박셀바이오 사업보고서 (2025.12)
2. 개요

회사의 경영에 대한 전반적인 사항을 파악하기 위하여 장부와 관계서류를 열람하고 재무제표 및 분석명세서에 대하여도 면밀히 검토하였습니다.경영활동에 중대한 영향을 미칠 수 있는 사항에 대하여는 그 내용을 면밀히 검토하는등 적정한 방법으로 회사 경영에 대한 내용을 진단하였습니다.

당사는 항암면역치료제 개발 전문 회사로 2010년 02월 18일자로 설립되어 선도적 연구개발을 바탕으로 면역 시스템에서 최상의 효과를 발휘할 수 있는 핵심 요소들을 중심으로 항암면역치료제를 포함한 다양한 유형의 파이프라인을 구축하였습니다. 당사는 (1) 선천성 면역체계에서 가장 강력한 항암면역기능을 갖춘 자연살해세포(Natural Killer cell, NK세포)를 기반으로 하는 Vax-NK 항암면역치료제 플랫폼, (2) Vax-CAR 시리즈 차세대 첨단 항암면역치료제 플랫폼, (3) 저분자화합물 표적항암제 플랫폼, (4) 항체 신약 및 DDS(약물전달시스템)/제제 기반 의약품 및 신약개발 플랫폼, (5) 동물용 처방 전문의약품 면역보조치료제 "Vaxleukin-15(이하 "박스루킨-15")" 를 통한 반려동물 헬스케어 사업, (6) 의약품 도매업과 관련 부대사업 등 다양한 파이프라인 및 사업다각화를 통하여 "면역치료제를 통한 더 나은 세상" 이라는 회사의 비전을 실현하기 위하여 혁신을 거듭하고 있습니다.

당사는 향후 각 파이프라인별로 세부적인 목표를 가지고 경영활동을 수행할 것이며, 주요 내용은 다음과 같습니다.[ 세포 유전자 치료제 ] 부문 파이프라인

[ 이중항체/DDS/제제 ] 부문 파이프라인

[ 반려동물 치료 및 건강 ] 부문 파이프라인

당사의 파이프라인 역시 단독 요법 보다는 기존 화학항암제, 표적항암제와의 병용요법, 다른 표적의 면역항암제와의 상호 보완적인 병용요법, 항체절편을 결합한 상호작용을 통해독성 문제 해결, 재발률 감소, 전체 생존율의 증대 등의 효과를 거둘 것으로 기대됩니다. 따라서 기존의 시장 내 주력제품들은 당사의 제품과 경쟁관계가 아닌 협력관계에 있으며, 병용 처방을 통해 상호 보완적인 시너지 효과를 발휘할 것으로 기대하고 있습니다. 특히 자연살해세포 기반 치료제는 일부 국가에서 조건부 허가를 받은 제품은 있지만, 글로벌 수준에서 아직 본격적으로 처방되고 있는 제품이 없는 상황으로, 현재 임상 단계에 있는 몇몇 파이프라인들 만이 잠재적인 경쟁 관계에 있습니다.당사의 자연살해세포 파이프라인은 간세포암 대상 HAIC라는 약물투여방식을 활용하는 차별성을 가지고 있으며, 제조방법 변경 승인을 통해 기존 치료제의 단점을 극복하고 생산의효율을 높이는 등의 경쟁력을 확보하였습니다. 아울러, 향후 자연살해세포의 대량생산과 치료효과 극대화를 위한 공동연구도 시작을 하고 있습니다. 당사는 기존 CAR-T 치료제가 갖고 있는 높은 부작용 발생률과 낮은 면역기억 유도의 문제점을 극복하여 CAR-T 세포치료제 시장의 게임 체인저가 되기 위하여 차세대 모노바디 기반 CAR를 개발하고 있습니다. 특히 scFv CAR 세포치료제 뿐만 아니라 모노바디를 수용체로 사용하는 새로운 기술플랫폼을 통해 2개 이상의 수용체를 동시에 발현시켜 고형암과혈액암을 모두 표적화할 수 있다는 점에서 경쟁사에 비해 큰 기술우위를 갖고 있습니다. 최근에는 골수침윤림프구(MIL)에서 유래한 세포와 CAR 기술을 접합한 CAR-MIL 파이프라인을 개발하여 다발골수종을 목표질환으로 하여 임상시험을 수행하기 위한 연구개발에 박차를 가하고 있습니다. 또한, 당사는 NK세포에 대한 노하우를 바탕으로 anti-CD19 CAR-NK 세포치료제를 개발하고 있습니다. CD19 항원을 발현하는 B세포를 특이적으로 표적 및 제거하여 자가면역 반응을 억제하는 기술로, Rituximab 등 기존 anti-CD20 항체 기술보다 효율이 높으며 독성 등 부작용 위험이 낮아 안정성에서 우위를 갖고 있습니다. 현재는 임상 진입을 위해 연구개발을 진행 중에 있습니다.

