에스케이바이오팜 분기보고서 (2026.03)
4. 연구개발 진행 현황 및 향후 계획(상세)

☞ 본문 위치로 이동1) 세노바메이트

구분	CNS

적응증	뇌전증 - 부분발작/전신발작

작용기전	전압 개폐 나트륨 통로 저해(Voltage-gated sodium channel) 및 가바(GABA) 수용체의 알로스테릭 활성화의 이중 작용기전

제품의 특성	[발작 억제 효과]세노바메이트는 부분발작 뇌전증 환자를 대상으로 한 2상 전기 및 후기 임상시험에서 NDA 제출에 충분한 발작 억제 효과를 입증하여 추가적인 약효 임상시험 없이 안전성 3상 시험만으로 NDA를 신청함.2상 전기 임상시험에서 세노바메이트는 뇌전증 환자의 발작빈도 수를 투약 전 기준치 대비 50% 이상 감소시켰으며, 플라시보군 대비 34.1%까지 차이 보임. 50% 이상 발작빈도의 감소를 보인 환자 비율도 전체 세노바메이트 투약 환자의 50.4%로 플라시보군의 22.2% 대비 30% 이상 차이를 보임.[발작완전소실 효과 (seizure freedom)]발작의 완전 소실 또는 유사 완전 소실을 통하여 난치성 뇌전증 환자는 삶의 질 향상을 기대할 수 있습니다.세노바메이트는 2상 전기와 후기 임상 시험의 200 mg과 400 mg 투약군에서 플라시보군 대비 통계적으로 유의하게 향상된 발작 완전 소실을 보임.

진행경과	[부분발작]2018.11 FDA NDA 제출2019.11 FDA NDA 승인2020.03 DEA Schedule V2020.03 EMA MAA 제출 (Arvelle社) 2020.05 US 출시2020.09 한국 및 중국 임상 3상 승인2020.11 일본 임상 3상 승인2021.1Q 한국, 일본 임상 3상 개시2021.03 EMA MAA 승인 (Arvelle社)2021.2Q 중국 임상 3상 개시2021.06 독일 출시2021.06 부분발작 소아 임상 1상 개시2022.01 부분발작 소아 임상 3상 개시2022.02 홍콩 NDA 제출 (Ignis社)2022.06 캐나다 NDS 제출 (Knight Therapeutics(구, EOL)社)2022.07 이스라엘 NDA 제출 (Dexcel社)2023.02 홍콩 NDA 승인 (Ignis社)2023.04 이스라엘 허가 승인 (Dexcel社)2023.06 캐나다 NDS 승인 (Knight Therapeutics(구, EVL)社)2023.07 부분발작 아시아 3상 환자 모집 완료2023.11 캐나다 출시 ( Knight Therapeutics (구, EVL)社)2024.02 부분발작 아시아 3상 투약 완료(이중맹검 단계)2024.04 이스라엘 출시 (Dexcel社)2024.07 홍콩 출시 (Ignis社)2024.09 요르단 NDA 제출 (Hikma社)2024.09 브라질 NDA 제출 (Eurofarma社)2024.12 중국 NDA 제출 (Ignis社)2025.02 한국 NDA 제출 (Dong-A ST社)2025.06 아르헨티나 NDA 승인(Eurofarma社)2025.09 일본 NDA 제출 (Ono社)2025.11 한국 NDA 승인 (Dong-A ST社) 2025.12 중국 NDA 승인 (Ignis社)2026.03 중국 출시 (Ignis社)[전신발작]2018.09 임상 3상 개시2023.04 임상 3상 청소년 환자 모집개시2024.12 임상 3상 청소년 환자 모집 완료2025.05 임상 3상 청소년 환자 투약 완료2025.09 임상 3상 TLR 확보[경구현탁제형]경구현탁제형(성인) NDA 제출 완료

향후계획	[부분발작]부분발작 소아(2~17세) 임상 1상/3상 완료 후 sNDA 제출 예정[전신발작]임상3상 완료 후 sNDA 제출 예정

경쟁제품	Briviact, Aptiom, Fycompa 등

관련논문	* Cenobamate (YKP3089) as adjunctive treatment for uncontrolled focal seizures in a large, phase 3, multicenter, open-label safety study (Epilepsia, 2020)* Safety and efficacy of adjunctive cenobamate (YKP3089) in patients with uncontrolled focal seizures: a multicentre, double-blind, randomised, placebo-controlled, dose-response trial (Lancet Neurol., 2020)* Positive allosteric modulation of GABAA receptors by a novel antiepileptic drug cenobamate (Eur J Pharmacol., 2020)* Suppression of the photoparoxysmal response in photosensitive epilepsy with cenobamate (YKP3089) (Neurology, 2019) * Effects of cenobamate (YKP3089), a newly developed anti-epileptic drug, on voltage-gated sodium channels in rat hippocampal CA3 neurons (European Journal of Pharmacology, 2019) 등 다수 논문/학회 발표 진행

