오름테라퓨틱 분기보고서 (2025.03)
6. 주요계약 및 연구개발활동

당사가 체결한 라이선스, 공동개발 계약 등 경영상의 주요 계약은 다음과 같습니다.

가. 경영상의 주요계약 (1) 주요 기술이전 계약

[ 라이선스아웃 계약 총괄표 ]
[단위: 백만원]

품목	계약상대방	대상지역	계약체결일	계약종료일	총계약금액주1)	수취금액주1)	계약당시 진행단계

ORM-6151	Bristol-Myers Squibb	전세계	2023.10.30	양사간 합의 종결시까지	243,504(USD180,000,000)	135,280(USD100,000,000)	전임상

당사 TPD²분해제 페이로드 원천기술	Vertex Pharmaceuticals	전세계	2024.07.03	양사간 합의 종결시까지	-주2)	20,790(USD15,000,000)	-주3)

합 계	243,504(USD180,000,000)	156,070(USD115,000,000)

주1) 기술이전계약 중 ORM-6151의 계약금액 및 수취금액은 1,352.8원의 환율을, 당사 TPD²분해제 페이로드 원천기술의 수취금액은 1,386원의 환율을 적용하였습니다.
주2) 총계약금액은 비밀유지계약에 따라 기재하지 않았습니다.
주3) 당사의 플랫폼 중 TPD²분해제 페이로드 원천기술이전 계약으로 진행 단계는 생략하였습니다.

1) ORM-6151(급성 골수성 백혈병 치료제 후보물질)

계약 주체	오름테라퓨틱

계약 상대방	Bristol-Myers Squibb(BMS)

계약 내용	급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 기술이전

대상 지역	전세계

계약 기간	계약체결일: 2023.10.30계약종료일: 양사간 합의 종결시까지

총 계약금액	USD 180,000,000

수취 금액	USD 100,000,000

계약 조건주)	-

회계처리방법	계약금 1억 달러를 수령하여 2023년 매출로 인식하였으며, 잔여 마일스톤인 8천만 달러는 계약에서 규정된 특정 단계의 임상시험 수행 이후 수익 인식 기준이 완료되는 시점에 매출로 인식할 예정

대상기술	ORM-6151

개발 진행 경과	BMS 임상 1상 시작 단계

기타사항	-

주) 마일스톤 구간, 금액 등 세부 지급 조건 등에 대해서는 파트너사와의 비밀유지 합의에 따라 기재하지 않았습니다.

2) TPD²분해제 페이로드 원천기술

계약 주체	오름테라퓨틱

계약 상대방	Vertex Pharmaceuticals (Vertex)

계약 내용	당사 TPD² 분해제 페이로드 원천기술과 계약 상대방의 항체를 접합한 새로운 DAC 연구, 개발 및 상용화를 위한 라이선스 제공

대상 지역	전세계

계약 기간	계약체결일: 2024.07.03계약종료일: 양사간 합의 종결시까지

총 계약금액주1)	최대 3개의 타겟에 대하여 타겟 당 총 마일스톤 최대 3억1000만 달러

수취 금액	USD 15,000,000 (계약금)

계약 조건 주2)	Vertex에서 선정한 최대 3가지 타겟에 대한 독점 공급

회계처리방법	라이선스 계약 시점에 취득한 계약금을 매출로 인식

대상기술	당사 TPD²분해제 페이로드 원천기술

개발 진행 경과	신규 전처치제 초기 연구 개발 단계

기타사항	-

주1) 총계약금액은 비밀유지계약에 따라 기재하지 않았습니다.
주2) 마일스톤 구간, 금액 및 로열티 퍼센트(%) 등 세부 지급 조건 등에 대해서는 파트너사와의 비밀유지 합의에 따라 기재하지 않았습니다.

나. 연구개발 활동(1) 연구개발활동의 개요

당사는 현행 ADC와 차별할 수 있는 신개념의 페이로드를 탑재하고, 표적단백질 분해제의 효능과 부작용을 개선하기 위해 항체약물접합체(ADC)와 표적단백질 분해(TPD) 기술의 장점을 융합한 차세대 DAC 플랫폼을 개발하였습니다. 당사는 이 플랫폼에 기반하여 다양한 암 질환에 대한 신약 후보 프로젝트를 개발하고 있습니다. 구체적으로 당사의 연구개발 부문은 크게 ① 본사의 연구개발팀과 ② 자회사의 연구개발팀으로 구성되어 있습니다.

(2) 연구개발 담당조직

당사는 보고서 제출일 현재 총 23명의 임직원 중에서 임원을 포함한 연구개발인력이11명인 연구 중심 바이오 벤처기업입니다. 당사는 혁신신약 개발을 위하여 본사 및 자회사 포함 전체 연구인력의 85%에 달하는 석박사학위 전문인력으로 구성되어 있습니다.

