티움바이오 분기보고서 (2026.03)
6. 주요계약 및 연구개발활동

(1) 경영상의 주요 계약 (가) 라이센스아웃(License-out) 계약 보고서 작성기준일 현재 당사가 체결 중인 라이센스아웃(License-out) 계약의 현황은 다음과 같습니다. [라이센스아웃 계약 총괄표]

(단위: USD, 천원)

품 목	계약상대방	대상지역	계약체결일	계약종료일	총계약금액	수취금액	진행단계

NCE403(TU2670)	대원제약(주)	한국	2019.02.25	'대상지역'에서 품목의 판매가 종료되는 날까지	4,000,000	1,500,000	국내 임상 2상

NCE403(Merigolix,TU2670)	Jiangsu Hansoh Pharmaceuticals Group Co., Ltd. Hansoh (Shanghai) Health Technology Co., Ltd.(이하, Hansoh Pharma)	중국 지역(중국, 대만, 홍콩, 마카오)	2022.08.08	경상기술료(Royalty) 지급기간 종료일	USD 170,000,000	USD 6,000,000	중국 임상 2상

1) 자궁내막증/자궁근종/ART 치료제 후보물질(TU2670/Merigolix)

계약상대방	대원제약(주)(한국)

계약내용	NCE403 프로그램 내 TU2670 후보물질에 대한 국내 전용실시권 부여

대상지역	한국

계약기간	계약체결일: 2019.2.25 ~ '대상지역'에서 품목의 판매가 종료되는 날

총계약금액	4,000백만원, 로열티는 별도

수취금액	금액>
계약금(Upfront Payment): 1,000백만원, 2019년 3월 수취마일스톤(Milestone) : 500백만원, 2020년 11월 수취

계약조건	계약금(Upfront Payment): 1,000백만원
- 수취조건: 계약 체결시
마일스톤(Milestone): 3,000백만원
- 수취조건: 각 단계별 정하여진 조건 성취 시
로열티(Royalty): 매출액에 따라 차등 비율 적용
- 수취조건: 매출 발생시

회계처리방법	계약금 수취액 및 마일스톤 수취액은 일시에 수익 인식

대상기술	GnRH 수용체 antagonist (길항제) 개발 기술

개발진행경과	개발 진행 중(자궁근종 국내 임상2상 결과 발표)

기타사항	주1)

주1) 계약 세부 내용의 경우 영업기밀에 해당하므로 이에 세부 내용을 기재하지 않았습니다.

2) 자궁내막증/자궁근종/ART 치료제 후보물질(TU2670/Merigolix)

계약상대방	Jiangsu Hansoh Pharmaceuticals Group Co., Ltd. Hansoh (Shanghai) Health Technology Co., Ltd.(이하, Hansoh Pharma)(중국)

계약내용	NCE403 프로그램 내 TU2670 후보물질에 대한 중국 지역 내 개발 및 상업화를 할 수있는 독점적 권리 이전

대상지역	중국 지역(중국, 대만, 홍콩, 마카오)

계약기간	계약체결일:2022.8.8 ~ 경상기술료(Royalty) 지급기간 종료일

총계약금액	USD 170M, 로열티는 별도

수취금액	금액>
계약금(Upfront Payment): USD 4.5M, 2022년 9월 수취마일스톤(Milestone): USD 1.5M, 2023년 2월 수취

계약조건	계약금(Upfront Payment): USD 4.5M
- 수취조건: 계약 체결시
마일스톤(Milestone): USD 165.5M
- 수취조건: 각 단계별 정하여진 조건 성취 시
로열티(Royalty): 매출액에 따라 차등 비율 적용
- 수취조건: 매출 발생시

회계처리방법	계약금 수취액은 일시에 수익 인식

대상기술	GnRH 수용체 antagonist (길항제) 개발 기술

개발진행경과	개발 진행 중(중국 임상 1상 완료 후 2상 진행중)

기타사항	주1)

주1) 계약 세부 내용의 경우 영업기밀에 해당하므로 이에 세부 내용을 기재하지 않았습니다.

