에스티팜 반기보고서 (2021.06)
6. 주요계약 및 연구개발활동

가. 주요 계약 사항1) 라이센스인(License-in) 계약

품목	계약상대방	대상지역	계약체결일	계약종료일	총 계약금액	지급금액	진행단계

대장암 치료제(Tankyrase 저해제)	한국화학연구원	전세계	2015.08.26	특허권존속기간만료일	-	-	미국 임상1상중

경구용해파린 후보물질	메디프렉스	전세계	2016.03.11	2026.03.11	-	-	-

경구용해파린 후보물질	비앤엘델리팜	전세계	2016.03.12	2026.03.12	-	-	-

AIDS 치료제(인테그라제 저해제, ALLINI)	한국화학연구원	전세계	2016.09.20	특허권존속기간만료일	-	-	프랑스임상1상중

인플루앤자바이러스 치료제 후보물질	한국화학연구원	전세계	2019.04.29	특허권존속기간만료일	-	-	-

Covid19 mRNA 백신용 LNP 플렛폼 기술 도입 계약 체결	Genevant	한국, 일본 포함 아시아 12개국	2021.04.08	로열티 지급기한(12년)까지	134백만달러	2.25백만달러	-

주) 미기재 부분은 비밀유지협약에 의거 공개하기 어려우며 관련 내용을 공개할 경우 계 약 해지 등 회사에 손실을 끼칠 가능성이 있어 기재하지 않았습니다. 2) 공동연구개발 계약

품목	계약상대방	대상지역	계약체결일	계약종료일	총 계약금액	지급금액	진행단계

경구용해파린 후보물질 공동 연구	메디프렉스	-	2014.03.10	2021.03.10	-	-	전임상 패키지 준비

miRNA Mimics을 이용한 근육감소증 치료제 개발 연구	한국생명공학연구소	-	2016.05.18	2018.05.17	-	-	연구 중단

인플루앤자바이러스 치료제 후보물질 개발	한국파스퇴르연구소	-	2016.10.01	2019.10.01	-	-	계약 종료

비알콜성지방간염 치료제(Sirt6활성조절제)	한국화학연구원	-	2018.06.01	2020.05.31	-	-	전임상 패키지 준비

AI 플랫폼을 이용한 신규기전의 First-in-class의 항바이러스치료제(COVID-19, 뎅기열) 개발	온코크로스	-	2020.09.09	2021.09.08	-	-	후보물질 발굴 완료

mRNA 및 siRNA 표적 물질의 세포내 전달기술인 LNP 플랫폼 개발	이화여대산학협력단	-	2021.03.05	2023.03.05	-	-	플랫폼 기술 추가개발 및 상업화 적용

주) 미기재 부분은 비밀유지협약에 의거 공개하기 어려우며 관련 내용을 공개할 경우 계 약 해지 등 회사에 손실을 끼칠 가능성이 있어 기재하지 않았습니다. 3) 판매 계약

품목	계약상대방	대상지역	계약체결일	계약종료일	총 계약금액	수취금액	진행단계

C형간염치료제 원료의약품	GSIU	아일랜드	2017.01.01	2018.07.31	135백만달러	135백만달러	완료

MRI조영제 제네릭 원료의약품	유럽 글로벌진단장비 제조사	미국, 일본,유럽 9개국	2019.01.01	2024.12.31	34백만달러	131만달러	진행중

올리고핵산치료제 신약 임상3상용원료의약품 공급계약	미국 바이오텍사	미국	2019.11.11	2021.06.30	13백만달러	3만달러	진행중

올리고핵산치료제 신약 임상3상용원료의약품 공급계약	스위스 소재글로벌제약사	미국, 유럽 등	2020.06.22	2021.07.31	25백만 스위스프랑	-	진행중

올리고핵산치료제 신약 상업화용원료의약품 공급계약	스위스 소재 글로벌제약사	미국, 유럽 등	2020.09.16	2022.02.28	39백만달러	-	진행중

올리고핵산치료제 신약 임상 2상용 원료의약품 공급계약	스위스 소재 글로벌제약사	미국, 유럽 등	2020.12.09	2023.08.31	7백만스위스프랑	-	진행중

올리고핵산치료제 신약 임상 3상용원료의약품 공급계약	유럽 소재글로벌제약사	미국, 유럽 등	2020.12.14	2023.03.31	11백만달러	-	진행중

