코아스템켐온 사업보고서 (2024.12)
7. 회사의 현황

☞ 본문 위치로 이동1. 바이오의약품사업부

(1) 영업개황 및 사업부문의 구분(가) 영업개황

당사는 줄기세포치료제의 개발, 제조 및 공급 등의 사업 영위를 목적으로2003년 12월 30일에 설립되었습니다. 또한 2015년 6월 26일자로 코스닥시장에 상장되어 매매가 개시되었습니다. 당사의 바이오의약품사업부는 줄기세포기술을 기반으로 희귀ㆍ난치성질환에 대한 새로운 줄기세포 치료제를 개발, 생산 및 판매를 영위하고 있습니다. 당사는 전세계에서5번째로 줄기세포치료제의 상용화에 성공하여 2015년 2월말부터 환자에게 투약을 개시하였습니다. 또한 희귀ㆍ난치성 질환 등에 대한 줄기세포치료제들을 신규로 개발하고 있습니다. 또한2세대(차세대) 줄기세포치료제에 대한 기초연구와 공정자동화기술의 연구 및 개발을 진행하고 있습니다.

(나) 공시대상 사업부문의 구분

당사는 줄기세포치료제의 개발, 제조 및 판매를 영위하고 있습니다.

사업부문	품 목	구체적용도	주요상표 등

줄기세포치료제	루게릭병치료제 등	희귀난치성 질환 치료제	뉴로나타-알®

(2) 시장점유율

현재 정확한 시장규모 및 시장점유율을 알 수 있는 신뢰성 있는 객관적인 자료를 확보하기 어려운 상황이어서 기재를 생략합니다.(3) 시장의 특성 (가) 줄기세포치료제 시장 현재 품목허가를 받은 줄기세포치료제는 모두 성체줄기세포 기술에 기반하고 있습니다. 향후 배아줄기세포 또는 역분화줄기세포 기반의2세대 줄기세포치료제 기술로 발전하겠지만 비임상 및 임상시험 단계를 거쳐 안전성과 유효성 등을 확인하는 개발기간을 고려한다면, 앞으로 최소5~10년간은 현재와 같이 성체줄기세포 중심의 줄기세포치료제가 시장을 주도할 것으로 예상됩니다.

[전 세계 줄기세포치료제 품목허가 현황]

업체명	제품명	주원료 세포구분	대상질환	허가연월	허가국가

파미셀	하티셀그램-AMI	자가골수유래
중간엽줄기세포	급성심근경색 환자에서
좌심실구혈률 개선	2011.07	한국

메디포스트	카티스템	동종제대혈유래
중간엽줄기세포	골관절염 환자의
무릎연골 결손 치료	2012.01	한국

안트로젠	큐피스템	자가지방유래
중간엽줄기세포	크론성 누공	2012.01	한국

Osiris Therapeutics (JCR Pharmaceuticals)	Prochymal (Temcell)	동종골수유래 중간엽줄기세포	GvHD
(이식편대숙주질환)	2012.05
2012.06 2015.09	캐나다
뉴질랜드 일본

테루모	하트시트	자가골격근유래
줄기세포	중증심부전	2015.09	일본(조건부승인)

코아스템켐온	뉴로나타-알	자가골수유래
중간엽줄기세포	근위축성측삭경화증
(루게릭병)	2014.07	한국

Chiesi	Holoclar	자가각막유래 줄기세포	화상에 의한 눈 질환	2015.02	유럽

Stempeutics Research	Stempeucel	동종골수유래 중간엽줄기세포	중증하지허혈,
무릎 골관절염,	2016.05
2020.08	인도

Takeda Pharma	Alofisel	동종지방유래
줄기세포	크론성 누공	2018.03
2021.09	유럽
일본

Nipro	Stemirac	자가골수유래
중간엽줄기세포	척수손상환자	2018.12	일본

Gamida Cell Ltd.	OMISIRGE	동종제대혈유래
조혈전구세포	골수절제 조절요법 후 제대혈이식이 예정된 혈액암 환자	2023.04	미국

Mesoblast, Inc.	Ryoncil	동종골수유래 중간엽기질세포	스테로이드-불응 이식편대숙주병(SR-aGVHD)	2024.12	미국

(출처: 대한민국 식약처(MFDS), 미국 식약처(FDA), 유럽 식약처(EMA), 인도 식약처(DCGI) 및 일본 식약처(PMDA))

제약산업을 둘러싼 규제환경에도 불구하고 제약산업은 타 산업에 비해 경기변동에 비탄력적인 모습을 보이고 있어 꾸준한 성장이 기대됩니다. 의약품의 가격이 수급에 절대적으로 의존하고 있지 않아, 경쟁구조가 산업위험에 미치는 영향이 크지 않고, 국민보건과 관련된 산업으로 기본적인 국가의 정책적 지원을 받는 점 등이 긍정적 요인으로 작용하고 있습니다. 또한 고령화 사회, 건강에 대한 관심 증대로 인하여 지속적인 성장 요인을 갖고 있다고 할 수 있습니다.

특히 희귀 난치성 질환의 경우 기존에 질환을 치료할 수 있는 의약품이나 대체 치료제가 거의 없는 형편이기 때문에 치료제가 출시되어 실제 치료가 시작되면 그 수요는 외부의 경기변동에 의한 영향을 별로 받지 않을 것으로 예상됩니다.

줄기세포치료제는 정부의 육성의지 재개, 해외 대비 허가 규정의 조기 세팅 및 국내 대형병원들의 특성화센터 중심 환자 적용 경험 등 이머징(emerging) 바이오의약 분야 중 성장 토대가 상대적으로 견고하게 다져지고 있는 분야입니다. 국내에서 총10여개 내외의 전문 기업들이 다양한 난치성 질환에 대한 임상시험을 수행 중이며, 향후 임상적용 사례의 증가와 함께 보수적 처방 패턴을 탈피하여 처방률의 증가가 예상됩니다. 현재의 난치 질환의 공통적 양상은 단일 작용기전 만으로는 해법이 어려운 경우가 대부분이며 조직 구조적 수복을 요하는 경우가 많아 줄기세포가 갖는 다양한 성장인자 분비능 및 증식능을 통한 접근법이 타당성을 갖습니다. 여기에 국내의 질 높은 병원 인프라와 연계된 해외 환자유치, 메디컬 투어리즘(medical tourism)을 구현할 수 있는 적정 분야라는 점을 최대한 활용한다면 우리나라가 시장을 선도할 잠재력이 있는 분야라고 판단됩니다.

