큐라클 분기보고서 (2021.09)
7. 기타 참고사항

당사가 영위하는 사업의 내용을 이해하기 위하여 개념정리가 필요한 용어에 대한 참고 해설은 다음과 같습니다.

[주요 용어 정리]

용어	해설

당뇨합병증	당뇨병이 발생하여 췌장에서 분비되는 인슐린이 부족하거나 우리 몸에서 제대로 작용하지 못하여 혈액 속의 혈당이 에너지로 이용되지 않고 혈액 속에 축적되어 고혈당증상과 이로 인한 합병증을 나타내는 질환입니다.

당뇨병성 신증(DN; Diabetic Nephropathy)	미세혈관에 발생하는 당뇨 합병증으로 신장이 손상되어 단백뇨와 부종, 고혈압이 동반되고 노폐물이 신장에서 배설되지 않음으로써 만성신부전으로 진행되는 질환입니다.

당뇨병성 황반부종(DME; Diabetic Macular Edema)	당뇨병으로 인하여 안구의 모세혈관의 파괴로 인하여 시각 세포가 손상되어 시력상실을 일으키는 질환입니다.

당뇨망막병증 (DR; Diabetic Retionopathy)	당뇨병에 의한 발생하며 고혈당으로 인하여 일어나는 말초 순환장애로 인하여 망막에 발생하는 합병증입니다.

망막색소상피 박리(PED; Pigment epithelial Detachment)	망막의 10개층 중에 가장 아래층을 구성하는 1개 층으로 유일하게 색소를 지니고 있어 망막색소상피로 불리며, 망막색소상피가 그 아래의 맥락막으로부터 떨어지는 현상을 망막색소상피 박리라고 합니다.

맥락망신생혈관(CNV; Choroidal Neovascularization)	망상색소상피 박리로 생긴 공간에서 신생혈관이 자라나 맥락막신생혈관이 되며 우리 눈의 망막중에서 특히 중요한 황분부에 삼출물, 출혈 등을 일으켜서 중심시력에 영향을 주는 현상을 황반변성이라고 합니다.

습성 황반변성(wet AMD; wet Age-related macular degeneration)	삼출성-연령관련 황반 변성, 시력에 매우 중요한 역할을 하는 황반에 나이가 들면서 드루젠(drusen), 망막 색소상피 위축(retinal pigment epithelial atrophy), 맥락막 신생혈관(choroidal neovascularization) 등 변화가 생겨 시력상실을 초래하는 질환입니다.

생체 이용률
(Bioavailability)	투여된 약물이 변화되지 않은 형태로 전신 순환혈에 도달하는 정도이며 주로 경구투여 시의 흡수정도를 의미하며, 약물의 화학적 형태, 제형, 투여경로, 위장관내 안정도, 초회통과효과 등에 영향을 받습니다.

신약후보물질	질병과 관련된 단백질(약물 타겟)의 기능을 조절하는 물질을 찾은 후 동물, 독성, 약물 체내동태 등을 평가하여 임상 개발 가치가 있는 물질로 선정하는 일련의 과정을 의미합니다.

신약허가신청
(NDA; new drug application)	합성의약품에 대한 신약승인 신청서를 의미합니다. 바이오의약품의 경우는 BLA(Biologic License Application)라고 합니다.

임상시험(Clinical)	임상시험용 의약품의 안전성과 유효성을 증명할 목적으로 해당 약물의 약동 · 약력 · 약리 · 임상적 효과를 확인하고 이상반응을 조사하기 위하여 사람을 대상으로 실시하는 시험 또는 연구를 총칭하는 것이며, 임상1상, 임상2상 (임상2a 와 임상2b를 구분하여 진행할 수도 있음), 임상3상 크게 3단계로 구분하여 운영되고 있습니다.

임상1상(Phase 1)	건강한 사람을 대상으로 약물을 안전하게 부여할 수 있는 용량과 인체 내 약물흡수 정도 등을 평가합니다. 앞서 수행된 전임상 단계에서 독성시험 등 전임상시험 결과가 유효한 경우, 시험약을 최초로 사람에 적용하는 단계입니다. 건강한 지원자 또는 약물군에 따른 적응환자를 대상으로 부작용 및 약물의 체내동태 등 안전성 확인에 중점을 두고 있습니다.

