코아스템켐온 분기보고서 (2023.03)
7. 회사의 현황

☞ 본문 위치로 이동1. 바이오의약품사업부

(1) 영업개황 및 사업부문의 구분(가) 영업개황

당사는 줄기세포치료제의 개발, 제조 및 공급 등의 사업 영위를 목적으로 2003년 12월 29일에 설립되었습니다. 또한 2015년 6월 26일자로 코스닥시장에 상장되어 매매가 개시되었습니다. 당사의 바이오의약품사업부는 줄기세포기술을 기반으로 희귀ㆍ난치성질환에 대한 새로운 줄기세포 치료제를 개발, 생산 및 판매를 영위하고 있습니다. 당사는 전세계에서 5번째로 줄기세포치료제의 상용화에 성공하여 2015년 2월말부터 환자에게 투약을 개시하였습니다. 또한 희귀ㆍ난치성 질환 등에 대한 줄기세포치료제들을 신규로 개발하고 있습니다. 또한 2세대(차세대) 줄기세포치료제에 대한 기초연구와 공정자동화기술의 연구 및 개발을 진행하고 있습니다.

(나) 공시대상 사업부문의 구분

당사는 줄기세포치료제의 개발, 제조 및 판매를 영위하고 있습니다.

사업부문	품 목	구체적용도	주요상표 등

줄기세포치료제	루게릭병치료제 등	희귀난치성 질환 치료제	뉴로나타-알®

(2) 시장점유율

현재 정확한 시장규모 및 시장점유율을 알 수 있는 신뢰성 있는 객관적인 자료를 확보하기 어려운 상황이어서 기재를 생략합니다.

(3) 시장의 특성(가) 줄기세포치료제 시장 현재 품목허가를 받은 줄기세포치료제는 모두 성체줄기세포 기술에 기반하고 있습니다. 향후 배아줄기세포 또는 역분화줄기세포 기반의 2세대 줄기세포치료제 기술로 발전하겠지만 비임상 및 임상시험 단계를 거쳐 안전성과 유효성 등을 확인하는 개발기간을 고려한다면, 앞으로 최소 5~10년간은 현재와 같이 성체줄기세포 중심의 줄기세포치료제가 시장을 주도할 것으로 예상됩니다.

[전 세계 줄기세포치료제 품목허가 현황]

업체명	제품명	주원료 세포구분	대상질환	허가연월	허가국가

파미셀	하티셀그램 -AMI	자가골수유래
중간엽줄기세포	급성심근경색 환자에서
좌심실구혈률 개선	2011.07	한국

메디포스트	카티스템	동종제대혈유래
중간엽줄기세포	골관절염 환자의
무릎연골 결손 치료	2012.01	한국

안트로젠	큐피스템	자가지방유래
중간엽줄기세포	크론성 누공	2012.01	한국

Osiris Therapeutics (JCR Pharmaceuticals)	Prochymal (Temcell)	동종골수유래 중간엽줄기세포	GvHD
(이식편대숙주질환)	2012.05
2012.06 2015.09	캐나다
뉴질랜드 일본

코아스템켐온	뉴로나타-알	자가골수유래
중간엽줄기세포	근위축성측삭경화증
(루게릭병)	2014.07	한국

Chiesi	Holoclar	자가각막유래 줄기세포	화상에 의한 눈 질환	2015.02	유럽

Takeda Pharma A/S	Alofisel	동종지방유래
줄기세포	크론성 누공	2018.03	유럽

Nipro	Stemirac	자가골수유래
중간엽줄기세포	척수손상환자	2018.12	일본

(출처: 대한민국 식약처(MFDS), 유럽 식약처(EMA) 및 일본 식약처(PMDA))

제약산업을 둘러싼 규제환경에도 불구하고 제약산업은 타 산업에 비해 경기변동에 비탄력적인 모습을 보이고 있어 꾸준한 성장이 기대됩니다. 의약품의 가격이 수급에 절대적으로 의존하고 있지 않아, 경쟁구조가 산업위험에 미치는 영향이 크지 않고, 국민보건과 관련된 산업으로 기본적인 국가의 정책적 지원을 받는 점 등이 긍정적 요인으로 작용하고 있습니다. 또한 고령화 사회, 건강에 대한 관심 증대로 인하여 지속적인 성장 요인을 갖고 있다고 할 수 있습니다.

