코아스템켐온 사업보고서 (2019.12)
II. 사업의 내용

1. 사업의 개요 당사 및 주요종속회사의 사업부문별 현황을 요약하면 아래와 같습니다.

사업 부문	회사 명	주요 사업 내용

세포치료제	코아스템(주)	세포치료제 의약품 제조 및 판매

비임상CRO	(주)켐온	비임상실험대행 및 효력, 효능분석 용역 제공

주) 종속회사 켐온의 비임상CRO 사업에 대한 내용은 「 II. 사업의 내용 - 1. 사업의 개요 - 마. 회사 사업개요 - (4) 주요종속회사 켐온」을 참조하시기 바랍니다.

당사는 줄기세포기술을 기반으로 희귀ㆍ난치성질환에 대한 새로운 줄기세포 치료제를 개발, 생산 및 판매를 영위하고 있습니다. 세계적으로 줄기세포치료제의 상용화에 성공하여 2015년 2월 부터 환자에게 투약을 개시하였습니다. 또한, 희귀ㆍ난치성 질환 등에 대한 줄기세포치료제들을 신규로 개발하고 있으며, 2세대(차세대) 줄기세포치료제에 대한 기초연구와 공정자동화기술의 연구 및 개발을 진행하고 있습니다.

가. 제약산업으로서 줄기세포치료제 산업의 특성

바이오의약품은 생물체에서 유래하는 세포, 단백질, 유전자 등을 원료 또는 재료로 하여 유전자재조합ㆍ세포융합ㆍ세포배양 등 생명체 관련 바이오기술을 활용하여 약효를 가진 새로운 물질이나 호르몬ㆍ항체 등과 같이 원래 생명체 내에 존재하는 물질을 생산하여 질병의 예방 및 치료를 목적으로 제조하는 의약품을 말합니다.

[바이오의약품의 분류]

구 분	설 명	예 시

백신	독성을 약화/제거/분리한 바이러스나 박테리아를 인체에 투여하여 면역반응을 유도하는 제품	B형간염 바이러스백신,
인플루엔자 백신

단백질치료제	유전자조작 등으로 개발한 미생물의 배양을 통하여 필요 단백질을 생산해 만드는 치료제	인슐린, 인성장호르몬,
EPO, 인터페론

항체치료제	세포주(Cell line)를 이용하는 대량생산 시스템을 통하여 인공 항체를 만들어서 의약품으로 활용하는 치료제	항암제, 자가면역질환 치료제, 류마티스관절염 치료제

세포치료제	살아있는 세포를 체외에서 배양·증식, 선별하거나 여타 방법으로 세포의 생물학적 특성을 변화시키는 등 일련의 행위를 통하여 치료/진단/예방의 목적으로 사용하는 의약품 (단순분리, 세척, 냉동, 해동 등만을 하는 경우는 제외)	체세포치료제
줄기세포치료제

유전자치료제	유전자 발현 체계를 이용해 치료유전자를 질병 부위에 전달하고 이상유전자를 대치하거나 그 부위에 치료용 단백질을 생산하게 하여 질병을 치료하게 하는 것	ADA 결손증 치료제

(출처: 한국과학기술평가원, 신한금융투자. 2011.10.17)

이미 성숙기에 접어든 제약분야와는 달리 바이오시밀러 및 바이오베터는 우리나라에도전의 기회를 주고 있으며, 특히 줄기세포치료제는 글로벌 시장을 선도할 수 있는 경쟁력이 마련되어 가고 있습니다. 차세대 바이오의약품으로 꼽히는 세포치료제는 기존 바이오신약 및 바이오시밀러 또는 바이오베터와는 완전히 다른 새로운 약으로서, 현재 국내외 규제기관에서 첨단제제로 분류하여 심사하고 있으며, 시장에서 매우초기에 속하지만 가능성 면에서는 잠재력이 매우 큰 분야라고 할 수 있습니다. 특히 질병 치료의 패러다임이 개인 맞춤형 치료로 전환되는 추세와 함께 미래 난치성 질환의 치료를 위한 핵심 의약품이 될 것으로 예상됩니다.

세포치료제는 살아있는 세포를 체외에서 배양ㆍ증식, 선별하는 등 물리적, 화학적, 생물학적 방법으로 조작하여 제조하는 의약품을 말하며, 면역세포치료제, 조직세포치료제, 줄기세포치료제 등이 있습니다. 기존의 제제가 단일 또는 특정 기전을 타깃으로 하기 때문에, 다양한 원인에 의해 발병하고 병리기전이 복합적으로 결합되어 있는 퇴행성질환이나 면역질환에 좋은 효과를 보이지 못하고 있는 반면, 세포치료제는 질환에 복합적으로 작용하는 기전을 가지고 있어 난치성 질환에 대한 차세대 치료제로서 기대를 받고 있습니다.

줄기세포(stem cell)는 조직분화 과정에서 볼 수 있는 미분화 세포로 인체를 구성하는다양한 조직으로 분화 가능한 세포를 말합니다. 그 밖에도 체내에서 병소 부위로 이동하는 성질(homing effect), 다양한 인자 분비능(paracrine effect)을 가지고 있어 손상된 신체 부위의 재생 또는 다양하고 복잡한 발병기전을 가진 질환의 치료에 적합하여 현재 치료제가 없는 난치성 질환의 치료에 대한 가능성이 높은 새로운 대안으로서각광을 받고 있습니다. 다양한 종류의 줄기세포 중 성체줄기세포는 골수, 말초혈액, 신경, 근육, 지방, 간, 피부, 제대혈 등에서 쉽게 얻을 수 있어 윤리적 문제가 없으며, 면역거부반응이나 종양 형성 위험성이 적은 장점을 갖고 있습니다. 이와 같은 이유로 현재 임상에서 사용하는 줄기세포 중 가장 많은 부분이 성체줄기세포이며, 당분간 성체줄기세포 기반의 줄기세포치료제가 시장에서 주력이 될 것으로 예상됩니다.

[줄기세포 분류 및 장단점]

분화능	분리
세포	확립방식	장점	단점

만능성
줄기
세포	배아
줄기
세포	배반포기 배아	ㆍ확립이 비교적 수월
ㆍ미국 임상 허용	ㆍ윤리문제(배아 사용)
ㆍ면역거부반응
ㆍ암 유발 가능성

체세포 핵이식	ㆍ대량생산 가능
ㆍ면역거부반응 없음	ㆍ윤리문제(난자 사용)
ㆍ암 유발
ㆍ인간복제 가능성

유도만능
줄기세포
(체세포 역분화)	ㆍ윤리적 문제 극복 (난자 사용X)
ㆍ면역거부반응 없음
ㆍ환자 맞춤형 가능	ㆍ암 유발 가능성
ㆍ외래 유전자 도입의 안전성 검증

다능성
줄기
세포	성체
줄기
세포	골수, 태반,
제대혈 등에서
직접 분리	ㆍ배아, 난자 사용의 윤리문제 없음
ㆍ면역거부반응 가능성 적음	ㆍ대량 생산 어려움
ㆍ자가가 아닐 경우 면역 거부반응
ㆍ다양한 장기 세포로 만드는데 한계

(출처: 생명공학정책연구센터 2013)

■ 과학기반, 연구집약적: 줄기세포치료제 산업은 기초과학연구의 결과가 산업적 성과와 긴밀하게 연계되는 과학기반 산업이라는 점과 연구집약적인 특성은 일반적인제약산업과 유사합니다. 전 세계적으로 줄기세포 관련 연구개발 논문은 1990년대 초반부터 2016년까지 연평균 15% 증가세를 보이며 연구활동이 매우 활발히 이루어지고 있고(Google Scholar, 2017), 줄기세포 연구 및 활용기술 관련해서 1991~2011년 사이 특허 출원 및 등록은 연평균 23.02%로 꾸준히 증가하고 있으며, 그 중 성체줄기세포 분야가 64% 비중을 차지하여 실용화 연구가 가장 활발히 이루어지고 있습니다(생명공학정책연구센터 2013).