임상2상(Phase 2)	소규모 환자들을 대상으로 약물의 약효와 부작용을 평가하고, 유효성을 검증하는 단계입니다. 단기투약에 따른 흔한 부작용, 약물동태 및 예상적응증에 대한 효능 효과에 대한 탐색을 위해 실시하는 것으로 대상질환 중 조건에 부합되는 환자를 대상으로 합니다. 임상3상 시험에 진입하기 위해 적응증과 최적용법 용량을 결정하는 단계입니다.

임상 2a상
(Pilot study)	약효확인, 작용시간 및 유효용량 검토하는 단계로 효과의 증거를 찾는 것이 목적입니다. 반드시 허가기관이 인정하는 변수를 사용하지 않아도 되며, 설계측면에서 여러 디자인 사용이 가능하고, 피험자 수도 통계적 검정력에 의해 결정하지만 디자인에 따라 현실적이유를 반영하여 결정됩니다.

임상 2b상
(Pivotal study)	약효 입증, 용량-반응양상 검토, 최적의 용량 및 용법 결정하는 단계로 임상3상과 함께 허가의 핵심이 되는 단계입니다. 허가기관에서 인정하는 검증된 변수만을 사용해야 하고, 임상시험 디자인은 주로 평행군 시험으로 설계되며, 환자 수는 통계적 검정을 통해 결정됩니다.

임상 3상	신약의 유효성이 어느 정도 확립된 후에 대규모(최소 수백 명에서 수천 명) 환자들의 자료를 식약처에 제출하여 승인을 받아야 판매가 가능합니다.

임상4상(PMS)
(시판 후 안전성, 유효성 조사)	신약이 시판 사용된 후 장기간의 효능과 안전성에 관한 사항을 평가하기 위한 시험으로, 시판 전 제한적인 임상시험에서 파악할 수 없었던 부작용이나 예상하지 못하였던 새로운 적응증을 발견하기 위한 약물역학적인 연구가 실시되는데 이것을 시판 후 조사(Post Market Surveillance)라고 합니다.

유효성(Efficacy)	의약품 등이 그 적응증에 대해서 효능 및 효과를 갖는 것 또는 그 정도를 의미합니다.

안전성(Safety)	의약품의 독성을 판단하는 것으로 그 사용용량과 투여방식에 있어 인체에 유해하지 않다는 것 또는 그 정도를 의미합니다.

의약품 자료 독점권	데이터 독점권은 신약을 처음 개발한 혁신적인 회사를 보호하는 제도로 제네릭 또는 바이오시밀러를 개발하는 회사가 일정기간 동안 원개발사의 안전성, 유효성 자료 즉, 임상자료를 인용하지 못하도록 하는 제도입니다. 이럴 경우 후속개발자가 원개발사의 데이터 인용없이 의약품 허가를 받기 위해서는 임상을 수행해야 하기 때문에 경제적, 시간적 부담이 따르게 됩니다. 따라서 이 제도는 의약품 원개발사에게 유리한 제도입니다.

작용기전
(MOA; Mode of Action)	의약품이 효능을 나타내는 원리 및 치료 효능과 화학적 작용의 과정을 의미합니다.

전임상시험(Pre-Clinical)	새로 개발한 신약후보물질을 사람에게 사용하기 전에 동물에게 사용하여 부작용이나 독성, 효과 등을 알아보는 시험입니다. 약물이 체내에 어떻게 흡수되어 분포되고 배설되는가를 연구하는 체내동태 연구와 약효약리 연구가 수행됩니다. 그 후 동물실험을 통해 시험약이 지니는 부작용 및 독성을 검색하는 안전성 평가를 진행하는 단계입니다.

제형(Formula)	약품을 인체에 투여하는 사용 목적이나 용도에 맞게 적절한 형태로 만든 물질을 의미합니다. (예: 정제, 캡슐제, 액제, 크림제, 주사제)

적응증	어떠한 약제나 수술 등에 의하여 치료효과가 기대되는 질병이나 증상을 의미합니다. 의약품의 적응증은 회사가 어떤 약을 허가 받기 위해 여러 효능시험과 성적서와 관련 논문, 안전성 자료 등을 종합하여 식품의약품 안전처에 제출하면 승인된 부분에 한해서 적응증으로 사용할 수 있습니다.

