올릭스 반기보고서 (2024.06)
2. 주요 제품 및 서비스

당사는 RNA 간섭 플랫폼기술을 기반으로 신약 후보물질을 개발하여 관련 기술을 국내외 제약사에 이전하는 사업구조를 갖고 있습니다 . 특히 RNA 간섭기술은 작용기전이 타 신약개발 기술 대비 명확하며 , 동물에서 효력과 독성에 대한 연구 ( 비 임상시험 ) 후 인체에 독성관련 시험을 하는 제 1 상 임상시험까지 완료한 다음 제 2 상 임상시험 초기에 조기 기술이전을 하고자 합니다 . 기술이전을 하게 되면 , 신약후보물질의 경우 대부분 수익은 계약금과 각 임상시험 단계별 마일스톤 , 그리고 최종 제품의 매출액에 대한 일정비율의 로열티로 구성되게 됩니다 .

( 단위 : 천원 )

매출유형	2024 연도 상반기
( 제 15 기 )	2023 연도
( 제 14 기 )	2022 연도 ( 제 13 기 )

기술이전수익	5,368,129	16,409,029	9,240,421

연구용역매출	-	655,246	61,903

공동연구	-	-	-

기타매출	-	-	18,000

합 계	5,368,129	17,064,275	9,320,324

1) 주요 제품 등에 관한 사항

당사의 신약 연구개발 프로그램은 독자 개발 플랫폼을 기반으로 한 피부 , 폐 , 안과 등의 국소투여 질환에 대한 치료제 외에도 GalNAc 기반 기술을 통해 간 전달이 가능한 플랫폼 구축 및 원천 기술을 확보를 통해 HBV, 대사이상 지방간염 (MASH) 나 간 섬유화 등을 비롯한 간질환 치료제 개발을 함께 추진하고 있습니다 . 이외에도 PD-1 을 타겟팅 함으로써 면역 항암 치료 효과 확인을 한 면역 항암제 프로그램과 뇌 및 신경 질환 프로그램 등 CNS 분야의 치료제까지 연구개발을 확대하고 있습니다 . (1) 비대흉터 치료제 : OLX101A

비대흉터 (Hypertrophic Scar) 는 외과적 수술 / 외상 후 진피층의 콜라겐이 과다하게 증식하여 비정상적인 흉터가 생성되는 것이고 켈로이드는 피부의 섬유화 조직이 종양처럼 비정상적으로 증식하는 것을 말합니다 . 이는 콜라겐 생성과 분해의 불균형이 주요 원인으로 통증 및 가려움증 등의 증상을 동반할 뿐 아니라 심할 경우 자신감 상실 및 대인기피 등의 문제를 야기할 수 있어 반드시 치료가 필요한 병입니다 .

난치성 비대 흉터의 경우 생물학적 발병 기전에 기반한 FDA 의 승인을 받은 치료제가 없어 현재까지 완전한 예방과 치료가 가능한 치료 방법은 전무합니다 . 현재까지 주로 사용되는 치료법은 외과적 수술이나 스테로이드 주사 , 또는 실리콘 시트와 같이 메커니즘에 기반하지 않은 처치가 대부분입니다 . 이러한 치료법은 매우 제한적인 효과만을 보이고 있으며 높은 재발률과 장기간 치료의 필요성 (6 개월 이상 ) 으로 당사의 OLX101A 프로그램이 상용화될 경우 First-in-Class 로서의 가치를 가집니다 .

결합조직생성인자 (Connective Tissue Growth Factor; CTGF) 는 정상적인 상처 치유 메커니즘과 비대흉터로 이어지는 섬유화 메커니즘의 중요한 조절 인자로서 콜라겐과 피브로넥틴 등 ECM (extracellular matrix) 단백질의 생성을 촉진하는 기능을 합니다 . 다수의 기초연구 및 임상 결과를 종합하면 , CTGF 는 각종 섬유화 관련 질환의 중요 인자이며 해당 단백질을 표적으로 하는 성공적인 신약 개발이 가능한 검증된 표적으로 , 당사는 높은 표적 유전자 억제 효능 및 섬유화 억제 효과가 확보된 치료제 후보물질 OLX10010 을 이용하여 각종 섬유화 억제 치료제 개발 프로그램을 진행하고 있습니다 .