(나) 자산양수도 계약

계약상대방	계약시기	계약의 목적 및 내용	금액

SK케미칼(주)	2017.02.23	연구과제, 무형자산, 설비에 대한 소유권 이전계약
1. 연구과제 5건(NCE401, NCE403, NCE406, NBP604, NBP611)
2. 무형자산 - 연구과제 관련 특허권
3. 설비 - Bioreactor 외 179개 유형자산	계약금: 3,000백만원(주1)

(주1) 누적적으로 투자된 개발비용을 공제한 후 미래 순이익 발생 시 순이익의 일정 비율을 지급

(다) 투자 계약

계약상대방	계약시기	계약의 목적 및 내용	금액

SK플라즈마(주)	2021.07.28	신약연구개발에 기술력을 보유한 당사와 혈액제제 전문 회사인 SK플라즈마와의 시너지 기대 및 NRDO 신사업 공동 추진1)우선매수청구권:최대주주가 보유하는 발행회사의 주식을 제3자에게 매각하고자 하는 경우 당사가 우선적으로 매수할 수 있는 권리를 보유함(당사가 보유하게 되는 발행회사의 발행예정주식의 경우에도 제3자에게 매각하고자 하는 경우 신주발행일 후 5년간 최대주주가 우선적으로 매수할 수 있는 권리를 보유함)2)공동매도권:최대주주가 제3자에게 발행회사의 주식을 매각하고자 하는 경우 동일한 조건 및 동일한 절차에서 함께 매도할 것을 청구할 수 있는 권리를 보유함3)주식매수청구권:상장기한 내에 상장이 완료되지 아니하는 경우 당사 보유 발행회사 주식을 최대주주에 대하여 취득금액 기준으로 매수할 것을 청구할 수 있는 권리를 보유함	취득금액: 30,000백만원(보통주 1,000,000주)

(주1) 2021년 취득한 SK플라즈마(주) 보통주 1,000,000주 중 일부를 주당 양도가액 36,000원에 처분하여 2025년말 현재 기준 666,667주를 보유하고 있습니다.(주2) 당사는 2025년 03월 20일 SK플라즈마(주) 보통주 277,777주를 기초자산으로 교환가격 주당 36,000원에 교환사채를 발행한 바 있습니다.

(2) 연구개발 활동(가) 연구개발 조직의 개요

당사의 연구개발 조직은 연구개발 총책임자(CTO)인 대표이사와 기업부설연구소 산하 조직으로 이루어져 있습니다. 스마트바이오로직스1실이 바이오신약(Biologics)개발을 담당하고 있으며, 후보물질 탐색, 세포주 제작, 단백질 배양 및 정제, 생산 공정 개발 등을 진행하고 있습니다. 스마트바이오로직스2실은 특정 타겟에 대한 치료용 항체 후보물질의 디자인, 생산, 특성분석, MOA study, in vitro 효능 분석 등 의약품으로 개발 가능한 항체후보물질을 발굴하는 역할을 수행하고, 기존치료제 대비 차별화 전략으로 ADC 신약 개발을 하고 있으며, 적절한 항체선정, 페이로드 링커 설계 합성, ADC 접합, 분석, in vitro/vivo 효능평가 등을 수행하고 있습니다.또한 R 연구 전략을 담당하는 전략실과 연구 기획 , 정부과제를 진행/관리 및 연구수행을 지원하는 연구기획팀이 있고 개발본부 내 임상PM팀과 파이프라인별 프로젝트팀이 임상시험을 진행하고 있으며 사업개발을 위한 사업개발실이 있습니다. 마지막으로 친환경 화장품 제조부서로 천연비누 개발 및 품질을 관리하는 페트라온케어랩 사업본부가 있습니다. 현재 R 인력은 총 35명이며, 이 중 박사급 인력의 수는 9명, 석사급 인력의 수는 19명입니다.

(나) 연구개발 인력 현황

보고서 작성기준일 현재 연구개발 인력 현황은 다음과 같습니다.

구분	총원	박사	석사	학사

스마트바이오로직스1실	8	1	7	-

스마트바이오로직스2실	11	4	7	-

임상PM팀/프로젝팀	7	3	2	2

연구기획팀	1	-	-	1

전략실	4	-	3	1

페트라온케어랩사업본부	3	-	-	3

CTO	1	1	-	-

합계	35	9	19	7

(다) 핵심 연구인력

당사 핵심 연구인력의 주요 경력 및 연구 실적은 다음과 같습니다.

