올릭스 사업보고서 (2025.12)
2. 주요 제품 및 서비스

당사는 RNA간섭 플랫폼기술을 기반으로 신약 후보물질을 개발하여 관련 기술을 국내외 제약사에 이전하는 사업구조를 갖고 있습니다. RNA간섭기술은 작용기전이 타 신약개발 기술 대비 명확하며, 동물에서 효력과 독성에 대한 연구(비임상시험) 후 인체에 독성관련 시험을 하는 제1상 임상시험까지 완료한 다음 제2상 임상시험 초기에 조기 기술이전이 가능합니다. 기술이전을 하게 되면, 신약후보물질의 경우 대부분 수익은 계약금과 각 임상시험 단계별 마일스톤, 그리고 최종 제품의 매출액에 대한 일정비율의 로열티로 구성되게 됩니다.

(단위 : 천원)

매출유형	2025연도
(제16기)	2024연도
(제15기)	2023연도
(제14기)

기술이전수익	9,608,584	5,677,152	16,409,029

연구용역매출	5,058,270	-	655,246

기타매출	-	-	-

합 계	14,666,854	5,677,152	17,064,275

1) 주요 제품 등에 관한 사항

당사의 신약 연구개발 프로그램은 독자 개발 플랫폼을 기반으로 한 피부, 안과 등의 국소투여 질환에 대한 치료제 외에도 GalNAc 기반기술으로 전신투여를 통해 간 조직으로 전달이 가능한 플랫폼 구축 및 원천 기술을 확보를 통해 대사이상 지방간염(MASH)나 비만(Obesity), 간 섬유화 등을 비롯한 간질환 치료제 개발을 함께 추진하고 있습니다. 이외에도 지방조직 및 뇌 신경 질환 프로그램 등의 치료제까지 연구개발을 확대하고 있습니다. (1) 간 질환 치료제

당사는 독자적인 GalNac 플랫폼 기술을 기반으로 다양한 간 질환 관련 파이프라인을 연구개발 하고 있습니다. 당사에서는 GalNAc 기술을 통해 대사이상 지방간(MASH)이나 비만(Obesity) 등의 원인이 되는 유전자를 타겟으로 하는 후보 물질을 도출하고 있습니다. 2020년 3월, 미국 AM 케미컬 사로부터 핵산 치료제를 간 조직으로 전달할 수 있는 GalNAc 접합기술의 특허권과 노하우에 대한 전 세계 권리를 독점 도입하는 라이센스 계약을 체결했고, 독자적인 GalNAc 플랫폼 기술을 확립하였습니다. 나아가 당사는 미국 자회사를 통해 자체 GalNAc 링커인 'OliX XXV' 개발에 성공하였으며, 이에 대한 미국 특허 출원을 완료함으로써 GalNAc-asiRNA 기술에 대한 기술적 독립 여건을 확보하였습니다. 2021년 10월, 중국 대형 제약사 Jiangsu Hansoh Pharmaceuticals Group Co., Ltd.(이하 "Hansoh")와 최대 5,368억 원 규모의 GalNAc-asiRNA 플랫폼 기반 기술이전 계약을 체결했고, 2023년 2월에는 Hansoh 보유 2종 옵션 중 첫 번째 옵션을 조기 행사하여 당사의 뛰어난 기술력을 재차 입증 받았습니다. 또한 2025년 2월 글로벌 빅파마, Eli lilly and Company와 OLX75016(OLX702A)의 독점적 권리에 대해 최대 9,117억 규모 글로벌 라이선스 계약을 체결하여 글로벌 시장에서 당사 GalNAc 기술의 우수성을 확인하였습니다.

표. 올릭스 간/지방세포 타겟 치료제 파이프라인 현황

Indication	Program	Stage of the Program

대사이상 지방간염(MASH) / 비만(Obesity)	OLX702A	Clinical (Phase 1)

비만 (Obesity)	OLX501A	Animal PoC

OLX702X	Discovery

심혈관 질환	OLX706A	Preclinical

OLX706C	Preclinical

OLX702R	Discovery

대사성 질환	OLX706B	Animal PoC

- 대사이상 지방간염 / 비만 치료제 : OLX702A

당사의 OLX702A 프로그램은 대사이상 지방간염(MASH)와 비만(Obesity)를 동시에 치료할 수 있는 치료제 프로그램으로 개발 중입니다. 사람에게서 검증된 GWAS 기반 표적 유전자 MARC1을 타깃하기 때문에 신약 개발 성공 가능성이 높으며, 지방간 및 간 섬유화에 탁월한 효력을 보이는 기존 데이터에 더해 새로운 기전의 우수한 체중 감소 효력을 확인하였습니다. 본 프로그램의 높아진 가치를 기반으로 성공적인 프로그램 개발을 위해 활발히 연구개발을 진행하고 있습니다.

