큐로셀 사업보고서 (2023.12)
7. 기타 참고사항

가. 지적재산권 현황[지적재산권 현황 요약]

구분	내용	출원	등록

특허권	면역관문을 극복한 면역세포 및 상기 면역세포를 포함한 약제학적 조성물	2	1

이원 shrna를 이용한 향상된 면역 세포 및 이를 포함하는 조성물	16	7

이중 shRNA를 이용하는 향상된 면역 세포 및 이를 포함하는 조성물	3	-

항-BCMA 결합 영역, 이를 포함하는 융합단백질, 및 이를 포함하는 조성물	6	1

상표권	CUROCELL	4	3

큐로셀	1	-

VONMERA	2	-

RIMQARTO	2	-

(1) 특허권

내용	권리자	출원번호 (출원일)	등록번호 (등록일)	적용제품	출원국 주1)

면역관문을 극복한 면역세포 및 상기 면역세포를 포함한 약제학적 조성물	큐로셀/KAIST	KR 2017-0088269 (2017.07.12)	KR 10-1897464 B1 (2018.09.05)	CD19 CAR-T 치료제	한국

PCT/KR2017/007505
(2017.07.13)	-	PCT

이원 shrna를 이용한 향상된 면역 세포 및 이를 포함하는 조성물	큐로셀/KAIST	KR 2020-7023221 (2019.01.10)	KR 2327512 B1 (2021.11.11)	CD19 CAR-T 치료제	한국

JP 2020-559043
(2019.01.10)	JP 7068498 B2
(2022.05.06)	일본

EP 2021-207719
(2019.01.10)	-	유럽

EP 2019-738866
(2019.01.10)	EP 3737765 B1
(2021.12.22)	유럽
(유럽내 16개국 등록)

PCT/IB2019/050194
(2019.01.10)	-	PCT

US 16-958649
(2019.01.10)	US 11679129 B2
(2023.06.20)	미국

RU 2020125399
(2019.01.10)	RU 2793922 C2
(2023.04.10)	러시아

HK 62021031088.9
(2021.05.14)	HK 40040916
(2022.08.26)	홍콩

KR 2021-7036928
(2019.01.10)	-	한국

CN 2019-80016378
(2019.01.10)	-	중국

CA 3088234
(2019.01.10)	-	캐나다

AU 2019206425
(2019.01.10)	-	오스트리아

SG 11202006606Y
(2019.01.10)	-	싱가포르

IN 202047033540
(2020.08.05)	-	인도

NZ 766075
(2019.01.10)	-	뉴질랜드

JP 2022-074779
(2022.04.28)	JP 7394914
(2023.11.30)	일본

이중 shRNA를 이용하는 향상된 면역 세포 및 이를포함하는조성물	큐로셀/KAIST	KR 2022-7004964 (2020.07.16)	-	CD19 CAR-T 치료제	한국

PCT/IB2020/056680
(2020.07.16)	-	PCT

US 17-626768
(2020.07.16)	-	미국

항-BCMA 결합 영역, 이를 포함하는 융합단백질, 및 이를 포함하는 조성물	큐로셀/이화여대	KR 2020-0031211
(2020.03.13)	KR 2371151 B1
(2022.03.02)	BCMA CAR-T 치료제	한국

PCT/KR2021/003135
(2021.03.15)	-	PCT

US 17-908823
(2021.03.15)	-	미국

JP 2022-553680
(2021.03.15)	-	일본

CN 2021-80020907
(2021.03.15)	-	중국

EP 2021-767708
(2021.03.15)	-	유럽

주1) 출원국 중 특허 등록된 국가는 밑줄 표시하였습니다.

