코아스템켐온 분기보고서 (2024.03)
7. 회사의 현황

☞ 본문 위치로 이동1. 바이오의약품사업부

(1) 영업개황 및 사업부문의 구분(가) 영업개황

당사는 줄기세포치료제의 개발, 제조 및 공급 등의 사업 영위를 목적으로2003년 12월 30일에 설립되었습니다. 또한 2015년 6월 26일자로 코스닥시장에 상장되어 매매가 개시되었습니다. 당사의 바이오의약품사업부는 줄기세포기술을 기반으로 희귀ㆍ난치성질환에 대한 새로운 줄기세포 치료제를 개발, 생산 및 판매를 영위하고 있습니다. 당사는 전세계에서5번째로 줄기세포치료제의 상용화에 성공하여 2015년 2월말부터 환자에게 투약을 개시하였습니다. 또한 희귀ㆍ난치성 질환 등에 대한 줄기세포치료제들을 신규로 개발하고 있습니다. 또한2세대(차세대) 줄기세포치료제에 대한 기초연구와 공정자동화기술의 연구 및 개발을 진행하고 있습니다.

(나) 공시대상 사업부문의 구분

당사는 줄기세포치료제의 개발, 제조 및 판매를 영위하고 있습니다.

사업부문	품 목	구체적용도	주요상표 등

줄기세포치료제	루게릭병치료제 등	희귀난치성 질환 치료제	뉴로나타-알®

(2) 시장점유율

현재 정확한 시장규모 및 시장점유율을 알 수 있는 신뢰성 있는 객관적인 자료를 확보하기 어려운 상황이어서 기재를 생략합니다.

(3) 시장의 특성(가) 줄기세포치료제 시장 현재 품목허가를 받은 줄기세포치료제는 모두 성체줄기세포 기술에 기반하고 있습니다. 향후 배아줄기세포 또는 역분화줄기세포 기반의2세대 줄기세포치료제 기술로 발전하겠지만 비임상 및 임상시험 단계를 거쳐 안전성과 유효성 등을 확인하는 개발기간을 고려한다면, 앞으로 최소5~10년간은 현재와 같이 성체줄기세포 중심의 줄기세포치료제가 시장을 주도할 것으로 예상됩니다.

[전 세계 줄기세포치료제 품목허가 현황]

업체명	제품명	주원료 세포구분	대상질환	허가연월	허가국가

파미셀	하티셀그램-AMI	자가골수유래
중간엽줄기세포	급성심근경색 환자에서
좌심실구혈률 개선	2011.07	한국

메디포스트	카티스템	동종제대혈유래
중간엽줄기세포	골관절염 환자의
무릎연골 결손 치료	2012.01	한국

안트로젠	큐피스템	자가지방유래
중간엽줄기세포	크론성 누공	2012.01	한국

Osiris Therapeutics (JCR Pharmaceuticals)	Prochymal (Temcell)	동종골수유래 중간엽줄기세포	GvHD
(이식편대숙주질환)	2012.05
2012.06 2015.09	캐나다
뉴질랜드 일본

테루모	하트시트	자가골격근유래
줄기세포	중증심부전	2015.09	일본(조건부승인)

코아스템켐온	뉴로나타-알	자가골수유래
중간엽줄기세포	근위축성측삭경화증
(루게릭병)	2014.07	한국

Chiesi	Holoclar	자가각막유래 줄기세포	화상에 의한 눈 질환	2015.02	유럽

Takeda Pharma	Alofisel	동종지방유래
줄기세포	크론성 누공	2018.03
2021.09	유럽
일본

Nipro	Stemirac	자가골수유래
중간엽줄기세포	척수손상환자	2018.12	일본

Gamida Cell Ltd.	OMISIRGE	동종제대혈유래
조혈전구세포	골수절제 조절요법 후 제대혈 이식이 예정된 혈액암 환자	2023.04	미국

(출처: 대한민국 식약처(MFDS), 유럽 식약처(EMA) 및 일본 식약처(PMDA))

제약산업을 둘러싼 규제환경에도 불구하고 제약산업은 타 산업에 비해 경기변동에 비탄력적인 모습을 보이고 있어 꾸준한 성장이 기대됩니다. 의약품의 가격이 수급에 절대적으로 의존하고 있지 않아, 경쟁구조가 산업위험에 미치는 영향이 크지 않고, 국민보건과 관련된 산업으로 기본적인 국가의 정책적 지원을 받는 점 등이 긍정적 요인으로 작용하고 있습니다. 또한 고령화 사회, 건강에 대한 관심 증대로 인하여 지속적인 성장 요인을 갖고 있다고 할 수 있습니다.

특히 희귀 난치성 질환의 경우 기존에 질환을 치료할 수 있는 의약품이나 대체 치료제가 거의 없는 형편이기 때문에 치료제가 출시되어 실제 치료가 시작되면 그 수요는 외부의 경기변동에 의한 영향을 별로 받지 않을 것으로 예상됩니다.

