코아스템켐온 사업보고서 (2025.12)
6. 주요계약 및 연구개발활동

1. 경영상의 주요 계약 (1). 라이센스아웃(License-out) 계약 공시서류 작성기준일 현재 당사가 체결 중인 라이센스아웃(License-out) 계약 현황은 다음과 같습니다. [라이센스아웃 계약 총괄표]

품 목	계약상대방	대상지역	계약체결일	계약종료일	총계약금액(백만원)	수취금액(백만원)	진행단계

CS20AT04(주1)	한림제약 주식회사	대한민국	2016.7.26	라이센스기간(주2)	13,000	3,000	임상1상 종료

(주1) 전신성 홍반성 루푸스 및 루푸스 신염 세포치료제(주2) 라이센스기간은 상기품목 관련 코아스템이 출원한 특허 중 가장 늦게 출원한 특허의 존속기한 또는 제품출시일로 부터 15년 중 늦게 도래하는 날까지의 기간

1.계약상대방	한림제약 주식회사(대한민국)

2.계약내용	루푸스 및 루푸스신염 치료제의 공동연구개발, 기술이전 및 사업화

3.대상지역	국내

4.계약기간	계약체결일: 2016.07.26
계약종료일: 상기품목관련 코아스템이 출원한 특허 중 가장 늦게 출원한 특허의 존속기한또는 제품출시일로 부터 15년 중 늦게 도래하는 날까지의 기간

5.총계약금액	13,000백만원, 로열티 별도

6.수취금액	금액>
계약금: 1,500백만원 (2016.8.26 수취) 마일스톤(임상1상종료): 1.500백만원(2020.01.23 수취) 금액>
해당사항 없음

7.계약조건	계약금(Upfront Payment): 1,500백만원
- 수취조건: 계약 체결시
마일스톤(Milestione): 11,500백만원
- 수취조건:각 임상단계 성공, 품목허가, 판매 승인
로열티(Royalty): 매출액의 7%
- 수취조건: 매출 발생시

8.회계처리방법	계약금 및 마일스톤 수취액 3,000백만원은 기술수익 인식

9.대상기술	전신성 홍반성 루푸스 및 루푸스 신염의 치료, 개선 등의 효과를 얻고자 하는 세포치료제

10.개발진행경과	-치료용 조성물 특허 출원(2013.07) -국내 1상 임상시험 승인(2015.05) -코아스템과 한림제약간 루푸스치료제 기술이전 및 공동연구개발 계약체결(2016.07) -임상시험용 의약품 투여 개시(2017.09) -임상 1상 임상시험 투약완료(2019.02) -임상 1상 종료(2019.07) -후속임상시 적절한 치료 대상 선정을 위하여 루푸스 신염 및 루푸스 혈구감소 환자 대상으로 동종골수유래 줄기세포 연구자 임상 승인(2018.09.27) -루푸스 신염 및 루푸스 혈구감소증 연구자주도 임상 개시(2019.09)

11.기타사항	-

(2) 기타 계약(MOU 등)

계약상대방	계약의 목적 및 내용	계약체결시기 및 계약 기간	계약금액

태국나레수안대학교	GLP 컨설팅 MOU 체결	2017년 08월 03일	-

파미노젠	신약후보물질 발굴 서비스 및 비임상시험의 MOU 체결	2017년 09월 07일	-

LSK글로벌PS	신약공동연구개발 역량 강화를 위한 MOU체결	2017년 11월08일	-

건양대병원	의료기기 중개임상시험지원센터와 의료기기 중계, 임상시험 활성화를 위한 MOU 체결,	2018년 04월 13일	-

태국 NPRCT-CU	업무ㆍ기술 협력 MOU 체결	2018년 07월 19일	-

한국화학융합시험연구원	GLP 시험 기술 및 노하우 무상 이전 업무에 대한 MOU 체결	2019년 04월 16일	-

연세대학교 심혈관제품유효성평가센터	산학 협력을 위한 MOU 체결	2019년 08월 05일	-

태국 출랄롱코른대학교 국립영장류연구센터	업무ㆍ기술 협력 MOU 체결	2019년 10월 01일	-

(주)에스피메드	비임상ADME, 신약 개발 컨설팅 등을 기반으로 IND 승인을 위한 정보 교류 및 기술협력 MOU 체결	2019년 12월 30일	-

인제대학교 산학협력단	업무역량강화 및 증진을 위해, 상호 사업 분야의 협력	2020년 01월 17일	-

아이알아이파마(주)	고품질 4D 혈관-뇌 장벽(BBB) 생체조직칩 제품 기술 개발을 위함	2020년 03월 30일	-

한국폴리텍대학	산업기술개발과 기술교육 등에 관한 상호협력	2020년 09월 09일	-

(주)넥셀	연구 협력 MOU 체결	2020년 11월 04일	-

충북대학교	3차원 세포배양기술 등 동물대체시험법 관련 업무협의	2021년 02월 01일	-

(주)제이맥켐	협력연구, 인력교류를 통하여 의약품연구개발	2021년 03월 17일	-

(주)메디팁	의약품 개발분야의 발전을 위한 연구/교육 컨설팅 협력	2021년 04월 27일	-

대구경북첨단의료산업진흥재단(DGMIF) 실험동물센터	상호 협력을 위한 MOU 체결	2021년 06월 01일	-

에스엠엘메디트리	양사의 기술 융합을 통해 관련 사업분야의 성공적 추진	2021년 08월 06일	-

재미한인수의사회 (Korean Veterinary Society of America, KVSA)	전략적 상호 발전을 위한 MOU 체결	2021년 11월 03일	-

아주대학교	융합복합의료제품 연구개발지원 등을 위한 학술,연구 상호교류 활성화 촉진	2021년 11월 11일	-

㈜씨앤에이아이	AI기반 Digital Pathology 연구개발의 효율적인 추진을 위함	2021년 11월 25일	-

건국대학교 산학협력단 및 건국대학교 기술지주㈜	산학협력체계 구축을 MOU 체결	2021년 11월 29일	-

충북대 산학협력단	조직 칩에서 uptake clearance, 분포계수를 예측하기 위한 플랫폼 개발	2021년 12월 13일	-

(주)드림씨아이에스	Early phase의 후보물질 개발, 신약개발 전주기 등에 관한 협력체계 구축	2022년 05월 10일	-

호서대학교 (임상병리학과)	바이오화학산업을 이끌어 갈 GLP전문인력 발굴 및 양성을 위함	2022년 06월 01일	-

(주)젬크로	유전자변형 질환무델마우스를 이용한 비임상시험에 관한 협력체계 구축	2022년 06월 28일	-

Naresuan University	GLP전문인력의 트레이닝 및 교류를 통한 비임상시험 서비스 발전	2022년 08월 31일	-

분당서울대병원 재생의학센터	연구중심병원육성 R 사업 연구 개발협력	2022년 12월 20일	-

대전대학교 천안한방병원 웰니스 임상연구센터	상호 업무협력 - 설치류 및 영장류를 이용한 비임상시험	2023년 03월 07일	-

중소기업벤처부, 인천광역시, 연세대학교 및 바이오 관련 기업	업무 협약 - 의약바이오 분야 혁신 창업기업 발굴, 육성	2023년 03월 22일	-

Biocytogen-KNTSC	상호 업무협력	2023년 03월 24일	-

신구대학교 산학협력단	산학협력협정	2023년 04월 03일	-

센트럴바이오	상호 업무협력 - 화학물질, 의약품 등 비임상시험	2023년 04월 05일	-

대전대학교 천안한방병원 웰니스 임상연구센터	상호협력 협약	2023년 04월 06일	-

전북대학교병원 폐질환 유효성평가센터	업무 협약 - 폐질환(감염병) 진단마커, 의료기기 및 치료제 개발을 위한 유효성평가	2023년 04월 12일	-

