파라택시스코리아 사업보고서 (2020.12)
II. 사업의 내용

1. 사업의 개요

가. 업계의 현황

환자들의 “삶의 질” 향상을 위한 “혁신신약”의 연구개발을 목표로 하는 제약·바이오 업계는 높은 연구개발 비중과 낮은 성공률, 그리고 엄격한 규제당국의 감시와 같은 진입장벽에도 불구하고 과학기술의 발달과 산업의 고도화, 그리고 고부가 가치의 사업성으로 21세기에 접어들어서 더욱 주목받고 활성화되고 있습니다.

90년대 말 다국적 제약사들로 집중 확대되었던 연구개발 역량은, 21세기 들어 “혁신”을 위한 “효율성”의 기치아래 다양한 분야의 “전문수탁기관(CRO)”들과 “바이오벤처”의 생태계의 근간이 되었고, 이러한 생태계 아래서 대형 제약사들이 “오픈 이노베이션”을 통해 신약을 공급받는 사업 모델이 대중화되었습니다.

이러한 변화로, 21세기 들어서 FDA에 신규 승인받는 신약이 점차 증가 추세에 있으며, 2018년에는 59건, 2019년에는 48건으로 지속 성장을 하고 있습니다. (Nature Reviews Drug Discovery 19, 79-84, 2020)

단순히 양적으로뿐만 아니라 질적으로도 성장하여, 오픈 이노베이션에 의해 “바이오벤처”에서 도입 및 공동연구를 통해 개발된 신약 프로그램의 성공률이 자체 프로그램보다 높은 것으로 나타나(Deloitte Consulting Report, 2015), 미래에도 혁신신약을 개발하는 바이오벤처와 후기 개발 실행 및 마케팅에 역량을 집중하는 다국적 제약사간의 상생적 공생관계가 더욱더 확대될 것으로 예상됩니다.

이러한 트렌드는 2010년대 들어 국내에서도 폭발적으로 확산되고 있습니다. 모방형 개량신약의 역량을 갖춘 다수의 중견 제약기업과 혁신형 신약연구를 진행해오던 대형 제약기업의 연구개발진들이 대거 창업을 하여, 2015년부터 2018년까지 약 1500여 개의 바이오 벤처기업이 창업한 것으로 집계되며(2018년 국내 바이오 중소·벤처기업 현황 통계) 1992년 1호 바이오벤처 바이오니아 이래 현재 운영 중인 바이오 벤처가 2000여 개로 명실상부한 바이오벤처의 시대가 활짝 개화하였습니다.

이러한 시대에서 다른 기업과 차별화된 “기술”과 “사업모델” 그리고 “지속가능한 수익창출”을 이루어 낸 기업만이 향후 글로벌 기업들과 경쟁하며 살아남을 것으로 보입니다.

나. 회사의 현황1) 사업 개황

당사는 혁신신약 연구개발 기업으로 환자들의 미충족 의료 수요(Unmet Medical Needs)가 높은 질환 영역에 대한 상업화 가능성이 높은 신약을 초기 단계에서 발굴 및 탐색하고, 이후 임상 단계에 이르기까지 연구, 개발하고 있습니다.

기초연구부터 상업화까지 오랜 시간이 걸리는 산업의 특성을 보완하기 위해서, 연구 마무리 단계의 “혁신신약 후보물질”의 전세계 독점실시권을 확보한 이후 글로벌 개발을 신속하게 진행하고, 적절한 개발 단계에서 글로벌 제약사에 다시 독점실시권을 이전하는 사업모델을 병행하여 지속가능 경영전략을 추진 중에 있습니다. 장기적으로는 선진시장에서 자체개발 의약품의 판매를 통해 영업현금흐름측면에서 독립적 운영이 가능한 혁신신약 중심 글로벌 바이오 기업으로 성장할 계획입니다.

현재 개발 중인 주요 과제들에 대한 간략한 정보는 하기 그림과 같습니다. 총 4개의 신약후보물질과제가 다양한 적응증으로 초기발굴 단계에서 임상 2상까지 개발이 진행 중입니다.

주요 과제들의 기술이전 성과로, 2018년 12월 대웅제약과 궤양성 대장염 치료제 후보물질 BBT-401의 범 아시아 지역 기술이전 계약을 체결하였고, 2019년 7월에는 다국적 제약사인 베링거인겔하임과 특발성 폐섬유증 치료제 후보물질 BBT-877의 글로벌 기술이전을 체결하였습니다. BBT-877은 2020년 11월에 베링거인겔하임의 전략적 사유로 반환되어 현재 임상 2상을 포함한 후속개발을 위해 FDA와의 미팅 및 임상 2상 준비 중에 있습니다.

또한, 2019년 12월 기업 공개(IPO)를 통해 추가 자금을 유치하였고, 이를 통해 신규 파이프라인 도입과 현재 개발 중인 과제들의 글로벌 임상 확대를 진행하고 있습니다. 향후 몇 년간 후기 개발 단계 진입 전 기술이전을 모색함으로써 위험 분산과 조기 수익창출을 통해 안정적이고 지속적인 수익을 창출하는 바이오 기업으로 지속 성장해 나가고자 합니다.

2) 사업 모델

당사는 국내외에서 오랜 글로벌 혁신신약 개발 경험이 있는 개발진과 사업개발 전문가들로 구성된 조직을 바탕으로 "개발전문사업"을 운영하고 있습니다. 도입과제의 전임상 기간을 최대한 단축하여, GLP 독성시험부터 미국 FDA 승인 까지를 1년 이내에 이루어 내고, 성공적인 임상 1상 결과를 바탕으로 효율적인 기술이전 성과를 창출해가고 있습니다. 또한, 혁신 신약의 타깃인 신규 면역 염증 후보 물질에 대한 연구 개발 노하우를 바탕으로 "펠리노 단백질에 대한 혁신신약 연구 플랫폼"을 신설하였습니다. 이를 통해 자체 혁신 신약의 발굴 및 도입 신약의 빠른 검증과 추가 연구를 신속히 수행하여, 글로벌 시장 파트너들과 보다 효율적으로 사업 협업을 진행하고 있습니다.

각 전문 분야에 오랜 실무경험과 네트워크, 그리고 빠른 실행능력을 갖춘 인재들로 CMC, 전임상 독성, 효력 및 허가(RA)에 전문 담당인력을 보유하고 있으며, 전문적인 협력 네트워크를 통해 효율을 극대화하고 있습니다.

일반적으로 제약ㆍ바이오 산업의 의약품 개발 프로세스에서 전임상 시험은 1~3년 정도 소요되고, 평균 18개월이 소요되는 것으로 알려져 있으나, 효율적인 조직운영과 시스템을 기반으로 BBT-401은 GLP 독성시험부터 미국 FDA의 임상 승인까지 9개월, BBT-877은 단 7개월이 소요되는 혁신적인 성과를 이루었습니다. 최근에는 BBT-176이 8개월의 기간으로 FDA의 임상 승인을 받음으로써, 당사의 사업 모델의 효율성 및 우수성이 지속적으로 검증되고 있습니다.