특히 희귀 난치성 질환의 경우 기존에 질환을 치료할 수 있는 의약품이나 대체 치료제가 거의 없는 형편이기 때문에 치료제가 출시되어 실제 치료가 시작되면 그 수요는 외부의 경기변동에 의한 영향을 별로 받지 않을 것으로 예상됩니다.

줄기세포치료제는 정부의 육성의지 재개, 해외 대비 허가 규정의 조기 세팅 및 국내 대형병원들의 특성화센터 중심 환자 적용 경험 등 이머징(emerging) 바이오의약 분야 중 성장 토대가 상대적으로 견고하게 다져지고 있는 분야입니다. 국내에서 총 10여개 내외의 전문 기업들이 다양한 난치성 질환에 대한 임상시험을 수행 중이며, 향후 임상적용 사례의 증가와 함께 보수적 처방 패턴을 탈피하여 처방률의 증가가 예상됩니다. 현재의 난치 질환의 공통적 양상은 단일 작용기전 만으로는 해법이 어려운 경우가 대부분이며 조직 구조적 수복을 요하는 경우가 많아 줄기세포가 갖는 다양한 성장인자 분비능 및 증식능을 통한 접근법이 타당성을 갖습니다. 여기에 국내의 질 높은 병원 인프라와 연계된 해외 환자유치, 메디컬 투어리즘(medical tourism)을 구현할 수 있는 적정 분야라는 점을 최대한 활용한다면 우리나라가 시장을 선도할 잠재력이 있는 분야라고 판단됩니다.

(나) 희귀의약품 시장

NIH와 유럽희귀질환협회에 따르면 전 세계적으로 7,000여종의 희귀질환이 있으며, 미국에서만 총 2천5백만명이 희귀질환으로 투병 중에 있습니다. 또 매년 250개의 새로운 희귀질환이 등장하고 있는 것으로 보고되고 있습니다. 전 세계 많은 국가들이 희귀의약품 개발과 관련한 여러가지 인센티브들 즉, 조건부 승인, 신속한 허가, 높은 수준의 보험급여 및 독점기간 보장 등을 제공하고 있기 때문에 이를 활용하고 다수의 희귀질환에 작용하는 신약이 출시될 경우 블록버스터급 약물 개발도 가능할 것으로 예상됩니다. EvaluatePharma가 2022년 출간한 보고서에 따르면, 2021년에서 2026년 사이 희귀의약품 시장의 연평균 성장률이 12%에 달하여 동일 기간 비희귀 의약품시장의 연평균 성장률보다 2배 높으며, 2026년까지 희귀의약품 시장은 모두 처방의약품 시장의 20%를 차지할 것으로 전망되고 있습니다.

(4) 신규사업 등의 내용 및 전망

■ iPSC-derived NSC/Astrocyte

현재 승인된 치료제가 없는 파킨슨병 치료제 시장은 글로벌데이터에 따르면, 미국, 일본, EU 등 선진국에서 2019년 35억 달러에서 2029년 115억 달러 규모로 연평균 12.6%의 고성장이 예상됩니다. 이에 반해 현재 치료 옵션은 초기 증상, 진행 단계 환자에서 발생하는 운동 변동 통제에 효과적이지 않기 때문에 효능과 전달 시스템을 개선하고, 질병을 수정하는 이익을 제공하는 약품에 대한 미충족 요구가 크다고 할 수 있습니다. 당사는 iPSC-derived Neural Stem cell과 Astocyte cell line을 이용하여 파킨슨병 치료제 개발을 진행하고 있으며 전임상 시험에서 효과를 확인한 후 추가 효력 및 독성 시험을 병행하고 있습니다. 전임상 자료가 확보되는 시점에 맞춰 임상 1/2상을 계획하고 있습니다.

