샤페론 분기보고서 (2025.09)
6. 주요계약 및 연구개발활동

가. 경영상의 주요계약 등(1) 라이센스아웃(License-out) 계약본 보고서 작성 기준일 현재 당사가 체결한 라이센스아웃(License-out) 계약의 현황은 다음과 같습니다.

(기준일 : 보고서 작성 기준일)

품목	계약상대방	대상지역	계약체결일	계약종료일	총 계약금액(주1)	수취금액	진행단계

NuCerin (경구용)	(주)국전약품	한국	2021.03.30	계약 특허 만료시까지	주2)	10억원	임상1상

NuPulin (경구용)	브릿지바이오테라퓨틱스	전세계	2022.04.19	2024.09.09(주3)	300억원(Upfront 포함)	20억원	전임상

주1) 제품화 이후의 경상기술료(Running royalty)는 제외한 계약금액입니다.
주2) 양사 합의하에 비공개하기로 한 영업비밀에 해당하여 세부 내용을 기재하지 않았습니다.
주3) 해당 물질은 특발성 폐섬유증을 주 적응증으로 하는 임상개발을 준비 중이었으나, 브릿지바이오테라퓨틱스㈜의 내부 의사 결정으로 계약이 해지되었습니다.

(가) 품목 : 경구용 치매치료제 NuCerin

구 분	주요 내용

계약상대방	- 국전약품

이전권리	- 경구용 치매치료제의 국내 독점적 통상실시권

대상지역	- 국내

계약기간	- 계약개시일: 2021년 3월 30일

- 계약종료일: 계약특허 만료시점

이전대가	- 계약금: 10억원

- 총계약금액: 비공개 주1)

주1) 양사 합의하에 비공개하기로 한 영업비밀에 해당하여 세부 내용을 기재하지 않았습니다.

(나) 품목 : 경구용 특발성 폐섬유화증 치료제 NuPulin

구 분	주요 내용

계약상대방	- 브릿지바이오테라퓨틱스㈜

이전권리	- 경구용 특발성 폐섬유화증(Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF) 의약품의 글로벌 개발을 위한 전용실시권

대상지역	- 한국을 포함한 전세계

계약기간	- 계약개시일: 2022년 4월 19일

- 계약종료일: 2024년 9월 9일

1) 해당 국가의 “개량기술”을 포괄하는 의미의 “대상기술” 내용을구성하는 특허들 중 유효일자가 가장 늦은 특허의 만료일자

2) 해당 국가에서 의약품 자료독점권이 만료되는 일자

이전대가	- 계약금: 20억원

- 총계약금액: 300억원(선수금 20억원 수령 후 종료)

(2) 라이센스인(License-in) 계약당사는 본 보고서 작성 기준일 현재까지 체결중인 품목에 대한 주요 라이센스인(License-in) 계약은 없습니다.(3) 주요 연구 계약 (정부연구과제)본 보고서 작성 기준일 현재 당사가 수행중인 정부연구과제는 없습니다. 나. 연구개발활동(1) 연구개발 조직(가) 연구개발 조직 개요당사 신약연구소는 난치성 염증질환 신약인 염증복합체 억제제 (inflammasome inhibitor) 합성신약과 기존 항체 치료제의 단점을 극복할 수 있는 나노맙 (NanoMab) 치료제를 두 축으로 하여 신약개발을 하고 있습니다. 그리고 별도로 신약연구/허가, 임상개발실을 운영하고 있습니다.(나) 연구소 및 연구개발 조직도

【연구소 현황】

연구소 명칭	부서명	위치	비고

홍천연구소	비임상평가센터	강원도 홍천군 화촌면 답연밭길 101서울대학교 시스템면역의학연구소 A동 1A10호	(주)기업부설연구소

서울연구소	나노맙연구센터	서울특별시 강남구 자곡로 174-10 606호(자곡동, 강남에이스타워)	(부)기업부설연구소

합성신약센터	서울특별시 강남구 자곡로 172 422호
(자곡동: 엑셀루프라임)	(부)기업부설연구소

【연구개발조직 현황】【연구개발조직별 주요 업무 내역】

조직명	구분	주요 업무 내역

혁신신약연구소	합성신약센터	염증복합체 억제 조절 기전 치료제 연구 개발:염증복합체 억제제 (inflammasome inhibitor)의 hit compound 발굴부터 MOA규명 , 약효평가 , PK 및 Toxicity 등 난치성 염증질환 치료제 개발을 위한 전주기적 전임상 연구 및 개발

나노맙센터	혁신적 구조의 나노바디 항체 치료제 연구 개발:면역 /라이브러리 구축 , 패닝 /스크리닝 및 평가에 이르는 전주기적 플랫폼 기술을 활용한 암 질환영역 항체 치료제 연구 /개발

비임상
평가센터	질환 동물보델의 제조, 관리 및 신약 비임상 유효성 평가 및 약동학/약역학적 평가

임상연구소	임상운영팀	임상시험계획서 (IND 서류) 작성, 허가 규정 파악, Pipeline별 체계적인 임상시험 단계 수행 및 시장과 환자의 Needs 및 상업화 전략에 기반한 적응증을 개발하고 이를 잘 반영할 수 있는 임상 시험을 디자인하고 CRO를 통해 수행

임상기획팀	제품별/적응증별/국가별 Clinical development Plan 작성, 임상시험 설계 및 프로토콜 그리고 임상시험 예산 및 일정 기획. 사내 타 부서와의 전략적 연계(연구소, 특허, LO 등)

(다) 연구개발 인력 현황본 보고서 작성 기준일 현재 당사는 핵심 연구인력 호필수 센터장, 정주영 책임연구원, 황정중 선임연구원, 정근옥 센터장, 전수진 소장을 중심으로 박사급 10명, 석사급 25명, 학사 4명 등 총 39명이 신약개발 업무를 수행하고 있으며, 그 현황은 다음과 같습니다.

