코아스템켐온 반기보고서 (2024.06)
7. 회사의 현황

☞ 본문 위치로 이동1. 바이오의약품사업부

(1) 영업개황 및 사업부문의 구분( 가 ) 영업개황

당사는 줄기세포치료제의 개발 , 제조 및 공급 등의 사업 영위를 목적으로 2003 년 12 월 30 일에 설립되었습니다 . 또한 2015 년 6 월 26 일자로 코스닥시장에 상장되어 매매가 개시되었습니다 . 당사의 바이오의약품사업부는 줄기세포기술을 기반으로 희귀ㆍ난치성질환에 대한 새로운 줄기세포 치료제를 개발 , 생산 및 판매를 영위하고 있습니다 . 당사는 전세계에서 5 번째로 줄기세포치료제의 상용화에 성공하여 2015 년 2 월말부터 환자에게 투약을 개시하였습니다 . 또한 희귀ㆍ난치성 질환 등에 대한 줄기세포치료제들을 신규로 개발하고 있습니다 . 또한 2 세대 ( 차세대 ) 줄기세포치료제에 대한 기초연구와 공정자동화기술의 연구 및 개발을 진행하고 있습니다 .

( 나 ) 공시대상 사업부문의 구분

당사는 줄기세포치료제의 개발 , 제조 및 판매를 영위하고 있습니다 .

사업부문	품 목	구체적용도	주요상표 등

줄기세포치료	루게릭병치료제 등	희귀난치성 질환 치료제	뉴로나타 - 알 ®

(2) 시장점유율

현재 정확한 시장규모 및 시장점유율을 알 수 있는 신뢰성 있는 객관적인 자료를 확보하기 어려운 상황이어서 기재를 생략합니다 .

(3) 시장의 특성 ( 가 ) 줄기세포치료제 시장 현재 품목허가를 받은 줄기세포치료제는 모두 성체줄기세포 기술에 기반하고 있습니다 . 향후 배아줄기세포 또는 역분화줄기세포 기반의 2 세대 줄기세포치료제 기술로 발전하겠지만 비임상 및 임상시험 단계를 거쳐 안전성과 유효성 등을 확인하는 개발기간을 고려한다면 , 앞으로 최소 5~10 년간은 현재와 같이 성체줄기세포 중심의 줄기세포치료제가 시장을 주도할 것으로 예상됩니다 .

[ 전 세계 줄기세포치료제 품목허가 현황 ]

업체명	제품명	주원료 세포구분	대상질환	허가연월	허가국가

파미셀	하티셀그램 -AMI	자가골수유래
중간엽줄기세포	급성심근경색 환자에서
좌심실구혈률 개선	2011.07	한국

메디포스트	카티스템	동종제대혈유래
중간엽줄기세포	골관절염 환자의
무릎연골 결손 치료	2012.01	한국

안트로젠	큐피스템	자가지방유래
중간엽줄기세포	크론성 누공	2012.01	한국

Osiris Therapeutics (JCR Pharmaceuticals)	Prochymal (Temcell)	동종골수유래 중간엽줄기세포	GvHD
( 이식편대숙주질환 )	2012.05
2012.06 2015.09	캐나다
뉴질랜드 일본

테루모	하트시트	자가골격근유래
줄기세포	중증심부전	2015.09	일본 ( 조건부승인 )

코아스템켐온	뉴로나타 - 알	자가골수유래
중간엽줄기세포	근위축성측삭경화증
( 루게릭병 )	2014.07	한국

Chiesi	Holoclar	자가각막유래 줄기세포	화상에 의한 눈 질환	2015.02	유럽

Takeda Pharma	Alofisel	동종지방유래
줄기세포	크론성 누공	2018.03
2021.09	유럽
일본

Nipro	Stemirac	자가골수유래
중간엽줄기세포	척수손상환자	2018.12	일본

Gamida Cell Ltd.	Omisirge	동종제대혈유래
조혈전구세포	골수절제 조절요법 후 제대혈 이식이 예정된 혈액암 환자	2023.04	미국

