바이젠셀 분기보고서 (2026.03)
7. 기타 참고사항

가. 지적재산권

보고서 제출일 현재 당사의 지적재산권은 국내특허 등록 8건, 국내 출원 3건, 해외특허 등록 5건(전용실시권 포함), 해외출원 2건(PCT 출원 포함) 및 상표권 국내 7건을 보유하고 있습니다. (1) 특허권

출원번호
(등록번호)	상태	발명의 명칭	출원일
등록일	출원인	권리자
기술이전

10-0975820	국내등록	B세포의 활성화를 위한 세포성 CD40L을 발현하는 세포주	2007.12.12
2010.08.09	가톨릭대	바이젠셀

10-1079314	국내등록	면역 활성을 갖는 항원 특이 세포독성 T세포(CTL)의 시험관내 효율적 생성방법 및 이를 유효성분으로 하는 항종양 치료제	2008.12.05
2011.10.27	가톨릭대	바이젠셀

10-1112641	국내등록	CXCR3+CCR4-를 발현하는 Th1세포와 수지상세포를 이용한 세포독성 T세포의 in vitro 유도방법	2009.09.30
2012.01.30	가톨릭대	바이젠셀

10-1374248	국내등록	세포성 면역반응 증가를 위한 항원의 제조방법	2010.12.14
2014.03.07	가톨릭대	바이젠셀

10-1576728	국내등록	면역세포 백신 및 이의 용도	2014.03.06
2015.12.04	가톨릭대	바이젠셀

09821044	미국등록	CD4 T cell vaccine and use thereof	2014.11.07
2017.11.21	가톨릭대	바이젠셀

10-1794304	국내등록	EBV 항원 특이 T-세포 수용체 및 이의 용도	2015.09.01
2017.10.31	가톨릭대	바이젠셀

09993526	미국등록	EBV antigen specific T-cell receptor and use thereof	2015.10.30
2018.06.12	가톨릭대	바이젠셀

10-1894428	국내등록	제대혈 ＣＤ３４ 양성 세포에서 골수유래억제 세포로의 분화 유도 및 증식 방법 및 상기 골수유래억제세포의 용도	2016.07.20
2018.08.28	가톨릭대	*전용실시권바이젠셀

10-2032354	국내등록	신규한 배양보조세포 및 이를 이용한 감마 델타 T 세포의 증식 방법	2016.11.11
2019.10.08	가톨릭대	*전용실시권바이젠셀

12077779	미국등록	Novel feeder cells and expansion method of gamma delta T cells using the same	2017.11.10 2024.09.03	가톨릭대	*전용실시권바이젠셀

10251936	미국등록	EBV antigen specific T-cell receptor and use thereof	2018.05.08
2019.04.09	가톨릭대	바이젠셀

3084355C	캐나다등록	Novel feeder cells and expansion method of gamma delta T cells using the same	2017.11.10
2023.09.26	가톨릭대	*전용실시권바이젠셀

10-2023-0041676	국내출원
(국내우선권 주장 재출원)	CD30 유래의 세포내 신호전달 도메인을 포함하는 키메라 항원수용체, 이를 발현하는 면역세포 및 이들의 용도	2022.03.30	바이젠셀	-

18/834896	미국출원	CD30 유래의 세포내 신호전달 도메인을 포함하는 키메라 항원수용체, 이를 발현하는 면역세포 및 이들의 용도	2024.07.31	바이젠셀	-

2023800225905	중국출원	CD30 유래의 세포내 신호전달 도메인을 포함하는 키메라 항원수용체, 이를 발현하는 면역세포 및 이들의 용도	2024.08.19	바이젠셀	-

10-2024-0112896	국내출원	인간 제대혈 CD34+ 세포로부터 제대혈 유래 골수성 억제세포의 제조방법, 상기 제조방법에 의해 제조된 제대혈 유래 골수성억제세포 및 이의 약제학적 용도	2024.08.22	바이젠셀	-

10-2025-0124978	국내출원	GD2-CAR를 발현하는 iPSC 유래 자연살해세포 및 이의 용도	2025.09.03	테라베스트
바이젠셀	-

(2) 상표권바이젠셀이 보유한 상표권은 국내 7건입니다. 나. 산업분석

1. 산업의 현황 및 전망(1) 산업의 특성

(가) 면역항암치료제① 항암 치료의 패러다임 변화

암 치료는 병변의 범위에 따라 수술, 방사선 치료 등의 국소 요법과 항암화학요법인 전신 요법으로 구분됩니다. 하지만 1세대 수술 요법은 전이암이나 수술 불가 부위의 근본적 치료가 어렵고 재발 위험이 상존한다는 한계가 있습니다. 2세대 화학·방사선 치료 또한 진행성 암에서 치료 가능성을 높였으나, 정상 조직 손상과 높은 독성에 따른 부작용 문제가 지속적으로 제기되어 왔습니다. 이에 따라 기존 치료제의 한계를 극복하고 안전성과 치료 효과를 극대화할 수 있는 차세대 항암면역치료법이 새로운 대안으로 부상하였습니다.

② 차세대 항암면역치료법

항암면역치료법이란 인체의 면역체계를 활성화 하여 암세포를 제거하는 암치료법으로 인체의 면역시스템 중에 특이성(specificity)을 이용하여 암세포만을 정확하게 공격해 부작용이 적도록 해주고, 기억능(memory), 적응능(adaptiveness)이라는 면역시스템을 이용하여 지속적인 항암효과를 볼 수 있는 차세대 치료법으로 각광 받고 있는 치료법으로 항체치료와 세포성면역치료가 있습니다.

㉮ 항체치료

차세대 항암면역치료 중 항체치료의 경우, 2000년대 이래 표적항암제로 항암제 시장을 선도하였습니다. 암세포의 표면에서 표적유전자가 확인되면 표적항암제(항체치료제)의 경우 강력한 효과를 나타내었으며, 부작용 또한 적어 항암치료를 받는 동안 환자의 삶의 질을 유지 할 수 있어 개발 당시에는 기적의 항암제로 표현되거나 보도되었지만, 이 치료제 또한 단점이 있습니다. 첫째, 특정 표적부위가 있는 환자들에게만 반응한다는 것과 암세포는 단순히 하나의 과정을 통해서 발생하는 것이 아니라 여러 단계와 과정을 통해 생기므로 공격가능한 특정 단계로 생성된 암세포에만 효과가 나타납니다. 둘째, 항암 억제 작용을 계속 유지하기 위해서는 장기 복용하거나 정기적인 주사를 투여해야하는 단점이 있습니다. 이러한 장기투여로 인해 내성이 생길 경우 투약효과가 감소하는 단점이 있습니다.

㉯ 세포성 면역치료법

차세대 항암면역치료 중 세포성면역치료법에는 능동과 수동적 면역치료법이 있으며, 능동면역치료법으로는 수지상세포백신과 같은 종양백신을 이용하여 면역반응을 유도하는 방법이 있습니다. 이는 종양세포가 지니는 종양 특이 항원을 종양환자에게 투여하여 면역시스템을 활성화시켜 생체 내 면역기능을 높여 종양세포를 공격하여 종양을 제거하는 방법입니다. 또한 수동면역치료법으로는 항원 비특이적인 LAK(lymphokine-activated killer;림포카인 활성세포)나 TIL(Tumor infiltrating lymphocytes;종양침윤림프구), 항원 특이적인 T세포를 체외에서 생산하여 인체로 투여는 입양면역치료법이 있습니다.

(나) 면역억제치료제

면역억제치료제는 인체의 면역기능을 인위적으로 억제시키는 여러 인자들로서 우리몸의 면역세포들이 인체를 공격하는 질환을 치료하거나 예방하는 의약품으로, 항원의 자극에 대하여 숙주가 항체를 만드는 능력(체액성 면역반응)을 또는 세포성 면역반응을 일으키는 능력을 저하시키거나 차단시키기 위하여 사용되는 다양한 물질들을 말합니다.

대부분은 항종양 활성을 가지며, DNA 장애 및 합성저지를 통해 세포분열을 저해 하기도 하며 장기이식 및 조혈모세포이식에서 거부반응을 억제하기 위해 사용됩니다. 이뿐만 아니라 신체의 구성성분이 항원으로 작용하여 만성질환을 유발하는 루푸스, 천식, 당뇨병 등 자가면역질환(autoimmune disease)을 치료하기 위하여 필수적으로 사용 되어지고 있습니다.

① 면역억제치료제 종류

개발
연도	면역억제제	개발자	작용기작

1949	Cortisol	Hench, et. al.	IL-1, 2, 6, IFN-r, T N F-a 유전자발현 조절하여 T와 B세포 증식 감소, 사이토카인 생산과 활동억제

1959	Cyclophosphamide	Stender	DNA 합성 방해로 세포분열중인 조직억제

1959	6-mercaptopurine (Azathioprine)	Schwartz and Dameshek	퓨린계 핵산 합성 억제하여 림프구 증식과 항체형성 억제, 백혈구의 구아닌을 고갈시켜, 염증부위로 백혈구 이동하는 것억제

1961	Methotrexate(MTX)	Fredman, et. al	퓨린계 핵산 합성 억제

1975	Mizoribine(MZ)	Sakaguchi, et. al	구아노신 뉴클레오타이드 합성저해

1976	Cyclosporine A(CsA)	Bore,l et. al	골수억제 없고, 과립구 기능 잘 유지하는 장점, IL-2 생산을 억제하여 세포독성 T 세포 형성을 방지하여 면역억제

1977	Rapamycin(Sirolimus)	Martel, et. al	NFATc에 대한 탈인산화 작용을 방해하여 T세포에서의 신호변환 차단
T세포주기 과정의 후기에 작용하여 TOR(Target of rapamycin) 활성 억제

1978	Leflunomide	Schleyrbach	신규 피리미딘 합성 저해인자, 임파구 증식억제

1985	OKT3	Goldstein	단일클론항체

1987	Tacrolimus(FK506)	Kino, et. al.	Kinase와 인산화제저해인자, calcineurin 억제를 통한 T세포 증식 억제

1991	Mycophenolate mofetil(MMF)	Allison, et. al	퓨린 신생합성을 저해하여 임파구의 증식을 억제->세포분열 억제

출처 : Modified by Immunophamacology, Vol. 47,P63, 2000

② 면역억제제 이용 분야

면역억제제의 사용목적을 보면 크게 장기 이식이나 조혈모이식 후 수여자로부터 발생되는 면역거부 반응을 줄이 위한 것뿐만 아니라 자가면역질환(류마티스관절염, 아토피피부염, 건선, 루프스, 천식, 소아당뇨 등)의 치료 및 선택적 면역억제를 위하여 사용되어지고 있습니다.