당사는 2018 년 5 월 영국 보건당국 (MHRA) 으로부터 OLX101A 영국 1 상 임상시험 승인을 받아 백인을 포함한 다양한 인종의 건강한 자원자를 대상으로 시험 진행을 통해 안전성과 우수한 내약성을 확인하고 2019 년 11 월 1 상 임상을 종료한 바 있습니다 .

이후 , 2020 년 10 월 미국 식품의약국 (FDA) 에 2 상 임상시험을 신청 후 승인받아 비대흉터 치료제로서 그 효과를 처음 확인하는 임상 시험 단계를 진 행하였습니다. 이는 비대흉터 환자를 대상으로 흉터제거술 이후 2 상 임상시험에서 검증하려는 용법용량에 따라 OLX10010 을 투여하고 흉터가 재발되지 않음을 확인하는 시험입니다 . 2024 년 4 월 해당 2a 상에 대한 임상시험 결과보고서 (Clinical Study Report, CSR) 를 수령하였으며 , 1 차 평가지표에서 통계적 유의성을 충족하여 당사 최초로 휴먼 PoC( 개념증명 , Proof of Concept) 를 확보하는 고무적인 성과를 창출했습니다 .

(2) 탈모 치료제 : OLX104C

탈모 (Androgenic Alopecia) 란 정상적으로 모발이 존재해야 할 부위에 모발이 없는 상태를 말하며 , 일반적으로 두피의 성모 ( 굵고 검은 머리털 ) 가 빠지는 것을 의미합니다 . 색깔이 없고 굵기가 가는 연모와는 달리 성모는 빠질 경우 미용상 문제를 일으킬 수 있습니다 . 탈모는 임상적으로 흉터가 형성되는 반흔성 탈모와 형성되지 않는 비반흔성 탈모 두 종류로 나눌 수 있으며 , 현재 밝혀진 탈모의 원인은 다양하나 남성호르몬이 중요한 인자로 추정되고 있습니다 . 여성형 탈모에서도 일부는 남성형 탈모와 같은 경로로 일어나는 것으로 보이나 임상적으로 그 양상에는 차이가 있습니다 . 현재 다양한 탈모 치료제가 상용되고 있지만 전신 노출 , 남성형 여성 탈모 환자 대상 부작용이 발견되고 있으며 , 잦은 투여에 따른 불편으로 치료의 어려움을 겪는 경우가 많습니다 .