줄기세포치료제는 정부의 육성의지 재개, 해외 대비 허가 규정의 조기 세팅 및 국내 대형병원들의 특성화센터 중심 환자 적용 경험 등 이머징(emerging) 바이오의약 분야 중 성장 토대가 상대적으로 견고하게 다져지고 있는 분야입니다. 국내에서 총10여개 내외의 전문 기업들이 다양한 난치성 질환에 대한 임상시험을 수행 중이며, 향후 임상적용 사례의 증가와 함께 보수적 처방 패턴을 탈피하여 처방률의 증가가 예상됩니다. 현재의 난치 질환의 공통적 양상은 단일 작용기전 만으로는 해법이 어려운 경우가 대부분이며 조직 구조적 수복을 요하는 경우가 많아 줄기세포가 갖는 다양한 성장인자 분비능 및 증식능을 통한 접근법이 타당성을 갖습니다. 여기에 국내의 질 높은 병원 인프라와 연계된 해외 환자유치, 메디컬 투어리즘(medical tourism)을 구현할 수 있는 적정 분야라는 점을 최대한 활용한다면 우리나라가 시장을 선도할 잠재력이 있는 분야라고 판단됩니다.

(나) 희귀의약품 시장

NIH와 유럽희귀질환협회에 따르면 전 세계적으로 7,000여종의 희귀질환이 있으며, 전 세계 약 4억명의 환자들이 희귀질환을 앓고 있는 것으로 추정되며 미국에서만 총 2천5백만명이 희귀질환으로 투병 중에 있습니다. 또 매년 250개의 새로운 희귀질환이 등장하고 있는 것으로 보고되고 있습니다. 전 세계 많은 국가들이 희귀의약품 개발과 관련한 여러가지 인센티브들 즉, 조건부 승인, 신속한 허가, 높은 수준의 보험급여 및 독점기간 보장 등을 제공하고 있기 때문에 이를 활용하고 다수의 희귀질환에 작용하는 신약이 출시될 경우 블록버스터급 약물 개발도 가능할 것으로 예상됩니다. 한국혁신의약품컨소시엄에서 분석한 자료에 의하면, 희귀의약품은 비희귀의약품보다 승인 성공확률은 약 3배 정도 높고 임상개발 비용은 대략 절반 정도 낮은 것으로 파악되어 제약회사 입장에서 리스크를 줄일 수 있는 것으로 파악됩니다. EvaluatePharma가 2023년 출간한 보고서에 따르면, 2023년에서 2028년 사이 희귀의약품 시장의 연평균 성장률이 12%에 달하여 동일 기간 비희귀 의약품시장의 연평균 성장률보다 7% 빠르며, 2028년까지 희귀의약품 시장은 제네릭을 제외한 모든 처방의약품 시장의 20%를 차지할 것으로 전망되고 있습니다.

(4) 신규사업 등의 내용 및 전망

(가) iPSC-derived NSC/Astrocyte

현재 승인된 치료제가 없는 파킨슨병 치료제 시장은 글로벌데이터에 따르면, 미국, 일본, EU 등 선진국에서 2019년 35억 달러에서 2029년 115억 달러 규모로 연평균 12.6%의 고성장이 예상됩니다. 이에 반해 현재 치료 옵션은 초기 증상, 진행 단계 환자에서 발생하는 운동 변동 통제에 효과적이지 않기 때문에 효능과 전달 시스템을 개선하고, 질병을 수정하는 이익을 제공하는 약품에 대한 미충족 요구가 크다고 할 수 있습니다. 당사는 iPSC-derived Neural Stem cell과 Astocyte cell line을 이용하여 파킨슨병 치료제 개발을 진행하고 있으며 전임상 시험에서 효과를 확인한 후 추가 효력 및 독성 시험을 병행하고 있습니다. 전임상 자료가 확보되는 시점에 맞춰 임상 1/2상을 계획하고 있습니다.

(나) NMO

시신경 척수염 (Neuromyelitis Optica, NMO)은 평생 재발하는 중추신경계 자가면역성 질환으로 높은 재발율과 사망률을 보이는 희귀질환 중 하나입니다. 시신경 척수염 치료제로 승인된 기존 약물을 포함하여 현재 개발 중인 치료제는 재발 예방에 초점을 맞춘 약물이라 할 수 있으며, 신경 회복 및 장애 회복에 초점을 맞춘 치료제는 전무하다고 할 수 있습니다.

시신경 척수염의 발병 원인(자가 항체에 의한 중추신경계 내의 면역 활성화)을 고려 시 Multiple targeting을 통한 면역 반응 조절이 필요하며, 이는 다양한 성장 인자 및 cytokine을 분비하고 면역 활성도를 제어할 수 있는 줄기세포 치료제가 대안이 될 수 있습니다.

당사는 여러 연구에서 확인된 중간엽줄기세포의 수초 재생 효과에 착안하여 시신경 척수염 질환에 줄기세포 치료제 개발에 착수하였습니다. 현재 다양한 전임상 시험에서 면역 반응 조절 및 신경세포 보호, 항염증, 수초화 보호작용 등의 효과를 확인하였으며 분포시험, 단회 및 반복투여 독성시험, 종양원성시험, 면역독성시험을 통한 안전성을 확인하였습니다. 당사는 선행 연구 및 제조 경험을 바탕으로 시신경척수염 범주질환(NMOSD) 환자에서 동종골수유래 중간엽줄기세포와 면역억제제의 병용치료 시 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 임상 12상을 개시할 예정입니다.