3) 주요 과제 타깃 시장

(가) 궤양성 대장염 치료제 시장 (BBT-401 타깃)

GlobalData의 보고서(Ulcerative Colitis: Global Drug Forecast and Market Analysis to 2026)에 따르면 2016년 주요 7국(미국, 유럽 5개국 및 일본)의 궤양성 대장염 시장은 53 억 달러에서 2026년 68 억 달러까지 성장할 것으로 전망됩니다. 제품군 별로 살펴보면, 현재 다른 치료옵션이 없는 1차 치료제 5-ASA가 20% 수준의 시장을 지속적으로 유지하는 것으로 보고 있습니다. 또한 3차 치료제인 항 TNF제제는 2016년 전체 시장의 절반을 차지하고 있었으나, 지속적인 경쟁약물의 개발과 바이오시밀러의 개발로 2026년 시장 점유율이 30% 초반대로 감소할 것으로 예측되고 있습니다. 현재 궤양성 대장염 치료제 시장에서는 1차 치료제인 메살라민(5-ASA) 계열 의약품과 경쟁 및 보완하여 반응률과 관해율, 환자 순응도를 높임으로써 질환의 진행을 늦추고, 고가의 항체의약품의 사용을 줄일 수 있는 약제의 개발이 가장 시급한 과제입니다.

(나) 특발성 폐섬유증 치료제 시장 (BBT-877 타깃)

특발성 폐섬유증 시장은 2015년 형성되기 시작하여 초기 태동을 이뤄가는 시장입니다. 현재 2019년 기준으로 오페브?와 에스브리엣이 시판되고 있으며, 당사의 BBT-877을 위시한 다수의 신약 과제들이 임상 개발 중에 있습니다.

2018년 기준으로 로슈의 에스브리엣이 약 11억 달러, 베링거인겔하임의 오페브?가 약 11.7억 달러의 매출을 올리며 비슷한 양상을 보이고 있는 가운데, 오페브?가 전신성 경화증에 의한 간질성 폐질환 (SSc-ILD) 적응증에 대해 2019년에 FDA의 허가를 득하고 2020년 3월 진행성 섬유화 간질성 폐질환 으로 추가 허가를 받은 상황에서 오페브?의 매출이 지속 증가될 것으로 예측됩니다.

이에 따라 특발성 폐섬유증 치료제 시장 규모는 2018년 기준 22억 달러 수준이지만, 매년 13.1% 씩 성장하는 고성장율의 시장(iHealthcareAnalyst)으로, 후속 제품의 개발에 따라 보다 확대될 것으로 기대됩니다.

(다) 비소세포성폐암 표적 치료제 시장 (BBT-176 타깃)

비소세포폐암은 전체 폐암 환자의 80% 이상을 차지하며, 시장규모는 매년 두 자리 이상 성장하고 있습니다. 2027년 글로벌 시장규모는 약 224억 달러까지 성장할 것으로 예측됩니다(iHealthcareAnalyst). 3세대 상피세포 증식인자(EGFR) 저해제인 표적 치료제 타그리소(Tagrisso?)가 1,2세대 약물의 저항성 내성에 대한 치료옵션으로 각광받고 있으며, 2019년 현재 약 32억 달러의 매출을 올리며 시장을 주도해 나가고 있습니다. 2025년에는 최소 2배 이상의 매출(60억 달러)이 예상(Globaldata)될 정도로 급격한 성장세를 이어가고 있습니다. 현재 BBT-176은 이러한 타그리소 처방에 따른 저항성 내성을 치료하는 4세대 치료제로 FDA에 IND 승인을 받고 개발을 진행하고 있습니다.

(라) 안저질환 (망막질환) 치료제 시장 (BBT-212 타깃)

안저(眼底)란 우리 눈의 제일 안쪽 영역을 말하며, 주로 망막 및 시신경으로 구성되어 있습니다. 이 조직들은 한번 손상이 되면 재생이나 이식이 어려운 신경 조직이고 눈의 안쪽에 위치하고 있어서 외과적인 치료가 어려운 특징이 있습니다. 손상 시 시력의 손실로 이어져 삶의 질 하락에 매우 주요한 요인이 됩니다. 대표적인 안저질환으로는 망막의 중심인 황반에 이상이 생기는 황반변성(주로 노인성 질환) 그리고 당뇨병성 망막증이 있습니다. 당뇨망막증은 전체인구의 1% 가량에서 발생하는 것으로 알려져 있으며 노인연령층에서 잘 발생하는 망막질환인 노인성황반변성은 미국 등 선진국에서 50세 이상의 가장 흔한 실명 원인입니다.

현재 안저질환 치료제들은 대부분 안구에 주사를 하는 접근적 어려움이 있으며, 그럼에도 불구하고 노인성 황반변성이 2016년 약 50억 달러 규모에서 2026년에는 약 110억 달러로 2배 이상 성장할 것으로 예상되는 규모가 큰 시장입니다. (Globaldata, Age-Related Macular Degeneration Global Drug Forecast and Market Analysis to 2026) 당사에서는 새로운 기전의 복용 편이성이 높은 경구용 안저질환 치료제를 발굴, 개발하여 기존 치료제들과 병용투여 시장을 공략하려 합니다.

4) 경기변동 및 계절적 요인과의 연관성

일반적으로 제약산업은 경기변동성 및 계절적 요인이 아주 낮은 분야 중의 하나입니다. 이는 제약산업이 인간의 건강 및 생명이라는 가장 기본적인 필요 욕구를 채워주기 때문에 어느 소비 부문보다 우선적으로 지출되기 때문입니다.

가령, 일반의약품은 경기변동에 따라 시장침체 및 활성화 반응이 적게나마 영향을 받는 것으로 알려져 있습니다. 하지만, 전문의약품의 경우에는 건강급여비용 중 약품비절감을 위한 정부의 약가인하 일괄 시행, 신약의 가치 저하에 따른 R 투자여력의 감소, 신약개발의 단계별 기술수준 취약성 등 업계의 어려움이 가중되고 있음에도 불구하고, 고가의 신제품 발매 및 노령인구 증가로 인해 매년 약제비가 증가하고 있어, 일반적인 경기변동 및 계절적 요인에 민감한 반응을 나타내지 않는 것으로 확인되었습니다.

또한 당사의 사업 모델의 특성상, 글로벌 제약사의 연구개발 분야를 주 사업 파트너로 하여 지역적인 경기 변동 및 계절 요인과의 연계성은 높지 않습니다.

5) 제품의 지적재산권보호 및 독점권에 따른 수명

당사가 영위하는 제약사업의 경우 특허 및 데이터 독점권 등을 통하여 일정기간 동안독점적인 판매권을 보장받을 수 있으며, 이 기간은 제품의 라이프사이클과도 연관을 가지고 있습니다. 특허의 경우 일반적으로 출원으로부터 20년간 제품의 권리가 보호되며, 미국, 유럽, 일본, 한국을 비롯한 여러 국가에서 의약품의 임상시험 및 허가심사에 소요된 기간에 대하여 최고 5년까지 특허존속기간을 연장해 주는 제도를 가지고 있습니다.

데이터 독점권은 신약의 인허가에 필요한 노력을 보상해 주기 위하여 허가 신청 시 제출된 안전성, 유효성 자료에 대하여 허가일로부터 일정기간 동안 독점권을 부여해 주는 제도로써 신약의 경우 5년, 신규 임상추가의 경우 3년 정도의 기간 동안 보호받을 수 있습니다. 일반적으로 신약개발에는 목표 발굴에서 공정개발, 전임상, 임상, 허가 후 출시까지 12~15년 정도의 기간이 소요되므로, 출시 후 제네릭 제품 출시까지 평균적으로 10년 이상의 기간 동안 시장을 독점할 수 있습니다.

2. 주요 제품 등에 관한 사항가. 주요 제품 등의 매출 현황

당사는 국내외 제약사와의 기술이전(License-out) 또는 공동개발에 대한 계약을 체결한 뒤, 개발 단계에 따라 선급금, 단계별 마일스톤 및 제품 출시이후 판매액의 일정부분에 해당하는 로열티를 받게 됩니다.