직위	성명	담당업무	주요경력	주요 연구실적

대표이사	김훈택	연구개발/경영 총괄	1. 주요 경력'17~현재 ㈜티움바이오 대표이사
'07~'16 SK케미칼㈜ 혁신R
'00~'07 ㈜인투젠 연구소
'90~'00 SK케미칼㈜2. 주요 학력
'10~'11 University of Southern California (MBA)
'96~'99 Texas A University 분자병태생물학(박)
'88~'90 서울대학교 대학원 수의예방(석)
'84~'88 서울대학교 수의학(학)	1. 논문1) Effect of SKI2670, a novel, orally active, non-peptide GnRH antagonist, on hypothalamic-pituitary-gonadal axis. Kim SM, Yoo T, Lee SY, Kim EJ, Lee SM, Lee MH, Han MY, Jung SH, Choi JH, Ryu KH, Kim HT. Life Sciences 2015, Oct 15, 139, 166 2) Production of recombinant human von Willebrand factor in the milk of transgenic pigs, Lee HG, Lee HC, Kim SW, Lee P, Chung HJ, Lee YK, Han JH, Hwang IS, Yoo JI, Kim YK, Kim HT, Lee HT, Chang WK, Park JK. J Reprod Dev. 20093) Recombinant human erythropoietin produced in milk of transgenic pigs, Park JK, Lee YK, Lee P, Chung HJ, Kim S, Lee HG, Seo MK, Han JH, Park CG, Kim HT, Kim YK, Min KS, Kim JH, Lee HT, Chang WK. J Biotechnol. 20064) IN-1130, a novel transforming growth factor-beta type I receptor kinase (ALK5) inhibitor, suppresses renal fibrosis in obstructive nephropathy. Moon JA, Kim HT, Cho IS, Sheen YY, Kim DK. Kidney Int. 2006 외 22편2. 특허1) ALK5 및/또는 ALK4 저해제로서의 2-피리딜이 치환된 이미다졸 화합물, 등록년도(2019), 등록국가(한국 외 7개국)2) 인자 ＩＸ 활성을 갖는 융합 단백질, 등록번호(10-1853405), 등록년도(2018), 등록국가(한국 외 5개국)3) FACTOR VIII POLYPEPTIDE, 등록번호(10-0642293), 등록년도(2006), 등록국가(한국 외 4개국)4) FUSION PROTEIN HAVING FACTOR VII ACTIVITY, 등록번호(10-1331101), 등록국가(한국 외 10개국) 외 26건

연구위원(부사장)	송인영	스마트바이오로직스 1실
총괄	1. 주요 경력'17~현재 ㈜티움바이오
'07~'16 SK케미칼㈜
'00~'07 ㈜인투젠 연구소
'00~'00 SK케미칼㈜2. 주요 학력
'11~'15 University of Massachusetts 면역학(박, 수료)
'97~'99 포항공과대학교 대학원 생명과학(석)
'92~'97 포항공과대학교 생명과학(학)	1. 논문1) RNA-Stimulated ATPase and RNA helicase activities and RNA binding domain of hepatitis G virus nonstructural protein 3, Gwack Y, Yoo H, Song I, Choe J, Han JH. J Virol.1999 Apr;73(4):2909-152) Kidney-specific activity of the bovine uromodulin promoter, Kim HT, Song IY, Piedrahita J. Transgenic Res. 2003 Apr 12(2): 191-201.3) Broad TCR repertoire and diverse structural solutions for recognition of an immunodominant CD8+ T cell epitope, Song I, Gil A, Mishra, Ghersi, Selin LK, Stern LJ. Nat Struct Mol Biol.2017 Apr;24(4):395-4064) CDR3α drives selection of the immunodominant Epstein Barr virus (EBV) BRLF1-specific CD8 T cell receptor repertoire in primary infection, Kamga L, Gil A, Song I, Brody R, Ghersi D, Aslan N, Stern LJ, Selin LK, Luzuriaga K.PLoS Pathog. 2019 Nov 25;15(11)
2. 특허1) 탬-홀스팔 유로모둘린 단백질의 프로모터를 이용한 인간 이외의 형질전환 포유동물의 신장조직에서의 비상동 폴리펩타이드의 발현(Expression of a heterologous polypeptide in renal tissue of transgenic non-human mammals using promoter for tamm-horsfall uromodulin protein), 등록번호 (1004587920000) 등록년도(2004) 등록국가(한국)2) 형질전환 동물의 유즙 전처리 방법 및 이를 통한 인체단백질의 정제방법(Methods of preparation of milk from transgenic animals and their use for the purification of human proteins in milk), 등록번호(1005674480000) 등록년도(2005) 등록국가(한국)

