툴젠 반기보고서 (2025.06)
7. 기타 참고사항

가. 사업의 개요

“Innovate Genome! Edit your life! ”

당사는 유전자 교정(유전자가위) 기술을 활용하여 인류에게는 질병 없는 건강한 삶을, 종자 육종을 통해서는 풍요로운 삶을 실현하는 것을 목표로 하고 있습니다.

유전자 교정 기술은 CRISPR/Cas9의 개발을 계기로 유전질환과 암 등 치료제 개발은 물론, 유전자원의 한계를 극복한 고부가가치 종자 품종 개량에 이르기까지 생명과학 분야 전반에 혁신을 가져올 것으로 기대되고 있습니다. 2020년에는 해당 기술이 노벨 화학상을 수상하면서 산업 전반의 관심이 크게 확대되었고, 현재 전 세계적으로 다양한 산업 분야에 적용하기 위한 연구개발이 활발히 진행되고 있습니다. 향후 유전자 교정 기술은 건강, 웰빙, 디지털 유전체, 기술 융합, 미래 인프라 개발, 사회적 영향 등 다양한 분야에 걸쳐 직접적인 영향을 미칠 것으로 전망됩니다.

당사는 유전자 교정 기술 개발 분야에서 세계적 선도기업으로, 다양한 생명과학 산업 영역에서 해당 기술의 사업화를 적극 추진하고 있습니다. 당사의 핵심 기술인 유전자 교정 플랫폼은 세포 내 유전정보를 정확하고 효율적으로 변형할 수 있는 혁신적인 기술입니다.

특히 당사는 유전자 교정의 핵심 도구인 유전자가위의 발명과 기술 고도화를 지속적으로 선도해 왔습니다. ZFN(Zinc Finger Nuclease), TALEN(TAL Effector Nuclease), CRISPR/Cas9 등 3종의 유전자가위를 모두 독자적으로 개발한 세계 유일의 기업으로, 이 중에서도 특히 최근 가장 주목받는 CRISPR 유전자가위의 진핵세포 내 작동을 세계 최초로 입증한 특허를 가장 빠르게 출원하고, 이를 세계 최초로 사업화한 바 있습니다.

나. 지식재산권 현황 보고서 작성 기준일 당사의 산업재산권 (특허 및 상표)은 총 397건으로, 등록 201건 (특허 등록 153건 및 상표 등록 48건) 출원 196건 (특허 188건 및 상표 출원 8건)입니다. 당사의 각 사업분야별 산업재산권 등록/출원 건 수 및 사업분야별 특허 등록 건에 대한 세부 사항은 하기와 같습니다.

[사업분야별 지식재산권 등록 및 출원 건 수]

사업분야	등록 건 수	출원 건 수

1	유전자 교정 플랫폼 기술
유전자가위 특허 (CRISPR-Cas9+ZFN+TALEN)	39	37

2	유전자 교정 플랫폼 기술유전자가위 기능/효능 향상 특허	42	31

3	유전자 교정 플랫폼 기술을 적용한 GE 치료제 기술	61	96

4	유전자 교정 플랫폼 기술을 적용한 GE종자 기술	11	24

5	상표권	48	8

합계	201	196

(1) 유전자 교정 플랫폼 기술 : 유전자가위 특허 (CRISPR-Cas9+ZFN+TALEN) 등록 현황

번호	구분	내용	등록번호	등록일	등록국가	비고

1	특허권	ZFN: Zinc Finger Domain Libraries (징크 핑거 도메인 라이브러리)	10-0961722	2010-05-28	한국	-

2	특허권	TALEN: 디자인된 TAL 이펙터 뉴클레아제를 통한 게놈 엔지니어링	10-1556359	2015-09-22	한국	-

3	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	10-1656236	2016-09-05	한국	-

4	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	10-1656237	2016-09-05	한국	-

5	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	2013335451	2016-09-15	호주	-

6	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	10-1706085	2017-02-07	한국	-

7	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	SG11201503059X	2018-11-15	싱가포르	-

8	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	6517143	2019-04-26	일본	-

9	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	ZL201380066348.4	2019-11-05	중국	-

10	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	10-2052286	2019-11-28	한국	-

11	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	2017254854	2020-03-19	호주	-

12	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	1212732	2020-08-07	홍콩	-

13	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	10-2182847	2020-11-19	한국	-

14	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	10851380	2020-12-01	미국	-

15	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	ZL201510884156.5	2020-12-15	중국	-

16	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	365699	2021-04-29	인도	-

17	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	1223125	2021-05-28	홍콩	-

18	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	3346003	2021-06-09	유럽	-

19	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	SG10201809564Y	2021-07-05	싱가포르	-

20	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	1257301	2022-03-11	홍콩	-

21	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	10-2389278	2022-04-18	한국	-

22	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	3733847	2022-06-01	유럽	-

23	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	ZL201910950792.1	2022-11-01	중국	-

24	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	40040357	2023-02-10	홍콩	-

25	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	40018765	2023-03-24	홍콩	-

26	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	10-2539173	2023-05-26	한국	-

27	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	10-2575769	2023-09-04	한국	CRISPR RNP

28	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	10-2575770	2023-09-04	한국	CRISPR RNP

29	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	ZL201910137869.3	2024-03-19	중국	-

30	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	ZL201910950859.1	2024-04-16	중국	-

31	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	2888190	2024-04-30	캐나다	-

32	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	40012112	2024-07-19	홍콩	-

33	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	40020375	2024-08-09	홍콩	-

34	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	10201809566S	2024-08-28	싱가포르	-

35	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	7571226	2024-10-11	일본	CRISPR RNP

36	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	4357457	2024-10-16	유럽	CRISPR RNP

37	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	7618091	2025-01-09	일본	CRISPR RNP

38	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	40108470	2025-01-10	홍콩	CRISPR RNP

39	특허권	CRISPR/Cas9: 표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도	202204902	2025-06-26	호주	CRISPR RNP

