파라택시스코리아 분기보고서 (2024.03)
7. 기타 참고사항

가 . 업계의 현황

환자들의 " 삶의 질 " 향상을 위한 " 혁신 신약 " 의 연구개발을 목표로 하는 제약 · 바이오 업계는 높은 연구개발 비중과 낮은 성공률 , 그리고 엄격한 규제당국의 감시와 같은 진입장벽에도 불구하고 과학기술의 발달과 산업의 고도화 , 그리고 고부가 가치의 사업성으로 21 세기에 접어들어서 더욱 주목받고 활성화되고 있습니다 . 90 년대 말 다국적 제약사들로 집중적으로 확대되었던 연구개발 역량은 , 21 세기 들어 " 혁신 " 을 위한 " 효율성 " 의 기치 아래 다양한 분야의 " 전문 수탁기관 (CRO)" 들과 " 바이오벤처의 생태계의 근간이 되었고 , 이러한 생태계 아래서 대형 제약사들이 " 오픈 이노베이션 " 을 통해 신약을 공급받는 사업 모델이 대중화되었습니다 . 이러한 변화로 , 21 세기 들어서 FDA 에 신규 승인받는 신약이 점차 증가 추세에 있으며 , 2010 년도 21 건을 기점으로 , 2015 년에는 45 건 그리고 2019 년에는 48 건으로 지속 성장을 하였습니다 . (Nature Reviews Drug Discovery 19, 79-84, 2020). COVID-19 판데믹 시대인 2020 년대에도 2020 년 2021 년에 각각 53 건 및 50 건의 승인이 있을 만큼 추세는 지속되고 있습니다 . 단순히 양적으로뿐만 아니라 질적으로도 성장하여 , 오픈 이노베이션에 의해 " 바이오벤처 " 에서 도입 및 공동연구를 통해 개발된 신약 프로그램의 성공률이 자체 프로그램보다 높은 것으로 나타나 (Deloitte Consulting Report, 2015), 미래에도 혁신 신약을 개발하는 바이오벤처와 후기 개발 실행 및 마케팅에 역량을 집중하는 다국적 제약사 간의 상생적 공생관계가 더욱더 확대될 것으로 예상됩니다 . 이러한 트렌드는 2010 년대 들어 국내에서도 폭발적으로 확산하고 있습니다 . 모방형 개량신약의 역량을 갖춘 다수의 중견 제약기업과 혁신형 신약 연구를 진행해오던 대형 제약기업의 연구개발진들이 대거 창업하여 , 2015 년부터 2018 년까지 약 1,500 여 개의 바이오 벤처기업이 창업한 것으로 집계되며 (2018 년 국내 바이오 중소 · 벤처기업 현황 통계 ) 1992 년 1 호 바이오벤처 바이오니아 이래 현재 운영 중인 바이오 벤처가 2,000 여 개로 명실상부한 바이오벤처의 시대가 활짝 개화하였습니다 . 이러한 시대에서 다른 기업과 차별화된 " 기술 " 과 " 사업모델 " 그리고 " 지속가능한 수익 창출 " 을 이루어 낸 기업만이 향후 글로벌 기업들과 경쟁하며 살아남을 것으로 보입니다 .

나 . 회사의 현황1) 사업 개황

당사는 혁신 신약 연구개발 기업으로 환자들의 미충족 의료 수요 (Unmet Medical Needs) 가 높은 질환 영역에 대한 상업화 가능성이 높은 신약을 초기 단계에서 발굴 및 탐색하고 , 이후 임상 단계에 이르기까지 연구 , 개발하고 있습니다 . 기초연구부터 상업화까지 오랜 시간이 걸리는 산업의 특성을 보완하기 위해서 , 연구 마무리 단계의 " 혁신 신약 후보물질 " 의 전 세계 독점실시권을 확보한 이후 글로벌 개발을 신속하게 진행하고 , 적절한 개발 단계에서 글로벌 제약사에 다시 독점실시권을 이전하는 사업모델을 병행하여 지속 가능 경영전략을 추진 중입니다 . 장기적으로는 선진시장에서 자체 개발 의약품의 판매를 통해 영업현금흐름 측면에서 독립적 운영이 가능한 혁신 신약 중심 글로벌 바이오 기업으로 성장할 계획입니다 . 현재 개발 중인 주요 과제들에 대한 간략한 정보는 하기 그림과 같습니다 . 다양한 신약후보물질 과제가 미충족 의료수요 높은 주요 적응증들을 타깃으로 하여 초기 발굴 단계에서 임상 2 상까지 개발이 진행 중입니다 .