(2) 상표권

구분	내용	국가	출원번호(출원일)	등록번호(등록일)

CUROCELL	제05류 : 의료용 생물학적제제, 백신등	한국	KR 40-2017-0074137 (2017.06.16)	KR 40-1353591 (2018.04.24)

미국	98/209031(2023.10.04)	-

제42류 : 세포치료제 개발업, 약제연구업 등	한국	KR 40-2017-0074143 (2017.06.16)	KR 40-1349237 (2018.04.10)

제44류 : 의료업, DNA/유전학/유전자검사 관련 의료 및 건강서비스업 등	한국	KR 40-2017-0074147 (2017.06.16)	KR 40-1353592 (2018.04.24)

큐로셀	제05류 : 의료용 생물학적제제, 백신등	한국	40-2023-0166846(2023-09-12)	-

VONMERA	제05류 : 의료용 생물학적제제, 백신등	한국	40-2323-0166842(2023-09-12)	-

국제출원	KR-2023-0001873(2023-09-19)	-

RIMQARTO	제05류 : 의료용 생물학적제제, 백신등	한국	40-2023-0166844(2023-09-12)	-

국제출원	KR-2023-0001874(2023-09-19)	-

나. 산업의 특성(1) CAR-T 치료제 환자의 T세포를 이용하는 T세포치료제는 다음과 같이 구분할 수 있습니다. 1. 환자의 종양 조직에 침투한 T세포를 증식시켜서 제조하는 종양 침투 T세포 (Tumor-Infiltrating Lymphocyte, TIL) 2. 환자의 T세포를 분리하여, 세포 수용체(T cell receptor, TCR)의 유전자를 도입하 는 T세포 수용체 발현 T세포(TCR-modified T cell, TCR-T) 3. T세포에 CAR 유전자를 도입하는 CAR-T 세포 일반적으로 T세포는 항원 제시 세포(Antigen presenting cells, APCs)의 MHC를 통 해 제시된 항원에 의해 활성화되는 경우 면역반응을 일으킬 수 있습니다. TCR-T는 이러한 과정으로 활성화되지 않아 암항원에 특이성이 없던 T세포들을 TCR 유전자 도입을 통해 특이성을 갖도록 한 치료제입니다. 이러한 TCR-T 세포 치료제는 암종 및 환자 개개인에 맞춤형으로 제작하여 치료할 수 있다는 장점이 있지만, 암세포에만 특이적으로 발현하는 항원을 찾기가 어렵고, 찾더라도 해당 항원의 항원성에 의하여 면역반응이 유도되는지 확인하는 방법에 시 간과 비용이 많이 필요하며, MHC의 암세포에서의 발현이 낮아 면역반응이 크게 유 도되지 않을 수 있다는 단점이 존재합니다. 이 문제를 개선한 것이 CAR-T로, CAR-T는 일반 T세포에 암세포의 항원을 인식하 는 수용체를 유전자 조작을 통해 추가하는 기술입니다. CAR-T 치료제는 암세포에 과발현되어 있는 세포 표면 단백질을 찾아 이를 인식할 수 있는 키메릭 항원 수용체( Chimeric Antigen Receptor, CAR)를 환자의 T세포에 발현시켜, 이를 환자에게 투여 하는 방식의 치료제입니다 또한 CAR 단백질을 발현시킬 때에 T세포를 활성화시키는 보조인자를 부착해 암세 포 살상 능력을 올릴 수 있으며 '살아있는 약물'로서 체내에서 더 오래 머무를 수 있 게 했습니다. 즉, CAR-T는 암세포 특이적인 항원을 인지하는 CAR 단백질을 T세포 에 발현하도록 유전자 조작하여 암세포 인식을 단순화하여 암세포 제거 효율을 높인 치료제입니다. (2) 주요 목표 시장(가) 시장의 특성 CAR-T 치료제는 암치료를 위해 환자의 T세포를 유전자 조작을 통해 재프로그래밍 하는 혁신적인 치료법으로 다른 의약품 시장과는 다른 다음의 특성을 가지고 있습니 다.

