젠큐릭스 사업보고서 (2016.12)
II. 사업의 내용

1. 사업의 개요

가. 업계의 현황

당사는 각종 질병의 진단, 치료, 경감, 처치, 예방 또는 건강증진을 목적으로 하는 의료기기 중 특히, 체외진단용 의료기기의 연구 및 개발, 제조 및 판매와 관련된 서비스를 제공하는 회사입니다. 체외진단용 의료기기란 인체에서 유래한 시료를 검체로, 검체 중의 물질을 검사하여 질병 진단, 예후, 관찰, 혈액 또는 조직 적합성 판단 등의 정보 제공을 목적으로 질병진단과 예후, 질병의 치료 효과판정 등에 사용되는 의료기기를 의미합니다. 생명과학정책연구센터에 따르면 세계 체외진단 시장규모는 2017년 626억 달러 규모로 추산되며, 세계 경제상황이나 산업의 불황 속에서도 글로벌 체외진단 시장은 제약 시장보다 빠른 속도로 성장할 전망입니다. 체외진단용 의료기기 시장은 미래 경제적 수익을 추구할 수 있는 차세대 성장 동력으로 주목 받고 있는 분야로서 향후 높은 성장성과 고부가가치를 창출할 수 있는 산업입니다.

나. 사업부문의 특성

체외진단용 의료기기 개발은 생명과학, 임상의학, 유전공학 등 기초 의생명공학 분야뿐 만 아니라 정보통신, 기계공학, 전자공학, 재료공학에 이르는 다방면의 연구협력이 필요한 융합적 첨단산업입니다. 이는 기술력으로 제품화된 진단기술이 시장에서 인정받는 경우 투자비용의 수 천 배의 부가가치를 기대할 수 있는 산업으로서, 일반적으로 개발에 따르는 시간과 투입되는 자본의 규모가 매우 크고, 제품화에 소요되는기간이 긴 신약개발과 다르게 체외진단용 의료기기 산업의 경우 기술 개발에 있어서 상대적으로 적은 비용과 짧은 개발기간이 소요되며, 사용화 기간 또한 비교적 짧기 때문에 안정성이 높은 장점이 있는 고부가 가치 산업입니다.

다. 주요 제품 소개 및 시장 전망1) 유방암 예후예측 진단 개요

항암화학요법은 대부분 환자들에게 항암제 부작용과 경제적인 부담, 의료보험재정 악화 등 사회적 비용 부담감을 주는 것으로, 이를 극복하기 위해 세계적으로 몇몇 유전자 검사방법들이 개발되어 유방암 환자의 예후에 대한 정보를 제공하여 유방암 환자의 치료 결정을 위해 널리 사용되고 있습니다.

하지만 기존 해외 유전자 검사법은 국외로 임상정보 등이 유출될 수 있는 문제가 발생되고 있으며 대부분의 검사과정이 수작업으로 이루어져 범용성 및 확장성이 떨어지고 고가의 비용이 든다는 단점이 있습니다. GenesWell BCT는 이러한 기존 유전자 검사법의 단점을 극복하고 유방암 환자들에 적용 가능한 예후예측 검사의 필요성이 대두됨에 따라 개발되었습니다.

본 검사법은 유방암과 관련되어 선별된 예후 유전자에 대하여 국내 유방암 환자를 대상으로 예후 예측 알고리즘을 도출하고 검증하여, 국내의 유방암 환자에 적합한 검사법임을 확인하였습니다. 또한, 자동화된 검사 과정으로 시험 중 발생할 수 있는 오류를 최소화 하였습니다.

2) 유방암 예후 진단 : GenesWell BCT(Breast Cancer Test)

전 세계적으로 매년 약 170만 명이 신규 유방암 환자로 발생, 국내는 매년 약 2만 명 이상의 신규 유방암 환자가 발생하고 있습니다. 이 중 조기 유방암 환자의 약 80%는 치료 후 재발 위험 및 타 장기로의 전이 위험이 극히 낮아, 유방암 수술 후 화학요법이 불필요 함에도 불구하고 적절한 진단법이 부재하여, 대다수의 환자가 수술 후 항암치료를 불필요하게 받고 있으며, 이에 의한 부작용으로 인해 많은 여성들이 고통 받고 있습니다.

본 진단을 통하여 의료진에게 객관적이고 정확한 항암제 처치의 판단 기준을 제공함으로써 불필요한 항암 치료를 피하면

① 환자의 삶의 질 향상을 가져올 수 있습니다.

② 불필요한 항암치료비 지출의 절감으로 건강보험 재정개선에 기여 가능합니다.

당사는 교과부, 중기청, 보건복지부, 보건산업진흥원 등 정부 각 부처의 지원 (약31.6억원)을 통하여 2013년 초 기술 개발을 완료 하였고, 이를 통해 유방암 관련 유전자가 포함된 12개 유전자의 발현량을 확인 할 수 있는 Class II 제품(GenesWell BAT)의 제조 허가와 함께 제조업 허가를 동시에 취득하였습니다. 이러한 기술력을 바탕으로 9개 유전자를 활용하여 조기 유방암 환자의 10년 내 예후를 예측할 수 있는 알고리즘 기반의 Class III 제품(GenesWell BCT)을 개발하게 되었습니다.

제품화를 위한 연구에서, 유방암 예후 예측이 가능한 당사 독자적인 표준유전자 및 바이오마커 유전자를 1,300여명 이상의 유방암 환자의 유전자 발현 정보를 분석하여 발굴(Discovery)하였고, 임상적 통계적 유의성 검증 및 입증(Validation)을 완료하였습니다.특허권이 확보된 9개 유전자 및 삼성서울병원과 서울아산병원을 통해 확보한 실제 유방암 환자 샘플의 분석을 통해 확립된 고유의 진단법(알고리즘)을 통하여 GenesWell BCT 키트를 제작하였으며, 식품의약품안전처의 임상시험계획승인(2015년10월)을 받아 서울아산병원에서 확보한 실제 유방암 환자의 샘플을 통해 임상적인 유효성을 확인(Validation)하였습니다. 이를 토대로 2016년 3월 식품의약품안전처의 제조 허가(Class II) 신청(2016년3월4일)을 완료하였으며, 2016년 11월 제조 품목 허가(식약처, Class III)를 획득하였습니다.