【 연구개발 인력 현황 】

구분	박사	석사	학사	합계	비고

합성신약센터	4	13	0	17	조직개편으로 조직명칭 변경 (前 혁신신약 연구센터)

비임상평가센터	2	2	1	5	조직개편으로 조직명칭 변경 (前 비임상평가센터)

나노맙센터	3	8	1	13	조직개편으로 조직명칭 변경 (前 나노바디연구센터)

임상연구소	1	0	2	3	-

합계	10	23	4	37	-

주1) 나노맙센터는 성승용 대표이사를 포함한 수치입니다.

(라) 핵심 연구인력

당사의 핵심 연구인력은 성승용 대표이사를 비롯하여, 혁신신약 연구센터장 호필수 전무 등입니다.

【핵심 연구인력 현황】

직위	성명	담당업무	주요경력	주요연구실적

샤페론대표이사	성승용	신약연구개발 총괄	- 샤페론 대표이사 (2010.03 ~현재)
- 서울대학교 의과대학 미생물학교실 교수 (2010.04~현재)
- 서울대학교 시스템면역의학연구소 소장 (2013~2019)- 서울대학교 의과대학 부교수 (2004.03~2010.03)- 미국국립보건연구원 연구원 (2002.04~2004.02)
- 서울대학교 의과대학 조교수 ('98.02~2002.03)
[학력]
- 서울대학교 의과대학 미생물 및 면역학 박사 ('92.03 ~ '95.02)	[논문]
- A multifunctional core-shell nanoparticle for dendritic cell-based cancer immunotherapy. Cho NH, Cheong TC, Min JH, Wu JH, Lee SJ, Kim D, Yang JS, Kim S, Kim YK, Seong SY. Nature Nanotechnology. 2011: 6(10):675-82.
- Hydrophobicity: an ancient damage-associated molecular pattern that initiates innate immune responses. Seong SY, Matzinger P. Nature Reviews in Immunology. 2004 Jun;4(6):469-78
[주요 저서]
- Protein Microarrys, Mark Schena ed., Telechem International, Inc. Jones and Bartlett, Sudbury, MA.(2005), Chapter8. Academic and commercial aspects of protein microarray development

합성신약센터장 / 전무	호필수	연구개발	㈜샤페론 합성신약센터장 / CTO / 전무 (2023.7~현재)
- JW중외제약, Chief Buisiness Officer / 수석상무 (2020.12~2023.5)
- JW홀딩스, Chief Innovation Officer / 상무 (2020.1~2020.11)
- C, 대표이사 (2018~2019)
- JW홀딩스, 연구전략기획실장 / 이사 (2015~2017)
- C, 수석연구원 (1996~2014)
[학력]
- 성균관대학교 화학과 박사(2006.8)
- 성균관대학교 화학과 석사(1997.2)
- 성균관대학교 화학과 학사(1995.2)	1. 아토피 피부염 경구치료제 JW1601을 개발한 주역, 개발 전주기 (타깃 선정, 후보물질 발굴, 전임상, CMC, 임상) 총책임자2. 30여개의 글로벌신약과제 수행3. 연구전략기획 총괄 및 범부처 발표과제 평가위원(7년), 국가신약개발 사업단 투자심의위원 등의 경력을 바탕으로 한 신약과제 가치 평가4. 혁신신약 기술의 글로벌 라이선스 아웃 성과(JW1601-LEO Pharma, 췌장암바이오 마커-Immunovia 등) 및 사업적 가치가 높은 다양한 신약 물질의 라이선스 인5. 글로벌top tier와의 네트워킹 구축, 오픈이노베이션을 통한 유망 바이오 발굴 및 혁신 기술 투자 6. 사업성 평가를 바탕으로 한R 관점의 과제 포트폴리오 구성 및 추진 7. 글로벌 제휴선 관리 경험을 바탕으로 한alliance management

비임상평가센터장 / 수석연구원	정주영	신약연구소 신규후보물질 유효성, 독성평가	- 샤페론 비임상평가센터장 (2019.04~현재)- 보령제약 중앙연구소 약리약효팀 선임연구원 (2011.07~2018.03)- 켐온 독성연구팀 주임연구원 (2008.03~2011.07)[학력]- 건국대학교 수의학 석사 (2009.03~2011.08)	- TGR-5 agonist 비임상연구 (Efficacy, Pharmacokinectics, ADMET) - Angiotensin-2 receptor blockers 비임상연구(hypertention, NASH, diabet, hyperlipidemia) - Non-Clinical GLP 독성연구(설치류/비설치류 단회, 반복, 발암성, 안전성약리)

합성신약터/ 책임연구원	황정중	염증복합체 억제제의 기전 연구, 차세대 염증복합체 억제제 합성 및 평가	- 샤페론 합성신약센터 책임연구원 (2021.01~현재)- 강원대학교 신약개발연구소 박사후연구원 (2019.03~2020.12)[학력]- 강원대학교 약학대학 분자약리학 및 약품화학 박사 (2015.03~2019.02)	[논문]- KRCA-0008 suppresses ALK-positive anaplastic large-cell lymphoma growth. Hwang J, Song I, Lee K, Kim HR, Hong E, Hwang JS, Ahn S, Lee J. Investigational New Drugs. 2020, 38(5):1282-1291.- Metabolic and pharmacokinetic characterization of a new synthetic cannabinoid APINAC in rats. Hwang J, Hwang J, Ganganna B, Song I, Heo MY, Ahn S, Lee J. Forensic Toxicology. 2018, 36(1):88-101.- 새로운 항암제 발굴 및 기전 연구

