압타바이오 분기보고서 (2023.09)
6. 주요계약 및 연구개발활동

1) 경영상의 주요 계약

(1) 라이선스-아웃(License-out) 계약

라이선스-아웃(License-out) 계약 총괄표

품목	계약상대방	대상지역	계약체결일	계약종료일	총 계약금액	진행단계

Apta-16
(혈액암 치료제)	삼진제약	전 세계	2016.03.10	특허만료기간까지	(주1)	임상1/2상 진입

Apta-12
(췌장암 치료제)	호프바이오사이언스(Hope Bioscience, 미국)	미국, 유럽	2016.03.11	2022.01.31 (주2)	(주1)	비임상 예정

wet-AMD
(황반변성 치료제)	삼진제약	아시아	2018.08.28	특허만료기간까지	(주1)	임상 1상 진입

(주1) 양사 합의에 의해 계약 규모 비공개(주2) 호프바이오 사이언스 청산으로 인한 권리 반환 결정일

■ 품목: Apta-16 (혈액암 치료제)

계약상대방	삼진제약

계약내용	Apta-16 공동개발, 개발 완료 후 전세계 판권

대상지역	전세계

계약기간	계약체결일: 2016년 3월 10일계약종료일 : 대상 특허존속기간 만료일

총 계약금액	양사 합의에 의해 계약 규모 비공개

수취금액	양사 합의에 의해 계약 규모 비공개

계약조건	양사 합의에 의해 계약 규모 비공개

회계처리방법	계약금 일시 수익 인식

대상기술	혈액암 대상 Apta-DC 플랫폼 테크놀로지

개발 진행경과	임상1/2상 진입

기타사항	-

■ 품목: Apta-12 (췌장암 치료제)

계약상대방	호프바이오사이언스(Hope Bioscience, 미국)

계약내용	Apta-12 개발, 미국 유럽 실시권

대상지역	아시아를 제외한 미국 유럽

계약기간	계약체결일: 2016년 3월 11일계약종료일 : 2022년 1월 31일

총 계약금액	양사 합의에 의해 계약 규모 비공개

수취금액	양사 합의에 의해 계약 규모 비공개

계약조건	양사 합의에 의해 계약 규모 비공개

회계처리방법	계약금 일시 수익 인식

대상기술	췌장암 대상 Apta-DC 플랫폼

개발 진행경과	비임상 예정

기타사항	권리반환결정일 : 2022.01.31

■ 품목: APX-1004F (황반변성 치료제_wet-AMD)

계약상대방	삼진제약

계약내용	wet-AMD 공동개발, 아시아 판권

대상지역	아시아

계약기간	계약체결일: 2018년 8월 28일계약종료일 : 대상 특허존속기간 만료일

총 계약금액	양사 합의에 의해 계약 규모 비공개

수취금액	양사 합의에 의해 계약 규모 비공개

계약조건	양사 합의에 의해 계약 규모 비공개

회계처리방법	계약금 일시 수익 인식

대상기술	당뇨병성 습성 황반변성(wet-AMD) 대상 NOX 저해제 발굴 플랫폼

개발 진행경과	임상1상 진입

기타사항	-

(2) 라이선스-인(License-in) 계약

라이선스-인(License-in) 계약 총괄표

품목	계약상대방	대상지역	계약체결일	계약종료일	총 계약금액	진행단계

NOX 작용기전 조절의약품 개발	이화여대 산학협력단	전세계	2014.10.31.	특허만료기간까지	양사 합의하에비공개	비임상~임상2상 완료

■ 품목: NOX 작용기전 조절 의약품 개발

계약상대방	이화여대 산학협력단

계약내용	NOX 작용기전 조절 의약품 개발

대상지역	전세계

계약기간	계약체결일: 2014년 10월 31일계약종료일 : 대상 특허존속기간 만료일 또는 발매 후 10년 중 늦은 시점

총 계약금액	양사 합의에 의해 계약 규모 비공개

지급금액	양사 합의에 의해 계약 규모 비공개

계약조건	양사 합의에 의해 계약 규모 비공개

회계처리방법	비용으로 인식

대상기술	NOX 저해제 발굴 플랫폼

개발 진행경과	파이프라인별로 비임상 ~ 임상2상 완료

기타사항	-

2) 연구개발활동(1) 연구개발활동의 개요산화 스트레스 조절(Oxidative stress modulation)플랫폼, CAF Modulation 플랫폼, 압타머-약물 복합체(Aptamer-drug conjugate, Apta-DC) 플랫폼의 3가지 독창적인플랫폼 기술을 바탕으로 글로벌 시장에 도전할 수 있는 난치성 질환 'First-in-Class'혁신 신약을 개발하고 있습니다.(2) 연구개발 담당조직① 연구개발 조직 개요