■ NMO

시신경 척수염 (Neuromyelitis Optica, NMO)은 평생 재발하는 중추신경계 자가면역성 질환으로 높은 재발율과 사망률을 보이는 희귀질환 중 하나입니다. 시신경 척수염 치료제로 승인된 기존 약물을 포함하여 현재 개발 중인 치료제는 재발 예방에 초점을 맞춘 약물이라 할 수 있으며, 신경 회복 및 장애 회복에 초점을 맞춘 치료제는 전무하다고 할 수 있습니다.

시신경 척수염의 발병 원인(자가 항체에 의한 중추신경계 내의 면역 활성화)을 고려 시 Multiple targeting을 통한 면역 반응 조절이 필요하며, 이는 다양한 성장 인자 및 cytokine을 분비하고 면역 활성도를 제어할 수 있는 줄기세포 치료제가 대안이 될 수 있습니다.

당사는 여러 연구에서 확인된 중간엽줄기세포의 수초 재생 효과에 착안하여 시신경 척수염 질환에 줄기세포 치료제 개발에 착수하였습니다. 현재 다양한 전임상 시험에서 면역 반응 조절 및 신경세포 보호, 항염증, 수초화 보호작용 등의 효과를 확인하였으며 분포시험, 단회 및 반복투여 독성시험, 종양원성시험, 면역독성시험을 통한 안전성을 확인하였습니다. 당사는 선행 연구 및 제조 경험을 바탕으로 시신경척수염 범주질환(NMOSD) 환자에서 동종골수유래 중간엽줄기세포와 면역억제제의 병용치료 시 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 임상 1/2상을 개시할 예정입니다.

■ IPF

특발성 폐섬유화증 (Idiopathic Pulmonary Fibrosis)은 아직 밝혀지지 않은 원인에 의한 폐손상 후 상처 치유과정의 이상으로 섬유화가 지속적으로 과도하게 일어나는 질환으로, 폐이식 외에는 생존할 수 있는 치료법이 없어 효과적인 치료법의 개발이 시급합니다. 최근 임상시험을 통과하여 유일하게 환자에게 사용되고 있는 pirfenidone의 경우도 폐기능 감소속도는 다소 줄여주나 사망률을 개선시켜주지는 못하는 미충족 요구가 큰 질환이라고 할 수 있습니다. 당사는 중간엽줄기세포에서 유래된 세포외소포체 (Extracelluar Vesicles)를 이용하여 특발성 폐섬유화증 치료제 개발을 진행 중이며 전임상 자료가 확보되는 시점에 맞춰 임상 1/2상을 계획하고 있습니다.

(5) 보유기술 및 핵심 파이프라인(1) 기반 기술

당사는 난치성 질환에 대한 줄기세포치료제의 연구개발 및 상용화와 관련된 아래의 4가지 핵심기술들을 기반으로 난치성 질환에 대한 줄기세포치료제의 연구개발 및 상용화를 진행하고 있고, 관련하여 국내외 특허등록 43건, 국내외 특허출원 48건(PCT 포함)의 지적 재산권을 보유하고 있습니다. ㆍ세포치료제 개발 기술 (PLUS Cell Technology)

ㆍ세포치료제 공정 기술 (EfficHigh Technology)

ㆍ역가 및 안정성 최적화를 위한 원료 기술

ㆍ전임상 평가기술(2) 핵심 파이프라인

[바이오의약품사업부 줄기세포치료제 파이프라인]

제품명	대상질환 및 치료제의 특징	개발현황

뉴로나타-알	루게릭병(근위축성측삭경화증, ALS)
- 루게릭병 환자 신체 기능 개선을 입증한 최초의 치료제
- 신경계 질환에서 세계 최초 줄기세포치료제	의약품 품목허가(2014.7)
처방개시(2015.1)
3상 임상승인(2015.4)
미국FDA 희귀의약품지정 승인 (2018. 08)
유럽 EMA 희귀의약품지정(2019.03)
미국FDA 3상 임상시험계획 승인(20.07) 한국 식약처 임상시험계획 변경 승인(20.08) 미국FDA 긴급임상 승인(20.12) 국내 3상 임상시험 개시(21.01)
현탁화제 변경 1상 임상시험승인(22.08)

