바이젠셀 사업보고서 (2025.12)
1. 사업의 개요

바이젠셀 주식회사(이하 "당사")는 2013년 2월 1일자로 설립되어 신규 의약품 등의 연구개발, 면역세포치료제 의약품 등의 개발과 제조 등을 주요사업으로 하고 있는 바이오 벤처회사입니다.

당사는 산학연 협력모델을 기반으로 다양한 종양과 난치성 질환을 치료하는 플랫폼 기술을 활용하여 세포 치료제 전문기업으로의 성장 비전을 수립하고 있습니다. 지난 30년간 가톨릭대학교 의과대학의 가톨릭조혈모세포은행에서 조혈모세포이식시 거부반응과 T세포 항원제공에 연관된 HLA(Human Leucocyte Antigen, 조직적합성항원)에 대한 국내 최고의 선도적인 연구를 기반으로 제대혈을 포함한 사람 혈액 유래 면역세포를 이용한 다양한 면역치료법을 개발하였습니다. 면역 치료의 핵심인 항원 특이 살해 T 세포 연구에서는 국내 최초, 최다의 임상시험 경험을 보유하고 있으며, 산모와 태아 사이의 면역관용을 유지하기 위해 풍부한 면역조절 환경에 있는 제대혈에서 줄기세포를 이용한 세계 최초의 골수성 억제세포(MDSC) 증식에 성공하여 면역억제 세포치료제 상용화 단계에 있는 세포치료제 전문 회사입니다.

가. 사업영역 및 당사 보유 주요 파이프라인 개요

(1) 사업영역

바이젠셀은 세포치료제 개발 사업을 영위하고 있으며, 1) 글로벌 신약 개발과 2) 첨단재생 의료가 주요 사업 영역입니다.

(2) 당사 보유 주요 파이프라인

구 분	적응증	세포 종류	개발단계	사용 형태

ViTier	VT-EBV-N	NK/T세포 림프종	CTL	- 임상 2상 완료- 조건부 품목허가 준비	자가

EiNK	VC-302	교모세포종	iPSC유래NK Cel	- 전임상 진행 중	범용

VC-420	간세포암	iPSC유래NK Cel	- 전임상 진행 중	범용

ViMedier	VM-GD	이식편대숙주질환	MDSC	- 신설된 자사 생산시설로 제조소 변경 신청 준비 중- VM-GD 개선된 배양법 개발 및 표준화 완료
- VM-GD 개선된 배양법에 대한 특허출원 완료- VM-GD 개선된 배양법으로 전임상 진행 중	범용

나. 당사 보유 플랫폼 및 파이프라인(1) 당사 보유 플랫폼 기술의 개요

ViTier는 플랫폼 기술로서 당사가 보유한 포트폴리오 특허기술과 노하우 및 종양항원 특이 살해 T세포에 대한 국내 최초, 최다의 연구자임상시험 경험을 바탕으로 파이프라인을 개발 중에 있습니다.VT-EBV-N는 NK/T 세포림프종에 대한 허가용 임상시험(2상)을 완료하였으며 조건부 품목허가를 획득하여 조기 상업화를 할 예정에 있습니다. VT-EBV-N의 경우, 전임상시험 결과는 물론 사람에서의 임상시험결과를 토대로 안정성과 유효성을 보유한 완성도 높은 제품이며, 임상 2상 최종결과보고서(CSR, Clinical Study Report)에서 통계적 유의성을 확보하였습니다.

