샤페론 분기보고서 (2025.03)
1. 사업의 개요

당사는 세계 최초로 개발한 GPCR19를 표적으로 P2X7R, NLRP3 염증복합체 활성을 억제하는 신약 개발 플랫폼과 기존 이중 항체 치료제 및 항체-약물 결합 제형의 미충족 수요를 충족시킬 수 있는 나노맙 항체 개발 플랫폼을 보유한 신약 연구개발 전문 바이오 벤처기업입니다.

당사는 유럽 식품의약품청(EMA)의 승인을 받아, 2021년 루마니아의 5개 센터에서 COVID-19 폐렴 치료제에 대한 임상 2상을 성공적으로 완료했습니다. 코로나 치료제로서의 높은 잠재력을 인정받아, 국가신약개발재단(KDDF)으로부터 91억원의 임상 개발비를 지원받아 다국적 임상 2b/3상을 진행하였습니다.

미국 식품의약국(FDA)에서는 아토피 치료제의 임상시험계획(IND)을 2023년 9월 승인받아 현재 임상 2상을 진행 중에 있으며, 국내에서는 알츠하이머 치매 치료제의 임상1상을 수행하고 있습니다.

당사는 치료제 후보물질 발굴부터 3상 임상시험까지 수행할 수 있는 역량을 보유한 바이오 벤처기업으로, 2건의 기술이전을 통해 상업화 역량도 입증하였습니다. 또한, 지속 가능한 성장을 위해 차세대 염증복합체 억제제 뿐만 아니라 면역 항암제 시장에서 새로운 패러다임을 제시하는 이중 나노 항체, 삼중 나노 항체, ADC(Antibody-Drug Conjugate), RPT(Radioimmunotherapy) 등 다양한 기전으로 확장이 가능한 나노맙 연구 및 개발에 매진하고 있습니다.

특히 2023년 2월에는 미국 노스캐롤라이나 주 더럼(Durham)에 자회사인 Hudson Therapeutics를 설립하여 글로벌 기술이전을 위한 최적의 기반을 마련하였습니다.

당사는 창립 이래 축적된 연구와 경험을 바탕으로 혁신적인 면역치료제를 개발하는 글로벌 선도 기업이 되는 것을 목표로 하고 있습니다. 가. 회사의 현황 및 전망

주요 연혁

연	월	내역

2008	10	(주)샤페론 설립

2015	06	기업부설연구소 인증

2019	04	정부 국책과제 선정 (치매 치료제 개발)

05	패혈증 임상 1상 IND 승인

2020	04	정부 국책과제 선정 (나노항체 치료제 개발)

06	아토피 치료제 임상 2상 IND 승인

08	패혈증 치료제 임상 1상 종료

08	COVID-19 치료제 임상 2상 IND 승인 (유럽)

2021	03	경구용 치매치료제 L/O 계약 체결

04	나노맙 항체 개발 관련 공동연구 협약 체결

07	COVID-19 치료제 유럽 임상 2상 완료

11	알츠하이머 치매 치료제 임상 1상 IND 승인

2022	01	COVID-19 치료제 임상 2b/3상 IND 승인

02	COVID-19 치료제 임상 2b/3상 지원과제 선정

04	COVID-19 치료제 임상 2b/3상 관련 협약 체결

04	특발성 폐섬유증 치료제 기술이전

10	코스닥 상장

2023	02	미국 자회사 Hudson Therapeutics 설립

07	COVID-19 치료제 임상 2b (유럽) 종료

09	아토피 치료제 임상 2상 FDA IND 승인 (미국)

2024	03	아토피 치료제 임상 2b Part1 투약 개시 (미국)

06	유상증자

2025	01	아토피 치료제 누겔 미국 임상 2b상 Part 1 종료 및 Part 2 임상 시험 진행 승인

(1) 염증질환 시장

염증반응은 대표적으로 바이러스, 박테리아와 같은 외부 병인성 물질 (PAMP, pathogen-associated molecular pattern) 또는 요산, 콜레스테롤, 아밀로이드 베타와 같은 내인성 손상 물질 (DAMP, damage-associated molecular pattern)에 의해 시작되는 것으로 알려져 있습니다. 이러한 염증을 유도하는 물질들은 세포 수용체 및 하위 신호전달 체계를 통해 inflammasome으로 불리는 세포 내 염증 복합체를 활성화시켜 염증성 사이토카인의 생성을 유도합니다. 이러한 염증성 사이토카인이 비정상적으로급격하게 또는 지속적으로 방출되는 경우 급성/만성 염증 질환이 발생하게 됩니다. 알츠하이머, 파킨슨병, 아토피, 천식, 지방간염, 염증성 장질환, 류마티스 관절염, 통풍 등이 염증성 질환에 해당되고, 미국 인구의 60%가 한 가지 이상의 염증질환을 가지는 것으로 보고되고 있습니다. 또한 세계보건기구(WHO)는 염증성 질환을 인간에게 가장 위협적인 질환으로 정의하고 있습니다.

