풍전약품 분기보고서 (2025.03)
5. 위험관리 및 파생거래

당사는 여러 활동으로 인하여 시장위험(환위험, 공정가치 이자율 위험, 현금흐름 이자율 위험 및 가격위험), 신용위험 및 유동성위험과 같은 다양한 금융위험에 노출되어 있습니다. 당사의 전반적인 위험관리정책은 금융시장의 예측불가능성에 초점을 맞추고 있으며 재무성과에 잠재적으로 불리할 수 있는 효과를 최소화하는데 중점을 두고 있습니다.위험관리는 이사회에서 승인한 정책에 따라 당사 재무경영관리부에 의해 이루어지고 있습니다. 당사 재무경영관리부는 당사의 현업 부서들과 긴밀히 협력하여 재무위험을 식별, 평가 및 회피하고 있습니다. 이사회는 외환위험, 이자율위험, 신용위험 및 유동성을 초과하는 투자와 같은 특정 분야에 관한 문서화된 정책 뿐 아니라, 전반적인 위험관리에 대한 문서화된 정책을 제공합니다.

가. 시장위험 작성기준 현재, 당사는 소규모 기업에 해당하므로 기재를 생략합니다.

나. 신용위험신용위험은 보유하고 있는 수취채권 및 확정계약을 포함한 거래처에 대한 신용위험뿐 아니라 현금성자산, 은행 등의 금융기관 예치금으로부터 발생하고 있습니다. 은행및 금융기관의 경우, 독립적인 신용평가기관으로부터의 신용등급이 최소 A이상인 경우에 한하여 거래를 하고 있습니다. 당분기 중 신용위험에 중요한 영향을 미치는 사항은 발견되지 않았으며, 경영진은 거래상대방의 의무불이행으로 인한 손실을 예상하고 있지 아니합니다.

다. 유동성위험

당사는 차입금한도를 적정수준으로 유지하고 영업 자금 수요를 충족시킬 수 있도록 유동성에 대한 예측을 항시 모니터링하여 차입금 한도나 약정을 위반하는 일이 없도록 하고 있습니다. 유동성에 대한 예측 시에는 당사의 자금조달 계획, 약정 준수, 당사 내부의 목표재무비율 및 통화에 대한 제한과 같은 외부 법규나 법률 요구사항이 있는 경우 그러한 요구사항을 고려하고 있습니다.

당분기말과 전기말 현재 당사의 유동성 위험 분석내역은 다음과 같습니다. 금액은 이자지급액을 포함하고 있습니다. (단위: 원) 구분 3개월 미만 3개월~1년 이하 1년~ 2년 이하 2년~ 5년 이하 합계 기타금융부채 1,451,867,387 - - 70,000,000 1,521,867,387 차입금 70,121,973 3,782,643,015 125,246,075 3,265,004,077 7,243,015,140 리스부채 17,467,380 29,413,380 14,190,000 1,210,000 62,280,760 합계 1,539,456,740 3,812,056,395 139,436,075 3,336,214,077 8,827,163,287 (단위: 원) 구분 3개월 미만 3개월~1년 이하 1년~ 2년 이하 2년~ 5년 이하 합계 기타금융부채 1,626,618,307 - - 70,000,000 1,696,618,307 차입금 69,607,987 3,868,238,383 125,246,075 3,265,004,077 7,328,096,522 리스부채 72,453,799 92,710,865 22,506,000 4,840,000 192,510,664 합계 1,768,680,093 3,960,949,248 147,752,075 3,339,844,077 9,217,225,493 당사는 상기에서 언급한 예측을 통해 결정된 대로 유동성이 확보될 수 있도록 적절한만기나 충분한 유동성을 제공해주는 정기예금, 수시입출금식 예금 등의 금융상품을 선택하여 잉여자금을 투자하고 있습니다.라. 자본위험관리당사의 자본관리 목적은 계속기업으로서 주주 및 이해당사자들에게 이익을 지속적으로 제공할 수 있는 능력을 보호하고 자본비용을 절감하기 위해 최적 자본구조를 유지하는 것입니다. 당분기말과 전기말 현재의 자본조달비율은 다음과 같습니다. (단위: 원) 구분 당분기말 전기말 총차입금(*) 6,856,510,044 6,966,428,218 차감: 현금및현금성자산 114,321,978 49,593,950 순부채 6,742,188,066 6,916,834,268 자본총계 20,617,927,439 14,178,820,686 총자본 27,360,115,505 21,095,654,954 자본조달비율 24.64% 32.79% (*) 당분기말 및 전기말 총차입금에는 리스부채가 포함되어 있습니다. 마. 금융상품 공정가치 (1) 금융상품의 종류별 장부금액 및 공정가치는 다음과 같습니다. (단위: 원) 구분 당분기말 전기말 장부금액 공정가치 장부금액 공정가치 금융자산 현금및현금성자산 114,321,978 114,321,978 49,593,950 49,593,950 단기금융상품 2,600,137,218 2,600,137,218 870,164,866 870,164,866 매출채권 530,729,090 530,729,090 48,802,659 48,802,659 기타채권 122,779,653 122,779,653 189,637,930 189,637,930 장기금융상품 - - - - 합계 3,367,967,939 3,367,967,939 1,158,199,405 1,158,199,405 금융부채 차입금 6,780,052,200 6,780,052,200 6,780,052,200 6,780,052,200 기타금융부채 1,521,867,387 1,521,867,387 1,696,618,307 1,696,618,307 합계 8,301,919,587 8,301,919,587 8,476,670,507 8,476,670,507 (2) 공정가치 서열체계 공정가치로 측정되는 금융상품은 공정가치 서열체계에 따라 구분되며 정의된 수준들은 다음과 같습니다. - 측정일에 동일한 자산이나 부채에 대해 접근할 수 있는 활성시장의(조정하지 않은) 공시가격 (수준 1) - 수준 1의 공시가격 외에 자산이나 부채에 대해 직접적으로나 간접적으로 관측할 수 있는 투입변수 (수준 2) - 자산이나 부채에 대한 관측할 수 없는 투입변수 (수준 3) 공정가치로 측정되는 금융상품의 공정가치 서열체계 구분은 다음과 같습니다. (단위: 원) 구분 수준1 수준2 수준3 합계 당기손익-공정가치 금융자산 단기금융상품 - 2,600,137,218 - 2,600,137,218 (3) 반복적인 공정가치 측정치의 서열체계 수준 간 이동당분기말와 전기말 중 수준 1과 수준 2간의 유의적인 이동은 없습니다. (4) 가치평가기법 및 투입변수당사는 공정가치 서열체계에서 수준2와 수준3으로 분류되는 공정가치에 대하여 다음의 가치평가기법과 투입변수를 사용하고 있습니다. (단위 : 원) 구분 수준 공정가치 평가기법 관측가능하지않은 투입변수 당기말 전기말 단기금융상품 2 2,600,137,218 870,164,866 시장가치접근법 ㆍ기초자산 가격 장기금융상품 3 - - 이익접근법 - (5) 수준 3 공정가치당분기 중 수준 3 공정가치의 변동내역은 다음과 같습니다. (단위: 원) 구분 금액 기초 - 금융비용에 포함된 장기투자자산평가손실 - 기말 - 6. 주요계약 및 연구개발활동 가. 경영상의 주요 계약(2024.12.17 이후 발생분 확인) (단위 : 백만원) 계약 상대방 계약체결일 계약종료일 주요 내용 계약금액 인하대학교산학협력단 2018.08.09 - 특허권 양도계약- 계약금 : 1억원- 중도금 : 1.5억원- 개발성공금 : 2억원- 경상기술료 : 순매출액의 3% (제품 최초 매출 발생일로부터 6년간) 450 DuopharmaBiotech Berhad 2018.10.25 - Share Subscription Agreement 5,500 - Exclusive Marketing and Commercialization Agreement- Compensation 1 : 6억원 (질환 선정 시)- Compensation 2 : 6억원 (첫 환자 등록 시) 1,200 ㈜제넥신 2018.12.28 2019.06.27 Binding Argos Joint Bidding Agreement - 2018.04.11 - Shareholder's Agreement - 2019.10.31 - Common Stock Purchase Agreement 17,184 Allele Biotechnology and Pharmaceuticals, Inc. 2019.02.20 옵션기간 Research Collaboration Option Agreement(iPSC 유래 췌장 베타세포 당뇨병 치료제) 600 ㈜한독 2019.05.24 - 기술이전 계약- Upfront : 10억원 (계약 시)- Milestone : 10억원 (품목허가 시)- 판매 단가 : 제조 원가의 110%- 로열티 : 순매출액의 10%- 중등증-중증 아토피 피부염 임상 3상 주관 2,000 SteminentBiotherapeutics 2019.07.02 품목허가후 5년 공동개발 및 상업화(크로스 라이선스) 양해각서- 척수소뇌성 실조증 치료제 국내 도입- 현재 사업구조 협의 중 - SteminentBiotherapeutics 2020.10.13 2030.10.12 척수소뇌성 실조증 국내 판권 및 기술이전 계약 체결 4,510 차바이오텍㈜ 2021.02.26 - 골수유래 세포치료제 완제품의 위탁생산 1,106 Vita Therapeutics, Inc. 2021.06.30 - 우선주 계약 1,147 Allele Biotechnology and Pharmaceuticals, Inc. 2021.06.30 - iPSC 유래 췌장 베타세포 당뇨병 치료제 개발의 개발, 허가, 생산 및 판매에 대한 국내 독점 권한 계약 3,389 ㈜바이오서포트 2022.12.20 - 송도 GMP 제조소 개념설계 63 종합건축사사무소예건사 2022.04.25 - 송도 GMP 제조소 신축 공사 설계용역 계약 건 309 DuopharmaBiotech Berhad 2022.09.26 2027.09.25 이로로 제품 유통 관련 할랄 개발 및 제품 유통계약 체결 - IBK 기업은행 2022.11.14 2025.11.14 대출 약정- 대출 금액 : 36.3억원- 이자율 : 5.9%- 만기 : 3년 3,630 ㈜이즈블랑 2023.08.16 2025.08.16 이로로 스킨케어 제품 일본유통 공급 계약 - Regina Skin MedicalCo., Ltd 2024.03.22 2026.03.22 이로로 제품 홍콩, 마카오, 광동(중국 내) 독점 공급 계약 - Cherry Trading Co., Ltd 2024.05.29 2026.05.29 이로로 제품 베트남 내 독점 공급 계약 - 주식회사 코어 2024.08.08 2024.10.31 GMP 제조소 리노베이션 구축공사(1차) 1,715 2024.09.02 2024.10.31 GMP 제조소 리노베이션 구축공사(2차) 1,328 2024.10.01 2024.10.31 GMP 제조소 리노베이션 구축공사(3차) 1,337 (주)록키 지산 2024.12.17 2025.01.17 GMP 제조소 리노베이션 부동산(공장) 매매 4,450 나 . 라이선스아웃(License-out) 계약 [라이선스아웃 계약 총괄표] (단위 : 백만원) 품목 계약 상대방 대상 지역 계약 체결일 계약 종료일 총 계약 금액 수취 금액 진행 단계 줄기세포치료제 DuopharmaBiotech Berhad 아세안 4개국(말레이시아, 싱가포르,필리핀, 브루나이) 2018.10.25 - 1,200 - - 중등증-중증아토피 피부염줄기세포치료제 ㈜한독 한국 2019.05.24 제품발매일로부터20년 2,000 1,000 임상 2상완료 (1) 품목 : 줄기세포치료제 ① 계약 상대방 Duopharma Biotech Berhad (말레이시아) ② 계약 내용 당사가 개발 완료/개발 중인 줄기세포치료제의 대상 지역에서 독점 개발 및 판매권 ③ 대상 지역 아세안 4개국 : 말레이시아, 싱가포르, 필리핀, 브루나이- 상기 아시아 4개국을 제외한 아세안 국가에 대해서는 The first right of refusal 옵션 부여 ④ 계약 기간 적용 특허권 만료 기간까지 ⑤ 총 계약 금액 선택 파이프라인별로 약 12억원(USD 1,000,000), 로열티 별도- 지분 투자 : 55억원 ⑥ 수취 금액 지분 투자 55억원 (2018.11.23 납입) ⑦ 계약 조건 ▲ 지분 투자 : 55억원 (2018.11.23 납입)▲ 마일스톤(Milestone)- 1차 마일스톤 : USD 500,000 (말레이시아에서 인정하는 국가에서 선택한 파이프라인에 대한 IRB 승인을 받을 때)- 2차 마일스톤 : USD 500,000 (첫 번째 임상시험 환자 등록 시)▲ 로열티(Royalty) : 치료제 판매이익의 50% ⑧ 회계 처리 방법 - ⑨ 대상 기술 층분리배양법을 적용한 줄기세포치료제 ⑩ 개발 진행 경과 당사는 만성 이식편대숙주질환 2상 임상시험대상자 등록 및 투약을 완료하여 임상시험 결과를 확인 중이며, 중등증-중증 아토피 피부염 1/2상 임상시험 및 중등증-중증 급성 췌장염 1/2a상 임상시험 결과 보고를 완료함2023년 하반기부터 중등증-중증 아토피 피부염에 대한 기술이전 협의가 구체적으로 진행되고 있음. 2024년 1월 30일 기술이전을 위한 현장방문 실사가 진행됨. ⑪ 기타 사항 - (2) 품목 : 중등증-중증 아토피 피부염 줄기세포치료제 ① 계약 상대방 주식회사 한독 (대한민국) ② 계약 내용 - 중등중-중증 아토피 피부염 치료를 위한 줄기세포치료제의 국 내 개발 및 판매권- 임상 3상 및 품목허가는 한독이 담당 ③ 대상 지역 대한민국 ④ 계약 기간 2019년 5월 24일 ~ 제품 발매일로부터 20년 ⑤ 총 계약 금액 20억원 ⑥ 수취 금액 지분 투자 40억원 (2019.06.05 납입) ⑦ 계약 조건 ▲ 지분 투자 : 40억원 (2019.06.05 납입)▲ 계약금(Upfront) : 10억원- 수취조건 : 계약 체결 시▲ 마일스톤(Milestone)- 수취조건 : 제품 품목허가 취득 시▲ 로열티(Royalty) : 순매출액의 10%- 수취조건 : 매년 1회 정산▲ 제품 판매 : 제조원가에 10% 이익 가산- 수취조건 : 제품 공급 시 ⑧ 회계 처리 방법 수령한 계약금은 당사의 임상 1/2상 의무에 대해 지급한 것으로 임상 1/2상 실질적 예상 수행기간에 따라 안분하여 수익인식 ⑨ 대상 기술 층분리배양법 기술을 이용하여 개발하고 있는 중등증-중증 아토피 피부염 치료를 위한 줄기세포치료제 ⑩ 개발 진행 경과 2020년 2월 식약처로부터 1/2상 임상시험 계획 승인 후 2023년 5월 1/2상 임상시험 결과 보고 완료임상 3상의 기술이전을 협의하기 위한 운영위원회가 2023년 6월, 9월, 2024년 1월, 2월 4차례 진행되어, 임상 2상 결과 검토, 임상 3상 디자인 설계, 대량생산을 통한 원가절감 가능성여부 등에 대해서 논의함. ⑪ 기타 사항 - 다. 라이선스인(License-in) 계약 [라이선스인 계약 총괄표] (단위 : 백만원) 품목 계약 상대방 대상 지역 계약 체결일 계약 종료일 총 계약 금액 지급 금액 진행 단계 척수소뇌성실조증줄기세포치료제(Stemchymal) Steminent Biotherapeutics, Inc.(대만) 한국 2020.10.13 2030.10.12 4,510 507 자진철회추가 검토중 제1형 및 제3형당뇨병 치료제 Allele Biotechnology andPharmaceuticals Inc. 한국 2021.06.30 - 3,389 1,761 비임상 (1) 품목 : 척수소뇌성 실조증 줄기세포치료제(Stemchymal) ① 계약 상대방 Steminent Biotherapeutics Inc. (대만) ② 계약 내용 스템키말(Stemchymal)의 개발, 허가, 생산 및 판매에 대한 국내 독점 권한 ③ 대상 지역 대한민국 ④ 계약 기간 2020년 10월 13일 ~ 2030년 10월 12일 (계약일로부터 10년, 이후 계약해지 의사 없을 시 매 2년 마다 자동 갱신) ⑤ 총 계약 금액 ＄3,932,585 (약 45.1억원), 로열티 별도 ⑥ 지급 금액 ＄561,798 (약 5억원) ⑦ 계약 조건 ▲ 총액- ＄3,932,585 (약 45.1억원)▲ 선급기술료(계약금)- ＄561,798 (약 5억원)▲ 마일스톤 지급조건- 임상 2상 임상시험계획서(IND) 승인 시 : ＄561,798 (약 5억원)- 조건부 품목허가 취득 시 : ＄842,697 (약 9.8억원)- 정규 품목허가 취득 시 : ＄1,685,393 (약 19.3억원)- 의약품 보험등재 완료 시 : ＄280,899 (약 3.2억원)▲ 판매 로열티 : 순매출액의 10% ⑧ 회계 처리 방법 지급 시 경상연구개발비로 비용 처리 ⑨ 대상 기술 스템키말(Stemchymal)은 지방유래 중간엽줄기세포를 활용하는 세포치료제임.특정 신경세포종인 푸르킨예세포(Purkinje Cell)와 ATAXIN-3 단백질 등의 응집을 감소시킴으로써 퇴행성 뇌신경계 질환인 척수소뇌성 실조증을 치료 ⑩ 개발 진행 경과 - 대만 임상 2상 환자 투여 완료- 일본 임상 2상 진행 중 (라이선스 파트너 : 일본 리프로셀 (Repr ocell Inc.)