큐라클 분기보고서 (2024.09)
6. 주요계약 및 연구개발활동

1. 경영상의 주요계약

가. 라이선스 아웃(License out) 계약

보고서 작성기준일 현재 당사가 체결 중인 주요 라이선스 아웃 계약은 해당사항 없습니다.당사는 2021년 10월 27일 Thea Open Innovation과 체결한 당뇨병성 황반부종 및 습성 황반변성 치료제 CU06에 대한 기술이전 계약에 대해 2024년 5월 16일자로 계약해지 및 권리반환 통보를 받았으며, Thea Open Innovation로부터 수령한 계약금(Upfront payment) 및 연구개발비 보전금액에 대한 반환의무는 없습니다.

품목	계약 상대방	대상 지역	계약 체결일	계약 종료 통보일	계약 종료일	계약금액	수취금액	진행 단계

CU06- RE	Thea Open Innovation
(떼아오픈이노베이션)	아시아제외 전세계	2021.10.27	2024.05.16	2024.07.12	US$163,500,000	US$6,000,000	미국 임상2a상 결과보고서 수령

■ 품목: CU06

계약상대방	Thea Open Innovation (떼아오픈이노베이션, 프랑스)

계약내용	떼아오픈이노베이션이 CU06-RE에 대한 독점권 권리를 갖고 임상시험, 허가, 상업화를 진행

대상지역	아시아를 제외한 전세계 지역

계약기간	계약체결일 : 2021.10.27

총계약금액	US$163,500,000, 로열티는 매출액의 8% 별도 수취

수취금액	반환 의무가 없는 계약금(Upfront) : US$6,000,000 (2021.11.10)

계약조건	계약금(Upfront): US$6,000,000 마일스톤(Milestone) : US$157,500,000
경상기술료(Royalty) : 매출액의 8%

회계처리방법	계약금은 2021년~2022년 동안 분할하여 수익 인식

대상기술	당뇨병성 황반부종 및 습성 황반변성 치료제

개발진행경과	2022.06 미국 임상1상 완료 (당뇨병성 황반부종/습성 황반변성)
2022.08 미국 임상2a상 IND 신청 (당뇨병성 황반부종)
2022.09 미국 임상2a상 IND 승인 (당뇨병성 황반부종)
2023.06 미국 임상2a상 대상자 등록 완료(당뇨병성 황반부종)
2023.08 한국 임상1b상 IND 신청 (당뇨병성 황반부종)2024.02 미국 임상2a상 Topline 결과 발표 (당뇨병성 황반부종)2024.04 미국 임상2a상 결과보고서 수령 (당뇨병성 황반부종)

기타사항	□ 상기 마일스톤은 임상 성공시, 적응증 및 지역에 따른 허가시, 매출에 따른 목표 달성시 수령 하며, 계약금과 각 단계별로 수령하는 마일스톤과 로열티는 반환 의무가 없음.
□ 당사는 FDA 1상까지의 비용을 부담하며, 2상 진입시부터는 떼아오픈이노베이션에서 비용을 부담합니다. 기존 계약에 추가하여 비임상 비용도 떼아오픈이노베이션에서 부담함□ CU06-RE에 대한 기술이전 계약에 대해 2024년 5월 16일자로 계약해지 및 권리반환 통보 받음

나. 라이선스 인(License in) 계약

품목	계약상대방(국적)	대상지역	계약체결일	계약종료일	계약의 목적 및 내용	총계약금액	지급금액	진행단계	비고

CU06	연세대학교
산학협력단(한국)	전세계	2019.04.12	2030.10.29	특허기술 양도	주1)	주1)	미국 임상2a상 결과보고서 수령	경상기술료 별도

CU01	경북대학교 산학협력단,
경북대학교병원(한국)	전세계	2017.02.01	2033.02.13	특허기술 양도	주1)	주1)	임상 2b상(한국) 진행중	경상기술료 별도

CU03	한국한의학연구원(한국)	전세계	2017.03.21	특허권 만료일 (2035.05.21)
또는 제품출시후 10년 중
더 늦은 기간	특허기술 실시계약 (전용실시권)	주1)	주1)	임상 2a상(한국) 완료	경상기술료 별도

CU05	연세대학교
산학협력단(한국)	전세계	2017.02.03	2035.06.29	특허기술 양도	주1)	주1)	후보물질 최적화
진행중	경상기술료 별도

합계	-	-	-	-

(주1) 계약 세부 내용의 경우 영업기밀에 해당하므로 기재하지 않았습니다. 자료: (주)큐라클

■ 품목 : CU06

계약상대방	연세대학교 산학협력단

계약내용	특허 양수도 계약에 따라 큐라클이 신약후보물질 CU06-1004 물질특허권리를 양도 받고 임상시험, 허가, 생산, 상업화를 진행

대상지역	전세계

계약기간	계약체결일 (2019.04.12) ~ 2030.10.29

총 계약금액	양사 합의에 의해 계약 규모 미공개

지급금액	양사 합의에 의해 계약 규모 미공개

계약조건	매출 발생에 대한 로열티 수취

회계처리방법	기술료는 향후 발생 시 인식

대상기술	신규 혈관누출 차단제, 당뇨병성 황반부종 치료제

개발 진행경과	당뇨병성 황반부종 임상2a상 완료 (미국)