올리고핵산치료제 신약 임상 3상용원료의약품 공급계약	유럽 소재글로벌제약사	미국, 유럽 등	2021.01.07	2022.06.30	9백만달러	-	진행중

희귀질환 저분자 화학합성 신약 임상 3상용 원료의약품 공급계약	미국 바이오텍사	미국, 유럽 등	2021.03.09	2021.11.30	8백만달러	-	진행중

임상 3상용 올리고핵산치료제 신약 원료의약품 공급 계약 체결	미국 바이오텍사	전세계	2021.03.15	2022.06.30	5백만달러	-	진행중

주) 미기재 부분은 비밀유지협약에 의거 공개하기 어려우며 관련 내용을 공개할 경우 계 약 해지 등 회사에 손실을 끼칠 가능성이 있어 기재하지 않았습니다. 4) 기타 계약

품목	계약상대방	대상지역	계약체결일	계약종료일	총 계약금액	지급(수취)금액	진행단계

항암제 후보물질 개발 정부지원 신약개발과제 수행	범부처전주기신약개발사업단	-	2015.09.01	2025.09.01	-	-	-

항바이러스 타겟 뉴클레오사이드 위탁연구	경희대학교산업협력단	-	2015.10.01	2017.09.30	-	-	-

전기차용 중대형 이차전지의 성능향상 기술 개발 산업통상자원부 주관 정부과제 수행	한국전지연구조합	-	2016.07.29	2016.07.01~2025.12.31	-	-	-

AIDS치료제 개발을 위한 위탁 연구 - 내성 HIV에 대한 항바이러스 활성 실험 등	미국 Emory University	-	2017.04.01	2017.09.30	-	-	-

전해질 관련 화합물 특허공동출원	파낙스이텍	-	2017.04.11	특허권존속기간만료일	-	-	-

AIDS치료제 연구 지원 계약 - HIV 근절을 위한 신규 작용기전 연구 지원	미국국립보건원(NIH)	-	2018.05	2023.05	139만달러	-	-

인플루앤자바이러스치료제 후보물질 검증 위탁 연구	한국화학연구원	-	2018.10.31	2019.01.31	-	-	-

인플루앤자바이러스치료제 후보물질 특허공동출원	한국파스퇴르연구소	-	2019.01.11	특허권존속기간만료일	-	-	특허공동출원중

올리고 생산설비 무상 투자지원 및 설비사용	유럽 소재 글로벌제약사	-	2020.10.15	2030.12.31	67백만달러	2.7백만달러	-

백신주권 확보를 위한 K-mRNA 백신 개발 및 상용화를 위한 컨소시엄	한미약품,GC녹십자, KIMCo,한국제약바이오협회	-	2021.06.29	2025.12.31	-	-	-

미세유체공학 기술(microfluidics technology)을 적용한LNP(Lipid Nanoparticle, 지질나노입자) 제조장치 및 공정기술 개발에 관한 자문 연구협약	포스텍 지능형 미세유체 의약합성 연구단	-	2021.06.29	2023.06.29	-	-	-

주) 미기재 부분은 비밀유지협약에 의거 공개하기 어려우며 관련 내용을 공개할 경우 계 약 해지 등 회사에 손실을 끼칠 가능성이 있어 기재하지 않았습니다. 나. 연 구개발 활동 1) 연구개발 담당 조직

2) 연구개발 인력 현황

구분	박사	석사	학사	합계

연구본부	3	51	7	61

신약개발실	1	3	-	4

mRNA사업개발실	1	1	-	2

CMC실	1	16	5	22

합계	6	72	12	90

3) 핵심 연구인력

직위	성명	담당업무	주요경력	주요연구실적

대표이사사장	김경진	연구 총괄	서강대 화학과 학사
서강대(원)화학과 석사
미국 Texas A University, Chemistry, College Station (Ph.D.)
미국 University of California, Berkeley, Chemistry(Postdoctoral Associate)
(전) Hoffmann-La Roche, R Center, New Jersey (Sr. Principal Scientist)
(전) 에스티팜 연구소 합성1연구부장, 상무
(전) 에스티팜 연구소장, 전무(현) 에스티팜 대표이사, 사장	-