■ 향후 시장전망국내시장

유방암 발생자수

년도	2007	2008	2009	2010	2011

유방암(단위: 명)	11,970	12,788	13,604	14,512	16,015

출처: 국가암등록사업 연례보고서(2013.12 보건복지부)

유방암 환자 수 추정

신규유방암환자 발생 추정

2012	2013	2014	2015	2016	2017	2018	2019	2020

17,296	18,680	20,174	21,788	23,531	25,413	27,447	29,642	32,014

① 국립 암 등록 사업 연례보고서에 따라 2007년~2011년까지의 신규 유방암 발생 환자수 확인인 결과 2011년도 16,015명이며 평균 연간 평균 증가율 8%를 적용하여 향후 신규 유방암 환자 수 추정했습니다.

②유방암 예후진단검사 대상 환자군은 조기유방암(Stage I, II) 환자군으로서 Luminal A 유형(ER 또는 PR 양성, HER2 음성)이며, 신규 유방암환자의 약 50%가 대상 환자군입니다.

③2015년을 기준으로 21,788명의 50%인 10,894명이 대상 환자입니다.

■ 향후 예상 시장 규모

2020년 기준 환자당 검사 서비스가격을 약 300만원으로 가정 할 경우 약 480억 시장으로 추정하고 있습니다.

■ 해외시장 전망

해외 신규 유방암환자 발생 수를 추정하였습니다.

년도	2015	2016	2017	2018	2019	2020

신규
유방암환자수	549,648	559,558	569,688	580,042	590,627	601,448

(미국, 동남아, 중국, 유럽, 일본) 출처 : Globocan 2013(표.1)

① 세계 신규 유방암 환자수의 약 50% 유방암예후진단 타켓층으로 추정(표.1)하였고 현재 미국의 Oncotype Dx 제품가를 $4,000로 가정하여 산정 시 세계시장규모는 2020년에 약 2.4조규모의 시장으로 성장할 것으로 예상됩니다.

■ GenesWell BCT의 차별성

2016년 11월 국내 최초 식약처 허가제품인 유방암예후진단 키트 GenesWell BCT 는 유방암 예후 관련 유전자의 최적조합으로 구성된 유방암 예후예측진단을 위한 체외진단용 검사키트 입니다. 조기유방암환자(Stage I,II, ER/PR+,HER2-)를 대상으로 예후예측 관련 유전자의 발현량을 정량적으로 분석, 자사 고유의 알고리즘에 대입하여 도출된 점수(BCT Score)에 따라 유방암 환자를 10년 내 원격전이 확률이 낮은 저위험군 또는 높은 고위험군으로 구별하여, 10년 내 원격전이에 대한 예후 예측 정보를 제공할 뿐만 아니라, 항암치료 여부결정에 대한 보조적 정보를 보다 정확하게 제공합니다. 당사의 GenesWell BCT 에 의한 분석 결과는 자동화된 시스템을 통해 해석이 가능하게 개발되어, 분석의 용이함과 일관된 결과의 도출로 인한 높은 분석적 재현성과 정확성을 가지고 있습니다. 또한 기존 제품과 달리 상대적으로 소수의 유전자로 구성된 유전자 패널, 자동화된 진단 시스템 구축 및 분석단계의 최적화(two-step RT-qPCR 과정을 one-step RT-qPCR로 단축)를 통해 제품의 가격 경쟁력이 높습니다. 신규의 고유한 특허 등록 유전자 패널을 이용한 유방암 예후예측 진단 키트로서 글로벌 제품화에 대한 높은 잠재성 보유하고 있습니다. 유전체 분석을 통하여 발굴한 새로운 유방암 예후예측 관련 유전자와 고유한 reference 유전자를 이용하여 낮은 표적 유전자 발현 차이도 검출할 수 있는 제품입니다. 또한, 자사 고유의 알고리즘은 실제 조기 유방암 환자의 샘플의 분석을 사용하여 임상적 연구를 통해 독립적으로 고안 및 검증되었습니다. 기존의 임상 정보 기반 모델 및 타사의 알고리즘과 비교하였을 때, 통계적으로 보다 유의한 예후예측 정보를 제공함을 검증 완료하였습니다.

3) 동반진단의 개념, 시장의 규모 (국내, 해외) 및 전망

■ 동반진단(Companion Diagnostics, CDx)의 개념

같은 항암제를 투여해도 어떤 환자는 암이 완전히 없어지고, 다른 환자에게는 효과가 전혀 없거나 저항이 생기는데 이는 환자의 유전적 특성 및 변이에 따른 개인 차이에 기인합니다. 다시 말해 동반진단이란 이러한 개인별 유전 특성 및 변이를 진단하고 의약품을 선택 치료하는 것을 의미합니다. 동반 진단을 통해 의약품의 반응률을 높이고 부작용을 최소화하여 환자 삶의 질을 향상시키며, 불필요한 처방을 줄여 의료비를 절감하고, 보험재정 건전화에 기여하는 등 동반진단과 의약품은 개인 맞춤형 의료의 기본조건으로 최근 빠르게 성장하고 있습니다. 현재는 동반진단 의약품의 비중이 작으나, 이미 신약개발에 있어서 빠뜨릴 수 없는 핵심 요소로서 이미 여러 건의 치료법으로 허가를 받았습니다. (미)FDA에서 2014년 8월 동반진단에 대한 가이드라인을 발표함에 따라 특정 치료제(특히 항암제)의 처방을 위해서는 동반진단의 사용이 필수 조건이 되었습니다.