③ 면역질환에서 골수성 억제세포의 면역조절 효과

골수성 억제세포는 대부분 세포-세포 간의 직접 접촉을 통해 면역억제 작용을 하는 것으로 알려져 있으며, 반감기가 짧은 사이토카인 등의 물질을 분비하여 면역억제 기능을 수행하는 것으로 알려져 있습니다.

출처 : Nature Reviews Immunology

현재까지 알려진 작용물질로는 Arginase I과 inducible nitricoxide synthesis (iNOS), 활성 산소물질(reactive oxygen species, ROS), 그리고 peroxynitrite 등이 있고, 이중 ArginaseI과 iNOS는 대표적인 T-세포 억제 물질로, 직접적으로 T-세포의 증식을 억제하는 반면에 ROS와 peroxynitrite는 T-세포수용체의 번역 후 수정(post-translational modification) 과정을 통하여 항원 인식능을 억제합니다.

이러한 골수성 억제세포의 기능과 작용기전에 대한 연구를 바탕으로 최근에는 이들의 조절을 통해 면역반응의 억제를 위한 새로운 치료법을 개발하고자 하는 노력이 가속화되고 있습니다.

(2) 산업의 전망(가) 세포치료제 시장의 성장성

BCC Research의 「Global Market for Cell and Gene Therapy」(2024.4)에 따르면, 글로벌 세포·유전자 치료제 시장은 2023년 72억 달러(약 10.6조 원) 규모에서 2028년 233억 달러(약 34.3조 원) 규모로 성장할 것으로 전망되며, 2023~2028년 연평균 성장률(CAGR)은 26.4%로 추정됩니다.

출처: BCC Research의 「Global Market for Cell and Gene Therapy」(2024.4), 데이터 재가공Research and Markets/BioIntel360의 「South Korea Cell Gene Therapy Business and Investment Opportunities Databook - Q2 2023 Update」에 따르면, 한국 세포 및 유전자 치료제 시장은 2023년 4.89억 달러(약 7,210억 원) 규모에서 2027년 10.67억 달러(약 1.57조 원) 규모로 성장할 것으로 전망되며, 2023~2027년 연평균 성장률(CAGR)은 약 16.8~16.9%로 추정됩니다.

출처: Research and Markets/BioIntel360 「South Korea Cell Gene Therapy Business and Investment Opportunities Databook - Q2 2023 Update」, 데이터 재가공

글로벌 세포치료제 및 유전자치료제에 대한 주요 성장 요인으로 암 및 만성질환 발생률 증가, 임상시험 건수 증가, 세포 및 유전자치료 시장의 꾸준한 M 활동, 유리한 규제 환경 등을 두고 있습니다.

[글로벌 세포치료제 시장의 성장요인별 영향 분석]

성장요인	1-2년	3-5년	6-10년

암 및 만성질환 발생률 증가	높음	높음	중간

임상시험 건수 증가	높음	중간	중간

세포 및 유전자치료 시장의 꾸준한 M 활동	높음	중간	중간

유리한 규제 환경	높음	중간	중간

출처: BIS Research, Global Cell and Gene Therapy Market(2019.07), 생명공학정책연구센터 자료 재인용

세포 및 유전자치료제는 환자 또는 공여자의 세포를 조작하거나 유전물질을 전달·교정함으로써 질환의 원인 또는 특정 표적을 겨냥하는 치료 접근법으로, 기존 치료법으로 충분한 효과를 얻기 어려웠던 암, 희귀·난치성 질환, 유전질환 분야에서 활용 가능성이 확대되고 있습니다. 특히 CAR-T 세포치료제의 경우 환자의 T세포를 유전적으로 조작해 암세포 표면의 특정 항원을 인식하도록 설계하는 방식으로, 혈액암을 중심으로 임상 적용이 확대되어 왔습니다. 미국 국립암연구소(NCI)는 CAR-T 치료제가 환자의 T세포를 채취한 뒤 암세포 항원을 인식하는 키메라 항원수용체(CAR)를 발현하도록 유전공학적으로 조작하고, 이를 다시 환자에게 투여해 암세포를 공격하도록 하는 치료법이라고 설명하고 있습니다.

글로벌 암 부담 증가는 세포 및 유전자치료제 시장 성장의 주요 요인 중 하나입니다. WHO 산하 국제암연구소(IARC)의 2024년 발표에 따르면, 2022년 전 세계 신규 암 발생은 약 2,000만 건, 암 사망은 약 970만~1,000만 명으로 추정되며, 인구 증가와 고령화 등을 고려할 때 2050년 신규 암 발생은 약 3,500만 건으로 2022년 대비 약 77% 증가할 것으로 전망됩니다. 이에 따라 기존 항암요법으로 해결되지 않는 미충족 의료수요를 겨냥한 세포치료제, 유전자치료제, 유전자변형 세포치료제의 개발 필요성이 지속적으로 커지고 있습니다

고령화와 만성질환 증가 또한 세포 및 유전자치료제 시장 성장에 기여하는 요인입니다. WHO는 비감염성질환, 즉 심혈관질환, 암, 만성호흡기질환, 당뇨병 등 만성질환이 전 세계 사망의 약 74%를 차지한다고 설명하고 있으며, 2021년 기준 심혈관질환 사망은 최소 1,900만 명, 암 사망은 약 1,000만 명, 만성호흡기질환 사망은 약 400만 명, 당뇨병 및 당뇨병성 신장질환 관련 사망은 200만 명 이상으로 추정됩니다. 이러한 만성질환 부담 증가는 장기 기능 저하, 퇴행성 질환, 난치성 질환을 대상으로 하는 재생의료 및 세포·유전자치료제 개발 수요를 확대시키는 배경으로 작용하고 있습니다.

한국에서도 고령화는 빠르게 진행되고 있습니다. 통계청 자료를 인용한 2025년 보도에 따르면, 2025년 한국의 65세 이상 인구는 약 1,051만 4천 명으로 전체 인구의 20.3%를 차지해 초고령사회에 진입했으며, 65세 이상 인구 비중은 2036년 30%를 넘고 2050년에는 40%를 초과할 것으로 전망됩니다.

규제환경 역시 세포 및 유전자치료제 시장 성장에 우호적인 방향으로 변화하고 있습니다. 미국은 2016년 「21st Century Cures Act」를 통해 재생의료첨단치료제, 즉 RMAT 제도를 도입했으며, FDA는 RMAT 지정을 통해 중증 질환을 대상으로 하고 초기 임상 근거가 있는 재생의료 치료제의 개발과 심사를 지원하고 있습니다. FDA의 최신 안내에 따르면 RMAT 제도는 세포치료제, 치료용 조직공학 제품, 인간 세포·조직 제품, 유전자치료제 등을 포함하는 재생의료 치료제에 적용될 수 있습니다.

유럽에서는 EMA가 PRIME 제도를 운영하고 있습니다. PRIME은 미충족 의료수요가 큰 의약품의 개발을 지원하기 위한 제도로, 개발 초기부터 규제기관과의 대화를 강화해 개발계획을 최적화하고 평가 절차를 신속화하는 것을 목적으로 합니다.

한국 역시 2019년 「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률」을 제정하고 2020년 8월 시행함으로써 첨단재생의료 임상연구, 첨단바이오의약품 허가·안전관리, 장기추적조사 등 별도 관리체계를 마련했습니다. 또한 2024년 개정된 첨단재생바이오법은 2025년 2월부터 시행되어 중증·희귀·난치질환 환자의 치료 접근성 확대와 안전관리 강화를 함께 추진하는 방향으로 제도가 발전하고 있습니다.

이처럼 암 및 만성질환 부담 증가, 고령화에 따른 미충족 의료수요 확대, 그리고 미국·유럽·한국을 중심으로 한 신속개발 · 환자접근성 확대를 위한 제도의 정비는 세포 및 유전자치료제 시장의 중장기 성장을 뒷받침하는 핵심 요인으로 평가됩니다.

(나) 면역항암치료제 시장의 성장성

Evaluate Pharma의 World Preview 2023, Outlook to 2028에 따르면 글로벌 제약 시장 규모는 2022년 약 1조 4,800억 달러로 형성되어 있으며, 연평균('23-'28년) 5.9%로 성장하여 2028년에는 1조 6억 달러 규모로 확장될 것으로 전망했습니다. 2022년 전체 처방약 시장 중 항암제의 시장 점유율이 18%(약 2,700억 달러 내외) 수준으로 1위를 차지하고 있으며 2028년에는 5.0pp 증가한 23%(4,000억 달러 내외)까지 증가하며 가장 큰 치료 영역으로서의 지위를 유지할 것으로 전망했습니다.

항암제는 2030년에도 글로벌 제약 시장에서 가장 큰 치료영역의 지위를 유지할 것으로 전망되며, Evaluate의 2024년 World Preview 상세 자료 기준 2030년 항암제 매출은 3,700억 달러 이상, 2023~2030년 연평균 성장률은 9.8%로 전체 처방의약품 시장 성장률인 약 7.35%를 상회할 것으로 예상됩니다. 이에 따라 항암제는 기존과 같이 글로벌 처방의약품 시장의 핵심 성장 분야로 평가되며, 향후에는 Keytruda 등 기존 면역항암제뿐 아니라 항체-약물접합체(ADC), 이중·다중특이항체, 방사성의약품 등 차세대 항암 모달리티가 시장 확대를 견인할 것으로 전망하고 있습니다.