대사이상 지방간염(MASH)은 비만, 당뇨, 고혈압 등을 동반한 대사증후군과 더불어 급격하게 증가되고 있는 질환으로 간 지방의 축적이 장기를 점진적으로 손상시켜 간경화와 이식의 필요성을 일으키는 심각한 질병입니다. 전 세계적으로 가장 흔한 간 질환이나 아직까지 질환에 대한 정확한 병리기전이 규명되지 않았고, 조직검사를 제외하고 질환의 정도를 충실하게 반영할 수 있는 진단 방법이 부족한 실정입니다. 미국에서만 수백만명의 환자가 있지만 현재 지방간 질환의 치료제로 24년 3월 승인된 마드리갈社의 Rezdiffra, 25년 8월에 승인된 Novo Nordisk社의 Wegovy(Semaglutide)가 있으며, 현재 임상 진행 중인 약물들은 섬유화의 개선에 대한 뚜렷한 효과가 없고, 각종 부작용 발생 및 장기간 사용에 대한 안전성의 입증이 부족한 상황입니다. 당사가 개발 중인 MASH 치료제의 경우 인간유전체 연구를 통해 발굴된 유전자를 표적으로 하고 있는데, 정상군과 대사이상 지방간염 환자군의 전장유전체상관분석(GWAS)을 통한 유전정보 비교 결과, 표적 유전자와 질환 사이의 연관성을 확인하여 Best-in-class 치료제로서 연구개발을 진행 중입니다. GWAS 분석 결과 당사의 타겟 유전자인 MARC1의 유전적 변이는 ALT, 혈중 콜레스테롤 증가 및 간경화 위험을 낮추는 것으로 보고되었으며, 특정 유전적 변이의 경우 극적으로 강경화 발생을 낮추는 것으로 확인되었습니다. 또한, MARC1 변이는 간 관련 사망 위험을 감소시키고, 그 효과는 비만이나 당뇨병이 있는 환자에게 더욱 두드러집니다. 당사는 전임상 시험을 통해 이러한 GWAS 분석 결과를 완벽하게 재현한 바 있으며, 현재 진행 중인 OLX702A 임상 결과 단회 투여로 평균 60~70%, 최대 90% 간 지방 함량을 감소시키는 효력을 확인했습니다. 장기간의 일 1회 복용 / 주 1회 투여에도 간 지방 평균 50~60% 감소한 여러 경쟁약물과 미루어 보았을 때, 당사는 반기 1회 투여로도 경쟁 약물 대비 동등하거나 우월한 효력을 기대할 수 있습니다.

이러한 연구성과를 통해 2025년 02월 글로벌 빅파마, Eli lilly and Company(이하 "Lilly")와 OLX75016(OLX702A)의 독점적 권리에 대해 최대 9,117억 규모 글로벌 라이선스 계약을 체결하였습니다. 향후 글로벌 시장에서 인정 받은 당사의 높은 기술적 경쟁우위를 기반으로 MASH를 비롯한 기타 심혈관, 대사성 질환 치료제 개발을 가속화 해 나갈 수 있을 것으로 기대하고 있습니다. 추가적으로 당사와 Lilly의 계약 내용에는 타겟 유전자인 'MARC1'과 하나 이상의 다른 타겟 유전자를 동시에 표적하는 치료제를 개발할 경우 Lilly는 동 치료제에 대한 우선적인 권리를 가지며, 이로 인해 상기 총 계약 금액이 추가되거나 독점적 협상이 진행될 수 있습니다. 이에 따라 당사의 Dual Targeting 플랫폼을 통해 확장이 가능하며, 현재 MARC1 단독 개발과 병행하여, 병용시 시너지가 기대되는 복수의 신규 타겟을 기반으로 다중 타겟 치료제 개발을 적극 추진 중에 있습니다.

