압타머사이언스 반기보고서 (2024.06)
6. 주요계약 및 연구개발활동

가. 라이센스아웃 (License-out) 계약 당사는 보고서 작성기준일 현재 해당사항이 없습니다. 나. 라이센스인 (License-in) 계약 당사는 보고서 작성기준일 현재 당사가 체결한 라이센스인 (License-in) 계약의 현황은 다음과 같습니다.

[라이센스인 계약 총괄표]

(단위 : 백만원)

품목	계약상대방	대상지역	계약체결일	계약종료일	총계약금액	지급금액	수익배분

압타머 관련 기술자산 및 특허	포항공과 대학교 산학협력단	전세계	2010.5.17	영구존속 ( 단 ,특허는 존속기간 만료 )	600	600	-

IVD
( 한국 )	한국 내	2013.7.31	2024.7.30 ( 주 1)	-	-	순판매액 기준
6%

IVD ( 아시아 12 개국 )	중국 , 일본 , 싱가포르 ,
인도 , 대만 ,
인도네시아 , 태국 , 베트남 , 말레이시아 ,
라오스 , 필리핀 캄보디아	2016.1.25	2024.1.24 ( 주 1)	-	-	순판매액 기준
3.5%

시약	전세계	2011.6.07	2022.6.06 ( 주 1)	20	20	순판매액 기준 3%

Aptamer Assay 기술	미국	2014.6.11	2022.6.11 ( 주 1)	-	-	기술적용제품 매출액의 6%

폐암진단 키트 임상 노하우	서울 아산병원	한국 내	2016.3.01	계약제품의 판매시점으로 부터 10년 ( 주 2)	-	-	폐암 IVD 매출액의 1%

(주1) 계약종료일은 정해져 있지 않으며, 3년마다 자동연장되는 계약입니다.(주2) 계약종료일은 2029년 05월 29일입니다.
(주3) 2023년 7월 20일자로 포항공과대학교 산학협력단과 당사 간 체결한 IVD - 한국 내, IVD - 아시아 12개국,
시약 관련 기술이전 계약 내용이 변경되어, 제품 판매 시 지급되는 수수료율이 하향 조정되었습니다.

(1) 품목 : 압타머 관련 기술자산 및 특허

① 계약상대방	포항공과대학교 산학협력단

② 계약내용	계약대상기술 특허에 대한 우선적으로 사용할 수 있는 권리

③ 대상지역	전세계

④ 계약기간	계약체결일 : 2010.05.17
계약종료일 : 영구존속 (단, 특허는 존속기간 만료일)

⑤ 총 계약금액	600백만원

⑥ 지급금액	600백만원

⑦ 계약조건	-

⑧ 회계처리방법	-

⑨ 대상기술	포스텍이 보유하고 있는 압타머설비, 압타머 라이브러리 등의 기술자산과 기출원한 또는 향후 출원할 압타머기술 관련특허

⑩ 기타사항	-

(2) 품목 : IVD - 한국 내

① 계약상대방	포항공과대학교 산학협력단

② 계약내용	계약대상 기술에 대한 상업화 Sublicense

③ 대상지역	한국 내

④ 계약기간	계약체결일 : 2013.7.31 (3년마다 자동연장되는 계약)

⑤ 총 계약금액	-

⑥ 지급금액	-

⑦ 계약조건	IVD 제품 판매시 순판매액의 6%

⑧ 회계처리방법	지급할 경상 기술료는 판매관리비로 회계처리

⑨ 대상기술	압타머 기술 기반으로 라이센스된 IVD 분야

⑩ 기타사항	2023년 7월 20일자로 포항공과대학교 산학협력단과 당사 간 체결한
IVD - 한국 내 관련 기술이전 계약 내용이 변경되어, 기존 IVD 제품
판매 시 지급되는 수수료율이 순판매액의 12%에서 6%로 조정되었습니다.

(3) 품목 : IVD - 아시아 12개국

① 계약상대방	포항공과대학교 산학협력단

② 계약내용	계약대상 기술에 대한 상업화 Sublicense

③ 대상지역	중국, 일본, 싱가포르, 인도, 대만, 인도네시아, 태국, 베트남, 말레이시아,
라오스, 캄보디아, 필리핀

④ 계약기간	계약체결일 : 2016.01.25 (3년마다 자동연장되는 계약)

⑤ 총 계약금액	-

⑥ 지급금액	-

⑦ 계약조건	IVD 제품 판매시 순판매액의 3.5%

⑧ 회계처리방법	지급할 경상 기술료는 판매관리비로 회계처리

⑨ 대상기술	압타머 기술 기반으로 라이센스된 IVD 분야

⑩ 기타사항	2023년 7월 20일자로 포항공과대학교 산학협력단과 당사 간 체결한
IVD - 아시아 12개국 관련 기술이전 계약 내용이 변경되어, 기존 IVD
제품 판매시 지급되는 수수료율이 순판매액의 7%에서 3.5%로
조정되었습니다.

(4) 품목 : 시약

① 계약상대방	포항공과대학교 산학협력단

② 계약내용	계약대상 기술에 대한 상업화 Sublicense

③ 대상지역	전세계

④ 계약기간	계약체결일 : 2011.06.07 (3년마다 자동연장되는 계약)

⑤ 총 계약금액	20백만원

⑥ 지급금액	20백만원

⑦ 계약조건	학문연구용 시약 관련 순판매액의 3%

⑧ 회계처리방법	지급할 경상 기술료는 판매관리비로 회계처리

⑨ 대상기술	압타머 기술 기반으로 라이센스된 시약 분야

⑩ 기타사항	2023년 7월 20일자로 포항공과대학교 산학협력단과 당사 간 체결한 시약
관련 기술이전 계약 내용이 변경되어, 기존 학문연구용 시약 판매 시
지급되는 수수료율이 순판매액의 6%에서 3%로 조정되었습니다.