■ 개발 리스크와 고부가가치: 줄기세포치료제는 현재 치료제가 없는 난치성 질환에 대한 미충족수요(unmet medical needs)를 해결할 새로운 치료 대안으로서 대두되고 있습니다. 따라서 시장에서 다른 치료제와의 경쟁이 없거나 매우 적을 것으로 예상되어 일반적인 신약에 비해 개발 리스크는 낮은 특징이 있습니다.

■ 정부지원정책: 줄기세포분야는 여러 동향분석ㆍ예측 전문기관에서 향후 경제적ㆍ기술적 파급효과가 큰 미래유망기술로 내다보고 있으며, 각국 정부에서도 차세대 성장동력으로 선정하여 R 지원이 활발하게 이루어지고 있습니다. 대한민국은 정부가 줄기세포 지원정책을 가장 적극적으로 수행하고 있는 국가입니다. 'Pharma Korea 2020 비전기획단'에서 발표한 한국 제약산업의 비전과 로드맵에 관한 자료에서 줄기세포 분야는 시장성 측면에서 우선순위가 높고 기술적 접근이 유망한 분야로서 한국 제약산업의 미래를 주도할 혁신제품 과제 중의 하나로 선정되었습니다.

줄기세포에 대한 중요성 인식과 정책적 지원은 2006년부터 과학기술부(현 교육부) 주관으로 범정부 차원에서 수립된 '줄기세포연구 종합추진계획'의 연장선상에 있으며 관계부처(과학기술정보통신부, 교육부, 농림축산식품부, 산업통상자원부, 보건복지부, 식품의약품안전처)는 종합추진계획에 따라 줄기세포연구의 연차별 시행 계획을수립하고 이를 시행하고 있습니다. 정부는 우리나라의 줄기세포ㆍ재생의료 기술 수준이 세계 상위 7~8위권으로 세계 수준과의 격차가 크지 않아, 정부의 투자가 효율적으로 뒷받침될 경우 세계 최상위권의 경쟁력을 확보할 것 으로 전망하며, 줄기세포 분야에 대하여 다양한 방식으로 지원을 하고 있습니다.

2016년 줄기세포 분야에 대한 정부 연구비는 903억원 규모였으며 성체줄기세포의 투자비중이 30.5%로 가장 비중이 높았습니다. ■ 산업ㆍ조직적 특성: 현재 줄기세포치료제는 대부분 바이오벤처기업들에 의해 개발 및 상용화가 진행되고 있으며, 글로벌 빅파마들이 직접 시장에 참여하지 않고 있는 상황입니다. 이는 기존의 빅파마들은 살아있는 세포를 제품화해 본 경험이 없고, 줄기세포치료제의 개발에 가장 중요한 제조공정기술과 환자로부터 생산 그리고 투약까지의 공급망관리에 대한 노하우가 없기 때문입니다. 이런 부분은 단순히 자본력으로 해결되는 역량이 아니므로, 다른 바이오의약품 분야와 달리 빅파마들이 쉽게 시장에 직접 뛰어들지 못하는 요인으로 판단됩니다. 향후에는 기존의 줄기세포치료제 상업화에 성공한 회사들이 사업영역을 확장해 나가면서 기존 제약사로의 기술이전 및 기업 인수합병이 이루어지면서 빅파마들이 이 시장에 진출하게 될 것으로 예상되며, 최근 글로벌 제약사 및 기존 제약사들이 줄기세포에 대한 기술과 노하우를 상용화하는 회사와 공동연구 또는 투자ㆍ인수 형태로 진입하는 사례들이 나타나고 있습니다.

줄기세포치료제 분야는 아직 산업적 인프라가 충분히 갖춰지지 않아서, 개발 및 상업화를 위한 전주기적 요소기술을 포괄적으로 보유한 회사만이 현재로서는 성공적으로약을 개발할 수 있습니다. 당사는 연구개발에서 제조판매까지 상업화에 필요한 모든 요소기술을 보유하고 있습니다.

■ 엄격한 규제: 우리나라, 미국과 유럽 등 주요국가에서 줄기세포치료제는 의약품으로 구분되어 식약처의 신약허가 절차에 따라 품목허가를 받고, 허가 후 관리를 받게됩니다. 또한 시판 시 허가-특허 연계에 따른 후발주자 판매금지, 생명윤리법에 따른규제도 함께 적용 받아야 하는 특수성이 있으며 보험약가를 받기 위해서는 경제성평가 및 보험급여등재신청 절차를 진행해야 합니다. 따라서 다른 산업분야에 비해 연구(기초연구, 비임상시험 및 임상시험)에 소요되는 개발기간(약 8~10년)을 준수해야 하는 제약조건이 많은 반면, 최초 개발 성공시에는 진입장벽이 높아 제품의 독점적 지위를 누릴 수 있습니다.

나. 시장 현황

(1) 줄기세포치료제 시장 현재 품목허가를 받은 줄기세포치료제는 모두 성체줄기세포 기술에 기반하고 있습니다. 향후 배아줄기세포 또는 역분화줄기세포 기반의 2세대 줄기세포치료제 기술로 발전하겠지만 비임상 및 임상시험 단계를 거쳐 안전성과 유효성 등을 확인하는 개발기간을 고려한다면, 앞으로 최소 5~10년간은 현재와 같이 성체줄기세포 중심의 줄기세포치료제가 시장을 주도할 것으로 예상됩니다.

[전 세계 줄기세포치료제 품목허가 현황]

업체명	제품명	주원료 세포구분	대상질환	허가연월	허가국가

파미셀	하티셀그램 -AMI	자가골수유래
중간엽줄기세포	급성심근경색 환자에서
좌심실구혈률 개선	2011.07	한국

메디포스트	카티스템	동종제대혈유래
중간엽줄기세포	골관절염 환자의
무릎연골 결손 치료	2012.01	한국

안트로젠	큐피스템	자가지방유래
중간엽줄기세포	크론성 누공	2012.01	한국

Osiris Therapeutics (JCR Pharmaceuticals)	Prochymal (Temcell)	동종골수유래 중간엽줄기세포	GvHD
(이식편대숙주질환)	2012.05
2012.06 2015.09	캐나다
뉴질랜드 일본

코아스템	뉴로나타-알	자가골수유래
중간엽줄기세포	근위축성측삭경화증
(루게릭병)	2014.07	한국

Chiesi	Holoclar	자가각막유래 줄기세포	화상에 의한 눈 질환	2015.02	유럽

Takeda Pharma A/S	Alofisel	동종지방유래
줄기세포	크론성 누공	2018.03	유럽

Nipro	Stemirac	자가골수유래
중간엽줄기세포	척수손상환자	2018.12	일본

(출처: 대한민국 식약처(MFDS), 유럽 식약처(EMA) 및 일본 식약처(PMDA))

제약산업을 둘러싼 규제환경에도 불구하고 제약산업은 타 산업에 비해 경기변동에 비탄력적인 모습을 보이고 있어 꾸준한 성장이 기대됩니다. 의약품의 가격이 수급에 절대적으로 의존하고 있지 않아, 경쟁구조가 산업위험에 미치는 영향이 크지 않고, 국민보건과 관련된 산업으로 기본적인 국가의 정책적 지원을 받는 점 등이 긍정적 요인으로 작용하고 있습니다. 또한 고령화 사회, 건강에 대한 관심 증대로 인하여 지속적인 성장 요인을 갖고 있다고 할 수 있습니다.

