올릭스 분기보고서 (2023.09)
6. 주요계약 및 연구개발활동

1) 경영상의 주요계약 등

(1) 라이센스아웃(License-out) 계약

본 보고서 작성기준일 현재 당사가 체결 중인 라이센스 아웃(License-out) 계약의 현황은 다음과 같습니다.

[라이센스아웃 계약 총괄표]

품목	계약
상대	대상
지역	계약
체결일	계약
종료일	총
계약금	수취
금액	진행
단계

비대흉터치료제 (OLX101A)	휴젤㈜(주6)	아시아	2013.11.10	2023.05.10	1,000	(주1)	임상
2상

건성 및 습성황반변성치료제
(OLX301A)	Thea Open
Innovation	Asia Pacific (아시아,호주 등) 제외 전세계 (미국포함)	최초계약일
: 2019.03.15
변경계약일
: 2020.10.06	OLX301A와 신규 안구 질환 치료제 모두의 Royalty 지급기간 종료일까지	228,890
(주2)	7,079+@
(주2)
(주3)	임상
1상

망막하섬유화증 및 습성황반변성 치료제
(OLX301D)	Thea Open
Innovation	Asia Pacific (아시아,호주 등) 제외 전세계 (미국포함)	2020.10.06	OLX301D와 신규 안구 질환 치료제 모두의 Royalty 지급기간 종료일까지	228,890
(주2)	7,079
(주2)	-

심혈관질환 치료제
(OLX706A)	Jiangsu Hansoh Pharmaceuticals	중화권
(중국본토, 홍콩, 마카오,타이완 포함)	2021.10.11	Royalty 지급기간 종료일까지	269,603
(주4)	7,737
(주4)	-

대사질환 치료제
(OLX706B)	-

심혈관질환 치료제
(OLX706C)	Jiangsu Hansoh Pharmaceuticals	중화권
(중국본토, 홍콩, 마카오,타이완 포함)	2023.02.27	Royalty 지급기간 종료일까지	145,981
(주5)	2,926
(주5)	-

(주1)(주2)(주3)(주4)(주5)(주6) 계약 세부내용의 경우 영업기밀에 해당되므로 이에 계약 세부 내용을 기재하지 않았습니다.
총 계약금액 및 수취금액은 계약일자 및 변경 계약일자인 2020년 10월 06일 EUR 환율로 환산한 금액입니다. 상기 수취금액은 옵션 계약에 대한 계약금액을 제외한 금액입니다.
계약 상대방의 마일스톤 금액 비공개 요청으로 공시 유보되었습니다.
총 계약금액 및 수취금액은 사실발생일(2021.10.11)이 공휴일이므로 사실발생일 전 영업일의 서울외국환중개소 최초고시환율(2021.10.08) 1,190.30/USD를 적용한 금액입니다.
총 계약금액 및 수취금액은 사실발생일(2023.02.27)의 서울외국환중개소 최초고시환율 1,300.50/USD를 적용한 금액입니다.
2023년 5월 10일 당사와 휴젤은 비대흉터 치료제에 대한 기술이전 권리반환에 대해 합의했습니다.

- 품목 : 비대흉터치료제(OLX101A)

계약상대방	휴젤㈜

계약내용	cp-lasi RNA를 이용한 흉터예방치료제 특허 및 기술이전

대상지역	한국과 아시아

계약기간	계약체결일 : 2013년 11월 1일
계약종료일 : 2023년 5월 10일

총계약금액	1,000백만원

수취금액	(주1)

계약조건	(주1)

회계처리방법	선급기술료 수취 시 중요성의 관점에서 일시 매출로 회계처리

대상기술	비대흉터 치료제 (비대흉터 조직의 CTGF 발현억제를 통한 비대흉터 치료)

개발진행경과	한국 임상 2a상 조기종료(휴젤), 미국 임상 2a상 진행

기타사항	2023년 5월 10일 당사와 휴젤은 비대흉터 치료제에 대한 기술이전 권리반환에 대해 합의했습니다.

(주1) 계약 세부내용의 경우 영업기밀에 해당되므로 이에 계약 세부 내용을 기재하지 않았습니다. - 품목 : 건성 및 습성 황반변성 치료제(OLX301A)

계약상대방	Thea Open Innovation(프랑스)

계약내용	'건성 및 습성 황반변성 치료제'에 관련된 기술이전 및 지적재산권 등의 제공을 통해 아래 기술한 대상지역에서의 개발, 판매, 유통 및 제조 등의 독점 권한을 부여함.