비만(Obesity)은 체내 지방 조직이 과다한 상태를 말하며, 오랜 기간에 걸쳐 에너지 소비량에 비해 영양소를 과다 섭취할 경우 에너지 불균형에 의해 비만이 유발됩니다. 비만이 오래 지속되거나 심해지면 당뇨병, 고지혈증, 심혈관계 질환 등의 합병증을 유발할 수 있는 위험한 질병입니다. 특히 칼로리가 높은 식품이 풍부하고 신체 활동을 덜 해도 불편이 없는 현대의 생활환경이 비만의 폭발적 증가를 초래하고 있습니다. 이에 글로벌 비만 치료제 시장은 2030년 540억 달러 규모까지 성장할 것으로 예상되는 유망한 시장입니다. 당사의 치료제는 주 1회 투여해야 하는 Incretin 계열 기존 비만 치료제 대비 6개월에 1회 투여하는 치료제를 개발함으로써 환자 편의성 면에서 장점을 가질 것으로 보입니다. 또한, 기존 비만 치료제와 차별된 작용 기전을 가지고 있기 때문에 병용 투여 치료제로의 개발을 목표로 하고 있습니다

2023 OTS(Oligonucleotide Therapeutics Society) 학회에 참석해 비만치료제로서 OLX702A 비임상 원숭이 효력시험 데이터를 공개함으로써 글로벌 빅파마들에게 많은 주목을 받은 바 있습니다. 이와 함께 고지방 식이 비만 마우스 모델을 대상으로 OLX702A와 Lilly의 비만치료제 '젭바운드(성분 터제퍼타이드)' 병용 투여시 체중 감소 시너지 효과 또한 확인하였습니다.

OLX702A 프로그램은 2023년 12월 호주 임상 1상 임상시험 계획이 승인되어 2024년 2월 임상 1상 첫 환자투여가 개시된 바 있습니다. 2024년 5월, 안정성을 비롯한 예비효력(preliminary efficacy)을 확보하기 위해 시험 대상자에 대사이상 지방간 질환(MASLD) 환자를 추가하는 임상계획 변경을 완료하였고, 임상 중간데이터 확인 결과 BMI가 27 이상인 건강한 자원자 투여 그룹에서 식이 또는 운동에 대한 가이드라인이 주어지지 않은 상황에서 복부둘레가 평균 약 1인치 감소, 최대 감량치를 보인 피험자는 투여 약 3개월 후 BMI는 6.62%, 복부둘레는 15.3%가 감소된 것으로 확인하였습니다. 이는 위약군을 포함한 평균 수치로 향후 실제 약물 투여군만 분석할 경우 더 높은 감소폭이 예상되고 있습니다. 또한, MASLD 환자를 대상으로 한 단회 투여 코호트 내 투여 후 추적관찰 기간동안 한 피험자는 간 지방 함량이 70% 이상 수준으로 감소하고, 일부 환자들은 투여 후 1-2개월만에 간 지방 함량이 정상수준인 5% 이하로 감소한 데이터를 확인하였습니다. 현재 본 임상 1상은 2026년 완료를 목표로 원활하게 진행하고 있습니다.

(2) 탈모 치료제 : OLX104C

탈모(Androgenic Alopecia)란 정상적으로 모발이 존재해야 할 부위에 모발이 없는 상태를 말하며, 일반적으로 두피의 성모(굵고 검은 머리털)가 빠지는 것을 의미합니다. 색깔이 없고 굵기가 가는 연모와는 달리 성모는 빠질 경우 미용상 문제를 일으킬 수 있습니다. 탈모는 임상적으로 흉터가 형성되는 반흔성 탈모와 형성되지 않는 비반흔성 탈모 두 종류로 나눌 수 있으며, 현재 밝혀진 탈모의 원인은 다양하나 남성호르몬이 중요한 인자로 추정되고 있습니다. 여성형 탈모에서도 일부는 남성형 탈모와 같은 경로로 일어나는 것으로 보이나 임상적으로 그 양상에는 차이가 있습니다.