'Alopecia MARKET ESTIMATES TREND ANALYSIS FROM 2020 TO 2028(2021 Grand View Research)' 에 따르면 전 세계 남성형 탈모치료제 시장 규모는 2020 년 약 23 억 달러에서 2028 년 42 억 달러 규모로 , 연평균 7.5% 의 속도로 증가할 것으로 예상됩니다 . 이 중 아시아 내 시장규모는 2021 년에 6 억 달러이며 , 2028 년에는 10 억달러 이상으로 성장할 것으로 추정되는 한편 국내 안드로겐성 탈모의 시장규모는 2021 년에 약 8 천만 달러이며 2028 년에는 1 억 5 천만 달러로 , 큰 폭의 성장이 전망됩니다 . 이러한 탈모 시장 성장 주요요인은 20~40 대 젊은 소비층의 탈모 환자와 급격하게 진행되는 인구노령화 등으로 분석되고 있습니다 . 당사는 기존 탈모 치료제의 부작용 및 불편을 겪고 있는 환자를 대상으로 한 신개념 치료제를 연구개발 중입니다 . 현재 탈모 생쥐 모델 , 탈모 환자의 ex vivo 모델에서 효력을 확인하였고 1 회 투여 시 장기 (3 주 이상 ) 효력 유지를 확인함으로써 빠르게 영향력을 확대해 나갈 수 있을 것으로 기대됩니다 . 2021 년 8 월 관련 미국 특허를 취득했고 , 2023 년 3 월 8 일 호주 벨버리 인체연구 윤리위원회 (Bellberry HREC) 로부터 임상 1 상 시험계획을 승인 받아 건강한 남성을 대상으로 안전성 및 내약성을 확인하고자 하며 , 2023 년 6 월 첫 환자 투약 후 순조롭게 시험을 진행하고 있습니다 . 2024 년 6 월 모든 임상 대상자에게 투약이 완료되었으며 , 피험자들에 대한 8 주간의 추적 관찰 후 연내 임상시험 결과보고서 (CSR) 수령할 것을 기대하고 있습니다 . 이와 함께 탈모치료제 OLX104C 는 제 2 차 국가신약개발사업 ' 임상 1 상 단계 부문 ' 신규과제로 선정된 바 있으며 , 주사제 투여 외 피부 도포를 통한 우수한 발모 효과를 동물모델에서 확인하여 향후 임상시험을 통해 인체 내 안전성이 확보되는 시점에 맞추어 탈모 방지 코스메슈티컬 제품 출시를 목표로 연구개발에 박차를 가하고 있습니다 .

(3) 건성 및 습성 황반변성 치료제 : OLX301A

노인성 황반변성은 중심시력을 담당하는 황반부의 망막색소상피세포 사멸로 실명하게 되는 것으로 60 세 이상 노령층의 실명 유발 주요 원인입니다 . 신생 혈관과 출혈을 특징으로 하는 습성 황반변성 (wet AMD) 과 그렇지 않은 건성 황반변성 (dry AMD) 로 구분되며 , 진행 상태에 따라 초기 단계 , 중간 단계 , 말기 단계로 구분됩니다 .

중간 단계의 환자들은 대부분 말기 단계로 발전하면서 급속히 실명에 이르게 되고 약 34% 이상은 중심 황반부에 거대한 진행성 위축현상이 나타나는 지도모양 위축증 (Geographic Atrophy; GA) 으로 발전해 실명에 이르게 됩니다 . 나머지 66% 는 습성 황반변성으로 발전해 실명에 이르게 되며 초기와 중기의 황반변성은 주로 건성 황반변성 형태로 발생하며 말기 단계에서 습성황반변성과 GA 로 발전됩니다 .

Asia-Pacific Journal of Ophthalmology 에 따르면 전세계 45-85 세 사이의 인구 중 노인성 황반변성 , 전기 황반변성 , 후기 황반변성의 유병률은 각각 세계 인구의 8.7%, 8.0%, 0.4% 로 추정되며 향후 고령화 사회로 진입함에 따라 급속도로 증가할 것으로 예상됩니다 . 이에 따라 노인성 황반변성 치료제 시장 규모는 2020 년 약 100 억 달러에서 2028 년 187 억 달러 규모로 , 연평균 8.1% 의 속도로 증가할 것으로 예상됩니다 . 현재 습성 황반변성의 대표적 표준치료제인 노바티스의 루센티스와 바이엘의 아일리아는 모두 신생 혈관 생성인자인 VEGF 에 대한 항체 약물로서 약 30% 환자에게 효과가 없으며 , 2 년 내 45% 이상의 환자에게서 망막하 섬유증이 발생한다고 하는 보고들이 발표됨에 따라 전 세계적으로 Unmet Medical Needs 가 증가하고 있습니다 .

