압타머사이언스 분기보고서 (2021.09)
II. 사업의 내용

※용어해설

당사가 영위하는 사업의 내용을 이해하기 위하여 개념 정리가 필요한 용어해설은 다음과 같습니다.

용어	설명

압타머
(Aptamer)	압타머는 3차원적 형태를 이루어 표적 물질에 특이적으로 결합하는 단일 가닥 올리고 핵산 물질이며 표적의 3차원적인 형태를 인식해 결합
하는 특징을 가짐. 또한 생물학적 생산이 아닌 화학적 합성으로 생산하기 때문에 배치 재현성이 높고, 물질 안정성 (stability)도 우수하며, 제조가격도 저렴하고, 생체 내 면역원성 (immunogenicity)도 보고된 바가 없는 안전성도 우수한 바이오 소재

압타머 발굴
(SELEX)	SELEX란 Systematic Evolution of Ligands by EXponential enrichment의 약자로, 다양한 핵산 라이브러리와 표적 분자와의 반복적인 결합 후 결합하지않은 핵산 라이브러리를 제거하고 표적 분자에 특이적으로 결합하는 것들만 선택적으로 선별하여 매우 우수한 결합력과 특이성을 보이는 압타머를 발굴할 수 있는 기술

압타머 합성
(Aptamer synthesis)	압타머는 항체와 달리 화학적 합성으로 생체 외에서 생산하며, 다양한 화학적 변형 등이 용이. 또한, 높은 생산 재현성 (Low lot-to-lot variation)과 품질 관리가 가능하여 낮은 생산단가로 생산 가능

중합효소연쇄반응
(PCR)	DNA (데옥시리보 핵산)를 증폭시키는 기술로, 일반 분석기기로 감지할 수 없는 극미량의 DNA 조각을 증폭하거나 압타머 발굴에서 표적 분자에 특이적으로 결합하는 핵산 라이브러리를 증폭할 때 사용

표적 분자
(Target molecule)	단백질, 저분자 화합물, 탄수화물, 그리고 독소 등이 대표적인 표적 분자로서 진단 제품 또는 치료제 개발 시 표적 바이오마커가 표적 분자에 해당

변형핵산
(Modified nucleoside)	핵산 서열의 특정 염기 (base)에 소수성 분자 (hydrophobic moiety)를 도입하여 핵산 라이브러리의 다양성 및 소수성을 증가시키고, 이로 인해 표적 분자내 소수성 부분과의 결합이 획기적으로 개선된 압타머를 높은 성공률로 발굴할 수 있는 기반 물질

해리상수
(Dissociation constant, Kd)	압타머 성능을 확인하기 위한 척도로서 압타머가 표적 분자와 얼마나 강하게 결합하는지를 확인할 수 있는 지표로 값이 낮을수록 높은 결합력을 의미

플랫폼 기술
(Platform technology)	진단제 및 치료제 개발에 있어 우수한 압타머를 발굴하고 제품화를 위한 핵심 분석, 기반기술을 의미. 다양한 질환 분야에 적용할 수 있으며, 지속적인기술개발을 통해 높은 부가가치를 창출하는 기술

알로스테리 결합
(Allosteric binding)	세포막 수용체 상의 기존 리간드 결합 위치가 아닌 다른 위치에 결합하여 수용체의 활성을 조절하는 결합 방식

인슐린 민감제
(Insulin sensitizer)	세포막 인슐린 수용체에 결합하여 자체적으로는 활성이 없으나 수용체의 인슐린 민감성을 증진하는 물질

표적 외 작용에 따른부작용
(Off-target side effect)	약물이 체내의 특정 표적 이외에 다른 곳에 비특이적으로 작용하여 나타나는 부작용

작용기전
(MOA, Mode Of Action)	약물이 유효성을 나타내는 분자생물학 및 생화학적, 세포생물학적 작용 메커니즘

아고니스트
(Agonist)	생체작용물질의 수용체에 결합하여 그 물질과 같은 또는 유사한 작용을 하는 물질

민감제
(Sensitizer)	자신의 활성과 관계없이 내재적 인자/호르몬의 활성을 도와 효능을 향상 시키는 물질

인슐린 저항성
(Insulin resistance)	세포가 체내에서 정상적으로 분비되는 인슐린에 반응하지 못하는 병리학적 상태

비밀 유지 계약서
(CDA, ConfidentialDisclosure Agreement)	이해 당사자 간 체결되는 비밀유지계약으로 제 3자에게 이해 당사자의 비밀을 노출하지 않겠다는 내용의 약정

