셀비온 분기보고서 (2025.09)
6. 주요계약 및 연구개발활동

가. 경영상의 주요계약

이번 보고서 작성기준일 현재 당사가 체결한 경영상의 주요계약 현황은 다음과 같습니다.

(1) 라이센스아웃(License-out) 계약

당사는 이번 보고서 작성기준일 현재 해당사항이 없습니다.

(2) 라이센스인(License-in) 계약

이번 보고서 작성기준일 현재 당사가 체결한 라이선스인 계약의 현황은 아래와 같습니다.

계약 상대방	계약체결시기	계약의 목적 및 내용	계약금액 및 지급기준

서울대학교산학협력단	2014.10.29	-전용실시권 허여-국내특허 제10-1010557호(면역세포 영상화 및 탐지를 위한 양기능성킬레이트제와 만노실 인혈청알부민의 결합체 및 그의 방사성동위 원소 표지 화합물) 및 해외 특허의 특허권 존속기간 만료일까지의 전용실시권 허여	비밀유지 조항에 의거 공개 불가

고려대학교산학협력단,,
서울대학교산학협력단	2015.06.22	-전용실시권 허여-국내특허 제10-1477498호(죽상동맥경화 영상화용 조성물 및 이를 이용한 죽상동맥경화 진단방법) 및 해외 특허의 특허권 존속기간 만료일까지의 전용 실시권 허여	비밀유지 조항에 의거 공개 불가

서울대학교산학협력단	2016.09.30	-특허양도 계약-국내특허 제10-1142152호(긴 소수성 사슬이 도입된 리간드로 코팅된 나노입자 및 이의 제조방법) 및 미국출원특허, 유럽출원특허의 양도	비밀유지 조항에 의거 공개 불가

서울대학교산학협력단	2016.09.30	-특허양도 계약-국내특허 제10-1142153호(개선된 플루오르-18 표지를 위한 트리아자노난 유도체 또는 이의 약학적으로 허용가능한 염) 및 미국등록특허의 양도	비밀유지 조항에 의거 공개 불가

서울대학교산학협력단	2016.09.30	-특허양도 계약-국내특허 제10-1639599호(펩타이드 싸이오우레아 유도체, 이를 포함하는 방사성 동위원소 표지 화합물 및 이를 유효성분으로 함유하는 전립선암 치료 또는 진단용 약학적 조정물) 및 국제특허 출원 등 해외 특허 출원의 양도	비밀유지 조항에 의거 공개 불가

서울대학교산학협력단	2018.11.29	-전용실시권 허여-국내특허출원 제10-2017-0033770호(색소가 결합된 만노실 혈청 알부민 복합체 및 이를 포함하는 림프절 탐지용 조성물) 및 이를 기초로 하는 국내외 출원의 전용실시권 허여-국내특허출원 제10-2018-0108234호(황화수소 검출 또는 농도 측정용 조성물 및 이를 유효성분으로 함유하는 생체내 염증, 저산소 손상조직 또는 암의 진단 또는 영상화용 조성물) 및 이를 기초로 하는 국내외 출원의 전용실시권 허여	비밀유지 조항에 의거 공개 불가

고려대학교산학협력단,서울대학교산학협력단	2019.01.14	-특허양도 계약-국내특허출원 제10-2014-0105448호(인도시아닌그린이 결합된 만노실 혈청알부민 복합체, 이의 제조방법, 이를 포함하는 광학영상 프로브 및 키트)에 대한 국내 및 국외의 특허를 받을 수 있는 권리 전부 양도, 계약 제품에 대한 판권 셀비온 소유	비밀유지 조항에 의거 공개 불가

서울대학교산학협력단	2021.11.23	-전용실시권 허여-국내특허 제2019-0132984호(전립선 암의 영상 또는 치료를 위한 동위원소 표지 화합물)의 특허권 존속기간 만료일까지의 전용실시권 허여	비밀유지 조항에 의거 공개 불가

서울대학교산학협력단	2021.12.24	-전용실시권 허여-국내특허 제10-2021-0046025호(마크로파지 타겟팅용 나노플랫폼 및 전이성 암의 예방 또는 치료용 조성물)의 특허권 존속기간 만료일까지의 전용실시권 허여	비밀유지 조항에 의거 공개 불가