(다) IPF

특발성 폐섬유화증 (Idiopathic Pulmonary Fibrosis)은 아직 밝혀지지 않은 원인에 의한 폐손상 후 상처 치유과정의 이상으로 섬유화가 지속적으로 과도하게 일어나는 질환으로, 폐이식 외에는 생존할 수 있는 치료법이 없어 효과적인 치료법의 개발이 시급합니다. 최근 임상시험을 통과하여 유일하게 환자에게 사용되고 있는 pirfenidone의 경우도 폐기능 감소속도는 다소 줄여주나 사망률을 개선시켜주지는 못하는 미충족 요구가 큰 질환이라고 할 수 있습니다. 당사는 중간엽줄기세포에서 유래된 세포외소포체 (Extracelluar Vesicles)를 이용하여 특발성 폐섬유화증 치료제 개발을 진행 중이며 전임상 자료가 확보되는 시점에 맞춰 임상 1/2상을 계획하고 있습니다.

(5) 보유기술 및 핵심 파이프라인(가) 기반 기술

당사는 난치성 질환에 대한 줄기세포치료제의 연구개발 및 상용화와 관련된 아래의 4가지 핵심기술들을 기반으로 난치성 질환에 대한 줄기세포치료제의 연구개발 및 상용화를 진행하고 있고, 관련하여 국내외 특허등록 43건, 국내외 특허출원 48건(PCT 포함)의 지적 재산권을 보유하고 있습니다. ㆍ세포치료제 개발 기술

ㆍ세포치료제 공정 기술

ㆍ역가 및 안정성 최적화를 위한 원료 기술

ㆍ전임상 평가기술(나) 핵심 파이프라인

바이오의약품사업부 줄기세포치료제 파이프라인

제품명	대상질환 및 치료제의 특징	개발현황

뉴로나타-알	루게릭병(근위축성측삭경화증, ALS)
- 루게릭병 환자 신체 기능 개선을 입증한 최초의 치료제
- 신경계 질환에서 세계 최초 줄기세포치료제	의약품 품목허가(2014.7)
처방개시(2015.1)
3상 임상승인(2015.4)
미국FDA 희귀의약품지정 승인 (2018. 08)
유럽 EMA 희귀의약품지정(2019.03)
미국FDA 3상 임상시험계획 승인(2020.07) 한국 식약처 임상시험계획 변경 승인(2020.08) 미국FDA 긴급임상 승인(2020.12) 국내 3상 임상시험 개시(2021.01)
현탁화제 변경 1상 임상시험승인(2022.08)
국내 3상 대상자 등록 완료 (2023.07) 현탁화제 변경 1상 임상시험완료(2023.11)
임상 3상 IDMC 임상 지속 권고 (2024.01)
현탁화제 변경 IDMC 현탁화제로 변경 권고(2024.02)

CE111BR16	다계통위축증(MSA)
- MSA 줄기세포치료 임상연구 수행
- 기존 치료제 없는 질환	임상승인(2016.6)
임상 1상 개시(2018.6) 임상 1상 연장연구 진행 중(2018.11) 임상 1상 종료(2019.12) 결과보고서 최종화 승인(2020.09)

CE211BR19	소뇌실조증(CA)
- 기존 치료제 없는 질환
- 줄기세포를 이용한 소뇌실조증 치료제 중 국내 가장 빠른 상업화 임상 연구 진입	연구자임상시험 승인(2019.10)
연구자임상 개시, 진행 중(2019.10)
연구자임상 환자 방문 완료(2022.07)
연구자임상 결과보고서 최종화 승인(2023.02)

CE211AT15	전신홍반루푸스(SLE)
줄기세포를 이용한 루푸스 치료제 중 가장 빠른 상업화 임상연구 진입	임상승인(2015.5) 임상 1상 연장연구 진행 중(2017.11) 연구자임상시험 승인(2018.06)
임상 1상 종료(2019.08) 연구자임상 개시, 진행 중(2019.09)
연구자 임상시험 종료(2021.11)
연구자 임상시험 결과보고서 최종화 승인(2022.08)

CE223BR17	파킨슨 병(PD)
역분화줄기세포에서 유래된 NSC/Astrocyte를 이용, 파킨슨병 치료에 비임상 연구 수행	비임상 시험

CE211NS21	시신경척수염(NMO)
동종골수유래 중간엽줄기세포 치료제를 활용한 시신경척수염 치료에 비임상 연구 수행	비임상 시험
임상 1상 신청(2023.12)

EV231NU20	특발성 폐섬유증(IPF)
세포외소포 (EV)를 이용, 섬유증 치료에 비임상 연구 수행	비임상 시험

2. 비임상CRO사업부(1) 영업개황 및 사업부문의 구분

(가) 영업개황

비임상 CRO 사업부는 경기도 용인시 처인구 양지면 남평로 240에 위치한 연구소를 기반으로 비임상시험, 신약개발 및 연구 서비스를 제공합니다. 궁극적인 목표는 신약 개발을 위한 원스톱 서비스를 제공하고, 의뢰된 시험 및 시험 결과에 최고의 가치를 부여하는 것입니다. 연구소는 GLP (Good Laboratory Practice) 기준에 부합하는 시설과 뛰어난 연구 인력을 보유하며, 각 시험의 진행과 시설 장비의 운영에 대한 표준작업지침서(Standard Operating Procedure)를 갖추고 있습니다. 특히, 국내에서 처음 설립된 비임상 분야 민간 시험 기관으로, 국내외에서 신뢰받는 자료를 제공하기 위해 끊임없이 노력해왔습니다. 수행된 비임상자료는 국내 신약 허가는 물론 해외 허가자료로도 성공적으로 제출 및 승인되었습니다.