시장규모	뇌전증 치료제 시장 규모 67억 달러($6.7B), 2030년 약 96억 달러 전망($9.6B) (Dravet, LGS 등 희귀뇌전증 포함, 출처: Evaluate Pharma)

기타사항	Arvelle社에 EU 판권/개발권에 대한 기술수출계약 체결 (2019년 2월)Ono社에 일본 판권/개발권에 대한 기술수출계약 체결(2020년 10월)Angelini社의 Arvelle社 인수 (2021년 2월)Ignis社에 중화권 판권/개발권에 대한 기술수출 계약 체결 (2021년 11월) Knight Therapeutics (구, EOL)社에 캐나다 판권/개발권에 대한 기술수출 계약 체결 (2021년 12월)Dexcel社에 이스라엘 판권/개발권에 대한 기술수출 계약 체결 (2022년 5월)Eurofarma社에 중남미 17개국 판권/개발권에 대한 기술수출 계약 체결 (2022년 7월)Hikma社에 중동 및 북아프리카 16개국 판권/개발권에 대한 기술수출 계약 체결 (2023년 8월) 동아에스티社에 한국, 동/서남아시아, 러시아, 호주 등 30개국 판권/개발권에대한 기술수출 계약 체결 (2024년 1월)

2) 카리스바메이트

구분	CNS

적응증	레녹스-가스토 증후군

작용기전	전압 개폐 나트륨 통로 및 칼슘 통로 저해

제품의 특성	카리스바메이트는 전임상 동물 실험을 통해 경쟁 약물 대비 LGS에서 보여지는 다양한 뇌전증 타입에서 광범위하며 보다 강력한 효과를 보이는 것을 확인함. 광 민감성 뇌전증 (Photosensitivity Seizure) 임상 시험에서의 약효를 확인하고, 난치성 부분 발작 임상에서 뇌전증 타입 분석 결과로부터 레녹스-가스토 증후군의 뇌전증 타입과 관련성이 높은 이차성 전신발작에서 효과가 있음을 확인함.

진행경과	2021.04 FDA EOP2 미팅 완료2022.01 임상 3상 Protocol FDA 제출 및 시험 착수2022.04 임상 3상 개시 (첫번째 환자 모집 개시)

향후계획	임상 3상 환자 모집 계속

경쟁제품	Epidiolex, Fintepla 등

관련논문	-

시장규모	LGS 치료제 시장규모는 Global 2021년 기준 6.9억달러 ($0.69B), 2028년 기준 약 14억 달러 ($1.4B) 예상 (출처: Evaluate pharma)

기타사항	Ignis社에 중화권 판권/개발권에 대한 기술수출 계약 체결 (2021년 11월)

3) SKL32276

구분	CNS

적응증	파킨슨병

작용기전	GCase 활성화제

제품의 특성	전임상 시험에서 경쟁 약물 대비 병의 원인 물질 제거 및 증상 개선 측면의 우수한 효능 확인

진행경과	전임상 연구 진행 중

향후계획	임상시험계획 승인신청(IND) 제출

경쟁제품	-

관련논문	-

시장규모	2023년약 30억달러($3.0B), 2030년 약 60억달러($6.0B) 예상(출처: EvaluatePharma)

기타사항	-

4) SKL24741

구분	CNS

적응증	뇌전증

작용기전	공개불가

제품의 특성	동물모델에서 우수한 항발작 효과를 보여줌. 전신발작 및 부분발작, 난치성 발작에 대한 효과를 확인.