물질 이전 계약서
(MTA, Material TransferAgreement)	이해 당사자 간 체결되는 물질 이전 계약으로 해당 물질에 대한 검증을 목적으로 체결되는 계약

미충족 의학적 수요
(Unmet medical needs)	치료가 필요한 환자 및 증상은 존재하지만 해당하는 적합한 치료법이 개발되지 못한 영역

전임상 단계
(Pre-clinical)	의약품 개발 과정 중 새롭게 개발한 약물 후보 물질을 사람에게 사용하기 전에 동물에게 적용하여 부작용이나 독성, 효과 등을 알아보는 시험단계

당화혈색소
(HbA1c)	적혈구에 포함된 혈색소가 포도당과 결합하여 생성되며, 높은 혈중 포도당 상태에 혈색소가 장기간 노출되면 증가하여 당뇨병의 진단기준으로 활용됨

1형 당뇨
(Type 1 diabetes)	인슐린 의존형 당뇨병으로 췌장 베타세포의 파괴로 인해 정상적인 인슐린 분비가 되지 않는 당뇨병

2형 당뇨
(Type 2 diabetes)	인슐린 비의존형 당뇨병으로 인슐린은 정상적으로 분비되지만, 세포가 인슐린에 적절하게 반응하지 못하거나 병의 진행에 따라 인슐린이 부족하여 발생하는 당뇨병

최소 유효 용량 (MED, Minimum Effective Dose)	약물이 효능을 나타내기 위한 최소의 용량

최대 내성 용량 (MTD, Maximum Tolerated Dose)	약물이 독성을 나타내지 않는 최대의 용량

약물동태학
(PK, Pharmacokinetics)	체내에 투여된 약물에 대해 인체가 그 약물에 어떤 영향을 어떻게 미치는지 흡수, 대사, 배설로 변하는 수치적 해석

약물동역학
(PD, Pharmacodynamics)	체내에 투여된 약물에 의해 인체가 받는 영향으로 약물의 용량과 생체 반응 관계를 생리적, 생화학적 작용과 효과 면에서 해석

비임상시험관리기준 (GLP, Good Laboratory Practice)	의약품, 화학품 등의 안전성 평가를 위하여 실시하는 각종 독성시험의 신뢰성을 보증하기 위하여 연구인력, 시험시설, 장비, 시험 방법 등 시험의 전 과정에 관련된 모든 사항을 조직적, 체계적으로 관리하는 규정

화학, 제조 및 품질관리 (CMC, Chemistry, Manufacturing and Controls)	의약품 개발과정에서 의약품의 품질과 연관된 연구개발 및 제조공정이 일관성 있게 조절 및 관리되고 있음을 문서화 하여 입증하는 것

최신 우수 의약품 제조 품질관리 기준
(cGMP, current goodmanufacturing practice)	FDA (미국 식품의약국) 가 만든 가장 높은 수준의 GMP로서 의약품 제조를 위해 공장에서 원료의 구매부터 제조, 출하 등에 이르는 모든 과정에 필요한 관리 기준을 규정한 것

이종 이식 모델 (Xenograft model)	인간의 세포/암 등에 대한 효능, 영향을 평가하기 위해 인간의 세포/암 등을 동물에 이식해 제작한 모델

미국 식품의약국
(FDA, U.S. Food and Drug Administration)	미국의 식품과 의약품에 대한 관리 규제를 하는 기관

유럽 의약품기구
(EMA, EuropeanMedicines Agency)	유럽 의약품의 평가 및 감독을 하는 유럽 연합의 기관

정맥 주사
(IV injection,
Intravenous injection)	정맥에 주사하는 기법

피하 주사
(SC injection,
Subcutaneous injection)	피하 지방에 주사하는 기법

혈액-뇌 장벽
(BBB, Blood-Brain Barrier)	뇌외 혈액을 격리시키는 혈관 장벽으로 뇌 모세혈관 내피 세포의 밀착연접 (tight junction)을 형성하여 고분자와 친수성 물질의 통과를 방해