기타사항	-

자료: ㈜큐라클■ 품목 : CU01

계약상대방	경북대학교 산학협력단, 경북대학교병원

계약내용	특허 양수도 계약에 따라 CU01 용도 특허권리를 양도 받고 임상시험, 허가, 생산, 상업화를 진행

대상지역	전세계

계약기간	계약체결일 (2017.02.01) ~ 2033.02.13

총 계약금액	양사 합의에 의해 계약 규모 미공개

지급금액	양사 합의에 의해 계약 규모 미공개

계약조건	매출 발생에 대한 로열티 수취

회계처리방법	기술료는 향후 발생 시 인식

대상기술	만성 신장 질환 포함 당뇨병성 신증 치료제

개발 진행경과	임상2b상 진행 중(한국)

기타사항	-

자료: ㈜큐라클■ 품목 : CU03

계약상대방	한국한의학연구원

계약내용	특허 전용실시권 계약에 따라 독점권 물질 특허 권리를 양도 받고 임상시험, 허가, 생산, 상업화를 진행

대상지역	전세계

계약기간	계약체결일 (2017.03.21) ~ 특허권 만료일(2035.05.21) 또는 제품출시후 10년 중 더 늦은 기간

총 계약금액	양사 합의에 의해 계약 규모 미공개

지급금액	양사 합의에 의해 계약 규모 미공개

계약조건	매출 발생에 대한 로열티 수취

회계처리방법	기술료는 향후 발생 시 인식

대상기술	습성 황반변성 치료제 및 당뇨망막병증 치료제

개발 진행경과	임상2a상 완료(한국)

기타사항	-

자료: ㈜큐라클■ 품목 : CU05

계약상대방	연세대학교 산학협력단

계약내용	특허 양수도 계약에 따라 용도 특허권리를 양도 받고 비임상 후보물질 도출연구 진행

대상지역	전세계

계약기간	계약체결일 (2017.02.03) ~ 2035.06.29

총 계약금액	양사 합의에 의해 계약 규모 미공개

지급금액	양사 합의에 의해 계약 규모 미공개

계약조건	매출 발생에 대한 로열티 수취

회계처리방법	기술료는 향후 발생 시 인식

대상기술	항암제(췌장암, 대장암, 삼중음성유방암 등)

개발 진행경과	후보물질 최적화 중

기타사항	-

자료: ㈜큐라클다. 공동연구개발 계약

품목	계약 상대방(국적)	계약체결일	계약종료일	계약의 목적 및 내용	계약금액	지급방법	진행경과	비고

CU02	광주과학기술원(한국), 경북대학교(한국), 한국과학기술원(한국)	2017.08.25	2024.03.05	공동연구개발	(주1)	(주1)	기술이전 반환	(주2)

MT-101	주식회사 맵틱스(한국)	2024.07.01	공동연구개발이 종료되는 날	공동연구개발	(주1)	(주1)	전임상 진행 중	-

MT-102	주식회사 맵틱스(한국)	2024.07.01	공동연구개발이 종료되는 날	공동연구개발	(주1)	(주1)	전임상 진행 중	-

MT-103	주식회사 맵틱스(한국)	2024.07.01	공동연구개발이 종료되는 날	공동연구개발	(주1)	(주1)	전임상 진행 중	-

MT-104	주식회사 맵틱스(한국)	2024.07.01	공동연구개발이 종료되는 날	공동연구개발	(주1)	(주1)	후보물질 도출단계	-

MT-105	주식회사 맵틱스(한국)	2024.07.01	공동연구개발이 종료되는 날	공동연구개발	(주1)	(주1)	선도물질 도출단계	-

MT-201	주식회사 맵틱스(한국)	2024.07.01	공동연구개발이 종료되는 날	공동연구개발	(주1)	(주1)	후보물질 도출완료	-

MT-202	주식회사 맵틱스(한국)	2024.07.01	공동연구개발이 종료되는 날	공동연구개발	(주1)	(주1)	후보물질 도출완료	-

MT-40X	주식회사 맵틱스(한국)	2024.07.01	공동연구개발이 종료되는 날	공동연구개발	(주1)	(주1)	유효물질 도출단계	-

(주1) 계약 세부 내용의 경우 영업기밀에 해당하므로 기재하지 않았습니다.자료: ㈜큐라클(주2) 최근 신약 개발 및 경쟁 상황과 규제 기준을 고려하였을 때 글로벌 경쟁력을 갖추기가 쉽지 않다고 판단하여 2024년 03월 05일로 계약 종료되었습니다.