서울아산병원 항암유효성평가지원센터	상호간의 교류와 협력을 위함	2023년 05월 02일	-

㈜멥스젠	ORGAN-ON-A-CHIP 및 의약품 전달 시스템 개발의 상호교류 및 협력	2023년 05월 11일	-

덕성여자대학교	산학협력협정	2023.07.11	-

경북대학교 메디바이오 핵심소재 산업혁신기반구축 사업단	업무 협약	2023.08.26	-

다우케미칼	향후 시험수주를 위한 Master Service Agreement (MSA) 체결	2023.09.04	-

주식회사 뉴로벤티	상호 업무협력	2023.09.05	-

디엑스앤브이엑스㈜	바이오마커 발굴 및 동반진단 서비스를 포함한 업무의 상호협력에 관한 협약	2023.10.16

이미타사이언스㈜	ORGAN-ON-A-CHIP 및 의약품 전달 시스템 개발의 상호교류 및 협력을 포함한 상호간 협력체계 구축	2023.10.30

신데카바이오	AI 신약개발의 비임상서비스 지원을 위한 전략적 파트너 업무협약	2023.12.13

주식회사 시파코리아	안전성약리시험 서비스를 포함한 업무의 상호협력	2024. 01.18

㈜ 바오밥에이바이오	AI를 활용한 신약개발 및 cryoEM 서비스를 포함한 업무의 상호협력에 관한 협약	2024.02.01

충북대학교 산학협력단	글로벌 지역혁신 선도연구센터사업과 관련해 업무 협조및 정보교류	2024.02.23

(주)압타머사이언스	바이오의약품 분석 서비스를 포함한 업무의 상호협력에 관한 협약	2024.10.10

(주)바이오스페로	Organ and Organoid-on-Chip 및 의약품 평가 시스템을 포함한 업무의 상호 협력	2024.11.06

(주)레드진	세포기반 배양 인공혈액 상업화 및 사업확대를 포함한 업무의 상호협력에 관한 협약	2024.11.26

(주)에이티지라이프텍	바이오마커 발굴 및 분석 서비스를 포함한
업무의 상호협력에 관한 협약	2025.07.15

가톨릭대학교 산학협력단	상호협력을 위한MOU	2025.09.03

인천여성인력개발센터	지역산업 진흥 및 산학협력을 위한 업무 협약	2025.11.11

슈파스	디지털 병리 발전을 위한 전략적 업무협약	2025.12.23

오랜드바이오	의료기기 개발을 위한 전략적 업무 협약	2026.01.13

디알리서치	의약품 및 헬스케어 개발분야의 발전을 위한 사업,교육 및 연구협력	2026.02.10.

2. 연구개발활동 (1) 바이오의약품사업부① 개발활동의 개요당사의 중앙연구소는 줄기세포를 기반한 치료제를 개발하기 위하여 신규기반 기술 구축, 안전성과 유효성 관련 비임상연구, 생산성 향상 기술 개발 등을 수행하고 있습니다. ② 연구개발 담당조직- 연구개발 조직 개요

구분	주요 내용

조직명	코아스템켐온(주) 중앙연구소

조직형태	기업부설연구소

운영현황	설립 : 2005년 3월 10일(최초 인증일)
- 신규 기능강화 물질 탐색
- 신규 제형/ 제제 개발
- 신규 타겟 발굴 - in vitro test / in vivo test
- 신규 질환 맞춤형 동물모델 확립 및 평가
- 치료제 작용기전 연구
- 바이오마커 발굴

신약 개발은 많은 인력을 유지하면서 많은 시간과 자금이 소요되기 때문에 특히 희귀질환 및 난치성 질환의 경우, 전문의의 요청에 따라 치료제 개발 니즈와 가능성을 검토하는 것은, 개발 대상후보(candidate)를 찾고 초기 개발 형태(제형, 투여부위 및 방법, 임상시험 디자인)를 결정하기 위하여 R 회사들이 부담해야 하는 비용을 절감시켜 주는 좋은 전략입니다. 당사는 초기 단계부터 목표 질환에 대표성 있는 의료진과 긴밀한 협력관계를 유지하며 장기간에 걸쳐 공동 연구개발을 진행하는 체계로 연구개발을 수행하고 있습니다.

(2) 비임상CRO 사업부 ① 연구개발 활동 개요 CRO(Contract Research Organization, 계약연구기관) 사업이란 의약품, 식품, 화학물질, 화장품 등 신물질을 탐색하고 개발하는 모든 과정에서 요구되는 광범위한 연구개발 용역을 제공하고 그 대가를 수익의 기반으로 하는 연구개발서비스 사업으로 정의됩니다. 이러한 서비스는 단순용역을 넘어 신물질개발 파트너로서의 역할이 강조되고 있습니다. 당사는 CRO 전문기관으로서, 의약품(합성신약, 세포치료제, 유전자치료제 등), 화학물질 및 농약 등 인간의 건강과 안전에 관계되는 인허가가 필요한 물질들에 대하여 칩, 세포, 장기, 실험동물 등을 이용하여 연구개발 서비스를 제공하는 비임상시험(Non-Clinical Research)전문 바이오 기술기업입니다. ② 연구개발 조직

비임상CRO사업부의 자체 R 연구소장 총괄로 모든 센터가 관여하지만, 인허가 자료에 필요한 안전성, 효력시험등은 모두 운영책임자 책임을 전제로 운영되고 있습니다. 또한, 모든 시험의 신뢰성을 부여하기 위해서 QAU가 별도의 부서로 존재하고 있습니다.

구분	주요 내용

조직명	코아스템켐온(주) 비임상연구소

조직형태	기업부설연구소

운영현황	설립 : 2001년 1월 18일(최초 인증일)
- 안전성/유효성 평가 시험방법 개발 - Protocol 등 과학적인 시험방법의 개발 및 적용

(3) 연구개발인력 현황

( 기준일 : 2025년 12월 31일 ) (단위: 명)

구분	조직명	박사	석사	기타	합계

바이오의약품사업부	중앙연구소	4	13	6	23

비임상CRO사업부	비임상연구소	10	62	101	173

※상세 현황은 '상세표-6. 핵심 연구인력(상세)' 참조

3. 연구개발 비용 별도재무제표기준

( 기준일 : 2025년 12월 31일 ) (단위: 천원,%)

구 분	제23기 (2025년)	제22기 (2024년)	제21기 (2023년)	비 고

비용의
성격별 분류	원재료비	153,546	3,998,436	3,504,694	-

인건비	1,721,199	2,072,125	1,547,674	-

감가상각비	283,408	505,319	546,164	-

위탁용역비	1,376,257	3,335,446	4,012,783	-

기타	4,673,998	2,754,247	3,920,085	-

연구개발비용 합계	8,208,408	12,665,573	13,531,400	-

(정부보조금)	(1,021,844)	(630,091)	(767,969)	-

보조금 차감 후 금액	7,186,564	12,035,482	12,763,431	-

회계처리
내역	판매비와 관리비	7,186,564	12,035,482	12,763,431	-

회계처리금액 계	7,186,564	12,035,482	12,763,431	-

연구개발비 / 매출액 비율
[연구개발비용합계÷당기매출액×100]	40.72	44.04	39.00	-

주) 연결회사 코아스템바이오주식회사 및 Corestemchemon US Inc. 는 연구개발활동을 하지 않기에 연결 기준 연구개발비는 별도로 표기하지 않았습니다. 4. 연구개발 실적 (1) 바이오의약품사업부① 연구개발 진행 현황 및 항후계획공시서류 작성기준일 현재 당사 연구개발 진행 중인 신약[개량신약, 복제약(시밀러) 등 포함]의 현황은 다음과 같습니다.

[연구개발 진행 총괄표]

구 분	품 목	적응증	연구
시작일	현재 진행단계	연구
중단일	비 고

단계(국가)	승인일

바이오	중간엽
줄기세포
치료제	뉴로나타 -알®	근위축성
측삭경화증	2004년	품목 허가(한국)
임상 3상(한국)
임상 1상(한국)	2014년
2020년
2024년	-	조건부 품목허가
MFDS, FDA 임상 3상 실시
현탁화제 변경을 위한 임상 1상 완료

CE211AT15	루푸스	2012년	임상 1상(한국)
연구자임상(한국)	2015년
2018년	-	1상 임상시험, 연구자임상시험 종료 공동개발

CE111BR16	다계통위축증	2013년	임상 1상(한국)	2015년	-	1상 임상시험 종료

CE211BR19	소뇌실조증	2016년	연구자임상(한국)	2019년	-	연구자임상시험 종료

CE211NS21	시신경 척수염	2021년	임상 1상(한국	2024년	-	1상 임상시험 승인

유도만능 줄기세포 치료제	CE223BR17	파킨슨,
퇴행성신경계질환	2017년	비임상	-	-	비임상

세포외
소포체	EV231LU20	특발성 폐섬유증	2021년	비임상	-	비임상

- 품 목: 뉴로나타-알®-근위축성측삭경화증

구 분	줄기세포치료제

적응증	근위축성측삭경화증(루게릭병)에서 질환의 진행속도 완화
- 루게릭병은 운동신경세포만 선택적으로 사멸하는 신경계퇴행성질환으로 감각신경은 유지되면서 사지 마비, 구마비 및 호흡근마비가 비가역적으로 진행되어 발병 후2~3년내 보조호흡 상태에 이르거나 사망하는 질환.

