지놈앤컴퍼니 분기보고서 (2023.03)
2. 주요 제품 및 서비스

가. 주요 제품 등의 현황(1). 신약 개발 사업

(가) 마이크로바이옴 치료제당사에서는 마이크로바이옴 분석을 통해 얻어진 자료를 바탕으로 후보균주를 확보하고, 이들 중 In vitro/In vivo 실험을 통해 효능이 뛰어난 마이크로바이옴을 발굴하여 관련 파이프라인을 확장하고 있습니다. ① 면역항암 마이크로바이옴 치료제 GEN-001

구 분	주요내용

기술소개	지놈앤컴퍼니의 주력 파이프라인인 'GEN-001'은 국내 최초로 개발 중인 면역항암 마이크로바이옴 치료제 후보물질입니다 'GEN-001'은 건강한 사람의 장에서 분리 동정한 마이크로바이옴 ( Lactococcus lactis, 이하 L. lactis)의 단일균주를 주성분으로 한 경구용 치료제 후보물질로 암환자의 면역력 활성화를 통한 항암 효능을 가지고 있습니다.

개발 필요성	면역항암제 임상환자들의 치료경과에 따르면 타깃 환자 중에서 20~45% 만이 면역항암제에 반응하며, 특히 PD-L1 발현이 50% 이하인 환자에서는 반응율이 현저히 떨어지는 결과를 보입니다. 'GEN-001'은 80%에 이르는 비반응군 환자들을 위한 대안으로 우수한 효능과 높은 안전성을 바탕으로 병용요법을 통해 효능을 극대화하는 것을 목표로 연구개발을 진행 중에 있습니다.

작용기전	정상인의 장내 미생물로부터 분리 동정한 'GEN-001'과 정상인의 혈액 내 면역 세포 (Human PBMC)를 공동 배양함으로써 면역세포의 활성을 확인한 결과,'GEN-001'이 면역세포의 활성을 일으켜, 인터페론감마(IFN-gamma)의 생성을 촉진시킴을 확인하였습니다. 'GEN-001' 단독 및 PD-(L)1계열 저해제 병용 투여 시 우수한 항암효과를 확인해 유효성을 확인하고 동물독성시험과 인체적용시험에서 연관 부작용을 확인해 안전성을 확인했습니다.

연구개발성과	'GEN-001'은 2020년 4월 미국 식약처(FDA)로부터 임상시험계획(IND) 승인을 받고, 비소세포폐암 ·두경부암 ·요로상피암환자를 대상으로 PD-L1 저해제인 바벤시오®(성분명: 아벨루맙)와 'GEN-001'을 병용 투여하는 임상1/1b상을 진행하였으며, 임상1상(dose-escalation)을 통해 임상2상 권장용량(Recommended Phase 2 Dose, RP2D)을 확정하였습니다.

사업개발성과	'GEN-001'은 2019년 12월 아시아권 마이크로바이옴 회사 중 최초로 글로벌 제약회사인 독일 머크/화이자(Merck/Pfizer)와 공동개발계약을 체결하였습니다. 또한, 2019년 12월에는 LG화학과 동아시아권역의 기술이전을 통해 'GEN-001'의 상업적 가치를 인정받았습니다. 2021년 3월에는 독일 머크/화이자(Merck/Pfizer)와 두번째 공동개발계약을 체결함으로써 'GEN-001'의 추가적인 사업적 가치제고는 물론, 당사의 글로벌 임상개발역량을 다시 한번 인정 받았습니다.2022년 3월에는 MSD와 담도암 환자 대상 임상시험을 진행하는 공동개발계약을 체결하여 병용 임상시험을 기존 독일 머크/화이자(Merck/Pfizer)의 바벤시오®에 이어 MSD의 키트루다®로 확장함으로써 글로벌 제약회사로부터 당사의 기술력을 인정받고 있습니다.

연구개발계획	'GEN-001'은 현재 면역항암제 병용 요법으로 한국에서 위암 및 담도암 환자 대상 임상2상(Phase 2) 2건을 진행 중에 있습니다.위암 대상 임상2상은 바벤시오®(성분명: 아벨루맙)와 'GEN-001' 병용 요법으로 지난 2021년 10월 위 또는 위식도 접합부 선암종 환자를 대상으로 하는 제2상 임상시험계획(IND)을 국내 식약처로부터 승인받았으며, 2022년 4월 첫 환자 투약을 시작으로 임상을 진행 중에 있습니다. 담도암 대상 임상2상은 키트루다®(성분명: 펨브롤리주맙)와 'GEN-001' 병용 요법으로 지난 2022년 11월 진행성 불응성 담도암 환자를 대상으로 하는 제2상 임상시험계획(IND)을 국내 식약처로부터 승인받았으며, 첫 환자 투약을 준비 중에 있습니다.