■ 품목 : CU02

계약상대방	광주과학기술원, 경북대학교, 한국과학기술연구원

계약내용	공동 연구개발 계약에 따라 CU02의 후보물질 도출연구 공동 진행

대상지역	전세계

계약기간	계약체결일 (2017.08.25)~ 2024.03.05

총 계약금액	양사 합의에 의해 계약 규모 미공개

지급금액	양사 합의에 의해 계약 규모 미공개

계약조건	매출 발생에 대한 로열티 수취

회계처리방법	기술료는 향후 발생 시 인식

대상기술	비알콜성 지방간염 치료제

개발 진행경과	기술이전 반환

기타사항	-

자료: ㈜큐라클 2. 연구개발 활동가. 연구개발 활동의 개요

당사는 플랫폼 기술을 기반으로 모세혈관 기능장애에 기인하는 난치성 혈관질환 치료제를 연구 및 개발하는 바이오 벤처기업으로 고령화에 따른 난치성 혈관 및 대사성질환의 혁신적인 치료제 개발을 목표로 하고 있습니다. 나. 연구개발 담당 조직 (1) 연구개발 조직 구성

보고서 작성기준일 현재 당사는 박사급 10명, 석사급 7명 등 총 22명의 연구인력을 보유하고 있으며 각 조직별 주요 역할은 아래와 같습니다.

조직	역할

신약연구본부	- 전임상 후보물질 개발, 합성 공정 개발
- 공정 지표 물질 및 방사성 표지 물질 (Stable isotope) 합성

임상개발본부	- 임상시험 전략 수립 및 임상개발 수행
- 임상 인허가 관리

연구개발본부	- 임상 DS/DP개발 및 생산, GLP 시험 관리, 지식재산권 관리
- 대사체 분석 연구, 후보물질 분석 연구 및 MV 시험

바이오연구본부	- 기전 및 in vitro/ in vivo 효능 시험

(2) 연구개발 인력 구성

구분	박사	석사	학사	합계

신약연구본부	6	2	0	8

임상개발본부	0	2	2	4

연구개발본부	1	1	2	4

바이오연구본부	3	2	1	6

계	10	7	5	22

(3) 주요 연구개발 인력

직위	성명	담당업무	주요경력	주요 연구실적

이사회의장	권영근	종합기술원 총괄	- State University of New York at Buffalo 생화학 박사
- 한국혈관학회 회장(전)
- 한국과학기술한림원 정회원(현)
- (주)큐라클 이사회의장('20.04~현재)- (주)큐라클 종합기술원장('24.03~현재)	- 신규 혈관 누출 차단제 개발 (기술이전) AMIGO2와 3-포스포이노시티드-의존 키나아제1의결합억제용 데코이 펨타이드 개발 (기술이전)- 허혈성 심혈관질환을 대상으로 한 DKK2 단백질치료제 개발 (기술이전)- 국제학술지 SCI 논문 225편, 특허 출원/등록 25건

사외이사	최동훈	임상개발
및 중개 연구
자문	- 연세대학교 의학 박사
- 용인세브란스병원 병원장('19.03~‘22.07)
- 연세의료원 심장혈관병원 심장내과 교수(’22.08~현재)
- (주)큐라클 사외이사('21.01~현재)	- 대한 심장학회 학술이사/기초과학연구회 회장- 한국생체재료학회 분과전문이사- 한국심장학회 학술이사- 대한심혈관중재학회 혈관중재시술연구회 회장- 식품의약품안전청 중앙약사심의위원회 전문위원- 한국지질동맥화학회 기획위원장- 대한심장학회 연구이사- 보건복지부 신의료기술평가위원회 위원- 식품의약품안전평가원 의약품 심사자문단- 국제학술지 SCI 논문 478편, 특허 출원/등록 31건

기타비상무이사	추연성	해외사업개발 자문	- 미국 Univ Illinois at Chicago 약학 박사
- LG생명과학 부사장 및 고문('00~'17)
- ㈜TSD라이프사이언스 ㈜진메디신, ㈜스탠다임 고문('18~'22)
- (주)스탠다임 대표이사('23~현재)
- (주)큐라클 기타비상무이사('20.03~현재)	- LG생명과학 합성신약(신규 퀴놀론계항균제) 한국 최초 美 FDA 승인 획득
- LG생명과학 바이오의약품(인간성장호르몬) 한국 최초 유럽 EMEA / 美 FDA 승인 획득
- LG생명과학 신약/신제품 (신규 당뇨병치료제, 골관절염치료제, 진통소염제) 출시
- 美 훽스트메리엔루셀 신규 항구토제 美 FDA 승인 획득

기타비상무이사	김영명	연구개발자문	- 미국 Utah 주립대학교, 이학박사(생화학)- 피츠버드 의과대학 연구교수 및 조교수('92~'97)- 강원대 의학과 교수 ('97~현재)
- 강원대 우수연구센터장 ('01~현재)	- 황반 및 당뇨성 망막질환 치료제 개발- 임신중독증 진단용 miRNA 발굴- 암혈관신생치료제 개발- 암혈관 정상화 치료전략 개발- 혈관기능 복원용 치료전략 개발- 국제학술지 SCI 논문 200편