면역항암제 시장은 항암제 시장 내 핵심 성장 분야로 지속 확대되고 있습니다. Frost Sullivan의 「Growth Opportunities in the Immuno-oncology Therapeutics Market, 2024?2030」에 따르면 글로벌 면역항암제 치료제 시장은 2024년 1,106.9억 달러에서 2030년 2,041.9억 달러로 성장할 것으로 전망되며, 2024~2030년 연평균 성장률은 10.7%로 제시됩니다. 특히 면역관문억제제 시장은 2023년 484.2억 달러에서 2030년 1,542.5억 달러로 성장할 것으로 전망되어, 면역항암제 시장 확대의 주요 축으로 평가됩니다.

출처: Frost Sullivan 「Growth Opportunities in the Immuno-oncology Therapeutics Market, 2024?2030」, 데이터 재가공

(다) 면역억제치료제 시장의 성장성

글로벌 면역억제제 시장은 자가면역질환, 염증성 질환 및 장기이식 관련 치료 수요 증가를 배경으로 지속 성장할 전망입니다. Research and Markets/Global Industry Analysts의 최신 보고서에 따르면, 글로벌 면역억제제 시장은 2024년 400억 달러에서 2030년 870억 달러로 확대될 것으로 전망되며, 2024~2030년 연평균 성장률은 13.8%로 제시됩니다.

출처: Global Industry Analysts 「Immunosuppressants - Global Strategic Business Report」(2025.11), 데이터 재가공

고령 및 동종 조혈모 세포이식의 증가에 따른 이식거부 반응의 증가, 환경 등의 변화에 따른 자가면역질환 및 과민성 질환 등의 증가에 따라 면역억제제 시장은 지속 성장할 것으로 예상됩니다.

(라) 희귀의약품 시장의 성장성

글로벌 희귀의약품 시장은 개발과정에서의 정책적 혜택과 높은 약가, 독점권 등 경제적 이점으로 인해 전체 제약산업의 성장률보다 훨씬 큰 폭으로 증가하고 있으며, 향후에도 이러한 경향이 지속될 것으로 예상됩니다. 국내 희귀의약품 시장 역시 지속적으로 성장하고 있으며, 국내 기업들이 개발한 희귀의약품이 증가하면서 국내 제약/바이오 기업의 개발 역량 강화가 기대되고 있습니다. 이렇듯 희귀의약품은 고부가 가치를 창출하는 치료제 영역으로 다국적 제약사 및 바이오기업들은 희귀의약품 개발 경쟁을 벌이고 있으며, 글로벌 희귀의약품 시장은 전체 제약 성장률을 웃돌고 있습니다.Evaluate의 최신 Orphan Drug Report에 따르면, 글로벌 희귀의약품 시장은 2024년 약 1,850억 달러 규모에서 2028년 약 2,700억 달러로 확대될 전망이며, 이는 2024~2028년 연평균 약 9.9% 성장에 해당합니다. 희귀의약품은 지난 10년간 글로벌 처방의약품 시장 내 비중을 2014년 10% 미만에서 최근 약 20% 수준까지 확대해 왔으며, Evaluate의 2025년 전망에서는 2030년에도 글로벌 처방의약품 시장 약 1조 6,000억 달러 중 약 5분의 1을 차지할 것으로 추정되었습니다. 이에 따라 글로벌 희귀의약품 매출은 2030년 약 3,200억 달러 수준으로 추정되며, 희귀질환 치료제는 성장 속도 둔화에도 불구하고 여전히 글로벌 제약산업의 핵심 전략 분야로 평가됩니다.

[글로벌 희귀의약품 매출 전망]
(단위: 십억달러)

구분	2024	2025	2026	2027	2028	2029	2030

희귀의약품 매출	185.0	203.3	223.5	245.6	270.0	293.9	320.0

연 성장률	-	9.9%	9.9%	9.9%	9.9%	8.9%	8.9%

희귀의약품 처방비율	약 20%

출처: Evaluate pharma, Orphan Drug Report(2024), 데이터 재가공

세계 다수의 규제기관 또한 희귀의약품 개발 장려를 위한 정책적 지원을 하고 있습니다. 개발단계에서부터 희귀의약품으로 지정하여 개발과 개발 후 판매과정에서 다양한 혜택을 부여하기도 합니다. 개발비 직접 지원, 개발비에 대한 세액공제, 허가심사수수료 감면 등의 재정적 혜택과 신속 심사 프로그램을 통한 개발시간 단축 지원, 시판 허가를 받은 희귀의약품에 부여하는 시장독점권은 희귀의약품 개발을 촉진하는 강력한 혜택입니다.

[미국, EU, 일본, 한국 희귀의약품 시장독점 제도]

국가	독점기간	독점내용	기타

미국	7년	동일질환의 치료목적으로 동일/유사의약품의 허가금지	-임상시험비의 50% 세액공제
-신청비용 면제
-우선심사

EU	10년/6년	동일질환의 치료목적으로 동일/유사의약품의 허가금지	-국가별로 세제우대
-신청비용 면제
-우선심사

일본	10년
(등록유효기간)	후발의약품의 허가신청 금지	-10% 면세, 연구개발과정에서 추가 6% 면세
-신청비용 30% 면제
-우선심사

한국	4년	-	-

출처: 보건산업브리프 283호, 국내외 희귀의약품 시장 및 연구개발 현황 분석2019.6. KHIDI. 바이젠셀 재가공

우리나라는 희귀질환 및 희귀의약품 개발을 촉진하기 위해 ‘희귀질환관리법’과 ‘희귀의약품 지정에 관한 규정’을 기반으로 희귀질환 진단·치료·연구 지원 및 희귀의약품 지정 제도를 운영하고 있습니다.

‘희귀질환관리법’은 2025년 시행 기준 희귀질환을 유병인구 2만 명 이하이거나 진단이 어려워 유병인구를 알 수 없는 질환으로 정의하고, 국가가 희귀질환관리 종합계획을 수립하도록 규정하고 있습니다. 또한 2020년 시행된 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률’은 세포치료제, 유전자치료제 등 첨단바이오의약품에 대한 맞춤형 심사, 우선심사, 조건부 허가, 장기추적조사 등 별도 관리체계를 마련함으로써 희귀·난치질환 치료제 개발과 제품화를 지원하고 있습니다.

글로벌 차원에서도 희귀의약품 개발은 활발히 이어지고 있으며, FDA는 2024년 CDER 신규 치료제 승인 50건 중 26건이 희귀의약품 지정을 받은 치료제였다고 밝혔고, EMA는 2024년 희귀의약품 지정 신청 193건, 유럽위원회 지정 결정 141건, 신규 희귀의약품 판매허가 17건을 기록했다고 발표했습니다.

이러한 제도적 지원과 미충족 의료수요를 바탕으로 국내 제약·바이오기업들도 FDA 및 EMA 희귀의약품 지정 확보와 글로벌 개발을 확대하고 있으며, 최근에는 세포치료제, 유전자치료제, 유전자편집 치료제 등 첨단바이오의약품 기반 희귀·난치질환 치료제 개발이 중요한 성장축으로 부상하고 있습니다.

[국내 제약·바이오기업 FDA 희귀의약품 지정 현황 주요 사례]

연도	회사명	파이프라인명	타깃 질환 / 적응증	지정일 또는 발표일

2018	GC셀 / 전 GC녹십자셀	이뮨셀엘씨주 / Immuncell-LC	간암	2018.06

2018	GC셀 / 전 GC녹십자셀	이뮨셀엘씨주 / Immuncell-LC	교모세포종 / Glioblastoma	2018.08

2018	GC셀 / 전 GC녹십자셀	이뮨셀엘씨주 / Immuncell-LC	췌장암	2018년 지정 이력 확인

2020	차바이오텍	CBT101	교모세포종 / Glioma	2020.09

2021	크리스탈지노믹스	Ivaltinostat / CG-745	급성골수성백혈병 / AML	2021.01

2021	메드팩토	Vactosertib	췌장암	2021.07

2021	메드팩토	Vactosertib	골육종 / Osteosarcoma	2021.08

2021	한미약품	HM15211 / LAPS Triple Agonist, Efocipegtrutide	특발성 폐섬유증 / IPF	2021.05

2021	HLB	Rivoceranib	간세포암 / HCC	2021.11

2021	온코닉테라퓨틱스	Nesuparib	췌장암	2021년

2021	파로스아이바이오	PHI-501	급성골수성백혈병 / AML	2021년

2022	큐롬바이오사이언스	HK-660S	원발성 경화성 담관염 / PSC	2022.03

2022	아이디언스 / 일동제약그룹	Venadaparib	위암	2022년

2022	보령	BR101801 / BR2002	말초 T세포 림프종 / PTCL	2022.10

2023	GC녹십자	GC1126A	혈전성 혈소판감소성 자반증 / TTP	2023.09.27

2024	한미약품·GC녹십자	LA-GLA / HM15421·GC1134A	파브리병	2024.05

2024	아이리드비엠에스 / 일동제약그룹	Cyclin-K Molecular Glue	위암	2024.10.01

2025	아이리드비엠에스 / 일동제약그룹	IL21120033 / CXCR7 agonist	특발성 폐섬유증 / IPF	2025.02.13

2025	이엔셀	EN001	샤르코-마리-투스병 / CMT	2025.02.27

2025	온코닉테라퓨틱스	Nesuparib	위암 및 위식도접합부암	2025.03.17

2025	엑셀라몰	IL13Rα2 표적 PDC 후보물질	악성 교종 / Glioma	2025.04.17

2025	젬백스앤카엘	GV1001	진행성 핵상마비 / PSP	2025.05.02

2026	이엔셀	EN001	뒤센 근이영양증 / DMD	2026.02.06

2026	온코닉테라퓨틱스	Nesuparib	소세포폐암 / SCLC	2026.02.23

2026	리세리스테라퓨틱스	RCT1213	간세포암 / HCC	2026.03.24

2026	에이비엘바이오 / Compass Therapeutics	Tovecimig / CTX-009·ABL001	담도암	2026.04.05

2026	유한양행	YH35995	고셔병	2026.04.13

출처: FDA OOPD DB, 회사 보도자료, 주요 전문매체 보도 / 바이젠셀 재가공

국내 제약·바이오기업들은 희귀질환 및 희귀암 영역에서 희귀의약품 지정 제도를 활용해 개발·허가 가능성을 높이고 있으며, 일부 후보물질은 적응증 확장 전략을 병행하고 있습니다다. GC셀의 이뮨셀엘씨주는 간세포암 국내 허가 경험을 기반으로 미국 FDA로부터 간암, 뇌종양, 췌장암 치료에 대한 희귀의약품 지정을 받은 바 있습니다.

