압타머사이언스 반기보고서 (2024.06)
7. 기타 참고사항

가. 산업 동향(1) 압타머 산업의 연혁

압타머 기술은 1990 년 미국 콜로라도 주립대학의 Larry Gold 교수에 의해 처음 발명된 이후 1999 년 Gilead Sciences 사로 기술이전 되었다가 2000 년대 들어 SomaLogic, Archemix, Eyetech 사로 사업영역별로 기술이전 되어 본격적인 상업화 단계에 돌입하게 되었습니다 .

2005 년 최초의 압타머 치료제인 Macugen 이 Eyetech/Pfizer 사에 의해 출시되면서 본격적인 시장의 주목을 받게 되었고 , 압타머를 이용한 치료제 개발권을 독점하고 있던 Archemix 사는 2006 년부터 Pfizer, Merck, Johnson Johnson (J) 사 등 여러 글로벌 제약사들과 전략적 제휴계약을 체결하면서 당시 최고로 유망한 바이오텍 회사의 하나로 주목받았습니다 . 또한 , 압타머 진단제 개발권을 독점하고 있던 SomaLogic 사 역시 Novartis 사 등과 전략적 제휴 계약을 체결하면서 다양한 진단제품 개발을 주도하였습니다 .

일부 회사만이 독점한 폐쇄적인 특허상황은 연구자들도 매우 제한적인 접근이 가능했고 , 이는 기술 개량 지연을 초래하면서 바이오 시장의 주류로 자리 잡지 못하게 된 주된 원인이 되었습니다 .

2010 년 압타머 발굴 원천기술 특허가 만료되고 연구논문 성과가 급증하는 추세를 보이고 , 최근 압타머 2 호 신약으로 FDA 승인을 획득한 노인성 황반변성 치료제인 아이베릭사의 Izervay 의 출시와 글로벌 제약사 아스텔라스의 인수합병은 본격적인 압타머 기반 제품 개발에 대한 시장의 관심 증대의 계기가 되었고 , 새로운 치료제 및 제품 출시의 시발점이 될 것으로 보입니다 .

(2) 압타머 시장 전망

글로벌 압타머 시장은 2017 년 13 억불 규모에서 2025 년에는 59 억불 규모로 성장하면서 연평균 20.9% 의 높은 성장률을 보일 것으로 전망되고 있습니다 . 분야별로 보면 연구 분야는 5 억불 규모에서 2025 년에는 24 억불 규모로 , 진단 분야는 2017 년 4 억불 규모에서 2025 년 20 억불 규모로 , 치료 분야는 2017 년 1 억불 규모에서 2025 년 5.3 억불 규모로 성장할 것으로 전망됩니다 . 아직은 압타머 기반 치료제가 본격적으로 시장에 출시하지 않았기에 치료 분야의 시장이 적은 비율을 차지하지만 , 향후 현재 임상 시 진행 중인 치료제들의 출시가 있게 되면 치료 분야에서 급격한 성장이 예상됩니다 .

(출처: Global Aptamer Market, Transparency Market Research, 2017-2025)

항체 기술은 30 년 이상의 오랜 연구 기간을 통해 기술적 성숙도를 키워왔음에도 불구하고 여전히 항체 자체로는 해결할 수 없는 미충족 수요가 상당히 있고 , 압타머 기술은 이를 해결하기 위한 대표적인 대안기술로 주목받고 있습니다 . 치료제 소재로서 압타머는 핵산 물질로 항체와 달리 면역원성이 낮고 항체 대비 1/5-1/10 의 작은 크기로 높은 조직 투과성을 보이며 , 표적과 3 차원 공간 인식을 통해 결합함으로써 높은 표적 선택성과 결합력을 가지고 있습니다 . 생물학적으로 생산되는 항체 조각 기술 , 비항체 단백질 결합체 기술과 달리 화학적으로 합성되기에 제조 공정상 야기되는 잔류 단백질 등의 문제도 없어 제조공정에서의 우위가 있습니다 .

안과부터 종양학 , 감염성 질환에 이르기까지 다양한 적응증에 대한 압타머 치료제가 현재 임상에 사용되고 있습니다 . 2023 년 마침내 두 번째 압타머 신약으로 아이베릭사의 노인성 황반변성 치료제 ‘Izervay’ 가 FDA 의 승인을 취득하였고 , 같은 해 아이베릭사는일본의 글로벌제약회사인 아스텔라스에 59 억 달러로 인수되어 종속회사로 편입되었습니다 .

(3) 압타머 회사

압타머 발굴 기술이 본격적인 성장기에 접어들면서 압타머 분야에서 활동하는 회사들도 늘어나고 있습니다 . 압타머 회사는 압타머 발굴 서비스를 제공하는 회사와 압타머 기반 치료제 및 진단제를 개발하는 회사로 구분할 수 있습니다 .

변형핵산 SELEX 기술과 ViroSELEX 기술 등 차별화된 기술력을 보유하고 있는 당사는 BCC 리서치 등 시장조사 전문기관들이 발간하는 보고서에서 아시아권에서는 유일하게 압타머 분야 major player 에 포함되고 있습니다 ; The major players in aptamers market include: AM Bio (US), Aptamer Sciences (South Korea), Aptamer Solutions (UK), Aptus Biotech (Spain), Base Pair Bio (US), NeoVentures (Canada), SomaLogic (US), TriLink (US) and Vivonics (US).

치료제 분야는 Pfizer, Novartis 사 등 글로벌 제약회사가 주도해 오고 있으며 , 최근 AstraZen eca 사가 압타머 기반 약물전달 기술 개발을 시작한다고 발표하였고 , 이외에도 Otsuka 제약을 필두로 한 일본 제약회사 , 그리고 아이베릭 ( 구 Ophthotech), Noxxon, Ribomics, TAGCyx 사 등이 활동하고 있습니다 . 아이베릭사는 노인성 황반변성 (AMD) 치료제인 Izervay ( 약물명 : avancicaptad pegol) 에 대한 FDA 승인을 취득하였고 , Ribomics 사도 RBM-007 약물을 대상으로 wet AMD 치료제 임상 2b 상을 진행하고 있습니다 .

2020 년 국내에서는 GC 녹십자가 일본의 TAGCyx 사와 혈전 장애 치료 압타머 (TAGX-0004) 에 대한 공동 연구개발 계약을 체결하였으며 , 아주약품도 일본의 Ribomics 사로부터 노인성 황반변성 치료제 (RBM-007, 임상 2 상 진행 중 ) 에 대한 한국 및 동남아지역 판매계약을 체결하였습니다 .

진단제 분야는 압타머 기술의 발명자인 Larry Gold 박사가 설립한 미국의 SomaLogic 사가 SOMAscan array 기술을 기반으로 Wellness Chip 개발을 추진하고 있고 , SPAC 합병을 통하여 21 년 나스닥에 상장하였습니다 . 이외 미국의 동반진단제품을 개발하는 Caris Life Sciences 사 등이 포함됩니다 .

