올릭스 사업보고서 (2025.12)
6. 주요계약 및 연구개발활동

1) 경영상의 주요계약 등

(1) 라이센스 아웃(License-out) 계약

본 보고서 작성기준일 현재 당사가 체결 중인 라이센스 아웃(License-out) 계약의 현황은 다음과 같습니다.

(단위 : 백만원)

품목	계약 상대	대상지역	계약 체결일	계약 종료일	총 계약금	수취 금액	진행 단계

심혈관질환 치료제
(OLX706A)	Jiangsu HansohPharmaceuticals	중화권
(중국본토, 홍콩, 마카오, 타이완포함)	2021.10.11	Royalty 지급기간 종료일까지	269,603
(주1)	7,737+@
(주1)(주2)	-

대사질환 치료제
(OLX706B)

심혈관질환 치료제
(OLX706C)	2023.02.27	Royalty 지급기간 종료일까지	145,981
(주3)	7,242
(주3)(주6)	-

대사이상지방간염/비만 치료제(OLX702A)	Eli Lilly andCompany	전 세계	2025.02.07	Royalty 지급기간 종료일까지	911,673(주4)	(주5)	임상 1상

(주1) 총 계약금액 및 수취금액은 사실발생일(2021.10.11)이 공휴일이므로 사실발생일 전 영업일의 서울외국환중개 최초고시환율(2021.10.08) 1,190.30/USD를 적용한 금액입니다.
(주2) 2023년 12월 마일스톤 기술료를 수령하였으며, 계약 상대방의 마일스톤 금액 비공개 요청으로 공시 유보되었습니다.
(주3) 총 계약금액 및 수취금액은 사실발생일(2023.02.27)의 서울외국환중개 최초고시환율 1,300.50/USD를 적용한 금액입니다.
(주4) 총 계약금액은 사실발생일(2025.02.07)의 서울외국환중개 최초고시환율 1,447.1원/USD를 적용한 금액입니다.
(주5) 계약상대방의 요청에 따라 선급금, 세부 마일스톤 조건 및 금액이 공시 유보되었습니다.
(주6) 2025년 4월 마일스톤 기술료를 수령하였으며, 수취금액은 사실발생일(2025.04.30) 서울외국환중개 최초고시환율 1,438.5원/USD를 적용한 금액입니다.

- 품목 : 심혈관 질환 및 대사성 질환 (OLX706A, OLX706B)

계약상대방	Jiangsu Hansoh Pharmaceuticals Group Co., Ltd. (중국)

계약내용	당사가 보유한 GalNAc-asiRNA 기반기술을 이용하여 계약상대방이 제시한 타겟 gene에 대한 2종의 신약 후보물질을 제공.

대상지역	중화권 (중국본토, 홍콩, 마카오, 타이완 포함)

계약기간	계약체결일 : 2021.10.11
계약종료일 : 계약효력발생일로부터 Royalty 지급기간 종료일까지

총계약금액	269,603 백만원(USD226,500,000), 로열티는 별도 (주1)

수취금액	- Upfront fee : 7,737 백만원(USD6,500,000), 2021년 11월 수취 (주1)
- 마일스톤 기술료(비공개) 2023년 12월 수취 (주2)

계약조건	① 계약금(Upfront payment): USD6,500,000
② 마일스톤(Milestone): 최대 USD220,000,000 (각 임상시험단계/신약허가/판매실적 달성 시 수령 예정)
③ 경상기술료 (Royalty) : 별도 (순매출액의 10% 비율로 수령 예정)

회계처리방법	계약금은 진행기준으로 수익인식

대상기술	심혈관 질환 치료제 OLX706A 및 대사성 질환 치료제 OLX706B

개발진행경과	비임상단계 (OLX706A), Animal POC (OLX706B)

기타사항	-

(주1) 총 계약금액은 사실발생일(2021.10.11)이 공휴일이므로 사실발생일 전 영업일의 서울외국환중개소 최초고시환율(2021.10.08) 1,190.30/USD를 적용한 금액입니다.
(주2) 계약 상대방의 마일스톤 금액 비공개 요청으로 공시 유보되었습니다.