(5) Aptamer Sandwich Assay 기술

① 계약상대방	포항공과대학교 산학협력단

② 계약내용	대상기술에 대한 전용 실시권 부여 및 이를 활용한 압타머 시약개발

③ 대상지역	미국

④ 계약기간	계약체결일 : 2014.06.11 (3년마다 자동연장되는 계약)

⑤ 총 계약금액	-

⑥ 지급금액	-

⑦ 계약조건	기술적용 제품 총 매출액의 6%

⑧ 회계처리방법	지급할 경상 기술료는 판매관리비로 회계처리

⑨ 대상기술	Aptamer Sandwich Assay (압타머를 이용한 Sandwich 형태의 어세이)

⑩ 기타사항	-

(6) 기타 (폐암진단키트 개발 노하우)

① 계약상대방	포항공과대학교 산학협력단

② 계약내용	대상기술에 대한 전용 실시권 부여 및 이를 활용한 압타머 시약개발

③ 대상지역	미국

④ 계약기간	계약체결일 : 2014.06.11 (3년마다 자동연장되는 계약)

⑤ 총 계약금액	-

⑥ 지급금액	-

⑦ 계약조건	기술적용 제품 총 매출액의 6%

⑧ 회계처리방법	지급할 경상 기술료는 판매관리비로 회계처리

⑨ 대상기술	Aptamer Sandwich Assay (압타머를 이용한 Sandwich 형태의 어세이)

⑩ 기타사항	-

다. 판매계약

계약상대방	계약 체결일	계약 종료일	내 용	계약금액

이원의료재단 (주1)	2019.08.21	2022.12.31	압토디텍트 렁 (AptoDetect™ -Lung)의
상업적 서비스를 위한 독점적 공급
( 대상지역 : 한국 내 )	-

중국 BGT사	2018.11.07	2028.11.07	압토디텍트 렁 (AptoDetect™ -Lung)의
상업적 서비스를 위한 독점적 공급
( 대상지역 : 중국 전지역 - 홍콩 , 마카오 포함 )	-

Biomed 사	2019.12.30	2024.12.30	압토디텍트 렁 (AptoDetect™ -Lung)의
상업적 서비스를 위한 독점적 공급
( 대상지역 : 싱가포르 )	-

㈜지씨셀
( 주 2)	2023.08.18	2026.08.17	압토디텍트 렁 (AptoDetect™ -Lung)의 상업적 서비스를 위한 독점적 공급
( 대상지역 : 대한민국 )	-

( 주 1) 이원의료재단과는 계약이 만료되었지만 , 판매 영업은 계속 수행하면서 재위탁 형식으로 GC 녹십자 의료재단에서 검사를 시행하는 것으로 변경하였습니다 .

( 주 2) ㈜ 지씨셀은 수탁의료기관인 GC 녹십자의료재단의 검체검사서비스 영업 및 마케팅을 전담하고 있으며 , GC 녹십자의료재단에 압토디텍트 렁 키트를 독점적으로 공급하고 있습니다 .

라. 연구개발 활동(1) 연구개발활동의 개요

당사는 고성능 압타머를 발굴하고 최적화하는 압타머 Platform 기술을 바탕으로 혁신적인 신약 및 진단제품 개발을 위한 역량 확보에 역점을 두고 기초연구를 수행하는 연구부서와 응용기술 개발을 담당하는 사업부가 유기적으로 협력하여 지속적인 연구개발을 추진해 나가고 있습니다

(2) 연구개발 담당 조직 (가) 연구개발 조직 개요

당사의 연구개발 조직은 보고서 작성기준일 현재 CTO, 기술고문과 24 인 의 실무 기술인력을 포함한 총 26 인 이며 , 연구개발본부 , 임상개발팀 , ADL 사업부 3 개의 조직 으로 구성되어 있습니다 .

보고서 작성기준일 현재 연구개발 본부별 인력 및 주요 업무는 다음과 같습니다.

총괄	본부	본부 인력	주요 업무

CTO/기술고문
(2명)	연구개발본부	19인	신약 연구, 신약 전임상, 임상개발

임상개발팀	1인	임상 개발

ADL사업부	4인	압토디텍트 렁 (AptoDetect ™ -Lung) 생산 및
임상시험, 판매지원

(나) 연구개발 인력 현황

구분	인원

박사	석사	학사	합계

연구개발본부	5	13	1	19

임상개발팀	1	-	-	1

ADL사업부	-	2	2	4

합계	6	15	3	24

(다) 핵심 연구인력 현황

직위	성명	담당업무	주요경력	연구실적

CTO	류성호	신약 기술 플랫폼 총괄	한국과학기술원 생명과학과 (박사 '85)
국립보건원 박사후 연구원
포스텍 교수 ('88~'22)
㈜압타머사이언스 이사 ('11~현재)	조합기술을 이용한 펩티드 분자다양성 창출 및 응용
AlloMap 플랫폼 기술 개발 및 구축
논문: 국내 60편, 해외 253편

기술고문	장승기	압타머 관련기술 고문	Univ. of NY of Stony Brook 분자생물학 (박사 '89)
포스텍 교수 ('91~'23)
포스텍 생명공학연구센터 센터장한국파스퇴르연구소 연구소장('24~현재)
㈜압타머사이언스 기술고문 ('11~현재)	C형 간염 바이러스 효능이 있는 압타머 개발
치료백신 개발을 위한 동물모델 확립 및 백신효능 기전연구
논문: 92편, 특허 22건

상무
이사	이대견	연구개발
본부장	포스텍 생명과학(박사 '09)
㈜와이디생명과학 팀장('15~'17)
㈜압타머사이언스 연구개발본부 본부장('18~현재)	신약 개발 업무 총괄
전임상 및 임상 업무 (당뇨 및 간암)
논문 20편( SCI) , 특허 5 건