■ 현재 동반진단 시장 국내외 현황

국내 식약처에는 2015년 10월 12일 식약처 동반진단 가이드라인이 만들어진 상황이며, 향후 국내 동반진단시장이 활성화 될 것으로 예상됩니다. 실례로 미국, 유럽, 일본, 호주 등 선진국 시장에서는 동반진단 관련 가이드라인이 있습니다.

emb0000170c2903.jpg [현재 동반진단 시장 국내외 현황1]

동반진단제의 대표적인 성공사례는 Herceptin의 치료효과를 예측 가능하게 하는 Her2/neu test라 할 수 있습니다. 전체 유방암 여성환자의 20~30%는 Human epidermal growth factor 2(Her2) 유전자가 과발현된 종양을 보유한 것으로 알려져 있습니다. Herceptin은 Her2를 타겟으로 제작된 표적항암치료제로서 인간화 단일클론항체로서는 최초로 1998년 미국 FDA에 의해 승인 받았습니다. Her2를 타겟으로 하였기 때문에 Herceptin은 당연히 Her2가 과발현된 유방암 환자에게만 효과가 있으므로 효능을 보일 수 있는 환자군을 선별하기 위한 진단 테스트는 필수적이라고 할 수 있습니다. 이에 대응하여 진단기기 개발회사인 Dako는 Herceptin 출시에 발맞추어 Her2의 과발현 정도를 테스트 할 수 있는 HercepTest를 출시하였으며, FDA는 Herceptin 치료를 고려하고 있는 환자들에게 치료 전 Her2의 과발현 정도를 검사할 수 있는 진단 테스트를 반드시 수행하게끔 Herceptin의 라벨에 명시하도록 하였습니다. 이와 같이 의약품과 함께 승인받은 진단 테스트기는 진단과 치료 분야에서 서로 상생할 수 있는 시너지 효과를 잘 보여준 사례로 평가받고 있습니다.

emb0000170c2904.jpg [현재 동반진단 시장 국내외 현황2]

최근 의학계 경향인 정밀의학과 맞춤형 의약 추세 “One-drug/One-Gene Dx" 에 발맞추어 세계적인 제약회사와 진단기기회사와의 공동연구 활발하게 이루어지고 있습니다.

emb0000170c2905.jpg [동반진단 시장 현황]

동반진단 규제환경, 시장의 Needs에 따라 동반진단 시장은 가파르게 성장하고 있습니다. 특히 항암제 분야는 Targeted Therapy 개발이 가장 활발하기 때문에 이에 따른 동반진단 적용이 가장 빠르게 진행되고 있습니다. 제약사의 신약개발비용 절감, Targeted Therapy 수요가 높아짐에 따라 동반진단 세계시장은 2013~2019년 동안 매년 18%씩 성장하여 2019년에는 58억$에 이를 것으로 예측되고 있습니다.

emb0000170c2906.jpg [동반진단 시장 현황2]

emb0000170c2907.jpg [동반진단 시장 현황3]

동반진단 시장은 유방암, 폐암, 대장암, 위암 등의 분야에서 성장하고 있으며, 특히 유방암, 폐암, 대장암 분야가 시장을 견인할 것으로 예상됩니다.

4) 동반진단 제품의 개요

당사가 개발한 동반진단 키트는 비소세포성 폐암의 EGFR 유전자의 46개 돌연변이를 검출하기 위한 제품으로서, 각 돌연변이를 민감하고 특이적으로 검출할 수 있도록 설계된 4종의 MMX mix 등으로 구성되어 있습니다.

본 키트는 비소세포성 폐암의 맞춤 치료를 위한 EGFR 유전자의 돌연변이 검사를 위해 자동화 추출 장비를 이용하여 조직샘플(FFPE)뿐 아니라 혈액 내 존재하는 cell-free DNA (cfDNA)를 대상으로 EGFR Exon 18, 19, 20, 21에 존재하는 46종의 돌연변이를 droplet digital PCR (ddPCR) 방법으로 분석하는 제품입니다.

이러한 분석을 통해① 항암제 선택② 항암제 효과 모니터링

③ 항암제 내성 검출④ 재발 모니터링

⑤ 조기 진단 등에 활용이 가능합니다.

5) GenesWell ddEGFR Mutation Test 차별성

당사가 개발한 키트는 ddPCR 플랫폼 기술을 접목하여 EGFR 유전자의 46개 돌연변이를 특이적으로 검출 할 수 있으며, 정확도, 정밀도, 민감도가 매우 높습니다.

또한, 표준물질이나 reference 물질이 필요 없이 정량 분석이 가능하며, PCR 효율이나 Inhibitor에 영향을 적게 받으며 상대적으로 적은 양의 DNA로도 매우 낮은 빈도의 유전자 변이도 검출 할 수 있는 기술입니다.

환자의 수술이나 침습적 방법(생검)을 통하여 얻어진 조직샘플 (FFPE) 뿐만 아니라 비 침습적 방법을 통하여 얻어진 임상검체 (Plasma, 순환종양세포 등)의 DNA를 대상으로 유전자 변이를 검출 할 수 있는 장점이 있습니다.

■ 향후 시장전망

① 국내 외 동반진단 시장 (대장암, 폐암)

동반진단시약의 가격에 따라 매출시장규모는 상이하게 나타나기 때문에 기존 대상 환자군의 시장규모를 판단하는 것이 의미가 있습니다.

emb0000170c2908.jpg [폐암 및 대장암 시장규모]

② 국내 외 시장규모

- 폐암 : 국립암통계 (2011) 참고 폐암환자중 비소세포성폐암(85%),이후 연성장율 3% 적용 시장규모 추청 결과 2015년 20,810명으로 추정되고 2020년에 24,124명으로 비소세포성폐암환자가 추정됩니다. 현재 국내 시판중인 IVD 보험급여가가 약 125,000원임으로 국내 폐암 동반진단시장은 30억 시장으로 추정됩니다. 향후 가격적인 상승을 예상했을시 약 100억이상의 시장이 될 것으로 보입니다.