최종당화산물 (AGEs;advanced glycation end products)	당화(Glycation)는 우리 몸, 피부 등에 있는 단백질(콜라겐, 엘라스틴), 핵산(DNA), 지질 등에 당(포도당glucose, 과당fructose)이 효소작용 없이( 비효소반응) 공유 결합하여 단백질(콜라겐, 엘라스틴), 핵산(nucleotides), 지질의 물성이 변하는 현상을 말하며 이때 생성되는 당화산물(AGE, advanced glycation end product) 은 축적되어 노화 및 질병(당뇨합병증, 동맥경화)의 유발 과정에 깊이 관여한다는 것이 알려있습니다.

체내동태
(Pharmacokinetics, PK)	생체 내 투여된 약물은 흡수되어 작용부위에 도달해 약효를 발현하고 생체 내에 분포합니다. 그리고 간 등에서 분해(대사)되고 뇨중으로 배설되어 생체로부터 소실됩니다. 이러한 약물의 생체 내 이행과 변화의 과정을 약물의 체내동태라고 합니다.

합성의약품 신약	화학적 합성에 의하여 생산되는 의약품으로 바이오의약품과 비교 시 QC 관리가 용이하고 생산단가가 저렴한 것이 특징입니다.

혈액-뇌 장벽(BBB; Blood-Brain Barrier)	뇌-혈관장벽은 뇌와 혈액을 보다 격리시키는 혈관 장벽으로 높은 선택적 투과성을 갖고 있어 뇌를 포함한 중추신경계의 조절기능을 세균 등과 같은 혈액으로 운반될 수 있는 병원체와 혈액 내의 잠재적인 위험 물질로부터 격리시키는 역할을 합니다. 또한, 생체항상성을 조절하고 뇌기능에 필수적인 물질들을 선택적으로 뇌속으로 전달하는 기능을 합니다.

혈관 투여(IV)
(Intravenous Injection)	치료제를 정맥주사를 통해 주입하는 방법을 의미합니다.

ALI(acute lung injury)	급성폐손상을 의미합니다.

Amigo2-PDK1	Amigo2의 세포질 도메인과 PDK-1의 PH 도메인과의 결합을 의미합니다.

Ang-2(Angiopoietin-2)	신생혈관의 혈관성장인자를 의미합니다.

ARDS(Acute respiratory distress syndrome)	급성호흡곤란증후군을 의미합니다.

CDA (Confidential Disclosure Agreement)	기밀 공개 계약을 의미하며 독점정보를 보호하고 당사자들이 일정기간 동안 정보를 기말로 유지하도록 구속하는 법적 계약입니다.

CRO: 임상시험수탁기관(Contract research organization)	제약회사가 신약개발에 드는 비용을 절감하기 위해 임상시험 연구를 아웃소싱하는 기관으로 임상시험수탁기관은 신약개발 단계에서 제약사의 의뢰를 받아 임상시험 진행의 설계, 컨설팅, 모니터링, 데이터 관리, 허가 대행 등의 업무를 대행해 주는 기관을 말합니다.

CMO: 위탁제조기관
(Contract Manufacturing Organization )	위탁 받은 제품을 생산해 주는 기업으로 바이오, 제약부문에서 주로 사용되는 용어입니다. 의약품 대량생산시설을 갖추고 있지 않거나 생산역량이 부족할 때 경영효율화를 위하여 바이오·제약 기업은 CMO를 활용함으로써 공장 건설에 필요한 초기투자 비용을 아끼고 생산원가를 낮출 수 있습니다.

CNV(Choroidal Neovascularization)	안구내 맥락막 신생혈관을 의미합니다.

cGMP(Current Good Manufacturing Practice)	강화된 의약품 제조 및 품질관리기준으로 미국 FDA가 인정하는 의약품 품질관리 기준입니다.

Drug Repositioning
(신약재창출)	기존에 나와 있는 약물이 다른 질환에 쓰일 수 있게 하는 것으로, ‘약물 재창출’이라고 합니다. 이는 이미 출시된 약의 새로운 기전을 찾아 새로운 증상에 대해 쓰일 수 있도록 개발을 진행하는 전략입니다.

DMF(Dimethyl Fumarate)	푸마린산에 메틸에스터기가 붙은 물질을 의미합니다.

FDA(Food and Drug Administration)	미국의 식품의약국이며 미국 내에서 생산되는 식품·의약품·화장품 뿐만 아니라 수입품과 일부 수출품의 효능과 안전성을 주로 관리하고 있습니다. 또한 FDA는 전세계적으로 가장 엄격하고 신중한 시판승인 결정을 내리는 것으로 유명하기 때문에 세계적으로 공신력을 인정받고 있습니다. 참고로 한국 식약처는 MFDS , 중국 식약처는 CFDA 라고 합니다.