- 미국 임상 2상 임상시험계획서 승인- 미국 FDA 및 일본 PMDA로부터 희귀의약품 지정 완료- 제 2상 임상시험 계획(IND) 자진 취하 결정 ⑪ 기타 사항 - (2) 품목 : 제1형 및 제3형 당뇨병 치료제 ① 계약 상대방 Allele Biotechnology and Pharmaceuticals, Inc. ② 계약 내용 iPSC 유래 췌장 베타세포 당뇨병 치료제의 개발, 허가, 생산 및 판매에 대한 국내 독점 권한 ③ 대상 지역 대한민국 ④ 계약 기간 2021년 6월 30일 ~ 모든 이익분배의무가 만료될 때까지 ⑤ 총 계약 금액 ＄3,000,000 (약 33.89억원), 로열티 별도 ⑥ 지급 금액 ＄1,500,000 (약 17.6억원) ⑦ 계약 조건 ▲ 총액- ＄3,000,000 (약 33.89억원)▲ 선급기술료(계약금)- ＄750,000 (약 8.8억원)▲ 마일스톤 지급조건- 개발비 분담금 : ＄750,000 (약 8.8억원)- 임상시험계획서(IND) 승인 시 : ＄500,000 (약 5.65억원)- 판매승인신청서(MAA) 승인 시 : ＄1,000,000 (약 11.30억원)▲ 판매 로열티 : 영업이익의 35% ⑧ 회계 처리 방법 지급 시 경상연구개발비로 비용 처리 ⑨ 대상 기술 mRNA 원천기술을 적용하여 유도만능줄기세포를 구축하고, 조직 특이적 세포 분화기술을 이용하여 유도만능줄기세포 유래 췌장 베타세포를 만들어 제1형 및 제3형 당뇨병 치료제로 개발하는 기술 ⑩ 개발 진행 경과 - 미국 유도만능줄기세포 유래 췌장 베타세포 생산 완료- 미국 비임상 유효성 시험 진행 중- 한국 비임상 체내 분포, 독성, 종양원성 시험 준비 중 ⑪ 기타 사항 - 라. 특허양수도 계약 (단위 : 백만원) 계약 상대방 계약체결일 계약종료일 주요 내용 계약금액 인하대학교산학협력단 2018.08.09 - ▲ 선급기술료(Initial Payment)- 계약금 : 1억원- 중도금 : 1.5억원 (중도금 상당의 특허권양도 대금체권을 현물 출자)▲ 개발성공금(Milestone Payment)- 2억원 (해당기술기반 제품 국내외 구분없이 최 초 제품 출시에 한해 1회 지급)▲ 경상기술료- 순매출액의 3% (계약기술을 통해 생산되는 제 품 최초 매출 발생일로부터 6년간) 450 마. 공동연구개발 계약 (단위 : 백만원) 계약 상대방 계약체결일 계약종료일 주요 내용 계약금액 University of Utah 2018.10.10 2019.12.31 공동연구계약(세포시트를 이용한 신장 및 자궁벽섬유화 치료제 개발) 1,200 Allele Biotechnology and Pharmaceuticals, Inc. 2019.02.20 옵션기간 Research Collaboration Option Agreement(iPSC 유래 췌장 베타세포 당뇨병 치료제) 600 PBS Biotech, Inc. 2019.05.24 2019.11.22 3D Bioreactor Process Development ServiceAgreement (바이오리액터 공정 개발) 320 ㈜티앤알바이팹 2019.07.01 2021.06.30 공동연구개발 양해각서(바이오프린팅 응용 재생의료치료제 개발) - SteminentBiotherapeutics 2019.07.02 품목허가후 5년 공동개발 및 상업화(크로스 라이선스) 양해각서- 척수소뇌성 실조증 치료제 국내 도입 및 SCM-AGH(아토피 피부염) 기술 수출- 현재 사업구조 협의 중 - ㈜미토이뮨테라퓨틱스 2019.07.10 2021.07.09 공동연구개발 양해각서(미토콘드리아 응용 줄기세포 효능개선 연구) - 가톨릭대학교산학협력단 2020.01.01 2023.06.30 혈액암 환자의 항암 치료 반응 및 내성과 관련한 MSC 유래의 exosome의 역할 연구 300 PBS Biotech, Inc. 2020.07.27 2021.07.31 2nd phase process development service agreement 1,263 ㈜테라이뮨 2021.07.01 2022.06.30 Clonal MSC와 polyclonal Treg를 활용한 병용세포치료제 연구 및 개발 - 바. 유형자산 취득 계약 (단위 : 백만원) 계약 상대방 계약체결일 계약종료일 주요 내용 계약금액 코바이오텍㈜ 2019.06.07 2019.08.19 부동산 매매계약- 매매가액 : 76억원 7,600 ㈜제이오 2019.06.01 2019.07.20 GMP 공조설비 개선공사 286 이움도시건축 2019.12.06 2020.05.31 리모델링 설계 및 허가 47 2020.02.10 2020.05.31 증축 및 리모델링 공사 감리용역 27 ㈜세부종합건설 2020.02.18 2020.05.31 송도 사옥 증축 공사 242 ㈜앤츠컴 2020.03.09 2020.05.31 송도 사옥 인테리어 공사 638 ㈜신창이엔지 2021.03.01 2021.04.30 송도 사옥 비상 발전기 48 (주)록키 지산 2024.12.17 2025.01.17 부동산 매매계약- 매매가액 : 44.5억원 4,450 사. 합작투자 계약 (단위 : 백만원) 계약 상대방 계약체결일 계약종료일 주요 내용 계약금액 ㈜제넥신 2018.12.28 2019.06.27 Binding Argos Joint Bidding Agreement - 2018.04.11 - Shareholder's Agreement - 2019.10.31 - Common Stock Purchase Agreement 17,184 아. 연구개발활동 (1) 연구개발활동의 개요 당사는 국내외 타 중간엽줄기세포치료제 회사들과는 차별화된 줄기세포 분리 및 배양 방법을 사용하여 고순도ㆍ고효능 줄기세포치료제를 개발하고 있습니다. 이를 위하여 세포를 분리하는 플랫폼 기술인 층분리배양법을 개발하여 글로벌 특허를 확보하였고, 최근에는 개선된 층분리배양법을 개발하여 2037년까지 특허권을 확보하였습니다.당사는 세포치료제 사업의 글로벌 시장 확보를 위하여 가장 중요한 대량생산 최적화 작업들을 지속적으로 전개하여 고밀도 세포배양을 이용하는 1세대 대량생산 제조공정에 이어 저밀도 세포배양과 항산화제를 이용한 2세대 대량생산 제조공정을 확립하였습니다. 현재는 상업화를 고려하여 3D 바이오리액터를 활용한 3세대 대량생산 제조공정 작업을 수행하고 있습니다. 또한, 당사는 질환 특이적 줄기세포치료제를 개발하기 위하여 3단계의 질환 특이적 줄기세포 선별 과정을 수립하여 연구개발을 하고 있습니다. 99-연구개발 보유기술의 구조.jpg [연구개발 보유기술의 구조] 당사는 자체 개발한 원천기술을 이용하여 제조 및 치료 비용이 저렴하고 질환 특이적인 줄기세포치료제 개발과 고순도 줄기세포 유래 분비체를 활용한 제품 개발을 수행하고 있습니다. (2) 연구개발 담당조직 당사는 본부제 편성 후 연구사업혁신개발본부(연구개발 담당)와 첨단바이오의약품본부(세포치료제 제조소, 임상개발팀)의 긴밀한 협력으로 부서 간 빠른 소통과 의사결정, 활발한 협업을 가능하게 하고 있습니다. 연구개발부에서 수행되는 치료제 특성 규명 연구, 대량생산 공정시험, 차세대 치료제 개발시험은 제조소로 신속하게 이관되어 치료제 생산 시스템에 적용되고 있으며, 비임상 독성과 효력시험, 바이오마커 발굴 관련 연구도 임상시험의 결과와 함께 면밀히 상호 분석하여 치료제를 개발하고 있습니다. ① 연구개발 담당 조 직 역 할 연구소장 연구개발 관련 업무 총괄 비임상약리팀 줄기세포치료제 효력/약리, 기전, 독성평가 세포공정팀 대량배양 시스템 개발 효능검증팀 질환특이적 치료제 발굴 및 라이브러리 구축, 치료기전 규명, 질환특이적 치료제 특성 규명 ② 세포치료제 제조소 조 직 역 할 제조소장 세포치료제 제조 관련 업무 총괄 제조관리팀 세포은행구축, 임상시험용 세포치료제 제조, 위수탁사업, 배양액 생산 품질관리팀 치료제 품질 관리 및 신규 시험법 개발 품질보증팀 GMP 문서 시스템 관리, 교정, 적격성 평가, 출하 승인 ③ 임상개발팀 조 직 역 할 첨단바이오의약품 본부장 임상시험 관련 업무 총괄 임상시험 관리자1 만성 이식편대숙주질환 임상시험 관리 임상시험 관리자2 중등증-중증 급성 췌장염 임상시험 관리 임상시험 관리자3 중등증-중증 아토피 피부염 임상시험 관리 (3) 연구개발현황 당사는 보고서 작성 기준일 현재 박사 2명, 석사 12명 등 총 36명 의 연구개발인력을 보유하고 있으며, 그 현황은 아래와 같습니다. 구 분 박사 석사 학사 전문학사 합 계 인원수(명) 2 12 21 1 36 (4) 연구개발비용 당사는 보고서 작성 기준일 현재 연구 및 임상개발 등에 소요되는 모든 비용을 아래와 같이 당기비용으로 회계처리하고 있습니다. (단위 : 천원) 구 분 2025년도당분기(제12기) 2024년도(제11기) 2023년도(제10기) 비용의성격별분류 시약재료비 - 824,681 1,423,208 인건비(주식보상비용 제외) 559,671 2,895,722 3,086,675 주식보상비용 - 103,746 259,000 감가상각비 129,564 642,782 656,285 외주용역비 133,740 2,182,078 2,993,173 기타 209,244 930,976 896,576 연구개발비용 합계 1,032,219 7,579,985 9,314,917 (정부보조금) - - - 보조금 차감후 금액 1,032,219 7,579,985 9,314,917 회계처리내역 경상연구개발비 1,032,219 7,579,985 9,314,917 개발비(무형자산) - - - 회계처리금액 계 1,032,219 7,579,985 9,314,917 매출액 573,597 824,801 695,698 연구개발비용 / 매출액 비율(연구개발비용 합계÷당기매출액×100) 179.96% 919.01% 1,338.93% 주1) 당사의 연구개발비는 전액 비용 처리하고 있습니다. 주2) 연구소, 제조소 및 임상개발팀에서 발생하는 비용은 전액 경상연구개발비로 처리하였습니다. (5) 연구개발실적 ① 진행 경과 및 향후 계획 구 분 품 목 적응증 연구시작일 현재 진행단계 비고 단계(국가) 계획승인일 시험대상자 수 줄기세포치료제 SCM-CGH 만성이식편대숙주질환 2008년 임상 2상(한국) 2016년 84명 - SCM-AGH 중등증-중증급성 췌장염 2010년 임상 2a상(한국) 2018년 2a상 : 36명 - SCM-AGH 중등증-중증아토피 피부염 2013년 임상 2상(한국) 2020년 2상 : 72명 - (a) 품목 : 만성 이식편대숙주질환 줄기세포치료제 (SCM-CGH) ① 구분 줄기세포치료제(바이오 신약) ② 적응증 1. 적응증 - 만성 이식편대숙주질환 2. 적응증 확대 - 급성 이식편대숙주질환 ③ 치료제 현황 및 개발 필요성 1. 중간엽줄기세포(MSC)의 기능 면역활성 환경에서 고순도 중간엽줄기세포는 T-세포의 증식 억제와 면역세포 표면에 존재하는 아세틸콜린 수용체를 통하여 면역세포의 활성과 증식을 억제합니다. 15p_기전.jpg [Yi et al. (International Journal of Stem Cells, 2019)] 2. 비임상시험 결과 동종 splenocyte-유도 이식편대숙주질환 동물모델에서 신선형 줄기세포치료제 SCM-CGH를 정맥투여하여 질환동물의 생존율이 높아지고, 임상 증상이 개선되었습니다. 15p_비임상시험결과.jpg [비임상시험 결과] 이식편대숙주질환 동물모델을 이용하여 신선형 치료제 SCM-CGH 주입군과 PBS 주입군의 생존율을 비교, 평가한 결과 SCM-CGH 주입군에서 2배 이상의 높은 생존율을 확인하였습니다. 3. 임상 결과 (1/2상)스테로이드 불응성 또는 의존성 만성 이식편대숙주질환(cGVHD) 환자 84명을 대상으로 임상 2상 시험을 수행하였습니다. 시험군과 위약 대조군을 1:1로 배정하였으며, SCM-CGH를 2주 간격으로 총 3회 투여하고 총 48주간 관찰하였습니다. 1차 유효성 평가 변수인 12주 시점의 전체반응률은 통계적으로 유의한 차이를 보이지 않습니다(p>0.05). 2차 유효성 평가 변수인 장기별 반응률 분석에서는 식도(Gastrointestinal-Esophageal)및 눈(Eyes)에서 시험군이 대조군 대비 높은 반응률을 보였습니다. 특히 눈에서 12주, 20주 시점에 통계적으로 유의한 개선 효과가 확인되었습니다(각각 p=0.0199, p=0.0315). 그 외 장기에서는 통계적으로 유의한 차이를 보이지 않았습니다(p>0.05) 4. 개발 필요성 - 한국과학기술정보연구원의 National Digital Science Library 보고서에 의하면 만성 이식편대숙주질환은 조혈모줄기세포 이식 후 생존하는 환자의 60-80%에서 발생하며 장기 생존 환자의 가장 중요한 사망원인으로 꼽히고 있습니다. - 최근 조혈모줄기세포 이식은 나이 많은 사람과 혈연관계가 없는 사람간의 이식이 증가하면서 만성 이식편대숙주질환 환자수가 급증하고 있으나 효과적인 치료법이나 병리학적인 기전은 잘 알려져 있지 않은 상태입니다. - 이식편대숙주질환 치료에 있어 골수 및 제대혈유래 줄기세포치료제의 효과가 보고되고 있어 치료제 개발의 요구가 매우 높습니다. ④ 진행 경과 [세포 확보 및 공정 확립]- 제조공정과 표준작업지침서 완성 (2006)- 치료목적사용 임상시험 2건 실시 (2007.01~2008.12)- 세포치료제 제조소 구축 (2009)- 논문 게재 (SCI 1편, 2010)[비임상시험]- 동물모델 유효성 시험 (2008~2010) → 논문 게재 (SCI 1편, 2010)- 비임상 독성시험 수행 (2008~2010)[임상시험]- 한국 1상 임상시험 실시 (2010~2011)- 한국 2상 임상시험 계획 승인 (2016.04) 및 임상시험 실시 (2018~ 2024)- 식약처 개발단계 희귀의약품 지정 (2019.04)- SCM-CGH에 대한 식약처 이식편대숙주질환 줄기세포치료제 치료 목적 사용 허가 (2022.09)- 2상 임상시험대상자 등록 및 투약 완료 (2023.03) - 2상 임상시험 결과발표 (2025. 01) ⑤ 향후 계획 - 향후 치료제 개발 전략을 최적화하는 임상 등 필요시 추가 진행 ⑥ 관련 논문 등 Immune Netw. 2013 Aug;13(4):133-40 Yi TG et al. (Int J Stem Cells. 2019 Jul 31;12(2):315-330) ⑦ 기타사항 - (b) 품목 : 중등증-중증 급성 췌장염 줄기세포치료제 (SCM-AGH) ① 구분 줄기세포치료제(바이오 신약) ② 적응증 1. 적응증- 중등증 이상의 급성 췌장염 2. 적응증 확대- 염증성 장질환, 위염, 류마티스 관절염, 패혈증 ③ 치료제 현황 및 개발 필요성 1. 중간엽줄기세포(MSC)의 기능고순도 중간엽줄기세포는 면역관문 조절물질 ICOSL-ICOS와 상호작용을 통해 조절 T-세포의 활성과 항염증성 사이토카인 IL-10의 생성을 유도하고 이는 조직 괴사가 동반되는 염증성 환경에서 면역반응을 직접적으로 억제합니다. 18p_icosl.jpg [Lee et al. (Sci Rep. 2017 Mar 14;7:44486 )] 2. 비임상시험 결과Cerulein과 LPS로 유도된 급성 췌장염 동물모델과 TCA(3%)로 유도된 급성 췌장염 동물모델에서 동결형 줄기세포치료제 SCM-AGH를 정맥 투여하여 질환동물의 췌장염 증상을 개선하고 면역활성을 억제하는 비임상 유효성 결과를 확보하였습니다. -Cerulein과 LPS로 유도된 급성 췌장염 동물모델에서 췌장염 지표 마커 분석을 통한 SCM-AGH의 유효성 평가 시험 결과 18p_비임상시험 췌장염.jpg [SCM-AGH의 유효성 평가 시험 결과] 경증(MAP) 및 중증(SAP) 급성 췌장염 동물모델에서 SCM-AGH의 정맥 투여는 염증으로 증가된 췌장 무게의 감소와 췌장염 지표 마커 소화효소 α-amylase와 lipase, 염증지표 단백질 MPO 감소가 동반되는 치료 효능을 유도하였습니다.(P value = *,0.05, ***, 0.001, Ctrl, control n=6, MAP, mild acute pancreatitis n=5, SAP, severe acute pancreatitis n=5) -TCA로 유도된 급성 췌장염 유발 동물모델에서 SCM-AGH 투여로 변화되는 췌장염 지표 마커와 사이토카인 분석 결과 19p_비임상시험 췌장염2.jpg [췌장염 지표 마커와 사이토카인 분석 결과] A. 급성 췌장염 유발 후 혈중으로 유리된 소화효소 α-amylase와 lipase는 각각 2배, 18배 이상 증가하였으며, SCM-AGH의 정맥 투여 후 유의적으로 감소하였습니다.B. 췌장 조직 안에 침투하고 있는 호중구의 염증지표 단백질 MPO의 활성으로 췌장 염증 정도를 평가한 결과, 급성 췌장염 유발 후 약 12배 증가한 MPO의 활성이 SCM-AGH 투여 후 65% 이상 감소하였습니다.C. SCM-AGH 투여군에서 염증성 사이토카인 IL-6, TNF-α, IFN-γ의 혈중 분비량이 급성 췌장염 유도군에 비해 40~60% 감소하였습니다.D. SCM-AGH 투여군에서 항염증성 사이토카인 IL-10의 혈중 분비량 급성 췌장염 유도군에 비해 40~60% 증가하였습니다.(P value = *, 0.05, **, 0.01, ***, 0.001) 3. 임상 결과 (1/2a상)당사는 세계 최초의 줄기세포치료제 중등증-중증 급성 췌장염 임상 1/2a상 연구를 완료하여, 환자들에게 SCM-AGH를 투여하였을 때, 투여 초기 3일간 환자의 혈중 CRP의 유의미한 감소를 확인하였고, 이것은 초기 염증반응의 감소와 환자의 중증도를 감소시켜 질환을 개선시킬 수 있음을 확인하였습니다. 이 결과는 세계 최고수준의 학술지인 Gastroenterology에 게재되어 글로벌 수준의 세포치료제 초기임상 결과로 인정을 받았습니다. microsoftteams-image.jpg 중등증-중증 급성췌장염 1/2a상 결과 (in the journal Gastroenterology) 4. 