테고사이언스 사업보고서 (2023.12)
7. 기타 참고사항

1. 산업의 특성1) 세포치료제 산업의 특성

첨단바이오의약품 중 하나인 세포치료제는 살아있는 자가, 동종, 이종세포를 체외에서 배양, 증식하거나 선별하는 등 물리적, 화학적 또는 생물학적 방법으로 조작하여 제조한 의약품 입니다. 세포치료제는 기존 의약품의 대증요법으로는 치료하지 못하는 질환에 대한 근본적인 치료 방법을 제시한다는 점에서 기존 의약품의 대안으로서 국내외 다양한 산업, 학계, 연구소에서 활발한 연구개발이 진행되고 있습니다. 최근에는 유전자치료기술 및 생명공학제제와의 융합기술이 고안되는 등 다양한 접근과 함께 바이오제약 분야에서의 수요가 증대되고 있는 추세입니다.

첨단바이오의약품을 비롯한 의약품은 제품의 개발, 비임상시험, 임상시험, 인허가, 제조, 광고, 유통 등 전과정을 정부에서 엄격히 규제하고 있습니다. 본 사업의 영업에영향을 미치는 주요 법률은 「약사법」과 「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전및 지원에 관한 법률」(이하 ‘첨단재생바이오법’)입니다. ‘약사법’은 의약품의 임상시험, 제조, 품질관리, 허가, 허가 후 관리 및 유통에 대한 전반을 규제하고 있으며, ‘첨단재생바이오법’은 특히 세포치료제와 같은 첨단바이오의약품의 품질과 안전성ㆍ유효성 확보 및 제품화 지원을 위하여 필요한 사항을 추가로 규정하고 있습니다. 이와 같이 전주기에 걸친 강력한 정부의 규제는 시장진입에 어려운 난관으로 작동하는 동시에 후발주자의 시장참여에 제한요인으로 작용합니다. 이에 따라, 의약품제조업은 개발 및 상업화에 오랜 시간이 걸리는 반면 일단 시장에 안착한 이후에는장기간 경쟁자 없이 시장을 지배하게 됩니다. 결과적으로, 세포치료제를 비롯한 의약품산업은 선도적인 인허가와 시장진입을 위한 경쟁사 대비 높은 수준의 연구, 그리고 집중적인 개발이 특히 중요한 특징을 가집니다.

2) 시장규모 및 성장성

글로벌 시장 조사기관인 Markets and Markets에 의하면 세계 세포치료제 시장 규모는 2019년 기준 약 2,520.6백만 달러 규모로 추정되며, 연평균 약 14.4% 지속 성장하여 2025년에는 약 5,650백만 달러에 이를 것으로 추산되는 등 향후 지속적인 수요 증대가 기대되는 시장입니다.

지역별로 구분해 보았을 때, 2025년 기준 지역별 세포치료제 시장규모의 크기는 북미 시장(약 2,226백만 달러)이 가장 클 것으로 예상되며, 유럽 시장(약 1,657백만 달러) 및 아시아태평양 시장(약 1,237백만 달러)을 포함한 전 지역에서 수요가 지속적으로 증대될 것으로 기대됩니다.

국내의 경우 세포치료제의 생산실적은 2016년 361억원에서 2020년 783억원으로 COVID-19에 의한 영향에도 불구하고, 약 21.4%의 높은 연평균성장(CAGR)을 보여주고 있습니다.

출처: 한국바이오의약품협회 '바이오의약품 산업동향 보고서 2021', 식품의약품안전처

1) 경쟁 현황

세포치료제는 주로 희귀질환이나 치료제가 없는 불치병성 질환에 대한 근본적인 치료법을 제시할 수 있는 강점을 기반으로, 희귀질환이나 불치병성 질환 위주로 연구 개발이 활발하게 진행되고 있습니다. 따라서 특정 질병에 개발사가 집중되는 형태 보다는 각 업체별로 특화된 기술을 기반으로 적응증이 전문화된 경향이 있어 경쟁 강도가 일반 화학합성 의약품 보다는 상대적으로 낮은 편입니다.

국내에 시판 허가된 세포치료제는 2022년 4월 30일 현재 총 15개 품목의 18개 적응증이며, 당사는 이중 3개 품목의 5개 적응증에 대하여 제조판매허가를 보유하고 있습니다. 당사의 허가 의약품 중 홀로덤®과 로스미르®는 자기유래 세포치료제이며 칼로덤®은 동종유래 세포치료제입니다.

