압타머사이언스 분기보고서 (2024.09)
2. 주요 제품 및 서비스

가. 주요 제품 등의 현황(단위 : 천원)

서비스
및 제품명	2024년도 3분기
매출액(비율)	2023년도
매출액 (비율)	2022년도
매출액 (비율)	제 품 설 명

AST-201
(고형암치료제)	-	-	-	항암물질 젬시타빈을 내재화하여 GPC3-양성종양(간세포암, 비소세포폐암 등)에 선택적인 항암 효능을 가진 압타머-약물 복합체

AST-202(혈액암치료제)	-	-	-	1. CD25 발현률이 높은 혈액암(급성골수성백혈병, T 세포 림프종 등)을 직접 타겟하는 압타머-약물 복합체
2. 종양조직에서 조절 T 세포 선택적인 활성조절과 사멸을 유도해서 항종양 면역활성을 높이는 압타머-약물 복합체

AST-203
(고형암 치료제)	-	-	-	1. Trop2 양성 종양에 선택적인 압타머-약물 복합체
2. ADC 개발에 난항을 겪고 있는 췌장암 및 폐암을 주요 적응증으로 개발

압토디텍트 렁 (AptoDetect™-Lung)	735
(0.5%)	-	2,860 (0.8%)	혈액에서 7종 단백질을 측정하고 알고리즘
분석을 통하여 폐암 위험도 정보 제공

올리고 합성
서비스	83,448
(51.3%)	215,136 (88.5%)	319,326
(89.1%)	압타머 포함 다양한 oligonucleotides 물질에 대한 다양한 형태의 합성 서비스를 제공

압타머 발굴
서비스	6,861
(4.2%)	28,050 (11.5%)	36,067
(10.1%)	변형 핵산 라이브러리를 이용한 차세대
압타머 발굴 기술을 기반으로 높은 특이도와 결합력을 가지는 압타머를 발굴해 연구자들에게 제공하는 서비스.

분석 서비스	71,694(44.1%)	-	-	비임상/임상 분석시험(신규사업 부문)

합계	162,738(100.0%)	243,186(100.0%)	358,254(100.0%)

(1) 신약 개발(ApDC® 플랫폼) 사업부문 당사의 압타머 기술 플랫폼은 변형 핵산 기반 고성능 압타머를 효과적으로 발굴하는 기술과 발굴된 압타머를 응용 목적에 맞게 최적화하는 기술, 그리고 이에 기반한 혁신적인 치료제 및 진단 제품 개발 기술에 이르기까지 광범위하고 또한 완성도가 매우 높습니다.

당사는 독창적인 압타머 기술 플랫폼을 근간으로 일반적으로 5~7년이 소요되는 신약후보물질 발굴 기간을 2~3년으로 단축한 획기적인 신약 개발 시스템을 구축하였고, 현재 압타머-약물 접합(ApDC®) 플랫폼을 기반으로 차세대 표적 항암제 개발에 박차를 가하고 있습니다. 발굴된 치료제의 임상적 유효성(Proof of Concept)을 확보한 후에 글로벌 제약사에게 기술이전 또는 공동개발을 추진하여 수익을 창출하는 사업모델로, 이를 위하여 Bio USA, Bio Europe, ChinaBio 등의 비즈니스 파트너링 미팅에 참가하여 다수의 파트너사와 기술 이전 및 공동개발 협력 등을 논의하고 있습니다.

당사의 ApDC® 플랫폼은 항체 기반의 ADC(Antibody-Drug Conjugate) 기술의 의학적 미충족 수요를 해결할 수 있고, 다양한 약물 형태(펩타이드, 단백질, 핵산, 방사성동위원소 등)들의 접합 및 표적전달이 가능한 차세대 표적 약물 전달 기술로써 난치성 암에 대한 항암제 개발을 필두로 치료제 개발 영역을 확대하고 있습니다. 가장 앞서 개발 중인 AST-201은 간암, 폐암을 포함한 고형암 치료제로, GPC3 표적 압타머에 항암제인 젬시타빈 약물을 내재화한 물질로써 다수의 항암 동물모델(간암, 폐암)에서 우수한 종양억제 효능을 입증하고, 면역관문억제제와의 병용요법에서도 우수한 시너지 효과를 확인하였습니다.

