파라택시스코리아 분기보고서 (2024.09)
7. 기타 참고사항

가. 업계의 현황환자들의 "삶의 질" 향상을 위한 "혁신 신약"의 연구개발을 목표로 하는 제약·바이오 업계는 높은 연구개발 비중과 낮은 성공률, 그리고 엄격한 규제당국의 감시와 같은 진입장벽에도 불구하고 과학기술의 발달과 산업의 고도화, 그리고 고부가 가치의 사업성으로 21세기에 접어들어서 더욱 주목받고 활성화되고 있습니다. 90년대 말 다국적 제약사들로 집중적으로 확대되었던 연구개발 역량은, 21세기 들어 "혁신"을 위한 "효율성"의 기치 아래 다양한 분야의 "전문 수탁기관(CRO)" 들과 "바이오벤처의 생태계의 근간이 되었고, 이러한 생태계 아래서 대형 제약사들이 "오픈 이노베이션" 을 통해 신약을 공급받는 사업 모델이 대중화되었습니다. 이러한 변화로, 21세기 들어서 FDA에 신규 승인받는 신약이 점차 증가 추세에 있으며, 2010년도 21건을 기점으로, 2015년에는 45건 그리고 2019년에는 48건으로 지속 성장을 하였습니다. (Nature Reviews Drug Discovery 19, 79-84, 2020). COVID-19 판데믹 시대인 2020년대에도 2020년 2021년에 각각 53건 및 50건의 승인이 있을 만큼 추세는 지속되고 있습니다. 2022년 FDA는 37개의 다소 낮은 수의 신약을 승인 하였습니다. 이는 코로나19에 따른대면 상담 제한, 현지 생산시설 실사의 어려움, 코로나19 백신 및 치료제로의 심사 우선순위 변화 등 여러 요인이 작용한 결과로 추정됩니다. 2023년 FDA는 55개의 신약을 허가하고, 이중 항암제는 13개(24%), 저분자신약은 34개 였습니다.단순히 양적으로뿐만 아니라 질적으로도 성장하여, 오픈 이노베이션에 의해 "바이오벤처"에서 도입 및 공동연구를 통해 개발된 신약 프로그램의 성공률이 자체 프로그램보다 높은 것으로 나타나(Deloitte Consulting Report, 2015), 미래에도 혁신 신약을 개발하는 바이오벤처와 후기 개발 실행 및 마케팅에 역량을 집중하는 다국적 제약사 간의 상생적 공생관계가 더욱더 확대될 것으로 예상됩니다. 이러한 트렌드는 2010년대 들어 국내에서도 폭발적으로 확산하고 있습니다. 모방형 개량신약의 역량을 갖춘 다수의 중견 제약기업과 혁신형 신약 연구를 진행해오던 대형 제약기업의 연구개발진들이 대거 창업하여, 2015년부터 2018년까지 약 1,500여 개의 바이오 벤처기업이 창업한 것으로 집계되며(2018년 국내 바이오 중소·벤처기업 현황 통계) 1992년 1호 바이오벤처 바이오니아 이래 현재 운영 중인 바이오 벤처가 2,000여 개로 명실상부한 바이오벤처의 시대가 활짝 개화하였습니다. 이러한 시대에서 다른 기업과 차별화된 "기술" 과 "사업모델" 그리고 "지속가능한 수익 창출"을 이루어 낸 기업만이 향후 글로벌 기업들과 경쟁하며 살아남을 것으로 보입니다. 나. 회사의 현황1) 사업 개황당사는 혁신 신약 연구개발 기업으로 환자들의 미충족 의료 수요(Unmet Medical Needs)가 높은 질환 영역에서 상업화 가능성이 높은 신약을 초기 단계에서 발굴 및 탐색하고, 이후 임상 단계에 이르기까지 연구, 개발하고 있습니다.기초연구부터 상업화까지 오랜 시간이 걸리는 산업의 특성을 보완하기 위해서, 연구 마무리 단계의 "혁신 신약 후보물질"의 전 세계 독점실시권을 확보한 이후 글로벌 개발을 신속하게 진행하고, 적절한 개발 단계에서 글로벌 제약사에 다시 독점실시권을 이전하는 사업모델을 병행하여 지속 가능 경영전략을 추진 중입니다. 장기적으로는 선진시장에서 자체 개발 의약품의 판매를 통해 영업현금흐름 측면에서 독립적 운영이 가능한 혁신 신약 중심 글로벌 바이오 기업으로 성장할 계획입니다.현재 개발 중인 주요 과제들에 대한 간략한 정보는 하기 그림과 같습니다. 다양한 신약후보물질 과제가 미충족 의료수요 높은 주요 적응증들을 타깃으로 하여 초기 발굴 단계에서 임상 2상까지 개발이 진행 중입니다.

