올릭스 사업보고서 (2023.12)
6. 주요계약 및 연구개발활동

1) 경영상의 주요계약 등

(1) 라이센스 아웃 (License-out) 계약

본 보고서 작성기준일 현재 당사가 체결 중인 라이센스 아웃 (License-out) 계약의 현황은 다음과 같습니다 .

[ 라이센스아웃 계약 총괄표 ]

( 단위 : 백만원 )

품목	계약
상대	대상
지역	계약
체결일	계약
종료일	총
계약금	수취
금액	진행
단계

비대흉터 치료제
(OLX101A)	휴젤㈜ (주 1)	아시아	2013.11.10	2023.05.10	1,000	( 주 1)	임상
2 상

건성 및 습성 황반변성치료제
(OLX301A)	Thea Open
Innovation	Asia Pacific ( 아시아 ,호주 등 ) 제외 전세계 (미국포함 )	최초계약일
: 2019.03.15
변경계약일
: 2020.10.06	OLX301A 와 신규 안구 질환 치료제 모두의 Royalty 지급기간 종료일까지	228,890
( 주 2)	7,079+@
( 주 2)
( 주 3)	임상
1 상

망막하 섬유화증 및 습성 황반변성 치료제
(OLX301D)	2020.10.06	OLX301D 와 신규 안구 질환 치료제 모두의 Royalty 지급기간 종료일까지	228,890
( 주 2)	7,079
( 주 2)	-

심혈관질환 치료제
(OLX706A)	Jiangsu Hansoh Pharmaceuticals	중화권
( 중국본토 , 홍콩 , 마카오 , 타이완 포함 )	2021.10.11	Royalty 지급기간 종료일까지	269,603
( 주 4)	7,737+@
( 주 4)
( 주 5)	-

대사질환 치료제
(OLX706B)

심혈관질환 치료제
(OLX706C)	2023.02.27	Royalty 지급기간 종료일까지	145,981
( 주 6)	2,926
( 주 6)	-

(주1) 2023년 5월 10일 당사와 휴젤은 비대흉터 치료제에 대한 기술이전 권리반환에 대해 합의했으며, 계약 세부내용의 경우 영업기밀에 해당되므로 이에 계약 세부 내용을 기재하지 않았습니다.
(주2) 총 계약금액 및 수취금액은 계약일자 및 변경 계약일자인 2020년 10월 06일 EUR 환율(서울외국환중개 최초고시환율 1,371.01/EUR)로 환산한 금액입니다.
(주3) 2022년 7월, 2023년 11월 마일스톤 기술료를 수령하였으며, 계약 상대방의 마일스톤 금액 비공개 요청으로 공시 유보되었습니다.
(주4) 총 계약금액 및 수취금액은 사실발생일(2021.10.11)이 공휴일이므로 사실발생일 전 영업일의 서울외국환중개 최초고시환율(2021.10.08) 1,190.30/USD를 적용한 금액입니다.
(주5) 2023년 12월 마일스톤 기술료를 수령하였으며, 계약 상대방의 마일스톤 금액 비공개 요청으로 공시 유보되었습니다.
(주6) 총 계약금액 및 수취금액은 사실발생일(2023.02.27)의 서울외국환중개 최초고시환율 1,300.50/USD를 적용한 금액입니다.

- 품목 : 비대흉터치료제 (OLX101A)

계약상대방	휴젤㈜

계약내용	cp-lasi RNA 를 이용한 흉터예방치료제 특허 및 기술이전

대상지역	한국과 아시아

계약기간	계약체결일 : 2013년 11월 1일
계약종료일 : 2023년 5월 10일

총계약금액	1,000 백만원

수취금액	( 주 1)

계약조건	( 주 1)

회계처리방법	선급기술료 수취 시 중요성의 관점에서 일시 매출로 회계처리

대상기술	비대흉터 치료제 (비대흉터 조직의 CTGF 발현억제를 통한 비대흉터 치료 )

개발진행경과	한국 임상 2상 조기종료 (휴젤 ), 미국 임상 2a상 진행

기타사항	2023 년 5월 10일 당사와 휴젤은 비대흉터 치료제에 대한 기술이전 권리반환에 대해 합의했습니다 .

(주1) 계약 세부내용의 경우 영업기밀에 해당되므로 이에 계약 세부 내용을 기재하지 않았습니다.

- 품목 : 건성 및 습성 황반변성 치료제 (OLX301A)

계약상대방	Thea Open Innovation( 프랑스 )

계약내용	' 건성 및 습성 황반변성 치료제 '에 관련된 기술이전 및 지적재산권 등의 제공을 통해 아래 기술한 대상지역에서의 개발 , 판매 , 유통 및 제조 등의 독점 권한을 부여함 .