고가의 치료제	CAR-T 치료제는 개별 맞춤형 치료제로 각 환자에게 맞게 제작되기 때문에 가격이 매우 비 싸며, 이로 인해 환자는 국가가 운영하는 공적보험이나 개인보험을 적용받아야 사용이 수월합니다. 한국을 포함하여 CAR-T 치료제의 판매승인을 허가한 대부분의 국가에서는 보험이 적용되고 있습니다.

사용 기준의 제한	현재 CAR-T 치료법은 기존 치료제로 치료가 어려운 재발성(기존 치료제로 치료하였으나 암이 계속해서 재발하는 상태) 또는 불응성(기존 치료제 에는 더 이상 암세포가 반응하지 않는 상태) 환자에 사용할 수 있습니다.

제조 및 유통의 복잡성	CAR-T 치료제는 개별 환자를 위해 제조되기 때문에 제조 및 유통 과정이 타 치료제에 비해 복잡하고 운영 난이도가 높습니다. 따라서 충분한 GMP 제조소의 확보 및 유통이 매우 중요합니다. 한국의 경우 현재 해외 제품인 '킴리아'(2021년 3월)와 '카빅티'(2023년 3월)가 판매허가를 획득하였는데, '킴리아'의 경우 한국 환자는 혈액을 미국 뉴저지에 소재한 GMP 제조소에 보내 CAR-T 치료제로 생산된 후 국내로 재반입 되어야 합니다. '카빅티' 역시 개발사인 얀센(J 자회사)의 미국 내 GMP 제조소에서 생산 후 국내에 재반입되어야 합니다.

빠른 성장세를 보이는 신규 시장	CAR-T 치료제 시장은 불과 6년 전인 2017년 8월에 세계 최초로 등장한 최신의 의약품이며 현재까지 전세계적으로 허가된 제품이 6개에 불과한, 시장이 형성되기 시작하는 단계의 의약품입니다.

(3) 산업의 연혁(가) 항암제의 분류암은 역사적으로 오랜 시간 인류의 삶을 위협해 왔습니다. 약 170만 년 전에 살았던 고인류의 화석에서도 악성종양의 흔적이 발견됐다고 합니다. 그러나 항암제 개발의 역사는 100년이 되지 않을 정도로 암 치료에 대한 인류 도전의 역사는 짧습니다. 최근에 개발된 표적항암제 및 면역항암제가 사용되기 전까지의 암치료법은 크게 세 가지로 나눌 수 있었는데, 종양 부위를 수술로 제거하는 수술 요법, 엑스레이나 방사 선을 수술 부위에 쪼이는 방사선 요법, 암세포를 사멸시키는 화학물질을 치료제로 투 여하는 화학요법(화학항암제)입니다. 전 세계 항암제시장은 1세대 화학항암제를 시 작으로 2세대 표적항암제와 3세대 면역항암제까지 패러다임 전환이 이뤄지면서 진 화를 거듭하고 있습니다. 즉, 그 동안 단순한 암의 축소, 억제에서부터 표적이 있는 특정 세포만 공격하는 치료제를 거쳐, 최근에는 면역억제물질을 차단함으로써 암을 치료하는 면역항암제까지 비약적으로 발전하고 있는 것입니다.

[각 세대별 항암제의 원리]