상무이사/본부장	이원일	전임상
후보물질 및합성 공정개발	-서울대학교, 약학박사- C 신약연구소 책임연구원('01~'15)- 젬백스앤카엘 연구개발본부 이사('15~'16)- 제일약품 신약연구부 책임연구원('16~'17)- 대원제약 신약연구부 이사('17~'22)	- 제2형 당뇨병, 고지혈증 치료제 및 항암제 개발- 소염진통제, 제2형 당뇨병 치료제의 신규염/공결정을 이용한 개량신약 개발- GnRH 길항제의 process development 및 임상시험을 위한 API 합성- 역류성식도염 치료제, 진통제, 항암제 개발- 펩타이드 백신 및 약물 개발- 유방암 치료제 개발- 통풍 치료제 개발- 아토피 피부염 치료제 개발- COPD치료제 개발(PDE4 inhibitor)- 당뇨병 치료제 개발(SGLT2 inhibitor)

이사/본부장	김판경	임상 개발,임상 인/허가	- 경북대학교, 의학 석사
- LG 생명과학 Clinical study leader ('10.08~'14.05)- 한미약품 임상팀장('14.05~'17.04)- 현대약품 임상팀장('17.04~'19.03)- 유영제약 임상팀장('20.06~'22.05)	- 국내신약 제미글로 임상개발 및 품목허가
- 글로벌신약 롤론티스 임상개발
- 다수의 신약, 개량신약 임상개발 및 품목허가
- 글로벌 라이센싱 아웃 2건

이사/본부장	표정인	DS/DP 생산 및 품질관리, 조제물 및 생체시료 분석 연구	- 연세대학교, 이학박사(의약화학)- 한국과학기술연구원(KIST) 연구원('03-06~'14.12)- 삼육대학교 특임교수/비전임('11.09~'14.07)- iNtRON Biotechnology 신약연구 팀장('15.01~'17.07)	- CMC 총괄: 국내 2a상(2건), 2b상(1건), 미국 1상(1건), 2a상(1건)
- 파키슨병 치료제 개발: Pyrazolopyrimidine
- Calcium channel blocker 개발: Oxo thioxoquinaxoline carboxamides
- 천연물 유래의 생리활성물질 개발: Xanthorrhizol, Vitamin D3 전합성
- 약물전달 기술개발: nanoparticle(polymeric, liposome), BNCT modulater(Nucleoside, Inositol, Folic acid complex)
- Generic drug 개발: 항히스타민제, 과민성 방광증상 치료제, 당뇨병 치료제(DPP-4)
- 발효균주를 이용한 빈혈 치료제 개발: eHeme- 산업용 발효균주를 이용한 항생제 개발: S. Kanamyceticus 등
- 산업용 소재개발(효소촉매 고정화 및 반응): 생체 고분자, Carbohydrate
- 특허출원 국내외 77건

다. 연구개발 비용

당사는 연구 및 임상개발 등에 소요되는 모든 비용을 당기 비용으로 회계처리하고 있습니다.

[연구개발비 현황]

(단위 : 백만원)

구분	2024년 (제9기 3분기)	2023년(제8기)	2022년
(제7기)

연구개발비용 총계	7,424	16,048	11,375

회계처리내역	회계처리금액	7,424	16,048	11,648

정부보조금	-	-	-273

연구개발비용 합계	7,424	16,048	11,375

연구개발비/매출액 비율	1,485.2%	155.9%	317.4%.

라. 연구개발 실적(1) 연구개발 진행현황 및 향후계획

[연구개발 진행 총괄표]

구분	품목	적응증	현재 진행단계 (국가)	비고

화학합성	CU06	당뇨병성 황반부종	임상2a상 결과보고서 수령 (미국)(*)	-

화학합성	CU06	습성 황반변성	임상1상 완료 (미국)	-

화학합성	CU104	궤양성 대장염	글로벌 임상2상 미국, 유럽 IND 승인 및 한국 IND 신청	CU06 적응증 확장 프로젝트

화학합성	CU106	면역항암제 병용요법	임상1상 완료 (미국)	CU06 적응증 확장 프로젝트

화학합성	CU01	당뇨병성 신증	임상2b상 진행중 (한국)	2022.07 (임상2b상 IND 승인)

생물학적 제제	MT-101	급성 신손상·만성
신부전	전임상 진행 중	맵틱스 공동 연구개발

생물학적 제제	MT-103	습성 황반변성·당뇨병성 황반부종·당뇨 망막병증	전임상 진행 중	맵틱스 공동 연구개발

천연물	CU03	습성 황반변성	임상2a상 완료 (한국)	-

화학합성	CU71-R01	난치성 혈관질환	Discovery 진행 중	차세대 혈관내피기능장애 차단제

화학합성	CP01-R01	반려동물 만성 신장질환	임상2b·3상 준비 중(한국)	CU06 반려동물 의약품

생물학적 제제	MT-102	중증하지허혈	전임상 진행 중	맵틱스 공동 연구개발

생물학적 제제	MT-104	고형암	후보물질 도출단계	맵틱스 공동 연구개발

생물학적 제제	MT-105	염증성 장질환	선도물질 도출단계	맵틱스 공동 연구개발

생물학적 제제	MT-201	염증성 혈전질환	후보물질 도출완료	맵틱스 공동 연구개발

생물학적 제제	MT-202	급성 허혈성 뇌졸중	후보물질 도출완료	맵틱스 공동 연구개발

생물학적 제제	MT-40X	고형암	유효물질 도출단계	맵틱스 공동 연구개발

(*) 당뇨병성 황반부종에 대한 CU06 임상2a상의 결과가 2024년 4월 4일에 공시되었습니다.