([(출처: SCIENCE, 2021, Vol 374, Issue 6571; Inflammation: An expanding view에서 인용수정 Fortune Business Insights))

연간 110조 규모의 항염증 치료 시장은 1950년에 출시된 스테로이드, 1960년대 출시된 NSAIDs, 2000년 초반 출시된 휴미라를 포함한 생물학적 제제 등이 처방되고 있습니다. 하지만 항염증 치료는 장기 치료를 요하는 경우가 많아서 효과뿐만 아니라안전성 및 환자 접근성까지 만족시키는 새로운 기전의 치료제에 대한 환자와 의료진의 높은 미충족 수요가 존재합니다.

(2) 염증복합체 개념 및 개발 현황분자생물학과 면역학의 발전에 힘입어 염증성 질환의 병리학적 기전에서 염증 복합체의 역할과 기능이 알려져 왔으며, Nature, Cell, Science와 같은 세계 유수의 저널을 통해서 중요성이 입증되었습니다.

(출처: 샤페론 각사 웹사이트)최근 Janssen, Lilly, Novartis, Roche 등 다국적 제약사들 또한 염증 복합체를 타깃으로 적극적인 신약 개발 활동을 보이는 것은 물론 유력한 후보 물질을 도입하고 있습니다. 당사는 염증 신호와 관련된 이온 채널인 P2X7 또는 NLRP3 염증 복합체 단독으로 작용하는 기전을 탐색하는 타제약사들과는 달리, 서로 다른 염증 신호의 상위(upstream) 신호 조절 매개체인 GPCR19을 타깃하고 있어 기존의 접근법보다 광범위한 효과를 가지는 장점이 있습니다.

(출처: Immunity. 2017 Jul 18;47(1):15-31 인용 수정 샤페론)또한 경쟁사의 약리 타깃들과 달리 GPCR19은 면역과 관련된 세포에 주로 발현하여 부작용이 적은 장점을 가지고 있습니다.

(출처: 1) Immunity. 2017 Jul 18;47(1):15-31, 2) Adv Protein Chem Struct Biol. 2016:104:39-79., 3) Cell Mol Immunol. 2011 Mar; 8(2): 135?145., 4) Front Immunol. 2019 Aug 7:10:1745., 5) Eur J Immunol. 2023;53(5):e2250048., 6) Int Immunopharmacol. 2023 Sep:122:110628., 7) Immunity. 2016 Oct 18;45(4):802-816 인용 수정 샤페론)

(출처: 1)Eur J Immunol. 2023;53(5):e2250048., 2)Int Immunopharmacol. 2023 Sep: 12 2:110628., 3) Immunity. 2017 Jul 18;47(1):15-31., 4) Front Immunol. 2018; 9: 1984. 인용 수정 샤페론)

(3) 혁신신약연구센터(AIMCE center)의 설립

(3)-1 혁신신약연구센터의 구축

제약 산업의 빠른 변화에 따라 혁신적인 신약 개발의 필요성이 증가하고 있습니다. 이에 대응하여, 샤페론은 2023년 11월 저분자 중심 연구개발 기관인 혁신신약연구센터(AIMCE Center)를 설립하였습니다. AIMCE Center는 초기 약물 스크리닝부터 전임상 시험까지 신약 개발 전반을 수행하며, 의약화학, 약리학, AI, 분자모델링 등 첨단 기술을 융합하여 연구 효율성을 극대화하고 있습니다. 특히, 자동화된 합성·정제 시스템을 도입한 one-stop synthesis 환경과 AI 기반 약물 설계 기술을 접목하여 신약 후보 도출을 가속화하고 있습니다.