2) 경기변동

의료산업은 특성상 경기 흐름과 관계없이 지속적으로 발생하는 환자 수 그리고 그에 따른 의약품 및 의료기기의 수요에 의해 경기변동의 영향을 크게 받지 않는 업종입니다. 세포치료제 역시 다른 공산품과 비교했을 때 그 수요가 상대적으로 경기변동과 큰 상관관계가 없는 것으로 나타나 있습니다. 이는 사치재나 대체재가 아니라는 제품의 특성 때문인데 특히 질병 치료를 위한 전문 재료나 신약 매출의 경우 경기 변동이나 계절 요인에 거의 영향을 받지 않습니다. 다만, 최근의 COVID-19 등에서와 같이 특정질병이 대유행하는 경우 의료산업의 세부분야에 따라 긍정적 또는 부정적인 영향을 받을 수 있습니다.

2. 회사의 경쟁력 및 제품의 강점1) 기술력

① 세계최고의 세포배양 능력

당사의 세포배양 기술은 세포의 줄기세포성을 높게 유지할 수 있다는 점에서 독보적입니다. 이 기술은GMP 수준의 관리기준을 만족하는 동시에 대량생산이 가능하여 상업적 적용할 수 있는 차별점이 있습니다. 또한, 인체세포의 최적화된 배양을 통하여 다양한 종류의 세포를 다량 보유함으로써, 연구 및 의약품 개발을 위한 필수적인 자산을 확보하고 있습니다.

당사는 이미 케라틴세포와 섬유아세포를 이용한 세포치료제를 개발하여 식품의약품안전처로부터 허가를 득하였습니다. 케라틴세포의 경우 미국 Harvard Medical School의 H. Green 박사의 배양방법을 더욱 개량하여 세포만으로 이루어진 시트형태의 동종유래세포치료제 Kaloderm®과 자기유래세포치료제 Holoderm®의 상업화에 세계 최초로 성공하였습니다. 그 외에도, 섬유아세포를 이용한 세포치료제인 Rosmir®의 상용화에 성공하였으며, 이 기술을 이용한 세포치료제 2종을 추가로 개발하여 임상시험을 진행하고 있습니다. 당사는 케라틴세포와 섬유아세포 이외에도 멜라닌세포, 점막상피세포 등 다수의 세포를 이용한 다양한 생명공학제품을 개발하고 있으며, 3차원 배양피부모델인 Neoderm®을 상용화하여 동물대체시험 등에 사용하고 있습니다. 당사는 세포배양에 있어 일반적인 2차원배양 뿐만 아니라 스페로이드(spheroid) 배양 및 더 나아가 인체조직의 모사에 이르기까지 폭넓은 기술을 보유하고 있습니다.원료세포 및 세포치료제 제조에는 기술의 용이성과 생산성이 장점인 2차원 배양기술을사용하고 있으며, 약물후보물질의 스크리닝 및 동물대체시험 등에는 3차원 배양인 스페로이드 및 배양피부모델을 이용하고 있습니다. 특히 당사의 3차원 배양피부모델은 피부조직의 표피층과 진피층을 안정적으로 재현할 뿐만 아니라 모낭과 같은 부속기관을 재현하는 수준에 이르고 있습니다.

② 엄격한 제조 및 품질관리

국내에서 세포치료제는 첨단바이오의약품으로 구분되는 전문의약품으로서, 의약품의 제조 및 품질관리는 법률로 엄격히 규제되고 있습니다. 당사는 2002년 최초 품목허가 이후 20년간에 걸친 상업용 세포치료제 생산경험을 보유하고 있으며, 당사의 모든 세포치료제는 당사 보유의 GMP 시설에서 생산 및 관리되고 있습니다. 당사의 GMP 시설은 규정에 따라 최신 수준의 관리 준수 여부를 식품의약품안전처로부터 정기적으로 점검 및 인증 받고 있습니다. 특히, 2021년에는 새로 시행된 첨단재생바이오법에 따라 판매중인 3개의 세포치료제에 대한 재허가를 획득함으로써 다시 한번 유효성과 안전성을 검증 받았습니다.