(나) 화학항암제1세대 항암제인 화학항암제는 암세포의 성장과 분열을 방해해 항암 효과를 보이지만 , 빠르게 분화하는 특성을 가진 정상 세포(골수의 조혈모세포, 모근세포, 장내 점막세포 등)들도 화학항암제에 의해 공격받기 때문에 신장 독성, 신경 병증 통증, 심장 손상, 백혈구 감소, 탈모, 구토, 설사 등의 부작용을 일으키는 단점이 있습니다. 화학항암제의 주된 작용 기작은 무분별하고 빠르게 분화하는 세포 내의 유전자(DNA ) 복제를 차단하는 것입니다. 암세포가 증식하기 위해서는 유전자 복제가 필수적인데 , 많은 종류의 화학항암제는 DNA에 직접 결합하여 유전자 구조를 손상시키거나, DNA 복제와 세포 생존에 필요한 대사과정을 방해하거나, DNA 합성에 필수적인 효소를 저해하거나, DNA 복제과정에서 염색체 분리를 담당하는 미세소관(microtubule) 형성을 방해하는 등의 방법으로 암세포의 DNA가 복제되는 과정을 저해합니다. 이 밖에 항암효과를 가진 항생물질 혹은 암세포로 발전할 가능성이 있는 세포를 정상세포로 분화시키거나 세포를 사멸시키는 기전을 가진 화학항암제들도 사용됩니다. 암세포는 세포 밖으로 약물을 유출(Drug efflux)하거나, 표적 발현의 감소 또는 변성 등의 기작으로 항암제를 회피하는 것으로 알려져 있습니다.(다) 표적항암제화학항암제의 기술적인 한계를 인식하고 1971년 미국 국립암연구소(NCI)를 중심으 로 암정복을 위한 연구를 시작하였고, 이는 2000년대에 표적항암제를 개발하는 계기 가 되었습니다. 2세대 항암제로 알려져 있는 표적항암제는 암세포에 나타나는 특정 단백질이나 특정 유전자 변화에 작용하여 암의 성장과 분화에 관여하는 신호 전달을 차단합니다. 세포독성을 나타내는 화학항암제와는 달리 정상 세포에는 작용하지 않으며 암세포에 만 특이적으로 작용합니다. 암세포에 특이적으로 나타나는 표적에 결합하여 Natural Killer 세포 (NK 세포, 자연살해세포)의 결합을 매개함으로써 암세포를 제거하거나, 신호 전달에 관련하는 효소(예: 티로신키나제, tyrosine kinase)에 결합하여 효소 작 용을 방해합니다. 또는 혈관이 빠르게 생성되는데 필요한 요소(혈관상피세포성장인 자, vascular endothelial growth factor, VEGF) 등에 결합하여 암세포가 성장하고 증식하는 것을 방해합니다.표적항암제는 다음과 같이 분류할 수 있습니다.1. 세포 외부에서 반응하는 단일클론항체(monoclonal antibody): 단일클론항체 약물 의 성분명은 대부분 '-mab'으로 명명됩니다 2. 세포 내부에서 작용하는 저분자 물질: 세포신호 전달체계에 관여하는 효소를 억제 하는 물질들로 대부분 '-nib'으로 명명됩니다 3. 항체-약물 결합체(ADC, Antibody Drug Conjugate): 단일클론항체에 세포독성을 나타내는 저분자물질(Payload)을 결합시켜 약물의 세포독성이 암세포 특이적으로 나타나도록 고안된 결합체입니다. ADC는 크게 약물과 단일 클론 항체, 그리고 이 둘을 연결하는 링커로 구성됩니다. ADC는 암세포 표면에 나타난 특정 항원에 특이적 으로 결합하는 항체를 사용해 약물을 암세포에 전달하는 방법입니다. 