2023년부터 AI 기술을 적극 도입하여 연구개발의 속도를 높이고 있으며, 이를 위해 연구 인프라 현대화 및 핵심 인재 확보에도 집중하였습니다. 이를 바탕으로, 샤페론은 AI를 활용한 신약 연구를 고도화하고 있으며, 대규모 화합물 라이브러리 탐색, 생물학적 표적 분석, 후보 물질의 효능 및 안전성 예측을 보다 빠르고 정밀하게 수행하고 있습니다.

(3)-2 AI플랫폼 AIDEN의 구축

샤페론은 저분자 신약 개발의 효율성을 극대화하기 위해 다양한 AI기반 예측 모델을 개발하였습니다. 이를 통해 신규 화합물의 1차 선별 과정을 최적화하고, 신약 후보 도출 성공률과 연구 속도를 획기적으로 향상시켰습니다.

우선, 흡수(Absorption) 관련 예측 모델 5종을 구축하여 신약 후보 물질의 용해도(solubility), 지용성(lipophilicity), Caco-2 투과성(Caco-2 permeability) 등의 특성을 정밀하게 예측할 수 있도록 개발하였으며, 각 모델은 높은 예측 정확도를 바탕으로 신뢰할 수 있는 성능을 보였습니다. 또한, 장 흡수(Human intestinal absorption) 및 P-gp 억제(P-glycoprotein inhibition) 예측 모델을 추가적으로 적용하여 분석 역량을 강화하였으며, 특히 일부 모델에서는 최대 98%의 높은 예측 정확도를 기록하며 성능이 검증되었습니다. 이를 통해 신약 개발 초기 단계에서 보다 신뢰도 높은 데이터를 제공하여, 후보 물질의 발굴 및 최적화 과정이 더욱 효율적으로 진행될 수 있도록 기여하고 있습니다.

또한, 대사(Metabolism) 관련 예측 모델 5종을 개발하여 신약 후보 물질의 대사 경로및 안정성을 정밀하게 평가할 수 있도록 구축하였습니다. CYP(시토크롬 P450, Cytochrome P450) 효소군은 체내에서 약물 대사에 중요한 역할을 하는 효소 계열로, 약물의 생체이용률(bioavailability), 독성(toxicity), 약물 상호작용(drug-drug interaction)에 영향을 미치는 핵심 요소입니다. 이를 위해 CYP1A2, CYP2A19, CYP2C9, CYP2D6, CYP3A4 관련 예측 모델을 구축하였으며, 각 모델은 AUROC 0.9에 근접하는 우수한 예측 성능을 기록하며 신뢰할 수 있는 결과를 보였습니다. 이를 통해 약물의 대사 경로를 보다 정밀하게 예측하고 안전성을 향상시키는 데 기여하고 있으며, 신약 개발 초기 단계에서 효과적인 후보 물질 선별이 가능하도록 지원하고 있습니다.

추가적으로, HEK293 세포독성 예측 모델을 개발하여 신약 후보 물질의 세포독성을 사전에 예측할 수 있도록 하였습니다. 해당 모델은 96%의 테스트 정확도를 보였으며, 실제 프로젝트 적용 결과 91%의 예측 정확도를 기록하였습니다. 이를 통해 세포독성 이슈를 조기에 확인하고 연구 효율을 극대화할 수 있었습니다.

또한, 화합물의 구조를 기반으로 타깃 단백질에 대한 활성 예측 모델을 구축하여 높은 정확도를 확인하였으며, 실제 스크리닝 결과 수 nM(IC50) 수준의 활성 화합물을 효과적으로 선별할 수 있음을 입증하였습니다. 이 모델은 신약 후보물질의 타깃 단백질 결합력을 평가하는 중요한 도구로 작용하고 있습니다.

마지막으로, 화합물과 타깃 단백질 간의 결합 형태 및 친화성을 예측하기 위해 앙상블 도킹(ensemble docking) 기법을 활용하였습니다. 특히 막 단백질(membrane protein) 타깃 연구를 위해 17개의 클러스터 구조를 확보하였으며, 이를 통해 보다 정밀한결합 예측이 가능해졌습니다. 앙상블 도킹 기법의 도입은 복잡한 단백질-리간드 상호작용을 분석하고 신약 디자인의 정확도를 높이는 데 중요한 발전을 이루었습니다.