전무	정경은	연구본부장	부산대 제약학과 학사
미국 University of Iowa 약학박사
미국 UC in Riverside (Postdoctoral Associate)
KIST (Postdoctoral Associate)
(전) 에스티팜 연구소 올리고연구부장, 전무(현)에스티팜 연구본부장 겸 바이오연구소장, 전무	-

상무	김경연	CMC실장	조선대 화학교육학 학사고려대(원) 유기화학 석사미국 Washington 주립대학 유기화학 (Ph.D.)The Scripps Research Institute (Postdoctoral Associate) (전)SK Life Science, Senior Scientist(전)Stason Pharmaceuticals, Technical Manager(전)Allergan Senior Scientist(현)에스티팜 CMC실장, 상무	-

상무	양주성	mRNA사업실장	서강대학교 생명과학 학사미국 North Carolina State University, Microbiology (MS Ph.D.)미국 Univ. of Pennsylvania, Institute for Human Gene Therapy (Postdoctoral Fellow)미국 Univ. of Pennsylvania, Dept of Pathol and Lab. Med (Postdoctoral Fellow)성균관대학교 생명공학부 유전공학 (조교수)(전) ㈜바이오니아 (연구소장)(전) ㈜케어사이드 (연구소장)(현) 에스티팜 mRNA사업개발 실장 (상무)	-

상무	최준영	합성연구소장	연세대학교 화학 학사KIST 유기화학 석사, 박사미국 University of Illinois at Urbana-Champaign, Organic Chemistry (PostDoctoral Fellow)미국 Purdue University, Organic Chemistry (P ostDoctoral Fellow)미국 Boston University (MBA)(전) 한화케미칼 선임 연구원(전) 미국 SYNTA PHARMACEUTICALS (Sr. Scientist)(전) 미국 IDENIX PHARMACEUTICALS (Sr. Scientist)(전) NITTO DENKO AVECIA (Sr. Raw Material Development Manager)(현) 에스티팜 합성연구소장 (상무)	-

주) 핵심 연구인력의 주요 연구실적은 해당 인력의 미기재 요청으로 기재하지 않았습니다. 다 . 연구개발비용 당사의 최근 3년간 연구개발비용은 다음과 같습니다. 당사는 일반적으로 산업재산권 등 록이 완료된 시점에 무형자산으로 인식하고, 이전 단계에서 발생한 지출은 당기 비용으 로 회계처리하고 있으며 보고서 작성 기준일 현재 무형자산으로 계상한 금액은 없습니다 . 1) 연결 기준

(단위 : 천원)

구분	2021년(제14기 반기)	2020년
(제13기)	2019년
(제12기)

비용의성격별 분류	인건비	2,344,135	3,837,150	4,270,588

지급수수료	161,930	510,815	402,727

감가상각비	455,872	800,394	653,448

위탁연구비	1,710,918	3,271,239	2,330,657

기타	2,906,163	4,784,395	7,402,166

연구개발비용 합계	7,579,018	13,203,993	15,059,586

회계처리내역	판매비와 관리비	7,504,586	13,048,026	14,795,948

제조경비	-	-	-

개발비(무형자산)	-	-	-

회계처리금액 계	7,504,586	13,048,026	14,795,948

정부보조금	74,432	155,967	263,638

연구개발비용 합계	7,579,018	13,203,993	15,059,586

연구개발비 / 매출액 비율[연구개발비용 합계 ÷ 당기매출액 X 100]	11.21%	10.64%	16.15%

2) 별도 기준(단위 : 천원)

구분	2021년(제14기 반기)	2020년
(제13기)	2019년
(제12기)