작용기전	뉴로나타-알®;이 분비하는 조절성 T세포(Treg) 분화유도 전사인자(Foxp3) 및 항염증 사이토카인(TGF-β1, IL-4, IL-10)이 병소부위의 미세 면역 환경을 개선시킴.
뉴로나타-알®;이 분비하는 TNF-α 및 IL-1β를 억제하여 M2 표현형을 증가시키고, 뉴로나타-알®이 분비하는 신경보호인자(VEGF, BDNF, IGF)가 운동신경세포의 사멸을 감소시킴.

제품의 특성	- 시판 허가된 최초의 신경계 질환에 대한 중간엽줄기세포 치료제이며 루게릭병에서 기능개선을 통한 효능효과로 허가된 첫 번째 치료제로, 국내에서 희귀의약품 등재 및 시판 허가되어 2015년 2월부터 발매 개시하였음.
- 루게릭병의 병소 부위인 중추신경계는 혈관-뇌장벽에 의해 분리되어 있고 정맥 주사 등의 방법으로 병소 부위에 세포가 도달하기 어렵기 때문에 해외에서 개발되고 있는 루게릭병 줄기세포치료제들이 매우 침습적 경로(척수궁 절제 수술을 통한 척수내 세포 이식)를 사용하는데 반해, 당사는 신경과에서 손쉽게 접근할 수 있는 경로인 척수강내 주사 투여 가능한 제형과 용법으로 개발하여, 용법의 침습성을 낮추어 의사의 사용이 용이함.
- 기존 루게릭병에 대해 개발 실패한 물질들이 병리기전 중 단일 기전만을 대상으로 한 반면 뉴로나타-알®은 중간엽줄기세포가 분비하는 다양한 인자가 병리기전에 복합적으로 작용하여 신경세포사멸을 방지함으로써 신체기능 개선 및 질환 진행 속도 완화 효과를 나타냄.
- 중간엽줄기세포가 분비하는 성장인자, 항염증 인자, 면역조절인자를 극대화하도록 설계된 당사의EfficHigh기술로 제조되어우수한 신경 보호작용 및 항염증 매개 면역 조절 작용을 나타냄. 뉴로나타-알®의2상임상시험(n=71)에서 투여 후4개월및6개월에서ALSFRS-R 점수 변화량은 시험군-1.69점(-0.42점/월), 대조군-4.67점(-1.17점/월)으로(p=0.0002), 뉴로나타-알®; 투여군에서 기능 저하를 월등히 감소시켜주는 효과를 나타냄. 뉴로나타-알®은 신체 기능의 저하를72.9% 개선시켰으며, 81%가 시험약에 반응하였음(*ALSFRS-R 점수: 루게릭병(ALS)에서 신체 기능의 악화를 측정하는 지표로, 루게릭병 환자에서1개월에평균약1점씩떨어짐).

진행경과	- 치료용 조성물 특허 보유(한국, 미국), 국내 의약품 특허목록 등재(2015.01)
- 연구자임상시험 완료(2009.12)
- 1/2상 임상시험 완료(2013.05)
- 희귀의약품 지정(2013.12)
- 의약품 품목허가(2014.07)
- 제품 발매 및 투여 개시(2015.02)
- 3상 임상시험 승인(2015.04)
- US FDA 희귀의약품 지정(2018.08)
- 3상 임상시험계획 변경승인(2019.03)
- EU EMA 희귀의약품 지정(2019.03)
- 뉴로나타-알®; 허가 변경승인(2019.05)
- US FDA Pre-IND 미팅(2019.09)
- US FDA IND submission (US FDA IND 신청 2020.02)
ㆍUS FDA IND approved (US FDA 3상 IND 승인 2020.07)
ㆍ한국 식약처 3상 임상시험계획 변경승인(2020.08)
ㆍUS FDA 긴급임상 승인(20.12)
ㆍ국내 3상 임상시험 개시(21.01)
- 현탁화제 변경에 대한 1상 임상시험 승인(2022.08)
- 현탁화제 변경에 대한 식품의약품안전처 품목허가 변경 (2024.11)
- 임상 3상 임상시험 TLF 수령(2024.12)
- 임상3상CSR 수령(2025.04)
- 뉴로나타-알®주 식약처 품목 허가사항 변경 신청(2025.04)

향후계획	- 3상 임상시험의 결과를 바탕으로 신청한 품목 허가사항 변경요청의 보완자료 작성 및 대응
- 3상 임상시험의 결과를 바탕으로 신속 승인(Accelerated Approval)을 준비 중

경쟁제품	- 근위축성측삭경화증에는 합성의약품인 리루졸(판매사: 젠자임)과 에다라본(판매사: 미쓰비시다나베)가 시판 중임.
- 리루졸은 2-3개월의 수명 연장 효과가 있는 반면 간 독성 등 약물부작용으로 사용할 수 없는 환자 비율이 제한적.
- 에다라본은 투여 후 6개월간의 신체기능을 평가했을 때 제한적인 효과가 있는 것으로 확인되었으나, 이 질환에서 의미 있는 치료제는 아닌 것으로 보임
- 칼소디는 Antisense oligonucleotide (ASO) 치료제로써 ALS 질환 중 SOD1 유전자 돌연변이를 가지는 ALS 대상으로 SOD1 유전자 발현을 억제하여 독성 단백질 축적을 방지하는 것으로 2025년 8월 한국 식품의약품안전처에 조건부 품목허가를 받았음. SOD1 유전자 돌연변이를 가지는 ALS 환자는 전체의 약 2% 정도로 매우 낮은 비율을 나타내고 있음.
- 뉴로나타-알®;은 규제당국에 의해 허가된 유일한 루게릭병 줄기세포치료제이며, 가장 빠르게 추격하고 있는 제품은 미국의 Brainstorm사가 개발 중인 유사 제제(자가골수유래 줄기세포)가 미국에서 3상 임상을 진행하였으나, 1차 및 2차 효능평가 변수에서 통계적으로 유의미한 결과에 도달하지 못해 실패함.

관련 논문 등	- Kim HY, Paek J, Par HK, Choi MR, Yoon HS, Kim KS, et al. Efficacy and Safety of Autologous Bone Marrow-derived Mesenchymal Stem Cell Treatment in Patients with Amyotrophic Lateral Sclerosis. J Korean Neurol Assoc. 2009;27(2):163-169.
- SH Kim, Phase I Trial of Repeated Intrathecal Autologous Bone Marrow-Derived Mesenchymal Stromal Cells in Amyotrophic Lateral Sclerosis, STEM CELLS TRANSLATIONALMEDICINE 2015;4:1?8
- SH Kim, Biological markers of Mesenchymal Stromal Cells as Predictors of response to Autologous Stem Cell Transplantation in Patients with Amyotrophic Lateral Sclerosis; an Investigator? Initiated Trial and In Viv o Study, STEM CELLS 2014,
- SH Kim, Phase I/II trials of autologous BM derived stem cell therapy in ALS, Clinical Neurology 2016 56 Supplement 1(S228), Embase
- SH Kim, A PHASE 2 STUDY FOR SAFETY AND EFFICACY EVALUATION OF TREATMENT OF AMYOTROPH LATERAL SCLEROSIS USING AUTOLOGOUS BONE-MARROWDERIVED STROMAL CELL; Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration, 2015; 16(Suppl. S1): 1?62
- SH Kim, Immune-inflammatory modulation as a therapeutic strategy of stem cell therapy in ALS; Clinical Evaluation Vol.44, No. 3, Dec.2016
- Oh Ki Wook, Repeated Intrathecal Autologous Mesenchymal Stem Cells for Amyotrophic Lateral Sclerosis; Annals of Neurology, epub, 26 July 2018.
- Nam, Jae-Yong et al. “Efficacy and safety of Lenzumestrocel (Neuronata-R inj.) in patients with amyotrophic lateral sclerosis (ALSUMMIT study): study protocol for a multicentre, randomized, double-blind, parallel-group, sham procedure-controlled, phase III trial.” Trials vol. 23,1 415. 18 May. 2022, doi:10.1186/s13063-022-06327-4
- Nam, Jae-Yong et al. “Long-term survival benefits of intrathecal autologous bone marrow-derived mesenchymal stem cells (Neuronata-R®: lenzumestrocel) treatment in ALS: Propensity-score-matched control, surveillance study.” Frontiers in aging neuroscience vol. 15 1148444. 12 Apr. 2023, doi:10.3389/fnagi.2023.1148444

시장규모	Globaldata에서 2018년 발표한 자료에 따르면 근위축성측삭경화증 질환의 전체 시장 규모는 2017년 약 187 million dollar 규모에서 2027년 약 1,097 million dollar까지 성장할 것으로 예측하였음.