대상지역	아래 기술 지역을 제외한 전세계(제외되는 지역 : 아프가니스탄, 호주, 방글라데시, 부탄, 브루나이, 캄보디아, 중국, 크리스마스섬, 코코스섬, 쿡제도, 마이크로네시아연방, 피지, 홍콩, 인도, 인도네시아, 일본, 키리바시, 라오스, 말레이시아, 마카오, 몰디브, 마셜제도, 몽골, 미얀마, 나우루, 네팔, 뉴질랜드, 니우에, 노퍽섬, 북한, 파키스탄, 팔라우, 파푸아뉴기니, 필리핀, 핏케언제도, 사모아, 싱가포르, 솔로몬제도, 대한민국, 스리랑카, 대만, 태국, 동티모르, 토켈라우제도, 통가, 투발루, 바누아투, 베트남)

계약기간	계약체결일 : 2019년 03월 15일
변경계약체결일 : 2020년 10월 06일
계약종료일 : 계약일로부터 Royalty 지급기간 종료일까지

총계약금액(주1)	228,890백만원(EUR166,950,000), 로열티는 별도

수취금액	- 7,079백만원(EUR5,300,000), 2020년 10월 수취 (주2)
- 마일스톤 수령(비공개), 2022년 9월 수취 (주3)

계약조건	① 계약금(Upfront payment): EUR5,300,000
② 마일스톤(Milestone): EUR115,100,000(임상단계, 허가달성시 단계별 수령 예정)
③ 적응증 추가 :EUR46,550,000(신규 안구 질환 치료제 개발 시 관련 임상시험 단계별 수령 예정)
④ 경상기술료 (Royalty) : 별도 (순매출액의 5% 또는 10% 비율로 수령 예정)

회계처리방법	계약금은 진행기준(기간에 걸쳐 정액 안분)으로 수익인식

대상기술	건성 및 습성 황반변성 치료제 OLX301A

개발진행경과	미국 임상 1상 진행

기타사항	-

(주1) 총계약금액의 원화 환산은 변경 계약일자(2020.10.06)의 EUR 환율로 계산하였습니다. (주2) 수취금액은 최초 계약시 수취금액 EUR 2,000,000를 포함한 금액입니다.

(주3) 계약 상대방의 마일스톤 금액 비공개 요청으로 공시 유보되었습니다. - 품목 : 망막하 섬유화증 및 습성 황반변성 (OLX301D)

계약상대방	Thea Open Innovation(프랑스)

계약내용	'망막하 섬유화증 및 습성 황반변성 치료제'에 관련된 기술이전 및 지적재산권 등의 제공을 통해 아래 기술한 대상지역에서의 개발, 판매, 유통 및 제조 등의 독점 권한을 부여함.

대상지역	아래 기술 지역을 제외한 전세계(제외되는 지역 : 아프가니스탄, 호주, 방글라데시, 부탄, 브루나이, 캄보디아, 중국, 크리스마스섬, 코코스섬, 쿡제도, 마이크로네시아연방, 피지, 홍콩, 인도, 인도네시아, 일본, 키리바시, 라오스, 말레이시아, 마카오, 몰디브, 마셜제도, 몽골, 미얀마, 나우루, 네팔, 뉴질랜드, 니우에, 노퍽섬, 북한, 파키스탄, 팔라우, 파푸아뉴기니, 필리핀, 핏케언제도, 사모아, 싱가포르, 솔로몬제도, 대한민국, 스리랑카, 대만, 태국, 동티모르, 토켈라우제도, 통가, 투발루, 바누아투, 베트남)

계약기간	계약체결일 : 2020년 10월 06일
계약종료일 : 계약일로부터 Royalty 지급기간 종료일까지

총계약금액(주1)	228,890백만원(EUR166,950,000), 로열티는 별도

수취금액	7,079백만원(EUR5,300,000), 2020년 10월 수취

계약조건	① 계약금(Upfront payment): EUR5,300,000
② 마일스톤(Milestone): EUR115,100,000(임상단계, 허가달성시 단계별 수령 예정)
③ 적응증 추가 :EUR46,550,000(신규 안구 질환 치료제 개발 시 관련 임상시험 단계별 수령 예정)
④ 경상기술료 (Royalty) : 별도 (순매출액의 5% 또는 10% 비율로 수령 예정)

회계처리방법	계약금은 진행기준(기간에 걸쳐 정액 안분)으로 수익인식

대상기술	습성 황반변성 및 망막하섬유화증 치료제OLX301D

개발진행경과	전임상 단계

기타사항	-

(주1) 총계약금액의 원화 환산은 계약일자인 2020년 10월 06일자의 EUR 환율로 계산하였습니다.