나. 시장 현황

(1) 간암치료제 시장 (AST-201)

(가) 시장의 특성

전 세계 간암 환자는 2012 년 약 80 만명이 새로 발견되었으며 , 이중 62.5% 인 50 만명이 간세포 암 (HCC) 환자로 판명되었습니다 . 주요 7 개 시장 ( 미국 , 프랑스 , 독일 , 이탈리아 , 스페인 , 영국 , 일본 ) 의 2014 년 간세포 암 진단은 96,300 명이며 , 2024 년에는 118,600 명으로 증가할 것으로 예측됩니다 . ( 출처 : Global Data 2015)

간암의 발생은 주로 아시아 지역과 사하라 사막 이남 아프리카 지역에서 높고 , 북미와 유럽은 상대적으로 낮습니다 . 중국의 경우 B 형 간염바이러스 감염이 주된 원인이며 , 일본의 경우 C 형 간염바이러스 감염이 주된 원인이 됩니다 .

국내의 간암 환자는 2021 년 15,131 명이 새로 진단되어 전체 암종 중 7 위에 해당하지만 , 2022 년도 사망률 통계에 따르면 10 만 명당 19.9 명으로 암 사망원인 2 위를 차지했습니다 . ( 출처 : 통계청 2022 년 사망원인 통계 ) 간암 치료에 사용되는 1 차 치료제는 Sorafenib( 상표명 Nexavar) 이지만 치료 효과가 낮고 (2-3 개월 생존 연장 ), 환자 대부분이 재발하기 때문에 2 차 치료제 개발 및 Sorafenib 을 대체할 수 있는 1 차 치료제 개발에 대한 수요가 높습니다 . 2020 년 Atezolizumab+Bevacizumab 의 병용요법 이 Sorafenib 대비 우수한 치료 효과를 바탕으로 기존치료제인 Sorafenib, Levantinib 과 함께 새로운 1 차 치료제로 승인되었습니다 . 2 차 치료제 라인업에는 일부 TKI 계열 약물 및 면역항암제들이 포함되어 있지만 , 최근 BMS 사가 자사 면역항암제 옵디보 (Opdivo) 의 간암치료제 가속 승인을 자진 철회할 정도로 충분한 치료목표를 달성하지 못하고 있는 실정입니다 .

간 조직의 특성상 화학 치료제에 대한 간 독성이 개발의 큰 허들이고 , 면역항암제의 적응증 추가도 어려운 상황에서 효과적으로 간암을 치료할 수 있는 새로운 기전의 치료제 개발의 수요는 더욱 높아지고 있습니다 . 또한 , 신규 후보 치료제들의 효능 미충족으로 효과적으로 간암을 치료할 수 있는 새로운 기전의 치료제 개발의 수요가 높습니다 .

(나) 시장 규모 및 전망

글로벌 간암 치료제 시장은 2019 년 기준 17.3 억불 규모에 달했으며 , 연평균 20.2% 의 성장률로 2027 년 약 73 억불 시장으로 성장할 전망입니다 .

현재의 간암 치료제 시장은 1 차 치료제인 Sorafenib, Atezolizumab+bevacizumab 병용요법 등 치료옵션이 제한적이며 , 향후 시장에 진입할 표적 치료제 파이프라인에 의해 시장 규모가 증가할 전망입니다 . ( 출처 : Fortune Business Insight)

2024 년까지 7 개 주요 시장 중 가장 큰 시장은 2.3 억불 규모의 미국이 차지할 전망이지만 낮은 연평균 성장률 (CAGR 1.3%) 을 기록할 것으로 예상하며 이는 Sorafenib 의 특허 기간 종료 (2020-2022 년 ) 에 따른 제네릭 등장과 가격 인하에 기인할 것으로 분석됩니다 . 같은 기간 내에 나머지 유럽 5 개국 ( 영국 , 프랑스 , 독일 , 이탈리아 , 스페인 ) 및 일본은 상대적으로 높은 연평균 성장률 ( 유럽 4%, 일본 3.7%) 을 기록할 것으로 예상됩니다 .

향후 시장 성장은 Sorafenib 1 차 치료 이후 사용 가능한 고비용의 2 차 치료제 개발이 환자의 생존 연장과 치료 기간 연장으로 치료에 포함되는 환자 수를 증가시켜 시장 성장을 견인할 것으로 예측됩니다 . 인구 고령화와 C 형 간염 바이러스 감염에 따른 간암 환자의 증가 (7 개 주요 시장 연평균 성장률 1.97%) 에 따라 간암 치료제 시장의 성장이 예상됩니다 . ( 출처 : Global Data 2015)

(2) 면역항암제 시장 (AST-202)

(가) 면역관문억제 기반 면역항암제 시장의 특성

면역항암제는 인체의 면역체계 자체를 강화시켜 항암작용을 나타내는 방식으로 , 효과가 광범위하며 전신면역계의 기억능력을 통해 효과가 장기간 지속되는 치료법입니다 . 세부적으로는 면역조절제 (Immunomodulator), 항암백신 (Cancer vaccine), 입양세포치료제 (Adoptive cell therapy), 항체기반 표적치료제 (Antibody-based targeted therapy), 항암바이러스 (Oncolytic virus) 로 구분하여 설명할 수 있습니다 . 현재 시장에서 허가받은 치료제는 주로 면역관문억제제입니다 .

[글로벌 면역항암제 시장 세부분류 및 설명(Frost Sullivan 2020)]

암세포는 그 표면에 PD-L1 을 발현하여 T 세포에 의한 면역 공격을 억제하는데 , 면역관문억제제의 경우 ① 활성이 저하된 T 세포의 면역관문수용체 (PD-1, CTLA-4 등 ) 에 결합하여 T 세포의 기능을 활성시키거나 , ② 암세포 표면의 PD-L1 과 결합하여 암세포가 T 세포의 면역 공격을 받을 수 있도록 하는 작용기전으로 암을 사멸시킵니다 . 이러한 면역관문억제제는 체내 면역반응을 동적으로 이용함으로써 부작용이 적고 뛰어난 치료효과를 보이며 , 펨브롤리주맙 (Pembrolizumab, 상표명 키트루다 ), 니볼루맙 (Nivolumab, 상표명 옵디보 ) 등 여러 약물이 FDA 승인을 받고 있습니다 . 또한 , 미충족 의학 수요가 높은 흑색종 , 비소세포폐암 등의 암종에서부터 두경부암 , 신장암 , 대장암 등 FDA 승인 적응증을 확대해나가며 시장을 넓혀가고 있습니다 .