당사의 연구개발 수행은 연구개발본부(CTO) 산하 6개부서(특허팀, 제제연구소, 신약연구소(연구개발 1팀, 연구개발 2팀, 약효평가팀, 임상센터))로 운영되고 있습니다.연구개발팀은 NOX 연구 파트, Apta-DC 연구파트, 원천기술 사업지원 파트로 구분하여 운영되고 있으며, 임상센터는 임상시험전략, 임상시험기관 관리 및 진행사항 모니터링 업무를 담당하고 있습니다. 약효평가팀은 약물의 작용기전 연구 및 비임상 효능 평가를 담당하고 있습니다. 특허팀은 R 지식재산권 확보 및 활용전략수립 등의업무를 담당하고 있습니다.

당사 연구개발 조직운영의 특징은 오픈이노베이션 컨셉으로 운영되고 있습니다. 혁신신약개발의 가장 핵심인 후보물질도출 연구 및 컨트롤 타워 역할은 자사 내부 인력을 통해 수행되고 신약개발 단계별 기초연구, 임상중개연구, 임상연구 등은 외부 산학연병(파트너사, 대학, 병원, CRO/CMO기관) 조직을 활용하여 외부 과학자문위원(SAB 멤버) 그룹과의 소통을 통해 수행되고 있습니다.

② 연구개발 인력 현황보고서 제출일 현재 당사는 박사급 6명, 석사급 15명 등 총 21명의 연구인력을 보유하고 있으며, 그 현황은 다음과 같습니다.

(단위: 명)

구분	박사	석사	학사	합계

CEO	1	-	-	1

SAB	1	-	-	1

연구개발본부	1	-	-	1

제제연구소	1	-	-	1

연구개발1,2팀	-	4	-	4

약효평가팀	1	6	-	7

임상센터	-	5	-	5

특허팀(*)	1	-	-	1

합계	6	15	-	21

(*) 변리사

③ 핵심 연구인력보고서 제출일 현재 당사의 핵심 연구인력은 다음과 같습니다.

직위	성명	담당업무	주요경력	주요 연구실적

대표이사	이수진	연구 및 경영 총괄	아주대학교 의약화학 박사
JW 중외제약 신약연구실 팀장압타바이오 주식회사 대표이사	요청으로 인해 미기재

CTO	문성환	R 총괄	POSTECH 생물의약화학 박사
C 신약연구소, JW 중앙연구소 (연구소장)BJ 한미 연구센터 연구소장/부사장압타바이오 주식회사 사장	요청으로 인해 미기재

전문위원	김순회	R 기술고문	서울대학교 약물학 박사
동아제약(주) 연구본부 본부장(전무)동아에스티(주) 연구본부장(부사장)압타바이오 주식회사 신약개발 전문위원	요청으로 인해 미기재

제제연구소장	정구영	제제연구총괄	충남대학교 생물약학 박사아주대학교 경영관리 MBA동국제약 제제기술연구소 연구소장코오롱제약 의약연구소 연구소장압타바이오 주식회사 제제연구소장(전무)	요청으로 인해 미기재

임상센터장	서경희	임상총괄	숙명여자대학교 약물학 석사SERVIER 임상총괄(이사)intellim CRO Country director(지사장)C Research CTM SSU Head(이사)PAREXEL Project Director한미약품 CO Biometrics(상무)에이프로젠 임상개발본부장(전무)압타바이오 주식회사 임상센터장(상무)	요청으로 인해 미기재

(3) 연구개발 비용(단위: 백만원, %)

제15기 3분기	제14기	제13기

비용의성격별 분류	인건비	1,178	1,606	1,470

위탁용역비	6,415	4,591	7,608

연구개발비용 합계	7,593	6,197	9,078

회계처리 내역	경상연구개발비	7,593	6,197	9,078

회계처리금액 계	7,593	6,197	9,078

정부보조금	-	-	-

연구개발비용 합계	7,593	6,197	9,078

매출액	35	48	224

연구개발비/매출액 비율[연구개발비용 합계 ÷ 당기매출액 × 100]	21,907.8%	12,816.5%	4,052.7%

(4) 연구개발 실적① 연구개발 진행 현황 및 향후계획보고서 제출일 현재 당사가 연구개발 진행 중인 내역은 다음과 같습니다.