당사는 국내 최다인 3종의 품목허가 제품을 비롯하여 다수의 임상시험용의약품 생산경험을 가지고 있습니다. 또한, 당사의 동종유래세포치료제인 Kaloderm®은 국내에서 연간 생산량 및 허가 후 누적생산량이 가장 많은 세포치료제 제품입니다. 이와 같이, 당사는 세포치료제의 초기 개발부터 허가 및 관리에 이르는 전 과정에 대하여 다양성과 규모의 측면에서 국내에서 독보적인 경험 및 노하우를 보유하고 있습니다.

③ 글로벌 기준의 세포은행

세포치료제는 원료세포의 기원에 따라 자기유래세포치료제와 동종유래세포치료제로 구분됩니다. 현재까지 허가된 세포치료제는 자기유래세포치료제가 다수이지만 현재 전세계적인 개발 동향은 동종유래세포치료제의 개발에 중점을 두고 있습니다.

동종유래세포치료제의 안정적인 품질유지를 위해서는 세포은행(Cell Bank)의 구축이 필수적이며, 2020년부터는 국내 식품의약품안전처도 타당한 사유가 없는 한 세포은행을 구축하여 관리할 것을 규정하여 고시하였습니다. 특히 안정적인 품질의 유지와 안전성을 담보하기 위해서는 기증자의 변경이 없는 세포은행의 구축이 필수적이지만, 기증자가 고정된 세포은행의 구축에는 높은 수준의 세포배양기술과 함께 오랜 시간과 고비용이 요구되어 상용화수준까지 실현한 사례는 전세계적으로도 아직 흔치않습니다.

당사는 이미 2002년부터 글로벌기준의 세포은행을 선도적으로 구축하여 관리하고 있으며, 국내 최초의 동종유래세포치료제인 당사의 Kaloderm®을 비롯하여 임상시험중인 동종유래세포치료제인 TPX-115 역시 기증자가 변경되지 않는 세포은행을 구축하여 식품의약품안전처의 승인을 받았습니다. 당사의 세포은행은 국내외 가이드라인에 따른 2단계 세포은행 시스템(two-tiered cell bank system)을 채택하고 있으며, 우수의약품제조 및 품질관리기준(GMP)에 따라 엄격하게 관리되고 있습니다.

2) 주요 파이프 라인

당사는 2023년 현재 근골격계질환인 회전근개파열(Rotator-Cuff Tear)의 치료를 위한 임상시험에 집중하고 있습니다. 회전근개는 어깨 부위의 4개의 근육과 어깨뼈 및 이를 연결해주는 건(tendon)을 통칭하는 것입니다. 회전근개의 파열은 바로 이 건이 파열된 것을 말하며, 노화와 스포츠 활동의 증가로 인해 나타나는 대표적인 퇴행성 질환입니다. 파열된 건은 자연적으로는 증상이 개선되지 않는 비가역적 질환으로 통증과 기능장애를 수반하는 질환이기도 합니다.

건강보험심사평가원의 통계에 따르면 국내 회전근개파열 시장은 약 6,000억원에 달하며 연평균 15% 이상의 고속 성장을 하고 있습니다. 한편, Variant Market Research(2018)는 2024년 글로벌 시장이 약 130억 달러에 이를 것으로 전망하였습니다. 당사는 파열된 회전근개의 재생을 통한 근본적인 치료법의 제시를 목표로 임상시험을 진행하고 있습니다.

TPX-114는 전층 파열된 회전근개의 치료를 목적으로 개발된 세계 최초의 자기유래세포치료제로서, 제 1/3상을 종료하고 후속임상을 검토하고 있습니다. TPX-115는 부분 파열된 회전근개의 치료를 목적으로 세계 최초로 개발된 동종유래세포치료제로서, 현재 제1/2a 임상을 종료하고 2b/3상 임상계획을 승인 받았습니다. TPX-115는 미국임상 2상을 준비하고 있으며 국내 허가를 위한 국내3상 임상시험도 진행할 예정입니다.

1) 판매 제품 및 서비스

현재 판매하고 있는 제품은 전문의약품인 세포치료제 3품목(홀로덤®, 칼로덤®, 로스미르®)이며, 당사의 세포배양기술을 이용하여 제조된 3차원 배양피부 네오덤® 및 네오덤®을 이용한 다양한 동물대체시험분석 서비스를 제공하고 있습니다. 또한 당사만의 축적된 경험과 기술을 집약한 세포치료제 CDMO 서비스를 제공하고 있습니다.

