보로노이 사업보고서 (2025.12)
2. 주요 제품 및 서비스

당사는 자체 개발한 파이프라인으로 초기 임상개발(임상 1상~2상)에 집중하는 신약개발 전문기업으로 자체 개발한 후보물질을 이용해 초기 임상을 직접 수행하여 인체 약효를 검증하고, 글로벌 기술이전(License-Out, L/O)하는 사업 모델을 추구하고 있습니다. 따라서 완제품(시판 신약)을 생산하고 있지 않습니다.다만, 당사는 완제품(시판 신약)을 생산하고 있지는 않지만, 당사가 연구개발하여 보유하고 있는 파이프라인을 당사 제품으로 간주할 경우 주요 제품에 관한 사항은 다음과 같습니다.

가. 주요 제품 요약

당사는 경쟁력 있는 Kinase 정밀 표적치료제를 효율적으로 개발하기 위해 자체 연구개발 인프라를 구축하고, 관련 역량을 지속적으로 강화해 왔습니다. 특히 개발 속도를 제고하기 위해 자체 인공지능(AI) 기반 플랫폼인 VORONOMICS®를 구축하여 신약 개발에 활용하고 있습니다.

이러한 연구개발 인프라 및 역량 강화 노력은 자체 기술로 개발한 파이프라인의 글로벌 기술이전으로 이어졌으며, 동시에 다양한 내부 파이프라인을 확보하는 기반이 되었습니다. 보고서 제출일 현재 당사 보유 주요 파이프라인 현황은 다음과 같습니다.

【 당사 보유 주요 파이프라인 현황 】

나. 주요 제품 등의 현황 (당사 보유 주요 파이프라인) (1) EGFR Exon20 INS 돌연변이 타겟 비소세포폐암 치료제 (VRN07 / ORIC-114)당사는 EGFR 돌연변이 비소세포폐암 가운데 EGFR Exon20 INS(Insertion) 돌연변이에 대한 선택적인 치료물질을 개발하여 글로벌 기술이전에 성공하였습니다.

(가) 타겟 환자 및 적응증

당사가 자체 개발한 EGFR Exon20 INS 돌연변이 타겟 물질은 EGFR Exon20 삽입 돌연변이로 인한 비소세포폐암에 높은 활성을 보이고 있습니다.

특히 글로벌 CRO인 Cyprotex社 검증 결과 뇌혈관장벽 투과율 (Kp,uu)이 77% 수준에 달해 뇌전이 발생이 50%에 달하는 비소세포폐암 뇌전이 환자에서 월등한 약효를 기대할 수 있을 것으로 기대하고 있습니다.

(나) 개발현황 및 경쟁력

EGFR Exon20 INS 돌연변이 타겟 치료제로는 2021년 05월 미국 FDA 승인을 받은 J 아미반타맙이 있습니다.아미반타맙의 경우 항체 치료제로 분자량이 높아 뇌전이 환자에서 제한적인 약효를 보이고 있는 상황이라, 50%에 달하는 뇌전이 환자에는 세포독성 항암제 외에는 마땅한 치료옵션이 없는 상황입니다.오릭사는 2023년 10월 유럽종양학회(ESMO)에서 ORIC-114의 임상 1a/b 시험 결과를 발표하였습니다. 해당 결과에 따르면 치료 용량 단계에서 3등급 이상의 심각한 부작용 발생률이 19%에 불과하여 우수한 내약성을 확인하였습니다. 특히, J 아미반타맙 및 세포독성 항암제 치료 이후에도 질병이 진행된 뇌전이 환자에서 완전 관해 사례와 키트루다를 포함한 면역항암제 3종 치료에 모두 실패한 환자에서의 완전 관해 사례 등 총 2건의 환자 완전 관해 사례가 보고되었습니다.