당사의 VT-EBV-N은 EBV 양성 NK/T세포림프종을 대상으로 하는 자가유래 항원 특이 CTL 치료제로, 2019년 식품의약품안전처 개발단계 희귀의약품 지정에 이어 2023년 12월 EMA 희귀의약품 지정을 획득하였습니다. 이는 국내외 규제기관으로부터 대상 질환의 희귀성, 높은 미충족 의료수요 및 치료제 개발 필요성을 인정받은 것으로, 향후 신속심사·조건부 허가 등 허가 전략 추진과 글로벌 개발·상업화 논의에 긍정적으로 작용할 수 있습니다. 특히 유럽 희귀의약품 지정에 따른 개발·허가 지원 및 허가 후 시장독점권 등의 제도적 혜택은 VT-EBV-N의 시장 진입 장벽을 낮추고 경쟁우위를 강화하는 요인으로 작용할 수 있으며, 국내 판권계약 및 해외 글로벌 판권계약을 통한 상업화 확대 가능성과 연계되어 향후 매출 성장 기반을 강화할 것으로 기대됩니다.

한편 VT-EBV-N은 국내 13개 기관에서 수행된 임상 2상에서 2년 무질병생존율이 투여군 95.00%, 대조군 77.58%로 나타나 통계적 유의성을 확보했으며, 당사는 이를 근거로 조건부 품목허가 신청과 조기 상업화를 추진하고 있습니다.

(3) 경기변동의 특성당사가 개발중인 면역항암치료제는 의약 및 보건건강 관련 제품이므로 경기변동에 크게 영향을 받지 않는 특성이 있습니다. '삶의 질'과 관련된 제품의 경우 경기가 나빠지면 위축되는 경향이 있으나, 의약 및 보건건강 관련 제품은 건강을 중요시하는 특성상 일반 소비재 제품에 비해서 경기영향을 덜 받는다고 볼 수 있습니다.(4) 계절성당사가 개발중인 항암면역치료제는 전문의약품으로 약가 및 정부의 규제 등에 영향을 받고 있습니다. 일반적으로 전문의약품의 경우 계절에 따라 발생 빈도가 높은 독감 등 감염성 질환치료와 같은 제품을 제외하고는 계절적 영향이 미미합니다.2. 주요 파이프라인의 목표시장 및 성장성

① VT-EBV-N 제품 : NK/T Lymphoma

림프종은 크게 호지킨림프종과 비호지킨림프종으로 구분되며, WHO/IARC의 GLOBOCAN 2022에 따르면 2022년 전 세계 림프종 신규 발생자는 비호지킨림프종 553,389명, 호지킨림프종 82,469명으로 총 약 635,858명에 이릅니다. 이 중 비호지킨림프종은 약 87.0%, 호지킨림프종은 약 13.0%를 차지해, 발병 환자 수 기준으로 림프종의 대부분은 비호지킨림프종이 차지하고 있습니다.

Research and Markets (2024) 자료에 따르면 글로벌 비호지킨림프종 시장은 2024년 72.4억 달러에서 2030년 113.1억 달러로 성장할 전망이며, 호지킨림프종 치료제 시장은 2024년 12억 달러에서 2030년 19억 달러로 성장할 전망입니다.

출처 : Research and Markets (2024), Global Non-Hodgkin Lymphoma Marekt, 2025-2029 CAGR 7.72% 가정

한편 비호지킨림프종의 하위 유형 중 NK/T세포림프종, 특히 EBV 연관 비강형 결절외 NK/T세포림프종은 아시아 및 중남미 지역에서 상대적으로 높은 발생률을 보이는 희귀·난치성 림프종으로, 기존 치료법의 한계로 인해 새로운 세포치료제 및 면역치료제 개발 수요가 높은 영역으로 평가되고 있습니다

출처: Int J Hematol (2014) 99:227-239

2026년 발표된 중앙암등록본부 자료에 따르면 2023년 국내 비호지킨림프종(C82~C86, C96) 신규 발생자는 6,109명, 호지킨림프종 발생자는 356명으로, 전체 림프종 신규 발생자 중 비호지킨림프종 비중은 약 94.5%로 추정됩니다. WHO/IARC GLOBOCAN 2022 기준으로도 한국의 비호지킨림프종 신규 발생자는 5,325명, 호지킨림프종은 340명으로, 비호지킨림프종 비중은 약 94.0%에 이릅니다.

건강보험심사평가원 보건의료빅데이터 개방시스템에 따르면 국내 NK/T 림프종(C86) 환자는 2024년 기준 1,906명으로, 지난 5년간 연평균 3%의 성장률로 환자 수가 증가하고 있습니다.

[NK/T 림프종 연도별 환자수 및 요양급여비 추이(2020~2024년)]

구 분	2010	2021	2022	2023	2024	5개년 연평균성장률 (CAGR)

진료환자(명)	1,694	1,787	1,829	1,984	1,906	약 3%

요양급여비 총액(백만원)	21,387	22,085	21,538	27,605	24,978	약 4%

출처 : 건강보험심사평가원 보건의료빅데이터 개방시스템, C86

* C86: 건강보험심사평가원 보건의료빅데이터 개방시스템에서 질병코드 C86은 결절외 NK/T세포림프종 비강형(C86.0)을 포함한 ‘기타 및 상세불명 유형의 T/NK세포 림프종’ 계열을 의미 WHO/IARC의 GLOBOCAN 2022에 따르면, 2022년 기준 중국의 림프종 신규 발생자는 비호지킨림프종 80,829명, 호지킨림프종 4,363명으로 총 약 85,192명이며, 이 중 비호지킨림프종이 약 94.9%를 차지합니다. 5년 유병자 수 기준으로도 비호지킨림프종은 248,984명, 호지킨림프종은 14,285명으로, 전체 림프종 유병자의 약 94.6%가 비호지킨림프종에 해당하는 것으로 알려져 있습니다.

중국의 비호지킨림프종 환자는 장기적으로 증가 추세를 보여 왔으며, GBD 2016 기반 분석에서도 2006~2016년 동안 비호지킨림프종의 연령표준화 발생률이 유의하게 증가한 것으로 보고되었습니다.

한편 중국에서는 T세포 및 NK/T세포 림프종의 비중이 서구권보다 높아, NK/T세포 림프종은 비호지킨림프종의 약 33%를 차지하고, 결절외 NK/T세포림프종은 PTCL의 약 48% 또는 전체 림프종의 약 10~15% 수준으로 보고되고 있습니다. 이에 따라 중국은 NK/T세포림프종 및 관련 희귀·난치성 림프종 치료제 개발에서 중요한 임상·상업화 대상 지역으로 평가되고 있습니다.

[중국 NK/T 림프종 연도별 환자수 추정(2022~2029년)]
(단위 : 명)

구 분	비율/증가율	2022	2023	2024	2025	2026	2027	2028	2029

Lymphoma	-	85,192	-	-	-	-	-	-	-

Hodgkin lymphoma	-	4,363	-	-	-	-	-	-	-

Non-Hodgkin lymphoma	4.67%	80,829	84,604	88,555	92,690	97,019	101,550	106,292	111,256

Extranodal NK/T-cell lymphoma, ENKL	12%	9,699	10,152	10,627	11,123	11,642	12,186	12,755	13,351

1) 중국 전체 림프종 신규 발생자 수: 2022년 85,192명

2) 중국 비호지킨림프종 신규 발생자 수: 2022년 80,829명

3) 중국 호지킨림프종 신규 발생자 수: 2022년 4,363명

4) 비호지킨림프종 연평균 증가율: 4.67% 적용 (출처: Liu et al. Journal of Hematology Oncology (2019) 12:115)

5) ENKL 비율: 비호지킨림프종의 12% 적용 (출처: Distribution of Lymphoid Neoplasms in China, 10.1309/AJCP7YLTQPUSDQ5C)

당사는 임상2상에서 증명한 유효성 및 안전성 데이터를 근거로 조건부 품목허가 신청 및 조기상업화를 추진하고 있으며, 중국 및 동남아시아, 유럽을 중심으로 한 공동개발/판매권리 이전을 비롯한 환자 유치 전략을 추진하고 있습니다.

한편, VT-EBV-N은 Post-transplant lymphoproliferative disorder(PTLD), Burkitt Lymphoma, Diffuse Large B cell Lymphoma (DLBL) 등 다양한 EBV양성 림프종 및 EBV양성 고형암 질환에서의 적응증 확대가 가능하여, 잠재적인 성장 가능성을 가지고 있습니다.

② VC-302 제품 : Glioblastoma (교모세포종)

신경교종(Glioma)은 전체 뇌종양 중 가장 흔하게 발생하는 유형으로, 원발성 뇌종양의 약 50%를 차지합니다. 이 중에서도 가장 악성으로 분류되는 교모세포종(Glioblastoma)은 수술을 포함한 표준 치료(약 9개월간의 항암 및 방사선 치료)를 시행하더라도 평균 생존기간이 15~17개월에 불과하며, 5년 생존율이 2~10% 미만에 머무는 등 예후가 매우 불량한 난치성 암종입니다. 2005년 이후 전 세계적으로 32,000명 이상의 환자를 대상으로 약 400건 이상의 임상시험이 진행되었으나, 신규 진단 교모세포종에 대해 임상 3상까지 진행된 사례는 단 1건에 불과하며, 재발성 교모세포종에 대해서는 임상 3상에 진입한 사례가 전무한 상황입니다. 이들 임상시험에서도 생존기간을 유의미하게 연장하는 효과는 입증되지 않았습니다.