팀장	안홍선	약리독성팀	단국대학교 나노바이오의과학과(박사 '14)단국대학교 박사 후 연구원('14~18)
바이오톡스텍 연구원('18~21)
제이투에이치바이오텍 연구원('21-23)㈜압타머사이언스 연구개발본부 약리독성팀 팀장('23~현재)	AST-201, AST-202의 전임상 업무
논문 5편, 특허 10건

팀장	강주형	Discovery팀	고려대학교 의과학과(박사 '17) 고려대학교 박사 후 연구원('17) ㈜압타머사이언스 연구개발본부 Discovery팀장('17~현재)	신규 파이프라인 발굴/개발
연구 (고형암, 면역항암제)논문: 15편, 특허: 2건

팀장	임소령	CMC팀	부산대학교 바이오소재전공(석사 '13)UNIST 화학전공(석사 '16)(주)압타머사이언스 연구개발본부 CMC팀장('16~현재)	Aptamer-drug conjugate
생산 총괄논문: 1편, 특허: 3건

팀장	김기중	임상개발팀	중앙대학교 동물번식육종 ( 박사 '15)
지엔에스바이오 임상총괄팀장 ('16~'19) ㈜ 샤페론 임상개발실 ('19~'21)
㈜ 대웅제약 임상총괄 ('21~'23) ㈜ 압타머사이언스 임상개발팀장 ('24~ 현재 )	19 개 연구과제 참여 논문 실적 22 편
국내 IND 12 건 , 임상진행 18 건

(3) 연구개발 비용 당사는 연구개발비용 중 향후 수익 실현 가능성이 높은 개발 단계의 지출에 대해서는한국채택국제회계기준 (K-IFRS)에 따라 자산처리하여 무형자산 중 개발비로 계상하고 있으며, 기준을 충족하지 못하는 지출은 당기 비용으로 회계처리하고 있습니다. 당사의 최근 3년간 연구개발비용 현황은 다음과 같습니다.

[연구개발비용 현황]
(단위 : 백만원)

구 분	2024년도 반기(제14기)	2023년도(제13기)	2022년도(제12기)

자산 처리	원재료비	-	-	-

인건비	-	-	-

감가상각비	-	-	-

위탁용역비	-	-	-

기타	-	-	-

소 계	-	-	-

비용 처리	제조원가	-	-	-

판관비	1,959	9,359	6,025

소 계	1,959	9,359	6,025

연구개발비용 합계	1,959	9,359	6,025

매출액	71	243	358

연구개발비용/매출액	2758%	3848%	1682%

(4) 연구개발 실적 (가) 연구개발 진행 현황 및 향후계획

[연구개발 진행 요약표]

구분	품목	적응증	표적 단백질 / 바이오마커	현재 진행단계(주1)	비고

치료제 개발	신약 개발	AST-201	고형암
( 간암 )	글라이피칸 3 (GPC3)	- GLP 독성시험 완료
- 임상의약품 생산 완료 - IND 신청 (2024. 3. 12)

AST-202	고형암
혈액암	CD25	- 동물모델 유효성 평가
- 전임상 단계	- 자사개발
( 국가신약개발과제 수행 중 )

AST-203	고형암	Trop2	- 동물모델 유효성 평가
- 선도물질 최적화 단계	- 자사개발

표적 방사선 항암 치료제
(ApRC)	항암	Undisclosed	- 동물모델 유효성 평가	- 공동연구
( 연세대 세브란스 병원 연구 협약 )

면역조절인자 표적 전달
(ApIS)	면역항암	Undisclosed/
항종양 면역세포 활성화	- 작용기작 및 개념증명 (POC)	- 공동연구 추진

(나) 주요 파이프라인1) AST-201 (고형암치료제)

①구 분	고형암치료제

②적응증	- GPC3- 양성 종양
- 진행성 간세포암 (HCC), 비소세포폐암 (NSCLC)

③작용기전	① 수용체 (GPC3) 선택적 결합 및 이를 매개로 한 세포 내재화
② Lysosomal degradation을 통한 활성 젬시타빈 방출
③ DNA 손상 및 합성억제 , 암세포 성장억제 및 사멸유도

④제품의특성	- 비 -TKI 계열 간암 치료제 , systemic 항암제의 표적 특이적 약물전달
- 암세포의 젬시타빈 내성 극복
- 종양 특이적 약물전달을 통한 부작용 최소화 및 표적 약리작용 증대
- 약물 -압타머 비율 (drug-to-aptamer ratio)의 정확한 조절
- 생산 공정의 용이성 (약물 내재화를 위한 별도의 공정 필요 없음 )
- 폐암 , 면역관문억제제 병용요법 등으로의 확장

⑤진행경과	- 원료의약품 , 임상용 완제의약품 GMP 생산 완료
- 동물모델에서의 면역관문억제제와의 병용투여 시너지 효과 확인
- GLP 독성시험 완료 (시험평가 완료 )
- IND 신청완료

⑥향후계획	- 임상 1a/b 개시 (2024.4Q)

⑦경쟁제품	- 간암의 1차 치료제 : Sorafenib, Lenvatinib 등 TKI 계열 약물 , Atezolizumab/bevacizumab 의 병용요법
- 간암의 2차 치료제 : TKI 계열약물 , 일부 면역항암제 , 병용치료법
- 기타 암종의 젬시타빈 치료법

⑧관련논문등	“ Targeted Therapy of Hepatocellular Carcinoma Using Gemcitabine
-Incorporated GPC3 Aptamer ” (2020) Jun Young Park, Ju Ri Chae,
Ye Lim Cho, Youndong Kim, Dasom Lee, Jeong Kyun Lee, Won Jun Kang,
Pharmaceutics 2020, 12, 985.