(2) 유전자 교정 플랫폼 기술: 유전자가위 기능/효능 향상 특허

번호	구분	내용	등록번호	등록일	등록국가

1	특허권	뉴클레아제에 의해 유전자 변형된 세포를 농축시키는 방법	10-1380410	2014-03-26	한국

2	특허권	뉴클레아제에 의해 유전자 변형된 세포를 농축시키는 방법	6063399	2016-12-22	일본

3	특허권	뉴클레아제에 의해 유전자 변형된 세포를 농축시키는 방법	9809839	2017-11-07	미국

4	특허권	캄필로박터 제주니 CRISPR/CAS 시스템 유래 RGEN을 이용한 유전체 교정	10-1817482	2018-01-04	한국

5	특허권	유전체에서 유전자 가위의 비표적 위치를 검출하는 방법	10-1828933	2018-02-07	한국

6	특허권	ＣＭＡＨ 유전자를 표적으로 하는 징크 핑거 뉴클레아제 및 이의 용도	10-1896518	2018-09-03	한국

7	특허권	시토신 디아미나제에 의한 DNA에서의 염기 교정 확인 방법	10-2026421	2019-09-23	한국

8	특허권	유전체에서 유전자 가위의 비표적 위치를 검출하는 방법	6621820	2019-11-29	일본

9	특허권	캄필로박터 제주니 CRISPR/CAS 시스템 유래 RGEN을 이용한 유전체 교정	10519454	2019-12-31	미국

10	특허권	핵산 시퀀스를 분석하는 방법 및 장치	10-2111731	2020-05-11	한국

11	특허권	캄필로박터 제주니 CRISPR/CAS 시스템 유래 RGEN을 이용한 유전체 교정	6715419	2020-06-11	일본

12	특허권	캄필로박터 제주니 CRISPR/CAS 시스템 유래 RGEN을 이용한 유전체 교정	2015299850	2020-11-26	호주

13	특허권	아데노신 디아미나아제를 이용한 염기 교정 확인 방법	10-2210700	2021-01-27	한국

14	특허권	IN VIVO에서 RNA-가이드 뉴클레아제의 활성을 고처리량 방식으로 평가하는 방법	10-2227657	2021-03-09	한국

15	특허권	IN VIVO에서 RNA-가이드 뉴클레아제의 활성을 고처리량 방식으로 평가하는 방법	3450570	2021-03-10	일본

16	특허권	신규한 유전체 세이프 하버 및 이의 용도	10-2276940	2021-07-07	한국

17	특허권	유전체에서 유전자 가위의 비표적 위치를 검출하는 방법	ZL201680067606.X	2021-08-13	중국

18	특허권	온타겟 및 오프타겟의 다중 타겟 시스템을 이용하는, 표적 특이적 유전자 가위 스크리닝방법 및 이의 용도	6940117	2021-09-06	일본

19	특허권	온타겟 및 오프타겟의 다중 타겟 시스템을 이용하는, 표적 특이적 유전자 가위 스크리닝방법 및 이의 용도	3473728	2021-10-20	유럽

20	특허권	유전체에서 유전자 가위의 비표적 위치를 검출하는 방법	3129810	2022-01-05	유럽

21	특허권	캄필로박터 제주니 CRISPR/CAS 시스템 유래 RGEN을 이용한 유전체 교정	ZL201580052262.5	2022-01-07	중국

22	특허권	표적 특이적 CRISPR 변이체	2018295992	2022-02-03	호주

23	특허권	유전체에서 유전자 가위의 비표적 위치를 검출하는 방법	11352666	2022-06-07	마국

24	특허권	IN VIVO에서 RNA-가이드 뉴클레아제의 활성을 고처리량 방식으로 평가하는 방법	ZL201780040689.3	2022-08-09	중국

25	특허권	캄필로박터 제주니 CRISPR/CAS 시스템 유래 RGEN을 이용한 유전체 교정	1240617	2022-08-19	홍콩

26	특허권	표적 특이적 CRISPR 변이체	11441135	2022-09-13	미국

27	특허권	온타겟 및 오프타겟의 다중 타겟 시스템을 이용하는, 표적 특이적 유전자 가위 스크리닝방법 및 이의 용도	ZL201780037444.4	2022-10-25	중국

28	특허권	캄필로박터 제주니 CRISPR/CAS 시스템 유래 RGEN을 이용한 유전체 교정	3178935	2022-12-21	유럽

29	특허권	온타겟 및 오프타겟의 다중 타겟 시스템을 이용하는, 표적 특이적 유전자 가위 스크리닝방법 및 이의 용도	10-2523302	2023-04-14	한국

30	특허권	캄필로박터 제주니 CRISPR/CAS 시스템 유래 RGEN을 이용한 유전체 교정	2020267249	2023-05-18	호주

31	특허권	표적 특이적 CRISPR변이체	7345563	2023-09-07	일본

32	특허권	캄필로박터 제주니 CRISPR/CAS 시스템 유래 RGEN을 이용한 유전체 교정	ZL202111062266.5	2024-02-23	중국

33	특허권	표적 특이적 CRISPR 변이체	ZL201880058272.3	2024-03-06	중국

34	특허권	시토신 디아미나제에 의한 DNA에서의 염기 교정 확인 방법	11920151	2024-03-11	미국

35	특허권	표적 특이적 CRISPR 변이체	2022200262	2024-04-18	호주

36	특허권	프라임 에디팅 시스템을 이용한 게놈 편집의 과정에서 발생 가능한 오프 타겟을 예측하는 방법	10-2667508	2024-05-16	한국