■ 품목 : CU06

구분	화학합성 신약(경구용)

적응증	당뇨병성 황반부종·습성 황반변성

작용기전	- 혈관내피세포의 actin 구조 변형을 통해 내피세포 연접을 안정화
- 혈관내피세포 NF-kB 염증신호체계 차단
- 혈관내피세포의 생존율 향진 및 보호 효과

제품의 특성	- 당뇨병성 황반부종 임상2a상에서 상대적으로 시력이 낮은 환자군(최대교정시력 69글자 이하)의 최대교정시력(BCVA)이 용량의존적, 투여기간에 비례해 증가되는 것을 관찰하였으며, 상대적으로 고령 환자가 많이 등록된 임상2a상에서 약물과 관련된 심각한 이상반응이 발생하지 않아 우수한 내약성을 입증하였음
- 12주 투여 후 황반중심두께(CST) 값의 변화가 없어 부종을 악화시키기 않고 유지하는 것을 확인했으며, 사후 분석(Post-hoc analysis)에서 두께 변화, 망막하액, 삼출물 정도 등을 정성적으로 확인한 결과 용량의존적으로 해부학적 개선이 있었음을 관찰함
- 안구내 주사 형태의 기존 치료제와 달리 경구용 치료제로서 환자의 투약 편의성 및 복약 순응도를 증가시킬 수 있음

진행경과	- 2021.01 미국 FDA 임상1상 IND 신청
- 2021.02 미국 FDA 임상1상 IND 승인
- 2021.03 임상시험 개시 후, 7월에 첫 투여 실시함
- 2022.03 마지막시험대상자의 마지막 방문 완료
- 2022.08 미국 FDA 임상2a상 IND 신청
- 2022.09 미국 FDA 임상2a상 IND 승인
- 2023.06 미국 임상2a상 대상자 등록 완료
- 2023.08 한국 임상1b상 IND 신청(당뇨병성 황반부종 등)- 2023.11 미국 임상2a상 마지막 대상자의 최종방문 완료- 2024.02 미국 당뇨병성 황반부종 임상2a상 Topline 결과 발표- 2024.04 미국 당뇨병성 황반부종 임상2a상 결과보고서 수령- 2024.05 신규 제형 개발 완료(생체흡수율 증가 및 캡슐 사이즈 18% 축소)

향후계획	- 임상2a상 결과를 바탕으로 후기 임상 진입 예정

경쟁제품	- 안구내 주사제(Anti-VEGF) : 아일리아, 바비스모, 루센티스 등
- 망막 혈관질환인 당뇨병성 황반부종과 습성 황반변성은 시력저하 및 실명에 도달할 수 있는 매우 심각한 질환이지만, Anti-VEGF 주사제를 활용한 치료법 외에 다른 치료대안이 없어 CU06과 같은 비침습적인 투여 경로에 대한 미충족 의료수요가 높음

관련논문 등	Sac-1004, a novel vascular leakage blocker, enhances endothelial barrier through
the cAMP/Rac/cortactin pathway. Biochem Biophys Res Commun. 435(3):
420-427 (2013)를 통한 기전규명 등 다수 적응증 확장 논문/학회 발표 진행

글로벌 시장규모	2021년 128억 달러에서 2031년 339억 달러(CAGR 10.3%)로 성장 전망(출처 : 글로벌데이터 기준 : 선진국 7개국)

기타사항	-

■ 품목 : CU01

구분	화학합성 신약(경구용)

적응증	당뇨병성 신증

작용기전	- Nrf2 활성(Nuclear factor erythroid-2-related factor 2, 항산화 유전자의 유도발 현에 영향을 주는 대표적인 전사인자)과 TGF-β(전환성장인자 베타, Transforming growth factor-beta)/Smad3(전환성장인자의 수용체에 작용하는 단백질) 억제 기 전의 First-in-Class 약제로 항산화 및 섬유화 억제 작용을 갖고 있어 신섬유증 및 신섬유증을 수반하는 만성신장질환 환자의 예방 및 치료

제품의 특성	[당뇨병성 신증의 근본적인 치료]
- 당뇨병성 신증은 혈역학적 요인과 당뇨 및 고혈압 등과 관련된 대사성 요인에 의하여 발생하며, 여기에는 각종 세포내 신호전달 경로와 TGF-β 등의 여러 사이토카인이 작용함.
- CU01은 디메틸푸마레이트(DMF)의 Nrf2 활성 및 TGF-β/Smad3 억제를 통한 신 장 섬유화를 치료할 수 있는 새로운 작용 기전의 First-in-Class 혁신 신약임.
- 미국 Biogen 사의 블록버스터 의약품(다발성 경화증 치료제 Tecfidera, 2019 Peak Sales;제네릭 출시 이전 4,433 Million US$ / 2021 Sales 486.5 Million US$)의 주성분 디메틸푸마레이트를 Drug Repositioning 방법을 이용하여 당뇨병성
신증 치료제로 개발하였음.