- 대장암 : 국립암통계자료(2011)참고 대장암환자수 추정 (연6%증가율 적용), 2015년 35,490명으로 추정되고 2020년에 47,494명으로 대장암환자가 추정됩니다. 현재 국내 시판중인 IVD 보험급여가가 약 180,000원임으로 국내 대장암 동반진단시장은 85억 시장으로 추정됩니다. 향후 가격적인 상승을 예상 했을 시 약 200~300억 이상의 시장이 될 것으로 보입니다.

③ 해외시장규모

WHO(세계보건기구) 암관련 통계자료 활용하여 Globocan 2013 각 지역별 암종별 환자 발생율을 확인 후 대륙별 증가율을 상이하게 적용하였습니다. (아프리카, 남미 제외 : 동반진단 자체가 선진국 의료형태) 해외시장의 경우 비소세포성 폐암 2020년 세계시장은 1,950억 대장암시장은 2,300억 시장으로 추정 됩니다.

2. 회사의 현황가. 연구개발비용(단위: 원)

구 분	2013연도
(제3기)	2014연도
(제4기)	2015년도
(제5기)	2016년도
(제6기)

자산처리	원재료비	0	0	0	0

인건비	0	301,728,186	608,718,590	166,234,294

감가상각비	0	0	0	0

위탁용역비	0	0	0	0

기타 경비	7,700,000	0	189,867,138	0

소 계	7,700,000	301,728,186	798,585,728	166,234,294

비용
처리	제조원가	0	0	9,318,422	0

판관비	141,581,768	181,465,802	460,150,817	2,140,367,101

합 계
(매출액 대비 비율)	149,281,768
(0%)	483,193,988
(0%)	1,268,054,967
(219.46%)	2,306,601,395
(393,74%)

나. 과제 실적

당사가 지난 3년간 수행 완료하였거나 현재 수행 중인 정부과제현황은 아래와 같습니다.

번호	부처	과제명	개발기간	수행여부

1	보건복지부	림프절전이음성 에스트로젠수용체 양성 유방암 환자에서 Multiplex qPCR의 임상적 검증 및 후향적 분석	2011.04.01
~2014.03.31	완료

2	식품의약품안전처	한국인 유전다형 진단키트 실용화 연구	2014.02.01
~2015.11.30	완료

3	미래창조과학부	GMP 시설을 이용한 RUO 및 IUO kit 제작	2013.11.20
~2016.09.19	완료

4	보건복지부	유방암 예후 진단 키트(GenesWell™DX BCT)의 동남아 시장 진출을 위한 연구 협력 및 허가 등록	2014.10.01
~2016.09.30	완료

5	한국지식재산전략원	약물유전정보를 이용한 유전다형 진단 키트 개발 및 실용화 연구	2015.02.23
~2015.05.01	완료

6	경기과학
기술진흥원	메디컬융합소재산업 활성화 산업	2016.11.21
~2017.04.14	수행 중

7	중소기업청	글로벌 사업화를 위한 GenesWell BCT 유방암 예후예측 검사의 해외임상연구	2016.04.01
~2018.03.31	수행 중

다. 연구 개발 실적1) 한국인 유전다형 진단키트

연구과제	약물유전정보를 이용한 유전다형 진단 키트 개발 및 실용화 연구

연구기관	㈜젠큐릭스 및 에이비온㈜

연구결과 및 기대효과	1. 연구목표
임상에서 적용가능하고 한국인의 유전형 분석에 적합한 새로운 유전형 진단방법 확보
2. 연구결과
1) 국내외 약물유전형 진단키트 개발 현황 및 허가사례 분석
- 현재 일본, 미국 등의 선진국에서는 약물 유전형에 따른 영향을 약물 치료 시에 제시함으로써 안전한 의약품 사용이 가능하도록 의약품 허가사항에 약물 유전 정보를 반영하는 정책을 시행 중에 있음
- 약물치료 반응의 유전적 영향성은 각 인종마다 다른 것으로 보고되고 있으며, 우리나라 국민에게 안전한 의약품 정보를 제공하기 위해서는 한국인에 특이적인 약물 유전체에 대한 연구가 필요함
2) 한국인 유전적 변이 진단을 위한 범용기술 기반의 진단방법 개발
-범용적으로 쓰이고 있는 real-time qPCR을 기반으로 진단방법을 개발함
-다중 유전형 진단 키트의 유전자가 다양함에 따라 한 번의 실험으로 동시에 결과를 얻을 수 있도록 96 well plate로 개발함
-검사자의 오류와 환경적 오염을 방지하기 하여 자동화 장비 확립
3. 기대성과
1) 한국인 약물유전형 진단방법 제공을 통한 개인맞춤약물 실용화 기반 마련
- 환자들의 경제적 부담감 해소
- 한국형 약물유전형 진단키트 개발 및 상용화

연구결과가 상품화 되지 않은 경우 그 이유	시장 성숙 후에 제품화 예정

2) 폐암, 대장암 진단 키트

연구과제명	항암제 동반진단키트(CDx) 개발 (GMP 시설을 이용한 RUO 및 IUO kit 제작)

연구기관	㈜젠큐릭스 및 서울대학교 생명공학 공동연구원

연구결과	- GenesWell ddEGFR Mutation Test
- 4종의 폐암 IUO kit 제품 개발
- GenesWell ddKRAS Mutation Test
- 2종의 대장암 RUO kit 제품 개발
- GenesWell ddNRAS Mutation Test
- 1종의 대장암 RUO kit 제품 개발

기대효과	- 체외진단제품 생산의 자동화 및 프로세스 최적화 구현으로 인한 동종업계에 체외진단제품 제조에 대한 효과적인 롤 모델을 제시
- 물종판별 및 식품미생물 진단키트와 같이 상업화 속도가 늦은 타 진단분야에 대한 표준 제조공정 제공
- 제품 생산공정의 자동화에 따른 원가절감 및 낮은 공급가로 인한 항암치료 환자들의 경제적 부담감 해소
- 외국 제품에 비해 동등하거나 우수한 성능과 높은 가격경쟁력으로 인한 진단제품의 국산화 교체를 주도