37	특허권	표적 특이적 CRISPR 변이체	10-269107	2024-07-30	한국

38	특허권	표적 특이적 CRISPR 변이체	7562931	2024-09-30	일본

39	특허권	표적 특이적 CRISPR 변이체	7571390	2024-10-15	일본

40	특허권	표적 특이적 CRISPR 변이체	ZL201980097883.3	2024-10-18	중국

41	특허권	단일염기 치환 단백질 및 이를 포함하는 조성물	ZL 202080053009.2	2025-03-18	중국

42	특허권	표적 특이적 CRISPR 변이체	3650540	2025-04-16	유럽

(3) 유전자 교정 플랫폼 기술을 적용한 GE 치료제 기술 관련 등록 특허 현황

번호	구분	내용	등록번호	등록일	등록국가

1	특허권	KRAS 유전자에 상보적인 가이드 RNA 및 이의 용도	10-1997116	2019-07-01	한국

2	특허권	인위적으로 조작된 신생혈관형성 조절 시스템	10-2145092	2020-08-10	한국

3	특허권	유전자가 조작된 NK 세포 및 이의 이용방법	10-2213837	2021-02-02	한국

4	특허권	인위적으로 조작된 신생혈관형성 조절 시스템	10-2259006	2021-05-26	한국

5	특허권	조작된 면역조절요소 및 이에 의해 변형된 면역 활성	10-2276371	2021-07-06	한국

6	특허권	인위적으로 조작된 조작면역세포	2017308473	2021-12-02	호주

7	특허권	인위적으로 조작된 조작면역세포	10-2338993	2021-12-09	한국

8	특허권	유전자 발현 조절을 위한 인위적인 게놈 조작	2767201	2022-03-16	러시아

9	특허권	조작된 면역조절요소 및 이에 의해 변형된 면역 활성	2767206	2022-03-16	러시아

10	특허권	인위적으로 조작된 SC 기능 조절 시스템	2768043	2022-03-23	러시아

11	특허권	인위적으로 조작된 신생혈관형성 조절 시스템	7050215	2022-03-31	일본

12	특허권	조작된 면역조절요소 및 이에 의해 변형된 면역 활성	2018263646	2022-06-30	호주

13	특허권	간에서 목적하는 단백질 발현하기 위한 플랫폼	7123982	2022-08-15	일본

14	특허권	인위적으로 조작된 SC기능 조절 시스템	10-2437228	2022-08-24	한국

15	특허권	유전자 발현 조절을 위한 인위적인 게놈 조작	2018339164	2022-09-29	호주

16	특허권	KRAS 유전자에 상보적인 가이드 RNA 및 이의 용도	11/510935	2022-11-29	미국

17	특허권	조작된 면역조절요소 및 이에 의해 변형된 면역 활성	7215808	2023-01-23	일본

18	특허권	인위적으로 조작된 신생혈관형성 조절 시스템	11/572,574	2023-02-07	미국

19	특허권	인위적으로 조작된 조작면역세포	7235391	2023-02-28	일본

20	특허권	인위적으로 조작된 신생혈관형성 조절 시스템	2017313616	2023-03-23	호주

21	특허권	인위적으로 조작된 SC 기능 조절 시스템	2017358122	2023-04-06	호주

22	특허권	인위적으로 조작된 신생혈관형성 조절 시스템	7276422	2023-05-10	일본

23	특허권	간에서 목적하는 단백질 발현하기 위한 플랫폼	11/667,934	2023-06-06	미국

24	특허권	인위적으로 조작된 SC 기능 조절 시스템	IDP000088383	2023-07-05	인도네시아

25	특허권	저산소 환경 하에서 높은 적응력을 가지는 세포 및 이의 용도	10-2562393	2023-07-28	한국

26	특허권	인위적으로 조작된 SC 기능 조절 시스템	7338937	2023-08-28	일본

27	특허권	조작된 면역조절요소 및 이에 의해 변형된 면역 활성	3033736	2023-10-24	캐나다

28	특허권	혈우병B 질환 모델 랫드	7379528	2023-11-06	일본

29	특허권	유전자 발현 조절을 위한 인위적인 게놈 조작	470931	2023-11-21	인도

30	특허권	알츠하이머 예방 또는 치료용 약학적 조성물 및 이의 용도	10-2616080	2023-12-15	한국

31	특허권	인위적으로 조작된 SC 기능 조절 시스템	ZL201780083263.5	2023-12-19	중국

32	특허권	망막 기능장애 질환 치료를 위한 유전자 조작	11/845,951	2023-12-19	미국

33	특허권	인위적으로 조작된 SC 기능 조절 시스템	10-2621539	2024-01-02	한국

34	특허권	조작된 면역조절요소 및 이에 의해 변형된 면역 활성	501662	2024-01-22	인도

35	특허권	유전자 발현 조절을 위한 인위적인 게놈 조작	7440043	2024-02-19	일본

36	특허권	혈우병B 질환 모델 랫드	ZL202080024302.6	2024-04-16	중국

37	특허권	인위적으로 조작된 조작면역세포	ZL201880045774.2	2024-04-19	중국

38	특허권	망막 기능장애 질환 치료를 위한 유전자 조작	102662879	2024-04-29	한국

39	특허권	유전자 발현 조절을 위한 인위적인 게놈 조작	ZL201880076752.2	2024-05-14	중국

40	특허권	유전자 발현 조절을 위한 인위적인 게놈 조작	11202002130W	2024-05-24	싱가포르

41	특허권	유전자 발현 조절을 위한 인위적인 게놈 조작	10-2670361	2024-05-24	한국

42	특허권	인위적으로 조작된 신생혈관형성 조절 시스템	11999952	2024-06-04	미국

43	특허권	조작된 면역조절요소 및 이에 의해 변형된 면역 활성	12012598	2024-06-18	미국

44	특허권	인위적으로 조작된 SC 기능 조절 시스템	40014170	2024-07-19	홍콩

45	특허권	인위적으로 조작된 신생혈관형성 조절 시스템	11201901306X	2024-08-01	싱가포르

46	특허권	인위적으로 조작된 조작면역세포	40027138	2024-08-23	홍콩

47	특허권	조작된 면역조절요소 및 이에 의해 변형된 면역 활성	ZL2011780063250.1	2024-08-27	중국

48	특허권	혈우병B 질환 모델 랫드	HK40066857	2024-10-10	홍콩

49	특허권	조작된 면역조절요소 및 이에 의해 변형된 면역 활성	3498846	2024-11-06	유럽

50	특허권	저산소 환경 하에서 높은 적응력을 가지는 세포 및 이의 용도	2021208254	2024-11-21	호주

51	특허권	인위적으로 조작된 신생혈관형성 조절 시스템	2022204172	2024-11-28	호주

52	특허권	간에서 목적하는 단백질 발현하기 위한 플랫폼	10-2738651	2024-12-02	한국

53	특허권	유전자 발현 조절을 위한 인위적인 게놈 조작	HK40035616	2024-12-06	홍콩

54	특허권	유전자 발현 조절을 위한 인위적인 게놈 조작	12163149	2024-12-10	미국

55	특허권	간에서 목적하는 단백질 발현하기 위한 플랫폼	ZL201880052875.2	2024-12-20	중국

56	특허권	인위적으로 조작된 신생혈관형성 조절 시스템	3502261	2025-01-15	유럽

57	특허권	저산소 환경 하에서 높은 적응력을 가지는 세포 및 이의 용도	7642651	2025-02-28	일본

58	특허권	인위적으로 조작된 SC 기능 조절 시스템	3896162	2025-03-05	유럽

59	특허권	B형 간염 바이러스의 증식을 억제하는 조성물 및 이의 방법	7650242	2025-02-28	일본

60	특허권	인위적으로 조작된 조작면역세포	12275963	2025-04-15	미국

61	특허권	인위적으로 조작된 조작면역세포	12331086	2025-06-17	미국

(4) 유전자 교정 플랫폼 기술을 적용한 GE동식물 기술 관련 등록 특허 현황

번호	구분	내용	등록번호	등록일	등록국가

1	특허권	마이오스타틴 유전자를 표적으로 하는 TALEN 및 이를 이용한마이오스타틴 유전자가 녹아웃된 동물을 제조하는 방법	10-1748823	2017-06-13	한국

