앱클론 분기보고서 (2025.09)
6. 주요계약 및 연구개발활동

가. 라이센스아웃(License-out) 계약 공시서류 작성기준일 현재 당사가 체결 중인 라이센스아웃(License-out) 계약의 현황은 다음과 같습니다. 총괄표>

(단위: M(Million)USD)

품목	계약 상대방	대상 지역	계약 체결일	계약 종료일	총 계약금액	수취 금액	진행 단계

AC101	상하이헨리우스바이오텍	중국권	2016-10-27	기술 존속기간 만료일	16.5 MUSD	1.5 MUSD	중국 임상 2상 진행 중

AC101	상하이헨리우스바이오텍	전세계	2018-11-01	기술 존속기간 만료일	40 MUSD	10 MUSD	글로벌 3상 진행 중

항HER2 항체관련 특허	지씨셀	전세계	2020-02-12	기술 존속기간 만료일	3,000 백만원	691 백만원*	미국 임상1상IND 승인

AT101(Nespe-cel)	TCT Health Technology	튀르키예	2025-02-28	효력발생일로부터 20년	비공개	비공개	국내 임상 2상 진행 중

합계	-	-

* 수취 금액 : 기술이전계약에 관한 추가합의서에 따라, 총 계약금액 외에 150백만원을 지씨셀로부터 수령함. (1) 품목 : AC101 (중국권)

①계약 상대방	상하이헨리우스바이오텍

②계약 내용	상하이헨리우스바이오텍은 AC101의 중국권 개발 및 판매에 대한 독점적 권리 획득

③대상 지역	중국권 (Greater China; 중국, 타이완, 홍콩, 마카오)

④총 계약금액	16.5 M USD

⑤수취 금액	계약금 (중국지역): 1 M USD, 마일스톤 (IND승인): 0.5 M USD

⑥계약 조건	계약금(Upfront Payment, 중국지역): 1 M USD-수취조건: 계약 체결시 (미환불 조건)마일스톤 (Milestone): 15.5 M USD-수취조건: 임상시험, 시판허가, 매출액에 따라 단계별 지급-수취조건 (개발 단계) 내역: 임상허가, 0.5 MUSD; 임상 2상 완료, 0.5 MUSD; 임상 3상 완료, 0.5 MUSD; 위암 승인, 1 MUSD; 유방암 승인, 1 M USD-수취조건 (판매) 내역: 매출액 250 M USD, 2 MUSD; 매출액 500 M USD, 10 M USD경상기술료 (Running Royalty): 별도-수취조건: 매출액에 따라 지급-수취조건: 매출 250 M USD, 매출액의 3%; 매출 250 M USD~500 M USD, 매출액의 4%; 매출 500 M USD 이상, 매출액의 5%

⑦회계처리 방법	계약금은 계약일 기준 수익 인식

⑧대상 기술	HER2 양성 위암 및 유방암 치료를 위한 단클론 치료용 항체

⑨개발 진행경과	2021년 9월 부터 임상 2상 진행 중

⑩기타 사항	-

(2) 품목 : AC101 (전세계)

①계약 상대방	상하이헨리우스바이오텍

②계약 내용	상하이헨리우스바이오텍은 AC101의 전세계 개발 및 판매에 대한 독점적 권리 획득

③대상 지역	전세계

④총 계약금액	40 M USD

⑤수취 금액	옵션 계약금 (글로벌 지역): 10 M USD

⑥계약 조건	계약금(Upfront Payment): 글로벌 옵션 행사10 M USD-수취조건: 계약 체결시 (미환불 조건)-수취 조건 내역: 5 M USD를 2018년 12월 30일까지 수령하고, 나머지 5 M USD는 2019년 3월 1일까지 수령함마일스톤 (Milestone): 30 M USD-수취조건: 매출액에 따라 단계별 지급-수취조건 내역: 매출액 1,000 M USD, 10 M USD; 매출액 2,000 M USD, 10 M USD, 매출액 3,000 M USD, 10 M USD경상기술료 (Running Royalty): 별도-수취조건: 매출액에 따라 지급-수취조건: 매출 250 M USD, 매출액의 3%; 매출 250 M USD~500 M USD, 매출액의 4%; 매출 500 M USD 이상, 매출액의 5%

⑦회계처리 방법	계약금은 계약일 기준 수익 인식

⑧대상 기술	HER2 양성 위암 및 유방암 치료를 위한 단클론 치료용 항체

⑨개발 진행경과	2024년 11월 글로벌 3상 진행 중

⑩기타 사항	-

(3) 품목 : 항-HER2 항체

①계약 상대방	지씨셀

②계약 내용	항-HER2 항체 관련 특허 2건 (PCT/KR2018/013928, 10-2019-0009619)에 대한 소유권 이전

③대상 지역	전세계

④총 계약금액	30 억원

⑤수취 금액	6.91 억원

⑥계약 조건	계약금 : 2 억원-수취조건: 계약 체결시 (미환불 조건)마일스톤 (Milestone): 28 억원, 개발 단계별 수취 (미환불 조건)- 임상승인 : 3 억원, 60일 이내- 임상2상에 따른 최종결과보고서 수령 및 효능확인 : 5 억원, 90일 이내- 임상3상 IND 승인 : 10 억원, 90일 이내- 판매허가 : 10 억원, 90일 이내

⑦회계처리 방법	-

⑧대상 기술	항-HER2 항체 관련 특허 2건 (PCT/KR2018/013928, 10-2019-0009619)을 사용한 CAR-NK 세포치료제

⑨개발 진행경과	2022년 9월 미국 임상 1/2상 승인

⑩기타 사항	2020년 2월 '기술이전계약에 따른 추가합의서' 에 따라 1.5 억원 수취2021년 3월 녹십자랩셀에서 미국 자회사로 기술양도에 따른 0.13억원 수취2023년 4월 지씨셀 미국 자회사의 미국 IND 승인에 따른 0.28억원 수취

(4) 품목 : AT101 (Nespe-cel)

①계약 상대방	TCT Health Technology

②계약 내용	CAR-T 세포치료제인'AT101(Nespe-cel)'의 CD19 CAR서열, CD19 CAR-T 특화된 제조 공정 및 분석 방법, CMC 관련 기술이전을 통해 개발 및 상업화를 할수 있는 튀르키예 한정 독점적 권리 이전

③대상 지역	튀르키예

④총 계약금액	비공개

⑤수취 금액	비공개

⑥계약 조건	총 계약금 : 비공개 1) 선급금 (계약 체결 후 60일 이내) 2) 마일스톤 a. IND 신청 승인 (IND 승인 후 30일 이내) 3) 경상기술료 : 순매출액에 따라 합의된 비율로 경상기술료 지급

⑦회계처리 방법	-

⑧대상 기술	CD19 CAR-T 세포치료제 'AT101(Nespe-cel)'

⑨개발 진행경과	국내 임상 2상 진행 중

⑩기타 사항	-계약상대방의 영업기밀 비공개 요청

나. 라이센스인(License-in) 계약 공시서류 작성기준일 현재 당사가 체결 중인 라이센스인(License-in) 계약의 현황은 다음과 같습니다.