진행경과	- 2019.05 식품의약품안전처 임상2a상 IND 승인
- 2019.09 첫 환자 투여
- 2020.08 안전성자료모니터링위원회(DSMB)에서 안전성 중간분석 회의 결과, CU01의 안전성 이슈가 없으므로 임상시험 지속 권고 받음.
- 2021.03 국내에서 진행한 임상 2a 상 임상시험결과보고서(CSR) 발행됨
- 알부민뇨가 나타나는 제2형 당뇨병성 신증 (Diabetic Nephropathy) 환자 39명을 대상으로 CU01-1001 또는 위약을 12주간 투여한 결과 CU01-1001 투여군에서 ACR 개선에 효과 확인.
- 신기능 개선에 주요 지표가 되는 사구체 여과율 (estimated Glomerular Filtration Rate)의 통계적으로 유의한 증가를 관찰함 [임상 2a시험 → 유효성/안전성 확인]
- 2022.07 식품의약품안전처 임상 2b상 IND 승인
- 2023.02 임상 2b상 대상자 등록 진행

향후계획	- 후기 임상 진입 전략 수립

경쟁제품	- 현재 당뇨병성 신증 치료제는 고혈압 및 당뇨병 치료제가 주로 사용되고 있으며, 섬유화 진행을 억제하는 경쟁 약물은 없음.
- Non-steroidal MRA(Mineralocorticoid Receptor Antagonist) : Kerendia(Finerenone) 등
- RAS(Renin-angiotensin-aldosterone system) Inhibitor : Cozaar(Losartan Potassium), Micardis(Telmisartan) 등
- SGLT-2 Inhibitor : Jardiance(Empagliflozin) 등

관련논문 등	Dimethylfumarate Attenuates Renal Fibrosis via NF-E2-Related Factor 2- Mediated Inhibition of Transforming Growth Factor-β/Smad3 Signaling, PLoS One 2012,
7(10):e45870를 통한 기전규명 등 다수 논문/학회 발표 진행

글로벌 시장규모	2024년 약 5조원 규모 전망
(출처: Evaluate Pharma Database)

기타사항	현재 임상2상이 진행 중이며, 약 85 % 가량 환자모집이 진행됨

■ 품목 : MT-101

구분	생물학적 제제(주사제)

적응증	급성 신손상 · 만성 신부전

작용기전	- Tie2 신호전달 경로 활성화시켜 혈관을 구조적/기능적으로 정상화 및 안정화

제품의 특징	- Tie2 활성화 항체 중 맵틱스 항체의 Tie2 활성도 및 효과가 가장 우수(맵틱스 내부 비교실험 결과)

진행경과	- 2023.04 2023년도 제1차 국가신약개발사업 과제 선정
- 현재 전임상 진행 중

향후계획	- 맵틱스와 공동 연구개발을 통해 임상 진입 전략 수립

글로벌 시장규모	만성 신부전 2033년 시장 규모 135억 달러(CAGR 19.6%)로 성장 전망(출처 : 글로벌데이터)

■ 품목 : MT-103

구분	생물학적 제제(주사제)

적응증	당뇨병성 황반부종·당뇨 망막병증·습성 황반변성

작용기전	- Tie2(Tunica Interna Endothelial cell kinase 2) 신호전달 경로 활성화 VEGF 억제 Ang-2(Angiopoietin-2) 억제하는 삼중 기능을 가진 이중 항체

제품의 특징	- 기존 안구내 주사제(Anti-VEGF)제에 불응하는 환자에게 새로운 기전의 치료제 필요성 대두
- 이중 항체치료제인 Faricimab은 Tie2 활성화를 저해하는 Ang-2(Angiopoietin-2)를 억제하지만, Tie2 자체를 활성화시키는 효능은 한계가 있음. Tie2를 활성화하려면 Ang-1(Angiopoietin-1)이 필요한데, Ang-1이 적거나 낮게 발현되는 환자의 경우 Faricimab의 약효를 볼 수 없는 가능성이 있음
- MT-103은 Tie2 활성화 항체를 포함하고 있어 직접 Tie2를 활성화시키기 때문에, Ang-1이 결핍되거나 Faricimab 등에 불응하는 환자들에게 좋은 효과를 보일 것으로 기대
- 서울아산병원 연구팀에서 수행한 습성 황반변성 모사 동물모델 기반 효능평가 시험에서 기존 치료제인 Aflibercept 대비 우수한 효능 확인