데이터모니터 헬스케어(Datamonitor Healthcare)는 2023년 전 세계 20세 이상 성인에서 발생한 교모세포종 환자가 약 102,400건에 달한 것으로 추정하며, 2030년까지는 110,800건으로 증가할 것으로 예측했습니다. 특히 2023년 기준 아시아 지역이 약50,900명의 가장 많은 확진자를 기록한 것으로 분석되었습니다. 글로벌 교모세포종치료 시장은 2023년에 약 27억 5,000만 달러 규모였으며, 연평균 11.7%의 성장률을보여 2030년에는 59억 6,000만 달러에 이를 것으로 전망됩니다.

교모세포종은 현재 처방 가능한 치료제가 매우 제한적이고 미충족 의료 수요가 높은 상태이기 때문에, 신약 개발과 시장 확대의 잠재력이 큽니다. 향후 새로운 치료 기전과 치료법이 승인될 경우, 시장은 크게 재편되고 확장될 가능성이 높습니다.

③ VC-420 제품 : Hepatocellular carcinoma (간세포암)

간세포암(Hepatocellular carcinoma)은 간을 이루고 있는 간세포에서 생겨난 악성종양을 의미하며, 주로 다발성으로 발생하는 경우가 많고 암이 자라는 속도가 빠르며 주요 혈관을 타고 전이가 잘되는 특성을 가진 악성 암 종입니다. 간세포암은 오랫동안 만성 간 질환을 앓으면서 간 기능이 망가진 경우가 꽤 많고, 간 기능이 저하된 환자에게 세포독성항암제는 간 기능을 더욱 저하시킬 우려가 있기 때문에 새로운 치료에 대한 미충족 의료수요가 매우 큰 암 종입니다.

데이터모니터 헬스케어(Datamonitor Healthcare)는 2023년 전 세계 20세 이상 성인에서 발생한 간세포암 환자가 약 750,000건에 달한 것으로 추정하며, 2027년까지는 812,000건으로 증가할 것으로 예측했습니다. 특히 2023년 기준 아시아 지역이 약 548,000명(전체 환자 대비 약 89%)의 가장 많은 확진자를 기록한 것으로 분석되었습니다. 글로벌 간세포암 치료제 시장은 주요 7개국 (US, 5EU, Japan) 기준 2024년 약 25억 2,500만 달러(약 3조 5,350억원) 규모이며, 2032년에는 31억 3,400만 달러(약 4조 3,876억원) 규모로 증가할 것으로 예측했습니다.

현재 재발/불응성 간세포암 치료옵션은 매우 제한적인 상황으로 2020년 5월 Atezolizumab (anti PD-1)과 bevacizumab (anti VEGF) 병용요법이 1차 치료제로 승인 받은 이후 면역항암제가 새로운 치료옵션으로 진입하였으나 전체생존율 및 무진행생존율 등의 개선을 위한 다양한 분야의 면역기반치료 연구가 필요한 상황입니다. 향후 간세포암 대상으로 CAR-T 또는 CAR-NK 세포 등 새로운 면역세포치료제가 좋은 효능을 발휘한다면, 기존 시장에서 Anti PD-1이 시장점유율을 높인 것처럼 새로운 시장이 창출될 것으로 예상됩니다. 3. 경쟁 현황

(1) 경쟁 상황

(가) ViTier 플랫폼(자가 T세포 치료제)

① 경쟁구도의 변화

종양 항원 특이 T세포치료제의 주요 경쟁자로는 림프종과 급성림프구성 백혈병에서 FDA 승인을 받은 CAR-T세포치료제이나 CAR-T세포치료제의 경우, 전체종양의 약 30%를 차지하는 종양세포 표면에 존재하는 항원만을 표적할 수 있는 한계가 있습니다. CD19와 같이 세포표면에 존재하는 종양에 대해서는 효과적일 수 있으나 전체종양의 약 70%인 종양세포의 내부에 항원이 존재하는 종양의 경우, CAR-T를 이용한 치료에 한계적이며, 종양은 인체내에서 면역편집 기능을 통해 다양한 면역체계를 억제하거나 회피할 수 있는 능력을 통해 다양한 종양항원으로 변이하여 종양을 일으키기도 합니다. CAR-T세포치료제의 경우, 현재 단일종양항원만을 표적으로 하므로 이러한 종양의 면역편집을 통한 회피능력을 보완하여 재발을 막는 부분에서는 한계적일 수 있습니다.

당사의 ViTier의 경우, 종양세포의 표면과 내부에서 존재하는 모든 종양을 표적할 수 있으므로 모든 종양을 치료할 수 있는 가능성을 보유하고 있으며, 이미 종양 중 내부항원으로 존재하는 EBV 양성 NK/T세포 림프종에서 EBV(LMP1, LMP2a) 종양항원을 표적으로 하여 임상시험을 진행하였고, 이러한 결과 NK/T세포 림프종에서는 5년 전체생존율 100%, 무재발 생존율 90%를 확인하였고 2015년도 Molecular therapy지에 게재하였습니다.그리고 EBV 양성 NK/T세포 림프종에서 국내 13개 기관에서 수행된 임상 2상에서 2년 무질병생존율이 투여군 95.00%, 대조군 77.58%로 나타나 통계적 유의성을 확보하였습니다.

② 당사의 위치

당사가 독점적으로 보유한 우수한 ViTier 기반기술은 현재 NK/T세포 림프종, 장기이식후림프증식성질환(PTLD), 급성골수성백혈병 등 다양한 혈액암에서 우수한 연구자임상 결과로 안전성과 유효성을 검증한 바 있습니다. 이를 바탕으로 개발된 VT-EBV-N NK/T세포 림프종 치료제에 대해 현재 임상2상 조건부 허가용 임상시험 단계를 성공적으로 완료하였습니다. 당사는 기존 치료제의 한계로 인한 미충족 의료 수요를 당사 ViTier 기술의 핵심인 특이성 (Specificity), 기억능 (Memory), 적응능 (Adaptiveness) 바탕으로 극복하고 NK/T세포 림프종의 결정적 원인 중 엡스타인바 바이러스 잠복감염을 효과적으로 제거하고 종양세포를 제거할 수 있습니다. ViTier는 맞춤형 면역세포치료제로서 국내 최초, 최다 T세포 임상시험 경험과 NK-T 림프종에서의 임상 2상 성공 및 희귀질환치료제로의 조건부 품목허가를 기반으로 NK/T세포 림프종에서는 글로벌 최초의 면역세포치료제로서 파트너사인 보령제약과 매출 발생을 기대하고 있습니다. ViTier 기반기술은 혈액암 뿐만 아니라 고형암까지 확대가 가능하고 이러한 적응증 확장 전략 뿐만 아니라 당사는VT-EBV-N에 대한 조건부 허가를 획득할 경우 미세잔존암 시장에서 재발 및 불응성암까지 시장을 확장시킬 수 있습니다.특히, 기존 CAR-T 치료제가 주로 여러 차례의 치료에 실패한 '재발성·불응성(R/R) 환자'를 위한 2~3차 후순위 치료제라면, 당사의 VT-EBV-N은 '1차 치료 이후 재발 고위험군 환자'의 재발을 원천 차단하는 선제적 요법으로 포지셔닝하고 있습니다.

이는 면역세포치료제의 암치료 패러다임을 말기 환자의 사후적 치료에서 완치율 및 생존기간 극대화를 위한 조기 개입 단계로 확장하는 것으로, 미충족 의료 수요(Unmet Needs)가 높은 시장을 선점하여 기존 치료제와는 차별화된 시장 지배력을 확보할 것으로 기대됩니다.

(나) VC-302 제품① 시장의 경쟁구도

자가 유래 CAR-T 또는 CAR-NK 임상연구가 소수의 기관에서 진행된 바 있으나, 아직 대규모 임상단계로 진입하지 못한 상황입니다. 언급된 연구들에서 교모세포종 특이적 CAR를 탑재한 면역세포치료제는 암세포 특이적인 살상능력을 발휘하여 환자의 생존기간의 유의미한 개선 효과를 보고하였습니다. 즉, 현재 유전자면역세포 치료제 기반 교모세포종 치료제는 그 성능은 입증되었으나, ‘킴리아’나 ‘예스카타’와 같이 먼저 시장을 선점한 치료제는 없는 상황으로, 빠른 개발을통해 대규모 임상에 먼저 진입하는 제품이 교모세포종 면역세포치료제 시장을 주도할 수 있을 것 입니다.

② 당사의 위치

당사가 기술이전 공동연구를 진행중인 VC-302기술은 3종의 기능향상 유효인자를 iPSC단계부터 타겟특이적 유전자편집기술을 적용하여 발현시킨 역분화만능줄기세포 유래 NK 면역세포치료제로, 국내에 iPSC유래 NK세포를 이용해 교모세포종 동물모델 시험을 수행한 사례가 있으나 (서울대학교/마루테라퓨틱스), 아직 기초연구단계로 테라베스트에서 기술이전후 GMP 시설에서 치료제 생산을 준비중인 당사가 임상 적용이 더 빨리 진행 가능하리라 판단됩니다. 또한 해외사례의 경우는 cytovia therapeutics에서 EGFR Dual-targeting CAR iPSC-NK로 교모세포종 치료제 상업화 연구를 진행중이나 이 역시, 초기 연구단계로 당장의 임상 진입은 어려울 것으로 예상됩니다. 이외 업체는 대부분 성체 동종 NK 세포 또는 T 세포를 이용하거나, 자가 면역세포를 이용하는 단계에 머물러 있어,iPSC 유래 NK 또는 T 세포에 유사한 레벨의 수준을 적용하여 교모세포종에 적용한 사례가 거의 전무한 상황입니다. 특히 해당 기술은 현또한 향후 VC-302의 유효성 평가 및 임상개발을 위해 서울대학교 소아신경과와의 긴밀한 협조가 예정되어 있습니다. 이러한 국내/국외 연구개발 사례를 고려하였을 때, 당사는 iPSC유래 NK 세포치료제를이용한 유전자 면역세포치료제인 VC-302는 충분한 국내외 경쟁력을 갖추고 있다고볼 수 있습니다.