[ 연구개발 조직 구성 ]

본부	팀명	주 요 업 무

공통	항체	항체와 관련된 연구개발

화학	페이로드(플랫폼)과 관련된 연구개발

바이오	약효 평가 및 약물 기전 연구

구조모델링	컴퓨터 시뮬레이션을 통한 연구 효율화

프로젝트관리	프로젝트별 전체적인 일정관리 및 진행 상황을 모니터링 및 협력 파트너쉽 관리

실험실관리	실험실 및 실험 장비 지원

자회사	CMC	CDMO 관리

임상	임상시험 관련 활동

보고서 제출일 현재 당사의 연구개발 조직은 각 전문 분야별로 구성한 항체팀, 화학팀, 바이오팀, 구조팀, CMC팀, 임상팀과 연구를 지원하는 팀으로 이루어져 있으며 거점별 연구개발 조직의 인력 현황 아래와 같습니다.

[ 연구개발인력 현황 ]
(단위: 명)

구 분	인 원

박사 주1)	석사	학사	합 계

오름테라퓨틱	4	6	1	11

자회사	9	4	3	16

합 계	13	10	4	27

주1) 박사 학력 구분에는 MD 2명 및 박사 수료자 2명이 포함되어 있습니다.

(3) 연구개발비용

당사는 보고서 제출일 현재 연구 및 임상개발 등에 소요되는 모든 직접 비용을 아래와 같이 당기비용으로 회계처리하고 있습니다

연구개발비용 현황 (연결재무제표 기준)
(단위: 천원)

구 분	제 10 기(2025년 1분기말)	제 9 기(2024년 12월말)	제 8 기(2023년 12월말)

자산처리	원재료	-	-	-

인건비	-	-	-

감가상각비	-	-	-

위탁용역비	-	-	-

기타 경비	-	-	-

자산처리 합계	-	-	-

회계처리내역	판관비	4,006,887	12,198,263	21,104,642

제조경비	0	-	-

연구개발비	5,566,129	17,042,711	18,706,265

회계처리금액 계	9,573,016	29,240,974	39,810,907

연구개발비/매출액 비율	188456.7%	81.5%	13.8%

연구개발비용 현황 (별도재무제표 기준)
(단위: 천원)

구 분	제 10 기(2025년 1분기말)	제 9 기(2024년 12월말)	제 8 기(2023년 12월말)

자산처리	원재료	-	-	-

인건비	-	-	-

감가상각비	-	-	-

위탁용역비	-	-	-

기타 경비	-	-	-

자산처리 합계	-	-	-

회계처리내역	판관비	1,491,250	6,710,349	14,810,236

제조경비	-	-

연구개발비	3,926,403	23,751,087	22,679,632

회계처리금액 계	5,417,652	30,461,437	37,489,868

연구개발비/매출액 비율	132939.2%	113.6%	16.7%

(4) 연구개발실적

1) 연구개발 진행 현황 및 향후 계획

보고서 제출일 현재 당사의 주요 신약 프로젝트 연구개발 현황은 아래와 같습니다.

주요 신약 프로젝트 연구개발 진행 총괄표

구 분	품 목	적응증	현재 진행단계	비 고

단계(국가)	승인일

신약프로젝트	ORM-6151	급성 골수성백혈병(AML)	임상1상 진행중(미국 및 캐나다)	2023.03	기술이전(BMS)

ORM-5029	HER2 양성 전이성 유방암	임상1상 진행중(미국)	2022.08	2024년 11월 중대한 이상사례(SAE) 발생 이후, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 부분적 임상보류(Partial Clinical Hold) 조치를 통보받았으며, 보고서 제출일 현재, 새로운 환자 등록이 보류된 상태에서 임상 1상 시험 진행중

TPD²	빈혈증	-	연구개발 진행중	기술이전(Vertex)

(가) 품목: ORM-6151 (급성 골수성 백혈병 치료제)

구 분	CD33 표적 ADC

적응증	급성 골수성 백혈병(AML)

작용기전	이중 정밀 타겟 단백질 분해(Dual-Precision Targeted Protein Degradation, TPD²) 기술을 통해 CD33 양성 암세포를 선택적으로 사멸시킴

제품의 특성	ORM-6151은 CD33 표적항체에 표적단백질 페이로드를 결합한 신규 기전의 ADC임

진행경과	■ 미국 임상1상 IND 승인 (2023. 03)■ BMS 미국 및 캐나다 임상1상 진행 (2024.05)

향후계획	■ BMS 임상 진행 경과에 따른 마일스톤 수령 예정

경쟁제품	■ 화이자(Pfizer) 사의 마일로탁(Mylotarg) (시판중)
■ 아스텔라스(Astekkas) 사의 조스파타(Xospata) (시판 중)

관련논문 등	■ 비임상연구결과를 2022년 ASH, 2023년 AACR 등에서 발표

시장규모	전세계 AML 시장규모 : 약$10.3B(2023), 연평균 27% 성장세(출처: Clearview Report, 2022)

기타 사항	■ 2023년 10월 BMS와 기술이전 계약 체결

(나) 품목: ORM-5029 (양성 전이성 유방암 치료제)