CE111BR16	다계통위축증(MSA)
- MSA 줄기세포치료 임상연구 수행
- 기존 치료제 없는 질환	임상승인(2016.6)
임상 1상 개시(2018.6) 임상 1상 연장연구 진행 중(2018.11) 임상 1상 종료(2019.12) 결과보고서 최종화 승인(20.09)

CE211BR19	소뇌실조증(CA)
- 기존 치료제 없는 질환
- 줄기세포를 이용한 소뇌실조증 치료제 중 국내 가장 빠른 상업화 임상 연구 진입	연구자임상시험 승인(2019.10)
연구자임상 개시, 진행 중(2019.10)
연구자임상 환자 방문 완료(2022.07)
연구자임상 결과보고서 작성 중

CE211AT15	전신홍반루푸스(SLE)
줄기세포를 이용한 루푸스 치료제 중 가장 빠른 상업화 임상연구 진입	임상승인(2015.5) 임상 1상 연장연구 진행 중(2017.11) 연구자임상시험 승인(2018.06)
임상 1상 종료(2019.08) 연구자임상 개시, 진행 중(2019.09)
연구자 임상시험 종료(2021.11)
연구자 임상시험 결과보고서 최종화 승인(2022.08)

CE223BR17	파킨슨 병(PD)
역분화줄기세포에서 유래된 NSC/Astrocyte를 이용, 파킨슨병 치료에 비임상 연구 수행	비임상 시험

CE211NS21	시신경척수염(NMO)
동종골수유래 중간엽줄기세포 치료제를 활용한 시신경척수염 치료에 비임상 연구 수행	비임상 시험

EV231NU20	특발성 폐섬유증(IPF)
세포외소포 (EV)를 이용, 섬유증 치료에 비임상 연구 수행	비임상 시험

2. 비임상CRO사업부(1) 영업개황 및 사업부문의 구분

(가) 영업개황

비임상CRO사업부는 비임상실험대행, 신약개발 및 연구대행 등을 주된 사업으로 영위하고 있습니다. 경기도 용인시 처인구 양지면 남평로 240에 연구소를 두고 있으며, 주된 사업은 동일장소에서 영위하고 있습니다.

(나) 공시대상 사업부문의 구분

주요사업 (당국의 인허가가 필요한 모든 물질)	세부사업

안전성 평가	인체독성시험/환경독성시험/첨단대체독성시험

안전성(일반) 약리 평가	중추신경계시험/심혈관계시험/호흡기계시험/ 추가시험 및 추적시험/일반약리시험

유효성(약리) 평가	효능평가시험수행 및 개발/기전시험(MOA) 질환모델 동물제작, 판매/동반진단

병리 및 분석 평가	조직병리 및 임상병리/ 흡수, 분포, 대사,
배설시험/조제물 분석/생분해성시험

(2) 시장점유율

CRO 산업은 특성상 초기투자비용이 높고, 고정비 비중이 높으며, 연구기반 인프라 구축까지 많은 시간과 자원의 소요가 필요한 만큼 진입장벽이 높은 산업적 특성을 가지고 있어 시장의 경쟁관계가 크게 변화되지 않을 것으로 판단됩니다.

비임상CRO 시장은 국내 소수 회사와 경쟁하고 있으나 국내외 경쟁기업들의 사업부문별 매출을 파악하기가 어렵고 특히 해외 CRO업체들의 시장 점유율을 산출하기 어려워 정보가 공개된 국내 임상 및 비임상 CRO 상장사 매출액을 기준으로 산정하였습니다.

(3) 시장의 특성

CRO 시장의 성장을 예측하는 핵심요소는 혁신적인 치료 방법과 개발하고자 하는 약의 유효성과 안전성을 전문적으로 평가하는 능력의 중요성이 부각되고 있으며, 제약회사와 바이오 기업들의 비용과 시간의 절감에 대한 필요성은 우리나라뿐만 아니라 세계CRO 시장성장을 견인할 것으로 예상됩니다. 특히, CRO 기업들에게 아웃소싱을 촉진하는 주원인은 제약기업들의 인력, 연구장비 등 기술 개발에 대한 비용 문제뿐만이 아니라 연구개발과정에서 핵심역량의 집중화가 절실히 요구되기 때문이며 이는 세계적인 추세입니다.

