온코크로스 분기보고서 (2023.03)
2. 주요 제품 및 서비스

가. 주요 제품 등의 현황

당사는 AI 신약개발 플랫폼을 활용하여 구축한 신약 파이프라인을 제3자에게 기술이전(License-out) 하고 그 개발 단계에 따라 계약금(Upfront), 단계별 마일스톤(Milestone) 및 제품 출시 이후 판매액의 일정 부분에 해당하는 로열티를 받는 방식의 사업을 주된 사업으로 영위하고 있습니다. 신약파이프라인은 타 제약회사가 개발 중인 신약 파이프라인을 당사가 기술도입하여 개발하거나, 제약회사와 당사가 공동연구개발하는 형태가 있으며, 당사에서 직접 신약 파이프라인을 선정하여 개발하는 형태도 있습니다. 또한 당사가 보유하고 있는 AI 플랫폼을 이용한 분석 결과만을 제공하는 서비스 제공 형태의 사업도 부분적으로 진행하고 있습니다.

당사의 핵심 기술은 약물의 최적 적응증 또는 질환의 최적 약물을 발굴하는 AI 플랫폼인 RAPTOR AI™과, 암 분야에 특화되어 항암제의 최적 적응증 및 바이오마커 발굴 AI 플랫폼인 ONCO-RAPTOR AI™이 있습니다. 또한, 암환자의 항암 치료에 있어서 임상 현장에서 겪을 수 있는 어려움 가운데 하나인 원발부위불명암(CUP)의 원발부위를 AI로 진단하는 ONCOfind AI™를 개발 중에 있습니다.

(1) AI 신약개발 플랫폼

(가) RAPTOR AI™RAPTOR AI™는 전사체 기반의 질병 및 약물 탐색 AI 플랫폼으로서, 약물과 질병이 미치는 영향의 반대칭성(상보성)을 전사체 수준에서 예측하기 위해 당사가 개발한 ReDRUG(Restoration using DRug fot targeting Unbalanced Genes) 알고리즘을 이용한 플랫폼입니다. 당사는 다양한 약물과 질병의 조합을 분석할 수 있도록 400여종의 질병 코호트 데이터와 25,000여종의 화합물 데이터를 보유하고 있으며, 지속적으로 정제 및 추가 작업을 하고 있습니다.RAPTOR AI™는 질병과 약물의 효과에 의한 유전자의 변화를 다양한 관점에서 최적 알고리즘들을 사용하여 질병과 약물에 의한 유전자 발현 변화의 상보성을 정확하게 측정합니다. 그 상보성 결과들을 종합하여 최적의 질병 혹은 최적의 약물을 찾아내는 플랫폼입니다. 정확한 상보성 결과를 도출하기 위해 세포와 조직의 유사도를 기반으로 여러 세포 실험결과를 종합하여 측정합니다. 약물효과는 세포 실험 기반으로 도출하며, 질병 효과는 인체 조직 기반으로 도출하므로, 정확한 예측을 위하여 세포와 조직의 유사성 모델이 필요합니다.(나) ONCO-RAPTOR AI™ONCO-RAPTOR AI™는 전사체 기반으로 항암제의 암종 특이성과 동반진단마커를 예측하는 AI 플랫폼입니다. ONCO-RAPTOR AI™ 역시 약물과 암이 미치는 영향의 반대칭성(상보성)을 전사체 수준에서 예측해주는 ReDRUG 알고리즘을 이용한 플랫폼이며, 각 암종에서 유전자의 발현량과 예후와의 관계를 분석하여 점수화합니다. 이렇게 점수화된 예후 스코어링을 분석하여 암종별 약물 반응이 좋은 군과 그렇지 않은 군의 구분할 수 있는 바이오마커를 도출하여 임상시험의 성공률을 높일 수 있도록 하는 플랫폼입니다.(다) ONCOfind AI™ONCOfind AI™는 암환자의 항암 치료에 있어서 현장에서 겪을 수 있는 어려움 가운데 하나인 원발부위불명암의 원발부위를 예측하는 AI 플랫폼입니다. 원발부위불명암은 원발부위를 알기 어려운 전이암입니다. 원발부위를 모르는 경우, 항암치료를 하기 어려워 예후가 좋지 않으므로 원발부위를 예측하는 것이 중요합니다. 암환자의 치료에 실질적으로 도움이 될 수 있도록 모든 암종을 항암 치료유형에 기반하여 42개 세부아형으로 구분하고, 결과에 반영합니다.암종별 유전자 발현패턴 연구 데이터 450여 개를 분석하여 암종별 유의미한 발현차이를 보이는 유전자를 발굴하였으며, 이를 기반으로 1,000개 이상의 암종 특이적 유전자를 도출하여 모형을 개발하고 있습니다. 모형 개발 데이터의 검증권에서 95% 이상의 정확도를 나타내었으며 모형 개발 이외의 외부 전이 조직 데이터를 기반으로 92% 이상의 정확도를 나타내었습니다. 이는 60% 중반의 정확도를 보이는 면역화학염색법을 이용한 기존 방식에 비해 우수한 결과입니다.ONCOfind AI™는 원발부위불명암의 원발부위를 빠르게 판단함으로써 암 환자가 적절한 항암치료에 빠르게 들어갈 수 있도록 하여 치료 시기를 확보, 결과적으로 암환자의 생존율을 높이는 역할을 합니다.(2) AI 플랫폼을 이용하여 개발하고 보유한 주요 파이프라인