2	특허권	FAD2 유전자 조작된 올레인산 강화 식물체 및 이의 제조 방법	10-2117110	2020-05-25	한국

3	특허권	CRISPR/Cas9 시스템을 이용한 갈변 억제 감자 식물체의 제조방법	10-2272557	2021-06-29	한국

4	특허권	FAD2 유전자 조작된 올레인산 강화 식물체 및 이의 제조방법	2017379402	2022-06-23	호주

5	특허권	중첩된 가이드핵산을 이용한 표적 핵산에 특정 핵산 서열을 삽입하기 위한 조성물 및 방법	10-2515727	2023-03-27	한국

6	특허권	FAD2 유전자 조작된 올레인산 강화 식물체 및 이의 제조 방법	046169	2024-02-13	유라시아

7	특허권	식물의 소포자 내로 CRISPR/Cas9의 전달 및 식물체 재분화 방법	10-2750826	2025-01-02	한국

8	특허권	CRISPR/CAS9 시스템을 이용하여 플라보노이드 생합성 유전체를 편집하기 위한 조성물 및 이의 이용	12241071	2025-03-04	미국

9	특허권	FAD2 유전자 조작된 올레인산 강화 식물체 및 이의 제조 방법	2022204029	2025-04-03	호주

10	특허권	FAD2 유전자 조작된 올레인산 강화 식물체 및 이의 제조 방법	12286635	2025-04-29	마국

11	특허권	FAD2 유전자 조작된 올레인산 강화 식물체 및 이의 제조 방법	BR 112019012779-8	2025-05-27	브라질

(5) 상표 등록 현황

번호	구분	내용	등록번호	등록일	등록국가

1	상표권	RGEN (1류)	4010194770000	2014-01-23	한국

2	상표권	ToolGen (color) (제1류)	4012154740000	2016-11-15	한국

3	상표권	ToolGen (color) (제5류)	4012154710000	2016-11-15	한국

4	상표권	ToolGen (color) (제9류)	4012154720000	2016-11-15	한국

5	상표권	ToolGen (color) (제10류)	4012154730000	2016-11-15	한국

6	상표권	ToolGen (color) (제42류)	4103776400000	2016-11-15	한국

7	상표권	ToolGen (color) (제44류)	4103776410000	2016-11-15	한국

8	상표권	ToolGen (color) (제5,42,44류)	1814064	2016-12-16	대만

9	상표권	ToolGen (color) (제5,42,44류)	5910608	2017-01-06	일본

10	상표권	ToolGen (color) (제5,42,44류)	19549676	2017-05-28	중국

11	상표권	ToolGen (color) (제5,42,44류)	40201606468V	2018-03-27	싱가포르

12	상표권	(device) ToolGen (stylized) (제5,42,44류)	16496581	2017-07-21	유럽

13	상표권	(device) ToolGen (stylized) (제5,42,44류)	UK00916496581	2017-07-21	독일

14	상표권	(device) ToolGen (stylized) (제5,42,44류)	5985954	2017-10-06	일본

15	상표권	(device) ToolGen (stylized) (제1류)	1878683	2017-11-01	대만

16	상표권	(device) ToolGen (stylized) (제5류)	4013167790000	2017-12-28	한국

17	상표권	(device) ToolGen (stylized) (제9류)	4013167800000	2017-12-28	한국

18	상표권	(device) ToolGen (stylized) (제10류)	4013167810000	2017-12-28	한국

19	상표권	(device) ToolGen (stylized) (제42류)	4013167820000	2017-12-28	한국

20	상표권	(device) ToolGen (stylized) (제44류)	4013167830000	2017-12-28	한국

21	상표권	(device) ToolGen (stylized) (제5,42,44류)	5985954	2017-10-06	한국

22	상표권	(device) ToolGen (stylized) (제5,42,44류)	40201704967Y	2018-04-23	중국

23	상표권	(device) ToolGen (stylized) (제5,42,44류)	23307864	2018-03-21	싱가포르

24	상표권	(device) ToolGen (stylized) (제5,42,44류)	5578120	2018-10-09	유럽

25	상표권	ALMIGHTYCAS9 (1류)	401391546 0000	2018-08-28	독일

26	상표권	ALMIGHTYCAS9 (1류)	17568155	2018-04-17	한국

27	상표권	ALMIGHTYCAS9 (1류)	4014122200000	2018-10-31	한국

28	상표권	ALMIGHTYCAS9 (5류)	4014122210000	2018-10-31	한국

29	상표권	ALMIGHTYCAS9 (42류)	6097245	2018-11-09	일본

30	상표권	ALMIGHTYCAS9 (44류)	28086814	2018-11-14	중국

31	상표권	ALMIGHTYCAS9 (1류)	4014341680000	2019-01-07	한국

32	상표권	ALMIGHTYCAS9 (1류)	5754426	2019-05-11	미국

33	상표권	DNA glue (1류)	4013675590000	2018-06-11	한국

34	상표권	DNA glue (44류)	40136756 00000	2018-06-11	한국

35	상표권	DNA glue (5류)	4014121510000	2018-10-31	한국

36	상표권	DNA glue (42류)	4014121520000	2018-10-31	한국

37	상표권	DNA glue (1류)	5760412	2019-05-28	미국

38	상표권	Sniper (42류)	401367557 0000	2018-06-11	한국

39	상표권	Sniper (44류)	401367558 0000	2018-06-11	한국

40	상표권	SNIPERCAS9 (1류)	17568148	2018-04-17	유럽

41	상표권	SNIPERCAS9 (5류)	UK00917568148	2018-04-17	독일

42	상표권	SNIPERCAS9 (42류)	4013717880000	2018-06-26	한국

43	상표권	SNIPERCAS9 (44류)	4013717890000	2018-06-26	한국

44	상표권	SNIPERCAS9 (1류)	4013717900000	2018-06-26	한국

45	상표권	SNIPERCAS9 (1류)	4013923680000	2018-08-31	한국

46	상표권	SNIPERCAS9 (1류)	6090949	2018-10-19	일본

47	상표권	SNIPERCAS9 (1류)	28098927	2018-11-14	중국

48	상표권	SNIPERCAS9 (1류)	5807670	2019-07-16	미국

다. 사업의 구조

당사는 유전자 교정(GE) 플랫폼과 관련된 원천 및 응용 특허를 기반으로 한 특허 수익화 사업(사용료 수입 등)을 주요 사업 모델로 영위하고 있습니다.