오릭사는 2025년 12월 ESMO Asia에서 ORIC-114의 임상 1b상 결과를 추가로 발표하였습니다. EGFR atypical mutation 환자 중 이전 치료 경험이 없는 환자 10명에서 객관적 반응률(ORR) 80%를 확인하였으며, 2차 이상 치료를 받은 내성 환자군에서는 객관적 반응률 36%를 확인하였습니다. 또한, EGFR Exon 20 삽입 돌연변이 환자 중 2차 이상 치료 경험이 있는 내성 환자군에서 80mg 투약군의 객관적 반응률은 37%로 보고되었으며, 특히 뇌전이가 있는 환자 전원에서 두개내(intracranial) 반응이 확인되었습니다.(다) 사업화 및 기대효과

당사는 본 파이프라인을 2020년 10월 미국 나스닥 상장사인 오릭(ORIC Pharmaceuticals, Inc.)에 최대 마일스톤 6억 2,100만 달러(계약금 1,300만 달러 포함)에 기술이전 하였습니다.

당사 파이프라인의 임상개발을 수행 중인 오릭(ORIC)의 창업자 및 경영진은 표적치료제 분야에서 풍부한 개발 경험을 보유한 전문가 집단입니다. 이들은 표적치료제의 대표적 성공 사례인 글리벡(Gleevec)을 비롯하여 스프라이셀(Sprycel) 개발에 참여한 바 있으며, 오릭 창업 직전에는 ROS1 타겟 비소세포폐암 치료제인 로즐리트렉(Rozlytrek)을 개발하여 해당 회사를 글로벌 제약사 로슈에 매각한 경험을 보유하고 있습니다.오릭사는 2023년 및 2025년 발표한 임상 결과를 바탕으로 J 이중항체 아미반타맙과의 병용요법에 대한 임상 3상 진행을 계획하고 있습니다.

(2) EGFR C797S 돌연변이 타겟의 비소세포폐암 치료제 (VRN11)

당사는 EGFR 비소세포폐암에 Tagrisso(Osimertinib)을 치료제로 사용할 때 발생하는 C797S 내성을 타겟하는 비소세포폐암 치료제를 개발하고 있습니다.

(가) 타겟 환자 및 적응증

EGFR 변이 비소세포폐암의 최대 시장인 미국에서는 Tagrisso(Osimertinib)이 1차 치료제로 승인 됨에 따라 향후 Tagrisso 1차 치료제 내성으로 나타나는 EGFR Del19/C797S 또는 EGFR L858R/C797S 돌연변이(DC/LC)를 타겟으로 하는 새로운 약물의 필요성이 부각되고 있습니다. 하지만 아직 이를 효과적으로 치료하는 최적의 치료제가 없어, 미충족 의료 수요가 증가하고 있는 상황입니다.

(나) 개발현황 및 경쟁력

EGFR C797S 내성 돌연변이 치료제로 승인된 약물은 없으며, 국내외 제약사에서 임상개발을 진행 중에 있습니다.당사는 돌연변이 선택성과 뇌혈관장벽 투과율이 우월한 후보물질을 도출하여 2023년 10월 한국 식품의약품안전처(MFDS), 2024년 01월 대만 식품의약청(TFDA), 2025년 10월 홍콩 보건부(DOH), 2026년 02월 호주 인체연구윤리위원회(HREC)로부터 임상 1상에 대한 IND 승인을 득하여 임상 개발을 진행중에 있습니다. 특히 당사 약물은 C797S 돌연변이 환자에서 탁월한 약효와 내약성을 확인했고, 뇌척수액에서 약물 농도가 혈중 유리약물 농도 대비 2배 이상임을 확인했습니다. 더해서 EGFR Del19, EGFR L858R과 같은 원발암, EGFR Uncommon 돌연변이에도 기존 3세대 약물 대비 월등한 Target Engagement를 확인하여 시장 확장 가능성을 보유한 약물입니다.(다) 사업화 및 기대효과

경쟁물질 대비 EGFR 돌연변이 선택성이 높고 환자에서 확인한 결과 뇌척수액에서 약물농도가 혈중 유리약물 농도 대비 200% 수준에 달하고 있어, 후기 임상 개발 후 가속승인 및 글로벌 시장 출시가 가능할 것으로 기대하고 있습니다.

(3) HER2 타겟의 유방암 치료제 (VRN10) 당사는 HER2를 타겟하며, 기존 치료제 내성 돌연변이 및 뇌전이암 치료효과가 개선된 유방암 치료제를 개발 중에 있습니다.