- 품목 : 심혈관 질환 (OLX706C)

계약상대방	Jiangsu Hansoh Pharmaceuticals Group Co., Ltd. (중국)

계약내용	당사가 보유한 GalNAc-asiRNA 기반기술을 이용하여 계약상대방이 제시한 타겟 gene에 대한 Option 1종의 신약 후보물질을 제공.

대상지역	중화권 (중국본토, 홍콩, 마카오, 타이완 포함)

계약기간	계약체결일 : 2023.02.27
계약종료일 : 계약효력발생일로부터 Royalty 지급기간 종료일까지

총계약금액	145,981 백만원(USD 112,250,000), 로열티는 별도 (주1)

수취금액	Upfront fee : 2,926 백만원(USD 2,250,000), 2023년 4월 수취 (주1)마일스톤 : 4,316백만원(USD 3,000,000), 2025년 4월 수취 (주2)

계약조건	① 계약금(Upfront payment): USD 2,250,000
② 마일스톤(Milestone): 최대 USD 110,000,000 (각 임상시험단계/신약허가/판매실적 달성 시 수령 예정)
③ 경상기술료 (Royalty) : 별도 (순매출액의 10% 비율로 수령 예정)

회계처리방법	계약금은 진행기준으로 수익인식

대상기술	심혈관 질환 치료제 OLX706C

개발진행경과	비임상단계

기타사항	-

(주1) 총 계약금액 및 수취금액은 사실발생일(2023.02.27)의 서울외국환중개소 최초고시환율 1,300.50/USD를 적용한 금액입니다.
(주2) 마일스톤 기술료 수취금액은 사실발생일(2025.04.30)의 서울외국환중개소 최초고시환율 1,438.5원/USD를 적용한 금액입니다.

- 품목 : 대사이상지방간염/비만 치료제 (OLX702A)

계약상대방	Eli Lilly and Company (이하 "Lilly") (미국)

계약내용	당사는 OLX75016에 대한 임상 1상 활동을 완료하고, Lilly는 기타 연구, 개발, 상업화를 수행

대상지역	전 세계

계약기간	계약체결일 : 2025.02.07
계약종료일 : 계약효력발생일로부터 Royalty 지급기간 종료일까지

총계약금액	911,673 백만원(USD 630,000,000), 로열티는 별도 (주1)

수취금액	(주2)

계약조건	(주2)

회계처리방법	계약금은 진행기준으로 수익인식

대상기술	대사이상지방간염/비만 치료제 (OLX702A)

개발진행경과	임상 1상

기타사항	-

(주1) 총 계약금액은 사실발생일(2025.02.07)의 서울외국환중개 최초고시환율 1,447.1원/달러를 적용한 금액입니다.
(주2) 계약상대방의 선급금, 세부 마일스톤 조건 및 금액 비공개 요청에 따라 공시 유보되었습니다.

(2) 라이센스인(License-in) 계약

본 보고서 작성기준일 현재 당사가 체결 중인 라이센스 인(License-in) 계약의 현황은 다음과 같습니다.

품목	계약상대	대상 지역	계약 체결일	계약 종료일	총계약금액	지급금액	진행단계

간 질환치료제	AM Chemicals LLC	전세계	2020.03.27	계약일로부터 10년	(주)	(주)	임상 1상
진행 중

(주) 계약 세부내용의 경우 영업기밀에 해당되므로 이에 계약 세부 내용을 기재하지 않았습니다.