(나) 희귀의약품 시장

현재 WHO의 국제질병분류(International Classification of Diseases 11th Revision, ICD-11)에 등록되어 있는 희귀질환은 5,500여종이며, 특정 증상이 보고된 사례들까지 합하면8,000여종에 이르는 희귀질환이 존재하는 것으로 추정되고 있습니다. 전 세계 약 4억명의 환자들이 희귀질환을 앓고 있는 것으로 추정되며 미국에서만 총 2천5백만명이 희귀질환으로 투병 중에 있습니다. 또 매년 250개의 새로운 희귀질환이 등장하고 있는 것으로 보고되고 있습니다. 전 세계 많은 국가들이 희귀의약품 개발과 관련한 여러가지 인센티브들 즉, 조건부 승인, 신속한 허가, 높은 수준의 보험급여 및 독점기간 보장 등을 제공하고 있기 때문에 이를 활용하고 다수의 희귀질환에 작용하는 신약이 출시될 경우 블록버스터급 약물 개발도 가능할 것으로 예상됩니다. 한국혁신의약품컨소시엄에서 분석한 자료에 의하면, 희귀의약품은 비희귀의약품보다 승인 성공확률은 약 3배 정도 높고 임상개발 비용은 대략 절반 정도 낮은 것으로 파악되어 제약회사 입장에서 리스크를 줄일 수 있는 것으로 파악됩니다. 또한, 지난 5년간 FDA의 희귀의약품 지정률은 50%를 상회하였으며, 특히 2023년 승인 신약의 60%는 희귀의약품으로 지정 받았을 정도로 희귀의약품에 대한 관심은 여전히 높습니다. 글로벌 제약·바이오 시장분석 전문기관 Evaluate가 지난해 발표한‘2024 희귀의약품 보고서(Orphan Drug Report 2024; Orphan Drugs are Losing Their Sparkle)’에 따르면 전세계 희귀의약품 시장규모는 2028년에는 약 2,700억 달러에 이를 것으로 전망되고 있습니다. 또한, Precedence Research에 따르면 글로벌 희귀의약품 시장 규모는 2024년에 1,930억 달러로 추산되며, 2034년에는 약 6,000억 달러에 도달할 것으로 예상되어 2024년에서 2034년까지 연평균 성장률 12.20%로 확대될 것으로 전망되고 있습니다.

(4) 신규사업 등의 내용 및 전망

(가) iPSC-derived NSC/Astrocyte

현재 파킨슨병 치료제 시장은 글로벌데이터에 따르면, 세계의 파킨슨병 치료제 시장 규모는 2024년 55억 6,000만 달러로 추정되고, 2029년에는 66억 3,000만 달러에 이를 것으로 예측되며, 예측 기간 중(2024-2029년) CAGR은 3.58%에서 성장할 전망입니다. 이에 반해 현재 치료 옵션은 초기 증상, 진행 단계 환자에서 발생하는 운동 변동 통제에 효과적이지 않기 때문에 효능과 전달 시스템을 개선하고, 질병을 수정하는 이익을 제공하는 약품에 대한 미충족 요구가 크다고 할 수 있습니다. 당사는 iPSC-derived Neural Stem cell과 Astocyte cell line을 이용하여 파킨슨병 치료제 개발을 진행하고 있으며 전임상 시험에서 효과를 확인한 후 추가 효력 및 독성 시험을 병행하고 있습니다. 전임상 자료가 확보되는 시점에 맞춰 임상 1/2상을 계획하고 있습니다.

(나) NMO

시신경 척수염 (Neuromyelitis Optica, NMO)은 평생 재발하는 중추신경계 자가면역성 질환으로 높은 재발율과 사망률을 보이는 희귀질환 중 하나입니다. 시신경 척수염 치료제로 승인된 기존 약물을 포함하여 현재 개발 중인 치료제는 재발 예방에 초점을 맞춘 약물이라 할 수 있으며, 신경 회복 및 장애 회복에 초점을 맞춘 치료제는 전무하다고 할 수 있습니다.

시신경 척수염의 발병 원인(자가 항체에 의한 중추신경계 내의 면역 활성화)을 고려 시 Multiple targeting을 통한 면역 반응 조절이 필요하며, 이는 다양한 성장 인자 및 cytokine을 분비하고 면역 활성도를 제어할 수 있는 줄기세포 치료제가 대안이 될 수 있습니다.

당사는 여러 연구에서 확인된 중간엽줄기세포의 수초 재생 효과에 착안하여 시신경 척수염 질환에 줄기세포 치료제 개발에 착수하였습니다. 현재 다양한 전임상 시험에서 면역 반응 조절 및 신경세포 보호, 항염증, 수초화 보호작용 등의 효과를 확인하였으며 분포시험, 단회 및 반복투여 독성시험, 종양원성시험, 면역독성시험을 통한 안전성을 확인하였습니다. 당사는 선행 연구 및 제조 경험을 바탕으로 중증 재발 항아쿠아포린4 항체 양성 시신경척수염 범주질환 환자에서 동종골수유래 중간엽줄기세포의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 제 1상 임상시험을2024.06.05자로 식약처 승인을 받아 임상시험 개시를 앞두고 있습니다.

(다) IPF

특발성 폐섬유화증 (Idiopathic Pulmonary Fibrosis)은 아직 밝혀지지 않은 원인에 의한 폐손상 후 상처 치유과정의 이상으로 섬유화가 지속적으로 과도하게 일어나는 질환으로, 폐이식 외에는 생존할 수 있는 치료법이 없어 효과적인 치료법의 개발이 시급합니다. 현재 특발성 폐섬유화증 치료를 위해 항섬유화 효과가 있는 퍼페니돈(pirfenidone)과 닌테다닙(nintedanib)이라는 약제를 사용하나, 이들 약제는 질병의 진행 속도를 지연하는 효과가 있는 것으로 입증되었고 아직까지 이 질병을 완치할 수 있는 약물은 없습니다. 당사는 중간엽줄기세포에서 유래된 세포외소포체 (Extracelluar Vesicles)를 이용하여 특발성 폐섬유화증 치료제 개발을 진행 중이며 전임상 자료가 확보되는 시점에 맞춰 임상 1/2상을 계획하고 있습니다.

(5) 보유기술 및 핵심 파이프라인(가) 기반 기술

당사는 난치성 질환에 대한 줄기세포치료제의 연구개발 및 상용화와 관련된 아래의 4가지 핵심기술들을 기반으로 난치성 질환에 대한 줄기세포치료제의 연구개발 및 상용화를 진행하고 있고, 관련하여 국내외 특허등록 43건, 국내외 특허출원 48건(PCT 포함)의 지적 재산권을 보유하고 있습니다. ㆍ세포치료제 개발 기술

ㆍ세포치료제 공정 기술

ㆍ역가 및 안정성 최적화를 위한 원료 기술

ㆍ전임상 평가기술 (나) 핵심 파이프라인

바이오의약품사업부 줄기세포치료제 파이프라인

제품명	대상질환 및 치료제의 특징	개발현황

뉴로나타-알	루게릭병(근위축성측삭경화증, ALS)
- 루게릭병 환자 신체 기능 개선을 입증한 최초의 치료제
- 신경계 질환에서 세계 최초 줄기세포치료제	의약품 품목허가(2014.7)
처방개시(2015.1)
3상 임상승인(2015.4)
미국FDA 희귀의약품지정 승인 (2018. 08)
유럽 EMA 희귀의약품지정(2019.03)
미국FDA 3상 임상시험계획 승인(2020.07) 한국 식약처 임상시험계획 변경 승인(2020.08) 미국FDA 긴급임상 승인(2020.12) 국내 3상 임상시험 개시(2021.01)
현탁화제 변경 1상 임상시험승인(2022.08)
국내 3상 대상자 등록 완료 (2023.07) 현탁화제 변경 1상 임상시험완료(2023.11)
임상 3상 IDMC 임상 지속 권고 (2024.01)
현탁화제 변경 IDMC 현탁화제로 변경 권고(2024.02)
임상 3상 관찰 종료 (2024.10)
국내 제조판매품목 첨가제(현탁화제) 변경 허가(2024.11)