서울대학교산학협력단	2023.01.05	-특허양도 계약-국내특허 제10-2308505호(시클로엘페닐알라닐엘프롤린 디펩타이드를 포함하는 근섬유 형성의 촉진 또는 파골세포의 분화억제 기전을 통한 근감소증 또는 골다공증 치료용 조성물) 양도	비밀유지 조항에 의거 공개 불가

중앙대학교산학협력단	2023.01.13	-특허양도 계약-국내특허 제10-2021-0151418호(2-플라스미드 시스템으로 제조된 가짜 포미 바이러스 및 이의 용도) 양도	비밀유지 조항에 의거 공개 불가

제주대학교산학협력단	2025.09.05	-특허양도 계약-대한민국 출원특허 제10-2024-0105144호(2개의 플라스미드를 포함하는 신규한 포미바이러스 및 이의 용도) 양도	비밀유지 조항에 의거 공개 불가

제주대학교산학협력단	2025.09.05	-특허양도 계약-대한민국 출원특허 제10-2024-0105145호(3개의 플라스미드를 포함하는 신규한 포미바이러스 및 이의 용도) 양도	비밀유지 조항에 의거 공개 불가

(3) 공동연구계약

계약 상대방	계약체결일	계약의 목적 및 내용	계약상의 주요 내용

앱티스 주식회사	2024.06.28	항체-방사성동위원소접합체(Antibody-Radionuclide Conjugate) 신약 개발 공동연구	앱티스는 링커 플랫폼 기술인 'Ab클릭'(AbClick)'을 제공하고 당사는 방사성 약품을 적용하여 차세대 ARC 후보물질을 도출

MSD International Business GmbH	2025.02.03	공동 임상시험에서 MSD의 면역관문억제제 pembrolizumab과 셀비온의 방사성의약품 루테튬 (177Lu) DGUL을 병용 투여하여, Taxane-naive 전이성 거세저항성 전립선암(mCRPC) 환자 대상(변기 확장, mCRPC 2차 치료제) 병용 요법의 안전성, 내약성 및 초기 유효성 평가	당사는 임상시험 스폰서로서 연구를 주도하고 MSD는 임상시험을 위한 Pembrolizumab을 제공. 양사는 임상 프로토콜을 공동 작성하고 임상시험 데이터 공동 관리 및 소유

주식회사 자이메디	2025.10.28	방사성핵종이 표지된 scFv(Radionuclide-labeled scFv) 기반의 진단제 후보물질 개발 공동연구	자이메디가 염증 유발에 관여하는 monocyte 및 macrophage에 특이적으로 결합하는 scFv를 제공하고, 당사는 방사성 동위원소를 적용하여 동물 및 인체의 PET/CT, SPECT/CT 등 영상진단을 통해 암, 자가면역·염증, 장기이식 및 감염 부위를 모니터링할 수 있는 기술을 제공

나. 연구개발활동 (1) 연구개발 조직

(가) 연구개발 조직 개요

당사의 연구개발 수행은 연구소 산하 5팀(신약연구1팀, 신약연구2팀, 바이오팀, 분석팀,연구관리팀)으로 운영되고 있습니다. 신약연구1팀과 신약연구2팀은 신규 의약품(small molecule) 개발 및 합성법 연구, 기준 및 시험법 개발, 주사제 제형 개발 및 최적화 연구 등을 담당하고 있습니다. 합성신약 공정개선 연구를 통해 새로운 화합물을 합성하기 위한 화학적인 경로를 개발합니다. 이는 효율적이고 안전한 합성 과정을 구축하는 데 필요한 요소입니다. 바이오팀은 생물유래물질을 이용한 바이오의약품 개발 및 기시법 개발, in vitro 및 in vivo 연구, 의료용 방사성동위원소를 이용한 연구 등을 담당하고 있습니다. 분석팀은 안전성 평가 연구 및 Method Validation 업무 및 신약의 효능과 안전성을 평가하기 위해 시료를 분석하고 결과를 평가합니다. 이는 약물의 작용 메커니즘, 생체 내 효과, 부작용 등을 조사하여, 다양한 데이터를 분석 후 의미 있는 정보를 도출하고 의사 결정에 활용합니다. 연구관리팀은 연구원들이 연구 활동에 집중할수 있도록 지원 및 관리하고 있습니다.

