박셀바이오 사업보고서 (2024.12)
6. 주요계약 및 연구개발활동

가. 주요계약(1) 공동연구개발 관련 주요계약

계약 상대방	계약일(기간)	계약의 목적 및 내용	계약금액 또는 대금수주방법 (기준) 등	비고

와이바이오로직스	2021.11.02	차세대 Chimeric Antigen Receptor 기술을 활용한 항암 세포치료제를 공동 연구개발	주1)	-

㈜디알큐어	2023.07.01
~ 2024.02.29	사이토카인 IL-15 서방형 제제 개발 및 특허 출원	-

Senlang biotechnology co., LTD	2023.04.12	Co-Development agreement on cellular immunotherapeutic drug (BCMA CAR-T)	-

테라베스트	2024.01.05	iPSC NK를 활용한 CAR-iPSC NK 치료제 개발을 위한 공동연구	-

바이오디자인랩(주)	2024.12.19	차세대 CAR-NK 개발과 렌티바이러스 벡터 제작을 위한 공동연구

주1) 계약 세부 내용의 경우 영업기밀에 해당하므로 기재하지 않았습니다.

(2) License In 관련 계약 체결 내역

품목	계약 상대방	대상지역	계약체결일	계약 종료일	계약의 목적 및 내용	총 계약
금액	지급금액	진행단계	비고

종양 조직에 특이적 결합된단백질 및 그 용도	전남대학교
산학협력단	국내 및해외 전역	2019.10.01	특허존속기간만료일	인간 피브로넥틴 도메인III 기본 골격의 신규 인간 EphA2 특이적 결합 단백질 및 그의 용도 기술이전계약 (전용실시권)	주1)	연구단계	경상기술료 별도

수지상 세포 기능 강화	전남대학교
산학협력단	국내	2020.05.06	특허존속기간만료일	수지상세포의 성숙화 유도용 조성물 외 2건 기술이전계약 (전용실시권)	연구단계	경상기술료 별도

NK세포의 활성화 및 증폭을 위해 유전적으로 조작된 세포주 및 그 용도	서울대학교
산학협력단/삼성서울병원	국내	2022.04.29	특허존속기간만료일	NK세포의 활성화 및 증폭을 위해 유전적으로 조작된 세포주 및 그의 용도에 관한 특허 및 특허 관련 기술이전계약 (전용실시권)	연구단계	경상기술료 별도

YBL-007( PD-L1)을 타깃으로 하는 인간항체에 관한 유전자 및 단백질) 서열의 전부 또는 일부	와이바이오로직스	국내 및해외전역	2024.02.13	제품출시 후 10년 또는 특허 존속기간 만료일	YBL-007서열의 전부 또는 일부에 대한 CAR-T 또는 CAR-NK 치료제 연구개발 및 사업화 용도에 대한 기술이전계약 (전용실시권 )	연구단계	경상기술료별도

주1) 계약 세부 내용의 경우 영업기밀에 해당하므로 기재하지 않았습니다.

(3) 판매계약

계약상대방	계약체결시기	계약종료시기	계약의 목적 내용	계약 금액

(주)유한양행	주1)	주1)	박스루킨 국내 판매 및 공급 계약	주1)

메디벳(주)	주1)	주1)	골드뮨 국내 판매 및 공급 계약	주1)

비젼메드(주)	주1)	주1)	골드뮨 국외 판매 및 공급 계약	주1)

주1) 계약 세부 내용의 경우 영업기밀에 해당하므로 기재하지 않았습니다. 해당 업체들은 당기 사업보고서 작성기간 내 계약되었습니다.

(4) 특허 양수도 계약

계약 상대방	계약일(기간)	특허명	계약금액 또는대금수주방법(기준)등	비고

삼성서울병원	2019.09.17	OX40L을 발현하는 배양보조세포 및 이를 이용한 자연살해세포 배양방법' 특허양수도 계약	주1)	양수

공주대학교 산학협력단	2019.11.11	'개 인터루킨-15 체외 증폭용 프라이머 세트, 이의 용도 및 이를 이용한 재조합 개 인터루킨-15 제조방법' 특허양수도 계약	주1)	양수

한국생명공학 연구원	2020.09.14	OX40L을 발현하는 배양보조세포 및 이를 이용한 자연살해세포 배양방법' 특허양수도 계약	주1)	양수

한국생명공학 연구원	2020.11.11	'OX40L을 발현하는 배양보조세포 및 이를 이용한 자연살해세포 배양방법' 특허양수도 계약(PCT)	주1)	양수

와이바이오로직스	2024.03.12	PD-L1 특이적 키메라 항원 수용체 및 이를 포함하는 면역세포특허양수도 계약	주1)	양수

김상기	2024.03.29	개 자연살해세포 체외 증폭배지 및 이를 이용한 개 자연살해 세포체외 배양방법 개 유래의 자연살해세포의 대량 증식방법	주1)	양수

김상기	2024.03.29	개 유래의 자연살해세포의 대량 증식방법	주1)	양수

전남대학교 산학협력단	2024.09.20	모노바디 기반 키메라 항원 수용체 및 이를 포함하는 면역 세포	주1)	권리인 추가

전남대학교 산학협력단	2024.09.20	배양보조세포를 포함하는 자연살해세포 증식용 조성물	주1)	권리인 추가

전남대학교 산학협력단	2024.09.20	PD-L1 특이적 키메라 항원 수용체 및 이를 포함하는 면역세포	주1)	권리인 추가

전남대학교 산학협력단	2024.09.20	EphA2를 타겟하는 개선된 특성을 갖는 친수성 모노바디 및 이를포함하는 다중특이적 키메라 항원 수용체 및 조작된 면역세포	주1)	권리인 추가

전남대학교 산학협력단	2024.11.04	신규한 골수 침윤 림프구 집단 및 이의 제조방법	주1)	양수

주1) 계약 세부 내용의 경우 영업기밀에 해당하므로 기재하지 않았습니다.

