보로노이 반기보고서 (2024.06)
6. 주요계약 및 연구개발활동

가. 경영상의 주요계약 등

(1) 주요 라이선스 아웃(License-Out, L/O) 계약 총괄표

(기준일 : 보고서 제출일 )

품목	계약상대방	대상지역	계약체결일	계약종료일	총 계약금액	수취금액	진행단계

VRN07	ORIC Pharmaceuticals, Inc.
(미국 나스닥 상장사)	전세계
(중화권 제외)	2020.10	계약일로부터 로열티 기간 종료일까지	최대 7,362 억원 (6억 2,100만 달러) (Upfront 포함)	154 억원 (1,300만 달러)	임상1상

VRN06	HK이노엔㈜
(한국 코스닥 상장사)	전세계	2021.01	계약일로부터 관련 특허가 만료되거나 대상기술을 활용하여 개발된 의약품의 제네릭의약품이 출시되는 시점 중 앞서 도래하는 시점까지	(주1)	(주1)	비임상

(주1) 계약의 세부적인 사항은 비밀유지계약에 따라 기재하지 않았습니다.

(가) ORIC Pharmaceuticals, Inc.

① 계약 상대방	ORIC Pharmaceuticals, Inc. (미국 나스닥 상장사)

② 계약내용	EGFR(상피세포성장인자수용체)/HER2(인간상피세포증식인자수용체2) Exon20 insertion 돌연변이 비소세포폐암 및 고형암 치료제 후보약물 기술이전 및 연구개발 용역 제공

③ 대상지역	전세계 (중화권 제외)

④ 계약기간	계약일로부터 로열티 기간 종료일까지

⑤ 총 계약금액	최대 7,362 억원 (6억 2,100만 달러) (Upfront 포함) Upfront fee 1,300만 달러(현금 500만 달러, 주식 800만 달러) Development milestone 1억 5,800만 달러, Sales milestone 4억 5,000만 달러

⑥ 수취금액	154 억원 (1,300만 달러), (주2)

⑦ 계약조건	(주1)

⑧ 회계처리방법	매출인식 - 투입원가기준에 따른 매출 인식

⑨ 대상기술	EGFR Exon20 INS 돌연변이 타겟 비소세포폐암 치료제 (VRN07)

⑩ 기타사항	비임상 독성시험 및 임상 1상 시험을 위한 생산을 진행하고 이 과정에서 연구개발 진행사항을 공유

※ 외화금액은 서울외국환중개의 2021년 12월 31일 환율인 1,185.50원을 사용하여 환산하였습니다.
(주1) 계약의 세부적인 사항은 비밀유지계약에 따라 기재하지 않았습니다.
(주2) 당사는 기술이전 대가의 일부로 주식을 수령하였습니다. 해당 주식은 미국 나스닥 상장 주식으로 시가변동에 따라 회계상 매출인식 금액과 상이할 수 있습니다.

(나) HK이노엔㈜

① 계약 상대방	HK이노엔㈜ (한국 코스닥 상장사)

② 계약내용	RET-fusion 돌연변이 단백질에 선택적으로 작용하는 RET 저해제 기술이전

③ 대상지역	전세계

④ 계약기간	계약일로부터 관련 특허가 만료되거나 대상기술을 활용하여 개발된 의약품의 제네릭의약품이 출시되는 시점 중 앞서 도래하는 시점까지

⑤ 총 계약금액	(주1)

⑥ 수취금액	(주1)

⑦ 계약조건	(주1)

⑧ 회계처리방법	매출인식 - 후보물질의 이전 및 관련 기술이 이관되는 시점에 매출 인식

⑨ 대상기술	RET-Fusion 돌연변이 타겟 고형암 치료제 (VRN06)

⑩ 기타사항	-

(주1) 계약의 세부적인 사항은 비밀유지계약에 따라 기재하지 않았습니다.

