합물입니다. 세포 핵 내에 존재하며 유전자 정보를 포함하고 있으며 유전정보를 통해 유전자 발현이 일어나게 하는 분자입니다.

RNA (RiboNucleic Acid)	RNA는 DNA에서 유래한 단일 가닥의 핵산이며 유전자의 조절 및 발현에서 다양한 생물학적 역할에 필수적인 고분자입니다. 대표적으로는 유전 정보를 전달하기 위한 전령 RNA (mRNA)가 있습니다.

RNA 치환효소(Trans-splicing ribozyme)	원생생물인 테트라하이메나(Tetrahymena)에서 유래한, RNA로 구성된 인트론 서열로써, 자체적인 핵산 구조를 이루며 표적 RNA를 인지 및 절단하고 원하는 유전자 RNA (치료용 유전자)를 연결할 수 있는, 2가지 기능을 동시에 수행할 수 있는 효소활성을 가지는 RNA 분자입니다

유효물질	특정 질환을 치료하기 위하여 선정한 생체 타겟에 대하여 초기 선정 기준을 통과한 선택성을 가지는 물질입니다.

선도물질	신약개발에서 치료적 목적으로 사용될 만큼의 약리작용 혹은 생물학적 활성을 가지는 화학물질입니다.

후보물질	선도물질을 최적화하여 최종적으로 신약 개발 임상시험 단계를 거칠 가능성이 높은 물질입니다.

표적 RNA	질병의 원인 또는 연관되어 있는 유전자에서 발현되는, RNA 치환효소에 의해 표적화되는 RNA 분자입니다.

mRNA	전령 RNA (Messenger RNA). 단백질 합성 정보를 포함하며, 단백질을 생산하는데 있어 '설계도'와 같은 역할을 하는 RNA 분자입니다.

rRNA	리보솜 RNA(ribosomal RNA). 리보솜을 구성하는 RNA 분자로, 단백질과 결합하여 리보솜을 형성하며, 세포 내에서 가장 풍부하게 존재하는 RNA 종류이며, mRNA(전령 RNA)와 tRNA(운반 RNA)와 함께 단백질 합성에 관여합니다.

pre mRNA	전령 RNA (mRNA)의 전구체로써, 인트론이 제거되지 않은 상태의 RNA입니다.

엑손(Exon)	DNA 염기 서열 중 단백질 합성의 정보를 포함하는 부분으로mRNA를 구성하는 유전자의 배열 부분입니다.

인트론(Intron)	DNA 염기 서열 중 단백질 합성의 정보를 가지지 않는 부분이며, pre mRNA가 만들어진 후 스플라이싱 과정에서 제거되는 유전자의 배열부분입니다.

스플라이싱(Splicing)	DNA 염기 서열에서 전사 과정을 통해 생성되는 pre mRNA에서 단백질 합성 정보를 포함하지 않은 필요 없는 인트론을 잘라내고, 단백질 합성 정보를 포함하는 엑손끼리 이어붙이는 과정입니다

트랜스 스플라이싱 (Trans-splicing)	두 개의 서로 다른 RNA 분자들을 연결하는 과정입니다. 본 보고서에는 RNA 치환효소의 작용에 의해 표적의 RNA를 절단 후 절단 부위로 원하는 유전자 RNA를 연결하는 작용에 대한 의미로 사용되었습니다.

유전자치료제	유전물질의 발현에 영향을 주기 위하여 투여하는 것으로서 유전물질을 함유한 의약품 또는 유전물질이 변형/도입된 세포를 함유한 의약품으로 정의되고 있습니다 ([첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률] 제2조제5호나목). 1) 유전물질을 인체에 직접 투여하는 생체 내(in vivo) 유전자 치료제와 2) 체외에서 유전적으로 변형된 세포를 인체에 투여하는 생체 외 (ex vivo) 유전자치료제로 나누어 구분하고 있습니다.

치료유전자	질병의 치료를 위해 환자의 세포에 도입하는 새로운 유전자 또는 정상 유전자를 의미합니다. 항암제의 경우 세포사멸을 유도하여 항암효과를 일으킬 수 있는 유전자가 될 수 있으며, 유전질환 치료제의 경우 돌연변이 또는 위험인자 유전자를 대체할 수 있는 정상 유전자 또는 질환의 개선을 유도할 수 있는 유전자가 될 수 있습니다.

