코아스템켐온 사업보고서 (2025.12)
7. 회사의 현황

☞ 본문 위치로 이동1. 바이오의약품사업부

(1) 영업개황 및 사업부문의 구분(가) 영업개황

당사는 줄기세포치료제의 개발, 제조 및 공급 등의 사업 영위를 목적으로2003년 12월 30일에 설립되었습니다. 또한 2015년 6월 26일자로 코스닥시장에 상장되어 매매가 개시되었습니다.당사의 바이오의약품사업부는 줄기세포기술을 기반으로 희귀ㆍ난치성질환에 대한 새로운 줄기세포 치료제를 개발, 생산 및 판매를 영위하고 있습니다. 당사는 전세계에서5번째로 줄기세포치료제의 상용화에 성공하여 2015년 2월말부터 환자에게 투약을 개시하였습니다. 또한 희귀ㆍ난치성 질환 등에 대한 줄기세포치료제들을 신규로 개발하고 있습니다. 또한2세대(차세대) 줄기세포치료제에 대한 기초연구와 공정자동화기술의 연구 및 개발을 진행하고 있습니다.

(나) 공시대상 사업부문의 구분

당사는 줄기세포치료제의 개발, 제조 및 판매를 영위하고 있습니다.

사업부문	품 목	구체적용도	주요상표 등

줄기세포치료제	루게릭병치료제 등	희귀난치성 질환 치료제	뉴로나타-알주

(2) 시장점유율

현재 정확한 시장규모 및 시장점유율을 알 수 있는 신뢰성 있는 객관적인 자료를 확보하기 어려운 상황이어서 기재를 생략합니다. (3) 시장의 특성 (가) 줄기세포치료제 시장 현재 품목허가를 받은 줄기세포치료제는 모두 성체줄기세포 기술에 기반하고 있습니다. 향후 배아줄기세포 또는 역분화줄기세포 기반의2세대 줄기세포치료제 기술로 발전하겠지만 비임상 및 임상시험 단계를 거쳐 안전성과 유효성 등을 확인하는 개발기간을 고려한다면, 앞으로 최소5~10년간은 현재와 같이 성체줄기세포 중심의 줄기세포치료제가 시장을 주도할 것으로 예상됩니다.

[전 세계 줄기세포치료제 품목허가 현황]

업체명	제품명	주원료 세포구분	대상질환	허가연월	허가국가

파미셀	하티셀그램-AMI	자가골수유래
중간엽줄기세포	급성심근경색 환자에서
좌심실구혈률 개선	2011.07	한국

메디포스트	카티스템	동종제대혈유래
중간엽줄기세포	골관절염 환자의
무릎연골 결손 치료	2012.01	한국

안트로젠	큐피스템	자가지방유래
중간엽줄기세포	크론성 누공	2012.01	한국

Osiris Therapeutics (JCR Pharmaceuticals)	Prochymal (Temcell)	동종골수유래 중간엽줄기세포	GvHD
(이식편대숙주질환)	2012.05
2012.06 2015.09	캐나다
뉴질랜드 일본

테루모	하트시트	자가골격근유래
줄기세포	중증심부전	2015.09	일본(조건부승인)

코아스템켐온	뉴로나타-알	자가골수유래
중간엽줄기세포	근위축성측삭경화증
(루게릭병)	2014.07	한국

Chiesi	Holoclar	자가각막유래 줄기세포	화상에 의한 눈 질환	2015.02	유럽

Stempeutics Research	Stempeucel	동종골수유래 중간엽줄기세포	중증하지허혈,
무릎 골관절염,	2016.05
2020.08	인도

Takeda Pharma	Alofisel	동종지방유래
줄기세포	크론성 누공	2018.03
2021.09	유럽
일본

Nipro	Stemirac	자가골수유래
중간엽줄기세포	척수손상환자	2018.12	일본

Gamida Cell Ltd.	OMISIRGE	동종제대혈유래
조혈전구세포	골수절제 조절요법 후 제대혈 이식이 예정된 혈액암 환자	2023.04	미국

Mesoblast, Inc.	Ryoncil	동종골수유래 중간엽기질세포	스테로이드-불응 이식편대숙주병(SR-aGVHD)	2024.12	미국

(출처: 대한민국 식약처(MFDS), 미국 식약처(FDA), 유럽 식약처(EMA), 인도 식약처(DCGI) 및 일본 식약처(PMDA))

제약산업을 둘러싼 규제환경에도 불구하고 제약산업은 타 산업에 비해 경기변동에 비탄력적인 모습을 보이고 있어 꾸준한 성장이 기대됩니다. 의약품의 가격이 수급에 절대적으로 의존하고 있지 않아, 경쟁구조가 산업위험에 미치는 영향이 크지 않고, 국민보건과 관련된 산업으로 기본적인 국가의 정책적 지원을 받는 점 등이 긍정적 요인으로 작용하고 있습니다. 또한 고령화 사회, 건강에 대한 관심 증대로 인하여 지속적인 성장 요인을 갖고 있다고 할 수 있습니다.

특히 희귀 난치성 질환의 경우 기존에 질환을 치료할 수 있는 의약품이나 대체 치료제가 거의 없는 형편이기 때문에 치료제가 출시되어 실제 치료가 시작되면 그 수요는 외부의 경기변동에 의한 영향을 별로 받지 않을 것으로 예상됩니다.

줄기세포치료제는 정부의 육성의지 재개, 해외 대비 허가 규정의 조기 세팅 및 국내 대형병원들의 특성화센터 중심 환자 적용 경험 등 이머징(emerging) 바이오의약 분야 중 성장 토대가 상대적으로 견고하게 다져지고 있는 분야입니다. 국내에서 총10여개 내외의 전문 기업들이 다양한 난치성 질환에 대한 임상시험을 수행 중이며, 향후 임상적용 사례의 증가와 함께 보수적 처방 패턴을 탈피하여 처방률의 증가가 예상됩니다. 현재의 난치 질환의 공통적 양상은 단일 작용기전 만으로는 해법이 어려운 경우가 대부분이며 조직 구조적 수복을 요하는 경우가 많아 줄기세포가 갖는 다양한 성장인자 분비능 및 증식능을 통한 접근법이 타당성을 갖습니다. 여기에 국내의 질 높은 병원 인프라와 연계된 해외 환자유치, 메디컬 투어리즘(medical tourism)을 구현할 수 있는 적정 분야라는 점을 최대한 활용한다면 우리나라가 시장을 선도할 잠재력이 있는 분야라고 판단됩니다.

(나) 희귀의약품 시장

현재 WHO의 국제질병분류(International Classification of Diseases 11th Revision, ICD-11)에 등록되어 있는 희귀질환은 5,500여종이며, 특정 증상이 보고된 사례들까지 합하면8,000여종에 이르는 희귀질환이 존재하는 것으로 추정되고 있습니다. 전 세계 약 4억명의 환자들이 희귀질환을 앓고 있는 것으로 추정되며 미국에서만 총 2천5백만명이 희귀질환으로 투병 중에 있습니다. 또 매년 250개의 새로운 희귀질환이 등장하고 있는 것으로 보고되고 있습니다. 전 세계 많은 국가들이 희귀의약품 개발과 관련한 여러가지 인센티브들 즉, 조건부 승인, 신속한 허가, 높은 수준의 보험급여 및 독점기간 보장 등을 제공하고 있기 때문에 이를 활용하고 다수의 희귀질환에 작용하는 신약이 출시될 경우 블록버스터급 약물 개발도 가능할 것으로 예상됩니다. 한국혁신의약품컨소시엄에서 분석한 자료에 의하면, 희귀의약품은 비희귀의약품보다 승인 성공확률은 약 3배 정도 높고 임상개발 비용은 대략 절반 정도 낮은 것으로 파악되어 제약회사 입장에서 리스크를 줄일 수 있는 것으로 파악됩니다. 또한, 지난 5년간 FDA의 희귀의약품 지정률은 50%를 상회하였으며, 특히 2023년 승인 신약의 60%는 희귀의약품으로 지정 받았을 정도로 희귀의약품에 대한 관심은 여전히 높습니다. 글로벌 제약·바이오 시장분석 전문기관 Evaluate가 지난해 발표한‘2024 희귀의약품 보고서(Orphan Drug Report 2024; Orphan Drugs are Losing Their Sparkle)’에 따르면 전세계 희귀의약품 시장규모는 2028년에는 약 2,700억 달러에 이를 것으로 전망되고 있습니다. 또한, Precedence Research에 따르면 글로벌 희귀의약품 시장 규모는 2024년에 1,930억 달러로 추산되며, 2034년에는 약 6,000억 달러에 도달할 것으로 예상되어 2024년에서 2034년까지 연평균 성장률 12.20%로 확대될 것으로 전망되고 있습니다.