연구결과가 상품화 되지 않은 경우 그 이유	폐암 진단키트는 분석적 성능시험 및 임상 시험 완료하였으며, 식약처 3등급 동반진단으로 허가 문서 제출 예정임
대장암 진단키트에 대해 분석적 성능시험 진행 중이며, 임상시험 계획 승인 예정

3) 유방암 예후 진단 키트

연구과제	유방암 예후 진단 키트의 동남아 시장 진출을 위한 연구 협력 및 허가 등록

연구기관	대한민국 ㈜젠큐릭스 및 싱가포르 BTI

연구결과 및 기대효과	1. 연구목표
1)A*STAR-KHIDI Joint Grant Call 본 과제의 최종 목표
: 조기 유방암환자(pN0~1)의 예후 체외진단의료기기(IVD)의 국내 제품 허가
2) 세부 목표
1) 조기유방암 환자(pN0~1)환자를 대상으로 하는 체외진단의료기기
GenesWell BCT의 알고리즘 최적화
2) 조기유방암 환자(pN0~1)의 예후 체외진단의료기기(IVD)의 디자인 및 임상적 검증
2. 연구 결과
1) 조기 유방암 환자의 10년 예후와 밀접한 관계가 있는 증식관련 유전자 5개, 면역 관련 유전자 1개 및 조직에서 과발현되지 않고 균일하게 안정적으로 발현하는 3개의 표준 유전자를 선정하였음.
2) 싱가포르 BTI 연구팀과 각 유전자의 SNP 및 variants를 고려하여 최적의 primer, probe 디자인 완료하였음.
3) 실험자의 숙련도 및 오류에 따른 진단 불확실성을 배제하기 위해 자동화 시스템(Automatic Quatification System)을 구축하였음.
4) 유방암 예후 예측 알고리듬(algorithm) 개발
- 호르몬 수용체 양성(ER+ 및/또는 PR+) 및 HER2 음성이며, pN0 또는 pN1 상태의 화학치료를 받지 않은 조기 유방암 여성 환자의 FFPE 검체를 대상으로 민감도와 특이도를 고려하여 예후 예측 산출식이 고안됨.
5) 유방암 예후 예측 임상적 유효성 검증 완료
대한민국 식약처 3등급 획득을 위하여 독립된 임상군으로 알고리즘 검증을 수행한 결과, BCT Score 기반 저위험군의 10년 무원격전이 확률이 고위험군의 10년내 무원격전이 확률과 통계적으로 유의한 차이가 있음을 확인할 수 있었음
3. 기대효과
1) 조기 유방암환자(pN0~1)의 예후 체외진단의료기기(IVD)의 국내 제품 허가 및 싱가포르 Central Lab 구축을 통한 동남아 시장 진출
2) 환자와 의사의 미충족 수요(Unmet Needs)의 해결
당사가 개발하는 GenesWell BCT는 정확한 예후에 대한 분석결과를 제공하여 의사로 하여금 정확한 항암화학요법의 결정을 돕고, 환자는 불필요한 항암제 처방으로 인한 육체적, 경제적 고통과 손실을 막아 삶의 질과 환자의 권리를 보호할 수 있게 됨.
3) 사회, 경제적 미충족 수요(Unmet Needs)의 해결
환자 맞춤형 치료를 통한 막대한 항암제 비용을 절약함으로써 보험 재정의 건정성 확보에 기여함.

연구결과가 상품화된 경우 그 내용	1) 2016년 11월 유방암 예후 진단 (GenesWell BCT) 제조 및 품목허가(식약처, 3등급)를 획득하였음.

4) IP-R 이용한 약물 유전정보를 이용한 유전다형 진단 키트 개발 및 실용화 연구

연구과제명	약물유전정보를 이용한 유전다형 진단 키트 개발 및 실용화 연구

연구기관	㈜젠큐릭스

연구결과	- 협력기관 (영원 특허 사무소), 한국지식재산전략원과 식약처 과제를 기반으로 특허전략 수립 (한국인유전다형 진단키트 실용화 연구)
- 한국인 유전다형 진단키트의 유전자에 대한 특허 전략 수립
- 27개 유전자를 이용한 진단키트 개발 시 발생할 수 있는 특허 분쟁에 대한 효율적 대응 방안 마련
- 핵심(장벽) 특허 도출 및 대응 전략 수립 (회피 설계/무효화)
- 지재권 확보를 통한 시장 선점 및 경쟁사에 대한 진입 장벽 구축

기대효과	- 한국인 유전다형 진단키트 실용화 연구와 연계하여 제품 개발 및 상품화 예정

연구결과가 상품화 되지 않은 경우 그 이유	시장 성숙 후 상품화 개발 진행 예정

5) 메디컬융합소재산업 활성화 산업

연구과제명	메디컬융합소재 기업 기술지도 및 인증·허가 사업

연구기관	㈜젠큐릭스

연구결과	- 비소세포성 폐암과 관련이 있는 EGFR 유전자 46개의 돌연변이 검출이 가능함
차세대 검출 기법인 ddPCR을 도입하여 타사 대비 적은 양의 input DNA를 사용(3.3ng)하여 1% 미만의 돌연변이도 검출 가능함
비소세포성 폐암의 EGFR 돌연변이 표적항암제로 사용되고 있는 Tarceva의 동반진단으로 개발되었으며, 분석적 성능 및 임상적 성능 검증 완료하였음

기대효과	- 동반진단으로 개인별 유전 특성 및 변이에 따라 의약품을 선택 치료할 수 있음
- 환자의 약물 반응성은 높이고 이상 반응은 최소화하여 환자 삶의 질을 향상시키고, 불필요한 처방을 줄여 의료비를 절감하고 보험재정 건전화에 기여할 수 있음

