에이비엘바이오 분기보고서 (2024.09)
5. 용어해설

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용 어	해 설

개방형 혁신 연구(Open Innovation)	기업이 연구, 개발 및 상업화 과정에서 기업이 가진 내부 전문 자원을 이용함과 동시에 혁신을 위해 필요로 하는 기술과 아이디어를 가진 외부의 대학, 연구소 혹은 다른 기업과의 긴밀한 협력을 통해 연구, 개발 및 상업화가 최적화되도록 하는 것을 의미함.

고형암	암세포가 자라면서 덩어리를 이루는 암으로 어느 장기에 암세포가 자라는가에 따라 간암, 폐암, 유방암, 위암, 대장암 등으로 구분됨.

기밀유지협약(CDA,Confidential DisclosureAgreement)	적어도 두 개의 기업이나 두 명의 사람 사이에서 기밀 물질이나 지식을 공유하길 바라지만, 일반적인 사용을 제한할 때 반드시 사용되는 법률 계약으로 협약에 따라서 보호되는 정보를 공개하지 않는데 동의하는 계약임. 기밀유지협약은 당사자 간에 어떤 종류의 영업 비밀을 보호하면서 신뢰관계를 유지할 수 있으므로 사적인 사업 정보를 보호할 수 있음.

기술개발지표(Milestone)	단계별 기술료.

기술이전 / 기술도입(License-out /License-in)	단일 회사가 신약개발의 전 과정을 수행하는 것이 아니라, 임상 단계별로 역할을 분담해 신약개발의 위험도를 줄이면서도 빠르게 상업화할 수 있도록 신약 후보물질의 권리(기술ㆍ물질ㆍ제품ㆍ특허) 등을 이전 또는 도입하는 것을 말함.

길항제(Antagonist)	생체 내의 수용체 분자에 작용하여 신경전달물질이나 호르몬, 사이토카인 등의 기능을 저해하는 약제.

내성, 저항성(Resistance)	약물의 반복 복용에 의해 약효가 저하하는 현상으로 특정 약물에 대해 효능을 나타내지 않음. 약물에 대한 내성은 처음부터 약물에 반응하지 않는 자연저항성(intrinsic resistance)과 처음에는 약물에 반응하지만 반복투여에 의해서 저항성이 생기는 획득저항성(acquired resistance)이 있음. 타깃 단백질이 과다 발현되는 여러 세포들 중에서 일부 세포들은 항체 치료제에 반응하지 않는 기작을 나타냄. 또한 반응하는 세포들도 항체치료제를 계속 투여할 경우 내성이 생겨 약물에 반응하지않는 저항성 세포주가 될 수 있음.

단일항체(Monoclonal Antibody)	단일 세포 클론에서 유래한 항체를 주성분으로 하는 바이오 의약품.

로열티(Royalty)	제품 출시 후 매출에 따른 수수료.

면역관문억제제(Immune CheckpointInhibitor)	암세포의 면역반응 회피신호를 억제해 면역세포가 암세포를 공격하게 하는 약물로 대표적인 시판약으로 CTLA-4를 타깃으로 하는 BMS사의 Yervoy와 PD-1을 타깃으로 하는 BMS사 및 Merck사의Opdivo 및 Keytruda가 있음.

면역항암제	인체의 면역기능을 활성화시키거나 면역체계 간 신호 경로를 공략하여 암세포 등 인체 내 유해한 병원체를 치료하는 의약품.

모달리티(Modality)	치료 인자의 적용법 또는 사용법

물질이전계약(MTA,Material TransferAgreement)	유형의 연구자원을 소유한 자와 자원을 연구 또는 평가 목적으로 사용하고자 하는 자 간에 체결되는 법적 구속력을 갖는 계약. 유형의 연구 자원은 상업적으로 입수 가능한 물질이 아니며, 연구성과의 재현, 재생, 평가 또는 확인을 위해서 또는 그것의 상업적 유용성을 평가하기 위해서 제공되는 물질을 의미함.

물질특허	물질특허란 동일물질에 대한 소유권을 보장받는 것으로, 특허권은 특허의 등록일로부터 발효하여특허출원일로부터 20년이 되는 날에 만료함.

바이오 산업	바이오 기술을 바탕으로 생물체의 기능 및 정보를 활용하여 제품 및 서비스 등 다양한 고부가가치를 생산하는 산업.

바이오시밀러(Biosimilar)	특허 만료된 항체의약품과 물리화학적 성질 및 효능이 동등한 항체의약품. 항체의약품과 같은 바이오 의약품들은 완전히 동일하기 어렵기 때문에 동등 의약품이라고도 함.