국내 CRO 시장의 경우에도 2000년 초반 국내 주요 제약사(동아제약, LG 생명과학, 유한양행) 및 화장품회사(아모레퍼시픽)가 유효성과 안전성평가를 위한 자체 GLP시스템을 운영하였지만 운영비용 대비 효율성이 낮아 현재는 모두 GLP를 반환하고 아웃소싱을 하고 있습니다.

향후 비임상CRO사업부의 중요한 목표시장으로 자리매김 할 효능평가 시장의 경우, 식품의약품안전처(MFDS)에 인허가를 받기 위한 객관적인 자료확보가 중요해지면서 이를 위해 과거 대학 및 자체 연구소에서 수행하던 비임상시험을 비임상CRO 기관에 의뢰할 수 밖에 없게 되었습니다. 즉, 적절한 시험장비와 시설 구축, 연구인력, 우수한 동물시설 인허가 등에 유리한 전문기관(비임상CRO)에 아웃소싱을 하고 있으며, 이러한 흐름은 벤처기업이나 중소의 제약사가 아니라 오히려 대형 주요 제약사에서도 적극적으로 도입하고 있는 것이 세계적인 추세입니다. 국내에는 체계적이고 전문적인 효능평가를 위한 비임상CRO 기관이 없다고 하여도 과언이 아닌 바 비임상CRO사업부는 이 시장을 선점하고자 하고 있습니다.

신약개발 과정에서 독성시험 항목은 개발하려는 물질의 특성에 따라서 시험항목 면제 및 간소화가 가능하지만, 유효성시험은 필수적으로 제출해야합니다. 더 나아가 식품의약품안전처의 인허가를 받아야만 하는 개량신약이나 천연물의약품, 건강기능식품 및 기능성화장품도 효능에 대한 입증을 하지 않고서는 임상시험허가나 시판허가를 받을 수 없습니다.

(4) 신규사업 등의 내용 및 전망

비임상CRO사업부는 기존 안전성, 유효성 평가 서비스 중심 사업구조에 QC, 컨설팅, 동물질병 진단시스템, 실험동물 모델 제작 및 판매, 맞춤형/동반 진단시스템(PDX 등) 등의 사업을 확대할 예정입니다. 또한 추후 임상 CRO 시장으로도 진출하여 Full-Service(비임상-임상)가 가능한 CRO 전문업체로 성장할 예정입니다. 비임상CRO사업부는 실험동물 모델 제작 및 판매를 위해서 기존 국책과제 수행 기관 등과 협력하여 질환모델을 개발하고 있으며, 본 사업단에서 개발한 질환모델을 비임상CRO사업부에서 활용 및 보급하기위한 시스템을 구축하고, 더 나아가 새로운 동물모델의 개발을 진행하고 있습니다.

(가) 평가서비스 컨설팅 사업 비임상 시험은 신물질 개발에 있어서 필수적인 부분이며, 비임상CRO사업부는 본 사업을 하면서 얻은 노하우 및 비임상 전문가 pool을 바탕으로 비임상 컨설팅 진행을 통해 시장에서 요구하는 신약개발의 파트너로서의 입지를 강화하고자 합니다. 과거에는 개발자들이 개발하려고 하는 물질에 대해서 비밀유지차원에서 정보공개 등을 하지 않고 국책과제 일정에 맞추어서 무리하게 시험을 하는 경우가 있었습니다. 이에 따라 연구비 낭비 및 신약개발기간 연기 등의 사례가 발생하였습니다. 비임상CRO사업부는 이러한 경험을 바탕으로 비임상 단계에서의 컨설팅을 통해 빠른 연구, 시험 및 의뢰인(연구개발 회사)과 원활한 커뮤니케이션, 토론 등을 통해 새롭게 시작하는 신약개발 프로젝트들이 임상단계에 들어가서 실패하지 않도록 하는 개발 파트너로의 역할을 해 나갈 것입니다. 또한 새롭게 GLP 시스템을 구축하고자 하는 동남아 국가 등에 GLP 시스템 및 실험동물시설구축을 위한 컨설팅을 통한 매출확대와 동남아 시장을 선점하고자 노력하고 있습니다.