⑨시장규모	- 글로벌 간암치료제 시장은 2019년 기준 17.3억불 . CAGR 20.2%로 2027년까지
73.8 억불 시장으로 성장 (Fortune Business Insights 시장보고서 )

⑩기타사항	- 글리피칸 -3 특이적 압타머 복합체 및 이의 용도 : 대한민국 특허 등록 (2020.09, 10-2154683),
PCT 출원 (2020.11, PCT/KR2020 /015536), 미국 /유럽 /중국 /일본 4개국 개별진입 진행 중

2) AST-202 (혈액암치료제)

①구 분	항암제

②적응증	혈액암

③작용기전	- 혈액암에 과발현된 CD25 를 표적으로 한 압타머 - 약물 접합체로 종양세포의 직접적 사멸 유도
- Treg( 조절 T 세포 ) 표면에 과발현된 CD25 수용체에 작용하여 종양조직 내 Treg 의 선택적 억제 및 사멸을 유도하여 항종양 면역 활성을 극대화

④제품의특성	- CD25 선택적 압타머 - 약물 접합체
- CD25- 양성 세포 선택적 사멸 유도
- 나노미셀 구조 형성에 의한 개선된 안정성 및 약동력학적 프로파일 , 향상된 유효성
- 낮은 혈액학적 부작용 ( 경쟁 ADC 대비 안전 )
- 선택적 Treg 불활성화와 사멸 유도 및 이를 통한 항종양 면역 활성 증대
- 신속한 종양 표적화와 투과성 , 빠른 체내 배출 특성을 활용함으로써 장기적인 Treg 소실로 인한 자가면역 등 부작용 및 비특이적 독성 등 부작용 최소화
- 높은 종양조직 투과성 및 종양세포 내재화률 , 이를 통한 빠른 세포사멸 유도
- 면역관문억제제 병용 투여를 통한 반응률 개선 및 시너지 효과 기대

⑤진행경과	- 혈액암 동물모델에서의 종양성장 억제 및 완전관해 효과 확인
- 혈액암 동물모델 생존률 평가 에서 대조군 대비 AST-202 투여군의 월등히 우수한 생존률 확인
- 고형암 동물모델에서의 유효성 평가 완료
- ELOHA assay 기반 생체시료분석법 개발 완료
- In vitro 대사안정성 및 설치류 렛트 약동력학적 (PK) 분석 완료

⑥향후계획	- In vivo 효능평가 ( 추가 혈액암 , 경쟁약물 비교 평가 , 고형암 , 단독투여 및 면역관문억제제 병용투여 )
- ApDC 의 물리화학적 특성 , CMC 공정개발 (2024, 3Q)
- 전임상 GLP 독성 평가 (2025)

⑦경쟁제품	- CD25 표적 치료제 승인 약물 없음 .
- 개발 중인 파이프라인 : ADC therapeutics의 ADCT-301(ADC, 임상 1, 2상 ), Roche 의 RG6292(항체 , 임상 1)

⑧관련논문등	- CD25 를 표적으로 하는 압타머 및 이의 약물 접합체의 이용
: 대한민국 특허 출원 (2023.06, 10-2023-0149904), PCT 출원 (2023.11, PCT/KR2023/017344)

⑨시장규모	- 글로벌 ADC 시장은 2021년 기준 58억불 . 2030년까지 CAGR 16.4%로 성장예상 (Grand View Research 시장보고서 )
- 글로벌 비호지킨림프종 시장은 2022년 73억불 , CAGR 8.2%, 2030년 135억불 예상 (DataM Intelligence 시장보고서 )
- 글로벌 급성골수성백혈병 시장은 2023~2030년 예측기간 중 CAGR 11.3%로 성장 (Data Bridge Market Research 시장보고서 )

⑩기타사항	2022 년 제 3차 국가신약개발사업 신약기반 확충 연구과제 선정

(주1) 보고서 제출일 현재 미국면역항암학회(SITC)에 참가해 'CD25-ApDC 면역항암제’에 대한 최신 연구결과가 발표되었습니다.

(주2) CD25-ApDC에 대한 특허출원이 진행되었습니다(국내출원 및 PCT 출원 동시 진행).

3) AST-203 ( 고형암 치료제 )

①구 분	항암제

②적응증	고형암

③작용기전	- 다양한 암세포에 과발현하는 세포막 단백질인 Trop2를 표적으로 하는 압타머와
약물 접합체 (ApDC ® )
- 세포 내 리소좀에 존재하는 단백질분해효소 cathepsin B 특이적으로 절단되는 링커를 사용하여 내포작용에 의해 세포 내로 전달된 접합체는 리소좀에서 분해되어 약물이 방출됨
- 방출된 약물은 튜블린다량체화 억제제로 세포분열을 억제하고 세포사멸을 유도함

④제품의특성	- Trop2 선택적 압타머 - 약물 접합체
- Trop2- 양성 종양세포의 선택적 사멸유도
- 나노미셀 구조 형성에 의한 개선된 안정성 및 약동력학적 프로파일 , 향상된 유효성
- 낮은 혈액학적 부작용 ( 경쟁 ADC 대비 안전 )
- 신속한 종양 표적화와 빠른 체내 배출 특성을 활용함으로써 종양성장 억제효과는 높이고 , 장기적인 약물의 노출을 최소화하여 용량제한독성을 개선하고, 넓은 치료용량계수 확보
- 높은 종양조직 투과성 및 빠른 종양세포 내재화률
- 면역관문억제제 병용 투여를 통한 반응률 개선 및 시너지 효과 기대