비임상 CRO 사업부는 독성시험, 유효성시험, 약물/독성동태 및 분석시험 등 다양한 서비스를 제공하며, 화학물질의 등록 및 평가에 따른 법률 준수를 위해 화학물질의 위해성 평가와 건강영향평가시험 및 환경영향평가시험을 수행하고 있습니다. 최신 기술과 노하우를 활용하여 고객의 요구를 충족시키는 데 힘쓰고 있습니다.

(나) 공시대상 사업부문의 구분

주요사업 (당국의 인허가가 필요한 모든 물질)	세부사업

안전성(독성, 부작용) 평가	In vitro/vivo 독성시험 / 환경독성시험 / 첨단대체독성시험

안전성 약리 평가	중추신경계시험 / 심혈관계시험 / 호흡기계시험 / 추가시험 및 추적시험 / 일반약리시험

효능(유효성, 약효) 평가	효능평가시험수행 및 개발 / 기전시험(MOA) 질환모델 동물제작·판매 / 동반진단

병리 및 분석 평가	조직병리 및 임상병리 / 흡수, 분포, 대사, 배설시험 / 조제물 분석 / 생분해성시험

(2) CRO의 개념

CRO(Contract Research Organization, 임상시험수탁기관)는 "신약개발 주기에 맞는 다양한 임상개발 서비스(비임상·임상시험, 후보물질 발굴 및 선정, 의약품 상업화 솔루션 서비스 등)를 제공하는 기관"을 의미합니다. 또한, 신약개발 단계에 따라 크게 약물발견(Drug Discovery) 영역, 활성 제약성분(Active Pharmaceutical Ingredient, API) 및 의약품 개발(Drug Development) 영역의 업무를 수행합니다.

제약기업은 신약개발 주요 업무를 CRO에 아웃소싱함으로써 연구개발 비용의 재분배, 내부인력 축소 등 효율성 확보가 가능합니다. 이에는 다양한 이유들이 있습니다.

- 고정비용을 변동비용으로 전환- 내부인력 감축

- 제품의 시장 출시 속도 가속화- 기업 내부 역량의 부족

- 지식과 기술에 대한 접근성 강화

제약회사의 아웃소싱 업무 범위는 임상시험 설계에서 최종 허가업무까지 다양합니다.

CRO 산업 생태계는 의뢰자(Sponsor)와 다양한 업무를 담당하는 벤더(vendor)로 구성됩니다. CRO는 약물발견과 개발 벤더(Drug Discovery and Development Vendor)에 포함되며, 실험서비스 벤더(Laboratory Services Vendors)는 전문적인 임상 및 비임상 시험 비즈니스 부분에서 약물 테스트를 지원합니다. 기술 벤더(Technology Vendors)는 분산형 임상시험 지원서비스(Decentralized Clinical Trials, DCT) 모델의 활용을 지원합니다.

출처: Frost, Global Contract Research Organization Growth Opportunities(2022.11), 국가생명공학정책연구센터 재가공

(3) 비임상시험 시장

비임상시험 단계의 CRO 산업 시장규모는 2021년에 약 167억 달러로 추정되며, 2021년부터 2027년까지 연평균 11.4% 성장할 것으로 전망됩니다. 중소 제약사는 대형 제약사에 비해 R 비용을 적게 지출하고 있지만, 약물 발견 및 전임상 단계의 아웃소싱은 중소 제약사에서 더 많은 비중을 차지하고 있습니다. 신약 개발의 혁신은 주로 중소 부문 제약기업에서 예상되며, 이는 아웃소싱의 규모를 확대하는 주요 요인으로 작용합니다. 코로나19 팬데믹 대응을 위한 후기 단계 파이프라인 연구 시장이 정상화되면서, 초기 단계의 약물발견 및 전임상 단계의 연구가 증가하고, 따라서 아웃소싱 시장이 확대될 것으로 예상됩니다.

대형 제약사는 지적재산권 보호 문제로 인해 사내 개발을 선호하지만, 표적식별 및 전임상 연구에서 AI/ML 기술 사용을 위해 신약 개발 파트너십을 확대하고 있습니다. 이러한 신약 개발 파트너십은 약물발견과 생체 내 동물모델 시뮬레이션을 지원하며, Cryo-EM, ML 알고리즘 등을 활용하여 강력하고 처리량이 많은 계산 플랫폼을 구축하는 데 사용됩니다.

출처: Frost, Global Contract Research Organization Growth Opportunities(2022.11), 국가생명공학정책연구센터 재가공

(4) 시장의 특성

비임상시험은 신약 개발의 핵심 단계로, 후보물질의 치료 효용성과 안전성을 입증하기 위해 국가별 엄격한 과학적 윤리규정을 따르는 기관에서 진행되는 심사가 엄격한 프로세스입니다. 이러한 기관으로는 국내에서는 식품의약품안전처, 중국의 NMPA(National Medical Products Administration), 미국의 FDA(Food Drug Administration), 일본의 PMDA(Pharmaceutical and Medical Devices Agency), 그리고 유럽의 EMA(European Medicines Agency) 등이 대표적입니다.