주요 과제들의 기술이전 성과로, 2018년 12월 대웅제약과 궤양성 대장염 치료제 후보물질 BBT-401의 범아시아 지역 기술이전 계약을 체결하였고, 2019년 7월에는 다국적 제약사인 베링거인겔하임과 특발성 폐섬유증 치료제 후보물질 BBT-877의 글로벌 기술이전을 체결하였습니다.또한, 2019년 12월 기업 공개(IPO)를 통해 추가 자금을 유치하였고, 이를 통해 신규 파이프라인 도입과 현재 개발 중인 과제들의 글로벌 임상 확대를 진행하고 있습니다. 향후 몇 년간 후기 개발 단계 진입 전 기술이전을 모색함으로써 위험 분산과 조기 수익 창출을 통해 안정적이고 지속적인 수익을 창출하는 바이오 기업으로 지속 성장해 나가고자 합니다. 2) 사업 모델당사는 국내외에서 오랜 글로벌 혁신 신약 개발 경험이 있는 개발진과 사업개발 전문가들로 구성된 조직을 바탕으로 "개발전문사업"을 운영하고 있습니다. 도입과제의 전임상 기간을 최대한 단축하여, GLP 독성시험부터 미국 FDA 승인까지를 1년 이내에 이루어 내고, 성공적인 임상 1상 결과를 바탕으로 효율적인 기술이전 성과를 창출해가고 있습니다. 또한, 혁신 신약의 타깃인 신규 면역 염증 후보 물질에 대한 연구 개발 노하우를 바탕으로 "펠리노 단백질에 대한 혁신신약 연구 플랫폼"을 신설하였습니다. 이를 통해 자체 혁신 신약의 발굴 및 도입 신약의 빠른 검증과 추가 연구를 신속히 수행하여, 글로벌 시장 파트너들과 보다 효율적으로 사업 협업을 진행하고 있습니다.