그러나 , 면역항암제는 일부 암종 및 환자에서 기존 항암제를 뛰어넘는 큰 효과를 보였음에도 불구하고 , 대다수의 환자에게서 반응률이 약 20% 내외로 치료 효과가 제한적이라는 한계를 보이고 있습니다 . 또한 , 현재 사용되고 있는 면역항암제는 PD-1, PD-L1, CTLA-4 등과 같이 특정 타겟 단백질에 집중되어 있으므로 기존 항암제와 마찬가지로 내성 문제가 한계점으로 남아있는 실정입니다 .

따라서 , 최근에는 면역관문억제제와 기존 / 신규 약물과 병용하는 치료법 혹은 암세포의 면역 회피를 차단하는 새로운 기전 (T 세포 활성 제어 바이오마커 ) 을 이용한 치료법의 개발 수요가 높아지고 있습니다 .

면역관문억제제의 반응률에 영향을 미치는 큰 요인 중 하나는 종양미세환경 (Tumor- Microenviroment, TME) 으로 , TME 는 다양한 면역세포 , 기질세포 , 세포외기질 등으로 구성되며 암세포는 TME 매개되는 다양한 기전으로 면역 감시를 회피하고 있습니다 . 특히 , 조절 T 세포 (Regulatory T cell, Treg) 는 종양 내로 T 세포 침투를 제한하며 , 종양 내에서 낮은 효과 T 세포 (Effector T cell, Teff)/Treg 세포 비율은 면역치료요법의 제한 혹은 실패에 상당히 기여하고 있음이 밝혀지고 있습니다 . 따라서 , 종양 내 Treg 을 타겟으로 하여 Treg 활성 조절과 선택적 사멸을 일으켜 Teff/Treg 세포 비율을 높임으로써 , Teff 반응을 유도하는 새로운 면역치료제의 개발 수요는 매우 높은 실정입니다 .

(나) 면역항암제 시장 규모 및 전망

IQVIA 보고서 (2021) 에 따르면 , 2021 년부터 2025 년까지 항암제 시장의 연평균 성장률은 9~12% 그리고 시장규모는 약 2,700 억달러까지 성장할 것으로 예상되고 있습니다 . 항암제 관련 분야에 있어서 지난 5 년간 괄목할 만한 성장세는 계속 유지될 것으로 보이며 , 특히 면역항암제 분야는 소비규모 ( 시장규모 ) 측면에서 전체 항암제 분야 중 20% 를 차지하면서 항암 치료제 분야를 선도하는 부문이 될 것으로 예상되고 있습니다 . 2025 년까지 면역항암제는 더욱 향상된 치료를 위한 신규의 선택지로 각광받으며 , 시장규모가 조사기관에 따라 다르지만 500 억달러를 휠씬 상회할 것으로 전망되고 있습니다 .

(3) RNA전달 압타머 시장(가) 시장의 특성

현재 바이오의약품 및 유전자 치료제 분야에서 RNA 치료제 시장이 새로운 주목을 받아 급격한 발전을 겪고 있습니다 . RNA 치료제는 유전자를 수정하거나 대체하여 다양한 질병을 치료하는데 사용 되는데 , 특히 암 , 유전자 관련 질환 , 대사성 질환 등의 질병에 대한 효과적인 치료법을 찾는 데 중점이 맞추어져 있습니다 . mRNA 백신은 전염병 대응에서 성공을 거두었으며 , siRNA, ASO 치료제는 암 및 유전자 관련 질환의 치료에 대한 새로운 접근법을 제시하고 있습니다 .

이러한 RNA 치료제의 임상적 성공을 위해서는 효과적인 전달체의 개발이 필수적입니다 . 치료제의 안정성을 높이고 표적 조직까지 효과적으로 전달할 수 있는 기술의 개발이 향후 RNA 치료제의 성패를 좌우할 핵심 요소로 인식되고 있는 만큼 맞춤형 약물 전달 기술 ( 플랫폼 ) 의 개발은 RNA 치료제 시장의 성장과 밀접한 연간이 있으며 이에 대한 수요는 지속적으로 증가할 것으로 예상됩니다 .

(나) 시장 규모 및 전망

RNA 치료제 시장 규모는 지난 2022 년 5 조 1000 억원에서 2024 년 14 조 5000 억원으로 3 배 이상 성장할 전망입니다 . 향후 등장할 치료제들의 시장성에 따라 수십조원의 시장까지 가능하다는 분석이 주를 이루고 있습니다 .( 츨처 : 시장조사기관 글로벌데이터 )

mRNA, siRNA, ASO 등 다양한 형태의 RNA 기반 치료제들이 개발 / 승인되고 있으며 , 항암 , 퇴행성신경질환 , 대사질환 , 유전적 근위축증 등 적용 영역 또한 다양하게 확대해가고 있는 등 빠른 속도로 시장이 성장하고 있습니다 .

세계의 안티센스 올리고뉴클레오티드 (ASO) 치료제 시장 규모는 2033 년까지 14.5% 의 CAGR 로 성장할 것으로 예측되고 있습니다 .

( 출처 : Antisense Oligonucleotide (ASO) Therapeutics Market Report 2023-2033)

이러한 RNA 치료제 시장의 성장과 함께 이 의 표적전달 기술에 대한 수요도 함께 증대되고 있습니다 . 이에 차세대 약물전달 플랫폼으로서 압타머 또한 새로운 기술 및 혁신 수요 에 대한 필요성에 발맞춰 효과적인 올리고뉴클레오티드 치료제의 전달 플랫폼으로서 많은 주목을 받고 있습니다 . 따라서 약물전달 을 위한 압타머 플랫폼은 의료 및 의약품 분야에서 지속적으로 중요한 역할을 할 것으로 기대되며 , 기술의 발전과 응용 분야의 확대에 따라 시장 성장이 계속될 것으로 예측됩니다 .

(4) 압토디텍트 렁(AptoDetect™-Lung) 시장(가) 시장의 특성

고령화 사회 진입으로 만성질환과 암을 중심으로 질병 발생이 증가함에 따라 선진국들은 보건 의료비 지출을 줄이기 위하여 기존의 치료 중심 보건의료 정책을 질병의 조기진단 , 예방과 관리 중심으로 변화시키고 있습니다 .

이에 따라 체외진단 의료기기 시장이 급성장하고 있습니다 .

폐암은 2022 년 전 세계적으로 약 248 만 명이 발병하고 , 약 182 만 명이 사망하는 사망률 1 위 암이며 , 2021 년 우리나라에서는 약 3.1 만 명이 신규로 발생하였습니다 . ( 출처 : GLOBOCAN 2022, 국립암센터 2021 년 암등록통계 ) 최근에는 폐암의 가장 큰 발병 원인으로 알려진 흡연뿐 아니라 비흡연자에게서도 폐암 발병률이 증가하고 있습니다 . 특히 , 미세먼지는 1 군 발암물질로 분류되었으며 , 갈수록 악화되는 대기오염은 조기사망에 이를 만큼 심각한 폐질환의 원인으로 대두되고 있습니다 . 조리시 발생하는 요리매연 (cooking fume) 으로 인한 여성 폐암 발병률 또한 증가하는 추세입니다 .