진행경과	2019.11 FDA IND 승인2023.12 임상1상 완료

향후계획	후속 임상 전략 수립

경쟁제품	Briviact, Aptiom, Fycompa 등

관련논문	-

시장규모	뇌전증 치료제 시장 규모 2021년 기준, 67억 달러 ($6.7B)2028년 약 84억 달러 예상 (희귀뇌전증 포함, 출처: Evaluate Pharma)

기타사항	Ignis社에 중화권 판권/개발권에 대한 기술수출 계약 체결 (2021년 11월)

5) SKL13865

구분	CNS

적응증	집중력 장애

작용기전	공개불가

제품의 특성	중추신경자극제로서 기존 중추신경자극제와 차별화된 작용기전과 함께 약물 남용 가능성이 낮을 것으로 예상되며, 집중력 장애 환자에게 나타나는 우울증과 같은 공존이환의 약효 평가모델에서 약효를 보여 기존 약물 보다 우수한 약효가 기대됨

진행경과	임상1상 완료

향후계획	개발전략 방향 수립

경쟁제품	Strattera, Kapavy, Intuniv, Qelbree 등

관련논문	-

시장규모	Global 2021년 기준 약 49억달러($4.9B), 2028년 기준 21억 달러($2.1B) 예상(출처: Evaluate Pharma)

기타사항	Ignis社에 중화권 판권/개발권에 대한 기술수출 계약 체결 (2021년 11월)

6) SKL20540

구분	CNS

적응증	조현병

작용기전	공개불가

제품의 특성	비임상 시험을 통해 약물이나 기전 유래의 독성이 없음을 전기생리학적, 행동학적, 조직학적으로 검증을 하였고, 전임상 동물모델을 사용하여 증상 개선 효과를 확인

진행경과	임상 1상 완료

향후계획	개발 전략 방향 수립

경쟁제품	Vraylar 등

관련논문	-

시장규모	Global 2021년 기준 약 98억 달러($9.8B), 2028년 약 165억 달러($16.5B) 예상 (출처: Evaluate Pharma)

기타사항	Ignis社에 중화권 판권/개발권에 대한 기술수출 계약 체결 (2021년 11월)

7) SKL35501

구분	Oncology

적응증	NTSR1 양성 고형암

작용기전	NTSR1 타겟 방사성치료제(RPT)

제품의 특성	전임상 시험에서 높은 항암 효과 확인

진행경과	임상시험 승인신청(IND) 승인 (2026년 01월)

향후계획	임상 1상 진행 (미국, 한국)

경쟁제품	-

관련논문	-

시장규모	2023년79억달러($7.9B), 2033년218억달러($21.8B) 예상(출처: Allied Market Research)

기타사항	Full-Life Technologies 社 기술 도입 (2024년 07월)

8) SKL37321

구분	Oncology

적응증	CA9 양성 고형암

작용기전	CA9 타겟 방사성치료제 (RPT)

제품의 특성	전임상 시험에서 높은 항암 효과 확인

진행경과	전임상 연구 진행 중

향후계획	임상시험계획 승인신청(IND) 제출

경쟁제품	-

관련논문	-

시장규모	-

기타사항	WARF Therapeutics 社 기술 도입 (2025년 11월)

9) ROR1 Project

구분	Oncology

적응증	ROR1 양성 고형암

작용기전	ROR1 타겟 방사성치료제(RPT)

제품의 특성	전임상 연구에서 높은 항암 효능 확인

진행경과	전임상 연구 진행 중

향후계획	임상시험계획 승인신청(IND) 제출

경쟁제품	-

관련논문	-

시장규모	TNBC, PDAC, EC 시장규모 2023년 $5.2B, 2033년 $12.2B 예상 (출처: Persistence Market Research, Zion Market Research)

기타사항	-

10) p300 Project

구분	Oncology

적응증	CBP 변이암

작용기전	p300 degrader (표적 분해)

제품의 특성	전임상 연구에서 selectivity 확인 및 뛰어난 tumor regression 약효 검증.p300 표적 단백질을 제거하여 기존 표적치료제의 약효가 미미해지는 문제점 해결

진행경과	전임상 연구 진행 중

향후계획	임상시험계획 승인신청(IND) 제출

경쟁제품	-

관련논문	-

시장규모	2024년 40억달러($4.0B), 2032년 65억달러($6.5B) 예상 (출처: EvaluatePharma)

기타사항	-

11) Neuroimmune Project

구분	Neurology, Immunology

적응증	다발성 경화증

작용기전	VAV1 degrader (molecular glue)

제품의 특성	뇌 투과성 약물로 중추신경계 염증 반응에 효과적인 타겟팅으로 뇌혈관장벽(BBB)이 손상되지 않은 진행성 다발성 경화증의 치료 효과 제고

진행경과	전임상 연구 진행 중

향후계획	임상시험계획 승인신청(IND) 제출

경쟁제품	-

관련논문	-

시장규모	2024년 200억 달러($20B), 2030년 260억 달러 ($26B) 예상(출처: EvaluatePharma)

기타사항	다발성 경화증 외 다양한 자가면역 질환으로의 적응증 확장 가능성