대상지역	아래 기술 지역을 제외한 전세계 (제외되는 지역 : 아프가니스탄 , 호주 , 방글라데시 , 부탄 , 브루나이 , 캄보디아 , 중국 , 크리스마스섬 , 코코스섬 , 쿡제도 , 마이크로네시아연방 , 피지 , 홍콩 , 인도 , 인도네시아 , 일본 , 키리바시 , 라오스 , 말레이시아 , 마카오 , 몰디브 , 마셜제도 , 몽골 , 미얀마 , 나우루 , 네팔 , 뉴질랜드 , 니우에 , 노퍽섬 , 북한 , 파키스탄 , 팔라우 , 파푸아뉴기니 , 필리핀 , 핏케언제도 , 사모아 , 싱가포르 , 솔로몬제도 , 대한민국 , 스리랑카 , 대만 , 태국 , 동티모르 , 토켈라우제도 , 통가 , 투발루 , 바누아투 , 베트남 )

계약기간	계약체결일 : 2019년 03월 15일
변경계약체결일 : 2020년 10월 06일
계약종료일 : 계약일로부터 Royalty 지급기간 종료일까지

총계약금액	228,890 백만원 (EUR166,950,000), 로열티는 별도 (주 1)

수취금액	- 7,079 백만원 (EUR5,300,000), 2020년 10월 수취 (주 1)
- 마일스톤 기술료 (비공개 ) 2022년 7월 , 2023년 11월 수취 (주 2)

계약조건	① 계약금 (Upfront payment): EUR5,300,000
② 마일스톤 (Milestone): EUR115,100,000(임상단계 , 허가달성시 단계별 수령 예정 )
③ 적응증 추가 :EUR46,550,000(신규 안구 질환 치료제 개발 시 관련 임상시험 단계별 수령 예정 )
④ 경상기술료 (Royalty) : 별도 (순매출액의 5% 또는 10% 비율로 수령 예정 )

회계처리방법	계약금은 진행기준 (기간에 걸쳐 정액 안분 )으로 수익인식

대상기술	건성 및 습성 황반변성 치료제 OLX301A

개발진행경과	미국 임상 1상 진행

기타사항	-

(주1) 총계약금액의 원화 환산은 변경 계약일자(2020.10.06)의 EUR 환율로 계산하였습니다. 수취금액은 최초 계약시 수취금액 EUR2,000,000를 포함한 금액입니다.
(주2) 계약 상대방의 마일스톤 금액 비공개 요청으로 공시 유보되었습니다.

- 품목 : 망막하 섬유화증 및 습성 황반변성 (OLX301D)

계약상대방	Thea Open Innovation( 프랑스 )

계약내용	' 망막하 섬유화증 및 습성 황반변성 치료제 '에 관련된 기술이전 및 지적재산권 등의 제공을 통해 아래 기술한 대상지역에서의 개발 , 판매 , 유통 및 제조 등의 독점 권한을 부여함 .

대상지역	아래 기술 지역을 제외한 전세계 (제외되는 지역 : 아프가니스탄 , 호주 , 방글라데시 , 부탄 , 브루나이 , 캄보디아 , 중국 , 크리스마스섬 , 코코스섬 , 쿡제도 , 마이크로네시아연방 , 피지 , 홍콩 , 인도 , 인도네시아 , 일본 , 키리바시 , 라오스 , 말레이시아 , 마카오 , 몰디브 , 마셜제도 , 몽골 , 미얀마 , 나우루 , 네팔 , 뉴질랜드 , 니우에 , 노퍽섬 , 북한 , 파키스탄 , 팔라우 , 파푸아뉴기니 , 필리핀 , 핏케언제도 , 사모아 , 싱가포르 , 솔로몬제도 , 대한민국 , 스리랑카 , 대만 , 태국 , 동티모르 , 토켈라우제도 , 통가 , 투발루 , 바누아투 , 베트남 )

계약기간	계약체결일 : 2020년 10월 06일
계약종료일 : 계약일로부터 Royalty 지급기간 종료일까지

총계약금액	228,890 백만원 (EUR166,950,000), 로열티는 별도 (주 1)

수취금액	7,079 백만원 (EUR5,300,000), 2020년 10월 수취 (주 1)

계약조건	① 계약금 (Upfront payment): EUR5,300,000
② 마일스톤 (Milestone): EUR115,100,000(임상단계 , 허가달성시 단계별 수령 예정 )
③ 적응증 추가 :EUR46,550,000(신규 안구 질환 치료제 개발 시 관련 임상시험 단계별 수령 예정 )
④ 경상기술료 (Royalty) : 별도 (순매출액의 5% 또는 10% 비율로 수령 예정 )

회계처리방법	계약금은 진행기준 (기간에 걸쳐 정액 안분 )으로 수익인식

대상기술	습성 황반변성 및 망막하섬유화증 치료제 OLX301D

개발진행경과	전임상 단계

기타사항	-

(주1) 총계약금액의 원화 환산은 계약일자인 2020년 10월 06일자의 EUR 환율로 계산하였습니다.