당사는 2018년 12월에 대웅제약과 궤양성 대장염 치료제인 BBT-401에 대한 아시아 지역을 대상으로 하는 기술이전 및 공동개발 계약을 체결하였으며, 또한 2019년 7월에 글로벌 제약사인 베링거인겔하임과 특발성 폐섬유증 치료제인 BBT-877에 대한 전세계 독점 개발 및 판권 등을 포함한 기술이전 계약을 체결하였습니다. 베링거인겔하임과의 계약은 2020년 11월에 종결되었으며, 공시서류 작성기준일까지 임상2상용 시험의약품 공급계약에 따른 제품매출이 아래와 같이 발생하였습니다.

(단위: 천원)

구분	2020년 매출액
(비율)	2019년 매출액
(비율)	2018년 매출액
(비율)

기술이전수익	773,142
(12.19%)	58,242,858
(99.93%)	-

제품매출수익	5,566,805
(87.81%)	40,439
(0.07%)	-

합계	6,339,946
(100%)	58,283,297
(100%)	-

나. 주요 제품의 설명

1) BBT-401 (궤양성 대장염 치료제 신약 후보 물질)

BBT-401은 2015년 10월 한국화학연구원/성균관대로부터 전세계 독점실시권을 획득하였습니다. 이 약물은 염증신호전달 상에서 단백질간 상호 작용에 중요한 역할을 하는 ‘펠리노-1 (Pellino-1)’이라는 단백질의 기능을 차단하는 물질입니다. BBT-401은 경구 투여 시 전신 흡수가 되지 않고 위장관 내에서만 작용하는 것 (GI-tract restricted compound)이 가장 큰 특징입니다. 현재 궤양성대장염(Ulcerative Colitis) 치료제 시장에서 BBT-401과 같은 기전(펠리노-1 저해제)의 약물이 상업화된 바가 없어, 개발이 완료될 경우 First-in-class(전세계 최초의약품)이 될 것으로 기대됩니다.

BBT-401의 첫 적응증은 항염증 효과와 함께 대장 점막 치료효과가 우수한 1차약제로 궤양성대장염(Ulcerative Colitis) 입니다. 당사는 이 약물에 대해 질환 동물 모델에서 우수한 항 염증 및 대장 점막 재생 효과를 입증하였고, GLP 독성시험에서도 우수한 안전성을 확인하였습니다. 2017년 2월, 본격적인 독성시험을 진행해 2018년 2월 26일 미국 FDA로부터 임상 진행 승인을 받았습니다. 현재 미국에서 임상2상이 진행 중에 있으며 첫 용량군에서의 중간 결과를 바탕으로 용량을 증량하여 중/고용량군에서 약효 확인 시험을 진행할 계획이며, 임상 결과들을 바탕으로 글로벌 제약기업들과 사업개발 논의도 지속 진행할 계획입니다.

BBT-401은 2018년 12월 대웅제약과 약 4천만 달러 규모로 아시아 지역 기술이전 계약을 체결하였습니다. 양사간의 계약과 협의에 따라 대웅제약이 아시아 지역 (인도제외) 22개국에서의 향후 임상 개발을 진행하게 됩니다. 현재 중국에서 임상 1상 IND를 제출하고 글로벌 개발 계획과 연계하여 개발을 진행할 계획입니다.

2) BBT-877 (특발성 폐섬유증 치료제 신약 후보 물질)

BBT-877은 2017년 5월 레고켐바이오사이언스로부터 전세계 독점실시권을 획득하였습니다. 이 약물은 각종 섬유화 질환에서 중요한 역할을 하는 오토택신(Autotaxin)이라는 효소의 기능 저해하는 물질입니다. BBT-877은 참조 약물 (Galapago사, GLPG1690, 2021년 2월 임상 3상에서 개발 중단) 대비 안전성 및 유효성에서 우수할 것으로 예상되는 만큼 개발이 완료될 경우 계열내 최초 의약품 (First-in-Class) 및 계열 내 최고 의약품 (Best-in-Class)이 될 것으로 기대됩니다.

BBT-877의 첫 적응증은 미충족 의료수요(Unmet Medical Needs)가 높은 특발성 폐섬유증(IPF, idiopathic pulmonary fibrosis) 입니다. 폐의 간질 (間質, interstitium) 즉 폐를 구성하는 대부분의 안쪽 공간에서 발병하는 질환을 간질성 폐질환 (ILD, Interstitial Lung Diseases) 이라고 하는데, 전체 ILD 환자의 10% 정도가 원인불명의 섬유화가 만성적으로 진행되는 특발성 폐섬유증을 가지며, 미국에서만 약 10만명의 환자가 있는 질환입니다. 만성 비가역적 질환으로 진단 이후 치료를 병행하여도 평균 생존기간이 3년밖에 안되는 질환으로 새로운 치료제의 개발이 절실한 질환입니다.

2019년 7월 17일 임상 1상 중간 단계에서, 글로벌 제약사인 베링거인겔하임 (2018년매출 206억 달러 기준 세계 15위 제약회사)과 업프런트를 포함한 단기 지급금액 4천5백만 유로를 포함하여 최대 11억 유로 이상(한화 기준 약 1.5조원 규모)의 전세계 독점 실시권 이전 계약을 체결하였으며, 이후 1년여간 양사 공조로 후속 개발을 진행하고 글로벌 임상 2상을 준비하였습니다.

베링거인겔하임과의 기술이전 계약 체결 이후, 당사는 임상 1상 관련 시험들 (단일용량상승시험, 다중용량상승시험, 아시아인 약동태학, 약물상호작용 등)을 모두 마무리하였고, 임상 2상을 포함한 장기 복용 시험을 위한 장기 동물독성시험 (6~9개월)도성공적으로 완료하였습니다.

2020년 11월 9일, 당사와 베링거인겔하임은 BBT-877의 기술이전 계약을 종결하기로 최종 합의하였습니다. 권리 반환 사유는 해당 후보물질의 잠재적 독성 우려에 관한 베링거인겔하임의 내부 가이드라인에 따른 것이며 당사는 베링거인겔하임으로부터 제반 자료를 모두 돌려받아, 자체적인 보충 연구와 더불어 추가적인 자료 분석을 통해서 FDA와의 C 타입 미팅을 준비 중에 있습니다. C타입 미팅은 임상시험의 책임 주체의 요청에 의해 진행되는 비정례 성격의 회의로, 베링거인겔하임의 반환 사유와 이에 대한 당사의 분석 및 추가 시험 결과를 바탕으로 향후 진행될 임상 계획에 대해 FDA와 협의하는 기회가 될 예정입니다. 당사는 베링거인겔하임이 제기한 ‘혜성분석 (Comet assay)’의 양성에 기인한 발암 가능성에 대해, 세포 사멸의 의한 위양성 (False Positive)결과의 분석 및 추가 실험 결과를 준비하여 FDA와 미팅을 진행하고 동시에 후기 임상 개시를 위한 자체적인 준비를 병행하고 있습니다.