( 출처 : 대한민국 식약처 (MFDS), 유럽 식약처 (EMA) 및 일본 식약처 (PMDA))

제약산업을 둘러싼 규제환경에도 불구하고 제약산업은 타 산업에 비해 경기변동에 비탄력적인 모습을 보이고 있어 꾸준한 성장이 기대됩니다 . 의약품의 가격이 수급에 절대적으로 의존하고 있지 않아 , 경쟁구조가 산업위험에 미치는 영향이 크지 않고 , 국민보건과 관련된 산업으로 기본적인 국가의 정책적 지원을 받는 점 등이 긍정적 요인으로 작용하고 있습니다 . 또한 고령화 사회 , 건강에 대한 관심 증대로 인하여 지속적인 성장 요인을 갖고 있다고 할 수 있습니다 .

특히 희귀 난치성 질환의 경우 기존에 질환을 치료할 수 있는 의약품이나 대체 치료제가 거의 없는 형편이기 때문에 치료제가 출시되어 실제 치료가 시작되면 그 수요는 외부의 경기변동에 의한 영향을 별로 받지 않을 것으로 예상됩니다 .

줄기세포치료제는 정부의 육성의지 재개 , 해외 대비 허가 규정의 조기 세팅 및 국내 대형병원들의 특성화센터 중심 환자 적용 경험 등 이머징 (emerging) 바이오의약 분야 중 성장 토대가 상대적으로 견고하게 다져지고 있는 분야입니다 . 국내에서 총 10 여개 내외의 전문 기업들이 다양한 난치성 질환에 대한 임상시험을 수행 중이며 , 향후 임상적용 사례의 증가와 함께 보수적 처방 패턴을 탈피하여 처방률의 증가가 예상됩니다 . 현재의 난치 질환의 공통적 양상은 단일 작용기전 만으로는 해법이 어려운 경우가 대부분이며 조직 구조적 수복을 요하는 경우가 많아 줄기세포가 갖는 다양한 성장인자 분비능 및 증식능을 통한 접근법이 타당성을 갖습니다 . 여기에 국내의 질 높은 병원 인프라와 연계된 해외 환자유치 , 메디컬 투어리즘 (medical tourism) 을 구현할 수 있는 적정 분야라는 점을 최대한 활용한다면 우리나라가 시장을 선도할 잠재력이 있는 분야라고 판단됩니다 .

( 나 ) 희귀의약품 시장

NIH 와 유럽희귀질환협회에 따르면 전 세계적으로 7,000 여종의 희귀질환이 있으며 , 전 세계 약 4 억명의 환자들이 희귀질환을 앓고 있는 것으로 추정되며 미국에서만 총 2 천 5 백만명이 희귀질환으로 투병 중에 있습니다 . 또 매년 250 개의 새로운 희귀질환이 등장하고 있는 것으로 보고되고 있습니다 . 전 세계 많은 국가들이 희귀의약품 개발과 관련한 여러가지 인센티브들 즉 , 조건부 승인 , 신속한 허가 , 높은 수준의 보험급여 및 독점기간 보장 등을 제공하고 있기 때문에 이를 활용하고 다수의 희귀질환에 작용하는 신약이 출시될 경우 블록버스터급 약물 개발도 가능할 것으로 예상됩니다 . 한국혁신의약품컨소시엄에서 분석한 자료에 의하면 , 희귀의약품은 비희귀의약품보다 승인 성공확률은 약 3 배 정도 높고 임상개발 비용은 대략 절반 정도 낮은 것으로 파악되어 제약회사 입장에서 리스크를 줄일 수 있는 것으로 파악됩니다 . EvaluatePharma 가 2023 년 출간한 보고서에 따르면 , 2023 년에서 2028 년 사이 희귀의약품 시장의 연평균 성장률이 12% 에 달하여 동일 기간 비희귀 의약품시장의 연평균 성장률보다 7% 빠르며 , 2028 년까지 희귀의약품 시장은 제네릭을 제외한 모든 처방의약품 시장의 20% 를 차지할 것으로 전망되고 있습니다 .