개발 필요성-중증 급성 췌장염의 약 80%는 합병증 발생 없이 회복되는 부종성 췌장염이라는 가벼운 임상 경과를 보이지만 약 20%의 환자는 중증 급성 췌장염으로 구분됩니다. 경증 췌장염 환자는 약 3~5% 정도의 사망률을 나타내나, 중증 급성 췌장염 환자는 사망률이 20%를 상회할 정도로 매우 높습니다.- 중증 급성 췌장염의 경우 쇼크, 저산소증, 신장 기능 저하 등의 다장기부전이 동반되거나 췌장 괴사 등의 합병증이 나타나는데 현재 적절한 치료제가 없어 미충족 의료수요가 높은 질환입니다.- 당사의 SCM-AGH는 세계 최초의 급성 췌장염 줄기세포치료제로서 연구 개발의 의의가 있습니다. ④ 진행 경과 [비임상시험]- 동물모델 유효성 시험 (2010~2011) → 논문 게재 (SCI 1편, 2011)- 비임상 독성시험 수행 (2014~2016)[임상시험]- 한국 1/2a상 임상시험 계획 승인 (2018)- 한국 1/2a상 임상시험 모집 완료 (2019~2021)- 2020년 식약처 개발단계 희귀의약품 지정(2020.10)(대상질환 : CTSI 7~10에 해당하거나 장기부전을 동반하는 중증 급성 췌장염)- 한국 1/2a상 임상시험 결과발표 완료 (2022)- KDDW2022 임상2a상 결과 발표, 최우수 초록 수상(2022.12)- Gastroenterology 임상 2a상 결과 등재(2023.06) ⑤ 향후 계획 [국내] 2025년 2b상 임상시험 진입을 위한 임상 데이터 축적 목적의 첨단재생의료 임상연구 진행 예정 ⑥ 관련 논문 등 Jung et al. (Gastroenterology. 2011, 140(3):998)Shin et al. (Gastroenterology, 2023, 164.7: 1317-1320) ⑦ 기타사항 - (c) 품목 : 중등증-중증 아토피 피부염 줄기세포치료제 (SCM-AGH) ① 구분 줄기세포치료제(바이오 신약) ② 적응증 1. 적응증- 중등증-중증 아토피 피부염 2. 적응증 확대- 건선 ③ 치료제 현황 및 개발 필요성 1. 중간엽줄기세포(MSC)의 기능고순도 중간엽줄기세포는 B-세포의 증식과 분화를 조절하고 IgE의 생산을 억제합니다. 21p_아토피기전.jpg [Na et al. (Cell Death Differentiation, 2014, 5, e1345)] - 동결형 치료제 SCM-AGH 정맥 투여 후 아토피 피부염 피부 병변 형태, 조직학적 분석과 비만세포 염색 결과 21p_아토피 조직학적분석과 비만세포 염색결과.jpg [아토피 피부염 피부 병변형태 및 조직학적 분석 결과] A. 동결형 치료제 SCM-AGH의 아토피 피부염 치료 효능을 피부 병변의 임상적 증상 개선으로 확인하였습니다.B. 아토피 피부염 유발이 확인된 개체에서 대조군인 세포안정화제(Veh, n=8), 기존 분리방법으로 분리한 줄기세포(GCM-MSC, n=8), 동결형 치료제(SCM-AGH, n=8)의 치료 효능을 조직학적 분석(H 조직 염색)과 피부 병변에서의 비만세포 분석(toluidine blue 염색)으로 평가하였습니다. - 동결형 치료제 SCM-AGH 정맥 투여 후 혈청에서 아토피 피부염 지표 물질 IgE, IgG1 분석 결과 22p_아토피피부염 지표물질 ige, igg1 분석 결과.jpg [아토피 피부염 지표물질 IgE, IgG1 분석 결과] 아토피 피부염 유발이 확인된 개체에서 대조군인 세포안정화제(Veh), 기존 분리방법으로 분리한 줄기세포(GCM-MSC), 동결형 치료제(SCM-AGH) 주입군의 혈청에서 아토피 피부염 지표물질 IgE와 IgG1를 ELISA 분석법으로 정량 평가한 결과, 동결형 SCM-AGH 주입군에서만 유의적으로 감소하였습니다.(P= value = *, 0.05, **, 0.01) 2. 비임상시험 결과Ovalbumin/Alum-유도 아토피 피부염 동물모델에서 동결형 줄기세포치료제 SCM-AGH를 정맥 투여하여 피부 병변의 임상적 증상을 개선하고 혈중 IgE를 낮추는 치료 효능을 확인했습니다. 3. 임상 결과 (1/2상)당사가 진행하고 있는 중등증-중증 아토피 피부염 1/2상 임상시험의 2023년 5월 31일 결과를 발표하였으며, 본 임상시험을 통해 SCM-AGH의 안전성 및 유효성을 입증하였습니다. 유효성 평가를 진행한 임상 2상에서 습진 범위 및 중증도 지수 (Eczema Area and Severity Index, EASI)가 16점 이상인 중등증 또는 중증 아토피 피부염 환자 72명(시험군 36명, 위약군 36명)을 모집해 SCM-AGH 또는 위약을 투여하고 관찰한 결과, 1차 유효성 평가변수로 설정된 '12주 시점의 EASI 점수가 50% 감소(EASI-50)한 환자의 비율'이 위약군 대비 시험군에서 통계적으로 유의한 차이를 확인하여 1차 목표를 달성하였습니다. 또한, 2차 유효성 평가변수 중 일부에서 SCM-AGH의 효과를 확인하였습니다. 이 결과는 알레르기 및 임상 면역학 분야 주요 저널인 'Journal of Allergy and Clinical Immunology'에 게재되어 글로벌 수준의 세포치료제 초기임상 결과로 아토피 피부염 치료 효과의 장기지속성에 대한 새로운 가능성을 시사하였습니다. microsoftteams-image_1.jpg 중등증-중증 아토피 피부염 1/2상 결과표 4. 개발 필요성- 아토피 피부염 시장은 복잡한 발병 원인으로 인하여 환자의 유형 구분에 따라 각기 다른 치료 방법이 필요합니다. 현재, 시장에 출시된 제품들이 치료하지 못하고 있는 중등증-중증 아토피 피부염 시장도 미충족 의료 수요로 인해 새로운 부가가치 창출의 기회가 큽니다.- 현재, 아토피 피부염의 치료를 위해 보습제, 국소 및 전신 스테로이드, 전신 항스타민제, 국소 및 전신 면역조절제, 광선 치료 등이 사용되나 효과적인 치료제는 없습니다. ④ 진행 경과 [비임상시험]- 동물모델 유효성 시험 (2013~2014) → 논문 게재 (SCI 1편, 2014)[임상시험]- 치료목적사용 임상시험 5명 (2017~진행 중)- 한국 1/2상 임상시험 IND 신청 (2019)- 한국 1/2상 임상시험 계획 승인 (2020)- 한국 1/2상 임상시험 결과발표 완료(2023.05)- Journal of Allergy and Clinical Immunology 임상1/2상 결과 등재 (2024.06) ⑤ 향후 계획 [국내] ㈜한독 임상 3상 논의 중[글로벌] Duopharma Biotech Berhad 임상 3상 논의 중 ⑥ 관련 논문 등 Na et al. (Cell Death Dis. 2014 Jul 17;5(7):e1345)Seo et al. (J Allergy Clin Immunol. 2024 Oct;154(4):965-973)) ⑦ 기타사항 - (6) 연구개발 완료 실적 (a) 품목 : 층분리배양법(원천기술) ① 구분 고순도 중간엽줄기세포 분리방법(층분리배양법) ② 개발 기간 ▲ 층분리배양법 : 2002.03~2006.02▲ 개선된 층분리배양법 : 2014.02~2017.06 ③ 개발 과정 - 고순도 중간엽줄기세포 분리방법인 층분리배양법 개발(2006.02)- 층분리배양법 국내외 특허 등록 : 한국(2008.01), 미국(2010.08), 일본(2012.12), 중국(2013.01), EU(2014.07)- 저밀도 세포배양과 항산화제를 사용하는 개선된 층분리배양법 개 발(2017.06)- 개선된 층분리배양법 국내 특허 등록(2019.05) → 2026년에서 2037 년으로 특허 기간 연장, 국외 특허 출원(미국 외 9개국, 2018.06~2 018.10) ④ 관련 논문 등 - Stem Cells and Development. 17(3):451-461(2008)- World Journal of Stem Cells. 3(8):70-82(2011)- Journal Expert Opinion on Biological Therapy Volume 14, 2014-Issu e11- Tissue Eng Part C Methods. 2015 Dec;21(12):1251-1262- Tissue Eng Part C Methods. 2015 May;21(5):447-57 (b) 품목 : 고순도 줄기세포 유래 발모 효능 단백질이 함유된 화장품 ① 구분 발모 효능 단백질이 함유된 샴푸, 트리트먼트, 세럼 판매 ② 개발 기간 2013.04 ~ 2018.10 ③ 개발 과정 [연구 개발]- 발모 효능 단백질 2종 개발 (CXCL1, TYMP, 2014) - In vitro 및 동물모델 유효성 시험 (2013~2016) 결과 논문 게재 (SCI 2편, 2014, 2018) - 탈모 예방 및 치료 조성물 국내외 특허 출원 및 등록 (2016) - 미녹시딜과 병행한 탈모 예방 및 치료 조성물 국내외 특허 출원 및 등록 (2017) - 발모 효능 단백질 재조합 단백질 생산공정 개발 완료 (2018)[탈모 케어 화장품 개발 및 판매]- 샴푸, 트리트먼트, 세럼 제품 제조 완료 (2018.10)- 화장품 판매 (2019.01~진행 중) 자. 오픈이노베이션을 통한 신규 후보물질 및 기술력 확보 현재, 공동 연구개발을 진행 중인 기관은 미국 유타대학교와 국내 병원 및 대학교 3곳 그리고 미국 Tera Immune 社를 비롯한 3개의 국내외 바이오 벤처기업들로 총 8개이며, 다음과 같은 10가지 목표를 가지고 협력 연구가 진행되고 있습니다. [공동연구 프로젝트별 목표] 프로젝트별 목표 협력 기관 1 차세대 줄기세포치료제 제형 개발 - 미국 유타대학교 2 줄기세포 유래 엑소좀 기능 연구 및 개발 - 가톨릭대학교 서울성모병원 3 미토콘드리아로 인한 줄기세포치료제 효능 개선 연구 및 개발 - 미토이뮨테라퓨틱스 4 질환 특이적 바이오마커 연구 : 아토피 피부염 - 인하대병원 5 대량생산 공정 개선 : 3D 바이오리액터 - 미국 PBS Biotech 6 줄기세포와 CAR-Treg를 이용한 자가면역질환 세포치료제 연구개발 - 미국 Tera Immune 7 iPSC 유래 췌장 베타세포 당뇨병 치료제 개발 - 미국 Allele 8 췌장염 치료를 위한 최적의 MSC 선별 방법 개발 - 인하대학교 9 프라이밍 MSC가 T 세포 활성에 미치는 영향 연구 - 인하대병원 10 줄기세포 아토피 피부염 치료기전 비교 - 인하대학교 (1) 차세대 줄기세포치료제 제형 개발 시트(Sheet) 형태의 줄기세포치료제 개발은 기존의 주사형 제형이 전신을 순환하다 생착에 성공한 일부 세포로부터 발현되는 것과는 달리, 목표 부위에 직접 부착하기 때문에 줄기세포의 효능을 극대화할 수 있는 방법입니다.목표 부위에 직접 부착하여 줄기세포의 효능을 나타낼 수 있는 시트를 개발하기 위해 공동으로 연구를 진행하고 있는 기술로는 유타대학교의 세포시트 기술, 한양대학교의 스페로이드 기술 및 티앤알바이오팹의 3D 바이오프린팅 기술이 있습니다.① 유타대학교 : 2018년 8월 MOU를 체결한 미국 유타대학교 세포시트 조직 공학 센터(CSTEC)와는 SCM-cMSC를 여러 층의 세포시트 형태로 개발하여 손상된 조직에 이식 후 효능 평가를 하는 공동 연구를 진행 중이며, 본 연구를 통해 자궁벽 및 신장 섬유화증에 적용할 수 있는 제품을 개발하고자 합니다. (2) 줄기세포 유래 엑소좀 기능 연구 및 개발 엑소좀은 세포가 분비하는 세포 간 신호전달 물질로 최근 세포 재생 및 대사, 진단 연구 분야에서 주목을 받고 있는 나노물질입니다. 그 중 줄기세포가 분비하는 엑소좀의 경우, 면역거부 반응이 낮고 높은 재생 및 치료 효과가 기대되고 있어 SCM-cMSC를 활용한 연구를 진행 중에 있습니다. 가톨릭대 김유진 교수팀과는 2020년 1월 공동 연구계약을 맺고 혈액암 환자의 항암치료 반응 및 내성과 관련한 MSC 유래 엑소좀의 역할에 대한 연구를 진행 중입니다. (3) 미토콘드리아로 인한 줄기세포 효능 개선 연구 및 개발미토이뮨테라퓨틱스의 MIT 컴파운드(indole-based privileged chemical scaffold)는 미토콘드리아 기능에 영향을 주어 세포의 괴사를 막고 생존율을 증가시키며, 세포배양이 불가능한 심장근육세포(cardiomyocyte) 및 간세포(hepatocyte) 등의 일차세포배양(primary cell culture)을 가능하게 합니다. 당사는 MIT 컴파운드가 항산화 및 저산소 효과를 통하여 SCM-cMSC의 줄기세포능을 개선시켜 줄 것으로 기대하여, 병행 또는 병렬 투여로 염증성 질환모델에서 유효성 평가와 세포 증식률 증가 분야에서 공동 연구개발을 진행 중입니다. (4) 질환 특이적 바이오마커 연구 : 아토피 피부염인하대병원 의생명연구원과 협력을 통해 아토피 피부염 치료에 관여하는 중간엽 줄기세포주의 바이오마커 발굴을 위한 연구를 진행하여, 아토피 피부염에 특이적으로 적용할 수 있는 세포주를 선정하는 효능 지표로 활용하고 있습니다. (5) 대량생산 공정 개선 : 3D 바이오리액터PBS Biotech과의 공정개발 과정을 통해 2021년 3D 배양공정을 적용하여 3리터 배양기에서의 최적화를 거쳐 15리터 규모의 초대량 배양 프로세스의 최적화 공정개발 작업을 완료하였습니다. (6) 줄기세포와 Treg 또는 CAR-Treg를 이용한 자가면역질환 세포치료제CAR-Treg는 최근 항암제 분야에서 각광받고 있는 CAR-T와 유사한 개념의 치료제입니다. 기존에 면역항암제에서 주로 사용되던 세포독성 T세포 (cytotoxic T cells) 대신 조절 T세포 (regulatory T cells)를 사용함으로써 자가면역질환에 적용할 수 있다는 큰 차이점을 가지고 있습니다. 세포독성 T세포의 경우, 그동안 면역계가 과도하게 반응을 보여 체내에 스스로 해를 끼치는 이른 바, 사이토카인 폭풍 등 부작용이 발현되는 현상이 자주 관찰되곤 하나, 조절 T세포를 사용하는 경우 이런 부작용이 최소화됩니다. 고순도 줄기세포와 세포특이적으로 반응하는 면역억제세포인 Treg 또는 CAR-Treg는 다양한 형태의 자가면역질환에 적용할 수 있습니다. (7) iPSC 유래 췌장 베타세포 당뇨병 치료제 개발Allele은 2009년부터 유도만능줄기세포에 mRNA 원천기술을 적용해 조직 특이적 세포를 생산하고 있으며, Allele의 당뇨병 치료제의 개발, 허가, 생산 및 판매에 대한 한국 독점권한을 확보했습니다. 유도만능줄기세포는 환자의 세포를 이용해 만들어진 줄기세포이기 때문에 맞춤형 세포 치료 시대의 가능성을 제시하고, 환자 고유의 유전체적 특성을 모두 가지고 있으며, 불치병과 희귀질환 분야의 연구와 치료에 무한한 잠재력을 가지고 있는 도구로 평가받고 있습니다. (8) 췌장염 치료를 위한 최적의 MSC 선별 방법 개발 인하대학교 연구실과 협력을 통해 췌장염 치료를 위한 최적의 MSC 선별 방법 개발을 위한 연구를 2023년 3월부터 진행하고 있습니다. 본 연구를 통해 발굴되는 in vitro in vivo 실험들은 추후 췌장염 치료제 선정을 위한 최적의 줄기세포주를 선별하는 방법으로 적용하고자 합니다. (9) 프라이밍 MSC가 T 세포 활성에 미치는 영향 연구인하대병원 의생명연구원과 협력을 통해 프라이밍 MSC가 T 세포 활성에 미치는 영향 연구를 2023년 3월부터 진행하고 있습니다. 본 연구를 통해 각각의 프라이밍 인자 및 프라이밍에 기능 강화된 MSC가 T 세포 활성 및 분화에 미치는 영향을 분석하여 아토피 피부염 치료기전을 밝히고 최종적으로 도출된 결과물을 논문을 통하여 발표하고자 합니다. (10) 줄기세포 라인의 아토피 피부염 치료기전 비교 인하대학교와 협력을 통해 한 공여자에서 분리된 3가지 MSC line의 아토피 피부염 치료기전 비교 연구를 2023년 3월부터 진행하고 있습니다. 본 연구를 통해 한 공여자로부터 분리된 골수 유래 MSC의 서로 다른 아토피 피부염의 치료 효능 비교 및 기전 연구를 통해 아토피 피부염의 치료기전을 밝히고 최종적으로 도출된 결과물을 논문을 통하여 발표하고자 합니다. 7. 기타 참고사항 가. 