ViMedier는 세계 최초로 골수유래억제세포를 대량 증식하여 임상 적용을 가능하게 한 원천특허 기술을 바탕으로 면역억제가 필요한 다양한 질환에 대한 전임상 연구에서 효력을 증명하여 확장성을 증명한 플랫폼 기술입니다. 임상 효능 검사에서 이식편대숙주질환과 아토피피부염 모델에서 ViMedier 투여 후 용량과 투여횟수 증가에 따른 치료 효과를 증명하였습니다.(2) 당사 보유 플랫폼 핵심기술 및 주요 제품① ViTier 플랫폼 핵심기술 및 주요 제품ViTier는 플랫폼 기술로서 제품별 핵심기술이 다르지 않으므로 ViTier의 핵심기술로 설명하도록 하겠습니다. ViTier(항원 특이 살해 T세포 치료제)의 품질적 측면에서 생체내에서 최고의 효과를 나타내기 위해서 생체내 면역기관과 유사한 환경에서 T세포를 배양하여 생체내에서의 활성을 극대화하였습니다. 가장 중요한 요소는 기억(memory) 기능을 보유하고 있어야 하는데 T세포는 체외에서 장기간 배양할 시 효과(effector) T세포의 성숙 상태에 따라 기억 기능이 소진된(exhausted) T세포로 배양되어 시험관 내에서만 효과가 있어 보이고 인체내에서는 지속적인 효과를 나타낼 수 없는 경우가 대부분입니다. 이를 방지하기 위하여, 생체내 면역기관과 유사하게 공동자극 분자를 발현하고 항원 제시가 강력한 수지상세포를 항원제시세포로 이용하여 인체친화적인 ViTier 생산이 가능하게 하였습니다. 또한 도움 T 세포(helper T cells)의 기능을 이용하여 시험관내 T세포 배양의 한계를 극복하여 제조의 실패를 최소화 하고, CD4 세포와 CD8 세포가 모두 생성되는 조건으로 배양되므로, 인체내에서 ViTier의 장기 생존능을 지속하도록 합니다. 항원의 형태를 mRNA로 수지상세포에 전이하여 T세포를 자극함으로써 전체항원(whole antigen)에 항원성을 증가시킨 융합항원(immunogenic fusion antigen) 및 다중항원(multiple antigen)의 제시가 가능하게 하여 적응증의 범위를 효율적으로 확장하게 하였습니다.

[바이젠셀 ViTier 핵심기술 개요]

출처: 바이젠셀

No.	소요기술	근거자료

1	"수지상세포"를 이용한 항원 특이 살해 T세포 제조기술	Cancer Science, 2011

2	고면역원성 융합항원 mRNA를 이용한 세포성 면역능 증가기술	고면역원성 융합항원(immunogenic fusion antigen) 생산 원천기술 보유	한국특허10-1374248,
Hum Gene Ther. 2010,21(8):957

최적의 항원 형태 "mRNA" 기술	Plos one 2015 29;10(5)

다중 종양항원(mutiple antigen)
표적 살해 T 세포 생산 기술	Int J Hematol. 2018,107(5):596
Oncotarget 2019, 4;8(27):44059

GMP급 항원(mRNA) 대량 생산 기술	바이젠셀 내부자료

신규종양항원 발굴 기술	한국특허 10-1203979

3	도움 CD4 T 세포를 이용한 시험관내 T 세포 배양 한계 극복	CD4 T 세포의 정성적, 정량적 조절을 통한 시험관내 종양 항원 특이 T 세포 배양 원천기술	한국특허 10-1079314, 10-1112641
Vaccine. 2008,29;26(32)

모든 환자에서 생산 가능한 제조 실패 없는 상용화 가능한 T 세포 배양 기술

4	우수한
배양기술	항원 특이 CD8, CD4 T 세포
유도 가능 기술	Molecular therapy 2015, 23(8):1401

인체친화적 기억능 보유 T세포 생산 기술	Bone Marrow Transplant.,45, pages597-599(2010)

[ViTier 주요 제품]

제품	적응증	개발단계	비고

VT-EBV-N	NK/T세포 림프종	임상 2상 완료조건부 품목허가 진행 중	- 개발단계 희귀의약품지정 승인 완료(한국, 유럽)