연구결과가 상품화 되지 않은 경우 그 이유	현재 임상시험 완료하였으며. 식약처 3등급 동반진단으로 허가 문서를 제출할 예정임

6) GenesWell BCT의 미국 FDA 510(k) 인증 획득

연구과제명	글로벌 사업화를 위한 GenesWell BCT 유방암 예후예측 검사의 해외임상연구

연구기관	㈜젠큐릭스

연구결과	- 글로벌 진출용 조기 유방암 환자의 10년 내 원격전이 예후예측 키트 개발 및 제품화 확립
시제품 개발 및 510(k) 기준에 맞는 GenesWell BCT의 분석적 성능평가 및 임상 시험 준비
미국 FDA pre-submission 미팅 완료

기대효과	미국 FDA 510(k) 획득을 통하여 미국을 중심으로 향후 동남아 시장, 중국 및 일본 등 기타 선진국에 추가적인 진출을 할 수 있을 것으로 기대됨

연구결과가 상품화 되지 않은 경우 그 이유	미국 FDA pre-submission 미팅을 통해 분석적 성능 및 임상적 성능 design 확인 후 진행 예정

라. 지적재산권 등

순번	특허명	특허권자	등록(출원)일	등록(출원)번호	비고

1	Gencurix Inc. 42류	젠큐릭스	2013.09.10	41-0268331	국내등록

2	GENCUIRX Inc.	젠큐릭스	2016.03.17	CN19332701	중국출원

3	젠큐릭스	2016.09.30	JP2016-28734	일본등록

4	젠큐릭스	2016.03.07	US86/930539	미국출원

5	GENESWELL 10류	젠큐릭스	2014.01.15	40-1017995	국내등록

6	GENESWELL BCT / 10류	젠큐릭스	2016.03.04	40-2016-0103469	국내출원

7	젠큐릭스	2016.03.17	CN19332072	중국출원

8	젠큐릭스	2016.09.16	JP2016-24507	일본등록

9	젠큐릭스	2016.03.07	US86/930543	미국출원

10	GENESWELL ddRAS/BRAF / 10류	젠큐릭스	2016.03.23	2016-0021377	국내출원

11	표준 발현 유전자를 발굴하기 위한 유전자 발현 데이터처리, 분석방법	젠큐릭스	2011.01.06	10-1007926	등록

12	Data processing, analysis method of gene expression data to identify endogenous reference genes	젠큐릭스	2007.12.27	PCT/KR2007/006890	국제출원

13	젠큐릭스	2012.09.28	US13/631,279	미국출원

14	젠큐릭스	2011.05.13	EP11166073.4	유럽출원

15	젠큐릭스	2016.05.13	JP5934036	일본등록

16	젠큐릭스	2015.12.21	JP2015-248677	일본분할출원

17	초기유방암의 예후 예측용 유전자 및 이를 이용한 초기유방암의 예후예측 방법	젠큐릭스	2013.07.12	10-1287600	등록

18	젠큐릭스	2017.01.11	등록번호추후송부	등록결정

19	GENE FOR PREDICTING THE PROGNOSIS FOR EARLY-STAGE BREAST CANCER, AND A METHOD FOR PREDICTING THE PROGNOSIS FOR EARLY-STAGE BREAST CANCER BY USING THE SAME	젠큐릭스	2012.01.02	PCT/KR2012/000021	국제출원

20	젠큐릭스	2013.07.04	US13/935,502	미국출원

21	조기 유방암 예후 예측 진단용 유전자 마커 및 이의 용도	젠큐릭스	2016.10.28	10-1672531	국내등록

22	Genetic markers for prognosing or predicting early stage breast cancer and uses thereof	젠큐릭스	2014.04.18	PCT/KR2014/003384	국제출원

23	젠큐릭스	2014.04.18	US14/886,948	미국출원

24	젠큐릭스	2014.04.18	EP14785227.1	유럽출원

25	젠큐릭스	2014.04.18	CN201480034674.1	중국출원

26	젠큐릭스	2014.04.18	SG11201508544V	싱가폴출원

27	젠큐릭스	2014.04.18	JP2016-508874	일본출원

28	조기 유방암 예후 예측 진단용 자동화 시스템	젠큐릭스	2013.04.19	2013-0043722	국내출원

29	Automated system for prognosing or predicting early stage breast cancer	젠큐릭스	2014.04.21	PCT/KR2014/003445	국제출원

30	유방암환자의예후예측방법	국내출원	2016.11.25	10-2016-0158466	국내출원

31	유방암 환자의 화학치료 유용성 예측 방법	국내출원	2016.11.23	10-2016-0156824	국내출원

32	유방암 환자의 예후 예측 방법	국내출원	2016.11.21	10-2016-0155298	국내출원

33	폐암 치료제 치료 반응성 진단용 자동화 시스템	젠큐릭스	2016.01.18	10-1587939	등록

34	Automated system for diagnosing responsiveness of treatment for lung cancer drug	젠큐릭스	2015.07.31	PCT/KR2015/008024	국제출원

35	상피세포 성장인자 수용체 유전자 돌연변이 검출용 조성물 및 이를 포함하는 키트	젠큐릭스	2015.12.30	10-1582944	등록

36	젠큐릭스	2016.05.25	10-2016-0064259	분할출원

37	Composition for detecting mutations of epidermal growth factor receptor gene and kit comprising the same	젠큐릭스	2015.07.31	PCT/KR2015/008026	국제출원

38	순환 종양 세포를 이용한 암 환자의 2차 치료용 치료제 반응성 진단 방법	젠큐릭스	2014.08.01	10-2014-0099187	국내출원

39	젠큐릭스	2017.02.22	10-2017-0023765	국내분할출원

40	Method for diagnosing responsiveness of second line treatment for cancer patients using circulating tumor cells	젠큐릭스	2015.07.31	PCT/KR2015/008025	국제출원

41	혈장내 유리무세포 DNA(cfDNA)를 이용한 상피세포 성장인자 수용체 유전자 돌연변이 검출용 조성물 및 이를 포함하는 키트	젠큐릭스	2015.07.17	10-2015-0101915	국내출원

42	KRAS 유전자 돌연변이 검출용 조성물 및 이를 포함하는 키트	젠큐릭스	2015.07.17	10-2015-0101917	국내출원

43	NRAS 유전자 돌연변이 검출용 조성물 및 이를 포함하는 키트	젠큐릭스	2015.07.17	10-2015-0101919	국내출원

3. 매출에 관한 사항가. 매출실적

당사는 보고서 제출일 현재까지 아래와 같은 매출실적이 있습니다.

