박셀바이오 분기보고서 (2021.09)
II. 사업의 내용

당사 사업의 내용에 대한 이해를 돕고자 주요 용어를 아래와 같이 간략히 정리하였습니다.

[주요 용어 설명]

구분	내용

간세포암종(Hepatocellular carcinoma, HCC)	간세포(hepatocyte)에서 유래한 악성 신생물, 즉 간암. 전체 간암 중, 80% 이상을 차지함.

진행성 간세포암종(Advanced hepatocellular carcinoma, aHCC)	간세포암종 중, 수술 또는 여타의 기존 치료에도 불구하고 재발되거나 치료에 반응하지 않는 것

수정된 고형 종양 반응평가기준(Modified response evaluation criteria in solid tumors, mRECIST)	고형암 중, 간암에 대해 특이적으로 치료에 대한 반응을컴퓨터단층촬영(CT scan)을 통하여 평가하는 기준. 통상 고형암에 대한 치료 반응은 RECIST 기준 1.1에 의거함. 그러나 간세포암의 경우, RECIST 기준에 따라 평가할 때에 오차가 많이 발생하는 까닭에 기존의 RECIST 평가법을 교정 내지는 수정한 mRECIST 기준에 따라 평가함. 특이점으로는 조영제 투여 전/후를 비교하여 동맥조영증강 시기 등을 모두 고려하여 치료의 반응 여부를 평가함.

완전반응(Complete response, CR)	전체 표적병변에 대해 종양 내 동맥의 조영증강이 전혀 관찰되지 않은 경우(mRECIST 기준); 표적병변이 전체적으로 관찰되지 않은 경우(RECIST 기준)

부분반응(Partial response, PR)	관찰되는 표적병변 직경의 합이(동맥조영증강 시) 기준점 대비 최소 30% 감소한 경우

안정성 병변(Stable disease, SD)	부분반응도 진행성 병변도 아닌 경우. 즉, 부분반응으로판정할 정도의 종양의 감소는 가져오지 않았으나, 종양의증식은 유의미하게 억제되어 질환이 안정적으로 유지되는 경우

진행성 병변(Progressive disease, PD)	치료가 시작된 이후로 관찰되는 표적병변 직경의 합(동맥조영증강 시)이 최소 20% 이상 증가한 경우(mRECIST기준)

객관적 반응률(Objective response rate, ORR)	치료 관찰 종료시점에서 완전반응과 부분반응의 합. 즉,객관적으로 종양이 특정 치료에 반응하여 완전히 사라지거나 유의미하게 감소된 경우의 합

질병조절율(Disease control rate, DCR)	치료 관찰 종료시점에서 완전반응과 부분반응, 안전성 병변의 합. 즉, 종양이 특정 치료에 반응하여 완전히 사라지거나 유의미하게 감소되었거나 성장이 억제되어 안정적으로 유지된 경우의 합

생존분석(Survival analysis)	특정 치료 후, 대상자의 생존기간을 분석한 것

전체 생존기간(Overall survival, OS)	특정 치료 후, 전체 대상자의 전체 생존기간을 통계적으로 분석한 것. 통상 중앙 값(50 퍼센타일)에 해당하는 중앙 생존기간(median overall survival, mOS)를 표기함.

질환 진행까지의 기간(Time to progress, TTP)	mOS 분석에 너무 오랜 기간이 걸리는 까닭에 치료 후 재발까지 걸리는 기간을 대리마커(surrogate marker)로 산정하여 생존분석을 진행함. 주로 재발이 잦거나 재발까지의 기간이 오래 걸리는 다발골수종 등의 혈액암 등의 판정에 이용

무진행 생존기간(Progression free survival, PFS)	TTP와 유사한 개념. 경우에 따라서는 둘을 혼용하기도 함. 주로 재발까지의 기간이 짧은 고형암 등의 생존 분석에 주로 이용함.