② ViMedier 플랫폼 핵심기술골수유래억제세포(Myeloid derived suppressor cells, MDSC)는 강력한 면역억제활성을 갖는 미성숙 골수억제 세포로 T세포 활성화 및 T세포 기능을 억제하여 전임상모델에서 이식거부반응과 자가면역성질환을 억제하는 효과가 보고되었습니다. 그러나 마우스나 사람에서 이러한 세포를 대량으로 배양하는 방법이 부재하여 임상적 적용에 한계를 나타내었습니다. 이러한 골수성억제세포가 미성숙세포이며 저산소 염증환경에서 주로 생성된다는 점에 착안하여 제대혈 줄기세포에서 골수성억제세포로 분화되는 사이토카인과 배양조건을 최적화를 통한 대량배양법을 최초로 확립하였습니다. 그리고 이러한 골수성억제세포 기능의 측정법을 확립하여 품질을 안정화하여 상용화가 가능하게 하였습니다. 이러한 ViMedier의 임상연구는 세계 최초의 시도가 될 것으로 예상됩니다.

번호	소요기술	근거자료

1	"생산 실패율 0 %" 도전 원료 의약품 표준화 기술	바이젠셀 내부자료

2	세계 최초 제대혈 줄기세포유래 골수성 억제세포 체외 배양 대량 증식 원천기술	한국특허등록10-1894428,
미국특허출원US15/746,773

3	제대혈 유래 CD34+ 세포 long-term 배양 후 유도된 골수성 억제세포로의 분화 원천 기술	한국특허등록10-1894428,
미국특허출원US15/746,773

4	강력한 면역억제물질 분비 유도 기술	Front Immunol. 2019 Feb 26;10:183

5	면역억제 기능을 가지는 조절 T세포(regulatory T cells, Treg)의 생성 유도 기술	Front Immunol. 2019 Feb 26;10:183

6	제대혈 유래 골수성 억제세포의 면역억제 사이토카인 분비 기술	Biol Blood Marrow Transplant. 2018

7	제대혈 유래 골수성 억제세포의 T 세포 면역반응 억제기술	Biol Blood Marrow Transplant. 2018

8	동결세포치료제로서 동결 보관에 대한 기술	바이젠셀 내부자료

[ViMedier 주요 제품]

제품	적응증	개발단계	비고

VM-GD	이식편대숙주질환	- 신설된 자사 생산시설로 제조소 변경 신청 준비 중- VM-GD 개선된 배양법 개발 및 표준화 완료 - VM-GD 개선된 배양법에 대한 특허출원 완료- VM-GD 개선된 배양법으로 전임상 진행 중	-

다. 공동 연구 파이프라인(1) VC-302 파이프라인 핵심기술

교모세포종은 표적 항원이 부족하고, 면역세포의 활동을 억제하는 종양 미세환경을 가지고 있으며, 종양 자체의 이질성이 크고, 혈뇌장벽이나 뇌실막 같은 물리적 장벽 때문에 면역세포가 종양 부위로 이동하기 어렵다는 여러 한계를 가지고 있습니다. 특히 공여자의 면역세포를 사용하는 경우에는 환자의 면역체계가 이를 이물질로 인식하여 제거하는 이식거부반응이 발생할 수 있기 때문에, 치료 효과를 유지하기 위해 반복 투여를 하는 데에도 어려움이 있습니다.

이러한 문제를 해결하기 위해 당사는 종양으로의 면역세포 이동성을 높이고, 종양 미세환경에서도 면역세포의 활성을 유지하며, 동시에 환자의 면역체계로부터 공여 세포가 인식되지 않도록 설계한 GD2 CAR-NK 세포치료제를 개발하였습니다. 이를 위해 NK세포에 CXCR2 유전자를 도입하여 종양조직으로의 이동 능력을 향상시켰고, IL-15 수용체 알파와 IL-15 융합 단백질을 발현시켜 종양 환경에서도 세포의 활성을 유지할 수 있도록 하였으며, B2M 유전자의 발현을 제거함으로써 환자의 면역계가 NK세포를 인식하지 못하게 하여 이식거부반응을 최소화하였습니다.