총괄표>

(단위: 백만원)

품목	계약 상대방	대상 지역	계약 체결일	계약 종료일	총 계약금액	지급 금액	진행 단계

특허권	서울대 산학협력단	전세계	2016-01-25	기술 존속기간 만료일	계약금 3억원+경상기술료	340	후보물질 도출 중

합계	계약금 3억원+경상기술료	340

(1) 품목 : 특허권

①계약 상대방	서울대 산학협력단

②계약 내용	스위처블 CAR-T 개발을 위한 기술이전(전용) 계약

③대상 지역	전세계

④계약기간	기술 존속기간 만료일

⑤총 계약금액	선급 기술료 (총 3억원, 기술이전 계약시) + 경상기술료 별도 (⑦계약 조건 참조)

⑥지급 금액	4억 8천만원

⑦계약 조건	선급 기술료 (총 3억원, 기술이전 계약시)경상기술료 (매출 발생 전까지 최저 실시료로서, 총 6천만원/연) 별도경상기술료 (매출 발생시, 매출액의 6%) 별도판매매출액 (별도, 최대 30억원, 1) 누적매출액 1천억원 달성시, 10억원,2) 누적매출액 2천억원 달성시, 10억원, 3) 누적매출액 3천억원 달성시, 10억원)

⑧회계처리 방법	-

⑨대상 기술	코티닌 접합체를 이용한 키메라 수용체를 사용하는 항암 세포 유전자 치료제

⑩개발 진행경과	비임상시험

⑪기타 사항	-

다. 연구개발활동의 개요

앱클론은 글로벌 바이오시너지 항체의약품 (Biosynergy Antibody Therapeutics) 개발을 위해 혁신항체기술을 보유한 한국 과학자 그룹과 첨단 바이오 기술을 보유한 스웨덴 과학자 그룹이 공동 참여하여 2010년 설립한 바이오 벤처기업이며 지난 2017년 9월 18일 코스닥 상장을 하였습니다.당사의 연구네트워크는 2010년 공동 설립된 스웨덴의 Atlas Therapeutics AB 뿐만 아니라, 2014년에는 Affibody AB와 Alligator Bioscience AB가 합류하여 당사와 함께 혁신형 바이오시너지 항체의약품을 개발하고 있습니다.

당사는 다른 바이오 기업과는 다르게 혁신항체 디스커버리 플랫폼을 바탕으로 지속적으로 항체신약 후보주를 도출할 수 있는 모델을 갖고 있습니다.

앱클론의 글로벌 신약 AC101은 파트너사인 상하이 헨리우스 바이오텍(Shanghai Henlius Biotech)이 중국식약처로부터 위암 표적 임상 시험을 승인받아 현재 임상 2상을 진행 중입니다. AC101은 위암과 유방암 질환 단백질인 HER2를 표적하는 항체치료제로 앱클론의 항체신약개발 플랫폼을 통해 개발되었습니다. AC101의 임상 2상 중간결과 내용에 따르면, HER2 양성 국소 진행성 전이성 환자를 대상으로 현재 사용되는 표준 치료제 투여요법 보다 AC101 병용투여 했을 때 더욱 뛰어난 치료 효능을 보였습니다. 또한 AC101 글로벌 임상3상 승인을 받았으며, 2024년 11월 첫 환자 투여가 시작되었습니다. 2024년 12월, AC101은 HER2 발현 다양한 고형암을 적응증으로 하는 새로운 임상 2상시험이 중국에서 승인되었습니다. 또한 2025년 3월에는 미국 FDA로 부터 위암 적응증 희귀 의약품으로 지정되었습니다.

같은 달, 일본 임상 3상에서도 첫 환자 투여가 되었습니다. 2025년 4월에는 HER2 저발현 유방암 환자를 대상으로 엔허투 병용 임상 2상 시험에서 첫 투여가 개시되며, AC101의 치료 범위 가 위암을 넘어 유방암 전체 영역으로 확장되었습니다. 이에 따라 더 넓은 종양 환자군에 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있을 것으로 기대되고 있습니다. 또한, 2025년 5월에는 유럽 위원회(EC)로부터도 위암 치료에 대한 희귀의약품 지정 을 받아, AC101(HLX22)은 미국 FDA와 유럽 EC 양측에서 모두 희귀의약품지정을 획득한 세계 최초의 항-HER2 표적 치료제로 자리매김하게 되었습니다. 2025년 7월 AC101(HLX22)의 전이성 위암 대상 글로벌 3상 임상시험에서 미국 내 첫 환자 투여를 완료하였습니다.

이중항체 기반 면역항암제 AM105은 대장암을 타겟으로 하는 이중항체 치료제입니다. 앱클론의 이중항체 플랫폼을 통하여 개발되었으며, 이중항체 플랫폼을 통하여 다양한 적응증에 대한 적용이 가능합니다. 또한 해당 기술을 이용한 자사의 AM109 치료제는 난치성(거세저항성) 전립선암이 타겟인 치료제 개발을 목표로 하고있습니다.