당사의 OLX301A 는 표적 유전자 억제 효과가 가장 뛰어난 cp-asiRNA 를 선정하여 현재 전세계적으로 승인된 치료제가 없는 GA 와 항 VEGF 항체 약물만이 허가를 받은 wet AMD 를 동시에 치료할 수 있는 최초의 치료제로서 개발을 진행하기로 하였습니다 . 특히 wet AMD 시장 내 기존 약물 처방 환자 중 속성 내성 또는 초기 불응 특성 환자에 적용 가능하고 현재 치료 약물이 부재한 dry AMD 중 GA 발생 환자군을 타겟으로 하고 있습니다 .

복수의 황반변성 (GA) 및 습성 황반변성 (CNV 모델 ) 동물 모델에서 탁월한 효력을 확인하였으며 , LGC 바이오서치테크놀로지와 API 생산계약을 체결하여 비임상 · 임상 시험용 API GMP 생산을 완료하였습니다 . 8 월 3 일 미국 FDA 에 제 1 상 임상시험 계획 (IND) 를 승인 받아 2023 년 11 월 임상 단회용량상승투여 (SAD) 를 완료하고 현재 다회용량상승투여 (MAD) 연구를 진행 중이며 , 하반기 중 1 상 모든 환자에게 투여를 완료할 예정입니다 . 특히 , 단회용량상승투여 연구에서 투여 후 24 주까지의 추적관찰 기간 동안 약물 관련 이상반응이 일체 관찰되지 않아 탁월한 안전성을 입증하였으며 , 예비효력 데이터를 통해 시력교정 효과 및 최대 5 개월 (168 일 ) 까지도 지속되는 장기적인 약물 유지 효력도 확인하였습니다 .

(4) 망막하 섬유화증 및 습성 황반변성 치료제 : OLX301D

망막하섬유화증 (Subretinal Fibrosis) 은 망막주변에 섬유조직이 증식하는 현상으로 황반부종과 박리를 유도하여 시력을 영구적으로 훼손하는 위험한 질환입니다 . 습성 황반변성의 진행 과정 중 신생 혈관 생성 과정에서 일어나는 photoreceptor, RPE, choroidal blood vessels 의 국소적 파괴는 망막하 섬유화를 일으켜서 macular 형태를 영구적으로 변형시키게 됩니다 . 이러한 섬유화는 대부분의 습성황반변성 환자들에게서 발생하는 병증이며 , 특히 wet AMD 에서 발생하는 CNV( 맥락막신생혈관 ) 에 의해 망막하 섬유화증이 발생하며 이는 습성황반변성 환자의 실명의 주된 역할을 한다고 알려져 있습니다 .

Wet AMD 로 인한 망막하 섬유화증은 아직 허가 받은 약물이 없는 질환이며 wet AMD 진행과정에서 실명에 이르게 하는 직접적인 원인이기 때문에 의학적 미 충족 수요가 큰 질환입니다 . 또한 현재 wet AMD 치료제로 사용되고 있는 항 VEGF 항체 약물이 안구 조직 내에서 섬유화를 촉진시킨다는 보고들이 발표되고 있고 , 당사 물질의 신생 혈관 억제 효능이 기존 치료제와 유사하기 때문에 망막하 섬유화증을 촉진시키지 않는 wet AMD 치료제로서의 가치도 매우 큰 것으로 예상하고 있습니다 .

당사의 OLX301D 는 습성 황반변성과 망막하 섬유화증 동물 모델에서 동시 효력 확인 데이터를 확보하여 First-in-Class 로서 높은 상업성이 기대되는 치료제로서 현재 연구개발이 순조롭게 진행 중입니다 . (5) 망막색소변성증 치료제 : OLX304C