(4) 신규사업 등의 내용 및 전망

( 가 ) iPSC-derived NSC/Astrocyte

현재 승인된 치료제가 없는 파킨슨병 치료제 시장은 글로벌데이터에 따르면 , 미국 , 일본 , EU 등 선진국에서 2019 년 35 억 달러에서 2029 년 115 억 달러 규모로 연평균 12.6% 의 고성장이 예상됩니다 . 이에 반해 현재 치료 옵션은 초기 증상 , 진행 단계 환자에서 발생하는 운동 변동 통제에 효과적이지 않기 때문에 효능과 전달 시스템을 개선하고 , 질병을 수정하는 이익을 제공하는 약품에 대한 미충족 요구가 크다고 할 수 있습니다 . 당사는 iPSC-derived Neural Stem cell 과 Astocyte cell line 을 이용하여 파킨슨병 치료제 개발을 진행하고 있으며 전임상 시험에서 효과를 확인한 후 추가 효력 및 독성 시험을 병행하고 있습니다 . 전임상 자료가 확보되는 시점에 맞춰 임상 1/2 상을 계획하고 있습니다 .

( 나 ) NMO

시신경 척수염 (Neuromyelitis Optica, NMO) 은 평생 재발하는 중추신경계 자가면역성 질환으로 높은 재발율과 사망률을 보이는 희귀질환 중 하나입니다 . 시신경 척수염 치료제로 승인된 기존 약물을 포함하여 현재 개발 중인 치료제는 재발 예방에 초점을 맞춘 약물이라 할 수 있으며 , 신경 회복 및 장애 회복에 초점을 맞춘 치료제는 전무하다고 할 수 있습니다 .

시신경 척수염의 발병 원인 ( 자가 항체에 의한 중추신경계 내의 면역 활성화 ) 을 고려 시 Multiple targeting 을 통한 면역 반응 조절이 필요하며 , 이는 다양한 성장 인자 및 cytokine 을 분비하고 면역 활성도를 제어할 수 있는 줄기세포 치료제가 대안이 될 수 있습니다 .

당사는 여러 연구에서 확인된 중간엽줄기세포의 수초 재생 효과에 착안하여 시신경 척수염 질환에 줄기세포 치료제 개발에 착수하였습니다 . 현재 다양한 전임상 시험에서 면역 반응 조절 및 신경세포 보호 , 항염증 , 수초화 보호작용 등의 효과를 확인하였으며 분포시험 , 단회 및 반복투여 독성시험 , 종양원성시험 , 면역독성시험을 통한 안전성을 확인하였습니다 . 당사는 선행 연구 및 제조 경험을 바탕으로 시신경척수염 범주질환 (NMOSD) 환자에서 동종골수유래 중간엽줄기세포와 면역억제제의 병용치료 시 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 임상 1 상을 개시할 예정입니다 .

( 다 ) IPF

특발성 폐섬유화증 (Idiopathic Pulmonary Fibrosis) 은 아직 밝혀지지 않은 원인에 의한 폐손상 후 상처 치유과정의 이상으로 섬유화가 지속적으로 과도하게 일어나는 질환으로 , 폐이식 외에는 생존할 수 있는 치료법이 없어 효과적인 치료법의 개발이 시급합니다 . 최근 임상시험을 통과하여 유일하게 환자에게 사용되고 있는 pirfenidone 의 경우도 폐기능 감소속도는 다소 줄여주나 사망률을 개선시켜주지는 못하는 미충족 요구가 큰 질환이라고 할 수 있습니다 . 당사는 중간엽줄기세포에서 유래된 세포외소포체 (Extracelluar Vesicles) 를 이용하여 특발성 폐섬유화증 치료제 개발을 진행 중이며 전임상 자료가 확보되는 시점에 맞춰 임상 1/2 상을 계획하고 있습니다 .

