코아스템켐온 반기보고서 (2025.06)
4. 산업현황 및 보유기술(상세)

☞ 본문 위치로 이동1. 바이오의약품사업부

(1)제약산업으로서 줄기세포치료제 산업의 특징

첨단바이오의약품은 세포치료제, 유전자치료제, 조직공학제제, 첨단바이오 융복합제제, 그 밖에 세포나 조직 또는 유전물질을 등을 함유하는 의약품으로 구분됩니다.

[첨단바이오의약품의 분류]

구 분	설 명	예 시

세포치료제	세포를 체외에서 배양ㆍ증식하거나 선별하는 등 물리적, 화학적 또는 생물학적 방법으로 조작하여 제조한 의약품 (단순분리, 세척, 냉동, 해동 등만을 하는 경우는 제외)	체세포치료제
줄기세포치료제

유전자치료제	유전물질의 발현에 영향을 주기 위하여 투여하는 것으로서 유전물질을 함유한 의약품 또는 유전물질이 변형ㆍ도입된 세포를 함유한 의약품	Car-T

조직공학제제	조직의 재생, 복원 또는 대체 등을 목적으로 사람 또는 동물의 살아 있는 세포나 조직에 공학기술을 적용하여 제조한 의약품	-

첨단바이오융복합제제	세포치료제, 유전자치료제, 조직공학제제와 「의료기기법」 제2조제1항에 따른 의료기기가 물리적ㆍ화학적으로 결합(융합, 복합, 조합 등을 포함한다)하여 이루어진 의약품	-

(출처: 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률)

바이오의약품 전체로 확대하면 바이오시밀러 및 바이오베터는 우리나라에 도전의 기회를 넘어 글로벌 시장을 선도하고 있으며, 특히 줄기세포치료제는 글로벌 시장을 선도할 수 있는 경쟁력이 마련되어 가고 있습니다. 첨단바이오의약품인 세포치료제는 기존 바이오신약 및 바이오시밀러 또는 바이오베터와는 완전히 다른 새로운 약으로서, 현재 국내외 규제기관에서 첨단바이오의약품으로 분류하여 심사하고 있으며, 시장에서 매우 초기에 속하지만 가능성 면에서는 잠재력이 매우 큰 분야라고 할 수 있습니다. 특히 질병 치료의 패러다임이 개인 맞춤형 치료로 전환되는 추세와 함께 미래 난치성 질환의 치료를 위한 핵심 의약품이 될 것으로 예상됩니다.

세포치료제는 살아있는 세포를 체외에서 배양ㆍ증식, 선별하는 등 물리적, 화학적, 생물학적 방법으로 조작하여 제조하는 의약품을 말하며, 면역세포치료제, 조직세포치료제, 줄기세포치료제 등이 있습니다. 기존의 제제가 단일 또는 특정 기전을 타깃으로 하기 때문에, 다양한 원인에 의해 발병하고 병리기전이 복합적으로 결합되어 있는 퇴행성질환이나 면역질환에 좋은 효과를 보이지 못하고 있는 반면, 세포치료제는 질환에 복합적으로 작용하는 기전을 가지고 있어 난치성 질환에 대한 차세대 치료제로서 기대를 받고 있습니다.

줄기세포(stem cell)는 조직분화 과정에서 볼 수 있는 미분화 세포로 인체를 구성하는 다양한 조직으로 분화 가능한 세포를 말합니다. 그 밖에도 체내에서 병소 부위로 이동하는 성질(homing effect), 다양한 인자 분비능(paracrine effect)을 가지고 있어 손상된 신체 부위의 재생 또는 다양하고 복잡한 발병기전을 가진 질환의 치료에 적합하여 현재 치료제가 없는 난치성 질환의 치료에 대한 가능성이 높은 새로운 대안으로서 각광을 받고 있습니다. 다양한 종류의 줄기세포 중 성체줄기세포는 골수, 말초혈액, 신경, 근육, 지방, 간, 피부, 제대혈 등에서 쉽게 얻을 수 있어 윤리적 문제가 없으며, 면역거부반응이나 종양 형성 위험성이 적은 장점을 갖고 있습니다. 이와 같은 이유로 현재 임상에서 사용하는 줄기세포 중 가장 많은 부분이 성체줄기세포이며, 당분간 성체줄기세포 기반의 줄기세포치료제가 시장에서 주력이 될 것으로 예상됩니다.