(2) 주요 라이선스 인(License-In) 및 공동연구 계약 총괄표

(기준일 : 보고서 제출일 )

품목	계약상대방	대상지역	계약
체결일	계약 종료일	총계약금액	지급금액	진행단계

뇌암치료제 관련 기술에 대한 허여	국립암센터 및 대구경북첨단의료산업진흥재단	전세계	2017.04	(주1)	(주2)	(주2)	비임상

단백질 키나아제 관련 질환의 예방 치료 기술 이전	대구경북첨단의료산업진흥재단 및 한국생명공학연구원	전세계	2017.06	(주1)	(주2)	(주2)	비임상

(주1) 계약종료일은 계약체결일로부터 각 계약의 종료요건 충족시 까지 입니다.
(주2) 계약의 세부적인 사항은 비밀유지계약에 따라 기재하지 않았습니다.

(3) 주요 연구 계약 (정부연구과제) 당사는 보고서 제출일 현재 3건의 정부연구과제를 수행하고 있습니다.

【 VRN13 비임상연구】

① 계약 상대방	중앙행정기관	과학기술정보통신부

전문기관	재단법인 국가신약개발사업단

② 계약내용	사업명	국가신약개발사업

연구개발과제명	VRN13 후보물질 도출 연구

③ 대상지역	-

④ 계약기간	2022.09.01 ~ 2025.08.31 (36개월)

⑤ 총 계약금액	전문기관 요청으로 비공개

⑥ 수취금액	전문기관 요청으로 비공개

⑦ 계약조건	후보물질도출

⑧ 회계처리방법	비용차감

⑨ 대상기술	VRN13 타겟을 특이적으로 저해하는 흡입용 폐동맥 고혈압 표적치료제

⑩ 기타사항	-

【 VRN10 비임상연구 】

① 계약 상대방	중앙행정기관	과학기술정보통신부

전문기관	재단법인 국가신약개발사업단

② 계약내용	사업명	국가신약개발사업

연구개발과제명	VRN10 비임상연구

③ 대상지역	-

④ 계약기간	2023.04.01 - 2025.03.31 (24개월)

⑤ 총 계약금액	전문기관 요청으로 비공개

⑥ 수취금액	전문기관 요청으로 비공개

⑦ 계약조건	비임상 연구 완료 및 IND 승인 완료

⑧ 회계처리방법	비용차감

⑨ 대상기술	뇌투과도를 보유한 HER2 선택적 저해제

⑩ 기타사항	-

【 VRN16 비임상연구】

① 계약 상대방	중앙행정기관	과학기술정보통신부

전문기관	재단법인 국가신약개발사업단

② 계약내용	사업명	국가신약개발사업

연구개발과제명	VRN16 후보물질 도출 연구

③ 대상지역	-

④ 계약기간	2023.10.01 - 2025.09.30 (24개월)

⑤ 총 계약금액	전문기관 요청으로 비공개

⑥ 수취금액	전문기관 요청으로 비공개

⑦ 계약조건	비임상연구개발

⑧ 회계처리방법	비용차감

⑨ 대상기술	고형암 치료제 개발을 위한 VRN16 억제제

⑩ 기타사항	-

나. 연구개발 활동

(1) 연구개발 조직(가) 연구개발 조직 개요

당사는 가장 빠른 시간 내에 혁신 신약후보물질을 도출하는 최적화된 조직 구성을 갖추고 있습니다. 신약개발 프로세스에 따라 짜여진 업무체계에 따라, 개인별 및 팀별 업무에 대한 명확한 규정(Roll Responsibility)을 통해 연구개발 인력 상호간 및 경영지원 인력간 협력체계 효율성을 높이고 있습니다. 예를 들어, 신규 연구개발 분야를 선정할 때 연구개발 인력 뿐만 아니라 사업개발(Business Development), IP(Intellectual Property), 법무, 재무 인력 간에 유기적인 협력관계가 구축되어 기술 동향과 기술실현 가능성, 시장성, 법적 안정성, 특허성, 수익-비용 효율성 등을 다방면으로 검토합니다.

