올리패스 분기보고서 (2024.09)
2. 주요 제품 및 서비스

가. 주요 제품 1) 당사의 기술 경쟁력당사의 OliPass PNA 플랫폼 기술은 기존 RNA 치료제의 기술적 허들인 면역반응 유발, 오프-타켓 효과, 약물의 Delivery 이슈 등을 극복한 기술로서, 이론상 모든 유전자의 발현을 제어할 수 있는 혁신적인 기술입니다. 따라서, 현재 치료가 어려운 질병을 포함하여 모든 유전자 특이적인 공략이 가능한 치료제 개발이 가능하다는 장점을 가지고 있습니다. 또한, 당사의 플랫폼 기술은 규명된 인간 게놈정보를 바탕으로 하기에 치료제 후보물질 발굴 속도를 단축하여 선도물질 도출로부터 단기간에 임상에 들어갈 수 있고, 낮은 독성, 다양한 투약경로 및 합리적인 수준의 약가로 공급 가능한 치료제 개발이 가능하여 기술적, 상업적 측면에서 신약개발 가능성이 높은 강점을 확보하고 있습니다.

기존 RNA 치료제의 한계를 극복함으로써 넓은 적용 질환 범위, 약물의 우수한 효능 및 약가 문제를 모두 해결할 수 있는 게임체인저로 발돋움하리라 기대되고 있습니다.

i) 면역반응, 오프-타겟 효과 등 안전성 이슈 해소: 10mg 이상의 임상 용량을 갖는 기존 RNA치료제 대비 올리패스 플랫폼 기술은 임상 용량을 ㎍ 수준에서 설정할 수 있으며 이는 독성 발생 가능성을 최소화 함

ii) 경구용, 전신투여 등 다양한 투여경로 제공을 통한 다수 질환 치료 가능성 제고: 피하 주사로도 전신에 완전히 분포됨을 GLP 비임상 시험에서 확인하였으며, 경구용, 점안액, 전신 투여 등 치료제 투여방법에 제한 없이 다양한 질병 치료제 개발이 가능하여 환자 편의성도 상당부분 개선될 수 있음

iii) Exon Skipping을 통한 특정 질환 치료 가능: 유전적 비정상으로 인해 발생하는 특정 단백질의 비정상적 생성을 조절하고 제 기능을 수행할 수 있도록 함으로써, 넓은 적용 질환 범위를 가지고 있음

iv) 기타 RNA 치료제 대비 가격 경쟁력 확보: 낮은 농도의 투약량에서 효능을 나타내기 때문에 합리적 수준의 약가로 공급이 가능

2) 주요 파이프라인의 기전 및 세부현황현재 당사는 플랫폼 기술에 대한 지적재산권을 확보하였고, 주요 파이프라인은 다음과 같습니다. 선도 파이프라인인 OLP-1002는 영국 및 호주에서 임상1상을 완료하여 현재 임상 2상을 진행 중입니다. 또한, 플랫폼 기술 기반의 기타 파이프라인은 선도물질을 확보하여 전임상 진행을 계획하고 있습니다. 당사의 주요 파이프라인의 세부 현황은 다음과 같습니다.