- 품목 : 심혈관 질환 및 대사성 질환 (OLX706A, OLX706B)

계약상대방	Jiangsu Hansoh Pharmaceuticals Group Co., Ltd. (중국 회사)

계약내용	당사가 보유한 GalNAc-asiRNA 기반기술을 이용하여 계약상대방이 제시한 타겟 gene에 대한 2종의 신약 후보물질을 제공.

대상지역	중화권 (중국본토, 홍콩, 마카오, 타이완 포함)

계약기간	계약체결일 : 2021.10.11
계약종료일 : 계약효력발생일로부터 Royalty 지급기간 종료일까지

총계약금액(주1)	269,603 백만원(USD226,500,000), 로열티는 별도

수취금액	7,737 백만원(USD6,500,000), 2021년 11월 수취

계약조건	① 계약금(Upfront payment): USD6,500,000
② 마일스톤(Milestone): 최대 USD220,000,000 (각 임상시험단계/신약허가/판매실적 달성 시 수령 예정)
③ 경상기술료 (Royalty) : 별도 (순매출액의 10% 비율로 수령 예정)

회계처리방법	계약금은 진행기준(원가기준 투입법)으로 수익인식

대상기술	심혈관 질환 치료제 OLX706A 및 대사성 질환 치료제 OLX706B

개발진행경과	전임상 단계 (OLX706A), Animal POC (OLX706B)

기타사항	-

(주1) 총 계약금액은 사실발생일(2021.10.11)이 공휴일이므로 사실발생일 전 영업일의 서울외국환중개소 최초고시환율(2021.10.08) 1,190.30/USD를 적용한 금액입니다.

- 품목 : 심혈관 질환 (OLX706C)

계약상대방	Jiangsu Hansoh Pharmaceuticals Group Co., Ltd. (중국 회사)

계약내용	당사가 보유한 GalNAc-asiRNA 기반기술을 이용하여 계약상대방이 제시한 타겟 gene에 대한 Option 1종의 신약 후보물질을 제공.

대상지역	중화권 (중국본토, 홍콩, 마카오, 타이완 포함)

계약기간	계약체결일 : 2023.02.27
계약종료일 : 계약효력발생일로부터 Royalty 지급기간 종료일까지

총계약금액(주1)	145,981 백만원(USD112,250,000), 로열티는 별도

수취금액	2,926 백만원(USD2,250,000), 2023년 4월 수취

계약조건	① 계약금(Upfront payment): USD2,250,000
② 마일스톤(Milestone): 최대 USD110,000,000 (각 임상시험단계/신약허가/판매실적 달성 시 수령 예정)
③ 경상기술료 (Royalty) : 별도 (순매출액의 10% 비율로 수령 예정)

회계처리방법	계약금은 진행기준(원가기준 투입법)으로 수익인식

대상기술	심혈관 질환 치료제 OLX706C

개발진행경과	Animal POC

기타사항	-

(주1) 총 계약금액 및 수취금액은 사실발생일(2023.02.27)의 서울외국환중개소 최초고시환율 1,300.50/USD를 적용한 금액입니다.

(2) 라이센스인(License-in) 계약

본 보고서 작성기준일 현재 당사가 체결 중인 라이센스 인(License-in) 계약의 현황은 다음과 같습니다.

[라이센스인 계약 총괄표]

(단위 : 백만원)

품목	계약상대	대상 지역	계약 체결일	계약 종료일	총계약금액	수취금액	진행단계

간 질환 치료제	AM Chemicals LLC	전세계	2020.03.27	계약일로부터 10년	(주)	(주)	전임상 단계

(주) 계약 세부내용의 경우 영업기밀에 해당되므로 이에 계약 세부 내용을 기재하지 않았습니다. - 품목 : 간 질환 치료제

계약상대방	AM Chemicals LLC(미국)

계약내용	Carbon-based linkers 관련 AMC 보유 기술(특허 포함)에 대한 exclusive license 공급 계약

대상지역	전세계

계약기간	계약체결일 : 2020년 03월 27일
계약종료일 : 계약일로부터 10년

총계약금액	(주1)

수취금액	(주1)

계약조건	(주1)

회계처리방법	특허 등록 완료 시점에서 전액 경상연구개발비용 인식

대상기술	간 질환 치료제

개발진행경과	전임상 단계

기타사항	-

(주1) 계약 세부내용의 경우 영업기밀에 해당되므로 이에 세부 내용을 기재하지 않았습니다.

(3) 기술제휴계약당사는 보고서 작성기준일 기준 현재 해당사항이 없습니다.

