이엔셀 사업보고서 (2025.12)
1. 공시내용 진행 및 변경사항

가. 투자판단 관련 주요경영사항보고서 진행상황

신고일자	제 목	신 고 내 용	신고사항의 진행상황

2025.11.17	투자판단 관련주요경영사항	샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 1A형 환자를 대상으로 EN001의 유효성 및 안전성을 평가하기 위해 1b/2a상 임상시험계획 변경승인 1. 임상시험명칭 : 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 1A형 질환을 대상으로 EN001의 안전성 및 유효성 평가를 위한 제1b/2a상 임상시험(제1b상: 공개, 용량 증량, 단일기관; 제2a상: 무작위배정, 이중 눈가림, 위약대조, 다기관) 2. 임상시험단계 : 임상1b/2a 상 3. 임상시험승인기관 : 대한민국 식품의약품 안전처(MFDS) 4. 임상시험실시국가 : 대한민국 5. 임상시험실시기관: 1b : 삼성서울병원 2a : 삼성서울병원, 의료법인 삼성서울의료재단강북삼성병원, 강동경희대학교의대병원, 동국대학교의과대학경주병원 6. 대상질환: 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 1A형 환자 7. 등록번호: 접수번호: 20250146483 8. 임상시험 목적1). 일차 목적 - 제1b상 임상시험: EN001 반복 투여의 안전성 및 내약성에 근거한 최대내약용량(maximum tolerated dose, MTD) 및 제2상 임상시험의 권장용량(recommended phase 2 dose, RP2D)을 결정 - 제2a상 임상시험: 베이스라인(visit 2) 대비 24주 시점의 CMT 신경병척도 (charcot-marie-tooth neuropathy scale version 2, CMTNSv2)의 변화량을 통하여 위약 대비 EN001의 유효성을 평가 2). 이차 목적 - 제1b상 임상시험: CMTNSv2, CMT examination score (CMTES), 기능 장애 척도(functional disability scale, FDS) 등을 통하여 EN001의 유효성을 탐색 - 제2a상 임상시험: 베이스라인 대비 각 시점별 CMTNSv2, CMTES, FDS 등을 통하여 위약 대비 EN001의 기타 유효성과 안전성을 평가 3). 탐색적 목적 (제2a상 임상시험에 해당) 임상시험용 의약품 투여 후 확보한 혈액샘플을 추후 바이오마커 탐색 분석에 사용 9. 임상시험 방법 - 제1b상: 단일기관, 공개, 용량 증량(3+3) - 제2a상: 다기관, 무작위배정(1:1), 이중 눈가림, 위약대조 - 투여량: 4주 간격, 2회 반복 투여. 임상시험용 의약품 투여 방문의 투여일 당일에 측정된 시험대상자의 체중을 기준으로 계산 (1)제1b상 임상시험: ①Cohort 1: EN001 1.25×10의6승 cells/kg ②Cohort 2: EN001 2.5×10의6승 cells/kg (2)제2a상 임상시험: ①시험군1: EN001 1.25×10의6승 cells/kg 시험군2: EN001 2.5X 10의6승 cells/kg ②대조군: EN001의 위약 10. 임상시험 기간 : 임상시험심사위원회 승인일로부터 약 36개월 이내 11. 목표 시험대상자 수 - 제1b상 임상시험: cohort 2개, 각 cohort 당 3-6명(최대 12명) - 제2a상 임상시험: 투여군 3개, 각 군당 7명(21명) 12. 예상종료일: 2026-12-31 13. 사실발생(확인)일: 2025-11-17* 상기 사실발생(확인)일은 식품의약품안전처(MFDS)에 임상시험계획 변경승인신청(IDN)이 승인된 날짜입니다.* 상기 예상종료일은 임상시험계획신청서상 시험기간 예상종료일이며, 추후 변동될 수 있습니다.* 제2a상 임상시험 실시기관은 기관사정에 따라 변경될 수 있습니다.* 본 임상시험계획 변경승인신청은 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 1A형 환자를 대상으로 EN001의 유효성 및 안전성을 평가하기 위해, 1b상 투여 완료추적관찰 중인 기존 임상시험에서 2a를 연계한 1b/2a상 임상시험계획 변경승인을 신청한 내용입니다.	진행 중