⑤진행경과	- Trop2 압타머의 표적 선택성, 세포 선택성 확인
- ApDC의 최적화 및 in vitro 활성/기전 평가 완료
- 3차원 종양배양 조건에서 ApDC의 항체대비 우수한 투과성 및 그에 따른 종양
사멸 효과 확인
- microPET 분석을 통한 동물모델에서의 종양 표적화 및 전반적인 조직분포 확인
고형암 동물모델에서의 유효성 평가 진행 중- 췌장암 동물모델에서의 경쟁약물 ADC 인 Trodelvy 대비 우수한 종양성장 억제 효과 확인

⑥향후계획	- In vivo 효능평가 ( 비소세포 폐암 모델 , 추가적인 췌장암 모델 , ICI 병용 평가 )
- ApDC 의 물리화학적 특성 , 생체시료분석법 개발 , 약동력학적 분석
- 비임상 후보물질 확보 ( 2025. 1Q )

⑦경쟁제품	- Trodelvy(Trop2 ADC, approved): 삼중음성 유방암 치료제로 승인받은 이후 지속적으로 적응증 확장(폐암, 요로상피암 등) 중
- 개발 중인 파이프라인: Daiichi Sankyo의 DS1062(Trop2 ADC, 임상3상),
레고켐의 LCB84(Trop2 ADC, 임상1/2상)

⑧관련논문등	해당사항 없음

⑨시장규모	- 글로벌 ADC 시장은 2021년 기준 58억불. 2030년까지 CAGR 16.4%로 성장예상 (Grand View Research 시장보고서)
- Trodelvy 단일 품목의 연 기준 2021년 판매는 3.8억불

⑩기타사항	해당사항 없음

4) RNA전달 압타머

①구 분	약물 전달 플랫폼

②적응증	- 트랜스페린 수용체(TfR) 압타머 : 중추 신경계 질환, 신경 근육계 질환
- 아시알로당단백질 수용체(ASGPR) 압타머 : 간질환

③작용기전	압타머가 표적과 결합하여 Receptor(수용체)를 매개로한 약물의 세포 투과, 또는 세포 내제화유도

④제품의특성	- 결합력이 우수한 특징 보유 (빠른 결합 , 산성도에 의한 구조 변화 )
- 표적 세포로의 우수한 전달 효율 확인
- 기존 항체 기반 전달체에 비해 동물과 인간에 동시 적용이 가능한 장점을
보유하고 있으며 , 압타머로 인한 면역 반응을 유발하지 않아 부작용의 위험이 적음
- 다양한 약물 적용 가능 : mRNA, ASO, siRNA 등

⑤진행경과	- 압타머 발굴 및 최적화 완료
- 최적화된 압타머의 표적 선택성 확인 및 in vitro 작용기전 평가 완료
- RNA delivery 효능 확인
- 다양한 치료제 모달리티 적용에 대해 국내외 기업들과 MTA 체결 후 평가를 진행

⑥향후계획	- 공동 연구 및 자체연구를 통한 data package 보완
- 파트너링을 통한 응용제품 pipeline 확장

⑦경쟁제품	- 트랜스페린 수용체(TfR) 압타머의 경쟁 제품
·표적세포막 단백질을 표적으로 RMT를 유도하는 항체 기반 플랫폼이 개발되어 소개되고 있으나 자사 플랫폼(~5% brain to plasma ratio) 대비 뇌전달 효율이 낮음(~1% brain to plasma ratio)
·TfR 표적의 항체 기반 플랫폼은 종간 교차 반응성이 낮아 개발이 어려움
- 아시알로당단백질 수용체(ASGPR) 압타머의 경쟁 제품
·siRNA가 연결된 3개의 GalNAc(N-acetylgalactosamine) 분자가 ASGPR에 결합해 세포내 이입으로 siRNA를 전달하는 플랫폼이 개발

⑧관련논문등	- 혈액-뇌 장벽 침투 압타머 및 이의 이용 : 대한민국 특허 출원(2020.06.29., 10-2020-0079495),
PCT 출원 PCT/KR2021/008212(2021.06.29.),
유럽 출원 21833239.3(2022.12.22.), 일본 출원 2022-580190(2022.12.23.),
미국 출원 18/013,355(2022.12.23.), 중국 출원 202180051261.4(2023.02.20.)

⑨기타사항	- 다국적 제약회사 E사와 MTA 체결 및 올리고 핵산 복합체에 대한 물질 평가 진행중
- 일본 제약회사 M사와 MTA 체결 및 올리고 핵산 복합체에 대한 물질 평가 진행중

(다) 후속 파이프라인 개발

1) 압타머 기반 항암약물/ 방사선동위원소 전달 치료제 (ApDC®, ApRC)

①구 분	압타머 기반 항암약물전달 /방사선동위원소 치료제 (ApDC®, ApRC)

②적응증	고형암

③작용기전	- ApDC®
·다양한 암세포에 과발현하는 세포막 단백질인 1을 표적으로 하는 압타머와 세포
독성 약물을 결합한 항암제
·종양 표적화된 ApDC®는 내포작용에 의해 세포 내로 들어가고 방출된 약물에 의해 종양세포의 선택적 사멸
- ApRC( 압타머 -치료용 방사선동위원소 접합체 )
·표적 특이적 압타머를 활용하여 치료용 방사선핵종의 종양 표적 전달
·전달된 방사선핵종에 의한 DNA 손상 및 세포사멸 유도

④제품의특성	- 표적 압타머 기술과 링커 -약물 기술을 접합한 압타머 기반 항암약물전달 치료제
- 항체기반 약물전달체 (ADC)의 용량제한독성 (DLT)와 그로 인한 좁은 치료계수 (therapeutic window)의 문제점을 극복할 수 있는 대안
- ApRC 의 치료용 방사선핵종의 표적 전달을 위해 압타머 -chelator 접합체 도입
- ApRC 의 경우 , 방사선핵종의 신속한 종양 표적 전달 및 빠른 체외 배출로 치료효과 달성 및 관련 부작용 최소화 (항체를 이용한 방사선핵종 표적전달 기술의 한계점 극복 )