- 품목 : 심혈관 질환 및 대사성 질환 (OLX706A, OLX706B)

계약상대방	Jiangsu Hansoh Pharmaceuticals Group Co., Ltd. ( 중국 회사 )

계약내용	당사가 보유한 GalNAc-asiRNA 기반기술을 이용하여 계약상대방이 제시한 타겟 gene에 대한 2종의 신약 후보물질을 제공 .

대상지역	중화권 (중국본토 , 홍콩 , 마카오 , 타이완 포함 )

계약기간	계약체결일 : 2021.10.11
계약종료일 : 계약효력발생일로부터 Royalty 지급기간 종료일까지

총계약금액	269,603 백만원 (USD226,500,000), 로열티는 별도 (주 1)

수취금액	- 7,737 백만원 (USD6,500,000), 2021년 11월 수취 (주 1)
- 마일스톤 기술료 (비공개 ) 2023년 12월 수취 (주 2)

계약조건	① 계약금 (Upfront payment): USD6,500,000
② 마일스톤 (Milestone): 최대 USD220,000,000 (각 임상시험단계 /신약허가 /판매실적 달성 시 수령 예정 )
③ 경상기술료 (Royalty) : 별도 (순매출액의 10% 비율로 수령 예정 )

회계처리방법	계약금은 진행기준 (원가기준 투입법 )으로 수익인식

대상기술	심혈관 질환 치료제 OLX706A 및 대사성 질환 치료제 OLX706B

개발진행경과	전임상 단계 (OLX706A), Animal POC (OLX706B)

기타사항	-

(주1) 총 계약금액은 사실발생일 (2021.10.11)이 공휴일이므로 사실발생일 전 영업일의 서울외국환중개소 최초고시환율 (2021.10.08) 1,190.30/USD를 적용한 금액입니다 .
(주2) 계약 상대방의 마일스톤 금액 비공개 요청으로 공시 유보되었습니다.

- 품목 : 심혈관 질환 (OLX706C)

계약상대방	Jiangsu Hansoh Pharmaceuticals Group Co., Ltd. ( 중국 회사 )

계약내용	당사가 보유한 GalNAc-asiRNA 기반기술을 이용하여 계약상대방이 제시한 타겟 gene에 대한 Option 1종의 신약 후보물질을 제공 .

대상지역	중화권 (중국본토 , 홍콩 , 마카오 , 타이완 포함 )

계약기간	계약체결일 : 2023.02.27
계약종료일 : 계약효력발생일로부터 Royalty 지급기간 종료일까지

총계약금액	145,981 백만원 (USD112,250,000), 로열티는 별도 (주 1)

수취금액	2,926 백만원 (USD2,250,000), 2023년 4월 수취 (주 1)

계약조건	① 계약금 (Upfront payment): USD2,250,000
② 마일스톤 (Milestone): 최대 USD110,000,000 (각 임상시험단계 /신약허가 /판매실적 달성 시 수령 예정 )
③ 경상기술료 (Royalty) : 별도 (순매출액의 10% 비율로 수령 예정 )

회계처리방법	계약금은 진행기준 (원가기준 투입법 )으로 수익인식

대상기술	심혈관 질환 치료제 OLX706C

개발진행경과	후보물질 도출 단계

기타사항	-

(주1) 총 계약금액 및 수취금액은 사실발생일(2023.02.27)의 서울외국환중개소 최초고시환율 1,300.50/USD를 적용한 금액입니다.

(2) 라이센스인 (License-in) 계약

본 보고서 작성기준일 현재 당사가 체결 중인 라이센스 인 (License-in) 계약의 현황은 다음과 같습니다 .

[ 라이센스인 계약 총괄표 ]

(단위 : 백만원)

품목	계약상대	대상 지역	계약 체결일	계약 종료일	총계약금액	지급금액	진행단계

간 질환 치료제	AM Chemicals LLC	전세계	2020.03.27	계약일로부터 10년	( 주 1)	( 주 1)	임상 1상
진행 중

(주1) 계약 세부내용의 경우 영업기밀에 해당되므로 이에 계약 세부 내용을 기재하지 않았습니다.

- 품목 : 간 질환 치료제

계약상대방	AM Chemicals LLC( 미국 )

계약내용	Carbon-based linkers 관련 AMC 보유 기술 (특허 포함 )에 대한 exclusive license 공급 계약

대상지역	전세계

계약기간	계약체결일 : 2020년 03월 27일
계약종료일 : 계약일로부터 10년

총계약금액	( 주1 )

지급금액	( 주 1)

계약조건	( 주1 )

회계처리방법	특허 등록 완료 시점에서 전액 경상연구개발비용 인식

대상기술	간 질환 치료제

개발진행경과	임상 1상 진행 중 (OLX702A)

기타사항	-

(주1) 계약 세부내용의 경우 영업기밀에 해당되므로 이에 세부 내용을 기재하지 않았습니다.