EMA(The European Medicines Agency)	유럽연합(EU)을 통해 설립된 유럽식약청이며, 유럽연합(EU) 소속 국가들의 의약품관련 규제를 맞추고 관리·감독하는 기관입니다. 의약품 시판승인과 관련하여 미국의 FDA와 비슷한 수준의 엄격한 기준을 가지고 있으며 그 공신력 또한 인정받고 있습니다.

First-in-Class 신약
(혁신 신약)	기존에 치료제가 없는 질병을 고치는 신약이거나 특정 질환에 사용되는 약품이 있지만 기존의 약물과 비교 시 효능, 독성 면이 개선된 약물을 의미합니다. 질병을 일으키는 단백질을 밝혀내고 이를 치유하는 최적의 물질을 찾아 동물실험을 하는 전임상, 안전성과 약효를 검증하는 임상 1·2·3상 단계를 거쳐 각국의 식약처에서 의약품으로 승인받은 신약을 의미합니다.

GLP: 우수 실험실 관리기준 (Good Laboratory Practice)	의약품, 화장품 등의 안전성 평가를 위해 실시하는 각종 독성 시험의 신뢰성을 보증하기 위한 기준으로 '비임상시험 관리 기준’ 또는 '우수 실험실 운영기준' 이라고도 합니다. 식약처로부터 적격성을 승인 받아야 GLP기관의 자격이 부여됩니다.

GCP: 임상시험 실시 기준(Good Clinical Practices)	인체를 대상으로 하는 시험의 안전성 및 유효성 검증 절차를 규정하는 기준으로 시험결과에 대한 신뢰성 뿐만 아니라 시험 대상자의 인권보호 등 임상시험이 윤리적인 배려 하에 과학적으로 시행되도록 국가가 정한 기준을 말합니다.

GMP: 우수의약품 제조관리기준(Good Manufacturing Practice)	의약품의 안정성과 유효성을 확보하기 위해 준수해야 하는 우수 의약품의 제조 관리 기준, 우리나라의 KGMP, 미국의 cGMP(Current Good Manufacturing Practice)와 유럽 EU GMP(또는 who GMP) 등 국가별 GMP규정을 두고 운영하고 있으며, 식약처의 실사 및 정기적 관리보고를 통해 적격성을 승인받아야 자격이 부여 됩니다.

IVT 주사
(Intravitreal Injection)	안구 내 약물 전달을 위해 유리체 내에 약물을 직접 주사하는 방법을 의미합니다.

I/R injury(ischemia-reperfusion injury)	허혈/재관류 손상. 막힌 혈관을 재관류할 때 허혈조직으로의 혈류 회복과 산소화로 더 많은 조직 손상을 초래하는 현상입니다.

IBD(Inflammatory bowel disease)	만성염증성 장염을 의미합니다. 발병의 원인은 불명확하며 궤양성대장염과 크론병이 있습니다.

IND 신청: 임상시험계획 승인 신청
(IND; Investigational New Drug application)	인체를 대상으로 한 안전성·유효성 자료 수집을 목적으로 해당 의약품을 사용하여 임상시험을 실시하고자 하는 자가 식약처에 승인을 신청하는 과정으로 신약개발의 경우 반드시 허가당국의 승인이 있어야 진행할 수 있습니다.

MTA (Material Transfer Agreement)	물질이전계약을 의미하며 수신자가 자신의 연구목적으로 사용하려는 경우 두 조직간이 유형연구자료 혹은 물질을 이전하기 위해 체결하는 계약입니다.

MFDS
(한국 식품의약품안전처, Ministry of Food and Drug Safety)	식품과 의약품에 관해 임상실험이나 안전검증 등을 하여 국민들의 건강에 유익하거나 유해한 식품, 의약품을 분류, 고시, 단속하는 등의 업무를 수행합니다.

NASH(Non-alcoholic steatohepatitis)	비알콜성지방간염을 의미합니다.

Nrf2(Nuclear factor erythroid 2-related factor 2)	다양한 항산화 유전자들을 증가시킴으로써 세포 방어 기전에 중요한 역할을 담당하는 물질입니다.

NCD 자료공개(Non-confidential data)	기밀이 아닌 데이터의 자료공개를 의미합니다.

NDA(Non-Disclosure Agreement)	비공개 계약을 의미합니다.