연구위원(상무)	김선미	NCE403 프로젝트총괄	1. 주요 경력'17~현재 ㈜티움바이오
'06~'16 SK케미칼㈜
'99~'06 C 신약연구소
2. 주요 학력'13~'18 서울대학교 대학원 약학(박)
'97~'99 서울대학교 대학원 약학(석)
'93~'97 서울대학교 약학(학)	1. 논문1) Effect of SKI2670, a novel, orally active, non-peptide GnRH antagonist, on hypothalamic-pituitary-gonadal axis, Kim SM, Yoo T, Lee SY, Kim EJ, Lee SM, Lee MH, Han MY, Jung SH, Choi JH, Ryu KH, Kim HT. Life Sciences 2015, Oct 15, 139, 166
2) Discovery of an Orally Bioavailable Gonadotropin-Releasing Hormone Receptor Antagonist, Kim SM, Lee M, Lee SY, Park E, Lee SM, Kim EJ, Han MY, Yoo T, Ann J, Yoon S, Lee J, Lee J. Journal of Medicinal Chemistry. 2016, 59, 19, 9150
3) Effects of single oral administration of SKI2670, gonadotropin-releasing hormone(GnRH) antagonist, in healthy pre-menopausal women, Han, K. Lim, S. Cho, J. Kim, S. Choe, J. Jung, J. Ghim, H. Jeong, T. Yoo, S. Kim, H. Lim, J. Shim, K. Bae. Fertility and Sterility, 2016, 106, 3, supp. e273 S. 4) Synthesis and biological evaluation of 3-(2-aminoethyl) uracil derivatives as gonadotropin-releasing hormone (GnRH) receptor antagonists, Kim SM, Lee MH, Lee SY, Lee SM, Kim EJ, Kim JS, Ann J, Lee J, Lee J. European journal of medicinal chemistry 2018, 145, 413 2. 특허1) 고나도트로핀 방출 호르몬 수용체 길항제, 이의 제조방법 및 이를 함유하는 약제학적 조성물, 국내출원번호(10-2013-0022105), 등록번호 (1014952600000).
2) 고나도트로핀 방출 호르몬 수용체 길항제, 이의 제조방법 및 이를 함유하는 약제학적 조성물, 국내출원번호(10-2010-0115345) 등록번호 (1011226060000)

연구위원(상무)	최재원	스마트바이오로직스2실총괄	1. 주요 경력'19~현재 ㈜티움바이오'14~'19 Harvard Medical School / Boston Children's Hospital/'02~'05 ㈜인투젠 연구소2. 주요 학력'07~'13 Mayo Clinic 면역학(박)'99~'01 고려대학교 대학원 생명공학(석)'92~'99 고려대학교 생물학(학)	1. 논문
1) Severe osteogenesis imperfecta in cyclophilin B-deficient mice. Choi JW, Sutor SL, Lindquist L, Evans GL, Madden BJ, Bergen HR 3rd, Hefferan TE, Yaszemski MJ, Bram RJ. PLoS Genetics. 2009 Dec;5(12)
2) Cyclophilin B supports Myc and mutant p53 dependent survival of glioblastoma multiforme cells. Choi JW, Schroder MA, Sakaria JN, Bram RJ. Cancer Research. 2014 Jan 15;74(2):484-96.
3) Withaferin A is a Natural Leptin Sensitizer and an Anti-Obesity Molecules. Lee JM, Liu J, Feng X, Salazar M, Mucka P, Choi JW, Ozcan U. Nature Medicine. 2016 Sep; 22(9)
4) IL1R1 is required for celastrol’s leptin sensitization and anti-obesity effects. Feng X, Guan D, Auen T, Choi JW, Salazar M, Lee JM, Chun H, Faruk F, Kaplun E, Herbert Z, Copps KD, Ozcan U. Nature Medicine. 2019 Apr;25(4):575-582.
2. 특허
1) 형질전환 동물의 유즙 전처리 방법 및 이를 통한 인체단백질의 정제방법(Methods of preparation of milk from transgenic animals and their use for the purification of human proteins in milk), 등록번호(1005674480000) 등록년도(2005) 등록국가(한국)
2) FACTOR VIII POLYPEPTIDE, 등록번호(10-0642293), 등록년도(2006), 등록국가(한국 외4개국)