특히 희귀 난치성 질환의 경우 기존에 질환을 치료할 수 있는 의약품이나 대체 치료제가 거의 없는 형편이기 때문에 치료제가 출시되어 실제 치료가 시작되면 그 수요는 외부의 경기변동에 의한 영향을 별로 받지 않을 것으로 예상됩니다.

줄기세포치료제는 정부의 육성의지 재개, 해외 대비 허가 규정의 조기 세팅 및 국내 대형병원들의 특성화센터 중심 환자 적용 경험 등 이머징(emerging) 바이오의약 분야 중 성장 토대가 상대적으로 견고하게 다져지고 있는 분야입니다. 국내에서 총 10여개 내외의 전문 기업들이 다양한 난치성 질환에 대한 임상시험을 수행 중이며, 향후 임상적용 사례의 증가와 함께 보수적 처방 패턴을 탈피하여 처방률의 증가가 예상됩니다. 현재의 난치 질환의 공통적 양상은 단일 작용기전 만으로는 해법이 어려운 경우가 대부분이며 조직 구조적 수복을 요하는 경우가 많아 줄기세포가 갖는 다양한 성장인자 분비능 및 증식능을 통한 접근법이 타당성을 갖습니다. 여기에 국내의 질 높은 병원 인프라와 연계된 해외 환자유치, 메디컬 투어리즘(medical tourism)을 구현할 수 있는 적정 분야라는 점을 최대한 활용한다면 우리나라가 시장을 선도할 잠재력이 있는 분야라고 판단됩니다.

(2) 희귀의약품 시장

NIH와 유럽희귀질환협회에 따르면 전 세계적으로 7,000여종의 희귀질환이 있으며, 미국에서만 총 2천5백만명이 희귀질환으로 투병 중에 있습니다. 또 매년 250개의 새로운 희귀질환이 등장하고 있는 것으로 보고되고 있습니다. 전 세계 많은 국가들이 희귀의약품 개발과 관련한 여러가지 인센티브들 즉, 조건부 승인, 신속한 허가, 높은 수준의 보험급여 및 독점기간 보장 등을 제공하고 있기 때문에 이를 활용하고 다수의 희귀질환에 작용하는 신약이 출시될 경우 블록버스터급 약물 개발도 가능할 것으로 예상됩니다. EvaluatePharma가 2017년 출간한 보고서에 따르면, 2017년에서 2022년 사이 희귀의약품 시장의 연평균 성장률이 11.1%에 달하여 동일 기간 비희귀 의약품시장의 연평균 성장률(5.3%)보다 높으며, 앞으로도 이러한 추세가 지속될 것으로 전망하고 있습니다.

다. 시장 규모 및 전망

줄기세포치료제를 포함하는 재생의료 분야는 전세계에서 매우 활발히 연구되고 있는 분야입니다. 2019년 2월 Alliance for Regenerative Medicine에서 발표한 자료에 따르면 전세계적으로 906개의 기업이 세포치료제, 유전자치료제, 조직공학제제를 개발하고 있습니다.

재생의학연구기업.jpg 재생의학연구기업
(출처:Alliance for Regenerative Medicine 2019.02, Source data provided by Informa)

글로벌 재생의료 시장은 2018년 260억달러 규모를 형성하였으며 이후 6년간 19.8%의 연평균 성장률(CAGR)을 보이다가 2024년에는 768억 달러 규모로 확대 전망 되었습니다. 재생의료기술별 시장 현황은 줄기세포치료제 시장규모가 2018년 103억(39.6%) 달러의 비중을 차지하였으며 2024년까지 가장 큰 비중을 유지할 것으로 전망되고 있습니다.

글로벌 재생의료 시장규모 및 전망(단위-십억달러).jpg 글로벌 재생의료 시장규모 및 전망(단위:십억달러)
(출처:Mordor Intelligence. Global Regenerative Medicine Market 2018.12, 생명공학정책연구센터 2019.09)
기술별 글로벌 재생의료 시장현황 및 전망(단위-십억달러).jpg 기술별 글로벌 재생의료 시장현황 및 전망(단위:십억달러)
(출처:Mordor Intelligence. Global Regenerative Medicine Market 2018.12, 생명공학정책연구센터 2019.09)

재생의료는 고령화, 질병, 사고 및 선천적 결함 등으로 인해 손상받거나 기능이 저하된 조직과 장기를 대체하거나 재생시킴으로써 인체의 기능을 복원하는 첨단 융합기술 분야로 치매, 척수손상, 당뇨병 등 현재 적절한 치료 방법이 없는 난치성질환의 치료 대안이며, 맞춤형 세포치료제 및 바이오장기 개발 등 다양한 분야에 활용되어 막대한 경제적 부가가치를 창출할 수 있어 미래 바이오경제시대 국가 신성장동력으로 성장할 잠재력이 매우 큰 분야입니다.

이미 미국, 유럽, 일본을 포함한 선진국에서 재생의료 관련 정부 및 민간투자가 확대되고 있는 추세입니다.

최근 한국 이외의 국가에서도 줄기세포치료제의 허가가 이루어 지고 있고 유전자 조작 기술을 이용한 유전자치료제의 허가도 증가하고 있어 줄기세포를 이용한 기술과 치료제 등은 향후 미래 의약 및 제약산업에 큰 파급효과를 가져올 것으로 예상됩니다

라. 개발 및 경쟁 현황 최근 과학기술의 발달에 따라 체외조작 종류에 따른 세포치료제의 종류도 다양해지고 있는 추세이며, 1세대 세포치료제에 해당하는 체외증식 및 분리(71%), 단순 분획(14%) 유형의 임상연구가 가장 많이 이루어지고 있으며, 2세대 세포치료제에 해당하는 기능강화를 위한 조작, 분화유도 및 유전적 변형과 관련된 치료제의 임상도 이루어지고 있으나 유의한 증가추세는 아직 관찰되지 않고 있습니다.

(출처: 식품의약품안전처 식품의약품안전평가원 첨단바이오제품과 줄기세포치료제 개발 및 규제동향 2016)

1세대 줄기세포치료제를 개발하고 상용화 하고 있는 국내 기업은 대표적으로 코아스템, 메디포스트, 파미셀, 안트로젠 등입니다.

해외에서 의약품 허가기관으로부터 시판허가를 득한 성체줄기세포치료제는 총4개 품목으로 Osiris Therapeutics(미국)가 개발한 이식편대숙주질환 치료제 Prochymal(주성분: 동종골수유래중간엽줄기세포)이 캐나다와 뉴질랜드에서 허가를 받았고, Prochymal과 동일 제품인 Temcell이 일본(JCR Pharmaceuticals)에서 이식편대숙주질환 치료제로 허가를 받았습니다. Chiesi(이탈리아)가 개발한 화상으로 인한 눈 질환 치료제 Holoclar(주성분: 자가각막유래줄기세포)와 Takeda Pharma A/S의 Alofisel(주성분: 동종지방유래줄기세포)이 크론성 누공 치료제로 유럽에서 각각 허가를 받았습니다. 최근에는Nipro의 Stemirac(주성분: 자가골수유래중간엽줄기세포)이 척수손상치료제로 일본에서 허가를 받았습니다. 당사가 개발하고 있는 희귀 난치성 질환에 대한 치료제는 경쟁사가 없거나 소수의 경쟁사만이 존재합니다. 당사와 같이 줄기세포 치료제를 연구하여 루게릭병을 대상 질환으로 하는 치료제를 개발하고 있는 회사는 미국의 Brainstorm Cell Therapeutics과 Neuralstem 등이 있으나, 각 사 상호간의 수익성과 시장 점유율에 큰 영향을 미치지 않는 특성을 가지고 있습니다. 다만, 일반 질환인 관절염/연골결손은 많은 경쟁 제품과 경쟁사가 존재합니다.