- 품목 : 간 질환 치료제

계약상대방	AM Chemicals LLC(미국)

계약내용	Carbon-based linkers 관련 AMC 보유 기술(특허 포함)에 대한 Exclusive license 공급 계약

대상지역	전세계

계약기간	계약체결일 : 2020년 03월 27일
계약종료일 : 계약일로부터 10년

총계약금액	(주)

지급금액	(주)

계약조건	(주)

회계처리방법	계약금은 특허 등록 완료 시점에서 전액 경상연구개발비용 인식

대상기술	간 질환 치료제

개발진행경과	임상 1상 진행 중 (OLX702A)

기타사항	-

(주1) 계약 세부내용의 경우 영업기밀에 해당되므로 이에 계약 세부 내용을 기재하지 않았습니다.

(3) 기술제휴계약 당사는 보고서 작성기준일 기준 현재 해당사항이 없습니다.

(4) 연구개발계약

당사는 보고서 작성기준일 기준 현재 해당사항이 없습니다.

(5) 공동연구계약

본 보고서 작성기준일 현재 당사가 체결 중인 공동연구계약의 현황은 다음과 같습니다.

품목	계약 상대	대상 지역	계약 체결일	계약 종료일	총 계약금	수취 금액	진행 단계

siRNA를 활용한피부 모발 공동 연구 계약	L'Oreal	-	2025.06.05	계약체결일로부터 (a), (b), (c) 중 먼저 발생하는 날(a) 추가 공동 연구 계약을 체결한 날(b) 추가 공동 연구 권리가 만료된 날(c) 당사자 일방이 중대한 의무를 위반하고 30일 내 시정하지 않은경우, 계약상대방이 계약 해지 통지를 한 날.	(주1)	(주1)(주2)	-

(주1) 계약상대방의 요청에 따라 총 계약규모, 세부 마일스톤 조건 및 금액이 공시 유보되었습니다.
(주2) 2025년 12월 마일스톤 기술료를 수령하였으며, 수취금액은 계약상대방의 요청에 따라 공시 유보되었습니다.

- 품목 : siRNA를 활용한 피부 모발 공동 연구 계약(Scientific Collaboration Agreement)

계약상대방	L'Oreal(프랑스)

계약내용	- 당사는 siRNA를 활용한 피부 모발 공동 연구 결과물 개발을 수행하며, L'Oreal은 올릭스의 요청에 따라 공동 연구 결과물과 관련하여 자문적이고 구속력 없는 조언을 제공- L'Oreal은 추가 공동 연구 계약을 체결할 수 있는 독점적 협상 권리를 가지며, 이는 기술이전 계약을 포함하나 국한되지 않음

대상지역	-

계약기간	계약체결일 : 2025.06.05
계약기간 : 계약체결일로부터 (a), (b), (c) 중 먼저 발생하는 날 (a) 추가 공동 연구 계약을 체결한 날 (b) 추가 공동 연구 권리가 만료된 날 (c) 당사자 일방이 중대한 의무를 위반하고 30일 내 시정하지 않은 경우, 계약상대방이 계약 해지 통지를 한 날.

총계약금액	(주1)

수취금액	(주1)

계약조건	(주1)

회계처리방법	계약금은 진행기준으로 수익인식

대상기술	-

개발진행경과	-

기타사항	-

(주1) 계약상대방의 요청에 따라 총 계약금액, 선급금, 세부 마일스톤 조건 및 수취 금액은 공시 유보되었습니다.

(6) 기타계약 당사는 보고서 작성기준일 기준 현재 해당사항이 없습니다.

2) 연구개발활동(1) 연구개발개요

당사는 당사의 대표이사가 포항공과대학교 및 성균관대학교에서 교수로 재직 중 대학 연구팀과의 활발한 연구개발 활동의 결과로 2010년 2월 설립되었습니다. 현재 당사의 기반기술은 당사의 대표이사가 교수로 재직 중 개발한 기술을 이전한 것입니다. 이후 기반 기술 연구와 각 적응증 별 효력 분석 그리고 비임상 및 임상 분야 기술 개발에 필요한 핵심 기술 인력을 지속적으로 채용하고 있습니다. (2) 연구개발 담당조직

- 연구개발 조직 개요

당사의 기업부설연구소는 우수 인력 양성 및 지속적인 연구개발 투자를 통하여 연구수행을 위한 기반을 확충해 왔으며, 기업부설연구소 산하 5개팀, 개발본부산하 5개팀으로 구성되어 있으며, 그 현황은 다음과 같습니다.