망막색소변성증 (Retinitis Pigmentosa) 이란 , 망막의 광수용체 ( 시각세포 ) 와 망막색소상피세포가 손상되는 유전성 망막 희귀질환으로 약 100 여개의 유전자 내 3000 개 이상의 유전자 변이로 인하여 실명을 유발하는 난치성 질환입니다 . 주된 원인인 유전적 결함을 보유한 rod 세포사로 발병 초기에 주변 시력의 감소 및 야맹증이 나타나다가 점차 시야가 좁아지면서 cone 세포사에 의해 40 세 이전에 중심시력까지 상실하게 되는 치명적인 중증 장애 질환입니다 . 전세계적으로 인구 약 3500~4000 명 중 1 명 꼴로 발병되고 있으며 우리나라를 비롯한 서구 선진국에서 가장 빈도가 높은 유전성 실명 질환으로서 대다수의 환자에 적용 가능한 치료제는 없습니다 . 최근에 발달된 신기술인 세포치료제 , 바이러스 유전자 치료제 및 유전자 편집기술을 이용하여 각 유전자별 특이적 치료제를 개발하려는 시도가 있으나 , 다양한 망막색소변성증 연관 돌연변이에 대해 일대일 치료제를 개발하는 것은 현실적 , 경제적 관점에서 제약이 있습니다 .

당사에서는 RP 소 동물 모델에 OLX304C 물질의 안구내 주사 후 다양한 분석을 통해 광수용체 세포사멸 억제 및 망막의 전기적활성을 정상수준으로 보호하는 것을 확인하였으며 , 한 번 주사로 최소 3 개월 이상 표적유전자 억제력이 유지되는 결과를 확보해 잦은 안구내 주사에 의한 부작용 및 불편함을 해소할 것으로 기대하고 있습니다 . OLX304C 프로그램은 2023 년 6 월 국가신약개발사업단이 주관하는 국가신약개발사업의 ' 후보물질단계 개발부문 ' 신규지원 과제로 선정되어 연구개발에 매진하고 있으며 , 기존의 개별 유전자 특이적 치료제의 제한성을 극복하고 다양한 유전적 변이로 야기된 근본적인 발병 기전을 제어할 수 있는 범용적인 치료 약물을 개발하는 것을 목표로 하고 있습니다 .

(6) 폐 질환 치료제

당사는 폐섬유화를 포함한 다양한 폐 질환을 타겟으로 하는 치료제를 개발하고 있습니다. 현재 개발중인 폐 질환 치료제는 cp-asiRNA 플랫폼을 기반으로 하며 , 전신 노출로 인한 부작용 발생의 위험성을 낮추고 환자의 편의성을 높이기 위하여 흡입제형으로 개발하고 있습니다 . 현재는 마우스 폐 조직 전달을 확인했고 , 폐섬유화 동물 모델의 효력 검증을 완료하여 표적 유전자의 억제 효력을 확인하였습니다 . 이에 따라 폐 조직 내 효력 및 독성이 개선된 cp-asiRNA 플랫폼 기술을 확립해 이를 바탕으로 신규 타겟 및 적응증을 지속적으로 발굴하여 치료제 후보 물질 도출을 진행 중입니다 . 이와 함께 향후 폐 질환을 타겟으로하는 치료제의 성공적인 개발을 위해 글로벌 연구개발 파트너를 발굴 중에 있습니다 .

(7) 뇌·신경 질환 치료제

당사는 자가전달 비대칭 siRNA 플랫폼 기술을 통해 퇴행성 뇌 질환 , 신경병증성 통증을 포함한 다양한 뇌 및 신경 질환 치료제를 개발하고 있습니다 . 퇴행성 뇌 질환은 노화에 따라 뇌에서 발생하는 질환으로 65 세 노인 100 명 중 1 명 꼴로 발생하는 알츠하이머와 운동 장애 질환인 파킨슨병과 루게릭병 등이 있습니다 . 퇴행성 뇌 질환은 신경계 일부나 뇌 전체에 비정상적 신경 세포의 사멸이 급속하게 일어나 뇌와 척수의 기능이 상실되는 질환으로 관리가 어렵고 삶의 질이 급격히 떨어지는 질환입니다 . 신경병성통증은 신경손상과 관련된 통증으로 화끈거리거나 찌릿한 통증부터 칼로 쑤시는 듯한 통증 등 여러 양상의 통증이 있을 수 있으며 , 다른 부위로 통증이 방사될 수도 있는 질환입니다 . 발병 원인으로 감각신경 , 척수 또는 뇌의 손상 및 기능 장애가 알려져 있으며 , 증상이 지속되고 심해질 경우 불안장애나 우울증의 원인이 될 수 있습니다 . 대표적인 신경병성통증의 예로 복합부위통증증후군 , 당뇨병성 신경통 , 이질통 , 환지통 , 각종 말초신경 포획증후군 등이 있습니다 .