기타사항	뉴로나타-알주는 개발단계에서 정부의 R 지원을 받아 개발함 No 과 제 명 사업명 (시행부처) 참여 형태 사업기간 정부출연금 (천원) 진행 결과 1 줄기세포은행 운영을 위한 줄기세포 동결 보존 시스템의 개발 지역산업공통기술개발사업 (산업자원부) 단독 2005.04.01 ~2007.03.31 300,000 완료 (성공) 2 신경계 난치성질환 치료용 세포치료제의 사업화 바이오기술사업화지원사업 (충청북도) 단독 2006.12.01 ~2009.11.30 863,000 완료 (성공) 3 난치성 신경계질환 세포치료센터 보건의료연구개발사업 병원특성화 연구센터 (보건복지가족부) 세부 주관 2010.05.01 ~2015.03.31 740,000 완료 (성공) 총 계(천원) 1,903,000

- 품 목: CE211AT15

구 분	중간엽 줄기세포치료제

적응증	- 적응증: 루푸스, 루푸스신염
- 루푸스(systemic lupus erythematosus, SLE)는 만성 전신성 자가면역질환으로 정확한 발병원인을 모르며 환자의 면역체계가 이물질(외부항원)과 자기 몸의 세포나 조직의 항원과 다르다는 것을 구별하지 못하게 되어, 면역체계는 자신의 세포로부터 유래된 항원을 공격하는 항체(자가항체)를 만들고, 자가항체가 자기 항원과 결합하여 면역복합체를 형성함. 이 면역복합체는 조직 안에 축적되어 염증을 일으키고 조직 손상 및 통증을 유발하게 되며, 면역복합체가 신장, 뇌, 폐 및 신장 등 주요장기 침범 시 발생하는 합병증은 증세가 심각하며 사망률이 높아짐
- 가임기 여성에게 빈발하여 경제활동을 어렵게 하고 합병증 발생 시 치명적인 수 있으나, 평생 계속해서 재발하며 완치가 어려운 만성질환임

작용기전	중간엽줄기세포는 면역세포 조절작용을 통해 자가면역질환에서 과도하게 활성화된 면역반응과 염증작용을 조절함으로써 관해 유도 및 유지

제품의특성	- 당사의 EfficHigh 기술로 제조된 CE211AT15은 반수체 일치 혈연의 골수유래 MSC로 면역거부반응의 위험이 없으며, 면역조절과 관련된 단백질(TGF-β1 등) 분비능이 매우 우수하여 면역세포 증식 억제 효과, 염증물질 생성 억제, T세포 및 B 세포 증식 억제, T세포 분비 cytokine 발현 억제 작용을 통해 자가면역질환에 의해 과도하게 활성화된 면역반응을 조절하고 염증반응을 억제하여 루푸스에서 관해를 유도하고 재발을 방지할 것으로 기대됨
- 정맥주사 하는 제품으로 기존의 줄기세포치료제들이 시술을 동반하였던 것에 비해 투여 방법이 매우 용이함
- 루푸스 신염 환자를 대상으로 안전성 및 내약성 평가를 위한 1상 임상연구 완료
- 줄기세포치료제의 치료효과에 대한 개인맞춤형 효능 증진을 위한 바이오마커 발굴 및 실용화 연구 진행

진행경과	- 치료용 조성물 특허 출원(2013.07)
- 국내 1상 임상시험 승인(2015.05)
- 코아스템과 한림제약간 루푸스 치료제 기술이전 및 공동연구개발 계약 체결(2016.07)
- 임상시험용 의약품 투여 개시(2017.09)
- 임상 1상 임상시험 투약완료(2019.02)
- 임상 1상 종료(2019.07)
- 후속 임상 시 적절한 치료 대상 선정을 위하여 루푸스 신염 및 루푸스 혈구 감소 환자 대상으로 동종골수유래 줄기세포 연구자 임상 승인(2018.09.27)
- 루푸스 신염 및 루푸스 혈구감소증 연구자주도 임상 개시(2019.09)
- 루푸스 및 루푸스신염 환자들을 대상으로 치료목적사용 2020년까지 총 8차례 진행
- 루푸스 신염 및 루푸스 혈구감소증 연구자주도 임상 결과보고서 최종화 승인(2022.08)

향후계획	1상 임상시험 및 연구자주도 임상시험 결과 분석하여 치료 대상을 확정하여 2상 임상시험 예정

경쟁제품	- 현재 표준치료요법으로 스테로이드와 면역억제제가 사용되고 있으나 면역억제제와 스테로이드에 대한 불응성 혹은 부작용을 나타내는 환자들이 있고, 약물 사용 중단 시 악화(플레어)되거나 기존 약에 불응하게 되는 경우가 발생함
- 최근 루푸스에 대한 세계 최초의 치료제로 B세포 표적 항체(belimumab)가 승인되었으나 보다 더 안전하고 효과적인 치료제 개발이 필요함
- 1997년에 국내에서 불응성 루푸스 환자에게 조혈모세포 이식술이 시도되었으며 장기 추적관찰 결과 치료효과를 보인 환자 있었으나 이식편대 숙주질환 발생, 심각한 감염, 치료시술과 관련된 사망 위험성 증가(5~13%) 높은 비용 문제로 실용화가 되지 못하였음
- 현재 불응성 루푸스 치료를 위해 T세포 또는 B세포를 표적으로 하는 생물학적 제제를 이용한 루푸스 임상연구가 다수 이루어지고 있으나, 시판이 가시화되고 있는 제품은 아직 없음
- 루푸스에 대한 줄기세포치료 연구는 중국에서 활발히 이루어지고 있음. Nanjing Univ.의 Sun팀은 여러 환자에게 줄기세포를 투여 임상연구를 수행했으나, 선정 제외기준, 세포의 종류(제대, 골수 등) 등의 조건이 일관성 없이 실시된 연구자 임상시험으로 비교 대상이 없고, 비 혈연 동종 줄기세포를 사용하여 면역거부반응의 위험성이 있음

관련 논문 등	ㆍSang-Cheol Bae, Safety and tolerability of bone marrow-derived mesenchymal stem cells in lupus animal models and a phase I clinical trial in human, Lupus, 2022 1-9

시장규모	2022년전루푸스치료제글로벌시장규모는약2.5억달러수준으로연평균성장률(CAGR) 7.5%를나타냄. 노인 인구의 증가, 만성 질환증가로 치료제에 대한 수요는 꾸준히 증가하고 있음.

기타사항	CE211AT15는 정부의 R 지원을 받아 개발
- 보건복지부 지원 보건의료연구개발사업 완료(과제명: 루푸스 줄기세포치료제 개발, 2014.08)
- 보건복지부 첨단의료기술개발사업 완료(루푸스 줄기세포치료제 임상1상)
- 미래창조과학부원천기술개발사업 수행완료(과제명: 전신홍반루푸스줄기세포치료제의유효성검증을위한 임상바이오마커발굴및실용화)

- 품 목: CE111BR16

구 분	중간엽줄기세포치료제

적응증	- 적응증: 다계통위축증
- 다계통위축증(multiple system atrophy, MSA)은 병인이 명확히 규명되지 않은 복합인자 퇴행성 신경계질환으로 발병 후3~5년이면단독보행이어려워지며, 8~10년이내사망에이르는질환으로파킨슨병과유사한운동완서, 강직, 진전 등의 증상을 보이지만 파킨슨병과는 달리 도파민성 약제에 대한 증상 호전이 없는 것이 특징임.