지적 재산 당사는 보고서 작성일 기준 현재 국내외 총 111건(등록 59건, 출원 51건, PCT 1건)의 특허 및 94건의 상표권(등록 38건, 출원 56건) 등 지식재산권을 주요 국가 및 전략적 파트너 관할 국가에서 보유하고 있으며, 아래는 주요 특허에 대한 요약과 세부 목록입니다. (1) 보유기술 관련 특허 현황 요약 기술 구분 국내 해외 PCT 출원 등록 출원 등록 출원 줄기세포 분리,제조기술 층분리 배양 및 증식 기술 3 3 1 13 2 신성형, 동결형 제조 기술 - - - 1 - 지방 유래 줄기세포 분리기술 - 1 - - - 줄기세포치료제개발 기술 이식편대숙주병 - 1 3 5 - 급성 췌장염 - 1 3 3 - 아토피 피부염 면역질환 - 3 6 4 - 염증 관련 질환 - 1 4 8 - 줄기세포 기능 강화개발 기술 줄기세포 기능강화 기술 2 4 21 4 1 기타 기술 탈모 완화 - 3 - 6 - 줄기세포 배양액 1 2 2 2 - 합 계 6 19 40 46 3 구분 종류 내용 소유자 출원국 출원일 등록일 적용제품 1 특허 층분리배양법을 이용한 골수에서의 중갑엽줄기세포 분리방법 에스씨엠생명과학주식회사 한국 06.08.10 08.01.31 SCM-CGH 2 미국 06.06.19 10.08.24 3 유럽 06.06.19 14.07.30 4 중국 06.06.19 13.01.09 5 일본 06.06.19 12.12.14 6 특허 층분리배양법을 이용한 지방-유래 줄기세포의 분리 및 이의 이용 에스씨엠생명과학주식회사 한국 15.07.29 17.08.11 SCM-AGH 7 특허 새로운 동결 줄기세포의 제조방법 (Manufacturing process for fresh and frozen stem cells) 에스씨엠생명과학주식회사 미국 11.12.30 14.08.05 SCM-AGH 8 특허 줄기세포의 층분리 배양 및 증식 방법 (Method for isolation of stem cells from bone marrow using subfractionation culturing method and proliferation thereof) 에스씨엠생명과학주식회사 한국 17.11.06 19.05.24 SCM-AGH 9 한국 19.05.24 20.01.08 10 미국 18.07.03 22.02.15 11 유럽 18.06.22 - 12 일본 18.06.21 20.10.30 13 중국 18.10.10 23.04.07 14 호주 18.06.19 21.01.21 15 러시아 18.07.04 19.12.12 16 인도네시아 18.07.04 23.07.10 17 말레이시아 18.07.17 22.08.18 18 싱가포르 18.06.18 22.10.06 19 베트남 18.07.10 22.09.12 20 특허 이식편대숙주병의 치료 (Treatment of graft-versus-host disease) 에스씨엠생명과학주식회사 미국 08.05.27 16.09.13 SCM-CGH 21 유럽 08.05.27 17.03.15 22 일본 08.05.27 15.01.23 23 특허 클로날 줄기세포를 포함하는 이식편대 숙주질환 치료용 약학적 조성물 에스씨엠생명과학주식회사 한국 19.12.04 21.05.26 SCM-CGH 24 미국 21.06.16 - 25 유럽 21.06.25 24.07.24 26 중국 21.06.17 24.10.15 27 일본 21.06.16 23.11.21 28 홍콩 22.03.07 - 29 특허 클로날 줄기세포를 포함하는 췌장염 치료용 약학적 조성물 에스씨엠생명과학주식회사 한국 19.12.04 21.04.27 SCM-AGH 30 대만 19.12.13 23.03.21 31 미국 21.06.14 - 32 유럽 21.06.17 24.07.24 33 중국 21.06.11 - 34 일본 21.06.14 23.11.21 35 홍콩 22.03.07 - 36 특허 클로날 중간엽 줄기세포를 포함하는, 아토피성 피부염 예방 또는 치료용 약학적 조성물 에스씨엠생명과학주식회사 한국 14.12.01 16.09.02 SCM-AGH 37 미국 20.08.13 22.08.16 38 대만 20.01.14 23.12.21 39 한국 21.06.11 24.08.06 40 유럽 21.06.22 - 41 중국 21.06.25 24.10.15 42 일본 21.07.09 24.05.24 43 홍콩 22.03.07 - 44 특허 단일 클로날 줄기세포를 이용한 아토피피부염치료방법 에스씨엠생명과학주식회사 한국 20.03.18 21.12.15 SCM-AGH 45 미국 21.09.17 - 46 중국 21.09.18 - 47 일본 21.09.17 - 48 유럽 21.10.06 - 49 특허 조절 T세포 매개성 질환의 예방 또는 치료용 약학적 조성물 에스씨엠생명과학주식회사 한국 17.02.24 19.09.19 SCM-AGH 50 미국 18.07.11 21.08.24 51 유럽 18.07.09 23.10.25 52 중국 18.08.02 19.12.10 53 일본 18.07.04 19.09.06 54 호주 18.07.05 21.01.21 55 러시아 18.07.05 20.07.24 56 인도네시아 18.07.09 21.05.20 57 말레이시아 18.07.16 24.05.31 58 싱가포르 19.12.12 24.03.08 59 베트남 18.07.24 - 60 특허 hPL 함유 배지에서 배양된 중간엽 줄기세포의 배양액을 포함하는 화장료 조성물 에스씨엠생명과학주식회사 한국 19.05.02 21.11.02 줄기세포 배양액 61 유럽 21.10.15 - 62 중국 21.10.25 24.08.27 63 미국 21.10.29 - 64 일본 21.11.01 23.06.07 65 특허 줄기세포 프라이밍 조성물 및 프라이밍된 줄기세포 에스씨엠생명과학주식회사 한국 20.12.23 23.01.25 줄기세포 기능강화 66 미국 23.06.23 - 67 유럽 23.07.14 - 68 중국 23.06.26 - 69 일본 23.06.23 - 70 말레이시아 23.06.23 - 71 호주 23.07.21 - 72 인도 23.07.05 - 73 인도네시아 23.07.20 - 74 뉴질랜드 23.07.21 - 75 싱가포르 23.07.21 - 76 특허 염증 자극된 중간엽 줄기세포를 포함하는 면역질환 또는 염증 질환의 예방 또는 치료용 약학적 조성물 (Pharmaceutical composition for prevention or treatment of immune diseases and inflammatory diseases comprising immunogenic stimulated mesenchymal stem cells) 에스씨엠생명과학주식회사 한국 16.09.07 18.01.02 SCM-AGH 77 미국 19.03.07 - 78 일본 19.03.07 23.01.17 79 유럽 19.04.04 - 80 특허 CXCL1(chemokine (CXC motif) ligand 1) 단백질을 유효성분으로 포함하는 탈모 예방 또는 치료용 약학적 조성물 (Pharmaceutical composition for preventing or treating hair loss comprising CXCL1 protein) 에스씨엠생명과학주식회사 한국 16.08.08 16.09.07 IRORO 모발 제품 (샴푸, 트리트먼트, 세럼) 81 러시아 18.05.17 20.01.16 82 특허 CXCL1 단백질 및 미녹시딜을 유효성분으로 포함하는 탈모 예방 또는 치료용 약학적 조성물 (Pharmaceutical composition for preventing or treating hair loss comprising CXCL1 protein and minoxidil) 에스씨엠생명과학주식회사 한국 17.08.08 19.07.09 IRORO 모발 제품 (샴푸, 트리트먼트, 세럼) 83 일본 17.08.08 18.05.25 84 미국 18.06.21 19.12.24 85 중국 17.08.08 21.05.28 86 유럽 17.08.08 19.07.24 87 러시아 18.07.04 19.12.17 88 특허 TYMP(thymidine phosphorylase) 단백질을 유효성분으로 포함하는 탈모 예방 또는 치료용 약학적 조성물 (PHARMACEUTICAL COMPOSITION COMPRISING THYMIDINE PHOSPHORYLASE (TYMP) PROTEIN AS EFFECTIVE INGREDIENT FOR PREVENTION OR TREATMENT OF HAIR LOSS) 에스씨엠생명과학주식회사 한국 16.08.08 16.10.26 IRORO 모발 제품 (샴푸, 트리트먼트, 세럼) 89 특허 줄기세포의 기능강화용조성물 에스씨엠생명과학주식회사 한국 20.01.06 21.06.17 줄기세포 기능강화 90 미국 22.07.06 - 91 일본 22.07.06 24.02.01 92 유럽 22.08.05 - 93 호주 22.08.05 25.01.09 94 중국 22.09.02 24.10.22 95 말레이시아 23.05.03 - 96 홍콩 23.04.19 - 97 특허 기능강화 줄기세포를 포함하는 아토피 피부염 예방 또는 치료용 조성물 에스씨엠생명과학주식회사 한국 21.05.18 24.10.10 줄기세포 기능강화 98 미국 23.11.17 - 99 유럽 23.12.15 - 100 중국 23.11.17 - 101 일본 23.11.17 - 102 아랍에미리트 23.11.16 - 103 이스라엘 23.11.16 - 104 사우디아라비아 23.11.16 - 105 특허 기능강화 줄기세포 및 조절 T세포를 포함하는 아토피 피부염 예방 또는 치료용 병용투여 조성물 에스씨엠생명과학주식회사 한국 21.06.01 - 줄기세포 기능강화 106 특허 기능강화 줄기세포를 포함하는 관절염 예방 또는 치료용 조성물 에스씨엠생명과학주식회사 한국 22.06.15 - 줄기세포 기능강화 107 PCT 22.06.08 - 줄기세포 기능강화 108 특허 중간엽 줄기세포의 신속 층분리 배양 방법 에스씨엠생명과학주식회사 한국 24.12.06 - SCM-AGH 109 PCT 25.03.11 - SCM-AGH 110 특허 중간엽 줄기세포의 대량 배양 방법 에스씨엠생명과학주식회사 한국 24.03.11 - SCM-AGH 111 PCT 25.03.11 - SCM-AGH 112 특허 줄기세포 조건화 배지와 병풀 엑소좀을 함유하는 화장료 조성물 에스씨엠생명과학주식회사 한국 24.07.25 - iroro Nuvon 113 특허 줄기세포 조건화 배지와 병풀잎수와 펩타이드를 함유하는 화장료 에스씨엠생명과학주식회사 한국 24.07.25 25.01.20 iroro Nuvon 114 특허 제노프리 배지를 이용한 줄기세포 대량 생산 방법 에스씨엠생명과학주식회사 한국 24.11.22 - SCM-AGH 115 상표 SCM 에스씨엠생명과학주식회사 한국 18.07.13 19.10.29 - 116 상표 SCM Subfractionation Culturing Method 에스씨엠생명과학주식회사 한국 18.07.13 19.10.29 - 117 상표 SCM Stem Cell Medicine 에스씨엠생명과학주식회사 한국 18.07.13 19.10.29 - 118 상표 SCM Specialized Cell Medicine 에스씨엠생명과학주식회사 한국 21.01.05 22.08.10 - 119 상표 이로로 문양 에스씨엠생명과학 주식회사 한국 18.06.27 19.04.01 - 120 상표 이로로 문양 에스씨엠생명과학 주식회사 일본 21.08.31 22.02.28 - 121 상표 이로로 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 한국 18.07.04 19.04.25 - 122 상표 iroro (문자) 에스씨엠생명과학 주식회사 한국 23.10.27 - - 123 상표 iroro (문자) 에스씨엠생명과학 주식회사 한국 24.05.28 - - 124 상표 iroro (문자) 에스씨엠생명과학 주식회사 한국 24.05.28 - - 125 상표 iroro (문자) 에스씨엠생명과학 주식회사 말레이시아 22.04.13 22.12.07 - 126 상표 iroro (문자) 에스씨엠생명과학 주식회사 홍콩 23.10.25 24.03.06 - 127 상표 iroro (문자) 에스씨엠생명과학 주식회사 사우디 24.01.25 24.08.13 - 128 상표 iroro (문자) 에스씨엠생명과학 주식회사 카타르 24.01.14 - - 129 상표 iroro (문자) 에스씨엠생명과학 주식회사 쿠웨이트 24.01.15 24.05.02 - 130 상표 iroro (문자) 에스씨엠생명과학 주식회사 마카오 24.01.23 - - 131 상표 iroro (문자) 에스씨엠생명과학 주식회사 미국 24.04.26 - 132 상표 iroro (문자) 에스씨엠생명과학 주식회사 베트남 24.04.19 - 133 상표 iroro (문자) 에스씨엠생명과학 주식회사 일본 24.04.30 24.07.11 - 134 상표 iroro (문자) 에스씨엠생명과학 주식회사 호주 24.04.19 - 135 상표 iroro (문자) 에스씨엠생명과학 주식회사 인도네시아 24.04.23 - 136 상표 iroro (문자) 에스씨엠생명과학 주식회사 필리핀 24.04.22 - 137 상표 iroro (문자) 에스씨엠생명과학주식회사 중국 24.12.18 138 상표 iroro (문자) 에스씨엠생명과학주식회사 대만 25.01.16 139 상표 Iroro Nutreatment 에스씨엠생명과학 주식회사 한국 21.09.17 23.04.24 - 140 상표 Iroro Nutreatment 에스씨엠생명과학 주식회사 일본 24.03.14 - - 141 상표 Iroro Nutreatment 에스씨엠생명과학 주식회사 말레이시아 21.09.29 22.08.03 - 142 상표 Iroro Nutreatment 에스씨엠생명과학 주식회사 베트남 23.10.26 23.10.26 - 143 상표 Iroro Nutreatment 에스씨엠생명과학 주식회사 홍콩 23.10.25 24.03.06 - 144 상표 Iroro Nutreatment 에스씨엠생명과학 주식회사 미국 23.10.26 23.10.26 - 145 상표 Iroro Nutreatment 에스씨엠생명과학 주식회사 유럽연합 23.10.26 23.10.26 - 146 상표 Iroro Nutreatment 에스씨엠생명과학 주식회사 호주 23.10.26 23.10.26 - 147 상표 Iroro Nutreatment 에스씨엠생명과학 주식회사 인도네시아 23.10.26 - - 148 상표 Iroro Nutreatment 에스씨엠생명과학 주식회사 필리핀 23.10.26 23.10.26 - 149 상표 Iroro Nutreatment 에스씨엠생명과학 주식회사 캐나다 23.10.26 - - 150 상표 Iroro Nutreatment 에스씨엠생명과학 주식회사 UAE 23.10.26 - - 151 상표 Iroro Nutreatment 에스씨엠생명과학 주식회사 사우디 24.01.25 24.08.13 - 152 상표 Iroro Nutreatment 에스씨엠생명과학 주식회사 카타르 24.01.14 - - 153 상표 Iroro Nutreatment 에스씨엠생명과학 주식회사 쿠웨이트 24.01.15 - - 154 상표 Iroro Nutreatment 에스씨엠생명과학 주식회사 마카오 24.01.23 - - 155 상표 엔세리아 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 한국 18.05.08 18.12.11 - 156 상표 베라셀 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 한국 18.05.08 18.12.11 - 157 상표 베라움 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 한국 18.05.08 18.12.11 - 158 상표 Nutreatment 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 한국 21.11.15 23.04.24 - 159 상표 Nutreatment 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 일본 21.12.03 22.05.20 - 160 상표 Nutreatment 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 중국 21.11.26 22.06.07 - 161 상표 Nutreatment 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 말레이시아 21.11.09 23.03.24 - 162 상표 Nutreatment 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 베트남 23.10.26 23.10.26 - 163 상표 Nutreatment 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 홍콩 23.10.25 24.03.06 - 164 상표 Nutreatment 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 미국 23.10.26 24.12.31 - 165 상표 Nutreatment 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 유럽연합 23.10.26 23.10.26 - 166 상표 Nutreatment 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 호주 23.10.26 23.10.26 - 167 상표 Nutreatment 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 인도네시아 23.10.26 - - 168 상표 Nutreatment 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 필리핀 23.10.26 23.10.26 - 169 상표 Nutreatment 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 캐나다 23.10.26 - - 170 상표 Nutreatment 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 UAE 23.10.26 - - 171 상표 Nutreatment 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 사우디 24.01.25 24.07.31 - 172 상표 Nutreatment 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 카타르 24.01.14 - - 173 상표 Nutreatment 