상무	문주환	임상개발 총괄	1. 주요 경력'24~현재 ㈜티움바이오'21~'24 SK바이오사이언스(주)'20~'21 대원제약(주)'19~'20 PH Pharma'18~'19 SK바이오사이언스(주)'08~'18 SK케미칼(주)2. 주요 학력'00~'04 연세대학교 생물학(학)	1. 주요 기술 및 업적
1) 국내 임상 1상: 백신, BE, DDI, 간부전/신부전, 복합제2) 해외 임상 1상: BE (헝가리)3) 해외 임상 1상: 장티푸스백신 (필리핀)4) 국내 임상 2상: 위염, 고지혈증, 자궁근종, 당뇨, 과민성장증후군5) 국내 임상 3상: 녹내장, 성인/소아 인플루엔자백신 (허가), 천식, 위염6) 해외 임상 2상: 자궁경부암백신 (방글라데시), 로타바이러스백신 (필리핀), 장티푸스백신 (필리핀)7) 해외 임상 3상: 면역성 혈소판감소증 (인도), 선천성 면역결핍 (인도)8) 국내 임상 4상: 통풍9) Post-marketing surveillance

(라) 연구개발비용당사는 신약 개발 프로젝트가 임상 3상 개시 승인 단계를 통과한 이후 발행한 지출을무형자산으로 인식하고, 이전 단계에서 발생한 지출은 당기비용으로 회계처리하고 있습니다.당사의 최근 3년간 연구개발비용은 다음과 같습니다. [연구개발비용 현황]

(단위: 천원, %)

구 분	2026년 1분기	2025년	2024년	비고

(제11기)	(제10기)	(제9기)

비용의 성격별 분류	인건비	594,163	2,494,410	3,237,877	-

재료비(시약/소모품)	140,095	616,801	557,582	-

외주용역비	1,443,486	6,152,696	5,621,084	-

기타	73,654	859,344	1,798,360	-

연구개발비용 합계	2,251,399	10,123,251	11,214,904	-

회계처리 내역	경상연구개발비	2,230,866	9,676,162	9,480,697	-

개발비(무형자산)	-	-	-	-

회계처리금액 소계	2,230,866	9,676,162	9,480,697	-

정부보조금	20,533	447,089	1,734,207	-

연구개발비용 합계	2,251,399	10,123,251	11,214,904	-

매출액	2,950,377	12,288,797	6,792,235	-

연구개발비용/매출액	76.3%	82%	165%	-

(마) 연구개발실적1) 연구개발 진행현황 및 향후 계획 보고서 작성기준일 현재 당사가 연구개발 진행 중인 프로젝트별 진행현황 및 추진계획은 다음과 같습니다.

[연구개발 진행 총괄표]

구 분	품 목(신약후보물질)	적응증	연구시작년도(주1)	현재 진행단계	연구중단일	비 고

단계(국가)	승인연월

합성
신약	NCE401(TU2218)	고형암(두경부암, 담도암)	2008년	임상 2상(미국, 한국)	2021.12	-	임상 2a상 진행 중

NCE403(TU2670)	자궁내막증자궁근종ART (주2)	2008년	자궁내막증 임상 2상(유럽)자궁근종 임상 2상(한국)ART 임상 2상(중국)	2020.10	-	국내지역 라이선스아웃(2019)중국지역 라이선스아웃(2022)유럽 임상 2a상 결과발표(2024)국내 임상 2상 결과발표(2025)중국 ART 임상 2상 진행중

바이오
신약	NBP604(TU7710)	중화항체 보유 혈우병	2010년	임상 1상(유럽)	2023.04	-	유럽 임상 1b상 승인 및 진행 중

NBX003	A형 혈우병	2021년	전임상	-	-	비임상 단계 개념증명(PoC) 완료

NBX005	AATD, COPD	2022년	전임상	-	-	특허 출원 (2025)

주1. 당사 연구진들이 해당 신약연구개발 프로그램 연구를 개시한 실제 년도를 기준으로 작성함. 주2. ART(Assisted Reproductive Technology, 보조 생식 기술): 자연적으로 임신을 시도하는 방법이 아닌 난자에 인공적으로 조작을 하여 임신을 도와주는 기술

① 면역항암제로서의 TGF-beta / VEGF 저해제 (NCE401)

구분	저분자 합성 신약

프로젝트	TGF-β/ VEGF 이중 저해제의 면역항암제 개발

신약후보물질	TU2218 (tosposertib)

적응증	고형암 (두경부암, 담도암)

작용기전	TGF-β 수용체 및 VEGF 수용체2의 기능을 저해하는 작용기전에 의하여 암세포의면역회피/면역억제를 저해함과 동시에 종양세포 주위의 섬유아세포 발생 및 종양미세환경의 종양 보호촉진기능을 저해하여 종양의 성장 및 전이를 억제