SGLT2 (Sodium glucose co-transporter 2)	나트륨 / 포도당 공동 수송체 2를 의미하며, 신세뇨관에서 포도당이 재흡수되어 혈류 내로 들어가는데 이용됩니다..

TGF-β(전환성장인자 베타, Transforming growth factor-beta)	상피세포와 조혈세포의 성장, 이동, 분화 및 사멸 등을 조절하여 세포의 성장과 고사를 통한 생물의 항상성 유지에 기본이 되는 세포 성장인자이며, 당뇨 병성 신증에서 TGF-β에 의해 활성화되어 혈관간세포가 콜라겐을 형성하는데 중요한 역할을 하는 것으로 알려져 있습니다.

TNF-α(tumor necrosis factor alpha)	염증반응에 포함되고 급성기 반응의 구성원인 사이토카인입니다. TNF-α는 주로 활성화된 대식세포에 의해 분비되는데, 보조 T 세포, 자연살해세포, 그리고 손상된 뉴런 등의 다양한 세포에서도 분비됩니다.

TPH1(Tryptophan Hydroxylase 1)	혈관수축작용을 하는 물질인 세로토닌을 합성하는데 관여하는 효소입니다.

VEGF(vascular endothelial)	혈관내피세포에 특이적으로 작용하여 세포 증식이나 혈관신생을 촉진하는 당단백입니다.