다발(성)골수종(Multiple myeloma, MM)	혈액암의 일종으로 항체를 생산하는 형질세포에 발생하는 악성 병변

재발성/불응성 다발골수종(Relapsed/refractory multiple myeloma)	다발골수종의 일차 치료선택인 골수이식을 할 수 없거나 시행 후에도 반응을 하지 않거나 재발한 다발골수종

B 림프구(B lymphocyte)	항체를 생성하여 체액성 적응면역을 담당하는 세포. 감염 또는 악성 질환을 일으키는 항원 자극에 반응하여 성숙된 후, 항체를 형성하는 형질세포로 성숙화 됨.

형질세포(Plasma cell)	B 림프구로부터 분화되어 체액성 적응면역을 담당하는 항체를 생산하는 세포

임상적 이득률(Clinical benefit rate, CBR)	국제 골수종 연구회 (international myeloma working group, IMWG)에서 정한 기준에 의거 최소 반응(minimal response, MR) 이상의 치료 반응을 거둔 합계

최소 반응(Minimal response, MR)	다발골수종 치료에서 혈청 M-단백이 25-49% 감소를 보이고, 24 시간 뇨단백이 50-89%감소를 보이는 경우

면역학적 반응률(Immunological response rate, IRR)	면역치료 후, 항종양 면역반응검사를 평가지표로 활용하여 면역학적 반응 여부를 백분율로 환산한 값. 통상 환자의 말초혈액 중 T세포를 분리하여 항원 특이적 T세포의 증식 능력과 감마인터페론(IFN-γ) 분비능 분석과 각종 항종양 싸이토카인의 농도를 측정하여 판정함.

간동맥내 주입 화학요법(Hepatic artery infusion chemotherapy, HAIC)	간세포암종 치료의 한 방법으로 간세포암종에 분지하는간동맥에 도관(카테터, catheter)을 거치시키고 이를 통해 직접 고농도의 항암화학요법제를 투여하여 암의 사멸을 유도하는 치료법

경동맥화학색전술(Transarterial chemoembolization, TACE)	간세포암종 치료의 한 방법으로 간세포암종에 공급하는동맥을 통해 소량의 항암화학요법제 투여와 동시에 해당 혈관색전을 유도하여(혈관을 응고물질로 막아) 종양의 영양 공급을 차단하여 암의 사멸을 유도하는 치료법

자연살해세포(Natural killer cell, NK cell)	선천면역을 담당하는 세포의 일종. 바이러스 감염이나 악성 종양의 발생에서 중요한 1차 방어를 형성하는 역할을 함. 암세포치료제 개발 시 주요 표적 면역세포 중의 하나.

수지상세포(Dendritic cell, DC)	항원제시세포 중 가장 전문적인 역할을 하는 세포. 선천면역과 적응면역의 가교 역할을 하여 감염이나 종양 등에대하여 항원특이적 면역반응의 개시를 매개하는 세포

자가유래세포 입양 도입(Autologous cell adoptive transfer)	환자 자신의 세포에 대하여 체외 배양 등을 통해 선택 및증폭 과정 등을 거쳐 다시 환자에게 투여하여 치료적 효과를 꾀하는 치료법. 지금까지 자연살해세포 또는 암항원특이적 T세포, 줄기세포 등의 치료적 이용에 적용되고있음.

사이토카인(Cytokine)	신체 내의 세포, 특히 면역세포 사이에서 신호전달을 위하여 생성하고 분비하는 일련의 과정을 매개하는 단백질.각 사이토카인은 특정 세포군에 의해 생산되며, 작동하는 표적세포도 특화되어 있음.

체외 세포 증폭(Ex vivo cell expansion)	특정 종류의 세포를 몸 밖으로 분리하여 신체 외부에서 증폭하는 일련의 공정.

인터루킨-15(Interleukin-15, IL-15)	사이토카인의 일종. 주로 수지상세포나 혈액단구(monocyte), 상피세포(epithelial cell) 등에서 생산되어 분비됨. 주요 표적세포는 항암 면역능에 중요한 역할을 하는 자연살해세포나 세포독성 T세포 등임.

림프종(Lymphoma)	혈구세포의 일종인 림프구에 발생하는 악성종양. 즉, 림프구에 발생하는 암.

유선(젖샘) 종양(Mammalian gland tumor)	포유동물 유방의 젖샘에 발생하는 악성종양