(4) 신규사업 등의 내용 및 전망

(가) iPSC-derived NSC/Astrocyte

현재 파킨슨병 치료제 시장은 글로벌데이터에 따르면, 세계의 파킨슨병 치료제 시장 규모는 2024년 55억 6,000만 달러로 추정되고, 2029년에는 66억 3,000만 달러에 이를 것으로 예측되며, 예측 기간 중(2024-2029년) CAGR은 3.58%에서 성장할 전망입니다. 이에 반해 현재 치료 옵션은 초기 증상, 진행 단계 환자에서 발생하는 운동 변동 통제에 효과적이지 않기 때문에 효능과 전달 시스템을 개선하고, 질병을 수정하는 이익을 제공하는 약품에 대한 미충족 요구가 크다고 할 수 있습니다. 당사는 iPSC-derived Neural Stem cell과 Astocyte cell line을 이용하여 파킨슨병 치료제 개발을 진행하고 있으며 전임상 시험에서 효과를 확인한 후 추가 효력 및 독성 시험을 병행하고 있습니다. 전임상 자료가 확보되는 시점에 맞춰 임상 1/2상을 계획하고 있습니다.

(나) NMO

시신경 척수염 (Neuromyelitis Optica, NMO)은 평생 재발하는 중추신경계 자가면역성 질환으로 높은 재발율과 사망률을 보이는 희귀질환 중 하나입니다. 시신경 척수염 치료제로 승인된 기존 약물을 포함하여 현재 개발 중인 치료제는 재발 예방에 초점을 맞춘 약물이라 할 수 있으며, 신경 회복 및 장애 회복에 초점을 맞춘 치료제는 전무하다고 할 수 있습니다.

시신경 척수염의 발병 원인(자가 항체에 의한 중추신경계 내의 면역 활성화)을 고려 시 Multiple targeting을 통한 면역 반응 조절이 필요하며, 이는 다양한 성장 인자 및 cytokine을 분비하고 면역 활성도를 제어할 수 있는 줄기세포 치료제가 대안이 될 수 있습니다.

당사는 여러 연구에서 확인된 중간엽줄기세포의 수초 재생 효과에 착안하여 시신경 척수염 질환에 줄기세포 치료제 개발에 착수하였습니다. 현재 다양한 전임상 시험에서 면역 반응 조절 및 신경세포 보호, 항염증, 수초화 보호작용 등의 효과를 확인하였으며 분포시험, 단회 및 반복투여 독성시험, 종양원성시험, 면역독성시험을 통한 안전성을 확인하였습니다. 당사는 선행 연구 및 제조 경험을 바탕으로 중증 재발 항아쿠아포린4 항체 양성 시신경척수염 범주질환 환자에서 동종골수유래 중간엽줄기세포의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 제 1상 임상시험을2024.06.05자로 식약처 승인을 받아 같은 해 임상시험 개시 미팅을 완료하였으며 오송 ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP) 가동 시점인 내년 1분기 임상 개시를 계획하고 있습니다.

(다) IPF

특발성 폐섬유화증 (Idiopathic Pulmonary Fibrosis)은 아직 밝혀지지 않은 원인에 의한 폐손상 후 상처 치유과정의 이상으로 섬유화가 지속적으로 과도하게 일어나는 질환으로, 폐이식 외에는 생존할 수 있는 치료법이 없어 효과적인 치료법의 개발이 시급합니다. 현재 특발성 폐섬유화증 치료를 위해 항섬유화 효과가 있는 퍼페니돈(pirfenidone)과 닌테다닙(nintedanib)이라는 약제를 사용하나, 이들 약제는 질병의 진행 속도를 지연하는 효과가 있는 것으로 입증되었고 아직까지 이 질병을 완치할 수 있는 약물은 없습니다. 당사는 중간엽줄기세포에서 유래된 세포외소포체 (Extracelluar Vesicles)를 이용하여 특발성 폐섬유화증 치료제 개발을 진행 중이며 전임상 자료가 확보되는 시점에 맞춰 임상 1/2상을 계획하고 있습니다.

(5) 보유기술 및 핵심 파이프라인(가) 기반 기술

당사는 난치성 질환에 대한 줄기세포치료제의 연구개발 및 상용화와 관련된 아래의 4가지 핵심기술들을 기반으로 난치성 질환에 대한 줄기세포치료제의 연구개발 및 상용화를 진행하고 있고, 관련하여 세포 외 소포체 용도 등 4건의 특허 출원과 배양 및 분화 기술에 대한 특허 3건, 바이오 마커 특허 4건, 세포동결, 보존 기술 특허 4건 등을 포함하여 국내외 26건의 지적 재산권을 보유하고 있습니다. ㆍ세포치료제 개발 기술

ㆍ세포치료제 공정 기술

ㆍ역가 및 안정성 최적화를 위한 원료 기술

ㆍ전임상 평가기술 (나) 핵심 파이프라인

바이오의약품사업부 줄기세포치료제 파이프라인

제품명	대상질환 및 치료제의 특징	개발현황

뉴로나타-알	루게릭병(근위축성측삭경화증, ALS)
- 루게릭병 환자 신체 기능 개선을 입증한 최초의 치료제
- 신경계 질환에서 세계 최초 줄기세포치료제	의약품 품목허가(2014.7)
처방개시(2015.1)
3상 임상승인(2015.4)
미국FDA 희귀의약품지정 승인 (2018. 08)
유럽 EMA 희귀의약품지정(2019.03)
미국FDA 3상 임상시험계획 승인(2020.07)한국 식약처 임상시험계획 변경 승인(2020.08)미국FDA 긴급임상 승인(2020.12)국내 3상 임상시험 개시(2021.01)
현탁화제 변경 1상 임상시험승인(2022.08)
국내 3상 대상자 등록 완료 (2023.07)현탁화제 변경 1상 임상시험완료(2023.11)
임상 3상 IDMC 임상 지속 권고 (2024.01)
현탁화제 변경 IDMC 현탁화제로 변경 권고(2024.02)
임상 3상 관찰 종료 (2024.10)
국내 제조판매품목 첨가제(현탁화제) 변경 허가(2024.11)
국내 품목변경허가 신청서 제출(2025.04)

CE111BR16	다계통위축증(MSA)
- MSA 줄기세포치료 임상연구 수행
- 기존 치료제 없는 질환	임상승인(2016.6)
임상 1상 개시(2018.6)임상 1상 연장연구 진행 중(2018.11)임상 1상 종료(2019.12)결과보고서 최종화 승인(2020.09)

CE211BR19	소뇌실조증(CA)
- 기존 치료제 없는 질환
- 줄기세포를 이용한 소뇌실조증 치료제 중 국내 가장 빠른 상업화 임상 연구 진입	연구자임상시험 승인(2019.10)
연구자임상 개시, 진행 중(2019.10)
연구자임상 환자 방문 완료(2022.07)
연구자임상 결과보고서 최종화 승인(2023.02)

