이엔셀 분기보고서 (2025.03)
7. 기타 참고사항

가. 지식재산권 보유현황(1) 지식재산권 현황

(단위 : 건수)

구분	국내 특허
등록	국내 특허
출원	해외 특허
등록	해외 특허
출원	상표권

지식재산 보유현황	9	16	6	34	1

(2) 지식재산권 상세 현황

번호	구분	내용	권리자	출원일	등록일	적용제품	출원국

1	특허권	중간엽 줄기세포 또는 XCL1을 포함하는 근육질환의 예방 또는 치료용 약학적 조성물	이엔셀 주식회사	16.02.19	18.02.23	EN001-DMD, CMT, SP	KR

2	특허권	줄기세포의 증식능을 탐지하기 위한 마커 및 이를 이용한 줄기세포의 고효율 증식방법	이엔셀 주식회사	18.11.20	20.11.02	EN001, CDMO	KR

3	특허권	MARKER FOR DETECTING PROLIFERATION OF STEM CELL AND HIGH EFFICIENCY PROLIFERATION METHOD OF STEM CELL USING SAME	이엔셀 주식회사	19.11.19	-	EN001, CDMO	US

4	특허권	중간엽 줄기세포 또는 중간엽 줄기세포에서 분비된 인슐린을 포함하는 샤르코-마리-투스 병 예방 또는 치료용 약학적 조성물	이엔셀 주식회사/사회복지법인 삼성생명공익재단	20.03.20	-	EN001-CMT	KR

5	특허권	중간엽 줄기세포 또는 중간엽 줄기세포 배양액을 유효성분으로 하는 섬모 발생 촉진용 조성물	이엔셀 주식회사/사회복지법인 삼성생명공익재단	20.03.26	22.08.18	기타 대사질환	KR

6	특허권	줄기세포 초기 수율 촉진을 위한 줄기세포 배양 방법	이엔셀 주식회사/사회복지법인 삼성생명공익재단	20.04.08	22.05.17	EN001, CDMO	KR

7	특허권	노화가 감소되고, 줄기세포능이 보존된 초기 중간엽 줄기세포 및 그 배양방법	이엔셀 주식회사/사회복지법인 삼성생명공익재단	20.11.11	22.08.18	EN001, CDMO	KR

8	특허권	PHARMACEUTICAL COMPOSITION, FOR PREVENTING OR TREATING CHARCOT-MARIE-TOOTH DISORDER, COMPRISING MESENCHYMAL STEM CELLS OR INSULIN SECRETED BY MESENCHYMAL STEM CELLS	이엔셀 주식회사	21.01.22	-	EN001-CMT	US

9	특허권	PHARMACEUTICAL COMPOSITION, FOR PREVENTING OR TREATING CHARCOT-MARIE-TOOTH DISORDER, COMPRISING MESENCHYMAL STEM CELLS OR INSULIN SECRETED BY MESENCHYMAL STEM CELLS	이엔셀 주식회사	21.01.22	-	EN001-CMT	AU

10	특허권	COMPOSITION FOR CILIOGENESIS PROMOTION, CONTAINING, AS ACTIVE INGREDIENT, MESENCHYMAL STEM CELL OR MESENCHYMAL STEM CELL CULTURE SOLUTION	이엔셀 주식회사/사회복지법인 삼성생명공익재단	21.03.23	-	기타 대사질환	US

11	특허권	COMPOSITION FOR CILIOGENESIS PROMOTION, CONTAINING, AS ACTIVE INGREDIENT, MESENCHYMAL STEM CELL OR MESENCHYMAL STEM CELL CULTURE SOLUTION	이엔셀 주식회사/사회복지법인 삼성생명공익재단	21.03.23	-	기타 대사질환	EP

12	특허권	COMPOSITION FOR CILIOGENESIS PROMOTION, CONTAINING, AS ACTIVE INGREDIENT, MESENCHYMAL STEM CELL OR MESENCHYMAL STEM CELL CULTURE SOLUTION	이엔셀 주식회사/사회복지법인 삼성생명공익재단	21.03.23	-	기타 대사질환	SG

13	특허권	COMPOSITION FOR CILIOGENESIS PROMOTION, CONTAINING, AS ACTIVE INGREDIENT, MESENCHYMAL STEM CELL OR MESENCHYMAL STEM CELL CULTURE SOLUTION	이엔셀 주식회사/사회복지법인 삼성생명공익재단	21.03.23	-	기타 대사질환	CN

14	특허권	COMPOSITION FOR CILIOGENESIS PROMOTION, CONTAINING, AS ACTIVE INGREDIENT, MESENCHYMAL STEM CELL OR MESENCHYMAL STEM CELL CULTURE SOLUTION	이엔셀 주식회사/사회복지법인 삼성생명공익재단	21.03.23	-	기타 대사질환	JP

15	특허권	STEM CELL CULTURING METHOD FOR PROMOTING INITIAL YIELD OF STEM CELLS	이엔셀 주식회사/사회복지법인 삼성생명공익재단	21.04.06	-	EN001, CDMO	US

16	특허권	STEM CELL CULTURING METHOD FOR PROMOTING INITIAL YIELD OF STEM CELLS	이엔셀 주식회사/사회복지법인 삼성생명공익재단	21.04.06	-	EN001, CDMO	AU