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 쿠웨이트 24.01.15 24.05.02 - 174 상표 Nutreatment 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 마카오 24.01.23 - - 175 상표 iroro Nuvon 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 한국 22.11.11 - - 176 상표 iroro Nuvon 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 말레이시아 22.11.16 23.10.16 - 177 상표 iroro Nuvon 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 일본 22.11.18 23.04.26 - 178 상표 iroro Nuvon 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 유럽 23.10.13 - - 179 상표 iroro Nuvon 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 미국 23.10.13 - - 180 상표 iroro Nuvon 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 베트남 23.10.13 - - 181 상표 iroro Nuvon 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 홍콩 23.10.11 24.02.16 - 182 상표 iroro Nuvon 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 호주 23.11.20 24.06.28 - 183 상표 iroro Nuvon 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 인도네시아 23.10.13 23.10.13 - 184 상표 iroro Nuvon 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 필리핀 23.10.13 23.10.13 - 185 상표 iroro Nuvon 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 캐나다 23.10.13 - - 186 상표 iroro Nuvon 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 UAE 23.10.13 - 187 상표 iroro Nuvon 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 사우디 24.01.29 24.07.16 - 188 상표 iroro Nuvon 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 카타르 24.02.01 - 189 상표 iroro Nuvon 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 쿠웨이트 23.12.19 24.03.06 - 190 상표 iroro Nuvon 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 마카오 23.12.27 24.5.29 - 191 상표 iroro dearscalp 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 일본 24.04.26 24.11.22 - 192 상표 iroro dearscalp 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 마카오 24.05.03 24.09.19 - 193 상표 iroro dearscalp 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 한국 24.05.07 - 194 상표 iroro dearscalp 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 미국 24.05.09 - 195 상표 iroro dearscalp 문자 에스씨엠생명과학 주식회사 홍콩 24.05.30 24.09.27 - 196 상표 STEMPRUVI 에스씨엠생명과학 주식회사 한국 24.03.19 24.07.16 - 197 상표 STEMPRUVI 에스씨엠생명과학 주식회사 유럽연합 24.07.29 24.07.29 - 198 상표 STEMPRUVI 에스씨엠생명과학 주식회사 미국 24.07.29 - 199 상표 STEMPRUVI 에스씨엠생명과학 주식회사 일본 24.07.29 - 200 상표 STEMPRUVI 에스씨엠생명과학 주식회사 중국 24.07.29 24.07.29 - 201 상표 GOVAHOD 에스씨엠생명과학 주식회사 한국 24.03.19 24.08.07 - 202 상표 GOVAHOD 에스씨엠생명과학 주식회사 유럽연합 24.07.29 24.07.29 - 203 상표 GOVAHOD 에스씨엠생명과학 주식회사 미국 24.07.29 - 204 상표 GOVAHOD 에스씨엠생명과학 주식회사 일본 24.07.29 - 205 상표 GOVAHOD 에스씨엠생명과학 주식회사 중국 24.07.29 24.07.29 - 206 상표 STEMYNGLA 에스씨엠생명과학 주식회사 한국 24.03.19 24.07.16 -- 207 상표 STEMYNGLA 에스씨엠생명과학 주식회사 유럽연합 24.07.29 24.07.29 - 208 상표 STEMYNGLA 에스씨엠생명과학 주식회사 미국 24.07.29 - 209 상표 STEMYNGLA 에스씨엠생명과학 주식회사 일본 24.07.29 - 210 상표 STEMYNGLA 에스씨엠생명과학 주식회사 중국 24.07.29 24.07.29 - 211 상표 뉴추이메이 에스씨엠생명과학 주식회사 중국 25.03.27 나. 바이오의약품 및 세포치료제 산업의 특성(1) 제약 선업의 변화 : 바이오의약품의 도약① 바이오의약품의 정의 바이오의약품은 우리나라 약사법령 중 식품의약품안전처 고시의「생물학적제제 등의 품목허가ㆍ심사 규정」제 2조에 따라 '생물의약품'으로 규정하고 있습니다. 이는 사람이나 다른 생물체에서 유래된 것을 원료로 또는 재료로 하여 제조한 의약품으로서 보건위생 상 특별한 주의가 필요한 의약품을 의미하며, 생물학적제제, 유전자재조합의약품, 세포배양의약품, 첨단바이오의약품, 기타 식품의약품 안전처장이 인정하는 제제를 포함합니다.'첨단바이오의약품'은 「 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률」제2조, 제5조에서 정의하고 있으며, 세포치료제, 유전자치료제, 조직공학제제, 첨단바이오융복합제제, 그 밖에 세포나 조직 또는 유전물질을 함유하는 의약품으로서 총리령으로 정하는 의약품을 말합니다. [바이오의약품 분류별 정의] 분류 정의 생물학적제제 - 생물체에서 유래된 물질이나 생물체를 이용하여 생성시킨 물질을 함유한 의약품으로서 물리적, 화학적 시험만으로는 그 역가와 안전성을 평가할 수 없는 제제- 백신, 혈장분획제제, 독소.항독소 등을 포함 유전자재조합의약품 - 유전자조작기술을 이용하여 제조되는 펩타이드 또는 단백질 등을 유효성분으로 하는 의약품을 뜻함- 항체의약품, 펩타이드 또는 단백질의약품, 세포배양의약품 등을 포함함 (세포배양의약품이란 세포배양기술을 이용하여 제조되는 펩타이드 또는 단백질 등을 유효성분으로 하는 의약품) 생균치료제 - 박테리아 등 살아있는 미생물(다른 종의 미생물로부터 유래한 하나 또는 여러 개의 미생물 균주 포함)을 유효성분으로 하는 의약품- 다만, 정장생균을 유효성분으로 하는 정장제, 제산제, 지사제 등(의약품 표준제조기준으로 관리되는 제품 포함)은 제외함 동등생물의약품(바이오시밀러) - 이미 제조판매 또는 수입품목 허가를 받은 품목과 품질 및 비임상, 임상적 비교동등성이 입증된 의약품 개량생물의약품(바이오베터) - 이미 허가된 바이오의약품에 비해 안전성, 유효성 또는 유용성(복약순응도·편리성 등)이 개선되었거나 의약기술에 있어 진보성이 있는 의약품 세포치료제 - 사람 또는 동물의 살아 있는 세포를 체외에서 배양·증식하거나 선별하는 등 물리적, 화학적 또는 생물학적 방법으로 조작하여 제조한 의약품- 다만, 생물학적 특성이 유지되는 범위에서 단순분리, 세척, 냉동, 해동 등의 최소한의 조작을 통하여 제조된 것으로서 총리령으로 정하는 것은 제외함 유전자치료제 - 유전물질의 발현에 영향을 주기 위하여 투여하는 것으로서 유전물질을 함유한 의약품 또는 유전물질이 변형·도입된 세포를 함유한 의약품 조직공학제제 - 조직의 재생, 복원 또는 대체 등을 목적으로 사람 또는 동물의 살아 있는 세포나 조직에 공학기술을 적용하여 제조한 의약품 첨단바이오융복합제제 - 세포치료제, 유전자치료제, 조직공학제제와 「의료기기법」 제2조제1항에 따른 의료기기가 물리적ㆍ화학적으로 결합(융합, 복합, 조합 등을 포함)하여 이루어진 의약품. 다만, 주된 기능이 의료기기에 해당하는 경우는 제외 이종이식제제 - 동물의 살아있는 장기를 물리적ㆍ화학적 또는 생물학적 방법으로 조작하여 제조한 의약품 이종이식융복합제제 - 이종이식제제와 「의료기기법」 제2조제1항에 따른 의료기기가 물리적 또는 화학적으로 결합 (융합ㆍ복합 또는 조합 등을 포함한다) 하여 이루어진 의약품- 다만, 주된 기능이 의료기기에 해당하는 것은 제외 출처) 한국바이오의약품협회 바이오의약품 산업동향 보고서(2023.12) ② 바이오의약품 특징 바이오의약품은 일반적으로 합성의약품에 비해 크기가 크고, 복잡한 고분자 구조이며, 생물체를 이용하여 복잡한 제조공정을 거쳐야 하므로 변화에 민감합니다. 대부분의 합성의약품은 경구 투여 방식이지만 바이오의약품은 생물체 유래물질로 경구 투여 시 소화가 되어 약효를 발휘하기 어려워 정맥이나 근육에 주사하는 방식으로 투여됩니다. 바이오의약품은 합성의약품에 비해 부작용이 적고, 질환의 발생 원인에 직접적인 효능을 발휘하여 치료효과가 높으며, 희귀성 난치성 만성질환의 치료의 가능성을 보여주고 있습니다. [합성의약품과 (첨단)바이오의약품 차이점] 합성의약품 (첨단)바이오의약품 원료 합성화학물질 생물체 유래물질(세포, 조직, 유전물질 등) 원료의고려사항 품질(시험분석으로 확인 가능) 시험분석으로 확인 가능한 품질 외에 공여(기증)자의 동의 등 윤리성, 감염질환 확인 등 안전성 확보 필요 구조 물리화학적 특성이 명확한 저분자 구조 정확한 특성 분석이 불가능하고, 활성과 구조가 일정하지 않음 제품의안전성 대부분 온도ㆍ빛 등 환경에 안정적 온도ㆍ빛ㆍpH 등 외부환경에 민감, 미생물 오염에 취약 대부분 36개월 (세포치료제 사례) 대부분 3일 이내(유전자치료제 사례) 영하 135℃에서 24개월 제조 간단한 화학적 합성으로 대량 생산 복잡한 제조과정의 맞춤형 소량 생산 원료, 공정, 설비변화가 품질에 영향이 비교적 적음 (제조공정의 변이성이 매우 낮음) 원료, 공정, 설비의 변화가 의약품 자체를 변화 (제조공정의 변이성이 매우 높음) 상대적으로 복제가 쉽고 낮은 제조비용 복제가 불가능하고 높은 제조비용 치료효과 비교적 명확한 약리기전대다수 사람에게 일관적 효과 기대 (세포치료제) 약리기전이 불확실(유전자치료제) 복합적인 기전환자에 따른 맞춤형 치료 가능 대부분 질병의 증상개선에 그침 질병의 근본적인 원인치료 가능 안전성 약물 특이적이거나 약물 대사와 관련된 이상반응 생물체 유래물로 고유독성은 낮으나 면역 거부반응, 종양발생 등의 이상반응이 있음. 특히, 장기 안전성 결과는 매우 부족 비임상시험 동물 시험을 통하여 약물의 독성 및 효과를 예측 가능 동물 시험으로 인체 결과를 예측하는 데 한계가 있음 투약방법 대부분 경구ㆍ주사 등 일반적 투여경로 대부분 주사 또는 주입, 이식 등 시술을 동반한 투여 출처) 한국바이오의약품협회 바이오의약품 산업동향 보고서(2023.12) 백신과 인슐린 등 단백질 치료제는 1세대 바이오의약품으로 분류되며, 가장 활발한 개발이 이루어지고 있는 항체치료제는 세포배양의약품으로서 2세대 바이오의약품입니다. 그리고 마지막으로 당사가 영위하고 있는 사업 분야인 세포치료제는 유전자치료제와 함께 3세대 바이오의약품으로 주목을 받고 있는 분야입니다. [바이오의약품 시대별 변천사] 1세대 2세대 3세대 종류 백신, 인슐린, 인터페론 항체의약품 세포치료제유전자치료제 기술 유전자재조합기술세포(동물)배양 기술 유전자재조합 기술단클론항체(표적치료) 세포배양 및 조작유전자조작 기술 출처) 한국바이오의약품협회 바이오의약품 산업동향 보고서(2023.12) 바이오의약품 시장은 바이오시밀러를 포함한 항체의약품들의 포화상태로 진입장벽이 높지만 성체줄기세포의 경우 국내 개발사들이 상업화를 선도하고 있을 뿐만 아니라, 산업 자체가 빠르게 성장하고 있으며 아직 선점할 가치가 있는 블루오션으로 판단됩니다. ③ 바이오의약품 시장 동향 글로벌 제약 산업은 화학합성의약품 시대를 지나 바이오의약품으로 세대 교체 시점이 도래하였습니다. 바이오의약품이 차지하는 매출 비중이 지속적으로 증가하며, 바이오의약품의 수요가 증가하고 있습니다. 제약시장에서의 이러한 변화는 바이오의약품의 블록버스터 잠재력으로부터 증명되고 있습니다. 'Evaluate Pharma(2023)'보고서에 따르면 글로벌 매출 상위 100대 의약품 중 바이오의약품이 차지하는 비중은 2028년에 100대 의약품 매출액의 60% 이상을 차지할 것으로 전망합니다. 'Nature ReViews(2023)'에 따르면, 22년 글로벌 매출 상위 10대 의약품 중 6개가 바이오의약품일 정도로 파급력이 높은 상황입니다. 바이오의약품.jpg 글로벌 100대 의약품 중 바이오의약품 매출액 비중(%) 출처) Evaluate Pharma(2023) 바이오의약품의 경우 아직까지는 합성의약품에 비해 가격 경쟁력에서 열위하지만, 지속적인 연구개발 및 제조공정 개선 등을 통하여 가격 경쟁력을 갖추게 된다면 보다 큰 부가가치를 창출할 수 있을 것으로 판단됩니다.우리나라는 이미 바이오시밀러 분야에서 세계 최고의 경쟁력을 가지고 있으며, 세포치료제 분야에서도 큰 영향력을 가지고 있습니다. 현재까지 허가 받은 11개의 중간엽줄기세포치료제 중 5개 품목이 한국 제품입니다. 대한민국의 3대 미래전략 산업분야의 하나로 지정된 바이오헬스 산업에서 세포치료제는 향후 보다 큰 부가가치를 창출할 것으로 예상됩니다. (2) 재생의료의 시대 : 세포치료제① 세포치료제의 개요 및 현황세포치료는 살아있는 세포를 배양해 질환을 치료·예방하는 기술로, 기존 약품의 한계를 극복하고 암을 비롯한 여러 난치질환의 치료법으로 주목받고 있는 추세입니다. 세포치료제는 살아있는 세포를 원료로 하는 만큼, 세포 배양과 관련된 정밀 기술뿐만 아니라 세포에 대한 엄격한 품질관리가 요구되는 등, 치료제 제조 전체 프로세스에서의 기술적 역량이 사업화 성공의 핵심 전략으로 부각됩니다.세포치료제는 세포와 조직의 기능을 복원하기 위해 살아있는 자가(Autologous), 동종(Allogenic) 및 이종(Xenogenic) 세포를 체외에서 증식, 선별하거나 여타 방법으로 세포의 생물학적 특성을 변화시키는 등의 행위를 통해 치료 및 진단, 예방 목적으로 사용되는 의약품을 의미합니다. 첨단바이오의약품, 제3세대 바이오의약품으로 분류되는 세포·유전자 치료제는 항체의약품에 이은 차세대 바이오의약품으로 주목받고 있으며, 해당 시장은 2022~2030년 동안 연평균 24.7%의 고성장률을 기록하며 성장할 것으로 전망하고 있습니다.(Coherent Market Insights).세포, 유전자 치료제 임상 연구는 2022년 말 기준, 임상 초기인 1~2상에 많이 몰려있어, 향후 3~7년 내에 많은 치료제가 시장에 본격적으로 나올 것으로 전망됩니다. 해외 주요국들은 첨단재생의료 산업인 세포, 유전자 치료제의 성장 가능성에 주목하여 기존 합성의약품과 구분되는 재생의료 특성에 맞는 별도 제도를 선제적으로 마련 및 국가 차원의 전략적 투자를 지속 확대하고 있습니다. 당사는 현재 세포치료제 분야 중 줄기세포를 통한 치료제 개발을 진행 중입니다. microsoftteams-image (2).jpg 주요국별 세포치료제 임상 연구 건수 추이(2022) 출처) 세포, 유전자 치료제 시장 동향 및 정책 시사점 (산업연구원, 2022) ② 줄기세포치료제 개요 및 현황 세포치료제 분야 중 줄기세포는 조직분화 과정에서 볼 수 있는 '미분화 세포'로서, 인체를 구성하는 다양한 조직으로 분화 가능한 세포입니다. 줄기세포의 분화능력(Differentiation), 자가복제능력(Self-renewal), 호밍효과 (Homing effect) 등의 고유한 특성은 희귀 난치성 질환 및 만성질환 치료의 새로운 대안으로 부상하여, 다양한 분야에서 활약하는 재생의료분야의 유망한 세포 공급원으로 활용되고 있습니다.그 결과, 줄기세포치료제 임상시험이 증가하고 줄기세포 기반의 신약개발 활성화가 속도를 붙여가고 있는 추세입니다. 국가생명공학정책연구센터가 발간한 2024년 글로벌 줄기세포 시장 현황 및 전망에 의하면 글로벌 줄기세포 시장 규모는 2022년 18조원(137억 달러)에서 연평균 14.9%로 성장하여 2030년 53조원(399억 달러) 규모로 성장할 전망입니다. 연구 및 치료 분야에서의 줄기세포 적용 영역 확대, 임상시험 수 증가, 협력 및 파트너십 집중으로 줄기세포치료제 시장은 빠르게 커질 것으로 전망됩니다. 