제품의 특성	당사의 TU2218은 TGF-β의 종양촉진기능을 차단함으로써, 암세포의 면역회피 및 면역억제력을 저해하고, 종양미세환경의 섬유화 및 경화로 인해 저해된 항암 약물의 종양 내 침투율을 원활하게 하도록 하여 다른 면역항암제와의 병용투여 가능성을 높이고 있음

진행경과	- 2021년 8월 US FDA IND 승인 (Phase 1/2), 2021년 11월 식품의약품안전처 임상시험계획서 승인 (임상 1/2상): 미국 2개, 한국 2개 기관 개시, TU2218 단독투여 임상1a상 완료- 2023년 3월 pembrolizumab (제품명: 키트루다)과의 병용투여 임상 1b/2a상 승인. 현재 임상 2a상 적응증 두경부암, 담도암 2개 암종으로 확정하고 투약 진행 중

추진계획	본 프로그램의 경우, 2024년 병용투여 임상 1b상을 마무리하고 미국과 국내에서 RP2D(recommended Phase 2 dose)를 확인한 이후 임상 2a상에서 대상 암종(담도암, 두경부암) 환자에서의 안전성과 효능을 입증하여 글로벌 기술이전 추진 예정, 2025년 11월 두경부암 중간결과 데이터 SITC에서 발표

경쟁제품	- TGF-β 저해 기전으로 현재 허가를 득한 항암치료제는 없음- VEGFR2 저해 기전으로 허가를 득한 항암치료제 (Lenvatinib, Ramucirumab)

관련논문 등	Functional characterization of TU2218, ALK5 and VEGFR2 dual inhibitor, on in vitro tumor immunity-mimetic system (#5538, AACR Annual meeting 2022, New Orleans, LA)

시장규모	Coherent Market Insights에 따르면, 현재 면역항암제 시장을 주도하고 있는 면역관문억제제 중 PD-1, PD-L1 제품 시장은 2022년 $34.87 billion에서 연평균성장률 14.2%로 성장하여 2028년에는 $77.54 billion에 이를 것으로 전망. GlobalData에 따르면, 2030년 당사가 타겟하고 있는 두경부암 시장규모는 주요 7개국(미국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인, 영국, 일본) 기준 USD 7 billion까지 성장할 것이라 전망. 또한 담도암은 2032년 USD 9 billion 규모가 될 것이라 전망됨(Market Insights on Biliary Tract Cancers)

기대효과	TGF-β는 강력한 면역억제 사이토카인으로서 종양 내 TGF-β 분비 및 활성화는 암세포가 숙주면역체계에 의한 사멸을 회피하는 가장 지배적인 기전이며, VEGRF2 는 종양혈관의 비정상화를 통해 림프구의 T세포 침윤을 차단하는 기능을 함. 이러한 종양미세환경 내에서 암세포의 면역회피/면역억제 요소들을 당사 신약후보물질로 이중 차단하는지 여부를 비임상, 임상 시험을 통하여 확인함으로써 면역항암제로 개발 가능할 것으로 기대하고 있음
- 여러 종의 고형암에 사용 가능한 치료제로의 개발 추진. 특히, 면역관문억제제와의 병용 투여에 따른 반응률 증대를 기대함
- 안전성 이슈를 최소화하는 개발 전략 실행

② 자궁내막증/자궁근종/ART 치료제로서의 GnRH antagonist (NCE403, 성분명: merigolix)

구분	저분자 합성 신약

프로젝트	GnRH antagonist의 자궁내막증/자궁근종/ART 치료제 개발

신약후보물질	TU2670 (merigolix)

적응증	자궁내막증/자궁근종/ART

작용기전	GnRH antagonist는 시상하부에서 분비되는 GnRH(Gonadotropin-releasing hormone)의 신호를 차단함으로써, LH/FSH의 분비를 일차적으로 차단하고, 표적기관인 난소에서 에스트라디올 등 성호르몬을 억제하는 기전

제품의 특성	TU2670은 선두물질인 Abbvie사의 elagolix와 비교 시, 하루 한번 투여 용량으로 elagolix의 하루 2회 투여 용량과 유사한 수준의 효과가 예상되어 1일 1회 투여용법으로 복용 편의성 및 안전성 측면에서 개선 가능성이 높음

진행경과	현재 유럽 5개국에서 진행한 자궁내막증 환자 대상의 임상 2a상 Topline 결과를 통해 주평가지표(Primary Endpoint)인 월경통 감소값에서 통계적 유의성 달성 발표. 국내 파트너사인 대원제약은 자궁근종을 적응증으로 국내 임상 2상 Topline 결과를 통해 주평가지표인 과다 월경 감소율을 통계적으로 유의한 수준에서 달성했음을 발표. 2022년 중화권 지역 기술이전 계약을 체결한 한소(Hansoh)제약은 ART 대상의 중국 임상 1상 완료됨.