CE111BR16	다계통위축증(MSA)
- MSA 줄기세포치료 임상연구 수행
- 기존 치료제 없는 질환	임상승인(2016.6)
임상 1상 개시(2018.6) 임상 1상 연장연구 진행 중(2018.11) 임상 1상 종료(2019.12) 결과보고서 최종화 승인(2020.09)

CE211BR19	소뇌실조증(CA)
- 기존 치료제 없는 질환
- 줄기세포를 이용한 소뇌실조증 치료제 중국내 가장 빠른 상업화 임상 연구 진입	연구자임상시험 승인(2019.10)
연구자임상 개시, 진행 중(2019.10)
연구자임상 환자 방문 완료(2022.07)
연구자임상 결과보고서 최종화 승인(2023.02)

CE211AT15	전신홍반루푸스(SLE)
줄기세포를 이용한 루푸스 치료제 중가장 빠른 상업화 임상연구 진입	임상승인(2015.5) 임상 1상 연장연구 진행 중(2017.11) 연구자임상시험 승인(2018.06)
임상 1상 종료(2019.08) 연구자임상 개시, 진행 중(2019.09)
연구자 임상시험 종료(2021.11)
연구자 임상시험 결과보고서 최종화 승인(2022.08)

CE223BR17	파킨슨 병(PD)
역분화줄기세포에서 유래된 NSC/Astrocyte를 이용, 파킨슨병 치료에 비임상 연구 수행	비임상 시험

CE211NS21	시신경척수염(NMO)
동종골수유래 중간엽줄기세포 치료제를 활용한시신경척수염 치료에 비임상 연구 수행	비임상 시험
임상 1상 신청(2023.12)
임상1상 승인(2024.06)

EV231NU20	특발성 폐섬유증(IPF)
세포외소포 (EV)를 이용, 섬유증 치료에 비임상 연구 수행	비임상 시험

2. 비임상CRO사업부(1) 영업개황 및 사업부문의 구분

(가) 영업개황

코아스템켐온㈜의 비임상CRO 사업부는 경기도 용인시 처인구 양지면에 위치한 연구소를 기반으로 신약 개발에 필요한 다양한 비임상 시험과 연구 서비스를 제공합니다. 독성시험, 유효성 평가, 약물/독성동태학, 환경영향평가 등을 통해 고객의 요구를 충족시키며, 신약 및 기타 의약품의 허가에 필수적인 자료를 제공합니다.

GLP (Good Laboratory Practice) 기준에 맞는 시설과 우수한 연구 인력을 보유하고 있으며, 표준 작업지침서(SOP)에 따라 철저히 시험을 수행합니다. 국내에서 처음 설립된 비임상 분야 민간 시험 기관으로, 국내외에서 신뢰받는 자료를 제공하기 위해 끊임없이 노력해왔습니다. 이로 인해, 수행된 비임상 자료는 국내 신약 허가는 물론 해외 임상 시험 허가 자료로도 성공적으로 제출 및 승인되었습니다.

또한, 독성시험, 유효성시험, 약물동태학적 평가, 화학물질의 위해성 평가 및 환경영향평가 등 법률 준수 관련 시험을 수행하고 있으며, 최신 기술과 노하우를 바탕으로 바이오 산업의 경쟁력 강화를 돕고 있습니다. 신물질 및 융복합 바이오 의료기기 개발에 필수적인 독성 평가와 유효성 평가에 주력하고 있습니다.

글로벌 시장에서 경쟁력을 확보하기 위해 영장류 독성시험, 유효성 평가 및 약물동태학적 평가와 같은 고도의 기술을 활용한 시험을 제공하며, 화학물질 등록 및 평가와 관련된 법률(화평법)에 따른 위해성 평가 자료도 생산하고 있습니다.

2000년부터 비임상 사업을 시작한 이후, 50건 이상의 국내외 신약 허가 및 해외 임상 시험에 필요한 비임상 자료를 제공하며 성공적인 승인 경험을 축적했습니다. 앞으로도 지속적인 연구와 혁신을 통해 고객에게 최고의 비임상 시험 및 연구 서비스를 제공하고, 바이오 산업의 성장 동력으로서 중요한 역할을 다할 것입니다.

(나) 공시대상 사업부문의 구분

주요사업 (당국의 인허가가 필요한 모든 물질)	세부사업

안전성(독성, 부작용) 평가	In vitro/vivo 독성시험 / 환경독성시험 / 첨단대체독성시험

안전성 약리 평가	중추신경계시험 / 심혈관계시험 / 호흡기계시험 / 추가시험 및 추적시험 / 일반약리시험

효능(유효성, 약효) 평가	효능평가시험수행 및 개발 / 기전시험(MOA) 질환모델 동물제작·판매 / 동반진단

병리 및 분석 평가	조직병리 및 임상병리 / 흡수, 분포, 대사, 배설시험 /
조제물 분석 / 생분해성시험

(2) 비임상CRO의 개념

비임상 CRO는 제약 및 생명공학 회사들이 신약 개발의 초기 단계에서 안전성과 효능을 평가할 수 있도록 지원하는 전문 조직입니다. 이들 기관은 신약 후보 물질이 임상시험에 들어가기 전에 필요한 체외 및 생체 내 테스트를 통해 약물의 효과와 안전성을 확인합니다. 비임상 단계에서 수행되는 이러한 연구는 신약 후보물질이 임상시험에 적합한지 여부를 판단하는 중요한 기준이 됩니다.

비임상 CRO의 주요 역할은 신약 개발과 임상시험 간의 격차를 해소하는 것입니다. 이들은 다양한 연구와 테스트를 통해 데이터를 생성하며, 이를 통해 제약 기업들이 FDA(미국 식품의약국)와 같은 규제 기관에 신약 임상시험용 신청(IND)을 할 수 있도록 돕습니다. 비임상 CRO는 약물의 초기 테스트부터 안전성 및 약리학적 프로파일을 평가하고, 향후 임상시험으로 이어질 수 있는 신약 후보물질을 발굴하는 데 중요한 기여를 합니다.

비임상 CRO의 주요 서비스:

- In Vivo 연구: 동물 모델을 사용하여 약물의 생리학적 효과, 독성, 약동학을 평가합니다. 이를 통해 인간 질병 상태를 모방하여 향후 임상시험에서의 치료 효능을 예측합니다.