글로벌 줄기세포 시장 현황 및 전망(2022년~2030년).jpg 글로벌 줄기세포 시장 현황 및 전망(2022년~2030년) 출처) IFortune Business Insights, Stem Cells Global Market Analysis, Insights and Forecast, 2023-2030, 국가생명공학정책연구센터 재가공(2024.01) 특히, 다양한 질병 치료에 활용되는 중간엽줄기세포치료제에 대한 수요가 가장 빠르게 증가하고 있습니다. 성체줄기세포는 다른 줄기세포에 비해 안전성이 확보되었고, 쉽게 확보가 가능하다는 장점이 있어 초기 시장 형성에 도움이 될 것으로 판단됩니다. 다. 시장의 특성(1) 줄기세포치료제 시장 ① 중간엽줄기세포의 시장 선점 다양한 줄기세포 유형 중 중간엽줄기세포는 성장인자 분비와 자가 재생 능력, 면역 시스템 조절과 염증 억제 능력으로 재생연구, 면역질환 및 퇴행 관련 질환 연구 분야에서 높은 평가를 받고 있으며 특히, 임상영역에서 장기적인 기능 개선 효과 등을 보여주고 있는 세포이기 때문에 중간엽줄기세포를 중심으로 이루어지고 있습니다. 여러 세포들 중 중간엽줄기세포가 임상적용에 활발히 이용될 수 있는 과학적 이유로는 첫 째로 증식력 조절(controlled proliferation)에 근거합니다. 체내에서 지나친 증식을 하지 않고 생리적 조건에 따라 조절되므로, 기형종 발생이 문제가 되는 배아줄기세포와 다르게 안전성에 대한 우려가 적습니다. 두 번째로 중간엽줄기세포는 손상된 조직을 복구하고 국소 조직 면역 항상성을 유지하는 면역 조절 능력을 소유하고 있으며, 이를 통해 세포를 표적으로 하는 항염증 인자를 분비할 수 있습니다. 파라크라인 효과를 통해 다양한 사이토카인과 세포외소포체(Extracellular Vesicles)형태의 조직 영양 인자를 분비할 수 있으며, 수용자의 미세 환경을 개선하고 질병의 발병 및 진행을 억제할 수 있습니다. 중간엽 줄기세포의 이러한 장점들은 현재 효과적인 치료법이나 치료제가 없는 많은 질병과 질환의 치료에 중요한 역할을 할 수 있습니다. microsoftteams-image (5).jpg The MSC landscape in tissue homeostasis, disease and therapies 출처) Mesenchymal stem cells: emerging concepts and recent advances in their roles in organismal homeostasis and therapy (Frontiers in Cellular and Infection Microbiology 13. 2023) 중간엽줄기세포 시장은 2022년 6조원(49억 달러)으로 36.1%의 가장 높은 시장 점유율을 차지하였으며, 2030년 19조원(146억 달러) 규모로 다른 유형 대비 지속적으로 높은 시장 점유율을 선점할 것으로 예상되고 있습니다. 세포 유형별 글로벌 줄기세포 시장 수익 현황 및 전망.jpg 세포 유형별 글로벌 줄기세포 시장 수익 현황 및 전망 출처) Fortune Business Insights, Stem Cells Global Market Analysis, Insights and Forecast, 2023-2030, 국가생명공학정책연구센터 재가공(2024.01) ② 줄기세포치료제 품목허가 현황 중간엽줄기세포 기반의 안전성 및 유효성은 기존 품목허가를 받은 줄기세포치료제 및 10여년간의 연구개발을 근거로 입증되고 있습니다. 국외의 경우 현재까지 미국 FDA의 판매 승인을 받은 중간엽줄기세포치료제는 전무한 상황이나, 뉴질랜드 및 캐나다에서 오시리스의 프로키말, JCR 파마의 템셀-HS주 등 해외 제품 6개가 존재합니다. 반면, 국내는 세계 최초의 줄기세포치료제를 비롯하여 총 5개 제품이 품목허가를 받으며 해당 분야에서의 글로벌 경쟁력을 제고하였습니다.2011년 파미셀의 심근경색 치료제 '하티셀그램-AMI'가 세계 첫 줄기세포치료제로 국내 품목허가 승인을 받은 이후 2012년 메디포스트의 퇴행성무릎연골 치료제 '카티스템'과 안트로젠의 크론성 누공 치료제 '큐피스템'이 품목허가를 받았으며, 2014년에는 코아스템의 루게릭병 치료제 '뉴로나타-알'이 국내 4호 치료제로 품목허가 승인을 받았습니다. [중간엽줄기세포 승인 치료제] 이름/년도 회사 국가 대상질환 유래 동종/이종 퀸셀/2010 안트로젠 한국 결합조직병 지방유래 중간엽줄기세포와 지방전구세포 등 자가 셀그램-AMI/2011 파미셀 한국 급성심근경색증 인간 골수유래 중간엽줄기세포 자가 큐피스템/2012 안트로젠 한국 크론병 인간 지방유래 중간엽줄기세포 자가 프로키말/2012 오시리스 캐나다 이식편대숙주질환 골수유래 중간엽줄기세포 동종 카티스템/2012 메디포스트 한국 무릎 퇴행뼈관절염 인간 제대혈유래 중간엽줄기세포 동종 뉴로나타-알/2014 코아스템 한국 근위축측삭경화중 인간 골수유래 중간엽줄기세포 자가 템셀HS주/2015 JCR파마 일본 급성, 불응성 이식편대숙주질환 인간 골수유래 중간엽줄기세포 동종 스테푸셀/2016 Stem-peutics Research Bangalore 인도 중증 하지 허혈 인간 골수유래 중간엽줄기세포 동종 알로피셀/2018 타이제닉스 유럽 크론병 인간 지방유래 중간엽줄기세포 동종 Mesestro-Cell/2018 셀테크 이란 골관절염 골수유래 중간엽줄기세포 자가 stermirac/2018 니프로 Corp 일본 척수 손상 골수유래 중간엽줄기세포 자가 출처) Mesenchymal Stem Cell Therapies Approved by Regulatory Agencies around the World (Pharmaceuticals 16.9. 2023) Therapeutic mesenchymal stem/stromal cells: value, challenges and optimization (Frontiers in Cell and Developmental Biology, 9. 2022). Impact of allogeneic stem cell manufacturing decisions on cost of goods, process robustness and reimbursement (Biochemical Engineering Journal, 137. 2018) ③ 높은 성장 가능성 줄기세포치료제 시장은 개발 및 상업화를 위한 규제 미비, 윤리적인 문제, 불명확한 치료기전 등 논란의 여지에도 불구하고 아래와 같은 성장요인들에 의하여 사업성 및 성장 가능성이 매우 높은 시장입니다. [줄기세포치료제 시장 성장 요인] 성장 요인 상 세 내 용 효과적인줄기세포치료제치료 효능 - 줄기세포치료제는 질병 관리 뿐만 아니라 암, 림프구 관련 질환, 혈관 질환과 같은 질병에서 효과적인 효능을 보여 최근 재생의료 분야에서 주목받고 있음- 임상시험 건수 증가는 시장에서 줄기세포치료제에 대한 선호도가 높다는 것을 증명하며 지속적인 줄기세포치료제 시장의 성장이 촉진될 것으로 예상함 세포 분석기술개발 - 생명과학, 생명공학 및 유전체학 분야의 연구가 증가함에 따라 PCR, DNA Sequencing, 유동세포계측법 및 크로마토그래피와 같은 진보된 세포 분석 도구 및 기술이 개발됨- 세포 분석 기술은 유도된 유도만능줄기세포와 같은 표적 줄기세포주의 정확한 유전자 변형을 분석하여 줄기세포치료제의 초기 개발에 큰 도움이 됨- 이러한 세포 분석 기술의 진보는 줄기세포치료제 시장 성장에 긍정적인 영향을 미칠 것으로 예상됨 정부 및 민간투자 확대 - 질병 관리에서 줄기세포의 치료 효능에 대한 인식이 높아지면서 전 세계의 다양한 공공 및 민간 단체가 줄기세포치료제 개발에 투자를 늘리고 있음- R 대한 공공 및 민간 투자의 가용성이 증가함에 따라 줄기세포치료제 시장 수요는 점차 증가할 것으로 예상됨 줄기세포 관련인프라 개발 - 2004년에 영국에서 처음으로 줄기세포은행이 설립되었으며, 2005년에는 미국에서 National Stem Cell Bank를 설립하여 20개의 인간 배아줄기세포주를 보유하고 있음- 줄기세포은행은 높은 품질과 표준화된 연구가 용이하도록 관리되고 있으며, 이는 주요 국가에서 인프라를 개발할 경우, 줄기세포치료제 연구에 대한 수요가 증가할 것으로 예상됨 (2) 희귀의약품 시장 ① 글로벌 제약회사의 희귀의약품에 대한 관심제약 산업 내 다국적 제약사 및 바이오 기업을 포함하여 희귀의약품은 고부가 가치의 치료제 영역으로 파이프라인 할성화를 시키기 위한 전략으로 사용되고 있습니다. 실제, Johnson, AstraZeneca, Pfizer, Sanofi 등 빅파마들이 적극적인 기술이전, 인수합병을 통해 공격적인 시장 장악에 나서고 있어 2026년에는 빅파마의 매출 중 희귀의약품 매출이 평균 26%에 이를 것으로 보입니다. 현재 개발 중인 글로벌 신약 파이프라인의 79%가 희귀의약품으로 향후 글로벌 신약개발 트랜드가 더욱 희귀의약품에 집중될 것으로 보이며, 이에 발맞춰 국내 제약바이오기업들도 최근 희귀의약품 개발에 본격적으로 뛰어들고 있습니다. [2028년 희귀의약품 매출 상위 10개 기업 전망] 순위 기업명 글로벌 희귀의약품 매출 글로벌비희귀의약품 매출 희귀의약품이 전체 매출에서차지하는 비율 2022 2028 CAGR 2022 2028 2022 2028 증감 1 존슨앤드존슨 137 266 11.7% 372 313 27% 46% 19%p 2 아스트라제네카 119 211 10.1% 311 334 28% 39% 11%p 3 로슈 73 158 13.7% 406 454 15% 26% 11%p 4 브리스톨마이어스스큅 213 134 -7.4% 256 325 45% 29% -16%p 5 버텍스파마슈티컬스 86 113 4.6% - 8 100% 93% -7%p 6 노바티스 132 109 -3.1% 374 423 26% 20% -6%p 7 사노피 68 100 6.7% 344 438 16% 19% 3%p 8 다케다 60 77 4.4% 242 248 20% 24% 4%p 9 애브비 59 77 4.5% 491 561 11% 12% 1%p 10 화이자 55 62 2.1% 905 532 6% 10% 4%p 출처) Evaluate, Orphan drugs 2023-2028-A flattening curve (2023) 빅파마들이 희귀의약품 개발 및 판매에 적극적인 이유는 희귀의약품이 상대적으로 'Low risk, high return'이 가능하기 때문입니다. 희귀의약품은 미개발 영역이 많고, 신약 허가까지 성공하면 비희귀의약품에 비해 평균 4.5배 이상의 가격 책정이 가능합니다. 뿐만 아니라, 희귀의약품의 성공 확률은 비희귀의약품에 비해 3배 높지만 임상개발 평균 비용이 적고, 소요기간도 짧은 것으로 나타났습니다. 분야 희귀의약품 비희귀의약품 임상개발 평균 비용 2억4200만 달러 4억 8900만 달러 승인 성공 확률(임상 1상부터 승인까지) 17% 5.9% 소요기간(임상 2상부터 시판까지) 3.8년 5.4년 시판 허가율 93% 88% 출처) 김찬호, 이장익(2022), 한국혁신의약품컨소시엄(2022), 산업연구원(2023) 또한, 희귀의약품을 개발하는 제약기업에 부여되는 혜택 때문입니다. 과거 희귀의약품 시장은 임상 대상이 소규모인 데다 신약 개발 확실성과 수익성도 보장되지 않아 성장이 더딘 곳으로 평가되었으나, 최근 각국 정부가 허가 기간 단축과 신약에 대한 독점권 보장 등 혜택을 내놓으면서 성장 가능성이 증가하였습니다. 특히 시장 독점권(market exclusivity)은 가장 강력한 인센티브 제도로 꼽히는데, 국가별 보장 기간은 미국 7년, EU 최대 10년, 일본 10년, 한국 4년으로 시판허가를 받은 날로부터 일정 기간 동안 질환에 동일한 의약품이 허가되지 않도록 제한합니다. ② 희귀의약품 시장 및 현황'Evaluate Pharma'의 전망에 따르면, 희귀질환 치료제 매출은 연평균 11.6%의 높은 성장률을 보이며 2026년에는 희귀의약품 매출이 전체 처방의약품 시장의 20%를 차지할 것으로 예측됩니다. 시장 규모는 2023년 1,730억 달러, 2028년 2,870억 달러에 달할 것으로 예상되며, 이 성장률은 연평균 성장률이 6.1%인 기존 처방약의 성장률을 뛰어넘는 수치입니다. 또한 희귀 의약품은 일반적으로 희귀 의약품이 아닌 의약품보다 약 4.5배 높은 가격을 형성한다는 점도 주목할 필요가 있습니다. 스크린샷 2023-11-09 162238.jpg 글로벌 희귀의약품 매출 현황 및 전망 출처) EvaluatePharma (2023.02) 희귀의약품은 규제적으로 허가에 유리하기 때문에 우선 희귀의약품으로 지정된 후 비희귀적응증으로 확장하여 출시할 수 있습니다. 이러한 장점들이 시장에서 작용하여 국내외 희귀의약품 시장은 전체 제약 산업의 성장률보다 휠씬 큰 폭으로 성장하고 있으며, 항암 분야와 당사의 세포치료제와 같은 바이오의약품 연구가 활발히 진행되는 상황입니다. ③ 희귀의약품 시장의 특성 희귀의약품은 바이오벤처에 의한 초기 개발 또는 임상단계에 진입해 있으며 이들의 글로벌 진출이 주목되고 있는 상황입니다. 희귀의약품 시장의 특성은 크게 세가지가 있습니다. (1) 희소성, (2) 질환의 심각성, (3) 대체 치료제의 부재입니다. [희귀의약품 시장의 특성] 희소성 희귀라는 특성의 명목으로 연구개발 투자비가 높아 환자 당 높은 치료비용 산정이 필요함 질환의 심각성 희귀질환의 상당수는 심한 신체적 손상을 가져오고, 환자의 삶의 질을 떨어뜨릴 뿐 아니라 수명을 단축시키는 경우가 많음 대체 치료제의 부재 희귀질환 치료제는 대체 치료제가 없는 경우가 대다수이며, 실제로 유럽에서 허가된 희귀질환 치료제의 40%가 대체 치료제가 없는 품목인 것으로 나타남 출처) 한국보건산업진흥원 (2019) ④ 에스씨엠생명과학 개발단계 희귀의약품 지정 현황 당사의 만성 이식편대숙주질환 줄기세포치료제인 SCM-CGH 는 2019 년 4 월 23 번째로 개발단계 희귀의약품으로 지정되었습니다 . 2 상에서 안전성과 더불어 새로운 치료 옵션에 대한 가능성을 여는 중요한 데이터를 확보 , 향후 치료제 개발 전략을 최적화하는 임상 등 필요시 추가 진행 예정입니다 . 또한 , 2a 상 임상시험 완료한 급성 췌장염 치료제 (SCM-AGH) 에 대해서도 2020 년 10 월 식약처로부터 개발단계 희귀의약품 지정을 받아 해당 파이프라인에 대해서도 경쟁력을 확보하였습니다 . ⑤ 첨단재생의료 및 바이오법으로 인한 규제 완화 2020년 9월 12일에 시행된 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률안(이하 "첨단재생바이오법")은 세포치료, 유전자치료, 조직공학치료 등 첨단재생의료 임상연구를 신속하게 실시할 수 있는 근거를 마련하고, 첨단바이오의약품에 대한 안전관리체계 확립을 위한 법안입니다. 재생의료에 관한 임상연구 진행 시 일정 요건이 충족되면 심사기준을 완화해 맞춤형 심사, 우선심사, 조건부 허가 등을 가능하도록 하는 법이며 기존 약사법ㆍ생명윤리법ㆍ혈액관리법 등으로 분류된 기존 바이오의약품 규제를 일원화시켜, 재생의료에 관련된 임상연구를 활성화하고 바이오의약품을 신속히 허가하기 위한 취지로 발의되었습니다. 첨단재생바이오법은 구체적으로 ▷ 치료 수단이 없는 질환에 투약하는 혁신 바이오의약품을 다른 의약품보다 먼저 심사하는 '우선 심사' ▷ 개발자 일정에 맞춰 허가 자료를 미리 제출 받아 단계별로 사전 심사하는 '맞춤형 심사' ▷ 3상 임상시험을 수행하는 조건으로 2상 임상만으로도 일단 의약품 시판을 허가해 주는 '조건부 허가' 등을 주요 내용으로 하고 있으며, 당사가 개발 중에 있는 만성 이식편대숙주질환 그리고 급성 췌장염 줄기세포치료제의 경우 해당 법률에 해당하게 되었습니다. 희귀질환으로 대체치료제가 없고 생명을 위협하는 질환에 해당되어 제36조에 의거하여 신속처리 대상에 지정될 수 있어 허가절차 기간을 단축할 수 있을 것으로 판단되며, 2상 임상시험 이후 조건부 품목허가 계획의 가능성이 높습니다. ⑥ 세포치료제 필요성에 인한 국외 규제환경의 변화 국내뿐 아니라 해외에서도 규제환경에 변화가 잇따르고 있습니다. 미국의 경우 2016년 12월 '21세기 치유법(The 21st Century Cures Act, H.R. 6)' 제정으로 첨단재생치료법의 환자 적용을 신속화하기 시작하였습니다. 21세기 치유법에 따라 재생의약 첨단치료제(RMAT) 지정 시, FDA의 신속 승인에 대한 운영에 대한 내용도 2019년 2월 발표한 바 있습니다. 유럽의 경우 2016년 3월 첨단바이오의약품의 신속한 개발 지원을 위해 규제기관이 지원하는 'PRIME' 제도를 적용하여 규제기관과의 상호작용이 강화되고 승인과정을 가속화한 바 있습니다. ⑦ 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률 개정 2024년 2월 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(첨생법)개정안이 승인, 2025년 2월 시행됨에 따라, 첨단재생의료 치료가 더욱 확대됩니다. 이번 법률 개정에 따른 주요 변화로는 ▷ 첨단재생의료 임상연구(연구자 주도임상) 대상자 확대 ▷ 첨단재생의료 치료제도 도입 ▷ 인체세포관리업 허가 기관 확대 등입니다.'