우리나라에서의 컨설팅은 매출로 확대되지 못하고 무료서비스라는 인식을 갖고 있는 경향이 큽니다. 이제는 이러한 인식을 깨뜨려야 하는 시점이 되었다고 생각하며 단순히 중개 수수료가 아닌 컨설팅의 가치를 인정받고 실제 매출로 연결할 수 있는 시스템을 갖추고자 합니다. 2018년 컨설팅센터를 구축하였고 향후 이를 위한 인적자원의 확충과 시스템을 갖추어나가고 있습니다. 신약개발과 관련한 컨설팅뿐 아니라 컨설팅 센터에서는 GLP 시스템 및 실험동물사육관련 시스템 구축에 대하여도 컨설팅을 진행하고자 합니다. 현재 연구개발서비스 협회에 가입하여 이러한 가치를 향상시키고자 노력하고 있으며 GLP 관련하여는 태국에 컨설팅과 교육을 제공하며 일부 매출을 시현하고 있습니다.

(나) 실험동물 모델 제작 및 판매① 사업 배경

비임상CRO사업부는 실험동물 모델 제작 및 판매를 위해서 기존 국책과제 수행 기관 등과 협력하여 질환모델을 개발하였으며, 본 사업단에서 개발한 질환모델을 비임상CRO사업부에서 활용 및 보급하기위한 시스템을 구축하고, 더 나아가 새로운 동물모델의 개발을 할 예정입니다.

국내 실험동물의 경우 자원 방치가 심각한 수준입니다. 2014년 10월 12일 발효된 나고야의정서는 생물다양성협약(CBD: Convention on Biological Diversity)에 의거 부속 유전자원에 대한 접근 및 유전자원이용으로부터 발생하는 이익의 공정하고 공평한 공유를 명문화하고 있습니다. 나고야의정서 발효에 따라 해외 생명자원 이용을 위한 로열티 지불 등 경제적 손실이 예상되며, 이에 대비하여 세계 각국의 동물자원 확보 경쟁이 심화되고 있습니다. 국가연구개발을 통하여 개발된 자원의 관리를 전담하는 기관의 부재로 고부가가치 연구자원으로 활용 가능한 실험동물 생체시료들이 대학, 연구소 등의 냉동고에 사장되고 있는 것으로 파악되고 있습니다. 이는 대학, 연구소 등 국내 연구기관에서 개발한 200종 이상의 모델동물들을 개별 연구에만 사용하고 공유하지 않기 때문입니다.

국내사용 실험동물은 대부분 외국에서 수입하거나 수입된 모체동물로부터 생산된 실험동물입니다. 나고야 의정서 발효는 신약개발에 사용되는 연구의 핵심소재인 실험동물의 사용에 따르는 제약을 가중시키고, 비용 증가를 초래할 것으로 예상되므로 국산 실험동물 개발의 필요성이 여기에 있습니다.

이를 해결하기 위해서는 국내 실험동물 시설의 국제적 인증이 필요합니다. 국내 많은 실험동물 시설들이 국제실험동물관리평가인증(AAALAC)을 받고 있는 현실이며, 이에 따른 연구 기밀의 누출이 우려되며 매년 로열티를 지급 및 인증에 따른 제반 비용을 모두 국내 연구기관이 지고 있으며, 이 비용은 100% 외국으로 유출되고 있습니다.