구분	주요업무

기업부설연구소	연구기획팀	업계 동향 및 이슈 분석, 연구개발 전략 수립

연구관리지원팀	연구소 시설운영 및 연구개발 관리/지원

연구1팀	지방 조직, 중추신경계, 근육 플랫폼 연구개발 및 대사, 뇌, 피부 질환에 대한 핵산 치료제 후보물질 도출 및 약리 연구

연구2팀	이중 표적, 중추신경계, 피부 플랫폼 연구개발 및 대사, 뇌, 피부 질환에 대한 핵산 치료제 후보물질 도출 및 약리 연구

연구3팀	안과 질환에 대한 핵산 치료제 후보물질 약리 연구

개발본부	분석팀	후보물질의 분석법 개발 및 비임상, 임상시험 지원을 위한 물질분석, 신약후보물질의 독성 및 약물동태 시험을 위한 생체시료분석

CMC팀	신약후보물질의 제조, 분석 및 품질 관리

임상팀	임상시험위탁기관 및 임상시험 진행 관리

독성/PK팀	비임상 시험을 통한 신약후보물질의 독성 및 약물 동태 평가, Project Management

R 품질보증팀	연구 개발 품질보증

연구개발조직도(12월 31일 기준).jpg 연구개발조직도(12월 31일 기준)

- 연구개발 인력 현황

본 보고서 작성 기준일(25.12.31) 현재 당사는 박사급 12명, 석사급 31명(임원 제외) 등 총 52명의 연구인력을 보유하고 있으며 현황은 다음과 같습니다.

(단위 : 명)

구분	인원

박사	석사	기타	합계

기업부설 연구소	연구기획팀	1	-	1	2

연구관리지원팀	-	2	1	3

연구1팀	3	9	-	12

연구2팀	3	7	1	11

연구3팀	1	4	1	6

개발본부	분석팀	-	4	1	5

CMC팀	-	-	2	2

독성/PK팀	2	2	-	4

임상팀	1	3	1	5

R 품질보증팀	1	-	1	2

※ 본 연구개발 인력 현황은 휴직자, 파견자 및 인턴을 포함

- 핵심 연구인력 당사 핵심 연구인력에 대한 현황은 다음과 같습니다.

직위	성명	담당
업무	주요 경력	주요 연구실적

개발
본부장
(대표
부사장)	박신영	비임상,임상 개발총괄	[학력]
-83.03~87.02 이화여대 약학 학사
-87.03~89.02 서울대 약학 석사
-89.03~95.02 서울대 약학 박사
[주요경력]
-95.03~96.06 한국암센터 Post-Doc
-96.07~98.09 한솔기술원 선임연구원
-98.10~99.06 아산병원 Post-Doc
-99.07~06.02 Yale Univ. 연구원
-06.03~15.07 KIT 센터장
-16.02~현재 올릭스 개발본부장	[주요 논문]
22. Chronic Toxicity Assessment of 2’-O-Methoxyethyl Antisense Oligonucleotides in Mice, Nucleic Acid Ther30 (10), (2018년)
21. Antisense oligonucleotides on neurobehavior, respiratory, and cardiovascular function, and hERG channel current studies. Journal of pharmacological and toxicological methods, 69(1), 49-60.(2014년)
20. Preclinical evaluation of the toxicological effects of a novel constrained ethyl modified antisense compound targeting signal transducer and activator of transcription 3 in mice and cynomolgus monkeys. Nucleic acid therapeutics, 23(3), 213-227.(2013년)
19. Antitumor agents 294. Novel E-ring-modified camptothecin-4β-anilino-4′-O-demethyl-epipodophyllotoxin conjugates as DNA topoisomerase I inhibitors and cytotoxic agents. Bioorganic medicinal chemistry, 20(14), 4489-4494.(2012년) 등 다수 저술