당분기 이후 2024년 10월 24일 식약처로부터 1상 임상시험 IND 승인이 결정되었습니다. 후속 파이프라인인 AST-202(혈액암), AST-203(고형암)의 개발도 동물모델에서 경쟁 약물 대비 우수한 유효성이 입증되었고, 이후 약동학적 특성 분석, 공정 개발 등의 전임상 개발이 순조롭게 진행되고 있습니다.

1) 고형암 치료제 AST-201

구분	표적 약물전달 항암제

적응증	GPC3-양성 고형암
주요 암종: 간암(HCC), 폐암(NSCLC)

작용기전	종양 표면 GPC3 결합과 그에 따른 세포 내재화, 리소좀에서의 분해를 통해 활성 젬시타빈 방출

제품특성	- 간암을 포함한 GPC3-양성 종양에 선택적인 약물전달
- 젬시타빈을 압타머 서열 내에 내재화함으로써 (1) 젬시타빈에 대한 종양 약물 내성 기전 극복, (2) 제조공정 및 CMC의 단순화
- 압타머의 효율적인 암조직 침투 및 신장을 통한 신속한 배출로 (1 )부작용 최소화 (2) 넓은 치료용량계수 확보 기대
- 면역항암제와의 병용 시너지 효과

진행경과	- 식약처 1상 IND 승인(2024. 10. 24)
- 면역항암제와의 병용효과 확인

2) 면역항암제/혈액암 치료제 AST-202

구분	표적 약물전달 항암제

적응증	CD25-양성 혈액암
주요 암종: T 세포 림프종(TCL), 급성골수성 백혈병(AML)

작용기전	- 종양 표면 CD25 결합과 그에 따른 세포 내재화, 리소좀에서의 분해를 통해 세포분열 억제 약물인 MMAE 방출 및 표적 종양세포 살상
- 종양 주변 환경 내 비율이 높은 종양면역억제 세포인 Treg의 선택적 불활성화 및 제거

제품특성	- CD25 선택적 압타머-약물 접합체
- CD25-양성 선택적 세포사멸 유도
- BLlinker(분지형 링커기술, 특허출원) 활용한 다수의 약물도입으로 개선된 안정성 및 약동력학적 프로파일, 향상된 유효성
- 낮은 혈액학적 부작용(경쟁 ADC 대비 안전)
- 선택적 Treg 불활성화와 사멸 유도 및 이를 통한 항종양 면역 활성 증대
- 신속한 종양 표적화와 투과성, 빠른 체내 배출 특성을 활용함으로써 장기적인 Treg 소실로 인한 자가면역 등 부작용 및 비특이적 독성 최소화
- 높은 종양조직 투과성 및 빠른 종양세포 내재화률
- 면역관문억제제 병용 투여를 통한 반응률 개선 및 시너지 효과 기대

진행경과	- ApDC®의 최적화 및 in vitro 활성/기전 평가 완료
- 혈액암 동물모델에서의 종양성장 억제 및 종양관해 효과 확인
- 혈액암 동물모델 생존률 평가에서 대조군 대비 AST-202 투여군의 월등히 우수한 생존률 확인
- ELOHA assay 기반 생체시료분석법 개발 완료
- In vitro 대사안정성 및 설치류 렛트 PK 분석 완료

3) 고형암 치료제 AST-203

구분	표적 약물전달 항암제

적응증	고형암(Trop2-양성)
주요 암종: 췌장암, 폐암, 유방암

작용기전	- 종양 표면 Trop2 결합과 그에 따른 세포 내재화, 리소좀에서의 분해를 통해 세포분열 억제 약물인 MMAE 방출 및 표적 종양세포 살상
- Bystander 효과로 인한 주변 종양세포 살상

제품특성	- Trop2 선택적 압타머-약물 접합체
- Trop2-양성 선택적 세포사멸 유도
- BLlinker(분지형 링커기술, 특허출원)를 활용한 다수의 약물도입으로 개선된 안정성 및 약동력학적 프로파일, 향상된 유효성
- 낮은 혈액학적 부작용 (경쟁 ADC 대비 안전)
- 신속한 종양 표적화와 투과성, 빠른 체내 배출 특성을 활용함으로써 항종양 효과는 높이고, 장기적인 약물의 노출을 최소화하여 용량제한독성을 개선하고 넓은 치료용량계수 확보
- 높은 종양조직 투과성 및 빠른 종양세포 내재화률
- 면역관문억제제 병용 투여를 통한 반응률 개선 및 시너지 효과 기대

