코아스템켐온 분기보고서 (2024.03)
4. 산업현황 및 보유기술(상세)

☞ 본문 위치로 이동1. 바이오의약품사업부

(1)제약산업으로서 줄기세포치료제 산업의 특징

첨단바이오의약품은 세포치료제, 유전자치료제, 조직공학제제, 첨단바이오 융복합제제, 그 밖에 세포나 조직 또는 유전물질을 등을 함유하는 의약품으로 구분됩니다.

[첨단바이오의약품의 분류]

구 분	설 명	예 시

세포치료제	세포를 체외에서 배양ㆍ증식하거나 선별하는 등 물리적, 화학적 또는 생물학적 방법으로 조작하여 제조한 의약품 (단순분리, 세척, 냉동, 해동 등만을 하는 경우는 제외)	체세포치료제
줄기세포치료제

유전자치료제	유전물질의 발현에 영향을 주기 위하여 투여하는 것으로서 유전물질을 함유한 의약품 또는 유전물질이 변형ㆍ도입된 세포를 함유한 의약품	Car-T

조직공학제제	조직의 재생, 복원 또는 대체 등을 목적으로 사람 또는 동물의 살아 있는 세포나 조직에 공학기술을 적용하여 제조한 의약품	-

첨단바이오융복합제제	세포치료제, 유전자치료제, 조직공학제제와 「의료기기법」 제2조제1항에 따른 의료기기가 물리적ㆍ화학적으로 결합(융합, 복합, 조합 등을 포함한다)하여 이루어진 의약품	-

(출처: 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률)

바이오의약품 전체로 확대하면 바이오시밀러 및 바이오베터는 우리나라에 도전의 기회를 넘어 글로벌 시장을 선도하고 있으며, 특히 줄기세포치료제는 글로벌 시장을 선도할 수 있는 경쟁력이 마련되어 가고 있습니다. 첨단바이오의약품인 세포치료제는 기존 바이오신약 및 바이오시밀러 또는 바이오베터와는 완전히 다른 새로운 약으로서, 현재 국내외 규제기관에서 첨단바이오의약품으로 분류하여 심사하고 있으며, 시장에서 매우 초기에 속하지만 가능성 면에서는 잠재력이 매우 큰 분야라고 할 수 있습니다. 특히 질병 치료의 패러다임이 개인 맞춤형 치료로 전환되는 추세와 함께 미래 난치성 질환의 치료를 위한 핵심 의약품이 될 것으로 예상됩니다.

세포치료제는 살아있는 세포를 체외에서 배양ㆍ증식, 선별하는 등 물리적, 화학적, 생물학적 방법으로 조작하여 제조하는 의약품을 말하며, 면역세포치료제, 조직세포치료제, 줄기세포치료제 등이 있습니다. 기존의 제제가 단일 또는 특정 기전을 타깃으로 하기 때문에, 다양한 원인에 의해 발병하고 병리기전이 복합적으로 결합되어 있는 퇴행성질환이나 면역질환에 좋은 효과를 보이지 못하고 있는 반면, 세포치료제는 질환에 복합적으로 작용하는 기전을 가지고 있어 난치성 질환에 대한 차세대 치료제로서 기대를 받고 있습니다.

줄기세포(stem cell)는 조직분화 과정에서 볼 수 있는 미분화 세포로 인체를 구성하는 다양한 조직으로 분화 가능한 세포를 말합니다. 그 밖에도 체내에서 병소 부위로 이동하는 성질(homing effect), 다양한 인자 분비능(paracrine effect)을 가지고 있어 손상된 신체 부위의 재생 또는 다양하고 복잡한 발병기전을 가진 질환의 치료에 적합하여 현재 치료제가 없는 난치성 질환의 치료에 대한 가능성이 높은 새로운 대안으로서 각광을 받고 있습니다. 다양한 종류의 줄기세포 중 성체줄기세포는 골수, 말초혈액, 신경, 근육, 지방, 간, 피부, 제대혈 등에서 쉽게 얻을 수 있어 윤리적 문제가 없으며, 면역거부반응이나 종양 형성 위험성이 적은 장점을 갖고 있습니다. 이와 같은 이유로 현재 임상에서 사용하는 줄기세포 중 가장 많은 부분이 성체줄기세포이며, 당분간 성체줄기세포 기반의 줄기세포치료제가 시장에서 주력이 될 것으로 예상됩니다.