당사가 개발한 삼중 기능을 갖춘 iPSC 유래 GD2 CAR-NK 세포치료제인 VC-302는 CXCR2, IL-15RF, GD2 CAR의 세 가지 외래 유전자가 삽입되고, B2M 유전자가 제거된 iPSC 유래 NK세포를 기반으로 합니다. 이 치료제는 이러한 유전자 조합을 통해 교모세포종을 효과적으로 제거하는 작용 기전을 갖고 있습니다.

VC-302의 임상 적용 가능성을 평가하기 위해, 체외에서 세포독성이 확인된 GD2 CAR-EiNK 세포를 활용하여 교모세포종(T98G) 정위적 이식(orthotopic) 마우스 모델에서 체내 효력시험을 수행하였을 때, 무처치 대조군에서는 T98G 세포의 형광 신호가 시간 경과에 따라 지속적으로 증가한 반면, GD2 CAR-EiNK 세포를 투여한 실험군에서는 형광 신호가 점차 감소하였고, 특정 시점 이후에는 신호가 소실되는 양상이 관찰되었습니다.

체내 효력 시험 결과를 통해 확인했듯이, 단순히 GD2-CAR만 발현하는 기존 기술을 넘어 CXCR2, IL-15RF 도입 및 B2M 제거 등 '삼중 기능 유전자'가 적용된 VC-302는 교모세포종 치료제로서 임상 단계에서도 유의미한 효과를 거둘 것으로 기대됩니다. 당사는 해당 기술을 ㈜테라베스트로부터 이전 받아 공동개발에 박차를 가하고 있으며, 자체 GMP 시설 내 시제품 생산을 통해 임상 진입을 준비 중입니다.

특히, 본 파이프라인은 2025년 국가신약개발재단(KDDF) 비임상 연구과제로 선정되어 그 가치를 입증받았습니다. 현재 임상 1상 진입을 목표로 VC-302의 기전(MOA) 검증 및 교모세포종 동소이식 마우스 모델을 활용한 체내 효력 시험을 성공적으로 수행하고 있습니다.

우선, VC-302의 IL15RF 및 GD2-CAR 의존적 세포독성 지속능을 평가하고자 GD2 양성 종양 스페로이드와 공동배양을 진행했습니다. 일반 iPSC-NK세포와 GD2-CAR iPSC-NK 세포가 초기 활성 이후 점차 세포독성이 감소하는 양상을 보인 것과 달리, VC-302는 IL15RF를 통한 자가 신호 전달과 GD2-CAR의 정밀 타격 기능이 결합되어 종양 성장을 장기간 효과적으로 억제했습니다. 특히 스페로이드의 크기를 지속적으로 축소시키는 등 IL15RF와 GD2-CAR의 상호 보완적 작용을 통한 강력한 항종양 활성 유지 능력을 보임을 확인하였습니다.

또한, VC-302의 CXCR2 과발현이 NK 세포의 이동성 증진으로 이어지는지 검증하기 위해 transwell 시험을 진행하였을 때, IL-8 농도 구배 조건에서 CXCR2를 발현하는 VC-302는 대조군인 iPSC-NK 및 GD2 CAR iPSC-NK 세포 대비 이동 능력이 유의미하게 향상됨을 확인하였습니다. 이러한 결과는 CXCR2 도입이 기존 면역세포치료제와 정상 iPSC 유래 NK 세포가 가진 종양 침윤의 한계를 효과적으로 극복할 수 있는 유효한 전략임을 입증하는 것으로 볼 수 있습니다.

그리고 VC-302가 CD8 T 세포의 동종 면역 반응을 실제로 회피하는지 평가하기 위해, 정상 공여자로부터 분리된 T 세포와 공동배양을 진행하였습니다. 일정 기간 관찰 후 분석한 결과, 대조군인 일반 iPSC-NK 세포는 면역 반응에 의해 증식이 억제된 반면, VC-302는 T 세포가 존재하는 환경에서도 사멸되지 않고 지속적으로 증식하는 능력을 보여주었습니다. 이러한 결과는 B2M 노크아웃을 통해 VC-302가 동종 T 세포의 공격을 효과적으로 회피하며 체내 생존력을 극대화할 수 있음을 입증합니다.

