샤페론 사업보고서 (2023.12)
1. 사업의 개요

당사는 세계 최초로 개발한 GPCR19 를 표적으로 -P2X7-NLRP3 염증복합체 활성을 억제 하는 신약 개발 제 플랫폼 및 기존 이중 항체 치료 제 및 항체 -약물 결합 제형의 미충족 수요를 충족시킬 수 있는 나노바디 항체 개발 플랫폼을 보유한 신약 연구개발 전문 바이오 벤처기업입니다 .

유럽 식품의약품안전처 (EMA) 허가 아래 루마니아의 5개 센터에서 COVID-19 폐렴 치료제에 대한 임상 2상을 20 2 1 년 완료하였고 코로나 치료제로의 높은 가능성을 인정받아 국가신약개발재단 (KDDF)으로부터 바이오벤처사로서는 큰 규모인 91억원의 임상개발비를 지원받아 다국적 2b/3상 임상을 수행하였습니다 . 미국 FDA에서 아토피 치료제에 대한 IND 승인을 지난 9월에 받아 임상 2상을 진행하고 있으며 , 국내에서는 알츠하이머 치매 임상 1상을 진행중에 있습니다 . 당사는 치료제 후보군 발굴부터 3상까지의 임상 수행 역량을 보유한 바이오벤처사로 2건의 기술이전을 통해 상업화 역량 역시 입증하였습니다 . 또한 지속적인 성장을 위해 차세대 염증복합체 억제제 뿐만 아니라 면역 항암 시장에서 새로운 패러다임을 구축하고 있는 이중 나노 항체 와 삼 중 나노 항체 그리고 ADC와 RPT 를 포함한 다양한 기전으로의 확장이 가능한 나노바디를 연구 및 개발 중입니다 . 당사는 미국 Durh a m a, NC 에 자회사인 Hudson Therapeutics를 20 23 년 2월 에 설립하여 글로벌 기술이전을 위해 최선의 노력을 하고 있습니다 . 창립 이래 축적된 연구와 경험을 바탕으로 혁신적 면역치료제 개발 회사가 되는 것을 목표하고 있습니다 .

유럽 식품의약품안전처 (EMA) 허가 아래 루마니아의 5개 센터에서 COVID-19 폐렴 치료제에 대한 임상 2상을 20 2 1 년 완료하였고 코로나 치료제로의 높은 가능성을 인정받아 국가신약개발재단 (KDDF)으로부터 바이오벤처사로서는 큰 규모인 91억원의 임상개발비를 지원받아 다국적 2b/3상 임상을 수행하였습니다 . 미국 FDA에서 아토피 치료제에 대한 IND 승인을 지난 9월에 받아 임상 2상을 진행하고 있으며 , 국내에서는 알츠하이머 치매 임상 1상을 진행중에 있습니다 . 당사는 치료제 후보군 발굴부터 3상까지의 임상 수행 역량을 보유한 바이오벤처사로 2건의 기술이전을 통해 상업화 역량 역시 입증하였습니다 . 또한 지속적인 성장을 위해 차세대 염증복합체 억제제 뿐만 아니라 면역 항암 시장에서 새로운 패러다임을 구축하고 있는 이중 나노 항체 와 삼 중 나노 항체 그리고 ADC와 RPT 를 포함한 다양한 기전으로의 확장이 가능한 나노바디를 연구 및 개발 중입니다 . 당사는 미국 Durh a m a, NC 에 자회사인 Hudson Therapeutics를 20 23 년 2월 에 설립하여 글로벌 기술이전을 위해 최선의 노력을 하고 있습니다 . 창립 이래 축적된 연구와 경험을 바탕으로 혁신적 면역치료제 개발 회사가 되는 것을 목표하고 있습니다 .