각 전문 분야에 오랜 실무경험과 네트워크, 그리고 빠른 실행 능력을 갖춘 인재들로 CMC, 전임상 독성, 효력 및 허가(RA)에 전문 담당 인력을 보유하고 있으며, 전문적인 협력 네트워크를 통해 효율을 극대화하고 있습니다. 일반적으로 제약ㆍ바이오산업의 의약품 개발 프로세스에서 전임상 시험은 1~3년 정도 소요되고, 평균 18개월이 소요되는 것으로 알려져 있으나, 효율적인 조직운영과 시스템을 기반으로 BBT-401은 GLP 독성시험부터 미국 FDA의 임상 승인까지 9개월, BBT-877은 단 7개월이 소요되는 혁신적인 성과를 이루었습니다. 3) 주요 과제 타깃 시장가) 비소세포성 폐암 표적 치료제 시장 (BBT-207 타깃)비소세포성 폐암은 전체 폐암 환자의 80% 이상을 차지합니다. 3세대 상피세포 증식인자(EGFR) 저해제인 표적 치료제 타그리소(Tagrisso®)가 1, 2세대 약물의 저항성 내성에 대한 치료옵션으로 주목받고 있으며, 2023 년 약 58억 달러의 매출을 올리며 시장을 주도해 나가고 있습니다. 2030년에는 2배 이상의 매출(76억 달러)이 예상(Globaldata)될 정도로 급격한 성장세를 이어가고 있습니다. 그러나 3세대 약물에 해당하는 타그리소 또한 처방에 따른 저항성 내성으로 인해 EGFR C797S 돌연변이가 발생할 수 있습니다. 현재 EGFR C797S 돌연변이를 타겟으로 하는 치료제는 개발 중에 있으며 시판 약물은 없는 상태입니다 . BBT-207은 이러한 타그리소 처방에 따른 저항성 내성을 치료하는 4세대 치료제로 계열 내 최초 의약품 (First-in-Class)로서 개발이 진행 중입니다. 나) 특발성 폐섬유증 치료제 시장 (BBT-877/301 및 GPCR 타깃)특발성 폐섬유증 시장은 2015년 형성되기 시작하여 초기 태동을 이뤄가는 시장입니다. 현재 오페브®와 에스브리엣이 시판되고 있으며, 당사의 BBT-877을 위시한 다수의 신약 과제들이 임상 개발 중에 있습니다. 2018년 기준, 로슈의 에스브리엣이 약 11억 달러, 베링거인겔하임의 오페브®가 약 11.7억 달러의 매출을 올리며 비슷한 양상을 보였습니다. 이후 2019년 오페브®가 전신성 경화증에 의한 간질성 폐 질환 (SSc-ILD) 적응증에 대해 FDA의 허가를 득하고 2020년 3월 진행성 섬유화 간질성 폐 질환을 추가 허가 받아 오페브®의 매출이 지속 증가하였습니다.특발성 폐섬유증 치료제 시장 규모는 2018년 기준 22억 달러 수준에서, 매년 13.1%씩 성장하는 고성장율의 시장(iHealthcareAnalyst)으로, 후속 제품의 개발에 따라 보다 확대될 것으로 기대됩니다.

기술(제품)	국내시장	해외시장

에스브리엣(Esbriet)	일동제약, 영진약품(급여)	약 7.7 억 달러 매출 (2023년)
(2022년 약11.7억 달러,제네릭 출시 이후 지속 감소중)

오페브(Ofev)	한국베링거인겔하임(비급여)	약 37억 달러 매출(2023 년)

출처: Global Data

다) 궤양성 대장염 치료제 시장 (BBT-401 타깃)