아스트라제네 카의 항암제 '엔허투'(Enhertu, 트라스투주맙 데룩스테칸)'가 대표적인데, 엔허투는 상피세포 성장인자 수용체2(HER2) 표적화 항체-약물 복합체(ADC)로, 블록버스터 항암제인 '허셉틴'(트라스투주맙)'과 Topoisomerase I을 저해하는 저분자 화합물을 결합한 약물입니다.2000년대 이후, 표적항암제의 눈부신 성과에도 불구하고 암세포의 유전적 다양성과 약물저항기전으로 새로운 표적 및 이에 대한 새로운 치료제 개발 필요성이 제기되었 습니다. 동일한 암세포 군집에도 유전적 다양성이 존재하며 사람마다 차이가 있어 표적항암 제를 사용해도 일부 암세포는 생존하였습니다. 또한, 약물이 적절한 기능 수행을 위 해서는 종양세포내로 유입되어야 하는데 종양 미세환경에 의해 유입이 방해를 받거 나 암세포가 표적 물질을 변형시키는 방법으로 약물에 저항을 보였습니다. 이러한 문 제 해결을 위해 새로운 신호전달과정을 표적으로 항암제를 개발하거나 새로운 기술 을 이용한 항암제 개발에 관심이 집중되었습니다.(라) 면역항암제면역항암제는 화학항암제와 표적항암제에 이어 등장한 3세대 항암제입니다. 약물이 직접 암세포를 공격하지 않고 몸에 있는 면역세포로 하여금 암 세포를 공격하게 합니 다. 화학항암제나 표적항암제와 달리 독성이 약하고 내성이 적게 발생하여 '기적의 치료제'라 불립니다. 시장조사업체 그랜드뷰리서치의 조사 결과에 따르면 2026년 면 역항암제 시장규모는 1269억 달러(약 147조 원)에 이를 것으로 예상되고 있습니다. 면역계는 정상 세포를 '자기(self)'로, 몸에 침입한 박테리아, 바이러스 등 기타 병원 체는 '비자기(non-self)'로 구분하고 '비자기'를 제거해 감염으로 인한 위험 상황을 억제합니다. 면역세포에게 암세포는 제거해야 할 비정상적인 '비자기'세포이나, 암세 포들은 면역세포들을 속여 '자기'로 인식하게 하거나, 면역세포를 무력화시켜 면역 반응을 회피해 살아남습니다. 면역 회피 방법을 발견한 연구자들은 암세포의 면역 회 피 기작을 억제하고, 면역세포의 활성을 높여 암세포를 제거하는 '면역 항암 치료법' 을 개발했습니다. 면역항암제는 화학 항암제나 표적 항암제와는 달리 암세포를 직접 공격하는 것이 아니라 우리 몸의 면역세포들이 암세포를 효과적으로 찾아서 제거하 게 하는 완전히 새로운 개념의 치료제입니다. 기존 항암제들처럼 정상 세포까지 공격 하지 않기 때문에 발생할 수 있는 부작용이 현저히 적고, 암세포의 특정 표적 하나만 을 공격하는 것이 아니므로 내성이 생길 가능성도 낮습니다. 더욱이 한번 암세포를 제거할 수 있게 교육된 면역세포들이 수년간 우리 몸속에 남아 있어, 한 번의 치료로 10년 이상 지속 효과를 보이며 암이 완치될 수 있습니다. 상당수의 면역항암제들과 연관되어 있는 가장 대표적인 면역세포인 T세포의 항 종양 면역반응은 다음과 같이 정리할 수 있습니다. T세포 중 독성 T세포 (cytotoxic T cell, CTL)에 의한 암세포 사멸은 아래 그림의 암-면역 주기(cancer-immunity cycle)에 서 최종 단계 ⑦에 해당하며 각각의 단계는 다음과 같습니다.