(5) 임상 관련 계약

계약 상대방	계약일(기간)	계약의 목적 및 내용	계약금액 또는 대금수주방법 (기준)등	비고

㈜씨엔알리서치	2019.01.07	진행성 간세포암 환자에서 자연살해세포와 간동맥주입화학요법 병합치료에 관한 임상 2a상 연구	주1)	-

TI Image	2023.08.21	진행성 간세포암 환자에서 자연살해세포와 간동맥주입화학요법병합치료에 관한 임상 2a상 연구(독립적 영상평가)	주1)	-

트라이얼인포매틱스	2021.12.01~ 2024.12.01	진행성 간세포암 환자에서 자연살해세포와 간동맥주입화학요법병합치료에 관한 임상 2a상 연구를 위한 Onco Trial Board 사용	주1)	-

화순전남대학교병원	2023.01.06	확장병기 소세포폐암 환자에서 1차 항암면역치료 후 자가 유래 자연살해세포(Vax-NK/HCC) 공고요법의 항종양활성과 안전성을 평가하기 위한임상연구	주1)	세포치료제공급계약

주1) 계약 세부 내용의 경우 영업기밀에 해당하므로 기재하지 않았습니다.

(6) 기타 계약

계약 상대방	계약일(기간)	계약의 목적 및 내용	계약금액 또는 대금수주방법(기준)등	비고

(재)전남생물산업진흥원생물의약연구센터	2023.11.01~ 2024.10.31	창업보육센터 클린룸 보육시설 사용계약서	주 1)	-

(재)전남생물산업진흥원생물의약연구센터	2024.01.01~ 2026.12.31	세포치료제 시험 위수탁 계약(무균시험,마이코플라즈마부정시험 등)	주 1)	-

(재)전남생물산업진흥원생물의약연구센터	2024.04.01~ 2027.12.31	GMP 시설(생산, 사무공간) 사용 목적	주 1)	-

전남대학교면역치료혁신센터	2024.06.01~ 2025.09.30	면역치료혁신센터 연구시설 및 사무공간 사용목적	주 1)	-

주1) 계약 세부 내용의 경우 영업기밀에 해당하므로 기재하지 않았습니다.

나. 연구개발 활동의 개요

(1) 연구개발 조직 개요

당사는 2010년 7월 기업부설연구소를 설립하여 한국산업기술진흥협회로부터 인증 받았으며, R 필두로 Vax-CAR 플랫폼, Monobody 플랫폼, 저분자화합물 표적항암제 및 차세대 "박스루킨-15" 등의 연구를 진행하고 있습니다. 당사 연구개발담당조직은 본 보고서 작성기준일 현재 아래와 같습니다.

(2) 연구개발 인력 현황

공시서류 기준일 현재 당사는 박사급 19명 등 총 36명의 연구개발 인력을 보유하고 있으며, 총 연구개발 인력은 대표이사를 포함하여 전체 인력(82명)중 44%를 차지합니다.

구분	인원 (명)

박사	석사	기타	합계

R	10	6	4	20

임상연구실	1	1	1	3

반려동물헬스케어본부	3	0	3	6

기타 핵심 연구 인력	5	2	0	7

합 계	19	9	8	36

(3) 연구개발 핵심인력

당사의 주요 핵심 연구 인력 현황은 아래와 같습니다.

직책명	성 명 (출생년)	담당업무	약 력

대표이사(CEO) (등기/상근)	이제중 (1964년)	총괄	'99.02 전남대학교 의과대학 혈액종양학 박사
99.05~'03.07 화순전남대학교병원 임상교수
'00.07~'01.01 일본 동경 국립암센터 방문연구원
'06.03~'07.12 미국 피츠버그대학교 암연구소 방문교수
'10.02~'19.06 ㈜박셀바이오 대표이사 (설립)
'15.01~'17.12 한국다발골수종연구회 위원장
'03.07~전남의대/현재 화순전남대학교병원 혈액종양내과 교수
'08.12~현재 화순전남대학교병원 암면역치료연구센터장'19.06~'23.08 대한조혈모세포이식학회 세포치료연구회 위원장
'23.09~'24.08 대한조혈모세포이식학회 회장
'21.02~현재 ㈜박셀바이오 대표이사

전무	김상기 (1960년)	연구총괄	'93.08 전남대학교 수의학과 박사'05.09~현재 화순전남대학교 병원 암면역세포치료연구센터'06.04~현재 공주대학교 산업과학대학 특수동물학과 교수'23.03~현재 (주)박셀바이오 R

전무	이재일 (1957년)	연구개발 (동물의학)	'94.05 머독대학교 미생물학 박사'95.03~'22.02 전남대학교 수의과대학 교수'09.03~'11.02 전남대학교 수의과대학 학장'08~'10 농림축산검역본부 역학조사위원'17~'23 식품의약품안전처 축산위생심의위원회'99~'15 대한수의학회 학술위원 이사'13~'15 한국예방수의학회 회장'16~'17 대한수의학회 회장'22.03~현재 박셀바이오 반려동물헬스케어본부장