17	특허권	STEM CELL CULTURING METHOD FOR PROMOTING INITIAL YIELD OF STEM CELLS	이엔셀 주식회사/사회복지법인 삼성생명공익재단	21.04.06	-	EN001, CDMO	EP

18	특허권	NK 세포의 활성화 및 증폭을 위해 유전적으로 조작된 세포주 및 그의 용도	사회복지법인 삼성생명공익재단/서울대학교 산학협력단/이엔셀: 통상실시권자	21.04.08	23.09.25	항암면역세포치료제, CDMO	KR

19	특허권	EARLY MESENCHYMAL STEM CELLS WITH REDUCED AGING AND PRESERVED STEM CELL ABILITY, AND CULTURING METHOD THEREFOR	이엔셀 주식회사/사회복지법인 삼성생명공익재단	21.11.09	-	EN001, CDMO	EP

20	특허권	EARLY MESENCHYMAL STEM CELLS WITH REDUCED AGING AND PRESERVED STEM CELL ABILITY, AND CULTURING METHOD THEREFOR	이엔셀 주식회사/사회복지법인 삼성생명공익재단	21.11.09	-	EN001, CDMO	US

21	특허권	EARLY MESENCHYMAL STEM CELLS WITH REDUCED AGING AND PRESERVED STEM CELL ABILITY, AND CULTURING METHOD THEREFOR	이엔셀 주식회사/사회복지법인 삼성생명공익재단	21.11.09	-	EN001, CDMO	IN

22	특허권	EARLY MESENCHYMAL STEM CELLS WITH REDUCED AGING AND PRESERVED STEM CELL ABILITY, AND CULTURING METHOD THEREFOR	이엔셀 주식회사/사회복지법인 삼성생명공익재단	21.11.09	-	EN001, CDMO	JP

23	특허권	EARLY MESENCHYMAL STEM CELLS WITH REDUCED AGING AND PRESERVED STEM CELL ABILITY, AND CULTURING METHOD THEREFOR	이엔셀 주식회사/사회복지법인 삼성생명공익재단	21.11.09	-	EN001, CDMO	CN

24	특허권	EARLY MESENCHYMAL STEM CELLS WITH REDUCED AGING AND PRESERVED STEM CELL ABILITY, AND CULTURING METHOD THEREFOR	이엔셀 주식회사/사회복지법인 삼성생명공익재단	21.11.09	-	EN001, CDMO	AU

25	특허권	COMPOSITION FOR PREVENTING OR TREATING MUSCLE DISEASES, CONTAINING STEM CELLS IN WHICH GRO-ALPHA IS EXPRESSED OR GRO-ALPHA	이엔셀 주식회사/사회복지법인 삼성생명공익재단	21.11.09	-	EN001-DMD	US

26	특허권	COMPOSITION FOR PREVENTING OR TREATING MUSCLE DISEASES, CONTAINING STEM CELLS IN WHICH GRO-ALPHA IS EXPRESSED OR GRO-ALPHA	이엔셀 주식회사/사회복지법인 삼성생명공익재단	21.11.09	-	EN001-DMD	EU

27	특허권	자가유지능이 향상된 중간엽줄기세포를 선별하는 방법 및 그에 의해 선별된 중간엽줄기세포	이엔셀 주식회사/사회복지법인 삼성생명공익재단	21.11.19	23.09.15	EN001, CDMO	KR

28	특허권	METHOD FOR SELECTING MESENCHYMAL STEM CELLS HAVING IMPROVED SELF-MAINTENANCE ABILITY, AND MESENCHYMAL STEM CELLS SELECTED THEREBY	이엔셀 주식회사/사회복지법인 삼성생명공익재단	21.11.19	-	EN001, CDMO	US

29	특허권	METHOD FOR SELECTING MESENCHYMAL STEM CELLS HAVING IMPROVED SELF-MAINTENANCE ABILITY, AND MESENCHYMAL STEM CELLS SELECTED THEREBY	이엔셀 주식회사/사회복지법인 삼성생명공익재단	21.11.19	-	EN001, CDMO	EP

30	특허권	METHOD FOR SELECTING MESENCHYMAL STEM CELLS HAVING IMPROVED SELF-MAINTENANCE ABILITY, AND MESENCHYMAL STEM CELLS SELECTED THEREBY	이엔셀 주식회사/사회복지법인 삼성생명공익재단	21.11.19	-	EN001, CDMO	JP

31	특허권	METHOD FOR SELECTING MESENCHYMAL STEM CELLS HAVING IMPROVED SELF-MAINTENANCE ABILITY, AND MESENCHYMAL STEM CELLS SELECTED THEREBY	이엔셀 주식회사/사회복지법인 삼성생명공익재단	21.11.19	-	EN001, CDMO	CN

32	특허권	miR-499-5p 활성화제를 포함하는 뒤센 근이영양증 예방 또는 치료용 조성물	이엔셀 주식회사/사회복지법인 삼성생명공익재단	21.12.23	-	EN001-DMD	KR

33	특허권	중간엽 줄기세포 또는 중간엽 줄기세포에서 분비된 인슐린을 포함하는 샤르코-마리-투스 병 예방 또는 치료용 약학적 조성물	이엔셀 주식회사	22.04.13	-	EN001-CMT	KR

34	특허권	PHARMACEUTICAL COMPOSITION, FOR PREVENTING OR TREATING CHARCOT-MARIE-TOOTH DISORDER, COMPRISING MESENCHYMAL STEM CELLS OR INSULIN SECRETED BY MESENCHYMAL STEM CELLS	이엔셀 주식회사	22.10.12	24.08.21	EN001-CMT	EPO