임상연구소소장/상무	전수진	임상개발 총괄	- 샤페론 임상연구소장 (2024.12 ~ ) - 스파크바이오파카 임상개발본부장/상무 (2021.05 ~ 2024.08) - JW중외제약 메이칼본부 임상팀장 (2018.01 ~ 2021.05) - 코반스코리아(유) Sr. CRA (2006.09 ~ 2017.09) - 아이콘클리니칼리서치 Principal CRA (2005.09 ~ 2006.09) - 한국오츠카제약㈜ CRM (2003.08. ~ 2005.09) - 아펙스코리아(現 파렉셀) CRA (2000.10 ~ 2003.07) - 서울아산병원 간호사 (1997.01 ~ 1998.01)[학력] - 성균관대학교 임상연구설계평가학 박사 (2024) - 성균관대학교 글로벌경영학(MBA) 석사 (2021) - 연세대학교 간호학 학사 (1997)	-

다. 연구개발비용당사의 최근 3년간 연구개발비용은 다음과 같습니다.

【연구개발비용 현황(별도재무제표 기준)】
(단위 : 천원, %)

구분	2025년3분기	2024년	2023년	2022년	비고

비용의 성격별 분류	원재료비	-	-	-	-	-

인건비	2,314,097	3,861,149	2,602,128	2,069,731	-

감가상각비	-	-	-	-	-

위탁용역비	4,384,437	4,664,382	8,809,748	8,723,717	-

기타	768,895	1,270,337	806,054	868,816	-

연구개발비용 합계	7,467,429	9,795,868	12,127,930	11,662,264	-

(정부보조금)	-	(254,161)	(4,785,746)	(3,897,396)	-

보조금 차감 후 금액	7,467,429	9,541,707	7,432,184	7,764,868	-

회계처리내역	판매비와 관리비	7,467,429	9,541,707	7,432,184	7,764,868	-

제조경비	-	-	-	-	-

개발비(무형자산)	-	-	-	-	-

회계처리금액 계	7,467,429	9,541,707	7,432,184	7,764,868	-

연구개발비 / 매출액 비율[연구개발비용합계 ÷ 당기매출액 × 100]	4,162.8	53,894.3	3,452.8	583.1	(주1)

주1) 매출액 대비 연구개발비 비율은 정부보조금 차감 전 연구개발비용을 기준으로 산정하였습니다.

라. 연구개발실적(1) 연구개발 진행 현황 및 향후계획본 보고서 작성 기준일 현재 당사가 연구개발 진행 중인 신약 현황은 다음과 같습니다.

【연구개발 진행 총괄표】

구분	품목	적응증	연구시작년도	현재진행단계	비고

단계 (국가)	승인일

염증복합체 억제제	NuGel	아토피피부염	2013	임상 2상 (한국)	2020.06.19	- 국내 임상 2a상 및 바이오마커 분석 완료(2024)- 임상 2a상 결과 논문 발표(Frontiers in Immunology, 2025)- 2025년 02월 한국 임상 2b상 part 2 실행승인

2013	임상 2상 (미국)	2023.09.07	- 미국 임상 2b상 Part1 완료 (2025.01)- 미국 임상 2b상 Part2 개시 (2025.02)

여드름	2021	전임상 완료	-	-

NuSepin	COVID-19 폐렴	2020	다국적 임상 2b상(한국, 불가리아, 북마케도니아, 세르비아, 보스니아)	2022.01.21	- 국가신약개발재단과 협약체결(2022)- 다국적 임상 2b상 수행을 통해 유의미한 결과 확인

인플루엔자 바이러스성 폐렴	2021	전임상 완료	-	-

전신 염증 반응 증후군 (SIRS)	2022	동물 탐색연구 완료(위탁연구)	-	- 위탁연구과제 성과 논문발표 (Scientific Reports) 주1)

NuCerin	알츠하이머치매	2015	임상 1상 (한국)	2023.08.03	- 국전약품과 국내 판권 기술이전 완료(2021)- 임상1상 SAD 종료 및 MAD 진행 중

NuPulin	특발성 폐섬유화증 - 경구형	2021	임상 1상 (한국)	2023.08.03	- 브릿지바이오테라퓨틱스와 2022년 기술이전계약 체결한 바 있으나, 2024년 기술반환함.