가. 회사의 현황 및 전망(1) 염증질환 시장

염증반응은 대표적으로 바이러스 , 박테리아와 같은 외부 병인성 물질 (PAMP, pathogen-associated molecular pattern) 또는 요산 , 콜레스테롤 , 아밀로이드 베타와 같은 내인성 손상 물질 (DAMP, damage-associated molecular pattern)에 의해 시작되는 것으로 알려져 있습니다 . 이러한 염증을 유도하는 물질들은 세포 수용체 및 하위 신호전달 체계를 통해 inflammasome으로 불리는 세포 내 염증 복합체를 활성화시켜 염증성 사이토카인의 생성을 유도합니다 . 이러한 염증성 사이토카인이 비정상적으로 급격하게 또는 지속적으로 방출되는 경우 급성 /만성 염증 질환이 발생하게 됩니다 . 알츠하이머 , 파킨슨병 , 아토피 , 천식 , 지방간염 , 염증성 장질환 , 류마티스 관절염 , 통풍 등이 염증성 질환에 해당되고 , 미국 인구의 60%가 한 가지 이상의 염증질환을 가지는 것으로 보고되고 있습니다 . 또한 세계보건기구 (WHO)는 염증성 질환을 인간에게 가장 위협적인 질환으로 정의하고 있습니다 .

( [ ( 출처 : SCIENCE, 2021, Vol 374, Issue 6571; Inflammation: An expanding view에서 인용수정 Fortune Business Insights ) )

연간 110 조 규모의 항염증 치료 시장은 1950 년에 출시된 스테로이드 , 1960 년대 출시된 NSAIDs, 2000 년 초반 출시된 휴미라를 포함한 생물학적 제제 등이 처방되고 있습니다 . 하지만 항염증 치료는 장기 치료를 요하는 경우가 많아서 효과뿐만 아니라 안전성 및 환자 접근성까지 만족시키는 새로운 기전의 치료제에 대한 환자와 의료진의 높은 미충족 수요가 존재합니다 .

(2) 염증복합체 개념 및 개발 현황 분자생물학과 면역학의 발전에 힘입어 염증성 질환의 병리학적 기전에서 염증 복합체의 역할과 기능이 알려져 왔으며 Nature, Cell, Science 와 같은 세계 유수의 저널을 통해서 중요성이 입증되었습니다 .

( 출처 : 샤페론 각사 웹사이트 )

최근 Janssen, Lilly, Novartis, Roche 등 다국적 제약사들 또한 염증 복합체를 타깃으로 적극적인 신약 개발 활동을 보이는 것은 물론 유력한 후보 물질을 도입하고 있습니다 . 당사는 염증 신호와 관련된 이온 채널인 P2X7 또는 NLRP3 염증 복합체 단독으로 작용하는 기전을 탐색하는 타제약사들과는 달리 , 서로 다른 염증 신호의 상위 (upstream) 신호 조절 매개체인 GPCR19 을 타깃하고 있어 기존의 접근법보다 광범위한 효과를 가지는 장점이 있습니다 .

또한 경쟁사의 약리 타깃들과 달리 GPCR19 은 면역과 관련된 세포에 주로 발현하여 부작용이 적은 장점을 가지고 있습니다 .

( 출처 : Immunity. 2017 Jul 18;47(1):15-31 인용 수정 샤페론 ) 또한 경쟁사의 약리타겟들과 달리 GPCR19은 면역과 관련된 세포에만 존재하여 부작용이 적은 장점을 가지고 있습니다 .

(출처 : Immunity. 2017 Jul 18;47(1):15-31 인용 수정 샤페론 )

(3) 혁신신약연구센터 (AIMCE center) 의 설립

제약 산업은 현재 눈부신 속도로 변화하고 있으며 , 이에 따라 새롭고 혁신적 이며 효율적인 치료 방법에 대한 수요도 날로 증가하고 있습니다 . 이러한 시대적 요구에 발맞춰 , 2023 년 11 월에 저분자 중심의 연구 개발 기관 인 혁신신약연구센터 (AIMCE center) 를 설립 하였습니다 . 혁신신약연구 센터 에서 는 초기의 약물 스크리닝부터 전임상 시험 단계에 이르기까지 약물 개발 (drug discovery) 과정 전반에 걸친 광범위한 연구 활동을 진행하게 될 것입 니다 . 이 과정에서 의약 화학 , 약리 학 , 분자 모델링 , AI 등 다양한 첨단 기술들이 융합되어 , 약물 개발의 속도와 효율성을 혁신적으로 향상시킬 것으로 기대됩니다 .