- 체외 연구: 살아있는 유기체 외부에서 세포나 조직을 이용해 약물의 효과를 평가합니다. 이 연구는 분자 수준에서 약물의 작용 메커니즘과 잠재적인 독성을 탐구합니다.- 약동학 및 약력학(PK/PD) 연구: 약물이 체내에서 어떻게 흡수, 분포, 대사 및 배설되는지(PK)와 신체에 미치는 영향(PD)을 평가하여 적절한 용량과 제형을 결정합니다- 질병 모델: 비임상 CRO는 비만, 당뇨병, 만성 신장 질환(CKD), 폐 섬유증(IPF) 등의 질병 모델을 사용하여 약물의 효능을 평가합니다. 이러한 모델들은 신약 후보 물질이 임상 개발로 전환될 수 있도록 돕는 중요한 역할을 합니다.

비임상 CRO는 In Vivo, In Vitro 모델 시스템을 활용하여 다양한 소동물 및 대동물 모델에서 실험을 수행하며, 이를 통해 제약 기업들이 신약 후보 물질에 대한 정확한 정보를 얻을 수 있도록 지원합니다. 또한, 환자 유래 오가노이드 모델이나 환자 유래 이종 이식 모델을 포함한 고급 모델 시스템을 사용하여 복잡한 질병에 대한 유망한 치료 대안을 제시합니다.

비임상 CRO 시장 세분화:

- 서비스별: 바이오분석 및 DMPK 연구, 독성학 테스트, 화합물 관리, 화학, 안전성 약리학 등

- 유형별: Patient Derived Organoid 모델, 환자 유래 이종 이식 모델

- 동물 모델: 소동물 모델, 대동물 모델

- 모델 시스템: In Vivo, In Vitro

- 최종 사용자: 바이오 제약 회사, 정부 및 학술 기관, 의료기기 회사 등

비임상 CRO는 제약 회사들이 신약 후보 물질의 임상시험을 준비할 수 있도록 필요한 데이터를 제공하며, 약물의 안전성 및 효능을 과학적으로 입증하는 데 중요한 역할을 합니다. 이들은 신약 개발의 초기 단계에서부터 임상시험을 위한 데이터를 생성하고, 이를 통해 제약 회사들이 규제 승인을 받을 수 있도록 도와줍니다.

출처: Frost, Global Contract Research Organization Growth Opportunities (2022.11), 국가생명공학정책연구센터 재가공

(3) 비임상시험 시장

비임상시험 시장은 제약 및 생명공학 산업에서 중요한 역할을 하며, 특히 신약 개발 초기 단계에서 필수적인 서비스를 제공합니다. 비임상 CRO는 신약 후보물질의 안전성 및 효능을 평가하는 전문 기관으로, 제약 기업들이 임상시험을 준비할 수 있도록 필요한 데이터를 제공합니다. 이 과정은 신약 후보가 임상시험에 적합한지 판단하는 중요한 단계로, 개발 성공 가능성을 높이는 데 기여합니다.

2023년 글로벌 비임상 CRO 시장 규모는 약 52억 달러로 추정되며, 2032년까지 약 105억 달러에 이를 것으로 예상됩니다. 이는 연평균 성장률(CAGR) 7.5%를 기록할 것으로 보입니다. 특히, 2022년 북미 지역은 시장에서 47.50% 이상의 점유율을 기록하며 선도적인 지배력을 보였습니다. 북미는 첨단 의료 인프라와 제약 연구개발 투자 덕분에 시장을 주도하고 있으며, 비임상 연구를 아웃소싱하는 경향이 커지고 있습니다.

비임상 CRO 시장은 신약 개발에 대한 투자 증가와 생물 분석, 독성학 검사, 약물 대사 및 약동학(DMPK) 연구와 같은 전문적인 서비스에 대한 수요 증가로 성장하고 있습니다. 또한, 만성 질환 유병률 증가로 새로운 치료법에 대한 수요가 확대되며, 비임상 연구의 필요성도 커지고 있습니다. 북미는 뛰어난 의료 인프라와 제약 연구개발 투자 덕분에 시장에서 중요한 위치를 차지하고 있으며, 아시아 태평양 지역은 비용 효율성 덕분에 급성장할 가능성이 높습니다.

비임상 CRO의 최신 트렌드

- 글로벌 확장 및 아웃소싱: 비임상 CRO는 세계화되고 있으며, 기업들이 비용 효율적인 솔루션을 제공받기 위해 아시아 태평양 지역으로 운영을 확장하고 있습니다. 인도와 중국은 비용 절감 시장으로 주목받고 있습니다.

- 기술 발전: 인공지능(AI), 고처리량 스크리닝, 고급 분석 기술의 도입은 시장에 혁신을 일으키고 있습니다. 이 기술들은 연구의 효율성과 효과를 향상시키며, 경쟁 우위를 제공합니다.

- 전문 치료 분야 집중: 면역 항암학, 유전자 치료, 정밀 의학과 같은 분야에 대한 수요 증가가 비임상 CRO의 역할을 더욱 중요하게 만들고 있습니다.

- 전략적 제휴 및 합병: 비임상 CRO 부문은 서비스 역량을 강화하고 지리적 범위를 확장하기 위해 인수 합병을 활발히 진행하고 있습니다. 이를 통해 전임상과 임상시험 단계에서 엔드 투 엔드 솔루션을 제공하고 있습니다.

비임상 CRO의 주요 사용 사례

- 약물 안전성 및 효능 검사: 독성학, 안전성 약리학, DMPK 연구를 통해 신약 후보 물질을 평가하며, 약물이 임상시험에 적합한지 판단합니다.

- 치료 분야 지원: 종양학, 신경학, 심장학 등 다양한 분야에 걸쳐 서비스를 제공하며, 특히 암 치료제와 같은 전문 분야에 대한 수요가 증가하고 있습니다.

- 초기 연구 및 개념 증명: 새로운 치료법의 잠재적 효능과 대상 집단을 결정하는 개념 증명 연구는 신약 개발의 중요한 첫 번째 단계입니다.

- 규정 준수 및 제출 지원: 비임상 CRO는 FDA, EMA 등 규제 당국의 요구 사항을 준수하며, 성공적인 약물 승인 과정을 돕습니다.

비임상 CRO 시장은 신약 개발 초기 단계에서 중요한 역할을 하며, 시장의 성장은 신약 개발 투자 증가, 아웃소싱 추세, 만성 질환 유병률 증가 등으로 인해 계속해서 확대될 전망입니다. 북미와 아시아 태평양 지역은 각각 첨단 의료 인프라와 비용 효율성 덕분에 시장에서 중요한 역할을 할 것으로 예상되며, 기술 발전과 전략적 제휴 및 합병이 경쟁 환경을 형성하고 있습니다.