이중항체 치료제(나노맙)	Papiliximab	AML (급성 골수성 백혈병)	2021	인간화 마우스 실험 완료	-	- 12th Biologics Manufacturing Asia 2025 발표(2025.03)

2024	영장류 독성시험 완료	-	- 대한면역학회 춘계학술대회 포스터 발표(2025.04)

2025	동물모델 효능 평가 완료	-	-

염증복합체 억제제	차세대 억제제	아토피피부염	2021	1차 동물 유효성 확인 완료	-	- 동국제약과 공동 연구 MOU 체결- 중국 Sansheng 사와 공동개발 MOU 체결

이중항체 치료제(나노맙)	오비주맙	고형암(비소세포암, 난소암, 대장암)	2024	최적 포맷 설계 완료	-	-

2025	invitro 기전 및 유효성 평가 진행	-	-

렉티주맙	고형암	2024	최적 포맷 설계 완료	-	-

2025	invitro 기전 및 유효성 평가 진행	-	-

Anti-Influenza	인플루엔자	2020	마우스 효능 실험 완료	-	- 전임상결과 논문 발표 (Biomedicine Pharmacotherapy)

염증복합체 억제제	NuAreatin	원형탈모	2025	동물 유도모델 평가 완료	-	-

동물 자연발생모델 평가 완료	-	-

GPX 억제제	NuBesin	비만치료제	2025	후보 물질 도출 중	-	-

주1) 고려대학교 안암병원 마취통증의학과 윤승주 교수 연구팀이 차의과대학 박정준 교수와 공동연구. (Yoon, S. Z., Park, J. J., Jung, J. S., Kim, J. E., Lee, S. H., Lee, J., Kim, E. H. (2024). Effects of intravenous inflammasome inhibitor (NuSepin) on suppression of proinflammatory cytokines release induced by cardiopulmonary bypass in swine model: a pilot study. Scientific Reports. https://doi.org/10.1038/s41598-024-00000-0)

(가) NuGel (아토피 피부염 치료제)

구분	화학합성 신약 (국소제)

적응증	- 아토피

작용기전	- GPCR19의 활성을 조절하여 염증복합체의 형성 및 활성을 억제함으로써 피부조직의 아토피 염증 반응을 억제 및 정상화

제품의 특성	- 표준 치료제인 국소 스테로이드 대비 동등이상의 효과와 높은 안전성

- 유크리사가 작열감과 낮은약효로 인해 실사용에서는 기피되는 한계를 극복한 우수한 유효성과 내약성

- 심각한 부작용으로 FDA에서 블랙박스 경고를 받은 JAK 억제제에 비해 높은 안전성

진행경과	- 국내 임상 2상 및 바이오마커 분석 완료

- 국내 5개 대형 의료 센터에서 경도에서 중등도 아토피 피부염 환자 80명을 대상으로 한 2상 임상시험에서, NuGel 0.3%는 아토피에서 가장 보편적으로 사용되는 1차 유효성 지표인 EASI score (Eczema Area Severity Index)를 통계적으로 유의미하게 개선시킴 (p 0.05)

- 임상2상 기간 동안 이상 반응은 전체 환자의 10% 수준에서 발생하였으며, 심각한 부작용은 관찰되지 않아 장기 치료가 필요한 아토피 환자에게 높은 안전성을 확인함

- 프로테오믹스 분석을 통해 환자의 혈장 내 단백질 분포를 확인하여, NuGel에 의해 높은 치료 효과를 보이는 환자들을 예측할 수 있는 새로운 바이오마커를 발굴함

- 바이오마커 Cindylow, Elsalow 또는 Sallyhigh 환자 (A형 아토피 피부염 환자, 바이오마커 분석 세트의 75% 이상)가 0.5% NuGel 치료를 받았을 때 ΔΔEASI(ΔEASI0.5% - ΔEASI위약) 가 -50% 미만으로 유의미한 개선을 나타냄 (p 0.05)

- 미국 FDA의 임상 2상 임상시험계획(IND) 신청(2023.07) 및 승인(2023.09)

- 미국 첫 환자 투약 시작(2024.03)

- 임상2b상 Part1 종료 후 Part2 진행에 대한 SMC 승인(2025.01) 후 진행 중

추진계획	- 바이오마커 분석 후 임상 2상 전체 결과 기반 한국/중국 기술이전 진행. 전체 시장의 50%에 달하는 미국 시장은 별도의 서양인 데이터가 필요하기 때문에 미국 임상 2상 수행 후 북미 기술이전

경쟁제품	- NuGel 이 타겟하는 경증~중등도 아토피 환자의 치료제

- 국소 스테로이드 (1952년 출시)

- 화이자의 유크리사 (2016. 12.14 미국 FDA 승인)

- 인사이트의 옵젤루라 (2021. 9.21 미국 FDA 승인)

연구발표	- 2021 3rd Inflammasome Therapeutic Summit 연사 발표

- 2022 GPCRs Targeted Drug Discovery Summit 연사 발표

- 2023 5th Inflammasome Therapeutic Summit 연사 발표

- 2023 7th Dermatology Drug Development Summit 포스터 발표

- 2024 8th Dermatology Drug Development Summit 연사 발표

- 2024 대한면역학회 연사 발표

- 2024 9th International Caparica Conference on Analytical Proteomics 연사 발표

- 2024 The 20th Annual Congress of International Drug Discovery Science and Technology 연사 발표

- 2024 European Academy of Dermatology and Venereology Congress 포스터 발표

- 임상 1상 연구 논문 Clinical and Translational Science에 2025 5월 출간

- 국내 임상 2상 연구 논문 Frontiers in Immunology에 2025 5월 출간

- 2025 European Academy of Dermatology and Venereology Congress 포스터 발표 예정 (초록 채택)

시장규모	- 2024년 147억 달러 시장에서 2034년 314억 달러로 연평균 성장률 7.9% 예상됨

기타사항	-

(나) NuSepin (COVID-19 폐렴 치료제)

구분	화학합성 신약 (IV 제형)

적응증	- COVID 19 폐렴

작용기전	- GPCR19의 활성을 조절하여 염증복합체의 형성 및 활성을 억제함으로써 COVID-19 감염으로 인한 입원환자의 전신 염증 억제 및 치료

제품의 특성	- 바이러스 자체가 아니라 감염으로 인한 염증신호를 차단하는 원리

- 감염환자의 전신염증을 감소시켜 바이러스의 변이와 무관하게 치료

- 기존 항염증 치료제로서 긴급승인 받은 IL-6R 항체, JAK 억제제가 면역 교란으로 인한 부작용이 널리 알려진 반면 NuSepin은 임상에서 유효성과 함께 우수한 안전성 및 내약성을 보여줌.