2021년 2월, 당사의 BBT-877과 동일 계열(오토택신 저해제) 내의 약물을 개발중인 갈라파고스(Galapagos)는 독립적 데이터감시위원회(IDMC, Independent Data Monitoring Committee)의 권고에 근간하여, 특발성 폐섬유증 대상 GLPG1690 (ziritaxestat)의 임상 3상시험(ISABELA studies)을 중단한다고 발표하였습니다. 각종 임상 시험의 안전성과 효능을 모니터링하는 독립적 전문가 단체인 IDMC의 이번 권고는 정기적인 데이터 검토 결과에 따른 것이며, 이를 토대로 해당 약물의 효용-위험도 프로파일(benefit-risk profile)이 임상을 지속 전개하는데 더 이상 충분한 근거를 제공하지 않는다는 결론에 도달했다고 언급했습니다. 이와 더불어, 동일 약물의 전신경화증 대상 임상 2a상(NOVESA trial)도 중단한다고 덧붙였습니다. 이에 따라, 당사가 개발중인 동일 계열 후보물질인 BBT-877은 계열 내 최초 의약품(First-In-Class)으로서의 개발 가능성이 한층 높아질 것으로 예상하고 있습니다. BBT-877은 동물 모델에서의 전임상 효력시험 결과를 토대로, GLPG1690 대비 우수한 치료 효능 프로파일을 확인하며 계열 내 최고 의약품(Best-In-Class)으로서의 개발 가능성에 기대가 모아졌던 가운데, 이번 경쟁 약물 임상 중단 발표로 계열 내 최초 의약품으로서의 개발 가능성까지 더해질 것으로 예상하고 있습니다.

앞으로 오토택신 저해제 개발 분야에서는, 당사의 BBT-877을 포함하여 블레이드(BLADE)의 BLD-0409 등 동일 계열 내 다수 후보물질들이 특발성 폐섬유증을 포함한 미충족 의료 수요가 높은 섬유화 질환에서의 환자들의 삶의 질 개선을 목표로 지속 개발을 이어가게 될 것입니다.

GLPG1690의 임상 3상 관련 구체적인 데이터 및 상세한 중단 사유가 공개되면, 즉시BBT-877의 임상 개발 계획에 반영하여 개발 전략을 고도화 할 수 있도록 하겠습니다. 당사는 희귀 질환인 특발성 폐섬유증 환자들의 어려움을 깊이 공감하며, 보다 새로운 치료 옵션을 제공하여 삶의 질 개선에 조금이나마 도움을 제공하기 위하여 신속한 개발 활동에 더욱 매진할 계획입니다.

3) BBT-176 (비소세포성폐암 차세대 치료제 후보 물질)

BBT-176은 2018년 12월 한국화학연구원으로부터 전세계 독점실시권을 획득한 4세대 상피세포 성장인자 수용체 인산화효소 저해제 (EGFR TKI, Epidermal growth factor receptor tyrosine kinase inhibitor) 입니다. 이 약물은 3세대 EGFR TKI 약물들 (예, 타그리소 Tagrisso?)에 내성을 일으키는 EGFR의 새로운 돌연변이에도 작용할 수 있는 4세대 치료제 후보 물질입니다.

미국과 한국에서 IND(Investigational New Drug) 신청하여 미국에서는 2020년 1월에, 한국에서는 2020년 5월에 IND 승인을 받았습니다. 이후 임상시험약 준비등의 기간을 거쳐 2021년 3월경 한국에서의 용량상승시험 첫 환자 투약을 시작으로 2021년중에 시험을 미국과 한국으로 확장하여 최적의 용량과 내약성 및 약효를 확인할 계획입니다.

이와 더불어 BBT-176과 차별화된 전략을 기반으로 하는 자체 발굴 신규 후보물질을 2021년 상반기 중 선정 완료하고, 이후 전임상 단계를 진행할 계획입니다. 신규 후보 물질은 빠르게 다변화 되고 있는 비소세포폐암의 치료 동향에 적극 대응하기 위해서 자체 발굴 및 외부 협업을 동시에 진행하고 있으며, 비소세포폐암 환자에 종합적인 치료제를 제공하고자 기민하게 대응하며 다양한 전략적 접근을 시도하고 있습니다.

4) BBT-212 (신규 경구용 안저질환 치료제 후보 물질)

2020년 2월 건국대학교와 기존 안저질환 치료제들 (유리체강내 주사)과의 병용투여가 가능한 “경구용 치료제” 개발 가능성이 높은 기술과 선도물질을 도입하였습니다. 건국대 연구팀과 공동연구개발을 통하여 후보물질을 확정하고 질환동물 모델에서의 효력 시험을 거쳐 빠르게 임상 개발에 착수할 수 있도록 개발을 진행하고 있습니다.

다. 주요 제품 등의 가격변동 추이

당사의 사업구조 상 기술이전을 기본 전략으로 하고 있고, 신약의 기술이전은 거래구조와 조건에 따라 크게 변동하므로 주요 제품 등의 가격변동추이의 기재는 기재하지 않았습니다.

3. 주요 원재료에 관한 사항가. 주요 매입현황

BBT-877 임상2상 시험용의약품 공급을 위해 원재료 매입이 발생하였습니다.

(단위 : 천원)

매입유형	구분	2020년
(6기)	2019년
(5기)

원재료비	국내	-	-

해외	3,568,734	570,957

소계	3,568,734	570,957

외주가공비	국내	-	-

해외	-	1,402,108

소계	-	1,402,108

합계	국내	-	-

해외	3,568,734	1,973,065

소계	3,568,734	1,973,065

나. 원재료 가격 변동추이

당사의 주요 매입처 중 당사와 특수관계가 있는 법인은 없습니다. 당사는 시장에 판매를 위한 원재료 매입이 아닌, 임상 시험을 위한 원재료를 매입하여 생산하고 있으며 거래처와 논의에 따라 다양한 사항을 충족할 수 있는 가공작업을 통하여 원재료를생산하고 있습니다. 따라서 원재료 가격은 매번 동일한 기준으로 매입이 발생되지 않아 해당사항 기재를 생략합니다.

4. 생산 및 생산설비에 관한 사항

당사의 주요 영업활동은 신약연구개발로서 제품 제조를 위한 별도의 생산 및 생산설비에 관해서는 해당사항이 없으며, 전임상 및 임상용 시료 생산과 관련해서는 국내외위탁개발생산업체(CDMO, Contract Development and Manufacturing Organization)를 활용하고 있습니다.

5. 매출에 관한 사항가. 매출 실적(단위: 천원)

매출유형	품 목	2020년
(6기)	2019년
(5기)	2018년
(4기)

기술이전	개발과제 주)	수출	773,142	58,242,858	-

내수	-	-	-

소계	773,142	58,242,858	-

제품매출	임상시험용 의약품	수출	5,566,805	40,439	-

내수	-	-	-

소계	5,566,805	-	-

합 계	수출	6,339,947	58,283,297	-

내수	-	-	-

합계	6,339,947	58,283,297	-

주) 당사는 2018년 12월에 대웅제약과 궤양성 대장염 치료제인 BBT-401에 대한 아시아 지역을 대상으로 하는 기술이전 및 공동개발 계약을 체결하였으며, 또한, 2019년 7월에 글로벌 제약사인 베링거인겔하임과 특발성 폐섬유증 치료제인BBT-877에 대한 전세계 독점 개발 및 판권 등을 포함한 기술이전 계약을 체결하였다가, 2020년 11월 해지한 바 있습니다. 해당 계약들의 비밀유지조항에 근거하여 개별 과제별 금액은 표기하지 않고 전체 합산 금액을 표기합니다. 단 현재 수취한 금액은 모두 반환 의무가 없는 금액입니다.

나. 판매 경로 등1) 판매 조직

당사의 판매대상 제품은 신약후보물질로서 전임상 및 임상 단계에서 지역별 우수 제약사(국내/아시아 혹은 기타 지역) 혹은 글로벌 제약사에 기술이전 계약을 체결하는 사업모델을 운영하고 있습니다.