[줄기세포 분류 및 장단점]

분화능	분리
세포	확립방식	장점	단점

만능성
줄기
세포	배아
줄기
세포	배반포기 배아	ㆍ확립이 비교적 수월
ㆍ미국 임상 허용	ㆍ윤리문제(배아 사용)
ㆍ면역거부반응
ㆍ암 유발 가능성

체세포 핵이식	ㆍ대량생산 가능
ㆍ면역거부반응 없음	ㆍ윤리문제(난자 사용)
ㆍ암 유발
ㆍ인간복제 가능성

유도만능
줄기세포
(체세포 역분화)	ㆍ윤리적 문제 극복 (난자 사용X)
ㆍ면역거부반응 없음
ㆍ환자 맞춤형 가능	ㆍ암 유발 가능성
ㆍ외래 유전자 도입의 안전성 검증

다능성
줄기
세포	성체
줄기
세포	골수, 태반,
제대혈 등에서
직접 분리	ㆍ배아, 난자 사용의 윤리문제 없음
ㆍ면역거부반응 가능성 적음	ㆍ대량 생산 어려움
ㆍ자가가 아닐 경우 면역 거부반응
ㆍ다양한 장기 세포로 만드는데 한계

(출처: 생명공학정책연구센터 2013)

■ 과학기반, 연구집약적: 줄기세포치료제 산업은 기초과학연구의 결과가 산업적 성과와 긴밀하게 연계되는 과학기반 산업이라는 점과 연구집약적인 특성은 일반적인 제약산업과 유사합니다. 한국바이오협회 바이오경제연구센터에 따르면, 2021년 기준 전 세계적으로 1,320건의 재생의료(첨단바이오의약품) 임상이 이루어지고 있으며 그 중 158건(12%)이 3상 진행 중에 있으며, 2021년 기준 미국, 유럽, 중국 전역에서 6개의 재생의료 관련 신약이 승인되었으며, 2022년에는 5개의 재생의약품이 미국 FDA로부터 신규 허가되어 2023년 현재 총 27개의 재생의약품이 FDA 허가되었습니다. 국내에서는 2020.8.28.부터 첨단재생바이오법 시행에 따라 자진취하한 1개 품목을 제외한 기허가된 세포치료제 전체 품목(15개)이 2021년에 첨단바이오의약품으로서 재허가를 받았으며, 유전자치료제로는 총 3품목이 2021년도에 첨단바이오의약품으로 신규 허가되었습니다. 코로나19에도 불구하고 2020년 재생의료 (첨단바이오의약품)산업은 큰 폭으로 성장하였으며, iPSC, 유전자 편집, 동종이계 세포 면역치료 등의 분야에서 성과가 이루어지고 있습니다. 또한, 미국, 유럽 등 선진국 규제기관에서는 첨단바이오의약품의 신속한 인허가 절차를 지원하는 패스트트랙제도를 활성화하여 기업의 연구개발을 지원하고 있으며, 첨단바이오의약품의 개발과 생산을 지원하기 위한 위탁개발생산기업(CDMO)들도 대폭 투자를 확대하고 있습니다. (글로벌 첨단바이오의약품 산업 동향, 2020) (숫자로 본 2021년 글로벌 재생의료 산업 현황, 2021)

■ 개발 리스크와 고부가가치: 줄기세포치료제는 현재 치료제가 없는 난치성 질환에 대한 미충족수요(unmet medical needs)를 해결할 새로운 치료 대안으로서 대두되고 있습니다. 따라서 시장에서 다른 치료제와의 경쟁이 없거나 매우 적을 것으로 예상되어 일반적인 신약에 비해 개발 리스크는 낮은 특징이 있습니다.

■ 정부지원정책: 줄기세포분야는 여러 동향분석ㆍ예측 전문기관에서 향후 경제적ㆍ기술적 파급효과가 큰 미래유망기술로 내다보고 있으며, 각국 정부에서도 차세대 성장동력으로 선정하여 R 지원이 활발하게 이루어지고 있습니다. 대한민국은 정부가 줄기세포 지원정책을 가장 적극적으로 수행하고 있는 국가입니다. 'Pharma Korea 2020 비전기획단'에서 발표한 한국 제약산업의 비전과 로드맵에 관한 자료에서 줄기세포 분야는 시장성 측면에서 우선순위가 높고 기술적 접근이 유망한 분야로서 한국 제약산업의 미래를 주도할 혁신제품 과제 중의 하나로 선정되었습니다.