(나) 연구소 및 연구개발 조직도

당사는 모회사인 보로노이㈜ 및 두 자회사인 보로노이바이오㈜ 및 ㈜비투에스바이오에 각각 연구소를 두어 연구 개발활동을 영위해 왔으나, 연구개발 프로세스의 통합을 통해 경영효율성을 제고하고자 2023년 05월 3사 합병을 통해 모회사인 보로노이㈜ 단일 회사로 그 체제를 변경하였습니다. 합병 과정의 상세 내용은 『I. 회사의 개요 - 2. 회사의 연혁』 부분을 참고하시기 바랍니다.

합병 후 현재 당사는 보로노이㈜ 신약개발연구소 산하에 AI연구소, 바이오연구소, 실험동물센터, 의약화학연구소를 보유하고 있습니다.

【 연구소 현황 】

연구소 명칭	부서명	위치	전용 면적	기업부설
연구소 면적

보로노이㈜
신약개발연구소	AI연구소	인천 송도 IT센터 S동 18층	1,116.21m²	412.9m²

바이오연구소	인천 송도 IT센터 S동 12층	1,174.74m²	647.20m²

실험동물센터	인천 송도 BRC 연구소 4층	708.02m²	403.02m²

의약화학연구소	인천 송도 IT센터 S동 11층	1,183.53m²	731.90m²

인천 송도 IT센터 S동 23층	1,124.68m²	535.0m²

합병 후 현재 당사의 연구개발 부문 조직은 다음과 같습니다.

【 보로노이㈜ 연구개발 부문 조직도 】

【 보로노이㈜ 연구개발 부문 단위 조직별 역할 및 인력 현황 】

조직	팀	역할	인원(명)

박사	석사	기타	합계

바이오 연구소	바이오연구소 소장	바이오 연구 조직 관리 및 연구 방향성 설정	1	-	-	1

ㆍ연구기획팀	바이오 연구 기획	3	1	-	4

ㆍ바이오연구 1~2팀	in vitro 활성평가 연구 및 실험 (프로젝트별)	7	5	5	17

ㆍ비임상연구 1~2팀	in vivo 효능평가 실험 및 분석, 질환모델 구축, 약물동태 실험, 비임상연구지원, 사육관리 및 비임상연구 지원	3	5	5	13

ㆍ운영/중개연구개발	연구품질 관리, 문서화, 리소스 관리, 연구지원 비임상 독성/효력시험, 시험용 의약품생산 관리, 임상시험 운영	1	5	-	6

ㆍ약물성평가팀	약물성 평가	1	5	3	9

임상개발	임상개발팀	임상개발	-	-	1	1

의약화학 연구소	의약화학연구소 소장	신약개발 연구소 운영 총괄	1	-	-	1

ㆍ의약합성 1~3팀	의약 합성물질 기획 및 개발	1	23	-	24

ㆍ구조분석팀	단백질 정제, 결정화, 구조분석	3	4	-	7

ㆍ모델링팀	화합물-단백질 상호작용을 기반으로 결합력을 예측	1	-	-	1

AI연구소	AI연구소 소장	AI 연구 조직 관리 및 연구 방향성 설정	-	-	-	-(주1)

ㆍ수리응용팀	수리적인 모델링과 인공지능 기법을 활용하여 신약개발의 다양한 문제를 해결	1	6	5	12

ㆍ플랫폼개발팀	수리응용/지능구현팀의 알고리즘을 시스템화하여 신약개발 과정의 효율성을 높이는 플랫폼 구축	-	1	4	5

합계	23	55	23	101

※ 상기 인력은 보고서 작성기준일 현재 기준입니다.
(주1) 김대권 대표이사 겸임, 김대권 대표이사 포함시 합계 102 명

(다) 핵심 연구인력 보고서 작성기준일 현재 당사 핵심 연구인력인 김대권 대표이사는 전사적인 R 총괄하고 있으며, 김성환 이사는 바이오연구소장을 맡고 있습니다. 또한, 합병 전 자회사의 핵심 연구인력을 포함한 보로노이㈜의 핵심 연구인력은 아래와 같습니다.