-아 래-

사업부문	매출유형	품목	제6기	제5기	제4기

-	-	-	수출	-	-	-

제조	제품매출	BCT(연구용)	내수	-	200,000,000	-

도매	상품매출	의료기기도매	584,635,557	377,789,630	-

용역	용역매출	BRACAKIT제조용역	1,174,890	-	-

합계	585,810,447	577,789,630	-

나. 수출 현황해당사항이 없습니다.

다. 수주현황해당사항이 없습니다.

라. 향후 매출액의 변동에 영향을 줄 것이라고 인정되는 사항

국내 최초 식약처 허가(2016.11)를 받은 유방암예후진단키트 GenesWell BCT (유방암 예후진단)관련 신의료기술인증 절차를 진행 중에 있습니다. 향후 국내 첫 보험등재를 예상하며 보험등재 시에 소비자(환자)의 부담이 크게 완화되기 때문에 그 동안 외국제품에 의존하던 한국 의료시장에 큰 반향을 일으키리라 예상되며 매출액 변동에 영향을 줄 것이라고 사료됩니다.

현재 한국에서 서비스 제품과 비교하여 당사 GenesWell BCT (유방암 예후진단 키트)의 다양한 특장점 및 강한 가격 경쟁력을 바탕으로 국내는 물론이고 해외시장에서의 매출도 예상하고 있습니다. 우선적으로 미국 FDA허가를 진행하여 세계시장진출에 교두보를 마련하고 싱가포르를 통한 동남아시아 시장은 당사의 직접 진출 계획이 진행 중이므로, 해외 매출에 단기적인 기여를 할 것으로 기대 되며, 기타 해외 각국(유럽, 중국, 일본 등)의 인허가 프로세스 기간과 진출 모형에 따른 해외매출액 변동은 중장기적으로 영향을 줄 것으로 사료됩니다.

유방암 예후진단 (GenesWell BCT) 관련 해외 경쟁사는 국내 진출을 위해 새롭게 인허가를 획득해야 하고, 보험 등재가 되어야 당사와 경쟁을 할 수 있으며, 국내 신규 시장 진입자들은 당사 수준의 임상 실험 (실제 환자 1,000건 이상)을 해야 당사와 경쟁이 가능한데, 임상시험을 진행할 만큼의 국내 충분한 검체가 없기 때문에 이는 높은 시장진입장벽으로 작용할 것으로 보이며 향후 상당 기간 동안은 신규 경쟁자의 진입으로 인한 매출 변동은 없을 것으로 판단됩니다.

이와 더불어 동반진단사업과 관련되어 현재 미국 FDA의 동반진단가이드라인과 관련되어 국내에서도 동반진단에 대한 인식이 높아지고 있고, 국내 식약처에서 동반진단 가이드라인이 제정되었습니다. 이로 인한 실질적 동반진단키트 사용이 가능해 질 것으로 판단됩니다.

젠큐릭스의 동반진단관련 기술개발력은 ddPCR, NGS Platform을 바탕으로 항암제 동반진단사업단과의 연구교류를 통해 가장 앞서 있으며 제품 상용화에 가장 근접해 있습니다. 또한 식약처에서 맞춤의약을 실현하기 위한 올바르고 효과적인 항암제처방을 위해 동반진단가이드라인이 공식적으로 재정되어 향후 동반진단키트 개발 완료 시 상당한 시장을 선점 할 수 있을 것으로 사료되며 매출액에도 영향을 크게 미칠 것으로 예상됩니다.

이 외에 물품(원재료)의 가격의 변동이 있을 시에 제품원가에 반영되어 제품가(공급가)의 변동이 발생될 수 있습니다. 이 또한 매출액 변동에 영향을 줄 것으로 예상됩니다.

4. 판매에 관한 사항가. 판매조직

당사의 주요 판매 대상은 체외진단용 의료기기 중 유방암 예후진단 키트 및 동반진단 키트입니다. 따라서 주요 고객층은 유방암 수술 및 각종 암 종에 대한 항암제 사용이 이루어지는 각 지역 내에 종합병원 내 전문의료진 입니다. 이에 종합병원에 특성화 되어있는 각 지역별 전문영업조직을 구성하여 직접적인 판매활동에 들어가 매출을 발생시키며 시장을 확대해나갈 예정입니다.

당사의 영업조직의 경우 각 지역별 인구수 및 소득상황에 따라 중요 종합병원이 서울 및 수도권에 밀집되어 있는 상황입니다. 이에 따라 영업조직의 구성을 서울 및 수도권에 조금 더 집중하여 판매를 실시하며, 지방의 경우 전체 지방지역을 효과적으로 관리할 수 있는 대전 및 부산에 위치시키며 각 지역별 담당자를 두고 판매를 실시하여 효과적인 전국판매를 위한 준비를 하고 있습니다.

나. 판매경로

당사 유방암예후진단 키트의 경우 젠큐릭스 분자진단센터에서 분석서비스를 제공하는 비즈니스 모델이며 동반진단 키트의 판매는 전국의 각 종합병원에 직접 판매를 준비하고 있습니다. 효과적인 전문영업조직을 바탕으로 전문의료진의 처방, 검체의 수거, 분석 후 결과의 통보까지 최단기간에 정확한 서비스를 제공하는 판매경로를 준비 중에 있습니다. 이를 위해 당사는 최신의 장비로 자동화 시스템을 구축하였습니다. 또한 국내 유방암 예후진단 키트는 국내 최초의 Class Ⅲ 허가를 받았으며, 유방암 예후진단 키트의 한국 최초 보험급여 등재 또한 긍정적인 상황입니다. 이는 국내 유방암 예후진단 시장에 큰 반향을 일으키리라 생각됩니다. 또한 당사는 국내시장 이외에도 해외진출을 준비하고 있습니다. 우선 국내 및 싱가포르를 중심으로 한 동남아 시장을 진출하여 진단서비스, 마케팅까지 당사에서 직접 실시를 하며, 미국, 중국과 일본, 유럽 및 기타 선진국은 다국적 진단업체 등에 라이센싱을 실시하여 해외임상 및 허가를 공동으로 진행하는 전략으로 해외진출을 준비하고 있습니다.

