지놈앤컴퍼니 사업보고서 (2025.12)
1. 사업의 개요

당사는 신약개발플랫폼 지노클(GNOCLE™)을 기반으로 ADC(항체-약물 중합체), Immuno-oncology(면역항암제)를 포함한 신규 약물표적('타깃') 파이프라인을 연구개발하고, 기술이전 등을 통해 사업화하는 신약개발 전문기업입니다.또한 당사는 마이크로바이옴 기반 상업화(Microbiome-Based Commercialization )의 일환으로 화장품, 건강기능식품 등 컨슈머 사업을 영위하고 있습니다.

가. 신약 개발 사업

당사는 면역항암을 포함해 다양한 질환군에서의 혁신치료제를 연구개발 하는 기업으로서 기술이전 등을 통한 사업화를 기본 사업모델로 하고 있습니다.이를 위해 신약개발플랫폼 지노클(GNOCLE™)을 구축하고, 'Bed to Bench'(임상데이터 기반의 연구개발) 전략을 통해 연구중심병원의 풍부한 임상데이터를 바탕으로 신약개발 프로세스에서의 실패위험을 낮춤으로써, 혁신 마이크로바이옴 및 신규타깃 기반 후보물질을 효과적으로 발굴하고 있습니다.

지노클(GNOCLE™)은 ▲1단계: 임상데이터베이스 및 라이브러리 구축 (‘Library establishment’) ▲2단계: 질환 관련 시험 및 동물 실험모델을 통한 후보물질 효능검증 ▲3단계: 최적화된 생산공정 ▲4단계: 중개연구(Translational research)를 바탕으로 한 임상개발 전략수립의 총 4단계의 프로세스로 신약 후보물질 발굴부터 개발을 진행하게 됩니다.

[주요 연구개발 현황]

구 분	파이프라인	제 품 설 명

신규타깃항암제	GENA-104(EP0089)	신규타깃 면역항암제 파이프라인 'GENA-104'는 자체발굴한 신규타깃(CNTN4)을 억제하는 항체신약 치료제 후보물질입니다. 'GENA-104'는 전임상연구에서 면역세포(T세포) 활성화를 통해 효과적으로 암세포를 사멸하는 효능이 확인되었고, 관련 연구결과는 2021, 22, 23, 24, 25년 미국암연구학회(AACR 2021, 2022, 2023, 2024, 2025)에서 공식 발표된 바 있습니다. 2024년 1월 제1상 임상시험계획(IND)을 국내 식약처로부터 승인받았으며, 2024년 10월 'GENA-104' 연구결과 논문이 국제 톱티어 학술지인 사이언스 자매지 '사이언스 이뮤놀로지'에 게재되었습니다. 이러한 전임상 결과를 기반으로 지놈앤컴퍼니는 2025년 2월 영국 엘립시스 파마 리미티드(Ellipses Pharma Limited.)에 신규타깃 면역관문억제제 'GENA-104(EP0089)'를 기술이전하였습니다. 현재 엘립시스 파마는 'GENA-104(EP0089)' 임상1상에 진입하였으며, 환자 투약을 준비 중에 있습니다.

신규타깃 ADC용 항체(Debio 0633)	2024년 6월 지놈앤컴퍼니는 글로벌 제약사 디바이오팜(Debiopharm)에 신규타깃 ADC용 항체를 기술이전하였습니다. 해당 신규타깃 ADC용 항체는 디바이오팜에서 자체 기술인 Multilink™(멀티링크) 기술을 결합하여 ADC(Antibody Drug Conjugate) 치료제 후보물질로 개발 중 입니다.

GENA-104ADC	GENA-104 ADC는 신규타깃 CNTN4가 정상 세포 대비 암세포에서 특이적으로 과발현되는 특성을 활용하여 ADC치료제로써의 개발 가능성을 검증하였고, 2024년~2025년 2년 연속 AACR 초록 채택 및 포스터를 발표했습니다. 전임상 결과, CNTN4는 항체와 결합 시 암세포 내로 효과적으로 내재화(internalization)되는 특징을 보여, ADC 투여 방식(modality) 적용에 매우 적합한 표적으로 평가되었습니다.
이에 임상적으로 검증된 링커-페이로드(linker-payload)를 활용하여, 여러 종류의 CNTN4를 표적하는 ADC 후보물질을 제작한 후, 시험관 내(in vitro) 및 생체 내(in vivo) 실험을 통해 최적의 조합을 확인하였으며, 엑사테칸(Topo1 inhibitor exatecan, DAR8)을 적용한 CNTN4 표적 ADC 후보물질이 생체 내 마우스 세포주 유래 이종이식 모델(in vivo mouse CDX model)에서 탁월한 항암 효능을 보였음을 확인했습니다.
현재 다양한 환자 유래 이종이식(PDX)을 대상으로 CNTN4 발현 의존적 항암 효능 평가를 진행 중에 있습니다.

GENA-120(신규타깃 ADC)	'GENA-120'은 지놈앤컴퍼니 자체 플랫폼 GNOCLE™을 기반으로 발굴된 신규타깃 'ITGB4'를 표적으로 하는 TOPO I(Topoisomerase I) 억제제 기반의 ADC 치료제 후보물질로, 현재 전임상 단계 연구개발 중입니다. 해당 신규타깃은 두경부암과 대장암 등 다양한 고형암에서의 높은 발현을 확인하였으며, 월드 ADC 샌디에이고 2025(World ADC San Diego 2025)에서 비임상 주요 데이터를 발표 하였습니다.