비용의성격별 분류	인건비	2,344,135	3,837,149	4,270,588

지급수수료	161,930	510,815	402,727

감가상각비	455,872	800,394	653,448

위탁연구비	1,710,918	3,327,206	2,330,657

기타	2,703,042	4,344,766	7,397,096

연구개발비용 합계	7,375,897	12,820,331	15,054,516

회계처리내역	판매비와 관리비	7,301,465	12,664,364	14,790,878

제조경비	-	-	-

개발비(무형자산)	-	-	-

회계처리금액 계	7,301,465	12,664,364	14,790,878

정부보조금	74,432	155,967	263,638

연구개발비용 합계	7,375,897	12,820,331	15,054,516

연구개발비 / 매출액 비율[연구개발비용 합계 ÷ 당기매출액 X 100]	13.53%	11.76%	16.19%

라. 연구개발실적 1) 저분자 신약 API 연구

저분자 신약 CDMO 연구부문은 당사의 최대 강점을 가진 연구분야입니다. 국내 최초의 CDMO업체로서 다국적사인 GSK에 에이즈 치료제인 Zidovudine을 공급했으며, Thymidine은독점 생산처로서 제품을 공급했습니다. 이와 같은 실적을 바탕으로 현재에도 다국적 제약사들과 CDMO 사업을 진행하고 있으며, 그 밖에 국내외 바이오벤처 및 제약사와 긴밀한 관계를 형성하고 있어 향후에도 지속적인 성장을 거듭할 것으로 예상됩니다.

[저분자 신약 API 연구개발 현황]

개발
연도	연구과제	연구
기관	연구결과 및
기대효과	연구결과의
상품화

2020	미토콘드리아결핍증후군	자체	글로벌 임상3상 시료 생산 완료	임상용 시료 공급

위암	자체	글로벌 임상3상 시료 생산 완료	임상용 시료 공급

역류성식도염	자체	국내 상업화 물량 공급	국내 상업화 공급

위염, 역류성식도염	자체	글로벌 임상3상 진입 예정	임상용 시료 공급

폐섬유화증	자체	글로벌 임상1상 시료 생산 완료	임상용 시료 공급

결핵, 항생제	자체	글로벌 임상3상 시료 생산 완료	임상용 시료 공급

항바이러스(HBV)	자체	글로벌 임상2상 시료 생산 완료	임상용 시료 공급

당뇨	자체	임상1상 시료 생산 완료	임상용 시료 공급

항바이러스(에이즈)	자체	임상2상 시료 생산 완료	임상용 시료 공급

항암제	자체	임상1상 시료 생산 완료	임상용 시료 공급

중추신경계질환(파킨슨병)	자체	임상1상 시료 생산 완료	임상용 시료 공급

뇌암	자체	임상1상 시료 생산 완료	임상용 시료 공급

비만	자체	임상1상 시료 생산 완료	임상용 시료 공급

중추신경계질환(간질)	자체	임상2상 시료 생산 완료	임상용 시료 공급

진통제	자체	임상1상 시료 생산 완료	임상용 시료 공급

대사항암제	자체	비임상 시료 생산 완료	비임상 시료 공급

2) 제네릭 API 연구

제네릭 API 사업은 국가별 규정 등에 의한 진입장벽이 높고, 중국 및 인도 등 인건비가 저렴한 국가들의 가격 도전이 매우 극심합니다. 원천 특허자는 Evergreen 전략 (부수적인 특허 출원을 통해 제품의 독점적인 지위를 유지, 지속하는 전략)을 구사하여 제네릭사의 시장 진입을 막고 있으며, 제네릭사들은 특허 회피 전략을 통해 제품을 좀 더 빠르게 시장에 출시하려고 합니다.

당사는 완제회사의 Needs에 부합하기 위해 끊임 없이 기술을 개발하는 한편, 중국, 인도 등 업체들과의 가격 경쟁력에서 우위를 점하기 위해서 효율성 있는 공정을 개발 하고 있습니다. 그리고, 일반 제네릭 외에도 CMO 사업 경험과 당사의 폭넓은 네트워크를 기반으로 원개발사에 제네릭 API(Brand Generic)를 공급하기 위해 연구, 개발을 추진 중입니다.

[제네릭 API 연구개발 현황]

개발
연도	연구과제	연구
기관	연구결과 및 기대효과	연구결과의
상품화

2020	Gadobutrol(MRI 조영제) 등	자체	유럽 소재 글로벌진단장비 제조업체에 공급 계약 체결, 러시아, 터키 등지로 수출 확대 중	상업화

3) 자체 신약 연구 당사의 신약 연구 역사는 길지 않지만 유기합성 기술의 강점을 최대한 살리고, 내외부 인적 네트워크를 통해 Innovative Virtual R 통해 효율적인 신약개발을 추진하고 있습니다.

Virtual R 가장 큰 장점은 다양한 A(Acquisition Development), C(Connection Development) 전략이 가능하기 때문에 저비용 고효율의 방식으로 빠른 시간안에 가시적인 성과를 거둘 수 있다는 점입니다.