총괄표>

구분	품목	적응증	연구시작년도	현재진행단계	비고

합성신약	APX-115	당뇨병성 신증	2013년	임상2a상 완료	2020년 유럽 임상2상 진입2021년 유럽 임상2a상 완료

COVID-19	2020년	임상2상 진행	2023년 미국 임상2상 완료 예정

조영제신독성	2020년	임상2상 진행	2023년 미국, 한국 임상2상 진입

APX-311	비알코올성 지방간염(NASH)	2015년	임상1상 완료	2024년 임상2상 진입 예정

APX-1004F	황반변성(wet-AMD)	2015년	임상1상 진행	2018년 삼진제약에 라이선스 아웃 2021년 임상1상 진입

APX-1004	당뇨성 망막병증	2015년	비임상 완료	2024년 임상2상 진입예정

APX-5278	동맥경화증	2014년	비임상 예정	2024년 비임상 진입예정

AB-19	뇌질환치료제	2019년	후보물질탐색 및 효능평가	2019년 신규파이프라인 추가

면역항암제	2019년	후보물질탐색 및 효능평가	2020년 신규파이프라인 추가

Apta-16	혈액암	2015년	임상1/2상 진행	2016년 삼진제약에 라이선스 아웃2021년 임상1/2상 진입

Apta-12	췌장암	2009년	비임상 예정	2016년 호프바이오사이언스에 라이선스 아웃2022년 라이선스 권리 반환

Apta-NEW	간암	2019년	후보물질탐색 및 효능평가	2019년 신규파이프라인 추가

■ 품목: APX-115

구분	합성신약

적응증	당뇨병성 신증

작용기전	NOX 저해제 플랫폼

제품의 특성	NADPH oxidase (Nox) 억제를 통한 활성산소 생성을 억제함으로서 산화성 스트레스에 의한사구체 족세포와 세뇨관 상피세포의 손상을 막는 근본적인 치료제

진행경과	유럽 임상 2a상 완료

향후계획	임상 2b상 진입 및 라이선스 아웃 추진

경쟁제품	Finerenone(Bayer), Astrasentan(Abbvie), GKT831(Genkyotex), MPC-300-IV(Mesoblast)

관련논문 등	Clinical Science 2013, Laboratory Investigation-Nature(2017) 97, 419-431

시장규모	('25) 15,610($M) [출처] 미/일/5EU : Datamonitor Healthcare , 중국 : 중국의약협회신장계분과

기타사항	-

■ 품목: APX-115

구분	합성신약

적응증	COVID-19

작용기전	NOX 저해제 플랫폼

제품의 특성	세포내 바이러스 침투에 의한 엔도좀 단계에서 NOX 억제를 통한 활성산소 생성을 억제함으로써 바이러스의 복제를 억제하고 감염에 의한 조직손상 (폐, 신장 등)을 치료하는 신개념의다중작용 치료제

진행경과	미국(FDA) 임상 2상 진행

향후계획	임상 2상 완료 예정

경쟁제품	현재 NOX조절을 통한 COVID19 치료제로서의 경쟁약물은 없음

관련논문 등	Redox Biology, September, 2020 / Frontiers in Cellular and Infection Microbiology, December, 2020

시장규모	-

기타사항	-

■ 품목: APX-311

구분	합성신약

적응증	비알코올성 지방간염(NASH)

작용기전	NOX 저해제 플랫폼

제품의 특성	NADPH oxidase(Nox) 억제를 통한 활성산소 생성을 억제함으로서 염증 개선과 섬유화 진행을 동시에 억제하는 근본적인 치료제

진행경과	유럽 임상 1상 완료

향후계획	2024년 임상 2상 예정

경쟁제품	selonsertib(GS), Ocaliva(Intercept), Elafibranor(Genfit)

관련논문 등	-

시장규모	('25) 17,454($M) [출처] 미/일/5EU : Global Data

기타사항	-

■ 품목: APX-1004F

구분	합성신약

적응증	황반변성(wet-AMD)

작용기전	NOX 저해제 플랫폼

제품의 특성	NADPH oxidase(Nox) 억제를 통한 신생혈관형성을 효과적으로 억제

진행경과	임상 1상 진행

향후계획	임상 1상 완료

경쟁제품	Lusentis(Roche/Novartis), Eylea(Regeneron)

관련논문 등	-

시장규모	('25) 10,560($M) [출처] 미/일/5EU : Global Data

기타사항	2018년 삼진제약에 라이선스 아웃(공동연구개발)

■ 품목: APX-1004

구분	합성신약

적응증	당뇨성 망막병증

작용기전	NOX 저해제 플랫폼

제품의 특성	NADPH oxidase(Nox) 억제를 통한 망막병증의 근본원인을 차단

진행경과	비임상 완료

향후계획	임상 1상 예정

경쟁제품	Lusentis(Roche/Novartis), Eylea(Regeneron)