신약 개발의 임상시험은 비임상시험 이후 4단계로 나눠지며, 각 단계에서는 평균 10년 이상과 천문학적인 비용이 소요되지만 성공 확률은 매우 낮은 고위험산업입니다. 후보물질의 탐색부터 임상시험, 신약 허가까지 수행되더라도 10년 이상이 소요되는 장기 프로젝트이며, 성공 확률은 매우 희박합니다. 이에 대부분의 제약회사들은 고비용·고위험의 비임상 및 임상시험을 모두 자체적으로 진행하기보다는 CRO와의 협업을 통해 프로젝트를 진행합니다.

출처 : Drug Discovery and Development, Understanding the R Process, Pharmaceutical Research and Manufacturers of America, 2007, innovation.org.

기업들이 CRO의 핵심 역량에 대한 관심을 증대시키면서, 비임상 CRO는 주요 분야에서 전문화를 강화하고 더 많은 자원을 투입해야 하는 시점에 있습니다. 뿐만 아니라 신약개발 시장 성장으로 비임상 CRO에 대한 수요가 증가하고, 의료 시장과의 연계로 환자 수 또한 증가하여 시장 성장을 뒷받침하고 있습니다. 특히 개인 맞춤형 의료, 생물학적 제제, 유전자 치료 등과 같이 섬세한 비임상시험이 필요한 치료법의 발전은 또 다른 성장 동력으로 작용하고 있습니다. 의약품 개발의 높은 실패율에 대한 안전한 접근 방식을 제공함으로써, 비임상 CRO는 시장 성장에 기여하고 있으며, 첨단 기술의 도입도 이러한 성장을 지원하고 있습니다.

비임상 CRO 시장의 성장을 촉진하는 주요 요인은 다음과 같습니다. 이러한 동향과 촉진요인을 고려하면 비임상 CRO 시장이 더욱 성장할 것으로 기대됩니다.

- 연구개발(R) 활동에 대한 지출 증가:

제약 및 바이오 의약품 부문의 성장과 연계된 활발한 연구개발 노력으로 인해 기업들은 새로운 치료제와 의료 솔루션을 찾기 위한 노력을 강화하고 있습니다. 이에 따라 전임상 CRO는 초기 단계의 의약품 개발에 효과적으로 기업을 지원하여 성공적인 결과를 도출하고 있습니다.

- 복잡해지는 규제 환경:

세계적인 제약 환경에서는 엄격한 규제 프레임워크의 영향이 커지고 있습니다. 기업들은 전임상 CRO의 전문 지식을 활용하여 규제 요구 사항을 철저히 준수하고, 최신 규제 변화에 대응함으로써 안정적인 연구 환경을 조성하고 있습니다.

- 의약품 개발 과정의 비용 증가:

의약품 개발은 자본 집약적이며 비용이 많이 드는 작업이기 때문에, 비용 효율성을 중시하는 기업들은 비임상 CRO에 아웃소싱을 통해 비용을 절감하고 효율적인 개발을 진행하고 있습니다. 전문적인 서비스와 규모의 경제를 활용하여 비용 효율성을 극대화하고 있습니다.

국내 CRO 시장은 2000년대 초반에 국내 주요 제약사(동아제약, LG생명과학, 유한양행)와 화장품사(아모레퍼시픽)가 유효성 및 안전성 평가를 위한 자체 GLP 시스템을 운영했으나, 운영비용 대비 효율성이 낮아 현재는 모두 GLP를 반환하고 아웃소싱을 진행하고 있습니다.

비임상 CRO 사업부의 유효성 평가 시장에서는 식품의약품안전처(MFDS)의 인허가 획득을 위해 객관적인 데이터 확보가 중요성을 더하고 있습니다. 이에 따라 기존에는 대학이나 자체 연구소에서 진행되던 비임상 연구가 현재는 전문적이며 체계적인 비임상 CRO 기관에 아웃소싱되는 추세가 강조되고 있습니다. 다시 말해, 적절한 시험 장비 및 시설 구축, 우수한 연구 인력, 동물시설의 우수한 인허가 등에서 장점을 가진 전문 기관인 비임상 CRO에 의뢰함으로써 유효성 평가를 효과적으로 수행하는 것이 글로벌한 추세입니다. 이러한 동향은 벤처 기업이나 중소 제약사뿐만 아니라 대형 제약사에서도 활발히 도입되고 있는 추세입니다. 현재 국내에는 체계적이고 전문적인 유효성 평가를 위한 비임상 CRO 기관이 많이 생겨났지만, 20년간의 노하우와 경험을 기반으로 한 전문적인 유효성평가를 제공하는 자사 비임상 CRO 사업부는 이 시장에서 의뢰사에게 더 나은 서비스를 제공하는 것을 목표로 하고 있습니다.