마. 회사 사업개요 (1) 기반 기술

당사는 난치성 질환에 대한 줄기세포치료제의 연구개발 및 상용화와 관련된 아래의 4가지 핵심기술들을 기반으로 난치성 질환에 대한 줄기세포치료제의 연구개발 및 상용화를 진행하고 있고, 관련하여 특허등록 31건, 특허출원 15건(PCT 포함)의 지적 재산권을 보유하고 있습니다. ㆍ세포치료제 개발 기술 (PLUS Cell Technology)

ㆍ세포치료제 공정 기술 (EfficHigh Technology)

ㆍ역가 및 안정성 최적화를 위한 원료 기술

ㆍ전임상 평가기술(2) 핵심 파이프라인

당사는 신경계질환과 자가면역질환들 내의 희귀 난치성 질환들에 대해 줄기세포 기반 치료제 개발에 집중하고 있습니다. 현재 신경계 질환 4개, 자가면역질환 1개, 근골결계질환 1개 등 6개의 파이프라인을 보유하고 있습니다. 신경계질환 영역에서 뉴로나타-알주는 세계 최초 루게릭병 줄기세포치료제로 국내 식약처의 시판허가를 받고 판매중 이며, 뉴로나타-알주의 해외진출을 위해 미국 FDA의 희귀의약품지정 등의 다양한 활동들을 활발하게 진행하고 있습니다. 또한 뉴로나타의 작용기전에 근거하여 무산소성뇌손상 등 신경계 난치성 질환들에 적응증을 확장하기 위한 연구자임상시험 중에 있습니다. 루게릭병 이외에 다계통위축증에 대한 줄기세포치료제 (CS10BR05)에 대하여 임상 1상 시험 중에 있고, 동종골수유래줄기세포를 이용한 소뇌실종증 및 난치성 뇌전증 치료제를 개발 중에 있습니다. 자가면역질환 영역에서는 동종골수유래줄기세포의 면역조절 및 함염증 작용을 이용한 루푸스 치료제(CS20AT04)에 대하여 임상 1상을 종료 하였고 현재 연구자주도임상을 진행하고 있습니다. 또한 동종연골유래세포를 이용한 관절염/연골결손 치료제 파이프라인을 보유하고 있습니다.

[코아스템 줄기세포치료제 파이프라인]

제품명	대상질환 및 치료제의 특징	개발현황

뉴로나타-알	루게릭병(근위축성측삭경화증, ALS)
- 루게릭병 환자 신체 기능 개선을 입증한 최초의 치료제
- 신경계 질환에서 세계 최초 줄기세포치료제	의약품 품목허가(2014.7)
처방개시(2015.1)
3상 임상승인(2015.4)
미국FDA 희귀의약품지정 승인 (2018. 8)
유럽 EMA 희귀의약품지정
(2019.03)3상 임상시험 개시 준비 중

뉴로나타-알	무산소성 뇌손상(ABI)
- 뉴로나타-알ⓡ 적응증 확대
- 기존 치료제 없는 질환	연구자임상시험 진행 중

CS10BR05	다계통위축증(MSA)
- MSA 줄기세포치료 임상연구 수행
- 기존 치료제 없는 질환	임상승인(2016.6)
임상 1상 개시, 진행 중(2018.6)

CS20BR08	소뇌실조증(CA)
- 기존 치료제 없는 질환
- 줄기세포를 이용한 소뇌실조증 치료제 중 국내 가장 빠른 상업화 임상 연구 진입	연구자임상시험 승인(2019.10)
연구자임상 개시, 진행 중(2019.10)

CS20AT04	전신홍반루푸스(SLE)
줄기세포를 이용한 루푸스 치료제 중 가장 빠른 상업화 임상연구 진입	임상승인(2015.5) 연구자임상시험 승인(2018.06)
임상 1상 종료(2019.08) 연구자임상 개시, 진행 중(2019.09)

CS30MS02	관절염/연골결손
관절강내 주사(비수술적 요법)로 손상연골의 재생효과	비임상시험

(3) 수익창출모델

당사는 줄기세포치료제의 개발을 주 사업으로 하고 있습니다. 아직 시장 도입기인 줄기세포치료제의 상업화를 위한 산업적 인프라가 충분히 갖추어져 있지 않은 환경이기 때문에, 현 단계에서 줄기세포치료제 회사는 Bio Pharmaceutical Company 모델을 우선 적용하여 국내 상업화를 추진하고 해외 각 국가별로 목표시장 및 치료제의 유형에 따라 기술거래 또는 직접진출 중 적절한 모델을 선택하는 것이 적합한 것으로 판단하고 있습니다.

(4) 주요종속회사 (주)켐온

(기준일 : 2019년 12월 31일)

주요산업	비임상CRO	자본금	6,386백만원

설립일	2015.03.26.	기업형태	상장사, 벤처기업, 중소기업

대표자	송시환	홈페이지	www.chemon.co.kr

본사주소	경기도 수원시 영통구 광교로 147 경기바이오센터 15층

시험센터	[비임상연구소] 경기도 용인시 처인구 양지면 남평로 240
[경기바이오센터] 경기도 수원시 영통구 광교로 147 경기바이오센터 15층

주) (주)켐온은 2017년 3월 29일(합병등기일)에 이베스트기업인수목적2호(주)와 합병을 완료하였습니다. 상장법인인 이베스트기업인수목적2호(주)(합병회사)가 비상장법인인 (주)켐온(피합병회사)를 흡수 합병하였으며, 합병 이후 사명을 (주)켐온으로 변경하였습니다. 이에 위에 기재한 설립일은 법률상 존속회사인 이베스트기업인수목적2호(주)의 설립일이며, 흡수합병되어 소멸한 (주)켐온의 설립일은 2000년 1월 11일입니다.

당사는 국내 Top 3 비임상 CRO기관 중의 하나인 (주)켐온을 자회사로 보유하고 있어 성장성과 안정성을 겸비한 사업구조를 보유하고 있습니다.

켐온은 국내 최초의 민간 비임상시험기관으로 출발하여, 현재 안전성평가연구소(KIT), 바이오톡스텍과 함께 국내 Top 3 비임상시험기관으로서 제약사, 신약개발 벤처기업, 식품회사, 농약사 및 화학물질 제조사를 고객으로 하고 있습니다.

켐온의 주요 사업영역은 비임상시험 내에서, 안전성시험, 약효시험, 독성동태, ADME, 생물학적동등성시험(BE), Quality Control(QC) 등입니다.

비임상 CRO는 신약개발의 경우, 사람을 대상으로 하는 임상시험 전 단계인 전임상(비임상) 단계에서 독성(안전성)과 약효(유효성)를 동물실험을 통하여 사전 검증하는 시험을 담당하는 기관으로서, 2003년부터 의약품과 화장품의 신물질 임상시험은 GLP시설에서 시험한 데이터만 인정하도록 되어 있습니다. 켐온은 식약처, 국립환경과학원, 농촌진흥청의 GLP 인증을 모두 보유하고 있습니다.

켐온의 신속하고 높은 수준의 R 서비스는 당사의 제품개발 속도 증대에 기여하는등 당사의 다양한 사업 모델의 실현에 중요한 인프라이자 당사의 안정적 수익구조에 기여하고 있습니다.