【 핵심연구개발 인력 현황 】

직위	성명	담당업무	주요 경력	주요 연구실적

대표 이사	김대권	R 총괄	ㆍ서울대학교 약학 학사 ('01)
ㆍ서울대학교 약학 석사 ('03)
ㆍ경북대학교 약물경제성 평가 박사수료 ('15)
ㆍ태평양기술연구원 선임연구원 ('03~'07)
ㆍ한국보건산업진흥원 연구원 ('08~'11)
ㆍ한국보건산업진흥원 팀장 ('11~'12)
ㆍ첨단의료산업진흥재단 팀장 ('12~'15)
ㆍKDB Capital 차장 ('15~'16)
ㆍ보로노이㈜ 대표이사 ('19~현재)	(입사 전 연구실적)
ㆍ항암 및 면역질환 등에 관한 논문 6편 게재(제1~2 저자)
ㆍ2008년 신약개발기반구축사업 기획 실무책임자
ㆍ2009년 질환중심 유효성평가 기반구축사업 실무책임자
ㆍ2010년 의약품 적응증 확대발굴 사업 기획 실무책임자
ㆍ2010년 HT Initiative 전략 기획 실무책임자
ㆍ2011년 보건산업기술수준조사 연구책임자
ㆍ2013년 첨복단지 신약개발지원센터 R 체계구축
ㆍ2014~2016년 신약개발지원센터 R 지원사업 시행계획 수립
(입사 후 연구실적)
보로노이㈜ 연구개발 총괄
ㆍEGFR Exon20 INS 후보물질 도출 및 ORIC社 기술 이전 ㆍEGFR C797S 후보물질 도출 및 임상 1상 IND ㆍHER2 후보물질 도출 및 비임상 개발

이사	김성환	바이오 연구 총괄	ㆍUniversity of Utah, 생화학, Ph.D. ('07)
ㆍMIT, Biology 박사후 연구원 ('08~'11)
ㆍUCSF, Cardiovascular Research Institute 박사후 연구원 ('11~'12)
ㆍ가톨릭대학교 의과대학, 연구 교수 (Research Fellow) ('12~'13)
ㆍ신약개발지원센터, 선임연구원 ('14~'17)
ㆍ폴루스 연구개발부분 이사 ('17~'19)
ㆍ보로노이㈜ 연구부소장 ('19~'20)
ㆍ보로노이㈜ 바이오연구소장 ('20~현재)	(입사 전 연구실적) ㆍ논문(SCI급 저널) 30편 게재 ㆍHIV 바이러스의 세포 침입 기작 연구 및 D-peptide를 이용한 HIV 침입 저해제 개발 ㆍ세포내 단백질 산화적 인산화에 필요한 효소 기작 연구 및 ER 산화적 스트레스 조절 기작 연구로 JCB 논문 발표 ㆍ국가 research fellow, 산화적 스트레스 저해 효소를 이용한 단백질 의약품 연구 ㆍ연구재단 신진연구자 과제 책임자(3년), 혐기성 산화적 인산화효소 기작을 세계 최초로 밝혀, Nature Comm. 논문 게재 ㆍ총 7건의 국책과제에 참여 ㆍ폴루스 3개의 Biosimilar 의약품 개발 주도 (Insulin Glargin, Insulin Aspart, Somatropin) ㆍ80개 이상의 단백질 분석법 개발 ㆍUS pharmacopeia 개최 peptide 의약품 workshop invited speaker (insulin 의약품 세포활성 분석법 개발) (입사 후 연구실적) ㆍ2019, 2021년 AACR 학회 3건 발표 ㆍ2020년 EGFR Exon20 후보물질 프로그램, 복지부 신약개발과제 연구책임자 ㆍEGFR Exon20 후보물질 ORIC 기술 이전, 연구 책임자, Joint Scientific Committee member ㆍRET 저해제 후보물질 RET 기술 이전, 연구 책임자, Joint Scientific Committee member ㆍ중외제약과의 STAT3 degrader 개발 공동연구의 바이오 연구 책임자