작용기전	중간엽줄기세포의 항염증 작용 및 신경재생 증진효과, 중간엽줄기세포의 신경보호 효과

제품의특성	- 당사의 EfficHigh 기술로 제조된 CE111BR16은 중간엽줄기세포(MSC)로 MSC가 분비하는 성장인자, 항염증인자, 면역조절인자에 의한 신경보호작용 및 항염증 매개 면역조절작용이 우수한 것을 확인하였음.
- 다계통위축증 모델(6-OHDA)에서 본제의 단회 경동맥 투여 시, 행동기능이 향상되었고, 도파민성 신경원 소실감소, 선조체 신경원의 소실이 감소, 선조체에서 분비되는 도파민 양 증가, 세포사멸과 관련된 caspase/microglia 활성이 감소되어 질환 치료효과를 나타냈음.
- 임상적으로는 병소부위에서 세포사멸 및 염증반응이 감소하여 질환 진행속도를 완화/정지시키고 신체 기능(파킨슨 증상)이개선되는 효과를 나타낼 것으로 기대됨.

진행경과	- 치료용 조성물 특허 출원(2013.11)
- 비임상시험(GLP 독성_ 완료(2015.05)
- 1상 임상시험 승인(2016.06)
- 임상시험용 의약품 투여 개시(2018.06)
ㆍ1상 임상시험 종료 후 안정성 평가를 위한 장기 연장연구 진행 중(2018.11)
- 1상 임상시험 1/2 단계 투약완료(2019.04)
- 1상 임상시험 3단계 개시(2019.08)
- 1상 임상시험 3단계 투약 완료 (2019.11)
ㆍ1상 임상시험 3단계 종료(2019.12)
ㆍ결과 보고서 최종화 승인(2020.09)

향후계획	1상 임상시험 결과 분석하여 치료 대상을 확정하여 2상 임상시험 예정

경쟁제품	- 현재 치료제나 치료방법이 전혀 없어 unmet needs가 매우 높은 질환이며, 치료제 개발 성공 시 시장의 유일한 치료제가 될 것으로 전망
- 현재까지 퇴행성 신경계질환 치료제로 개발되던 약제들(rifampicin, rasagiline, minocyclin, riluzole, growth hormone)을 이용한 임상연구가 수행되어 왔으나 모두 임상적 유용성 입증하지 못한 것으로 보고되었음
- 현재 개발중인 약물은 MSA 증상 중 하나인 기립성 저혈압 증상개선을 목적으로 2/3상 연구자 임상시험 중 인 droxidopa가 있으나 이는 MSA 질환 자체의 경과를 개선 치료하는 약물은 아님

관련 논문등	Phil Hyu Lee, Phase Trial of Intra-arterial Administration of Autologous Bone Marrow-Derived Mesenchymal Stem Cells in Patients with Multiple System Atrophy, Hindawi, 2021

시장규모	다계통위축증은 희귀 난치성 질환으로 글로벌 시장규모를 추산하기 어려움. 주요 7개국 시장 중심으로 2019년 약 190억 원의 약물시장이 형성되어 있으며, 연간 4%씩 성장해 2032년 약 3,20억 원 수준으로 성장할 것으로 예측됨

기타사항	CE111BR16는 정부의 R 지원을 받아 진행함
- 보건복지부 지원 보건의료연구개발사업 완료(과제명: 다계통위축증 줄기세포치료제 개발, 2015. 06)
- 보건복지부 첨단의료기술개발사업 수행 중(과제명: 비유전성 소뇌실조증의 줄기세포치료제 허가용 비임상 및 임상연구)

- 품 목: CE211BR19

구 분	중간엽줄기세포치료제

적응증	- 적응증: 소뇌실조증
- 소뇌실조증(Cerebellar Ataxia)은 소뇌의 손상으로 근육 운동이 불완전해 걷기조차 힘들 정도로 정상적인 운동이 불가능해지는 희귀질환임. 정확한 발병원인과 발생과정에 대해서는 아직 밝혀지지 않았으나 경우에 따라서 대사성 원인에 의해 생기거나 유전자질환에 의해 생기는 경우가 많음. 현재까지뚜렷한치료방법이없는상태이며증상을호전시키거나병의진행을늦추기위한약물치료가시도되고있으나아직까지실효를거둔치료제는없는상태임

작용기전	중간엽줄기세포의 항염증 효과 및 신경보호 효과를 통해 Purkinje cell의 세포사멸을 억제.

제품의특성	- 퇴행성 소뇌 실조증의 경우 명확한 원인이 밝혀지지 않았으며 유전적, 환경적, 화학적, 물리적과 같은 다양한 요인이 제시되고 있음. 원인은 알 수 없지만 소뇌의 신경염증으로 인해 소뇌의 대부분을 차지하는 Purkinje cell의 사멸 및 소뇌의 실조가 일어남.
- 중간엽줄기세포는 다양한 항-염증 인자 및 신경 재생인자를 분비하며 주변 분비능을 통해 뇌 신경세포들 간의 상호 작용을 통해 미세환경을 변화시킬 수 있음. 항-염증 효과 및 신경재생효과를 통해 소뇌실조증을 개선할 수 있을 것으로 기대함.

진행경과	- 비임상 GLP단회투여 독성시험 완료(2019.06)
- 연구자임상시험 승인(2019.10)
- 연구자임상시험 개시(2019.10)
- 연구자임상시험 마지막환자 방문 완료(2022.07)
- 연구자임상시험 최종화 승인(2023.02)

향후 계획	상업적 목적의 1상 임상시험을 진행할 예정임

경쟁제품	- 이차적인 원인에 의한 소뇌실조증의 경우 원인을 찾아 치료해주면 증상이 호전됨. 그러나 모든 원인이 치료가 가능한 것은 아님
- 유전성 소뇌실조증이나 신경계퇴행성 질환에 의한 소뇌실조증은 아직 원인을 치료하거나 진행을 늦추는 방법은 없음. 전 세계적으로 많은 연구자들이 치료방법 개발 연구를 수행하고 있으나 실제 치료제로 적용할 만큼 효과가 좋고 부작용이 적은 치료제는 없는 상황임
- 소뇌실조증에 대한 유전자 치료도 시도되고 있으나 유효성은 아직 확인이 불가능함

관련 논문 등	YP Nam, DY Yoon, JW Hong, MS Kim, TY Lee, KS Kim, HW Lee ect al. Therapeutic Effects of Human Mesenchymal Stem Cells in a Mouse Model of Cerebellar Ataxia with Neuroinflammation

시장규모	-

기타사항	CE211BR19은 정부의 R 지원을 받아 개발중임
- 보건복지부 첨단의료기술개발사업 수행 완료 (과제명: 비유전성 소뇌실조증의 줄기세포치료제 허가용 비임 상 및 임상연구, 2016. 10)

- 품 목: CE211NS21

구 분	중간엽줄기세포 치료제

적응증	- 적응증: 시신경척수염(Neuromyelitis Optica, NMO)
- 시신경척수염(Neuromyelitis Optica, NMO)은 평생 반복적으로 재발하는 중추신경계의 염증성 탈수초성 질환(inflammatory demyelinating disease of the central nervous system, IDD)의 한 종류로, 시신경염(Optic neuritis)이나 횡단성 척수염(Transverse myelitis)으로 급성 증상이 발생하는 질환임. 재발율이 매우 높고(1년에 2-3회), 심각한 장애를 남길 수 있으며, 사망률이 높은(50% 이상 7년 이내 사망) 희귀질환임.

작용기전	시신경 척수염은 자가-항체인anti-Aquaporin-4가 뇌의 Astrocyte 작용하여 염증반응을 유발함. 이후 염증반응으로 인해 보체 활성, 염증성 단백질 발현, 탈-수초화가 발생함. 중간엽줄기세포인 CE211NS21은 보체의 활성을 억제하며 항-염증 반응, 탈-수초화 억제 효과를 보임.

제품의특성	- 당사의 EfficHigh 기술로 제조된 CE211NS21은 동종골수유래 중간엽줄기세포로서 기존 자가골수유래 중간엽줄기세포 보다 분비하는 성장인자, 항염증인자, 면역조절인자에 의한 신경보호작용 및 항염증 매개 면역조절작용이 우수 할 것으로 기대함. 더불어 환자의 수고와 부담을 최소화할 수 있음.
- 시신경척수염의 체내, 외 비임상시험을 통해 보체활성 억제, 세포의 보호 작용 및 희소돌기아교세포의 탈수초화 억제 효과과 미세아교세포의 항염증 작용기전을 확립하였으며 Treg cell의 분화 및 증식을 활성 작용기전을 확인하였음. 시신경척수염 질환동물모델로 활용되는 EAE(Experimental Autoimmune Encephalomyelitis) 질환동물모델에서도 CE211NS21은 척수내 항염증 및 탈수초화 억제 효과와 더불어 Clinical score의 유의적 변화를 확인하였음.