기업부설
연구소장
(상무)	박준현	연구
소장	[학력]
- 04.09~08.08 오리건주립대 생화학/생물리학 학사
- 10.03~12.02 서울대 생화학 석사
- 12.03~17.02 서울대 생화학 박사
[주요경력]
- 17.05~17.12 삼성바이오에피스 DS팀 Principal Scientist
- 18.01~22.03 올릭스 연구소 연구위원
- 22.04~현재 올릭스 기업부설연구소장	[주요논문]
- L-Type Calcium Channel Blocker Enhances Cellular Delivery and Gene Silencing Potency of Cell-Penetrating Asymmetric siRNAs. Mol Pharm. 17(3):777-786 (2020)
- Poly(A)-specific ribonuclease sculpts the 3' ends of microRNAs. RNA . 25:388-405 (2019)
- Non-canonical targets destabilize microRNAs in human Argonautes. Nucleic Acids Res. 45(4):1569-1583. Selected as a NAR Breakthrough paper (2017)
- Non-canonical targets play an important role in microRNA stability control mechanisms. BMB Rep.50:158-159. (2017)
- Slicer-independent mechanism drives small-RNA strand separation during human RISC assembly . Nucleic Acids Res . 43(19):9418-9433. (2015)
- The role of plant small RNAs in NB-LRR regulation. Brief Funct Genomics. 14(4):268-274. (2015)
- Effect of siRNA with an asymmetric RNA/dTdT overhang on RNA interference activity. Nuclei Acid Ther.24:364-371 (2014)

(3) 연구개발비용 당사의 연구개발비용은 다음과 같습니다.

[연구개발비용 현황(연결재무제표 기준)]

구 분
(단위 : 백만원)	25연도
(제16기)	24연도
(제15기)	23연도
(제14기)

비용의성격별 분류	원재료비	7,471	3,262	5,321

인건비	3,805	3,635	3,608

감가상각비	1,180	787	804

위탁용역비	12,951	12,684	8,414

기타 경비	783	644	697

연구개발비용 합계	26,190	21,012	18,844

(정부보조금)	(544)	(1,476)	(366)

보조금 차감후 금액	25,646	19,536	18,478

비용처리	제조원가	-	-	-

판관비	25,646	19,536	18,478

회계처리금액 계	25,646	19,536	18,478

연구개발비/ 매출액 비율 (연구개발비용 합계/ 당기매출액*100)	175%	344%	108%

※ 연구개발비용은 전액 경상연구개발비(판관비)로 계상되어 있으며, '연구개발비용 합계'란의 금액은 정부보조금을 차감하기 전의 연구개발비용 지출총액으로 정부보조금을 연구개발비용 지출총액 합계에서 차감하는 방식으로 작성하였습니다.

[연구개발비용 현황(별도재무제표 기준)]

구 분
(단위 : 백만원)	25연도
(제16기)	24연도
(제15기)	23연도
(제14기)

비용의성격별 분류	원재료비	7,288	2,275	8,059

인건비	3,805	3,635	3,609

감가상각비	1,180	787	804

위탁용역비	9,063	6,397	7,149

기타 경비	8,741	11,163	6,765

연구개발비용 합계	30,077	24,257	26,386

(정부보조금)	(544)	(1,476)	(366)

보조금 차감후 금액	29,533	22,781	26,020

비용처리	제조원가	-	-	-

판관비	29,533	22,781	26,020

회계처리금액 계	29,533	22,781	26,020

연구개발비/ 매출액 비율 (연구개발비용 합계/ 당기매출액*100)	201%	401%	158%

※ 연구개발비용은 전액 경상연구개발비(판관비)로 계상되어 있으며, '연구개발비용 합계'란의 금액은 정부보조금을 차감하기 전의 연구개발비용 지출총액으로 정부보조금을 연구개발비용 지출총액 합계에서 차감하는 방식으로 작성하였습니다.