GlobalData의 보고서(Ulcerative Colitis: Global Drug Forecast and Market Analysis to 2026)에 따르면 주요 7국(미국, 유럽 5개국 및 일본)의 궤양성 대장염 시장은2016 년 53억 달러에서 2026년 68억 달러까지 성장할 것으로 전망됩니다.제품군 별로 살펴보면, 현재 다른 치료옵션이 없는 1차 치료제 5-ASA가 20% 수준의 시장을 지속해서 유지하는 것으로 보고 있습니다. 또한 3차 치료제인 항 TNF제제는 2016년 전체 시장의 절반을 차지하고 있었으나, 지속적인 경쟁 약물의 개발과 바이오시밀러의 개발로2026년 시장 점유율이 30% 초반대로 감소할 것으로 예측되고 있습니다.현재 궤양성 대장염 치료제 시장에서는 1차 치료제인 메살라민(5-ASA) 계열 의약품과 경쟁 및 보완하여 반응률과 관해율, 환자 순응도를 높임으로써 질환의 진행을 늦추고, 고가의 항체의약품의 사용을 줄일 수 있는 약제의 개발이 가장 시급한 과제입니다. 4) 경기변동 및 계절적 요인과의 연관성 일반적으로 제약산업은 경기 변동성 및 계절적 요인이 아주 낮은 분야 중의 하나입니다. 이는 제약산업이 인간의 건강 및 생명이라는 가장 기본적인 필요 욕구를 채워주기 때문에 어느 소비 부문보다 먼저 지출되기 때문입니다.가령, 일반의약품은 경기변동에 따라 시장침체 및 활성화 반응이 적게나마 영향을 받는 것으로 알려져 있습니다. 하지만, 전문의약품의 경우에는 건강 급여비용 중 약품비 절감을 위한 정부의 약가인하 일괄 시행, 신약의 가치 저하에 따른 R 투자여력의 감소, 신약 개발의 단계별 기술 수준 취약성 등 업계의 어려움이 가중되고 있음에도 불구하고, 고가의 신제품 발매 및 노령인구 증가로 인해 매년 약제비가 증가하고 있어, 일반적인 경기변동 및 계절적 요인에 민감한 반응을 나타내지 않는 것으로 확인되었습니다. 또한 당사의 사업 모델의 특성상, 글로벌 제약사의 연구개발 분야를 주 사업 파트너로 하여 지역적인 경기 변동 및 계절 요인과의 연계성은 높지 않습니다. 5) 제품의 지적재산권 보호 및 독점권에 따른 수명 당사가 영위하는 제약사업의 경우 특허 및 데이터 독점권 등을 통하여 일정 기간 동안 독점적인 판매권을 보장받을 수 있으며, 이 기간은 제품의 라이프사이클과도 연관을 가지고 있습니다. 특허의 경우 일반적으로 출원일로부터 20년간 권리가 보호되며, 신약개발의 경우 추가적으로 미국, 유럽, 일본, 한국을 비롯한 여러 국가에서 의약품의 임상시험 및 허가심사에 소요된 기간에 대하여 최대 5년까지 특허 존속기간을 연장할 수 있는 제도가 존재합니다. 데이터 독점권은 신약의 인허가에 필요한 노력을 보상해 주기 위하여 허가 신청 시 제출된 안전성, 유효성 자료에 대하여 허가일로부터 일정 기간 동안 독점권을 부여해주는 제도로써 신약의 경우 5년, 신규 임상 추가의 경우 3년 정도의 기간 동안 보호받을 수 있습니다. 일반적으로 신약 개발에는 목표 발굴에서 공정개발, 전임상, 임상, 허가 후 출시까지 12~15년 정도의 기간이 소요되므로, 출시 후 제네릭 제품 출시까지 평균적으로 10년 이상의 기간 동안 시장을 독점할 수 있습니다.

다. 지적재산권 보유 현황

과제명	기술명칭	구분	권리	국내	해외	비고

BBT-207	주)	물질특허	특허권	출원	5개별국 진입	당사 단독출원

BBT-877	신규 오토택신 저해 화합물 및 이를 함유하는 약제학적 조성물	물질특허	전용
실시권	등록	47개별국 진입 40 개국 등록	유럽특허 유효화(Validation) 20개별국 포함

BBT-401	피롤리딘 카복스아미도 유도체 및 이의 제조 방법 및 용도	물질특허	전용
실시권	등록	43개별국 진입
39개국 등록	유럽특허 유효화(Validation) 19개별국 포함

BBT-401	지질화 펩타이드의 수용성 염과 이의 제조 방법 및 용도	염
특허	특허권	등록	12 개별국 진입
4개국 등록	당사 단독 출원

주) 계약 세부내용의 경우 영업기밀에 해당되므로 이에 계약 세부내용을 기재하지 않았습니다.

라. 관련 법령 또는 정부의 규제당사가 영위하고 있는 신약 개발산업은 인간의 건강 및 생명에 직접적인 영향을 미치는 의약품의 연구, 개발 및 제조와 관련되어 있으므로, 엄격한 윤리기준뿐만 아니라 제품 개발부터 비임상, 임상시험, 인허가 및 제조, 유통, 판매 등에 이르기까지 매우 복잡하고 다양한 규제 및 정책의 규율을 받습니다. 국내에서의 약사법, 향정신의약품관리법, KGLP(의약품 안전성시험 관리기준), LMO(유전자변형생물체 안전관리) 등 관련 법령뿐만 아니라, 해외에서도 각 국가별 법령 및 정부의 규제를 준수하여야 합니다. 따라서, 당사는 내·외부 전문가에 의한 엄격한 감독 및 관리를 시행하여 각 국가의 관련 법령 및 정부의 규제를 준수하고 있습니다.