진행경과	- 루마니아에서 64명의 COVID-19 폐렴 환자를 대상으로 무작위배정, 이중 눈가림, 위약 비교 임상 2상 완료하였음.

- 1차 유효성 평가 지수인 치료개선일 (호흡치료기반 임상점수인 OS가 2단계 이하까지 감소하는데 소요된 시간) NuSepin 0.2mg/kg 은 위약 대비 2일 임상학적 개선일이 2일 단축됨

- 2차 유효성 평가 지수인 완치소요일 (활력징후가 24동안 완전히 정상화되는 완치상태에 도달하는 데까지 소요된 시간) 비교시, 특히 중등도 이상의 입원환자에서 위약 대비 3.5일이 단축되었고,

- 항바이러스제 병용 투여 환자에서는 4.8일 단축되는 병용효과를 확인함. 이는 주요 경쟁품과 간접 비교시 동등 이상의 효과이고, 임상 기간 동안 임상약과 관련된 심각한 약물 이상반응은 없었으며 높은 안전성 확인

- 국가신약개발재단의 지원아래 다국적 임상 2b상 완료

추진계획	- 임상 2상 결과 기반 국내는 위기 대응 의료제품 지정 및 조건부 허가를 통해 출시 계획. 임상 3상 결과 기반 해외 기술이전 추진

경쟁제품	- 릴리의 바리시티닙 (baricitinib) 미국 FDA 긴급 승인 (2022.5.11)

- 로슈의 토실리주맙 (tocilizumab) 미국 FDA 긴급 승인 (2021.6.28)

연구발표	- 2021 Keystone Symposia 연사 발표

- 2021 ARDS conference 연사 발표

- 2021 추계 한국응용약물학회 연사 발표

- 2021 3rd Inflammasome Therapeutic Summit 연사 발표

- 2022 GPCRs Targeted Drug Discovery Summit 연사 발표

- WHO에 임상논문 공개(https://pesquisa.bvsalud.org/global-literature-on-novel-coronavirus-2019-ncov/resource/pt/ppcovidwho-292695?lang=en)

- 임상 2a상 연구 논문 Research Square에 preprint로 공개 (2024)

시장규모	- 비교적 신규 시장이고 치료제별로 가격 차이가 커서 합의된 시장 규모는 부재하나, 당사의 추정에 따르면 풍토병 정착 이후에도 한해 약 600백만명의 NuSepin 타겟인 입원 환자가 발생할 것으로 예상됨. 이를 치료기간 동안의 NuSepin 가격으로 환산하면 약 30억 달러 규모의 시장임- 2024년 기준 약 60 ~ 80억 달러 시장규모로 추정되나, 확진자수 감소에 따라 시장 성장세는 둔화하거나 역성장할 가능성이 높다고 판단함.

기타사항	-

(다) NuCerin (알츠하이머 치매 치료제)

구분	화학합성 신약 (경구제)

적응증	- 알츠하이머 치매

작용기전	- GPCR19의 활성을 조절하여 염증복합체의 형성 및 활성을 억제함으로써 뇌내 신경염증을 억제 및 면역 불균형의 정상화

제품의 특성	- 알츠하이머 치매 유발원인인 아밀로이드 베타를 타겟하는 기존 항체 신약보다 신경염증 억제와 편의성 면에서 우수

- 치매유발 생체 독성물질을 처리하는 면역정상화 뿐만 아니라 신경세포의 염증도 억제하여 인지능력 저하를 보호함

진행경과	- 전임상 동물 모델인 5xFAD 마우스 동물 실험에서 위약과 NuCerin을 각기 10주간 투약한 동물의 인지능력을 비교 확인하였음.

- 모리스 수중미로 시험과 Y 미로 변경 행동력 시험을 통해 공간 인지능력, 신물질탐색 시험을 통해 사물 인지 능력이 정상쥐 수준으로 회복됨을 확인하였음

- 임상 1상 단회투여 완료, 반복투여에 대한 임상시험계획서 승인

추진계획	- 임상 1상 결과 기반 해외 기술이전

경쟁제품	- 노바티스의 엑셀론 (2000.4.21 미국 FDA 승인), 에자이의 아리셉트 (2004.10.18 미국 FDA 승인), 엘르간의 나멘다 (2003.10.16 미국 FDA 승인), 바이오젠의 아두카누맙 (2021.6.7 미국 FDA 승인)

연구발표	- 2022 AAI Annual Meeting 연사 발표

- 2022 GPCRs Targeted Drug Discovery Summit 연사 발표

- 전임상 연구 논문 Frontiers in Immunology에 2022 4월 출간

- 2024 Alzheimer's Association International Conference (AAIC) 포스터 발표

시장규모	- 2024년 52억 달러 시장에서 2034년 120억 달러로 8.7% CAGR 예상됨

기타사항	- 2021년 국전약품에 기술이전 진행하였으며, 기술선급금 10억원 수취함(반환의무 없음)

(라) NuPulin (특발성 폐섬유화증 치료제)

구분	화학합성 신약 (경구제형)

적응증	- 특발성 폐섬유화증

작용기전	- GPCR19의 활성을 조절하여 염증복합체의 형성 및 활성을 억제함으로써 폐의 급성 섬유화 유발 염증 반응을 억제 및 정상화

제품의 특성	- 폐의 급성염증에 의한 섬유화와 전신염증에 대응하는 치료제

- 전임상 실험에서 병리학적 폐의 손상 방지 및 폐섬유화의 징후인 COL1A1, αSMA의 조직 침윤이 억제되는 직접적 약효를 확인함

진행경과	- 전임상 완료 후 브릿지바이오테라퓨틱스 글로벌 임상개발 및 전용 실시권 기술이전 완료하였으나 권리반환됨.