2024.09.09	투자판단 관련주요경영사항	EN001(중간엽 줄기세포 치료제) 기술이전 1. 계약상대방 : Lucy Biotech (홍콩) 2. 계약의 내용 : EN001(중간엽 줄기세포 치료제) 기술이전 3. 계약체결일 : 2024.09.09 4. 계약기간 : 2024년 9월 9일 ~ 최초 상업판매일로부터 10년이 되는날까지 * 이후 1년단위 갱신 가능 5. 계약금액 : 1) 선급금(Upfront) : USD 1,500,000 - Lucy Biotech에게 전환사채 및 공동연구개발계약에서 지급해야할 금액과 상계처리함. 2) 단계별 마일스톤 : USD 18,000,000 - 첫번째 적응증에 대한 상업적 판매에 대한 규제 승인시 : USD 9,000,000(아시아 6개국 각 USD 1,500,000) - 두번째 적응증에 대한 상업적 판매에 대한 규제 승인시 : USD 6,000,000(아시아 6개국 각 USD 1,000,000) - 세번째 적응증에 대한 상업적 판매에 대한 규제 승인시 : USD 3,000,000(아시아 6개국 각 USD 500,000) 3) 경상기술료 (Royalty) : - 순이익(Net profit)에 따라 합의된 비율로 경상기술료 수령 *임상시험, 허가, 규제 승인 미실현 등으로 본 라이선스 계약은 중도에 종료될 수 있으며, 계약 종료시에도 회사의 위약금 지급 의무는 없음.	진행 중

나. 단일판매ㆍ공급계약체결 공시의 진행상황

1) 단일판매ㆍ공급계약체결 공시 진행상황

(단위: 백만원)

신고일자	계약내역	계약금액총액	판매ㆍ공급금액	대금수령금액

당기	누적	당기	누적

2025.01.03	계약상대 : 유보계약내용: 첨단바이오의약품 제조 공급 계약계약기간 : 2025.01.03 ~ 2026.12.31주요 계약조건 계약이행에 따른 시험성적서 승인일 10일 이내 및 결제기일 25일	2,042	1,068	1,068	986	986

2025.05.28	계약상대 : 유보계약내용: 첨단바이오의약품 제조 공급 계약계약기간 : 2025.07.01 ~ 2026.07.31주요 계약조건 계약이행에 따른 시험성적서 승인일 10일 이내 및 결제기일 25일	1,917	555	555	555	555

2025.07.03.	계약상대 : 조달청계약내용: 맞춤형 AAV 유전자 치료제 개발을 위한 임상 생산 플랫폼 구축 용역 계약계약기간 : 2025.07.03 ~ 2029.05.31주요 계약조건 대금지급 조건 등각 차수별 용역 이행 시 지급 - 1차 계약금액 : 2,350,000,000원(계약체결일~2026.05.31.) - 2차 계약금액 : 1,168,181,818원(2026.06.01.~2027.05.31.) - 3차 계약금액 : 1,168,181,818원(2027.06.01.~2028.05.31.) - 4차 계약금액 : 986,363,636원(2028.06.01.~2029.05.31.)	5,673	1,175	1,175	1,175	1,175

주1) 일부 계약의 상대방에 대한 정보는 계약 상호간의 영업 및 경영상의 비밀 유지에 따라 공시상 유보되었습니다. 2) 대금 미수령 사유작성기준일 현재 대금 결제일 미도래 3) 향후 추진계획 계약 의무 이행중 시험성적서 승인 시기에 따라 당초 계약기간이 연장될 수 있으며, 양사 협의를 통해 전반적인 프로젝트 일정에 맞추어 제조 및 공급이 이루어 지고 있습니다. 당사는 중요 계약건에 대한 면밀한 점검과 일정을 확인하여 계약의 정상 완료 이행에 책임을 다하고 있습니다.