35	특허권	PHARMACEUTICAL COMPOSITION, FOR PREVENTING OR TREATING CHARCOT-MARIE-TOOTH DISORDER, COMPRISING MESENCHYMAL STEM CELLS OR INSULIN SECRETED BY MESENCHYMAL STEM CELLS	이엔셀 주식회사	22.10.12	24.08.21	EN001-CMT	UK

36	특허권	PHARMACEUTICAL COMPOSITION, FOR PREVENTING OR TREATING CHARCOT-MARIE-TOOTH DISORDER, COMPRISING MESENCHYMAL STEM CELLS OR INSULIN SECRETED BY MESENCHYMAL STEM CELLS	이엔셀 주식회사	22.10.12	24.08.21	EN001-CMT	FR

37	특허권	PHARMACEUTICAL COMPOSITION, FOR PREVENTING OR TREATING CHARCOT-MARIE-TOOTH DISORDER, COMPRISING MESENCHYMAL STEM CELLS OR INSULIN SECRETED BY MESENCHYMAL STEM CELLS	이엔셀 주식회사	22.10.12	24.08.21	EN001-CMT	ES

38	특허권	PHARMACEUTICAL COMPOSITION, FOR PREVENTING OR TREATING CHARCOT-MARIE-TOOTH DISORDER, COMPRISING MESENCHYMAL STEM CELLS OR INSULIN SECRETED BY MESENCHYMAL STEM CELLS	이엔셀 주식회사	22.10.12	24.08.21	EN001-CMT	DE

39	특허권	PHARMACEUTICAL COMPOSITION, FOR PREVENTING OR TREATING CHARCOT-MARIE-TOOTH DISORDER, COMPRISING MESENCHYMAL STEM CELLS OR INSULIN SECRETED BY MESENCHYMAL STEM CELLS	이엔셀 주식회사	22.10.12	24.08.21	EN001-CMT	IT

40	특허권	노화 억제 줄기세포의 제조방법	이엔셀 주식회사	23.02.02	-	EN001, CDMO	KR

41	특허권	중간엽 줄기세포의 지방세포 분화 유도용 조성물	이엔셀 주식회사	23.02.02	-	EN001, CDMO	KR

42	특허권	고효능 줄기세포를 선별하는 방법	이엔셀 주식회사	23.02.06	-	EN001, CDMO	KR

43	특허권	줄기세포의 노화 회복 방법	이엔셀 주식회사	23.02.22	-	EN001, CDMO	KR

44	특허권	NK 세포 공여 소스의 선별방법	이엔셀 주식회사	23.02.23	-	항암면역세포치료제, CDMO	KR

45	특허권	세포의 냉동제형	이엔셀 주식회사	23.02.24	-	EN001, CDMO	KR

46	특허권	제대혈유래 자연 살해 세포의 확장배양방법	이엔셀 주식회사/사회복지법인 삼성생명공익재단	23.02.24	24.05.22	항암면역세포치료제, CDMO	KR

47	특허권	인공지능 기반 세포 이미지 실시간 분석방법 및 이의 용도	이엔셀 주식회사	23.03.02	-	EN001, CDMO	KR

48	특허권	중간엽 줄기세포 또는 중간엽 줄기세포에서 분비된 인슐린을 포함하는 샤르코-마리-투스 병 예방 또는 치료용 약학적 조성물	이엔셀 주식회사	23.04.06	-	EN001-CMT	KR

49	특허권	근력 약화 관련 질환 치료제 스크리닝방법	이엔셀 주식회사	23.04.12	-	EN001-SP	KR

50	특허권	자가유지능이 향상된 중간엽줄기세포를 선별하는 방법 및 그에 의해 선별된 중간엽줄기세포	이엔셀 주식회사/사회복지법인 삼성생명공익재단	23.06.02	24.10.16	EN001, CDMO	KR

51	특허권	노화 억제 줄기세포의 제조방법	이엔셀 주식회사	24.02.01	-	EN001, CDMO	PCT

52	특허권	중간엽 줄기세포의 지방세포 분화 유도용 조성물	이엔셀 주식회사	24.02.01	-	EN001, CDMO	PCT

53	특허권	줄기세포의 노화 회복 방법	이엔셀 주식회사	24.02.22	-	EN001, CDMO	PCT

54	특허권	세포의 냉동제형	이엔셀 주식회사	24.02.23	-	EN001, CDMO	PCT

55	특허권	NK 세포 공여 소스의 선별방법	이엔셀 주식회사	24.02.23	-	항암면역세포치료제, CDMO	PCT

56	특허권	제대혈유래 자연 살해 세포의 확장배양방법	이엔셀 주식회사/사회복지법인 삼성생명공익재단	24.02.23	-	항암면역세포치료제, CDMO	PCT

57	특허권	근력 약화 관련 질환 치료제 스크리닝방법	이엔셀 주식회사	24.03.12	-	EN001-SP	PCT

58	특허권	탈수초화 관련 질환의 치료제 스크리닝 방법	이엔셀 주식회사/성균관대학교 산학협력단	24.05.23	-	EN001-CMT	KR

59	특허권	miR-499-5p 활성화제를 포함하는 뒤센 근이영양증 예방 또는 치료용 조성물	이엔셀 주식회사/사회복지법인 삼성생명공익재단	24.06.24	-	EN001-DMD	US