특허 수익화 사업의 수익은 유전자 교정 도구인 CRISPR 유전자가위의 원천 및 응용 기술에 대한 권리 사용료 등을 통해 매출로 연결되며, 유전자 교정 기술 시장의 확장에 따라 당사가 보유한 지식재산권의 범위, 특허 관할국의 확대, 특허 등록 및 승인 여부 등에 따라 매출 규모가 변동될 수 있습니다.

[ ㈜툴젠 사업구조 ]

구 분	내 용

특허수익화 사업
(라이센싱, 사용료 수입)	GE(유전자 교정) 플랫폼 자체 라이센싱
→ 유전자 교정 플랫폼에 대한 유전자가위 원천 기술의 특허수익화 사업전략으로 가치 창출

GE 플랫폼 적용 제품의 기술사업화
(라이센싱)	(GE 플랫폼 특허 + 툴젠 개발 파이프라인 제품 기술) 라이센싱
→ 유전자 교정 플랫폼 기술을 적용한 치료제 및 종자 개량품종에 대한 Licensing Deal

또한, 당사는 기존 유전자 교정 플랫폼 기술의 라이선싱을 넘어, 보유한 기술력과 연구개발 역량을 바탕으로 치료제 및 종자 분야 기업들과의 공동연구 계약을 통해 매출 증대를 추진하고 있습니다.치료제(Therapeutics) 프로그램과 종자 품종 개량 개발이 진전됨에 따라, 일부 프로그램에 대한 조기 라이선스-아웃(License-out)도 기대하고 있습니다.

이에 따라, 당사는 치료제 및 종자 신품종 관련 기술이전을 통해 마일스톤 수익 및 로열티 수익을 확보하는 구조의 사업모델을 운영하고 있으며, 기술이전 계약 시 마일스톤과 로열티의 규모는 각 제품의 미래 가치, 개발 단계, 시장 규모에 비례하여 결정될 것으로 예상됩니다.

또한, 치료제의 개발 단계에 따라 국내외 제약사와의 공동개발 및 제품화에 대한 라이선스-아웃 계약을 체결하고, 제휴사와의 공동 연구개발을 통해 단계별 기술이전 및 마일스톤 수익을 확보하며, 제품 출시 이후에는 판매액의 일정 비율을 로열티로 수취하는 구조를 갖추게 될 것으로 판단됩니다.

따라서 당사가 유전자 교정 기술을 활용해 개발 중인 치료제(Therapeutics)의 연구개발 진행 상황에 따라 매출 규모는 변동될 수 있으며, 수익모델은 다음과 같습니다.

[ 사업 수익화 모델 ]

수익모델	개 요	수 입 유 형

특허수익화 사업
(라이센싱, 사용료 수입)	- 국내외 유전자 교정 기술을 통한 사업화를 목표하는 기업(제약사, 종자, 화학회사 등) 대상 기술이전
▶ CRISPR 원천기술 관련 특허에 대한 기술 사용권리에 대한 기술이전	- 선수금(Upfront) 및 중도금(Milestone)
- 경상기술료(Royalty)
- 연구비 지원
- 수익 배분(Profit sharing)

GE 플랫폼
적용 제품의 기술사업화
(라이센싱)	- 국내외 유전자 교정 기술을 통한 사업화를 목표하는 기업(제약사, 종자, 화학회사 등) 대상 기술이전
- 연구단계 과제의 공동연구 통해 연구비 지원 및 기술이전 연계
- 전임상, 임상 등 제품 개발단계의 기술이전
- 최종 제품의 판매권 기술이전
▶ CRISPR 기술이 적용된 개발단계의 제품 및 최종 제품에 대한 기술이전	- 선수금(Upfront) 및 중도금(Milestone)
- 경상기술료(Royalty)
- 연구비 지원
- 수익 배분(Profit sharing)

현재 전 세계적으로 치료제 개발 과정에서의 기술이전 계약은 활발히 이루어지고 있으며, 특히 Pre-Clinical(전임상) 단계에서 가장 많은 계약이 성사되고 있습니다. 이는 신약 개발 기업들이 기술도입(License-in)을 통해 개발 기간을 단축하고, 비용을 효율적으로 관리하려는 전략적 사업모델을 채택하고 있기 때문입니다. 전임상 단계에서의 기술이전은 개발이 더 진척된 이후에 비해 상대적으로 도입 비용이 낮기 때문에 선호되는 경향이 있습니다.

특히, 해당 치료제의 시장 규모가 클수록 라이선싱 비용 부담이 커지므로, 기업들은 보다 이른 개발 단계에서 기술을 확보하려는 전략을 취하게 됩니다. 이에 따라 전임상 단계에서의 기술이전 계약이 활발히 체결되고 있습니다.

한편, 유전자 교정 기술이 적용된 종자 분야의 경우, 최근에서야 본격적인 연구개발이 시작되었기 때문에 아직 관련 기술이전 사례는 보고되지 않았습니다. 그러나 당사는 이 분야에서 글로벌 선도적 입지를 확보하고 있어, 조기 기술이전 가능성이 높다고 판단하고 있습니다.

라. 산업 및 시장 현황 (1) 산업 및 시장의 특성(가) 유전자 교정(Genome Editing; GE) 기술

유전자 교정 기술은 세포 내 유전체의 DNA를 직접 변화시키는 기술로, 생명과학 분야에서 높은 혁신성을 지닌 핵심 기술입니다. 현대 생명과학은 유전자의 기능에 대한 이해를 바탕으로 다양한 기술적 응용이 이뤄지고 있으며, 유전자 교정 기술은 이러한 기반 위에 더욱 혁신적인 응용 제품과 새로운 산업 분야를 창출해내고 있습니다.

유전자 교정 기술은, 세포 내에서 안정적으로 유지되는 유전정보(DNA)가 절단(double-strand break)이라는 손상을 입었을 때, 이를 복구하는 과정에서 유전정보가 바뀐다는 관찰에서 출발했습니다. 이러한 원리를 기반으로 개발된 것이 맞춤형 DNA 절단 도구, 즉 '유전자가위(Gene Editing Tool)'입니다. 따라서 유전자 교정 기술의 발전은 곧 유전자가위 기술의 발전과 궤를 같이한다고 할 수 있습니다.

2000년대 중반에 ZFN(Zinc Finger Nuclease) 유전자가위가 개발되면서 유전자 교정 기술의 실현 가능성이 처음으로 입증되었으며, 이후 2011년 TALEN(TAL Effector Nuclease) 유전자가위, 2012년 CRISPR/Cas9 유전자가위의 개발을 통해 기술은 급속도로 발전하였습니다. 특히 CRISPR 유전자가위는 그 간편함과 정확성, 범용성 덕분에 현재까지 가장 널리 사용되는 유전자 교정 도구로 자리 잡고 있습니다.