또한, 신약 개발 과정에서 개발하고자 하는 물질의 특성에 따라 독성시험 항목이 면제되거나 간소화될 수 있으나, 유효성 시험은 반드시 제출해야 합니다. 더 나아가 식품의약품안전처의 인허가가 필요한 개량신약, 천연물의약품, 건강기능식품, 기능성 화장품 등은 효능 입증 없이는 임상시험을 승인받거나 시판할 수 없습니다.

(5) 신규사업 등의 내용 및 전망

코아스템켐온㈜ 비임상 CRO 사업부는 국내외 제약 및 바이오 기업과의 협력을 통해 안전하고 효과적인 의약품 개발을 지원하기 위한 다양한 전략을 수립하고 있습니다. 그 중에서도 비임상 CRO 사업부의 핵심 사업은 안전성-유효성 평가 서비스를 중심으로 제공하는 것입니다. 이에 더불어, 비임상 CRO 사업부는 새로운 시장 동향과 글로벌 빅파마들의 활동을 고려하여 현재의 비임상 서비스 외에 다양한 부가 서비스를 제공하고자 합니다.

기업의 빠른 성과 창출과 기존 비임상 서비스 외의 다양한 서비스 제공을 위해 비임상 CRO 사업부는 다음과 같은 서비스 확대 및 개발을 진행하고 있습니다.

- Hit/Lead 발견 및 개발 초기 후보물질의 기술적 우위성을 제시하기 위한 Panel 서비스 확대

- 심독성 등 부작용으로 임상 중단을 감소하기 위한 비임상 지원 서비스 확대

- 차세대 바이오 의약품에 대한 비임상 서비스 확대

- 질환별 이너서클 시스템을 통한 전문성 강화

- DDS 기반 플랫폼 기술 지원을 위한 제네릭 의약품, 지속형 약물전달시스템 및 제형 변경에 따른 부작용 대응을 위한 비임상 서비스 확대

- Organoid, Organ On a Chip을 이용한 대체시험 서비스 확대

- Corestemchemon US를 통한 해외 수주 확대

- 영장류 공급- 인허가 컨설팅 확대

비임상 CRO 사업부는 코로나 기간 동안 일시적으로 감소한 CRO 수주에 대응하여 지속적으로 서비스 다양화를 통해 글로벌 R 전략 거점 CRO 기업으로서의 입지를 강화하고 있습니다.

(가) 평가서비스 컨설팅 사업 비임상 시험은 신약 개발에 있어 중요한 부분으로, 비임상CRO 사업부는 이 분야에서 얻은 노하우와 비임상 전문가 Pool을 기반으로 비임상 컨설팅 서비스를 제공하여 시장이 요구하는 신약 개발 파트너로서의 입지를 강화하고자 합니다. 과거에는 기밀 유지를 위해 개발하고자 하는 화합물에 대한 정보를 공개하지 않고 국책 과제 일정에 맞추어 불필요한 시험을 진행하는 경우가 많아 연구 비용이 낭비되고 신약 개발이 지연되는 문제가 있었습니다. 이에 따라 비임상CRO 사업부는 이러한 경험을 토대로 비임상 컨설팅을 통해 연구와 시험을 신속히 진행하고 R 기업과의 원활한 소통과 협의를 통해 신약 개발 프로젝트가 임상 단계에 진입했을 때 실패하지 않도록 개발 파트너로서의 역할을 수행할 것입니다.

또한, 동남아시아 국가 중 GLP 시스템 구축을 원하는 경우에 대해 컨설팅 서비스를 제공함으로써 동남아시아 시장 공략과 매출 확대를 목표로 하고 있습니다. 한국에서는 컨설팅이 무료 서비스로 여겨지는 경향이 있었지만, 이제는 컨설팅의 가치를 정당히 평가하고, 중개 수수료가 아닌 실제 매출로 연결될 수 있는 시스템을 구축하고자 합니다. 2018년에 설립된 컨설팅 센터는 신약개발 컨설팅 외에도 GLP 시스템 구축, 실험동물 사육 시스템 구축 등 다양한 컨설팅을 제공하고 있습니다. 더불어, 연구개발서비스협회에 가입하여 가치를 높이고, GLP에 대한 교육 및 컨설팅을 통해 일부 매출도 발생하고 있습니다. 앞으로도 인재와 시스템을 확충하여 컨설팅 센터를 지속적으로 강화할 계획입니다.

(나) 실험동물 모델 제작 및 판매① 사업 배경

비임상CRO 사업부는 실험동물 모델 제작 및 판매를 위해 기존 국책과제와 협업하여 질환 모델을 개발하였습니다. 이에 따라 개발된 질환 모델은 비임상CRO 사업부에서 활용 및 보급할 수 있는 시스템을 구축하고, 앞으로도 새로운 동물 모델을 계속해서 개발할 계획입니다.

국내 실험동물의 관리 문제와 나고야의정서 발효로 인한 해외 생명자원 이용에 따른 경제적 손실 및 동물자원 확보 경쟁의 심화에 대한 문제를 인식하고 있습니다. 국내에서는 실험동물이 대부분 개별 연구에만 사용되고, 공유되지 않아 많은 고부가가치 연구자원이 냉동고에 방치되어 있는 상황입니다. 나고야의정서 발효로 인해 실험동물 사용에 대한 규제가 강화되고 비용이 증가할 것으로 예상되는 가운데, 국내 실험동물 개발의 필요성이 커지고 있습니다.