60	특허권	miR-499-5p 활성화제를 포함하는 뒤센 근이영양증 예방 또는 치료용 조성물	이엔셀 주식회사/사회복지법인 삼성생명공익재단	24.06.24	-	EN001-DMD	JP

61	특허권	안구 세포 또는 조직을 표적하는 펩타이드 및 이를 포함하는 바이러스 캡시드 단백질 및 바이러스 벡터	이엔셀 주식회사/사회복지법인 삼성생명공익재단	24.06.27	-	유전자치료제, CDMO	KR

62	특허권	불용성 근감소증 동물 모델 및 이의 이용	이엔셀 주식회사	24.12.03	-	EN001-SP	KR

63	특허권	불용성 근감소증 동물 모델 및 이의 이용	이엔셀 주식회사	24.12.03	-	EN001-SP	PCT

65	특허권	망막 적출 조직 배양을 통한 광수용체 세포의 시험관 내 배양 방법 및 그 응용	이엔셀 주식회사	25.01.21	-	유전자치료제	KR

66	특허권	안구 세포 또는 조직을 표적하는 펩타이드 및?이를 포함하는 바이러스 캡시드 단백질 및 바이러스 벡터	이엔셀 주식회사	25.03.21	-	유전자치료제, CDMO	PCT

66	상표권	이엔셀㈜ CI	이엔셀 주식회사	18.08.06	19.05.13	CI	KR

나. 사업과 관련된 법률, 규정 등에 의한 규제사항 (1) 해외 규제 현황미국, 유럽 등 선진국 등은 세포치료, 유전자치료 등과 같은 첨단재생의료 특성을 반영한 규제 체제를 완비하고, 의약품의 안전성 확보 기반 하에 제품화를 견인하고 있습니다.

출처: The New England Journal of Medicine, 이엔셀㈜ 재구성

특히, 첨단바이오의약품에 특화된 GMP 규정을 지속해서 개정 및 발간하고 있습니다

① EU GMP Annex 2: Manufacturing of Biological active substance and Medicinal Products for Human Use

② PIC/s Annex 2 A: Manufacturing of Advanced Therapy Medicinal Products for Human Use

③ FDA: Cellular Gene Therapy Guidance

ICH: Q8-Pharmaceutical Development, Q9-Quality Risk Management, Q10-Pharmaceutical Quality System

(2) 국내 규제 현황 및 요구사항

국내는 19년 8월, 첨단재생바이오법을 제정하여, 국가 차원의 첨단바이오의약품 제품화 지원을 통해 희귀 난치 질환자의 치료기회를 확대하고 있습니다.

또한, 첨단바이오의약품의 특성에 맞는 안전관리(인체세포등관리업, 세포처리시설 등 허가 필요, 인체세포등 채취 계약 필수, 품질관리 준수사항 강화 등)와 GMP 운영관리 체계 구축을 요구하고 있습니다.

이를 위해, 첨단재생바이오법 제5조(기본계획의 수립 등), 제6조(시행계획의 수립 등)에 따라 2021년 6월에 첨단재생의료·첨단바이오의약품5개년 기본계획에 따른 시행계획을 확정하였으며, 첨단재생의료 임상연구 활성화를 위한 임상연구비 지원('22년R 예산340억원)이 본격 추진 중입니다.

(3) 규제 대응 현황첨단바이오의약품CDMO 사업에 필요한 법적 요구사항을 충족시키기 위해 '인체세포등관리업', '세포처리시설', '첨단바이오의약품 제조업' 허가를 모두 획득 후 사업을 영위하고 있습니다.

인체유래 조직을 출발물질(starting material)로 하는 첨단바이오의약품의 특성과 첨단재생바이오법 제16조(인체세포등 채취), 제28조(인체세포등관리업허가)에 따라 삼성서울병원, 서울대학교병원, 서울아산병원, 세브란스병원, 서울성모병원과 같은 Big 5 병원들과 원료수급 계약을 체결하여 고객사의 원료수급에 필요한 요건을 충족하였습니다.첨단재생바이오법 제정 이후 의약품 안전관리가 강화되면서, 첨단바이오의약품 생산에 필요한 시설, 장비에 대한 밸리데이션과 적격성평가에 대해 CSV (Computer System Validation), Risk management, CAPA(Collective Action Preventive Action) 계획을 수립하고 일탈관리 등에 대해 글로벌 수준의 관리체계를 도입 운영 중입니다.또한 무균시험 신속법(BACT/Alert), 마이코플라스마부정시험 신속법 등을 도입하여의약품의 안전성(safety)를 확보하고 있으며, 다품목 첨단바이오의약품 생산을 위해 국내 최초로 과산화수소 훈증 자동화시스템을 도입하여 품목간 교차 오염을 방지 중입니다. 특히, BACT/Alert은 병원에서 사용 중인 응급 진료, 처방하는 시스템을 활용한 장비로써, 첨단바이오의약품의 한계를 극복하기 위해 당사에 선제 도입하였으며, 식약처와 품질시험 항목으로의 도입을 논의 중입니다.

당사와 같이 허가 품목이 없는 업체는 GMP 인증이 의무사항은 아니지만, 첨단바이오의약품CDMO 사업의 객관적 평가요소의 우위를 위해 "바이오의약품 전문수탁 제조업체GMP 평가" 를 통해 당사GMP시설에 대한 "GMP 적합 인증서" 를 취득할 계획입니다.