줄기세포에 대한 중요성 인식과 정책적 지원은 2006년부터 과학기술부(현 교육부) 주관으로 범정부 차원에서 수립된 '줄기세포연구 종합추진계획'의 연장선상에 있으며 관계부처(과학기술정보통신부, 교육부, 농림축산식품부, 산업통상자원부, 보건복지부, 식품의약품안전처)는 종합추진계획에 따라 줄기세포연구의 연차별 시행 계획을 수립하고 이를 시행하고 있습니다. 정부는 우리나라의 줄기세포ㆍ재생의료 기술 수준이 세계 상위 7~8위권으로 세계 수준과의 격차가 크지 않아, 정부의 투자가 효율적으로 뒷받침될 경우 세계 최상위권의 경쟁력을 확보할 것으로 전망하며, 줄기세포 분야에 대하여 다양한 방식으로 지원을 하고 있습니다.

최근 정부는 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률 및 하위 법령 규정을 마련하여 국가 책임에 따라 절박한 희귀난치 질환자에 새로운 치료기회를 제공함과 동시에 빠르게 성장하고 있는 재생의료 시장에서 줄기세포등을 활용한 첨단재생의료와 첨단바이오의약품에 대한 전주기 안전관리체계 및 기술발전의 토대를 마련하는 등 적극적인 노력을 하고 있으며, 2024년 2월 1일 세포치료, 유전자치료등 첨단재생의료의 치료기회를 확대하는 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률’ 개정안이 국회 본회의를 통과함으로써 줄기세포를 포함한 첨단재생 산업전반에 걸쳐 도약할 것으로 기대하고 있습니다. ■ 산업ㆍ조직적 특성: 현재 줄기세포치료제는 대부분 바이오벤처기업들에 의해 개발 및 상용화가 진행되고 있으며, 글로벌 빅파마들이 직접 시장에 참여하지 않고 있는 상황입니다. 이는 기존의 빅파마들은 살아있는 세포를 제품화해 본 경험이 없고, 줄기세포치료제의 개발에 가장 중요한 제조공정기술과 환자로부터 생산 그리고 투약까지의 공급망관리에 대한 노하우가 없기 때문입니다. 이런 부분은 단순히 자본력으로 해결되는 역량이 아니므로, 다른 바이오의약품 분야와 달리 빅파마들이 쉽게 시장에 직접 뛰어들지 못하는 요인으로 판단됩니다. 향후에는 기존의 줄기세포치료제 상업화에 성공한 회사들이 사업영역을 확장해 나가면서 기존 제약사로의 기술이전 및 기업 인수합병이 이루어지면서 빅파마들이 이 시장에 진출하게 될 것으로 예상되며, 최근 글로벌 제약사 및 기존 제약사들이 줄기세포에 대한 기술과 노하우를 상용화하는 회사와 공동연구 또는 투자ㆍ인수 형태로 진입하는 사례들이 나타나고 있습니다. 줄기세포치료제 분야는 아직 산업적 인프라가 충분히 갖춰지지 않아서, 개발 및 상업화를 위한 전주기적 요소기술을 포괄적으로 보유한 회사만이 현재로서는 성공적으로 약을 개발할 수 있습니다. 당사는 연구개발에서 제조판매까지 상업화에 필요한 모든 요소기술을 보유하고 있습니다.

■ 엄격한 규제: 우리나라, 미국과 유럽 등 주요국가에서 줄기세포치료제는 의약품으로 구분되어 식약처의 신약허가 절차에 따라 품목허가를 받고, 허가 후 관리를 받게 됩니다. 또한 시판 시 허가-특허 연계에 따른 후발주자 판매금지, 생명윤리법에 따른 규제도 함께 적용 받아야 하는 특수성이 있으며 보험 약가를 받기 위해서는 경제성평가 및 보험급여등재신청 절차를 진행해야 합니다. 따라서 다른 산업분야에 비해 연구(기초연구, 비임상시험 및 임상시험)에 소요되는 개발기간(약 8~10년)을 준수해야 하는 제약조건이 많은 반면, 최초 개발 성공시에는 진입장벽이 높아 제품의 독점적 지위를 누릴 수 있습니다. (2) 시장 규모 및 전망

줄기세포치료제를 포함하는 재생의료 분야는 전세계에서 매우 활발히 연구되고 있는 분야입니다. 2023년 3분기 Alliance for Regenerative Medicine (ARM) 자료에 따르면 전 세계 세포유전자치료제 개발기업은 2,092개사로 꾸준히 증가하는 추세입니다. 이중 47.4%인 991개사가 북미 지역에 소재하고 있으며 아시아태평양 지역 600개사, 유럽 437개사, 기타 지역 64개사 순으로 위치해 있음을 알 수 있습니다.