주요 과제들의 기술이전 성과로 , 2018 년 12 월 대웅제약과 궤양성 대장염 치료제 후보물질 BBT-401 의 범아시아 지역 기술이전 계약을 체결하였고 , 2019 년 7 월에는 다국적 제약사인 베링거인겔하임과 특발성 폐섬유증 치료제 후보물질 BBT-877 의 글로벌 기술이전을 체결하였습니다 . 또한 , 2019 년 12 월 기업 공개 (IPO) 를 통해 추가 자금을 유치하였고 , 이를 통해 신규 파이프라인 도입과 현재 개발 중인 과제들의 글로벌 임상 확대를 진행하고 있습니다 . 향후 몇 년간 후기 개발 단계 진입 전 기술이전을 모색함으로써 위험 분산과 조기 수익 창출을 통해 안정적이고 지속적인 수익을 창출하는 바이오 기업으로 지속 성장해 나가고자 합니다 . 2) 사업 모델 당사는 국내외에서 오랜 글로벌 혁신 신약 개발 경험이 있는 개발진과 사업개발 전문가들로 구성된 조직을 바탕으로 " 개발전문사업 " 을 운영하고 있습니다 . 도입과제의 전임상 기간을 최대한 단축하여 , GLP 독성시험부터 미국 FDA 승인까지를 1 년 이내에 이루어 내고 , 성공적인 임상 1 상 결과를 바탕으로 효율적인 기술이전 성과를 창출해가고 있습니다 . 또한 , 혁신 신약의 타깃인 신규 면역 염증 후보 물질에 대한 연구 개발 노하우를 바탕으로 " 펠리노 단백질에 대한 혁신신약 연구 플랫폼 " 을 신설하였습니다 . 이를 통해 자체 혁신 신약의 발굴 및 도입 신약의 빠른 검증과 추가 연구를 신속히 수행하여 , 글로벌 시장 파트너들과 보다 효율적으로 사업 협업을 진행하고 있습니다 .

각 전문 분야에 오랜 실무경험과 네트워크 , 그리고 빠른 실행 능력을 갖춘 인재들로 CMC, 전임상 독성 , 효력 및 허가 (RA) 에 전문 담당 인력을 보유하고 있으며 , 전문적인 협력 네트워크를 통해 효율을 극대화하고 있습니다 . 일반적으로 제약ㆍ바이오산업의 의약품 개발 프로세스에서 전임상 시험은 1~3 년 정도 소요되고 , 평균 18 개월이 소요되는 것으로 알려져 있으나 , 효율적인 조직운영과 시스템을 기반으로 BBT-401 은 GLP 독성시험부터 미국 FDA 의 임상 승인까지 9 개월 , BBT-877 은 단 7 개월이 소요되는 혁신적인 성과를 이루었습니다 . 3) 주요 과제 타깃 시장 가 ) 비소세포성 폐암 표적 치료제 시장 (BBT-207 타깃 ) 비소세포성 폐암은 전체 폐암 환자의 80% 이상을 차지합니다 . 3 세대 상피세포 증식인자 (EGFR) 저해제인 표적 치료제 타그리소 (Tagrisso®) 가 1, 2 세대 약물의 저항성 내성에 대한 치료옵션으로 주목받고 있으며 , 2023 년 약 58 억 달러의 매출을 올리며 시장을 주도해 나가고 있습니다 . 2030 년에는 2 배 이상의 매출 (76 억 달러 ) 이 [BK2] 예상 (Globaldata) 될 정도로 급격한 성장세를 이어가고 있습니다 .