다. 사업과 관련된 환경 규제 등 해당사항 없습니다.라. 각 사업부문의 시장여건 및 영업의 개황(1) 첨단바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) ① 산업의 특성첨단바이오의약품은 생물학적제제, 유전자재조합 의약품과 같은 1세대 바이오의약품, 개량생물 의약품(바이오 벡터), 동등생물 의약품(바이오 시밀러)과 같은 2세대 바이오의약품에 이은 3세대 바이오의약품으로 전 세계적 미래 먹거리 산업 분야로 부상하고 있습니다.

첨단바이오의약품에 대한 21년 글로벌 산업투자는 17년도 대비 3배 증가, 20년도 대비 14%가 증가한227억 달러(32조원)로 급성장하고 있으며, 신약개발 시장은 26년까지556억 달러(78조)로 성장할 전망입니다.

출처: Alliance for Regenerative Medicine, MedicalTimes, 매일경제, 이엔셀㈜ 재구성

첨단바이오의약품은 살아있는 세포 및 유전자가 주성분인 치료제로 열 및 미생물 오염에 취약하고, 제조 공정이 복잡, 다양하며 공정, 장비, 설비의 변화가 의약품의 특성 자체를 변화시키는 특성이 있습니다. 또한, 첨단바이오의약품은 인체세포 또는 조직 기증자로부터 얻기 때문에 제품의 생물학적 특성에 따라 주요 생산단계에 수많은 생산기술들이 사용될 수 있어 GMP 생산의 표준화가 어려운 특성이 있습니다.

출처: 식품의약품안전처, 첨단바이오의약품법안 검토 보고서, 이엔셀㈜ 재구성

② 시장여건첨단바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 서비스 시장은 연평균 30% 이상 가파른 성장세를 보이고 있어 꾸준한 성장이 전망됩니다. 첨단바이오의약품은 2010년대 후반 주요 제품이 승인되기 시작한 초기단계의 시장으로 아직 규모가 크지 않지만, 주요 제품의 성장과 파이프라인의 증가 추세에 힘입어 2026년까지 연평균 30% 이상의 높은 성장이 기대되고 있습니다. 또한, 많은 제품이 바이오 벤처 기업, 중소기업에서 개발되고 있어 생산 아웃소싱 비중이 높은 편으로, 2026년 첨단바이오의약품CDMO 시장은 2019년 대비 7배 증가된 100억달러(약14조원) 규모로 성장할 것으로 예상하고 있습니다.

출처: BioINdustry No. 155, 2021-1, 생명공학정책연구센터

최근 바이오 제약기업들이 아웃소싱 서비스에 대한 수요가 증가하고 있습니다. 바이오의약품 분야에서 생산부문 아웃소싱 비중이 높은 데에는 다음과 같은 이유가 있습니다.

1) 제약사 설비투자 부담 축소 : 제약사들이 설비투자 부담을 줄이고 R 집중할 수 있습니다. 설비 크기에 따라 차이가 있지만, 바이오의약품 생산시설 건축에는 상당한 선투자가 필요합니다. 중소규모 제약회사 또는 임상단계에 있는 제약사의 경우, 투자여력이 부족하거나 임상 성공여부의 불확실성이 큰 상황에서 대규모 설비투자를 하는 대신 CDMO를 활용하여 생산체제를 갖추고 신약연구개발이나 마케팅에 역량을 집중하는 것이 합리적일 수 있습니다.

2) 엄격한 생산규제 생산: 생산 규제가 엄격한 가운데, 제조공정 기술이 복잡해지고 있습니다. 의약품의 경우 높은 안정성과 유효성이 요구되기 때문에 제조, 관리에 있어 규제기관의 엄격한 기준(GMP, Good Manufacturing Practice)을 충족해야 하며, 제품별로 규격과 품질 요소를 만족하는 제품을 지속 생산할 수 있어야 합니다. 특히, 바이오의약품은 저분자 합성의약품 대비 제조공정이 복잡하여 바이오의약품을 연구·개발하는 제약사들이 관련 기준을 충족하는 생산시설을 자체적으로 갖추기는 어렵기 때문에 지적재산권 보호 강화 정책에 따른 충분한 기술이전을 통하여 위탁생산의약품의 품질에 대한 신뢰성이 담보되며 공정관리 및 인허가 경험이 풍부한 CDMO 사업자의 역할이 커질 수 있습니다.

3) 유연성 및 안정성 확보: 적시성 있는 생산과 생산량 조절이 용이합니다. 바이오의약품 생산설비의 건설 및 허가에는 2년 이상의 기간이 필요하며, 제품별 Validation에도 시간이 소요됩니다. 제약사는 CDMO를 활용하여 개발 및 생산체제 구축 시간을 단축하고 수요에 맞춰 유연하게 생산량을 조절할 수 있습니다.

4) 제약사들에게 CDMO는 단순한 거래 관계사가 아닌 전략적 파트너 관계사로 변화하고 있습니다. CDMO는 더욱 향상된 고부가가치의 결과물을 고객사로 전달하기 위해 제조기술 및 인프라 개선에 힘쓰고 있으며 이를 토대로 CDMO 시장은 점점 확장되고 있습니다. 글로벌 바이오 CDMO 시장은 2020년 113.8억 달러에서 2026년 203.1억 달러로 연평균 10.1%의 성장이 예상되어 시장 전망이 매우 밝습니다.