정부도 이를 인식하고 국가 R 기반 자원 확보 체계마련을 위한 조직 체계를 갖추고 진행하고 있습니다. 좀 더 구체적으로 실험동물 자원은 생체 상태에서 유지, 관리, 증식에 필요한 막대한 비용이 발생하기 때문에 실험동물의 생체자원 특성 분석 및 보관 사업을 진행하고 있습니다. 비임상CRO사업부는 또한 국가주도의 연구개발사업과 연계하여 식품의약품안전처의 인허가에 필요한 비임상 유효성/안전성 시험자료에 적합한 각종 질환모델동물들을 고객의 요구에 맞게 맞춤형으로 보급하고자 하며 국가기관에서 상용화하지 못하는 모델동물의 대량품종선별 및 생산공급 등의 역할을 수행하고자 합니다.

② 서비스 개요

비임상CRO사업부는 두 가지 방향으로 서비스를 진행하려고 합니다. 첫 번째는 질환모델을 수술이나 화학물질을 이용하여 제작 및 공급하는 사업입니다. 이는 과거 비임상CRO사업부에서 간헐적으로(비만 유도 동물, 치매 유도 동물등) 진행한 경험이 있지만 향후에 본격적으로 확장 서비스를 진행하려하며, 이는 확장된 동물실을 통해서 대량 제작 및 공급할 예정입니다. 두 번째는 기존 국책과제를 수행중인 기관 등과 협력하여 새로운 표준화된 동물을 공급하려고 합니다. 이는 표준화된 동물의 개발에서 그치는 것이 아니라 물리적으로 수행할 수 없는 분야에 대하여 연구개발자의 요구에 따른 모델동물을 다량으로 공급하는 체계를 만들고 기 갖추어진 질병검사자료까지 제공하는 맞춤형 모델동물의 생산 및 공급하는 서비스를 제공하려고 합니다.

현재 해외에 의존하는 유전자변형동물 등은 고가의 가격대를 형성하고 있으며 연구에 필요한 충분한 실험동물 공급이 부족하여 연구단계에서 많은 한계점을 가지고 있습니다.

③ 시장 현황

국내 실험동물 사용량은 2011년 이후 연 8.7%씩 지속적으로 증가하고 있으며, 수입량도 연 7.5%씩 증가하고 있습니다. 2013년 국내 전체 사용량 중 마우스(쥐)가 전체의 76%를 차지하며 가장 많이 사용되었으며 랫드가 16%, 기니픽이 3%, 토끼가 2%, 기타가 1.8%를 차지하는 것으로 파악되고 있습니다. 국내에서 생산되는 실험동물의 연평균증가율은 7.5%, 수입량은 연평균증가율이 4.3%로 파악되고 있으며, 생물학적제제의 R 증가에 따른 수입동물 수는 향후 점진적으로 증가할 것으로 예상됩니다. 세계 실험동물 시장의 규모는 암 등의 치료제 및 질환모델 개발에 따라2013년11억 달러에서2018년18억 달러까지 증가할 전망이며, 바이오 및 제약업체들의 신약 개발 투자가 늘어나고 있는 추세를 고려할 때 동물모델 제작 및 판매에 대한 성장 가능성은 매우 높은 것으로 판단됩니다.

(다) PDX 사업을 통한 맞춤형 진단시장 진출

① 사업 배경

PDX는 아직까지 극복하지 못한 암(Cancer) 환자들에게 개인 및 해당 암의 특성에 맞는 적합한 치료제를 선정하기 위한 맞춤형 시험모델을 제공하는 사업입니다. 암은 그 종류도 다양하지만, 특정 암에도 유전자변이, 암의 발생부위 등에 따라서 다양한 암이 존재하고 개발된 항암제 중 어떤 것을 환자 맞춤형으로 사용하고, 개발해야 하는지에 대한 정보가 부족하였습니다. 이에 비임상CRO사업부는 기존의 항암효력 시험의 기술력을 기반으로 실제 암환자의 암조직을 이용해서 시험계를 제작하고 평가함으로써 환자에게 가장 적합한 항암제를 찾아내는 동반진단시스템의 구축을 통하여 신약개발에서는 임상에서 실패율을 줄이는 모델을 제공하고자 합니다.