(4) 연구개발계약

당사는 보고서 작성기준일 기준 현재 해당사항이 없습니다.

(5) 공동연구개발계약

당사는 보고서 작성기준일 기준 현재 해당사항이 없습니다. (6) 기타계약 당사는 보고서 작성기준일 기준 현재 해당사항이 없습니다.

2) 연구개발활동(1) 연구개발개요

당사는 당사의 대표이사가 포항공과대학교 및 성균관대학교에서 교수로 재직 중 대학 연구팀과의 활발한 연구개발 활동의 결과로 2010년 2월 설립되었습니다. 현재 당사의 기반기술은 당사의 대표이사가 교수로 재직 중 개발한 기술을 이전한 것입니다. 이후 기반 기술 연구와 각 적응증 별 효력 분석 그리고 비임상 및 임상 분야 기술 개발에 필요한 핵심 기술 인력을 지속적으로 채용해 온 결과 당사 전체 임직원 77명 중 연구 및 개발관련 인력이 55명(임원 제외)에 달하며, 대부분의 연구 인력을 석박사 급으로 구성하고 있습니다.

(2) 연구개발 담당조직- 연구개발 조직 개요

당사의 기업부설연구소는 우수 인력 양성 및 지속적인 연구개발 투자를 통하여 연구수행을 위한 기반을 확충해 왔으며, 기업부설연구소 산하 6개팀, 개발본부산하 7개팀으로 구성되어 있으며, 그 현황은 다음과 같습니다.

구분	주요업무

기업부설 연구소	연구기획 Unit	업계 동향 및 이슈 분석, 연구개발 전략 수립

연구관리지원 Unit	연구소 시설운영 및 연구개발 관리/지원

Platform and Drug Discovery Unit	RNAi 신약 후보 물질 발굴 및 플랫폼 연구개발과 치료제 후보물질 발굴 및 구조 최적화

Ophthalmology Unit	안과 질환에 대한 핵산 치료제 후보물질 약리 연구

Neurology Unit	폐/신경 질환에 대한 핵산 치료제 후보물질 약리 연구

R 품질보증팀	연구 개발 품질보증

개발본부	분석팀	후보물질의 분석법 개발 및 비임상, 임상시험 지원을 위한 물질분석

CMC팀	신약후보물질의 제조, 분석 및 품질 관리

PK TK팀	신약후보물질의 독성 및 약물동태 시험을 위한 생체시료분석

독성팀	비임상 시험을 통한 신약후보물질의 독성 및 약물 동태 평가

임상1팀	경쟁환경 분석, 신약 후보물질에 대한 임상개발 전략 구축

임상2팀	임상시험위탁기관 및 임상시험 진행 관리

R 품질보증팀	연구 개발 품질보증

- 연구개발 인력 현황

본 보고서 작성 기준일(23.09.30) 현재 당사는 박사급 15명, 석사급 33명(임원 제외) 등 총 55명의 연구인력을 보유하고 있으며 현황은 다음과 같습니다.

구분	인원 (단위: 명)

박사	석사	기타	합계

기업부설연구소	연구기획 Unit	1	-	1	2

연구관리지원 Unit	-	1	1	2

Platform and Drug Discovery Unit	3	11	-	14

Ophthalmology Unit	1	5	-	6

Neurology Unit	3	3	-	6

R 품질보증팀	-	1	-	1

개발본부	분석팀	-	1	1	2

PK TK팀	-	4	-	4

CMC팀	-	1	3	4

독성팀	1	2	-	3

임상1팀	2	-	-	2

임상2팀	-	3	-	3

R 품질보증팀	1	-	1	2

- 핵심 연구인력 당사 핵심 연구인력에 대한 현황은 다음과 같습니다.

직위	성명	담당
업무	주요 경력	주요 연구실적

개발
본부장
(수석
부사장)	박신영	비임상, 임상 개발 총괄	[학력]
-83.03~87.02 이화여대
약학 학사
-87.03~89.02 서울대
약학 석사
-89.03~95.02 서울대
약학 박사
[주요경력]
-95.03~96.06 한국암센터 Post-Doc
-96.07~98.09 한솔기술원 선임연구원
-98.10~99.06 아산병원 Post-Doc
-99.07~06.02 Yale Univ. 연구원
-06.03~15.07 KIT 센터장
-16.02~현재 올릭스 개발본부장	[주요 논문]
22. Chronic Toxicity Assessment of 2’-O-Methoxyethyl Antisense Oligonucleotides in Mice, Nucleic Acid Ther30 (10), (2018년)
21. Antisense oligonucleotides on neurobehavior, respiratory, and cardiovascular function, and hERG channel current studies. Journal of pharmacological and toxicological methods, 69(1), 49-60.(2014년)
20. Preclinical evaluation of the toxicological effects of a novel constrained ethyl modified antisense compound targeting signal transducer and activator of transcription 3 in mice and cynomolgus monkeys. Nucleic acid therapeutics, 23(3), 213-227.(2013년)
19. Antitumor agents 294. Novel E-ring-modified camptothecin-4β-anilino-4′-O-demethyl-epipodophyllotoxin conjugates as DNA topoisomerase I inhibitors and cytotoxic agents. Bioorganic medicinal chemistry, 20(14), 4489-4494.(2012년) 등 다수 저술