특히, 세포·유전자치료제는 항체의약품에 비해 생산과정이 복잡하고, 자가 제조 역량이 부족한 중소기업 또는 학술기관에서 많이 개발되고 있어 생산 아웃소싱 비중이 높습니다. 주요 바이오의약품의 생산 아웃소싱이 50~70% 수준인 데 반하여, 세포치료제, 유전자치료제 시장은 생산 아웃소싱 비율이 89%로 나타나고 있습니다. 이 때문에 세포치료제, 유전자치료제 시장의 고성장이 바로 CDMO의 수요 증가로 이어지며, 2026년 세포치료제, 유전자치료제 CDMO 시장도 2020년 대비 5배 증가된 100억달러 규모로 성장할 것으로 예상되고 있습니다.

최근 첨단바이오의약품 시장 성장과 불치·난치질환자의 치료 기대가 증가하여, 우리나라뿐만 아니라 선진국에서는 첨단재생바이오법을 제정하고 이에 따른 규제 강화에 나서고 있으며, 임상허가 이후 GMP공장을 변경하는 것은 어렵고 첨단재생의료R 국가 예산 지원 체계가 마련됨에 따라 첨단바이오의약품 CDMO 수요는 지속적으로 증가하고 있습니다.

③ 경쟁상의 강점당사는 창업 이전에 다품목 첨단바이오의약품 생산기반기술을 확립하고, 전문 위탁개발생산(CDMO) 기업으로 2018년 창업하였으며, 이후 다양한 종류의 첨단바이오의약품 생산에 필요한 생산기술의 고도화와 다품목 품질관리시스템, 시설 및 인력 운영 체계를 완성하고 지속적인 투자를 진행하고 있습니다.

구체적으로, 첨단바이오의약품 생산의 주요 공정인 분리, 대량배양, 수확 및 정제, 제형화 및 충전의 단계별로 세부기술을 확립 후 생산에 적용하고 있으며, 다양한 품목의 품질을 보증할 수 있는 품질관리시스템, 양압·음압 공정실, 제품 생산규모의 다양성을 고려한 위탁개발생산 전용 GMP 제1~3 공장을 구축·운영할 뿐만 아니라, 다품목 생산을 위한 GMP 조직 및 인력운영과 교육시스템을 구축하였습니다.

당사는 특히 첨단바이오의약품 출발물질별 목표 세포 분리기술과 초기 배양기술, 세포 특성 및 생산 규모에 적합한 대량 배양기술, 제형화 기술을 공정개발연구를 통해 확보하여 다양한 품목의 첨단바이오의약품 생산기술을 확보하였습니다.

또한, 고객사의 제품을 생산할 수 있는 전용 GMP 무균공정실 13개(suite)를 보유하고 있어 다양한 고객사의 제품을 동시에 생산할 수 있으며, CAR-T치료제, 유전자변형 세포치료제, 오가노이드 뱅크 구축 등에 필수적인 음압 GMP시설 제2공장과 제3공장을 구축 ·운영하고 있습니다. 당사가 보유하고 있는 음압 GMP시설의 경우, 국내 보유기업은 극소수로 당사의 첨단바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 서비스 사업에 대한 차별성 및 경쟁우위를 확보하고 있습니다.

당사는 세포와 바이러스를 동시에 생산할 수 있어, 세포치료제부터 바이러스 벡터를 사용한 유전자치료제(CAR-T, Gene modified MSC 등)와 AAV와 같은 생체 내(in vivo) 유전자치료제의 one-stop 생산 서비스가 가능합니다.

(2) 차세대 세포·유전자치료제 신약개발 ① 산업의 특성 1) 샤르코-마리-투스 병 치료제

1990년대 유전자치료제의 성공적인 결과를 확인한 후, 샤르코-마리-투스 병 등의 유전자에 의한 질병들의 연구가 지속되고 있습니다. 하지만 희귀질환의 특성상, 사업성에 높은 가치가 없기에 대형 제약사나 국가 기관에서 심도있는 연구 및 개발이 진행되지 않고 있으며, 희귀의약품 임상 제도의 이점을 위하여 샤르코-마리-투스 병 치료제로 제품을 연구하고, 추후 시장성이 큰 신경병증 관련 치료제로 연구 방향을 전환하는 경우 또한 종종 있습니다.

샤르코-마리-투스 병의 경우 100종이 넘는 다양한 유전자 전위를 가지고 있어, 유전적 원인을 교정하기 위한 근원적 치료는 현재의 기술로 어려울 것으로 판단되며, 많은 제약사들 또한, 상기의 문제를 파악하여 대게 수초와 관련된 타겟을 목표로 연구 진행 중입니다.

2) 듀센 근디스트로피 병 치료제

이탈리아 메시나 대학의 2020년도 듀센 근디스트로피 병 관련 메타분석 연구에 따르면, 전 세계 근디스트로피 유병률은 남성 100,000명당 7.1명(95% CI, 5.0-10.1)이었으며, 여성 100,000명당 2.8명(95% CI, 1.6-4.6)으로 나타납니다. 현재 확실한 치료법은 존재하지 않으나, 병의 진행과 근력 약화요소를 최대한 제거하는 방법과 병의 진행속도를 완화하여 환자의 보행가능기간을 최대한 연장하도록 하고, 합병증을 조기에 발견하고 예방하는 방법을 많이 사용하고 있습니다. 1990년대 유전자치료제의 성공적인 결과를 확인한 후, 듀센 근디스트로피 유전자에 의한 질병들의 연구가 지속되고 있습니다.