가. 업 계 의 현황 (1) 산업의 특성제약산업(Pharmaceutical Industry)은 「약사법」제2조제4호와 「제약산업 육성 및 지원에 관한 특별법」제2조에는 의약품을 연구개발ㆍ제조ㆍ가공ㆍ보관 및 유통하는 것과 관련된 산업으로 정의되어 있습니다. 전 세계적으로 고령화로 인한 뇌/심혈관 질환, 난치성 및 만성 질환 환자 규모는 증가하고 있으며, COVID-19와 같은 신종 감염성 질환의 발생 등으로 인해 제약산업은 꾸준히 성장하고 있습니다. 제약산업은 인간의 생명과 보건에 관련된 제품을 개발하고 생산하는 첨단산업으로써 우수한 의약품 개발과 접근성 제고를 통해 질병으로 인한 사회적 비용 감소 등 국민 건강증진 및 건강권 확보와 직결된 산업입니다. 범정부차원에서도 고부가가치 신산업인 제약산업의 육성을 위한 정책적 지원을 추진하고 있습니다.(2) 산업의 성장성글로벌 제약산업 시장 조사기관인 IQVIA가 발표한 리포트에 따르면 2020년 글로벌 제약산업 시장 규모는 1조 2,652억 달러를 형성하고 있으며 이후 연평균 6%로 성장하여 2025년에는 1조 6,100억 달러에 달할 것으로 예상됩니다. 대한민국의 제약산업 시장 규모는 2020년 162억 달러에서 글로벌 전체 대비 7.5%로 빠르게 성장하여 2025년에는 220억 달러를 형성할 것으로 예상됩니다.2020년 기준으로 대한민국의 제약산업 시장 규모는 글로벌 전체 시장 규모의 1.3%를 차지하고 있으며 국내 제약기업과 바이오벤처가 다국적기업과의 기술 제휴 또는 라이선스 아웃 등을 통해 글로벌 파트너사와 임상 개발을 진행하여 경험과 노하우를 습득하면서 고도화되고 있어 향후 글로벌 성장성 대비 높은 성장성을 보이며 시장이 확대될 것으로 보입니다.(3) 경기변동의 특성일반적으로 의약품은 크게 전문의약품(ETC)과 일반의약품(OTC)으로 분류됩니다. 전문의약품은 의사의 진단과 처방을 통해 약 복용이 엄격히 관리되어야 하는 의약품을 의미하며, 일반의약품은 안전성과 유효성이 충분히 인정되어 약사나 소비자가 임의로 선택할 수 있는 의약품을 의미합니다. 당사가 개발중인 파이프라인은 모두 전문의약품 분야에 속하며, 의학적 미충족 수요가 큰 영역이라 경기 변동에 거의 영향을 받지 않습니다. 삶의 질 향상과 수명연장에 대한 요구가 높아지고 있고 GDP 수준 향상과 전세계적으로 고령화 사회가 확산됨에 따라 만성질환과 치매 같은 문제가 사회적 이슈로 대두되고 있어 이러한 추세로 인해 의약품 산업은 지속적이고 안정적인 증가가 예상됩니다. 한편, 의약품 산업의 특성상 국가별 의료 정책이나 약가 정책에 따라 변동성이 있을 수 있으나 당사가 개발중인 First-in-Class 혁신 신약의 경우 약가 결정에 이점이 있어 상대적으로 높고 안정적인 수익을 창출할 것으로 기대됩니다.앞서 설명한 바와 같이 당사가 개발중인 파이프라인은 모두 전문의약품 분야에 속하며, 당뇨합병증은 만성 질환이고 같은 유전적 또는 생활 환경 요인에 따라 발생되는 질환으로 날씨와 기후에 의한 계절적 요인에는 거의 영향을 받지 않습니다. 이와는 달리 일반의약품의 경우 소비자 선택으로 경기변동이나 기후에 의한 계절적 영향이 다소 있는 편입니다. 또한 인플루엔자나 전염성 질환 관련 의약품의 경우 계절, 환경적 요인에 따라 영향을 받을 수 있습니다.(4) 경쟁요소신약의 경우 제품단위의 경쟁요소는 가격이 아닌 약효와 안전성 등 이며 신약의 판매에 대한 수익은 특허 권리기간 동안에 독점적으로 고부가가치 매출을 안정적으로 보장받을 수 있습니다.또한 회사는 낮은 성공률 하에 평균 10년 이상의 긴 개발기간 및 높은 개발비용이 요구되는 신약개발 특성상 차별성이 확보되고 의학적 미충족 수요가 높은 신약 파이프라인을 발굴하여 개발할 수 있는 연구역량과 플랫폼 구축 및 효율성있는 연구개발을 통하여 개발 기간을 단축하고 성공 확률을 높이는 것이 회사의 존립을 좌우할 만큼 중요하다고 할 수 있습니다. (5) 관련 법령 또는 정부의 규제 등의약품의 제품 개발에서 의약품이 판매되기 위해서는 신약후보물질의 발굴에서부터 동물을 대상으로 하는 비임상시험, 인체를 대상으로 하는 임상 1상부터 3상 시험, 신약 판매 허가라는 각 단계를 모두 거쳐야 합니다.모든 단계에서 한국을 포함한 각 국가는 엄격히 허가 및 규제기관을 통해 통제되고 있으며, 본 사업과 밀접하게 연관된 국내외 규제는 『약사법』, 『의약품 등의 안전에 관한 규칙』, 『생명윤리 및 안전에 관한 법률』, 『국민건강보험법』, 『독점규제 및 공정거래에 관한 법률』, 『The Food, Drug and Cosmetic Act, the Code of Federal Regulations』 등의 법령과 미국(FDA), 유럽 (EMEA) 및 일본 (PMDA) 등의 선진국의 규제가 매우 엄격합니다. 이에 당사는 연구개발 초기단계부터 관련국에 규격에 맞게 모든 자료를 준비하고 있고 해외 컨설턴트와 지속적으로 협업하여 진행하고 있습니다.

나. 회사의 현황(1) 사업개황

당사는 플랫폼 기술을 기반으로 모세혈관 기능장애에 기인하는 난치성 혈관질환치료제를 연구/개발하는 바이오 벤처기업으로 고령화에 따른 난치성 혈관 및 대사성질환의 혁신적인 치료제 개발을 목표로 미충족 의료 수요(Unmet Medical Needs)가 높고 시장의 지속적인 성장세를 보이는 연령 관련 혈관질환, 만성 대사성질환 및 암질환 등을 핵심 연구개발 분야로 정하고 핵심 파이프라 인 을 구축하여 연구/개발을 진행하고 있습니다. 당사는 세계 최초로 혈관내피기능장애 차단제(Endothelial Dysfunction Blocker, ED Blocker) 개발에 특화된 신개념 플랫폼 기술인 SOLVADYS?를 활용한 세계 최초 저분자 화합물 혈관누수 및 염증 차단 ED Blocker 물질인 CU06-1004을 발굴하여 CU06-RE(당뇨병성 황반부종), CU06-ALI(급성 폐손상), CU06-MI(급성 심근경색) 파이프라인을 개발 중에 있습니다. 그 외에도 대표적인 ED 질환 중 하나인 당뇨병성 신증 치료제 CU01 파이프라인은 국내 임상 2a상을 마치고 임상3상을 준비중이며, 경구용 습성 황반변성 치료제 CU03 파이프라인의 국내 임상 2a상이 진행 중입니다. (2) 시장의 특성

가) 당뇨병성 황반부종 치료제 시장 (CU06-RE 파이프라인의 대상 시장)글로벌 시장 조사 전문기관인 Evaluate Pharma Database에 따르면 당뇨황반부종 치료제의 1차 약제는 anti-VEGF 치료제 (루센티스, 아일리아 등) 처방되고 있으며, 글로벌 시장 규모는 2017년도 27억 달러에서 2025년 32억 달러(CAGR: 3.30%)로 성장할 것으로 예측됩니다.

