지놈앤컴퍼니 분기보고서 (2023.09)
1. 사업의 개요

당사는 혁신신약 연구개발을 기반으로 제약바이오 밸류체인과 사업모델의 적극적인 확장을 통해 완전 통합형 제약회사(Fully Integrated Pharmaceutical Company, FIPCO)로 성장한다는 비전을 갖고 있습니다. 장기간 고비용이 소요되는 제약바이오 사업에서 당사는 보다 안정적이고 체계적인 성장을 위한 균형 잡힌 사업 포트폴리오를 구축하고 있습니다.

가. 신약 개발 사업

당사는 면역항암을 포함해 다양한 질환군에서의 혁신치료제를 연구개발 하는 기업으로서 기술이전 등을 통한 사업화를 기본 사업모델로 하고 있습니다이를 위해 신약개발플랫폼 지노클(GNOCLE™)을 구축하고, 'Bed to Bench'(임상데이터 기반의 연구개발) 전략을 통해 연구중심병원의 풍부한 임상데이터를 바탕으로 신약개발 프로세스에서의 실패위험을 낮춤으로써, 혁신 마이크로바이옴 및 신규타깃 기반 후보물질을 효과적으로 발굴하고 있습니다.

지노클(GNOCLE™)은 ▲1단계: 임상데이터베이스 및 라이브러리 구축 (‘Library establishment’) ▲2단계: 질환 관련 시험 및 동물 실험모델을 통한 후보물질 효능검증 ▲3단계: 최적화된 생산공정 ▲4단계: 중개연구(Translational research)를 바탕으로 한 임상개발 전략수립의 총 4단계의 프로세스로 신약 후보물질 발굴부터 개발을 진행하게 됩니다. [주요 연구개발 현황]

구 분	파이프라인	제 품 설 명

마이크로바이옴치료제	GEN-001	'GEN-001'은 건강한 사람에서 분리 동정한 락토코커스 락티스( Lactococcus lactis, 이하 L. lactis) 단일균주(Single strain)를 주성분으로 한 경구용 마이크로바이옴 치료제 후보물질로 암환자의 면역력 활성화를 통한 면역항암 효능을 가지고 있습니다. 전임상연구에서 'GEN-001'은 단독 면역항암효능 뿐만 아니라, 면역항암제(면역관문억제제)와의 병용 면역항암효능을 확인한 바 있으며, 임상1상(dose-escalation)을 통해 임상2상 권장용량(RP2D)을 확정하였습니다. 현재 한국에서 위암 및 담도암 환자를 대상으로 임상2상(Phase 2)을 각각 진행 중에 있습니다.위암 대상 임상2상은 바벤시오®(성분명: 아벨루맙)와 'GEN-001' 병용 요법으로 지난 2021년 10월 위 또는 위식도 접합부 선암종 환자를 대상으로 하는 제2상 임상시험계획(IND)을 국내 식약처로부터 승인받았으며, 2022년 4월 첫 환자 투약을 시작으로 임상을 진행 중에 있습니다. 담도암 대상 임상2상은 키트루다®(성분명: 펨브롤리주맙)와 'GEN-001' 병용 요법으로 지난 2023년 6월 진행성 불응성 담도암 환자를 대상으로 하는 제2상 임상시험계획(IND)을 국내 식약처로부터 변경승인받았으며, 2023년 9월 첫 환자 투약을 완료하였습니다.

SB-121	'SB-121'은 자회사 사이오토 바이오사이언스(Scioto Biosciences, 이하 사이오토)의 파이프라인으로 건강한 산모의 모유로부터 유래된 락토바실러스 루테리( Lactobacillus.reuteri 이하 L.reuteri) 균주에 사이오토의 독자 기술인 ABT 플랫폼(ABT platform, Activated Bacterial Therapeutics)이 적용되었습니다. 전임상연구를 통해 'SB-121'은 옥시토신 분비 활성화와 장내 상처 완화 효능을 확인하였으며, 자폐 스펙트럼 장애(Autism Spectrum Disorder, ASD)와 같은 장뇌축 관련 질환과 신생아괴사성장염(Neonatal Necrotizing Enterocolitis, NEC)과 같은 장손상 관련 질환을 적응증으로 개발 중에 있습니다. 'SB-121'은 자폐 스펙트럼 장애 진단을 받은 환자를 대상으로 임상1상을 진행하였으며, 2023년 4월 임상 결과를 논문으로 게재한 바 있습니다. 현재 자폐 스펙트럼 장애 대상 제2상 임상시험계획(IND) 신청을 준비 중에 있으며, 희귀질환인 신생아 괴사성 장염으로의 적응증 추가 임상시험 진행을 검토 중입니다.