AT101(Nespe-cel)은 B세포 유래 림프종 치료를 목적으로 개발되고 있는 신규 CAR-T치료제로, 2021년 12월 식품의약품안전처로부터 IND를 승인받아 임상 1상을 진행하였으며, 2023년 9월 임상2상 진행을 위한 임상시험계획 변경승인을 받았습니다. 2024년 9월에는 식품의약품안전처로부터 첨단바이오의약품 제조업 허가를 승인받아 생산 체계를 확보했으며, 2025년 2월에는, AT101(Nespe-cel)은 TCT Health Technology사에 의해 튀르키예 내 개발 및 상업화 할 수 있도록 독점적 권리가 이전되었습니다. 2025년 5월에는 AT101의 국제일반명(INN)으로 네스페셀(Nespe-cel, nespecabtagene autoleucel)을 공식 승인 받으며, 향후 글로벌 시장에서 해당 명칭으로 공식 상용화될 수 있는 기반을 마련 하였습니다. 같은 달, 유럽 혈액학회(EHA)에서 발표된 임상 2상 중간 결과에 따르면, 기존 CAR-T 치료에 반응하지 않았던 고위험 환자군에서도 매우 높은 객관적 반응률(ORR)을 기록하며, 강력한 항종양 효과 가능성을 보여주고 있습니다. 2025년 7월, '네스페셀'은 임상 2상 중간 탑라인 결과를 수령했으며, 객관적 반응률 (ORR) 94%와 완전 관해율(CR) 68%을 기록하며, 킴리아, 예스카타 등 기존 글로벌 치료제대비 우수한 효과를 입증했습니다. 2025년 9월에는 개발단계 희귀의약품과 첨단바이오의약품 신속처리대상 및 글로벌 혁신제품 신속심사(Global Innovative products on Fast Track, GIFT) 대상으로 지정되었습니다. 또한 당사는 기존 CAR-T 치료제가 가진 단점인 독성 문제와 질환 확장성 문제 등을 극복할 수 있는 스위처블(Switchable) CAR-T 원천기술을 확보하고 고형암 치료를 위한 차세대 CAR-T제품(AT501)도 개발하고 있습니다.

라. 연구개발 담당조직 (1) 연구개발 조직 개요 당사는 기업 부설 연구소를 통해 연구개발을 수행하고 있습니다. 또한 연구소와 분리하여 GMP시설을 갖춘 혁신 CAR-T 센터를 독자적으로 운영하고 있습니다.

1) 연구소 * CAR-T팀 : CAR-T팀은 classical CAR-T와 switchable CAR-T 치료제를 개발하고 있습니다. 혁신바이오신약실로부터 개발된 항체 및 어피바디들 중에서 CAR-T 치료제 개발에 최적화된 물질을 평가하여, CAR-T개발에 적합한 항체 및 어피바디를 선별합니다. 선별된 항체 및 어피바디를 이용한 CAR-T의 최적화를 통해 후보 물질을 확보하며, 효능 분석 및 작용기전 분석 연구를 진행합니다. 다른 한 분야로는 CAR-T 개발에 있어 CAR 유전자를 전달하는 바이러스 벡터의 개발 및 생산 업무를 진행하고 있습니다.

* 신약최적화팀: 신약최적화팀의 업무는 AffiMab 형태 이중항체로 개발 후 결합 특성과 효능에 대한 분석 업무를 진행합니다. 그리고 이중항체의 생산성 및 안정성을 높이기 위한 format 연구를 수행 합니다. 인간 항체 라이브러리로부터 phage display 기술을 이용하여 질환 단백질에 대한 다양한 항체를 선별합니다. 인간 항체뿐만 아니라 면역을 통해 개발된 항체들의 결합특성, 다양한 in vitro assay에서의 효능 분석을 수행합니다. 분석 결과를 바탕으로 임상 개발 및 상용화 가능성이 높은 리드 항체를 선별 합니다. 이후 항체 최적화 업무까지 진행하고 있습니다.

* 신약탐색팀 : 신약탐색팀의 업무는 인간 항체 라이브러리와 어피바디 라이브러리로부터 선별된 클론 분석을 통한 리드 항체 및 어피바디 선별입니다. 파지 디스플레이 기술을 이용하여 질환 단백질 특이적인 항체 또는 어피바디를 선별하고 이들의 생물학적 및 물리화학적 특성을 분석하는 업무를 진행하고 있으며, 선별된 항체 또는 어피바디 자체의 효능을 평가하는 연구를 수행하고 있습니다.

* 항체개발팀 : 독보적인 단클론 항체 개발기술인 MANI method를 이용하여 단클론항체, 이중항체, CAR-T 치료제의 후보물질을 개발하고 있으며 이를 위해 항체의 선별, 결합 능력 및 작용기전 분석, 효능 평가 등의 업무를 진행하고 있습니다. 또한 시험법 개발을 위한 anti-idiotype antibody 등의 다양한 항체개발도 진행하고 있습니다.

* 약리팀: 면역을 통한 다클론 항체 개발과 항체정제 등의 업무를 진행하고 있으며 이를 이용한 분석법 개발도 진행하고 있습니다. 특히 항체의약품의 약동학(pharmacokinetics, PK) 분석을 위한 시험법 개발, 면역원성에 의해 생성될 수 있는 anti-drug antibody (ADA) 시험법 개발, 항체 생산 과정에서 발생하는 주요 불순물인 host cell protein (HCP) 분석을 위한 시험법 개발 및 분석을 수행합니다. 또한 in vitro/in vivo 효능평가를 진행하여 자사에서 개발된 항체의약품의 효능 및 독성을 평가합니다.

* 단백질생산팀 : 항체 생산 및 검증에 필요한 단백질 생산부터 항체치료제의 생산 및 공정개발을 전담합니다. 단백질의 경우, 인간 신장세포인 HEK293F와 햄스터 세포인 CHO 세포를 이용하여 생산하고 있습니다. 항체치료제의 경우 CHO 세포를 바탕으로 항체 생산 세포주 개발 및 생산성 향상을 위한 세포 배양 공정을 개발하고 있습니다. 생산 세포주 배양액으로부터 항체 정제를 위한 프로세스를 개발하고 있습니다. 생산 항체의 특성 분석을 위한 분석법 개발, 안정성 분석, 제형 개발을 수행합니다.* 임상팀 : 임상팀은 임상에 대한 전반적인 업무를 총괄하며 임상시험 실시기관, 임상 CRO 및 분석기관 등의 협력업체의 업무를 관리하고 식약처의 대관업무도 담당하고 있습니다.

