셀비온 사업보고서 (2024.12)
2. 주요 제품 및 서비스

가. 당사 선도 파이프라인 “PSMA표적 전립선암 방사성의약품 신약”_(치료제 Lu-177-DGUL 및 동반진단제 Ga-68-NGUL)(1) PSMA 표적 전립선암 Theranostics 약물 약리기전 및 설계 전립선암 Theranostics 치료제로 개발 중인 당사 Lu-177-DGUL 약물의 타겟 단백질 PSMA(전립선특이막항원, Prostate Specific Membrane Antigen)는 Lu-177-DGUL 약물과 결합하면 세포내로 약물-PSMA 결합체가 이동하는 기능적 특성을 가지고 있어 암세포 안에 축적된 방사성 동위원소 Lu-177에서 베타 방사선에너지를 방출하여 표적 암세포의 DNA를 공격하는데 이상적인 약물 전달 경로를 제공합니다.

[방사성 의약품 Mechanism of action]

PSMA단백질은 전립선암 전체 환자 중 90%이상에서 높게 발현되며, 다른 암종에 비해 100-1,000배 정도로 전립선암에 특이적으로 높게 발현됩니다. PSMA단백질은 많이 발현되는 경우, 전립선암 전이가 전신으로 이루어지며, 5년 생존율도 급격히 낮아지는 암 진행정도 및 사망률과 높은 상관성을 가지고 있습니다.방사성의약품은 리간드-링커-킬레이터 구조가 하나의 신물질로서 치료효과를 가지게 됩니다. 리간드 물질은 ①타겟단백질과 결합력 정도, ②결합 후 타겟단백질의 생리학적 기능변화, ③생체내 약물의 대사 안정성을 고려하여 선정합니다. 당사는 전립선암에 선택적으로 발현되고 리간드와 결합 후에 세포내로 유입되는 생리학적 기능을 가지는 PSMA단백질에 결합하는 GUL (Glutamyl-Urea-Lysine) 저분자 화합물을 리간드로 사용하여 신규성과 진보성을 고려한 링커구조를 설계하여 치료제 PSMA-DGUL과 동반진단제 PSMA-NGUL을 전립선암 Theranostics 신약으로 개발하였습니다.

(2) 허가용 임상 2상 진행 현황

당사는 허가용 임상 2상에서 총 91명의 환자를 성공적으로 등록 완료하였습니다. 규제 기관의 승인을 받은 임상 프로토콜에 따라, 약물을 투여받고 최소 한 차례 이상의 영상 평가를 완료한 환자를 유효성 분석 대상자(FAS)로 지정하게 되며, 이에 따라 현재 당사의 1차 유효성 분석 대상자(FAS)는 총 73명입니다. 또한, 마지막 환자의 마지막 투여는 2025년 상반기로 예정되어 있으며, 투여 완료 후 신속하게 임상 결과 보고서(CSR) 작성에 착수할 계획입니다.

[ Lu-177-DGUL 투여 후 완전 관해(PET/CT ) 및 PSA 수치 99% 감소사례]

출처: 셀비온 자료

■ 개발단계 희귀의약품 및 글로벌 혁신의약품 신속심사(GIFT) 지정

당사의 전립선암 신약은 2021년 12월 개발단계 희귀의약품으로 지정되었으며, 임상 2상의 유효성 및 안전성 데이터를 기반으로 2023년 7월 식품의약품안전처(MFDS)로부터 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 11호로 지정되었습니다. 특히, 국내 개발 신약으로서는 최초로 GIFT(글로벌 혁신제품) 지정을 받은 사례로, 글로벌 혁신 치료제로서의 가능성을 공식적으로 인정받았습니다. 위의 약물은 서울대학교병원 본원, 분당서울대학교병원, 서울아산병원, 강남세브란스병원, 화순전남대학교병원에서 임상 2상을 마무리하고 있습니다..

[개발단계 희귀의약품 및 글로벌 혁신제품 신속심사 지정 공문]

출처: 식품의약품 안전처■ 허가 및 출시 전략

(1)플루빅토 국내 승인에 따른 당사 전립선암 치료제 개발 및 신속 출시 전략

전이성 거세저항성 전립선암 치료제로서 Pluvicto가 2024년 5월 국내 승인을 앞둠에 따라, 당사의 전립선암 치료제는 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 11호 및 희귀의약품 지정을 기반으로 임상 2상을 완료하고, 조건부 허가를 통해 신속한 출시를 목표로 하는 개발 전략을 수립하였습니다.당사는 2025년 임상을 마무리하고, 이를 바탕으로 품목허가에 필요한 자료를 단계적으로 제출함으로써 빠른 신약 승인을 확보하고자 합니다.