폐암은 자각증세가 없으며 환자의 80% 가 진행된 병기에서 발견되고 있어 진단 후 5 년 생존율이 30% 미만이지만 , 수술이 가능한 조기 단계 발견 시 5 년 생존율이 61% 까지 상승하기에 조기진단에 대한 수요는 지속해서 증가할 것으로 예상됩니다 .

회사가 개발한 제품은 혈액을 사용하여 폐암 고위험군에서 폐암 환자를 조기에 진단하기 위한 제품으로 , 인허가 환경을 고려하여 국내는 폐결절이 발견된 환자를 대상으로 , 해외는 폐암 고위험군 ( 만 54 세 -74 세 , 흡연력 30 갑년 이상 ) 으로 조기진단 목표시장을 정의하고 있습니다 . 회사의 자체 추정에 따르면 중국 , 한국 등 동아시아 시장 규모는 2024 년 약 3.4 조원에 이를 것입니다 .

(나) 기존 진단법의 한계

폐암의 5 년 생존율이 낮은 원인은 폐암을 초기에 진단할 수 있는 마땅한 진단기술이 없기 때문입니다 . 단일 마커를 사용한 검사법 (CEA, Cyfra 21-1 등 ) 은 높은 위양성으로 임상 적용에 한계가 많아 제한된 용도로만 사용됩니다 . 기존 진단방법인 이미지 분석 (X-ray, CT 등 ) 은 진단 정확도가 낮고 고비용이며 , 방사선 노출 , 조영제 부작용의 위험이 존재합니다 .

(다) 폐암 진단시장의 요구

폐암 조기진단 시장은 간편하고 정확도가 높은 바이오마커를 이용한 액체생검 기반 비침습적 조기 진단법이 요구되고 있습니다 . 폐암 고위험군 ( 만 54 세 ~74 세 , 흡연력 30 갑년 이상 ) 을 대상으로 조기 진단하여 적절한 후속검사를 받도록 하거나 흉부 CT 검사에서 폐결절이 발견된 환자들을 대상으로 폐암 위험도 정보를 제공하여 불필요한 후속검사를 줄이는 검사가 필요합니다 .

다만 , 폐암 고위험군 대상 검진은 국가암 조기검진 프로그램의 일환으로 진행되고 있으나 해당 검진 대상자로 포함되기 위해서는 직전 건강검진 시 작성하는 문진표에서 흡연력 30 갑년 이상임을 작성해야 하며 , 만 54 세 ~74 세에 포함되어야 합니다 .

이로 인해 폐암 고위험군 뿐만 아니라 고위험군에 포함되지 않는 흡연자를 포함하여 , 미세먼지 , 요리매연 등에 지속적으로 노출된 자에 대한 폐암 진단시장의 요구는 확대되고 있는 추세입니다 .

(라) 수요변동 요인

폐암 국가암검진사업의 대상은 만 54~74 세 30 갑년 이상의 흡연력을 가진 고위험군으로 이들에 한해 2 년마다 저선량 흉부 CT 검사를 제공합니다 . 국민건강과 복지를 위해 국가암검진사업이 확대되고 있고 , 소득수준이 증가함에 따라 자발적인 암 조기진단 시장은 확대될 것으로 전망됩니다 .

(마) 제품의 라이프사이클

암 조기진단 제품을 상용화하기 위해서는 원천기술 개발 , 바이오마커의 검증 , 정부 규제기관 ( 식약처 ) 의 인허가 과정에 상당한 시간과 비용이 소요됩니다 . 이러한 과정을 통해 인허가 승인 시 시장 선점 효과가 크고 진입장벽이 높은 의료기기 시장의 특성상 제품의 수명이 깁니다 . 바이오마커 패널과 진단방법에 대한 특허를 출원하여 기술 보호를 받고 있으므로 기술의 완성도와 규제환경을 고려할 때 경쟁제품 ( 기술 ) 이 시장에 진입하기까지 당사의 제품은 오랜 기간 독보적인 지위를 유지할 것으로 예상합니다 .

다. 회사 경쟁력

(1) 압타머 기반 신약 개발 기술 플랫폼

기술명	압타머 기반 신약 개발 기술 (Aptamer Drug Discovery System)

기술의
목적	- 신약 표적에 대한 선도물질을 발굴하고 축적된 노하우를 기반으로 한 최적화 단계를 거쳐 개발 후보 물질을 도출하는 당사 고유의 압타머 치료제 개발 시스템
- 일반 치료제 개발 프로세스 5년에서 7년 소요되는 후보물질 도출 과정을 3년 내에 전임상 후보물질 발굴
- ApDC® 항암제와 키메릭 압타머를 포함한 2개의 압타머 복합체 (BiFAp) 신약 개발 플랫폼을 운용

기술의
내용	-변형핵산 기반 압타머 아카이브의 다양성으로부터 세포막 수용체 단백질에 대하여 특이적인 선택성과 강한 결합력을 가진 선도물질을 선별하고 , 최적화를 통해 약물 가능성 (druggability) 을 갖는 전임상 후보 물질을 도출하는 기술

기술의
경쟁력	- 발굴 초기 단계에서부터 압타머의 작용기능 선별을 통한 개발 기간 단축
- 압타머 물성의 경쟁력을 바탕으로 강력한 druggability 확보와 약물전달 전략 확보
- 단계별 최적화 과정을 통해 결과물 보호를 위한 강력한 특허 전략 확보

기술의
연속성	- 기확보된 세포막 수용체에 대한 압타머 서열 아카이브 정보와 선도 물질 선별특화 기술을 기반으로 연속적인 파이프라인 확보 가능
- 압타머 물질 합성 역량 및 기능성 분자 모듈화 도입 전략으로 기술의 연속성 및 확장성 확보

당사는 기존 압타머 치료제 개발 업체들이 겪었던 문제점을 개발 전략의 차별성 확보와 압타머 물성의 개선을 통해 해결하고자 하였습니다 .

당사가 보유한 핵심기술역량을 기반으로 압타머 치료제 개발 시스템을 구축하여 표적에 대한 선도물질 발굴로부터 최적화를 거쳐 개발 후보 물질을 도출하기까지 전 과정을 2~3년 내 완료할 수 있습니다 . 일반적인 치료제 개발에서 통상 5~7년 소요되는 과정을 대폭 단축시킨 경쟁력 있는 기술 기반입니다 .

당사가 운영중인 치료제 개발 플랫폼은 다음과 같습니다 .