첨단재생의료 임상연구(연구자 주도임상) 대상자 확대'로 인해 기존 중대, 희귀, 난치질환자로 한정되었던 첨단재생의료 임상연구 대상자 제한이 폐지되어 모든 질환에 대한 임상연구가 가능하게 될 것이며, 특정 질환에 국한되었던 줄기세포치료제 시장이 확대되어 당사 원천기술과 원천기술을 통해 생산한 줄기세포에 대한 관심도가 높아질 것으로 예상합니다.또한, '첨단재생의료 치료제도' 도입으로 치료제의 허가 승인을 받지 않더라도, 중대, 희귀, 난치질환자 대상 임상연구를 통해 안전성과 유효성이 확인된 첨단재생의료치료제의 사용이 허가되어 당사 파이프라인 중 중등증-중증 급성 췌장염, 만성 이식편대숙주질환 대상 환자에게 치료제로 보다 더 빠른 사용 가능할 것으로 예상합니다.이번 2024년 2월 첨생법 개정으로 국내 줄기세포 치료 및 시술 활용에 대한 법적 기반이 마련되었고, 줄기세포 시장 확대 및 상업용 줄기세포에 대한 수요가 크게 증가할 것으로 예측하고 있습니다. 이에, 에스씨엠생명과학은 층분리배양법을 기반으로 한 고순도의 중간엽줄기세포 제조 기술을 바탕으로 기존 치료제 개발, 승인의 노력과 함께 '첨단재생의료 치료' 승인을 위한 준비로 실질적인 치료 수입 창출의 방법을 확대할 예정입니다. 라. 임상파이프라인별 시장 규모, 경쟁 현황, 경쟁력 (1) 만성 이식편대숙주질환 치료제(SCM-CGH) ① 시장 규모 (a) 글로벌 시장 글로벌 이식편대숙주질환 시장은 현재 스테로이드 요법 외 적절한 치료제가 없어 시장규모를 예측하기 어렵습니다. 미국 시장조사 전문기관인 RESEARCH AND MARKETS의 2023년 보고서에 따르면, 전 세계 이식편대숙주질환의 시장규모는 2023년 17억 6000만 달러, 2028년까지 8.1%의 연평균 성장률(GAGR)로 성장하여 27억 8000만 달러에 이를 것으로 전망하고 있습니다. 스크린샷 2024-03-18 173832.jpg [2023년~2028년 글로벌 이식편대숙주 질환 치료제 예상 시장 규모] 출처) RESEARCH AND MARKETS, Graft Versus Host Disease Treatment Market Research Report by Disease Type, Product, Region(2023) (b) 국내 시장 건강보험심사평가원 보건의료빅데이터에 의하면 국내 이식편대숙주질환 환자는 2022년 기준 591명으로, 지난 5년간 연평균 5.1%의 높은 성장률로 매년 환자수가 증가하고 있으며 앞으로도 높은 성장률로 시장규모가 확대될 것으로 예상됩니다. 또한 한국과학기술정보연구원 통계에 의하면, 이식편대숙주질환 전체 환자 중 약 70%는 만성이며 나머지 30%는 급성 환자인 것으로 추정됨에 따라 당사의 만성 이식편대숙주질환 치료제 대상 환자 규모는 2022년 기준 약 414명으로 추정할 수 있었습니다. [최근 5년 골수이식거부(T860)질환에 대한 환자수, 요양급여비용, 보험자부담금 추이] 구 분 2018 2019 2020 2021 2022 5개년 성장률 환자수(명) 484 510 511 548 591 5.1% 요양급여비용총액(천원) 1,045,717 1,616,130 1,302,280 1,283,770 1,875,120 15.7% 보험자부담금(천원) 932,467 1,473,814 1,164,402 1,152,641 1,687,127 16.0% 출처) 건강보험심사평가원 보건의료빅데이터개방시스템 한국과학기술정보연구원의 National Digital Science Library 보고서에 의하면 만성 이식편대숙주질환은 조혈모줄기세포 이식 후 생존하는 환자의 60~80%에서 발생하며 장기 생존 환자의 가장 중요한 사망원인으로 꼽히고 있습니다. 최근 조혈모줄기세포 이식은 나이 많은 사람과 혈연관계가 없는 사람간의 이식이 증가하면서 만성 이식편대숙주질환 환자수가 급증하고 있으나 효과적인 치료법이나 병리학적인 기전은 잘 알려져 있지 않은 상태입니다. 관여 인자로는 HLA 불일치, 이식 후 100일까지도 스테로이드 사용, T-세포 제거 유무, 여성 공여자의 남성 환자, 환자 나이 및 기증자의 일치성 등이 중요하다고 알려져 있습니다. 이식편대숙주질환 치료에 있어 골수 및 제대혈유래 줄기세포치료제가 효과를 보고 있다고 보고되고 있으며, 당사의 SCM-CGH는 현재까지 다수의 치료목적사용과 1상임상시험을 통하여 이식편대숙주질환 줄기세포치료제로서의 가능성을 확인하여 지속적으로 개발을 하고 있는 PoC(Proof of Concept)을 위한 핵심 파이프라인입니다. ② 당사 현황 만성 이식편대숙주질환 치료제는 2023년 말 2상 임상시험 환자등록 및 투약을 완료했으며, 2024년 하반기 임상시험 분석 결과를 발표할 예정입니다. 해당 치료제는 국내 23번째로 개발단계 희귀의약품 지정을 받아 조건부 품목허가 계획을 가지고 있으며, 시장 출시를 목표하고 있습니다.③ 주요 경쟁업체 현황 (a) 기존 치료법에 대한 배경 현재, 국내에서 만성 이식편대숙주질환을 근본적으로 치료할 수 있는 치료제는 2020년에 적응증이 추가된 얀센의 임브루비카(Imbruvica)와 2023년 12월에 급여가 적용된 자카비(Jakabi)가 있습니다. 그 외의 일반 치료법으로는 corticosteroid, calcineurin inhibitors(cyclosporine, tacrolimus), thalidomide, 체외 광화학요법(extracorporeal photochemotherapy, ECT) 또는 mycophenolate mofetil(MMF), methotrexate 같은 면역억제제가 있습니다. 위에 언급된 치료법으로 증상이 호전되지 않는 경우에는 기존 사용하던 면역억제제의 용량 증가 또는 sirolimus, rituximab, hydroxychloroquine, pentostatin 같은 새로운 약물로 대체 또는 추가하는 병용요법을 시행하고 있습니다. 다만, 오랜기간 사용시 복용에 따른 합병증인 골다공증, 당뇨, 고혈압 등의 부작용이 발병할 수 있으며 긍정적인 효과가 발생하는 경우는 약 20~30%에 불과하여 대부분 사망에 이릅니다. [이식편대숙주질환 국내/외 치료제 현황] 구 분 노바티스 자카비 얀센 임브루비카 JCR 파마 템셀 오시리스 프로키말 메조블라스트 라이온실 종 류 JAK Inhibitor BTK저해제 줄기세포 줄기세포 줄기세포 적응증 만성/급성 만성 만성 만성 급성 허 가 품목허가 (미국)임상 3상(유럽, 일본, 호주) 품목허가 (미국) 임상 3상(유럽, 일본, 호주) 품목허가 (일본) 품목허가(캐나다/뉴질랜드) 품목허가 (미국, 일본, 캐나다, 뉴질랜드) (b) 주요 경쟁업체 현황주요 경쟁제품인 Janssen의 BTK 저해제인 임브루비카(Imbruvica)가 2017년에 만성이식편대숙주질환에 대한 추가 적응증에 대해 미국 FDA에서 허가를 받았습니다. 소아, 노인 환자 및 예후가 좋지 않은 유전형 환자에게서도 반응을 이끌었고, 일부 적응증에 대해서는 희귀의약품으로 지정 받았기 때문에 조건부 품목허가를 받아 빠르게 시장에서 확대될 것으로 예상됩니다. 또 다른 경쟁 제품으로는 룩소티닙(Ruxolitinib)을 이용한 Novartis의 자카비(Jakavi)가 있습니다. 줄기세포 제품으로는 JCR 파마의 템셀과 오시리스의 프로키말이 있으나, 국내에 허가를 받지 못한 상황이고 각각 일본과 캐나다/뉴질랜드에서만 허가를 받은 상황입니다. 메조블라스트 라이온실은 미국, 일본, 캐나다, 뉴질랜드에서 품목허가를 받았으나, 국내에는 허가를 받지 못한 상황입니다. ■ 임브루비카 (Janssen) 임브루비카는 BTK 억제제로 기존 혈액암 치료제이나 만성 이식편대숙주질환 적응증 추가 승인 받았습니다. 임상시험에서 환자 42명을 대상으로, 67% 환자에서 증상 개선효과를 보았으며 이들 중48%는 호전된 상태가 5개월 이상 지속되는 효과를 보았습니다. 흔한 부작용으로는 피로, 멍, 설사, 혈소판감소증, 근육경련, 구내염, 오심, 출혈, 빈혈, 폐렴등이 있었으며, 심각한 부작용으로는 출혈, 혈구감소증, 심방세동, 고혈압, 이차 원발성 악성종양, 종양용해증후군 등이 있었습니다. ■ 자카비 (Novartis) 자카비는 JAK 신호체계를 선택적으로 억제하는 경구용 소분자 표적 치료제로, 골수섬유화증 및 진성적혈구증가증의 치료에 사용되고 있습니다. FDA는 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주질환에 대하여 자카비에 우선심사, 혁신적치료제(Breakthrough Therapy) 지정을 하였으며, 2021년 9월 허가했습니다. ④ 경쟁력SCM-CGH(만성 이식편대숙주질환 치료제)만성 이식편대숙주질환의 경우 경쟁제품인 임브루비카와 비교하여 아래와 같은 주요장점이 있습니다.■ 용량/용법의 차이임브루비카의 경우 140mg 캡슐 3정을 하루에 한번씩 증상이 호전될 때까지 복용을 해야 하지만, 당사 줄기세포치료제의 경우 2주 간격 3회 치료 이후 추가 투여 없이 장기적인 효능을 유지할 수 있음을 이전 임상시험을 통해 확인하였습니다. ■ 안전성의 차이임브루비카의 경우, 임브루비카 임상시험에 참여했던 20%이상의 환자에서 피로감, 멍듦, 설사, 혈소판 감소증, 구내염, 근육연축, 메스꺼움, 출혈, 빈혈, 폐렴이 확인되었으며, 1명의 환자에서 3등급(Grade 3)의 심방 세동이 확인되었습니다. 또한 임상시험에 참여했던 환자 중 24%가 약물이상반응으로 치료를 중단하였습니다.■ 당사 상황 당사 줄기세포치료제의 경우 , 1 상 임상시험과 2 상 임상시험을 통해 확인된 약물 관련 이상반응은 경증 수준의 근육통 , 감기 , 콧물 , 인후염이 전부였습니다 . ■ 경쟁우위 현재, 시장에서 시판되는 약물은 면역억제제 또는 스테로이드를 주 기전으로 사용하고 있습니다. 이 약물들에 비해, 줄기세포치료제 기반의 치료제는 우수한 안전성과 내약성을 기반으로 성장 중에 있습니다. 하지만, 줄기세포 기반 치료제는 높은 제조 비용과 품질 일관성이 부족하다는 약점을 갖고 있습니다. 그러나 당사의 원천 기술은 이러한 한계를 극복할 수 있는 차별화된 줄기세포 분리 기술을 토대로 하여, 증식력이 높고 효능이 우수한 세포를 선별하여 치료제를 생산 할 수 있습니다. 이는 기존의 한계인 제품의 일관성을 유지하면서 상업적 대량 생산이 가능한 공정과정으로 품질향상을 실현할 수 있습니다. 따라서, 당사의 제품이 기존 시장에서 우위를 점 할 수 있을 것입니다. (2) 중등증-중증 급성 췌장염 치료제(SCM-AGH) ① 시장 규모(a) 글로벌 시장 Research And Markets에 의하면 급성 췌장염의 글로벌 시장규모는 연평균 성장률5.7%로 성장하여 2030년 88억 3,000만달러로 추정되고 있습니다. 발병 빈도는 미국의 경우 10만명당 24.2명, 영국은 5.4명 그리고 한국은 20명 정도이며 주로 40-50대 남성이 발병률이 가장 높으며 주요 원인은 남성의 경우 술, 여성의 경우 담석질환과 상관관계가 있는 것으로 예상됩니다. 2017년 기준 전 세계 발병환자의 수는 235만명으로 추정되며, 알코올 소비 증가와 진단기술 발달로 급성 췌장염 발병은 해마다 늘고 있는 추세이며 앞으로도 췌장염 발병률이 증가함에 따라 시장규모 또한 증가할 것으로 예상됩니다. 스크린샷 2024-03-18 173840.jpg [2022~2030년 글로벌 급성 췌장염 예상 시장 규모] 출처) Research And Markets, Global Acute Pancreatitis Market Research Report (2022) 경증 및 중등도 급성 췌장염에서는 수액치료를 통한 합병증 없는 완치율이 99%를 차지함에 따라 당사는 수액 치료보다 효과적인 치료를 필요로 하는 중등증-중증의 급성 췌장염 환자를 타겟으로 하고 있습니다. 췌장염 시장에서 급성 췌장염은 80%의 비율을 차지하고 그중 중증 췌장염 환자는 전체 환자의 20%를 차지합니다. (b) 국내 시장글로벌 급성 췌장염 환자수 증가율과 비교하여 국내 급성 췌장염 환자수는 건강보험심사평가원에 따르면 국내 급성 췌장염 환자는 2022년 기준 38,873명으로 집계되며, 5개년 평균 성장률은 -0.1%입니다. [최근 5년 급성 췌장염(k85)질환에 대한 환자수, 요양급여비용, 보험자부담금 추이] 구 분 2018 2019 2020 2021 2022 5개년 평균 성장률 환자수(명) 39,078 40,656 39,804 38,494 38,873 -0.1% 요양급여비용총액(천원) 63,672,447 69,856,128 73,647,405 73,844,594 73,680,336 3.7% 보험자부담금(천원) 46,976,887 51,549,592 54,258,227 54,106,897 53,880,914 3.5% 출처) 건강보험심사평가원 보건의료빅데이터개방시스템 ② 당사 현황 중등증-중증 급성 췌장염 치료제는 2022년 1/2a상 임상시험을 완료하였으며, 2024년 2b상 임상시험 진입을 위한 임상 data 축적 및 재생의료 치료에 대한 기초 자료로 첨단재생의료 임상연구를 계획 중 입니다. 해당 치료제는 2020년 10월 식약처로부터 개발단계 희귀의약품 지정을 받아 경쟁력을 확보하였습니다.③ 주요 경쟁업체 현황(a) 효과적인 치료제의 부재 급성 췌장염은 아직까지 치료법이 없어, 일부 국가에서는 증상을 개선하기 위해 단백분해 억제제와 트립신 억제제를 사용합니다. 그러나 1965년 1월부터 2013년 3월까지 발표된 급성 췌장염에 대한 무작위 대조 연구의 분석에서 정맥 단백분해 억제제를 사용하여 급성 췌장염으로 인한 사망을 예방하는 데에 대한 확실한 증거가 없다는 것을 발견했습니다. 리파아제 억제제, CRAC 채널 억제제 및 항염증 약물은 급성 췌장염의 치료를 위해 개발 중이지만, 아직 유의한 임상 효과가 입증되지 않았습니다. (b) 주요 경쟁업체 현황 약물치료법으로는 단백분해효소 억제제(protease inhibitor) 또는 췌장분비 억제제(anti-secretory agent), 항산화제 혹은 항염증제(anti-oxidative, anti-inflammatory agent)등이 연구되고 있습니다. 현재 시장에 출시되어 급성 췌장염 치료에 사용되고 있는 약물인 Futhan과 Miraclid는 단백질 분해효소를 타겟으로 염증반응을 억제하는 기전을 나타내는 치료제입니다. 다만, 상기 두 치료제들은 급성 췌장염을 적응증으로 하는 치료제가 아닌 증상개선을 위한 대중요법으로 허가 받았습니다. [급성 췌장염 국내/외 치료제 개발 현황] 구 분 지엔티파마플루살라진 존슨앤드존슨레미케이드 삼성바이오에피스 라마수, 아리바이오 RABI-767 칼시메디카옥소라 종 류 리간드-구조 기반 TNF-α blocker Ulinastatin-Fc Fusion protein Lipase inhibitor CRAC 채널 inhibitor 적응증 급만성 췌장염 경증 췌장염 급성 췌장염 급성 췌장염 급성 췌장염 단 계 임상 1상 준비 중(한국) 임상 2상 (미국) 임상 1상 (미국) 임상 2a상 (미국), FDA 패스트 트랙 심사대상 임상 2b상 (미국) ④ 경쟁력SCM-AGH(중등증-중증 급성 췌장염 치료제)급성 췌장염은 승인된 치료법이 없기 때문에 중환자 치료 분야에서 충족되지 않은 수요를 나타냅니다. 따라서 치료제가 승인되면 First-in-class 치료제로서 경쟁우위를 확보할 수 있습니다. 현재 에스씨엠생명과학의 cMSC는 1/2a 임상을 통해 안전성을 확인하였으며, 동물실험과 임상 2a의 결과가 소화기분야 탑저널인 Gastroenterology에 등재되어 그 효능을 인정받아, 급성췌장염 시장에서의 First-In-Class의 가능성을 확인하였습니다. (3) 중등증-중증 아토피 피부염 치료제(SCM-AGH) ①시장 규모 (a) 글로벌 시장 Research And Markets에 따르면 글로벌 아토피 피부염 시장 규모는 2021년 48억 5,000천만 달러에서 연평균 성장률 15.2% 증가하여 2027년에 113억 4,000만 달러에 이를 것으로 보고되었습니다. 스크린샷 2024-03-18 173850.jpg [2021~2027년 글로벌 아토피 피부염 치료제 예상 시장 규모] 출처) Research And Markets, Atopic Dermatitis Treatment Market (2021) 전 세계적으로 아토피 피부염에 대한 인식이 높아지면서 글로벌 시장의 성장이 가속화되고 있으며, 피부 알레르기 및 만성 질환의 유병률 증가는 시장 성장률을 촉진할 것으로 예상됩니다. (b) 국내 시장 국내 시장만 보았을 때도 아토피 피부염은 큰 규모를 나타내고 있습니다. 건강보험심사평가원에 따르면 우리나라 전체 인구대비 아토피 피부염 진료실 인원 비중과 절대수치를 보았을 때, 줄어드는 경향은 보이지만 그 수는 꾸준하게 90만명대를 유지하고 있습니다. 반면, 2020년도 이후 요양급여비용총액과 보험자부담금이 매해 두배이상 증가하는 것을 보아 치료제에 사용되는 비용이 증가한 것으로 보입니다. 