(3) 기술제휴계약 당사는 보고서 작성기준일 기준 현재 해당사항이 없습니다 .

(4) 연구개발계약

당사는 보고서 작성기준일 기준 현재 해당사항이 없습니다 .

(5) 공동연구개발계약

당사는 보고서 작성기준일 기준 현재 해당사항이 없습니다 . (6) 기타계약 당사는 보고서 작성기준일 기준 현재 해당사항이 없습니다 .

2) 연구개발활동(1) 연구개발개요

당사는 당사의 대표이사가 포항공과대학교 및 성균관대학교에서 교수로 재직 중 대학 연구팀과의 활발한 연구개발 활동의 결과로 2010년 2월 설립되었습니다 . 현재 당사의 기반기술은 당사의 대표이사가 교수로 재직 중 개발한 기술을 이전한 것입니다 . 이후 기반 기술 연구와 각 적응증 별 효력 분석 그리고 비임상 및 임상 분야 기술 개발에 필요한 핵심 기술 인력을 지속적으로 채용해 온 결과 당사 전체 임직원 81명 중 연구 및 개발관련 인력이 56명에 달하며 , 대부분의 연구 인력을 석박사 급으로 구성하고 있습니다 .

(2) 연구개발 담당조직- 연구개발 조직 개요

당사의 기업부설연구소는 우수 인력 양성 및 지속적인 연구개발 투자를 통하여 연구수행을 위한 기반을 확충해 왔으며 , 기업부설연구소 산하 6개팀 , 개발본부산하 7개팀으로 구성되어 있으며 , 그 현황은 다음과 같습니다 .

구분	주요업무

기업 부설 연구소	연구기획 Unit	업계 동향 및 이슈 분석 , 연구개발 전략 수립

연구관리지원 Unit	연구소 시설운영 및 연구개발 관리 /지원

Platform and Drug Discovery Unit	RNAi 신약 후보 물질 발굴 및 플랫폼 연구개발과 치료제 후보물질 발굴 및 구조 최적화

Ophthalmology Unit	안과 질환에 대한 핵산 치료제 후보물질 약리 연구

Neurology Unit	폐 /신경 질환에 대한 핵산 치료제 후보물질 약리 연구

R 품질보증팀	연구 개발 품질보증

개발 본부	분석팀	후보물질의 분석법 개발 및 비임상 , 임상시험 지원을 위한 물질분석

CMC 팀	신약후보물질의 제조 , 분석 및 품질 관리

PK TK 팀	신약후보물질의 독성 및 약물동태 시험을 위한 생체시료분석

독성팀	비임상 시험을 통한 신약후보물질의 독성 및 약물 동태 평가

임상 1팀	경쟁환경 분석 , 신약 후보물질에 대한 임상개발 전략 구축

임상 2팀	임상시험위탁기관 및 임상시험 진행 관리

R 품질보증팀	연구 개발 품질보증

14. 연구개발조직도 (12월 31일 기준).jpg 연구개발조직도 (12월 31일 기준)

- 연구개발 인력 현황

본 보고서 작성 기준일 (23.12.31) 현재 당사는 박사급 13명 , 석사급 32명 (임원 제외 ) 등 총 53명의 연구인력을 보유하고 있으며 현황은 다음과 같습니다 .

( 단위 : 명 )

구분	인원

박사	석사	기타	합계

기업부설 연구소	연구기획 Unit	1	0	1	2

연구관리지원 Unit	0	1	1	2

Platform and Drug Discovery Unit	3	12	0	15

Ophthalmology Unit	2	5	1	8

Neurology Unit	3	3	0	6

R 품질보증팀	0	0	0	0

개발본부	분석팀	0	1	1	2

PK TK 팀	0	4	0	4

CMC 팀	0	1	3	4

독성팀	1	2	0	3

임상 1팀	2	0	0	2

임상 2팀	0	3	0	3

R 품질보증팀	1	0	1	2

- 핵심 연구인력 당사 핵심 연구인력에 대한 현황은 다음과 같습니다 .