(다) VC-420 제품① 시장의 경쟁구도

간 기능이 저하된 환자에게 세포독성항암제는 간 기능을 더욱 저하시킬 우려가 있고 낮은 반응률을 보이기 때문에 새로운 치료옵션에 대한 미충족 의료수요가 매우 큽니다. 또한 수술이 어려운 진행성 간세포암의 표적항암제로 Sorafenib이 효과적인 약물로 임상에서 쓰이고 있지만 5-30% 정도의 일부 환자에서만 효능이 나타나고 대부분의 경우 약제 내성이 발생하는 한계가 있기 때문에 이를 극복할 수 있는 치료옵션이 매우 필요한 상황입니다. 20년 5년 티센트릭과 아바스틴 병용요법이 1차 치료제로 승인받은 이후 면역항암제가 새로운 치료옵션으로 진입하였으나 추가적인 생존율 개선을 위한 다양한 분야의 면역기반치료 연구가 필요한 상황입니다.

② 당사의 위치

당사가 기술이전 공동연구를 진행 중인 VC-420 제품은 VC-302 제품과 마찬가지로 3종의 기능향상 유효인자를 iPSC단계부터 타겟 특이적 유전자편집기술을 적용하여 발현시킨 역분화만능줄기세포 유래 NK 면역세포치료제로, GPC3 항원을 타깃으로 합니다.

현재 진행성 간세포암 대상으로 다양한 분야의 면역기반치료 연구가 진행되고 있으며, 특히 GPC3 CAR-T 세포 중 일부 파이프라인들이 임상시험에서 유의미한 효과를 확인하고 있습니다. VC-420은 GPC3 CAR-T 세포와 달리, CAR 의존적인 치료효과 뿐만 아니라 NK 세포 수용체를 활용한 CAR 비의존적인 치료효과를 가진다는 점에서 기존 파이프라인보다 더 우수한 항암효과를 보일 것으로 기대하고 있습니다. 간세포암 전신치료제 시장에서 면역항암제는 매우 중요한 치료옵션이 되었고, 당사는 VC-420이 간세포암 시장에서 면역관문억제제와 더불어 중요한 치료옵션으로 자리잡을 것으로 생각합니다.

(2) 경쟁업체 현황

(가) ViTier 플랫폼(자가 T세포 치료제)

[ViTier 주요 경쟁업체 현황]

파이프라인	경쟁업체	매출처	기술현황

VT-EBV-N	유틸렉스	-	- EBViNT: NK/T세포 림프종 국내 임상1/2a상 진행 중

Atara Biotherapeutics	-	- Tab-cel® (tabelecleucel): PTLD 대상 판매허가 (EU 2022)

Kite Pharma	미국, 유럽	- Yescarta (CAR-T Therapy): RR Diffuse Large B-cell lymphoma (DLBCL) 대상 판매허가 (US 2017 EU 2018)

Novartis	미국, 유럽	- Kymriah (CAR-T Therapy): RR Diffuse Large B-cell lymphoma (DLBCL) 대상 판매허가 (US 2018 EU 2018)

ViTier 및 VT-EBV-N 파이프라인은 자가 유래 EBV(LMP1, LMP2a) 특이 살해 T세포치료제로서 전 세계적으로 NK/T세포림프종을 대상으로 품목허가 및 판매 개시된 바이오의약품 치료제는 없습니다. 다만, 해외에서는 Atara Biotherapeutics에서 타적응증인 장기이식후 림프증식성질환(PTLD)을 대상으로 판매허가를 유럽의약품청으로부터 받았으며, 국내에서는 유틸렉스 사에서 임상 1/2상시험을 식품의약품 안전처로부터 2020년 2월 21일 임상시험재개통보 공시 후 임상시험 진행 중에 있습니다. 바이젠셀은 2017년 12월 26일 임상 2상시험 승인 후 현재 임상2상을 완료한 상태입니다. VT-EBV-N은 이미 2007-2012년 연구자주도 임상시험을 통한 장기 추적관찰 결과 효능을 입증한 바 있고 NK/T Lymphoma 2차 환자에 대한 치료제 중 가장 앞서 임상 2상을 완료하였습니다. 개발단계 희귀의약품 지정(2019년)으로 임상 2상 완료 후 조건부 품목허가를 통한 조기 상업화가 가능하여 전 세계적으로 최초의 허가 및 판매 개시가 가능하다는 우위성을 지니고 있습니다.

[ViTier 해외 유사기술 및 유사제품 목록과 경쟁 우위]

항목	바이젠셀(주)	Atara Bio (USA)	Allovir (USA)	경쟁우위

제품명	VT-EBV-N	Tab-cel®	Viralym-M	-

원료	자가	동종	동종	자가이므로 안전성에서 우위함

대상환자선정	제한 없음	공여자와의HLA 타입제한 받음	공여자와의HLA 타입 제한받음	-바이젠셀은 자가 세포를 사용하는 개인맞춤형 치료제로써 선정된 환자에 대해 생산 100%와 투여 100%를 달성할 수 있음.
-동종의 경우, 공여자를 모집하기 위해 약 10년간의 기간 소요측면에서 당사가 우위함.

표적항원	이중항원
(LMP1, LMP2A)	EBV(항원종류와 전이되는 항원 양을 규격화 할 수 없음)	3중항원(LMP2, BZLF1, EBNA)	다중항원 사용하여 암의 이질성 극복가능.

항원타입	mRNA	Virus	펩타이드	mRNA를 사용하여 전체 에피토프 제시 가능.

항원제시
세포	성숙 수지상세포	EBV-transformed LCL(Lymphoblastoid Cell Line)	-	인체와 가장 유사한 환경에서 T세포 자극 생체적응력 높음.

항원제시	전체항원,자연적 제시	전체항원,자연적 제시	다중항원이나제한된 특정 에피톱	전체항원의 자연적 제시를 통하여 인체와 가장 유사한 환경을 모사함.

생산성	-원천기술 기반(특허)에 기반하여 세계 최저농도의 사이토카인 첨가로 제품생산 후 투여율 100.0 %
-장기간 면역억제제 투여 받은 장기이식환자에서 제품생산성공률 100 %	-대상환자 47명의 임상시험을 위해, 조혈모세포이식 정상인 공여자 380명에서 임상시험용의약품 제조와 품질 분석을 10년간 동결 후 47명에서 투여 하였으니 투여율 13.5%	고농도의 사이토카인첨가	바이젠셀:면역력이 저하된 환자에서 CTL 생산 가능 a 뛰어난 T세포 배양 기술력(경쟁우위)
투여율 측면에서 바이젠셀 100%> 아타라 13.5%

생체
적응력	2년간 인체에서 관찰(2010,BMT 논문 게제)	투여직후 Tandem repeat analysis로 확인	자료 없음	2년간 생체에서 관찰 , 바이젠셀 경쟁우위

기억세포 분포	효과세포, 기억세포 포함	자료 없음	자료 없음	바이젠셀 경쟁우위 차지함.

발표논문	Int. Journal of hematology 2018	Journal of clinical investigation 2020	Journal of clinical oncology 2017	-

출처: 바이젠셀

[ViTier 국내 유사기술과 경쟁 우위]

항목	㈜ 바이젠셀	㈜유틸렉스	경쟁우위

제품명	VT-EBV-N	EBViNT	-

원료	자가	자가	-

대상환자선정	제한 없음	제한 있음	타사의 경우, HLA A02, A24인 환자만을 대상으로 하여 HLA A Frequency에서 약 50%만 선정 가능.

표적항원	이중항원
(LMP1, LMP2A)	단일항원
(LMP2A)	다중항원을 사용하여 암의 이질성 극복가능.

항원타입	mRNA	펩타이드	mRNA를 사용하여 HLA대립유전자에대한 전체 항원결정기(에피토프) 제시 가능.

항원제시
세포	성숙 수지상세포	-	인체와 가장 유사한 환경에서 T세포 자극 생체적응력 높음.

항원제시	전체항원, 자연적 제시	단일항원의 제한된
특정 에피톱	전체항원의 자연적 제시를 통하여 인체와 가장 유사한 환경을 모사함.

생산성	-원천기술 기반(특허)에 기반하여 세계 최저농도의 사이토카인 첨가로 제품생산 후 투여율 100.0 %	고농도의 사이토카인과동종 배양보조세포 첨가	바이젠셀:면역력이 저하된 환자에서 CTL 생산 가능

생체
적응력	2년간 인체에서 관찰(2010,BMT 논문 게제)	자료 없음	2년간 생체에서 관찰, 바이젠셀 경쟁우위

기억세포분포	효과세포, 기억세포 포함	자료 없음	바이젠셀 경쟁우위 차지함

발표논문	Int. Journal of hematology 2018	Journal of Immunotherapy 2016	-

출처: 바이젠셀(나) VC-302 제품

제형	기업/기관	기술요약	연구단계	치료성능

CAR-T	Gilead / University of Pennsylvania	EGFR IL-13Rα2 듀얼 타깃CAR-T 세포	임상 1상	62% 종양 축소, 일부12~16개월 생존

CAR-T	Mustang Bio	IL-13Rα2 타깃 CAR-T 세포	임상1상	일부 환자 생존율이 66개월 이상 연장됨

CAR-T	Shenzhen Hospital
Shenzhen Geno-Immune Medical Institute	GD2 타깃 CAR-T 세포	임상1상	4명의 환자에서 부분반응 관찰, 생존기간 중앙값 10개원

NK/T	Bundang CHA Medical Center
Dong-A University Hospital
CHA University	NK/T 세포	임상 I/IIa상	환자의 생존율이 최소 28개월에서 최대 76개월까지 연장

iPSC-CAR-NK	Cytovia Therapeutics	EGFR-CAR 발현iPSC-NK	기초 연구단계	-

Maruterapeutics	CD19CAR 발현iPSC-NK	기초 연구단계	-

(다) VC-420 제품

제형	기업/기관	기술요약	연구단계	치료성능

CAR-T	Astrazeneca	GPC3 targeting armored CAR-T 세포 /	임상 1상	23명 환자에서 객관적 반응율 56.5%, 21명 환자에서 종양 감소 관찰

CAR-T	Takeda	GPC3 targeting armored CAR-T 세포 /	임상 1상	최대 종양크기 감소 26.4%, HCC 환자 8명 중 4명에서 Stable disease, 3명에서 AFP(종양표지자) 감소 또는 안정화 확인

Anti PD-1
항체	Merck	키트루다
(Pembrolizumab)	임상 3상	플라시보군 대비 생존율 (MOS) 약간 개선(Pembrolizumab 13.9개월, 플라시보군 10.6개월)

Anti CTLA4
항체	Ono pharmaceutical
BMS	옵디보
(Nivolumab)	임상 3상	Sorafenib 대비 생존률(mOS) 약간 개선(Nivolumab 16.4개월, Sorafenib 14.7개월)

4. 용어 해설

당사가 영위하는 사업의 내용을 이해하기 위하여 개념 정리가 필요한 용어에 대한 참고 해설은 다음과 같습니다.