(가) OC514OC514는 AI 플랫폼을 이용하여 당사에서 직접 개발한 복합신약으로, 근감소증 및 근위축성 측색 경화증 등의 근육질환의 치료를 목적으로 하고 있습니다. OC514는 안정성이 입증된 약물들로 구성된 복합제로서 높은 성공률과 빠른 개발가능성을 가질 것으로 기대하고 있습니다. 근감소증은 아직까지 승인된 치료제가 없으며 고령 인구가 급격히 증가하고 있어 시장에서의 니즈가 큰 영역입니다.당사는 2020년 (주)한국파마와 대한민국 국내 판권에 대한 기술이전(License-out) 계약을 체결한 상태입니다. 2022년 3월부터 당사의 호주 자회사인 ONCOCROSS Australla Pty Ltd.에서 글로벌 임상 1상을 진행하였으며, 2023년 3월 임상을 완료하였습니다. 향후 글로벌 임상2상을 진행할 계획이며, 동시에 기술이전(License-out)을 진행하기 위하여 잠재적 파트너 제약회사를 접촉하고 있습니다. 기술이전(License-out)이 이루어지면 파트너 제약회사에서 이후 개발 단계인 임상3상 및 상업화를 추진할 계획입니다.(주)한국파마와 대한민국 판권에 대한 기술이전(License-out) 계약의 세부적인 내용은 'Ⅱ. 사업의 내용 - 6. 주요계약 및 연구개발활동'을 참고바랍니다.

(나) OC201/OC202eOC201/OC202e는 암 전이 억제에 주 목적이 있습니다. OC201/OC202e는 안정성이 확보된 기허가 약물의 복합제제로서 다양한 암종의 치료약물과 병행하여 전이 억제 및 재발방지 목적으로 사용할 계획입니다. OC201/OC202e는 현재 세포실험(in vitro) 및 생체실험(in vivo) 유효성 평가 실험 및 자료를 구축 중이며, 암 전이 억제제에 대한 진입 장벽을 마련하기 위해 대사질환 예방 또는 치료용 조성물 신규 용도 특허도 등록된 상태입니다.현재 서울아산병원, 해운대백병원, 세브란스병원에서 전이성 췌장암 환자를 대상으로 연구자 주도 임상시험(IIT)의 진행 중에 있으며, 본 임상시험의 진행 경과를 확인한 후 허가용 임상을 진행할 계획에 있습니다. 이후 기술이전(License-out)을 진행하여, 공동개발 파트너를 선정할 계획입니다.(다) OJP3101OJP3101는 (주)제일약품으로부터 뇌졸중을 타겟으로 임상2상을 진행 중인 JPI-289의 신규 용도 개발을 위해 기술도입(License-in)한 파이프라인입니다. 전임상시험뿐만 아니라 임상1상 결과까지 OJP3101는 그 안정성이 입증되어 있습니다.당사는 (주)제일약품이 뇌졸중을 타겟으로 임상2상을 진행중인 신약 후보물질 JPI-289를 도입하여 내부 프로젝트명 OJP3101으로 명명하고 연구개발을 진행하고 있습니다. 당사는 AI신약개발 플랫폼을 활용하여 OJP3101의 신규 적응증을 도출하였으며, 현재 임상2상의 시험계획 승인 신청을 위한 보완 단계에 있습니다.(주)제일약품과의 기술도입(License-in) 계약의 세부적인 내용은 'Ⅱ. 사업의 내용 - 6. 주요계약 및 연구개발활동'을 참고바랍니다.

나. 주요 제품의 가격 변동 추이

당사는 파트너사에 기술이전(License-out) 또는 공동연구를 사업화 모델로 하는 회사이며, AI 신약개발 플랫폼 기술을 이용하여 신약후보물질을 개발하는 것이 당사의 주된 사업으로 이에 제품 판매 매출이 존재하지 않아 가격 변동 추이를 기재하지 않았습니다.

AI 플랫폼을 이용한 용역 서비스의 경우 당사가 제공하는 서비스의 범위와 난이도 등에 따라 가격이 달라지기 때문에 가격 변동 추이를 기재하지 않습니다.

한편, 당사가 직접 개발 중인 파이프라인은 전임상시험 단계 또는 임상1상, 임상2상 단계에서 파트너 제약회사에 기술이전(License-out)되며, 향후 파트너사가 모든 임상시험을 성공적으로 마치고 시판 승인을 받아 판매를 할 경우 제품의 약가는 국가별 소득수준, 환자 수, 보험적용여부, 의학적 미충족수요 등의 상황을 종합적으로 판단하여 결정될 것입니다. 의약품의 약가는 각 국가별 규제당국과의 협의와 승인을 받아야 하는 사항이기 때문에 가격 변동 추이를 산출하는데 어려움이 있습니다.