② 뇌질환 마이크로바이옴 치료제 SB-121

구 분	주요내용

사이오토 바이오사이언스 인수	사이오토 바이오사이언스(Scioto Biosciences, 이하 사이오토)는 미국인디애나폴리스에 소재한 단일 균주 마이크로바이옴 뇌질환 치료제 개발에 선도적인 기술을 보유한 마이크로바이옴 신약 개발 회사입니다. 지놈앤컴퍼니는 2020년 8월 미국 사이오토의 경영권을 인수하며 글로벌 신규 파이프라인인 뇌질환 마이크로바이옴 치료제(SB-121)을확보했습니다.

기술소개	'SB-121'은 건강한 산모의 모유로부터 유래된 락토바실러스 루테리( Lactobacillus.reuteri 이하 L.reuteri) 균주에 사이오토의 독자 기술인 ABT 플랫폼(ABT platform, Activated Bacterial Therapeutics)이 적용되었습니다. 전임상을 통해 자폐 스펙트럼 장애(Autism Spectrum Disorder, ASD) 증상 완화에 영향을 미치는 옥시토신 분비를 활성화하는 효능을 확인하였습니다.

개발 필요성	현재 자폐 스펙트럼 장애 질환은 근본적인 치료제가 부재한 상황으로, 향후 'SB-121'이 그 효능과 안전성을 검증받을 경우, 자폐 스펙트럼 장애 진단을 받은 환자에 기본치료제로서 자리매김이 가능할 것으로 예상됩니다.

연구개발성과	'SB-121'은 자폐 스펙트럼 장애 진단을 받은 환자를 대상으로 한 임상1상을 2022년 상반기에 종료하였으며, 임상 결과를 논문으로 게재하고자 준비 중에 있습니다.

연구개발계획	'SB-121'은 자폐 스펙트럼 장애 대상 제2상 임상시험계획(IND) 신청을 준비 중에 있으며, 희귀질환인 신생아 괴사성 장염 대상 추가 임상시험 진행을 검토 중입니다.

③ 산과질환 마이크로바이옴 치료제 GEN-004

구 분	주요내용

기술소개	'GEN-004'는 시험관 아기 시술의 착상 증진 효능을 가진 마이크로바이옴 치료제 후보 물질로 건강한 사람에서 분리 동정한 단일균주(Single strain)를 주성분으로 한 질좌제형로 개발 중입니다.

개발 필요성	임신과 출산 연령이 늦어지면서 난임이 증가하고 있습니다. 건강보험심사평가원의 자료에 따르면 난임환자는 2019년 23만 802명으로 2017년 1만2569명에서 약 9.8배 늘었으며, 시험관 아기나 인공수정 등 정부의 난임 의료비 지원을 받아 태어난 아기는 2020년 2만 8,699명으로 2018년 8973명(전체 신생아의 2.8%) 2019년 2만6362명(8.8%) 등 증가하는 추세입니다. 'GEN-004'는 수정된 배아가 안정적으로 착상될 수 있도록 산모의 자궁 내 균총을 개선하는 것을 목표로 연구개발을 진행 중입니다.

작용기전	'GEN-004'는 배아착상을 방해하는 면역반응 억제 및 질염유발 유해균에 대한 항균 효능을 가지고 있습니다. 구체적으로 염증 유발 난임실험모델에서 'GEN-004'로 인한 배아 착상률 증진효능이 확인된 바 있습니다.

연구개발계획	'GEN-004'는 현재 전임상 진행 중이며, 전임상 종료 후 제1상 임상시험계획(IND)을 신청할 계획입니다

④ 피부질환 마이크로바이옴 치료제 GEN-501

구 분	주요내용

기술소개	'GEN-501'은 건강한 사람의 피부에서 분리 동정한 마이크로바이옴( Cutibacterium avidum)을 주성분으로 하는 아토피 피부염 및 항암발진 후보 물질입니다. 국소 도포 연고 제형으로 황색포도상구균( S.aureus)를 선택적으로 억제하는 효능을 가지고 있습니다. 아토피피부염 환자에는 가장 최신 치료제인 두필루맙(Dupilumab)에 대한 불응자에도 사용이 가능하고, 항암발진 환자에는 기존 항암치료 효과를 저해하지 않는다는 장점을 가지고 있습니다.