전무	김경근
(1957년)	연구개발	'88.02 전남대학교 의학박사
'86.09~'01.12 전남대학교 치과대학 전임강사~교수
'92.12~'95.02 미국 인디애나 의과대학 Krannert 순환기연구소 교환교수
'02.01~'23.02 전남대학교 의과대학 교수
'02.09~'18.08 한국연구재단 선도연구센터(MRC) 센터장
'11.09~'12.08 전남대학교 의과학연구소 연구소장
'12.07~'16.08 한국연구재단 의약학단 책임전문위원
'17.01~'18.12 국가과학기술심의회 기초기반전문위원회 전문위원
'18.01~'18.12 대한약리학회 회장
'18.03~'20.02 전남대학교 의과대학 학장
'19.01~'22.12 교육부 이공분야 종합심의위원회 위원
'24.06~현재 ㈜박셀바이오 R 전무

상무	김호상
(1969년)	연구개발
(GMP총괄)	'96.08 조선대학교 유전자과학과 박사
'00.09~'13.12 얀센백신 Process Develop Group 이사
'14.06~'18.06 LG화학 백신연구소 팀장
'18.07~'23.12 SK Bioscience 전문위원
'24.02~ ㈜박셀바이오 GMP센터장

이사	배우균 (1973년)	연구개발
(임상)	'11.03 전남대학교 의학박사'06.02~'07.03 전남대 신장내과 전임의'07.02~'08.03 전남대병원 신장내과 전임강사'08.02~현재 화순전남대병원 혈액종양내과 전임의 ~ 교수'21.08~현재 (주)박셀바이오 의학지원실장

이사	장윤영 (1978년)	연구개발 (제조)	'13.08 전남대학교 분자의과학협동과정 박사
'02.02~'03.07 조선대학교 유전공학 분자세포생물학 실험실 연구보조
'03.08~'04.02 전남대학교 치과대학 구강병리학교실 연구원
'06.02~'08.09 JB줄기세포연구소 동물실험팀장
'08.11~'10.08 암면역치료연구센터 연구원
'13.01~현재 ㈜박셀바이오 제조소장

부장	심재웅 (1980년)	연구개발 (품질)	'13.08 전남대학교 분자의과학 이학박사
'13.09~'15.07 전남대학교 알레르기내과 연구원
'15.08~'17.10 화순전남대병원 의생명연구원 연구교수
'17.12~현재 ㈜박셀바이오 품질실장

부장	이민근(1983년)	연구개발	'11.03~'16.02 전남대학교 분자의학과 석사, 박사
'16.03~'19.02 화순전남대병원 혈액종양내과 박사후 연구원
'19.03~'22.12 화순전남대병원 혈액종양내과 연구교수
'22.12~현재 ㈜박셀바이오 R 부장

부장	백민우
(1978년)	연구개발	'06.03~'10.08 전남대학교 생명과학기술학과 박사
'10.09~'12.01 한국기초과학지원연구원(KBSI) 박사후 연구원
'12.02~'13.03 전남대학교 치과대학 생체광물화질환 연구센터 연구교수
'13.04~'16.03 전남대학교 생명과학기술학과 박사후 연구원
'16.04~'17.08 텍사스대학교 UTRGV 의과대학 박사후 연구원
'17.09~'21.03 미네소타대학교 약학과 박사후 연구원
'18.09~'21.03 미네소타대학교 연구기기연구실 관리자
'21.05~'22.11 충북대학교 노화연구소 초빙 부교수
'22.12~현재 ㈜박셀바이오 R 부장

차장	양승주
(1987년)	연구개발	'21.08 광주과학기술원 생명과학 이학박사
'22.09~'23.11 ㈜벳바젠 연구소 선임연구원
'24.01~현재 ㈜박셀바이오 R 팀장

과장	위태인
(1988년)	연구개발	'22.02 건국대학교 의학과 박사(감염 및 면역학)
'14.06~'17.11 한국유나이티드제약 연구소 연구원
'22.09~23. 08 엠디뮨 연구개발본부 책임연구원
'24.07~현재 ㈜박셀바이오 R 연구원

과장	윤아름
(1990년)	연구개발	'23.08 포항공과대학교 생명과학과 이학박사
'24.05~현재 ㈜박셀바이오 R 연구원

과장	김성진
(1991년)	연구개발	'21.08 순천대학교 약학과 약학박사
'23.03~'24.06 ㈜셀젠텍 고형암연구부 선임연구원
'24.06~현재 ㈜박셀바이오 R 연구원

대리	박보미
(1995년)	연구개발	'24.02 전남대학교 수의학과 수의학박사
'23.11~현재 ㈜박셀바이오 R 연구원

본 보고서 작성기준일 이후 당사는 첨단재생의료법의 시행에 맞춰 연구개발 가속화와 상업화에 역랑을 집중하면서 현재 보유한 GMP 제조소 기반 사업모델을 확립하기위하여 아래의 외부 핵심 인력을 영입하기로 결정하였습니다.

직책명	성 명 (출생년)	담당업무	약 력

부사장(비등기)	류강 (1967년)	전략기획총괄(CSO)	'02.08 한양대학교 화학공학과 박사 '09~'11 종근당 바이오공학실 실장'11~'14 현대 IBT/씨앤팜 센터장'19~'22 SAB 연구개발 총괄'22~'24 전남생물의약연구센터 센터장

(4) 연구개발비용 (단위 : 천원)

구분	2024년도
(제15기)	2023년도
(제14기)	2022년도
(제13기)	2021년도
(제12기)	2020년도
(제11기)

자산
처리	원재료비	-	-	-	-	-

인건비	-	-	-	-	-

감가상각비	-	-	-	-	-

위탁용역비	-	-	-	-	-

기타경비	-	-	-	-	-

소계	-	-	-	-	-

비용	제조원가	-	-	-	-	-

판관비(*)	6,040,147	4,912,863	2,062,362	1,799,582	1,340,041

소계	6,040,147	4,912,863	2,062,362	1,799,582	1,340,041

(정부보조금)	-	-	-	-	-

보조금차감후금액	6,040,147	4,912,863	2,062,362	1,799,582	1,340,041

합계	6,040,147	4,912,863	2,062,362	1,799,582	1,340,041

(*)연구개발비용은 전액 판관비로 계상되어있으며, 정부보조금은 별도의 수익으로 처리하고 있습니다.