듀센 근디스트로피 병 유전자치료제 시장은 특정 유전형에 비율에 따라 결정되며, 현재 Sarepta Therapeutics에서 출시한 세 가지 유전자치료제인 Exondys 51 (전체13%), Vyondys 53 (전체8%), Amondys 45 (전체8%)가 29%의 환자를 대상으로 하고 있습니다. 추후 다른 염기서열을 대상으로 하는 유전자치료제가 개발되는 경우 시장 규모가 커질 수 있습니다. 또한 유전자치료제는 연간 치료비가 한화 3억 정도로 스테로이드나 다른 증상 완화 약물에 비하여 매우 고가이므로, 결과적으로 시장규모가 크게 측정되었습니다. 결국 듀센 근디스트로피 유전자치료제 시장은 치료 대상이 되는 염기 서열이 무엇이냐에 따라 독점적 지위를 획득할 수도, 시장 경쟁적 위치에 놓여 있을 수도 있습니다.

출처: Polaris Market Research Analysis

최근의 유전자 편집 및 전달 기술의 발전에 힘입어 세포치료제에서도 질병에 대한 정교한 타겟팅이 가능해지고 있기 때문에, 세포 및 조직 치료제의 활용도 또한 더욱 확대될 것으로 예상됩니다.현재 자가 세포치료제와 동종 세포치료제의 비중은 거의 유사하나, 높은 제조원가의 자가 세포치료제 연구에서 범용성이 높은 동종 세포치료제 연구가 활발히 진행될 것으로 예측됩니다.현재 듀센 근디스트로피 병 치료를 위하여 다양한 국가와 기업에서 연구를 진행하고 있으며, 유전자치료제나 세포치료제 등 다양한 방법으로 연구 개발되어 합리적인 가격으로 제공하기 위해 노력 중입니다.세포치료제는 유전자치료제와 비교하였을 때, 유전형에 따라 치료 대상 여부가 결정되지 않기 때문에 듀센 근디스트로피 병 전체 환자가 대상이 되므로 시장규모가 상대적으로 크게 예측됩니다. 3) 근감소증 치료제

근감소증은 비교적 최근에야 인정받기 시작한 질환입니다. 노화 연구를 선도하고 있는 알버트 아인슈타인 의대 노화 연구소 교수인 니르 바질라이(Nir Barzilai) 박사와 하버드 의대 유전학 교수인 데이비드 신클레어(David A. Sinclair) 박사는 노화를 질병으로 인식해야 한다고 주장하고 있으며, 최근 세계 각국에서 노화성 근감소증을 포함한 항노화 연구가 활발하게 이루어지고 있습니다.

2016년 10월 1일, FDA에서 근감소증에 처음으로 질병 코드를 부여(ICD-10-CM: M62.84)하였으며, 한국은2021년 한국표준질병사인분류8차 개정안(KCD-8)에 근감소증 질병 코드를 부여(M62.5)하였습니다.

출처: 통계청, UN

2012년 한국과학기술기획평가원에서 발간된 과학기술 및 연구개발사업 동향브리프'노화와 관련된 질환 연구의 현황 및 시사점'에서는 급속한 고령화가 의료비용 및 건강보험의 재정 부담을 증가시키는 주요 원인으로 작용하고 있다고 보았습니다.특히 65세 이상 건강보험 진료비는 점차 증가하고 있으며, 1인당 진료비는 전체 평균의 3배 이상을 상회하고 있어, 노인성 질환으로 인한 의료비 증가세가 건강보험 진료비 증가에 가장 크게 기여하고 있습니다.

출처: 연합뉴스

이처럼 급격한 초고령화 사회에 접어들면서 치매, 노화성 근감소증 등 노화에 의해 유병률이 점차 증가하는 노인성 질환에 대한 대책을 수립해야 하며 대표적으로 근감소증 치료제의 개발이 시급하다고 할 수 있습니다. ② 시장여건 1) 샤르코-마리-투스 병 치료제샤르코-마리-투스 병 관련 의약품 시장은 COVID-19 팬데믹이 일어난 2020년 6.4억 달러로 측정되었으며, 연평균 성장률 23.4%로 2028년까지 34.6억 달러(약4.5조원)으로 성장이 전망됩니다.

출처: Coherent Market insight

유전자치료제, 호르몬 치료제, 펩타이드 치료제, 세포 교환 치료 등 개발 및 생산 비용, 의약품의 단가가 매우 높은 차세대 의약품이 다양한 방법이 연구되고 있으며, 이는 시장의 연평균 성장률을 높이는 원인 중 하나로 판단됩니다.

샤르코-마리-투스 병은 희귀질환 중, 가장 유병율이 높은 질병으로 알려져 있으며, 2021년 6월 조사된 세계 인구 78억 7,496만 5,732명을 기준으로 약 314만 9,986명의 샤르코-마리-투스 병 환자가 존재하고 있는 것으로 추정됩니다. 유전 질환인 만큼 가족력의 영향도 존재하지만, 아무런 인과관계가 없이 유전자 돌연변이로 인한 신규 환자 또한 발생하므로, 꾸준히 유병률이 유지될 것으로 보입니다.