또한 연구본부의 직속조직으로 임상개발팀과 BD팀, PV팀을 운영하고 있습니다. 임상개발팀은 신약 임상시험을 진행 하고 관리하여 우수한 임상결과가 나올수 있도록 임상시험병원과의 원활한 업무협의 및 임상결과관리 등을 수행하고 있으며, BD팀은 국내 및 해외 제약사 및 관련기관들과 긴밀한 네트워크를 구성하고 향후 라이센싱 계약 및 임상허가 등을 추진하고 있습니다. PV팀은 의약품의 안전성 정보를 수집·평가·보고하며, 관련 규제기관의 기준에 부합하는 약물감시 활동을 통해 환자 안전성 확보를 위한 업무를 수행하고 있습니다 .

당사의 연구조직 조직도는 다음과 같습니다.

연구본부 조직도.jpg 연구본부 조직도

(나) 연구개발인력 구성

학력	박사	석사	학사	기타

인원수
( 24.12.31 기준)	5	16	5	-

인원수
( 25.09.30 기준)	7	15	6	-

(2) 연구개발비용(단위 : 천원)

과 목	2025년 제 16기 3분기	2024년제 15기	2023년제 14기	비고

연구개발비용 계	3,665,667	6,785,859	5,449,116	-

(정부보조금)	(240,560)	(1,515,365)	(2,060,333)	-

연구개발비용 (정부보조금 차감 후)	3,425,107	5,270,494	3,388,783	-

회계처리	판매비와 관리비	3,425,107	5,270,494	3,388,783	-

제조경비	-	-	-	-

개발비(무형자산)	-	-	-	-

기타	-	-	-	-

연구개발비 / 매출액 비율[연구개발비용계÷당기매출액×100]	234.50%	296.35%	370.37%	-

(3) 연구개발실적 당사는 이번 보고서 작성기준일 현재 당사의 주요 제품 정부 연구개발 과제 수행 실적은 다음과 같습니다.

(가) 정부과제수행실적

연구과제명	주관부서	연구기간	정부출연금	관련제품	비고

심뇌혈관질환 진단용 Ga-68 MSA kit의 대량생산공정 기술개발 및 사업화	산업통상자원부	15.09~19.04	3,020백만원	NOTA-MSA	종료

감시림프절 영상탐지용 방사성의약품 Tc-99m-MSA/ICG의 제형최적화 및 비임상시험	보건복지부	15.12~21.11	648백만원	Tc-MSA/ICG	종료

내산소성 비피도박테리움 롱검 유산균의 대량배양기술 개발, 생리활성 검증 및 이를 활용한 건강기능식품 개발	농촌진흥청	16.05~17.10	40백만원	레비네오앰플	종료

고경력연구인력 채용지원사업	중소벤처기업부	16.06~19.05	76백만원	-	종료

비피도박테리움 롱검 유산균을 이용한 피부 트러블 개선 화장품 개발	농촌진흥청	17.03~17.11	60백만원	레비네오앰플	종료

항염바이오세라믹 개발을 위한 해외 파트너 발굴 및 국제공동 R 과제 기획	산업통상자원부	17.12~18.06	20백만원	-	종료

전립선특이적막항원을 표적으로한 치료용 신규 방사성의약품 개발	과학기술정보통신부,
보건복지부,
산업통상자원부	18.02~20.06	611백만원	PSMA-DGUL	종료

간담도영상키트의 국내외 사업화 전략 수립 지원	과학기술정보통신부	18.04~19.03	20백만원	메브로페닌	종료

전립선암표적 영상용 신규 방사성의약품의 대량생산 공정개발	산업통상자원부	18.04~21.06	2,743백만원	PSMA-NGUL	종료

종양미세환경 타겟 암세포 전이 전 조기 영상진단법 개발	보건복지부	19.04~20.12	52백만원	영상
진단제	종료

신진연구인력 채용 지원 사업	중소벤처기업부	19.12~22.11	60백만원	-	종료

전립선암 표적 테라노시스 Cu-64 표지 방사성의약품의 개발	과학기술정보통신부	21.04~23.12	770백만원	PSMA-NGUL	종료

섬유아세포 활성화 단백질 표적 종양 진단 및 치료용 방사성의약품 개발	한국수력원자력	21.06~23.05	600백만원	FAP	종료

악성흑색종 표적 영상용 신규 방사성의약품의 사업화	산업통상자원부	21.07~24.12	-	악성흑색종
진단제	종료

전립선특이적막항원을 표적으로 한 치료용 신규 방사성의약품 개발	과학기술정보통신부,
보건복지부,
산업통상자원부	21.09~24.08	3,500백만원	PSMA-DGUL	종료