다. 연구개발 실적(1) 연구개발 진행 현황

당사가 연구개발 진행 중인 프로젝트 현황은 다음과 같습니다.

구분	품목	적응증	현재 진행단계	비고

단계(국가)	승인년도

항암제	Vax-NK
(VCB-1102)	진행성 간세포암	임상2a상 완료.
조건부허가 또는 첨단재생의료치료를 통한 환자치료 예정	2018년	Vax-NK + HAIC(5-FU/시스플라틴)병용요법

진행성 췌장암	임상연구 승인 및 임상연구 준비 중	(주1)	첨단재생의료 임상연구계획 승인

소세포폐암	임상연구 진행중	-	첨단재생의료 임상연구

항암제	Vax-CAR (VCB-1201)	BCMA 발현 난치성 다발골수종	비임상	-	임상시험을 위한 생산공정 확립 중

Vax-CAR(VCB-1204)	EphA2 및 PD-L1발현 난치성 고형암	비임상	-	임상시험을 위한 생산공정 확립 중

치료제	anti-CD19 CAR-NK(VCB-1206)	자가면역질환	R	-	연구 개발 중

항암제	MYO1D 표적항암제(VCB-1301)	고형암	R	-	효능평가 및 후보물질 선정 중

동물용 항암제	"박스루킨-15"
(VCB-2401)	개의 악성종양 (유선종양, 림프종)	유선종양 : 품목허가 승인완료림프종 : 품목허가 신청 중	2024년	-

(주1) 본 보고서 작성기준일 후 2025년 01월 23일 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품심의위원회로부터 화순전남대학교병원이 진행성 췌장암에 대한 첨단재생의료 임상연구『 적합 』결정을 받았습니다.

(가) Vax-NK (VCB-1102)

구분	항암제(바이오 신약)

적응증	-. 진행성 간세포암(HAIC와의 병용 치료)
-. 진행성 췌장암(mFOLFIRINOX 요법과 병용 치료)
-. 소세포폐암(아테졸리주맙과 병용 투여)

제품설명(작용기전)	-. Vax-NK는 백혈구분반술을 통해 대상환자의 말초혈액단핵구를 채집하여 방사선조사 영양세포주 및 싸이토카인의 자극을 통하여 2주 동안 배양하여 제조하는 자가유래 NK세포 기반의 면역세포치료제임-. NK세포는 선천면역(체내 1차 방어작용)의 중추를 담당하는 대표적인 면역세포로, MHC Class I이 감소/결핍된 암세포를 인지하여 다양한 세포살상효소(퍼포린, 그랜자임)을 분비함으로써 암세포를 직접 공격하여 제거할 뿐만 아니라, INF-γ, TNF-α 등의 다양한 사이토카인과 케모 카인을 분비해 후천 면역세포(DC세포, T세포, B세포 등)의 활성을 유도함으로써 총체적으로 종양미세환경 내 면역반응을 조절하여 암세 포를 사멸시킴

제품의 특성	-. 영양세포주와 낮은 농도 사이토카인를 이용한 NK세포의 증폭률(평균 300배 증폭) 및 순도(평균 85% 이상) 극대화-. 진행성 간세포암의 경우 HAIC(간동맥내 항암주입요법, 5-FU, 시스플라틴)과의 병용을 통해 간암 조직에 고용량/고순도의 자연살해세포를 직접 투여하는 독창적인 투여법으로 치료효과 극대화-. 자가유래 세포로 높은 안전성 확보-. 진행성 간세포암은 수술적 절제가 불가능하고 TACE(경동맥화학색전술)에도 반응이 없는 상태의 종양으로, 현재 넥사바(소라페닙)만이 표준 치료로 적용되는 상황으로 새로운 치료적 대안이 필요한 상황임. 진행성 간세포암 환자 중 HAIC를 시행하고 안정성 병변(SD) 이상의 소견을 보이는 환자를 대상으로 Vax-NK를 투여 시 높은 치료 효과를 기대함
-. 진행성 췌장암은 예후가 좋지 않고 발견이 늦은 경우가 많기 때문에 수술 가능한 환자는 전체 환자의 12.5%에 불과하며 췌장암에 특이적 으로 작용하여 허가 받은 면역 항암제가 없는 실정이며, 표준치료인 mFOLFIRINOX 요법과 Vax-NK 병용 투여 시 우수한 효과를 보일 것이라 기대함
-. 소세포 폐암은 암세포의 성장이 아주 빠르며 초기 단계에서도 전이가 쉽게 일어나는 암으로 예후가 좋지 않은 암종으로 알려져 있으며 5년 생존율도 5~10%로 매우 낮기 때문에 미충족 의료수요가 높은 암종임. 아테졸리주맙과 Vax-NK 병용 투여한 비임상 시험에서 높은 종양억제 효과를 확인했으며, 높은 항암효과를 가진 치료제가 될 것으로 기대함

진행경과	-. 11명의 진행성 간세포암 환자 대상 임상 1상 완료 (한국, HAIC 병용요법, 화순전남대학교병원, 2016.01~2017.12): 안전성 및 탐색적 유효성 (81.8%의 질병조절률) 확인-. 간세포암 환자 대상 임상 2a상 연구 완료 및 식약처 최종 보고서 제출 완료
-. 소세포폐암 대상 첨단재생의료 임상연구 진행 중
-. 진행성 췌장암 첨단재생의료 임상연구 승인 및 임상연구 준비 중 (주1)