출처: ARM, Developer Data - 2023. Q3

재생의료진흥재단에서 발간한 ‘재생의료분야 글로벌 시장 동향’ 보고서에 따르면, 글로벌 재생의료 시장은 2015년 약 1조2752억원에서 2020년 약 10조3986억원으로 연간 54.1% 성장했습니다. 세포조직공학치료제의 경우, 2015년 약 6711억원에서 2020년 약 7조7397억원으로 연간 65.6% 성장한 것으로 나타났으며, 오는 2025년까지는 연 평균 24.5%로 약 23조1792억원, 오는 2030년까지는 연평균 11.2%로 약 39조4113억원까지 성장이 예상되고 있습니다.

출처: 재생의료재단2. 비임상CRO사업부

(1) 비임상CRO 사업의 성장성 비임상 CRO 사업은 의약품, 식품, 화학물질, 화장품, 농약, 의료기기 등 모든 화학물질이 인체에 안전한지, 특정 질환 및 목적에 효과적인 지 등을 사람이 아닌 실험동물을 포함한 모든 시험계(유전자, 세포, 장기, 칩, 인공장기, 식물)를 이용하여 평가하는 연구 서비스를 제공하는 사업적 특성이 있습니다.

또한, 국가 산업 육성 정책 및 규제, 안전 관리에 대한 국민들의 요구 증가에 따라 정부기관, 일반 기업 및 연구기관 등의 수요가 지속적으로 증가하면서 시장 환경이 꾸준히 개선되고 있습니다.

한편, 인체 안전성 및 유효성 평가와 관련된 임상 CRO 사업도 국내에서도 많은 관심과 투자를 받으며 꾸준히 성장하고 있습니다.

비임상CRO 사업 역시 국민의 건강과 안전을 책임지는 인프라 산업이라는 특징이 있습니다. 헬스케어 산업은 전 세계적으로 유례없는 저출산, 고령화 등의 환경 변화와 각종 유해물질로부터 안전을 강조하는 사회적 분위기로 인해 그 중요성이 더욱 커지고 있으며, 다양한 헬스케어 제품이 개발 및 상용화되고 있어 장-단기적으로 안정적인 성장과 수익 창출이 기대되는 산업입니다.

국내 CRO 시장은 빠르게 성장하고 있습니다. 지난 5년간 글로벌 CRO 시장은 9.9% 성장한 반면, 국내 전체 CRO 시장은 14% 성장했습니다. 또한, 국내 CRO와 외국계 CRO의 시장 점유율은 2013년 33.3%에서 2018년 46.8%로 증가하는 등 격차가 좁혀지고 있는 추세입니다. 국내 CRO 시장의 성장은 국내 제약 산업의 발전에 기인한 것으로 볼 수 있습니다. 최근 5년간 우리나라 의약품 수출의 연평균 성장률은 15.7%로, 우리나라 최대 수출품목인 반도체(10.5%)보다 높은 수준입니다. 또한, 의약품 제조의 고도화로 합성의약품보다 생산이 어려운 바이오의약품의 수출도 확대되고 있습니다.

이러한 양적-질적 성장은 국내 CRO가 전문성을 축적하고 해외로 진출할 수 있는 발판을 마련했습니다. 또한, 매출 1조 원 이상의 국내 제약기업이 9개로 늘어났고, 신약 기술 수출은 2016년 23억 달러에서 2019년 상반기에만 39억 달러로 증가하며 한국 바이오산업의 우수성과 잠재력을 알리는 데 기여하고 있습니다.

이러한 비임상CRO 사업의 기반이 되는 다음과 같은 바이오 산업의 특성으로 인해 비임상CRO 사업은 견고하게 성장하고 있습니다.

산업의 특성	세 부 내 용

고부가가치 첨단 인프라	바이오 산업은 장기 투자가 필요하지만 고부가가치를 창출하는 지식 기반 산업으로, 바이오 의약품의 부가가치율은 50%가 넘습니다.

성장 전망이 높은
첨단 산업	바이오 산업은 의약 바이오 분야(단백질 의약품, 항체, 백신, 유전자 의약품, 재생 의약품, 약물 전달 시스템, 저분자, 천연물), 산업 바이오 분야(바이오 정제, 바이오 플라스틱, 효소, 바이오 소재), 융합 바이오 분야(바이오칩, 랩온어칩, 바이오 디바이스), 그린-해양 바이오 분야(바이오 농약, 해양 바이오) 등으로 확대되었습니다.

사람, 환경과
밀접한 산업	사람과 환경에 밀접한 산업이며, 의료, 식량, 환경 문제를 해결함으로써 삶의 질을 개선하고 복지 수요를 충족시킬 수 있는 산업입니다.

국내 여건에 적합한
국가 성장 산업	자원이 부족한 우리나라에서 선진화된 인적자원과 지식을 활용하여 우리나라의 우수성을 보여줄 수 있는 지식산업이며, 국제경쟁력을 강화하여 따라잡을 수 있는 산업입니다.