이와 더불어 AI 기술 개발을 통해 생성 모델을 구축하여 AIDEN의 고도화를 진행하고 있습니다. 이를 바탕으로, 기존의 예측 모델이 화합물의 물성 및 생물학적 활성을 분석하는 데 집중했다면, 생성 모델은 이러한 데이터를 활용하여 최적의 신규 화합물을 설계하는 역할을 수행합니다. 예측 모델이 흡수, 대사, 독성 등 주요 약물 특성을 정밀하게 분석하면, 생성 모델은 이를 바탕으로 개선된 구조를 가진 신약 후보 물질을 보다 효율적으로 탐색합니다. 즉, 두 모델이 유기적으로 결합하여 더욱 정교하고 최적화된 신약 후보를 도출할 수 있도록 하며, 이를 통해 신약 개발의 속도를 혁신적으로 향상시키고 있습니다.

이러한 AI 기술의 통합적 활용은 기존 신약 개발 방식보다 더 빠르고 효율적으로 유망한 후보 물질을 확보할 수 있도록 하며, 시행착오를 최소화하여 연구개발 속도를 획기적으로 향상시킵니다. 샤페론은 지속적인 AI 기술 개발을 통해 신약 개발의 성공가능성을 높이고, 차세대 치료제 개발을 가속화하고 있습니다.

(3)-3 신규 물질 발굴 및 적응증 확정

전술된 바와 같이, 다양한 AI 모델과 in silico 분석 프로세스를 기반으로 AIDEN 신약개발 플랫폼을 구축하였으며, 이를 통해 후보물질 발굴의 성공률과 연구 속도를 획기적으로 향상시켰습니다. 현재 염증성 피부질환을 적응증으로 하는 신규 프로젝트에서 다양한 신규 화합물을 발굴하였으며, 새롭게 확립된 효능 평가 시스템을 통해 항염증 능력을 분석한 결과, 기존 및 경쟁 물질 대비 100배 이상의 항염증 효능을 보였습니다.

샤페론의 신규 물질은 원형 탈모 동물모델에서 대조군 대비 유의미한 개선 효과를 나타냈으며, 경쟁 약물과 동등 이상 수준의 효능을 확인하였습니다. 이를 바탕으로 최적의 후보물질을 선별하여 원형 탈모 치료제로 개발을 적극 추진하고 있으며, 성공적인 임상 진입을 목표로 하고 있습니다. 이를 위해 다양한 전임상 실험을 추가로 진행하여 경쟁 약물과의 비교 연구를 강화하고 있으며, 국내외 원형 탈모 전문 연구기관과의 협업을 통해 신뢰성 높은 데이터를 확보하고 있습니다. 또한, 전 세계적으로 권위 있는 피부과 관련 국제 컨퍼런스에 참여하여 최신 연구 동향을 분석하고, Key Opinion Leader(KOL)와의 네트워크를 확대하며, 신약 개발의 방향성을 보다 정교하게 다듬어 나가고 있습니다.

(3)-4 신규 타깃 발굴

추가적으로 혁신신약연구센터에서는 대사 질환과 관련하여 기존에 잘 알려지지 않은새로운 타깃을 대상으로 연구를 진행하고 있습니다. 현재 타깃 단백질의 명확한 구조가 밝혀지지 않은 상황으로 AI 기반 단백질 구조 예측 및 homology 모델링을 적용하여 타깃의 구조적 특성을 분석하고 있으며, 이를 바탕으로 200만개 이상의 화합물을 대상으로 virtual screening을 진행하여 초기 유효 물질을 도출하고 있습니다. 이러한접근 방식을 통해 기존 개발이 어려웠던 타깃에 대한 신약 연구의 가능성을 확장하고있으며, AI 기술을 적극 활용하여 대사 질환 치료제 개발을 가속화하고 있습니다.

(3)-5 신규 사업 확장샤페론은 최근 급부상하고 있는 노화 시장으로의 확장을 위해 염증성 노화(inflammaging)를 타깃으로 한 다양한 연구를 진행하고 있습니다. 염증성 노화는 만성 저등급 염증이 노화를 가속화하는 과정으로, 염증복합체(inflammasome) 및 이를 조절하는 물질이 핵심 타깃으로 주목받고 있습니다. 샤페론은 이미 다양한 차세대 염증복합체 저해제 후보 물질을 확보하고 있으며, 항염증 효능 및 물질 특성을 검증하여 염증성 노화 시장에 빠르게 진입할 수 있는 기반을 마련하였습니다.