향후계획	-. 진행성 간세포암은 첨단재생치료를 통한 환자치료 적용 또는 식약처 신속처리대상 지정 신청 후 조건부허가(임상3상) 신청 또는 조건부허가 용 2b상 진행 후 조건부허가(임상3상) 예정
-. 소세포폐암과 췌장암은 첨단재생의료 임상연구 진행 결과를 분석한 후 첨단재생치료 예정

유사경쟁제품	-. 간세포암에 대한 항암면역세포치료제로는 녹십자셀의 이뮨셀엘씨주(2007년 국내 조건부품목허가, 2012년 임상3상완료)가 있음. 그러나 이 뮨셀엘씨주는 간세포암 제거술(수술, 고주파절제술, 경피적 에탄올 주입술) 후 종양제거가 확인된 환자에서 보조요법으로 사용되고 있으며, 주 세포군은 활성화 T-림프구와 싸이토카인 유도 살해세포(Cytokine induced killer cell, CIK cell)로, NK세포를 기반으로 하는 Vax-NK와는 차 이점이 있어 상호 배타적인 경쟁제품으로 특정하기 어려움-. NK세포치료제로 일부 국가에서 조건부 승인을 통해 임상에 적용하고 있는 사례는 있으나, 글로벌 수준에서 승인/출시된 제품은 없음

시장규모	시장형성 초기 단계이므로, 목표 시장을 특정하기 어려움.

(주1) 본 보고서 작성기준일 후 2025년 01월 23일 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품심의위원회로부터 화순전남대학교병원이 진행성 췌장암에 대한 첨단재생의료 임상연구『 적합 』결정을 받았습니다.

(나) Vax-CAR-MILs (BCMA) (VCB-1201)

구분	항암제 (바이오 신약)

적응증	재발성/불응성 다발골수종

제품 설명(작용기전)	-. B-cell maturation antigen (BCMA)를 표적으로 인식하는 항체를 골수침윤림프구(MIL)에 도입하여 제조됨.-. BCMA를 발현하는 다발골수종 세포를 선택적으로 인식하고 결합하여 암세포를 효과적으로 제거하는 능력을 가짐.-. 활성화된 CAR-MILs는 세포독성 작용을 수행하며, 사멸 프로그램을 유도하는 신호 분자를 분비하여 암세포를 사멸시킴.-. 다른 면역세포와의 상호작용을 통해 면역 반응을 촉진하고, 암세포 제거를 강화함.

제품의 특성	-. 골수 유래 면역세포: 기존의 CAR-T 세포가 말초혈액에서 분리되는 반면, MILs는 골수에서 분리되며 암 미세환경과의 상호작용을 최적화함
-. 높은 면역 지속성: 골수 유래 세포로서 면역 기억 형성이 우수하여 장기적인 항암 효과를 기대할 수 있음
-. 다양한 암 항원에 대한 반응성: 여러 항원에 대한 특이성을 보유하여 항원 손실에 따른 암 재발을 줄일 수 있음
-. 강화된 세포 독성: CAR nanobody 항체와 결합하여 암세포 살상 능력을 극대화함

진행경과	-. In vitro와 in vivo 실험에서 CAR-T치료제 보다 높은 암세포 살상능 확인: BCMA를 발현하는 다발골수종 세포주를 대상으로 한 실험에서 강력한 세포독성을 입증.
-. 비임상시험 진행 중: CAR-MILs의 제조 공정을 확립하고 있으며, 임상시험계획(IND) 제출을 위한 GLP 수준의 비임상시험을 진행 중.

향후계획	-. 비임상시험 완료 후 IND 제출: 독성 시험과 효능 검증을 완료한 후, 임상시험 진입을 위한 IND(Investigational New Drug) 신청 계획.
-. 임상 1상 착수: 초기 임상시험을 통해 안전성과 유효성을 평가한 후, 후속 임상 단계로 확대 예정.

유사경쟁 제품	[ FDA 승인 CAR-T 치료제 ]-. 아벡마(Abecma, BMS, 2021): BCMA를 표적으로 하는 최초의 CAR-T 치료제로, 재발성/불응성 다발골수종 환자 대상.-. 카빅티(CARVYKTI, J, 2022): BCMA를 표적으로 하며, 다발골수종 치료를 위해 개발된 또 다른 CAR-T 치료제.[ CAR-MILs의 차별성 ]-. 기존 CAR-T 세포 치료제는 말초혈액 유래 T 세포를 기반으로 하지만, CAR-MILs는 골수 유래 면역세포를 사용하여 더 높은 지속성과 종양 미세환경 내 적응성을 가짐.-. 골수 미세환경에서의 기억 T 세포 비율이 높아 재발 방지 효과가 기대됨.

시장규모	-. 현재 CAR-T 치료제 시장은 초기 단계이며, BCMA 표적 치료제가 도입되면서 다발골수종 치료에서 점진적으로 시장 점유율을 확대할 것으로 예상됨.-. CAR-MILs는 기존 CAR-T 세포치료제와 비교하여 더 높은 지속성 및 다중 항원 타겟팅 가능성을 가짐으로써 차세대 면역세포 치료제로 자리 잡을 가능성이 큼.