바이러스 벡터와 세포주의 분양 가능한 MCB 구축	보건복지부	22.07~26.12	1,450백만원	MCB구축	진행중

뼈 영상진단제 품목 등록을 위한 Tc-99m DPD 콜드 키트 연구	과학기술정보통신부	23.01~25.06	240백만원	DPD	종료

신진연구인력 채용 지원 사업	중소벤처기업부	23.06~26.05	45백만원	-	진행중

포미바이러스 벡터 플랫폼 기반 유전자 치료제 생산용 세포주 뱅크 시스템 구축	보건복지부	23.07~27.12	200백만원	세포주 뱅크
시스템 구축	진행중

진단 및 치료용 방사성의약품 맞춤형 킬레이터의 제조 공정 개발	과학기술정보통신부	25.06~27.08	45백만원	신규 킬레이터 기술확보	진행중

전이성 거세저항성 전립선암을 표적으로 하는 알파 핵종 (Ac-225) 이용치료용 방사성의약품 개발	과학기술정보통신부,
보건복지부,
산업통상자원부	25.10~27.09	1,500백만원	Ac-225 DGUL	진행중

[셀비온 자체 자금 수행과제]

연구과제	전이성 전립선 암 환자에서 68Ga-NGUL과 68Ga-PSMA-11의 일대일 임상 연구

연구기관	인도 델리 AIIMS(All India Institute of Medical Science)병원

개발기간	2019.07~2020.10 (16개월)

연구개발
개요	자사가 개발한 PET/CT 이미징용 68Ga-NGUL은 전립선 특이 막 항원(PSMA)을 표적으로 하는 약물입니다. 이 연구의 개념은 전이성 전립선암 환자에서 68Ga-NGUL과 기존의 68Ga-PSMA-11을 일대일 비교하여 병리학적 병변과 정상 기관에서의 정량적인 약물 흡수량을 비교하고, 원발성 및 전이성 병변의 검출 성능을 평가하는 것입니다.

주) 심뇌혈관질환 진단용 Ga-68 MSA Kit의 대량생산공정 기술개발 및 사업화”과제 수행과 연계하여 셀비온 자사비용을 투입하여 해외(인도) 임상연구를 진행 한 연구입니다.

[정부자금지원 수행과제]

연구과제	전립선암 치료용 Lu-177-DGUL 개발 연구

연구기관	주식회사 셀비온

개발기간	2018.02~2020.06 (29개월)

연구개발
개요	전립선암의 대표적인 치료법으로는 수술적 치료, 항암화학요법, 방사선치료, 호르몬치료 등이 있습니다. 하지만, 수술적 치료를 제외한 대부분의 치료제는 근치적 치료보다는 암세포의 성장을 둔화시키거나 증상을 완화하는 데 중점을 두고 있습니다. 전립선암은 수술 후 재발률이 높고 호르몬치료에 저항성을 보이는 경우가 많아 치료가 어렵습니다. 이러한 이유로 전립선암을 직접 표적하는 치료제 개발의 필요성이 커지고 있습니다. 본 연구에서는 전립선암 세포에 특이적으로 과발현되는 전립선특이막항원(Prostate Specific Membrane Antigen, PSMA)을 표적하는 신규 전립선암 치료제를 개발하였습니다

연구과제	림프신티그라피용 Tc-99m-MSA 개발 연구

연구기관	주식회사 셀비온, 서울대학교병원

개발기간	2015.12~2021.11 (72개월)

연구개발
개요	림프신티그라피(Lymphoscintigraphy)는 림프액의 흐름과 운반에 대한 기능적 정보를 제공하는 진단법으로, 예민도와 특이도가 높아 종양의 림프절 전이를 조기에 진단하는 데 매우 유용합니다. 림프절은 대식세포를 비롯한 다양한 면역세포로 구성되어 있으며, 이에 따라 대식세포의 만노스 수용체(mannose receptor)를 표적으로 하는 의약품인 Tc-99m-MSA를 개발하였습니다.