[암-면역 주기 (cancer-immunity cycle)]

출처: 미 Chen, and Ira Mellman, Immunity 39, July 25, 2013>

① 암세포가 괴사(necrosis) 되거나 세포자멸사(apoptosis)에 의하여 죽으면 암세포 의 항원이 방출됩니다. ② 방출된 암 항원은 항원제시세포 (antigen presenting cell: APC)인 수지상세포 (de ndritic cell: DC)가 인식하게 됩니다. 수지상세포는 인식한 항원을 처리하여 주조직 적합성 합체 (major histocompatibility complex, MHC)를 통해 항원을 발현하게 됩 니다. ③ 항원을 세포 표면에 발현한 수지상세포는 림프절에 있는 미성숙한 T세포를 활성 화시킵니다. ④~⑥ 활성화된 종양 특이적 T세포는 종양 부위로 침투하여 T세포 수용체가 MHC 에 제시된 암세포 특이적 항원을 인식하여 면역반응을 유도하게 됩니다. ⑦ 결과적으로 세포독성 T세포는 암세포를 표적화하여 암세포 사멸을 일으킵니다. T 세포에 의해 사멸된 암세포에서 또다시 항원이 나오며 암-면역 주기를 반복적으로 활성화시킬 수 있습니다. 이와 같은 암-면역 주기에서 각 단계는 효과적인 항종양 면역반응을 유도하는데 있 어 중요한 체크포인트가 될 수 있습니다. 암 환자의 경우 암-면역 주기에서 적어도 하나에 결함이 발생하며 암-면역 주기가 제대로 작동하지 않는 경우가 많습니다. 암 -면역 주기의 각 단계별로 다음과 같이 활성인자와 억제인자가 존재하며 각 인자를 타겟하는 면역항암제 개발이 활발히 진행 중입니다.

[암-면역 주기의 활성 및 억제인자]

출처: 미 Chen, and Ira Mellman, Immunity 39, July 25, 2013>

대표적인 예시는 위 그림 ⑦의 암세포 사멸단계에 작용하는 면역관문억제제로 면역 항암제 중 가장 많은 치료제가 개발되었으며 가장 많이 판매되고 있습니다. 암세포 혹은 그 주변의 세포들은 면역관문리간드라는 단백질을 세포 표면에 발현하고, 면역관문리간드가 T세포 표면의 면역관문수용체와 결합하면 T세포는 암세포가 공격 대 상이 아니라는 신호로 받아들이게 되는데, 면역관문억제제는 이 신호를 차단함으로 써 면역력을 향상시킵니다. 2014년 미국식품의약안전청(FDA)의 승인을 받은 머크( MSD)의 키트루다(Keytruda, 성분명 펨브롤리주맙)와 BMS의 옵디보(Opdivo, 성분 명 니볼루맙) 등 현재 총 8개의 PD-1(대표적인 면역관문수용체) 또는 PD-L1(대표적 인 면역관문리간드) 저해제가 시판중입니다. 이외에도 CTLA-4, LAG3, TIM3, TIGIT, VISTA 등 다양한 면역관문수용체 또는 면역관문리간드에 대한 저해제가 개발되 어 시판중에 있거나 개발되고 있습니다.항암면역세포치료제 역시 면역항암제의 하나로, 현재는 주로 T세포와 NK세포를 활 용한 치료제가 개발되고 있습니다. 최근에는 단순히 이들 면역 세포를 체외에서 대량 으로 증식하여 환자에 투여하는 방식보다는 CAR-T 치료제와 같이 암환자에서 채취 한 T세포를 체외에서 유전자 조작한 후, 이를 다시 암환자에게 투여하는 유전자 조작 면역세포치료제가 주로 개발되고 있습니다. 통상적으로는 세포치료제와 유전자치료제는 환자에게 투여되는 치료제의 형태가 다르다는 점에서 엄연히 구분이 되지만, 유전자 조작이 동반되는 세포치료제는 유전자치료제와 세포치료제의 성격을 모두 갖고 있습니다. CAR-T 치료제가 대표적인 예로, CAR-T 세포에 유전자 조작으로 삽입되어 있는 C AR 유전자로 인해 암치료 효과가 나타나기 때문에 세포치료제로도, 유전자치료제로 도 볼 수 있습니다. 하지만, 국내 허가기관의 분류기준에 의하면 유전자 조작이 동반 된 세포치료제는 유전자치료제로 분류하고 있습니다. 또한, 유전자치료제는 플라스 미드나 바이러스 벡터와 같이 환자에게 직접 유전자를 주입하거나 환자의 몸안에서 유전자 조작이 수행되는 In vivo (체내) 유전자치료제와 CAR-T 치료제처럼 환자의 몸 밖에서 유전자 조작이 수행되는 Ex vivo (체외) 유전자치료제로 분류됩니다.항암면역세포치료제 중 가장 활발한 연구가 진행되고 있는 CAR-T 치료제는 2017년 8월 노바티스(Novartis)의 '킴리아(Kymriah)'제품이 세계 최초로 미국 FDA 허가에 성공하면서 큰 관심을 불러일으켰습니다.(마) 현재까지의 CAR-T 치료제 산업의 연혁을 표로 정리하면 다음과 같습니다.