(2) 연구개발비용 현황(연결) (단위: 천원)

구분	2024년 반기 (제10기)	2023년 (제9기)	2022년 (제8기)

비용의 성격별 분류	원재료비	-	-	-

인건비	4,245,603	7,299,359	5,916,532

감가상각비	313,576	1,453,324	1,744,045

위탁용역비	-	-	-

사용권자산상각비	-	155,144	233,273

주식보상비용	224,727	-	131,530

시험비	5,656,102	9,963,332	5,986,206

시약, 소모품비	1,201,827	4,214,346	4,229,887

기타	1,516,780	1,898,354	2,784,039

연구개발비용 합계	13,158,616	24,983,859	21,025,513

(정부보조금)	-826,494	-1,611,880	-1,273,133

보조금 차감 후 금액	12,332,122	23,371,979	19,752,380

회계처리 내역	판매비와 관리비	12,332,122	23,371,979	19,752,380

제조경비	-	-	-

개발비(무형자산)	-	-	3,090,000

회계처리금액 계	12,332,122	23,371,979	22,842,380

연구개발비 / 매출액 비율 [연구개발비용계÷당기매출액×100]	(주1)	(주1)	233.9%

(주1) 2024년 및 2023년 매출이 존재하지 아니하여 기재하지 않았습니다.

(별도) (단위: 천원)

구분	2024년 반기 (제10기)	2023년 (제9기)	2022년 (제8기)

비용의 성격별 분류	원재료비	-	-	-

인건비	4,245,603	6,394,033	3,605,217

감가상각비	313,576	1,254,938	849,460

위탁용역비	-	-	-

사용권자산상각비	-	59,055	-

주식보상비용	224,727	-	69,905

시험비	5,656,102	9,963,332	5,885,909

시약, 소모품비	1,201,827	2,580,913	1,354,708

기타	1,516,780	2,622,736	7,039,086

연구개발비용 합계	13,158,616	22,875,007	18,804,284

(정부보조금)	-826,494	-1,611,880	-652,516

보조금 차감 후 금액	12,332,122	21,263,127	18,151,768

회계처리 내역	판매비와 관리비	12,332,122	21,263,127	18,151,768

제조경비	-	-	-

개발비(무형자산)	-	-	3,090,000

회계처리금액 계	12,332,122	21,263,127	21,241,768

연구개발비 / 매출액 비율 [연구개발비용계÷당기매출액×100]	(주1)	(주1)	217.9%

(주1) 2024년 및 2023년 매출이 존재하지 아니하여 기재하지 않았습니다.

(3) 연구개발 실적 (가) 연구개발 진행 현황 총괄표

(기준일 : 보고서 제출일 )

구분	품목
(타겟)	적응증	연구 시작연도	현재 진행단계	비고

단계(국가)	승인일

바이오	신약	-	-	-	-	-	-

바이오 시밀러	-	-	-	-	-	-

화학 합성	신약	VRN07
(EGFR Exon20 INS)	비소세포폐암	2018	임상 1상	2022.01	2020.10 미국 나스닥 상장사 ORIC Pharmaceuticals, Inc.에 중화권 제외 글로벌 기술수출2023.10 ESMO 임상 1상 결과 보고

VRN06
(RET-fusion)	폐암, 갑상선 수질암	2019	전임상	-	2021.01 국내 제약사인 HK이노엔㈜에 기술이전

VRN02
(DYRK1A)	자가면역질환, 퇴행성뇌질환 (세부적응증 미정)	2018	임상 1상	2022.05	2021.08 미국 나스닥 상장사 Fresh Tracks Therapeutics, Inc. (구, Brickell Biotech, Inc.) 에 글로벌 기술수출 2024.04 계약 해지 및 권리 반환

VRN01
(LRRK2)	교모세포종, 췌장암	2017	임상 1상	2019.08	서울대병원 등 용량 증량 시험 완료

VRN11
(EGFR C797S)	비소세포폐암	2021	임상 1상	2023.10	2023.10 한국 식품의약품안전처(MFDS) 제1상(1a/b) 임상시험 승인2024.01 대만 식품의약품청(TFDA) 제1상(1a/b) 임상시험 승인