작용기전	황색포도상구균(S.aureus)는 피부 표면에서 바이오필름(biofilm)을 형성하여 염증작용을 일으킵니다. 이러한 염증작용으로 인해서 아토피 피부염과 항암발진이 발생하는 것으로 알려져 있습니다. 이러한 상황에서 'GEN-501'은 유효 대사체(metabolite)를 생성하여 황색포도상구균의 바이오필름 형성을 억제하는 작용을 함으로써 아토피 피부염과 항암발진 치료에 효능을 나타냅니다.

시장성	아토피피부염 및 항암발진 시장은 지속적으로 성장하고 있습니다. 아토피 치료제 두필루맙(Dupilumab)의 경우 2019년부터 매년 연평균성장률(CAGR) 18%의 고성장을 지속하고 있으며, 2026년 글로벌 약 10조원 규모로 시장이 성장할 것으로 예상됩니다. 항암발진 시장 역시 매년 연평균성장률(CAGR) 10%이상의 성장을 지속, 2026년에는 미국 약 12조원의 시장규모를 형성할 것으로 파악됩니다.

연구개발계획	'GEN-501'은 현재 전임상 진행 중이며, 전임상 종료 후 제1상 임상시험계획(IND)을 신청할 계획입니다

(나) 신규타깃 항암제 당사에서 연구 중인 신규타깃들은 대표적 면역항암타깃인 PD-L1보다 면역세포(T세포)를 강하게 억제하는 특성을 보이고 있어, 해당 신규타깃을 억제하는 면역항암제를 개발할 경우 기존 면역항암제 대비 우수한 면역세포(T세포) 활성효과가 기대됩니다.또한 면역항암제 이외에도 신규타깃 기반 항암제를 개발 중에 있습니다. 이를 통해 지놈앤컴퍼니는 기존 항암 요법으로 효과를 보지 못한 환자군에게 새로운 치료제를 제공하고자 합니다.

① 신규타깃 면역관문억제제 GENA-104

구 분	주요내용

기술소개	'GENA-104'는 자체발굴한 신규타깃(CNTN4)를 억제하는 항체신약 치료제 후보물질입니다. 'GENA-104'는 전임상연구에서 면역세포(T세포) 활성화를 통해 효과적으로 암세포를 사멸하는 효능을 확인하였습니다.

개발 필요성	면역항암제 임상환자들의 치료경과에 따르면 타깃 환자 중에서 20~45% 만이 면역항암제에 반응하며, 특히 PD-L1 발현이 50% 이하인 환자에서는 반응율이 현저히 떨어지는 결과를 보입니다. 'GENA-104' 개발을 통해 기존 면역항암제 비반응 환자군에게 새로운 치료제를 제공하고자 합니다.

연구개발성과	'GENA-104'는 전임상 결과를 2021, 22, 23년 미국암연구학회(AACR 2021, 2022, 2023)에서 공식 발표한 바 있습니다.

연구개발계획	'GENA-104'는 최종 후보물질을 도출하였으며, 2023년 임상 진입을 목표로 제1상 임상시험계획(IND) 신청을 준비 중에 있습니다.

② 신규타깃 항암제 GENA-111

구 분	주요내용

기술소개	'GENA-111'은 지놈앤컴퍼니에서 자체발굴한 신규타깃(CD239) 기반 항체로 스위스 바이오 기업 디바이오팜(Debiopharm)과 공동으로 ADC(Antibody Drug Conjugate) 치료제 후보물질로 연구 중에 있습니다.

연구개발성과	'GENA-111'은 전임상 결과를 2022년 미국암연구학회(AACR 2022)에서 공식 발표한 바 있습니다.

연구개발계획	'GENA-111'은 현재 스위스 바이오 기업 디바이오팜과 공동연구 중에 있습니다.

(2) CDMO 사업CDMO 사업은 바이오 의약품 개발 회사의 위탁을 받아 원료의약품, 임상시험용 시료, 상업용 의약품을 생산하는 사업입니다. 당사는 2021년 9월 미국 마이크로바이옴CDMO 업체인 리스트랩(List Biological Laboratories, Inc.) 경영권 인수를 시작으로 CDMO 사업에 진출하였으며, 2021년 10월 설립한 미국 자회사 리스트 바이오(List Biotherapeutics, Inc.)를 통해 신규 생산공장을 건설중에 있습니다.리스트랩은 마이크로바이옴 치료제(Live Biotherapeutic Products) CDMO 서비스를 제공하고 있으며, GMP 중 가장 높은 수준으로 평가받는 cGMP(current good manufacturing practice)에 적합한 품질관리 역량을 보유하고 있습니다. (3) 컨슈머 사업