(4) 연구개발 실적- 연구개발 진행 현황 및 향후계획

보고서 작성기준일 현재 당사가 연구개발 진행 중인 주요 프로그램별 현황은 다음과 같습니다.

구분	품목	적응증	연구시작 년도	진행단계	비고

단계(국가)	승인 년도

화학합성신약	OLX702A	대사이상지방간염 / 비만	2020	임상 1상 (호주)	-	-

OLX104C	탈모	2021	임상 1b/2a상 (호주)	-	-

OLX301A	건성 및 습성황반변성	2014	임상 1상 (미국)	-	-

OLX101A	비대흉터	2012	임상 2상 (미국)	-	-

가. 품목 : 대사이상 지방간염/비만 치료제(OLX702A)

구분	화학합성 신약

적응증	대사이상 지방간염 (MASH) / 비만 (Obesity)

적응기전	전장유전체 상관분석연구(GWAS)를 바탕으로 확인한 MASH 발병 관련 유전자 MARC1 발현을 억제해 지방간과 간염 및 섬유증을 개선

제품의 특성	- 대사이상 지방간염(MASH)을 적응증으로 하는 siRNA 치료제 개발
- 전장유전체상관성분석(GWAS) 기반 MASH 타겟 발굴
- 비만치료제로써 3개월에 1회 투여로 환자 편의성 면의 장점
- 타 비만치료제와 다른 기전으로 작용하여 병용치료제로의 가능성

진행경과	- 2023년 12월 호주 제1상 임상시험 계획 승인
- 2024년 2월 첫 환자 투여 완료
- 2024년 5월 임상계획 변경 (대사이상 지방간 질환 환자 추가)

향후계획	- 호주 제1상 임상시험 진행

경쟁제품	- 대사이상 지방간염 치료제는 2024.03 마드리갈 파마슈티컬스의 리즈디프라가 처음 미국 FDA 승인됨
- Arrowhead사, Novo nordisk가 임상 1상을 진행 중
- 한미약품, HK이노엔 등 국내 제약사도 임상 진행 중
- 비만치료제는 Novo Nordisk(위고비), Eli lilly and company(젭바운드)가 주요함

시장규모	- 대사이상 지방간염 치료제 시장은 2021년 37억 USD에서 2026년 58억 USD, 2030년에는 200억 USD로 성장이 예상됨.
- 비만치료제 시장은 2030년까지 540억 USD로 성장이 예상됨.

기타사항	-

나. 품목 : 탈모 치료제(OLX104C)

구분	화학합성 신약

적응증	안드로겐성 탈모증의 치료

적응기전	안드로겐성 탈모증을 유발하는 안드로겐 pathway에 중요한 요소인 안드로겐 수용체 (Androgen receptor; AR)의 발현을 억제함으로써 탈모를 치료하는 기전

제품의 특성	- 자사 개발 자가전달 RNA간섭 유전자 조절 기술 이용- 월 1회 국소투여를 통해 낮은 전신투여로 기존약물 대비 보다 안전하고, 남성뿐 아니라 여성탈모에도 치료가 가능한 약물을 개발하는 것이 목표임

진행경과	- 탈모환자의 모낭조직을 이용한 ex vivo 효력 확보- Mouse model을 이용하여 in vivo 발모 효력 확보
- 2023년 3월 호주 제1상 임상시험 계획 승인
- 2023년 9월 국가신약개발사업 신규과제 선정
- 2025년 1월 호주 임상 1상에 대한 임상시험결과보고서(CSR) 수령- 2025년 5월 호주 임상 1b/2a상 임상시험 계획 승인- 2025년 12월 1b상 첫 환자 투여

향후계획	- 호주 임상 1b/2a상 임상시험 진행

경쟁제품	탈모치료제로 FDA에 승인을 받은 약물은 Minoxidil과 Propecia 두 종이 있음. 남성은 주로 경구용 약물인 Finasteride(Propecia)나 Dutasteride(Avodart) (한국, 일본 허가)가 처방되나 매일 먹어야 하는 불편함과 성기능장애 및 우울증 등의 부작용이 보고된 바 있음. 여성에게는 Finasteride, Dutasteride 처방이 불가하며, 매우 제한적으로 안드로겐 수용체 저해제를 처방하고 있음.