기업부설
연구소장
(이사)	박준현	연구
소장	[학력]
- 04.09~08.08 오리건주립대 생화학/생물리학 학사
- 10.03~12.02 서울대 생화학 석사
- 12.03~17.02 서울대 생화학 박사
[주요경력]
- 17.05~17.12 삼성바이오에피스 DS팀 Principal Scientist
- 18.01~22.03 올릭스 연구소 연구위원
- 22.04~현재
올릭스 기업부설연구소장	[주요논문]
- L-Type Calcium Channel Blocker Enhances Cellular Delivery and Gene Silencing Potency of Cell-Penetrating Asymmetric siRNAs. Mol Pharm. 17(3):777-786 (2020)
- Poly(A)-specific ribonuclease sculpts the 3' ends of microRNAs. RNA. 25:388-405 (2019)
- Non-canonical targets destabilize microRNAs in human Argonautes. Nucleic Acids Res. 45(4):1569-1583. Selected as a NAR Breakthrough paper (2017)
- Non-canonical targets play an important role in microRNA stability control mechanisms. BMB Rep. 50:158-159. (2017)
- Slicer-independent mechanism drives small-RNA strand separation during human RISC assembly. Nucleic Acids Res. 43(19):9418-9433. (2015)
- The role of plant small RNAs in NB-LRR regulation. Brief Funct Genomics. 14(4):268-274. (2015)
- Effect of siRNA with an asymmetric RNA/dTdT overhang on RNA interference activity. Nuclei Acid Ther. 24:364-371 (2014)

(3) 연구개발비용 당사의 연구개발비용은 다음과 같습니다.[연구개발비용 현황(연결재무제표 기준)]

(단위 : 백만원)

구 분	23연도 3분기
(제14기)	22연도
(제13기)	21연도
(제12기)

비용의 성격별 분류	원재료비	3,284	1,493	4,869

인건비	2,538	3,234	3,167

감가상각비	611	869	732

위탁용역비	7,242	7,039	5,715

기타 경비	491	4,851	542

연구개발비용 합계	14,166	17,486	15,025

(정부보조금)	(333)	(107)	(34)

보조금 차감후 금액	13,833	17,379	14,991

비용처리	제조원가	-	-	-

판관비	13,833	17,379	14,991

회계처리금액 계	13,833	17,379	14,991

연구개발비/ 매출액 비율 (연구개발비용 합계/당기매출액*100)	211%	186%	408%

* 연구개발비용은 전액 경상연구개발비(판관비)로 계상되어 있으며, '연구개발비용 합계'란의 금액은 정부보조금을 차감하기 전의 연구개발비용 지출총액으로 정부보조금을 연구개발비용 지출총액 합계에서 차감하는 방식으로 작성하였습니다.

[ 연구개발비용 현황(별도재무제표 기준)]

(단위 : 백만원)

구 분	23연도 3분기
(제14기)	22연도
(제13기)	21연도
(제12기)

비용의 성격별 분류	원재료비	5,742	9,387	7,702

인건비	2,538	3,234	3,167

감가상각비	611	869	733

위탁용역비	6,609	6,871	5,715

기타 경비	4,709	4,794	3,562

연구개발비용 합계	20,209	25,155	20,879

(정부보조금)	(333)	(107)	(34)

보조금 차감후 금액	19,876	25,048	20,845

비용처리	제조원가	-	-	-

판관비	19,876	25,048	20,845

회계처리금액 계	19,876	25,048	20,845

연구개발비/ 매출액 비율 (연구개발비용 합계/당기매출액*100)	331%	264%	557%

* 연구개발비용은 전액 경상연구개발비(판관비)로 계상되어 있으며, '연구개발비용 합계'란의 금액은 정부보조금을 차감하기 전의 연구개발비용 지출총액으로 정부보조금을 연구개발비용 지출총액 합계에서 차감하는 방식으로 작성하였습니다.