혁신신약연구센터는 이러한 목표를 달성하기 위해 연구 기획 , 의약 합성 , AI 약물 설계 , 약물 평가 등 저분자 신약 연구에 필수적인 다양한 기능적 구성 요소를 완비하 였습니다 . 특히 , 본 센터는 연구 개발 속도를 높일 수 있는 자동화된 분리 / 정제 기기와 설비를 갖추어 one-stop synthesis 가 가능하고 , AI 와 CADD 기술을 접목하여 약물 도출의 속도를 한층 증가시킬 수 있을 것으로 기대하고 있습니다 . 이와 함께 , 대 형 제약사에서 15 년 이상 신약 연구개발 및 글로벌 라이선스 아웃 경험을 쌓아온 연구원들 이 대거 합 류함으로써 , 센터의 연구 역량 을 더욱 강화 시켰습니다 .

특히 , 혁신신약연구센터 는 제약 산업의 미래를 선도하는 최첨단 연구 기관으로서 , AI 기반 플랫폼을 신약 연구 에 적용할 것입니다 . 이 플랫폼을 통해 연구원들은 대규모 화합물 라이브러리를 효율적으로 스크리닝 하고 , 생물학적 표적에 대한 새로운 인사이트를 추출할 수 있으며 , 후보 물질의 효능과 안전성을 예측하는 등의 작업을 더욱 빠르고 정확하게 수행할 수 있습니다 . 이러한 과정은 신약 후보물질의 발굴과 최 적화를 혁신적으로 가속화하 고 , 개발 시간과 비용을 대폭 줄여 성공적 신약 개발이 가능할 것으로 기대됩니다 .

2023 년도에는 연구개발의 효율성을 극대화하고 약물 개발의 속도를 가속화하기 위한 목표 아래 , 인공지능 (AI) 기술의 적극적인 도입 및 활용이라는 중대한 전환점을 맞이하였습니다 . 이러한 변화의 기폭제로서 , 우리는 기반 설비의 현대화 및 필요한 인재의 채용에 주력하였으며 , 이는 향후 AI 기술 개발의 방향성을 정립하고 샤페론만의 독자적인 AI 개발 전략을 수립하는 데 있어 기초를 마련하였습니다 .

신약 개발 초기 단계에서 화학 및 단백질에 대한 깊은 이해를 바탕으로 한 AI 모델 개발에 초점을 맞추었습니다 . 이는 예측 모델 및 분자 구조 생성 모델 개발을 포함하여 , 제약 회사에서 일반적으로 활용하는 기술들의 도입 및 구축으로 이어졌습니다 . 기초적인 기술들을 바탕으로 , 우리는 샤페론의 강점인 면역 반응 데이터 및 나노바디 활성 데이터를 활용하여 , 회사만의 특화된 AI 모델을 구축할 계획입니다 .

첫 번째 목표는 화합물 구조에 따른 체내 면역 반응 ( 사이토카인 생성 / 방출 ) 예측 모델의 개발입니다 . 이 기술을 통해 면역 질환 치료제 개발 과정에서 생성되는 다양한 후보 물질들의 면역 반응을 예측할 수 있으며 , 면역 질환 관련 전문 기업으로서 , 다양한 면역 치료제 개발 시 빠르게 초기 후보 물질을 확보하는 데 중요한 역할을 할 것입니다 .

두 번째 목표는 샤페론이 보유한 인플라마좀 활성 데이터를 기반으로 한 인플라마좀 활성 예측 모델 및 인플라마좀 억제제 구조 생성 모델의 개발입니다 . 인플라마좀 억제제 생성 모델을 통해 , 샤페론은 인플라마좀 영역에서의 전문성을 강화하며 , 이 분야에 있어 선두 주자로 자리매김할 것입니다 .