연구과제	전립선암 진단용 Ga-68-NGUL 개발 연구

연구기관	주식회사 셀비온, 서울대학교산학협력단, ㈜케이아이피

개발기간	2018.04~2021.06 (39개월)

연구개발
개요	전립선특이막항원(Prostate Specific Membrane Antigen, PSMA)은 전립선암 세포의 표면에 존재하는 단백질로, 전립선암의 진단 및 치료에 중요한 표적입니다. PSMA를 표적으로 하는 화합물에 진단용 방사성 동위원소를 결합하여 전립선암 진단에 활용할 수 있습니다. 본 연구에서는 전립선암에 보다 특이적으로 결합하며, 생체 내에서 가수분해되지 않는 안정한 Ga-68-NGUL을 개발하였습니다.

연구과제	종양미세환경 타겟 암세포 전이 전 조기 영상진단법 개발

연구기관	주식회사 셀비온, 서울대학교병원

개발기간	2019.04~2020.12 (21개월)

연구개발
개요	암세포 주위에 형성되는 종양 발생 조직의 미세환경(tumor microenvironment)은 상당 부분이 대식세포(마크로파지)로 구성되어 있습니다. 이들은 혈관신생작용 및 면역 억제 등 다양한 역할을 하여 종양의 성장과 전이를 촉진하는 것으로 알려져 있습니다. 특히, 이러한 대식세포는 암세포가 전이 장기에 침투하기 전, 전이 장기 특이적으로 이동하면서 향후 암세포가 전이할 수 있는 최적 환경을 조성합니다. 이는 대식세포가 초기 전이를 판단할 수 있는 유용한 단서가 될 수 있음을 시사합니다.
이에 따라, 당사에서는 대식세포 타겟팅 나노복합체의 개념을 검증하기 위해 소동물 암 진단 영상 연구를 수행하여 암 전이의 조기 진단을 위한 대식세포 타겟팅 나노복합체의 개발 하였습니다.

연구과제	전립선암 표적 테라노시스 Cu-64 표지 방사성의약품의 개발

연구기관	주식회사 셀비온, 한국방사선진흥협회, 서울대학교병원

개발기간	2021.04~2023.12 (32개월)

연구개발
개요	기존의 방법으로 진단 및 치료가 어려운 전립선암에 대해 표적 진단 및 치료를 위하여 신규 방사성의약품을 개발하여 비임상 안전성 유효성을 평가하고, GMP grade의 Cold vial 시제품을 제작하여 테기및 치료가 어려운 전립선암에 대한 표적 진단 및 치료를 위해 신규 방사성의약품을 개발하였습니다. 이를 통해 비임상 안전성과 유효성을 평가하고, GMP 등급의 Cold vial 시제품을 제작하여 테라노스틱스 방사성의약품의 전구 물질로 활용하고자 합니다.

연구과제	전립선암 치료용 Lu-177-DGUL 개발 연구

연구기관	주식회사 셀비온, 서울대학교병원, 분당서울대학교병원, 아산병원, 화순전남대병원

개발기간	2021.09~2024.08 (36개월)

연구개발
개요	1. 임상 1상 Part A: 건강한 성인과 표준 요법에 실패한 전이성 거세저항성 전립선암 환자를 대상으로 [Ga-68]-NGUL의 안전성, 내약성, 및 진단 유효성을 평가합니다.2. 임상 1상 Part B: 표준 요법에 실패한 전이성 거세저항성 전립선암 환자를 대상으로 [Lu-177]-DGUL의 안전성과 내약성을 평가하며, 최대 내약 용량(maximum tolerated dose, MTD)과 2상 임상시험에서의 권장 용량(recommended phase 2 dose, RP2D)을 결정합니다.3. 임상 2상: 표준 요법에 실패한 전이성 거세저항성 전립선암 환자를 대상으로 [Lu-177]-DGUL의 항암 효과에 대한 유효성과 안전성을 평가합니다.