* 전략기획팀 : 국내/외 바이오 산업의 최신 동향을 조사하고 분석하여 사업 전략 수립의 주요 역할을 수행하고, 연구프로젝트 및 라이선스 계약 등 다양한 대내외 업무를 담당하여 회사의 성장을 지원합니다. 또한 보유한 특허의 심사 관련 대응과 관리를 전담하며, 지적재산권 보호 및 혁신 기술의 확보를 위해 노력하고 있습니다. * 사업개발팀 : 앱클론의 개발 자산에 대한 라이센싱 아웃을 주 목표로 운영되는 팀으로서, 외부와의 사업개발에 대한 개척 및 접촉의 대표 역할을 수행하고 있습니다.

2) 혁신 CAR-T 센터 CAR-T 센터는 CAR-T 제조공정팀, QC팀, QA팀으로 이루어져있습니다. CAR-T 치료제의 임상 및 상업화를 위해서 GMP 기준에 적합한 형태의 공정최적화, 품질시험법개발을 통해 제품을 생산하고 있으며 최신 규정에 맞는 GMP 운영을 담당하고 있습니다.

(2) 연구개발 인력 현황

본 보고서 작성기준일 현재, 당사는 총 52명의 연구개발인원을 보유하고 있으며, 구성 인원으로는 박사급 12명과 석사급 21명 그 외 19명의 연구인력을 보유하고 있습니다.

구 분	인 원

박 사	석 사	학사	전문학사	합 계

연구소	10	20	2	1	33

혁신CAR-T센터	2	1	12	4	19

합계	12	21	14	5	52

(3) 핵심 연구인력

구분	성명	직급	담당업무	최종
학위	주요 학력 및 경력	주요 연구실적

1	이종서	대표이사	총괄	박사	- 교토대학교 의과대학 병리학과 박사 (2000.03)
- Harvard Medical School Research Fellow(Oncology) (2003.03)- 영인프론티어 대표이사 (2010.06)
- 현, 앱클론㈜ 대표이사	(주1)

(주1) 당 연구인력(이종서 대표이사)의 주요 연구실적은 다음과 같습니다.

Establishment of a Patient-derived Xenograft for Development of Personalized HER2-targeting Therapy in Gastric Cancer, Anticancer research (2018)

Affinity Maturation of Monoclonal Antibody 1E11 by Targeted Randomization in CDR3 Regions Optimizes Therapeutic Antibody Targeting of HER2-Positive Gastric Cancer, PLoS ONE (2015)

Combination of novel HER2-targeting antibody 1E11 with trastuzumab shows synergistic antitumor activity in HER2-positive gastric cancer, Molecular Oncology (2014)

Disrupted-in-schizophrenia 1 (DISC1) plays essential roles in mitochondria in collaboration with Mitofilin, Proceedings of the National Academy of Sciences (2010)

Hydroxyurea-Induced Expression of Glutathione Peroxidase 1 in Red Blood Cells of Individuals with Sickle Cell Anemia, Antioxidants Redox Signaling (2009)

Impaired bone development and increased mesenchymal progenitor cells in calvaria of RB1-/- mice, Proceedings of the National Academy of Sciences (2008)

Multiplex Analysis of Cytokines in the Serum and Cerebrospinal Fluid of Patients With Alzheimer's Disease by Color-Coded Bead Technology, Journal of Clinical Neurology (2008)

HES1 cooperates with pRb to activate RUNX2-dependent transcription, Journal of Bone and Mineral Research (2006)

Regulation of PDGF signalling and vascular remodelling by peroxiredoxin II, Nature (2005)

Terminal osteoblast differentiation, mediated by Runx2 and p27KIP1, is disrupted in osteosarcoma, The Journal of Cell Biology (2005)

Biochemical Characterization of the Drosophila Wingless Signaling Pathway Based on RNA Interference, Molecular and Cellular Biology (2004)

Casein kinase I phosphorylates the Armadillo protein and induces its degradation in Drosophila, The EMBO Journal (2002)

The Retinoblastoma Protein Acts as a Transcriptional Coactivator Required for Osteogenic Differentiation, Molecular Cell (2001)

Identification of Notch1 as a Frequent Target for Provirus Insertional Mutagenesis in T-Cell Lymphomas Induced by Leukemogenic Mutants of Mouse Mammary Tumor Virus, Journal of Virology (2000)

Biochemical characterization of the Drosophila Axin protein, FEBS Letters (2000)Characterization of mouse dishevelled (Dvl) proteins in Wnt/Wingless signaling pathway. J Biol Chem 274: 21464-21470, Journal of Biological Chemistry (1999)

Murine leukemia provirus-mediated activation of the Notch1 gene leads to induction of HES-1 in a mouse T lymphoma cell line, DL-3, FEBS Letters (1999)

Intracisternal Type A Particle-Mediated Activation of the Notch4/int3 Gene in a Mouse Mammary Tumor: Generation of Truncated Notch4/int3 mRNAs by Retroviral Splicing Events, Journal of Virology (1999)

Identification and Characterization of a Novel Line ofDrosophila Schneider S2 Cells That Respond to Wingless Signaling, Journal of Biological Chemistry (1998)

Accumulation of Armadillo Induced by Wingless, Dishevelled, and Dominant-negative Zeste-white 3 Leads to Elevated DE-cadherin inDrosophila Clone 8 Wing Disc Cells, Journal of Biological Chemistry (1997)

마. 연구개발비용(단위 : 백만원)

구 분	2025년(제16기 3분기)	2024년(제15기)	2023년(제14기)

자산처리	원재료비	-	-	-

인건비	-	-	-

감가상각비	-	-	-

위탁용역비	-	-	-

기타 경비	-	-	-

정부보조금	-	-	-

소 계	-	-	-

비용처리	제조원가	-	-	-

판관비	10,134	13,393	10,734

연구개발비용 계	10,134	13,393	10,734

정부보조금	(862)	(955)	(1,017)

연구개발비/매출액 비율[연구개발비용 계/당기매출액*100]	327%	572%	348%

바. 연구개발실적 (1) 연구개발 진행 현황 및 향후 계획

구분	품목	적응증	연구
시작일	현재 진행단계	비고

단계(국가)	승인일

바이오	신약	AC101	위암	2010*	임상2상(중국)	-	기술이전 (상하이 헨리우스 바이오텍)2024년 5월 글로벌 임상 3상 승인2025년 3월 미국 위암치료 희귀의약품 지정2025년 5월 유럽 위암치료 희귀의약품 지정

AM201	류마티스관절염, 크론병, 건선	2014*	전임상	-	공동개발 (Affibody AB)

AM105	대장암	2016	전임상	-	자사개발

AM109	거세저항성 전립선암	2023	전임상	자사개발

AT101(Nespe-cel)	혈액암	2015*	임상 2상	-	자사개발2025년 09월 식약처 개발단계 희귀의약품 지정2025년 09월 신속처리 대상지정2025년 09월 GIFT 대상지정

AT201	혈액암	2022	연구개발	-	자사개발

AT301	전립선암	2022	연구개발	-	자사개발

AT501	고형암	2017	전임상	-	자사개발

AT601	혈액암	2024	연구개발	-	공동개발(UPenn.)