용어	해설

ViTier(바이티어)	항원 특이 살해 T세포 치료제. 사람 혈액에서 채취한 T세포를 '항원 특이적인 세포독성 T세포(CTL)’ 로 분화·배양시키는 기술을 뜻하는 바이젠셀 플랫폼 기술명

ViMedier(바이메디어)	제대혈 유래 골수성 억제세포 치료제. 면역기능을 억제해주는 제대혈 유래 골수성 억제세포(CBMS) 치료제 기반 기술을 뜻하는 바이젠셀 플랫폼 기술명.

ViRanger(바이레인저)	범용 T세포 유전자 치료제. 선천성 살해 T세포인 γδT세포로 비정상적인 세포를 표적해 제거하는 범용 T세포 유전자 치료제 기반기술을 뜻하는 바이젠셀 플랫폼 기술명.

CTL(Cytotoxic T Lymphocyte)
세포독성 T 림프구
항원 특이 살해 T세포	골수에서 조혈작용을 통해 나오는 백혈구의 한 종류인 림프구에 존재하는 세포로, 체내의 바이러스 등의 항원이나 죽거나 손상되어 제 기능을 잃은 세포들을 죽이는 역할을 함.
보통B세포와함께항체를만들어면역활동을하는세포임.

수지상세포(Dendritic cell,DC)	주로 T세포에 항원제시 기능을 수행하는 대표적인 항원제시세포의 일종. 림프계 조직을 비롯하여 여러 조직의 각 조직 세포간극에서 나뭇가지모양으로 존재하는 세포.

T세포	흉선에서 유래하는 림프구로 면역에서의 기억능력을 가지며 B세포에 정보를 제공하여 항체 생성을 도울 뿐만 아니라 세포의 면역에 주된 역할을 함

γδT세포(Gamma delta T cell)
감마델타T세포	선천 및 획득면역기능을 지닌 강력한 면역세포

CBMS(Cord blood derived myeloid suppressor)
제대혈 유래 골수성 억제세포	면역억제기능을 가지는 골수성 세포의 집합군으로 M2 대식세포와 조절T세포를 활성화하여 NK세포와 T세포 같은 면역세포의 기능을 억제하는 기능을 함

MDSC(myeloid derived suppressor cells)
골수유래 면역억제세포	면역억제 기능을 가지는 골수유래 미성숙 골수성 세포의 집단

CAR-T(Chimeric Antigen Receptor-T)
키메릭 항원 수용체 발현 T세포	환자 혈액에서 얻은 면역세포(T세포)와 암을 잘 인지하는 키메릭 항원 수용체(CAR)를 유전자 조작으로 결합한 뒤 암세포를 추적해 공격하도록 배양한 치료제

TCR(T cell Receptor)
T세포 수용체	T세포가 항원을 인식하는 수용체

항원(Antigen)	물질이 체내에 침입한 경우, 면역응답을 특이적으로 유발하는 물질

항체(Antibody)	바이러스, 세균 등 항원을 비활성화시키고 신체에 침입한 미생물에 대항하여 세포 외부 자극을 유도하는 당단백질

사이토카인(Cytokine)	면역세포로부터 분비되는 단백질 면역조절제로서 자가분비형 신호전달, 측분비 신호전달, 내분비 신호전달 과정에서 특정 수용체와 결합하여 면역반응에 관여함

EBV(Epstein Barr Virus)	인간의 90%에서 잠복 감염 상태로 감염되는 헤르페스 바이러스 중 하나로 건강한 사람은 감염이 되어도 특별한 증상이 없으나 면역억제제를 투여 받은 골수이식 환자 등 면역력이 약한 환자의 EBV 감염은 림프증식성 질환과 암을 유발할 수 있음.

CMV(Cytomegalovirus)
거대세포바이러스	거대세포바이러스. 헤르페스과에 속하는 DNA virus로서 잠복감염의 형태로 성인에게 존재함. 잠복감염 상태의 CMV는 면역력이 저하되면 재활성되어 소변, 침, 콧물 등의 체액으로 배출되며 사람간 접촉에 의하여 쉽게 전파됨.

RNA(Ribonucleic acid)	핵산의 일종으로, DNA의 유전정보에 따라 필요한 단백질을 합성할 때 직접적으로 작용하는 고분자 화합물

mRNA	핵 안에 있는 DNA의 유전정보를 세포질 안의 리보솜에 전달하는 RNA

HLA(Human Leukocyte Antigen)
인간백혈구항원	사람백혈구항원. 조직적합성 항원(histocompatibility antigen)의 하나로, 유전자에 의해 형태가 결정됨

PTLD(Post Transplant Lymphoproliferative Disorder)
이식후 림프 증식성 질환	이식후 림프증식질환은 장기이식 또는 골수이식후 면역억제와 관련하여 발생하는 드문 합병증이다. 대개 엡스타인 바 바이러스감염과 관련된 경우가 많으며, B 림프구 세포가 증식하여 발생한다. 미국 자료에 따르면 소아에서 장기이식 후 이 질환이 발생하는 빈도(5년 단위)는 폐이식 16%, 심장이식 5.7%, 간이식 4.7%, 신장이식 2.4% 이다.

GvHD(Graft-versus-Host Disease)
이식편대숙주질환	이식편대숙주질환(Graft versus host disease: GvHD)은 유전적으로 다른 사람으로부터 조직을 이식 받은 후 나타나는 합병증이다. 이식편대숙주반응 [graft versus host(GvH) reaction]은 조직/기관을 이식할 때에 면역능을 지닌 (공여자의) 림프구가 이질적 유전자 구성을 갖는 동종의, 면역 능력을 상실한 수혜자(숙주)에 주입되었을 때 발생한다. GvHD는 골수이식의 경우와 같이 대개 줄기세포의 이식과 관련되어 나타나며, 고형 기관 이식과 같은 형태의 이식된 조직에 의해서도 나타난다.

NK/T Lymphoma(Natural Killer T cell Lymphoma)
자연살해 T세포 림프종
NK-T세포 림프종	NK-T세포 림프종(NK-T cell lymphoma)은 림프절 이외의 림프 조직에서 발생하는 NK세포 및 T세포 계열의 림프종임. 미국, 유럽보다 한국을 비롯한 아시아 국가에서 비교적 흔히 발견됨. 주로 코, 구개, 상기도, 위장관 그리고 피부를 침범하며 진행이 빠른 림프종에 속함.

AML(Acute Myeloid Leukemia)
급성골수성백혈병	백혈병은 혈액 또는 골수 속에 종양세포(백혈병 세포)가 출현하는 질병이며, 임상소견과 검사소견 그리고 경과에 따라 급성백혈병과 만성백혈병으로 구분함. 급성골수성백혈병은 광학현미경상의 형태학적 소견과 면역표현형,임상적특성,세포유전학과 분자적 이상들에 근거한 국제보건기구(WHO) 분류를 사용.

IND(Investigational New Drug)
임상시험계획	임상시험용신약. 개발과정 최종단계의 임상시험에서 시험되는 신약

CRO(Contract Research Organization)
임상시험수탁기관	임상시험과 관련된 의뢰자의 임무나 역할의 일부 또는 전부를 대행하기 위하여 의뢰자로부터 계약에 의해 위임받은 개인이나 기관

CMO(Contract Manufacturing Organization)
위탁생산업체	바이오 의약품을 위탁생산하는 의약품 전문 생산사업

GMP(Good Manufacturing Practices)
의약품 제조 품질 관리 제조	식품·의약품의 안정성과 유효성을 품질면에서 보증하는 기본조건으로서의 우수식품·의약품의 제조·관리의 기준

CMC(Chemistry, Manufacturing and Control)	의약품 개발과 품질관리. 의약품 개발의 단계로 물질의 특성과 규제 내 의약품 제조 방식을 다룸

희귀의약품	드문 질환을 치료하거나 예방, 진단하는 데에 사용되는 약제. 희귀 의약품은 국내 환자수가 20,000명 이하인 질환에 사용되는 의약품으로, 적절한 치료 방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품

개발단계 희귀의약품 지정	희귀의약품 지정에 관한 규정에 의하여 국내에서 임상시험 단계(비임상시험 단계인 경우, 임상시험 진입이 가능하다는 근거가 확보된 경우를 포함한다)에 있는 의약품(이하 "개발단계 희귀의약품" 이라 한다)의 지정기준은 다음 각 호에 적합하여야 함.
1. 국내 환자수(유병인구)가 20,000명 이하인 질환에 사용되는 의약품
2. 다음 각 목의 어느 하나에 해당 할 것
가. 적절한 치료방법과 의약품(희귀의약품으로 지정?허가된 의약품은 제외한다)이 개발되지 않은 질환에 사용하기 위해 개발하는 경우
나. 약리기전이나 비임상 시험등으로 볼 때 기존 대체의약품(희귀의약품으로 지정?허가된 의약품은 제외한다)보다 현저히 안전성 또는 유효성 개선이 예상되는 경우
3. 국내에서 희귀의약품으로서 개발 계획(임상시험 실시 계획을 포함한다)의 타당성이 인정될 것