당사는 현재 파이프라인 다각화를 위해 저분자화합물 표적항암제 MYO1D를 개발하고 있습니다. 암세포의 성장과 전이에 관여하는 성장인자 수용체(GFR)가 유지되도록 돕는 단백질 MYO1D를 선택적으로 분해시킴으로써 암세포의 성장과 전이를 효과적으로 억제할 수 있습니다. 현재는 삼중음성유방암 모델과 대장암 간 전이 모델에서 효능을 확인하는 등비임상 시험용 후보물질을 선정하고 있습니다.

아울러, AI 기술을 이용한 이중항체 절편도 개발하고 있습니다. 기존 이중항체 치료제 대비 작은 크기로 종양조직 침투력이 향상되었으며, AI 기술을 이용하여 항원에 대한 결합력을 조절하여 CRS 등 부작용 위험을 낮췄습니다. 현재는 비임상시험 진입을 위해 연구개발중에 있습니다. 또한, 당사는 이중항체 절편을 이용한 황반변성 치료 점안제를 개발하고 있습니다. 기존 항체 기반 황반변성 치료제는 투여경로가 안구내 주사로 환자 편의성이 낮고 부작용이 발생할 가능성이 높은 것에 비해 작은 크기의 항체절편과 DDS 기술을 적용하여 점안제형의 개발로 환자 편의성을 극대화 하며 부작용 개선을 기대하고 있습니다. 현재는 비임상시험 진입을 위해 연구개발 중에 있습니다.

마지막으로 당사는 중-단기적인 수익사업으로 동물용 처방 전문의약품 면역보조치료제를개발하여 판매 중입니다. 이는 면역체계를 활성화하는 물질인 인터루킨-15를 이용한 동물용 처방 전문의약품으로, "박스루킨-15"는 생체 내 주사 후 항암 면역세포인 NK세포와 CD8 세포독성 T세포의 증식과 활성을 유발하는 등 강력한 면역기능 자극과 부작용이 거의 없어 동물용 처방 전문의약품 면역보조치료제로서 우수한 효능을 가지고 있음을 증명하였습니다. 특히 임상시험 연구에서 악성 암환견에 "박스루킨-15"를 정맥주사한 후 치료반응을 확인한 결과 66.6%의 높은 질환 조절률을 관찰함으로써 우수한 동물용 처방 전문의약품 면역보조치료제로서의 실제 가치를 확인하였습니다.

아직까지 국내시장에 동물용 처방 전문의약품 면역보조치료제로 출시된 제품이 없으며, 당사는 최초로 동물용 처방 전문의약품 면역보조치료제로 출시하여 반려동물 시장을 선도하고자 하며, 국내 메이저 동물용 처방 전문의약품 생산 및 유통업체인 (주)유한양행과 업무협약도 체결하여 판매 중입니다. 그리고 임상시험 실시기관 확대를 통해 임상시험의 빠른 진행과 함께 "박스루킨-15"의 우수성을 알리고자 하며, 품목 허가와 "박스루킨15" 용법 확대를 추진하고 있습니다. "박스루킨-15" 출시와 반려동물헬스케어 사업 확대를 위하여 면역기능을 강화하는 후코이단, 꽃송이버섯, 커큐민 등 기능성 원료가 함유된 반려견 및 반려묘용 면역기능보조제를 출시 및 판매하고, 베타글루칸, 아연, 아르기닌 등 기능성 원료가 함유된 알약형 제품을 추가로 출시하여 제품 라인업을 확장하고 있습니다. 해외 매출확대를 위해 업체들과 2 건(비젼메드, 누베파마)의 공급계약을 체결하였으며, 국내 시장은당사 주도의 판매 체계를 통해 매출 확대를 추진하고 있습니다.

당사가 추구하는 자연살해세포, CAR 기반 항암면역세포치료제 연구개발사업은 기존의 의약품과는 차별화된 새로운 방식의 치료제인 신개념 치료제에 해당합니다. 항암면역세포치료제 연구개발을 위해서는 장시간이 소요된 세포분리 및 배양 기술, 유전자 편집 및 발현기술, 프로테오믹스 등 다양한 생명공학 기술과 노하우의 축적을 필요로 하므로, 타 제약 및 바이오 업체의 진입장벽이 높은 편이며, 비교적 성장 초기단계이므로 독자 기술 확보를통해 고부가가치 창출이 가능할 것으로 기대하고 있습니다.