이러한 혁신성을 인정받아 CRISPR 기술은 2020년 노벨 화학상을 수상하였으며, 21세기 가장 혁신적인 생명과학 기술 중 하나로 평가되고 있습니다.유전자 교정 기술의 발전은 유전체 내 특정 위치를 정밀하게 표적화할 수 있는 분자 도구의 개발을 가능하게 했으며, 이를 통해 세포 내 유전정보를 정확하고 안전하게 변경할 수 있는 시대가 열렸습니다.

[ CRISPR 유전자가위 기술 개요 ]

crispr 유전자가위 기술 개요.jpg CRISPR 유전자가위 기술 개요

자료: 당사[ 유전자 교정 도구별 기술 특징 ]

구 분	ZFN	TALEN	CRISPR/Cas9

출시년도	2000년대	2010년 이후	2012년 이후

유전자 인식	징크핑거(Zinc Finger) 단백질	TALE(TAL Effector) 단백질	가이드 RNA

유전자 절단	FokI	FokI	Cas9

설계 용이성	복잡함(months)	복잡함(months)	매우 간단(1 day)

효율성	☆	☆☆☆	☆☆☆☆☆

특이성	☆	☆☆☆☆☆	☆☆☆☆☆

정교성	☆	☆☆☆☆☆	☆☆☆☆☆

특징	- 오랜 사용기간으로 안전성 검증됨	- 특이성 좋음	- 대량생산 용이- 다양한 기술 및 산업에서광범위하게 융합 가능
- 2020년 노벨 화학상 수상

치료제 분야에서 유전자 교정 기술은 유전자치료제의 전달 기술과 접목되어 체내에서 직접 유전자를 바꾸므로 한번의 치료과정을 통해 평생 치료 효과를 만들어 주는 완치형 치료제로 개발되고 있습니다. 또한, 유전체 분석 기술의 발전으로 건강에 유익한 다양한 유전자 변이들이 발견되고 있습니다.

그리고 이러한 변이에 대한 이해를 바탕으로 새로운 치료제를 개발하는데 유전자 교정이 활용되고 있습니다. 세포치료는 환자의 몸 밖에서 배양되는 세포 또는 체내 내로 직접 사용하기 때문에 다양한 방식의 유전자 적용이 가능합니다. 먼저 현재 유전자 교정은 치료용 세포가 가진 유전자중 치료 효능에 방해가 되는 유전자를 제거하거나 외부 유전자를 도입하는 기술로 활용되어 임상적 유용성과 안전성이 증명되고 있습니다. 이러한 성공을 바탕으로 유전자 교정은 차세대 세포치료제의 개발에서도 핵심적인 기술로 사용되어 갈 것으로 예측됩니다.

(나) 유전자 교정(Genome Editing; GE) 기술의 확장성유전자 서열 분석 분야를 한 차원 발전시켰던 차세대 시퀀싱 기술처럼, 유전자가위는 유전정보 활용의 속도와 그 범위를 확장시키고 새로운 산업 분야를 창출해내는 핵심기술입니다. 이 기술을 이용하면 정교하고 효율적인 유전정보의 교정이 가능하여, 이를 맞춤의학, 농수산업, 에너지 산업 등 다양한 분야에서 실질적으로 활용할 수 있게 됩니다.

치료제 분야에서 유전자 교정 기술은 유전자치료제의 전달 기술과 접목되어 체내에서 직접 유전자를 바꾸므로 한번의 치료과정을 통해 평생 치료효과를 만들어 주는 완치형 치료제로 개발되고 있습니다. 먼저 현재 유전자 교정은 치료용 세포가 가진 유전자중 치료 효능에 방해가 되는 유전자를 제거하거나, 외부 유전자를 도입하는 기술로 활용되어 임상적 유용성과 안전성이 증명되고 있습니다. 이러한 성공을 바탕으로 유전자교정은 차세대 세포치료제의 개발에서도 핵심적인 기술로 사용될 것으로 예측됩니다.종자 분야에서 유전자 교정 기술은 우리가 이해하고 있는 유전정보를 활용하여 단기간, 저비용으로 유용하고 가치 있는 유전자원을 개발할 수 있는 혁신적인 분자 육종기술입니다. 또한 유전자 교정 종자는 기존의 GMO 규제에서 벗어날 수 있는 기술로 GMO종자 대비 연구개발 기간 및 비용을 획기적으로 단축할 수 있는 장점도 있어, 최근 종자개발 트렌드는 유전자 교정 종자로 패러다임이 이동하고 있습니다.이처럼 CRISPR/Cas9 기술의 개발로 인해 유전질환 및 암 등 치료제 개발에 혁신을 일으킬 것으로 기대됩니다. 당사는 CRISPR 유전자가위에 대한 원천특허를 보유하고 있는 기업으로 CRISPR 유전자가위의 산업에 대한 넓은 확장성에 따라 당사도 함께 성장해 나갈 것이라 기대하고 있습니다.

(2) 산업 및 시장의 규모 및 전망(가) 유전자교정 시장

유전자 교정 기술의 가치는 치료제 개발 및 종자 분야에 적용되어 왔으며, 2023년 최초 치료제가 상용화되었고 더 많은 치료제의 출시가 가시화될 것으로 기대됩니다. 또한 유전자 교정 기술의 산업적 응용은 다양한 기업체에서 연구용 제품을 사용하는 방식으로 시작되었지만, 실제 규모가 있는 시장의 형성은 기업 간의 계약을 통해 이루어지며, 이러한 계약의 체결 사실이나 정확한 계약사항은 외부에 공개되지 않는 경우가 많다는 점 또한 시장규모의 예측을 어렵게 합니다.

유전자 교정 기술은 유전정보를 수정하여 가치를 창출할 수 있는 다양한 생명과학 관련 산업 분야에 혁신적인 기술로 적용될 수 있습니다. 2021년 시장분석기관인 BIS Research에서 발간한 분석 자료에서는 유전자교정 기술 시장은 2019년 8억 4,620만 달러에서 연평균 26.86% 성장하여 2030년 108억 2,510만 달러까지 향후 10년간 전 세계적으로 10배 정도의 성장을 할 것으로 예측되고 있습니다. 이러한 빠른 성장은 CRISPR 기술에 대한 막대한 Private/Public Sector의 투자로 뒷받침되고 있습니다.