구 분	HER2 표적 ADC

적응증	HER2 양성 고형암(유방암 중심)

작용기전	이중 정밀 타겟 단백질 분해(Dual-Precision Targeted Protein Degradation, TPD²) 기술을 통해 HER2 양성 암세포를 선택적으로 사멸시킴

제품의 특성	ORM-5029는 HER2 표적항체에 표적단백질 페이로드를 결합한 신규 기전의 ADC임

진행경과	■ 미국 임상1상 IND 승인 (2022. 08)
■ 미국 임상1상 진행중 (2022. 10 ~ 보고서 제출일 현재 진행중)
■ 2024년 11월 중대한 이상사례 (SAE)가 보고되었으며, FDA로부터 부분 임상보류 (Partial Clinical Hold)조치를 통보 받았으며, 보고서 제출일 현재 신규환자 모집을 중단된 상태에서 임상 1상 진행중

향후계획	■ 2026년 임상2상 개시 목표

경쟁제품	■ 로슈(Roche) 사의 캐싸일라(Kadcyla) (시판중)

관련논문 등	■ 비임상연구결과를 2022년 AACR, SABCS, 2023년 AACR 등에서 발표 ■ 임상1 상 연구 디자인을 2023년 ASCO에서 발표

시장규모	전세계 HER2 표적 약물시장 규모 : 약 $7.2B(2022), 연평균 약 9%의 성장세
(출처: Clearview Report, 2022)

기타 사항	■ 임상 1상 참가자 1명에게 중대한 이상사례(SAE)가 보고되었으며, FDA에 이를 보고하였음

당사가 진행중인 ORM-5029의 임상 1상 주요사항은 다음과 같습니다.

제목	ORM-5029의 제1상 임상시험 주요사항

1) 임상시험명칭	Phase I Multicenter, Open-Label, First-in-Human Study of ORM-5029 in Subjects with HER2-Expressing Advanced Solid Tumors
HER2 발현 진행성 고형암 환자를 대상으로 한 ORM-5029의 다기관, 오픈 라벨, 최초 인체 대상(First-in-Human) 임상 1상 시험

2) 임상시험단계	임상시험 제1상

3) 임상시험승인기관	미국 식품의약품안전청(FDA)

4) 임상시험실시국가	미국

5) 임상시험실시기관	미국 내 11개 임상시험기관

6) 대상질환	HER2+ 고형암

7) 신청일	2022-07-08

8) 승인일	2022-08-05, 2023-08-11(Fast Track)

9) 등록번호	NCT05511844 (clinicaltrials.gov)

10) 임상시험 목적	HER2 양성 고형암 환자를 대상으로 ORM-5029의 안전성과 내약성 평가

11) 임상시험 방법	다기관, 오픈 라벨, 최초 인체 대상(First-in-Human) 임상 1상 시험

12) 1차 지표	- 최대 허용 용량(Maximum Tolerated Dose, MTD) 및 확장 용량 수준(Expansion Dose Level, EDL) 결정
- 부작용(Adverse Events, AE) 발생률 식별
- 고형암에서의 반응 평가 기준에서 객관적 반응률(Objective Response Rate, ORR) 정의
- 고형암에서의 반응 평가 기준에서 반응 기간(Duration of Response, DOR) 정의

13) 1차 지표 통계분석방법	- 각 용량 수준에 대한 용량 제한 독성(DLT)을 식별하고 MTD 및 EDL을 결정
- 치료 유발 이상반응(TEAEs)을 식별하여 안전성과 내약성을 평가
- ORR은 부분 반응(Partial Response, PR) 또는 완전 반응(Complete Response, CR)을 보인 참가자의 비율로 정의
- DOR는 첫 번째 문서화된 반응(PR 또는 CR) 일자로부터 질병 진행 또는 사망(어떤 원인에 의한 사망이든) 일자까지의 기간으로 정의. 이 기간 중 먼저 발생한 사건 기준 측정

14) 임상시험기간	~ 2025-10-31

15) 목표 시험대상자 수	약 87명

(다) 품목 : TPD²플랫폼 기술이전

구 분	TPD²플랫폼 기술이전

개발 용도	유전자 편집 치료제 전처치제 개발

작용기전	이중 정밀 타겟 단백질 분해(Dual-Precision Targeted Protein Degradation, TPD²) 기술을 통해 유전자 편집 치료제의 새로운 전처치제로 활용

기술의 특성	유전자 편집 치료의 전처치제의 독성과 부작용을 개선한 전처치제

진행경과	주1)

향후계획	주1)

경쟁제품	주1)

관련논문 등	-

시장규모	주1)

기타 사항	■ 2024년 7월 Vertex와 기술이전 계약 체결

주) 해당 사항은 2024년 7월 Vertex와의 TPD²플랫폼 기술이전에 관한 실적입니다.
주1) 기술이전 계약에 따라 공개하지 않았습니다.