연도	내용

1993	·이스라엘 Weizmann Institute의 면역학자 Zelig Eshhar가 T세포 수용체의 일부에 항체의 일부를 융합한 1세대 CAR-T세포를 발명함. 기술적으로 혁신적이지만 이러한 초기 CAR-T세포는 체내에 지속되지 않으며 임상적으로 효과적이지 않았음.

1998	·MSK社의 Michel Sadelain 박사가 공동 자극 분자(CD28)를 조작된 T세포에 도입하여 CAR-T세포가 체내에서 지속되고 활성 상태를 유지함을 확인. 1세대 CAR-T에 CD28을 도입함으로써 2세대 CAR-T 시대가 열림.

2002	·MSK社는 전립선암을 대상으로하여 최초로 치료 잠재력이 있는 CAR-T를 발명함.

2003	·MSK社의 Michel Sadelain 박사는 CD19을 유도한 CAR-T가 쥐모델에서 백혈병 암세포를 사멸할 수 있음을 보여주는 획기적인 논문을 발표함. 이는 CD19이 CAR-T의 효과적인 표적이 될 수 있음을 최초로 발견한 것임.

2009	·MSK社의 Michel Sadelain 박사와 Isabelle Riviere은 재발성/불응성 백혈병 환자에게 사용할 CD19 CAR-T의 제조공정에 대한 세부정보를 발표함.

2011	·만성 림프구성 백혈병(CLL) 환자를 대상으로 CD19 CAR-T 치료제의 임상시험을 수행함.

2012	·Cancer Research Institute에서 CAR-T 요법의 개발에 기여한 공로로 MSK의 Michel Sadelain과 펜실베니아 대학의 Carl June에게 Coley 종양 면역학상을 공동으로 수여함.

2013	·MSK社는 급성 림프구성 백혈병(ALL)을 가진 성인에서 CD19 CAR T세포를 사용한 임상 시험 결과를 발표함

2014	·미 FDA는 CAR-T를 '혁신적인 치료법'으로 지정함.

2017	·미 FDA는 어린이와 젊은 성인의 재발성/불응성 ALL 치료를 위해 최초로 D19 CAR-T 치료제인 '킴리아'를 승인함.·미 FDA는 재발성/불응성 DLBCL 치료를 위해 두번째 CD19 CAR-T 치료제인 '예스카르타'를 승인함.

2018	·미 FDA는 재발성/불응성 DLBCL를 '킴리아'의 추가적응증으로 승인함. EMA(유럽 식약처)는 소아 ALL과 DLBCL 치료를 위해 '킴리아' 및 '예스카르타'를 승인함.

2020	·미 FDA는 MCL(외투세포림프종) 치료를 위해 세번째 CD19 CAR-T 치료제인 '테카터스'를 승인함. ·EMA(유럽 식약처)는 '테카터스'를 승인함.

2021	·미 FDA는 재발성/불응성 DLBCL 치료를 위해 네번째 CD19 CAR-T 치료제인 '브레얀지'를 승인함. ·미 FDA는 여포성림프종을 '예스카르타'의 추가 적응증으로 승인함. ·미 FDA는 성인 ALL을 '테카터스'의 추가 적응증으로 승인함. ·미 FDA는 다발성골수종 치료를 위해 다섯번째 CAR-T 치료제이자 첫번째 BCMA CAR-T 치료제인 '아베크마'를 승인함. ·EMA(유럽 식약처)는 '아베크마'를 승인함.