출처: Media.market.us, Preclinical CRO Market To Reach US$ 10.5 Billion By 2032 (2024.11)

(4) 시장의 특성

비임상시험은 신약 개발의 핵심 단계로, 후보물질의 치료 효용성과 안전성을 입증하기 위해 국가별 엄격한 과학적 윤리규정을 따르는 기관에서 진행되는 프로세스입니다. 대표적인 기관으로는 국내의 식품의약품안전처, 중국의 NMPA, 미국의 FDA, 일본의 PMDA, 유럽의 EMA 등이 있습니다. 비임상시험은 임상시험에 앞서 후보물질이 안전하고 효과적인지 평가하는 중요한 단계로, 신약 개발 성공 가능성을 높이는 데 큰 역할을 합니다.

신약 개발의 임상시험은 비임상시험 이후 4단계로 나뉘며, 각 단계에서 평균 10년 이상의 시간과 막대한 비용이 소요되지만, 성공 확률은 매우 낮은 고위험산업입니다. 이에 따라 대부분의 제약사들은 비임상 및 임상시험을 자체적으로 진행하기보다는 CRO와 협력하여 프로젝트를 수행합니다.

출처 : Drug Discovery and Development, Understanding the R Process, Pharmaceutical Research and Manufacturers of America, 2007, innovation.org.

CRO에 대한 기업들의 관심이 높아짐에 따라, 비임상 CRO는 주요 분야에서 전문화를 강화하고 자원을 더 많이 투입해야 할 시점에 있습니다. 신약 개발 시장의 성장과 의료 시장의 발전, 특히 개인 맞춤형 의료, 생물학적 제제, 유전자 치료 등과 같은 고도의 비임상시험이 필요한 치료법의 발전은 비임상 CRO의 수요 증가를 이끌고 있습니다. 비임상 CRO는 높은 실패율을 가진 의약품 개발 과정에서 안전한 접근 방식을 제공하며, 첨단 기술을 도입하여 성장에 기여하고 있습니다.

비임상 CRO 시장 성장을 촉진하는 주요 요인은 다음과 같습니다:

- 연구개발(R) 활동의 증가: 제약 및 바이오 의약품 분야의 연구개발 투자 확대는 비임상 CRO에 대한 수요를 증대시키고 있습니다. CRO는 기업들이 초기 단계 의약품 개발을 효과적으로 지원하여 성공적인 결과를 도출하는 데 중요한 역할을 하고 있습니다.

- 복잡해지는 규제 환경: 세계적인 제약 환경에서의 엄격한 규제는 비임상 CRO의 전문 지식을 더욱 필요하게 만들고 있습니다. 기업들은 비임상 CRO의 도움을 받아 최신 규제 요구 사항을 철저히 준수하고 안정적인 연구 환경을 조성하고 있습니다.

- 의약품 개발 비용 증가: 의약품 개발은 자본 집약적이며 비용이 많이 들기 때문에, 비용 효율성을 중시하는 기업들은 비임상 CRO에 아웃소싱하여 비용을 절감하고 효율적인 개발을 진행하고 있습니다.

국내 CRO 시장은 2000년대 초반 주요 제약사들이 자체 GLP 시스템을 운영하며 유효성 및 안전성 평가를 진행했으나, 운영비용 대비 효율성이 낮아 현재는 GLP를 반환하고 아웃소싱을 진행하고 있습니다. 또한, 비임상 CRO는 식품의약품안전처(MFDS)의 인허가를 위해 중요한 데이터를 제공하고 있으며, 대학이나 자체 연구소에서 진행되던 비임상 연구가 이제는 전문적이고 체계적인 비임상 CRO 기관에 아웃소싱되는 추세입니다.

비임상 CRO는 적절한 시험 장비 및 시설, 우수한 연구 인력, 동물시설 등에서 장점을 가지고 있으며, 유효성 평가를 효과적으로 수행할 수 있도록 지원합니다. 특히, 벤처 기업이나 중소 제약사뿐만 아니라 대형 제약사에서도 비임상 CRO를 활용하여 보다 전문적인 유효성 평가를 진행하고 있습니다. 현재 국내에도 체계적이고 전문적인 비임상 CRO 기관이 많이 생겨났으며, 이들은 20년 이상의 경험을 바탕으로 뛰어난 서비스를 제공합니다.

비임상 CRO는 신약 개발 과정에서 독성시험이 면제되거나 간소화될 수 있지만, 유효성 시험은 반드시 제출해야 합니다. 식품의약품안전처의 인허가를 받기 위해서는 효능 입증이 필요하며, 이를 통해 개량신약, 천연물의약품, 건강기능식품, 기능성 화장품 등의 임상시험 승인과 시판이 가능해집니다.

비임상 CRO 시장은 신약 개발 초기 단계에서 중요한 역할을 하며, 제약사의 R 효율성을 높이는 데 기여하고 있습니다. 시장 성장은 연구개발 투자 증가, 규제 환경의 변화, 의약품 개발 비용 절감을 위한 아웃소싱 증가 등으로 촉진되고 있으며, 특히 개인 맞춤형 의료와 같은 고도화된 치료법의 발전이 중요한 성장 동력으로 작용하고 있습니다. 이와 함께, 비임상 CRO는 시장의 핵심 파트너로서 더욱 중요한 역할을 하게 될 것입니다.

(5) 신규사업 등의 내용 및 전망

코아스템켐온㈜ 비임상 CRO 사업부는 국내외 제약 및 바이오 기업과의 협력을 통해 안전하고 효과적인 의약품 개발을 지원하고 있습니다. 비임상 CRO 사업부의 핵심 사업은 안전성 및 유효성 평가 서비스를 제공하는 것으로, 이를 바탕으로 글로벌 제약사 및 바이오 기업들의 신약 개발을 뒷받침하고 있습니다. 특히, 글로벌 빅파마들의 변화하는 요구와 시장 동향을 반영하여, 기존의 비임상 서비스 외에도 다양한 부가 서비스를 제공하고자 하는 전략을 수립하고 있습니다.

비임상 CRO 사업부는 기업의 빠른 성과 창출과 다양한 서비스 제공을 위해 여러 방면에서 비임상 서비스를 확장하고 있습니다. 주요 서비스 확대 및 개발 항목은 다음과 같습니다:

- Hit/Lead 발견 및 초기 후보물질의 기술적 우위성 제시를 위한 Panel 서비스 확대: 신약 후보물질의 선별 및 초기 개발 과정에서 후보물질의 우수성을 입증할 수 있도록 지원하는 서비스를 강화하고 있습니다.

- 심독성 등 부작용을 줄여 임상 중단을 최소화하기 위한 비임상 지원 서비스 확대: 부작용으로 인한 임상 중단을 방지하기 위해, 보다 정교한 안전성 평가와 대응 서비스를 제공합니다.

- 차세대 바이오 의약품에 대한 비임상 서비스 확대: 바이오 의약품의 개발을 지원하는 비임상 서비스 범위를 확대하여, 최신 의약품 기술에 대응할 수 있는 서비스를 제공합니다.

- 질환별 이너서클 시스템을 통한 전문성 강화: 각 질환에 특화된 연구 및 개발 전략을 통해, 비임상 시험에서의 전문성을 강화하고 있습니다.