(3)-6 AIDEN의 확장

샤페론은 나노맙 파이프라인에도 AIDEN 플랫폼을 적용하여 개발 효율화를 극대화하기 위해 나노맙 설계 모델을 구축하고 있습니다. 이를 위해 나노맙 분야의 전문가를 영입하였으며, 이를 바탕으로 다양한 나노맙 관련 데이터를 학습시키고, AI 기반의 분석 및 예측 모델을 고도화하고 있습니다. AI를 나노맙 개발 전주기에 적용할 수 있도록 확장하고 있으며, 이를 통해 타깃 선정, 서열 최적화, 결합 친화도 예측, 안정성 평가 등의 핵심 과정에서 AI의 효율성을 극대화하는 방향으로 개발을 진행 중입니다. 또한, 오랜 기간 축적된 나노맙 연구 데이터를 AIDEN 플랫폼에 적용하여 지속적인 모델 개선과 새로운 분석 기법 도입을 추진하고 있으며, 이를 통해 저분자 신약뿐만 아니라 나노맙 기반 치료제 개발까지 AI를 활용한 연구 효율성을 극대화하고자 합니다.

샤페론은 이러한 경쟁력 있는 연구 인프라와 AI 기술을 활용하여, 미충족 의료 수요가 높은 염증성 피부질환 및 대사 질환 분야의 신약을 효율적으로 개발하여 환자들에게 다양한 치료 옵션을 지속적으로 제공할 것입니다.(4) 나노맙 개념 및 개발 현황 나노맙은 일반적인 항체보다 크기가 10분의 1 정도로 작은 항체입니다. 이 작은 크기덕분에 체내에서 더 깊숙이 침투할 수 있으며, 기존 항체보다 안정적으로 유지됩니다. 또한 면역 반응을 덜 유발하기 때문에 부작용이 적어 환자들이 안전하게 사용할 수 있습니다. 나노맙은 단독으로 사용될 수도 있지만, 여러 개를 결합하여 다중 기능을 가진 항체로 개발할 수도 있습니다. 이를 통해 기존의 단일 항체보다 더욱 정밀하고 효과적인 치료를 가능하게 합니다.

(출처: PDB-101, Molecule of the Month; Nanobodies 인용 수정)

(출처: Front Immunol. 2023; 14: 1303353 인용 수정)

당사는 나노맙의 제작, 라이브러리 구축, 후보 물질 선별 및 평가까지 모든 과정을 수행할 수 있는 전주기적 플랫폼을 보유한 세계적인 소수 기업 중 하나입니다. 이를 바탕으로 이중·다중항체 나노맙, mRNA 결합 치료제, 트래커 나노맙, 항체-약물 결합치료제(ADC), 방사성 표적 치료제(RPT) 등 혁신적인 연구를 진행하고 있습니다.

나노맙 시장은 2021년 2.4억 달러(약 3,200억 원)에서 연평균 24% 성장하여 2028년110억 달러(약 14조 6천억 원) 규모에 이를 전망입니다. 당사는 독자적인 나노맙 플랫폼을 활용해 기존 항체 치료제의 한계를 극복하고, 차세대 치료제 시장을 선도하고자 합니다.

(4) 산업의 특성에 기반한 회사의 지향점

당사는 염증복합체 억제제와 나노맙 플랫폼을 보유한 신약 개발 전문 바이오 벤처기업입니다. 막대한 시간과 자본이 요구되는 신약 개발부터 판매의 전체 밸류 체인 중 신약 개발부터 전임상 또는 초기 임상까지의 연구를 진행한 후에 다국적 제약사로의 기술이전을 통해 추가적인 연구를 위한 자본을 확보하는 것을 기본적인 비즈니스 모델로 지향하고 있습니다. 당사는 이를 위해 연구뿐만 아니라 임상개발 및 상업화 능력을 갖춘 다양한 전문가들을 영입하여 신약 발굴, 자사 고유 라이브러리 구축 및 AI 모델 개발, 적응증 전략 수립, 임상 디자인 및 수행, 사업화 전략 수립 등 전체 밸류 체인을 체계적인 프로세스에 기반하여 운영하고 있습니다.

특히 2023년 4분기에는 더욱 효율적이며 적극적인 다국적 제약사로의 기술이전을 위해 당사의 미국 자회사인 허드슨테라퓨틱스(Hudson Therapeutics)의 대표이사로 재니스 맥코트(Janice McCourt)를 선임하였습니다. 맥코트 대표의 여러 성공적인 기술이전 경험과 글로벌 네트워크를 활용하여 많은 회사들과 기술이전 논의를 진행 중에 있습니다.