직위	성명	담당
업무	주요 경력	주요 연구실적

개발
본부장
( 수석
부사장 )	박신영	비임상 ,임상 개발 총괄	[ 학력 ]
-83.03~87.02 이화여대 약학 학사
-87.03~89.02 서울대 약학 석사
-89.03~95.02 서울대 약학 박사
[ 주요경력 ]
-95.03~96.06 한국암센터 Post-Doc
-96.07~98.09 한솔기술원 선임연구원
-98.10~99.06 아산병원 Post-Doc
-99.07~06.02 Yale Univ. 연구원
-06.03~15.07 KIT 센터장
-16.02~ 현재 올릭스 개발본부장	[ 주요 논문 ]
22. Chronic Toxicity Assessment of 2 ’ -O-Methoxyethyl Antisense Oligonucleotides in Mice, Nucleic Acid Ther30 (10), (2018년 )
21. Antisense oligonucleotides on neurobehavior, respiratory, and cardiovascular function, and hERG channel current studies. Journal of pharmacological and toxicological methods, 69(1), 49-60.(2014 년 )
20. Preclinical evaluation of the toxicological effects of a novel constrained ethyl modified antisense compound targeting signal transducer and activator of transcription 3 in mice and cynomolgus monkeys. Nucleic acid therapeutics, 23(3), 213-227.(2013 년 )
19. Antitumor agents 294. Novel E-ring-modified camptothecin-4 β -anilino-4′ -O-demethyl-epipodophyllotoxin conjugates as DNA topoisomerase I inhibitors and cytotoxic agents. Bioorganic medicinal chemistry, 20(14), 4489-4494.(2012년 ) 등 다수 저술

기업부설
연구소장
( 이사 )	박준현	연구
소장	[ 학력 ]
- 04.09~08.08 오리건주립대 생화학 /생물리학 학사
- 10.03~12.02 서울대 생화학 석사
- 12.03~17.02 서울대 생화학 박사
[ 주요경력 ]
- 17.05~17.12 삼성바이오에피스 DS팀 Principal Scientist
- 18.01~22.03 올릭스 연구소 연구위원
- 22.04~ 현재 올릭스 기업부설연구소장	[ 주요논문 ]
- L-Type Calcium Channel Blocker Enhances Cellular Delivery and Gene Silencing Potency of Cell-Penetrating Asymmetric siRNAs. Mol Pharm. 17(3):777-786 (2020)
- Poly(A)-specific ribonuclease sculpts the 3' ends of microRNAs. RNA . 25:388-405 (2019)
- Non-canonical targets destabilize microRNAs in human Argonautes. Nucleic Acids Res. 45(4):1569-1583. Selected as a NAR Breakthrough paper (2017)
- Non-canonical targets play an important role in microRNA stability control mechanisms. BMB Rep. 50:158-159. (2017)
- Slicer-independent mechanism drives small-RNA strand separation during human RISC assembly . Nucleic Acids Res . 43(19):9418-9433. (2015)
- The role of plant small RNAs in NB-LRR regulation. Brief Funct Genomics. 14(4):268-274. (2015)
- Effect of siRNA with an asymmetric RNA/dTdT overhang on RNA interference activity. Nuclei Acid Ther . 24:364-371 (2014)

(3) 연구개발비용 당사의 연구개발비용은 다음과 같습니다 .

[ 연구개발비용 현황 (연결재무제표 기준 )]

(단위 : 백만원)

구 분	23 연도
( 제 14기 )	22 연도
( 제 13기 )	21 연도
( 제 12기 )

비용의 성격별 분류	원재료비	5,321	1,493	4,869

인건비	3,608	3,234	3,167

감가상각비	804	869	732

위탁용역비	8,414	7,039	5,715

기타 경비	697	4,851	542

연구개발비용 합계	18,844	17,486	15,025

( 정부보조금 )	(366)	(107)	(34)

보조금 차감후 금액	18,478	17,379	14,991

비용처리	제조원가	-	-	-

판관비	18,478	17,379	14,991

회계처리금액 계	18,478	17,379	14,991

연구개발비 / 매출액 비율 (연구개발비용 합계 / 당기매출액 *100)	108%	186%	408%

※ 연구개발비용은 전액 경상연구개발비 (판관비 )로 계상되어 있으며 , '연구개발비용 합계 '란의 금액은 정부보조금을 차감하기 전의 연구개발비용 지출총액으로 정부보조금을 연구개발비용 지출총액 합계에서 차감하는 방식으로 작성하였습니다 .

[ 연구개발비용 현황 (별도재무제표 기준 )]

(단위 : 백만원)

구 분	23 연도
( 제 14기 )	22 연도
( 제 13기 )	21 연도
( 제 12기 )

비용의 성격별 분류	원재료비	8,059	9,387	7,702

인건비	3,609	3,234	3,167

감가상각비	804	869	733

위탁용역비	7,149	6,871	5,715

기타 경비	6,765	4,794	3,562

연구개발비용 합계	26,386	25,155	20,879

( 정부보조금 )	(366)	(107)	(34)

보조금 차감후 금액	26,020	25,048	20,845

비용처리	제조원가	-	-	-

판관비	26,020	25,048	20,845

회계처리금액 계	26,020	25,048	20,845

연구개발비 / 매출액 비율 (연구개발비용 합계 / 당기매출액 *100)	158%	264%	557%

※ 연구개발비용은 전액 경상연구개발비 (판관비 )로 계상되어 있으며 , '연구개발비용 합계 '란의 금액은 정부보조금을 차감하기 전의 연구개발비용 지출총액으로 정부보조금을 연구개발비용 지출총액 합계에서 차감하는 방식으로 작성하였습니다 .