당사에서는 설치류 시험에서 단회 척수강 내 투여로 뇌 및 척수 조직에서 cp-asiRNA 플랫폼 기술의 유전자 억제효력 및 안정성을 확인하였으며 , 신경병성통증 치료제는 2022 년 10 월 보건복지부 산하 대구경북첨단의료산업진흥재단이 주관하는 '2022 년 차세대 의료연구기반 육성사업 ' 에 ' 신경병성 통증 핵산 치료제 연구개발 ' 으로 지원과제로 선정되어 연구개발 중에 있습니다 . 현재 신규 적응증 발굴과 치료제 후보물질 도출을 진행중입니다 .

(8) 간 질환 치료제

당사는 GalNAc 플랫폼 기술을 통해 다양한 간 질환 관련 파이프라인을 개발 중입니다 . 현재는 올릭스 주식회사가 확립한 독자적인 GalNAc 플랫폼 기술을 바탕으로 피하주사의 투여방법을 통한 치료제를 개발하고 있습니다 .

당사에서는 GalNAc 기술을 통해 B 형간염 (HBV) 이나 대사이상 지방간 (MASH) 등의 원인이 되는 유전자를 타겟으로 하는 후보 물질을 도출하고 있습니다 . 2020 년 3 월 , 미국 AM 케미컬 사로부터 핵산 치료제를 간 조직으로 전달할 수 있는 GalNAc 접합기술의 특허권과 노하우에 대한 전 세계 권리를 독점 도입하는 라이센스 계약을 체결했고 , 독자적인 GalNAc 플랫폼 기술을 확립하였습니다 . 2021 년 10 월 , 중국 대형 제약사 Hansoh Pharmaceuticals 와 최대 5,368 억 원 규모의 GalNAc-asiRNA 플랫폼 기반 기술이전 계약을 체결했고 , 2023 년 2 월에는 Hansoh Pharmaceuticals 보유 2 종 옵션 중 첫 번째 옵션을 조기 행사하여 당사의 뛰어난 기술력을 재차 입증 받았습니다 .

현재는 당사가 확립한 독자적인 GalNAc 플랫폼 기술을 바탕으로 피하주사의 투여방법을 통한 치료제를 개발하고 있습니다 . 비임상 효력시험에서 GalNAc-asiRNA 물질을 마우스에 피하 투여하여 전신 및 간 조직으로 전달되는 것을 확인하였으며 , 마우스 간세포 내에 효과적으로 유입되는 것을 확인하였습니다 . 또한 2023 년 1 월 미국 자회사를 통한 자체 GalNAc 링커 'OliX XI' 개발에 성공하여 미국 특허 출원을 완료한 상태이며 , 기술적 독립 여건을 조성했습니다 . 현재는 간질환 분야 전문가 공동연구를 통해 타겟 및 적응증에 대한 후보 물질 도출과 2023 년 임상 및 전임상 연구를 통해 연구개발을 가속화하고 있습니다 .