(5) 성장전략당사는 목표 질환별로 Key Opinion Leader(KOL)가 이끄는 임상센터와의 긴밀한 협력을 바탕으로 한 유기적인 산학중개연구를 통해 희귀 난치성 질환에 대해 의미 있는치료 효과를 보여주는 세포치료제를 개발하여, 희귀의약품으로서 가급적 빠른 기간 내에 상용화 하는 것을 목표로 하고 있습니다. 희귀의약품으로서 빠른 기간 내에 해당 질환에 대한 실제 효과를 입증한 후에, 해외 라이선스-아웃 추진과 적응증 확대를통한 수익 증대를 추구하며 향후 2세대 줄기세포치료제를 주도하여 세계적인 바이오의약품 상용화 선도기업으로 도약하고자 합니다.

2. 주요제품, 서비스 등 당사의 주요 제품과 서비스별 매출액 및 총매출액에서 차지하는 비율은 다음과 같습니다.

(2019년 12월 31일 현재) (단위: 백만원)

사업부문	매출유형	품목	용도	매출액	매출액비율

세포치료제	제품	뉴로나타-알?	루게릭병 치료제	3,163	13.01%

기술이전 외	루푸스 치료제, 기타 연구용역	227	0.94%

소 계	3,390	13.95%

비임상CRO	용역	R	비임상실험대행	20,894	86.05%

연결기준 합계	242,284	100.00%

2014년 7월 30일 식약처로부터 의약품 품목허가를 받은 뉴로나타-알?은, 신경계 질환에 대해서 최초로 시판허가된 줄기세포치료제이며, 루게릭병에서 기능개선을 통한 효능효과로 허가된 첫번째 치료제로서, 2015년 2월말부터 제품 발매가 되었습니다.

[뉴로나타-알? 일반정보]

주성분	자가골수유래중간엽줄기세포

의약품 분류	전문의약품 (희귀의약품) (분류번호 439: 기타의 조직세포와 치료 및 진단)

품목허가	2014년 7월

포장단위	4㎖/프리필드시린지 x 자사포장단위

저장방법 및 사용(유효)기간	기밀용기, 냉장보관(2~8℃), 제조시로부터 48시간

3. 주요 원재료에 관한 사항가. 주요 원재료의 가격 변동추이

(세포치료제 부문) (단위: EUR, 원)

주요 원재료	구분	제17기 (2019년)	제16기 (2018년)	제15기(2017년)

배지	수입	-	?44.00	?44.00

배지	내수	57,000	-	-

Trypsin-EDTA	내수	52,000	52,000	52,000

HBSS	내수	236,000	22,000	22,000

DPBS	내수	233,000	21,600	21,600

주) 배지는 내수구매로 전환하였으며, 원재료 제조사가 해외업체라도 국내대리점을 통해 원화결제로 구매한 경우에는 '내수'로 분류하였습니다. HBSS, DPBS의 소비증가로 인해 단가가 대폭 상승하였습니다.

연구개발용 시료 및 도구 등은 대부분 장기간 동안 지속적인 반복 구매를 하게 되는데, 국내 대리점을 통해 수입되는 품목이 많아 해외 제조사의 제조원가 상승에 따른 가격 인상 정책 또는 환율 변동에 따라 가격이 변동하게 되며, 구입시마다 거래처와의 협의를 통해 가격을 결정하게 됩니다.

나. 기타 주요 매입처 및 공급의 안정성에 관한 사항당사의 주요 원재료의 매입처 중 당사와 특수 관계가 있는 매입처는 없습니다. 주요 원재료에 대한 매입처는 공시 대상기간 동안 지속적으로 거래를 해왔으며 현재까지 공급과 관련한 문제가 발생한 사례는 없습니다. 다만 주요 원재료의 가격 변동이 환율 변동, 가격 인상 정책에 따라 상승할 수 있어 주요 원재료에 대한 공급업체 다각화를(2개 업체 선정) 진행하였습니다. 따라서 향후 공급의 안정성 측면에서 우려할 사항은 없다고 판단됩니다. 4. 생산 및 설비에 관한 사항

가. 생산설비 현황

- 별도 기준 ( 기준일: 2019년 12월 31일 ) (단위: 천원)

구 분	당기(2019년)	전기말(2018년)	비고

토지	760,909	760,909	-

건물	276,114	294,121	-

구축물	14,233	16,797	-

기계장치	119,225	77,757	-

차량운반구	14,321	22,226	-

시설장치	15,693	31,213	-

공구기구	79,216	129,350	-

실험기기	1,970,221	-

비품	103,307	135,648	-

건설중인자산	-	1,825,703	-

합 계	3,353,239	3,293,724	-

주)건설중인자산을 실험기기로 본계정 대체하였습니다. 나. 생산설비 투자계획 당사는 공시서류작성기준일 현재 경기도 용인시에 소재한 용인GMP제조소에서 뉴로나타-알?을 양산 생산하고 있습니다. 당사는 충북 청주시 소재 오송생명과학단지내 공장부지를 보유하고 있습니다. 당사는 본 부지에 1단계 초기 공사를 진행하여 2015년 5월에 준공 완료하였습니다. 향후 뉴로나타-알? 생산 Capa. 증설이 필요하다고 판단되는 시점에 생물의약품 GMP 제조소로 본격적인 증축(2단계 구축)을 하여 활용할 계획을 가지고 있습니다.

다. 생산능력 및 가동률현재 뉴로나타-알?을 양산 생산하고 있는 용인GMP제조소의 생산능력은 연간 500Lot 이며 가동률은 아래 표와 같습니다.

구 분	제17 기	제16 기	제 15 기

연평균 가동률	33.4%	29.4%	23.0%

5. 매출에 관한 사항 가. 매출실적

- 연결 기준 (2019년 12월 31일 현재) (단위: 백만원)

사업부문	매출유형	품 목	제17기 (2019년)	제16기 (2018년)	제15기(2017년)

세포치료제	제품	줄기세포치료제(주1)	내수	3,163	2,246	1,725

수출	-	-	-

소계	3,163	2,246	1,725

기술이전외	줄기세포치료제(주2)기타 연구용역	내수	227	621	968

수출	-	-	-

소계	227	621	968

비임상CRO(주3)	용역	R(비임상실험대행 등)	내수	20,914	19,450	15,401

수출	-	-	-

소계	20,914	19,450	15,401

합 계	내수	24,304	22,317	18,094

수출	-	-	-

소계	24,304	22,317	18,094

주1) 당사의 줄기세포치료제 뉴로나타-알주?는 2015년 2월말부터 환자 투약이 시작되었습니다.주2) 당사는 2016년 7월 26일자로 한림제약과 루푸스 및 루푸스 신염 치료제에 대한 기술이전 및 공동연구개발에 관한 계약을 체결하였습니다. 주3) 주요종속회사 ㈜켐온의 매출액으로, 지배회사와의 내부거래는 제거된 연결 기준 금액입니다.

나. 판매방법당사가 개발한 줄기세포치료제 뉴로나타-알?은 당사 및 유영제약(이하 "판매사")을 통하여 국내 시장에 판매하고 있습니다. 자가골수유래 줄기세포치료제의 특성상 병원에서 환자에게 처방이 내려지면, 그에 따라 생산 주문을 접수하고, 제조를 시작하여 치료제를 출고하며, 판매사는 당사로부터 치료제를 인수받아 의약품 도매업체를 통해 병원에 납품을 합니다. 다. 판매전략(1) 줄기세포치료제(뉴로나타-알?)당사는 줄기세포치료제 개발 시 개발 초기단계부터 해당 질환에 대한 국내 오피니언 리더 그룹과 함께 연구를 진행하여, 해당 질환의 특성에 맞는 제형 및 투여경로가 선정되도록 함으로써, 향후 임상에서 적용이 편리하고 효능효과가 최대화될 수 있도록 하는 한편, 연구자에게 임상연구 결과를 논문으로 발표할 수 있도록 하고 있습니다. 당사의 자회사 코아스템바이오(주) 및 국내 유통 및 영업을 담당하는 판매사와 함께 의료진에 대한 저변 확대를 추진하고 있습니다.