(4) 연구개발 실적- 연구개발 진행 현황 및 향후계획

보고서 작성기준일 현재 당사가 연구개발 진행 중인 프로그램별 현황은 다음과 같습니다. [연구개발 진행 총괄표]

구분	품목	적응증	연구시작년도	진행단계	비고

단계(국가)	승인년도

화학
합성	신약	OLX101A	비대흉터	2012	임상 2a상(미국)	-	-

OLX104C	탈모	2021	임상 1상(호주)	-	-

OLX301A	건성 및 습성황반변성	2014	임상 1상(미국)	-	일부 지역을 제외한 전세계 라이센스 아웃

OLX301D	망막하 섬유화증 및 습성황반변성	2016	전임상	-	일부 지역을 제외한 전세계 라이센스 아웃

OLX702A	비알코올성지방간염 / 비만	2020	전임상	-	-

OLX703A	B형 간염	2020	전임상	-	-

가. 품목 : 비대흉터치료제(OLX101A)

구분	화학합성 신약

적응증	비대흉터 및 켈로이드

적응기전	비대흉터 조직의 CTGF 발현억제

제품의 특성	자사 개발 자가전달 RNAi 유전자 조절 기술 이용 최초로 임상개발 진입 및 승인된 전문의약품이 없는 비대흉터 시장 도전

진행경과	- 아시아 지역에 대해 라이센스 아웃(기술이전) 계약 체결한 휴젤(주)에서 국내 1상 임상 종료(2018.5.16)후 임상 2상 허가 (2018.11.7), 휴젤㈜에서 국내 임상 2a상 조기종료(2023.05.10)
- 휴젤㈜에 대한 아시아지역 기술이전 권리반환 합의 (2023.05.10)
- 영국 임상 1상 시험 종료
- 미국 임상 2a상 시험 진행 중
- 미국 임상 2a상에 대한 Topline data 수령 및 휴먼 PoC 확보

향후계획	2023년 4Q 임상시험결과보고서(CSR) 수령 예정

경쟁제품	현재까지 난치성 비대 흉터를 치료하는 제품으로 미국 FDA 승인을 받은 제품은 없으나, Sirnaomics사의 STP705가 임상 진행중에 있음. Phio사의 RXI-109는 2018년 8월 임상 1/2상 시험을 통해 긍정적인 결과를 발표했으며, 아직까지는 추후 임상 시험 진행에 대한 이슈는 없음.

관련논문 등	Hwang J et al J Invest Dermatol 2016;136(11):2305-2313

시장규모	전 세계적으로 비대흉터 치료제는 2020년 기준 약 60.5억불의 시장을 형성하고 있으며 2025년에는 약 102억불 예상 (연 평균성장률 9.9%)

기타사항	-

나. 품목 : 탈모 치료제(OLX104C)

구분	화학합성 신약

적응증	안드로겐성 탈모증의 치료

적응기전	안드로겐성 탈모증을 유발하는 안드로겐 pathway에 중요한 요소인 안드로겐 수용체 (Androgen receptor; AR)의 발현을 억제함으로써 탈모를 치료하는 기전

제품의 특성	- 자사 개발 자가전달 RNAi 유전자 조절 기술 이용- 월 1회 국소투여를 통해 낮은 전신투여로 기존약물 대비 보다 안전하고, 남성뿐 아니라 여성탈모에도 치료가 가능한 약물을 개발하는 것이 목표임

진행경과	- 탈모환자의 모발조직을 이용한 ex vivo 효력 확보- Mouse model을 이용하여 in vivo 발모 효력 확보
- 2023년 3월 호주 제1상 임상시험 계획 승인
- 2023년 6월 첫 환자 투여 완료
- 2023년 6월 국가신약개발사업 신규과제 선정

향후계획	2023년 호주 제1상 임상시험 임상 진행

경쟁제품	탈모치료제로 FDA에 승인을 받은 약물은 Minoxidil과 Propecia 두 종이 있음. 남성은 주로 경구용 약물인 Propecia나Dutasteride (한국, 일본 허가)가 처방되나 매일 먹어야 하는 불편함과 성기능장애 및 우울증 등의 부작용이 보고된 바 있음. 여성에게는 Propecia, Dutasteride 처방이 불가하며, 매우 제한적으로 Flutamide를 처방하고 있음.