관련논문 등	1. Ik Jun Moon. Et al., Efficacy of Asymmetric siRNA Targeting Androgen Receptors for the Treatment of Androgenetic Alopecia (2023)
2. Lolli, F. et al., Androgenetic alopecia: A review. Endocrine, 2017. 57(1): 9-173. Rahimi-Ardabili B et al., Finasteride induced depression: a prospective study, BMC clinical pharmacology (2006), 6:74. Irwig MS, Depressive symptoms and suicidal thoughts among former users of finasteride with persistent sexual side effects (2012), 73:1220-1223

시장규모	- 전 세계 남성형 탈모치료제 시장 규모는 2023년 약 63억 달러에서 2033년 107억 달러 규모로, 연평균 5.6%의 속도로 증가할 것으로 예상됨. - 이 중 글로벌 남성형 탈모 환자의 성비는 남녀 약 2:1의 비율로 발생하고 있으며, 국내에서는 최근 10-20대 젊은 층과 여성 탈모 환자가 급증

기타사항	-

다. 품목 : 건성 및 습성 황반변성 치료제(OLX301A)

구분	화학합성 신약

적응증	진행성 건성황반변성, 습성황반변성

적응기전	MyD88의 발현을 저해함으로서 건성 및 습성황반변성의 발병 및 악화를 억제

제품의 특성	진행성 건성황반변성 및 습성황반변성을 적응증으로 하는 siRNA 치료제 개발

진행경과	- 2022년 8월 미국 FDA에 제1상 임상시험 계획(IND) 승인
- 2023년 3월 첫 환자 투여 완료- 2023년 11월 단회투여(SAD) 완료- 2024년 08월 다회용량상승투여(MAD) 완료- 2025년 11월 미국 1상 임상시험 결과보고서(CSR) 수령

향후계획	- 임상 2상 진행 예정

경쟁제품	- 습성황반변성 치료제는 루센티스, 아일리아, 베오부가 있음.- 건성황반변성 치료제는 'Syfovre'와 'Izervay' 두 가지 약물이 미국 FDA의 승인을 받았지만, Syfovre는 안전성과 망막 염증에 대한 보고가 있었고, Izervay의 경우 증상 완화나 증상 지연이 주 목적인 관계로 시력 손실에 대한 직접적인 효력을 보이지 못해 질환의 근본적인 치료제로는 한계가 있는 상황

관련논문 등	Ambati J, et al. Immunology of age-related macular degeneration. Nat Rev Immunol. 2013; 13(6):438-451.
Tarallo V, et al. DICER1 loss and Alu RNA Induce Age-Related Macular Degeneration 2012; 149(4):847-859.
Kaneko H, et al. DICER1 deficit induces Alu RNA toxicity in age-related macular degeneration. Nature. 2011; 471:325-330.
Picard C, et al. Clinical features, and outcome of patients 2010; 89(6):403-25.

시장규모	전 세계적으로 노인성 황반변성 치료제는 2020년 약 100억불의 시장을 형성하고 있으며 2028년에는 약 187억불 예상. (연 평균성장률 8.1%) 특히, 건성 황반변성(GA)에 대해 2023년 미국 Apellis사의 SYFOVRE가 승인되었으나 안전성 문제 등 제한적인 효력을 보임
2020년 건성 황반변성(GA) 환자 수는 약 800만 명에 달하고 이후 지속적으로 증가할 전망으로 신약 출시가 된다면 시장 규모는 커질 것으로 기대

기타사항	-

라. 품목 : 비대흉터치료제(OLX101A)