'Androgenetic Alopecia Market Size (IMARC, 2023)'에 따르면 전 세계 남성형 탈모치료제 시장 규모는 2023년 약 63억 달러에서 2033년 107억 달러 규모로, 연평균 5.6%의 속도로 증가할 것으로 예상됩니다. 이 중 글로벌 남성형 탈모 환자의 성비는 남녀 약 2:1의 비율로 발생하고 있으며, 국내에서는 최근 10-20대 젊은 층과 여성 탈모 환자가 급증하고 있습니다. 현재 남성형 탈모 치료는 절반 이상이 의료기관(병원, 클리닉)에서 발생하고 있습니다. 현재 Finasteride, Minoxidil 등 다양한 탈모치료제가 상용되고 있지만, 성기능 저하, 여성형 유방과 같은 전신 부작용에 위험이 있고 반감기가 짧아 자주, 지속적으로 복용이 필요합니다. 또한, 여성 환자에게 사용이 제한적이며 우울/불안 장애 부작용도 보고되고 있습니다.

당사는 기존 탈모 치료제의 부작용 및 불편을 겪고 있는 환자를 대상으로 한 신개념 치료제를 연구개발 중입니다. 안드로겐성 탈모의 핵심 신호전달 경로는 DHT 결합을 통해 활성화 되어 모낭 염증 및 섬유화를 유발하는 유전자를 활성화하는데, 안드로겐성 탈모 환자의 탈모 부위에서 안드로겐 수용체(AR) 유전자 발현이 증가되는 것을 확인하였습니다. 당사의 OLX104C 프로그램은 이러한 DHT가 결합하는 안드로겐 수용체(AR)의 발현을 억제함으로써 그 하위의 탈모 유발 신호를 억제하는 기전으로, 타 치료제에 비해 낮은 전신 노출로 인한 부작용이 감소되고 전신 및 국소 안전성, 내약성이 우수하며 4주 1회 또는 8주 1회 탈모 부위 피내투여하여 편의성에서도 차별점을 가집니다.2021년 8월 관련 미국 특허를 취득했고, 2022년에는 OLX104C 프로그램의 비임상 연구결과를 국제 학술지 분자약학(Molecular Pharmaceutics) 저널에 게재하였습니다. 2023년 3월 8일 호주 벨버리 인체연구 윤리위원회(Bellberry HREC)로부터 임상 1상 시험계획을 승인받은 바 있습니다. 탈모치료제 OLX104C는 2023년 제2차 국가신약개발사업 '임상 1상 단계 부문' 신규과제로 선정되어 2023년 6월 첫 환자 투약 후 2024년 6월 모든 임상 대상자 투약 완료하였으며 9월 피험자들에 대한 8주간의 추적 관찰 완료함에 따라 최종 2025년 1월 임상시험 결과보고서(CSR)을 수령하였습니다. 결과보고서에 따르면 시험군에서 약물 투여 후 중대한 이상 반응은 발생하지 않았으며, 투여 용량 증가에도 이상 반응 발생률이 증가하지 않았습니다. 발생한 이상 반응은 약물과의 인과관계가 낮거나 전혀 없는 것으로 평가되었으며, 임상 실험실 검사와 국소 내약성 평가 결과에서도 안전성 관련 특이사항이 관찰되지 않음에 따라 1차 평가지표 충족 및 높은 안전성과 내약성을 확인한 바 있습니다. 또한 계획된 5개 코호트 중 3번째 코호트 완료 후 우수한 안전성이 확인되면서 4번째 코호트를 생략하고 마지막 최고용량 코호트를 진행해 총 25명을 대상으로 시험을 종료 하였습니다.이러한 결과를 토대로 2025년 5월 2일 호주 임상 1b/2a상 임상시험 계획(호주 Bellberry HREC)을 승인받아 25년 12월 첫 환자 투여 후 임상시험을 진행하고 있으며, 주사제 투여 외 피부 도포를 통한 우수한 발모 효과를 동물모델에서 확인하여 탈모 방지 코스메슈티컬 제품 출시를 목표로 연구개발에 박차를 가하고 있습니다. 또한, 2025년 7월에는 유럽 특허청(EPO)으로부터 OLX104C에 대한 물질 특허 등록이 결정되어 글로벌 지식재산권(IP) 보호 기반을 한층 강화하였습니다.

(3) 건성 및 습성 황반변성 치료제 : OLX301A

노인성 황반변성(Age-related Macular Degeneration; AMD)은 중심시력을 담당하는 황반부의 망막색소상피세포 사멸로 실명하게 되는 것으로 60세 이상 노령층의 실명 유발 주요 원인입니다. 신생 혈관과 출혈을 특징으로 하는 습성 황반변성(wet AMD)과 그렇지 않은 건성 황반변성(dry AMD)로 구분되며, 진행 상태에 따라 초기, 중기, 말기 단계로 구분됩니다.