(4) 연구개발 실적- 연구개발 진행 현황 및 향후계획

보고서 작성기준일 현재 당사가 연구개발 진행 중인 프로그램별 현황은 다음과 같습니다 . [ 연구개발 진행 총괄표 ]

구분	품목	적응증	연구 시작 년도	진행단계	비고

단계 (국가 )	승인년도

화학
합성	신약	OLX101A	비대흉터	2012	임상 2상
( 미국 )	-	-

OLX104C	탈모	2021	임상 1상
( 호주 )	-	-

OLX301A	건성 및 습성황반변성	2014	임상 1상
( 미국 )	-	일부 지역을 제외한 전세계 라이센스 아웃

OLX301D	망막하 섬유화증 및 습성황반변성	2016	전임상	-	일부 지역을 제외한 전세계 라이센스 아웃

OLX702A	비알코올성지방간염 / 비만	2020	임상 1상
( 호주 )	-	-

OLX703A	B 형 간염	2020	전임상	-	-

가 . 품목 : 비대흉터치료제 (OLX101A)

구분	화학합성 신약

적응증	비대흉터 및 켈로이드

적응기전	비대흉터 조직의 CTGF 발현억제

제품의 특성	자사 개발 자가전달 RNAi 유전자 조절 기술 이용 최초로 임상개발 진입 및 승인된 전문의약품이 없는 비대흉터 시장 도전

진행경과	- 아시아 지역에 대해 라이센스 아웃 (기술이전 ) 계약 체결한 휴젤 (주 )에서 국내 1상 임상 종료 (2018.5.16)후 임상 2상 허가 (2018.11.7), 휴젤㈜에서 국내 임상 2a상 조기종료 (2023.05.10)
- 휴젤㈜에 대한 아시아지역 기술이전 권리반환 합의 (2023.05.10)
- 영국 임상 1상 시험 종료
- 미국 임상 2a상 시험 진행 중
- 미국 임상 2a상에 대한 Topline data 수령 및 휴먼 PoC 확보

향후계획	2023 년 4Q 임상시험결과보고서 (CSR) 수령 예정

경쟁제품	현재까지 난치성 비대 흉터를 치료하는 제품으로 미국 FDA 승인을 받은 제품은 없으나 , Sirnaomics사의 STP705가 임상 진행중에 있음 . Phio사의 RXI-109는 2018년 8월 임상 1/2상 시험을 통해 긍정적인 결과를 발표했으며 , 아직까지는 추후 임상 시험 진행에 대한 이슈는 없음 .

관련논문 등	Hwang J et al J Invest Dermatol 2016;136(11):2305-2313

시장규모	전 세계적으로 비대흉터 치료제는 2020년 기준 약 60.5억불의 시장을 형성하고 있으며 2025년에는 약 102억불 예상 (연 평균성장률 9.9%)

기타사항	-

나 . 품목 : 탈모 치료제 (OLX104C)

구분	화학합성 신약

적응증	안드로겐성 탈모증의 치료

적응기전	안드로겐성 탈모증을 유발하는 안드로겐 pathway에 중요한 요소인 안드로겐 수용체 (Androgen receptor; AR)의 발현을 억제함으로써 탈모를 치료하는 기전

제품의 특성	- 자사 개발 자가전달 RNAi 유전자 조절 기술 이용 - 월 1회 국소투여를 통해 낮은 전신투여로 기존약물 대비 보다 안전하고 , 남성뿐 아니라 여성탈모에도 치료가 가능한 약물을 개발하는 것이 목표임

진행경과	- 탈모환자의 모발조직을 이용한 ex vivo 효력 확보 - Mouse model을 이용하여 in vivo 발모 효력 확보
- 2023 년 3월 호주 제 1상 임상시험 계획 승인
- 2023 년 6월 첫 환자 투여 완료
- 2023 년 9월 국가신약개발사업 신규과제 선정

향후계획	- 2023 년 호주 제 1상 임상시험 임상 진행

경쟁제품	탈모치료제로 FDA에 승인을 받은 약물은 Minoxidil과 Propecia 두 종이 있음 . 남성은 주로 경구용 약물인 Propecia나 Dutasteride (한국 , 일본 허가 )가 처방되나 매일 먹어야 하는 불편함과 성기능장애 및 우울증 등의 부작용이 보고된 바 있음 . 여성에게는 Propecia, Dutasteride 처방이 불가하며 , 매우 제한적으로 Flutamide를 처방하고 있음 .