관련논문 등	-

시장규모	('25) 15,443($M) [출처] 5EU : Global Data

기타사항	-

■ 품목: APX-5278

구분	합성신약

적응증	동맥경화증

작용기전	NOX 저해제 플랫폼

제품의 특성	산화 LDL에 의해 생성되는 Foam cell 을 근본적으로 차단

진행경과	비임상 예정

향후계획	비임상 예정

경쟁제품	고지혈증치료제

관련논문 등	-

시장규모	('25) 17,429($M) [출처] 미/일/5EU : Global Data

기타사항	-

■ 품목: AB-19

구분	합성신약

적응증	뇌질환치료제

작용기전	NOX 저해제 플랫폼

제품의 특성	Dopaminergic neuron의 사멸억제와 microglial cell의 활성 억제를 동시에 조절하는 새로운 개념의 파킨슨 치료제

진행경과	선도물질 확보

향후계획	후보물질 도출 및 비임상 진입

경쟁제품	Dopaminergic neuron의 사멸억제와 microglial cell의 활성 억제를 동시에 조절하는 약물을 개발중인 회사는 없음

관련논문 등	-

시장규모	('21) 32,000($M) [출처]GBI Research, 2016

기타사항	-

■ 품목: AB-19

구분	합성신약

적응증	면역항암제

작용기전	암관련 섬유아세포를 저해하는 신규 작용기전

제품의 특성	암관련 섬유아세포 저해를 통해 종양미세환경을 조절함으로써 면역항암제의 의학적 미충족수요를 충족 가능한 혁신 치료제

진행경과	선도물질 확보

향후계획	후보물질 도출 및 비임상 진입

경쟁제품	현재까지 암관련 섬유아세포를 저해하는 치료제는 없음

관련논문 등	CANCER RESEARCH, March, 2020

시장규모	('24) 47,000($M)[출처]GlobalData, 2020

기타사항	-

■ 품목: Apta-16

구분	합성신약

적응증	혈액암

작용기전	Apta-DC 플랫폼

제품의 특성	압타머와 Cytarabine 을 융합시킨 압타머-약물복합체로 항암효능과 내성 문제 해결

진행경과	임상 1/2상 진행

향후계획	임상 1/2상 완료 예정

경쟁제품	Cytarabine, Anthracycline, FLT3 표적치료제

관련논문 등	Molecular Therapy 2018, AACR 2019 Poster 발표

시장규모	('25) 80,113($M) [출처] POLARIS Market Research 2018

기타사항	2016년 삼진제약에 라이선스 아웃(공동연구개발)

■ 품목: Apta-12

구분	합성신약

적응증	췌장암(고형암)

작용기전	Apta-DC 플랫폼

제품의 특성	압타머와 Gemcitabin 을 융합시킨 압타머-약물복합체로 췌장암에 대한 항암효능 및 내성 문제 해결

진행경과	후보물질 MOA 및 비임상 설계

향후계획	비임상 진행

경쟁제품	Gemcitabin, Abraxane

관련논문 등	Cell Press(2018.06)

시장규모	('26) 5,400($M)[출처] 미/일/5EU : Global Data 2020

기타사항	2016년 호프바이오사이언스(HopeBioscience) 라이선스 아웃2022년 라이선스 권리 반환

■ 품목: Apta-NEW

구분	합성신약

적응증	간암

작용기전	Apta-DC 플랫폼

제품의 특성	압타머와 간암 치료약물을 융합시킨 신개념 압타머-약물복합체로 간암에 대한 항암효능 및 내성 문제 해결

진행경과	선도물질 도출

향후계획	후보물질 도출 및 효능 평가

경쟁제품	Nexavar

관련논문 등	-

시장규모	('22) 1,470 ($M) [출처] Grand View Research 2018 (간암 시장)

기타사항	-

② 연구개발 완료 실적보고서 작성 기준일 현재 해당사항 없습니다.③ 기타 연구개발 실적보고서 작성 기준일 현재 당사의 혁신 신약개발 관련한 정부출연 과제 수행 실적은 다음과 같습니다.

(단위: 백만원)

해당부처	사업명	정부지원금	총연구기간	비고 (현황)

중소기업청	기업부설연구소 지원사업	491	2011.6~2013.5	종료/성공

항암사업단	암정복추진 연구개발사업	900	2013.5~2016.4	종료/성공

보건복지부	질환극복기술개발사업	1,200	2014.6~2017.5	종료/최우수과제 선정

보건복지부	첨단의료기술개발사업(미래 10대 유망특화과제)	7,500	2015.12~2020.5	종료/성공