조건부 품목허가	생명을 위협하거나 중증의 비가역 질환, 의학적 미충족 상태인 질병에 적용하려는 의약품에 대해 차후 치료적 확증 임상시험 자료를 제출하는 것을 조건으로 치료적 탐색 임상시험인 임상2상 결과만을 토대로 시판을 허가하는 제도

연구자임상시험	임상시험자가 외부의 의뢰없이 안전성 유효성이 검증되지 않은 의약품 또는 허가(신고)되어 시판중인 의약품으로 허가(신고)되지 아니한 새로운 효능효 과, 새로운 용법 용량에 대해 독자적으로 수행하는 임상시험

비임상시험	사람의 건강에 영향을 미치는 시험물질의 성질이나 안전성에 관한 각종 자료를 얻기 위하여 실험실과 같은 조건에서 동물·식물·미생물과 물리적·화학적 매체 또는 이들의 구성 성분으로 이루어진 것을 사용하여 실시하는 시험

임상1상시험	의약품 후보 물질의 전임상 동물실험에 의해 얻은 독성, 흡수, 대사, 배설 및 약리작용 데이터를 토대로 비교적 한정된(통상 20~80명, 때로 20명 이하) 인원의 건강인에게 신약을 투여하고 그 약물의 체내동태(pharmacokinetics), 인체에서의 약리작용, 부작용 및 안전하게 투여할 수 있는 투여량(내약량)의 등을 결정하는 것을 목적으로 하는 임상시험

임상2상시험	신약의 유효성과 안전성을 증명하기 위한 단계로, 약리효과의 확인, 적정용량 또는 용법을 결정하기 위한 시험

임상3상시험	신약의 유효성이 어느 정도까지는 확립한 후에 행해지며, 시판허가를 얻기 위한 마지막 단계의 임상시험으로서 비교대조군과 시험처치군을 동시에 설정하여 용량, 효과, 효능과 안전성을 비교 평가하기 위한 시험

도움 T세포(helper T cell)	면역체계 특히, 적응성 면역체계에서 중요한 역할을 하는 T세포의 한 종류. 이들은 T세포 사이토카인을 분비하여 다른 면역세포의 기능을 조절거나 억제하는 것을 도움. 이들은 B 세포의 항체 종류 전환, 세포독성T세포의 활성과 증식, 그리고 대식세포와 같은 포식세포의 살균작용을 극대화하는 등에 필수적임. 성숙한 도움 T세포는 표면에 CD4단백질을 발현하여서 CD4+ T 세포로 불림.

조절 T세포(Regulatory T cell,(Treg, Tregs))	억제 T 세포(suppressor T cell)로 처음 알려진 조절 T 세포는 면역 반응의 조절을 통해 자가 항원에 대한 면역 관용을 유지하며, 면역 반응의 활성화와 억제 간의 균형을 조절하는 T 세포이다. 또한, 과도하게 활성화된 면역 반응에 의해 발생하는 류마티스성 관절염, 염증성 장 질환, 그리고 건선과 같은 자가면역질환을 억제하는 T 세포로 알려져 있다. 일반적으로, 면역 반응을 매개하는 작동 T 세포(effector T cell)의 기능을 억제하고 확산을 막는 기능을 수행한다. 따라서, 억제 T 세포는 면역반응의 억제를 통해 면역항상성을 유지하는 가장 중요한 요소라고 할 수 있다.

NK세포(natural killer cell)	바이러스에 감염된 세포나 암세포를 직접 파괴하는 면역세포. 선천적인 면역을 담당하는 혈액 속 백혈구의 일종으로, 간과 골수에서 성숙하며, '자연살해세포'라고도 함.

대식세포(macrophage)	동물 체내 모든 조직에 분포하여 면역을 담당하는 세포이다. 침입한 세균 등을 잡아서 소화하여, 그에 대항하는 면역정보를 림프구에 전달함

완전관해(complete remission, CR)	암(cancer) 치료 판정 기준을 나타내는 용어의 하나로, 암치료 후 검사에서 암이 있다는 증거를 확인하지 못한 상태. 완전반응(complete response)이라고도 함.

임상시험실시기관	의약품임상시험실시기관지정에관한규정에 의거 식품의약품안전청장이 별도로 지정하는 의료기관 또는 특수연구기관으로 실제 임상시험이 실시되는 기관

면역항암제	면역항암제는 암세포가 인체의 면역체계를 회피하지 못하도록 하거나 면역세포가 암세포를 더 잘 인식하여 공격하도록 하는 약물이다. 인체의 면역체계를 통해 작용하기 때문에, 기존의 항암제들이 가졌던 부작용은 상대적으로 높지 않으나, 면역 체계의 변화로 인한 갑상선질환, 폐렴, 장염 등이 보고되었다.

면역억제제	면역억제제는 우리 몸의 면역체계 활성을 줄이거나 억제하는 약이다. 다양한 종류의 약물이 포함되며, 크게 스테로이드제, 세포증식 억제제, 항체 제제, 이뮤노필린에 작용하는 약물, 미코페놀레이트, 종양괴사인자(TNF-α) 저해제 등으로 분류할 수 있다.

세포치료제	살아있는 자가, 동종, 이종 세포를 체외에서 배양·증식하거나 선별하는 등 물리적, 화학적, 생물학적 방법으로 조작하여 제조하는 의약품

유전자치료제	질병치료 등을 목적으로 인체에 투입하는 유전물질 또는 유전물질을 포함하고 있는 의약품

MSC(mesenchymal stem cell)
중간엽 줄기세포	수정란이 분열하여 생긴 중배엽에서 분화된 연골, 골조직, 지방조직, 골수의 기질(stroma) 등에 존재하는 줄기세포를 의미

제대혈(cord blood)	태반과 탯줄에 있는 혈액. 백혈구와 적혈구·혈소판 등을 만드는 조혈모세포를 다량 함유하고, 연골과 뼈·근육·신경 등을 만드는 간엽줄기세포도 갖고 있어 의료가치가 매우 높다.

조혈모세포(hematopoietic stem cell)	주로 골수에 존재하면서 증식과 분화 등을 통해 백혈구, 적혈구 및 혈소판 등의 혈액세포를 만들어내는 능력을 지닌 세포

항원제시세포(Antigen Presenting Cell)	항원제시세포(antigen presenting cell: APC)는 단백질 항원을 세포 내에서 처리하여 펩타이드 항원을 생성한 후에 이들을 주조직적합성항원 단백질에 결합시켜 세포 표면에 제시(항원 제시)하는 세포이다. T세포는 그들의 수용체(T세포 수용체, T cell receptor: TCR)를 사용하여 이 같이 제시된 항원을 인식한다. 거의 대부분의 세포는 어떤 형태로든 APC로서 기능한다. 전문적(Professional) 항원제세세포는 도움 T세포에게 항원을 제시하는 기능을 하며 대식세포, B세포, 및 수지상세포 등이 이에 속한다. 반면 다른 세포들은 세포 내부에서 유래한 펩타이드 항원을 세포독성T세포에게 제시한다. APC는 세포독성T세포나 도움T세포에 의해 유발되는 모든 적응성 면역반응에 핵심적인 요소이다.

면역세포(immunocyte)	면역이란 자가, 비자가를 인식하여 비자가를 배제하는 기구로서 비자가를 항원으로서 인식하여 항체를 생산하는 체액성면역(humoral immunity)과 세포가 직접 침입물에 작용하여 배제하는 세포성면역(cellular immunity)으로 대별한다. 이러한 일련의 반응에 관여하는 세포를 면역담당세포라고 부른다. 면역담당세포에는 항원을 인식하여 면역응답을 하는 T세포와 B세포, 또한 이들에 항원제시를 하는 대식세포(macrophage) 등이 포함된다.

말초 혈액 단핵세포(peripheral blood mononuclear cell, PBMC)	둥근 핵을 가진 말초 혈액 세포. 이 세포는 림프구(T 세포 , B세포 , NK세포)와 단핵구로 구성되는 반면, 적혈구와 혈소판에는 핵이 없으며 과립구(호중구, 호염기구 및 호산구)는 다엽 핵을 가지고 있다. 인간은 림프구가 PBMC 집단의 대부분을 구성하고 단핵구가 그 다음으로 많으며, 수지상 세포는 적은 비율을 차지한다.

in vitro	라틴어로 'in glass’란 의미로 조직배양에서와 같이 시험관 내에서 조직의 일부 및 유기체를 인공의 조건으로 실험하는 것. 생물학 용어로는 각종 연구목적을 위하여 생체의 일부분이 ‘생체 밖으로’ 적출, 유리되어 있는 상태를 나타냄.

in vivo	라틴어로 "생체 중에서"의 뜻. 인비트로에 대응한 말. 어떤 생화학적 반응이 본래 있는 그대로의 상태 또는 이것과 가까운 상태의 생체 내에서 진행한다고 하는 의미인데, 또는 그것을 생체 그대로 관찰한다라고 하는 의미로 사용됨.

IRB(Institutional Review Board)
임상시험심사위원회	「약사법」에 따른 임상시험심사위원회는 임상계획서나 대상자로부터 서면동의를 얻기 위해 사용하는 방법이나 제공되는 정보를 검토하고 지속적으로 확인함으로써 임상시험에 참여하는 대상자의 권리, 안전, 복지를 위하여 시험기관에 독립적으로 설치한 상설위원회

조혈모세포 이식(stem cell transplantation)	혈액종양 환자에서 항암 화학 요법 및 방사선 요법으로 암세포와 환자 자신의 조혈모세포를 제거한 다음 새로운 조혈모세포를 이식해 주는 치료법