⑤진행경과	- 신규 ApDC® 개발을 위한 새로운 표적 압타머 (≥ 2 종 ) 발굴 완료 , 세포선택성 및 내재화 평가 완료
- ApRC 제조를 위한 압타머 -chelator 합성공정 확립
- 진단용 방사선핵종인 68Ga를 활용한 ApRC ≥ 4 종 제작 및 다양한 종양 동물모델 에서의 종양 표적화 확인 완료

⑥향후계획	- 신규 ApDC®의 압타머 및 약물접합체 최적화
- 신규 ApDC®의 in vivo 표적화 및 효능 평가 (췌장암 , 소세포폐암 모델 )
- 치료용 방사선핵종이 탑재된 ApRC의 제작 및 안정성 평가- in vivo 유효성 평가 ( 연내 2 종 이상의 표적에 대한 평가 완료 )
- ApRC 의 개념입증 (POC)를 바탕으로 플랫폼 기술이전 및 공동개발 추진

⑦경쟁제품	- 췌장암 , 소세포폐암 등을 적응증으로 개발하고 있는 ADC 및 PDC 파이프라인
- PLUVICTO(PSMA 표적 방사선치료제 , 전립선암 ), 펩타이드 기반 표적 방사선 치료
기술 (Peptidream, RazyeBio, Bicycle therapeutics), 항체 기반 표적 방사선 치료 기 술 ㄱ

⑧관련논문등	해당사항 없음

⑨시장규모	- 글로벌 ADC 시장은 2021년 기준 58억불 . 2030년까지 CAGR 16.4%로 성장예상 (Grand View Research 시장보고서 )
- 종양표적 방사선 치료제 PLUVICTO 단일 품목의 연기준 2023년 글로벌 판매는
9.8 억불

⑩기타사항	해당사항 없음

2) AptoDetect™-HCC (간암 진단키트)

①구 분	AptoDetect ™ -HCC (간암 조기진단 )

②적응증	간암 조기진단

③작용기전	간암 특이적 바이오마커 5종 이하 단백질을 혈액에서 측정하여 위험도 제공

④제품의특성	- 정상인 및 간암 발병 고위험군 대상 조기진단 정보 제공
1 그룹 : 정상인 대상 간암 선별 검사
2 그룹 : B형간염 , C형간염 , 간경변증 환자 등 고위험군 대상 선별 검사
- 혈액에서 5종이하 단백질 측정 , 알고리즘을 통한 점수화 (score 0~10)
- 간암 진단 가이드 및 간암 위험도 정보 제공
- 극미량의 검체시료로 분석 가능 (혈청 , 3μ l)

⑤진행경과	- 간암 특이적 마커를 포함한 classifier 확정 - 임상시료 분석을 통한 알고리즘 진단 성능 확보 이후 최적화 진행 중

⑥향후계획	- 확정된 classifier에 대한 추가 탐색적 임상 수행 - 키트화 기술개발 및 GMP키트 확보 , 확증임상 수행 (식약처 승인 목적 )

⑦경쟁제품	- 이그젝트사이언스 간암진단 제품 (Oncoguard Liver) 임상시험 진행 중
바이오마커 : methlyation DNA 3종 + 단백질 1종 (AFP)
- 프로테옴텍 간암진단키트 22년 시판 예정
바이오마커 : 혈중 autoantibody 측정
① 현재 체외진단 옵션 : AFP 또는 PIVKA-II 단일마커를 사용한 진단 . 낮은 진단
정확도로 미충족 수요 높음
② 혈액에서 간암 조기진단 및 고위험군 대상 환자 선별 검사를 높은 정확도로
위험도 정보 제공
③ 상용화된 단일마커 진단법의 높은 위양성률을 극복할 수 있음

⑧관련논문등	해당사항 없음

⑨시장규모	간암 진단 시장 (2017년 기준 82억 5,000만불 , 2028년 기준 174억불 예상 )

⑩기타사항	해당사항 없음

(라) 압타머 아카이브

당사는 기구축된 우수한 압타머 발굴 플랫폼 기술을 사용하여 현재까지 약 250 여종의 단백질에 특이적으로 결합력이 확인된 1,500 여종의 압타머 서열정보 아카이브를 보유하고 있습니다 .

특히 치료제 개발에 중요한 의미를 갖는 세포막 단백질에 특이적으로 결합하는 압타머 발굴에 집중하여 아래 표와 같이 단백질 250 여종에 대한 압타머를 확보하고 있으며 , 지속적으로 압타머 개발과제 및 연구협력을 통해 아카이브를 확장하고 있어 경쟁사와의 격차는 더욱 벌어질 것으로 예상합니다 .

(5) 연구개발 완료 실적[연구개발완료 실적]

구분	품목	적응증	개발완료일	현재 현황	비고

진단제품	압토디텍트 렁(AptoDetect™-Lung)	폐암	2017년 9월(식약처 허가)	국내 판매중	평가 유예 신의료기술(보건복지부 고시 제2022-174호)에따라, 병원내 비급여 검사 가능

(6) 연구개발활동 및 판매 중단 현황

해당사항 없음(7) 기타 연구개발 실적

당사는 보고서 작성기준일 현재 연구개발과 관련이 있는 정부 출연과제 수행 실적은 다음과 같습니다.