파이프라인	내 용

OLP-1002	- OLP-1002는 SCN9A 유전자의 전사(Transcription)를 차단하여 Sodium ion channel subtype Nav1.7의 발현을 선택적으로 억제하는 진통제임.
- 작용기전상 신경손상성 통증, 관절염 통증, 암 통증 등 편두통을 제외한 대부분의 통증에 우수한 치료 효능이 있을 것으로 기대됨.
- Platform 기술의 우수한 세포투과성에 따른 낮은 임상 Dose로 장기간 저렴한 약가의 투여가 가능함.
- 미국의 글로벌 CRO인 Lab Corp. (舊Covance Laboratory)에서 임상시험 진입을 위한 독성시험 및 약동학(PK)시험을 완료하였음.
- 영국 임상1a상 (건강한 자원자 대상) 및 호주 임상 1b상 (중증이상 관절염 환자 대상)을 완료하였음.
- 호주 임상2a상 (중증이상 관절염 환자 대상)의 1단계를 완료하였음.
·총 30명(군당 5명) 대상으로 6개 임상용량(1 mcg(microgram), 3 mcg, 10 mcg, 25 mcg, 50 mcg 80 mcg OLP-1002)에 대해 Open Label 방식으로 진행하였음.
·단회 투약 후 30일 간 통증 변화를 추적하였음.
- 호주 임상2a상 (중증이상 관절염 환자 대상)의 2단계를 진행 중임.·최대 90명(군당 30명) 대상으로 3개의 투약군(1 mcg(microgram) OLP-1002, 2 mcg OLP-1002 및 위약) 대해 위약대조 이중맹검 방식으로 진행 중임.

ALS OPNA
(루게릭병 치료제)	- 루게릭병은 운동 신경이 퇴화하면서 근육이 퇴화하여 사망에 이르는 희귀 질환 으로 발병 원인이 명확하지 않았으나, 최근 STMN2 단백질 발현량 감소가 주요 원인으로 밝혀지기 시작함.
- Stathmin 2 (STMN2)는 신경의 성장에 중요한 단백질임.
- 루게릭 환자의 90% 이상에서 세포핵 안의 TDP43 단백질이 부족하여 STMN2 단백질 발현이 감소하는 것으로 밝혀짐.
- OliPass PNA는 STMN2 Pre-mRNA에 결합하여 TDP43와 유사하게 기능하여 STMN2 단백질 발현을 정상화 시킴.
- 현재 비임상 단계를 진행 중임.

ACC2 OPNA(비만치료제)	- ACC2(아세틸코에이카르복실라제2)의 발현을 선택적으로 억제하는 OliPass PNA 인공유전자 기반의 비만치료제임.- ACC2는 지방산 합성에 관여하는 효소로서 주로 근육에 발현되어 있으며 근육에서 ACC2를 억제할 경우 안전하게 지방을 태워줄 수 있음.- 전통적 방식으로는 ACC1(지방산 합성에 필수적인 효소)에 작용하지 않고 ACC2에만 작용하는 약물 개발이 어려우나 ACC2 OliPass PNA는 ACC1 발현에는 전혀 영향이 없고 ACC2 발현을 선택적으로 억제하기 때문에 안전하고 효능이 우수한 비만, 당뇨 및 NASH 치료제 개발에 적합함.- 현재 비임상 단계를 진행 중임.

나. 주요 제품 등의 현황1) 주요제품 매출액 및 매출비중

(단위 :천원 )

구분	매출유형	2024년 3분기(제19기)	2023년(제18기)	2022년(제17기)

금액	비중	금액	비중	금액	비중

연구매출	기술수출	1,566,515	98.13%	5,289,606	100.00%	363,375	15.83%

화장품 매출	제품 및 상품 판매	-	-	-	-	1,877,236	81.76%

기타 매출	임대료 수익 등	29,820	1.87%	-	-	55,417	2.41%

합 계	1,596,335	100.00%	5,289,606	100.00%	2,296,028	100.00%

상기 재무정보는 당기는 K-IFRS 개별 재무정보 기준이고 비교표시되는 전기 및 전전기는 중단영업의 결과를 반영하지 않은 K-IFRS 연결 재무정보 기준입니다.

다. 주요 제품 등의 가격변동 추이 당사는 작성 기준일 현재 모든 개발 중인 제품이 임상시험 또는 임상시험 진입 전 단계이므로, 판매 중인 제품이 없어 제품의 가격변동 추이를 기재하지 않았습니다. 또한 당사의 사업구조 상 기술이전 또는 공동연구개발을 기본전략으로 하고 있고, 신약의 기술이전은 거래구조와 조건 등에 따라 매우 상이하므로 주요 제품 등의 가격변동추이의 기재는 생략합니다.