이는 새로운 치료제의 승인으로 시장의 다양한 수요가 증가한 것으로 판단됩니다. [최근 5년 아토피성 피부염(L20)질환에 대한 환자수, 요양급여비용, 보험자부담금 추이] 구분 2018 2019 2020 2021 2022 5개년 성장률 환자수(명) 921,070 949,990 972,928 989,750 973,636 1.4% 요양급여비용총액(천원) 43,562,688 45,837,611 51,847,661 86,472,525 120,118,801 28.9% 보험자부담금(천원) 29,883,227 32,174,334 36,342,869 68,183,904 98,752,963 34.8% 출처) 건강보험심사평가원 보건의료빅데이터개방시스템 ■ 소아환자에 대한 미충족 의료수요 존재상기의 진료환자수를 세분화해서 분석해보면, 19세 이하 진료 환자수는 점차 감소하고 있으나 여전히 전체 환자 중 50%의 높은 비중을 차지하고 있어 소아 환자에 대한 미충족 의료수요는 높은 것으로 추정됩니다. [최근 5년 아토피성 피부염(L20) 소아 및 성인 환자수 추이] 구 분 2018 2019 2020 2021 2022 비중 소아(19세이하, 명) 511,743 503,073 493,868 477,287 436,421 50% 성인(20세이상, 명) 397,502 457,120 490,045 523,840 548,865 50% 출처) 건강보험심사평가원 보건의료빅데이터개방시스템 특히, 아토피 피부염 환자 중 만성 질환자의 약 70%가 유ㆍ소아이므로 안전성 입증 문제가 중요하며, 질병의 특성과 환자 등이 고려된 개발전략이 필요한 상태입니다. 유ㆍ소아의 경우 면역력이 약하여 외부자극에 쉽게 반응하기에 팔과 다리, 팔꿈치 안쪽 등에 주로 아토피 피부염 증상이 나타나며 기관지 천식이나 비염 등이 동반되기도 합니다. 유ㆍ소아가 성장하며 자연적 면역능력이 생기며 대부분 증세는 사라지게 되나, 스트레스나 환경 문제로 인하여 성인 아토피 피부염으로 이어지는 경우도 많습니다. 따라서, 특정 시장을 제한하기 보다 두 시장을 모두 타겟으로 삼아 치료제를 개발하고자 하며 성인 아토피 피부염 치료제 개발을 완료한 후, 소아환자로 적응증을 확장하고자 합니다. ② 당사 현황 중등증-중증 아토피 피부염 치료제는 1상 임상시험을 완료 후 국내 11개 병원에서 4개 병원을 추가하여 총15개 병원에서 2상 임상시험을 진행하였으며, 2022년 6월 시험 대상자 등록 및 투약을 완료하였습니다. 2023년 1/2상 임상시험 결과를 발표하였으며, 국내외 전략적 기술이전 파트너들과의 논의를 통해 임상 3상을 준비하고 있습니다. ③주요 경쟁업체 현황(a) 현재 치료법 현황 아토피 치료제 시장은 국소치료제, 전신면역억제제 등이 오랫동안 시장을 지배하였으나, 국소치료제 불응성 환자와 장기사용에 따른 부작용을 해결하기 위한 새로운 치료제의 개발로 시장이 급격히 성장하고 있습니다. 그러나, 새로운 치료제의 등장에도 치료제에 불응하는 환자들에 대한 미충족 수요와 장기사용에 따른 부작용 문제로, 안전하고, 치료 효능이 지속되는 새로운 치료제에 대한 추가적인 수요가 남아있습니다. (b) 국내 경쟁업체 현재 국내 개발단계 경쟁업체로는 JW중외제약, 휴온스, 강스템바이오텍이 있습니다.특히, 강스템바이오텍은 줄기세포치료제 분야에서 중등도 이상의 만성 아토피 피부염 환자를 대상으로 퓨어스템-에이디주(FURESTEM-AD)의 유효성 및 안전성 평가를 위한 Two-Stage, 다기관, 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조 등의 내용이 포함된 제 3상 임상시험을 2021년 5월 7일 식약처로부터 승인 받았습니다. 하지만 2024년 7월 3상 임상시험 결과 발표에서 1차 지표 달성에 실패하며, 동일한 줄기세포 치료제로서의 경쟁업체는 없는 상태 입니다. (c) 국외 경쟁업체당사의 줄기세포치료제인 SCM-AGH는 중등증 이상의 아토피 피부염을 표적으로 하고 있습니다. 면역조절능력이 있는 중간엽줄기세포의 경우 질환의 중증도가 심할수록 효과적이라는 비임상적 결과가 있어 초기 아토피 피부염에 사용되는 면역억제제 및 스테로이드 크림과는 차별화됩니다. 따라서 현재 듀피젠트를 시판하고 있는 Sanofi가 주된 경쟁업체라고 간주됩니다. [아토피 국내/외 치료제 현황] 구 분 사노피 듀피젠트 화이자 시빈코 애브비 린버크 릴리 올루미언트 인사이트 옵젤루라 종 류 IL-4/IL-13 inhibitor JAK inhibitor JAK inhibitor JAK inhibitor JAK inhibitor 적응증 아토피 피부염 중증도-중증 아토피 피부염 아토피 피부염 아토피 피부염 경증-중등도 아토피성 피부염 허 가 품목허가(한국, 미국) 품목허가(한국, 미국) 품목허가(한국, 미국) 품목허가 (한국) 품목허가 (미국) 듀피젠트는 아토피 피부염 치료제로는 처음 개발된 표적 생물학적제제입니다. 다양한적응증 추가 승인으로 성장세를 보이고 있으며, 제약바이오전문 매체 '드럭 디스코버리 앤 디벨럽먼트'에 따르면 2023년 기준 글로벌시장에서 한화 약 15조 8273억원 (115억 9000만 달러)의 매출을 달성한 바 있습니다. 시장조사 전문기관인 EvaluatePharma의 World Preview 2022, Outlook to 2028 보고서에 의하면, 듀피젠트는 2028년까지 가장 크게 성장하는 바이오의약품이 될 것으로 예측하고 있습니다. ④ 경쟁력 SCM-AGH(중등증-중증 아토피 피부염 치료제) 중등증-중증 아토피 피부염의 경우 경쟁제품인 듀피젠트와 비교하여 아래와 같은 주요 장점이 있습니다. ■ 용량/용법의 차이듀피젠트의 경우 첫 투여(600mg)이후 2주 간격으로 300mg을 지속적으로 투여해야 하지만, 당사의 줄기세포치료제는 2주 간격 3회 투여로 추가 투여 없이 장기적인 효능을 유지할 수 있음을 1/2상 임상시험을 통해 확인하였습니다. 또한 치료목적 사용에 참여했던 환자들이 3회 투여 이후 경구용 스테로이드나 경구용 면역억제제의 사용 없이 국소적 치료만으로 개선된 상태를 장기적으로 유지하고 있음을 확인하였습니다.■ 안전성의 차이듀피젠트의 경우 듀피젠트 임상시험에 참여했던 환자 중 주사부위 반응과 결막염이상이 있었던 환자가 각각 10%였으며, 눈꺼풀염, 구강 헤르페스, 각막염, 눈가려움증 등의 이상반응이 확인되었습니다. 반면, 당사 줄기세포치료제의 경우 1/2상 임상시험에 참여한 환자들에서는 지금까지 보고된 약물관련 이상반응이 없습니다.■ 경쟁 우위 기존 아토피 치료제 시장은 국소 및 전신 면역억제제가 주를 이루고 있습니다. 그러나 아토피는 다양한 원인에서 기인하는 그 특성 상, 환자마다 개별적인 치료기전이 요구됩니다. 또한 기존 치료제에 반응하지 않는 환자가 존재하며, 면역억제제를 장기 투여하는 것으로 따라오는 부작용이 문제로 남아있습니다. 때문에 아토피 치료제는 면역억제제 장기 사용에 따른 부작용과 치료 불응성을 당면과제로 삼았으며, 이를 해결하기 위한 새로운 치료제 개발을 목표로 급성장하고 있습니다. 당사는 아토피 피부염 환자들에게 안전하고 오래 지속되는 효과를 제공할 수 있는 치료제 개발을 목표로 삼고 있습니다. 당사는 2상 임상시험에서 안전성과 우수한 내약성을 입증하는데 성공하였습니다. 당사의 기술은 위약에 비해 줄기세포 치료를 받은 피험자에서 12주차에 통계적으로 유의미하게 높은 1차 평가변수(EASI-50)를 입증했으며, 줄기세포 투여와 관련된 부작용은 없었습니다. 또한, 24주차에 EASI-50, 75, 90 반응률을 보이는 피험자를 식별하여 확인하는 것으로, 치료 후 약물의 지속 효과에 대한 상당한 잠재력을 지니고 있음을 확인하였습니다. 이번 임상 결과는 글로벌 최고 학술지인 JACI(Journal of Allergy and Clinical Immunology)에 게재되어 아토피 피부염 치료 효과의 장기지속성에 대한 새로운 가능성을 인정받았습니다. 바. 신규사업 신규 사업으로는 치료제에 대한 후속 파이프라인과 당사의 층분리배양법으로 분리된줄기세포를 응용하는 오픈이노베이션 기술사업으로 구분하였습니다. [신규 사업 요약] 구 분 상 세 전략적 추진 사유 후속 파이프라인 개발 1. 척수소뇌성 실조증 치료제 미국, 일본, 대만의 2상 임상시험 기반 지속적인 국내 임상시험 진입 가능성 검토 중 2. 제1형 및 제3형 당뇨 치료제 iPSC-유래 세포치료제로 사업영역 확장 (상용화에 적합한 안정적인 세포주 공급 가능) 3. 노쇠/노화 치료제 노쇠/노화에 관련된 근감소증 질환 도입 검토 중 오픈이노베이션 기술사업화 공동연구개발 10건 초기 개발단계 후보물질 확보(미토콘드리아, 엑소좀 치료제 등), 제형 변경(세포시트 등), 줄기세포 치료기전 비교 (1) 후속 파이프라인 개발 추진 계획 현재 진행되고 있는 3개의 임상시험 이외에 후속 파이프라인 확보를 위해 기술이전 검토 또는 공동연구개발을 진행 중에 있으며, 척수소뇌성 실조증 치료제와 제1형 및 제3형 당뇨 치료제 라이선스인을 추진하였습니다. [후속 파이프라인 개발 진행과정 및 일정 요약] 구 분 개발 진행과정 및 일정 1 동종 지방유래 중간엽줄기세포치료제 (척수소뇌성 실조증) - 2020년 10월 대만 Steminent와 라이선스인 계약 체결 2 iPSC-유래 췌장 베타세포치료제(제1형 및 제3형 당뇨) - 2019년 미국 Allele과 공동연구개발 협약 - 2019년 질환 동물모델 유효성 평가- 2021년 6월 미국 Allele과 라이선스인 계약 체결 ① 척수소뇌성 실조증 줄기세포치료제: Steminent는 대만 줄기세포치료제 바이오 벤처이며, 현재 동종 지방유래 중간엽줄기세포치료제인 Stemchymal로 퇴행성 신경계 질환인 척수소뇌성 실조증(Spinocerebellar Ataxia, 이하 "SCA")에 대한 2상 임상시험 계획을 대만, 미국, 일본에서 승인 받아 진행 중입니다. 2015년 미국 FDA로부터 SCA 치료를 위한 희귀의약품 지정을 받았으며, 2016년 일본 세포치료제 기업인 Reprocell에게 일본 시장에 대한 라이선스 아웃을 하였습니다. 당사는 Steminent의 Stemchymal을 License-in 하여 2상 임상시험 단계의 파이프라인을 확대하고자 합니다. SCA는 40가지 이상의 아형이 있으며 대만과 한국의 경우 SCA 2형과 3형 환자가 다수입니다. 국내 환자수 약 4,000명인 희귀질환으로, First-in-Class 의약품으로 시장진입이 가능할 것으로 예상됩니다.2019년 7월 본격적인 사업 추진을 위하여 MOU를 체결하였으며, 2020년 10월에 라이선스 계약(Advanced Development and Commercialization License Agreement)을 체결하였으며, 2021년 3월에 국내 식약처에 임상시험계획서를 신청하였습니다.식약처 세포유전자치료제과의 검토의견 결과, 비임상시험(반복투여 독성 및 분포 시험)이 다시 진행되어야 하고, 이 시험의 경우 소요 기간은 약 10개월임이 확인되었습니다. 식약처가 허용하고 있는 통상적인 보완 연장 기간 내에 상기 비임상시험 결과 확보가 어려운 점을 감안하여 임상시험계획승인 신청을 자진 취하하였습니다. 그러나 Steminent와 계약에 대한 지속적인 논의 중에 있습니다. [대만 Steminent 社와의 라이선스 계약 추진 진행상황] 구 분 내 용 2019.07 전략적 제휴를 위한 MOU 체결 - Joint Development and Commercialization Agreement(JDCA)를 통한 특정 권리지역에 대한 지식재산권 및 제품개발에 대한 사항 공유- 크로스 라이선스 형태로 Stemchymal의 국내 도입 및 SCM-AGH의 대만 시장 진출 - 치료제 수요에 따라 각 대만 및 한국 GMP 생산시설을 활용한 생산위탁계약 모델 검토 2019.08 연세대학교 의과대학 세브란스병원 신경과 이필휴 교수 사전 미팅 - 국내 수요 및 환자 현황 확인 - 임상적 자문 및 연구자 참여의향 확인 SCA 국내 임상시험 관련하여 식약처 주무관 문의 2019.09 Steminent 1차 실사 및 F2F 미팅 (에스씨엠생명과학㈜ 본사) - 임상 진행사항 업데이트 2019.10 Ryan Chang (CEO) 및 William Milligan (VP, Business Development)과의 F2F 미팅 (미국 캘리포니아) - 대만 내 아토피 피부염 및 급성 췌장염 시장적 접근 논의 - 한국 및 대만 식약처 제출 자료 비교 2019.11 대표 F2F 미팅 (대만) - 계약내용 1차 협의 2019.12 기술료 협의 완료 2020.01 1차 기술실사 및 Advanced Development and Commercialization License Agreement 초안 검토 2020.02 임상개발 및 제조파트 실무진 현장실사 (대만) 2020.04 계약 내용 2차 협의 완료 2020.10 라이선스 계약 체결 2021.03 척수소뇌성 실조증 치료에 대한 Stemchymal (동종 지방유래 중간엽줄기세포) 투여의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 공개, 다기관, 단일군, 제2상 임상시험 계획승인(IND) 신청 2021.09 척수소뇌성 실조증 치료에 대한 Stemchymal (동종 지방유래 중간엽줄기세포) 투여의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 공개, 다기관, 단일군, 제 2상 임상시험 계획승인(IND) 신청 자진 취하 ② 당뇨 췌장 베타세포치료제: 2019년 1월 미국 San Diego 소재 Allele Biotechnology Pharmaceuticals와 유도만능줄기세포(iPSC) 기반 제1형 당뇨 치료제 공동 개발협약을 체결하였습니다. Allele Biotech는 미국 내 cGMP 생산시설에서 mRNA 원천기술을 적용하여 유도만능줄기세포 구축 및 조직 특이적 세포 분화기술을 보유하고 있습니다. 당사는 Allele Biotech와 유도만능줄기세포 유래 췌장세포를 활용한 1형 및 제3형 당뇨병 치료제 개발을 위한 전임상 연구를 통해 신약개발 가능성을 타진하고, 향후 당뇨병 치료제 시장에 진출하고자 합니다. 2021년 6월에 라이선스 계약(License and Collaboration Agreement)을 체결하였습니다. 사. 미국 관계사 코이뮨 주요 사업 세포치료제 개발 투자금 17,597백만원 설립일 2019.02.07 종업원수 - 명 대표자 Charles Nicolette 기업형태 벤처기업, 비상장 중소기업 주요 주주 에스씨엠생명과학: 23.88% 제넥신: 22.94% 면적 1,800㎡ (임차) 주소지 4233 Technology Drive, Durham, North Carolina, United States 27704 당사는 2019년 2월 미국 Argos Therapeutics의 기술력과 글로벌 최고 수준의 세포치료제 제조시설(cGMP) 및 품질관리 시스템을 확보하기 위하여 ㈜제넥신과 공동으로 인력, 특허, cGMP 제조시설 등 일체를 125억원에 인수하여, 미국 합작법인 CoImmune, Inc.(이하 "코이뮨")을 설립하여, 설립 시 당사가 51% 및 ㈜제넥신이 49% 지분을 보유하였습니다. 코이뮨의 100% 자회사인 CoImmune CAR-CIK Inc.가 2020년 4월 30일 차세대 CAR-T 치료제 개발사인 이탈리아 Formula Phamaceuticals Inc.와 합병을 완료하면서 코이뮨은 이탈리아 Formula의 기존 주주에게 CoImmune 주식 8,961,039주를 합병대가로 지급하였습니다.코이뮨은 국내 및 이탈리아 기관투자자로부터 총 45백만 달러(한화 약 510억원) 규모의 자금조달 유치하였습니다. 당사는 2020년도에 7,555백만원을 추가 납입하여 총 누적 투자액은 17,597백만원입니다. (1) 개발 파이프라인 스크린샷 2023-05-09 160825.jpg 코이뮨 파이프라인 ■ 원천기술인 수지상세포를 이용한 면역 항암 백신 세포치료제 개발 사업은 미국에서 전이성 신장암 환자를 대상으로 2b상 임상시험 진입을 위해 2020년 2월 임상시험계획서를 미국 FDA로부터 승인 받았으며, 2020년 4월에 CAR-CIK 치료제 개발 회사인 이탈리아 바이오 기업인 포뮬라를 인수합병으로 면역항암제 파이프라인을 추가하여 높은 수익을 창출할 수 있는 사업모델을 개발 중입니다. ■ 세포치료제 분야는 국내외 전문 인력과 체계적인 생산시스템이 절대적으로 부족한 상황입니다. 진입장벽이 높은 cGMP 생산, 콜드체인 시스템 및 품질관리, 컴퓨터 Validation 및 문서화 작업 등 많은 경험을 이용한 컨설팅 사업 및 cGMP 시스템을 활용한 CDMO(Contract Development Manufacturing Organization, 의약품 위탁개발생산) 사업 모델로 높은 성장이 예상되는 신규사업을 추진하고 있습니다. ■ 미국 관계회사 코이뮨은 미국의 3대 암 센터인 메모리얼 슬로안 케터링(MemorialSloan Kettering, MSK) 암센터와 코이뮨의 동종CAR-CIK(사이토카인 유도살해 세포) 기술을 이용한 고형암 치료제 개발에 관한 협약을 체결했습니다.■현재 코이뮨은 미국 바이오 금융투자 환경이 악화되어 시리즈 B 자금조달이 실패하였습니다. 지속적인 자금부족으로 인하여, 코이뮨 이사회는 영업중단과 청산을 결의 하였으나, 주주총회에서 청산결의가 이루어지지 않아서, 현재 코이뮨은 영업중단 상황입니다. 아. 사업부문별 요약 재무 현황 보고서 제출일 현재, 당사의 주요 사업범위는 줄기세포치료제 사업과 더마코스메틱 사업입니다. 현재, 2개의 사업범위에서 창출되는 수익의 규모는 665백만원으로 자산대비 3.52% 수준으로 미비하므로 사업부문별 요약 재무정보보다 '4. 매출 및 수주상황' 정보가 투자자의 의사결정에 보다 적합할 것으로 판단됩니다. 각 사업부문별로 투자자의 의사결정에 유의미한 영향을 미칠 수 있는 규모가 발생할 경우 상세히 기재하도록 하겠습니다.