CE211AT15	전신홍반루푸스(SLE)
줄기세포를 이용한 루푸스 치료제 중 가장 빠른 상업화 임상연구 진입	임상승인(2015.5)임상 1상 연장연구 진행 중(2017.11)연구자임상시험 승인(2018.06)
임상 1상 종료(2019.08)연구자임상 개시, 진행 중(2019.09)
연구자 임상시험 종료(2021.11)
연구자 임상시험 결과보고서 최종화 승인(2022.08)

CE223BR17	파킨슨 병(PD)
역분화줄기세포에서 유래된 NSC/Astrocyte를 이용, 파킨슨병 치료에 비임상 연구 수행	비임상 시험

CE211NS21	시신경척수염(NMO)
동종골수유래 중간엽줄기세포 치료제를 활용한 시신경척수염 치료에 비임상 연구 수행	비임상 시험
임상 1상 신청(2023.12)
임상1상 승인(2024.06)

EV231NU20	특발성 폐섬유증(IPF)
세포외소포 (EV)를 이용, 섬유증 치료에 비임상 연구 수행	비임상 시험

2. 비임상CRO사업부(1) 영업개황 및 사업부문의 구분

(가) 영업개황

코아스템켐온㈜ 비임상CRO 사업부는 경기도 용인시 처인구 양지면에 위치한 연구소를 기반으로 신약 개발 및 관련 산업 분야에 필수적인 비임상시험 및 연구 서비스를 제공합니다. 주요 서비스는 독성시험, 유효성 평가, 약물·독성동태학, 환경영향평가, 분석평가 등이며, 고객 맞춤형 시험 수행을 통해 신약 및 기타 의약품의 국내외 인허가에 필요한 핵심 자료를 제공합니다.

2000년 비임상 사업을 시작한 이후, 코아스템켐온㈜ 비임상CRO 사업부는 50건 이상의 국내외 신약 허가 및 해외 임상시험에 필요한 자료를 성공적으로 제공하며 신뢰받는 시험기관으로 자리매김했습니다. 국내 최초 민간 비임상시험기관으로서 GLP(Good Laboratory Practice) 기준을 충족하는 첨단 시험시설과 숙련된 연구 인력을 보유하고 있으며, 표준작업지침서(SOP)에 따라 모든 시험을 철저히 수행하고 있습니다.

비임상시험 서비스는 단순한 자료 제공에 그치지 않고, 초기 독성 스크리닝부터 완제품 개발에 이르기까지 전 주기에 걸친 컨설팅과 지원을 포함합니다. 합성물질, 천연물, 바이오의약품 등 다양한 원료에 대한 유효성 및 독성시험 경험을 바탕으로, Cytochrome P450 등 종간 차이에 따른 임상시험의 잠재적 문제에도 적극 대응할 수 있는 역량을 갖추고 있습니다. 또한, 합성의약품(small molecules)과 바이오의약품(biologics)의 특성을 고려한 맞춤형 독성시험 설계가 가능합니다.

의약품뿐만 아니라 식품, 화장품, 의료기기, 농약 등 다양한 화학물질 및 바이오의약품의 안전성과 유효성 평가도 수행하며, 시험동물뿐만 아니라 유전자, 세포, 장기, 식물 등 다양한 시험계를 활용한 정밀 분석을 제공합니다. 이는 국민 건강과 생명을 지키는 기반 인프라로서, 사회적 공익성과 산업적 필요성을 동시에 충족하는 역할을 수행하고 있습니다.

특히 글로벌 경쟁력 강화를 위해 영장류를 활용한 독성시험, 고난이도 유효성 및 약물동태학 평가 등 고기술 기반 시험 역량을 확보하였으며, 화학물질 등록 및 위해성 평가와 관련한 국내외 법률(예: 화학물질 등록 및 평가 등에 관한 법률, 화평법)에 따른 위해성 평가 자료 생산 체계도 구축했습니다. 이러한 역량은 국내 신약 허가는 물론 미국, 유럽 등 주요 해외 규제기관에 제출되는 임상시험 허가 자료로도 활용되고 있습니다.

코아스템켐온㈜ 비임상CRO 사업부는 대규모 제조설비 없이 연구소, 시험시설, 장비를 기반으로 전문 연구대행 서비스를 제공하며, 제약기업들이 연구개발 과정에서 인력, 장비, 비용 부담을 줄이고 핵심 역량에 집중할 수 있도록 지원합니다. 이러한 비임상시험 외주 수요는 지속 증가하고 있으며, 이는 글로벌 바이오 산업의 일반적인 추세입니다.

이러한 시장 환경 속에서 코아스템켐온㈜ 비임상CRO 사업부는 연구개발의 효율성과 품질을 동시에 제공하는 신뢰받는 파트너로 자리매김하고 있으며, 앞으로도 지속적인 기술 고도화와 글로벌 네트워크 확장을 통해 바이오 산업의 성장 동력으로서 핵심 역할을 수행할 것입니다.

(나) 공시대상 사업부문의 구분

주요사업
(당국의 인허가가 필요한 모든 물질)	세부사업

안전성(독성, 부작용) 평가	In vitro/vivo 독성시험 / 환경독성시험 / 첨단대체독성시험 / 의료기기

안전성 약리 평가	중추신경계시험 / 심혈관계시험 / 호흡기계시험 / 추적시험 / 일반약리시험

효능(유효성, 약효) 평가	효능평가시험수행 및 개발 / 기전시험(MOA) / 질환모델동물 / 오가노이드평가 / 의료기기적합성/유효성평가/유전자분석평가

병리 및 분석 평가	조직병리 및 임상병리 / 흡수, 분포, 대사, 배설시험 /조제물 분석 / 생분해성시험

(2) 계약연구기관(CRO, Contract Research Organization) 산업 개요

계약연구기관(CRO)은 제약, 생명공학, 의료기기 산업 분야에서 계약을 통해 연구개발(R) 서비스를 제공하는 전문 회사로, 본질적으로 의뢰자가 외부에 아웃소싱하는 신약 등의 개발 파트너 역할을 수행합니다. ICH에 따르면, CRO는 “의뢰자와 계약을 맺어 의뢰자의 임상시험 관련 의무 및 기능 중 하나 이상을 수행하는 개인 또는 조직”으로 정의됩니다. CRO 산업은 1980년대 초 제약사들이 내부 연구 역량의 한계를 경험하면서 본격적으로 발전하기 시작했습니다. 당시 대부분의 제약사는 연구개발 활동을 사내에서 직접 수행했으나, 급증하는 R 수요를 자체적으로 감당하기 어려워지면서 외부 지원이 필요해졌고, 이러한 배경 속에서 최초의 CRO들이 등장했습니다. 1980년대 후반에는 미국 식품의약국(FDA) 등 주요 규제 기관이 외부 위탁 모델을 공식 인정하여 의뢰자가 CRO에 임상시험 의무를 이전할 수 있도록 허용하는 규정을 마련했습니다. 이후 신약 개발 비용과 복잡성이 증가함에 따라 제약 및 생명공학 산업에서는 연구개발 업무를 CRO에 아웃소싱하는 경향이 지속적으로 확대되었고, 이에 따라 CRO 산업은 빠르게 성장했습니다. 2022년 기준 글로벌 임상 서비스 계약 지출은 약 500억 달러에 달합니다. 현재 CRO는 신약의 초기 발견 단계부터 비임상 시험, 임상시험 계획 및 운영, 데이터 관리 및 통계 분석, 규제 대응 및 허가 준비 등 신약 개발 전 과정에 걸쳐 포괄적인 서비스를 제공하며, 이러한 통합 서비스는 의뢰자가 신약 개발에 따른 비용과 리스크를 절감하고, 개발 속도를 가속화하는 데 크게 기여하고 있습니다.