바이오 의약품	사람이나 생물체에서 유래된 것을 원료 또는 재료로 하여 제조한 의약품.

방관자 효과(Bystander Effect)	표적이 발현되지 않은 주변 암세포도 함께 사멸하는 효과. 즉, 표적이 발현된 암세포 안으로 들어간 ADC가 분해되면서 방출된 페이로드가 그 암세포를 죽인 후 주변 암세포까지 그 영향이 확산돼 생기는 효과를 의미.

방사선요법(Radiation Therapy)	고주파 방사선을 이용해 암을 치료하는 요법으로 수술 및 화학요법과 병용으로 이용되기도 함.

병용치료(Combination Therapy)	한 약물에 보완적인 다른 약물을 첨가하거나 두 가지 이상의 의약품을 동시에 혹은 연속적으로 투여하여 치료 효과를 높이는 방법.

비임상단계	사람의 건강에 영향을 미치는 시험물질의 성질이나 안전성에 관한 각종 자료를 얻기 위하여 실험실과 같은 조건에서 동물ㆍ식물ㆍ미생물과 물리적ㆍ화학적 매체 또는 이들의 구성 성분으로 이루어진 것을 사용하여 연구를 실시하는 단계.

삼중음성 유방암	유방암 세포의 성장과 생물학적 특징을 나타내는데 중요한 에스트로겐 수용체, 프로게스테론 수용체, 그리고 HER-2 수용체가 없는 암으로 전체 유방암 중 약 15% 정도를 차지하며 다른 유방암보다 더 빨리 재발하며, 생존율이 상대적으로 낮아 예후가 나쁜 유방암임.

상승 효과(Synergic Effect)	두 가지 이상의 의약품을 동시 혹은 연속적으로 투여했을 때 각각의 의약품을 독립적으로 써서 얻어지는 효과를 합한 것 보다 더 높은 치료 효과를 보여주는 경우를 말함.

세포주(Cell Line)	적절한 배지와 공간에서 무한하게 증식하는 유전적 형질이 유지되는 세포. 인간 유래 세포를 계속해서 배양이 가능하도록 변형시킨, 혹은 변형된 세포. 일반적으로 인간의 세포는 어느 정도 배양 후 더 자라지 않고 죽음. 그리고 생산하고자 하는 항체 유전자를 세포의 게놈(genome)에 삽입하여 지속적으로 생산하는 세포주를 생산 세포주라고 함.

신생혈관 형성과정 (Angiogenesis)	기존의 혈관으로부터 새로운 혈관이 형성되는 과정으로서 발생기의 혈관형성에 매우 중요한 과정이지만 잘못된 신생혈관형성은 암, 관절염을 비롯한 여러 가지 질병에도 관련되어 있음. 특히 암의 경우 암의 성장을 위해서는 충분한 산소와 영양분 공급이 필요하므로 새로운 혈관의 형성이 필수적이기 때문에 이를 적절히 억제한다면 종양의 성장을 억제하거나 더 나아가서는 제거할 수도 있음. ABL001은 신생혈관의 과정에 있어서 중요한 역할을 하는 VEGF와 DLL4를 동시에 결합하여신생혈관을 억제하도록 하는 작용기전을 갖고 있음.

아밀로이드베타(Aβ, Amyloid beta)	알츠하이머 병의 발병 원인

암 미세환경(Tumor Microenvironment)	분자 및 세포외 기질에 신호를 보내는 주변 혈관, 면역세포, 섬유아세포 등을 포함한 종양 주위의 세포환경을 의미함. 종양은 자신의 미세환경을 변경할 수 있으며 미세환경은 종양이 성장하고 퍼져 나가는 방식에 영향을 미칠 수 있기에 암미세환경을 연구하여 암을 치료하는데 이용하려는 연구가 활발하게 이루어지고 있음.

암백신(Cancer Vaccine)	암특이항원 등을 암환자에게 투여하여 면역시스템을 활성화시킴으로써 생체 내 면역기능을 강화하여 암세포를 제거하는 능동적 면역치료법임.

암특이항원 /암특이신생항원 /암연상항원(Tumor Specific Antigen /Neoantigen / TumorAssociated Antigen)	정상세포가 암세포로 변하면 원래 세포에 없던 단백질이 만들어지고 그 일부는 면역반응을 일으키기도 하는데 이와 같이 암세포에 의해서만 제시되는 항원을 암특이항원(tumor specific antigen)이라고 함. 암특이항원은 단백질 서열에 영향을 주는 DNA 부분의 변이(mutation)나 잠재적 유전자의 활성 등으로 인해 생기는데 암특이신생항원(neoantigen)이라고도 불림. 이와 더불어 일반세포에서도 발현은 되어 있지만 암세포에서 발현정도가 훨씬 많은 항원을 암연상항원(tumor associated antigen)이라고 함.