체외진단검사
(IVD, In Vitro Diagnostics)	질병 진단 및 예후, 건강 상태 판정, 질병 치료 효과 등의 목적으로 혈액, 체액, 조직 등 인체에서 유래한 물질을 이용해 신체 밖에서 진단하는 검사

체외진단 다지표 검사
(IVDMIA, In Vitro Diagnostic Multivariate Index Assay)	환자의 질병이나 상태를 진단하거나 질병의 치료, 완화, 처치, 예방, 예후, 예측을 위하여 해석 함수를 사용하는 다지표 진단 방법. 해석 함수는 다양한 지표 (수치)들을 결합하여 환자 특이적인 결과 (위험군 분류, 점수, 인덱스 등)를 도출

현장 검사
(POC, Point-Of-Care)	피검자 및 환자와 가까운 위치에서 원심분리 등 샘플 사전가공을 거치지 않고, 신속하게 시행해 진료 및 치료에 활용할 수 있는 임상병리 검사방식 또는 키트

바이오마커
(Biomarker)	몸속 세포나 혈관, 단백질, DNA 등을 이용해 몸 안의 변화를 알아낼 수 있는 지표

임상적 검증
(Clinical validation)	민감도, 특이도 등의 정보에 따라 진단성능을 정확하게 예측하기 위한 검증

임상적 유효성
(Clinical efficacy)	체외진단 다지표 검사 (IVDMIA)를 이용하여 바이오마커에 대해 수행한 시험이 환자의 질병 상태에 관한 판단 근거를 제공할 수 있는 성능

임상적 민감도
(Clinical sensitivity)	특정 질환을 가지고 있는 사람 중 검사 결과가 양성으로 나오는 비율

임상적 특이도
(Clinical specificity)	특정 질환을 가지고 있지 않은 사람 중 검사 결과가 음성으로 나오는 비율

위양성
(FP, False Positive)	질병이나 증상이 없는 음성 환자나 음성 검사대상물에서 양성으로 나온 검사 결과

위음성
(FN, False Negative)	질병이나 증상이 있는 양성 환자나 양성 검사대상물에서 음성으로 나온 검사 결과

선별검사
(Screening test)	해당 질환의 고위험군을 조기에 발견하여 추가적인 관찰이나 직접적 예방 활동을 하기 위한 검사

예후
(Prognosis)	환자의 상태나 질병의 결과에 대한 예측

조기진단
(Early diagnosis)	특정 질환으로 확인되지 않은 사람을 대상으로 질환에 걸렸는지 또는 위험성이 있는지 미리 진단하여 어떤 검사 또는 치료법을 사용할 것인지 결정하기 위한 목적의 진단

모니터링
(Monitoring)	수술 이후나 항암치료 후에 재발이 일어났는지, 치료 효과가 있는지를 추적하는 진단

비침습적 진단
(Non-invasive diagnosis)	사람의 몸속으로 침투하지 않고 몸 밖으로 흘러나오는 또는 몸 밖에서 채취가 가능한 혈액, 가래, 대변 및 소변 등의 체액을 이용한 진단 행위

신의료기술	신의료기술평가사업본부 (NECA) 평가 결과 안전성 및 유효성이 인정된 진료행위로 건강보험심사평가원에서 급여/비급여로 결정되지 않은 의료기술

체외진단 의료기기
선진입 후평가 제도	식약처 의료기기 허가를 취득한 이후 건강보험 등재 절차로 바로 진입할 수 있도록 개선하고, 1~5년 판매후 신의료기술평가를 시행하는 제도로 2019년 4월 감염병 체외진단검사에 대해 시범사업이 진행되고 있으며, 2021년 체외진단 검사로 확대될 예정임.

실험실개발테스트
(LDT, LaboratoryDeveloped Test)	임상 검사실에서 자체적으로 개발한 체외진단검사를 환자들에게 제공할 수 있도록 하는 제도

독립진단실험실
(ICL, Independent Clinical Laboratory)	실험실개발테스트와 같은 개념으로 중국을 비롯한 동남아시아에서 환자들에게 제공할 수 있도록 하는 제도