GEN-004	'GEN-004'는 건강한 사람에서 분리 동정한 단일균주(Single strain)를 주성분으로 한 질좌제형으로 개발 중입니다. 'GEN-004'는 배아착상을 방해하는 면역반응 억제 및 질염유발 유해균에 대한 항균 효능을 가지고 있는데, 구체적으로 염증 유발 난임실험모델에서 'GEN-004'로 인한 배아 착상률 증진효능이 확인된 바 있습니다. 현재 'GEN-004'는 전임상 진행 중에 있습니다.

신규타깃항암제	GENA-104(신규타깃 면역관문억제제)	지놈앤컴퍼니의 신규타깃들은 대표적 면역항암타깃인 PD-L1보다 면역세포(T세포)를 강하게 억제하는 특성을 보이고 있어, 해당 신규타깃을 억제하는 면역항암제를 개발할 경우 기존 면역항암제 대비 우수한 면역세포(T세포) 활성효과가 기대됩니다. 이러한 신규타깃 면역항암제 개발을 통해 지놈앤컴퍼니는 기존 면역항암제 비반응 환자군에게 새로운 치료제를 제공하고자 합니다.
지놈앤컴퍼니의 리딩 신규타깃 면역항암제 파이프라인, 'GENA-104'는 자체발굴한 신규타깃(CNTN4)을 억제하는 항체신약 치료제 후보물질입니다. 'GENA-104'는 전임상연구에서 면역세포(T세포) 활성화를 통해 효과적으로 암세포를 사멸하는 효능이 확인되었고, 관련 연구결과는 2021, 22, 23년 미국암연구학회(AACR 2021, 2022, 2023)에서 공식 발표된 바 있습니다. 현재 'GENA-104'는 최종 후보물질을 도출하였으며, 2023년 8월 제1상 임상시험계획(IND)을 신청하였습니다.

GENA-111	'GENA-111'은 지놈앤컴퍼니에서 자체발굴한 신규타깃(CD239) 기반 항체로 디바이오팜(Debiopharm)과 ADC(Antibody Drug Conjugate) 치료제 후보물질로 공동연구 중에 있습니다. 관련 연구결과를 2022년 미국암연구학회(AACR 2022)에서 공식 발표한 바 있으며, 현재 전임상 진행 중에 있습니다.

나. CDMO 사업당사는 2021년 9월 미국 마이크로바이옴 CDMO 업체인 리스트랩(List Biological Laboratories, Inc., List labs) 경영권 인수를 기점으로 CDMO 신사업에 진출하였습니다. 이어서 2021년 10월 미국 내 신공장 건립을 목적으로 자회사 리스트 바이오(List Biotherapeutics, Inc., List Bio)를 설립하였으며, 미국 인디애나주에 마이크로바이옴 신규 생산공장을 건설 중에 있습니다. 당사는 CDMO 사업을 통해 매출 창출 뿐만 아니라 글로벌 생산역량을 갖춘 완전 통합형 제약회사(Fully Integrated Pharmaceutical Company, FIPCO)로의 도약을 목표로 사업을 영위하고 있습니다. 다. 컨슈머 사업(1) 마이크로바이옴 화장품 당사는 2021년 1월 마이크로바이옴 화장품 브랜드 유이크(UIQ)를 런칭하여 파우더 에센스, 세럼, 클렌징폼, 토너, 크림, 마스크팩 등을 출시하였으며, 바이옴 베리어, 바이옴 레미디 라인을 구축했습니다. 유이크 제품에는 당사의 연구개발 플랫폼 지노클(GNOCLE™)을 통해 발굴한 큐티바이옴™이 포함되어 있습니다. 큐티바이옴™은 건강한 사람의 피부 분석을 통해 찾아낸 피부 상재균 큐티박테리움 아비덤( Cutibacterium Avidum)의 유래물질로 피부장벽 기능 개선 및 항염증 효능을 가지고 있습니다. (2) 마이크로바이옴 건강기능식품당사는 파트너사와의 협업을 통해 마이크로바이옴 건강기능식품 브랜드 리큐젠(REQGEN)을 론칭하였으며, 2022년 3월 프리미엄 유산균 제품 '리큐젠 리큐 지 바이옴(REQGEN REQ G BIOME)'을 출시하였습니다. 해당 제품은 당사의 연구개발 플랫폼 지노클(GNOCLE™)을 통해 발굴한 마이크로바이옴 'GEN-3013'이 함유되어있습니다.'GEN-3013'은 암세포 증식 억제, 암세포 이동성 저하, 신혈관 생성 억제, 항암 면역 반응 증가 효과뿐만 아니라 염증인자의 발현을 감소시킴으로써 암 또는 염증성 질환을 예방하는 효과를 가진다는 것을 확인하였으며, 이에 대해 2019년 5월 특허권을 취득하였습니다.뿐만 아니라 'GEN-3013'은 안전성이 탁월하며 정장작용, 면역증강 등의 프로바이오틱스로서의 기본기능도 함께 기대할 수 있으며, 높은 산성에서도 우수한 생존력을 가지고 있는 것이 확인되어 건강기능식품으로서의 장점을 보유하고 있습니다.