추진계획	당사는 본 과제의 해외 임상 2a상을 수행하여 환자에서 PoC를 입증하였고 글로벌 기술이전을 추진하여 글로벌 제품으로 개발하고자 함. 자궁내막증 유럽 임상2a상은 임상 2a상 결과보고서(CSR)까지 수령 완료. 대원제약은 현재 진행 중인 자궁근종 임상 2상을 마무리하여 Topline data를 2025년 5월 발표하였으며, PoC 입증 후 후기단계 임상개발 진행 예정. 중국 내 한소제약은 ART 적응증으로 임상 개발하여 PoC 입증할 예정

경쟁제품	발매된 치료제 : elagolix(Abbvie), relugolix(Myovant)

관련논문 등	Effect of SKI2670, a novel, orally active, non-peptide GnRH antagonist, on hypothalamic-pituitary-gonadal axis(Life Sciences, 2015)Discovery of an Orally Bioavailable Gonadotropin-Releasing Hormone Receptor Antagonist(Journal of Medicinal Chemistry, 2016)Synthesis and biological evaluation of 3-(2-aminoethyl) uracil derivatives as gonadotropin-releasing hormone (GnRH) receptor antagonists(European journal of medicinal chemistry, 2018)

시장규모	Research and Markets에 따르면, 글로벌 자궁내막증 치료제 시장은 2023년 $1.55 Bn 규모에서 2031년까지 7.7% 연평균성장률을 보이며, $2.79 Bn으로 성장할 것으로 예측되며, 후보물질이 속한 기전의 약물 GnRH antagonist 가 해당 시장의 70%를 차지할 것으로 예상함

기대효과	저분자 GnRH antagonist는 경구용 약물로 기존치료제 (GnRH agonist, 주사제형) 대비 복용이 편리하고 용량을 조절함으로써 골감소 부작용을 최소화할 수 있어 기존치료제의 시장을 대체할 뿐만 아니라, 기존치료제보다 안전하게 장기간 사용이 가능하다는 장점으로 시장을 견인해 갈 것으로 기대됨. - 1일 1회 복용 가능하고 용량 선택의 다양성을 확보한 경구용 자궁내막증, 자궁근종 치료제로 경쟁 우위 확보- 추가 적응증 (성조숙증, 시험관아기시술, 자궁선근증 등) 확장을 통한 타겟 시장 규모 확대 가능

③ 혈우병 우회인자 치료제 (NBP604)

구분	바이오 신약 (재조합 단백질, Recombinant protein)

프로젝트	혈우병(중화항체 발생 환자 대상) 신약 개발

신약후보물질	TU7710

적응증	중화항체 보유 A형, B형 혈우병 환자에 대한 치료제

작용기전	혈중 단백질인 트랜스페린의 재활용기작을 활용하여 혈액응고 제7인자(FVIIa)에 트랜스페린을 유전자재조합적으로 융합하여 반감기를 증가시키는 기전

제품의 특성	천연형 단백질의 융합으로 인한 활성저하 문제 및 면역원성 문제를 해결한 것으로 기대되며, 기존 치료제인 NovoSeven 대비 동물모델에서 약 6배의 반감기 증가를 확인함

진행경과	국내 임상 1상 시험계획에 대해 2023년 4월 식약처 승인을 득하여 건강한 성인 남성 대상의 용량 단계별 안전성 확인 임상 1a상 진행 중이며 국제혈전지혈학회(ISTH)에서 기존 치료제 대비 반감기 최대 7배까지 증가한 중간결과 발표하였으며 지난 12월 Topline 결과를 공시함. 또한, 본 보고서 제출일자 기준 글로벌 임상 진행을 위해 유럽 임상 1b상 임상계획서(CTA) 승인 완료(7월)되어 임상 진행 중임