그러나 3 세대 약물에 해당하는 타그리소 또한 처방에 따른 저항성 내성으로 인해 EGFR C797S 돌연변이가 발생할 수 있습니다 . 현재 EGFR C797S 돌연변이를 타겟으로 하는 치료제는 개발 중에 있으며 시판 약물은 없는 상태입니다 [BK3] . BBT-207 은 이러한 타그리소 처방에 따른 저항성 내성을 치료하는 4 세대 치료제로 계열 내 최초 의약품 (First-in-Class) 로서 개발이 진행 중입니다 . 나 ) 특발성 폐섬유증 치료제 시장 (BBT-877/301/209 및 GPCR 타깃 ) 특발성 폐섬유증 시장은 2015 년 형성되기 시작하여 초기 태동을 이뤄가는 시장입니다 . 현재 2019 년 기준으로 오페브 ® 와 에스브리엣이 시판되고 있으며 , 당사의 BBT-877 을 위시한 다수의 신약 과제들이 임상 개발 중에 있습니다 . 2018 년 기준으로 로슈의 에스브리엣이 약 11 억 달러 , 베링거인겔하임의 오페브 ® 가 약 11.7 억 달러의 매출을 올리며 비슷한 양상을 보이는 가운데 , 오페브 ® 가 전신성 경화증에 의한 간질성 폐 질환 (SSc-ILD) 적응증에 대해 2019 년에 FDA 의 허가를 득하고 2020 년 3 월 진행성 섬유화 간질성 폐 질환으로 추가 허가 받은 상황에서 오페브 ® 의 매출이 지속 증가하였습니다 . 특발성 폐섬유증 치료제 시장 규모는 2018 년 기준 22 억 달러 수준에서 , 매년 13.1% 씩 성장하는 고성장율의 시장 (iHealthcareAnalyst) 으로 , 후속 제품의 개발에 따라 보다 확대될 것으로 기대됩니다 .

기술 ( 제품 )	국내시장	해외시장

에스브리엣 (Esbriet)	일동제약 , 영진약품 ( 급여 )	약 7.7 억 달러 매출 (2023 년 )
(2022 년 약 11.7 억 달러 , 제네릭 출시 이후 지속 감소중 )

오페브 (Ofev)	한국베링거인겔하임 ( 비급여 )	약 37 억 달러 매출 (2023 년 )