진행경과	- Trop2 압타머의 표적 선택성, 세포 선택성 확인
- ApDC®의 최적화 및 in vitro 활성/기전 평가 완료
- 3차원 종양 spheroid에서 ApDC®의 항체대비 우수한 투과성 및 그에 따른 종양사멸 효과 확인
- microPET 분석을 통한 동물모델에서의 종양 표적화 및 전반적인 조직분포 확인
- 췌장암 동물모델에서의 경쟁약물 ADC인 Trodelvy 대비 우수한 종양성장 억제 효과 확인

(2) 진단제품 개발 사업부문

당사의 진단제품 개발은 AptoMIA(Aptamer-based Multivariate Index Assay) platform에 기반하여 암 등 조기진단이 어려운 질병을 대상으로 개발하고 있으며, 폐암을 조기에 진단할 수 있는 압타머 기반 압토디텍트 렁(AptoDetect™-Lung)을 세계 최초로 상용화하였습니다. 혈액에 존재하는 7종의 단백질 바이오마커를 정량적으로 검출하고 알고리즘을 통하여 폐암 위험도에 대한 진단정보를 제공하는 기술입니다.

2022년 7월 평가 유예 신의료기술로 선정 고시(보건복지부 고시 제2022-174호)되어 서울 아산병원 등 상급종합병원에서 비급여로 사용 중에 있으며, 대형병원 및 검진전문병원 건강검진센터에도 추가적으로 검사를 확대하고자 영업 및 마케팅을 진행하고 있습니다. 또한, 해외 시장에서도 현지 파트너와 협력하여 현지 임상 및 판매허가 획득을 위한 절차를 진행 중에 있습니다.

구분	AptoDetect™-Lung	AptoDetect™-Lung PCR

적응증	폐결절 환자의 진단보조	폐암 조기진단 및
폐결절 환자의 진단보조

작용기전	폐암 특이적 바이오마커 단백질을 혈액에서 측정하여 위험도 제공

바이오마커	단백질 7종	단백질 5종

제품의 특성	- 정상인 및 폐암 발병 고위험군 대상 조기진단 정보 제공
1그룹: 정상인 대상 폐암 선별 검사
2그룹: 폐 결절이 발견된 환자 대상 폐암 선별 검사
- 혈액에서 7종 단백질 측정, 알고리즘을 통한 점수화 (score 0~10)
- 폐암 진단 가이드 및 폐암 위험도 정보 제공
- 극미량의 검체시료로 분석 가능 (혈청, 5μl)	AptoDetectTM-Lung 제품과 동일한 AptoMIA 기술을 활용해 PCR버전 개발
- Luminex 장비가 아닌 장비 보급이 용이한 PCR 장비 활용
- 바이오마커 7종에서 5종으로 줄여 1개의 웰(well)에서 분석 가능
- 국내 식약처 허가 목적보다는 해외 수출용 목적으로 개발

진단성능	민감도 75%, 특이도 92%	민감도 69.2%, 특이도 85.5%

나. 주요 제품 등의 가격변동추이(단위 : 천원)

사업연도
품 목	2024년도 3분기 (제14기)	2023년도(제13기)	2022년도(제12기)

AST-201
(고형암치료제)	내 수	-	-	-

수 출	-	-	-

AST-202
(면역항암제/혈액암치료제)	내 수	-	-	-

수 출	-	-	-

RNA전달 압타머	내 수	-	-	-

수 출	-	-	-

압토디텍트 렁(AptoDetect™-Lung)	내 수	1,820~3,080	1,820~3,080	1,820~3,080

수 출	-	-

압타머서비스	압타머 합성	내 수	500~1,000	500~1,000	500~1,000

수 출	500~1,000	500~1,000	500~1,000

압타머 발굴	내 수	17,800	13,860	13,200

수 출	17,800	13,860	13,200

(주1) ALUC-1048(48-well), ALUC-1096 (96-well) kit 기준 단가이며, 시장상황에 따라 변동 될수 있습니다.
(주2) Stage1~3 기준 단가이며, 시장상황에 따라 변동 될수 있습니다.