(3) 비임상 CRO 서비스 개요

비임상 CRO는 신약 개발 초기 단계에서 후보물질 발굴부터 안전성 평가까지 전문적이고 통합된 연구개발 서비스를 제공합니다. 의뢰자는 후보물질 최적화, ADME(흡수·분포·대사·배설) 분석, 약리작용 검증, 급성·반복투여·생식·유전·발암성 독성시험, 약동학(PK) 평가 등 다양한 시험을 비임상 CRO에 위탁해 후보물질의 유효성과 안전성을 사전에 평가하고 임상 진입에 필요한 자료를 확보할 수 있습니다.

많은 비임상 CRO는 화합물, 생물학적 제제, 바이오시밀러, 세포·유전자 치료제 등 다양한 제형과 기술 플랫폼에 특화된 시험 역량을 갖추고 있으며, GLP(Good Laboratory Practice) 기준에 따라 독성시험을 수행하고 글로벌 규제 요건에 맞는 시험 설계와 문서화도 지원합니다. 의뢰자는 특정 분야에 특화된 비임상 CRO를 개별 활용하거나, 전체 비임상 프로그램을 통합 운영하는 비임상 CRO와 전략적 파트너십을 맺기도 합니다. 예를 들어, 한 기관이 동물모델 기반 독성시험을 수행하는 동안 다른 기관이 약물 대사 및 잔류물 분석을 담당하는 협업 사례가 일반적입니다. 주요 서비스에는 후보물질 스크리닝, 기초 약리시험, ADME 및 약동학 분석, 급성·만성 독성시험, 유전독성·생식독성·발암성 시험, 면역독성 평가, 생체분포 및 조직 축적 시험, 안전약리학 평가, 시험물질 분석, 비임상 연구 보고서 작성 및 규제 문서화 지원 등이 포함됩니다. 비임상 CRO는 신속하고 정확한 비임상 데이터 확보로 의뢰자의 개발 리스크를 줄이고 효율성을 높이는 데 중요한 역할을 합니다. 또한, 특수 질병 모델, 인간화 마우스 모델, 제브라피쉬 스크리닝 플랫폼 등 첨단 기술과 모델을 활용해 맞춤형 시험을 진행합니다. 최근에는 환자 암세포에서 유래한 3차원 세포 배양체인 환자 유래 오가노이드(PDO)와 환자 유래 이종이식 모델 등 다양한 In Vivo 및 In Vitro 모델을 활용하며, 이는 바이오 제약사, 정부, 학계, 의료기기 회사 등에서 질병 연구와 치료법 개발에 적극 활용되고 있습니다. 비임상 CRO는 FDA 등 규제 기관의 요구를 충족하며, 인체와 유사한 해부학적·생리학적 환경을 가진 살아있는 동물 모델로 후보물질의 안전성과 효능을 평가합니다. 생물분석, DMPK 연구, 화학 분석, 안전성 약리학 시험 등 신약 개발 전반에 걸친 서비스를 제공하며, 임상 진입 전 연구개발의 핵심 파트너로 자리매김하고 있습니다.

(4) 비임상 CRO 활용의 주요 이점

제약 및 생명공학 회사들은 연구개발 프로젝트를 CRO에 아웃소싱하는 경우가 점점 늘어나고 있습니다. CRO와의 파트너십이 제공하는 주요 이점은 속도와 효율성, 비용 효율성, 전문 지식, 유연성과 집중력입니다. 우선, 자격을 갖춘 CRO는 확립된 프로세스와 숙련된 인력, 준비된 인프라를 통해 연구를 신속하게 본격 운영할 수 있어 연구 시작과 실행 일정을 가속화할 수 있습니다. 둘째, 아웃소싱은 고정비용을 변동비용으로 전환하여 전체 연구개발(R) 비용을 절감할 수 있으며, 활용도가 낮은 대규모 영구 팀 유지 비용을 줄이고 필요 시에만 서비스 비용을 지불함으로써 자본 지출을 감소시킵니다. 셋째, CRO는 다양한 의뢰자와의 연구 경험을 바탕으로 폭넓은 전문성을 축적하고, 생물통계학, 약동학, 데이터 과학, 규제 업무 전문가 등을 통해 내부에서 확보하기 어려운 전문 역량을 제공합니다. 마지막으로, 아웃소싱은 프로젝트 요구에 따라 CRO 리소스를 신속히 확장하거나 축소할 수 있는 운영 유연성을 제공하며, 의뢰자는 핵심 역량에 집중하고 운영 업무는 CRO에 위임함으로써 효율성을 극대화할 수 있습니다.

(5) 비임상 CRO 산업 분석 및 시장 동향

비임상 CRO 서비스는 신약 개발자의 연구 운영 역량을 크게 향상시키는 속도, 비용 효율성, 전문 지식, 유연성의 강력한 조합을 제공합니다. 산업 분석에 따르면 연구개발(R)을 비임상 CRO 서비스에 아웃소싱하는 것은 자본 수요를 줄이고 개발 일정을 단축하여 비용 효율성을 높이는 효과가 있습니다. 비임상 CRO 서비스에 따른 물질의 안전성을 입증하는 데이터를 제공하면, 의뢰자는 이를 바탕으로 임상시험계획(IND)을 제출하여 임상시험 단계로 진입할 수 있습니다. 오늘날 제약 연구개발 환경에서 비임상 CRO 서비스는 없어서는 안 될 연구개발 파트너로 자리 잡았으며, 새로운 치료법을 환자에게 전달하기까지 필요한 운영 역량과 전문 지식을 제공합니다. 적절한 비임상 CRO 서비스를 선정하고 견고한 파트너십을 유지함으로써 제약 기업은 연구개발 프로그램을 가속화하고 환자에게 신속히 새로운 치료법을 제공할 수 있습니다. 비임상 CRO 서비스는 신약 개발 여정의 촉매제 역할을 하며, 적합한 파트너는 팀의 연장선처럼 과학적 계획을 실질적인 성과로 전환합니다. 명확한 기대치 설정, 원활한 소통, 품질에 대한 공동의 약속을 바탕으로 의뢰자와 비임상 CRO 서비스 간 협력은 연구 성공의 강력한 동력이 될 수 있습니다.

시장 규모와 성장 전망을 살펴보면, 비임상 CRO 서비스 시장은 최근 몇 년 동안 크게 성장하여 2024년 약 57억 달러, 2025년 약 62억 6천만 달러에 이를 것으로 예상되며, 연평균 성장률(CAGR) 9.9%를 기록할 전망입니다. 과거 성장의 주요 원인으로는 신속한 약물 개발, 비용 절감 전략, 핵심 역량 집중, 규제 준수 강화, 임상 시험의 세계화 등이 있으며, 앞으로는 맞춤형 의학의 확대, 희귀질환 및 희귀 의약품에 대한 집중, 바이오의약품 아웃소싱 증가, 바이오마커 연구 중요성 증대, RWE(real-world evidence) 생성 수요 증가 등이 성장을 견인할 것으로 보입니다. 또한 인공지능(AI) 기술 통합, 종양학 연구 확대, 오믹스(omics) 기술 발전, 고도화된 시험관 내 및 생체 내 모델 개발, 중개 연구 협력 강화 등도 주요 동향으로 나타날 전망입니다.

시장 세분화 측면에서 비임상 CRO 서비스 시장은 서비스별, 유형별, 동물 모델별, 모델 시스템별, 그리고 최종 사용자별로 구분됩니다. 서비스별로는 생물분석 및 DMPK 연구, 독성시험, 화합물 관리, 화학, 안전성 약리학, 기타 서비스로 나뉩니다. 생물분석 및 DMPK 연구는 약동학 연구, 약력학 연구, 약물 대사 연구로 세분화되며, 독성 시험은 급성, 만성, 생식 독성 시험 등으로 구분됩니다. 화합물 관리는 시료 관리, 재고 관리, 제형 서비스로, 화학 분야는 의약화학, 분석화학, 합성화학으로 세분화됩니다. 안전성 약리학은 심혈관, 중추신경계, 호흡기 안전성 연구로 구분되고, 기타 서비스에는 규제 컨설팅, 프로젝트 관리, 데이터 관리 서비스가 포함됩니다. 유형별로는 환자 유래 오가노이드(PDO) 모델과 환자 유래 이종이식 모델이 있으며, 동물 모델별로는 소동물 및 대동물 모델로 나누어집니다. 모델 시스템별로는 생체 내(In Vivo)와 시험관 내(In Vitro) 시스템으로 구분됩니다. 최종 사용자별로는 바이오제약회사, 정부 및 학술 기관, 의료기기 회사, 기타 최종 사용자로 분류됩니다.