바이러스 벡터 (AAV, Adenovirus)	DNA나 RNA와 같은 유전물질을 세포나 생체에 주입하기 위하여 사용되는 바이러스 기반의 유전자 운반체입니다. 당사에서는 유전질환 유전자치료제의 전달체로써 아데노부속바이러스 (Adeno-associated virus, AAV)를 사용하고 있으며, 항암 유전자치료제의 전달체로써 아데노바이러스 (Adenovirus)를 사용하고 있습니다.

Circular RNA (원형 RNA)	단일 가닥 선형 RNA의 양 말단이 연결되어 원형의 형태입니다.

자가환형화 RNA 기술	당사의 RNA 치환효소 플랫폼 기술을 활용하여 RNA 치환효소가 자기 자신을 스스로 표적하여 양 말단이 연결된 원형 RNA를 만들어 내는 기술입니다 (End-to-End Self-targeting Splicing, STS 기술).

간세포암(Hepatocelluar Carcinoma, HCC)	일차성 간암 중 간세포에서 유래하는 암을 의미하며 주로 간암이라고 부르는 암종입니다.

텔로머라제(Telomerase)	염색체 말단의 반복 서열을 생성 및 유지시켜 염색체 소실을 방지하여 세포노화를 억제하고 분열을 유지시키는 효소입니다. 암세포에서는 텔로머라제가 과활성화되어, 세포의 무한 증식을 유도하는 원인으로 알려져 있습니다.

원발성	가장 처음 질병(종양)이 생긴 곳을 뜻하며, 혹은 "일차"라고 합니다.

교모세포종 (Glioblastoma, GBM)	뇌의 교세포에서 발생한 종양 중 조직학적으로 핵의 비정형성, 유사분열상, 혈관내피세포의 증식, 괴사가 관찰되는 악성도가 가장 높은 종양입니다.

알츠하이머병(Alzheimer's Disease)	기억력·사고력 등 인지 기능이 점진적으로 저하되는 퇴행성 뇌질환으로, 대표적인 치매의 원인 질환입니다. 현재까지 완치 치료제는 없으며, 대부분의 치료는 증상 진행을 지연하거나 인지 기능 저하를 완화하는데 목적을 두고 있습니다.

망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa)	시각 세포가 손상되면서 점차 시야가 좁아지며, 시력을 상실하는 질환입니다. 망막색소변성증의 원인은 시각 세포 내에서 빛을 전기 신호로 전환하는 기전에 관여하는 유전자에 결함이 생긴 것이며, 가족력이 없는 사람 중에서 돌발적으로 이 질환이 발병하는 경우도 있습니다.

레트증후군	주로 여아에게서 발생하는 희귀 유전성 신경발달장애로, MECP2 유전자 변이에 의해 발생하는 것으로 알려져 있습니다. 정상적으로 발달하던 아이가 생후 6~18개월경 이후부터 언어, 운동, 손 기능, 사회적 상호작용 능력 등이 점차 퇴행하는 특징을 보입니다.

상염색체(Autosome)	성염색체(X,Y)를 제외한 나머지 염색체를 의미합니다. 사람의 세포에는 총 46개의 염색체가 있으며, 이 중 44개(22쌍)는 상염색체로, 성별과 관계없이 모든 사람에게 공통적으로 존재하는 염색체입니다.

Autosomal recessive	상염색체 열성이라는 뜻이며, 상염색체에서 비활성 대립유전자 두 개가 함께 존재하여야 형질이 발현되는 것을 의미합니다.

Autosomal dominant	상염색체 우성이라는 뜻이며, 상염색체에서 한 염색체에만 있던지 두 염색체에 모두 있던지 같은 표현형을 나타내는 것을 의미합니다.

신경퇴행성 질환(CNS)	신경 세포들이 어떤 원인에 의해 기능이상 또는 소멸하게 되어 이로 인해 뇌 기능의 이상을 일으키는 질병을 지칭합니다.

난청질환	청력 저화 또는 소리 인지 기능에 이상이 발생하는 질환군을 의미합니다. 유전적 요인, 노화, 소음 노출, 감염 등 다양한 원인으로 발생할 수 있으며, 유전자 변이에 의해 선천적으로 발생하는 유전성 난청도 포함됩니다.