(가) ApDC ® ( 압타머 - 약물 접합체 ) 플랫폼

ApDC ⓡ 플랫폼 은 압 타머를 운반체로 이용한 약물전달 플랫폼으로 안전성과 치료효과를 동시에 높일 수 있는 차세대 표적 약물전달 기술로 주목받고 있습니다 . 당사의 변형핵산 SELEX 기술로 발굴된 압타머는 항체와 유사한 수준의 표적 선택성과 특이성을 가지고 있으며 , 반면 크기는 항체의 1/10 수준으로 종양조직으로 빠르게 표적화되고 이어서 종양조직 중심부까지 침투하여 약물을 방출할 수 있습니다 . 더불어 항체 대비 상대적으로 짧은 체내 반감기와 빠른 체외 배출의 특성을 보여 안전하면서도 치료용량계수를 넓힐 수 있어 ADC 개발의 주요 이슈로 대두되는 독성 및 부작용 문제를 최소화할 수 있는 차세대 약물전달 플랫폼입니다 .

플랫폼 기술	ADC	ApDC ®

전달체	항체	압타머

페이로드	MMAE, PBD, DM1, SN38/Dxd	MMAE, Gemcitabine

링커	개발 파이프라인별 다양한 유형의 링커 적용
pH 절단형 , 효소절단형 , 비절단형 등	Branched linker (BLinker)
효소절단형

비고	- 표준 표적 약물전달 플랫폼
- 15 종 승인 , >400 종 개발 중
- 해결과제 -> 용량제한독성 (Dose-limiting toxicity) 와 이에 따른 좁은 치료용량계수 (Therapeutic index)
- 과제 극복 전략 -> 다양한 페이로드 및 링커 개발	- 차세대 표적 약물전달 기술 및 ADC 의 미충족 과제에 대한 대안 기술 - 표적 선택성 / 특이성을 가진 소형 약물전달 플랫폼
- 높은 종양 투과성 , 빠른 체외배출 , 항체와 다른 활성 특성으로 안전성과 넓은 치료용량계수 확보 가능
- BLinker 와 나노미셀 구조를 통해 향상된 대사안정성 , 개선된 약동력학적 프로파일 구현 -> 개선된 항종양 효과

실제 3 차원으로 배양된 종양 spheroid 에서 항체 대비 최대 8.9 배 높은 조직침투율을 보였으며 , 종양동물모델을 이용한 생체분포실험에서도 빠른 종양 표적화와 신장을 통한 신속한 체외 배출이 확인된 바 있습니다 . 또한 ApDC ⓡ 플랫폼에는 당사가 자체적으로 개발해 특허출원한 분지형 링커 (BLinker)- 페이로드가 적용되는데 , 이를 통해 압타머에 탑재할 수 있는 약물의 수를 증가시킬 수 있을 뿐만 아니라 , 컨주게이트의 양친매성을 극대화해 자가중합을 통한 구형 나노미셀 (spherical nanomicelle) 을 형성합니다 . 실제 BLinker 를 적용해 제작된 압타머 - 약물 컨주게이트는 높은 혈장 안정성을 보여 탑재된 약물의 혈액 내 방출을 최소화할 수 있었으며 , 이에 따른 약동력학적 프로파일이 크게 개선되었음이 실험적으로 증명되었습니다 . 또한 , 혈구세포들에 대한 독성 평가에서도 ADC 와는 다르게 혈액을 구성하는 단핵구 , 혈소판 전구세포 등에 영향을 미치지 않는 안전한 약물전달체로 확인되어 ADC 의 주요 부작용인 혈소판 및 호중구 감소에 대한 우려를 최소화할 수 있을 것으로 예상됩니다 .

앞서 기술된 ApDC ® 플랫폼의 특장점 및 차별화 포인트와 당사가 보유한 다양한 세포막 단백질 표적 압타머 라이브러리를 바탕으로 저분자 약물의 표적전달을 통한 ADC 의 미충족 과제를 해결할 수 있는 차세대 약물전달 기술의 개발 (AST-201, AST-202, AST-203) 뿐만 아니라 , 면역활성화 분자 , siRNA 나 ASO 등의 올리고뉴클레오티드 , 펩타이드 / 단백질 , 치료용 방사성핵종의 표적전달 등 다양한 유형의 ApDC ⓡ 개발로 플랫폼의 적용 영역을 확대하고 있습니다 .

(2) 압타머 진단개발 기술

기술명	압타머 진단제품 개발 기술 (Aptamer Diagnostic Development System)

기술의
목적	- 높은 특이성을 갖는 압타머를 기반으로 기존 체외진단법의 한계를 극복할 수 있는 당사 고유의 압타머 진단제품 개발 시스템
- 당사는 다지표 진단기술 (AptoMIA)과 현장 진단기술 (AptoPOC) 2개의 진단개발 플랫폼을 운용

기술의
내용	질환 관련 단백질에 특이적으로 결합하는 후보 압타머군을 선별하고 , 당사 고유의 어세이 기술에 적용하여 우수한 성능의 바이오마커를 최종 선별하고 , 이를 임상시험을 통하여 검증하는 과정으로 구성 기술의 내용_2.jpg [기술의 내용]

기술의
경쟁력	- 기존 기술로는 진단법 개발이 어려운 질환에 대한 해결방안 제공
- 압타머의 우수한 물성은 높은 민감도와 특이도를 기반으로 진단기술의 정확도 제고
- 후속 파이프라인 확장성이 우수한 플랫폼 기술 기반
- 다수 바이오마커 동시 검출을 통한 결과의 신뢰성 향상 , 검사비용 /시간 절감
- 다지표 진단 원천기술 (특허 ) 보유 ( 특허명 : 압타머를 이용한 multiplex PCR 방법 , 등록번호 : 10-2177672)

기술의
연속성	- 조기진단에 대한 관심이 증대하면서 다양한 질환으로 확장 가능
- MFDS 인증을 받은 상업적으로 검증된 기술
- 혈액 외에 소변 , 뇌척수액 등 다양한 액체생검 시료에 적용 가능
- 유행성 질병 (펜더믹 )에 신속하게 대응할 수 있는 플랫폼 기술

압타머는 높은 특이도 , 보관 안정성 , 생산 및 타소재와의 결합이 용이한점 등 기본적으로 진단소재로 사용하기에 매우 적합한 소재이며 , PCR 증폭을 통해 매우 뛰어난 검출한계가 가능하다는 점까지 더해져 진단법 개발에 매우 특화된 소재입니다 .

당사가 운영 중인 진단제품 개발 플랫폼은 다음과 같습니다 .

(가) AptoMIA (Aptamer-based Multivariate Index Assay) 플랫폼

다양한 원인에 의해 생기는 암질환은 단일 바이오마커로 진단하는 것은 어려움이 있으므로 다수의 바이오마커를 측정하여 민감도와 특이도를 높이는 다지표 진단법 (IVDMIA) 으로 진단 패러다임이 변하고 있습니다 . 다지표 진단법은 다수의 바이오마커에 대한 측정값을 입력하여 특정 알고리즘에서 계산된 지표 (index) 로 진단정보를 제공하므로 높은 민감도와 특이도로 위양성률을 줄일 수 있습니다 .