이처럼 비임상 CRO 서비스 산업은 신약 개발 과정에서 핵심적인 역할을 수행하며, 빠르게 성장하는 시장과 다양한 세분화를 바탕으로 앞으로도 제약 및 생명과학 분야의 혁신을 지원하는 중추적 파트너로 자리매김할 것입니다.

출처: https://www.thebusinessresearchcompany.com/report/preclinical-cro-global-market-report

(6) 비임상 시험 수요와 아웃소싱의 증가

비임상 시험 수요 증가는 비임상 CRO 시장 성장의 중요한 원동력입니다. 비임상 시험은 임상시험에 앞서 약물이나 치료법의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 모든 연구를 포함하며, 신약 개발에서 핵심적인 역할을 수행합니다. 최근 규제 기관의 안전성과 효능에 대한 요구가 강화되면서 비임상 시험의 중요성은 더욱 커지고 있습니다. 연구의 복잡성이 증가하고 전문 기술 확보가 어려워지면서, 비임상 연구를 전문 CRO에 아웃소싱하는 사례가 늘어나고 있으며, 이를 통해 기업은 필요한 전문성을 확보하고 핵심 비즈니스에 집중할 수 있게 되었습니다.

비임상 CRO의 최신 트렌드로는 다음과 같은 사항들이 있습니다. 첫째, 글로벌 확장과 아웃소싱의 확대입니다. 비임상 CRO는 전 세계적으로 운영 범위를 넓히고 있으며, 기업들은 비용 효율적인 솔루션을 찾기 위해 아시아 태평양 지역으로 비임상 업무를 확대하는 추세입니다. 둘째, 인공지능(AI), 고처리량 스크리닝, 오가노이드, 고급 분석 기술 등 혁신적인 기술 도입으로 연구의 효율성과 효과를 높이고 경쟁 우위를 확보하고 있습니다. 셋째, 면역 항암학, 유전자 치료, 정밀 의학 등 전문 치료 분야에 대한 집중도가 높아지고 있습니다. 넷째, 전략적 제휴 및 합병이 활발히 이루어져 서비스 역량을 강화하고 지리적 범위를 확대함으로써 비임상부터 임상시험까지 엔드 투 엔드(end-to-end) 솔루션 제공을 목표로 하고 있습니다.

비임상 CRO의 주요 사용 사례로는 약물 안전성 및 효능 검사, 다양한 치료 분야 지원, 초기 연구 및 개념 증명, 그리고 규정 준수 및 제출 지원 등이 있습니다. 특히 종양학, 신경학, 심장학 등 다양한 치료 분야에서 서비스를 제공하며, 암 치료제와 같은 전문 분야에 대한 수요가 꾸준히 증가하고 있습니다. 또한 새로운 치료법의 잠재적 효능과 대상 집단을 결정하는 개념 증명 연구 역시 신약 개발에서 중요한 역할을 합니다. 아울러 비임상 CRO는 FDA, EMA 등 주요 규제 당국의 요구 사항을 충족하며 성공적인 약물 승인 과정을 지원합니다.

비임상 CRO 시장은 신약 개발 초기 단계에서 중요한 역할을 수행하며, 신약 개발 투자 증가, 아웃소싱 확산, 만성 질환 유병률 증가 등의 요인으로 지속해서 성장할 전망입니다. 북미와 아시아 태평양 지역은 각각 첨단 의료 인프라와 비용 효율성 덕분에 시장에서 핵심적인 역할을 할 것으로 기대되며, 기술 발전과 전략적 제휴, 합병이 시장 경쟁 환경을 형성하고 있습니다.

출처: https://www.tracercro.com/early-phase-clinical-trials/

(7) 신규사업 등의 내용 및 전망

코아스템켐온㈜ 비임상 CRO 사업부는 국내외 제약 및 바이오 기업과의 협력을 통해 안전하고 효과적인 의약품 개발을 지원하고 있으며, 핵심 사업으로는 안전성 및 유효성 평가 서비스를 제공하고 있습니다. 이러한 핵심 역량을 바탕으로 글로벌 제약사 및 바이오 기업들의 신약 개발을 뒷받침하고 있으며, 최근에는 글로벌 빅파마들의 변화하는 요구와 시장 동향을 반영하여 기존 비임상 서비스 외에도 다양한 부가 서비스를 제공하고자 하는 전략을 수립하고 있습니다.

기업의 빠른 성과 창출과 다양한 서비스 제공을 위해 비임상 CRO 사업부는 여러 방면에서 비임상 서비스를 확장하고 있습니다. 먼저, 신약 후보물질의 선별 및 초기 개발 과정에서 기술적 우위성을 입증할 수 있도록 Hit/Lead 발견 및 초기 후보물질에 대한 Panel 서비스를 확대하고 있습니다. 또한, 임상 중단의 주요 원인인 부작용을 줄이기 위해 심독성 등 비임상 지원 서비스를 강화하여 보다 정교한 안전성 평가와 대응이 가능하도록 하고 있습니다.

차세대 바이오 의약품의 개발을 지원하기 위해 비임상 서비스 범위를 확장하고 있으며, 질환별 이너서클 시스템을 구축하여 각 질환에 특화된 연구 및 개발 전략을 적용함으로써 시험의 전문성을 강화하고 있습니다. 이와 함께, 지속형 약물전달시스템(DDS) 기반 플랫폼 기술 지원, 제네릭 의약품 개발, 제형 변경에 따른 부작용 대응 등 신약과 개량신약 개발 전반에 걸친 서비스를 확대하고 있습니다.

첨단 기술을 활용한 Organoid, Organ-on-a-Chip 기반 대체시험 서비스도 적극 도입하고 있습니다. 이를 통해 안전성 약리, 유전독성 및 유효성 검증에 있어 최신 기법을 활용하고 있으며, 동물실험에 사용하는 동물 수를 줄이는 동시에 빅데이터 기반 신약개발 및 AI 적용을 통해 부가가치를 높이고 있습니다.

글로벌 경쟁력 강화를 위한 전략의 일환으로, 미국에 위치한 Corestemchemon US를 통해 해외 수주를 확대하고 있으며, 글로벌 네트워크를 지속적으로 확장하고 있습니다. 또한, 바이오의약품 연구개발에 필수적인 고품질 게잡이 원숭이 공급 시스템을 구축함으로써 국내 연구환경의 자립성과 효율성을 높이고 있습니다.

이와 더불어, 각국의 규제 요건에 부합하는 신약 개발을 돕기 위해 인허가 컨설팅 서비스도 확대하고 있으며, 제약사들이 글로벌 시장에서 성공적으로 제품을 출시할 수 있도록 전방위적 지원을 제공하고 있습니다.

비임상 CRO 사업부는 코로나19 팬데믹 기간 동안 일시적으로 감소한 수주에 대응하여, 지속적인 서비스 다각화와 혁신을 추진하고 있습니다. 이를 통해 글로벌 R 전략의 핵심 거점으로 자리매김하고 있으며, 차별화된 기술력과 전문성을 기반으로 비임상 CRO 시장에서의 입지를 강화해 나가고 있습니다. 다양한 신규 서비스를 통해 고객 맞춤형 솔루션을 제공함으로써 향후 비임상 CRO 사업의 성장을 더욱 가속화할 것으로 기대됩니다.