진행경과	- 생물학적 특성분석자료 확보 (2022.09)
- 비임상 유효성 평가 자료 확보 (2022.12)
- 비임상 약리 평가자료 확보 (2020.12)
- 비임상 GLP단회, 반복투여 독성시험 및 종양원성 완료(2021.10)
- 시신경척수염에 대한 CE211NS21임상시험 신청(2023.04)
- 시신경척수염에 대한 CE211NS21임상시험 승인(2024.06)
- 시신경척수염에 대한 CE211NS21임상시험 계획 변경 신청(2024.07)
- 시신경척수염에 대한 CE211NS21임상시험 계획 변경 승인(2024.07)

향후계획	2026년 하반기 1상 임상시험 개시 예정

경쟁제품	승인 약물
- 솔리리스주(에쿨리주맙): 2019.06 FDA 승인, 2021.02 MFDS 승인
- 엔스프링프리필드실린지주(사트랄리주맙):2020.08 FDA승인,2021.04 MFD승인
- 업리즈나주(이네빌리주맙): 2020.06 FDA 승인, 2021.08 MFDS 승인
상업화 임상시험 진행 약물

관련 논문 등	-

시장규모	희귀난치성 질환으로 아직까지 정확한 글로벌 시장규모를 추산하기 어려움. 국내 시신경척수염 유병률은 2010년 0.75명/100,000명에서 2016년 2.56/100,000명으로 18.5% 상승하였으며 시신경척수염 진단 방법이 점차 개발됨에 따라 유병률, 발병율은 향후 지속적으로 증가할 것으로 예상됨. 이에 따라 시장규모도 점차 확대될 것으로 판단됨.

기타사항	- CE211NS21은 정부의R 지원을 받아 진행함
- CE211NS21은 22년 범부처 재생의료사업단의 재생의료 연계기술 개발 사업의 지원을 받아 2023.12.31까지 비임상과제를 수행함
- 25년 범부처재생의료사업단의 재생의료 허가용 임상시험 사업의 지원을 받아2027.12.31까지 임상과제를 수행 중

- 품 목: CE223BR17

구 분	유도만능줄기세포 및 배아줄기세포 유래 세포치료제

적응증	- 적응증: 파킨슨, 퇴행성 신경계 질환
- 파킨슨병(Parkinson’s disease, PD)는 아직까지 명확한 원인이 밝혀지지 않았으나 α-Synuclein 단백 응집체가 신경세포의 사멸 및 기능저하를 초래하는 병적환경에서 α-Synuclein 단백 응집체는 신경세포-신경세포간 또는 신경세포-세포외 공간으로의 이동이 가능해 신경세포의 손상이 뇌전체로 확대되는 병리기전을 가짐. 현재까지 뚜렷한 치료방법이 없으며 증상완화 및 병의진행을 늦추기 위한 약물치료로 실효를 거둔 치료제는 없는 상태임.

작용기전	명확한 상관관계는 설명할 수 없는 단계이지만 substantia nigra에 dopaminergic neuron이 파괴되는데 유도만능줄기세포(iPSC) 및 배아줄기세포(ESC)유래 신경줄기세포 및 성상세포는 미세환경 조절 및 이식으로 재생을 통한 dopaminergic neuron을 회복시킴.

제품의특성	- 유도만능줄기세포는(iPSC) 및 배아줄기세포와 같이 전분화능을 가진 세포로 당사는 유도만능줄기세포 또는 배아줄기세포로로부터 신경줄기세포 및 성상세포로의 분화기술을 확보하고 있음. 유도만능줄기세포 및 배아줄기세포는 윤리적 문제없이 치료제로 사용할 수 있는 모든 유형의 세포로 분화할 수 있는 새로운 패러다임의 차세대 세포로 주목받고 있으며 병변 특이적인 세포로 분화가 가능하다는 이점과 함께 치료제로서의 활용에 있어 새로운 패러다임을 제시하고 있음. 세포로 지목되고 있으며 병변에 맞는 세포로 분화시켜 사용할 수 있다는 장점이 있음.

진행경과	- 유도만능줄기세포주 확립 / 뱅킹 (2022.10)
- 신경줄기세포 및 성상세포 분화 배양 방법 확립 (2021.07)
- 유도만능줄기세포 및 신경줄기세포, 성상세포 특성분석 (2022.12)
- 상업화 가능한 배아줄기세포주 확보(2025.07)

향후계획	비임상시험을 진행 후 상업화 임상시험 진입

경쟁제품	ㆍ아직까지 배아줄기세포 및 유도만능줄기세포 유래 세포치료제는 임상시험을 승인받거나 의약품으로 승인받은 전례가 없으며 미래 유망한 세포치료제로서 활용가치가 높음

관련 논문등	-

시장규모	-

기타사항	-

- 품 목: EV231LU20 (Extracellular vesicle)

구 분	바이오 신약

적응증	- 적응증: 특발성폐섬유증(Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF) ㆍ특발성폐섬유증(Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF)은 희귀난치성 질환으로 간질성 폐질환(interstitial lung diseases, ILD)내 특발성 간질폐렴(idiopathic interstitial pneumonia, IIP)에서 가장 흔한 질환임. 폐포와 폐포 사이의 공간인 간질에 염증 및 섬유화가 발생하는 질환으로 아직까지 명확한 원인은 밝혀지지 않았으며 만성의 진행성 폐섬유증이 주된 특징임. 50세 이상의 나이에서 주로 발병하며 지역별 국가별 다양한 유병률과 발병률을 나타냄. 전세계에서 유병률과 발병률이 매년 점차 증가하고 있음. 유럽과 미국의 특발성 폐섬유증의 유병률은 인구 100,000명당 2.8~18명으로 추정되고 아시아와, 남미에서는 인구 100,000명당 0.5~4.5명으로 추정됨. 남성에게서 더 흔하게 나타나는 것으로 밝혀져 있으며 진단 시 평균연령은 65세로 알려져 있음. 특발성 폐섬유증은 폐가 딱딱하게 굳어져 가며 질환의 진행으로 인한 호흡부전 등의 문제로 결국 사망에 이르는 예후가 좋지 못한 질환임. 생존기간은 3~5년으로 매우 짧고 간질성 폐질환 (interstitial lung diseases, ILD)에서 약 20%의 상대적 발병 분포를 나타내지만 질환의 인지도 및 대중의 이해도가 낮은 질환임.2014년 개발된 피르페니돈, 닌테다닙 2가지 약물이 있고 국내에서는 급여가 적용되는 피르페니돈을 주로 사용하고 있지만 환자 대부분이 고령이라는 점을 고려하였을 때 처방이 쉽지 않음. 특히 고령의 환자 일수록 약물에 의한 부작용으로 식욕부진, 소화기계 부작용(구토, 구역), 거부감 등을 겪고 있으며 이러한 이유로 투약을 거부하거나 약물의 복용으로 인해 전신의 위약감 등이 발생하여 고령의 환자에게 처방함에 어려움이 있음.

작용기전	완벽한 작용기전을 설명하기에는 어려운 단계이지만 중간엽줄기세포 유래 세포외소포체는 핵산, 지질, 단백질을 함유하고 있음. 특히 당사의 세포외소포체 치료제 내에는 항염증 및 항섬유화에 효과적인 Micro RNA가 다량 함유되어 있음.

제품의특성	- 당사의 세포외소포체 치료제는 타사 및 타연구에 비해 생산량이 높아 상업화 적용에 효과적이며 항섬유화 작용을 하는 MicroRNA가 다량 함유되어 있음.
- 세포외소포체 치료제는 세포치료제에 비해 보존기간 및 안정성 등에 매우 효과적이며 치료효과는 세포치료제와 비슷하거나 우수하게 나타남.
- 특발성폐섬유증의 체내, 체외 유효성 평가를 통해 제2형 상피세포의 분화 및 증식을 억제할 수 있으며 섬유아세포의 분화 증식을 억제하는 효과를 확인하였음. 더불어 최근 밝혀지고 있는 Macrophage의 조절작용을 통해 M1 type을 유지하며 M2 type을 억제하는 것을 확인하였음. Bleomycin 유발 질환동물모델에서는 폐 내 콜라겐 형성을 억제, 항 염증작용을 확인할 수 있었으며 폐, 폐포, 간질 등의 폐 내부 조직이 대조군에 비해 유의미하게 회복되는 것을 확인하였음.