① 연구개발 진행 총괄표 - 당사의 개발단계의 연구개발 과제는 다음과 같습니다.

구분	품목	적응증	연구시작일	현재 진행단계	비고

화학합성신약	STP0404	AIDS치료제	2016.09.20	프랑스 임상1상 중	First-in-class

화학합성신약	STP1002	항암제	2015.08.26	미국 임상1상 중	First-in-class

주) 상기 연구시작일은 특허권을 양수한 날 기준입니다. ② 상세 내역 - STP0404

구분	화학합성신약

적응증	AIDS치료제

작용기전	HIV 인테그라제 효소의 비촉매 활성부위를 타겟으로 하는 First-in-class의 신규기전(allosteric integrase inhibitor, ALLINI)

특성	- 기존 에이즈치료제(촉매 활성부위 타겟)의 내성을 극복할 수 있는 치료제- 재활성이 발생한 에이즈바이러스에 대해서도 탁월한 항바이러스 효과를 확인하여 세계 최초로 완치 치료제로서의 가능성

진행 경과	2020년 4월 프랑스 임상1상 시험 계획(IMPD) 승인, 임상 1상 개시

향후 계획	2020년 프랑스에서 임상1상 진행중

경쟁 제품	기존의 인테그라제 저해제

시장규모	$20B, 임상적 타겟은 $3.5B

기타사항	2018년 5월 Allosteric HIV 인테그라제 저해의 신규 작용기전 연구를 미국 국립보건원(NIH)에서 지원과제로 선정

- STP1002

구분	화학합성신약

적응증	항암제대장암 외 비소세포성폐암, 유방암, 간암 등 진행성고형암으로 적응증 확장

작용기전	- 텐키라제(Tankyrase) 효소 저해제로 First-in-class의 작용 기전- 세계 최초의 경구용 대장암치료제

특성	K-RAS, N-RAS 돌연변이 유전자형 및 Erbitux에 대한 약제내항성을 극복하는 대장암치료제

진행 경과	- 2016년 4월 미국 AACR학회에서 전임상에 대한 포스터 발표, GLP 반복 독성 시험 개시- 2019년 11월 미국 FDA의 임상1상 시험 계획 승인

향후 계획	미국 임상 1상 진행 중

경쟁 제품	Erbitux, Avastin, Stivarga

시장규모	$4B, 임상적 타겟은 $1.9B

기타사항	-

[자체 신약 연구개발 현황]

개발
연도	연구과제	연구
기관	연구결과 및 기대효과	기타

2021	HIV감염 치료제 (에이즈)	자체	프랑스 임상1상 중	미국 국립보건원(NIH)지원 과제

Tankyrase Inhibition(항암제)	자체	미국 FDA 임상1상 중	-

mRNA 백신(COVID-19)	자체	후보물질 발굴 완료	-

Oral Heparin (항응고)	자체	비임상시험 진행	보건복지부

NASH(비알콜성지방간염치료제)	공동	비임상시험 진행	한국화학연구원공동연구

인플루엔자감염 치료제
(인플루엔자)	공동	후보물질 발굴 완료 및 유효성 연구	한국화학연구원공동연구

항바이러스감염 치료제
(COVID-19, 뎅기열)	공동	후보물질 발굴 완료 및 유효성 연구	한국화학연구원 공동연구

창상치료제	공동	후보물질 발굴 완료 및 유효성 연구	-

염증성장질환	공동	후보물질 발굴 중	-

4) 올리고 신약 API 연구 올리고뉴클레오타이드는 유전자 발현을 억제하는 방법으로 치료하는 약물군으로 검증 진행되어 성장중인 분야이며, 2006년 노벨 생리의학상을 받으면서 올리고 약물에 대한 기대가 급부상하고 있습니다. 당사의 올리고연구부는 합성에서 정제, 동결건조에 이르기까지 각종 공정 단계를 GMP 시스템 하에서 연구개발 하고 있으며, 현재 올리고 약물의 비임상/임상 용도로 공급하고 있습니다.