표 . 올릭스 간 질환 치료제 파이프라인 현황

Indication	Program	Stage of the Program

대사이상 지방간염 (MASH) /비만 (Obesity)	OLX702A	Clinical (Phase 1)

비만 (Obesity)	OLX702N	Discovery

OLX702P	Animal POC

B 형 간염 (HBV)	OLX703A	Preclinical

심혈관 질환	OLX706A	Preclinical

OLX706C	Animal POC

OLX702R	Discovery

대사성 질환	OLX706B	Animal POC

- B 형 간염 치료제 : OLX703A

B 형간염바이러스 (Hepatitis B Virus) 는 간세포에 감염되어 B 형간염을 일으키는 이중가닥 DNA 바이러스로 간을 감염시킴으로써 생명을 위협할 수 있는 바이러스입니다 . B 형 간염은 감염된 혈액 등의 체액에 노출되어 HBV 가 세포에 침투하여 바이러스 단백질을 생성시키는 기전으로 전파됩니다 . B 형 간염의 감염으로 간에 생긴 염증이 6 개월 이상 지속되면 만성 간염이 되고 , 간경변증 , 간암으로도 발전할 수 있어 반드시 치료가 필요한 질환입니다 . 당사의 B 형 간염 치료제 (OLX703A) 는 비임상 효력 시험을 통해 Best in class 치료제로 개발 가능성이 확대되었으며 , 1 회 투여에 의한 장기 (4 주 이상 ) 효력이 유지됨을 확인하였습니다 . 또한 보건복지부 산하 한국보건산업진흥원이 주관하는 감염병 예방 및 치료 기술 개발 사업에서 국책과제로 최종 선정되어 연구개발을 진행했습니다 . 이 중 임상 시놉시스 개발은 서울 아산병원 간질환 전문의와 협력할 계획입니다 .

- 대사이상 지방간염 / 비만 치료제 : OLX702A

당사의 OLX702A 프로그램은 대사이상 지방간염 (MASH) 와 비만 (Obesity) 를 동시에 치료할 수 있는 치료제 프로그램으로 개발 중입니다 . 사람에게서 검증된 GWAS 기반 표적 유전자를 타깃하기 때문에 신약 개발 성공 가능성이 높으며 , 지방간 및 간 섬유화에 탁월한 효력을 보이는 기존 데이터에 더해 새로운 기전의 우수한 체중 감소 효력을 확인함으로써 본 프로그램의 가치가 더욱 상승했으며 , 성공적인 프로그램 개발을 위해 활발히 연구개발을 진행하고 있습니다 . 대사이상 지방간염 (MASH) 은 비만 , 당뇨 , 고혈압 등을 동반한 대사증후군과 더불어 급격하게 증가되고 있는 질환으로 간 지방의 축적이 장기를 점진적으로 손상시켜 간경화와 이식의 필요성을 일으키는 심각한 질병입니다 . 전 세계적으로 가장 흔한 간 질환이나 아직까지 질환에 대한 정확한 병리기전이 규명되지 않았고 , 조직검사를 제외하고 질환의 정도를 충실하게 반영할 수 있는 진단 방법이 부족한 실정입니다 . 미국에서만 수백만명의 환자가 있지만 아직까지 대사이상 지방간 질환의 치료제로 승인된 치료약물이 없으며 , 현재 임상 진행 중인 약물들은 섬유화의 개선에 대한 뚜렷한 효과나 장기간 사용에 대한 안전성의 입증이 부족한 상황입니다 . 이런 상황에서 정상군과 대사이상 지방간염 환자군의 전장유전체상관분석 (GWAS) 을 통한 유전정보 비교 결과 , 표적 유전자와 질환 사이의 연관성을 확인하여 First-in-class 치료제로서 연구개발을 진행 중입니다 . 관련 경쟁사 사례를 살펴보면 GWAS 분석을 통해 발굴된 HSD17B13 에 대한 RNAi 후보물질이 임상 1/2a 상에서 긍정적인 결과를 획득하여 빅 파마에 조 단위의 라이센스 아웃 계약을 체결한 바 있습니다 . 자사 OLX702A 타겟의 경우에도 HSD17B13 대비 최소 동등 이상의 경쟁력을 가진 것으로 판단하여 현재 글로벌 CMO 및 CRO 업체와 계약을 체결하는 등 연구개발에 박차를 가하고 있습니다 . 비만 (Obesity) 은 체내 지방 조직이 과다한 상태를 말하며 , 오랜 기간에 걸쳐 에너지 소비량에 비해 영양소를 과다 섭취할 경우 에너지 불균형에 의해 비만이 유발됩니다 . 비만이 오래 지속되거나 심해지면 당뇨병 , 고지혈증 , 심혈관계 질환 등의 합병증을 유발할 수 있는 위험한 질병입니다 . 특히 칼로리가 높은 식품이 풍부하고 신체 활동을 덜 해도 불편이 없는 현대의 생활환경이 비만의 폭발적 증가를 초래하고 있습니다 . 이에 글로벌 비만 치료제 시장은 2030 년 540 억 달러 규모까지 성장할 것으로 예상되는 유망한 시장입니다 . 당사의 치료제는 주 1 회 투여해야 하는 기존 비만 치료제 대비 3 개월에 1 회 투여하는 치료제를 개발함으로써 환자 편의성 면에서 장점을 가질 것으로 보입니다 . 또한 , 기존 비만 치료제와 차별된 작용 기전을 가지고 있기 때문에 병용 투여 치료제로의 개발을 목표로 하고 있으며 , 2023 년 5 월 RNA 치료제 관련 국제 학회 'TIDES USA2023' 에 참석해 OLX702A 와 위고비 ( 성분 : 세마글루타이드 ) 병용 투여한 전임상 시험에서 체중감소 시너지 효과에 대해 확인한 내용을 처음으로 발표함으로써 그 가능성을 확인했습니다