- DDS 기반 플랫폼 기술 지원 및 제네릭 의약품, 지속형 약물전달시스템(DDS), 제형 변경에 따른 부작용 대응을 위한 비임상 서비스 확대: 지속형 약물전달시스템 및 제형 변경을 지원하며, 이에 따른 부작용 문제를 해결하기 위한 서비스를 제공합니다.

- Organoid, Organ On a Chip을 이용한 대체시험 서비스 확대: 첨단 기술을 활용한 대체시험 서비스를 통해, 동물실험을 최소화하고 연구의 정확성을 높이는 방법을 제공합니다.

- Corestemchemon US를 통한 해외 수주 확대: 글로벌 시장에서의 입지를 강화하기 위해 해외 수주 확대와 글로벌 네트워크 확장에 주력하고 있습니다.

- 영장류 공급: 고급 동물 모델을 제공하여 신뢰도 높은 비임상 시험을 지원하고 있습니다.

- 인허가 컨설팅 확대: 제약사들이 각국의 규제 요건에 맞춰 신약을 성공적으로 출시할 수 있도록 지원하는 인허가 컨설팅 서비스를 확대하고 있습니다.

비임상 CRO 사업부는 코로나19 팬데믹 동안 일시적으로 감소한 수주에 대응하기 위해 지속적인 서비스 다각화와 혁신을 추구하고 있습니다. 이를 통해, 글로벌 R 전략의 핵심 거점으로 자리매김하고 있으며, 차별화된 기술력과 전문성을 바탕으로 비임상 CRO 시장에서의 입지를 강화해 나가고 있습니다. 또한, 다양한 신규 서비스를 제공하며 고객의 요구에 맞춘 맞춤형 솔루션을 제공함으로써, 향후 비임상 CRO 사업의 성장을 더욱 가속화할 것으로 기대됩니다.

앞으로도 코아스템켐온㈜ 비임상 CRO 사업부는 제약 및 바이오 산업의 변화를 선도하는 중요한 파트너로 자리 잡을 것이며, 글로벌 시장에서의 경쟁력을 더욱 강화할 것입니다.

(가) 평가서비스 컨설팅 사업비임상 시험은 신약 개발에서 중요한 단계로, 비임상CRO 사업부는 이 분야에서의 깊은 노하우와 비임상 전문가 풀을 바탕으로 신약 개발을 위한 컨설팅 서비스를 제공합니다. 과거에는 기밀 유지를 위해 개발하려는 화합물에 대한 정보를 공개하지 않고, 국책 과제 일정에 맞추어 불필요한 시험을 진행하는 경우가 많았습니다. 이로 인해 연구 비용이 낭비되고 신약 개발 일정이 지연되는 문제가 발생했었습니다. 이를 해결하기 위해, 비임상CRO 사업부는 그동안의 경험을 토대로 연구와 시험을 신속하게 진행하고, R 기업과의 원활한 소통을 통해 신약 개발이 임상 단계에 진입할 때 실패하지 않도록 철저하게 지원하는 역할을 수행하고 있습니다.

또한, 비임상CRO 사업부는 동남아시아 국가들이 GLP 시스템 구축을 원하는 경우에 대해서도 전문적인 컨설팅 서비스를 제공하고 있습니다. 이를 통해 동남아시아 시장으로의 진출과 매출 확대를 목표로 하고 있으며, GLP 시스템 구축을 비롯한 다양한 컨설팅 서비스를 통해 글로벌 시장에서의 입지를 강화해 나가고 있습니다. 한국에서는 컨설팅 서비스가 무료로 제공되는 경향이 있었지만, 비임상CRO 사업부는 이제 컨설팅의 가치를 정당히 평가하고, 이를 중개 수수료가 아닌 실질적인 매출로 연결될 수 있는 시스템을 구축하고 있습니다.

2018년에 설립된 컨설팅 센터는 신약 개발 컨설팅뿐만 아니라 GLP 시스템 구축, 실험동물 사육 시스템 구축 등 다양한 서비스를 제공하고 있으며, 연구개발서비스협회에 가입하여 기업의 가치를 높이는 활동도 활발히 진행하고 있습니다. 이를 통해 GLP에 대한 교육 및 컨설팅을 제공하며 추가적인 매출도 발생하고 있습니다. 앞으로는 인재와 시스템을 지속적으로 확충하여 컨설팅 센터를 강화하고, 더욱 많은 기업들이 신뢰할 수 있는 파트너로 자리매김할 수 있도록 지원할 것입니다.

이러한 컨설팅 사업을 통해 비임상CRO 사업부는 신약 개발 파트너로서의 입지를 더욱 확고히 다지며, 연구와 개발의 효율성을 높이고 성공적인 임상 진입을 위한 든든한 지원을 계속해서 제공할 것입니다.

(나) 실험동물 모델 제작 및 판매① 사업 배경

비임상CRO 사업부는 실험동물 모델 제작 및 판매를 위한 전략을 수립하고, 기존 국책 과제와의 협업을 통해 질환 모델 개발에 성공했습니다. 이로 인해, 개발된 질환 모델은 비임상CRO 사업부에서 활용하고 보급할 수 있는 시스템을 구축하였으며, 향후에도 지속적으로 새로운 동물 모델을 개발할 계획입니다.

현재 국내 실험동물 관리에 대한 문제와 나고야의정서 발효로 인한 해외 생명자원 이용에 대한 경제적 손실 및 동물 자원 확보 경쟁 심화가 중요한 이슈로 떠오르고 있습니다. 많은 국내 연구에서 실험동물은 개별 연구에만 사용되고 공유되지 않아, 고부가가치 연구 자원이 방치되는 경우가 많습니다. 또한, 나고야의정서 발효로 실험동물 사용에 대한 규제가 강화되고, 비용이 증가할 것으로 예상되는 상황에서 국내 실험동물 개발의 필요성이 더욱 커지고 있습니다.

이러한 상황을 해결하기 위해, 비임상CRO 사업부는 실험동물 모델 제작 및 공급을 통한 국내 실험동물 자원의 효율적 활용을 목표로 하고 있습니다. 특히, 국내 실험동물 시설의 국제 인증을 받는 것이 필수적인 상황에서, 많은 시설들이 미국실험동물관리평가인증협회(AAALAC)의 인증을 받고 있으나, 인증에 따른 로열티와 기타 비용이 해외로 유출되는 문제를 인식하고 있습니다. 이에 따라 정부는 국가 R 기반 자원 확보를 위한 제도적 장치를 마련하고 있으며, 비임상CRO 사업부는 이와 연계하여 국가 기관에서 상용화가 어려운 대량의 모델 동물을 선정, 생산, 공급하는 역할을 맡고 있습니다.

비임상CRO 사업부는 정부 주도 R 사업과 협력하여, 식품의약품안전처 인허가에 필요한 비임상 유효성 및 안전성 시험자료에 적합한 다양한 질환 모델동물을 제공하며, 이를 통해 국가 수준의 연구개발에 기여하고자 합니다. 실험동물 모델 제작 및 판매 사업을 통해 국내 실험동물 자원의 효율적인 활용을 촉진하고, 글로벌 경쟁력을 확보할 수 있는 기반을 마련하고 있습니다.