AptoMIA 다지표 진단기술은 일련의 과정을 통해 , 생체 시료에 존재하는 바이오마커들의 농도가 압타머 농도로 전환되어 이를 분석함으로써 측정할 수 있는 기술입니다 .

다수의 바이오마커 특이적인 압타머들을 하나의 웰 (well) 에서 혈액시료와 반응시키고 ( 단백질 - 압타머 결합 ), 결합된 압타머들 각각의 농도를 측정함으로써 결합 단백질의 농도를 비드 마이크로어레이 (bead microarray) 기술과 mPCR(multiplex PCR) 기술을 이용하여 정량 분석하고 ( 압타머 정량 ), 특정 알고리즘으로 분석하여 진단정보를 제공하는 단계로 구성됩니다 .

(나) AptoPOC (Aptamer-based Point-Of-Care) 플랫폼

AptoPOC 현장진단 플랫폼은 혈액 , 인후분비물 , 뇨내 바이오마커 특이적인 압타머쌍 기반 측방유동면역분석 기술로 15 분 이내에 특정 질환 또는 감염성 바이러스 진단결과를 정성 , 정량분석으로 확인할 수 있는 기술입니다 .

당사의 압타머쌍 스크리닝 기술 (PAIR-SCAN) 을 통해 발굴된 높은 특이성의 압타머쌍을 사용하여 타 바이러스와의 변별력이 우수하고 진단 정확도가 높습니다 .

라. 제품 및 서비스 현황(1) AST-201 (고형암치료제)

[경쟁 제품 및 당사 개발 제품 경쟁력 비교]

개발약물	회사	물질유형	작용기전	개발단계	특징

Sorafenib
Lenvatinb	Bayer
Eisai	저분자화합물	VEGFR2, PDGFR inhibitor
신혈관형성 억제	1 차 치료제 승인	전체생존율 (OS)
2~3 개월 개선

Atezolizumab+
Bevacizumab	Roche	단일클론항체
병용	Anti-PD-L1 + anti-VEGF	1 차 치료제 승인	전체생존율 (OS)
6 개월 개선

AST-201	압타머 사이언스	압타머복합체	GPC3 표적 약물 전달	1 상 임상 IND	간 내성 극복 전략으로안전한 효능 확보

AST-201은 간암 세포에 특이적인 세포막 단백질인 GPC3에 선택적인 결합을 통해 약물을 전달하므로 다음과 같은 경쟁력이 있습니다.(가) 작용 기전

GPC3 결합에 의한 효과적인 세포 내재화는 약물 전달 효율을 높이며 , ApDC 형태로 내재된 젬시타빈의 효능을 보호하고 간암 세포로의 효과적인 전달 작용이 가능합니다 . 기존 젬시타빈 저항성의 형성 기전을 완전히 우회하는 GPC3 경유 세포 내재화는 치료 후 저항성에 의한 치료 효과 저하 가능성을 낮춥니다 . 또한 , 항체나 비항체 단백질 결합체와는 달리 핵산 기반 물질로 우수한 조직 투과성을 확보하여 효과적인 고형암 치료가 가능합니다 .

(나) 독성 및 부작용

GPC3 는 검증된 종양 특이적 세포막 표지자로서 비 선택적 약물 전달에 의한 부작용을 최소화하고 , 표적 선택선 압타머에 약물을 실어 전달함으로써 gemcitabine 의 치료용량 대비 휠씬 적은 용량으로 항암 효과를 달성할 수 있어 약물에 의한 부작용 또한 최소화 할 수 있습니다 . 더불어 , 압타머의 신속한 종양조직 표적화와 체외로의 빠른 배출 특성은 정상 조직에서의 약물 노출 , 그에 따른 부작용을 최소화하고 , 넓은 범위의 치료계수를 확보할 수 있습니다 .

(다) 제조 및 생산

AST-201은 압타머-약물 복합체이지만 단일 공정으로 제조 가능하여 품질 관리 및 대량생산 측면에서의 용이성을 확보하고 있습니다.

(2) AST-202 (혈액암치료제)

DC 개발의 주요 장애물은 용량제한 독성 (DLT) 으로 인한 좁은 치료용량계수 (Therapeutic index) 입니다 . 이는 항체의 약동력학적 특성과 effector 기능 등 항체 고유의 특성으로 인한 off-target 부작용들에 기인한 것으로 파악되고 , 이를 해결할 차세대 약물전달 플랫폼으로 압타머 - 약물 접합체 (ApDC ⓡ ) 가 주목받고 있습니다 . AST-202 또한 이러한 기조하에서 개발된 파이프라인으로 T 세포 림프종 , 급성골수성 백혈병에서 특징적으로 과발현되고 있는 CD25 단백질을 표적으로 하는 ApDC ⓡ 입니다 . CD25- 양성 세포에 대한 선택성이 높고 , 세포결합 이후 빠르게 내재화되어 세포사멸을 유도합니다 . 당사 고유의 분지형 링커기술을 적용 압타머에 3 개의 약물이 접합되도록 디자인되어 potency 가 개선됨과 더불어 나노미셀의 고차구조를 형성함으로써 생체안정성 및 약동력학적 특성 개선 , 이에 따른 유효성이 대폭 증가되었습니다 .

더불어 , CD25 는 면역 억제 조절 T 세포 (Treg) 에도 많이 발현되어 항종양 면역반응 증대를 위한 표적으로도 주목받고 있습니다 . 그러나 , 이를 위한 항체 기반의 Treg depletion 전략은 표적 선택성이 부족하면 CD25- high Treg, CD25-low Teff 을 모두 저해하거나 systemic Treg depletion 이 유도되어 자가면역 측면의 부작용 우려가 높을 수 있습니다 . AST-202 는 이러한 측면에서도 표적 선택성이 높은 CD25 압타머에 약물을 접합하여 Treg 을 선택적으로 depletion 시킴으로써 종양조직 내 Teff/Treg 의 비율을 높여 항종양 면역 활성을 극대화할 수 있음과 동시에 항체 대비 짧은 반감기를 가져 체외배출이 신속하게 이루짐으로 자가면역 부작용 우려를 최소화할 수 있습니다 .

또한 , 압타머는 항체 대비 종양 조직 투과성이 우수하므로 종양 내 침투된 Treg 도달 및 약물활성이 좋을 것으로 예상되고 , 더불어 면역관문억제제 (PD-1/PD-L1) 병용투여를 통해 기존 면역항암제의 반응률 개선 효과 및 시너지효과가 기대되며 , CD25 의 종양 발현율이 높은 lymphoma, leukemia 등의 혈액암으로 적응증 확대도 기대할 수 있습니다 .