진행경과	- 2024.04 2024년도 제1차 국가신약개발사업 과제 선정
- 현재 전임상 진행 중

향후계획	- 맵틱스와 공동 연구개발을 통해 임상 진입 전략 수립

경쟁제품	- 안구내 주사제(Anti-VEGF) : 아일리아, 바비스모, 루센티스 등
- Anti-VEGF의 불응 비율이 40%에 달하고, 장기적으로 사용할 경우 효과가 감소하기 때문에 새로운 기전을 가진 혁신적인 신약의 필요성 대두

글로벌 시장규모	2021년 128억 달러에서 2031년 339억 달러(CAGR 10.3%)로 성장 전망(출처 : 글로벌데이터 기준 : 선진국 7개국)

■ 품목 : CU03

구분	천연물 신약(경구용)

적응증	습성 황반변성

작용기전	항산화, 항염증, 항신생혈관 및 항투과성

제품의 특성	- 경구용 천연물 신약으로 안전하고 효과적인 천연 약재인 계지와 목단피가 주성분
- 경구투여로 기존 안구내 주사제가 갖는 부작용을 줄이고, 황반변성 치료에 큰 효과를 나타낼 수 있는 것이 동물실험에서 확인됨.
- 기존 anti-VEGF 주사제와 병용 사용하여 치료 효율을 높일 수 있는 장점이 있음- 약리 활성 연구를 통해 항염증/항신생혈관/항과투과성/항산화효과 등이 검증함

진행경과	[임상2a시험 진행]
- 2019.12 식품의약품안전처 IND 승인
- 2020.09 내약성 평가완료
- 마지막 대상자의 마지막 방문 완료
- 2022.01 국내에서 진행한 임상 2a상 임상시험결과보고서(CSR) 발행됨
- 비임상시험(26주 반복투여 독성시험) 완료

향후계획	- 후기 임상 진입 전략수립

경쟁제품	- 현재 시장에 출시되어 있는 경구용 황반변성 치료제 없음.
- 레이저 치료 (국/격자/범안저광응고술) 또는 스테로이드 안구내 주사 및 Anti-VEGF 주사제가 치료에 사용되고 있음
- 대표적인 제품은 anti-VEGF 주사제인 Lucentis(ranibizumab), Avastin(bevacizumab), Eylea (aflibercept) 등이 90%의 시장 점유율을 차지하고 있으며, 연평균 6%의 증가가 예상됨

관련논문 등	Extract of Moutan radicis cortex and Cinnamomi ramulus ameliorates laser- induced choroidal neovascularization in Brown-Norway rats, Phytomedicine, 심 사中를 통해 CNV 동물모델 효능을 논문/학회 발표함

글로벌 시장규모	2017년 63억 달러에서 2025년 88억 달러(CAGR: 3.8%)로 성장예측

기타사항	-

(2) 계획 중인 후속 프로젝트

당사는 보고서 작성기준일 현재 임상연구 중인 프로젝트와 함께 계획중인 후속 프로젝트는 아래와 같습니다. 다만 당사의 사업 전략에 따라 연구 개발 계획의 변동이 발생할 수 있습니다.

[계획 중인 후속 프로젝트 총괄표]

구분	품목	적응증	현재 진행단계	비고

화학합성	신약	CP01-R01	반려동물 신부전	임상2b/3상 준비	공동연구

화학합성	신약	CU71-R01	난치성 혈관질환	후보물질 도출	자체연구

생물학적 제제	신약	MT-103	습성 황반변성·당뇨병성 황반부종·당뇨 망막병증	전임상 단계	공동연구

생물학적 제제	신약	MT-101	급성 신손상·만성 신부전	전임상 단계	공동연구

생물학적 제제	신약	MT-201	염증성 혈전질환	후보물질 도출	공동연구

(주1) 파이프라인 명칭이 기존 CU07에서 CU71-R01로 변경되었습니다.

(3) 보유 기술에 대한 연구실적(논문 및 학회 발표)

- CU06 핵심기술에 대한 논문 17편 및 학회 발표 25건(주저자: 연세대 권영근 교수)

- CU01 핵심기술에 대한 논문 4편 및 학회 발표 2건(주저자: 경북대 의대 이인규 교수)

- CU03 핵심기술에 대한 논문 1편 및 학회 발표 1건 (주저자: 한국한의학연구원 김진숙 박사)

- CU05 핵심기술에 대한 논문 2편 및 학회 발표 5건 (주저자: 연세대 권영근 교수) [논문 발표 목록]

구분	논문제목	게재정보	비고

CU06	CU06-1004 alleviates oxidative stress and inflammation on folic acid-induced acute kidney injury in mice	J Pharmacol Sci(2024)	급성신장손상모델에서 효과규명

CU06-1004 as a promising strategy to improve anti-cancer drug efficacy by preventing vascular leaky syndrome	Front Pharmacol(2023)	면역활성화제 IL-2에 혈관누출증후군 부작용을 억제하는 효과규명

Efficacy of CU06-1004 via regulation of inflammation and endothelial permeability in LPS-induced acute lung injury	J Inflamm (2023)	급성 폐손상 모델에서 효과규명

CU06-1004 alleviates vascular hyperpermeability in a murine model of hereditary angioedema by protecting the endothelium	Allergy (2023)	유전성 혈관부종 모델에서 효과규명