관련논문 등	1. Lolli, F. et al., Androgenetic alopecia: A review. Endocrine, 2017. 57(1): 9-17 2. Rahimi-Ardabili B et al., Finasteride induced depression: a prospective study, BMC clinical pharmacology (2006), 6:7 3. Irwig MS, Depressive symptoms and suicidal thoughts among former users of finasteride with persistent sexual side effects (2012), 73:1220-1223

시장규모	- 전 세계 남성형 탈모치료제 시장규모는 2020년 약 23억 달러에서 2028년 42억 달러 규모로 성장할 것으로 예상됨 - 아시아 시장규모는 2021년 6억 달러에서 2028년 10억 달러 이상으로 성장될 것으로 추정되는 한편, 국내 시장규모는 2021년 약 8천만 달러에서 2028년 1억 5천만 달러 규모로 성장할 것으로 예상됨

기타사항	-

다. 품목 : 건성 및 습성 황반변성 치료제(OLX301A)

구분	화학합성 신약

적응증	진행성 건성황반변성, 습성황반변성

적응기전	적응기전은 비공개 함

제품의 특성	진행성 건성황반변성 및 습성황반변성을 적응증으로 하는siRNA 치료제 개발

진행경과	- 2022년 8월 미국 FDA에 제1상 임상시험 계획(IND) 승인
- 2023년 3월 첫 환자 투여 완료

향후계획	미국 제1상 임상시험 진행

경쟁제품	건성 황반변성 치료제는 허가 받은 의약품이 없으며, 습성황반변성 치료제는 루센티스, 아일리아, 베오부가 있음.

관련논문 등	Ambati J, et al. Immunology of age-related macular degeneration. Nat Rev Immunol. 2013; 13(6):438-451.
Tarallo V, et al. DICER1 loss and Alu RNA Induce Age-Related Macular Degeneration 2012; 149(4):847-859.
Kaneko H, et al. DICER1 deficit induces Alu RNA toxicity in age-related macular degeneration. Nature. 2011; 471:325-330.
Picard C, et al. Clinical features, and outcome of patients 2010; 89(6):403-25.

시장규모	전 세계적으로 노인성 황반변성 치료제는 2020년 약 100억불의 시장을 형성하고 있으며 2028년에는 약 187억불 예상. (연 평균성장률 8.1%) 특히, 건성 황반변성(GA)은 현재 승인된 신약이 없으므로 시장이 형성되어 있지 않으나, 2020년 건성 황반변성(GA) 환자 수는 약 800만 명에 달하고 이후 지속적으로 증가할 전망으로 신약 출시가 된다면 시장 규모는 커질 것으로 기대

기타사항	-

라. 품목 : 망막하 섬유화증 및 습성 황반변성 치료제(OLX301D)

구분	화학합성 신약

적응증	망막하 섬유화증, 습성황반변성

적응기전	퇴화된 망막조직의 CTGF 발현 억제

제품의 특성	망막하 섬유화증 및 습성황반변성을 적응증으로 하는siRNA 치료제 개발

진행경과	비임상시험 진행 중

향후계획	중/대동물에서의 효력시험 및 GLP 독성 시험 완료 후 임상 1상을 위한 IND 신청

경쟁제품	망막하 섬유화증에는 허가 받은 의약품이 없으며, 습성황반변성 치료제는 루센티스, 아일리아, 베오부가 있음.

관련논문 등	Zierhut M et al. Book Chapter Intraocular Inflammation 2016;485-491
Yonekawa Y et al. J Clin Med 2015;4:343-359
Daniel E et al. Ophthalmology 2014;121(3):656-666
Little K, et al. EBioMedicine 2018;38:283-291
Ishikawa K, et al. Exp Eye Res 2016;142:19-25

시장규모	전 세계적으로 노인성 황반변성 치료제는 2020년 약 100억불의 시장을 형성하고 있으며 2028년에는 약 187억불 예상. (연 평균성장률 8.1%) 기존 습성 황반변성 약품, 혈관내피성장인자(VEGF)저해제를 습성 황반변성 환자에게 투여 시 2년 뒤 약 45% 정도의 확률로 섬유화가 생성된다는 보고가 있으며, 섬유화는 시력상실에 큰 비중을 차지함. 그러나 망막하 섬유화증은 현재 승인된 신약이 없어 치료제 시장이 형성되어 있지 않고, 신약이 출시되는 경우 빠르게 시장이 성장할 것으로 보임.