① 홀로덤® (화상, 자기유래세포치료제)

홀로덤®은 광범위 3도화상 등 중증화상환자에게 적용되는 자기유래세포치료제로 2002년 식품의약품안전처로부터 전문의약품으로 허가 받았습니다. 홀로덤®은 화상 이외에도 화상흉터, 백반증, 거대모반증, 선천적 피부결손 등의 근본적인 피부재건이필요한 치료에도 효과적입니다.

홀로덤®은 환자의 피부를 채취하여 생산되는 자기유래세포치료제로서, 상처부위에 생착하여 직접적으로 정상적인 피부의 구조를 복원합니다. 홀로덤®은 2002년 허가 이후 현재까지 800여명에게 사용된 국내세포치료제의 스테디셀러입니다. 홀로덤®은 산재보험의 적용을 받으며, 광범위한 중화상으로 생명이 위급한 환자의 최종 구명수단으로서 국민 보건에도 기여하고 있는 제품입니다

② 칼로덤® (화상/당뇨성족부궤양, 동종유래세포치료제)

칼로덤®은 심부2도화상 및 당뇨성족부궤양에 적용되는 동종유래세포치료제로 2005년 식품의약품안전처로부터 전문의약품으로 허가 받았습니다. 칼로덤®은 단독 적용하거나 이식피부 등과 병용하여 사용할 수 있으며 다양한 피부결손에 효과적인 약재입니다.

칼로덤®은 적용하기 간편하며 사전에 제작되어 환자에게 언제든지 바로 적용할 수 있는 장점이 있습니다. 칼로덤®은 상처부위에 주변부효과(paracrine effect)를 통해 피부의 줄기세포를 상처부위로 이동하도록 유도하고 이들의 증식을 촉진하여 상처를치유합니다. 칼로덤®은 2005년 허가 이후 현재까지 40만 개 이상 생산되어 환자에게 적용되었으며, 이는 세계적으로 가장 많이 생산된 세포치료제입니다. 칼로덤®은 건강보험과 산재보험의 적용을 받을 수 있어 더 많은 환자가 혜택을 받을 수 있을 것으로 기대되고 있습니다.

③ 로스미르® (피부미용, 자기유래세포치료제)

로스미르®는 눈밑주름(비협골고랑)의 개선을 적응증으로 하는 자기유래세포치료제로 2017년 식품의약품안전처로부터 전문의약품으로 허가 받았습니다. 로스미르®는주름개선을 적응증으로 허가된 국내 유일의 세포치료제입니다.

로스미르®는 홀로덤®과 마찬가지로 환자의 피부를 채취하여 생산하는 자기유래세포치료제로서, 투여부위에 생착하여 직접적으로 피부의 구조를 복원함으로써 자연스럽게 주름을 개선합니다. 선행연구에 따르면 주름개선 뿐만 아니라 다양한 결손 부위의 치료에 사용할 수 있는 것으로 보고되고 있습니다.

④ 네오덤® (동물대체시험, 3차원배양피부) 및 동물대체시험분석 서비스

네오덤®은 당사의 세포배양기술을 이용하여 제조된 3차원 배양피부입니다. 네오덤®은 사용 목적에 따라 여러 층과 세포의 조합으로 제조할 수 있습니다. 이렇게 제조된 네오덤®은 동물대체시험이나 유용물질의 고속스크리닝(High-throughput Screening)에 사용됩니다.

전세계적인 동물시험의 최소화 또는 금지 추세로 인해 동물대체시험 시장이 급격히 팽창하고 있으며, 이에 따라 네오덤®의 수요가 점점 증가하고 있습니다. 네오덤®은완제품 상태로 의약품 개발사와 화장품회사 및 연구소 등에 판매되거나, 이를 이용한동물대체시험을 포함한 다양한 분석서비스에 제공되고 있습니다.

⑤ CDMO 서비스

지난 20년동안 개발 및 품목허가와 제조 및 판매에 이르기까지, 세포치료제 개발 전주기에 대한 풍부한 경험을 바탕으로 CDMO(Contract Development and Manufacturing Organization) 서비스를 시작하였습니다. 당사는 제조 및 품질관리시스템의 우수한 운영역량과 인허가 전문성을 확보하여, 신약 세포치료제 개발 및 임상을 준비하는 기업들에게 제조공정 확립 및 밸리데이션, 시험법 개발, 비임상시험,임상의약품 생산 및 인허가 컨설팅 서비스를 제공하여, 당사가 가진 세포치료제 개발 노하우를 활용하여 거래처에게 GMP 생산시설 및 빠른 제품 출시를 할 수 있도록 지원하고 있습니다.