이에 따라 국내 실험동물 시설의 국제 인증이 필수적이며, 많은 시설이 미국실험동물관리평가인증협회(AAALAC)의 인증을 받고 있습니다. 그러나 인증에 따른 로열티와 기타 비용이 해외로 유출되는 상황에서 정부는 국가 R 기반 자원 확보를 위한 제도적 장치를 마련하고 있습니다.

비임상CRO 사업부는 정부 주도 R 사업과 연계하여 식품의약품안전처 인허가에 필요한 비임상 유효성/안전성 시험자료에 적합한 다양한 질환 모델동물을 제공하고, 국가기관에서 상용화할 수 없는 대량의 모델 동물을 선정, 생산, 공급하는 역할을 수행하고자 합니다. 이를 통해 국내 실험동물 자원의 효율적 활용과 국가 수준의 연구개발에 기여하고자 합니다.

② 서비스 개요

비임상 CRO 사업부는 두 가지 방향으로 서비스를 발전시키고자 합니다. 첫 번째로는 수술이나 약물을 이용한 질환 모델을 대량으로 제작하여 공급하는 사업입니다. 과거에는 간헐적으로 수행해 온 사업(예: 비만 유도 동물, 치매 유발 동물 등)을 확장하여, 새로 구축된 동물실을 활용하여 대량 생산 및 공급 서비스를 본격화할 계획입니다.

둘째로는 기존 국책과제를 수행하는 기관과의 협업을 통해 새로운 표준화된 동물을 공급하는 방향으로 나아가고자 합니다. 단순히 표준화된 동물을 개발하는데 그치지 않고, 물리적으로 수행이 어려운 분야의 연구개발자들의 요구를 충족시키기 위해 대량으로 모델동물을 생산할 수 있는 시스템을 구축하고, 질병검사 데이터를 활용하여 맞춤형 모델동물을 제작-공급하는 서비스를 제공할 계획입니다.

현재는 해외에 의존하고 있는 유전자 변형 동물은 가격이 높고 연구에 필요한 실험동물을 충분히 확보하기 어려워 연구단계에서 많은 제약을 받고 있습니다. 이에 대응하여 비임상 CRO 사업부는 보다 효율적이고 경제적인 모델동물 공급을 통해 연구자들의 요구를 충족시키고, 연구의 한계를 극복하는 일환으로 노력하고 있습니다.

③ 시장 현황

2022년 국내에서 사용된 실험동물의 양은 499만마리로 확인되었습니다. 이는 전년 대비 11만마리 증가하여 역대 최대치를 경신했습니다. 이러한 추세가 계속된다면, 실험동물 사용량이 500만마리를 넘어설 전망입니다. 실험동물에게 가해지는 고통이 차지하는 비율도 높아지고 있습니다. 가장 높은 등급인 E등급 실험이 차지하는 비율은 계속해서 증가하여 작년에는 전체의 49%를 기록했습니다. 실험동물 사용량의 증가에 따라 동물실험시행기관도 증가하고 있으며, 그 중에서도 일반기업체의 비중이 크게 늘어나고 있습니다. 일반기업체는 주로 법적 규제 시험을 위해 실험동물을 사용하는데, 연구개발 목적의 중개 및 응용연구를 위한 사용량도 증가하고 있습니다.

국내 실험동물 사용에 대한 정보는 동물보호법에 따라 조사되어 매년 공개되고 있으며, 최근 조사결과에 따르면 2022년에 사용된 실험동물은 4,995,680마리로 기록되었습니다. 가장 많이 사용된 실험동물은 설치류로 4,166,752마리로 전체 사용량의 83%를 차지했습니다. 실험동물에게 고통을 주는 유형의 실험은 여전히 높은 비중을 차지하고 있으며, 특히 극심한 고통이 동반된 E등급 실험이 거의 절반을 차지하는 등 우려가 큽니다.

검역본부는 실험동물 사용량이 늘어난 요인을 직접적으로 파악하기 어렵지만, 국내 동물실험시행기관의 증가와 연관이 있는 것으로 판단하고 있습니다. 2020년 449개소였던 동물실험시행기관은 지난해 517개소로 늘었으며, 일반기업체의 비중도 절반 이상인 53%를 차지하고 있습니다. 일반기업체에서는 주로 법적 규제 시험을 수행하고 있지만, 중개 및 응용연구를 위한 실험동물 사용량도 늘고 있습니다. 일반기업체의 동물실험이 생산·품질관리에서 연구·개발 목적으로 변화하고 있다는 점을 감안할 때, 앞으로의 동향에 주목할 필요가 있습니다.

출처 : 농림축산검역본부

(다) PDX 사업을 통한 맞춤형 진단시장 진출

① 사업 배경

PDX는 암(Cancer) 환자에게 개인별로 암의 특성에 따라 선택할 수 있는 개인 맞춤형 검사 모델을 제공하는 사업입니다. 암은 다양한 종류가 있을 뿐만 아니라 유전자 변이와 암의 위치에 따라 치료법이 달라지기 때문에, 개발된 항암제 중 환자 개개인에게 어떤 항암제를 사용해야 하는지에 대한 정보가 부족한 상황입니다. 이에 비임상CRO 사업부는 기존의 항암효능검사 기술을 기반으로하여 실제 암 환자의 조직을 활용한 시험계 제작·평가 검사 시스템을 구축하고, 환자에게 가장 적합한 항암제를 찾아주는 동반진단 시스템을 구축하는 것을 목표로 하고 있습니다. 이를 통해 신약 임상개발의 실패율을 낮추는 모델을 제공합니다.