연구시작일 : *(IPO 제출 자료 근거)

1) 품목: AC101

구분	바이오 신약

적응증	위암, 유방암

작용기전	HER2는 위암과 유방암 환자 중 약 1/4에서 과발현되는 질환 단백질로 암의 발생 및 진행에 관여함.
AC101은 HER2에 대한 항체의약품으로 HER2를 발현하는 위암 및 유방암의 생존율 및 진행을 억제함.
또한 AC101은 허셉틴(Herceptin®)과 병용투여 시 시너지 항암 효능을 보이며, 이는 기존 허셉틴과 퍼제타 병용투여보다 우수함.

제품개발 의의	기존 치료제인 허셉틴과 시너지 항암 효능을 보이는 항체의약품

진행경과	2021년 9월 임상 2상 진행 (첫 환자 방문 등록, 위암 적응증으로 허셉틴과 병용투여로 임상시험 진행)

향후계획	2025년 임상2상 완료

경쟁제품	퍼제타(Perjeta®): 유방암 환자에 대해서 허셉틴과 병용요법으로 승인된 HER2 표적 항체의약품

관련논문 등	Wei, R et al., J. Transl Med, 2024;22:641Li et al., Med 2024; 5:1255-1265Shin SH et al., Anticancer Res, 2018;38:287-293
Ko BK et al., PLoS One, 2015;10:e0134600
Ko BK et al., Mol Oncol, 2015;9:398-408

시장규모	2022년 퍼제타의 글로벌 매출액은 40.87 억 스위스 프랑 (로슈 자료)

기타	전임상 단계에서 상하이 헨리우스 바이오텍에 기술이전 (2016년)
이후 상하이 헨리우스 바이오텍에서 임상시험 진행 중

2) 품목: AM105

구분	바이오 신약

적응증	대장암

작용기전	CD137과 EGFR에 대한 이중항체
EGFR을 발현하는 대장암 세포에 특이적인 T 면역세포를 활성화시키는 이중항체의약품

제품개발 의의	대장암 특이적 T 세포를 CD137을 통해서 활성화 시키는 first-in-class 항체의약품

진행경과	최적화 진행 중

향후계획	최적화 및 전임상 개발

경쟁제품	EGFR 표적 치료제: 얼비툭스(Erbitux®), 벡티빅스(Vectibix®)

시장규모	2022년 얼비툭스의 글로벌 매출액은 10.23 억 유로 (머크 자료)2022년 벡티빅스의 글로벌 매출액은 8.93 억 달러 (암젠 자료)

3) 품목: AT101 (Nespe-cel)

구분	바이오 신약

적응증	혈액암

작용기전	CD19 양성 B 세포 유래 암세포를 선택적으로 제거하는 키메라항원수용체 T 세포 (CAR-T) 치료제

제품개발 의의	승인된 킴리아(Kymriah®)와 예스카타(Yescarta®)에 사용된 항체와 다른 부위에 결합하며 면역원성을 제거한 항체를 이용한 CAR-T 치료제

진행경과	임상 2상 진행 중

향후계획	2025년 임상 2상 투여완료

경쟁제품	킴리아(Kymriah®), 예스카타(Yescarta®), 브레얀지 (Breyanzi®)

시장규모	2022년 킴리아의 글로벌 매출액은 5.36 억 달러 (노바티스 자료)2022년 예스카타의 글로벌 매출액은 11.6 억 달러 (길리어드 자료)2022년 브레얀지의 글로벌 매출액은 1.82 억 달러 (BMS 자료)

기타	KDDF 과제의 지원을 받아 개발을 진행 중

4) 품목: AT501

구분	바이오 신약

적응증	고형암

작용기전	HER2 양성 암세포를 선택적으로 제거하는 CAR-T 치료제
CAR-T 세포가 암세포를 직접적으로 인지하는 것이 아닌 스위치 물질을 통하여 인지

제품개발 의의	차세대 CAR-T 치료제 기술인 스위처블 CAR-T 기술을 적용한 first-in-class 제품

진행경과	최적화 진행

향후계획	최적화 및 전임상 개발

경쟁제품	MUC15-CART (임상1상)

시장규모	최적화 진행 후 구체적인 적응증 선정

기타	산업통상자원부 과제의 지원을 받아 개발을 진행하였음.

5) 품목: AM109

구분	바이오 신약

적응증	고형암

작용기전	암세포의 특이 항원에 대한 표적 항체와 T 세포 활성을 위한 CD137 어피바디가 결합된 형태의 이중항체
높은 친화력의 암세포 표적 항체는 암세포 특이 항원에만 결합하고 CD137 어피바디는 종양 미세환경 내 T세포의 CD137과 결합하여 T세포 특이적 활성화

제품개발 의의	거세저항성 전립선암 특이적인 T 세포를 CD137을 통해서 활성화 시키는 first-in-class 항체의약품

진행경과	최적화 진행

향후계획	최적화 및 전임상 개발

경쟁제품	엑스탄디(Xtandi®), 플루빅토(Pluvicto®)

시장규모	2022년 엑스탄디의 글로벌 매출액은 38.7 억 달러(화이자, 아스텔라스 자료)
2023년 플루빅토 글로벌 매출액은 2.7 억 달러(노바티스 자료)

기타	한국신약개발사업단 과제의 지원을 받아 개발을 진행하고 있음

6) 품목: AT601

구분	바이오 신약

적응증	CD30+ Lymphoma (혈액암)

작용기전	BTLA Knockout(KO)으로 인한 종양미세환경(TME) 내에서 CAR-T 세포 치료의 효능 향상

제품개발 의의	종양미세환경을 극복 가능한 신규한 항체 기반 CAR-T 치료제

진행경과	연구개발 진행

향후계획	최적화 및 전임상 개발

경쟁 제품	아드세트리, 브렌지타

시장규모	2022년 아드세트리 글로벌 매출액 15억 달러 이상2023년 브렌지타 글로벌 매출액 약 10억 달러

기타	-

(2) 연구개발 완료 실적 본 보고서 작성기준일 현재 해당사항 없습니다.