[올리고 신약 API 연구과제]

개발
연도	연구과제	연구
기관	연구결과 및
기대효과	연구결과의
상품화

2021	고지혈증	자체	상업화 초도 물량 공급 및 장기 공급계약	상업화 예비

근이영양증	자체	상업화에 따른 모노머 공급	상업화

면역증강보조제(CpG 동물의약품)	자체	동물의약품 백신용 원료 공급	상업화

진단키트 시료	자체	Hexamer 등 원료 공급	상업화

동맥경화증	자체	글로벌 임상3상용 시료 생산 완료	임상용 시료 공급

헌팅턴병(HTT)	자체	글로벌 임상3상용 시료 생산 완료	임상용 시료 공급

심혈관질환	자체	글로벌 임상3상 진입 예정	임상용 시료 준비

골수이형성증후군(MDS)	자체	글로벌 임상3상용 시료 생산 완료	임상용 시료 공급

골수섬유증(MF)	자체	글로벌 임상3상 진입 예정	임상용 시료 준비

항바이러스(HBV)	자체	글로벌 임상2상용 시료 생산 완료	임상용 시료 공급

자가면역위장관질환	자체	글로벌 임상2상용 시료 생산 완료	임상용 시료 공급

심혈관질환	자체	글로벌 임상2상용 시료 생산 완료	임상용 시료 공급

항바이러스(HBV)	자체	글로벌 임상2상용 시료 생산 완료	임상용 시료 공급

중추신경계질환(자폐)	자체	글로벌 임상1상용 시료 생산 완료	임상용 시료 공급

흉터 치료제	자체	글로벌 임상1상용 시료 생산 완료	임상용 시료 공급

간암	자체	글로벌 임상1상용 시료 생산 완료	임상용 시료 공급

폐암	자체	글로벌 임상1상용 시료 생산 완료	임상용 시료 공급

항암제	자체	글로벌 임상1상용 시료 생산 완료	임상용 시료 공급

간경화, 간암	자체	글로벌 임상1상용 시료 생산 완료	임상용 시료 공급

황반변성, 스타가르트병	자체	글로벌 임상1상용 시료 생산 완료	임상용 시료 공급

알츠하이머 치매	자체	국내 비임상 시료 생산 완료	비임상 시료 공급

인유두종바이러스(HPV)	자체	국내 비임상 시료 생산 완료	비임상 시료 공급

면역항암제	자체	글로벌 비임상 시료 생산 완료	비임상 시료 공급

항암제	자체	글로벌 비임상 시료 생산 완료	비임상 시료 공급

췌장암	자체	국내 비임상 시료 생산 완료	비임상 시료 공급

항암제	자체	국내 비임상 시료 생산 완료	비임상 시료 공급

비공개(siRNA)	자체	글로벌 비임상 시료 생산 완료	비임상 시료 공급

5) mRNA 플랫폼 기술 및 바이오 연구

Biotransformation(생물전환/효소전환반응)이란 생체의 기능 또는 생체가 가지고 있는 생촉매의 기능을 이용하여 새로운 신생물 제품을 생산하거나, 기존 화학합성 공정에 의해 합성 및 생산되는 화학제품을 대체하는 것을 의미합니다. 효소 전환 기술을 보유한 국내외 기업들은 있으나 그 응용분야는 항생제나 아미노산 등에 국한 되며, 뉴클레오시드 모노머에 효소 전환 기술을 적용하는 염기 치환 기술 분야는 에스티팜이 선도하고 있습니다. 당사는 이미 2000년대 초반부터 유전자 핵산 모노머의 퓨린 계열(deoxyadenosine, deoxyguanosine)을 포함한 치환제조 기술을 성공적으로 상용화하는 등 뚜렷한 연구 실적을 남기고 있습니다.

[바이오 연구개발 현황]

개발
연도	연구과제	연구
기관	연구결과 및
기대효과	연구결과의
상품화

2021	2FdA/2FdG	자체	공정 개선, 현장 적용	판매

2dC	자체	신 균주 사용 공정 개선, 현장 적용	판매

2dU	자체	균주개량으로 생물전환 공정 개발	-

Enzyme pool	자체	보유 효소 확대, 신규품목 screening	-

mRNA 5' Capping (SmartCap™)	자체	mRNA 분자를 안정화시키는 핵심기술	특허출원중

LNP(Lipid nanoparticle)(SmartLNP™)	자체	면역반응 향상과 안정성 개선을 위한 차세대 (3rd Generation) LNP	특허출원중