- 국내 판매전략: 의료계 저변 확대ㆍ 학술영업 및 개별 의료진 접촉

- 해외 판매전략ㆍ 임상 결과 논문 게재

ㆍ 해외 학술영업 적극 추진ㆍ 해외 컨퍼런스를 통한 홍보

ㆍ 해외 비영리 협회 및 환우 단체 마케팅

ㆍ Agent 협업(중국, 미국, 러시아, 일본)

(2) 기술이전 모델

루푸스 치료제 및 관절염/연골결손 치료제는 개발초기에 제약사로 License-Out을 하는 기술이전 모델을 추진하고 있습니다. 또한 뉴로나타-알?의 국내허가를 바탕으로 해외 License-Out을 추진하고 있습니다. 당사는 기술이전 대상 탐색을 위하여 아래의 활동을 하고 있습니다.

ㆍ 전시회 및 비즈니스 파트너링 행사 참여

ㆍ 국/내외 제약사 접촉

ㆍ 국/내외 Agent를 통한 국/내외 제약사들에 연락

: 제약업계의 개인 자문위원, 금융회사, 비즈니스 제휴 전문회사 등

회사는 2016년 7월 26일자로 한림제약(주)과 루푸스 및 루푸스 신염 치료제에 대한 기술이전 및 공동연구개발에 관한 계약을 체결하였으며 향후에도 제품의 판매경로는기술이전의 내용에 따라 다양할 수 있을 것으로 예상됩니다.

6. 수주현황당사가 공시서류작성기준일 현재 판매하고 있는 줄기세포치료제 뉴로나타-알?은 자가골수유래 중간엽줄기세포로서, 병원에서 전문의의 처방에 의해, 환자로부터 채취한 줄기세포를 일정기간 배양하여 치료제를 생산하며, 통상 출고 후 당일내(최대 48시간 이내) 해당 환자에게 투여를 하게 됩니다. 이와 같은 환자 맞춤형 치료제의 특성상 장기 매출계약 등과 같은 수주 확보는 해당되지 않습니다.

7. 시장위험과 위험관리 당사는 여러 활동으로 인하여 시장위험(환위험, 공정가치이자율위험, 현금흐름이자율위험 및 가격위험), 신용위험 및 유동성위험과 같은 다양한 재무위험에 노출되어 있습니다. 당사의 전반적인 위험관리정책은 금융시장의 예측불가능성에 초점을 맞추고 있으며 재무성과에 잠재적으로 불리할 수 있는 효과를 최소화하는데 중점을 두고 있습니다. 위험관리는 이사회에서 승인한 정책에 따라 이루어지고 있습니다. 이사회는 신용 위험 및 유동성을 초과하는 투자와 같은 특정 분야에 관한 문서화된 정책뿐 아니라, 전반적인 위험관리에 대한 문서화된 정책을 검토, 승인합니다. 가. 재무위험관리(1) 시장위험 당사는 환율변동위험에 노출된 유의적인 외화자산ㆍ부채를 보유하고 있지 않습니다.변동금리부 금융상품의 이자율 변동위험은 시장금리 변동으로 인한 재무상태표 항목의 가치변동(공정가치) 위험과 투자 및 재무활동으로부터 발생하는 이자수익, 비용의현금흐름이 변동될 위험으로 정의할 수 있습니다. 이러한 당사의 이자율 변동위험은 주로 예금(당기손익인식금융자산의 편입자산 중 채무증권 포함) 및 변동금리부 차입금에서 비롯되며, 당사는 이자율 변동으로 인한 불확실성과 금융비용의 최소화를 위한 정책을 수립 및 운용하고 있습니다.

당사는 보고기간종료일 현재 변동금리부 차입을 하지 않음으로써 이자율변동위험의 발생을 제한하고 있으며, 주기적인 금리동향 모니터링 및 대응방안 수립을 통해 이자율 위험을 관리하고 있습니다.

(2) 신용위험신용위험은 당사의 통상적인 거래 및 투자활동에서 발생하며 고객 또는 거래상대방이 계약조건상 의무사항을 지키지 못하였을 때 발생합니다. 이러한 신용위험을 관리하기 위하여 당사는 주기적으로 고객과 거래상대방의 재무상태와 과거 경험 및 기타요소들을 고려하여 재무신용도를 평가하고 있으며 고객과 거래상대방 각각에 대한 신용한도를 설정하고 있습니다. 신용위험은 현금및현금성자산, 각종 예금 등과 같은 금융기관과의 거래에서도 발생할 수 있습니다. 이러한 위험을 줄이기 위해, 당사는 신용도가 높은 금융기관들에 대해서만 거래를 하고 있습니다.

(3) 유동성 위험당사는 매 6개월 및 1년 단위로 자금수지계획을 수립함으로써 영업활동, 투자활동, 재무활동에서의 자금수지를 미리 예측하고 있으며, 이를 통해 필요한 유동성 규모를 사전에 확보하고 유지하여 향후에 발생할 수 있는 유동성 리스크를 사전에 관리하고 있습니다. 또한, 신중한 유동성 위험 관리는 충분한 현금성자산 및 단기금융상품의 유지, 적절히 약정된 신용한도금액으로부터의 자금 여력 등을 포함하고 있습니다. 나. 자본위험관리

당사의 자본관리 목적은 계속기업으로서 주주 및 이해당사자들에게 이익을 지속적으로 제공할 수 있는 능력을 보유하고 자본비용을 절감하기 위해 최적 자본구조를 유지하는 것입니다.당사는 자본조달비율에 기초하여 자본을 관리하고 있으며, 자본조달비율은 순부채를총자본으로 나누어 산출하고 있습니다. 순부채는 총차입금에서 현금및현금성자산을차감한 금액이며, 총자본은 재무상태표의 자본에 순부채를 가산한 금액입니다.

8. 파생상품 및 풋백옵션 등 거래현황당사는 공시서류작성기준일 현재 해당사항이 없습니다. 9. 경영상의 주요계약

라이센스아웃(License-out) 계약공시서류 작성기준일 현재 당사가 체결 중인 라이센스아웃(License-out) 계약 현황은 다음과 같습니다. [라이센스아웃 계약 총괄표 ]

품 목	계약상대방	대상지역	계약체결일	계약종료일	총계약금액(백만원)	수취금액(백만원)	진행단계

CS20AT04(주1)	한림제약 주식회사	대한민국	2016.7.26	라이센스기간(주2)	13,000	3,000	임상1상 종료

(주1) 전신성 홍반성 루푸스 및 루푸스 신염 세포치료제(주2) 라이센스기간은 상기품목 관련 코아스템이 출원한 특허 중 가장 늦게 출원한 특허의 존속기한 또는 제품출시일로 부터 15년 중 늦게 도래하는 날까지의 기간(1) 품 목 : CS20AT04

1.계약상대방	한림제약 주식회사(대한민국)

2.계약내용	루푸스 및 루푸스신염 치료제의 공동연구개발, 기술이전 및 사업화

3.대상지역	국내

4.계약기간	계약체결일: 2016.07.26
계약종료일: 상기품목관련 코아스템이 출원한 특허 중 가장 늦게 출원한 특허의 존속기한또는 제품출시일로 부터 15년 중 늦게 도래하는 날까지의 기간