당사는 2022 년 4 월에는 영장류 실험에서 표적 유전자 발현 억제 및 간 수치 감소 효력을 확인한 바 있으며 , 9 월에는 동물모델에서 섬유화 조직을 정상 조직으로 역전시키는 효능을 확인하고 , 10 월에는 원숭이 MASH 모델에서 지방간 감소 효력을 확인하였습니다 .

또한 , 동물 효력시험에서 기존 비만치료제와 달리 에너지 대사량을 높이는 차별된 기전으로 체중 감소 효과를 확인하여 ' 에너지 대사 조절을 통한 신개념 비만 치료제 ' 로의 개발 가능성 확인하였고 , 2023 년 9 월에는 원숭이 효력시험에서 에너지 대사량 증가로 추정되는 체중 감소 기전과 비만치료제 위고비 ( 성분 : 세마글루타이드 ) 와의 병용에 따른 시너지 효과를 입증하였습니다 .

2023 OTS(Oligonucleotide Therapeutics Society) 학회에 참석해 비만치료제로서 OLX702A 전임상 원숭이 효력시험 데이터를 공개함으로써 글로벌 빅파마들에게 많은 주목을 받은 바 있습니다 . 최근에는 고지방 식이 비만 마우스 모델을 대상으로 OLX702A 와 일라이릴리의 비만치료제 ' 젭바운드 ( 성분 터제퍼타이드 )' 병용 투여시 체중 감소 시너지 효과 또한 확인하였습니다 . OLX702A 프로그램은 지난 2023 년 12 월 호주 임상 1 상 임상시험 계획이 승인되어 2024 년 2 월 임상 1 상 첫 환자투여가 개시된 바 있습니다 . 2024 년 5 월 , 안정성을 비롯한 예비효력 (preliminary efficacy) 을 확보하기 위해 시험 대상자에 대사이상 지방간 질환 (NAFLD) 환자를 추가하는 임상계획 변경을 완료하여 원활하게 임상시험을 진행하고 있습니다 .

2) 주요 제품 등의 가격 변동 추이

당사는 본 보고서 작성 기준일 현재 연구 개발을 진행중인 회사로 판매 중인 제품이 없어 제품의 가격 변동 추이를 기재하지 않았습니다 .