교모세포종 동소이식 마우스 모델을 활용한 체내 효력 시험 결과, VC-302는 정상 iPSC-NK 세포나 GD2-CAR 단독 발현 세포 대비 압도적인 종양 제거 능력을 보여주었습니다. VC-302 투여 시 이식된 교모세포종이 효과적으로 사멸되는 것을 확인하였으며, 특히 투여 완료 후 종양이 완전히 사라진 상태가 장기간 유지되었습니다. 또한 투여 종료 후 일정 시간이 경과한 시점까지도 종양의 재발이 관찰되지 않아, VC-302의 강력한 항종양 활성 지속력을 입증하였습니다.

[VC-302 파이프라인]

제품	적응증	개발단계	비고

VC-302	교모세포종	- 기초연구개발단계 완료 및효력평가 완료
- 당사로 기술이전 진행중
-GMP 시제품 생산 및 비임상단계 연구진행 중	-

(2) VC-420 파이프라인 핵심기술

간세포암은 질환 특성 상 세포독성항암제를 사용하기 어려운 암 종으로 간 기능이 저하된 환자에게 세포독성항암제는 간 기능을 더욱 저하시킬 우려가 있고 낮은 반응률을 보이기 때문에 새로운 치료 옵션에 대한 미충족 의료수요가 매우 큽니다.

수술이 어려운 진행성 간세포암의 표적항암제로 sorafenib이 가장 효과적인 약물로 임상에서 쓰이고 있지만, 5-30% 정도의 일부 환자에서만 효능이 나타나고 대부분의 경우 약제 내성이 발생하는 한계가 있기 때문에, 이를 극복할 수 있는 치료옵션이 필요한 상황이고 immunotherapy가 가능성을 보이고 있는 상태입니다.

당사가 개발한 삼중 기능을 갖춘 iPSC 유래 GPC3 CAR-NK 세포치료제인 VC-420은 VC-302와 마찬가지로 CXCR2, IL-15RF, GPC3 CAR의 세 가지 외래 유전자가 삽입되고, B2M 유전자가 제거된 iPSC 유래 NK세포를 기반으로 합니다. 이 치료제는 이러한 유전자 조합을 통해 간세포암을 효과적으로 제거하는 작용 기전을 갖고 있습니다.

GPC3는 간세포암에서 특이적으로 상향 조절되는 membrane-associated proteoglycan으로, 정상 간 조직에서는 발현이 드물거나 거의 나타나지 않아 간세포암의 진단 및 치료 표적으로 적합한 것으로 알려져 있습니다. VC-420은 CXCR2 및 IL-15RF 유전자 삽입으로 NK 세포의 체내 지속성과 암세포 사멸 능력을 향상시켰고 GPC3 CAR를 탑재하여 GPC3 항원 특이적 간세포암을 효과적으로 제거합니다.

VC-420의 임상 적용 가능성을 평가하기 위해 CXCR2, IL-15RF의 2 가지 외래 유전자가 삽입되고, B2M 유전자가 제거된 iPSC 유래 NK세포인 TB-200으로 선행연구를 완료하였고, 간세포암 마우스 모델에서 무처치군 대비 투여군에서 개선된 종양 크기 및 생존기간의 개선을 확인하였습니다. 또한 TB-200에 GPC3 CAR를 탑재한 VC-420으로 동일 마우스 모델에서 유효성 평가를 진행하여 TB-200보다 우월한 항종양 효과를 확인하였습니다.

VC-420은 현재 ㈜테라베스트에서 이전하여 공동개발을 진행하고, 당사GMP시설에서 시제품을 생산하여 간세포암 환자 적용을 위한 임상단계로 진행할 예정입니다.

[VC-420 파이프라인]

제품	적응증	개발단계	비고

VC-420	간세포암	- 기초연구개발단계 완료 및 효력평가 진행 중
- 당사로 생산 관련 기술이전 진행 중
- GMP 시제품 생산 및 비임상단계 연구진행 중	-