5.총계약금액	13,000백만원, 로열티 별도

6.수취금액	금액>
계약금: 1,500백만원 (2016.8.26 수취) 마일스톤(임상1상종료): 1.500백만원(2020.01.23 수취) 금액>
해당사항 없음

7.계약조건	계약금(Upfront Payment): 1,500백만원
- 수취조건: 계약 체결시
마일스톤(Milestione): 11,500백만원
- 수취조건:각 임상단계 성공, 품목허가, 판매 승인
로열티(Royalty): 매출액의 7%
- 수취조건: 매출 발생시

8.회계처리방법	계약금 및 마일스톤 수취액 3,000백만원은 기술수익 인식

9.대상기술	전신성 홍반성 루푸스 및 루푸스 신혐의 치료, 개선 등의 효과를 얻고자 하는 세포치료제

10.개발진행경과	-.치료용 조성물 특허 출원(2013.07)-.국내 1상 임상시험 승인(2015.05)-.코아스템과 한림제약간 루푸스치료제 기술이전 및 공동연구개발 계약체결(2016.07)-.임상시험용 의약품 투여 개시(2017.09)-.임상 1상 임상시험 투약완료(2019.02)-.임상 1상 종료(2019.07)-.후속임상시 적절한 치료 대상 선정을 위하여 루푸스 신염 및 루푸스 혈구감소 환자 대상으로 동종골수유래 줄기세포 연구자 임상 승인(2018.09.27)-.루푸스 신염 및 루푸스 혈구감소증 연구자주도 임상 개시(2019.09)

11.기타사항	-

10. 연구개발활동 가. 연구개발 조직당사의 중앙연구소는 줄기세포를 기반한 치료제를 개발하기 위하여 신규기반 기술 구축, 안전성과 유효성 관련 비임상연구, 생산성 향상 기술 개발 등을 수행하고 있습니다.

[중앙 연구소 역할]

소속	프로젝트	세부사항

중앙연구소	New Tech Plaform 개발팀	신규 기능강화 물질 탐색
신규 제형/ 제제 개발
신규 타겟 발굴

안전성 및 유효성 연구팀	- in vitro test / in vivo test
- 신규 질환 맞춤형 동물모델 확립 및 평가
- 치료제 작용기전 연구
- 바이오마커 발굴

생산성 개선팀	신규 제조공정 개발
품질관리/ 품질보증 향상 프로젝트

신약 개발은 많은 인력을 유지하면서 많은 시간과 자금이 소요되기 때문에 특히 희귀질환 및 난치성 질환의 경우, 전문의의 요청에 따라 치료제 개발 니즈와 가능성을 검토하는 것은, 개발 대상후보(candidate)를 찾고 초기 개발 형태(제형, 투여부위 및 방법, 임상시험 디자인)를 결정하기 위하여 R 회사들이 부담해야 하는 비용을 절감시켜 주는 좋은 전략입니다. 당사는 초기 단계부터 목표 질환에 대표성 있는 의료진과 긴밀한 협력관계를 유지하며 장기간에 걸쳐 공동 연구개발을 진행하는 체계로 연구개발을 수행하고 있습니다.

[핵심 연구인력 현황]

구분	성명	소속(직위)	최종학위	주요경력	주요프로젝트

1	김경숙	CEO	박사(한양대)	진단검사의학과 전문의
한양대 의생명과학연구원 연구부교수
한양대 정신건강연구소 연구조교수
오송첨단의료복합단지 신약개발 지원센터 자문위원
카톨릭의대 산부인과학교실 연구전임의
양평길병원 진단검사의학과 과장	루게릭병 줄기세포치료제 개발
골관절염 줄기세포치료제 개발
루푸스 줄기세포 치료제 개발
다계통위축증 줄기세포치료제 개발
임상용 줄기세포 배양액 개발
대량 세포배양시스템 개발

2	이태용	연구소장	석사(한양대 의생명공학)	코아스템 세포치료제 QC 팀장
코아스템 세포치료제 제조관리 팀장
코아스템 세포치료제 QC/QA 팀장
코아스템 세포치료 공정혁신 팀장
코아스템 중앙연구소 연구소장	루게릭병 줄기세포치료제 개발
골관절염 줄기세포치료제 개발
루푸스 줄기세포치료제 개발
다계통위축증 줄기세포치료제 개발
임상용 줄기세포 배양액 개발
대량 세포배양시스템 개발

3	김민성	연구팀장	석사(울산대 의대 의생명공학)	아산생명과학연구소 위촉연구원지엔에스바이오 세포치료제 주임코아스템 중앙연구소 주임연구원코아스템 중앙연구소 선임연구원코아스템 중앙연구소 팀장	동물의약품 개발아토피피부병 면역세포치료제 개발루푸스 줄기세포치료제 개발소뇌실조증 줄기세포치료제 개발다계통위축증 줄기세포치료제 개발

나. 연구개발비용

당사의 최근 3년간 연구개발비용은 다음과 같으며 전액 당기비용으로 회계처리하고 있습니다.

별도재무제표기준

( 기준일 : 2019년 12월 31일 ) (단위: 천원,%)

구 분	제17기 (2019년)	제16기(2018년)	제15기(2017년)	비 고

비용의
성격별 분류	원재료비	935,005	757,659	1,246,768

인건비	868,469	403,964	487,771

감가상각비	200,844	44,506	28,411

위탁용역비	2,307,393	1,232,250	929,156

기타	300,261	495,829	320,987

연구개발비용 합계	4,611,972	2,934,208	3,013,093

(정부보조금)	(1,036,218)	(1,330,358)	(1,108,798)

보조금 차감 후 금액	3,575,754	1,603,850	1,904,295

회계처리
내역	판매비와 관리비	3,575,754	1,603,850	1,904,295

제조경비	-	-	-

개발비(무형자산)	-	-	-

회계처리금액 계	3,575,754	1,603,850	1,904,295

연구개발비 / 매출액 비율
[연구개발비용합계÷당기매출액×100]	125	56	71

연 결 재무제 표기준

( 기준일 : 2019년 9월 30일 ) (단위: 천원,%)

구 분	제17기(2019년)	제16기(2018년)	제15기(2017년)	비 고

비용의
성격별 분류	원재료비	1,090,086	1,333,606	1,848,995

인건비	1,129,992	787,851	903,826

감가상각비	200,844	44,506	28,411

위탁용역비	2,307,393	1,232,250	929,156

기타	633,145	1,241,985	987,351

연구개발비용 합계	5,650,962	4,640,198	4,697,739

(정부보조금)	(1,821,152)	(1,706,177)	(1,561,224)

보조금 차감 후 금액	3,829,810	2,934,021	3,136,515

회계처리
내역	판매비와 관리비	3,829,810	4,640,198	4,697,739

제조경비	-	-	-

개발비(무형자산)	-	-	-

회계처리금액 계	3,829,810	4,640,198	4,697,739

연구개발비 / 매출액 비율
[연구개발비용합계÷당기매출액×100]	16%	21	26

11. 그 밖에 투자의사결정에 필요한 사항 가. 지적재산권 관련 사항당사는 공시서류작성기준일 현재 기준 질환 치료용 조성물 관련 국내 특허권 4건과 해외 특허권 1건을 보유하고 있으며, 줄기세포 대량 배양 시스템에 대해 국내 특허권 7건과 해외 특허권 14건을 보유하고 있습니다.