2) 듀센 근디스트로피 병 치료제듀센 근디스트로피 병은 전 세계 모든 인종과 국가에서 발생하며, 남아 3만 5000명 당 1명이 발병합니다. 듀센 근디스트로피 병 생존률은 100,000명당 19.8명으로 확인되며, 2000년대 조사되었던 100,000명당 12.3명에서 다소 상승하였습니다. 이에 대한 원인으로 기존 의약품인 스테로이드제가 환자의 생존률에 영향을 미치고 있다고 사료되며, 각 국가의 경제력 향상 또한 영향을 미치고 있다고 사료됩니다.

또한, 의료기술의 발전으로 듀센 근디스트로피 병 환자의 평균 수명이 증가하고 있으며, 1990년도에는 평균 수명이 19세였지만 2020년에는 30세까지 증가하고 있습니다. 따라서 전세계의 인구는 증가하는 추세에 있으므로 신규 듀센 근디스트로피 병 환자의 숫자는 증가하고 있으며, 스테로이드제를 포함하여 병의 진행속도를 완화시키는 약제들의 꾸준한 개발과 국가 경제력 향상으로 인해 환자의 평균 수명이 증가하고 있는 바, 듀센 근디스트로피 유병인구는 지속적으로 증가할 것으로 전망됩니다. 이에 듀센 근디스트로피 의약품 시장은 연평균 성장률 38.8%로 2027년까지 70억 달러(약9.1조원)으로 성장이 전망되었습니다.

출처: Business wire, Market Watch

3) 근감소증 치료제근감소증 관련 의약품 시장은 2020년 기준 25.8억 달러 수준이며, 2030년 47억 달러(약6.1조원) 수준으로 성장을 전망하고 있습니다. 노인 인구가 증가함에 따라 근감소증 관련 의약품 시장도 함께 성장하고 있는 것으로 보이며 연평균 성장률은 6.1 % 정도로 추정됩니다.

현재까지 시판되는 근감소증 치료제는 없으며, 특히 근감소증은 비교적 최근에야 질병으로 인식되어, 대부분의 치료제가 연구 개발단계 혹은 초기 임상시험 단계에 머물러 있습니다.

근감소증은 듀센 근디스트로피나 샤르코-마리-투스 병과 같이 원인 유전자에 의해 발병하는 유전 질환이 아니며, 노화, 만성 염증, 영양불균형, 사이토카인 조절 이상 등 다양한 원인에 의해 발생하는 다인성 질환입니다. 따라서 단일 치료 기전을 가지고 있는 단백질, 항체 치료제보다 줄기세포와 같이 다양한 치료 기전을 기대할 수 있는 multi target 재생의학 치료제가 더 적합하다고 할 수 있습니다.

근감소증은 고령화 시대에 더욱 중요한 질병으로 인식될 것이며 관련 국내 유병 인구가 2030년 기준 500만명 이상이 될 것으로 기대되고 있어 듀센 근디스트로피와 샤르코-마리-투스 병보다 훨씬 큰 시장 규모를 갖게 될 것으로 예측됩니다.

③ 경쟁상의 강점1) 샤르코-마리-투스 병 치료제당사 샤르코-마리-투스 병 차세대 중간엽 줄기세포치료제의 비임상 시험 및 임상 1상시험을 분석한 결과, 안전성을 바탕으로 경쟁사 대비 치료 효과가 높은 것을 확인하였습니다. 경쟁사 대비 적은 투여횟수로도 효과가 높은 것을 임상시험 결과로 확인 할 수 있었습니다.또한, 당사는 샤르코-마리-투스 병 치료제에 대하여 개발단계희귀의약품 승인을 받았습니다. 이를 통해 임상 2상 종료 후 조건부 품목 허가를 목표로 하고 있습니다.2) 듀센 근디스트로피 치료제당사 듀센 근디스트로피 차세대 중간엽 줄기세포치료제의 비임상 시험 및 임상 1상 시험을 분석한 결과, 안전성을 바탕으로 경쟁사 대비 치료 효과가 높은 것을 확인하였습니다. 경쟁사 대비 적은 투여횟수로도 효과가 높은 것을 임상시험 결과로 확인 할 수 있었습니다. 3) 근감소증 치료제당사 근감소증 차세대 중간엽 줄기세포치료제의 비임상 효능을 분석한 결과, 경쟁사 대비 치료 효과가 높은 것을 확인하였습니다. 당사의 치료제로 근력향상 및 근력 재생, 특히 노화 감소에서 상대적으로 높은 효과가 있었음을 확인했습니다.마. 사업부문별 재무정보당사의 경우 단일 사업부문으로 구성되어 있어 별도의 사업부문별 주요 정보의 기재를 생략합니다.바. 중요한 신규사업

당사는 2025년 3월 28일 개최된 제7기 정기주주총회에서 다음과 같이 사업목적 추가에 대한 안건이 상정되어 승인됨에 따라 즉시 효력이 발생되었습니다. 사업목적 추가에 대한 상세 내용은 2025년 3월 20일에 제출된 당사의 제7기 사업보고서 를 참조하시기 바랍니다.

(가) 첨단재생의료관련 연구개발 및 생산 판매업

(나) 인공지능 소프트웨어(SW) 개발 및 서비스업

(다) 스킨케어, 건강보조식품, 화장품 등의 제조 및 판매업(라) 위 각호와 관련된 전자상거래업 및 통신판매업(마) 위 각호와 관련된 수출입업