마일스톤 (Milestone)	신약 라이선스 계약은 대부분 마일스톤 방식으로 이루어지며, 보통 계약 체결 후 받는 계약금(Upfront)과 신약 개발 단계별 진행에 따라 단계별 기술료를 받게 되는데, 이러한 해당 단계 또는 단계에 따른 기술료를 마일스톤이라 합니다.

로열티(Royalty)	기술이전으로 최종적으로 생산된 제품의 시장 출시 후 매출의 일정 비율을 받게 되는 금액입니다.

면역항암제	면역항암제는 암 자체를 공격하는 기존 항암제와는 달리 인공면역 단백질을 체내에 주입하여 면역체계를 자극함으로써 면역세포가 선택적으로 암세포만을 공격하도록 유도하는 치료약제입니다.

hTERT	세포 염색체의 양 말단에 위치하는 텔로미어 (telomere)의 생성 및 유지 역할을 하는 텔로머라제 (Telomerase)의 기능적인 소단위체인 RNA 단위체와 단백질 단위체 중, 단백질 단위체를 발현하는 유전자로 대부분의 불멸화된 암세포주에서 발현되는 것으로 알려져 있는 유전자입니다.

APOE	Apolipoprotein E (APOE) 유전자 명이며, 뇌의 일반적인 지방 단백질이며 콜레스테롤 항상성에 관련되는 유전자입니다. ApoE2, ApoE3, ApoE4의 종류가 있으며, 일반적으로 ApoE3 유전형질을 가지고 있으며, ApoE4의 유전형질인 경우 알츠하이머 발병 확률이 높아지며 이른 시기에 발병된다고 알려져 있습니다. ApoE2 유전형질의 경우 알츠하이머 발병 확률이 낮다는 연구결과가 있습니다.

RHO	Rhodopsin (로돕신) 유전자 명이며, 광변환에 수반되는 빛에 민감한 수용체 단백질입니다. 눈의 광수용체 세포 특이적으로 발현되며 빛 신호를 전기신호로 변환시켜 사물을 인지할 수 있게 합니다. 로돕신 유전자에 돌연변이가 발생할 경우 그 기능을 상실하며 돌연변이 단백질 자체의 독성으로 인하여 광수용체 세포의 사멸을 유도하여 시력을 상실하게 되며, 현재까지 약 150개 이상의 다양한 돌연변이가 발견되어져 있습니다.

바이오마커 (Bio-Marker)	단백질이나 DNA(디옥시리보핵산), RNA(리보핵산), 대사 물질 등을 이용해 몸 안의 변화를 알아낼 수 있는 지표입니다. 바이오마커를 활용하면 생명체의 정상 또는 병리적인 상태, 약물에 대한 반응 정도 등을 객관적으로 측정할 수 있습니다. 암을 비롯해 뇌졸중, 치매 등 각종 난치병을 진단하기 위한 효과적 방식으로 각광받고 있습니다. 신약개발과정에 반영할 수 있어 안전성확보는 물론 비용절감 효과까지 바라볼 수 있습니다.

병용투여	두 가지 이상의 약물을 같이 투입하는 것을 의미합니다.

안전성 (Safety)	의약품의 독성을 판단하는 것으로 그 사용용량과 투여방식에 있어 인체에 유해하지 않다는 것 또는 그 정도를 의미합니다.

예후 (prognosis)	어떤 병의 앞으로의 경과나 결과를 미리 예상하는 것을 의미합니다. 일반적으로 예후가 좋다는 말은 치료가 용이하고 생존율이 높다는 의미입니다.

유효성 (Efficacy)	의약품 등이 그 적응증에 대해서 효능 및 효과를 갖는 것 또는 그 정도를 의미합니다.

Target to hit(유효물질 도출)	특정 질환을 치료하기 위하여 선정한 생체 타겟에 대하여 초기 선정 기준을 통과한 선택성을 가지는 물질을 선별하는 초기 신약개발 과정입니다.

Hit to lead(선도물질 도출)	유효물질 후보군들 중 신약개발에서 치료적 목적으로 사용될 만큼의 약리작용 혹은 생물학적 활성을 가지는 선도물질을 도출하는 초기 신약개발 과정입니다.

Lead Optimization(선도물질 최적화)	선도물질을 최적화하여 최종적으로 신약 개발 임상시험 단계를 거칠 가능성이 높은 후보 물질을 도출하는 초기 신약개발 과정입니다.