VRN10
(HER2+)	유방암	2021	전임상	-	2021.04 전미암학회(AACR) 공개

VRN04
(RIPK1)	자가면역질환	2018	전임상	-	2020.02 ECCO 공개

VRN13 (PDGFR)	폐동맥고혈압	2021	전임상	-	-

개량신약	-	-	-	-	-	-

(나) 연구개발 진행 현황 및 향후계획1) VRN07 / ORIC-114 (EGFR Exon20 INS)

구분	화학합성 신약

적응증	비소세포폐암

작용기전	EGFR Exon20 INS 돌연변이 단백질에 선택적으로 결합하여 기능을 조절

제품의 특성	EGFR에 대한 높은 선택성(Selectivity)으로 내약성이 우수한약물이며, 뇌혈관장벽 투과율이 높아 비소세포폐암의 뇌전이 폐암 모델에서 경쟁물질 대비 우월한 효과 확인

진행경과	글로벌 임상 1상

추진계획	기술이전 상대방인 ORIC Pharmaceuticals, Inc.가 임상 진행

경쟁제품	J 아미반타맙 미국 FDA 승인(2021.05)

관련논문 등	Discovery of selective and potent EGFR kinase inhibitors for exon20 insertion mutations (AACR-NCI-EORTC 2019)
1466 - ORIC-114, a brain penetrant, orally bioavailable, irreversible inhibitor selectively targets EGFR and HER2 exon20 insertion mutants and regresses intracranial NSCLC xenograft tumors (AACR 2021)

시장규모	주요 8개국(미국, 유럽 5개국, 일본 및 중국) 기준 연간 시장규모(목표 적응증별) - 비소세포폐암: $22,557백만 (2021년 기준, 출처: Epidemiology and Market Size(Globaldata))

기타사항	2020.10 미국 나스닥 상장사 ORIC Pharmaceuticals, Inc.에 기술 수출

2) VRN06 / IN-A013 (RET-fusion)

구분	화학합성 신약

적응증	폐암, 갑상선 수질암

작용기전	RET-fusion 돌연변이 단백질에 선택적으로 결합하여 기능을 조절

제품의 특성	경쟁약물 대비 VEGFR-2에 대한 활성이 낮아 수족증후군 등 부작용 위험이 낮음. 더불어 경쟁약물 획득 내성인 G810X 돌연변이에 대해 개선된 효과를 보유한 Best -in-Class 치료제임

진행경과	허가용 비임상시험 진행 및 임상 1상 IND 준비 중

추진계획	기술이전 상대방인 HK이노엔㈜이 임상 추진 예정

경쟁제품	일라이 릴리 Retevmo(Selpercatinib), 로슈 Gavreto(Pralsetinib) 2020년 FDA 시판 승인

관련논문 등	Novel therapeutic agents for RET-driven cancers, which is highly potent and selective inhibitor to RET kinase (AACR 2019)

시장규모	주요 8개국(미국, 유럽 5개국, 일본 및 중국) 기준 연간 시장규모(목표 적응증별) - 비소세포폐암: $22,557백만 - 갑상선암: $5,394백만(주요 10개국) (2021년 기준, 출처: Epidemiology and Market Size(Globaldata))

기타사항	2021.01 한국 HK이노엔㈜에 기술 이전

3) VRN02 (DYRK1A)

구분	화학합성 신약

적응증	자가면역질환, 퇴행성 뇌질환

작용기전	DYRK1A 단백질에 선택적으로 결합하여 기능을 조절

제품의 특성	염증 반응을 직접 억제하는 기존 치료제와 달리, 염증반응을 주관하는 T세포의 분화를 조절하여 과민한 면역기능을 정상화하는 치료제임(염증반응을 유발하는 Th17 세포분화를 억제하고, 염증반응을 억제하는 Treg 세포의 분화를 촉진함)