[ 글로벌 CRISPR 유전자 교정 시장규모 ]

글로벌 crispr 유전자교정 시장규모.jpg 글로벌 CRISPR 유전자교정 시장규모

(나) 유전자 및 세포 치료제 시장

현재 세계적으로 유전자 교정 기술이 유전자치료 분야에서 활용되기 시작하였습니다. 유전자 및 세포 치료제 시장의 경우 현재 다수의 치료제 허가와 함께 빠른 성장을 보일 것으로 예측되고 있어, 기술 수준에서의 유전자교정 수요가 확대되어 갈 것으로 전망됩니다.

질병 분야의 관점에서 유전자 교정 기술이 가장 먼저 확장될 것으로 예측되고 있는 분야는 희귀유전질병 시장입니다. 생명공학정책연구센터의 자료에 따르면, 2019년 글로벌 희귀의약품 시장규모는 89억 달러로 추정되며, 2025년에는 시장규모가 184억 달러로 연간 12.7%의 성장을 보일 것으로 예측됩니다. 또한 유전체 분석기술의 발전 및 개인간 유전적 다양성에 대한 이해가 학계와 사회에 전반적으로 늘어가기 때문에 유전질병의 발견이나 진단이 빨라지고 있는 점 또한 시장의 성장을 견인할 것으로 예측되고 있습니다.특히, CRISPR Therapeutics/Vertex에서 개발 된 Casgevy의 상업화에 따라 유전자 교정 기술기반 치료제 개발이 매우 활발하게 이루어질 것으로 예상됩니다. Goldman Sachs의 analyst에 의하면 (https://finance.yahoo.com/news/heres-1-key-reason-might-105300499.html), Casgevy의 상업화에 따른 매출은 연간 최대 39억 달러에 이를 것으로 전망되며 동일한 질환 대상 다른 유전자가위 기술을 활용한 치료제가 임상시험을 진행하고 있어 향후 유전자편집 치료제 시장의 경쟁은 더울 치열해질 것으로 예상됩니다.

이에 따라 글로벌 제약사들의 관심이 높아지며 최근에는 유전자/세포 치료교정 전문기업과 글로벌 제약사 및 바이오텍 간에 다양한 형태의 파트너십이 확장되고 있습니다. BCG에서 발간한 보고서 (Gene Editing Gets Ready for the Spotlight, 2022)에 따르면, 2021-2022년 공개된 유전자 교정관련 주요 라이센싱, 파트너쉽 및 M 총 71건에 이르며 평균 upfront 규모만 8천9백만 달러로 알려져 있습니다.

유전자치료제는 오랜 기간동안 차세대 치료제로 기대되어 왔으며, AAV기반 유전자치료 및 CAR기반세포유전자치료제의 성공 사례를 통해 폭발적인 성장을 이루어 냈습니다. 그러나 최근에는 lentivirus 혹은 retrovirus기반 CAR-T관련 미국 FDA의 T cell lymphoma와의 연관성에 주목하여 유효성 뿐만 아니라 유전자 교정 기술등을 활용한 개선된 안전성을 확보하기 위한 연구개발도 활발히 이루어 지고 있습니다.

BIS Research Analysis 자료에 따르면, 유전자 및 세포 치료제 시장은 2020년 기준 약 26억 달러 규모에서 연평균 33.8%의 성장을 통해 2027년에는 250억 달러 이상의 규모로 성장할 것으로 예측되고 있습니다.

[ 유전자 및 세포 치료제 시장의 성장 전망 ]

유전자 및 세포 치료제 시장의 성장 전망.jpg 유전자 및 세포 치료제 시장의 성장 전망

자료: BIS Research, Global Cell and Gene Therapy Market 2021

(다) 유전자 교정 종자 시장

향후 전체 종자 시장에서 유전자변형(GMO) 종자 시장은 점점 감소하고, 유전자 교정을 이용한 GE(Genome Edited) 종자 시장이 급속도로 확대될 것이라 예상됩니다. 유전자 교정 종자는 GMO 규제를 따르지 않기 때문에, 일반 종자와 동일하게 취급되면서 새로운 형질 만드는 데 필요한 비용과 기간이 대폭 축소되기 때문입니다.

유전자변형 기술은 개발비용이 높고 위해성 평가 때문에 품종화되는 기간이 일반 전통육종 기간의 2배 이상입니다. 이러한 개발비용에도 불구하고 유전자변형 기술로 주요 식량작물을 독점할 수 있었기 때문에 기존 유전자변형 종자시장은 당분간 유지될 것으로 예상됩니다. 그러나 유전자 교정 품종들은 개발비용과 육성기간이 GMO 품종 대비 대폭 단축되기 때문에, 기존 유전자변형 종자 시장을 서서히 잠식할 것으로 예측되고 있습니다.

유전자 교정 종자 시장은 현재 극소수의 상품(GABA 토마토, 고올레산 콩유)이 판매되고 있어서 시장 자체가 형성되어 있지 않습니다. 그러나 현재 대부분의 종자 관련 글로벌 기업들이 해당 분야의 사업을 전폭적으로 추진하고 있어, 향후 유전자 교정 종자 시장 규모는 기존 GMO 종자 시장을 대체하며 급속도로 성장할 것으로 예상됩니다.(3) 대체시장 존재 여부 및 전망CRISPR 유전자가위의 개발 이후 Cpf1 등의 Cas9 유사 도구를 이용한 유전자 교정 기술 및 Base editor 등의 Cas9의 변형 도구 들이 개발되며 유전자 교정 및 이의 응용은 더욱 빠르게 확장되고 있습니다. 하지만, 아래 논문 트렌드에서 보듯이 이러한 도구가 분야에서 받아들여지는 속도는 Cas9에 비해 현저히 느리고 여전히 대부분의 유전자교정은 Cas9에 의해 이루어지고 있다고 할 수 있습니다.

Cpf1 등의 유사 도구는 Cas9과 비슷한 작용기작을 바탕으로 하고 있지만 DNA 절단 효율의 측면에서 Cas9에 비해 장점을 보이지 못하고 있어 사용이 빠르게 늘고 있지 않습니다. Cpf1의 유전자 절단 정확도/특이성이 Cas9에 비해서 좋다는 보고가 있지만 이는 내재적 특성이라기 보다 상대적으로 낮은 효율 때문일 수도 있습니다. 실제 다양한 박테리아 종의 Cas9을 비교 분석하면 각 종에서 유래한 Cas9 별로 DNA 절단 효율이 다른데, 이에 따라 절단 효율이 낮은 Cas9일수록 정확도가 좋은 특징을 갖습니다. 이와 함께 Cas9에 단백질 공학 적용을 통해 특이성 향상 Cas9 변이체가 지속적으로 개발되고 있습니다. 당사 또한 정확도의 향상에도 불구하고 효율이 떨어지지 않는 장점을 보이는 Sniper Cas9을 개발하여 발표하였고 최근에는 이를 추가 개선한 변이체를 개발하여 특허를 출원한 바 있습니다.