구분	화학합성 신약

적응증	비대흉터 및 켈로이드

적응기전	비대흉터 조직의 CTGF 발현억제

제품의 특성	자사 개발 자가전달 RNA간섭 유전자 조절 기술 이용 최초로 임상개발 진입 및 승인된 전문의약품이 없는 비대흉터 시장 도전

진행경과	- 아시아 지역에 대해 라이센스 아웃(기술이전) 계약 체결한 휴젤(주)에서 국내 1상 임상 종료(2018.5.16)후 임상 2상 허가 (2018.11.7), 휴젤㈜에서 국내 임상 2a상 조기종료(2023.05.10)
- 영국 임상 1상 시험 종료
- 미국 임상 2a상에 대한 임상시험결과보고서(CSR) 수령 및 휴먼 PoC 확보

향후계획	미국 임상 2b상 시험을 수행할 기업을 발굴하여 공동개발 또는 라이선스 아웃 추진

경쟁제품	현재까지 난치성 비대 흉터를 치료하는 제품으로 미국 FDA 승인을 받은 제품은 없으나, Sirnaomics사의 STP705가 임상 진행중에 있음. Phio사의 RXI-109는 2018년 8월 임상 1/2상 시험을 통해 긍정적인 결과를 발표했으며, 아직까지는 추후 임상 시험 진행에 대한 이슈는 없음.

관련논문 등	Hwang J et al J Invest Dermatol 2016;136(11):2305-2313

시장규모	전 세계적으로 비대흉터 치료제는 2022년 기준 약 76.2억불의 시장을 형성하고 있으며 2030년에는 약 146억불 예상 (연 평균성장률 8.5%)

기타사항	-

- 연구개발 완료 실적 당사는 보고서 작성기준일 현재 해당사항이 없습니다.

- 기타 연구개발 실적 정부출연 연구개발과제 수행실적

연구과제명	주관기관	연구기간	정부출연금	관련제품	비고

자가전달 RNA간섭 유전자 조절 기술을 이용한 난치성 비대 흉터 억제 신약의 전임상 시험 및 IND신청/승인 (범부처전주기신약개발사업)	범부처신약
개발사업단	2014.11.24 ~ 2016.10.23	7.3 억원	OLX101A	완료

검증된 섬유화 억제 유전자 조절 핵산 물질을 이용한 특발성 폐섬유화증 치료제 개발 (첨단의료기술개발사업)	보건복지부	2014.10.1 ~ 2018.3.31	6.75억원	OLX201A	완료

차세대 RNA 간섭 기술 기반 아토피성 피부염 치료제 개발 (기술혁신개발사업)	중소기업청	2015.8.1 ~
2017.10.31	7.0 억원	OLX103	완료

자가전달 RNA간섭 유전자 조절 기술을 이용한 비대흉터 치료제 OLX10010의 글로벌 시장진출을 위한 영국 1상 임상시험 완료 및 2상 IND 승인 (범부처전주기신약개발사업)	범부처신약
개발사업단	2018.10.1 ~2020.6.30	15.8억원	OLX101A	완료

HBV 치료제 개발을 위한 GalNAc-asiRNA의 약리적 연구 및 임상 시놉시스 개발 (감염병 예방 ·치료 기술개발사업)	보건복지부	2021.10.01~ 2023.01.31	6.7억원	OLX703A	완료

신경병성 통증 핵산 치료제 개발을 위한 치료후보물질 유효성 평가 지원 (차세대 의료연구기반 육성사업)	보건복지부	2022.10.01~
2024.12.31	5.95억원	OLX401A/
OLX401B	완료

신규기전의 범용성 망막색소변성증 치료제 개발을 위한 비임상개발 후보물질 도출 연구
(국가신약개발사업)	국가신약
개발사업단	2023.04.01~
2025.03.31	9.0억원	OLX304C	완료

자가전달 RNA간섭 유전자 조절 기술을 이용한 안드로겐성 탈모 억제 신약의 임상1a상 시험 진행 및 임상 1b/2a상 승인 (국가신약개발사업)	국가신약
개발사업단	2023.06.01~
2025.05.31	17.5억원	OLX104C	완료