당사에서는 전문 개발진의 역량만큼 사업개발도 핵심역량으로 중점관리하고 있습니다. 사업개발은 제약ㆍ바이오 산업의 다양한 분야의 경험과 글로벌 인적 네트워크를 구성 및 유지할 수 있는 언어 능력과 최상급의 협상력이 요구됩니다. 당사는 오랜 사업개발 경험을 갖춘 대표이사를 중심으로 사업개발 전문 조직을 운영하고 있으며, 각종 바이오컨퍼런스 및 학회, 파트너링 행사, 세미나 등에 적극적으로 참여하여 당사의 기술을 소개하고 이를 통하여 기술이전 협의를 추진하고 있습니다.

2) 판매 전략

당사는 한 가지 파이프라인으로 다양한 적응증을 표적할 수 있는(One Source Multiple Use, OSMU) 가능성 높은 과제를 자체 발굴 및 도입하여 초기임상 개발을 통해 가치를 높인 후 다국적 제약회사나 대형 바이오텍 회사에 기술이전하는 것을 주된 사업모델로 하고 있습니다. 또한, 자체 일부 희귀 적응증을 포함한 특수한 시장을 타깃으로 하는 제품의 경우는 자체 허가를 통해 직접 마케팅 및 판매를 목표로 하고 있습니다.

이를 위해 당사는 주요 연구분야별로 대표적인 국제학회에 주기적으로 참가하여 당사 연구실적을 발표하거나 참관하며 당사의 연구실적을 전세계 주요 제약사들에게 소개하고 있습니다. 이러한 국제학회를 통한 홍보는 향후 기술이전 계약이 이루어지는 주요 마케팅 전략으로 작용하고 있습니다.

당사는 이러한 마케팅의 결과로 2018년과 2019년에 각각 1건의 계약을 성사시켰습니다. 2018년 12월 18일 대웅제약과 BBT-401 아시아 지역 공동개발 및 기술이전 계약을 총 4천만 달러 규모로 체결하였으며, 2019년 7월 17일 베링거인겔하임과 BBT-877 전세계 독점 기술이전 계약을 총 11억 유로 규모로 체결한 바 있습니다.

6. 수주 현황

당사의 주요 영업활동은 신약연구개발로서 수주 산업이 아니므로 해당사항 없습니다.

7. 시장위험과 위험관리

당사는 여러 활동으로 인하여 신용위험(통화위험, 이자율위험 및 가격위험 포함), 유동성위험 및 시장위험과 같은 다양한 재무위험에 노출돼 있습니다. 당사의 전반적인 위험관리정책은 금융시장의 변동성에 초점을 맞추고 있으며 재무성과에 미치는 부정적 영향을 최소화하는데 중점을 두고 있습니다. 위험관리는 주요사항 발생 시 이사회에서 승인한 정책에 따라 이루어지고 있습니다. 이사회는 전반적인 위험관리에 대한 문서화된 정책, 외환위험, 이자율위험, 신용위험, 파생금융상품과 비파생금융상품의 이용 및 유동성을 초과하는 투자와 같은 특정 분야에 관한 문서화된 정책을 검토하고승인합니다.

가. 신용위험 신용위험은 계약상대방이 계약상의 의무를 불이행하여 당사에 재무적 손실을 미칠 위험을 의미합니다. 당사는 채무불이행으로 인한 재무적 손실을 경감시키는 수단으로서 신용도가 일정 수준 이상인 거래처와 거래하고, 충분한 담보를 수취하는 정책을채택하고 있습니다. 신용위험은 보유하고 있는 수취채권 거래처에 대한 신용위험뿐만 아니라 현금및현금성자산, 은행 및 금융기관 예치금으로부터 발생하고 있습니다.

당기말과 전기말 현재 당사의 신용위험에 대한 최대노출정도는 다음과 같습니다.

(단위 : 원)

구 분	당기말	전기말

현금및현금성자산	20,942,913,386	64,087,343,905

매출채권	572,249,920	-

단기금융자산	37,000,000,000	-

당기손익인식유동금융자산	-	5,069,238,107

기타유동금융자산	1,171,051,116	3,084,290,005

기타비유동금융자산	135,607,131	109,632,304

합 계	59,821,821,553	72,350,504,321

나. 유동성 위험 유동성위험관리에 대한 궁극적인 책임은 당사의 단기 및 중장기 자금조달과 유동성관리규정을 적절하게 관리하기 위한 기본정책을 수립하는 이사회에 있습니다. 당사는 단기 및 중장기 자금계획을 수립하여 예측현금흐름과 실제현금흐름을 관찰하고 금융자산과 금융부채의 만기구조를 대응시키면서 유동성위험을 관리하고 있습니다. 다. 시장위험

시장위험이란 시장가격의 변동으로 인하여 금융상품의 공정가치나 미래현금흐름이 변동할 위험을 의미합니다. 시장가격 관리의 목적은 수익은 최적화하는 반면 수용가능한 한계 이내로 시장위험 노출을 관리 및 통제하는 것입니다. 시장위험은 이자율위험과 환위험으로 구성됩니다.

① 이자율위험

이자율위험은 시장이자율의 변동으로 인하여 금융상품의 공정가치가 변동할 위험입니다. 당사의 이자부 금융자산은 고정이자율로 확정되어 있어, 당사의 수익 및 영업현금흐름은 시장이자율의 변동으로부터 실질적으로 독립적입니다. ② 환위험

당사는 국제적 영업활동으로 인하여 환위험에 노출되어 있습니다. 당기말 현재 기능통화 이외의 외화로 표시된 화폐성자산 및 부채의 장부금액은 다음과 같습니다.

(단위 : 원)

구 분	외화 자산	외화부채

당기말	전기말	당기말	전기말

EUR	3,704,128,614	13,221,951,051	-	-

USD	4,202,041,157	965,709,819	548,239,882	411,678,205

CHF	631,115,000	-

GBP	-	-	-	12,544,379

CNY	1,803,168	1,789,992	-	-

합 계	8,539,087,939	14,189,450,862	548,239,882	424,222,584

당사는 내부적으로 환율변동에 대한 환위험을 정기적으로 측정하고 있습니다. 당기말 현재 기능통화 이외의 외화로 표시된 화폐성자산 및 부채에 대한 기능통화의 환율 5% 변동시 당기손익에 미치는 영향은 다음과 같습니다.

(단위 : 원)

구 분	5% 상승시	5% 하락시

EUR	185,206,431	(185,206,431)

USD	182,690,064	(182,690,064)

CHF	31,555,750	(31,555,750)

CNY	90,158	(90,158)

합 계	399,542,403	(399,542,403)

8. 파생상품 및 풋백옵션 등 거래현황당사는 보고서 제출일 현재 해당사항 없습니다.

9. 경영상의 주요계약

가. 기술이전 (License-out) 계약

보고서 작성기준일 현재 당사가 체결 중인 기술이전 (License-out) 계약의 현황은 다음과 같습니다

[기술이전 (License-out) 계약 총괄표]

품 목	계약
상대방	대상
지역	계약
체결일	계약종료일	총계약금액	수취금액	진행단계

BBT-401	(주)대웅제약	아시아
22개국	2018년 12월	특허 만료일	USD 40 Mil. (약 440억원)	주1)	임상2상

주1) 계약 세부내용의 경우 영업기밀에 해당되므로 이에 대한 세부내용을 기재하지 않았습니다.