앞으로도 코아스템켐온㈜ 비임상 CRO 사업부는 제약 및 바이오 산업의 변화를 선도하는 핵심 파트너로서의 역할을 지속적으로 강화하며, 글로벌 시장에서의 경쟁력을 더욱 높여 나갈 것입니다.

(가) 평가서비스 컨설팅 사업비임상 시험은 신약 개발에서 중요한 단계로, 비임상CRO 사업부는 이 분야에서의 깊은 노하우와 비임상 전문가 풀을 바탕으로 신약 개발을 위한 컨설팅 서비스를 제공합니다. 과거에는 기밀 유지를 위해 개발하려는 화합물에 대한 정보를 공개하지 않고, 국책 과제 일정에 맞추어 불필요한 시험을 진행하는 경우가 많았습니다. 이로 인해 연구 비용이 낭비되고 신약 개발 일정이 지연되는 문제가 발생했었습니다. 이를 해결하기 위해, 비임상CRO 사업부는 그동안의 경험을 토대로 연구와 시험을 신속하게 진행하고, R 기업과의 원활한 소통을 통해 신약 개발이 임상 단계에 진입할 때 실패하지 않도록 철저하게 지원하는 역할을 수행하고 있습니다.

또한, 비임상CRO 사업부는 동남아시아 국가들이 GLP 시스템 구축을 원하는 경우에 대해서도 전문적인 컨설팅 서비스를 제공하고 있습니다. 이를 통해 동남아시아 시장으로의 진출과 매출 확대를 목표로 하고 있으며, GLP 시스템 구축을 비롯한 다양한 컨설팅 서비스를 통해 글로벌 시장에서의 입지를 강화해 나가고 있습니다. 한국에서는 컨설팅 서비스가 무료로 제공되는 경향이 있었지만, 비임상CRO 사업부는 이제 컨설팅의 가치를 정당히 평가하고, 이를 중개 수수료가 아닌 실질적인 매출로 연결될 수 있는 시스템을 구축하고 있습니다.

2018년에 설립된 컨설팅 센터는 신약 개발 컨설팅뿐만 아니라 GLP 시스템 구축, 실험동물 사육 시스템 구축 등 다양한 서비스를 제공하고 있으며, 연구개발서비스협회에 가입하여 기업의 가치를 높이는 활동도 활발히 진행하고 있습니다. 이를 통해 GLP에 대한 교육 및 컨설팅을 제공하며 추가적인 매출도 발생하고 있습니다. 앞으로는 인재와 시스템을 지속적으로 확충하여 컨설팅 센터를 강화하고, 더욱 많은 기업들이 신뢰할 수 있는 파트너로 자리매김할 수 있도록 지원할 것입니다.

이러한 컨설팅 사업을 통해 비임상CRO 사업부는 신약 개발 파트너로서의 입지를 더욱 확고히 다지며, 연구와 개발의 효율성을 높이고 성공적인 임상 진입을 위한 든든한 지원을 계속해서 제공할 것입니다.

(나) 실험동물 모델 제작 및 판매① 사업 배경

비임상CRO 사업부는 실험동물 모델 제작 및 판매를 위한 전략을 수립하고, 기존 국책 과제와의 협업을 통해 질환 모델 개발에 성공했습니다. 이로 인해, 개발된 질환 모델은 비임상CRO 사업부에서 활용하고 보급할 수 있는 시스템을 구축하였으며, 향후에도 지속적으로 새로운 동물 모델을 개발할 계획입니다.

현재 국내 실험동물 관리에 대한 문제와 나고야의정서 발효로 인한 해외 생명자원 이용에 대한 경제적 손실 및 동물 자원 확보 경쟁 심화가 중요한 이슈로 떠오르고 있습니다. 많은 국내 연구에서 실험동물은 개별 연구에만 사용되고 공유되지 않아, 고부가가치 연구 자원이 방치되는 경우가 많습니다. 또한, 나고야의정서 발효로 실험동물 사용에 대한 규제가 강화되고, 비용이 증가할 것으로 예상되는 상황에서 국내 실험동물 개발의 필요성이 더욱 커지고 있습니다.

이러한 상황을 해결하기 위해, 비임상CRO 사업부는 실험동물 모델 제작 및 공급을 통한 국내 실험동물 자원의 효율적 활용을 목표로 하고 있습니다. 특히, 국내 실험동물 시설의 국제 인증을 받는 것이 필수적인 상황에서, 많은 시설들이 미국실험동물관리평가인증협회(AAALAC)의 인증을 받고 있으나, 인증에 따른 로열티와 기타 비용이 해외로 유출되는 문제를 인식하고 있습니다. 이에 따라 정부는 국가 R 기반 자원 확보를 위한 제도적 장치를 마련하고 있으며, 비임상CRO 사업부는 이와 연계하여 국가 기관에서 상용화가 어려운 대량의 모델 동물을 선정, 생산, 공급하는 역할을 맡고 있습니다.

비임상CRO 사업부는 정부 주도 R 사업과 협력하여, 식품의약품안전처 인허가에 필요한 비임상 유효성 및 안전성 시험자료에 적합한 다양한 질환 모델동물을 제공하며, 이를 통해 국가 수준의 연구개발에 기여하고자 합니다. 실험동물 모델 제작 및 판매 사업을 통해 국내 실험동물 자원의 효율적인 활용을 촉진하고, 글로벌 경쟁력을 확보할 수 있는 기반을 마련하고 있습니다.

② 서비스 개요

비임상CRO 사업부는 실험동물 모델 제작 및 판매 서비스를 두 가지 주요 방향으로 발전시키고 있습니다. 첫 번째 방향은 수술이나 약물을 이용한 질환 모델을 대량으로 제작하여 공급하는 사업입니다. 과거에는 비만 유도 동물, 치매 유발 동물 등 일부 질환 모델을 간헐적으로 제공했으나, 새로 구축된 동물실을 활용하여 대량 생산 및 공급 서비스를 본격적으로 확대할 계획입니다. 이를 통해 연구자들이 필요한 실험동물을 보다 효율적이고 지속적으로 확보할 수 있도록 지원할 예정입니다.

두 번째 방향은 기존 국책 과제를 수행하는 기관과의 협업을 통해 새로운 표준화된 동물을 공급하는 서비스입니다. 단순히 표준화된 동물을 개발하는 것에 그치지 않고, 물리적으로 수행이 어려운 연구 분야에 대한 연구자들의 요구를 충족시키기 위해 대량 모델동물 생산 시스템을 구축할 계획입니다. 또한, 질병검사 데이터를 활용하여 맞춤형 모델동물을 제작하고, 이를 연구자들에게 공급하는 서비스를 제공함으로써 보다 고도화된 연구 환경을 지원하고자 합니다.

특히, 현재 해외에서 의존하고 있는 유전자 변형 동물은 가격이 높고 연구에 필요한 실험동물을 충분히 확보하기 어려운 상황입니다. 이에 비임상CRO 사업부는 보다 경제적이고 효율적인 모델동물 공급을 통해 연구자들의 요구를 충족시키고, 연구의 한계를 극복할 수 있도록 노력하고 있습니다. 이를 통해 연구 개발에 필요한 실험동물을 안정적으로 공급하며, 실험동물 모델 제작 및 판매 분야에서의 경쟁력을 강화해 나갈 것입니다.

③ 실험동물 사용 현황

농림축산검역본부가 지난 7월 2일 발표한 「2024년도 동물실험윤리위원회 운영실적 및 실태조사 결과 보고서」에 따르면, 지난 한 해 동안 국내 실험기관에서 의약품, 화학물질, 식품, 교육 등의 목적으로 수행된 동물실험에 사용된 동물의 수는 총 459만 2,958마리로 나타났습니다. 이는 2015년 실태조사 발표 당시 250만 마리였던 것과 비교할 때, 10년 사이 200만 마리 이상 증가한 수치로, 동물실험에 대한 의존도가 지속적으로 증가하고 있음을 보여줍니다.