(2)Pre-marketing 및 안정적 시장 안착

현재 임상2상에 참여하고 있는 시험기관은 수도권 주요 대학병원과 암치료 전문 지역 거점병원이어서 조건부허가를 통한 제품 출시 시점에서 빠르게 병원내 D/C (Drug Committee)를 통해 처방코드를 확보하고 방사성의약품 생산-공급-투약의 프로세스를 임상시험을 통해 출시 전에 시스템을 구축함으로써 안정적으로 시장에 진출하여 공급할 수 있습니다.

(3)안정적 약물 공급망

방사성의약품은 반감기를 가진 동위원소를 표지하여 환자에게 투여하는 특수성을 지니고 있으며, 이에 따라 공급망 관리가 매우 중요합니다. 노바티스의 해당 약물은 유럽(스페인 및 아일랜드)의 GMP 공장에서 생산되어 국내로 공급되며, 치료용 동위원소 Lu-177의 반감기는 6.7일로, 유럽 GMP 공장에서 국내 병원까지 배송되는 데 약 3~4일이 소요됩니다. 이 과정에서 항공 운송 지연이나 연착 등의 리스크가 존재하여 공급 안정성이 영향을 받을 수 있습니다.반면, 당사는 국내에서 약물을 생산 후 공급함으로 보다 안정적인 공급 체계를 유지할 수 있으며, 배송 지연 등의 위험을 최소화할 수 있는 강점을 보유하고 있습니다.

(4)약가 경쟁력경쟁 약물인 플루빅토는 현재 보험 급여 협상 단계에 있으며, 이 기간 동안 비급여로 판매될 예정입니다. 이로 인해 환자들은 높은 약가를 직접 부담해야 하며, 이는 보험 약가 등재가 이루어지기 전까지 시장 점유율의 증가 속도가 느려질 수 있음을 의미합니다.당사는 플루빅토가 심평원과 약물 가격을 먼저 확정할 경우, 유사한 가격으로 Lu-177-DGUL의 약가 평가를 빠르게 받아 기간을 단축하고 가격 경쟁력을 갖추려는 전략을 가지고 있습니다. 반면, 플루빅토의 약가 산정이 지연될 경우, 당사도 약가 산정 기간 단축에 어려움을 겪을 수 있습니다. 그러나 당사는 국내 제조 및 배송을 통한 가격 경쟁력을 바탕으로, Lu-177-DGUL 약물이 허가와 평가를 연계하여 보험 급여 적용 시점에서 플루빅토와 비슷한 시기에 약가를 지정받아 시장에 진입할 수 있을 것으로 기대하고 있습니다. 또한, 방사성 동위원소 Lu-177의 글로벌 생산업체가 증가함에 따라 공급이 확대되면서 가격이 지속적으로 하락하고 있으며, 이는 당사의 가격 경쟁력을 강화하는 요인으로 작용할 것으로 예상됩니다.

나. 주요 제품 등의 현황(단위 : 천원)

구분	세부	제15기 (2024년말)	제14기(2023년말)	제13기(2022년말)

매출액	비율	매출액	비율	매출액	비율

제품	주사제 외	1,282,247	56%	1,392,673	95%	1,434,699	82%

용역	842,500	37%	-	0%	200,000	11%

기타	165,056	7%	78,584	5%	128,184	7%

합계	2,289,803	100%	1,471,257	100%	1,762,884	100%

( 제품 설명)

품목	제품명	제품의 용도

주사제 외	셀비온 메브로페닌주
셀비온그린주
셀비온세스타미비주 등	간담도 영상진단
간질환 및 심장혈관계 질환의 진단
허혈성심장질환, 심금경색의 진단보조

다. 주요 제품 등의 가격변동추이 당사 제품의 판매 가격은 거래처와의 제품공급계약에 따라 설정되어 있으며, 이를 기준으로 매출을 인식하고 있습니다. 따라서, 가격변동추이는 별도로 산정하지 않았습니다.