② 서비스 개요

항암면역치료를 위해서는 "환자 맞춤형 동물모델"이 필요한데, 이는 "아바타 마우스"라고도 하며, 환자 유래 암세포를 면역결핍 동물에 인위적으로 이종 이식하여 제작된 암 환자 맞춤형 동물모델(Xenograft Animal Model)을 의미합니다. 암 환자에서 암과 형태학적 환경이 동일 또는 유사하고, 유전학적 환경이 동일 또는 유사하며, 암의 마커 단백질의 발현특성이 동일하여, 암 환자의 유전적, 생리적 및 환경적 특성을 그대로 반영한 조건을 제공할 수 있습니다. 따라서 환자 맞춤형 동물모델에 환자 맞춤형 항암제를 처리하면, 이들 항암제를 환자에게 처리한 것과 동일한 효과를 확인할 수 있으므로, 환자 맞춤형 동물모델을 이용하면 항암제가 실제로 환자에게 적절한 효과를 나타낼 수 있는지 확인할 수 있습니다. 비임상CRO사업부는 본 사업모델에서 필요한 유전자분석시스템을 갖추었으며, 비임상시험의 유전자치료제, 세포치료제 등의 분포시험을 수행하고있습니다.

비임상CRO사업부는 아직까지 완치율이 매우 낮은 폐암과 한국인에게 빈번한 대장암 치료를 위한 맞춤형 항암제 선택 및 이를 위한 암 환자유래 환자 맞춤형 동물모델(Patient-derived Xenograft Animal Model)을 우선적으로 진행하고 신속하게 대상 암의 범위를 확대해 나가고자 합니다. 필요한 경우 협력기관을 통한 진행도 고려하고 있습니다.

③ 시장 현황

국내 사망원인 1위는 암입니다. 하지만 조기진단과 치료법이 발전하면서 사망률이 점차 낮아지고 있습니다. 전문가들은 이제 암이 고혈압·당뇨병처럼 만성질환화 되고 있다고 판단하고 있습니다.

최근 몇 년 사이 수술, 방사선, 화학요법, 표적치료 등 기존 항암치료 방식의 뒤를 이어 ‘항암면역치료’에 대한 관심이 매우 높아졌습니다. 즉, 항암제 개발 패러다임이 제2세대 표적 항암제 개발에서 기존 항암치료보다 환자의 생존율이 높고 치료 부작용이 적은 제3세대 면역항암제로 변화하고 있습니다. 사이언스지는 지난 2013년 항암면역치료제를 ‘올해의 연구(Breakthrough of The Year)’로 선정하기도 했습니다. 컨설팅업체인 글로벌데이터의 보고서를 보면 전체 면역항암제 시장은 2019년 140억 달러 규모에서 2024년 340억 달러 규모로 향후 암 치료의 급격한 변화를 경험할 것으로 예상됩니다. 면역항암제의 승인과 사용은 표적 치료제와 비슷한 장기와 지속적 종양 반응의 인식 증가로 급증하고 있습니다.

④ 공급계획

아래 연차별로 개발하여 항암제 감수성 및 효능평가 서비스를 제공하려고 합니다.

최종목표	폐암 및 대장암 환자에 대한 맞춤형 항암제 감수성 검사 및
약효 평가 모델 구축

연차
목표	2021년도	폐암 및 대장암 세포 분리, 배양 및 보관 기술 셋업
암세포의 유전적 동정 및 임상자료 상관성 분석
아바타 모델 제작

2022년도	배양 암세포를 이용한 항암제 감수성 검사
아바타 모델을 이용한 최적항암제 도출 평가
환자 암조직과 아바타 모델 암조직과의 동등성 평가

2023년도	맞춤형 모델을 이용한 항암제 감수성 및 효능평가 서비스 개시

본 과제 연계선상에서 비임상CRO사업부는 산업자원통상부과제 “인간 뇌 생체모사칩 기반 원발성 및 전이성 뇌암 체외 동반진단시스템 개발”(Keit 공문 바이오나노융합팀-2945 (2016.09.07)”에 선정되어 외부 전문기관의 기술력과 비임상CRO사업부의 비임상시험 기술을 접목하여 사업을 완료하였으며, 본PDX의 경우에도 폐암, 대장암을 시작으로 점차 암종을 늘려서 진행할 예정입니다.

(5) 조직도