진행경과	글로벌 임상 1상

추진계획	기술이전 상대방인 Fresh Tracks Therapeutics, Inc. 가 임상 진행 2024년 04월 계약해지 및 권리가 반환됨에 따라 따라 추후 임상 1상 데이터를 분석한 이후 필요한 후속조치를 진행할 계획임

경쟁제품	DYRK1A 타겟 치료제 없음

관련논문 등	Novel DYRK1A inhibitor VRN024219 alleviates colitis severity in IBD mouse models by modulating T-cell differentiation. (ECCO, 2020)

시장규모	- 자가면역질환: N/A- 퇴행성 뇌질환: N/A

기타사항	2021.08 미국 나스닥 상장사 Fresh Tracks Therapeutics, Inc. 에 기술 수출 2024.04 계약 해지 및 권리 반환

4) VRN01 (LRRK2)

구분	화학합성 신약

적응증	교모세포종(뇌암), 췌장암

작용기전	LRRK2 Kinase에 선택적으로 작용해 고형암 세포 성장 억제

제품의 특성	말기 고형암 환자를 대상으로 추진한 임상 1상 시험에서 우수한 안전성 및 내약성 확인

진행경과	임상 1상

추진계획	혈관신생 억제제 병용 1상 추진 예정

경쟁제품	테모졸로마이드(Temozolomide) 제네릭 2015년 출시

관련논문 등	추후 논문 발표 예정

시장규모	주요 8개국(미국, 유럽 5개국, 일본 및 중국) 기준 연간 시장규모(목표 적응증별) - 교모세포종: $786백만 - 췌장암: $1,966백만 (2021년 기준, 출처: Epidemiology and Market Size(Globaldata))

기타사항	-

5) VRN11 (EGFR C797S)

구분	화학합성 신약

적응증	비소세포폐암

작용기전	Tagrisso(Osimertinib) 내성으로 인한 돌연변이(C797S) kinase에 선택적으로 결합하여 기능을 조절

제품의 특성	EGFR C797S 돌연변이 비소세포폐암에 탁월한 활성과 높은 뇌혈관장벽 투과율을 보유하여, Tagrisso 내성 환자 및 뇌전이 비소세포폐암 환자 치료제로 개발 가능

진행경과	임상 1상 진행 중 - 2023.10 한국 식품의약품안전처(MFDS) 제1상(1a/b) 임상시험 승인 - 2024.01 대만 식품의약품청(TFDA) 제1상(1a/b) 임상시험 승인

추진계획	임상 1상 이후 기술이전 추진

경쟁제품	내성 돌연변이 치료제 승인 약물 없음. Blueprint/Zai Lab 임상 개발 중

관련논문 등	VRN110755, a new therapeutic option for EGFR mutation-driven NSCLC with brain metastasis or first-line osimertinib-resistant EGFR mutaitons. (WCLC 2023)

시장규모	주요 8개국(미국, 유럽 5개국, 일본 및 중국) 기준 연간 시장규모(목표 적응증별) - 비소세포폐암: $22,557백만 (2021년 기준, 출처: Epidemiology and Market Size(Globaldata))

기타사항	-

6) VRN10 (HER2+)

구분	화학합성 신약

적응증	HER2+ 유방암

작용기전	HER2 양성 유방암 원인이 되는 과발현된 HER2에 선택적으로 결합하여 기능을 조절

제품의 특성	Tucatinib대비 개선된 활성, 뇌혈관장벽 투과율을 보유한 후보물질을 도출하고 있으며, 향후 Tucatinib 내성 유방암 및 뇌전이 유방암 치료제로 개발 가능

진행경과	비임상 시험

추진계획	임상 1상 이후 기술이전 추진

경쟁제품	시애틀제네틱스 Tukysa(Tucatinib) 2020년 미국 FDA 승인

관련논문 등	LB139: VRN10, Discovery of Potent Irreversible HER2 Kinase Inhibitors with Intracranial Activity (AACR 2021) Overcoming HER2 TKI Drug Resistance (AACR-NCI-EORTC 2021)