(가) 타겟 환자 및 적응증

보통 약물치료 대상인 전이된 유방암 환자의 10~30%가 뇌전이를 나타내는 것으로 보고되고 있으나, HER2 양성 유방암 환자에서 뇌전이 비율은 25~50% 수준에 이르는 것으로 보고되고 있습니다. (https://doi.org/10.1002/cnr2.1274)

당사는 치료제 내성 돌연변이에 뛰어난 약효를 보이고, 뇌투과도가 개선된 HER2 선택적 선도물질을 다수 확보하여, 차세대 유방암 환자 치료제로 개발하고 있습니다.

(나) 개발현황 및 경쟁력

당사는 HER2 양성 유방암에 강한 활성을 보이면서 뇌혈관장벽 투과도가 개선된 후보물질군을 도출하여 2024년 12월 호주 인체연구윤리위원회(HREC), 2025년 03월 한국 식품의약품안전처(MFDS)로부터 임상 1상에 대한 IND 승인을 득하여 임상 개발을 진행중에 있습니다.당사의 HER2 양성 유방암 치료제 후보물질들의 경우 기존 치료제인 Tucatinib 대비 월등히 개선된 뇌혈관장벽 투과도를 보이면서, 다양한 HER2 돌연변이에 높은 활성을 보이는 차세대 치료제 후보물질입니다. 2025년 10월 AACR-NCI-EORTC에서 초기 용량부터 다수의 HER2 돌연변이 환자에서 항종양 효과를 확인하여 이를 발표하였습니다.(다) 사업화 및 기대효과

뇌 투과율이 기존 Tucatinib 대비 우월하고, T-DXd 치료에 불응하거나 진행된 다수의 환자에서 항종양 효과를 확인함에 따라 T-DXd 이후 새로운 치료 옵션으로 시장에 자리매김할 것으로 기대하고 있습니다.

(4) RIPK1 타겟의 만성염증질환 치료제 (VRN04) 당사는 RIPK1을 억제하여 염증성질환을 치료하는 새로운 기전(MOA)의 치료제 후보물질을 개발하였습니다. (가) 타겟 환자 및 적응증

RIPK1은 대표적인 염증 유발 물질인 TNF-α수용체의 염증 신호 전달에 핵심적 역 할을 하는 타겟입니다. 기존 치료제인 anti-TNF-α항체는 세포 외부에서 TNF-α가 수용체에 결합하는 것을 억제하여 항염 효과를 나타내는데 반해, RIPK1 저해제는 세포 내부에서 TNF-α수용체에서 전달되는 염증성 신호전달을 억제하여 항염 효과를 나타내게 됩니다. (나) 개발현황 및 경쟁력

당사의 RIPK1 치료제 선도물질은 염증성 질환 동물시험에서 TNF-α 항체 치료제와 동등 이상의 우수한 약효를 확인하였습니다. 이를 바탕으로 2025년 9월 미국 비상장사 Anvia Therapeutics, Inc.와 VRN04 프로그램에 대한 기술자산 판매 계약을 체결하였으며, 향후 Anvia Therapeutics, Inc.는 다양한 염증성 질환 치료제로 개발을 진행할 계획입니다. 특히, RIPK1 저해제는 기존 TNF-α항체와 달리 경구 치료제 개발이 가능하며, TNF-α항체 치료제의 대표적인 부작용인 TNF-α수용체2 억제로 인한 허혈성 뇌졸중 발생의 위험이 낮은 장점이 있습니다.

(다) 사업화 및 기대효과

당사 치료제는 작용기전상 기존 JAK 억제제에서 나타나는 골수 독성이나 TNF-α 항체 치료제 등에서 보고되는 허혈성 뇌졸중 등의 부작용 우려가 낮은 치료제입니다. 또한, 대다수 글로벌 제약사의 RIPK1 저해제의 경우 종간 활성 차이가 커 설치류를 이용한 질환모델 시험이나 독성시험의 유의성이 제한적인 반면, 당사 물질은 사람과 실험동물 유래 RIPK1에 대한 활성 차이가 없어 질환모델과 인간 간 중개(translation) 가능성이 높은 물질입니다. 이러한 차별성을 바탕으로 후보물질 단계에서 기술자산 판매 계약에 성공할 수 있었습니다.