[줄기세포 분류 및 장단점]

분화능	분리
세포	확립방식	장점	단점

만능성
줄기
세포	배아
줄기
세포	배반포기 배아	ㆍ확립이 비교적 수월
ㆍ미국 임상 허용	ㆍ윤리문제(배아 사용)
ㆍ면역거부반응
ㆍ암 유발 가능성

체세포 핵이식	ㆍ대량생산 가능
ㆍ면역거부반응 없음	ㆍ윤리문제(난자 사용)
ㆍ암 유발
ㆍ인간복제 가능성

유도만능
줄기세포
(체세포 역분화)	ㆍ윤리적 문제 극복 (난자 사용X)
ㆍ면역거부반응 없음
ㆍ환자 맞춤형 가능	ㆍ암 유발 가능성
ㆍ외래 유전자 도입의 안전성 검증

다능성
줄기
세포	성체
줄기
세포	골수, 태반,
제대혈 등에서
직접 분리	ㆍ배아, 난자 사용의 윤리문제 없음
ㆍ면역거부반응 가능성 적음	ㆍ대량 생산 어려움
ㆍ자가가 아닐 경우 면역 거부반응
ㆍ다양한 장기 세포로 만드는데 한계

(출처: 생명공학정책연구센터 2013)

■ 과학기반, 연구집약적: 줄기세포치료제 산업은 기초과학연구의 결과가 산업적 성과와 긴밀하게 연계되는 과학기반 산업이라는 점과 연구집약적인 특성은 일반적인 제약산업과 유사합니다. 한국바이오협회 바이오경제연구센터에 따르면, 2024년 기준 전 세계적으로 1,975건의 재생의료(첨단바이오의약품) 임상이 이루어지고 있으며 그 중107건(5%)이 3상 진행 중에 있으며, 2024년 현재 총34개의 재생의약품이 FDA 허가되었습니다. 국내에서는 2020.8.28.부터 첨단재생바이오법 시행에 따라,자진취하한 1개 품목을 제외한 기허가된 세포치료제 전체 품목(13개)이 2021년에 첨단바이오의약품으로서 재허가를 받았으며, 유전자치료제로는2021년도에 총 3품목이 첨단바이오의약품으로 신규 허가되었으며, 2023년도에1품목이 추가로 허가되었습니다. 코로나19에도 불구하고 2020년 재생의료 (첨단바이오의약품)산업은 큰 폭으로 성장하였으며, iPSC, 유전자 편집, 동종이계 세포 면역치료 등의 분야에서 성과가 이루어지고 있습니다. 또한, 미국, 유럽 등 선진국 규제기관에서는 첨단바이오의약품의 신속한 인허가 절차를 지원하는 패스트트랙제도를 활성화하여 기업의 연구개발을 지원하고 있으며, 첨단바이오의약품의 개발과 생산을 지원하기 위한 위탁개발생산기업(CDMO)들도 대폭 투자를 확대하고 있습니다. (2023년 의약품 허가보고서)

■ 개발 리스크와 고부가가치: 줄기세포치료제는 현재 치료제가 없는 난치성 질환에 대한 미충족수요(unmet medical needs)를 해결할 새로운 치료 대안으로서 대두되고 있습니다. 따라서 시장에서 다른 치료제와의 경쟁이 없거나 매우 적을 것으로 예상되어 일반적인 신약에 비해 개발 리스크는 낮은 특징이 있습니다.

■ 정부지원정책: 줄기세포분야는 여러 동향분석ㆍ예측 전문기관에서 향후 경제적ㆍ기술적 파급효과가 큰 미래유망기술로 내다보고 있으며, 각국 정부에서도 차세대 성장동력으로 선정하여 R 지원이 활발하게 이루어지고 있습니다. 대한민국은 정부가 줄기세포 지원정책을 가장 적극적으로 수행하고 있는 국가입니다. 'Pharma Korea 2020 비전기획단'에서 발표한 한국 제약산업의 비전과 로드맵에 관한 자료에서 줄기세포 분야는 시장성 측면에서 우선순위가 높고 기술적 접근이 유망한 분야로서 한국 제약산업의 미래를 주도할 혁신제품 과제 중의 하나로 선정되었습니다.

줄기세포에 대한 중요성 인식과 정책적 지원은 2006년부터 과학기술부(현 교육부) 주관으로 범정부 차원에서 수립된 '줄기세포연구 종합추진계획'의 연장선상에 있으며 관계부처(과학기술정보통신부, 교육부, 농림축산식품부, 산업통상자원부, 보건복지부, 식품의약품안전처)는 종합추진계획에 따라 줄기세포연구의 연차별 시행 계획을 수립하고 이를 시행하고 있습니다. 정부는 우리나라의 줄기세포ㆍ재생의료 기술 수준이 세계 상위 7~8위권으로 세계 수준과의 격차가 크지 않아, 정부의 투자가 효율적으로 뒷받침될 경우 세계 최상위권의 경쟁력을 확보할 것으로 전망하며, 줄기세포 분야에 대하여 다양한 방식으로 지원을 하고 있습니다.