(다) 차별화 포인트 및 경쟁력

압타머를 이용한 약물 전달은 항체에 비해 상대적으로 반감기가 짧고 조직 투과성이 뛰어난 압타머를 활용하기 때문에 종양 내 침투가 용이하며 , 그에 따라 효과적이고 신속한 약물전달을 기대할 수 있습니다 . 또한 , 종양 내 Treg 에 약물전달 후 체내에서 빠르게 제거되어 전신 면역계에 영향이 적을 것이라 예상됨으로써 항체를 이용한 Treg depletion 전략의 문제점 및 부작용을 극복할 수 있는 대안이 될 수 있습니다 .

(3) AST-203 ( 고형암치료제 )

AST-203 도 당사의 압타머 - 약물 접합체 (ApDC ⓡ ) 플랫폼을 기반으로 개발되었습니다 . 다양한 암종에서 과발현되어 있고 , 특히 최근 가장 주목받고 있는 ADC 표적인 Trop2 단백질을 표적으로 하는 ApDC ⓡ 입니다 . Trop2- 양성 세포에 대한 선택성이 높고 , 세포결합 이후 빠르게 내재화되어 신속한 세포사멸을 유도합니다 . 당사 고유의 분지형 링커기술을 적용 압타머에 3 개의 약물이 접합되도록 디자인되어 potency 가 개선됨과 더불어 나노미셀의 고차구조를 형성함으로써 생체안정성 및 약동력학적 특성 개선 , 이에 따른 유효성이 대폭 증가되었습니다 .

더불어 , 3 차원으로 배양된 Trop2- 양성 종양 spheroid 에서 항체 대비 최대 8.9 배 높은 조직침투율을 보였으며 , Trop2- 양성 종양 동물모델 ( 췌장암 ) 을 이용한 생체분포실험에서도 빠른 종양 표적화와 신장을 통한 신속한 체외 배출이 확인된 바 있습니다 . 더불어 , 동일 표적에 대한 승인된 ADC 인 Trodelvy 와 동물모델에서의 효능비교 실험에서 상대적으로 우수한 종양성장 억제효과가 관찰되었습니다 . 또한 , 혈구세포들에 대한 독성 평가에서도 ADC 와는 다르게 혈액을 구성하는 단핵구 , 혈소판 전구세포 등에 영향을 미치지 않는 안전한 약물전달체로 확인되어 ADC 의 주요 부작용인 혈소판 및 호중구 감소에 대한 우려를 최소화할 수 있을 것으로 예상됩니다 .

높은 Trop2 발현율을 보이는 다양한 고형암에 대한 표적약물전달 치료제입니다 . 주요 적응증으로는 Trop2- 발현이 높으나 ADC 치료제 개발의 난항을 겪고 있는 췌장암과 비소세포폐암입니다 . ApDC 가 보이는 우수한 종양침투능 , 상대적으로 낮은 부작용 가능성 등은 ADC 개발이 어려운 난치성 암에 대한 미충족 수요를 해결할 수 있는 대안이 될 수 있을 것입니다 .

( 가 ) AST-202/AST-203 의 차별화 포인트 및 경쟁력

압타머를 이용한 약물 전달은 항체에 비해 상대적으로 반감기가 짧고 조직 투과성이 뛰어난 압타머를 활용하기 때문에 종양 내 침투가 용이하며 , 그에 따라 효과적이고 신속한 약물전달을 기대할 수 있습니다 . 또한 , 종양 조직 또는 세포에 약물전달 후 체내에서 빠르게 제거되어 ApDC 는 ADC 대비 부작용 측면에서 보다 안전한 약물전달 플랫폼이며 이를 바탕으로 한층 개선된 치료용량계수를 확보할 수 있을 것으로 예상됩니다 . 더불어 , 당사 고유의 분지형 링커 기술을 접목함으로써 나노미셀의 초분자 구조를 형성함으로 ApDC 의 생체안정성 및 약동력학적 특성이 개선되고 , 이를 바탕으로 동물모델에서의 약효 또한 한층 증대될 수 있습니다 .

(4) RNA전달 압타머(가) 경쟁상황

트랜스페린 수용체 (TfR) 압타머의 경쟁 상황 : 퇴행성 뇌질환의 치료제 개발은 질환의 발병원인이 명확하지 않고 임상에서의 어려움 등으로 높은 투자비용 대비 매우 낮은 성공 확률을 보이고 있습니다 . 알츠하이머병과 파킨슨병 치료제의 개발은 항체를 이용한 응집체 제거를 목표로 진행되어 왔지만 , 항체의 낮은 BBB 투과율은 이를 극복하기 위한 BBB 셔틀 개발이 시급한 상황입니다 . 현재 BBB 셔틀 시장의 주요 플레이어로는 Ossianix, Inc., Insightec, Angiochem Inc., Armagen Technologies, Inc., BrainsGate, BiOasis Technologies, Inc., CarThera, F. Hoffman La-Roche 및 Iproteos 사 등이 있으나 , 시장을 선도하고 주목받는 플레이어로 Denali therapeutics 가 알려져 있습니다 .

아시알로당단백질 수용체 (ASGPR) 압타머의 경쟁상황 : GalNAc 은 간세포에서 풍부하게 발현되는 세포 표면 단백질인 ASGPR 을 인식하고 결합할 수 있는 당 분자입니다 . siRNA 에 GalNAc 을 접합시켜 siRNA 전달의 효율성을 높여줄수 있는데 앨라일람의 제품 Givlaari, Oxlumo, Leqvio 는 GalNAc 전달기술을 활용하였습니다 . 앨라일람은 siRNA 치료제로 FDA 승인을 최초로 받았는데 2018 년 8 월 온파트로를 처음으로 승인 , RNA 치료제로서는 두번째로 승인받았습니다 .

(나) 비교우위 상황

RNA 전달 압타머는 최근 치료제 분야에서 주목받고 있는 핵산 (RNA) 치료제를 특정 조직이나 세포를 목표로 정확한 전달을 가능케 합니다 . 이는 치료 효과를 최대화하고 부작용을 최소화하는 데 도움이 됩니다 . 선택적 약물 전달의 미충족 수요가 높은 ASO, siRNA 와 같은 핵산 치료제에 적용할 때 핵산 물질로 구성되어 있는 당사의 압타머는 경쟁사 대비 개발 용이성과 생산 단가 측면에서 우수성을 보여줍니다 .

다수 글로벌 제약사들 및 국내 바이오텍 , 제약사들이 당사의 RNA 전달 압타머 기술에 많은 관심을 보이고 있으며 , 공동연구 , 기술이전 등 사업화와 관련된 활발한 논의와 MTA 가 진행되고 있습니다 .

(5) 압토디텍트 렁 (AptoDetect™-Lung)

(가) 경쟁상황

인구 고령화와 건강한 삶 추구로 치료 중심에서 조기 예방 및 관리 중심으로 헬스케어 시장이 가파르게 성장하고 있고 , 융합기술의 발달로 새로운 진단법과 신규 바이오마커 기반 액체생검 시장이 빠르게 성장하고 있습니다 .