중기 단계의 환자들은 대부분 말기 단계로 발전하면서 급속히 실명에 이르게 되고 약 34% 이상은 중심 황반부에 거대한 진행성 위축현상이 나타나는 지도모양 위축증(Geographic Atrophy; GA)으로 발전해 실명에 이르게 됩니다. 나머지 66%는 습성 황반변성으로 발전해 실명에 이르게 되며 초기와 중기의 황반변성은 주로 건성 황반변성 형태로 발생하며 말기 단계에서 습성황반변성과 GA로 발전됩니다. GA Market size(SNS Insider, 2024)에 따르면 인구의 고령화 등으로 인해 노인성 황반변성 치료제 시장 규모는 2024년약 260억 달러에서 2032년 500억 달러 규모로 연평균 8.6% 증가할 것으로 예상됩니다.

현재 습성 황반변성의 대표적 표준치료제인 노바티스의 Lucentis와 바이엘의 Eylea는 모두 신생 혈관 생성인자인 VEGF에 대한 항체 약물로서 약 30% 환자에게 효과가 없으며, 2년 내 45% 이상의 환자에게서 망막하 섬유증이 발생하는 보고들이 발표된 바 있습니다. 건성 황반변성에 적용하는 'Syfovre'와 'Izervay' 두 가지 약물이 미국 FDA의 승인을 받았지만 Syfovre는 안전성 문제 특히, 망막 염증에 대한 보고가 있었고, Izervay의 경우 증상 완화나 증상 지연이 주 목적인 관계로 시력 손실에 대한 직접적인 효력을 보이지 못해 EMA 승인 실패와 유럽 등 주요 시장에 미승인 되는 등 전 세계적으로 여전히 극복해야 할 Unmet Medical Needs가 존재합니다.

이에 반해 OLX301A 치료제는 MyD88을 타겟으로 한 치료제로 표적 유전자 억제 효과가 뛰어난 cp-asiRNA를 선정하여 건성 및 습성 AMD 모델 모두에서 우수한 치료 효과를 확인하였습니다. 마우스 모델에서는 RPE 퇴화 억제 및 조직학적 정상화를 유도했으며, 영장류 모델에서는 CNV 형광 누출 억제와 시각적 병변을 개선하는 효과를 확인했습니다. 이는 기존 승인 치료제들의 unmet needs를 충족시킬 수 있는 First-in-class 약물로서의 향후 높은 상업적 가치를 가질 것으로 기대하고 있습니다. 특히 wet AMD 시장 내 기존 약물 처방 환자 중 속성 내성 또는 초기 불응 특성 환자에 적용 가능하고 dry AMD 중 GA 발생 환자군을 타겟으로 하고 있습니다.

2023년 8월 3일 미국 FDA에 제1상 임상시험 계획(IND)를 승인 받아 11월 임상 단회용량상승투여(SAD)를 완료하고 24년 8월 다회용량상승투여(MAD)를 완료하였습니다. 24년 12월 다회용량상승투여 추적 관찰을 완료하였으며, 단회용량상승투여 연구에서 투여 후 24주까지의 추적 관찰 기간 동안 약물 관련 이상반응이 일체 관찰되지 않아 탁월한 안전성을 입증하였으며, 예비효력 데이터를 통해 시력 교정 효과 및 최대 5개월(168일)까지도 지속되는 장기적인 약물 유지 효력도 확인하였습니다. 2025년 11월 제1상 임상시험결과보고서(CSR)을 수령하였고, 보고서에 따르면 단회투여 및 반복투여시 모든 용량 수준에서 내약성이 우수하며, 임상적으로 의미있는 안전성 우려 신호는 관찰되지 않았습니다.