실험동물 수는 지난 10년 동안 꾸준히 증가해 왔으며, 특히 2020년부터는 3년 연속으로 최대치를 경신하였습니다. 2022년에는 약 499만 5,600마리에 달해 역대 최대치를 기록하였고, 2023년과 2024년에도 460만 마리 수준을 유지하고 있습니다. 동물종별로는 설치류가 가장 많이 사용되어 406만 7,518마리였으며, 이 중 실험용 생쥐(마우스)가 374만 4,411마리로 전체의 81.5%를 차지하였습니다. 그 외에도 어류 26만 5,177마리, 조류 13만 9,034마리, 개·고양이 등 기타 포유류 8만 4,795마리, 토끼 2만 7,605마리, 원숭이류 3,961마리, 양서류 3,944마리, 파충류 924마리가 실험에 이용되었습니다.

이들 동물 중 가장 높은 수준의 고통 등급에 해당하는 ‘E등급’ 실험에 사용된 동물은 236만 4,100마리로, 전체의 51.5%를 차지하였습니다. 여기에 ‘D등급’(고통, 억압, 스트레스 동반) 실험에 동원된 131만 5,849마리를 포함하면, 전체 실험동물의 80% 이상이 심각한 고통을 겪은 것으로 나타났습니다. 이는 미국이나 유럽연합에서 D·E등급 동물실험 비율이 10~20% 수준인 것과 비교할 때, 우리나라는 상대적으로 고통이 큰 실험에 많이 의존하고 있는 것으로 분석됩니다.

출처 : 농림축산검역본부

(다) PDX 사업을 통한 맞춤형 진단시장 진출

① 사업 배경

환자 파생 이종 이식편(PDX) 모델 시장은 생의학 연구 및 제약 개발 분야에서 중요한 역할을 하고 있으며, 특히 암 연구에서 그 가치는 더욱 부각되고 있습니다. PDX 모델은 인간 종양을 면역 저하 마우스에 이식하여 연구자들이 임상 환경에서 실제 환자의 종양을 실험할 수 있게 해줍니다. 이는 전통적인 세포주 모델보다 인간 종양의 거동을 더 정확히 재현할 수 있어, 암 치료 연구와 신약 개발에서 점차 중요한 도구로 자리잡고 있습니다. 미국 국립보건원(NIH)의 보고서에 따르면 암은 여전히 전 세계에서 사망의 주요 원인으로, 2020년에는 1천만 명 이상의 사망자를 초래했으며, 이러한 상황에서 PDX 모델과 같은 효과적인 연구 도구에 대한 필요성이 더욱 강조됩니다.

최근 몇 년 간 PDX 모델 시장은 생명공학의 발전과 암 연구에 대한 투자가 증가함에 따라 빠르게 성장하고 있습니다. 2021년 Global PDX Models 시장 규모는 약 3억 5천만 달러였으며, 2030년까지 8억 달러 이상에 도달할 것으로 예상되며, 예측 기간 동안 연평균 성장률(CAGR)은 약 12%로 예상됩니다. 이는 암 발병률 증가와 개인화된 의약 접근법에 대한 수요 증가에 기인하고 있으며, 다중 요법을 동시에 테스트하고 치료 조합의 효능을 평가하는 등의 장점으로 인해 PDX 모델에 대한 수요가 높아지고 있습니다.

PDX 모델의 중요한 특성 중 하나는 종양 미세환경을 재현할 수 있습니다는 점입니다. 종양과 그 주변 기질 간의 상호작용은 암의 진행과 치료 반응에 중요한 영향을 미칩니다. PDX 모델은 이러한 종양 미세환경을 보다 실제적으로 재현하여, 연구자들이 다양한 치료법이 실제 환자 환경에서 어떻게 작용할 수 있는지에 대한 중요한 통찰을 제공하며, 약물 개발과정의 효율성을 높이는 데 기여하고 있습니다.

비임상CRO 사업부는 PDX 모델을 활용한 맞춤형 암 치료 솔루션을 제공하고자 합니다. 암은 다양한 유형과 유전자 변이, 암의 위치에 따라 치료법이 달라지기 때문에, 기존의 항암효능검사 기술만으로는 환자에게 최적의 치료제를 찾는 데 한계가 있습니다. 이에 따라, 비임상CRO 사업부는 실제 암 환자의 조직을 활용한 시험계 제작 및 평가 검사 시스템을 구축하여, 환자 맞춤형 항암제 선택을 지원하는 동반진단 시스템을 개발하고 있습니다. 이러한 시스템을 통해 신약 개발 과정에서의 실패율을 낮추고, 각 환자에게 가장 적합한 항암제를 찾을 수 있는 모델을 제공하는 것이 목표입니다. 따라서, 비임상CRO 사업부는 PDX 모델을 기반으로 한 맞춤형 진단 시장에 진출하고자 노력하고 있습니다.

② 서비스 개요

비임상 CRO 사업부는 "환자 맞춤형 동물 모델(PDX, Patient-Derived Xenograft)"을 활용하여 암 면역 치료 및 항암제 개발에 중요한 역할을 하는 맞춤형 진단 시장 진출을 목표로 하고 있습니다. PDX 모델은 환자 유래 암세포를 면역 결핍 동물에 이식하여 만들어지며, 암 환자의 유전적, 생리적, 환경적 특성을 최대한 반영하여 실험 환경을 구성합니다. 이를 통해 연구자들은 환자 개개인의 암 특성에 맞춘 항암제의 효과를 평가하고, 보다 개인화된 치료 방법을 개발할 수 있습니다.

비임상 CRO 사업부는 이러한 맞춤형 동물 모델을 구축하기 위한 유전자 분석 시스템을 보유하고 있으며, 유전자 및 세포 치료제의 비임상 시험을 적극적으로 진행하고 있습니다. 현재 주로 폐암과 대장암에 중점을 두고 연구를 진행 중이며, 이들 암은 한국인에게 많이 발생하는 주요 암으로, 개인 맞춤형 항암제 선정 및 효과 평가에 중요한 모델이 됩니다. 이를 바탕으로 암 환자 유래 맞춤형 이종이식 동물 모델을 개발하고 있으며, 이를 통해 보다 정교한 맞춤형 항암 치료법을 찾고 있습니다.

비임상 CRO 사업부는 이러한 PDX 모델을 활용하여 신속하게 치료 범위를 확대하고 있으며, 이를 통해 암 면역 치료와 항암제 개발의 성공률을 높이는 것을 목표로 하고 있습니다. 또한, 적절한 협력업체와의 협업 방안을 적극적으로 검토하여, 맞춤형 진단 시장에서의 입지를 강화하고 있습니다. 이를 통해, 환자 맞춤형 치료법을 개발하고, 암 치료의 개인화 및 신약 개발의 효율성을 높이기 위한 중요한 기반을 마련하고 있습니다.

③ 시장 현황

환자 파생 이종 이식/PDX 모델 시장은 최근 몇 년 동안 빠르게 성장하고 있으며, 2022년에는 약 15억 달러 규모로 평가되었습니다. 이 시장은 2030년까지 38억 달러에 이를 것으로 예상되며, 연평균 성장률(CAGR)은 약 12.0%에 이를 것으로 보입니다. PDX 모델은 암의 생물학적 행동을 실제 환경에서 시뮬레이션할 수 있는 중요한 도구로, 암 연구 및 약물 개발에 필수적인 역할을 하고 있습니다.

PDX 모델은 인간 종양을 면역 결핍 동물에 이식하여 환자 특유의 암 생물학을 유지하면서, 치료 반응을 정확하게 예측할 수 있는 환경을 제공합니다. 이는 전통적인 세포주 모델과 비교할 때 유전적 이질성과 복잡성을 그대로 유지함으로써, 보다 실제적인 암 연구를 가능하게 만듭니다. 제약 및 생명 공학 회사들은 PDX 모델을 활용하여 새로운 약물 후보를 선별하고, 개별 환자에게 맞춤형 치료를 개발하는 데 집중하고 있습니다.