다. 판매전략1) 국내시장 판매 전략

기 허가 받은 국내 최초 유방암예후진단 키트 관련 당사의 판매/영업 전략은 기본적으로 각 지역 내 종합병원 전문의료진(국내 70여개 유방암관련 종합/상급병원) 및 대상 환자의 동시 홍보 마케팅을 통하여 각 제품의 필요성 인지 및 관심도를 증대 시키는 것이 중요합니다. 유방암 예후진단 제품의 여러 특장점을 적극 홍보마케팅 하여 전문의료진 및 환자 스스로가 제품을 찾게 만드는 것입니다. 전문 영업 인력을 통한 전문의료진에 효과적인 제품의 홍보마케팅을 실시하며 다양한 경험의 전문마케팅인력 통한 환자대상의 홍보마케팅을 진행, 환자가 제품의 필요성을 인식하여 능동적으로 제품을 찾는 시장을 형성시킬 준비를 하고 있습니다. 이러한 능동적인 제품의 시장형성을 통하여 현재 준비 중인 유방암 예후진단제품의 한국최초 보험급여를 획득한다면 그 시장성은 더욱 성장할 것으로 보여 집니다. 당사 유방암 예후진단 키트(GenesWell BCT) 는 다음의 전략적 특장점을 목표로 판매 준비 중입니다.

- 가격 경쟁력: 기존 국내 경쟁제품 대비 및 해외시장에서도 가격경쟁력 우위

- 보험급여(국가에서 유일하게 허가 받은 제품 목표) : 경쟁품 국내 허가 없음

- 예후 예측 및 표준유전자에 대한 특허 확보 (국내 기술)

- 최신 분석 자동화 기기 구축 (재현성 정확성)

- 분석기간 및 서비스기간이 짧음

- 검체의 해외반출이 필요 없고 그에 따르는 위험도 없음

- 한국인에 최적화된 예후예측의 알고리즘 (임상데이터: 한국인): 보다 정확한 예측이 가능

2) 해외시장 판매 전략

당사의 해외진출의 전략은 기본적으로 미국(FDA 510(k)) 인증을 목표로 하고 있습니다. 미국에서의 제품허가는 세계 다른 국가로의 진출에 큰 영향력을 미칠 수 있습니다. 또한 싱가포르를 중심으로 동남아시장에 진출을 우선적으로 준비하고 있습니다. 이후 중국, 유럽 및 일본 기타 선진국에 추가적인 진출을 계획하고 있습니다.

직접 해외시장에 분석센터와 생산시설을 진출하는 전략과 해당국가의 연구소 및 기업과의 협업을 통한 Licensing out 전략 등을 국가의 상황에 맞추어 진행 할 예정입니다.

3) 제휴를 통한 판매 전략

당사는 자체 영업 마케팅의 활용을 통한 직접 시장 진출뿐만 아니라, 기존의 영업망을 보유한 제약 / 진단 전문 기업과의 제휴를 통한 판매 옵션에 대해서도 적극적으로 검토 중에 있습니다.

(가) 미국 ,중국 및 일본 시장 진출

시장의 규모를 감안하여 현지 파트너를 활용하여 각 제품의 임상 및 등록 이에 따른 실제 시장 진출을 준비하고 있습니다. 특히 미국 같은 경우 FDA 승인과 관련되어 이미 인허가 프로세스 전략이 완성되었고, 임상시험을 준비하는 단계에 있습니다. 유럽, 중국, 일본 시장은 선진국 시장 진출관련 직접진출방향과 현지 업체 공동 사업모델 등 을 검토 중에 있습니다.

(나) 동남아 시장 진출

동남아시아 시장은 최소의 비용으로 빠른 제품의 상용화가 가능하며, 높은 성장률로 암 진단 시장의 선점 효과가 클 것으로 기대되는 시장으로 현재 싱가포르 A*Star 와 R 및 다국적 임상과 알고리즘 개발 등에 협력을 하고 있으며, 이를 통해 확보된 네트워크 및 공신력을 통해 향후 싱가포르 및 동남아 시장에서 당사의 제품 등록 및 판매망을 구축하려 하고 있습니다.

(다) 기타 글로벌 시장 진출

글로벌 시장 진출과 관련하여 당사는 직접적인 진출을 지양하고 파트너십을 통한 시장 진출을 계획 중 입니다. 국내 및 동남아 등지에서 당사의 가치를 극대화한 후 싱가포르 현지에서 다국적 진단회사나 싱가포르 회사와의 합작을 통한 합작회사를 설립하여 글로벌시장 진출의 교두보로 활용할 계획 입니다.

5. 경영상의 주요계약

계약일자	계약 상대방	제 목	내 용	계약금액

2011.
09.23	(주)레퍼런스바이오랩
(현.에이비온주식회사)	조기유방암 예후예측 기술이전 계약	초기유방암 예후예측 기술을 이전하여 이를 이용한 진단 키트의 생산, 판매 및 진단서비스 등을 상업화 함	기술이전료 2억원
(부가세별도)로열티영업이익의 3%

2015.03.11	서울대학교
산학협력단	항암제
동반진단
기술이전	항암제 동반진단 사업단 내 제1총괄 과제로부터 향후 도출되는 결과물을 활용하여 항암제 동반진단 관련 제반 사업을 진행할 수 있도록 기술적인 지원 및 이에 따른 기술이전	기술이전료 3억원(부가세별도)
로열티
순매출액의 2%