이와 함께 당사는 OLX301A 프로그램을 안구건조증 치료를 위한 적응증 확장 가능성을 기반으로 연구를 진행하고 있습니다. IOVS(2018) 연구에 따르면 MyD88 결핍 생쥐는 건성안이 유도된 조건에서도 각막 상피 손상과 형광 염색 점수가 야생형 생쥐에 비해 유의하게 감소하여 각막 손상으로부터 보호되는 양상을 보였습니다. 또한 MyD88 신호를 조절하는 점안 투여를 통해 각막 손상과 안구 표면 염증이 효과적으로 완화되었으며, 각막 및 결막 조직에서 TNF-α, IL-1β, IL-6 등 염증성 사이토카인 발현과 면역세포 침윤이 감소하는 것으로 확인하였습니다. 이에 당사는 점안 투여를 통해 각막 손상 및 염증 수치를 감소시키는 전임상 유효성 데이터를 확보한 바 있습니다.

(4) 비대흉터 치료제 : OLX101A

비대흉터(Hypertrophic Scar)는 외과적 수술/외상 후 진피층의 콜라겐이 과다하게 증식하여 비정상적인 흉터가 생성되는 것이고 켈로이드는 피부의 섬유화 조직이 종양처럼 비정상적으로 증식하는 것을 말합니다. 이는 콜라겐 생성과 분해의 불균형이 주요 원인으로 통증 및 가려움증 등의 증상을 동반할 뿐 아니라 심할 경우 자신감 상실 및 대인기피 등의 문제를 야기할 수 있어 반드시 치료가 필요한 병입니다.

난치성 비대 흉터의 경우 생물학적 발병 기전에 기반한 FDA의 승인을 받은 치료제가 없어 현재까지 완전한 예방과 치료가 가능한 치료 방법은 전무합니다. 주로 사용되는 치료법은 외과적 수술이나 스테로이드 주사, 또는 실리콘 시트와 같이 메커니즘에 기반하지 않은 처치가 대부분입니다. 이러한 치료법은 매우 제한적인 효과만을 보이고 있으며 높은 재발률과 장기간 치료의 필요성(6개월 이상)으로 당사의 OLX101A 프로그램이 상용화될 경우 First-in-Class로서의 가치를 가집니다.

결합조직생성인자(Connective Tissue Growth Factor; CTGF)는 정상적인 상처 치유 메커니즘과 비대흉터로 이어지는 섬유화 메커니즘의 중요한 조절 인자로서 콜라겐과 피브로넥틴 등 ECM (extracellular matrix) 단백질의 생성을 촉진하는 기능을 합니다. 다수의 기초연구 및 임상 결과를 종합하면, CTGF는 각종 섬유화 관련 질환의 중요 인자이며 해당 단백질을 표적으로 하는 성공적인 신약 개발이 가능한 검증된 표적으로, 당사는 높은 표적 유전자 억제 효능 및 섬유화 억제 효과가 확보된 치료제 후보물질 OLX10010을 이용하여 비대흉터 치료제를 개발하고 있습니다.

당사는 2018년 5월 영국 보건당국(MHRA)으로부터 OLX101A 영국 1상 임상시험 승인을 받아 다양한 인종의 건강한 자원자를 대상으로 시험 진행을 통해 안전성과 우수한 내약성을 확인하고 2019년 11월 1상 임상을 종료한 바 있습니다. 이후, 2020년 10월 미국 식품의약국(FDA)에 2상 임상시험을 신청 후 승인받아 비대흉터 치료제로서 그 효과를 처음 확인하는 임상 시험 단계를 진행하였습니다. 이는 비대흉터 환자를 대상으로 흉터제거술 이후 2상 임상시험에서 검증하려는 용법용량에 따라 OLX10010을 투여하고 흉터가 재발되지 않음을 확인하는 시험입니다. 2024년 4월 해당 2a상에 대한 임상시험 결과보고서(Clinical Study Report, CSR)를 수령하였으며, 1차 평가지표에서 통계적 유의성을 충족하여 당사 최초로 휴먼 PoC(개념증명, Proof of Concept)를 확보하는 고무적인 성과를 창출했습니다.

(5) 지방조직 타겟 플랫폼 당사는 현재 지방 조직을 타겟으로 한 cp-asiRNA 플랫폼을 개발하여, 공격적인 R 추진 중이며, 기존 GLP-1RA 한계가 당사 핵심 역량 기반의 대응 가능 시장을 제시하여 이를 통해 새로운 시장 기회를 확보하기 위해 노력하고 있습니다. 최근 지방조직이 비만 연구의 차세대 핵심 영역으로 부상하고 있으며, 지방조직 가소성과 심혈관, 대사질환 간의 상관성이 부각되고 있는 만큼 연구개발을 적극적으로 진행중에 있습니다.마우스 모델 실험에서 효율적인 지방세포 내 전달 및 지방세포 특이적, 지속적인 표적 유전자 발현 억제 효력을 확인하였으며, 3mg/kg 1회 투여로 약 80%의 억제 효과와 2개월 이상 유지되는 효력을 확인하였습니다. 현재 해당 플랫폼을 기반으로 치료제 후보물질 도출을 포함한 연구개발을 진행 중입니다.