[ 유전자가위별 논문 발간 현황 (유전자가위 연구 트렌드) ]

유전자가위 연구 트렌드.jpg 유전자가위 연구 트렌드

자료: 당사 조사자료

Base Editor는 Cas9 계열의 유전자가위에 일부 절단 기능을 제한하는 돌연변이 도입과 함께 핵산의 변형에 관련된 효소를 접목하여 만들어진 도구입니다. 기존 Cas9 등 유전자가위가 DNA를 완전히 절단하고 그 위치에 유전자를 망가트리는 돌연변이 또는 치료 유전자 도입을 유도하는데 비해 Base Editor는 유전자 중 특정 위치 핵산의 염기를, 예를 들어 C를 T로, 바꾸는 교정을 합니다. 따라서 기존의 유전자가위와 Base Editor는 서로 다른 형태의 유전자 교정 결과물을 만들어내는 도구로 각각 특화되어 사용될 것으로 생각할 수 있습니다.

Cpf1 기술은 미국 Broad 연구소의 Feng Zhang 교수에 의해 개발되었습니다. 관련 특허는 Cpf1군에 대해 포괄적으로 등록되어 있습니다. Cpf1의 치료제 개발 권리는 미국 Editas Medicine 사에 라이센싱 되었습니다. Base Editor 기술은 미국 하버드의 David Liu 교수와 일본 고베 대학의 Nishida 교수에 의해 각각 독립적으로 개발되었습니다. 관련 특허들의 치료제 개발 권리는 Beam Therapeutics에 라이센싱 되었습니다.

Cas9은 Cpf1보다 먼저 개발되었지만 오히려 유전자 교정의 활용에 있어 좋은 특징을 가지기 때문에 Cpf1 기술이 당사의 사업에 주는 영향은 없습니다. 또한 Base Editor와 Cas9 기술은 각각 다른 형태의 유전자 교정에 적합한 도구로 분화가 된 것이기 때문에 Base Editor 기술 자체가 당사의 핵심기술의 사업화에 주는 영향은 없습니다.

(4) 기술의 계절성 및 수명주기당사의 유전자 교정 플랫폼 기술에 대한 특허수익화 사업과 유전자 교정 기술을 적용한 치료제/종자의 기술수익화 사업의 경우, 유전자 교정 도구인 CRISPR 유전자가위 원천기술 및 활용 기술에 대한 기술 권리 사용료(기술 이전 서비스 등) 등이 매출로 이어지는 사업구조로 계절성에 따른 수요 변동 현상이 발견되지 않고 있습니다.

라이프사이클의 경우 사용료(License) 수입 등과 치료제/종자 개발기술에 대한 특허 권리기간의 잔존기간 만료에 따른 변동 현상은 존재합니다. 그러나 특허 권리에 대한 잔존기간은 대부분의 특허 관할국은 출원일로부터 17~20년 동안 개발자에게 독점이 인정되는 특허 권리를 보호해주는 법률적, 제도적 장치가 있기 때문에 타 산업에 비하여 길며 안정적인 특성을 가지고 있습니다. 또한 기존 원천기술 관련 특허로부터 파생되는 분할 및 응용 특허가 지속적으로 발생되기 때문에 원천기술에 대한 특허 권리기간이 만료되더라도, 분할 및 응용 특허 등을 통해 기술이전 서비스 사업을 지속할 수 있는 장점이 있습니다.

유전자 교정 플랫폼 기술을 이용한 치료제 및 종자 제품은 라이프사이클은 보통 발견과 연구개발을 거쳐 시장에 출시되면 시장선점, 특허 및 규제적 독점성을 바탕으로 안정적인 매출을 만들게 되고 이러한 독점성이 끝나는 시점에 유사제품이 출시되면서 급격히 매출이 줄어드는 경향을 보이게 됩니다.

그러나 유전자 교정 제품에 대한 개발, 생산 및 허가 절차가 까다롭기 때문에 누구나 쉽게 뛰어들어 유사제품을 상업화하기 어렵습니다. 또한 당사는 원천특허의 향상 특허뿐만 아니라 제품에 적용되는 기술에 대해서도 특허화를 지속하고 있기 때문에 안정적인 사업을 영위해 나갈 수 있습니다.

(5) 경기변동과의 관계당사가 영위하고 있는 특허수익화 사업 및 유전자 교정 플랫폼 기술을 적용한 치료제/종자 개발 제품에 대한 기술사업화는 경기변동이나 계절적 요인과 무관한 사업이라고 판단됩니다.

그러나 당사의 제품인 유전자 교정 관련 제품에 대한 매출은 바이오 분야의 연구개발 규모와 직접적인 연관을 가지고 있습니다. 바이오 분야의 연구개발 투자는 크게 정부 연구개발 예산과 기업의 연구개발 및 제품개발 투자비로 구성됩니다. 바이오 기업의 특성상 연구개발 과정과 제품개발 과정은 크게 구별되지 않습니다. 기업의 연구개발 투자는 경기변동에 민감하게 반응할 수밖에 없지만, 정부의 연구개발 투자는 급격한 변화 없이 꾸준히 미래 글로벌 시장을 선점하기 위한 방향으로 집중하는 경향을 보이고 있습니다.

(6) 관련 법령 또는 정부의 규제 등

유전자 교정 기술은 기술의 현실화 및 사업화의 초기 단계에 있기 때문에 별도의 규제가 존재하지 않습니다. 하지만 높은 파급력을 갖는 기반기술로 다양한 생명과학 산업과의 융합을 통해 시장이 형성되어 가고 있기 때문에 기존 규제의 정비를 통해 유전자 교정 기술에 대한 규제가 마련될 것으로 전망됩니다.

유전자 교정을 기반으로 한 치료제 개발의 경우 기존 유전자치료 및 유전자 세포치료의 범주에서 규제되지만, 새로운 형태의 기술이 추가로 적용되기 때문에 기존 내용에서 조정 필요한 부분이 있을 수 있습니다. 현재까지 세계적으로 유전자 교정 기술을 적용한 인간 질병 치료제는 아직까지는 그 사례가 많지 않지만, 다수의 비임상 시험이 체계적으로 진행되고 있기 때문에 향후 규제 및 제도가 새로이 정비될 가능성도 있습니다.