위탁생산업체(CMO,Contract ManufacturingOrganization)	제약업계에서 많이 사용되는 용어로 의약품을 대행 생산하도록 아웃소싱을 맡기는 것을 뜻함. 전자업계 OEM이나 반도체 파운드리와 유사한 개념.

유도만능줄기세포(iPSC,induced PluripotentStem Cell)	분화가 완료된 세포에 인위적으로 역분화 전사인자를 주입하여 만능분화능력을 촉발시킨 유도만능줄기세포로 기존 배아줄기세포 연구에 가장 큰 걸림돌이 됐던 문제, 즉 수정란에서 발생하고 있는 배아를 파괴해야만 얻을 수 있다는 윤리적인 문제를 해결해 줬다는 점에서 큰 의미를 갖고 있음.

이중항체(Bi-specific Antibody)	서로 다른 2개의 항원에 결합할 수 있는 항체 단백질. 좁은 의미로 일반적인 항체 혹은 그 유도체를 이용한 것을 의미하지만, 최근에는 항체 유사 단백질을 이용하여 개발된 재조합 단백질을 포함하는 의미로 사용되는 경우가 많음. 하나의 단백질이 2개 이상의 서로 다른 부위에 결합하는 항 체. 서로 다른 부위는 전혀 다른 단백질일 수도 있으며, 한 단백질 내 다른 부위일 수도 있음.

인간화항체(Humanized Antibody)	비-인간 유래 항체를 가능한 인간에게서 나타나는 항체와 유사한 형태로 개발된 항체. 비-인간 유래 항체를 생체 내에 의약품으로 투여하는 경우에, 투여한 항체를 외부 물질로 인식하여 항-의약품 항체가 개발될 가능성이 높음. 이를 방지하기 위하여 비-인간 유래 항체를 가능한 한 인간 항체와 유사한 형태로 개발함.

임상시험(Clinical Trial,Clinical Study)	임상시험용 의약품의 안전성과 유효성을 증명할 목적으로, 해당 약물의 약동ㆍ약력ㆍ약리ㆍ임상적 효과를 확인하고 이상 반응을 조사하기 위하여 사람을 대상으로 실시하는 시험 또는 연구로 일반적으로는 임상 1상, 임상 2상, 임상 3상 단계를 따름.

작용기전(MoA, Mode of Action)	의약품이 효능을 나타내는 화학적/생물학적 작용의 과정과 원리. 항체의약품이 치료 효능을 나타내는 기전으로서 타깃 단백질의 생체 내 기능 및 질병에서의 역할을 어떤 방식으로 억제하는지를 분석함.

작용제(Agonist)	생체 내의 수용체 분자에 작용하여 신경전달물질이나 호르몬, 사이토카인 등과 비슷한 기능을 나타내는 약제.

저분자 (합성) 화합물 (Small Molecule)	약학 분야에서 저분자 화합물 단백질이나 핵산과 같은 생체고분자에 결합하여 생체 고분자의 기능을 조절하는 분자량이 작은 (900 Dalton) 유기 (합성)화합물을 말함.

적응증(Indication)	어떠한 약제나 수술 따위에 의하여 치료 효과가 기대되는 병이나 증상.

전이(Metastasis)	암세포가 원발 부위에서 다른 부위로 이동해서 전이된 후 새로운 환경에서 적응ㆍ증식하는 것을 의미함.

종양미세환경(TME,Tumor Microenvironment)	암세포가 증식하고 진화하는 환경적 총체.

종양연계항원(TAA, Tumor AssociatedAntigen)	암세포 혹은 비정상 세포에서만 발견되는 단백질 혹은 분자로서 표적치료나 면역치료의 표적으로 사용될 수 있음.

중추 신경 계통(CNS,Central Nervous System)	뇌와 척수로 이루어진 신경 계통 부분.

지적재산권	인간의 창조적 활동 또는 경험 등을 통해 창출하거나 발견한 지식ㆍ정보ㆍ기술이나 표현, 표시 그밖에 무형적인 것으로서 재산적 가치가 실현될 수 있는 지적창작물에 부여된 재산에 관한 권리를 말하며 지적 소유권/재산권이라고도 함.

친화도(Affinity)	항원-항체간 결합력. 원래 역학 개념이나 일반적으로 결합력을 의미한다고 받아들여 짐. 친화도가 높을수록 항체는 질환 단백질과 빨리 결합하고 오랫동안 결합한 상태로 존재할 수 있음.