추진계획	- 브릿지바이오테라퓨틱스에서 임상 진행 계획하였으나, 2024.09월 권리반환 되었고 타 파트너사에 기술이전 계획

경쟁제품	- 베링거인겔하임의 오페브 (2020.3.9 미국 FDA 승인), 로슈의 에스브리에트 (2017.01.11 미국 FDA 승인)

연구발표	- 6th Annual Idiopathic Pulmonary Fibrosis (IPF) Summit 포스터 발표 (브릿지바이오에서 발표한 내용입니다.)

시장규모	- 2024년 41.5억 달러 시장에서 2029년 57.4억 달러로 7% CAGR 예상됨

기타사항	- 2022년 브릿지바이오테라퓨틱스에 기술이전 진행하였으며, 선급수수료로 20억원 수취함(반환의무 없음)

- 이후 2024년 파트너사의 권리반환 통보로 권리반환 되었으며, 마일스톤 수령한 내역 없음.

(마) NuSepin - SIRS

구분	화학합성 신약 (IV 제형)

적응증	- 심폐우회술 유발 SIRS

작용기전	GPCR19의 활성화를 통해 NLRP3 inflammasome 형성 및 활성화를 억제하여 수술·관류로 인한 전신성 염증반응을 억제하고 혈역학적 안정성을 유지

제품의 특성	NLRP3 inflammasome 억제를 통한 전신 염증반응 감소

심폐우회술(CPB) 후 발생하는 급성 혈역학적 불안정과 사이토카인 폭풍을 억제할 수 있는 기전 보유

진행경과	- 돼지 CPB 2시간 모델에서, NuSepin 투여 시 CPB 종료 후 염증성 사이토카인인 IL-6이 빠르게 정상화되었으며, IL-1β와 TNF-α도 감소 경향을 확인.

- 전신혈관저항(Systemic Vascular Resistance, SVR)이 안정적으로 유지되었고 혈관확장 반응이 억제

- 노르에피네프린 사용량이 위약 대비 크게 줄어 273 mcg에서 2.5 mcg로 감소

추진계획	임상 PoC 확보 후 적응증 확장 및 해외 기술이전

경쟁제품	현재 CPB 유발 SIRS 전용 승인 약물 없음

연구발표	전임상 연구 논문 Scientific Reports에 2024년 6월 출간

시장규모	현재 CPB-SIRS는 ‘의료행위 관련 합병증’으로 분류되어 있으며, 독립된 시장 규모 데이터는 보고된 바 없음.

기타사항	-

(바) NuSepin (인플루엔자 폐렴)

구분	화학합성 신약 (IV 제형)

적응증	Influenza 폐렴

작용기전	GPCR19의 활성을 조절하여 염증복합체의 형성 및 활성을 억제함으로써 호흡기 감염으로 인한 입원환자의 전신 염증 억제 및 치료

제품의 특성	- 현재 중증의 인플루엔자 폐렴환자에게는 항생제, NSAIDs, 산소 요법과 같은 보조치료만 가능한 한계를 극복

- 중증 환자의 전신 염증을 감소시키는 치료제

- 통상의 전신 염증 억제제인 스테로이드는 감염취약을 유도하는 심각한 부작용으로 사용불가한 한계가 있으며 이를 완벽히 대체할 수 있음.

진행경과	전임상 완료

추진계획	COVID-19 폐렴과 유사한 기전으로 임상 1상 대체할 수 있어 COVID-19 폐렴과 감염전문 제약사에 '바이러스성 호흡기 질환' 패키지로 기술이전할 계획임

경쟁제품	중증 인플루엔자 폐렴에는 항생제, NSAIDs 가 제한적으로 사용되어 뚜렷한 경쟁제품 부재

연구발표	- 2022 GPCRs Targeted Drug Discovery Summit 연사 발표

시장규모	2020년 76억 달러 시장에서 2030년 115억 달러로 8.5% CAGR 예상됨

기타사항	-

(사) NuAreatin (원형탈모)

구분	화학합성 신약 (경구제)

적응증	원형탈모

작용기전	GPCR19의 활성을 조절하여 염증복합체의 형성 및 활성을 억제하고, 이를 통해 면역세포의 모낭세포 공격을 차단하여 모낭을 보호하고 면역 특권을 회복함.