(다) Vax-CAR-T (EphA2, PD-L1)

구분	차세대 CAR-T 기반 항암 치료제

적응증	EphA2 또는/및 PD-L1을 발현하는 난치성 고형암 : 위암, 난소암, 간암

제품 설명(작용기전)	-. CAR-T의 작용기전은 환자유래 T세포에 인위적으로 도입된 항원 특이적 키메라 항원 수용체(chimeric antigen receptor, CAR)에 의해 선택적으로 표적암을 사멸시킴
-. 고형암에 많이 발현하는 암특이 단백질인 EphA2와 PD-L1에 대해 선택성과 특이성을 갖는 단클론항체 기반의 ScFv 수용체를 T세포 에 도입한 형태의 anti-EphA2 or anti- PD-L1 CAR-T 세포치료제로, T세포 표면의 EphA2 or PD-L1 CAR에 의해 선택적으로 암을 표적하고 T세포 면역반응을 통해 암세포를 사멸시킴

제품의 특성	1. 이중 타겟 CAR-T 치료제-. EphA2와 PD-L1을 표적으로 하는 이중항원 CAR-T 세포 치료제.
-. 고형암에서 발현 빈도가 높은 두 표적을 동시에 공격함으로써 치료 효과 극대화.
2. 면역회피 극복 메커니즘
-. PD-L1을 표적으로 하여 면역억제 환경을 극복하고, 항PD-L1효과를 통해 종양 미세환경 내 면역 반응 촉진.
3. 고형암 침투 능력 향상-. T세포 활성화 및 종양 침투 능력을 강화하는 유전자 조작 기술 적용.-. 종양 내 TME(종양 미세환경) 적응성 향상을 통해 면역억제 극복.

진행경과	-. 비임상 연구 진행 중: In vitro 연구에서 EphA2 또는/및 PD-L1을 발현하는 암세포에 대한 강력한 세포 독성 확인, 고형암(난소암, 위암, 간암) 세포주를 이용한 소동물 종양 모델에서 종양 크기 감소 확인
-. CAR-T 세포 생산 및 확장성 연구 진행: 대량 배양 기술 및 GMP 제조공정 확립 단계

향후계획	-. GLP 수준 비임상 독성 시험 진행 후 IND 제출 준비: 동물 모델에서 독성, 분포 및 유효성 검증 후 임상시험계획(IND) 제출 예정
-. 임상 1상 진입 목표: 1상 임상에서 안전성 및 초기 효능 평가 후 후속 임상 확대 계획.

유사경쟁 제품	-. 현재 고형암 대상 CAR-T 치료제 승인 사례 없음: 기존 CAR-T 치료제(킴리아, 예스카르타, 브레얀지)는 모두 혈액암 대상
-. 고형암 대상 CAR-T 개발 중인 주요 경쟁사:
Adaptimmune: SPEAR-T 세포 기반 TCR 치료제
Cellectis: UCART 기반 동종유래 CAR-T
Legend Biotech: BCMA CAR-T (고형암 확장 연구 중)

시장규모	-. 고형암 대상 CAR-T 시장은 초기 단계이나, 면역억제 극복 CAR-T 치료제 개발이 활발하게 진행 중
-. EphA2, PD-L1 표적 CAR-T는 최초로, 차별화된 치료 옵션으로 시장 선점 가능성.

(라) anti-CD19 CAR NK (VCB-1206)

구분	차세대 CAR-NK 기반 자가면역질환 치료제

적응증	B세포 매개 자가면역질환: 전신홍반루푸스(SLE), 류마티스 관절염(RA), 다발성 경화증(MS), 기타 B세포 관련 자가면역질환

제품 설명(작용기전)	-. Anti-CD19 CAR-NK 세포는 CD19 항원을 발현하는 B세포를 특이적으로 표적 및 제거하여 자가면역반응을 억제하는 원리로 작용함
-. 자가면역질환에서 병리적 역할을 하는 CD19+ B세포를 특이적으로 제거하여 자가항체 생성 및 과도한 면역반응을 억제
-. 기존 anti-CD20 항체 (Rituximab, Ocrelizumab 등)보다 B세포 제거 효율이 높으며, T세포 기반 치료제보다 사이토카인 방출 증후군 (CRS) 위험이 낮고, 면역거부반응을 줄이기 위해 동종 유래 (allogeneic) NK 세포 사용이 가능하며, CAR-T보다 낮은 독성 및 빠른 작용 기전의 장점을 갖음

제품의 특성	1. CD19+ B세포 특이적 제거
-. 자가면역질환에서 비정상적 항체 생산을 유도하는 B세포를 선택적으로 제거
-. 기존 anti-CD20 치료제(리툭시맙, 오크렐리주맙)보다 더 광범위한 B세포 제거 가능
2. 높은 안전성 및 저독성
-. NK 세포 기반 CAR 치료제로 사이토카인 방출 증후군(CRS) 및 신경독성(NE) 발생 위험 감소
-. 동종유래(off-the-shelf) CAR-NK로 빠른 치료 가능
3. 자가면역질환 치료제의 새로운 패러다임
-. 기존 B세포 제거 항체 치료제 대비 더 강력한 면역조절 효과 및 빠른 면역 회복 가능

진행경과	-. Vax-CAR-NK 생산공정 확립 중: NK 세포 대량배양 및 CAR 발현 최적화 연구 진행, In vitro 및 마우스 모델에서 B세포 제거 효과 검증 진행.