키메릭항원 수용체 T세포(CAR-T, Chimeric Antigen Receptor T cell)	환자의 혈액에서 T 세포를 뽑아 암세포를 잘 인식할 수 있도록 유전자 조작을 거친 뒤 배양하여 다시 환자의 몸에 투약하는 개인 맞춤형 의약품.

퇴행성 뇌질환 (NeurodegenerativeDisease)	나이가 들어감에 따라 발생하는 퇴행성 질환 중에서 뇌와 척수의 특정 세포군이 기능을 잃어 발생하는 뇌질환으로 주요 증상과 침범되는 뇌부위를 고려하여 구분할 수 있으며, 알츠하이머병(Alzheimer's disease: AD), 파킨슨병 (Parkinson's disease: PD), 헌팅톤병 (Huntington's disease: HD),다발성경화증(Multiple sclerosis: MS), 루게릭병으로 알려진 근위축성 측삭 경화증(Amyotrophic lateral sclerosis: ALS) 등이 포함됨.

파킨슨병(Parkinson's Disease)	뇌 특정 영역의 신경세포가 점진적으로 손실됨에 따라 나타나는 운동 조절 문제와 기타 비운동증상을 포함한 질환으로 60세 이상에서 치매 다음으로 흔하게 나타나는 만성의 진행성 뇌질환임. 신경 세포 손실의 정확한 원인은 알려져 있지 않지만 유전적인 요인과 환경적인 요인 그리고 노화가 복합적으로 관여된다고 여겨지고 있으며, 치료제가 있기는 하지만 근본적 치료제가 아닌 증상완화에만 그치고 있으며 5년 이상 복용 시에 급격한 효과 감소와 함께 오히려 병의 악화 등을 가져오는 부작용이 있음.

페이로드(Payload)	ADC의 구성요소인 항체, 페이로드(약물), 링커중 하나

표적항암제	암세포가 특징적으로 가지고 있는 분자를 표적으로 하여 치료효과를 나타낼 수 있도록 만들어진 치료제. 분자적 표적이 되는 것은 암세포의 신호전달경로(signal transduction pathway), 신생혈관 (angiogenesis), 세포간질(matrix), 세포주기조절인자(cell cycle regulator), 세포사멸(apoptosis) 등이 있음. 이 중 현재 중요한 표적 치료제로 사용되고 있는 것은 티로신키나제 길항제를 비롯한'신호전달경로 억제제'와 '신생혈관생성 억제제' 등이 있음.

항암제(Anticancer Drug)	암세포의 증식을 억제하기 위하여 개발된 치료제로 화학항암제와 표적항암제, 그리고 제3세대 항암제로 불리는 면역항암제 등이 있음.

항원(Antigen)	면역반응을 일으켜 항체(Antibody)를 생산하게끔 만드는 물질로서 일반적으로 생명체 내에서 이물질로 간주되는 물질의 총체임. 주로 병원균이나 바이러스로서 단백질이지만 다당류, 인공적으로 합성된 물질, 자신의 몸 속에 생긴 변이세포(암세포) 등의 다양한 것들도 항원이 될 수 있음.

항체(Antibody)	면역계에 있어 항원(박테리아, 바이러스 등에 존재하는 이물질)의 자극에 의하여 생체 내의 B림프구 또는 B세포에 의해 생성되는 항원과 특이적으로 결합하는 글로불린계 단백질. 항원의 자극에 의해 생체에서 만들어져서 질병을 일으키는 세균, 바이러스, 종양세포 등의 항원과 특이적으로결합하여 항원의 작용을 방해하거나 이를 제거하도록 면역반응을 통해 만들어지는 단백질임. 항체의 구조는 Y자형이며, Y자의 위 두 가지에 항원과 결합할 수 있는 가변 반응 영역이 있음. 항체의 항원을 인지, 제거하는 능력은 다양한 분야에 활용되고 있으며, 진단 및 치료분야가 대표적임. 항체는 항원의 어느 부분에 결합하는가에 따라 상이한 효능, 효력, 작용기전을 갖는 특징을 갖고 있음.

항체약물접합체(ADC,Antibody-Drug Conjugate)	'항원'(인체에 침입해 면역반응을 일으키는 질환 유발 물질)을 선택적으로 공격하는 '항체'(항원에 대항하기 위해 혈액에서 생성된 물질)와 강력한 치료 효과를 지닌 약물을 결합하는 기술.