임상계획승인신청서 (IND)	인체를 대상으로 한 안전성, 유효성자료 수집을 목적으로 해당 의약품을 사용하여 임상시험을 실시하고자 하는 자가 식품의약품안전처장의 승인을 신청하는 과정을 말합니다. (Investigational New Drug Application, IND)

전임상시험 (Pre-clinical)	새로 개발한 신약후보물질을 사람에게 사용하기 전에 동물에게 사용하여 부작용이나 독성, 효과 등을 알아보는 시험입니다. 약물이 체내에 어떻게 흡수되어 분포되고 배설되는가를 연구하는 체내 동태 연구와 약효약리 연구가 수행됩니다. 그 후 동물실험을 통해 시험약이 지니는 부작용 및 독성을 검색하는 안전성 평가를 진행하는 단계입니다.

임상시험	임상시험용 의약품의 안전성과 유효성을 증명할 목적으로 해당 약물의 약동·약력·약리·임상적 효과를 확인하고 이상반응을 조사하기 위하여 사람을 대상으로 실시하는 시험 또는 연구를 총칭하는 것이며, 임상1상, 임상2상 (임상2a와 임상2b를 구분하여 진행할 수도 있음), 임상3상으로 크게 3단계로 구분하여 운영되고 있습니다.

임상1상 (Phase 1)	건강한 사람을 대상으로 약물을 안전하게 부여할 수 있는 용량과 인체 내 약물흡수 정도 등을 평가합니다. 앞서 수행된 전임상 단계에서 독성시험 등 전임상시험 결과가 유효한 경우, 시험약을 최초로 사람에 적용하는 단계입니다. 건강한 지원자 또는 약물군에 따른 적응환자를 대상으로 부작용 및 약물의 체내동태 등 안전성 확인에 중점을 두고 있습니다.

임상2상 (Phase 2)	소규모 환자들을 대상으로 약물의 약효와 부작용을 평가하고, 유효성을 검증하는 단계입니다. 단기투약에 따른 흔한 부작용, 약물동태 및 예상적응증에 대한 효능 효과에 대한 탐색을 위해 실시하는 것으로 대상질환 중 조건에 부합되는 환자를 대상으로 합니다. 임상3상 시험에 진입하기 위해 적응증과 최적용법 용량을 결정하는 단계입니다.

임상2a상 (Pilot Study)	약효확인, 작용시간 및 유효용량 검토하는 단계로 효과의 증거를 찾는 것이 목적입니다. 반드시 허가기관이 인정하는 변수를 사용하지 않아도 되며, 설계측면에서 여러 디자인 사용이 가능하고, 피험자 수도 통계적 검정력에 의해 결정하지만 디자인에 따라 현실적이유를 반영하여 결정됩니다.

임상2b상 (Pivotal study)	약효 입증, 용량-반응양상 검토, 최적의 용량 및 용법 결정하는 단계로 임상3상과 함께 허가의 핵심이 되는 단계입니다. 허가기관에서 인정하는 검증된 변수만을 사용해야 하고, 임상시험 디자인은 주로 평행군 시험으로 설계되며, 환자 수는 통계적 검정을 통해 결정됩니다.

임상3상 (Phase 3)	신약의 유효성이 어느 정도 확립된 후에 대규모(최소 수백 명에서 수천 명) 환자들의 자료를 식약처에 제출하여 승인을 받아야 판매가 가능합니다.

허가신청 (BLA/NDA)	신약개발을 완료한 기업이 해당 의약품의 제조 및 판매를 승인받기 위해 규제기관에 제출하는 공식 신청절차를 의미합니다. 전임상 및 임상시험을 통해 확보한 안전성·유효성·품질 관련 자료를 종합적으로 제출하며, 미국의 경우 식품의약국(FDA), 유럽의 경우 유럽식약청(EMA), 한국의 경우 식품의약품안전처(MFDS)가 이를 심사합니다. 허가 승인을 받으면 해당 의약품은 상업적 생산 및 판매가 가능해집니다.