(3) 기타 연구개발 실적 본 보고서 작성기준일 현재 연구개발과 관련이 있는 정부출연과제 수행 실적은 다음과 같습니다.

사업명	연구과제	사업기간	연구내용

국가신약개발사업	혁신 CD19 표적 CAR-T 치료제 임상 2상 연구	2024.04 - 2026.03	AT101 임상2상

국가신약개발사업	이중항체 선도물질개발	2023.10 - 2025.09	전이성 거세저항성 전립선암을 표적하는 이중면역항암제 선도물질 도츨

세포주 기반 의료용 항체 신속제조 지원사업	고발현 세포주 선별	2023.08 - 2023.10	AM105 고발현 세포주 선별

국가신약개발사업	혁신 CD19 표적 CAR-T 치료제 임상 1상 연구	2022.03 - 2023.12	AT101 임상1상

국민생활안전긴급대응연구사업	SARS-CoV-2 진단용 항체개발	2020.03 - 2021.03	진단용항체,항체 치료제 공동개발

바이오산업핵심기술개발사업	혁신 스위처블 CART 기술을 이용한HER2 표적 난소암 치료제 개발	2018.10 - 2021.06	AT501 제품 개발 임상1/2상 진행

범부처신약개발사업	신규 CD19 항체 기반 CAR-T 치료제 비임상 개발	2019.07 - 2020.06	AT101 비임상시험 완료

범부처신약개발사업	신규 CD19 항체 기반 CAR-T 치료제 개발	2018.02 - 2019.01	AT101 후보물질 개발

범부처신약개발사업	위암 HER2 표적 항체 신약 개발	2014.11 - 2016.05	AC101 후보물질 개발

KOSBIR 연계 시장진출형 기술개발사업	에피톱 플랫폼 기반 항체개발 기술지원 제품화	2016.11 - 2017.11	NEST 기반 기술 제품화

기술혁신개발사업	인간 CDR 풀 합성 및 류마티스 관절염치료용 항체 선도물질 개발	2013.06 - 2015.06	인간화 항체 라이브러리 개발
AC203 선도물질 개발

국제공동기술개발사업	혁신 에피톱 발굴 플랫폼기술 기반글로벌 항체 신약 개발	2011.11 - 2014.10	NEST 플랙폼 개발
AC101 선도물질 개발

사. 지적재산권 보유현황

번호	내용	권리자	출원일	등록일	등록번호	적용제품	비고

1	HER2에 특이적으로 결합하는 항체	앱클론	2014-05-13	2014-10-15	10-1453462	AC101	한국

2	HER2에 특이적으로 결합하는 항체	앱클론	2015-10-02	2018-11-14	10,174,116	AC101	미국

3	HER2에 특이적으로 결합하는 항체	앱클론	2015-10-06	2018-11-28	2998319	AC101	유럽

4	HER2에 특이적으로 결합하는 항체	앱클론	2015-10-09	2021-09-22	377538	AC101	인도

5	HER2에 특이적으로 결합하는 항체	앱클론	2015-10-15	2017-11-02	6234548	AC101	일본

6	HER2에 특이적으로 결합하는 항체	앱클론	2017-07-06	2019-03-01	6487968	AC101	일본

7	HER2에 특이적으로 결합하는 항체	앱클론	2015-10-26	2018-12-11	2910407	AC101	캐나다

8	HER2에 특이적으로 결합하는 항체	앱클론	2015-10-27	2017-07-13	2014266118	AC101	호주

9	HER2에 특이적으로 결합하는 항체	앱클론	2015-10-28	2018-11-30	ZL201480024152.3	AC101	중국

10	HER2에 특이적으로 결합하는 항체	앱클론	2015-10-29	2019-09-25	368228	AC101	멕시코

11	HER2에 특이적으로 결합하는 항체	앱클론	2015-10-29	2017-08-14	2628094	AC101	러시아

12	HER2에 특이적으로 결합하는 항체	앱클론	2016-02-18	2016-03-28	10-1608301	AC101	한국

13	HER2에 특이적으로 결합하는 항체	앱클론	2016-05-14	2019-11-29	HK1217500	AC101	홍콩

14	HER2에 특이적으로 결합하는 항체	앱클론	2017-07-06	2019-03-01	6487968	AC101	일본

15	HER2에 특이적으로 결합하는 항체	앱클론	2014-05-14	2019-05-09	J/003594	AC101	마카오

16	HER2에 특이적으로 결합하는 항체	앱클론	2015-10-28	2023-04-25	BR 1120150274005	AC101	브라질

17	안정성이 개선된 HER2에 특이적으로 결합하는 항체	앱클론	2017-04-12	2017-11-03	10-1796277	AC101	한국

18	안정성이 개선된 HER2에 특이적으로 결합하는 항체	앱클론	2018-10-12	2022-02-15	11,248,059	AC101	미국

19	안정성이 개선된 HER2에 특이적으로 결합하는 항체	앱클론	2018-10-15	2023-07-26	3444279	AC101	유럽

20	안정성이 개선된 HER2에 특이적으로 결합하는 항체	앱클론	2018-10-12	2020-06-04	6713059	AC101	일본

21	안정성이 개선된 HER2에 특이적으로 결합하는 항체	앱클론	2018-10-12	2021-11-19	ZL201780023274.4	AC101	중국

22	안정성이 개선된 HER2에 특이적으로 결합하는 항체	앱클론	2018-10-12	2022-01-25	3,020,825	AC101	캐나다

23	안정성이 개선된 HER2에 특이적으로 결합하는 항체	앱클론	2018-11-07	2020-04-09	2017251298	AC101	호주

24	신규한 폴리펩티드	앱클론/어피바디	2015-06-15	2017-10-11	10-1787003	AM201	한국

25	신규한 폴리펩티드	앱클론/어피바디	2016-12-09	2020-03-19	15/317,633	AM201	미국

26	신규한 폴리펩티드	앱클론/어피바디	2017-01-10	2020-09-25	HK1235302	AM201	홍콩

27	신규한 폴리펩티드	앱클론/어피바디	2017-01-10	2019-07-25	3154564	AM201	유럽

28	신규한 폴리펩티드	앱클론/어피바디	2017-01-10	2020-03-17	2017-517418	AM201	일본

29	단백질의 순도 및 항원에 대한 친화성이 향상된 폴리펩티드, 이의 항체 또는 항원 결합 단편과의 복합체, 및 이들의 제조방법	앱클론	2017-04-18	2019-08-20	10-2014056	AM201	한국