② 서비스 개요

비임상CRO 사업부는 실험동물 모델 제작 및 판매 서비스를 두 가지 주요 방향으로 발전시키고 있습니다. 첫 번째 방향은 수술이나 약물을 이용한 질환 모델을 대량으로 제작하여 공급하는 사업입니다. 과거에는 비만 유도 동물, 치매 유발 동물 등 일부 질환 모델을 간헐적으로 제공했으나, 새로 구축된 동물실을 활용하여 대량 생산 및 공급 서비스를 본격적으로 확대할 계획입니다. 이를 통해 연구자들이 필요한 실험동물을 보다 효율적이고 지속적으로 확보할 수 있도록 지원할 예정입니다.

두 번째 방향은 기존 국책 과제를 수행하는 기관과의 협업을 통해 새로운 표준화된 동물을 공급하는 서비스입니다. 단순히 표준화된 동물을 개발하는 것에 그치지 않고, 물리적으로 수행이 어려운 연구 분야에 대한 연구자들의 요구를 충족시키기 위해 대량 모델동물 생산 시스템을 구축할 계획입니다. 또한, 질병검사 데이터를 활용하여 맞춤형 모델동물을 제작하고, 이를 연구자들에게 공급하는 서비스를 제공함으로써 보다 고도화된 연구 환경을 지원하고자 합니다.

특히, 현재 해외에서 의존하고 있는 유전자 변형 동물은 가격이 높고 연구에 필요한 실험동물을 충분히 확보하기 어려운 상황입니다. 이에 비임상CRO 사업부는 보다 경제적이고 효율적인 모델동물 공급을 통해 연구자들의 요구를 충족시키고, 연구의 한계를 극복할 수 있도록 노력하고 있습니다. 이를 통해 연구 개발에 필요한 실험동물을 안정적으로 공급하며, 실험동물 모델 제작 및 판매 분야에서의 경쟁력을 강화해 나갈 것입니다.

③ 실험동물 사용 현황

최근 국내 실험동물 사용량이 감소세로 전환되었습니다. 2023년 동안 실험에 사용된 동물은 총 458만여 마리로, 전년 대비 41만여 마리가 감소한 수치입니다. 농림축산검역본부의 2023년도 동물실험윤리위원회(IACUC) 운영실적 및 동물실험 실태조사에 따르면, 실험동물 사용량이 2017년 300만여 마리에서 2022년 500만 마리에 육박하는 등 지속적으로 증가해왔으나, 지난해 감소세를 보였습니다.

2023년에는 중개 및 응용연구에서 사용된 실험동물 수가 주로 줄어든 것으로 나타났습니다. 특히 동물복지나 질병진단법 관련 실험에서 사용량이 감소하여 전체 실험동물 사용량 감소에 영향을 미친 것으로 분석됩니다. 중개 및 응용연구에 사용된 동물은 2022년 113만 마리에서 2023년에는 69만 마리로 줄어들었습니다.

그럼에도 불구하고, 실험동물에 주는 고통이 큰 실험이 여전히 많은 비중을 차지하고 있습니다. 극심한 고통이나 억압을 주는 최고등급(E등급) 실험에 사용된 동물은 2,014,138마리로, 전체 사용량의 49.1%를 차지하며 역대 최대 비율을 기록했습니다. 2017년 이후 E등급 실험의 비중은 지속적으로 증가해왔으며, 2023년에는 절반에 육박하는 비율을 기록했습니다.

한편, 국내 실험동물 사용기관 수는 지속적으로 증가하고 있으며, 2023년에는 550개소로, 전년보다 증가했습니다. 이러한 증가 추세는 2017년부터 이어지고 있으며, IACUC 표준운영가이드라인 제정 등 관리 기반 강화가 진행되고 있습니다.

이와 같은 실험동물 사용량 감소에도 불구하고, 여전히 실험의 고통이 크고 비윤리적이라고 지적받을 수 있는 실험이 큰 비중을 차지하는 현실이 우려되고 있습니다.

출처 : 농림축산검역본부

(다) PDX 사업을 통한 맞춤형 진단시장 진출

① 사업 배경

환자 파생 이종 이식편(PDX) 모델 시장은 생의학 연구 및 제약 개발 분야에서 중요한 역할을 하고 있으며, 특히 암 연구에서 그 가치는 더욱 부각되고 있습니다. PDX 모델은 인간 종양을 면역 저하산 마우스에 이식하여 연구자들이 임상 환경에서 실제 환자의 종양을 실험할 수 있게 해줍니다. 이는 전통적인 세포주 모델보다 인간 종양의 거동을 더 정확히 재현할 수 있어, 암 치료 연구와 신약 개발에서 점차 중요한 도구로 자리잡고 있습니다. 미국 국립보건원(NIH)의 보고서에 따르면 암은 여전히 전 세계에서 사망의 주요 원인으로, 2020년에는 1천만 명 이상의 사망자를 초래했으며, 이러한 상황에서 PDX 모델과 같은 효과적인 연구 도구에 대한 필요성이 더욱 강조됩니다.

최근 몇 년 간 PDX 모델 시장은 생명공학의 발전과 암 연구에 대한 투자가 증가함에 따라 빠르게 성장하고 있습니다. 2021년 Global PDX Models 시장 규모는 약 3억 5천만 달러였으며, 2030년까지 8억 달러 이상에 도달할 것으로 예상되며, 예측 기간 동안 연평균 성장률(CAGR)은 약 12%로 예상됩니다. 이는 암 발병률 증가와 개인화된 의약 접근법에 대한 수요 증가에 기인하고 있으며, 다중 요법을 동시에 테스트하고 치료 조합의 효능을 평가하는 등의 장점으로 인해 PDX 모델에 대한 수요가 높아지고 있습니다.

PDX 모델의 중요한 특성 중 하나는 종양 미세환경을 재현할 수 있다는 점입니다. 종양과 그 주변 기질 간의 상호작용은 암의 진행과 치료 반응에 중요한 영향을 미칩니다. PDX 모델은 이러한 종양 미세환경을 보다 실제적으로 재현하여, 연구자들이 다양한 치료법이 실제 환자 환경에서 어떻게 작용할 수 있는지에 대한 중요한 통찰을 제공하며, 약물 개발과정의 효율성을 높이는 데 기여하고 있습니다.

비임상CRO 사업부는 PDX 모델을 활용한 맞춤형 암 치료 솔루션을 제공하고자 합니다. 암은 다양한 유형과 유전자 변이, 암의 위치에 따라 치료법이 달라지기 때문에, 기존의 항암효능검사 기술만으로는 환자에게 최적의 치료제를 찾는 데 한계가 있습니다. 이에 따라, 비임상CRO 사업부는 실제 암 환자의 조직을 활용한 시험계 제작 및 평가 검사 시스템을 구축하여, 환자 맞춤형 항암제 선택을 지원하는 동반진단 시스템을 개발하고 있습니다. 이러한 시스템을 통해 신약 개발 과정에서의 실패율을 낮추고, 각 환자에게 가장 적합한 항암제를 찾을 수 있는 모델을 제공하는 것이 목표입니다.