지원기관	사업명	과제명	과제기간

중소기업청	창업성장 건강진단
연계형 기술개발사업	압타머를 이용한 표적 암세포 및 혈관내피세포 분리기술개발 및 kit 제품 개발	2013.06
~ 2014.05

보건산업진흥원	보건의료연구
개발사업	압타머 기반 신종인플루엔자 바이러스 실시간진단 기술개발 연구	2014.03
~ 2016.10

범부처신약개발사업단	범부처전주기
신약개발사업	선택적 인슐린 수용체 아고니스트 압타머 개발	2016.12
~ 2018.06

범부처
신약개발사업단	범부처전주기
신약개발사업	선택적 인슐린 수용체 아고니스트 개발	2019.01
~ 2019.09

보건산업진흥원	첨단의료기술개발	압타머 A48ms를 이용한 인슐린 수용체 표적 당뇨 치료제 비임상 개발	2020.04
~ 2022.12

보건산업진흥원	코로나19 치료제·백신 비임상지원	Covid-19 중화압타머 치료제 개발	2021.05
~ 2022.05

국가신약개발재단	국가신약개발사업	CD25 표적 압타머-약물 접합체를 이용한
조절 T 세포 선택적 억제/사멸 기전의
면역항암제용 선도물질 도출	2022.08 ~ 2024.07

(8) 지적재산권 현황(가) 포항공대 압타머 사업단에서 개발되어 당사가 우선 실시권을 보유한 특허 당사는 2011년 포항공대 보유 압타머 기술자산에 대한 우선 실시권을 확보하였으며, 해당 우선 실시권은 포항공대 특허에 대하여 당사가 배타적 실시권의 행사를 선택할 수 있는 옵션 권리입니다. 당사가 우선 실시권을 보유한 해당 기술자산은 다음과 같습니다.

번호	특허명	특허권자	출원번호(출원일)	등록번호(등록일)	국가	존속기간 만료일

1	생물약제인 것의 지속형 포뮬레이션(Long acting formulation of biopharmaceutical)	포항공대
산학협력단	12422950 (2009.04.13)	US8247493 B2 (2012.08.21)	미국	2029.05.23

2	압타머를 이용한 Sandwich 형태의어세이 (Aptamer Sandwich assays)	포항공대
산학협력단	13092209 (2011.04.22)	US8785132 B2 (2014.07.22)	미국	2032.04.13

3	아미노링커 올리고
뉴클레오타이드의 제조방법
(Method of preparing 5'-amino-linker
oligonucleotides derivatives)	포항공대
산학협력단	12559666
(2009.09.15)	US8124756 B2
(2012.02.28)	미국	2029.10.27

4	C형 간염바이러스의 표면 단백질 E2에 대한 압타머 및 이의용도(Aptamer for envelope protein E2 of Hepatitis C Virus and uses thereof)	포항공대
산학협력단	1020130048749
(2013.04.30)	10-1480495
(2015.01.02)	한국	2033.04.30

5	인슐린 수용체 압타머 및
이를 포함하는 약학적 조성물
(Aptamer against insulin receptor and pharmaceutical composition
containing the same)	포항공대
산학협력단	1020160094621
(2016.07.26)	10-1881500
(2018.07.18)	한국	2036.07.26

(나) 당사가 출원한 지적재산권(특허권, 상표권)

번호	구분	내용	권리자	출원일	등록일	적용제품	국가

1	특허권	비소세포 폐암 검출을 위한
단백질 바이오마커 패널과
진단 방법의 사용	㈜압타머사이언스	2015.09.11	-	폐암 조기 진단 제품	PCT

2	백혈구에 선택적으로
결합하는 압타머 및 이의 용도	㈜압타머사이언스	2017.04.26	2019.06.20	-	한국

3	인플루엔자 H3N2 아형에
결합하는 압타머 및 이의 용도	㈜압타머사이언스/포항공대 산학협력단	2017.08.23	11항 대리 바이러스
특허에
통합됨	-	미국

4	비소세포 폐암 검출을 위한
단백질 바이오마커 패널과
진단 방법의 사용	㈜압타머사이언스	2018.03.08	2023.01.06	폐암 조기 진단 제품	싱가 포르

5	비소세포 폐암 검출을 위한
단백질 바이오마커 패널과
진단 방법의 사용	㈜압타머사이언스	2018.03.12	2020.02.11	폐암 조기 진단 제품	한국

6	비소세포 폐암 검출을 위한
단백질 바이오마커 패널과
진단 방법의 사용	㈜압타머사이언스	2018.03.12	2021.12.10	폐암 조기 진단 제품	중국

7	비소세포 폐암 검출을 위한
단백질 바이오마커 패널과
진단 방법의 사용	㈜압타머사이언스	2018.03.12	2021.03.23	폐암 조기 진단 제품	일본

8	비소세포 폐암 검출을 위한
단백질 바이오마커 패널과
진단 방법의 사용	㈜압타머사이언스	2018.03.12	-	폐암 조기 진단 제품	인도

9	인슐린 수용체 압타머 및
이를 포함하는 당뇨병 치료용
약학적 조성물	㈜압타머사이언스	2018.05.10	-	당뇨
치료제	PCT

10	대리 바이러스를 이용한
압타머 제조 방법	㈜압타머사이언스/포항공대 산학협력단	2018.08.22	2021.07.05	-	한국

11	METHOD FOR PREPARING APTAMER USING SURROGATEVIRUS	㈜압타머사이언스/포항공대 산학협력단	2018.08.22	-	-	PCT

12	압타머를 이용한 다중(multiplex)PCR 방법	㈜압타머사이언스	2019.02.01	2020.11.05	-	한국

13	글리피칸-3 특이적 압타머
복합체 및 이의 용도	㈜압타머사이언스	2019.11.08	2020.09.04	간암 치료제	한국

14	압타머를 이용한 다중(multiplex)PCR 방법	㈜압타머사이언스	2019.12.09	-	-	PCT

15	인슐린 수용체 압타머 및
이를 포함하는 당뇨병 치료용
약학적 조성물	㈜압타머사이언스	2020.02.19	-	당뇨 치료제	미국

16	Allosteric enhancer IR-A43
increases insulin binding
by stabilizing hotspot of
the insulin receptor	㈜압타머사이언스	2020.03.20	-	당뇨 치료제	미국