[ 코아스템 보유기술 관련 특허현황 요약 ]

기술 구분	국내	PCT	국외

출원	등록	출원	출원	등록

줄기세포치료제 개발 기술	질환 치료용 조성물ㆍ치료방법	2	4	2	-	1

기능 개선, 유효성 증진을 위한 기술방법	1	2	1	-	2

전임상 평가기술	질환 진단, 평가 기술	4	1	2	-	-

역가 및 안정성 최적화를 위한 원료개발기술	배양액 및 항산화 조성물 개발	0	2	-	-	-

세포치료제 2세대 공정 기술	줄기세포 대량 자동화 배양 시스템	-	7	4	-	14

기타 기술	1	2	-	-	-

계	8	18	9	0	17

[ 코아스템 보유기술 관련 특허현황 세부 내역 ]

번호	종류	지적재산권의 제목	권리자	출원국	출원일	등록일	유효기간

1	특허	중간엽 줄기세포를 포함하는 운동신경원질환 치료용 조성물 및 치료방법 (Methods and compositions for treating motor neuron diseases comprising mesenchymal stem cells)	코아스템	한국	2006.11.28	2009.02.27	2026.11.28

2	코아스템	PCT	2006.11.28	해당없음	해당없음

3	코아스템	미국	2008.11.24	2012.10.02	2026.11.28

4	특허	연골줄기세포를 유효성분으로 포함하는 골질환 치료용 또는 항염증용 약제학적 조성물	코아스템	한국	2010.01.15	2012.06.14	2030.01.15

5	특허	관절연골 치료용 지지체	코아스템	한국	2006.05.25	2008.06.13	2026.05.25

6	특허	줄기세포 이동성 개선용 조성물(Compositions for improving migration potential of stem cells)	코아스템	한국	2009.10.19	2013.01.30	2029.10.19

7	코아스템	PCT	2010.10.19	해당없음	해당없음

8	코아스템	미국	2012.04.19	2015.02.10	2030.01.30

9	코아스템	유럽	2012.04.16	2017.02.08	2030.10.19

10	특허	인간골수유래 중간엽 줄기세포를 유효성분으로 포함하는 자가면역질환의 예방 또는 치료용 약제학적 조성물	코아스템	한국	2016.02.26	-	-

11	특허	골수 유래 중간엽 줄기세포의 세포 저온 보존제로서의 인공 뇌척수액	코아스템	한국	2016.09.07	-	-

12	특허	GSK-3β 저해제 스크리닝 방법 및 키트	코아스템
(양수)	한국	2009.10.05	2012.06.25	2029.10.05

13	특허	중간엽 줄기세포 배양 배지 및 이를 이용한 중간엽 줄기세포의 배양방법	코아스템	한국	2006.04.24	2009.07.13	2026.04.24

14	특허	중간엽 기질세포 배양용 항산화 조성물 및 이의 용도	코아스템	한국	2012.02.29	2014.06.16	2032.02.29

15	특허	CELL CULTURE TUBE AND MULTIPLE ROLLER TUBE CELL CULTURE SYSTEM USING THE SAME	코아스템	미국	2001.09.19	2002.12.10	2021.09.19

16	특허	세포배양관 및 이를 포함하는 대량 세포배양장치
(Cell culture tube and multiple roller tube cell culture apparatus including the same)	코아스템	한국	2007.04.20	2008.07.22	2027.04.20

17	코아스템	PCT	2008.04.10	해당없음	해당없음

18	코아스템	유럽	2009.10.19	2013.05.22	2028.04.10

19	코아스템	일본	2009.10.19	2012.03.16	2028.04.10

20	코아스템	중국	2009.12.02	2013.05.29	2028.04.10

21	코아스템	미국	2009.10.20	2014.08.26	2028.04.10

22	코아스템	미국	2014.08.25	2016.11.15	2028.04.10

23	특허	세포배양플라스크 및 이를 구비한 세포배양장치	코아스템	한국	2007.11.30	2009.12.11	2027.11.30

24	코아스템	PCT	2008.11.28	해당없음	해당없음

25	코아스템	미국	2015.05.01	2017.05.23	2028.11.28

26	코아스템	유럽	2010.06.02	2013.08.14	2028.11.28

27	코아스템	일본	2010.05.27	2013.06.07	2028.11.28

28	특허	세포배양플라스크를 구비한 세포배양장치	코아스템	한국	2009.10.16	2010.04.12	2029.10.16

29	특허	세포배양을 위한 회전 구동 장치
Rotation driving device for cell culturing	코아스템	한국	2007.11.30	2009.12.11	2027.11.30

30	코아스템	PCT	2008.11.28	해당없음	해당없음

31	코아스템	미국	2010.05.26	2013.07.09	2028.11.28

32	특허	세포배양장치 및 이를 구비한 대용량 자동화 세포배양기
The cell culture apparatus and mass automatic cell culture device having it	코아스템	한국	2007.11.30	2010.03.03	2027.11.30

33	코아스템	PCT	2008.11.28	해당없음	해당없음

34	코아스템	일본	2010.05.27	2013.02.15	2028.11.28

35	코아스템	일본	2012.04.18	2013.07.05	2028.11.28

36	코아스템	미국	2010.05.27	2015.06.16	2028.11.28

37	코아스템	유럽	2010.06.29	2016.03.16	2028.11.28

38	특허	실린지 형상의 배양관 및 이를 이용한 세포배양기	코아스템	한국	2008.09.26	2012.01.02	2028.09.26

39	특허	세포배양장치	코아스템	한국	2008.09.26	2011.06.20	2028.09.26

40	특허	동결보존효과가 개선된 줄기세포 동결보존용 조성물 및 이를 이용한 방법	코아스템	한국	2017.03.28	2019.02.26	2037.03.28

41	특허	세포의 냉동 보관용기	코아스템	한국	2004.10.20	2006.03.31	2024.10.20

42	특허	자가면역질환 치료에 대한 유효성 예측용 바이오마커, 진단키트 및 치료용 용도	코아스템	한국	2018.06.15	-	-

PCT	2019.06.13	해당없음	해당없음

43	특허	단백질 키나아제 C 활성화제로 처리된 줄기세포 또는 그 배양물을 포함하는 자가면역질환 예방 또는 치료용 약학적 조성물	코아스템	한국	2018.11.09	-	-

44	특허	중간엽줄기세포의 증식 및 이동 능력 예측용 바이오마커 및 이의 용도	코아스템	한국	2018.11.09	-	-

45	특허	양수 유래 줄기세포를 함유하는 요실금 치료제	코아스템	한국	2011.02.25	2013.07.19	2031.02.25

46	특허	초기 분화된 양수 줄기세포를 포함하는 요실금 치료제	코아스템	한국	2011.12.27	2014.07.21	2031.12.27

47	특허	중간엽줄기세포의 전신홍반루푸스 치료효과 예측용 바이오마커 조성물	코아스템	한국	2019.10.02	-	-

48	특허	중간엽줄기세포의 전신홍반루푸스 치료효과 예측용 바이오마커 조성물	코아스템	한국	2019.10.02	-	-

49	특허	의료품 이송용 장치	코아스템	한국	2019.11.25	-	-

당사 보유 특허 중 실제 제품을 통해 상용화가 이루어진 주요 특허는 「중간엽 줄기세포를 포함하는 운동신경원질환 치료용 조성물 및 치료방법」입니다. 당 특허는 당사의 루게릭병 줄기세포치료제의 조성물 특허로 의약품 특허목록집에 등재하였습니다. 특허목록집 등재 시 허가-특허 연계 제도에 따라 당사의 제품과 동일한 조성물의의약품을 시판하고자 하는 자는 의약품 품목허가 시 당사에 알리도록 되어 있으며, 당사는 해당 품목 신청자에게 일정기간 판매제한을 할 수 있습니다. 진행중인 파이프라인도 이와 같은 전략으로 특허목록집 등재를 위한 특허를 출원하여 심사중에 있습니다.