시장규모	주요 8개국(미국, 유럽 5개국, 일본 및 중국) 기준 연간 시장규모(목표 적응증별) - HER2+ 유방암: $10,692백만 (2021년 기준, 출처: Epidemiology and Market Size(Globaldata))

기타사항	-

7) VRN04 (RIPK1)

구분	화학합성 신약

적응증	자가면역질환

작용기전	염증 신호전달 Kinase인 RIPK1 선택적으로 결합하여 기능을 조절

제품의 특성	TNF-a 수용체 신호전달을 차단하여 TNF-a 항체 주사제 적응증인 대장염, 건선, 아토피성 피부염, 류마티스성 관절염 등에 경구용 치료제로 개발 가능함

진행경과	비임상 시험

추진계획	비임상 완료 전후 기술이전 추진

경쟁제품	JAK 타겟 억제제(일라이 릴리 Olumiant(Baricitinib), 화이자 Xeljanz(Tofacitinib), 애브비 Rinvoq(Upadacitinib) 승인받았으나 JAK 타겟 저해에 따른 부작용 때문에, 신규 기전의 약물 개발 필요함. RIPK1 타겟 승인 치료제 부재. RIPK1 타겟 치료제로 GSK(GSK'772), Rigel/Eli Lilly (R552), Denali/Sanofi(DNL758) 임상 개발 중임

관련논문 등	-

시장규모	주요 7개국(미국, 유럽 5개국, 일본, 궤양성대장염은 캐나다 포함 8개국) 기준 연간 시장규모(목표 적응증 합산) - 궤양성대장염,건선,아토피: $30,061백만 (2021년 기준, 출처: Epidemiology and Market Size(Globaldata))

기타사항	-

8) VRN13 (PDGFR)

구분	화학합성 신약

적응증	폐동맥고혈압

작용기전	폐동맥 증식 및 경화를 유발하는 PDGFR에 선택적으로 결합하여 기능을 조절

제품의 특성	PDGFR에 높은 선택성을 보유하여 부작용의 원인인 VEGFR-2 등의 타겟과 결합하지 않으며, 흡입제로 개발 가능한 물리화학적 특성을 보유하여 전신 부작용이 없는 안전한 약물로 개발 가능함

진행경과	비임상 시험

추진계획	비임상 단계부터 적극적으로 기술이전 추진

경쟁제품	Gossamer社의 Seralutinib이 임상 2상 진입
기존치료제 : 혈압 강하제, 혈관 확장제, 혈전 억제제 등 대증요법 이용

관련논문 등	-

시장규모	주요 7개국(미국, 유럽 5개국 및 일본) 기준 연간 시장규모(목표 적응증별) - 폐동맥고혈압: $5,039백만 (2021년 기준, 출처: Epidemiology and Market Size(Globaldata))

기타사항	-

(다) 연구개발 완료 실적당사는 보고서 제출일 현재 해당사항이 없습니다.(라) 연구개발활동 및 판매 중단 현황

보고서 제출일 현재 당사가 연구개발을 중단한 화학합성 신약의 현황은 다음과 같습니다.

품목 (타겟)	적응증	연구 시작일	최종진행단계	연구 중단일	중단사유	재개계획

단계	승인일

VRN03 (JAK3)	자가면역질환	2018.03	디스커버리	-	2018.06	기 허가받은 상당수 치료제에서 심독성, 혈전 등의 문제가 지속 보고	없음

VRN05 (JAK2)	혈액암	2019.06	디스커버리	-	2019.10	돌연변이 선택적 약물 개발을 위해 V617F 돌연변이 JAK2 단백질 구조결정 연구 진행하였으나 돌연변이 단백질 구조를 얻지 못하여 중단	추후 학술발표 등을 통해 V617F 돌연변이 JAK2 단백질 구조 공개시 연구 재개

VRN09 (C-KIT)	위암	2020.03	디스커버리	-	2020.06	당시 3상 진행중인 글로벌 경쟁사 치료제(약효, 활성 우수)가 시판 허가가 매우 어려운 상황으로 파악하고 중단	없음