추진계획	글로벌 임상 1b상 시험을 진행하고 환자에서의 안전성과 POC를 입증하여 글로벌 기술이전 추진 예정

경쟁제품	발매된 치료제: NovoSeven(Novo Noridsk), Feiba(Takeda) 등 개발중인 치료제: 2023년 2월 GC녹십자가 Marzeptacog Alfa(Catalyst Biosciences, 임상3상) 파이프라인 인수. 현재 Bypassing Agent 혈우병 치료제로서 후기임상 단계에 있는 파이프라인은 확인되지 않음

관련논문 등	Activated Factor VII fused with transferrin (NBP604) showed prolonged half life with desirable safety profile in animal models(ISTH, 2018, 포스터)

시장규모	Datamonitor에 따르면, 주요 7개국(미국, 일본, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인, 독일) 기준 혈우병 우회인자 치료제 시장의 규모는 2021년 10억 달러에서 2030년 15억달러로 지속 증가할 것으로 추정하고 있음

기대효과	중화항체를 보유한 혈우병 환자를 대상으로 사용되는 치료제로서 대표적인 제품인 NovoSeven의 반감기는 2.5시간으로 매우 짧으며 고가의 약가로 판매되고 있음. 중화항체를 보유한 혈우병 환자가 발치와 같은 작은 수술을 하더라도 수 일 동안 2-3시간 마다 계속 투여를 받아야 하기 때문에 편의성 측면에서 큰 단점이 있음. 당사 파이프라인은 반감기를 6-7배 증가시킨 약물로서 투약 회수 감소와 경제적인 가격 측면에서 환자의 편의성과 효익을 크게 향상시킬 것으로 기대함.

2) 연구개발 완료 실적 당사는 보고서 작성기준일 현재 연구개발이 완료되어 상용화된 제품은 없습니다. 3) 기타 연구개발 실적

당사가 수행 및 진행하고 있는 정부기관 지원과제 현황은 다음과 같습니다.

(단위: 천원)

지원부처	과제명	지원기간	정부지원금	진행상황

보건복지부	신규 면역 항암 치료제 개발
(NCE401 과제 - TU2218)	2018.04.30
~2020.12.31	1,166,667	완료

특허청	면역 항암 치료제 특허 전략 개발
(NCE401 과제 - TU2218)	2018.07.13
~2018.11.29	26,000	완료

보건복지부	신규 항암 치료제 임상 전략 개발
(NCE401 과제 - TU2218)	2018.07.30
~2018.11.30	25,000	완료

중소벤처기업부	신규 혈우병 치료제 개발
(NBP611과제 - TU7918)	2018.09.21
~2020.09.20	500,000	완료

특허청	신규 치료용 항체-약물 결합체 개발
(NCX001 과제 - IP R 컨설팅 사업)	2019.06.14
~2019.11.01	80,000	완료

중소벤처기업부	2020년 혁신분야 창업패키지(사업화)(신규 섬유증/NASH 치료제)	2020.07.01~2020.12.31	159,600	완료

중소벤처기업부	2021년 혁신분야 창업패키지(사업화)(신규 섬유증/NASH 치료제)	2021.01.01~2021.12.31	153,000	완료

중소벤처기업부	중소기업기술혁신개발사업(시장확대형)(신규 섬유증/NASH 치료제)	2020.11.12~2022.11.11	600,000	중단

중소벤처기업부	2022년 혁신분야 창업패키지(사업화)(신규 섬유증/NASH 치료제)	2022.01.01~2022.12.31	154,000	완료

과학기술정보통신부	국가신약개발사업(NCE401_TU2218)	2022.09.01~2024.08.31	1,694,039	완료

중소벤처기업부 (창업진흥원)	2023년 혁신분야 창업패키지 후속지원사업 (신규 자궁내막증 치료제 개발)	2023.04.27 ~2023.12.01	500,000	완료

한국데이터산업진흥원	데이터바우처지원사업 (신규 섬유증 치료제 개발)	2023.06.01 ~2023.11.30	10,000	완료

과학기술정보통신부	국가신약개발사업 (NBP604_TU7710)	2023.10.01 ~2026.09.30	1,674,557	중단

중소벤처기업부(창업진흥원)	2024년 초격차 스타트업 육성사업(신규 자궁내막증 치료제 개발)	2024.01.01~2024.12.01	362,000	완료

과학기술정보통신부	2024년 약물가치평가 지원사업(NBP604)	2024.04.08
~2024.11.30	26,667	완료

보건복지부 한국보건산업진흥원	2026 바이오헬스 글로벌 진출지원 사업	2026.03.19
~2026.11.30	100,000	진행중