진행경과	- 생물학적 특성분석자료 확보 (2022.12)
- 유효성 평가 자료 확보 (2022.12)
- GLP단회, 반복투여 독성시험 완료(2022.01)
- 비임상 시험 진행 중 (안전성 약리, 분포, 면역원성, 유전독성 등 진행중)

향후계획	- 2025년 비임상 약리, 독성시험 완료.
- 2026년 하반기 IND filing 임상시험신청.

관련논문	-

기타사항	- EV231LU20은 24년 범부처 재생의료사업단의 재생의료 연계기술 개발사업의 지원을 받아 개발 진행중임.

경쟁제품	상업화 임상시험 진행 약물 명칭 구분 임상단계 약물의 성분 (회사) BBT-877 국내 Phase 2 Autotaxin Inhibitor (국내 / 브릿지바이오테라퓨틱스) DWN12088 Phase 1 Prolyl-tRNA Synthetase (국내 / 대웅제약) TU2218 비임상 면역항암제, 적응증 확대 (국내 / 티움바이오) BI 1015550 국외 Phase 2 phosphodiesterase 4b inhibitor (베링거하임) BLD-0409 Phase 1 autotaxin inhibitor (블레이드테라퓨틱스) BMS-986278 Phase 2 lysophospholipid receptor antagonist (BMS) HZN-825 Phase 2 LPAR1 antagonist (Horizon Therapeutics) MN-001 Phase 2 anti-inflammatory, anti-fibrosis, small molecule (MediciNova) ND-L02-s0201 Phase 2 HSP47 (Heat Shock Protein 47) siRNA (Nitto Denko Corporation) ORIN1001 Phase 1 novel molecular target, small molecule (Orinove, Inc.) Pamrevlumab Phase 3 CTGF Inhibitor (FibroGen) PLN-74809 Phase 2 inhibitor of αVβ1 / αVβ6 (Pliant Therapeutics) rhPTX-2 Phase 3 pentraxin-2 (Hoffmann-La Roche) Treprostinil Phase 3 Inhaled Drug (Insmed Incorporated) TRK-250 Phase 1 Inhaled Drug / nucleic acid (Toray Industries) VAY736 Phase 2 ianalumab, B cell-depleting Ab (Novartis Pharmaceuticals) VP01 (C21) Phase 2 low molecular weight AT2R agonist (Vicore Pharma)

시장규모	세포외소포체(EVs, Exosome) 치료제 시장규모 현황은2017년 약9,100만달러에서 연평균23.8%으로 가파르게 성장하여2024년에는2억6,400만달러규모로 성장할 것으로 예측되며 이미 미국은 인프라 및 정부 정책에 의한 진단 및 치료제 개발로 많은 점유율을 차지하고 있음. Cancer에 진단 및 운반체로서의 세포외소포체(EVs, Exosome)의 활용도가 점점 높아지는 추세임. (Markets and Markets, 2019, Global Exosome Therapeutic Market - Industry Trends and Forecast to 2026) 아직까지 질환 치료제로서 허가 받은 세포외소포체(EVs, Exosome) 치료제는 없으며 세포치료제 대비 효과 및 투여 방법, 운송 등의 용이성을 따져본다면 향후 더 큰 성장을 보일 신산업으로 분류할 수 있음.

기타사항	-

② 연구개발 완료 실적

공시서류 작성기준일 현재 개발이 완료된 줄기세포치료제의 현황은 다음과 같습니다

품 목	개발완료일	비 고

세포치료제	근위축성 측삭경화증	한국 판매중	-

국가 등 연구과제 수행을 위한 계획은 다음과 같습니다.

(단위 : 천원)

제공처	과제명	수행기간	수령액

당기
(2025년 1월말)	전기
(2024년)

과학기술정보통신부
ㆍ보건복지부	중간엽줄기세포 유래 세포외 소포체(EV231LU20)를 이용한 특발성 폐섬유증 치료제 개발	2025.01.01~2027.12.31	194,000	125,000

보건복지부	시신경척수염 치료를 위한 CE211NS21 (Allo BM-MSC) 치료제 1상 임상시험 완료 및 2상 임상시험 승인	2025.04.01~2027.12.31	476,000	-

합계	670,000	125,000

(2) 비임상CRO사업부① 연구개발 완료 실적

과제명	결과/기대효과	상품화여부

infusion pump를 이용한 정맥내 투여법	기존 Bolus 시장과 별도로 infusion 투여 신약 수주
(USFDA 임상 1상 승인)	수주

스테레오탁식을 이용한 뇌내투여법	세포치료제 등 뇌내 직접투여 시험 가능	수주

C-Arm를 이용한 척수조직내 등 투여법	척수조직 및 신경내 투여 시험가능	수주

관절강내 투여 시험법	줄기세포, HA등 시험수주 가능	수주 지속

in vivo Comet 시험법	유전독성중 위양성 판정 가능	수주 지속

in vitro hERG 시험법	안전성약리중 심혈관계 미치는 영향시험 수주 가능	수주 지속

Beagle Dog을 이용한 Telemetry	안전성약리중 심혈관계 미치는 영향시험 수주 가능	수주 지속

요도괄약근내 투여법	줄기세포 치료제 수주 가능	수주

항문괄약근내 투여법	줄기세포 치료제 수주 가능	수주

망막하내 투여법	줄기세포 치료제 수주 가능	수주

결막하내 투여법	줄기세포 치료제 수주 가능	수주

내경동맥내 투여법	줄기세포 치료제 수주 가능	수주

간문맥내 투여법	줄기세포 치료제 수주 가능	수주

방광배뇨근 내 투여법	줄기세포 치료제 수주 가능	수주

방광내막 내 투여법	줄기세포 치료제 수주 가능	수주

폐암치료제의 폐암 효능 시험법	폐암치료제 효능평가 및 시장 공략	수주

비만예방 효능 시험법	비만 및 항비만제의 효능시장 공략	수주 지속

치매치료제 효과측정 시험법	치매제의 효능시장 공략	수주 지속

고지방식 급여를 통한
항비만 효능 시험법	항비만 효능시장 공략	수주 지속

MS/MS를 이용한 TK분석법 개발	비임상시험 확대 및 임상 기반기술 확보	수주 지속

화장품 비심상 대체시험 신규 시장	화장품 비임상시험의 신규 시장 개척	수주 지속

SHR을 이용한 혈압강하 효능 시험법	고혈압 치료제 및 예방제의 효능시장 공략	수주

만성 간장애에 대한 기능개선효과	간기능개선제 효능시장 공략	수주

NC/Nga Mice를 이용한 아토피성
효능시험법	아토피 치료제 효능시장 공략	수주 지속

HT-1080의 Xenograft 모델 확립시험	항암제 효능시장 공략	수주 지속

물벼룩급성독성	화학물질 및 농약 독성평가 시장 공략	수주 지속

담수조류 성장저해시험	화학물질 및 농약 독성평가 시장 공략	수주 지속

인공피부 이용한 확인시험	화장품 대체시험법 시장 공략	수주 지속

인공각막 이용한 확인시험	화장품 대체시험법 시장 공략	수주 지속

ELISA 법을 이용한 국소림프절시험	화장품 대체법 시장 공략	수주 지속

어류 급성 독성	화학물질, 농약 독성 시장 공략	수주 지속

인공피부 이용한 자극시험	화학물질 대체법 시험 공략	수주 지속

인공각막 이용한 자극시험	화학물질 대체법 시험 공략	수주 지속

마우스 림포마 시험	화학물질의 유전독성 평가 가능, OECD TG 490 기준 충족, In Vitro 시험으로 동물 대체 가능	수주 지속

3T3 NRU 광독성시험	광독성 평가 가능, OECD TG 432 기준 충족,
In Vitro 시험으로 동물 대체 가능	수주 지속

동물용의약품 GLP 독성시험	동물용 의약품의 체내 독성 평가 가능,
허가 자료 활용 가능	수주 지속

동물용의료기기 GLP 독성시험	동물용 의료기기의 안전성 평가 가능,
GLP 인증을 통한 글러벌 시장 진출 공략	수주 지속

인혈청 이용한 중화항체형성 확인 시험을 위한 GCLP 기관과 업무 협약	백신 및 바이오의약품의 면역원성 평가 가능, GCLP 기준 충족을 통한 글로벌 규제 대응 가능	수주 지속