연구과제	섬유아세포 활성화 단백질 표적 종양 진단 및 치료용 방사성의약품 개발

연구기관	주식회사 셀비온, 분당서울대학교 병원

개발기간	2021.06~2023.05 (24개월)

연구개발
개요	섬유아세포 활성화 단백질(FAP)은 정상 세포에서는 거의 발현되지 않지만, 암-연관 섬유아세포에서는 과발현되는 특징이 있습니다. FAP의 과발현은 종양 치료에 있어 예후에 관한 중요한 정보를 제공하며, 이를 선택적으로 억제함으로써 새로운 개념의 항암제를 개발할 수 있습니다. 본 연구에서는 종양의 조기 진단과 예후 평가를 위해 FAP에 높은 결합 친화도와 선택성을 갖는 리간드를 개발하고, 의료용 방사성 동위원소를 도입한 테라노스틱스를 개발하고자 합니다.

연구과제	바이러스 벡터와 세포주의 분양 가능한 MCB 구축

연구기관	주식회사 셀비온, 제주대학교산학협력단, 중앙대학교산학협력단

개발기간	2022.07~2026.12 (54개월)

연구개발
개요	세포 및 유전자 치료용 바이러스 벡터는 치료 유전자를 포함하면서 표적 세포에 감염하여 이를 전달할 수 있는 defective 바이러스 입자를 생성하는 것을 목표로 합니다.이를 위해 두 가지 요소가 필요합니다:
1. 치료용 유전자 운반 defective 바이러스 벡터 DNA
2. 바이러스 막단백질을 생산하는 세포주
바이러스 막단백질을 생산하는 세포주에 치료용 유전자를 포함한 defective 바이러스 벡터를 도입하면 defective 바이러스의 생성을 유도할 수 있습니다. 생성된 defective 바이러스는 숙주 세포를 감염시켜 원하는 유전자를 전달할 수 있습니다. 이를 기반으로 다양한 세포에 감염이 가능한 효과적인 세포 유전자 치료제 생산용 바이러스 소재를 개발하고자 합니다.

연구과제	알파 핵종 (Ac-225) 이용 치료용 방사성의약품 개발

연구기관	주식회사 셀비온

개발기간	2025.10~2027.09 (24개월)

연구개발
개요	1. 최종목표: 전립선암을 표적으로 하는 알파 핵종 이용 치료용 방사성의약품
개발 연구를 통하여 전립선암 표적에 대해 Ac-225를 표지한 방사성의약품 이용 비임상 연구 진행 및 임상 진입의 기반 마련
2. 주요 연구 내용
- [Ac-225]DGUL의 고순도 표지 공정 및 제제 최적화를 통하여 분석법을
개발하고 CMC 확립
- [Ac-225]DGUL의 유효성, 안정성 및 독성 평가 진행
- 임상 프로토콜 개발을 통하여 IND 신청 및 승인

(나) 연구개발 계획

연구과제	전립선암 치료용 Lu-177-DGUL 개발 연구

연구기관	주식회사 셀비온, 서울대학교병원, 분당서울대학교병원, 아산병원, 화순전남대병원

개발기간	2021.09~2024.08 (36개월)

연구개발컨셉	1. 임상 1상 Part A: 건강인군과 표준요법에 실패한 전이성 거세저항성 전립선암 환자를 대상으로 [Ga-68]-NGUL의 안전성, 내약성 및 진단 유효성 평가를 진행한다.
2. 임상 1상 Part B: 표준요법에 실패한 전이성 거세저항성 전립선암 환자를 대상으로 [Lu-177]-DGUL의 안전성과 내약성 평가를 하고 최대 내약용량(maximum tolerated dose, MTD) 및 2상 임상시험에서의 권장용량(recommended phase 2 dose, RP2D)을 결정한다.
3. 임상 2상: 표준요법에 실패한 전이성 거세저항성 전립선암 환자를 대상으로 [Lu-177]-DGUL의 항암효과에 대한 유효성 및 안전성 평가를 진행한다.

특징	전립선암을 표적으로 하는 GUL 화합물에 킬레이터 DOTA 및 치료용 방사성동위원소인 Lu-177을 도입하여 전립선암을 효과적으로 치료할 수 있는 방사성의약품 개발하고, 같은 컨셉으로 GUL 화합물에 킬레이터 NOTA 및 진단용 방사성동위원소인 Ga-68을 도입한 방사성의약품을 이용하여 치료 효과를 확인한다.