국내에서 식약처의 승인을 받은 폐암 조기진단 제품을 출시한 기업은 현재까지 당사가 유일하며 , 글로벌 경쟁기업으로는 영국의 Oncimmune 사와 독일의 Epigenomics 사가 있으나 당사 제품은 높은 성능지표 ( 민감도 / 특이도 ), 사용 편의성 , 검사속도 (throughput) 에서 경쟁력이 우수합니다 .

업체명	㈜압타머사이언스	Oncimmune	Epigenomics

제품명	압토디텍트 렁(AptoDetect™-Lung)	EarlyCDT®-Lung	Epi-prolung®

본사	한국	영국	독일

목표시장	폐암 조기진단	폐암 조기진단	폐암 조기진단

바이오마커	단백질 7종 (C9, CA6, EGFR1, MMP7, SERPINA3, KIT, CRP)	자가항체 7종
(p53, CAGE, HuD, GBU4-5, MAGE A4, NY-ESO-1, SOX2)	DNA 메틸레이션
(SHOX2, PTGER)

바이오마커 지식재산권	한국, 일본, 중국, 싱가포르 (등록)	한국, 중국, 일본, 미국, 유럽, 이스라엘	중국 특허 심사 중 (중국파트너인 Biochain사 출원)

핵심기술	압타머 기술,
진단 알고리즘	자가항체 측정기술,
진단 알고리즘	변형 DNA 증폭기술

검사방법	Luminex를 이용한 비드마이크로어레이	ELISA (효소 면역분석)	qPCR

성능(민감도/특이도)	75% / 92%
(다기관 임상: 69% / 83%)	41% / 91%	67% / 90%

검체사용량	5 μL
(serum)	20 μL
(serum/plasma)	3.5 mL
(plasma)

포장단위	88 테스트/키트,
40 테스트/키트	10 테스트/키트	32 테스트/키트

인허가	국내 식약처 (2017)	국내 없음,
CE (2017)	국내 없음,
CE (2017)

(나) 비교우위 사항

독창적인 진단소재 ( 압타머 ) 를 기반으로 신규 발굴한 바이오마커와 체외진단 다지표 기술로 제품화된 당사의 제품과 직접 비교할 수 있는 경쟁업체는 매우 제한적인 것으로 판단하고 있습니다 . 고감도 압타머와 최적화된 체외진단 다지표 기술을 활용한 당사 기술은 모방이 불가능하여 기술 및 사업적 진입장벽이 매우 높습니다 .

당사 제품은 원천기술을 확보한 상태로 모방이 불가능하고 글로벌 경쟁사들에 비해 동등 이상의 임상 성능 보유 , 사용 편의성 등 높은 경쟁력을 가지고 있습니다 . 당사는 독자적인 압타머 기술을 바탕으로 바이오마커 및 암 조기진단 제품을 개발하는 국내 유일의 선도기업입니다 . 액체생검을 이용하여 암의 위험도를 측정하는 암 조기진단 제품을 개발함으로써 , 암 진단 및 국민 삶의 질 향상 나아가 국가 의료비 절약을 위해 최선의 노력을 다하고 있습니다 .

(다) 신의료기술 평가 유예 대상 선정

당사의 압토디텍트 렁은 22년 6월 20일 평가 유예 신의료기술에 선정되었고, 같은 해 7월 11일 보건복지부에서 고시(제 2022-174호) 되었습니다. 이를 통해 같은 해 9월 1일부터 향후 2년간 병원 등에서 비급여로 사용 중입니다. 향후 건강보험수가 진입 시 사용되는 임상적 근거를 쌓을 수 있게 되었습니다.

마. 신규사업 등의 내용과 전망

당사는 2024 년 5 월 24 일 이사회 결의로 비임상 CRO 분석 서비스를 주요 사업으로 하는 ㈜ 인터내셔널사이언티픽스탠다드 ( 이하 ISS) 지분 (100%) 를 인수하여 사업영역을 확대하였습니다 .

(1) 신규사업 내용 및 진출 목적

당사는 ISS 가 쌓아온 바이오의약품 분석역량과 임상시험 수행 경험을 활용하여 압타머 기반 ApDC 플랫폼의 기술역량을 강화하고 글로벌 제약바이오사 대상 MTA· 기술이전 가능성을 확대하고자 합니다 . ISS 는 식약처 GLP·GCLP 인증기관으로써 우수한 연구진과 많은 경험 , 제약 · 바이오 · 병원 파트너십은 갖추고 있으므로 , 당사의 파이프라인 경쟁력 강화에 큰 힘이 될 것입니다 .

(2) 신규사업 시장의 특성 및 성장성

CRO(Contract Research Organization) 는 임상시험수탁기관으로 , 의약품을 개발하는 제약사나 의료기기 제조업체 , 건강기능식품 개발사 또는 연구기관으로부터 개발 단계에서 위탁 받아 연구를 수행하고 , 객관적 시험 결과를 전달하는 역할을 합니다 . CRO 는 제약사들의 신약개발 시 들어가는 연구개발 비용 감소와 신약 출시기간 단축이라는 수요에 맞게 발전해 왔습니다 . 신약 연구 , 개발은 후보물질 탐색부터 임상시험까지 오랜 기간이 걸리는 반면 , 성공 확률이 낮은 하이리스크 - 하이리턴 (high-risk, high-return) 사업입니다 . 이에 따라 대부분의 제약회사들은 높은 리스크와 많은 비용이 들어가는 단계를 자체적으로 진행하기 보다는 CRO 와 같은 수탁기관과 협업하여 신약을 개발하게 됩니다 .

CRO 사업분야는 1) 기술 수준이 높고 2) 기술의 변화속도가 빠르며 3) 표준의 중요성이 크고 4) 개발프로세스의 복잡성이 크다는 특징이 있습니다 . 따라서 제약바이오 업계의 수요가 매우 큰 반면 , 이러한 연구개발서비스를 제공하는 민간부문의 공급 규모는 부족한 상황입니다 . 이는 국내 CRO 업체가 2000 년대부터 설립되기 시작하였고 , 경력을 갖춘 전문인력이 아직 많지 않은 까닭입니다 . 정부에서도 2022 년 제약산업 육성 · 지원 시행계획을 확정하여 제약산업 전문인력양성에 힘쓰고 있습니다 . 결론적으로 CRO 사업분야는 전체 연구개발서비스 자체의 성장가능성이 클 뿐만 아니라 , 민간부문을 통한 R 서비스산업 활성화의 잠재력 또한 크기 때문에 지속적으로 커질 것으로 예상됩니다 .

(3) 신규사업 관련 투자 및 예상 자금소요액

신규사업부문의 의약품 분석장비의 유지보수 , 임차료 등을 포함한 운영자금은 해당 사업부문의 자체 매출이 발생함에 따라 별도의 자금투자에 따른 부담은 크지 않을 것으로 예상되 며, 보고서 제출일 현재 당사와 소규모합병을 추진하고 있습니다.