마이크로바이옴치료제	GEN-001	'GEN-001'은 건강한 사람에서 분리 동정한 락토코커스 락티스(Lactococcus lactis, 이하 L. lactis) 단일균주(Single strain)를 주성분으로 한 경구용 마이크로바이옴 치료제 후보물질로 암환자의 면역력 활성화를 통한 면역항암 효능을 가지고 있습니다. 전임상연구에서 'GEN-001'은 단독 면역항암효능 뿐만 아니라, 면역항암제(면역관문억제제)와의 병용 면역항암효능을 확인한 바 있으며, 2025년 11월 위암 환자 대상 임상 2상 최종결과보고서(CSR, Clinical Study Report)를 수령하였습니다.위암 대상 임상 2상은 바벤시오®(성분명: 아벨루맙)와 'GEN-001' 병용 요법으로 지난 2021년 10월 위 또는 위식도 접합부 선암종 환자를 대상으로 하는 제2상 임상시험계획(IND)을 국내 식약처로부터 승인받았으며, 2022년 4월 첫 환자 투약을 시작하였습니다. 관련하여 2024년 1월 해당 임상2상의 컷오프 데이터를 발표하였으며, 2025년 11월 최종결과보고서에 따라 42명 중 8명(ORR 19%)에서 항암 효능을 확인하였습니다.

SB-121	'SB-121'은 자회사 사이오토 바이오사이언스(Scioto Biosciences, 이하 사이오토)의 파이프라인으로 건강한 산모의 모유로부터 유래된 락토바실러스 루테리(Lactobacillus.reuteri 이하 L.reuteri) 균주에 사이오토의 독자 기술인 ABT 플랫폼(ABT platform, Activated Bacterial Therapeutics)이 적용되었습니다. 전임상연구를 통해 'SB-121'은 옥시토신 분비 활성화와 장내 상처 완화 효능을 확인하였으며, 자폐 스펙트럼 장애(Autism Spectrum Disorder, ASD)와 같은 장뇌축 관련 질환과 신생아괴사성장염(Neonatal Necrotizing Enterocolitis, NEC)과 같은 장손상 관련 질환을 적응증으로 개발 중에 있습니다.'SB-121'은 자폐 스펙트럼 장애 진단을 받은 환자를 대상으로 임상1상을 진행하였으며, 2023년 4월 임상 결과를 논문으로 게재한 바 있습니다.

나. CDMO 사업 당사는 2021년 9월 미국 마이크로바이옴 CDMO 업체인 리스트랩(List Biological Laboratories, Inc., List labs) 경영권을 인수하여 CDMO 사업을 영위하고 있습니다. 다. 컨슈머 사업(1) 마이크로바이옴 화장품 당사는 2021년 1월 피부 건강에 '유익한' 스킨 유래 마이크로바이옴 화장품이라는 슬로건으로 브랜드 '유이크(UIQ)'를 출범했습니다. 출시된 전 제품에 지놈앤컴퍼니가 독자 개발한 마이크로바이옴 효능원료인 '큐티바이옴™'과 '릴리프바이옴™', '리쥬바이옴™'이 함유돼 있습니다.

브랜드 런칭과 함께 신개념 에센스 '바이옴 베리어 에센스 인 파우더'와 붉은기 피부 및 건성 피부 맞춤형 기능성 제품인 '리바이브 바이옴 세럼'과 '듀이 바이옴 세럼'을 출시하였으며 이후 클렌징폼과 시트마스크, 토너, 크림, 크림 미스트 등 스킨케어 전 과정에 필요한 제품군을 추가로 출시하였습니다. 뿐만 아니라 2026년 1월 신규 안티에이징 라인인 '리쥬바이옴 EX'를 선보이며, 안티에이징 시장까지 진입하였습니다. 현재 총 4개 라인, 61개 품목을 판매하고 있습니다.

(2) 마이크로바이옴 건강기능식품 당사는 마이크로바이옴 연구개발 플랫폼 지노클(GNOCLE™)을 기반으로 건강한 사람에서 분리 동정한 균주 'GEN-001'을 주성분으로 한 메디컬 그레이드 프로바이오틱스 '이뮤노바 GEN001(IMMUNOVA GEN001)'을 출시하였습니다. 해당 제품은 단순 프로바이오틱스가 아닌 과학적 근거와 임상 데이터를 갖춘 의약품 수준의 프로바이오틱스를 지향하며, 병·의원 및 전문 유통망을 통해 암 환자를 주요 소비자군으로 공급됩니다.

제품의 핵심 균주인 'GEN-001'은 안전성이 높은 마이크로바이옴으로 항암 면역 반응에 관한 잠재력이 임상을 통해 확인되었으며, 독자 개발 동결보호제 코팅 기술을 적용하여 위장관 내에서도 우수한 생존력을 갖추고 있어 메디컬 그레이드 프로바이오틱스로서의 장점을 보유하고 있습니다.