(6) CNS 타겟 플랫폼

중추신경계(CNS) 질환에서 기존 치료가 닿지 못한 세포 내 표적 접근을 하기 위해서는 혈뇌장벽(BBB)을 넘는 방식과 척수강 내 투여 등 국소 투여 방법이 있습니다. 척수강내 투여는 뇌 척수액에 직접 주사하여 주사 부위에서부터 중추신경계 전반으로 확산시키는 방법이며, 심부 뇌 영역까지의 약물 전달에는 한계가 있는 방법입니다. 전신(피하) 투여 방식(BBB 통과)은 피하 주사를 통한 높은 투약 편의성을 제공하고, 중추신경계 내 혈관내피세포 수용체를 활용하여 혈뇌장벽(BBB)를 통과시켜 광범위한 중추신경계 내 약물 분포가 가능하도록 하는 방법입니다.당사는 플랫폼 검증 차원 설치류 시험에서 척수강 내 투여로 뇌 및 척수 조직에서 cp-asiRNA 플랫폼 기술의 유전자 억제 효력 및 안전성을 확인하였으며, CNS 조직에서 유의한 유전자 발현 억제 및 투여 후 3개월 이상 효력 지속 기간을 확인하였습니다. 또한, 임상적, 혈액적 이상반응과 조직분석 결과 세포사멸도 없는 것으로 확인되어 예비 안전성 데이터도 확보하였습니다.

이와 함께 CNS 플랫폼 검증 차원 뇌실 투여를 통한 파킨슨 마우스 모델에서 예방 및 치료 단계에서 cp-asiRNA를 투여하였을 때 예방 및 치료 단계 모두에서 마우스의 근력 및 신경-근육 이상이 호전 되는 효과를 확인하였습니다. 현재 당사는 신규적응증 및 후보물질 도출과 OliX siRNA를 위한 BBB 셔틀 플랫폼 도입을 추진하기 위해 여러 바이오텍들과 공동연구 협력을 진행 중입니다. 이에 대한 일환으로 2026년 02월 10일 스웨덴 바이오기업 Key2Brain(이하 "K2B")과 K2B의 트랜스페린 수용체(TfR) 타깃 BBB 셔틀 플랫폼을 당사의 siRNA 후보물질과 결합한 접합체를 개발하고 평가한 후 전 세계 독점적 라이선스에 관한 최종 계약을 할 수 있는 옵션을 부여 받는 기술평가 및 기술도입 옵션 계약을 체결하였습니다. 당사는 본 계약을 통해 CNS 질환을 표적할 수 있는 siRNA 플랫폼 구축을 가속화 해 나갈 계획입니다. 또한 같은 기간 2026년 02월 04일 프랑스 바이오기업 Vect-Hourus와 물질이전 및 평가계약(MTEA, Material Transfer and Evaluation Agreement)(2026.02)을 체결하였으며, 양사는 본 협업을 통해 Vect-Hourus의 BBB 셔틀 플랫폼 VECTrans와 올릭스의 siRNA 결합체에 대한 CNS 전달 효능, 표적 유전자 발현 억제 효과 및 주요 장기에서의 체내 분포 등을 종합적으로 평가해 나갈 예정입니다.

한편 당사 신경병성통증 치료제는 2022년 10월 보건복지부 산하 대구경북첨단의료산업진흥재단이 주관하는 '2022년 차세대 의료연구기반 육성사업'에 '신경병성 통증 핵산 치료제 연구개발'로 최종 사업지원 과제로 선정되어 연구개발을 진행한 바 있습니다.

2) 주요 제품 등의 가격 변동 추이

당사는 본 보고서 작성 기준일 현재 연구 개발을 진행중인 회사로 판매 중인 제품이 없어 제품의 가격 변동 추이를 기재하지 않았습니다.