출처 : Global Data

다 ) 궤양성 대장염 치료제 시장 (BBT-401 타깃 ) GlobalData 의 보고서 (Ulcerative Colitis: Global Drug Forecast and Market Analysis to 2026) 에 따르면 2016 년 주요 7 국 ( 미국 , 유럽 5 개국 및 일본 ) 의 궤양성 대장염 시장은 53 억 달러에서 2026 년 68 억 달러까지 성장할 것으로 전망됩니다 . 제품군 별로 살펴보면 , 현재 다른 치료옵션이 없는 1 차 치료제 5-ASA 가 20% 수준의 시장을 지속해서 유지하는 것으로 보고 있습니다 . 또한 3 차 치료제인 항 TNF 제제는 2016 년 전체 시장의 절반을 차지하고 있었으나 , 지속적인 경쟁 약물의 개발과 바이오시밀러의 개발로 2026 년 시장 점유율이 30% 초반대로 감소할 것으로 예측되고 있습니다 . 현재 궤양성 대장염 치료제 시장에서는 1 차 치료제인 메살라민 (5-ASA) 계열 의약품과 경쟁 및 보완하여 반응률과 관해율 , 환자 순응도를 높임으로써 질환의 진행을 늦추고 , 고가의 항체의약품의 사용을 줄일 수 있는 약제의 개발이 가장 시급한 과제입니다 . 4) 경기변동 및 계절적 요인과의 연관성 일반적으로 제약산업은 경기 변동성 및 계절적 요인이 아주 낮은 분야 중의 하나입니다 . 이는 제약산업이 인간의 건강 및 생명이라는 가장 기본적인 필요 욕구를 채워주기 때문에 어느 소비 부문보다 먼저 지출되기 때문입니다 . 가령 , 일반의약품은 경기변동에 따라 시장침체 및 활성화 반응이 적게나마 영향을 받는 것으로 알려져 있습니다 . 하지만 , 전문의약품의 경우에는 건강 급여비용 중 약품비 절감을 위한 정부의 약가인하 일괄 시행 , 신약의 가치 저하에 따른 R 투자여력의 감소 , 신약 개발의 단계별 기술 수준 취약성 등 업계의 어려움이 가중되고 있음에도 불구하고 , 고가의 신제품 발매 및 노령인구 증가로 인해 매년 약제비가 증가하고 있어 , 일반적인 경기변동 및 계절적 요인에 민감한 반응을 나타내지 않는 것으로 확인되었습니다 . 또한 당사의 사업 모델의 특성상 , 글로벌 제약사의 연구개발 분야를 주 사업 파트너로 하여 지역적인 경기 변동 및 계절 요인과의 연계성은 높지 않습니다 . 5) 제품의 지적재산권 보호 및 독점권에 따른 수명 당사가 영위하는 제약사업의 경우 특허 및 데이터 독점권 등을 통하여 일정 기간 동안 독점적인 판매권을 보장받을 수 있으며 , 이 기간은 제품의 라이프사이클과도 연관을 가지고 있습니다 . 특허의 경우 일반적으로 출원일로 부터 20 년간 권리가 보호되며 , 신약개발의 경우 추가적으로 미국 , 유럽 , 일본 , 한국을 비롯한 여러 국가에서 의약품의 임상시험 및 허가심사에 소요된 기간에 대하여 최대 5 년까지 특허 존속기간을 연장할 수 있는 제도가 존재합니다 . 데이터 독점권은 신약의 인허가에 필요한 노력을 보상해 주기 위하여 허가 신청 시 제출된 안전성 , 유효성 자료에 대하여 허가일로부터 일정 기간 동안 독점권을 부여해주는 제도로써 신약의 경우 5 년 , 신규 임상 추가의 경우 3 년 정도의 기간 동안 보호받을 수 있습니다 . 일반적으로 신약 개발에는 목표 발굴에서 공정개발 , 전임상 , 임상 , 허가 후 출시까지 12~15 년 정도의 기간이 소요되므로 , 출시 후 제네릭 제품 출시까지 평균적으로 10 년 이상의 기간 동안 시장을 독점할 수 있습니다 .

다 . 지적재산권 보유 현황

과제명	기술명칭	구분	권리	국내	해외	비고

BBT-207	주 1)	물질특허	특허권	-	6 개별국 진입	당사 단독출원

BBT-877	신규 오토택신 저해 화합물 및 이를 함유하는 약제학적 조성물	물질특허	전용
실시권	등록	48 개별국 진입 38 개국 등록	유럽특허 유효화 (Validation)20 개별국 포함

BBT-401	피롤리딘 카복스아미도 유도체 및 이의 제조 방법 및 용도	물질특허	전용
실시권	등록	43 개별국 진입
39 개국 등록	유럽특허 유효화 (Validation)19 개별국 포함

BBT-401	지질화 펩타이드의 수용성 염과 이의 제조 방법 및 용도	염특허	특허권	등록	13 개별국 진입
4 개국 등록	당사 단독 출원

주 1) 계약 세부내용의 경우 영업기밀에 해당되므로 이에 계약 세부내용을 기재하지 않았습니다 .

라 . 관련 법령 또는 정부의 규제

당사가 영위하고 있는 신약 개발산업은 인간의 건강 및 생명에 직접적인 영향을 미치는 의약품의 연구 , 개발 및 제조와 관련되어 있으므로 , 엄격한 윤리기준뿐만 아니라 제품 개발부터 비임상 , 임상시험 , 인허가 및 제조 , 유통 , 판매 등에 이르기까지 매우 복잡하고 다양한 규제 및 정책의 규율을 받습니다 . 국내에서의 약사법 , 향정신의약품관리법 , KGLP( 의약품 안전성시험 관리기준 ), LMO( 유전자변형생물체 안전관리 ) 등 관련 법령뿐만 아니라 , 해외에서도 각 국가별 법령 및 정부의 규제를 준수하여야 합니다 . 따라서 , 당사는 내 · 외부 전문가에 의한 엄격한 감독 및 관리를 시행하여 각 국가의 관련 법령 및 정부의 규제를 준수하고 있습니다 .