관련논문 등	1. Lolli, F. et al., Androgenetic alopecia: A review. Endocrine, 2017. 57(1): 9-17 2. Rahimi-Ardabili B et al., Finasteride induced depression: a prospective study, BMC clinical pharmacology (2006), 6:7 3. Irwig MS, Depressive symptoms and suicidal thoughts among former users of finasteride with persistent sexual side effects (2012), 73:1220-1223

시장규모	- 전 세계 남성형 탈모치료제 시장규모는 2020년 약 23억 달러에서 2028년 42억 달러 규모로 성장할 것으로 예상됨 - 아시아 시장규모는 2021년 6억 달러에서 2028년 10억 달러 이상으로 성장될 것으로 추정되는 한편 , 국내 시장규모는 2021년 약 8천만 달러에서 2028년 1억 5천만 달러 규모로 성장할 것으로 예상됨

기타사항	-

다 . 품목 : 건성 및 습성 황반변성 치료제 (OLX301A)

구분	화학합성 신약

적응증	진행성 건성황반변성 , 습성황반변성

적응기전	적응기전은 비공개 함

제품의 특성	진행성 건성황반변성 및 습성황반변성을 적응증으로 하는 siRNA 치료제 개발

진행경과	- 2022 년 8월 미국 FDA에 제 1상 임상시험 계획 (IND) 승인
- 2023 년 3월 첫 환자 투여 완료

향후계획	미국 제 1상 임상시험 진행

경쟁제품	건성 황반변성 치료제는 허가 받은 의약품이 없으며 , 습성황반변성 치료제는 루센티스 , 아일리아 , 베오부가 있음 .

관련논문 등	Ambati J, et al. Immunology of age-related macular degeneration. Nat Rev Immunol. 2013; 13(6):438-451.
Tarallo V, et al. DICER1 loss and Alu RNA Induce Age-Related Macular Degeneration 2012; 149(4):847-859.
Kaneko H, et al. DICER1 deficit induces Alu RNA toxicity in age-related macular degeneration. Nature. 2011; 471:325-330.
Picard C, et al. Clinical features, and outcome of patients 2010; 89(6):403-25.

시장규모	전 세계적으로 노인성 황반변성 치료제는 2020년 약 100억불의 시장을 형성하고 있으며 2028년에는 약 187억불 예상 . (연 평균성장률 8.1%) 특히 , 건성 황반변성 (GA)은 현재 승인된 신약이 없으므로 시장이 형성되어 있지 않으나 , 2020년 건성 황반변성 (GA) 환자 수는 약 800만 명에 달하고 이후 지속적으로 증가할 전망으로 신약 출시가 된다면 시장 규모는 커질 것으로 기대

기타사항	-

라 . 품목 : 망막하 섬유화증 및 습성 황반변성 치료제 (OLX301D)

구분	화학합성 신약

적응증	망막하 섬유화증 , 습성황반변성

적응기전	퇴화된 망막조직의 CTGF 발현 억제

제품의 특성	망막하 섬유화증 및 습성황반변성을 적응증으로 하는 siRNA 치료제 개발

진행경과	비임상시험 진행 중

향후계획	중 /대동물에서의 효력시험 및 GLP 독성 시험 완료 후 임상 1상을 위한 IND 신청

경쟁제품	망막하 섬유화증에는 허가 받은 의약품이 없으며 , 습성황반변성 치료제는 루센티스 , 아일리아 , 베오부가 있음 .

관련논문 등	Zierhut M et al. Book Chapter Intraocular Inflammation 2016;485-491
Yonekawa Y et al. J Clin Med 2015;4:343-359
Daniel E et al. Ophthalmology 2014;121(3):656-666
Little K, et al. EBioMedicine 2018;38:283-291
Ishikawa K, et al. Exp Eye Res 2016;142:19-25

시장규모	전 세계적으로 노인성 황반변성 치료제는 2020년 약 100억불의 시장을 형성하고 있으며 2028년에는 약 187억불 예상 . (연 평균성장률 8.1%) 기존 습성 황반변성 약품 , 혈관내피성장인자 (VEGF)저해제를 습성 황반변성 환자에게 투여 시 2년 뒤 약 45% 정도의 확률로 섬유화가 생성된다는 보고가 있으며 , 섬유화는 시력상실에 큰 비중을 차지함 . 그러나 망막하 섬유화증은 현재 승인된 신약이 없어 치료제 시장이 형성되어 있지 않고 , 신약이 출시되는 경우 빠르게 시장이 성장할 것으로 보임 .