자료: Evaluate Pharma Database글로벌 시장 조사 전문기관인 Decision Resources에 따르면 2015년도 선진 7개국 major market의 당뇨병성 황반부종 유병률은 540만명으로 보고되고 그 중 오직 52% 정도의 환자가 진단을 받은 후 39% 정도의 환자만 약물치료를 받는 것으로 보고되고 있습니다. 당뇨환자 중 당뇨병성 황반부종 진단 후 첫해에 치료(고가의 anti-VEGF 항체, Laser치료, corticosteroid 및 병용 치료 등)를 받고 있는 환자는 40% 미만으로 60% 환자가 약물투여를 제대로 받지 못하는 것으로 알려져 있습니다. 이에 진단받은 후 많은 환자는 병의 진행을 악화시키고 있다고 볼 수 있어 환자에게 복용편의성이 높은 CU06-RE 경구치료제가 개발된다면 환자의 삶의 질을 향상시킬 뿐만 아니라 현재 주사제 시장으로 형성된 망막 질환의 외적인 성장과 함께 CU06-RE의 시장도 크게 성장할 것으로 예측됩니다.

자료: Decision Resources, January 2018나) 당뇨병성 신증 치료제 시장 (CU01 파이프라인의 대상 시장)글로벌 시장 조사 전문기관인 Evaluate Pharma Database에 따르면 당뇨병성 신증 치료제의 글로벌 시장규모는 2017년 9억 달러에서 2025년 10억 달러(CAGR: 1.12%)로 세계적인 고령인구의 증가와 함께 성장할 것으로 예측됩니다.

자료: Evaluate Pharma Database다) 습성 황반변성 치료제 시장 (CU03 파이프라인의 대상 시장)글로벌 시장 조사 전문기관인 Evaluate Pharma Database에 따르면 습성 황반변성 치료제의 글로벌 시장규모는 2017년 63억 달러에서 2025년 88억 달러(CAGR: 3.8%)로 성장할 것으로 예측됩니다.

자료: Evaluate Pharma Database

다. 지식재산권 현황 당사는 보고서 작성기준일 현재 국내외 총 57건(등록 17건, 출원 29건, PCT 11건) 의지식재산권과 상표권 9건(등록 9건)을 통해 확보하였으며, 전략적으로 PCT 특허를 통해 적응증별로 시장성을 갖는 주요 개별국까지 진출하였고 방어적 특허 공개전략으로 추가 개별국 진입을 준비중입니다.