(5) PDGFR 타겟의 폐동맥고혈압 치료제 (VRN13)

당사는 PDGFR을 억제하여 악성 폐동맥고혈압을 치료하는 새로운 기전(MOA)의 치료제를 개발 중에 있습니다.

(가) 타겟 환자 및 적응증

폐동맥고혈압은 폐동맥의 이상 증식으로 인해 동맥이 두꺼워지고 탄성을 잃으면서 동맥압이 비정상적으로 높아지는 질환입니다. 이 질환의 발생 빈도는 인구 100만명당 2명 정도로 희귀합니다. 국내에는 약 1,500여 명의 환자가 있는 것으로 추정되고 있고, 미국에서는 매년 1,000명 정도의 새로운 환자가 발병하고 있습니다.

아직까지 질환 진행을 막는 치료제는 없으며, 폐동맥의 이완 등을 유도하여 증상을 완화시키는 목적으로 기존 심혈관질환 약물을 이용하고 있습니다. 당사가 개발 중인 PDGFR 치료제는 폐동맥 증식을 유발하는 PDGFR 신호전달을 선택적으로 억제하여 폐동맥 내벽의 이상증식을 막는 기전의 치료제로 개발 중입니다.

(나) 개발현황 및 경쟁력

BCR-ABL 억제제인 Gleevec(성분명 Imatinib)은 오프타겟(Off-target)으로 PDGFR을 잡는 것으로 잘 알려져 있습니다. 과거 악성 폐동맥고혈압 환자를 대상으로, 경구투여 임상 3상에서 좋은 효과를 확인한 바 있으나, BCR-ABL 저해에 따른 신경 부작용 때문에 승인을 받지 못했습니다. 당사 PDGFR 치료제는 경쟁물질에서 흔히 관찰되는 VEGFR-2, BCR-ABL 등의 독성 유발 타겟과 결합하지 않는 매우 선택적인 약물로 부작용 발생 위험이 상대적으로 낮습니다. 더불어 호흡기로 흡입 시 폐에 국소적으로 작용하며, 전신 노출이 최소화될 수 있는 특성을 가지고 있어 안전성 측면에서도 개선된 치료제입니다.

(다) 사업화 및 기대효과

당사의 PDGFR 치료제는 매우 선택적인 물질로 부작용 위험이 낮으며, 특히 흡입제로 개발하기에 적합한 물성을 보유하고 있어 주사나 경구 투여 시 발생할 수 있는 전신 부작용 위험이 낮은 효과적인 치료제로 개발이 가능합니다.

더불어 폐동맥고혈압은 아직 대증 요법 외에 질병의 진행을 막을 수 있는 진정한 의미의 치료제가 없는 분야로 약물 개발 진행 시, 인허가 기관의 협조(가속승인, 우선심사 등)를 통해 신속하게 시장 진출이 가능할 것으로 기대하고 있습니다.

다. 주요 제품 등의 가격변동추이 당사의 주요 매출은 기술이전(License-Out, L/O)을 통해 발생하고 있으며, 기술이전 계약은 개발단계별 마일스톤 및 시판에 따른 로열티 등을 계약서에 사전에 명기합니다. 일반적인 제품과 다르게 시장 상황에 따른 가격변동이 존재하지 않기 때문에, 가격변동추이를 설명할 수 없습니다. 라. 주요 제품 등 관련 각종 산업표준 당사의 기술이전(License-Out, L/O) 계약 물질은 완제품이 아니므로 적용되는 산업표준이 없습니다. 다만, 당사는 표적치료제 개발 과정에서 '연구실 안전환경 조성에 관한 법률'에 따른 연구실 안전관리 규정, '유전자 변형 생물체의 국가간 이동 등에 관한 법률'에 따른 생물 안전관리 규정 등 다양한 실험안전 및 품질 관리 규정을 준수하고 있습니다.