기타사항	-

마. 품목 : 비알코올성지방간염/비만 치료제(OLX702A)

구분	화학합성 신약

적응증	비알코올성지방간염 (NASH) / 비만 (Obesity)

적응기전	적응기전은 비공개 함

제품의 특성	- 비알코올성지방간염(NASH)을 적응증으로 하는 siRNA 치료제 개발
- 전장유전체상관성분석(GWAS) 기반 NASH 타겟 발굴
- NASH 치료제의 부재로 First-in-class 치료제로 높은 상업성 기대
- 비만치료제로써 3개월에 1회 투여로 환자 편의성 면의 장점
- 타 비만치료제와 다른 기전으로 작용하여 병용치료제로의 가능성

진행경과	비임상시험 진행 중

향후계획	2023년 4Q 제1상 임상시험 계획 제출 예정

경쟁제품	- 비알코올성지방간염 치료제는 현재 승인된 제품 없음(Unmet medical need)
- 미국 바이오벤처 마드리갈 파마슈티컬스에서 치료제 허가 신청(FDA)
- Arrowhead사가 임상 1상을 진행 중
- 한미약품, HK이노엔 등 국내 제약사도 임상 진행 중
- 비만치료제는 노보노디스크(위고비), 일라이릴리(마운자로)가 주요함

시장규모	- 비알코올성지방간염 치료제 시장은 2021년 37억 USD에서 2026년 58억 USD, 2030년에는 200억 USD로 성장이 예상됨.
- 비만치료제 시장은 2030년까지 540억 USD로 성장이 예상됨.

기타사항	-

바. 품목 : B형 간염 치료제(OLX703A)

구분	화학합성 신약

적응증	B형 간염 (HBV)

적응기전	HBV 전사체를 표적으로 하는 B형 간염 치료제

제품의 특성	- 기존 치료제의 부작용과 항바이러스제의 내성을 갖는 환자 대상
- 잦은 투여에 따른 불편으로 치료의 어려움을 겪는 환자 대상
- 1회 투여에 의한 장기효력(4주 이상) 유지 확인

진행경과	- 비임상시험 진행 중
- 감염병 예방/치료 기술개발사업으로 선정 (2023.1 완료)

향후계획	비임상 시험 완료 후 임상 진입

경쟁제품	만성 B형 간염에 대한 치료제는 없으며, B형간염 치료제는 페그인터페론 알파 주사제 페가시스, 경구용 항바이러스제 베믈리디, 라미픽스 등이 있음.

시장규모	- 2014년 기준 약 236억 USD, 2024년에는 약 297억 USD로 성장이 예상됨.

기타사항	-

- 연구개발 완료 실적 당사는 보고서 작성기준일 현재 해당사항이 없습니다.

- 기타 연구개발 실적 정부출연 연구개발과제 수행실적

연구과제명	주관기관	연구기간	정부출연금	관련제품	비고

자가전달 RNAi 유전자 조절 기술을 이용한 난치성 비대 흉터 억제 신약의 전임상 시험 및 IND신청/승인 (범부처전주기신약개발사업)	범부처신약
개발사업단	2014.11.24 ~2016.10.23	7.3 억원	OLX101A	완료

검증된 섬유화 억제 유전자 조절 핵산 물질을 이용한 특발성 폐섬유화증 치료제 개발
(첨단의료기술개발사업)	보건복지부	2014.10.1 ~2018.3.31	6.75억원	OLX201A	완료

차세대 RNA 간섭 기술 기반 아토피성 피부염 치료제 개발 (기술혁신개발사업)	중소기업청	2015.8.1 ~
2017.10.31	7.0 억원	OLX103	완료

자가전달 RNAi 유전자 조절 기술을 이용한 비대흉터 치료제 OLX10010의 글로벌 시장진출을 위한 영국 1상 임상시험 완료 및 2상 IND 승인 (범부처전주기신약개발사업)	범부처신약
개발사업단	2018.10.1 ~ 2020.6.30	15.8억원	OLX101A	완료

HBV 치료제 개발을 위한 GalNAc-asiRNA의 약리적 연구 및 임상 시놉시스 개발 (감염병 예방 · 치료 기술개발사업)	보건복지부	2021.10.01~ 2023.01.31	6.7억원	OLX703A	완료

신경병성 통증 핵산 치료제 개발을 위한 치료후보물질 유효성 평가 지원
(차세대 의료연구기반 육성사업)	보건복지부	2022.10.01~
2024.12.31	5.95억원	OLX401A/
OLX401B	진행중

신규기전의 범용성 망막색소변성증 치료제 개발을 위한 비임상개발 후보물질 도출 연구
(국가신약개발사업)	국가신약
개발사업단	2023.04.01~
2025.03.31	9.0억원	OLX304C	진행중

자가전달 RNAi 유전자 조절 기술을 이용한 안드로겐성 탈모 억제 신약의 임상1a상 시험 진행 및 임상 1b/2a상 승인	국가신약
개발사업단	2023.06.01~
2026.05.31	17.5억원	OLX104C	진행중