2022	·미FDA는 다발성골수종 치료를 위해 여섯번째 CAR-T 치료제이자 두번째 BCMA CAR-T 치료제인 '카빅티'를 승인함. ·EMA(유럽 식약처)는 '카빅티'를 승인함.·EMA(유럽 식약처)는 재발성/불응성 DLBCL 치료를 위해 '브레얀지'를 승인함. ·EMA(유럽 식약처)는 여포성림프종을 '예스카르타'의 추가 적응증으로 승인함.

(바) 보고 서 작성기준일 현재까지의 FDA와 한국 식약처의 CAR-T 치료제 허가제품 현황을 표로 정리하면 다음과 같습니다.

[FDA의 CAR-T 치료제 허가제품 현황]

치료제명	허가일자	적응증

킴리아
Kymriah (Novartis)	2017. 08	소아 ALL

2018. 05	DLBCL

예스카르타
Yescarta (Gilead/Kite Pharma)	2017. 10	DLBCL

2021. 03	FL(여포성림프종)

2022. 04	LBCL(거대B세포림프종)

테카터스
Tecartus (Gilead/Kite Pharma)	2020. 07	MCL(외투세포림프종)

2021. 10	성인 ALL

브레얀지
Breyanzi (Bristol Myers Squibb)	2021. 02	DLBCL

2022. 06	LBCL

아베크마
Abecma (Bristol Myers Squibb)	2021. 03	MM(다발성골수종)

카빅티
Carvykti (J/Janssen)	2022. 02	MM(다발성골수종)

주1) 각 사 연간보고서 및 발표자료 큐로셀 정리

[한국 식약처 CAR-T 치료제 허가제품 현황]

치료제명	허가일자	적응증

킴리아
Kymriah (Novartis)	2021. 03	소아 ALL, DLBCL

카빅티
Carvykti (J/Janssen)	2023. 03 (미출시)	MM(다발성골수종)

다. 산업의 성장성산업통상자원부 바이오산업기술개발사업 정보제공보고서 '면역항암제(Immuno-On cology Drug, IO) 시장동향'은 FutureWise Market Reseach를 인용하여 면역세포치 료제의 글로벌 시장 규모는 2020년 69억 달러(약 8조원)에서 연평균 12.8% 성장(20 15~2027)하여 2027년에는 157억 달러(약 19조원)에 이를 것으로 전망하고 있습니 다. 특히, 면역세포치료제 시장에서 당사의 제품이 속하는 CAR-T 치료제의 글로벌 시장규모는 2020년 52억 달러(약 6.2조원)에서 연평균 12.2% 성장(2015~2027)하여 2027년에는 114억 달러(약 14조원)에 이를 것으로 전망하고 있습니다.

[글로벌 면역함암제 세부종류별 시장 전망 (2015-2027, USD Mn)]

출처: 정보제공보고서 ‘면역항암제(Immuno-Oncology Drug, IO) 시장동향’>

라. 경기변동의 특성전문의약품은 의약 및 보건건강 관련 제품이므로 경기변동에 크게 영향을 받지 않는 특성이 있습니다. 건강한 삶을 영위하고자 하는 욕구가 높아짐에 따라 의약품 소비의 중요성이 날로 증대되고 있는 추세입니다. 따라서 신약개발 및 관련 산업은 그 특성 상 수요가 안정적이며 국민 생활수준 향상과 급속한 노령화 현상 등에 따라 향후 시 장 수요가 지속적으로 증가할 것으로 예상됩니다. 마. 계절성면역항암제는 전문의약품으로 약가 및 정부의 규제 등에 영향을 받고 있으나, 전문의약품의 경우 계절에 따라 발생 빈도가 높은 독감 등 감염성 질환 치료와 같은 제품을 제외하고는 계절적인 영향은 미미합니다.