기타사항	-

마 . 품목 : 비알코올성지방간염 /비만 치료제 (OLX702A)

구분	화학합성 신약

적응증	비알코올성지방간염 (NASH) / 비만 (Obesity)

적응기전	적응기전은 비공개 함

제품의 특성	- 비알코올성지방간염 (NASH)을 적응증으로 하는 siRNA 치료제 개발
- 전장유전체상관성분석 (GWAS) 기반 NASH 타겟 발굴
- NASH 치료제의 부재로 First-in-class 치료제로 높은 상업성 기대
- 비만치료제로써 3개월에 1회 투여로 환자 편의성 면의 장점
- 타 비만치료제와 다른 기전으로 작용하여 병용치료제로의 가능성

진행경과	- 2023 년 12월 호주 제 1상 임상시험 계획 승인

향후계획	- 2024 년 호주 제 1상 임상시험 진행

경쟁제품	- 비알코올성지방간염 치료제는 현재 승인된 제품 없음 (Unmet medical need)
- 미국 바이오벤처 마드리갈 파마슈티컬스에서 치료제 허가 신청 (FDA)
- Arrowhead 사가 임상 1상을 진행 중
- 한미약품 , HK이노엔 등 국내 제약사도 임상 진행 중
- 비만치료제는 노보노디스크 (위고비 ), 일라이릴리 (마운자로 )가 주요함

시장규모	- 비알코올성지방간염 치료제 시장은 2021년 37억 USD에서 2026년 58억 USD, 2030년에는 200억 USD로 성장이 예상됨 .
- 비만치료제 시장은 2030년까지 540억 USD로 성장이 예상됨 .

기타사항	-

바 . 품목 : B형 간염 치료제 (OLX703A)

구분	화학합성 신약

적응증	B 형 간염 (HBV)

적응기전	HBV 전사체를 표적으로 하는 B형 간염 치료제

제품의 특성	- 기존 치료제의 부작용과 항바이러스제의 내성을 갖는 환자 대상
- 잦은 투여에 따른 불편으로 치료의 어려움을 겪는 환자 대상
- 1 회 투여에 의한 장기효력 (4주 이상 ) 유지 확인

진행경과	- 비임상시험 진행 중
- 감염병 예방 /치료 기술개발사업으로 선정 (2023.1 완료 )

향후계획	비임상 시험 완료 후 임상 진입

경쟁제품	만성 B형 간염에 대한 치료제는 없으며 , B형간염 치료제는 페그인터페론 알파 주사제 페가시스 , 경구용 항바이러스제 베믈리디 , 라미픽스 등이 있음 .

시장규모	- 2014 년 기준 약 236억 USD, 2024년에는 약 297억 USD로 성장이 예상됨 .

기타사항	-

- 연구개발 완료 실적 당사는 보고서 작성기준일 현재 해당사항이 없습니다 .

- 기타 연구개발 실적 정부출연 연구개발과제 수행실적

연구과제명	주관기관	연구기간	정부출연금	관련제품	비고

자가전달 RNAi 유전자 조절 기술을 이용한 난치성 비대 흉터 억제 신약의 전임상 시험 및 IND신청 /승인
( 범부처전주기신약개발사업 )	범부처신약
개발사업단	2014.11.24 ~ 2016.10.23	7.3 억원	OLX101A	완료

검증된 섬유화 억제 유전자 조절 핵산 물질을 이용한 특발성 폐섬유화증 치료제 개발
( 첨단의료기술개발사업 )	보건복지부	2014.10.1 ~ 2018.3.31	6.75 억원	OLX201A	완료

차세대 RNA 간섭 기술 기반 아토피성 피부염 치료제 개발 (기술혁신개발사업 )	중소기업청	2015.8.1 ~
2017.10.31	7.0 억원	OLX103	완료

자가전달 RNAi 유전자 조절 기술을 이용한 비대흉터 치료제 OLX10010의 글로벌 시장진출을 위한 영국 1상 임상시험 완료 및 2상 IND 승인 (범부처전주기신약개발사업 )	범부처신약
개발사업단	2018.10.1 ~ 2020.6.30	15.8 억원	OLX101A	완료

HBV 치료제 개발을 위한 GalNAc-asiRNA의 약리적 연구 및 임상 시놉시스 개발 (감염병 예방 · 치료 기술개발사업 )	보건복지부	2021.10.01~ 2023.01.31	6.7 억원	OLX703A	완료

신경병성 통증 핵산 치료제 개발을 위한 치료후보물질 유효성 평가 지원
( 차세대 의료연구기반 육성사업 )	보건복지부	2022.10.01~
2024.12.31	5.95 억원	OLX401A/
OLX401B	진행중

신규기전의 범용성 망막색소변성증 치료제 개발을 위한 비임상개발 후보물질 도출 연구
( 국가신약개발사업 )	국가신약
개발사업단	2023.04.01~
2025.03.31	9.0 억원	OLX304C	진행중

자가전달 RNAi 유전자 조절 기술을 이용한 안드로겐성 탈모 억제 신약의 임상 1a상 시험 진행 및 임상 1b/2a상 승인	국가신약
개발사업단	2023.06.01~
2026.05.31	17.5 억원	OLX104C	진행중