1) BBT-401

계약상대방	(주)대웅제약

계약내용	계약지역에서 허가 및 사업을 위한 연구, 개발, 생산, 유통, 판매 및 마케팅 권리의 독점적 허여

대상지역	아시아 22개국 (한국, 중국 및 일본 포함)

계약기간	2018년 12월 ~ 관련 특허 존속 기간 만료일까지

총계약금액	총 4,000만 달러 규모 (한화 약 440억 원)

수취금액	주)

계약조건	총 4,000만 달러 규모 (한화 약 440억 원)
선급금, 개발 및 허가 마일스톤 그리고 경상 실시료로 구성
(상세 계약 내용은 양사간의 체결 계약에 따라 비공개)

회계처리방법	주)

대상기술	Pellino-1저해제 신약 후보물질

개발진행경과	임상2상 진행 중

기타사항	-

주) 계약 세부내용의 경우 영업기밀에 해당되므로 이에 계약 세부내용을 기재하지 않았습니다.

나. 기술도입 (License-in) 계약

[기술도입(License-in) 계약 총괄표]

품 목	계약
상대방	대상
지역	계약체결일	계약종료일	총계약금액 / 지금금액 및 주요조건 등	진행단계	비고

BBT-401	한국화학연구원/성균관대학교	전세계	2015년 10월	특허 만료일	주)	임상2상	-

BBT-877	레고켐바이오사이언스	전세계	2017년 5월	특허 만료일	주)	임상1상	-

BBT-176	한국화학 연구원	전세계	2018년 12월	특허 만료일	주)	임상 1상 승인	-

BBT-212	건국대학교	전세계	2020년 2월	특허 만료일	주)	전임상

주) 해당사항은 하기 파이프라인별 주요사항에 기재하였으며, 일부 영업기밀 등에 해당하는 세부내용은 기재하지 않았습니다.

1) BBT-401

계약상대방	한국화학연구원/성균관대학교 산학협력단

계약내용	독점 실시권 계약

대상지역	전세계

계약기간	2015년 10월 ~ 관련 특허 존속 기간 만료일까지

총계약금액	30억원(선수금 1.5억 포함), 로열티 별도

지급금액	주1)

계약조건	재실시(기술이전)가 발생할 경우① 재실시 계약 이후 모든 마일스톤 지급 조항은 무효
② 기술이전 수익의 일부를 한국화학연구원과 성균관대학교에 일정 비율로 나누어 지급
③ 향후, 추가적인 재실시(글로벌 기술이전 등)가 발생할 경우, 개발 단계에 따라 일정수준의 기술이전 수익 배분 비율 조정

회계처리방법	당사는 계약상대방과 체결한 계약의 권리와 의무에 근거하여 기술도입에 대한 지급금액을 실시권으로 자산인식하여 상각처리하고 있습니다.

대상기술	펠리노-1 저해제

개발진행경과	임상 2상 진행 중

기타사항	-

주1) 계약 세부내용의 경우 영업기밀에 해당되므로 이에 계약 세부내용을 기재하지 않았습니다.

2) BBT-877

계약상대방	레고켐바이오사이언스

계약내용	독점 실시권 계약

대상지역	전세계

계약기간	2017년 5월 ~ 관련 특허존속기간 만료일까지

총계약금액	300억(선수금 20억 포함), 로열티 별도

지급금액	주1)

계약조건	재실시(기술이전)가 발생할 경우,① 재실시 계약 이후 모든 마일스톤 지급 조항은 무효
② 기술이전 수익의 45%를 지급(임상 1상 단계 기술 이전 기준)

회계처리방법	당사는 계약상대방과 체결한 계약의 권리와 의무에 근거하여 기술도입에 대한 지급금액을 실시권으로 자산인식하여 상각처리하였으며 본 물질의 재실시에 따라 자산화한 전액을 매출원가 인식하였습니다.

대상기술	오토택신 저해제

개발진행경과	임상 1상 완료

기타사항	-

주1) 계약 세부내용의 경우 영업기밀에 해당되므로 이에 계약 세부내용을 기재하지 않았습니다.

3) BBT-176

계약상대방	한국화학연구원

계약내용	독점 실시권 계약

대상지역	전세계

계약기간	2018년 12월 ~ 관련 특허존속기간 만료일까지

총계약금액	300억(선수금 10억 포함), 로열티 별도

지급금액	주1)

계약조건	재실시(기술이전)가 발생할 경우,① 재실시 계약 이후 모든 마일스톤 지급 조항은 무효
② 기술이전 수익의 일부분을 한국화학연구원에 지급

회계처리방법	당사는 계약상대방과 체결한 계약의 권리와 의무에 근거하여 기술도입에 대한 검토결과 초기 물질 개발단계로 판단하여 전액 비용처리 하고 있습니다.

대상기술	비소세포성 폐암의 4세대 치료제

개발진행경과	임상 계획 승인단계 (미국 FDA 및 한국 식약처

기타사항	-

주1) 계약 세부내용의 경우 영업기밀에 해당되므로 이에 계약 세부내용을 기재하지 않았습니다.

4) BBT-212

계약상대방	건국대학교 산학협력단

계약내용	독점실시권 및 공동연구 계약

대상지역	전세계

계약기간	2020년 2월 ~ 관련 특허존속기간 만료일까지

총계약금액	100억원 (선수금 3억원 포함), 로열티 별도

지급금액	주1)

계약조건	주1)

회계처리방법	당사는 계약상대방과 체결한 계약의 권리와 의무에 근거하여 기술도입에 대한 검토결과 초기 물질 개발단계로 판단하여 전액 비용처리 하고 있습니다.

대상기술	안저질환 치료제 후보 물질

개발진행경과	주1)

기타사항	-

주1) 계약 세부내용의 경우 영업기밀에 해당되므로 이에 계약 세부내용을 기재하지 않았습니다.

다. 기술제휴 계약

보고서 작성일 현재 당사가 체결 중인 기술제휴 계약 현황은 다음과 같습니다

1) AI 기반 신약후보물질 발굴을 위한 Atomwise와 공동연구 협약

계약상대방	아톰와이즈 (Atomwise)

계약내용	공동연구 협약

대상지역	주1)

계약기간	주1)

총계약금액	주1)

지급금액	당사는 계약상대방과 체결한 계약의 권리와 의무에 근거하여 기술제휴에 대한 검토결과 초기 물질 개발단계로 판단하여 전액 비용처리 하고 있습니다.

계약조건	아톰와이즈가 개발한 아톰넷(AtomNet)이라는 인공지능 시스템을 토대로, 후보물질들간의 상호작용을 인공지능으로 분석해서 물질 결합 가능성을 심화학습(deep learning)하도록 함으로써 정교하고 신속한 후보물질 선별 및 도출

회계처리방법	주1)

대상기술	-

개발진행경과

기타사항

주1) 계약 세부내용의 경우 영업기밀에 해당되므로 이에 계약 세부내용을 기재하지 않았습니다.

10. 연구개발 활동가. 연구개발활동의 개요

당사는 신약 창출의 두 축인 연구와 개발을 분리하여 연구개발활동을 진행하고 있습니다. 연구개발본부는 외부 도입한 "혁신신약 후보물질"의 글로벌 개발을 신속하게 진행하는 “개발전문사업”의 중심으로, 당사의 핵심 경력 개발진들로 구성되어 있습니다. 또다른 한 축인 펠리노 신약연구소는 당사의 독점 노하우인 펠리노 저해제 개발 경험을 바탕으로 한 혁신신약의 연구 및 발굴을 주로 하는 “연구 중심”그룹입니다. 추가로, 2020년 말부터 보스턴에 연구 기능을 중점으로 하는 Boston Discovery Center (BDC)를 설립하고 2021년에 본격 확대 운영을 진행 중에 있습니다.