② 서비스 개요

암 면역 치료에 활용되는 "환자 맞춤형 동물 모델" 또는 "아바타 마우스"는 환자 유래 암세포를 면역 결핍 동물에 이식하여 만든 것입니다. 이 모델은 암 환자의 특성을 최대한 반영하도록 형태학적, 유전적, 생리적, 환경적 측면에서 유사하게 구성됩니다. 환자 맞춤형 동물 모델은 암 환자의 유전적, 생리적, 환경적 특성을 모방함으로써, 항암제 효과를 테스트하고 검증하는 데 중요한 역할을 합니다.

비임상 CRO 사업부는 이러한 비즈니스 모델에 필요한 유전자 분석 시스템을 보유하고 있으며, 유전자 및 세포 치료제의 비임상시험을 진행하고 있습니다. 현재는 폐암과 한국인에게 많이 발생하는 대장암 치료에 중점을 두고, 개인 맞춤형 항암제의 선정과 암 환자 유래 맞춤형 이종이식 동물모델(Patient-derived Xenograft Animal Model)의 개발을 우선적으로 진행하고 있습니다. 더불어, 이를 통한 대상 암의 범위를 신속하게 확대할 계획이며, 적절한 협력업체와의 협업 방안도 검토 중에 있습니다.

③ 시장 현황

2022년에는 전 세계 암 진단 시장의 규모가 1,320억 달러로 추정되었으며, 2032년까지는 약 3,053억 9,000만 달러에 이를 것으로 예상됩니다. 예측 기간 동안 8.8%의 연평균 성장률(CAGR)로 성장할 것으로 전망되며, 이는 암 환자 수의 증가, 바이오마커 및 진단 기술의 발전, 세계적인 의료 지출의 증가 등이 주요 원동력으로 작용하고 있습니다. 암 진단은 바이오마커, 단백질 등을 통해 암성 종양을 발견하는 과정으로, 영상, 생검, 실험실 검사, 내시경 검사, 수술, 유전자 검사 등이 사용되는 기술적 접근 방식이 있습니다.

미국 국립암연구소(National Cancer Institute)에 따르면 연간 2,950만 명의 새로운 환자가 발생할 것으로 추정되며, 암으로 인한 사망률 증가는 대중의 인식을 높이고 있습니다. 특히 미국, 독일, 일본 등에서 높은 1인당 의료 지출이 시장 성장에 기여하고 있습니다. 또한 기술 발전이 환자 사망률을 감소시키며 암 진단 분야의 성장을 촉진하고 있습니다.

출처 : PRECEDENCE RESEARCH, Cancer Diagnostics Market Size, Share Growth Analysis Report By Type 2023 - 2032

④ 공급계획

항암제의 감수성 및 효능을 평가하는 서비스를 개발하여 제공하고자 합니다.

최종목표	폐암 및 대장암 환자를 위한
맞춤형 항암제 감수성 검사 및 효능 평가 모델 구축

연차목표	2021년도	폐암 및 대장암 세포의 분리, 배양 및 보관 기술 확립
암세포의 유전적 식별 및 임상 데이터와의 상관관계 분석
아바타 모델 구축

2022년도	배양된 암세포를 이용한 항암제 감수성 시험
아바타 모델을 이용한 최적의 항암제 개발 평가
환자 암 조직과 아바타 모델 암 조직의 동등성 평가

2023년도	맞춤형 모델을 이용한 항암제 감수성 및 효능 평가 서비스 출시

2024년도	다양한 암 환자 케이스에 대한 정교한 유전자 분석을 통한 맞춤형 항암제 개발 및 제공
환자의 유전적, 생리적, 환경적 특성을 종합 고려한 개인 맞춤형 항암 치료 전략의 개발
신약 개발 및 임상시험에서의 실패율 감소 및 효과적인 항암 치료 방법 모색
협력 업체 및 의료 기관과의 전략적 파트너십 구축 및 협업 강화
세포치료제 및 유전자치료법을 포함한 혁신적 치료 모델 연구 및 개발

본 사업과 관련하여 비임상 CRO 사업부는 산업통상자원부의 ‘인간 뇌 생체모방칩 기반 원발성 및 전이성 뇌암 체외 동반진단 시스템 개발’ 과제(과학기술정보통신부 바이오나노융합팀-2945(2016.09.07)에 참여하여, 비임상 CRO 사업부의 비임상시험 기술과 외부 전문가의 기술을 접목하여 과제를 성공적으로 완료했습니다. 이를 통해 비임상 CRO 사업부는 항암제를 활용한 체외 동반진단 서비스를 개발할 수 있는 강력한 기반을 보유하게 되었습니다. 앞으로는 이번 PDX를 시작으로 폐암과 대장암을 중심으로 다양한 암 종류를 포함시켜 나갈 계획입니다.

3. 조직도