상품화 내용 및 기대효과	전립선암 환자를 대상으로 PSMA 표적 방사성의약품 신약의 유효성과 안전성 부문에서 유의한 결과를 확보하게 되면 글로벌 3번째 이내로 신약 품목 허가를 통한 출시가 가능함.
노바티스 경쟁약물 PSMA-617은 국내 임상을 제외한 북미와 유럽 다수국가 84개 기관에서 글로벌 임상 3상을 진행하고 있으며, 향후 미국과 유럽에서 품목허가를 진행할 예정으로 국내 품목허가 또는 안정적인 제품공급에 대한 이슈가 발생할 수 있어 당사 개발물질이 임상 2상을 성공리에 완료한다면 항암제 신속심사 및 조건부허가 제도를 활용하여 조기에 환자에게 치료기회를 제공할 수 있다.
표준요법에 실패한 말기 전립선암 환자를 대상으로 진행하고 있으나, PSMA 단백질은 전립선암 환자 90% 이상에서 높게 발현되는 것이 보고되어 있어 PSMA 발현 전립선암 환자를 대상으로 기존 표준요법 약물과의 비교 임상 또는 병용처방 임상시험을 진행하여 궁극적으로 최적의 치료효과를 환자에게 제공할 수 있다.

연구과제	바이러스 벡터와 세포주의 분양 가능한 MCB 구축

연구기관	주식회사 셀비온, 제주대학교산학협력단, 중앙대학교산학협력단

개발기간	2022.07~2026.12 (54개월)

연구개발컨셉	세포 및 유전자 치료용 바이러스 벡터는 치료 유전자를 함유하면서 표적 세포에 감염하여 치료 유전자를 전달할 수 있는 defective 바이러스 입자를 만들기 위해 2가지가 필요한데, ① 치료용 유전자 운반 defective 바이러스 벡터 DNA와 ② 바이러스 입자의 형성을 유도할 수 있도록 바이러스 막단백질을 생산하는 세포주이다. 바이러스 막단백질을 생산하는 세포주에 치료용 유전자를 함유하는 defective 바이러스 벡터를 도입하면 defective 바이러스 생성이 가능하다. 만들어진 defective 바이러스는 숙주세포를 감염하고 목적하는 유전자를 전달할 수 있다. 따라서, 다양한 세포에 defective 바이러스가 감염할 수 있는 성공적인 세포유전자치료제 생산용 바이러스 소재를 개발한다.

특징	치료용 유전자 운반용 defective 바이러스 벡터 DNA를 제작하고, 막단백질(Env)을 안정적으로 생산하는 세포주(stable cell line)를 제작하여 기본적인 바이러스 벡터 시스템을 완성한다. 또한 기존의 정상적인 defective virus가 수용체에 맞지 않아서 감염하지 못하던 세포들에 감염이 가능하게 만드는 defective virus Env 돌연변이체를 제작하여 이들의 발현세포주의 MCB를 구축한다.

상품화 내용 및 기대효과	1. 고부가가치의 치료용 단백질을 생산하는 세포주 제작 및 상품화
- 바이러스 벡터의 유전자를 세포에 전달하는 특성을 이용하여, 적혈구생성인자(EPO)와 같이 현재 매우 고가로 시판되고 있는 고부가가치의 치료용 단백질을 생산하는 세포주를 제작 및 상품화
- 고부가가치 치료용 단백질의 유전자를 함유하는 defective virus를 제작하고, 치료용 단백질을 안정적으로 생산하는 세포주를 제작하여 상품화
2. 유전병치료용 벡터로 활용
- 정상적인 유전자를 환자의 세포에 주입하여, 정상적인 유전자의 발현으로 유전병을 치료할 수 있다.
3. 세포유전자치료제의 기본 소재인 바이러스 벡터와 관련 세포주의 국산화를 통하여 해외에 지급하던 바이러스 벡터 관련 막대한 기술료 지출을 막을 수 있으며, 개발한 기술 및 벡터의 수출이 가능할 것으로 기대한다. 또한, 고부가가치의 치료제 상품과 시장의 다변화로 높은 수익을 구축할 수 있다.