당사의 핵심 신약후보물질 과제들인 BBT-401, BBT-877 및 BBT-176 등이 연구개발본부에서 전임상 및 임상 개발을 다양한 외부 협력기관들과 연계해서 진행해 가고 있으며, 신규 펠리노 저해제의 연구와 상기 개발에 필요한 일부 비임상 연구들을 펠리노 신약연구소에서 진행하고 있습니다.

추가로 경영전략본부에서는 당사의 연구개발과제의 기획 및 관리를 맡아서 전략적 추진을 보조합니다.

나. 연구개발 조직 개요

당사는 혁신 신약의 연구 개발에 최적화된 조직 구성으로 각 분야에 오랜 경험을 갖춘 핵심 인재들로 운영되고 있습니다. 각 본부 및 운영단위별로 신속하고 정확한 자체 의사 결정으로 효율적인 과제 개발 진행하고 있으며, 상호 유기적인 협력으로 위험 요소를 점검하고 불필요한 회의 및 행정 절차를 최소화하고 있습니다.

당사의 핵심 연구개발인력 17인은 업계 최고수준의 전문가로 구성되어 있으며 혁신신약의 연구개발에 오랜 경험과 경력을 가진 핵심 인재들입니다. 특히 효율적이고 정확한 임상개발을 진행할 수 있도록 신약개발의 경험이 풍부한 의사 3인 (MD/PhD 2인 포함)이 포함되어 있는 특징이 있습니다.

조직별 구성으로는, 의사 3인이 포함된 총 10명의 개발진들이 연구개발본부 소속으로 전임상, 임상 및 CMC 부분을 담당하고 있으며, 펠리노 신약 연구소에 3명의 연구진이 연구와 실험을 진행하고 있습니다. 연구개발 기획 및 사업개발의 부문은 경영전략본부 소속 4인이 담당하고 있습니다.