제품의 특성	- 기존 1세대 치료제보다 향상된 효능

- 염증복합체 억제뿐만 아니라 조절 T세포(Treg)의 유도를 통해, 단순한 면역 억제가 아닌 모낭 면역 특권 회복을 포함한 면역 균형(immune rebalancing)을 유도

진행경과	전임상 동물 모델인 Poly(I:C)/IFN-γ 유도 원형탈모 마우스 모델에서 모발 재성장 효능 및 모낭의 면역 균형 개선 확인

자연 발생형 원형탈모 마우스 모델에서 유효성 평가 진행 중

추진계획	GLP Tox 및 제형 연구를 통해 Data package 구비 후 전임상 단계에서 기술이전 목표

경쟁제품	JAK 억제제로서 Leqselvi(Sun Pharma), Olumiant(Eli Lilly), Litfulo(Pfizer)가 시장에 출시되어 판매 중에 있음

연구발표	- 2025 European Academy of Dermatology and Venereology Congress 포스터 발표 예정 (초록 채택)

시장규모	원형탈모(Alopecia Areata)의 시장 규모는 2023년 32억 달러에서 2031년에는 58억 달러까지 8% CAGR 예상됨

기타사항	-

(아) 차세대 염증복합체 억제제

구분	화학합성 신약 (경구제)

적응증	아토피

작용기전	GPCR19의 활성을 조절하여 염증복합체의 형성 및 활성을 억제함으로써 피부조직의 아토피 염증 반응을 억제 및 정상화

제품의 특성	- 기존 1세대 치료제인 NuGel보다 향상된 염증성 사이토카인 억제 효과로 인한 약효 상승

- 구조적으로 기존 치료제 보다 생리, 화학적 활성이 우수

진행경과	일차 동물 유효성 실험 완료

- MC903 아토피 동물 모델에서 염증에 의해 비후된 귀의 병증이 감소되고 조직 병리학적으로도 염증이 감소함을 확인함

추진계획	전임상 완료후 기술이전

경쟁제품	1세대가 국소제형임에 반해 경구형 제형으로 전임상에서 질환 중증도 타겟 결정 후 경쟁 제품 정의할 계획임

연구발표	-

시장규모	2024년 130억 달러 시장에서 2030년 330억 달러로 16% CAGR 예상됨

기타사항	-

(자) NuBesin (비만치료제)

구분	화학합성 신약

적응증	비만

작용기전	대사 항상성에 관여하는 특정 신호전달 단백질의 활성을 억제하여 체중 증가를 억제하는 신규 기전의 저분자화합물

제품의 특성	기존 GLP-1 계열과 달리, 전혀 다른 생물학적 경로를 조절하는 새로운 작용기전 기반의 치료제

경구 제형 개발이 가능하고 부작용 부담이 상대적으로 낮을 것으로 기대됨. 주사제형 회피, 내약성 개선 등 차별성 확보 가능.

진행경과	타겟 단백질의 3차원 구조를 기반으로 가상 스크리닝을 수행하여 실험 검증 대상 화합물군을 선별함.

현재 유효 물질 발굴을 위한 In vitro screening을 준비 중임.

추진계획	유효물질을 도출하고, 경구 제형 개발에 적합한 프로파일을 가진 선도물질을 도출할 계획임. 이후 비만 동물 모델에서 체중 감소 효과 검증 및 구조 최적화를 병행할 예정임.

경쟁제품	승인된 비만 치료제로는 Wegovy(semaglutide), Zepbound(tirzepatide), Saxenda(liraglutide) 등이 있으며, 모두 GLP-1 기반의 주사제형으로 강력한 체중 감소 효과를 보이나 복약 편의성에 한계가 있음.

개발 중인 주요 후보로는 경구 GLP-1 작용제인 Orforglipron이 있으며, 우수한 체중 감소 효과와 경구 제형이라는 특성으로 주목받고 있음.

연구발표	-

시장규모	비만 치료제 시장은 연평균 50% 수준으로 급격히 성장하고 있으며, 2030년에는 약 1,000억 달러 시장 규모가 예상됨. 특히 북미는 전체 시장의 약 67.7%를 차지함.

기타사항	-

(차) 이중항체 나노맙 Papiliximab

구분	이중항체 나노맙

적응증	- 면역항암제

작용기전	- 암세포의 중요한 면역관문 (Immune checkpoint) 인자인 PD-L1과 CD47을 동시에 타겟하는 소형화 (나노바디) 이중항체

제품의 특성	- 암세포에 발현하면서 후천면역성 항암작용을 하는 T-세포의 활성을 억제하는 항암면역회피인자인 PD-L1을 억제하면서 동시에 암세포에 발현하면서 선천면역성 대식세포가 암세포를 제거하는 것을 방해하는 인자인 CD47을 타겟하는 이중항체 치료제임.- 선천-후천면역관문 (immune-checkpoint) 인자를 동시에 타겟하여 유효성을 증가시켰으며 기존 CD47항체가 지닌 적혈구 응집 부작용을 최소화하여 안전성까지 확보한 차세대 면역항암제

진행경과	- 인간화 동물 유효성 실험 완료

- 인간화 마우스 모델에서 인간 PD-L1이 발현되는 Raji 세포에 대한 항종양효과를 확인. Papiliximab은 PD-L1 또는 CD47 모항체 단독 또는 병용 처리에 비해 우수한 항종양효과를 가짐을 확인

추진계획	- 전임상 완료후 기술이전

경쟁제품	- PD-L1과 CD47를 동시 표적하는 이중항체 치료제는 현재 FDA 승인 득한바 없음.

- innovent 등이 PD-L1 * CD47 이중항체 개발 중에 있는 것으로 확인됨.