생체외 포유류 세포 소핵시험	OECD TG 487 기준 충족
(In Vitro 시험으로 동물실험 대체 가능)	수주 지속

자극성과 피부감작성 시험 -
유세포분석을 이용한 국소림프절시험법 (LLNA:BrdU-FCM)	의료기기의 피부 감작성 평가 가능,
ISO 10993-10 및 OECD TG 442B 기준 충족,
유세포 분석을 이용하여 보다 정확한 면역반응 평가 가능 (의료기기 허가를 위한 안전성 평가자료로 활용 가능)	수주 지속

자극성과 피부감작성 시험 -
ELISA 법을 이용한 국소림프절 시험법 (LLNA:BrdU-ELISA)	의료기기의 피부 감작성 평가 가능,
ISO 10993-10 및 OECD TG 442B 기준 충족
(의료기기 허가를 위한 안전성 평가자료로 활용 가능)	수주 지속

전신독성시험 - 아만성(아급성)시험	반복 노출 시 장기 독성 평가 가능,
ISO 10993-11 기준 충족
(의료기기 허가를 위한 안전성 평가자료로 활용 가능)	수주 지속

이식시험 - 피하조직 내 이식 시험	이식형 의료기기의 생체적합성 평가 가능,
ISO 10993-6 기준 충족
(의료기기 허가를 위한 안전성 평가자료로 활용 가능)	수주 지속

유세포분석을 이용한 국소림프절시험법 (LLNA:BrdU-FCM)	화장품 원료 및 기능성 성분의 피부 감작성 평가 가능	수주 지속

설치류의 심전도 및 근전도의 평가시험	심혈관계 및 신경·근육계 영향 평가 가능	수주

Pig-a 유전자 돌연변이시험	체내 유전독성 평가 가능, in vivo 유전독성 시험 대체 가능	수주 지속

혈액적합성시험 (체외시험)	의료기기의 혈액적합성 평가 가능,
ISO 10993-4 기준 충족
( 의료기기 허가를 위한 안전성 평가자료로 활용 가능 )	수주 지속

자극성과 피부 감작성 시험
- 안자극성 시험	안구 점막과 접촉하는 의료기기의 자극 반응
평가 가능, ISO 10993-23 충족
( 의료기기 허가를 위한 안전성 평가자료로 활용 가능 )	수주 지속

자극성과 피부 감작성 시험
- 구강점막자극성 시험	구강 내 점막 접촉 의료기기의 자극 반응
평가 가능, ISO 10993-10 충족
( 의료기기 허가를 위한 안전성 평가자료로 활용 가능 )	수주 지속

전신독성시험 -
엔도톡신 매개성 발열성	의료기기의 내독소(엔도톡신) 오염 여부 및
발열 반응 평가 가능, ISO 10993-11 USP 기준 충족
( 의료기기 허가를 위한 안전성 평가자료로 활용 가능 )	수주 지속

물리화학적 성질 시험분야 -
n-옥탄올/물 분배계수시험: 용기진탕법	화학물질의 친수성·소수성 평가, OECD TG 107,
(화학물질의 물리화학적 특성평가 및 화평법 등록 활용 가능)	수주 지속

물리화학적 성질 시험분야 -
n-옥탄올/물 분배계수시험:
고속액체크로마토그래피법	화학물질의 친수성·소수성 평가, OECD TG 117 및 화평법 기준 충족, 신속하고 정밀한 측정 가능
(화학물질의 물리화학적 특성평가 및 화평법 등록 활용 가능)	수주 지속

분해성 및 농축성 시험분야 -
미생물분해시험(이분해성): 압력계를
이용한 산소소모량측정시험	화학물질의 생분해성 평가 가능, OECD TG 301F 및 화평법 기준 충족, 잔류 가능성 평가 가능
(화학물질의 물리화학적 특성평가 및 화평법 등록 활용 가능)	수주 지속

건강영향 시험분야 -
병합생식/발달독성 선별시험 및 반복투여독성시험	1. 화학물질의 생식·발달독성 평가 가능, OECD TG 421/422 및 화평법 기준 충족
2. 반복 노출에 따른 장기독성 평가 가능, OECD TG 407/408 기준 충족	수주 지속

면역표현형검사 시험	반복투여독성시험 내 정밀 분석 항목으로 가능
(세포치료제 및 백신의 작용기전/면역세포 반응 분석 가능)	수주

미니피그(Minipig)를 이용한 의료기기 성능
및 안전성 시험	식품의약품안전처(집속형초음파자극시스템 허가심사 가이드라인) 및 FDA(의료기기 평가를 위한 동물시험 일반 고려사항)을 중용하여 시험설계	수주

의료기기 - 골 조직 내 이식 후 국소 반응 및 생체 적합성 평가 (ISO 10993-6)	식약처 품목 허가 신청을 위한 신뢰성 있는 비임상시험 최종보고서 확보/공인된 GLP 데이터를 통해 식약처(MFDS) 및 해외 인증 시 생체적합성 자료로 활용하여 허가 기간 단축	시험법 구축 및
GLP 인증 준비단계

주) 본 연구개발은 식약처, 환경부, 농진청 등 국가공인 GLP 인증 및 ISO 10993(의료기기), OECD TG(화학물질) 등 글로벌 스탠다드 부합을 목표로 수행되었습니다. 상기 리스트의 항목은 의료기기 생체적합성, 유전독성, 환경독성, 대체독성 등 비임상 전 분야에 걸쳐 GLP 인증 및 기술 적합성 검증이 완료되었습니다. 현재 해당 기술들은 기반으로 국내외 규제기관 제출용 인허가 시험 서비스를 활발히 제공하고 있습니다. GLP 인증 외의 항목은 가이드라인 및 자체 SOP에 다른 관리 하에 수행되고 있습니다.

진행중인 항목은 당사의 중장기 GLP 인증 범위 확대 전략의 일환입니다. 이를 통해 글로벌 규제 변화에 선제적으로 대응하고 비임상시험 시장에서 기술적 우위를 지속적으로 강화해 나갈 예정입니다.

국가 등 연구과제 수행을 위한 계획은 다음과 같습니다.

(단위 : 천원)

제공처	과제명	수행기간	수령액

당기
(2025년반기말)	전기
(2024년)

식품의약품안전처	축수산용 동물용의약품 안전성 재평가 연구	2022-02-01~2026-11-30	221,000	353,000

농촌진흥청	새싹대마 활용 고부가 식의약 원료 개발 연구	2022-04-01~2026-12-31	40,128	50,000

한국보건산업진흥원	독성평가용 오가노이드 플랫폼 개발을 위한 검증 연구	2023-04-01~2025-12-31	94,000	94,000

한국보건산업진흥원	이대목동병원 유로진(UroGyn) 유효성 평가센터	2023-07-01~2027-12-31	268,824	247,000

한국보건산업진흥원	다중 오믹스 및 오가노이드 기반 유전자치료제 효력 평가 시스템 구축	2022-07-01~2030-12-31	84,487	90,787

한국산업기술기획평가원	펩타이드-HLA 다량체 기반 교모세포종 혁신 치료제 개발	2024-07-01~2026-12-31	135,860	195,000

한국산업기술기획평가원	미세생리시스템 기반 의약품 독성평가를 위한 AI 소프트웨어 및 검증 플랫폼 개발	2024-07-01~2028-12-31	40,000	20,000

한국산업기술기획평가원	신개념 백신 접종 장비를 이용한 LNP를 사용하지 않는 mRNA 백신의 국산화	2022-08-01~2025-06-30	-	116,000

농림축산식품부	동물용의약품등 독성시험지침 및 GLP 규정의 국제조화를 위한 조사 연구	2025-01-06~2025-11-15	83,445	-

한국산업기술기획평가원	당뇨병성 족부궤양 치료를 위한 구경 30μm 이하급 혈관 재생 치료제 개발	2025-07-01~2025-12-31	44,777	-

합계	1,012,521	1,165,787