최근 정부는 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률 및 하위 법령 규정을 마련하여 국가 책임에 따라 절박한 희귀난치 질환자에 새로운 치료기회를 제공함과 동시에 빠르게 성장하고 있는 재생의료 시장에서 줄기세포등을 활용한 첨단재생의료와 첨단바이오의약품에 대한 전주기 안전관리체계 및 기술발전의 토대를 마련하는 등 적극적인 노력을 하고 있으며, 2024년 2월 1일 세포치료, 유전자치료등 첨단재생의료의 치료기회를 확대하는 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률’ 개정안이 국회 본회의를 통과함으로써 줄기세포를 포함한 첨단재생 산업전반에 걸쳐 도약할 것으로 기대하고 있습니다. ■ 산업ㆍ조직적 특성: 현재 줄기세포치료제는 대부분 바이오벤처기업들에 의해 개발 및 상용화가 진행되고 있으며, 글로벌 주요 제약사들은 여전히 직접적인 시장 진입보다는 기술도입이나 전략적 제휴를 통해 간접적으로 접근하고 있는 상황입니다. 이는 기존의 항체의약품이나 화학합성의약품과는 달리, 살아있는 세포를 기반으로 한 제품의 개발 및 제조 경험이 부족하고, 줄기세포치료제의 핵심 경쟁력인 제조공정 기술, 환자 맞춤형 생산 체계, 그리고 세포 운송·보관 등 공급망 관리에 대한 노하우가 부족하기 때문입니다. 이러한 역량은 단순한 자본력만으로 확보하기 어려운 기술 기반 요소이기 때문에, 줄기세포치료제 분야에서는 다른 바이오의약품 시장과는 달리 주요 제약사들이 단기간 내에 직접 시장에 진입하기 어려운 구조로 분석됩니다.

최근에는 일부 상업화에 성공한 줄기세포치료제 기업들을 중심으로 글로벌 공동연구, 기술이전, 전략적 투자 및 인수합병(M)이 점차 확대되고 있으며, 이를 통해 주요 글로벌 제약사들이 간접적으로 시장 참여를 확대해 나가고 있는 흐름이 관찰되고 있습니다. 특히 미국, 유럽, 일본 등 주요 시장에서는 세포치료제에 대한 규제 체계가 점차 정비되고 있으며, 세포외소포체(Exosome) 기반 치료제와 같은 차세대 세포유래 제품에 대한 투자도 증가하고 있습니다.

줄기세포치료제 산업은 여전히 표준화된 생산 플랫폼, 품질관리 기준, 공급망 인프라 등 산업적 기반이 완전히 구축되지 않은 초기 단계에 머물러 있으며, 이에 따라 개발부터 생산, 품질관리, 환자 전달까지 전주기적 요소기술을 통합적으로 확보하고 있는 기업만이 성공적인 제품화를 기대할 수 있는 상황입니다.

당사는 연구개발 초기단계에서부터 대량 배양, 세포 분화, 품질관리, 동결보존, 물류 및 투약에 이르기까지 줄기세포치료제 상업화에 필요한 모든 핵심 기술을 내재화하고 있으며, 이를 바탕으로 글로벌 수준의 경쟁력을 갖춘 세포치료제 개발 기업으로 도약하고 있습니다.

■ 엄격한 규제: 우리나라, 미국과 유럽 등 주요국가에서 줄기세포치료제는 의약품으로 구분되어 식약처의 신약허가 절차에 따라 품목허가를 받고, 허가 후 관리를 받게 됩니다. 또한 시판 시 허가-특허 연계에 따른 후발주자 판매금지, 생명윤리법에 따른 규제도 함께 적용 받아야 하는 특수성이 있으며 보험 약가를 받기 위해서는 경제성평가 및 보험급여등재신청 절차를 진행해야 합니다. 따라서 다른 산업분야에 비해 연구(기초연구, 비임상시험 및 임상시험)에 소요되는 개발기간(약 8~10년)을 준수해야 하는 제약조건이 많은 반면, 최초 개발 성공시에는 진입장벽이 높아 제품의 독점적 지위를 누릴 수 있습니다. (2) 시장 규모 및 전망

줄기세포치료제를 포함하는 재생의료 분야는 전세계에서 매우 활발히 연구되고 있는 분야입니다. 2024년4분기 Alliance for Regenerative Medicine (ARM) 자료에 따르면 전 세계 세포유전자치료제 개발기업은 2,396개사로 꾸준히 증가하는 추세입니다. 이중 45.6%인1092개사가 북미 지역에 소재하고 있으며 아시아태평양 지역748개사, 유럽 481개사, 기타 지역75개사 순으로 위치해 있음을 알 수 있습니다.

출처: ARM, Developer Data - 2024. Q4

재생의료진흥재단에서 발간한 ‘재생의료분야 글로벌 시장 동향’ 보고서에 따르면, 글로벌 재생의료 시장은 2015년 약 1조2752억원에서 2020년 약 10조3986억원으로 연간 54.1% 성장했습니다. 세포조직공학치료제의 경우, 2015년 약 6711억원에서 2020년 약 7조7397억원으로 연간 65.6% 성장한 것으로 나타났으며, 오는 2025년까지는 연 평균 24.5%로 약 23조1792억원, 오는 2030년까지는 연평균 11.2%로 약 39조4113억원까지 성장이 예상되고 있습니다.

출처: 재생의료재단