연구발표	- 2020 KAI International Meeting 포스터 발표

- 2021 추계 한국응용약물학회 포스터 발표

- 22nd Annual Meeting of the Federation of Clinical Immunology Societies (FOCIS 2022) 포스터발표등록

- American Association for Cancer Research Annual Meeting 2024 (AACR2024) 초록 채택

시장규모	- 글로벌 면역항암제 시장은 2024년 941.6억 달러에서 2029년 1,531.6억 달러 규모 연평균 성장률 9.4% 예상됨

기타사항	-

(카) 이중항체 나노맙 Ovizumab

구분	이중항체 나노맙

적응증	면역항암제

작용기전	T 세포를 활성화하는 CD3 및 공자극인자 41BB(4-1BB)를 동시에 표적하여 항종양 T 세포 반응을 유도함

제품의 특성	종양세포 표면에 과발현되는 암항원을 표적함으로써 종양 특이적 T 세포 활성화 유도

혈중 반감기 연장을 위해 인간혈청알부민 (Human Serum Albumin) 결합 나노바디 포함

암항원을 발현하는 종양세포에 특이적으로 결합하여 종양 부위에서만 T 세포 활성화 유도

진행경과	CD3 및 41BB를 동시에 표적하는 다기능 면역활성 이중항체로 T 세포 증폭 및 종양침윤 촉진

인간혈청알부민 (Human Serum Albumin) 결합 나노바디를 통해 체내 안정성 및 반감기 개선

추진계획	시험관 내 종양세포 사멸효능 확인 및 T 세포 활성화 실험 중

경쟁제품	동물에서 반감기 측정 예정

전임상 유효성 및 독성 평가 완료 후 기술이전 계획

연구발표	MSLN-targeted CAR-T (ex. Mesothelin-CARs), bispecific (ex. MSLNxCD3)이 개발중 이나

CD3-41BB-MSLN 삼중 타겟 이중항체 구조는 차별화된 first-in-class 기전

시장규모	글로벌 종양 면역치료제 시장은 2023년 약 1,470억 달러, 2030년까지 약 3,200억 달러 규모로 성장 예상 (CAGR 11.8%)

기타사항	-

(타) 이중항체 나노맙 Regtizumab

구분	이중항체 나노맙

적응증	면역항암제

작용기전	면역관문억제 인자인 CTLA-4를 차단하여 T세포 활성화를 유도

제품의 특성	조절 T 세포 (Treg)에 발현된 면역조절 전사인자 (Immunoregulatory Transcription Factor)표적하여 조절 T 세포 기능억제

기존 CTLA-4 항체 대비 전신 독성 및 Treg 과활성 부작용 감소

IRT 결합 시 종양 특이적 T세포 재활성화

진행경과	나노바디 포맷을 활용해 조직 침투력 향상 및 세포 내 타겟 접근성 확보

in vitro CTLA-4 억제 기능 확인

추진계획	조절 T 세포 (Treg) 기능억제 효능 확인

경쟁제품	전임상 유효성 및 독성 평가 완료 후 기술이전 계획

CTLA-4 항체 (Ipilimumab 등) 존재하나 종양 특이성 낮고 전신 독성 큼

연구발표	IRT 병용 억제 기전 기반 이중항체는 현재 글로벌 개발 선도 가능성 존재

시장규모	글로벌 CTLA-4 기반 면역관문억제제 시장은 2023년 약 41억 달러, 2030년까지 약 80억 달러 규모로 성장 예상 (CAGR 9.6%)

기타사항	-

(2) 연구개발 완료 실적- 해당사항 없음(3) 연구개발활동 및 판매 중단 현황- 해당사항 없음(4) 기타 연구개발 실적 (국책 과제 및 공동 연구 실적)본 보고서 작성 기준일 현재 당사의 국책 과제 현황은 다음과 같습니다.

과제명	주관부서	참여 기간	총 연구비(백만원)	결과

가려움증 치료제의 개발	중소기업기술정보진흥원	17.09.01 ~ 18.08.31	130	수행완료

Global First-in-class TGR5 agonist HY209 치매 예방 및 치료제 개발	한국보건산업진흥원	19.04.18 ~ 21.12.31	1,188	수행완료

나노맙 제조 기반기술 확립을 통한 진단 및 치료 항체 개발	한국산업기술평가관리원	20.04.01 ~ 24.12.31	2,220	수행완료

융합항체 신약 개발을 위한 나노맙 유전자원 확보 및 항체개발	한국생명공학연구원	21.01.01 ~ 23.12.31	930	수행완료

COVID-19 폐렴 환자를 대상으로 NuSepin 정맥 주입의 유효성 및 안전성 평가를 위한 무작 위배정, 이중눈가림, 위약대조, 평행군, 적응설계, 다기관, 2b/3상 임상시험	국가신약개발재단	22.02.07 ~ 23.09.06	12,177	수행완료

합계	16,645

주) 총 연구비는 전체 참여기간의 연구비로 정부지원금과 민간부담금의 총합입니다.

당사가 진행 중인 공동연구 현황은 아래와 같습니다.

계약상대방	주요 협력분야 및 역할

동아ST	1. 협력분야: 나노맙 기술을 기반으로 하는 항 암 및 만성 염증성 치료용 바이오 의약품의 공동개발
2. 역할
- 공동: 타겟 발굴 및 선정, 후보 항체의 In-vivo 평가
- 샤페론: 면역, 라이브러리 구축, 후보항체 In-vitro 평가
- 동아ST: 세포주 구축

동국제약	동국제약-샤페론, 만성염증에 의한 노화 '인플라메이징' 억제 제품 개발 업무협약 체결

고려대학교 의료서비스혁신연구소	샤페론-고대, 심폐우회술 후 호흡부전증 치료제 개발 MOU 체결