마지막으로 , 전통적인 나노바디 개발 방법의 한계를 극복하기 위해 나노바디 설계 모델 개발에 착수하였습니다 . 이 모델을 통해 , 우리는 1 년 이상 소요되는 신규 나노바디 개발 및 최적화 과정을 단 2 주 이내로 대폭 단축시킴으로써 , 미래의 개인 맞춤형 치료제 개발의 가능성을 현실화할 계획입니다 .

샤페론은 이러한 경쟁력 있는 연구 인프라 및 AI 기술을 활용하여 미충족수요가 높은 염증성 피부질환 및 비만을 포함한 대사 질환 분야의 신약을 효율적으로 개발하여 환자들에게 다양한 치료 옵션을 지속적으로 제공할 것입니다 .

( 4 ) 나노바디 개념 및 개발 현황 나노바디 (Nanobody)는 낙타과 동물과 상어의 혈액에서 자연적으로 생성되며 일반적인 항체의 중사슬 (Heavy Chain)중에서 항원을 인식하는 가변영역만으로만 구성된 소형 항체입니다 . 크기는 약 15kDa으로 기존 항체의 10분의 1로 작으면서 인간 항체와 상동성이 80% 이상으로 높아 면역원성이 낮습니다 . 이는 나노바디가 우리 몸의 면역 체계를 크게 자극하지 않아서 불필요한 면역 반응을 유발하는 부작용을 일으킬 확률이 적음을 의미합니다 . 기존 항체 대비 작은 크기와 안정된 구조로 조직 침투성과 항원 접근성을 향상시킴으로써 면역 부작용은 최소화하면서 제조가 용이하고 다양한 투여 경로를 적용할 수 있다는 점에서 기존 항체 치료제의 미충족 수요를 극복할 수 있는 차세대 항체 치료제 혁신 기술입니다 .

당사는 나노바디 제작 /라이브러리 구축 , 패닝 /스크리닝 및 평가에 이르는 나노바디 연구 및 제조에 필요한 전주기적 플랫폼을 갖춘 전 세계적으로 몇 안되는 소수 기업 중 하나로 이중항체 나노바디 , 다중항체 나노바디 , 나노바디 +mRNA, 트래커 나노바디 , 나노바디 기반의 ADC RPT 등 혁신적인 모달리티 (modality)에 기반한 다양한 연구를 수행하고 있습니다 . 나노바디 시장은 2021년 2.4억 달러로 매년 24% 성장하여 2028년에는 110억 달러 규모가 될 것으로 예상됩니다 . 샤페론의 나노바디 전주기 플랫폼은 하기와 같습니다 .

(4) 산업의 특성에 기반한 회사의 지향점

당사는 염증복합체 억제제와 나노바디 플랫폼을 보유한 신약 개발 전문 바이오벤처기업으로 막대한 시간과 자본이 요구되는 신약 개발부터 판매의 전체 밸류 체인중 신약 개발부터 전임상 또는 초기 임상까지의 연구를 진행한 후에 다국적 제약사로의 기술이전을 통해 추가적인 연구를 위한 자본을 확보하는 것을 기본적인 비즈니스 모델로 지향하고 있습니다 . 당사는 이를 위해 연구뿐만 아니라 임상개발 및 상업화 능력을 갖춘 다양한 전문가들을 영입하여 신약 발굴 , 자사 고유 라이브러리 구축 및 AI 모델 개발 , 적응증 전략 수립 , 임상 디자인 및 수행 , 사업화 전략 수립 등 전체 밸류 체인을 체계적인 프로세스에 기반하여 운영하고 있습니다 .

특히 2023년 4분기에는 더욱 효율적이며 적극적인 다국적 제약사로의 기술이전을 위해 당사의 미국 자회사인 허드슨테라퓨틱스 (Hudson Therapeutics)의 대표이사로 재니스 맥코트 (Janice McCourt)를 선임하였습니다 . 맥코트 대표의 여러 성공적인 기술이전 경험과 미국 내 네트워크를 활용하여 빠른 시일 내에 샤페론의 신약 파이프라인을 기술이전 하고자 합니다 .