혈관내피세포성장인자 (VEGF,Vascular EndothelialGrowth Factor)	혈관내피세포에 특이적으로 작용하여 새로운 혈관의 성장을 직접적으로 촉진하고 모세혈관의 투과성을 증가시키는 인자로 암의 혈관형성에 관여하는 것으로도 있음. 대표적인 신생혈관형성 억제제인 Bevacizumab(브랜드명: Avastin)은 VEGF에 특이적으로 결합하는 항체로 2004년에 미국 FDA로부터 허가를 받아 항암제로 사용되고 있음.

혈액뇌관문 (Blood Brain Barrier)	뇌척수액과 혈액을 분리시키는 장벽으로 높은 선택적 투과성을 갖고 있어 몸의 주요 조절 중추를 세균 등과 같은 혈액으로 운반될 수 있는 병원체와 혈액 내의 잠재적인 위험 물질로부터 격리시키는 역할을 함.

혈액암	특정 장기에 생기는 고형암과는 달리 전신을 흘러 다니는 혈액과 림프계에 생기는 암으로 다양한 혈액세포들이 암세포로 변하는 질환이며 백혈병과 악성 림프종 등이 있음.

화학요법(Chemotherapy)	특정 질환의 치료를 위해 화학물질을 사용하는 행위와 질환 치료 시에 사용되는 약물을 총칭하며 일반적으로 암의 치료를 위한 화학물질과 그 사용 방법을 말하고 있음.

화학합성 의약품	화학적 방법으로 약효 성분을 추출하여 만들어낸 의약품.

Best-in-Class drug	동일계열 내 최고의 신약.

CMC(Chemistry, Manufacturingand Control)	의약품 개발 과정에서 의약품(원료, 완제품)의 품질과 연관된 연구개발 및 제조공정이 일관성 있게 조절 및 관리되고 있음을 문서화하여 입증하는 것을 말함.

COA(Certificate of Analysis)	특정 제품에 대한 상세 정보로 특정 물질에 대한 모든 필요 정보를 증명하는 자료로 제품별 개별 배치의 품질관리를 위해 수행된 테스트의 실제 결과값임.

CRO(Contract ResearchOrganization)	신약개발을 하는 과정에서 제약기업의 임상시험 관리를 대행해 주는 기관을 총칭함. CRO는 단순한 데이터 관리 및 통계분석 서비스에서 최근 약물 발굴ㆍ신약개발ㆍ제조ㆍ운송ㆍ상품화까지 제약 산업 전 단계에 걸쳐 서비스를 제공하는 영역에까지 확대하고 있음.

Epitope	항체가 부착하는 항원의 표면부분

FDA(Food and DrugAdministration)	미국에서 식품과 의약품의 인허가를 주관하는 정부 기관. 1931년 설립되었으며, 의약품의 인허가및 규제, 화장품, 식품 그리고 의료 기기 등에 대한 허가와 규제를 담당. 또한 FDA는 전세계적으로 가장 엄격하고 신중한 의약품의 시판승인 결정을 내리는 것으로 유명하기 때문에 세계적으로 공신력을 인정받고 있음.

First-in-Class drug	새로운 기전으로 작용하는 혁신신약.

GMP(Good ManufacturingPractice)	식품 의약품의 안정성과 유효성을 품질면에서 보증하는 기본 조건으로서 우수식품, 의약품의 제조관리의 기준.

IND(Investigational New Drug,의약품 임상시험계획승인 제도)	새로운 의약품의 마케팅 신청이 승인되기 전에 제약 회사에게 임상시험을 수행하기 위해 실험용 의약품의 사용을 승인해 주는 단계임. 의약품 담당기관(FDA 또는 식약처)은 개발 중인 의약품에 의해 연구 대상이 부당한 위험에 처하지 않도록 안전을 위해 IND 신청서를 검토함. IND 신청서가 승인되면, 후보 약물은 임상 시험에 진입할 수 있음.

in vitro(시험관 내)	라틴어로 'in glass'란 의미로 조직배양에서와 같이 시험관 내에서 조직의 일부 및 유기체를 인공의 조건으로 실험하는 것. 생물학 용어로는 각종 연구 목적을 위하여 생체의 일부분이 '생체 밖으로' 적출, 유리되어 있는 상태를 나타냄.

in vivo(생체 내)	생체 내 반응을 말하며, 통상적으로 동물이나 인체 내 반응. 생화학에서는 살아있는 생체 중에서 대상으로 하는 생체 반응을 조사할 때에 생체 외로 나왔을 때의 상태(in vitro)에 대비하여 사용.

RP2D(Recommended Phase 2Dose)	임상 2상 권장 용량.