CU06	CU01	CU03 (전용실시권)	CU02	CU05

등록	출원	등록	출원	등록	출원	등록	출원	등록	출원

8	21	3	10	3	4	1	4	2	1

번호	구분	내용	출원인	권리자	출원일자	등록일자	적용기술	출원국	비고

1	특허권	신규 혈관누출 차단제	연세대 산학협력단외 1곳	㈜큐라클	2012.04.26	2014.11.18	CU06	미국	특허양수도

2	2010.10.29	2015.02.27	일본

3	2010.10.29	2016.05.04	유럽

4	2010.10.29	2015.02.18	중국

5	2010.10.29	-	PCT

6	특허권	신규 혈관누출 차단제	연세대 산학협력단	㈜큐라클	2011.12.29	2014.01.10	한국	특허양수도

7	2012.12.28	2016.05.31	미국

8	2012.12.28	-	PCT

9	특허권	면역항암 보조제	연세대 산학협력단, ㈜큐라클	-	2020.04.23	-	한국	공동출원

10	2020.04.23	-	PCT

11	2021.09.15	-	미국

12	2021.09.07	-	유럽

13	특허권	지방간 질환의 예방 또는 치료를 위한 약학적 조성물	연세대 산학협력단,㈜큐라클	-	2020.07.03	-	한국	공동출원

14	특허권	신규 혈관누출 차단제의 고수율 제조방법	㈜큐라클	㈜큐라클	2019.12.13	2020.06.12	한국	단독출원

15	2020.07.28	-	PCT

16	2020.11.24	-	미국

17	2020.11.25	-	인도

18	2020.12.01	-	유럽

19	2020.12.01	-	일본

20	2020.12.10	-	중국

21	특허권	혈관 누출 차단제 화합물의 신규 결정형	㈜큐라클	㈜큐라클	2020.05.04	2021.02.26	한국	단독출원

22	2020.10.05	-	PCT

23	2021.04.22	-	아르헨티나

24	2021.07.07	-	미국

25	2021.07.07	-	유럽

26	2021.07.05	-	인도

27	2021.07.23	-	중국

28	2021.07.20	-	일본

29	특허권	디메틸푸마레이트를 유효성분으로 포함하는 신섬유증의 예방 또는 치료용 조성물	경북대 산학협력단외 1곳	㈜큐라클	2013.02.13	2014.03.24	CU01	한국	특허양수도

30	2013.02.20	-	PCT

31	2013.02.20	2017.08.08	미국

32	특허권	디메틸푸마르산염을 함유한 장용성 정제	㈜큐라클	㈜큐라클	2020.05.21	2020.12.24	한국	단독출원

33	2020.05.21	-	PCT

34	2021.09.20	-	미국

35	2021.09.22	-	인도

36	2021.09.16	-	브라질

37	2021.09.23	-	태국

38	2021.09.10	-	베트남

39	특허권	모노메틸푸마레이트를 유효성분으로 포함하는 장기 섬유증의 예방 또는 치료용 약학적 조성물	㈜큐라클	㈜큐라클	2020.11.27	-	한국	단독출원

40	2021.08.25	-	PCT

41	특허권	특정 투여용량의 디메틸푸마르산염을 유효성분으로 함유한 장용성 정제	㈜큐라클	㈜큐라클	2021.03.25	-	한국	단독출원

42	특허권	천연 혼합 추출물을 유효성분으로 함유하는 당뇨합병증 및 혈관부종 예방 또는 치료용 약학적 조성물	한국한의학연구원	한국한의학연구원	2015.05.21	2016.10.27	CU03	한국	전용실시권

43	2015.05.21	-	PCT

44	2015.05.21	-	미국

45	2015.05.21	2021.01.13	유럽

46	2015.05.21	-	중국

47	2015.05.19	-	중국

48	2016.08.26	2021.03.24	한국

49	특허권	신규한 트립토판 수산화효소 저해제 및 이를 포함하는 약학 조성물	광주과학기술원 산학협력단, KAIST 산학협력단, 경북대 산학협력단, ㈜큐라클	광주과학기술원 산학협력단, KAIST 산학협력단, 경북대 산학협력단, ㈜큐라클	2018.08.24	2020.03.05	CU02	한국	공동출원

50	2018.08.24	-	PCT

51	2020.02.24	-	미국

52	2020.03.24	-	유럽

53	2020.04.23	-	중국

54	특허	AMIGO2와 3-포스포이노시티드-의존 키나아제1의 결합억제용 데코이펩타이드	㈜큐라클	㈜큐라클	2015.06.29	2017.09.21	CU05	한국	특허양수도

55	특허	㈜큐라클	㈜큐라클	2016.06.28	2018.11.13	미국

56	특허	신규한 카바졸 유도체 및 이를 유효성분으로 포함하는 암의 예방 또는 치료용 약학적 조성물	㈜큐라클, 가천대 산학협력단, 연세대 산학협력단	㈜큐라클, 가천대 산학협력단,
연세대 산학협력단	2020.11.29	-	한국	공동출원

57	상표특허	Solvadys	㈜큐라클	㈜큐라클	2019.11.04	2021.02.08	CU06	한국	단독출원

58	솔바디스	2019.11.04	2021.02.01	한국

59	Healvasc	2019.11.04	2021.02.08	한국

60	힐바스크	2019.11.04	2021.02.08	한국

61	Vesaegis	2019.11.04	2021.02.01	한국

62	베세지스	2019.11.04	2021.02.08	한국

63	CURACLE	2019.09.11	2020.10.21	기타	한국

64	THE CURACLE	2019.09.11	2020.10.21	한국

65	큐라클	2019.09.11	2020.10.21	한국

자료: ㈜큐라클