적응증 (Indication)	어떠한 약제나 수술 등에 의하여 치료효과가 기대되는 질병이나 증상을 의미합니다. 의약품의 적응증은 회사가 어떤 약을 허가 받기 위해 여러 효능시험과 성적서와 관련 논문, 안전성 자료 등을 종합하여 식품의약품 안전처에 제출하면 승인된 부분에 한해서 적응증으로 사용할 수 있습니다.

전사체 (transcriptome)	전사 산물(RNA) 전체를 포괄하거나 특정 발생 단계 또는 생리적 환경에서의 세포 내 전사 산물의 총합을 의미합니다.

파이프라인	제약회사에서 연구개발(R) 중인 신약 개발 프로젝트를 의미합니다.

모달리티	질병을 치료하기 위해 활용되는 의약품의 형태나 작용 기전의 유형을 의미합니다. 예를 들어, 화합물 의약품, 단백질 치료제, 항체 의약품, 유전자 치료제, 세포 치료제, mRNA 치료제 등이 각각 하나의 모달리티로 구분됩니다.

희귀질환	희귀질환은 유병률이 낮고, 질환이 심각하며 대체 치료제가 부재한 질환을 의미합니다. 질환의 희귀 여부를 판단하는 기준은 국가마다 다르며, 한국은 전국적으로 2만 명 미만의 경우, 미국은 20만 명 이하의 질환을 희귀질환으로 정의하고 있습니다.

돌연변이	유전자의 염기서열에 영구적인 변화가 발생하는 현상을 의미합니다. 이러한 변화는 염기 한개의 치환, 결실, 삽입 또는 재배열 등 다양한 형태로 나타날 수 있으며, 그 결과 단백질의 구조나 기능이 변형되어 질병의 원인이 되기도 합니다. 돌연변이는 자연적으로 발생할 수도 있고, 외부 요인에 의해 유도될 수도 있습니다.

CDA (Confidential Disclosure Agreement)	비밀유지계약을 의미하며 독점정보를 보호하고 당사자들이 일정기간 동안 정보를 비밀로 유지하도록 구속하는 법적 계약입니다.

MTA (Material Transfer Agreement)	물질이전계약을 의미하며 수신자가 자신의 연구목적으로 사용하려는 경우 두 조직간이 유형연구자료 혹은 물질을 이전하기 위해 체결하는 계약입니다.

당사는 RNA 편집·교정 분야의 글로벌 선도기업으로서, RNA 치환효소 플랫폼을 기반으로 한 유전자치료제와 자가환형화 RNA 플랫폼을 보유하고 있습니다. 이를 바탕으로 표적 유전자 RNA를 특이적으로 표적하여 유전자 발현을 낮춤과 동시에, 치료용 유전자로의 편집·교정을 통한 치료 효과를 발휘할 수 있는 항암, 유전질환 및 퇴행성질환 유전자치료제를 발굴할 수 있으며, 자가환형화 RNA 구조체를 이용해 기존 선형 RNA를 대체할 수 있는 치료제, 백신 등의 신규 물질을 발굴·제작할 수 있는 독자적인 기술을 보유하고 있습니다.당사에서 발굴한 유전자치료제 및 원형 RNA는 그 물질 자체로 임상개발 및 기술이전 등의 사업화가 가능할 뿐 아니라, RNA 플랫폼 기술 기반 치료제에 대한 지적재산권도 사업화가 가능합니다. 특히 당사의 RNA 치환효소 기반 유전자치료제는 기존 약물로 표적하기 어려웠던 RNA를 표적할 수 있고, 다양한 돌연변이에 대해 하나의 치료제로 대응할 수 있어 기술사업화에 유리합니다. 특히, 표적 유전자의 편집·교정을 통해 부작용은 최소화하며, 유전자치료제의 치료효율이 높다는 점에서 차별화된 기술입니다. 자가환형화 RNA 기술로 생성된 원형 RNA는 기존 PIE 기술 기반의 원형 RNA의 한계점을 극복한 새로운 기술로써, 해당 원천기술에 대한 첨단바이오의약품 및 백신 개발기업과 다양한 사업 협력을 기대하고 있습니다.당사의 RNA 플랫폼을 통해 생산된 물질 및 지적재산권을 활용해 다양한 신약 파이프라인을 자체적으로 혹은 파트너사와 공동으로 연구개발하고 있으며, 동시에 해당 플랫폼 바탕의 비즈니스 활동을 통해 기술이전을 통한 매출 실현에 노력하고 있습니다.