시장 성장은 암 유병률 증가, 생명 공학 기술 발전, 개인화된 암 치료에 대한 수요 증가에 의해 더욱 가속화되고 있습니다. 2020년에는 전 세계적으로 1,900만 건 이상의 새로운 암 사례가 발생했으며, 이에 따라 더 효과적인 암 연구 모델에 대한 필요성이 급증하고 있습니다. PDX 모델은 암 약물 발견 과정에서 중요한 역할을 하며, 고급 바이오마커 기술과의 통합을 통해 연구자들이 더 나은 예측 가능성으로 약물의 효능을 테스트할 수 있게 도와줍니다.

PDX 모델은 제약, 생명 공학, 학술 연구 분야에서 광범위하게 활용되며, 특히 제약 회사들이 종양학 약물의 효능을 테스트하고 개발 프로세스를 가속화하는 데 중요한 도구로 사용됩니다. 또한, 계약 연구 기관(CROs)은 제약 회사에 아웃소싱 서비스를 제공하여 약물 개발 과정을 촉진하고 있습니다. 이러한 추세는 PDX 모델의 시장 성장과 맞춤형 진단 시장으로의 진출을 더욱 강화하고 있으며, 암 치료의 개인화 및 신약 개발에 중요한 기여를 할 것으로 기대하고 있습니다.

(라) Organoid 및 Organ-on-a-Chip 플랫폼 기술을 통한 비임상시험 대체시험 서비스 시장 진출

① 사업 배경

앞서 언급한 신규 사업 중 하나인 오가노이드(Organoid) 및 오간 온 어 칩(Organ-on-a-Chip)을 이용한 대체시험 서비스에 대해 보다 구체적으로 설명하고자 합니다. 생명공학 및 제약 산업이 빠르게 발전함에 따라, 신약 개발의 효율성과 안전성을 동시에 확보하기 위한 다양한 기술적 접근이 시도되고 있습니다. 기존 동물모델 기반의 비임상시험은 인간 생리와의 차이, 윤리적 이슈, 높은 비용과 긴 소요 시간 등 여러 한계를 지니고 있어, 대체 기술의 필요성이 지속적으로 제기되어 왔습니다. 이러한 배경 속에서 인간의 생리·병리 환경을 정밀하게 모사할 수 있는 플랫폼 기술인 오가노이드 및 오간 온 어 칩 기술이 주목받고 있으며, 이는 비임상시험의 패러다임을 획기적으로 전환할 수 있는 핵심 기술로 부상하고 있습니다.

코아스템켐온㈜ 비임상CRO 사업부는 이미 보유하고 있는 줄기세포치료제 기술을 바탕으로, 오가노이드 및 오간 온 어 칩 기반의 대체 독성시험 서비스를 비임상시험 영역에 적극적으로 적용하고 있습니다. 이를 통해 비임상시험 초기 단계에서의 독성 예측 정확도를 높이고, 선도적인 입지를 구축함과 동시에 해당 시장으로의 본격적인 진출을 모색하고 있습니다.

② 서비스 개요

오가노이드는 줄기세포 또는 조직 유래 세포를 3차원적으로 배양해 실제 장기의 구조와 기능을 모사한 ‘미니 장기’로, 질병 모델링이나 약물 반응 분석에 폭넓게 활용되고 있습니다. 오간 온 어 칩은 미세유체공학 기반 기술을 이용하여 다양한 세포군을 미세 채널 내에서 배양함으로써, 조직 간 상호작용, 혈류, 물질 교환 등을 정밀하게 재현할 수 있는 플랫폼으로, 간, 폐, 신장 등 주요 장기의 생리학적 특성을 반영한 시험 환경을 제공합니다. 이 두 기술은 기존 2D 세포배양 방식이나 동물 모델 대비 뛰어난 예측 가능성과 인간 친화적 데이터를 제공한다는 점에서, 글로벌 제약사 및 연구기관들의 높은 관심을 받고 있습니다.

비임상시험은 신약 개발에 있어 안전성과 유효성을 사전에 검증하는 필수적 단계입니다. 그러나 동물모델 기반 시험은 윤리적 부담과 인간 적용성의 한계로 인해 대체 기술의 필요성이 더욱 부각되고 있으며, 미국 FDA와 유럽 EMA 등 주요 규제기관들도 비동물 기반 시험법에 대한 수용 가능성을 점차 확대하고 있습니다. 특히 유럽연합은 “3R 원칙(Replacement, Reduction, Refinement)”에 입각해 동물시험을 줄이는 방향으로 정책을 추진하고 있으며, 이는 오가노이드 및 오간 온 어 칩 기술 상용화의 흐름을 가속화하고 있습니다.

③ 시장 현황

시장 진출 전략 측면에서 비임상시험 서비스 시장은 CRO 중심으로 형성되어 있으며, 기술력을 기반으로 한 플랫폼 시험 서비스를 제공하는 기업들이 빠르게 성장하고 있습니다. 코아스템켐온㈜ 비임상CRO 사업부는 초기 전략으로 간, 폐, 신장 등 특정 장기에 특화된 모델을 개발하여 맞춤형 약물 테스트 플랫폼을 제공할 계획이며, 이후에는 다양한 장기 모델을 통합한 멀티 organ 시스템 개발, 질환 특이적 모델을 통한 정밀의학 연구 지원, AI 기반 분석 서비스와의 연계를 통해 서비스 범위를 확장하고자 합니다. 또한, 고객 맞춤형 플랫폼 설계, 정량적 시험 결과 리포트 제공, 시험 설계 단계부터의 컨설팅 등 전주기적 서비스를 통해 고객 만족도를 극대화할 방침입니다.

해당 기술을 확보하고 사업화하기 위해서는 고품질 세포 소스의 안정적 확보, 3D 배양 및 미세유체 기술의 고도화, 정량적 데이터 분석 시스템 구축이 필요합니다. 아울러 GMP 수준의 생산시설 구축, 기술 인증 및 국제 규제기관 대응 역량 강화, 글로벌 네트워크 확대 등도 함께 고려되어야 합니다. 코아스템켐온㈜ 비임상CRO 사업부는 국내 바이오기업으로서 정부의 바이오헬스 산업 육성 정책과 R 지원 사업을 적극적으로 활용해 이러한 기반을 탄탄히 다지고 있습니다.

오가노이드 및 오간 온 어 칩 기술은 신약 개발 및 질병 연구의 패러다임을 바꾸는 차세대 플랫폼으로서, 기술적 잠재력과 시장 수요 모두에서 지속적인 성장세를 보이고 있습니다. 인간 친화적이고 정밀한 생리 환경 구현을 통해 기존 시험의 한계를 극복하는 동시에, 윤리적·경제적 측면에서도 우수한 대안을 제공하는 이 기술은 향후 바이오 산업의 핵심 경쟁력이 될 것으로 전망됩니다.

코아스템켐온㈜ 비임상CRO 사업부는 지난 7년간 해당 기술의 내재화 및 시험 서비스 고도화를 위해 지속적으로 노력해왔으며, 한국화학연구원, 국가독성평가연구소, 생명공학연구원으로부터 장, 신장, 간 오가노이드 관련 기술을 도입하였습니다. 또한 Organ-on-a-Chip 장비 개발 전문 기업인 맵스젠, 바이오스페로 등과의 연구개발 협약을 통해 플랫폼 기술 개발 및 신약개발 관련 서비스를 확대하고 있습니다. 이러한 협력과 기술 투자를 바탕으로, 코아스템켐온㈜ 비임상CRO 사업부는 글로벌 비임상시험 시장에서 차별화된 경쟁력을 확보하고, 미래 성장을 위한 핵심 동력을 지속적으로 강화해 나갈 것입니다.