30	단백질의 순도 및 항원에 대한 친화성이 향상된 폴리펩티드, 이의 항체 또는 항원 결합 단편과의 복합체, 및 이들의 제조방법	앱클론	2019-11-18	2022-08-22	7127862	AM201	일본

31	단백질의 순도 및 항원에 대한 친화성이 향상된 폴리펩티드, 이의 항체 또는 항원 결합 단편과의 복합체, 및 이들의 제조방법	앱클론	2019-11-18	2023-08-15	ZL201880026193.4	AM201	중국

32	단백질의 순도 및 항원에 대한 친화성이 향상된 폴리펩티드, 이의 항체 또는 항원 결합 단편과의 복합체, 및 이들의 제조방법	앱클론	2019-11-25	2023-08-16	3613766	AM201	유럽

33	항체 라이브러리 및 그의 제작방법	앱클론	2014-12-31	2017-01-04	10-1694832	PLATFORM	한국

34	VEGFR2에 특이적으로 결합하는 항체	앱클론	2015-11-30	2018-09-04	10-1896882	AC104	한국

35	VEGFR2에 특이적으로 결합하는 항체	앱클론	2018-06-05	2019-11-05	10,465,008	AC104	미국

36	VEGFR2에 특이적으로 결합하는 항체	앱클론	2018-06-29	2020-06-05	3385283	AC104	유럽

37	CD80 및 CD86에 특이적으로 결합하는 항체	앱클론	2015-12-15	2018-11-08	10-1918456	AC203	한국

38	CD80 및 CD86에 특이적으로 결합하는 항체	앱클론	2018-07-04	2018-12-19	10-1932408	AC203	한국

39	시스테인으로 변형된 닭의 항체 및 이를 이용한 부위-특이적 접합	앱클론/서울대학교	2015-12-28	2019-10-29	10,457,741	CAR-T	미국

40	시스테인으로 변형된 닭의 항체 및 이를 이용한 부위-특이적 접합	앱클론/서울대학교	2015-12-28	2018-08-24	6389880	CAR-T	일본

41	시스테인으로 변형된 닭의 항체 및 이를 이용한 부위-특이적 접합	앱클론/서울대학교	2016-01-12	2019-06-14	3018143	CAR-T	유럽

42	시스테인으로 변형된 닭의 항체 및 이를 이용한 부위-특이적 접합	앱클론/서울대학교	2016-01-19	2017-03-30	2014284809	CAR-T	호주

43	시스테인으로 변형된 닭의 항체 및 이를 이용한 부위-특이적 접합	앱클론/서울대학교	2016-02-04	2021-03-16	ZL201480044398.7	CAR-T	중국

44	시스테인으로 변형된 닭의 항체 및 이를 이용한 부위-특이적 접합	앱클론/서울대학교	2017-09-20	2018-09-11	10-1899306	CAR-T	한국

45	접합 물질과 코티닌과의 접합체에 항-코티닌 항체가 결합된 복합체 및 이의 용도	앱클론/서울대학교	2012-04-16	2016-08-10	10-1648960	CAR-T	한국

46	접합 물질과 코티닌과의 접합체에 항-코티닌 항체가 결합된 복합체 및 이의 용도	앱클론/서울대학교	2012-04-16	2019-07-24	2700653	CAR-T	유럽

47	접합 물질과 코티닌과의 접합체에 항-코티닌 항체가 결합된 복합체 및 이의 용도	앱클론/서울대학교	2012-04-16	2015-11-20	5838486	CAR-T	일본

48	접합 물질과 코티닌과의 접합체에 항-코티닌 항체가 결합된 복합체 및 이의 용도	앱클론/서울대학교	2012-04-16	2017-04-05	ZL 201280018671.X	CAR-T	중국

49	접합 물질과 코티닌과의 접합체에 항-코티닌 항체가 결합된 복합체 및 이의 용도	앱클론/서울대학교	2012-04-16	2018-01-16	9,867,886	CAR-T	미국

50	접합 물질과 코티닌과의 접합체에 항-코티닌 항체가 결합된 복합체 및 이의 용도	앱클론/서울대학교	2012-04-16	2016-04-07	2012243512	CAR-T	호주

51	접합 물질과 코티닌과의 접합체에 항-코티닌 항체가 결합된 복합체 및 이의 용도	앱클론/서울대학교	2016-05-30	2018-02-05	10-1827962	CAR-T	한국

52	악성 B 세포를 특이적으로 인지하는 항체 또는 그의 항원 결합 단편, 이를 포함하는 키메라 항원 수용체 및 이의 용도 (1218 치킨)	앱클론	2018-12-06	2020-07-15	10-2136063	AT101	한국

53	악성 B 세포를 특이적으로 인지하는 항체 또는 그의 항원 결합 단편,이를 포함하는 키메라 항원 수용체 및 이의 용도 (1218 치킨)	앱클론	2020-05-28	2022-08-23	3083936	AT101	캐나다

54	악성 B 세포를 특이적으로 인지하는 항체 또는 그의 항원 결합 단편, 이를 포함하는 키메라 항원 수용체 및 이의 용도 (1218 치킨)	앱클론	2020-06-03	2022-06-15	7089806	AT101	일본

55	악성 B 세포를 특이적으로 인지하는 항체 또는 그의 항원 결합 단편, 이를 포함하는 키메라 항원 수용체 및 이의 용도 (1218 치킨)	앱클론	2020-05-29	2022-12-27	11534462	AT101	미국

56	악성 B 세포를 특이적으로 인지하는 항체 또는 그의 항원 결합 단편, 이를 포함하는 키메라 항원 수용체 및 이의 용도 (1218 치킨)	앱클론	2022-12-06	2024-09-17	1209017	AT101	미국(분할)