생물공학기술 응용 기반
신산업	생명공학 기술을 응용한 기술 기반 산업으로, 제품별로 분류되는 기존 산업과 비교했을 때 타 산업과 다른 특성을 가지고 있습니다.

더욱이 바이오 산업에 필수적인 연구개발 활동의 소모적인 비용과 시간을 줄이기 위해 비임상시험 및 임상시험의 대부분을 아웃소싱하는 것이 세계적인 추세인 만큼 비임상CRO 사업의 성장세는 지속될 것입니다.

(2) 시장의 특성① 아웃소싱의 증가

CRO 시장의 성장을 예측하는 주요 요인은 혁신적인 치료법의 등장, 개발하고자 하는 의약품의 효능과 안전성을 전문적으로 평가할 수 있는 능력, 제약-바이오 기업의 비용과 시간 절감 필요성 등이 국내뿐만 아니라 미국 등 글로벌 CRO 시장의 성장을 견인할 것으로 예상되며, 특히 인력, 연구장비 등 기술개발 비용뿐만 아니라 연구개발 과정에서의 핵심역량 집중이 시급한 것도 CRO 기업에 아웃소싱을 추진하는 주된 이유이며 이는 세계적인 추세입니다.

국내 CRO 시장에서도 2000년대 초반 국내 주요 제약사(동아제약, LG생명과학, 유한양행)와 화장품사(아모레퍼시픽)가 유효성 및 안전성 평가를 위한 자체 GLP시스템을 운영했으나 운영비용 대비 효율성이 낮아 현재는 모두 GLP를 반환하고 아웃소싱을 진행하고 있습니다.

향후 비임상CRO 사업부의 중요한 목표 시장이 될 유효성 평가 시장에서는 식품의약품안전처(MFDS)의 인허가를 받기 위한 객관적인 데이터 확보가 중요하며, 이를 위해 기존에 대학 및 자체 연구소에서 수행하던 시험을 비임상CRO에 아웃소싱하는 것이 불가피한 상황입니다. 즉, 적절한 시험 장비 및 시설, 연구인력, 우수한 동물시설 인허가 등의 장점을 가진 전문기관(비임상CRO)에 아웃소싱하고 있으며, 이러한 추세는 벤처기업이나 중소 제약사뿐만 아니라 대형 주요 제약사에서도 적극적으로 도입하고 있는 추세입니다. 국내에는 체계적이고 전문적인 유효성 평가를 위한 비임상CRO가 전무하다고 해도 과언이 아닌데, 비임상CRO 사업부는 이 시장을 선점하는 것을 목표로 하고 있습니다.

신약 개발 과정에서 개발하고자 하는 물질의 특성에 따라 독성시험 항목이 면제되거나 간소화될 수 있으나, 유효성 시험은 반드시 제출해야 합니다. 또한, 식품의약품안전처 인허가가 필요한 개량신약, 천연물의약품, 건강기능식품, 기능성화장품 등은 효능 입증 없이는 임상시험을 승인받거나 시판할 수 없습니다.

② 시장의 성장성

CRO 산업의 미래는 디지털 가속화로 인해 개인 맞춤형 의료와 연계한 CRO 아웃소싱 기회 확대 등 다양한 성장 기회와 함께 변화할 것으로 예측됩니다. 코로나19 관련 연구와 백신 개발로 2020년에 급격한 성장을 보였으며, 현재는 정체기에 진입한 상태입니다. 1,000명 이상의 참가자로 나뉘어진 CRO 시장은 비임상과 임상 서비스를 제공하는 약물 발견 및 전임상 부문으로 나뉘어지며, 최근 대규모 인수는 환자 중심 임상시험 전달 모델에 중점을 둔 글로벌 CRO들의 통합에 영향을 미치고 있습니다.

제약/생명공학 의뢰자들은 R 생산성과 글로벌 침투를 극대화하기 위해 다국적 임상시험 등록을 늘리고 있습니다. 희귀/희귀 질환 치료제 및 바이오시밀러 개발에 참여하는 소규모 생명공학 회사들도 CRO 시장에 긍정적인 기여를 하고 있습니다.

환자 중심 솔루션과 데이터 기반 포트폴리오는 FSP 모델의 채택을 촉진하고 있으며, 아시아 태평양 지역에서는 아웃소싱 및 인소싱 FSP 모델이 더 많이 사용되고 있습니다. 또한, 약물 기기 병용 요법의 성장으로 의료 기술 참가자, CRO 및 제약 회사 간의 파트너십이 증가하고 있습니다.