(가) 마이크로바이옴 화장품

구 분	주요내용

개요	당사는 2021년 1월 피부 건강에 '유익한' 스킨 유래 마이크로바이옴 화장품이라는 슬로건으로 브랜드 '유이크(UIQ)'를 출범했습니다. 출시된 전 제품에 지놈앤컴퍼니가 독자 개발한 마이크로바이옴 효능원료인 '큐티바이옴™'과 '릴리프바이옴™'이 함유돼 있습니다.
브랜드 런칭과 함께 신개념 에센스 '바이옴 베리어 에센스 인 파우더'와 붉은기 피부 및 건성 피부 맞춤형 기능성 제품인 '리바이브 바이옴 세럼'과 '듀이 바이옴 세럼'을 출시하였으며 이후 클렌징폼과 시트마스크, 토너, 크림, 크림 미스트 등 스킨케어 전 과정에 필요한 제품군을 구축하였습니다. 뿐만 아니라 지난 7월에는 신규 더마 라인인 '바이옴 레미디'를 선보이며 최근 바디 제품까지 론칭하는 등 현재 총 4개 라인, 17개 품목을 운영하고 있습니다.

제품특징	큐티바이옴™은 피부 상재균 유래물질로 인위적인 외부 물질을 사용해 피부상태를 개선하는 다른 화장품 대비 안전성이 높고, 피부장벽(Filaggrin, Claudin1) 및 항염증(IL-6, IL-8 등) 효능 등 차별화된 피부개선 작용기전을 갖고 있습니다. 이와 관련된 국내 특허를 지난 2018년 11월 취득하였습니다.

(나) 마이크로바이옴 건강기능식품

구 분	주요내용

개요	당사에서는 파트너사와의 협업을 통해 마이크로바이옴 건강기능식품 브랜드 리큐젠(REQGEN)을 런칭하였으며, 2022년 프리미엄 유산균 제품 '리큐젠 리큐 지 바이옴(REQGEN REQ G BIOME)' 및 구강 유산균 '리큐젠 오라비'를 출시하였습니다.

제품특징	'리큐지 바이옴'은 당사의 연구개발 플랫폼인 지노클(GNOCLE™)을 통해 발굴한 마이크로바이옴인 'GEN-3013' 이 함유되어 있습니다. 'GEN-3013'은 암세포 증식 억제, 암세포 이동성 저하, 신혈관 생성 억제, 항암 면역 반응 증가 효과뿐만 아니라 염증인자의 발현을 감소시킴으로써 암 또는 염증성 질환을 예방하는 효과를 가진다는 것을 확인하였고, 이에 대해 특허를 취득하였습니다. 뿐만 아니라 해당 마이크로바이옴은 안전성이 탁월하며 정장작용, 면역증강 등의 프로바이오틱스로서의 기본기능도 함께 기대할 수 있으며, 높은 산성에서도 우수한 생존력을 갖는 것이 확인되어 건강기능식품으로서의 장점을 보유하고 있습니다.
'오라비'는 특허받은 구강유산균 4종이 함유돼 구강 속 유해균 증식 억제효과와 장 건강까지 챙겨주는 제품입니다.

나. 주요 매출 현황당사의 연결기준 매출액은 당사가 개발 중인 신약의 기술이전수익, 화장품 판매 수익 및 바이오의약품 위탁생산 매출로 구성되어 있습니다.

(단위 : 백만원, %)

구분	주요 제품 등	2023년(9기 1분기)	2022년(8기)	2021년(7기)

매출액	비율	매출액	비율	매출액	비율

신약개발사업	GEN-001 등	52	2.0	212	1.5	212	47.0

컨슈머사업	마이크로바이옴 화장품(UIQ)	206	8.1	1,743	12.4	239	53.0

CDMO사업	Bacterial products, Protein 등	2,288	89.9	12,130	86.1	-	-

합 계	2,546	100.0	14,085	100.0	451	100.0

(주) 상기 내용은 연결 기준으로 작성하였습니다.

다. 주요 제품의 가격변동 추이보고서 작성기준일 현재 당사의 주요 사업 영역은 마이크로바이옴 치료제 및 신규타깃 면역항암제 개발사업, 마이크로바이옴 화장품/건기식 사업과 CDMO사업을 영위하고 있습니다. 마이크로바이옴 치료제 등은 개발 중으로 관련 가격변동 추이가 없으며, 마이크로바이옴 화장품/건기식은 온라인 쇼핑몰 특성상 판매가격이 유동적입니다. CDMO사업은 시장상황 및 사업파트너와의 공급 계약에 따라 판매가격이 결정되므로 제품의 가격변동 추이는 산정하지 않았습니다.