따라서, 비임상CRO 사업부는 PDX 모델을 기반으로 한 맞춤형 진단 시장에 적극적으로 진출하고 있으며, 이를 통해 암 치료의 개인화 및 신약 개발의 성공률을 높이는 데 기여하고 있습니다.

② 서비스 개요

비임상 CRO 사업부는 "환자 맞춤형 동물 모델(PDX, Patient-Derived Xenograft)"을 활용하여 암 면역 치료 및 항암제 개발에 중요한 역할을 하는 맞춤형 진단 시장에 진출하고 있습니다. PDX 모델은 환자 유래 암세포를 면역 결핍 동물에 이식하여 만들어지며, 암 환자의 유전적, 생리적, 환경적 특성을 최대한 반영하여 실험 환경을 구성합니다. 이를 통해 연구자들은 환자 개개인의 암 특성에 맞춘 항암제의 효과를 평가하고, 보다 개인화된 치료 방법을 개발할 수 있습니다.

비임상 CRO 사업부는 이러한 맞춤형 동물 모델을 구축하기 위한 유전자 분석 시스템을 보유하고 있으며, 유전자 및 세포 치료제의 비임상 시험을 적극적으로 진행하고 있습니다. 현재 주로 폐암과 대장암에 중점을 두고 연구를 진행 중이며, 이들 암은 한국인에게 많이 발생하는 주요 암으로, 개인 맞춤형 항암제 선정 및 효과 평가에 중요한 모델이 됩니다. 이를 바탕으로 암 환자 유래 맞춤형 이종이식 동물 모델을 개발하고 있으며, 이를 통해 보다 정교한 맞춤형 항암 치료법을 찾고 있습니다.

비임상 CRO 사업부는 이러한 PDX 모델을 활용하여 신속하게 치료 범위를 확대하고 있으며, 이를 통해 암 면역 치료와 항암제 개발의 성공률을 높이는 것을 목표로 하고 있습니다. 또한, 적절한 협력업체와의 협업 방안을 적극적으로 검토하여, 맞춤형 진단 시장에서의 입지를 강화하고 있습니다. 이를 통해, 환자 맞춤형 치료법을 개발하고, 암 치료의 개인화 및 신약 개발의 효율성을 높이기 위한 중요한 기반을 마련하고 있습니다.

③ 시장 현황

환자 파생 이종 이식/PDX 모델 시장은 최근 몇 년 동안 빠르게 성장하고 있으며, 2022년에는 약 15억 달러 규모로 평가되었습니다. 이 시장은 2030년까지 38억 달러에 이를 것으로 예상되며, 연평균 성장률(CAGR)은 약 12.0%에 이를 것으로 보입니다. PDX 모델은 암의 생물학적 행동을 실제 환경에서 시뮬레이션할 수 있는 중요한 도구로, 암 연구 및 약물 개발에 필수적인 역할을 하고 있습니다.

PDX 모델은 인간 종양을 면역 결핍 동물에 이식하여 환자 특유의 암 생물학을 유지하면서, 치료 반응을 정확하게 예측할 수 있는 환경을 제공합니다. 이는 전통적인 세포주 모델과 비교할 때 유전적 이질성과 복잡성을 그대로 유지함으로써, 보다 실제적인 암 연구를 가능하게 만듭니다. 제약 및 생명 공학 회사들은 PDX 모델을 활용하여 새로운 약물 후보를 선별하고, 개별 환자에게 맞춤형 치료를 개발하는 데 집중하고 있습니다.

시장 성장은 암 유병률 증가, 생명 공학 기술 발전, 개인화된 암 치료에 대한 수요 증가에 의해 더욱 가속화되고 있습니다. 2020년에는 전 세계적으로 1,900만 건 이상의 새로운 암 사례가 발생했으며, 이에 따라 더 효과적인 암 연구 모델에 대한 필요성이 급증하고 있습니다. PDX 모델은 암 약물 발견 과정에서 중요한 역할을 하며, 고급 바이오마커 기술과의 통합을 통해 연구자들이 더 나은 예측 가능성으로 약물의 효능을 테스트할 수 있게 도와줍니다.

PDX 모델은 제약, 생명 공학, 학술 연구 분야에서 광범위하게 활용되며, 특히 제약 회사들이 종양학 약물의 효능을 테스트하고 개발 프로세스를 가속화하는 데 중요한 도구로 사용됩니다. 또한, 계약 연구 기관(CROs)은 제약 회사에 아웃소싱 서비스를 제공하여 약물 개발 과정을 촉진하고 있습니다. 이러한 추세는 PDX 모델의 시장 성장과 맞춤형 진단 시장으로의 진출을 더욱 강화하고 있으며, 암 치료의 개인화 및 신약 개발에 중요한 기여를 하고 있습니다.

④ 공급계획

항암제의 감수성 및 효능을 평가하는 서비스를 개발하여 제공하고자 합니다.

최종목표	폐암 및 대장암 환자를 위한
맞춤형 항암제 감수성 검사 및 효능 평가 모델 구축

연차목표	2021년도	폐암 및 대장암 세포의 분리, 배양 및 보관 기술 확립
암세포의 유전적 식별 및 임상 데이터와의 상관관계 분석
아바타 모델 구축

2022년도	배양된 암세포를 이용한 항암제 감수성 시험
아바타 모델을 이용한 최적의 항암제 개발 평가
환자 암 조직과 아바타 모델 암 조직의 동등성 평가

2023년도	맞춤형 모델을 이용한 항암제 감수성 및 효능 평가 서비스 출시

2024년도	다양한 암 환자 케이스에 대한 정교한 유전자 분석을 통한 맞춤형 항암제 개발 및 제공
환자의 유전적, 생리적, 환경적 특성을 종합 고려한 개인 맞춤형 항암 치료 전략의 개발
신약 개발 및 임상시험에서의 실패율 감소 및 효과적인 항암 치료 방법 모색
협력 업체 및 의료 기관과의 전략적 파트너십 구축 및 협업 강화
세포치료제 및 유전자치료법을 포함한 혁신적 치료 모델 연구 및 개발

본 사업과 관련하여 비임상 CRO 사업부는 산업통상자원부의 ‘인간 뇌 생체모방칩 기반 원발성 및 전이성 뇌암 체외 동반진단 시스템 개발’ 과제(과학기술정보통신부 바이오나노융합팀-2945(2016.09.07)에 참여하여, 비임상 CRO 사업부의 비임상시험 기술과 외부 전문가의 기술을 접목하여 과제를 성공적으로 완료했습니다. 이를 통해 비임상 CRO 사업부는 항암제를 활용한 체외 동반진단 서비스를 개발할 수 있는 강력한 기반을 보유하게 되었습니다. 앞으로는 이번 PDX를 시작으로 폐암과 대장암을 중심으로 다양한 암 종류를 포함시켜 나갈 계획입니다.