17	글리피칸-3 특이적 압타머
복합체 및 이의 용도	㈜압타머사이언스	2020.11.06	-	간암 치료제	PCT

18	Insulin receptor-specific
aptamer and use thereof	㈜압타머사이언스	2021.03.26	-	당뇨 치료제	PCT

19	신종 코로나바이러스 특이적 압타머 및 이의 이용	㈜압타머사이언스	2021.04.22	-	항원 진단	한국

20	혈액-뇌 장벽 침투 압타머
및 이의 이용	㈜압타머사이언스	2021.06.24	-	BBB 셔틀	한국

21	혈액-뇌 장벽 침투 압타머
및 이의 이용	㈜압타머사이언스	2021.06.29	-	BBB 셔틀	PCT

압타머를 이용한 다중
(multiplex) PCR 방법	㈜압타머사이언스	2021.07.30	-	-	미국

인슐린 수용체 특이적
압타머 및 이의 이용	㈜압타머사이언스
/포항공과대학교
산학협력단	2022.03.03	-	당뇨
치료제	한국

EGFRvIII 특이적 압타머 및
이의 용도	㈜압타머사이언스	2022.03.18	-	GBM 진단/치료	한국

25	글리피칸-3 특이적 압타머
복합체 및 이의 용도	㈜압타머사이언스	2022.05.05	-	간암 치료제	미국

26	글리피칸-3 특이적 압타머
복합체 및 이의 용도	㈜압타머사이언스	2022.05.06	-	간암 치료제	일본

27	글리피칸-3 특이적 압타머
복합체 및 이의 용도	㈜압타머사이언스	2022.05.24	-	간암 치료제	유럽

28	글리피칸-3 특이적 압타머
복합체 및 이의 용도	㈜압타머사이언스	2022.06.20	-	간암 치료제	중국

29	방사선 내성 암 바이오 마커에 특이적으로 결합하는 압타머 및 이의 용도	㈜ 압타머사이언스 / 한국원자력의학원	2022.12.16	-	진단	한국

30	BLOOD-BRAIN BARRIER
PENETRATING APTAMER
AND USE THEREOF	㈜압타머사이언스	2022.12.22	-	BBB셔틀	유럽

31	BLOOD-BRAIN BARRIER
PENETRATING APTAMER
AND USE THEREOF	㈜압타머사이언스	2022.12.23	-	BBB셔틀	일본

32	BLOOD-BRAIN BARRIER
PENETRATING APTAMER
AND USE THEREOF	㈜압타머사이언스	2022.12.23	-	BBB셔틀	미국

33	혈액-뇌 장벽 침투 압타머
및 이의 이용	㈜압타머사이언스	2023.02.20	-	BBB셔틀	중국

34	인슐린 수용체 특이적 압타머 및 이의 이용	㈜압타머사이언스
/포항공과대학교
산학협력단	2023.03.03	-	당뇨
치료제	PCT

35	티미딘으로부터 개질된 뉴클레오시드의 제조방법	㈜압타머사이언스	2023.03.09	-	-	한국

36	EGFRvIII 특이적 압타머 및 이의 용도	㈜압타머사이언스	2023.03.17	-	GBM 진단/치료	PCT

37	CD25를 표적으로 하는
압타머 및 이의 약물
접합체의 이용	㈜압타머사이언스	2023.06.16	-	혈액암
치료제	한국

38	CD25를 표적으로 하는
압타머 및 이의 약물
접합체의 이용	㈜압타머사이언스	2023.11.02	-	혈액암
치료제	PCT

39	티미딘으로부터 개질된 뉴클레오시드의 제조방법	㈜압타머사이언스	2023.11.02	-	-	PCT

40	분지형의 효소 절단 가능한 링커-페이로드와 이의 효율적인 제조방법	㈜압타머사이언스	2023.12.26	-	링커-페이로드	한국

41	글리피칸 -3 특이적 변형 압타머 및 이의 용도	㈜압타머사이언스	2024.01.26	-	간암치료제	한국

42	치료용 담체로서 항 Trop2 압타머	㈜압타머사이언스	2024.07.15	-	췌장암치료제	한국

(다) 당사가 출원한 상표권

번호	내용	권리자	출원일	등록일	적용제품	출원국

1	압타머사이언스	㈜압타머사이언스	2018.10.05	2019.06.13	전체제품	한국

2	Aptamer Sciences	㈜압타머사이언스	2018.10.05	2019.06.13	한국

3	압타머사이언스 상표권 (2020_08_06 03_01_21 utc).jpg 상표권	㈜압타머사이언스	2019.02.01	2019.12.26	한국

4	AptoDetect	㈜압타머사이언스	2018.10.15	2019.9.05	폐암 조기 진단 제품	한국

5	AptoDetect	㈜압타머사이언스	2018.10.12	2019.6.28	중국

6	AptoDetect	㈜압타머사이언스	2018.10.23	심사통과	인도네시아

7	AptoDetect	㈜압타머사이언스	2018.10.17	2019.12.06	일본

8	AptoDetect	㈜압타머사이언스	2018.10.19	2019.9.05	싱가포르

9	중국 상표권 (2020_08_06 03_01_21 utc).jpg [중국상표권]	㈜압타머사이언스	2019.09.10	2020.03.07	전체제품	중국

10	ApDC®	㈜압타머사이언스	2024.01.31	-	치료제	한국

11	ApRC	㈜압타머사이언스	2024.06.12	-	치료제	한국