향후계획	-. 비임상 연구 진행
-. 면역억제 효과 검증 연구 및 GLP 수준의 독성 연구 진행
-. GLP 비임상 독성 시험 후 IND 제출: 동물 모델에서 독성 및 유효성 검증 후 임상시험계획(IND) 제출 예정
-. 임상 1상 진입 목표: 초기 임상에서 안전성과 면역조절 효과 평가 후 적응증 확대 가능성 검토

유사경쟁 제품	-. 기존 B세포 표적 치료제: 리툭시맙(Rituximab, Anti-CD20 mAb), 오크렐리주맙(Ocrelizumab, Anti-CD20 mAb), 이네빌리주맙(Inebilizumab, Anti-CD19 mAb), 브레얀지(Breyanzi, Anti-CD19 CAR-T), 킴리아(Kymriah, Anti-CD19 CAR-T)

시장규모	-. 자가면역질환 치료제 시장 2023년 기준 약 1,200억 달러 규모: 연평균 성장률 8~10% 수준으로 지속 성장
-. 기존 항체 기반 B세포 제거 치료제의 한계를 극복하는 CAR-NK의 성장 가능성 높음: 빠른 작용 및 낮은 부작용으로 새로운 자가면역질환 치료 옵션으로 부상 가능

(마) MYO1D 표적항암제 (VCB-1301)

구분	표적항암제(바이오 신약)

적응증	불응성 고형암

제품 설명(작용기전)	-. 상피세포성장인자 수용체(Epidermal Growth Factor Receptor, EGFR)를 비롯한 다수의 성장인자 수용체(GFR)가 암조직에 활성화되어 암 진행을 주도하며 이를 타겟으로 하는 2세대 분자표적항암제가 개발되어 고형암 치료에 사용되고 있으나 돌연변이형 GFR에 의해 발생 하는 치료저항성이 문제가 되고 있음
-. 개발중인 VCB-1301은 저분자화합물 표적항암제로서 정상형 및 돌연변이형 GFR이 원형질 막에 유지되도록 돕는 MYO1D 단백질의 기능을 차단하여 GFR 소실을 유도하며 결과적으로 암세포의 성장과 전이를 효과적으로 억제함

제품의 특성	-. VCB-1301은 MYO1D 단백질을 분해하는 표적단백질 분해(target protein degradation, TPD) 기전으로 작동하여 수종의 GFR을 선택적 으로 분해시켜 제거함. 이는 타이로신 키나아제 억제제나 단클론항체와 같은 GFR 기능차단 표적항암제가 가지는 치료 저항성을 극복할 수 있는 새로운 유형의 고형암 표적치료제임

진행경과	-. 불응성 고형암 세포주(유방암, 폐암, 신경교종, 대장암 등)를 대상으로 한 in vitro 시험에서 1세대 항암제에 비해 우수한 암세포 살상능을 확인함.
-. 불응성 고형암 세포주를 이용한 in vivo 종양모델에서 VCB-1301 효능 평가를 진행중이며 삼중음성유방암 모델과 대장암 간전이 모델 에서 효능을 확인함.

향후계획	-. 작용기전(MOA) 규명과 효능이 확인된 선도물질들을 특허 출원한 후 약동학적 시험을 통해 비임상 시험에 사용될 수종의 후보물질을 도출함.
-. 압축된 후보물질을 대상으로 GLP 수준 비임상 독성 시험과 약동학적 프로파일을 확립한 후 IND 신청

유사경쟁제품	-. 글로벌 빅파마(노보 노디스크, 다케다, 제넥신 등)들의 TPD 기술이전 계약체결이 증가 추세이며 국내 바이오텍(아이리드비엠에스, 유빅스테라퓨틱스, 이피디바이어테라퓨틱스, 이노큐어테라퓨틱스 등) 들도 TPD 기반 항암제 개발을 진행 중임
-. 이노큐어테라퓨틱스가 비소세포폐암을 대상으로 cMET 성장인자 수용체 분해제 ICT-1402를 이용한 비임상연구를 진행 중임

시장규모	-. 2024년 한국제약바이오협회 보고서에 따르면, TPD 기술은 2030년까지 연평균 27%의 성장률을 기록하며, 글로벌 시장규모는 33억 달러에 이를 것으로 전망

(바) "박스루킨-15" (VCB-2401)

구분	반려견 면역함암제

적응증	개의 악성종양(현재는 '유선종양' 으로 품목허가를 받았고, 림프종은 품목허가 신청 중이며, 앞으로 다양한 암종으로 적응증 확대를 모색 중임)

제품 설명(작용기전)	-. 개 인터루킨-15 유전자를 기반으로 한 재조합 단백질로 반려견 면역증강에 의한 면역항암제임.
-.인터루킨-15는 다양한 면역세포의 발생, 분화, 증식, 활성에 중요한 역할을 하는 사이토카인 중 하나로, 자연살해세포 및 메모리 T세포의 발생, 분화, 활성화, 증식과 B세포의 항체 생산력 증가, 성숙 수지상세포 분화촉진 및 생존력 증진 등의 작용기전을 통해 악성 종양 주변의 면역세포 활성을 높여 암세포를 사멸시킴.

제품의 특성	-. 반려견 전용 면역증강에 의한 면역항암제-. 고순도 고효율 정제 기술을 이용한 재조합 단백질 제제
-. 항암 표준요법과 병용 시 다양한 암종에 대한 높은 치료 효과를 보임

진행경과	-. 랫드 및 비글견 대상 비임상 독성시험 완료(한국화학융합시험연구원 헬스케어연구소)-. 림프종 및 고형암 환견 15마리 대상 임상시험 완료. (농림축산검역본부 승인, 사이클로포스파마이드 병용요법, 전북대학교 동물의료센터 등 2기관, 2018.01~2018.12): 안전성 및 유효성(66.6%의 질병조절율) 확인-. 20년 10월 품목허가 신청 후 21년 02월 25일 제출 자료에 대한 보완 요청
-. 21년 12월 품목허가 철회(시험기관 추가 및 제품 생산 등 준비 중)
-. 국내 동물의약품 제약사와 생산 및 유통 협약 체결
-. 전국 43개의 동물병원을 대상으로 임상시험 진행 완료
-. 23년 10월 23일 "박스루킨-15"(VCB-2401) 유선종양 품목허가 신청
-. 24년 08월 08일 농림축산검역본부로부터 "박스루킨-15"(VCB-2401) 품목허가 승인
-. 24년 12월 02일 림프종 품목허가 신청
-. 25년 01월 (주)유한양행과 국내 영업마케팅 업무협약

향후계획	-. KVGMP 시설 위탁생산업체를 통한 대량생산 및 판매

유사경쟁제품	아직까지 전 세계적으로 동물 전용 싸이토카인 면역항암제로 승인된 사례가 없으므로 유사 경쟁제품이 없음.