57	악성 B 세포를 특이적으로 인지하는 항체 또는 그의 항원 결합 단편, 이를 포함하는 키메라 항원 수용체 및 이의 용도 (1218 치킨)	앱클론	2020-06-04	2023-08-01	ZL201880079137.7	AT101	중국

58	악성 B 세포를 특이적으로 인지하는 항체 또는 그의 항원 결합 단편, 이를 포함하는 키메라 항원 수용체 및 이의 용도 (1218 치킨)	앱클론	2020-08-28	2023-09-22	HK40025112	AT101	홍콩

59	악성 B 세포를 특이적으로 인지하는 항체 또는 그의 항원 결합 단편, 이를 포함하는 키메라 항원 수용체 및 이의 용도(81 OPAL)	앱클론	2018-12-21	2020-10-07	10-2165934	CAR-T	한국

60	악성 B 세포를 특이적으로 인지하는 항체 또는 그의 항원 결합 단편, 이를 포함하는 키메라 항원 수용체 및 이의 용도(81 OPAL)	앱클론	2020-06-22	2023-07-25	11708409	CAR-T	미국

61	악성 B 세포를 특이적으로 인지하는 항체 또는 그의 항원 결합 단편, 이를 포함하는 키메라 항원 수용체 및 이의 용도(81 OPAL)	앱클론	2020-06-23	2023-09-13	3730519	CAR-T	유럽

62	악성 B 세포를 특이적으로 인지하는 항체 또는 그의 항원 결합 단편, 이를 포함하는 키메라 항원 수용체 및 이의 용도(81 OPAL)	앱클론	2020-06-22	2022-05-27	7080514	CAR-T	일본

63	악성 B 세포를 특이적으로 인지하는 항체 또는 그의 항원 결합 단편,이를 포함하는 키메라 항원 수용체 및 이의 용도(81 OPAL)	앱클론	2020-06-22	2023-11-03	ZL201880083127.0	CAR-T	중국

64	항-코티닌 항체가 연결된 키메라 항체 수용체 및 이의 용도	앱클론/서울대학교	2018-02-20	2020-09-15	10-2157701	CAR-T	한국

65	항-코티닌 항체가 연결된 키메라 항체 수용체 및 이의 용도	앱클론/서울대학교	2018-02-16	2022-01-17	7010487	CAR-T	일본

66	항-코티닌 항체가 연결된 키메라 항체 수용체 및 이의 용도	앱클론/서울대학교	2018-02-16	2022-10-25	11478555	CAR-T	미국

67	항-코티닌 항체가 연결된 키메라 항체 수용체 및 이의 용도	앱클론/서울대학교	2018-04-17	2022-12-13	108463469	CAR-T	중국

68	스위치 분자 및 스위처블 키메라 항원 수용체	앱클론/Mathias Uhlen	2019-04-18	2021-05-06	10-2251028	지퍼스위치	한국

69	스위치 분자 및 스위처블 키메라 항원 수용체	앱클론/Mathias Uhlen	2021-05-06	2022-05-12	10-2398701	지퍼스위치	한국

70	스위치 분자 및 스위처블 키메라 항원 수용체	앱클론/Mathias Uhlen	2020-10-19	2024-04-02	11945878	지퍼스위치	미국

71	스위치 분자 및 스위처블 키메라 항원 수용체	앱클론/Mathias Uhlen	2020-10-16	2024-08-23	ZL201980026597.8	지퍼스위치	중국

72	스위치 분자 및 스위처블 키메라 항원 수용체	앱클론/Mathias Uhlen	2020-10-19	2024-07-26	7527641	지퍼스위치	일본

73	이중 특이성 항체를 이용하는 항체 약물 복합체 플랫폼	앱클론/서울대학교	2019-01-21	2023-04-28	10-2529267	CAR-T	한국

74	이중 특이성 항체를 이용하는 항체 약물 복합체 플랫폼	앱클론/서울대학교	2018-12-13	2021-11-09	11,167,037	CAR-T	미국

75	이중 특이성 항체를 이용하는 항체 약물 복합체 플랫폼	앱클론/서울대학교	2018-12-20	2022-08-26	7130243	CAR-T	일본

76	항-HER2 어피바디 및 이를 스위치 분자로 이용하는 스위처블 키메라 항원 수용체	앱클론	2020-04-17	2023-02-22	10-2502287	AT501	한국

77	항-HER2 어피바디 및 이를 스위치 분자로 이용하는 스위처블 키메라 항원 수용체	앱클론	2023-02-06	2024-01-08	10-2624213	AT501	한국

78	항-HER2 어피바디 및 이를 스위치 분자로 이용하는 스위처블 키메라 항원 수용체	앱클론	2021-08-26	2023-03-13	7237387	AT501	일본

79	항-HER2 어피바디 및 이를 스위치 분자로 이용하는 스위처블 키메라 항원 수용체	앱클론	2023-02-06	2024-01-08	10-2624213	CAR-T	한국

80	항-HER2 어피바디 및 이를 스위치 분자로 이용하는 스위처블 키메라 항원 수용체	앱클론	2021-08-26	2024-02-27	3125855	CAR-T	캐나다

81	항-HER2 어피바디 및 이를 스위치 분자로 이용하는 스위처블 키메라 항원 수용체	앱클론	2021-07-23	2024-05-14	ZL202180001956.1	CAR-T	중국

82	항-HER2 어피바디 및 이를 스위치 분자로 이용하는 스위처블 키메라 항원 수용체	앱클론	2021-08-18	2024-06-20	2021218069	CAR-T	호주

83	코티닌을 표적하는 항체 또는 그의 항원 결합 단편, 이를 포함하는 키메라 항원 수용체 및 이들의 용도	앱클론	2022-09-06	2023-05-02	10-2530111	AT501	한국

84	항-SARS-CoV-2 S 단백질 항체 또는 그의 항원 결합 단편, 및 이를 포함하는 SARS-CoV-2 감염증의 예방 또는 치료용 약제학적 조성물	앱클론	2020-07-01	2024-04-26	10-2662789	AV103	한국

85	항-HER2항체 또는 그의 항원 결합 단편, 및 이를 포함하는 키메라 항원 수용체	앱클론	2018-11-14	2025-02-24	10-2774451	공동연구	한국

86	항-HER2 어피바디 및 이를 스위치 분자로 이용하는 스위처블 키메라 항원 수용체	앱클론	2021-04-16	2025-09-16	12414998	AT501	미국