다. 연구개발 조직도구성>

구분	주요업무

연구개발본부	도입 혁신신약과제의 전임상 및 임상 개발

펠리노 신약연구소	신규 펠리노 저해제 연구 및 발굴

경영전략본부	연구개발과제 전략 기획

연구개발 조직도.jpg 연구개발 조직도 라. 연구개발인력 현황 1) 연구개발인력 구성 학력 총원 박사 석사 학사 기타 인원수 17 10 6 1 - 주) 연구개발 인력 주요 업무별 구성은 하기와 같습니다. [주요 업무 별 조직 구성] 구분 총원 박사 석사 학사 연구개발본부 주1) 11 7 3 1 펠리노 신약연구소 주2) 3 2 1 - 경영전략본부 3 1 2 - 합계 17 10 6 1 주1) 연구개발본부 11인 중 3인은 의사로 구성, 연구개발본부에 보스턴 디스커버리센터 조직 포함 주2) 펠리노 신약연구소 : 기업부설 연구소로, BBT-401의 개발 노하우를 바탕으로 신규 펠리노 저해제의 연구를 주된 과제로 진행 중 입니다. 2) 주요 연구개발인력 현황 당사 핵심 개발인력의 주요 경력은 다음과 같습니다. 직위 성명 담당업무 주요경력 부사장 강상욱 연구개발 총괄 서울대학교 약학과 박사(03) NCI, NIH,USA Visiting fellow(03~05) Rexahn Pharma.Maryland, USA Research scientist (05~07) Sequoia Pharma. Maryland, USA Staff scientist (07~09) 옵토매직 신약개발 팀장(09~12) 고신대학교 전임 조교수(13)부광약품 CMC팀 부장(13~15) 유유제약 신약개발연구소 부소장(16) 브릿지바이오테라퓨틱스 연구소장(16~현재) 부사장 이광희 중개연구 총괄 Washington University School of Medicine 분자생물학과 박사(08) Washington University School of Medicine Research Associate (08~09) Genentech/Roche Research Fellow (09~13) Logos Biosystems Senior Manager (13) 사노피코리아 연구소장(13~17) 브릿지바이오테라퓨틱스 연구총괄 (17~현재) 부사장 및 미국 종속회사 대표이사 이용희 연구개발 총괄 감수 및 RA업무 총괄 서울대학교 약학과 박사 LG화학 바이오텍 그룹장 Cyprotex, Bellerophon Therapeutics, Ikaria Inc, Ligand Pharmaceuticals, Lion Biosciences 연구 컨설턴트 Pfizer 임상개발 컨설턴트 부사장 염선영 임상개발 서울대학교 의과대학 졸업(의학사 및 의학 석사) 한국/미국 의사 면허 보유 - 정신과 전문의 한국 화이자 의학부 이사 Boehringer Ingelheim (HQ) Clinical Program Leader 암젠코리아 의학부 전무 주) 이광희 부사장은 2021년 3월 16일 자로 퇴임하였습니다. 마. 연구개발비용 1) 연구개발비용 현황(연결 재무제표 기준) (단위: 천원) 구 분 2020연도 (제6기) 2019연도 (제5기) 2018연도 (제4기) 비고 비용의 성격별분류 시약재료비 193,061 418,613 44,856 - 인건비 1,867,722 1,930,733 531,250 위탁용역비 10,444,769 16,443,505 9,502,300 기타 568,561 3,172,669 2,411,856 연구개발비용합계 13,074,113 21,965,520 12,490,261 회계처리 내역 매출원가 700,909 6,775,119 - - 판매비와관리비 12,373,204 15,190,400 12,490,261 - 연구개발비용 합계 13,074,113 21,965,520 12,490,261 연구개발비/매출액비율 [연구개발비용 합계÷당기매출액X100] 206% 38% (-) - 주) 비용의 성격별 분류금액 중 일부 라이센스 금액 등을 공개할 경우 영업에 손실을 초래할 가능성이 있는 영업적 기밀이 노출될 수 있는 가능성이 있어 기타에 포함하여 기재하였습니다. 2) 연구개발비용 현황(별도 재무제표 기준) (단위: 천원) 구 분 2020연도 (제6기) 2019연도 (제5기) 2018연도 (제4기) 비고 비용의 성격별분류 시약재료비 193,061 416,922 41,562 - 인건비 1,867,722 1,930,733 531,250 위탁용역비 10,444,769 16,297,798 9,227,225 기타 568,561 3,172,669 2,411,856 연구개발비용합계 13,074,113 21,818,122 12,211,893 회계처리 내역 매출원가 700,909 6,775,119 - - 판매비와관리비 12,373,204 15,043,003 12,211,893 - 연구개발비용 합계 13,074,113 21,818,122 12,211,893 연구개발비/매출액비율 [연구개발비용 합계÷당기매출액X100] 206% 37% (-) - 주) 비용의 성격별 분류금액 중 일부 라이센스 금액 등을 공개할 경우 영업에 손실을 초래할 가능성이 있는 영업적 기밀이 노출될 수 있는 가능성이 있어 기타에 포함하여 기재하였습니다. 바. 연구개발 실적 및 진행현황 1) 연구개발 진행현황 및 향후 계획 연구개발 진행 총괄표 구 분 품 목 적응증 도입 년도 개발 단계 (국가) 비 고 염증 질환 BBT-401 궤양성 대장염 2015년 임상 2상 (미국) 임상 2상 진행 중 아시아 22개국 기술이전 완료 (대웅제약) 호흡기 질환 BBT-877 특발성 폐섬유증 2017년 임상 1상 (미국) 임상 1상 완료 암질환 BBT-176 비소세포성 폐암 2019년 임상 1상 (미국/한국) IND 승인 (미국 FDA 및 식품의약품안전처) 안저 질환 BBT-212 다양한 안저 질환 2020년 전임상 - (가) BBT-401 구분 염증 질환 치료제 신약 후보 물질 적응증 궤양성 대장염 작용기전 ● 펠리노-1에 단백질-단백질 상호작용 억제제로 작용 ● NF-kB로 가는 염증 신호를 선택적으로 차단 ● 다양한 염증성 사이토카인 및 케모카인의 분비를 억제 제품의 특성 ● 경구 투여 시 전신 흡수가 되지 않고 위 장관에만 체류하며 약효를 보임. ● 이러한 특성에 기인한 안전성으로 현재 5-ASA제제 이외에 대안이 없는 궤양성 대장염 1차 치료제를 타깃으로 개발 중 진행경과 ● 미국 임상 1상 완료 ● 임상 2a상에서 환자들을 대상으로 유효용량과 효력을 탐색 중 (저용량군 시험을 마치고, 중/고용량 임상 시험 준비 중 2021년초 환자투여 예정) 추진계획 ● 임상 2a 중/고용량 임상 시험개시 (2020년초 개시 목표) ● 기전연구 및 직장투여제형 연구를 위한 임상시험 진행중 ● 글로벌 시장 대상 사업개발 협의 지속 경쟁제품 시판 중인 5-ASA 제제 (아사콜, 펜타사등 ) 관련논문 등 Smad6 negatively regulates interleukin 1-receptor- Toll-like receptor signaling through direct interaction with the adaptor Pellino-1 (Nat Immunol. 2006 Oct 7(10):1057-65.) 시장규모 ● GlobalData의 보고서 (Ulcerative Colitis: Global Drug Forecast and Market Analysis to 2026)에 따르면 2016년 주요 7국 (미국, 유럽 5개국 및 일본)의 궤양성 대장염 시장은 53 억 달러에서 2026년 68 억 달러까지 성장할 것으로 전망 ● 1차 치료제인 5-ASA가 20% 수준의 시장을 지속적으로 유지 기타사항 ● 2018년 12월 대웅제약에 아시아 지역 22개국 대상으로 약 4천만 달러 규모로 기술이전 완료 (나) BBT-877 구분 호흡기 질환 치료제 신약 후보 물질 적응증 특발성 폐섬유증 작용기전 혈중 효소인 오토택신의 효소 활성 저해제 제품의 특성 ● 미국 FDA 허가된 2종의 약물이 있으나 모두 폐 기능 저하를 지연시키는 효과가 있을 뿐 질병 진행 자체를 멈추지 못하는 한계를 가진 희귀 난치 질환인 특발성 폐섬유증의 계열 내 최고 치료제 ● 다양한 섬유화 관련 질환 및 암 질환에 대한 적응증 확대 진행경과 ● 임상 1상 완료 ● 글로벌 다국가 임상 2상을 위한 준비 중 추진계획 ● FDA와 Type C 미팅을 통해 후기 개발 계획 확립 ● 2021년 임상 2상을 포함한 후기개발 준비 진행 경쟁제품 Blade Therapeutics사의 BLD-0409 (임상 1상 마무리 중) 관련논문 등 ● Translational research on autotaxin-LPA-LPA receptors and drug discovery. (Clinical Lipidology. 2015 10:2,177-190.) 오토택신 저해제의 의약품 개발 가능성 논문 ● 자사 내용 관련 논문은 없음 시장규모 ● 오페브? 및 에스브리엣 두 약물이 약 22억 달러의 시장을 형성 ● 매년 13.1% 성장하는 고성장율의 시장 (iHealthcareAnalyst) ● 향후 당사의 BBT-877을 위시하여 시장 규모가 확대될 예정 기타사항 ● 2019년 7월 17일 베링거인겔하임과 약 1조 5천억원 규모의 기술이전 계약을 맺었으나, 2020년 11월로 모든 권리 반환 받음 (다) BBT-176 구분 암 질환 치료제 신약 후보 물질 적응증 비소세포성 폐암 작용기전 ● EGFR C797S 삼중 돌연변이 타깃 제품의 특성 ● EGFR 2차 약제 내성 타깃 차세대 치료제 진행경과 ● 2019년 12월 한국/미국 IND 동시 신청 ● 2020년 1월 미국 FDA IND승인● 2020년 5월 한국 식품의약품안전처 IND승인 추진계획 ● 2021년 3월경 한국에서 용량 상승시험 시작 ● 2021년 연내에 미국과 한국에서 최적 용량 탐색, 내약성 및 약효 확인 계획 경쟁제품 계열내 최초 의약품으로 임상개발 단계 경쟁의약품 없음 라) BBT-212 구분 경구용 안저질환 치료제 신약 후보 물질 적응증 다양한 안저질환 작용기전 주) 제품의 특성 ● 안와주사제형이 주를 이루는 안저질환 치료제 시장에 의학적 미충족 수요인 경구용 제품 개발 진행경과 ● 전임상 시험 진행 중 추진계획 ● 2020년 후보물질 최종 확정 및 질환동물모델 효력 확인 ● 2021년 전기 임상 개발 예정 경쟁제품 시판 및 개발중인 주사제형 안저질환 치료제들과 병용 사용 목표 주) 영업기밀 등에 해당하는 세부내용은 기재하지 않았습니다. 2) 연구개발 완료실적 현재 당사가 진행중인 물질은 모두 개발진행 중으로 완료된 프로젝트는 없습니다. 11. 그 밖에 투자의사결정에 필요한 사항 가. 지적재산권 보유 현황 과제명 기술명칭 구분 권리 국내 해외 비고 BBT-401 피롤리딘 카복스아미도 유도체 및 이의 제조 방법 및 용도 물질특허 전용 실시권 등록 PCT 출원 25개별국진입 15개국 등록 유럽19개국 Validation 완료 BBT-401 Water soluble salts of lipidated peptides and methods for preparing and using the same 물질특허 특허권 등록 PCT 출원 5개국 별도출원 한국 등록 당사 단독 출원 BBT-877 신규 오토택신 저해 화합물 및 이를 함유하는 약제학적 조성물 물질특허 전용 실시권 등록 PCT출원 28개별국진입 베링거 인겔하임 관리 BBT-176 N2,N4-디페닐피리미딘-2,4-디아민 유도체, 이의 제조방법 및 이를 유효성분으로 포함하는 암의 예방 또는 치료용 약학적 조성물 물질특허 전용 실시권 등록 PCT출원 21개별국 진입 2개국 등록 - BBT-212 주1) 물질특허 전용 실시권 등록 PCT 출원 미국 특허 등록 결정 - 주1) 계약 세부내용의 경우 영업기밀에 해당되므로 이에 계약 세부내용을 기재하지 않았습니다. 나. 관련 법령 또는 정부의 규제 당사가 영위하고 있는 신약개발산업은 인간의 건강 및 생명에 직접적인 영향을 미치는 의약품의 연구, 개발 및 제조와 관련되어 있으므로, 엄격한 윤리기준 뿐만 아니라 제품 개발부터 비임상, 임상시험, 인허가 및 제조, 유통, 판매 등에 이르기까지 매우 복잡하고 다양한 규제 및 정책의 규율을 받습니다. 국내에서의 약사법, 향정신의약품관리법, KGLP(의약품 안전성시험 관리기준), LMO(유전자변형생물체 안전관리)등 관련 법령 뿐만 아니라, 해외에서도 각 국가별 법령 및 정부의 규제를 준수하여야 합니다. 따라서, 당사는 내·외부 전문가에 의한 엄격한 감독 및 관리를 시행하여 각 국가의 관련 법령 및 정부의 규제를 준수하고 있습니다.