시장규모	-. 반려동물 암 치료제 시장은 2024년에 4억 4,410만 달러로 추정되며, 2029년까지 6억 4,982만 달러에 이를 것으로 예측됨(출처: Mordor Intelligence)
-. 박스루킨의 다양한 적응증 확대 및 글로벌 시장 진출이 이루어진다면 높은 성장에 따른 고매출을 기대할 수 있음.

(주1) 작성기준일 이후, 2025년 01월 10일 (주)유한양행과 "박스루킨-15" 영업마케팅을 위한 업무협약을 체결하였습니다.

(2) Vax-NK의 치료목적 사용 실적

당사는 악성 종양 관련 신약을 연구개발하고 있는 상황으로, 협력 관계를 유지하고 있는 화순전남대병원과 다수의 치료목적 사용(응급임상)을 수행하였습니다. 유방암,위암 등 8개 암종에 대한 Vax-NK의 치료목적 사용에 대한 간략한 정리는 다음의 표와 같습니다.

나이	성별	질환	시험년월	결과

42	여	위암	2016.12	질환진행

31	여	급성림프구성백혈병	2016.12	질환진행

44	여	유방암	2017.05	질환진행

53	여	유방암	2017.05	질환진행

46	여	다발골수종	2017.07	완전반응

56	여	지방육종	2017.07	완전반응

45	여	교모세포종	2018.01	부분반응

61	여	췌장암 (주1)	2018.07	완전반응

51	남	간세포암종	2019.09	완전반응

74	남	췌장암	2021.12	질환진행

56	여	간암	2023.05	안정병변

* 식약처 치료목적 사용승인현황 기준으로 작성되었습니다.

(주1) 해당환자는 췌장암의 간 전이로 인해 간동맥내 투여경로로 치료목적 사용 승인을 받았습니다.

(3) 연구개발 완료 실적

보고서 작성기준일 현재 모든 파이프라인이 연구개발 단계로 기초연구 또는 임상연구를 진행 중입니다. "박스루킨-15" 품목의 경우 유선종양 임상연구를 마치고 품목허가를 받았으며, 림프종에 대해서는 임상연구 종료 후 품목허가를 신청하였습니다.

(4) 연구개발활동 및 판매 중단현황

제품명	적응증	내용	비고

Vax-DC/MM	다발골수종	2013.10. 1/2a 임상시험 승인
2015.07. 1/2a 임상시험 완료
2017.08. 2b 임상시험 계획 승인
2019.04. 2a 임상시험 계획 승인
2022.07 임상시험 연구개발 조기종료	다발골수종 타겟 Vax-CAR 플랫폼으로 변경

(5) 연구개발계획

현재까지 수행한 Vax-NK/HCC의 임상1상 결과 및 임상2a상 데이터, 그리고 Vax-NK의 다수의 응급임상(치료목적 사용승인) 데이터를 바탕으로 Vax-NK 자연살해세포치료제 플랫폼의 적응증 확대 가능성과 환자의 삶의 질 향상에 대한 근거를 확보하였습니다. 이를 바탕으로 현재 당사가 계획하고 있는 연구개발계획은 다음과 같습니다.

No	플랫폼 구분	프로젝트	임상 기관 (병원명)	구분	비고

1	Vax-NK	소세포폐암	화순전남대학교병원	첨단재생의료 임상연구	Vax-NK 기반 CPI 복합치료, 국가 면역치료 혁신 플랫폼 과제

2	Vax-NK	췌장암	화순전남대학교병원	첨단재생의료 임상연구	Vax-NK 기반 mFOLFIRINOX 병합치료

3	Vax-CAR	고형암, 혈액암	-	-	-

당사는 Vax-NK에 대한 치료목적 사용 결과를 바탕으로 본격적인 적응증 확대를 위해 다수의 첨단재생의료 임상연구 및 상업화 임상시험(SIT)을 계획하고 있습니다. 간소포암, 췌장암, 소세포폐암 등의 적응증을 대상으로 당사와 협력관계에 있는 화순전남대학교병원, 서울성모병원 및 분당서울대병원 등과 협업을 통해 보다 안전하고 높은 치료효과를 보일 수 있는 임상시험 프로토콜을 개발하고 있습니다. 또한 치료목적사용승인(구"응급임상")에서는 적극적으로 평가하지 못하였던 말기 암 환자의 '삶의 질'에 대한 평가를 수행하여 Vax-NK 항암면역치료 플랫폼의 장점을 검증할 계획입니다.

고형암 및 혈액암을 적응증으로 한 CAR세포치료제의 경우 연구 개발 및 제조 공정개발 중이며, 그 중 CAR-MILs의 경우 IL-2, IL-7 및 IL-15 등 사이토카인 프로파일을 사용하여 특허를 출원하고 이러한 플랫폼을 이용하여 비임상 연구를 완료 후 임상연구를 진행할 예정입니다.