Long-term administration of CU06-1004 ameliorates cerebrovascular aging and BBB injury in aging mouse model	Fluids Barriers CNS. 1;20(1):9 (2023)	노화 모델에서 효과규명

Oral administration of CU06-1004 attenuates vascular permeability and stabilizes neovascularization in retinal vascular diseases	Eur J Pharmacol. 15; 939:175427 (2023)	망막혈관질환 모델에서 효과규명

CU06-1004 modulates the adenosine monophosphate (AMP)-associated protein kinase (AMPK) signaling pathway and inhibits lipogenesis in 3T3-L1 adipocytes and high-fat diet-induced obese mice	Life Sci. 1; 296:120440 (2022)	비만모델에서 효과 규명

CU06-1004 enhances vascular integrity and improves cardiac remodeling by suppressing edema and inflammation in myocardial ischemia-reperfusion injury	Exp Mol Med. 54(1):23-34 (2022)	심근경색 모델에서 효과 규명

CU06-1004-inducedvascular normalization improves immunotherapy by modulating tumor microenviroment via cytotoxic T cell.	Front. Immunol. 11; 620166 (2021)	종양 미세환경 개선 효과 규명

The endothelial dysfunction blocker CU06-1004 ameliorates choline-deficient L-amino acid diet-induced non-alcoholic steatohepatitis in mice	PLoS One. 15(12):e0243497(2020)	비알코올성 지방간 모델에서 효과 규명

CU06-1004 Alleviates Experimental Colitis by Modulating Colonic Vessel Dysfunction	Front Pharmacol. 15;11:571266(2020)	대장염 모델에서 효과 규명

CU06-1004 (endothelial dysfunction blocker) ameliorates astrocyte end-feet swelling by stabilizing endothelial cell junctions in cerebral ischemia/reperfusion injury	J Mol Med (Berl).	뇌졸중 모델에서 효과 및 기전 규명

Sac-1004, a vascular leakage blocker, reduces cerebral ischemia-reperfusion injury by suppressing blood-brain barrier disruption and inflammation	J Neuroinflammation.	뇌졸중 모델에서 효과 규명

Sac-1004, a Pseudo-Sugar Derivative of Cholesterol, Restores Erectile Function through Reconstruction of Nonleaky and Functional Cavernous Angiogenesis in the Streptozotocin Induced Diabetic Mouse	J Urol. 195(6): 1936-46 (2016)	당뇨 마우스에서 발기기능 효과 규명

Direct endothelial junction restoration results in significant tumor vascular normalization and metastasis inhibition in mice	Oncotarget. 5(9): 2761-77 (2014)	종양 혈관 정상화 효과 규명

Combined effect of vascular-leakage-blocker Sac-1004 and antiangiogenic drug sunitinib on tumor angiogenesis	Biochem Biophys Res Commun. 450(4): 1320-6 (2014)	항암제와의 병용투여 효과 규명

Sac-1004, a novel vascular leakage blocker, enhances endothelial barrier through the cAMP/Rac/cortactin pathway.	Biochem Biophys Res Commun. 435(3): 420-427 (2013)	기전 규명

CU01	Dimethylfumarate Attenuates Renal Fibrosis via NF-E2-Related Factor 2-Mediated Inhibition of Transforming Growth Factor-β/Smad3 Signaling	PLoS One 2012,	Renal fibrosis 감소효능

Dimethylfumarate suppresses adipogenic differentiation in 3T3-L1 preadipocytes through inhibition of STAT3 activity	PLoS One 2013, 18;8(4):e61411	Adipocytes 분화 억제 효능

Activation of Nrf2 by dimethyl fumarate improves vascular calcification	Vascul Pharmacol.	Vascular calcification 억제 효능

Dimethylfumarate attenuates restenosis after acute vascular injury by cell-specific and Nrf2-dependent mechanisms	Redox Biol 2014	Vascular restenosis 감소효능

CU03	Extract of Moutan radicis cortex and Cinnamomi ramulus ameliorates laser-induced choroidal neovascularization in Brown-Norway rats	Phytomedicine,심사中	CNV 동물모델 효능

CU05	A novel small molecule, CU05-1189, targeting the pleckstrin homology domain of PDK1 suppresses VEGF-mediated angiogenesis and tumor growth by blocking the Akt signaling pathway	Front Pharmacol(2023)	항암모델에서 효과 규명

AMIGO2, a novel membrane anchor of PDK1, controls cell survival and angiogenesis via Akt activation	J Cell Biol. 211(3): 619-37 (2015)	기전 규명

마. 연구개발 완료 실적

당사는 보고서 작성기준일 현재 연구개발 완료 실적이 없습니다.

바. 연구활동 및 판매 중단 현황

당사는 보고서 작성기준일 현재 연구활동 및 판매 중단 현황이 없습니다.

사. 기타 연구개발 실적[당사 국책과제 현황]

(단위: 백만원)

기술구분	사업명
(시행부처)	과제명	사업기간	총 지원금
(당사 부담금)	참여
형태	현황

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