(5) 보유기술 및 핵심 파이프라인( 가 ) 기반 기술

당사는 난치성 질환에 대한 줄기세포치료제의 연구개발 및 상용화와 관련된 아래의 4 가지 핵심기술들을 기반으로 난치성 질환에 대한 줄기세포치료제의 연구개발 및 상용화를 진행하고 있고 , 관련하여 국내외 특허등록 43 건 , 국내외 특허출원 48 건 (PCT 포함 ) 의 지적 재산권을 보유하고 있습니다 . ㆍ세포치료제 개발 기술

ㆍ세포치료제 공정 기술

ㆍ역가 및 안정성 최적화를 위한 원료 기술

ㆍ전임상 평가기술 ( 나 ) 핵심 파이프라인

바이오의약품사업부 줄기세포치료제 파이프라인

제품명	대상질환 및 치료제의 특징	개발현황

뉴로나타 - 알	루게릭병 ( 근위축성측삭경화증 , ALS)
- 루게릭병 환자 신체 기능 개선을 입증한 최초의 치료제
- 신경계 질환에서 세계 최초 줄기세포치료제	의약품 품목허가 (2014.7)
처방개시 (2015.1)
3 상 임상승인 (2015.4)
미국 FDA 희귀의약품지정 승인 (2018. 08)
유럽 EMA 희귀의약품지정 (2019.03)
미국 FDA 3 상 임상시험계획 승인 (2020.07) 한국 식약처 임상시험계획 변경 승인 (2020.08) 미국 FDA 긴급임상 승인 (2020.12) 국내 3 상 임상시험 개시 (2021.01)
현탁화제 변경 1 상 임상시험승인 (2022.08)
국내 3 상 대상자 등록 완료 (2023.07) 현탁화제 변경 1 상 임상시험완료 (2023.11)
임상 3 상 IDMC 임상 지속 권고 (2024.01)
현탁화제 변경 IDMC 현탁화제로 변경 권고 (2024.02)

CE111BR16	다계통위축증 (MSA)
- MSA 줄기세포치료 임상연구 수행
- 기존 치료제 없는 질환	임상승인 (2016.6)
임상 1 상 개시 (2018.6) 임상 1 상 연장연구 진행 중 (2018.11) 임상 1 상 종료 (2019.12) 결과보고서 최종화 승인 (2020.09)

CE211BR19	소뇌실조증 (CA)
- 기존 치료제 없는 질환
- 줄기세포를 이용한 소뇌실조증 치료제 중 국내 가장 빠른 상업화 임상 연구 진입	연구자임상시험 승인 (2019.10)
연구자임상 개시 , 진행 중 (2019.10)
연구자임상 환자 방문 완료 (2022.07)
연구자임상 결과보고서 최종화 승인 (2023.02)

CE211AT15	전신홍반루푸스 (SLE)
줄기세포를 이용한 루푸스 치료제 중 가장 빠른 상업화 임상연구 진입	임상승인 (2015.5) 임상 1 상 연장연구 개시 2017.11) 및 종료 (2024.02)
연구자임상시험 승인 (2018.06)
임상 1 상 종료 (2019.08) 연구자임상 개시 , 진행 중 (2019.09)
연구자 임상시험 종료 (2021.11)
연구자 임상시험 결과보고서 최종화 승인 (2022.08)

CE223BR17	파킨슨 병 (PD)
역분화줄기세포에서 유래된 NSC/Astrocyte 를 이용 , 파킨슨병 치료에 비임상 연구 수행	비임상 시험

CE211NS21	시신경척수염 (NMO)
동종골수유래 중간엽줄기세포 치료제를 활용한 시신경척수염 치료에 비임상 연구 수행	비임상 시험
임상 1 상 신청 (2023.12) 및 승인 (2024.06)
임상 1 상 계획 변경 신청 및 승인 (2024.07)

EV231NU20	특발성 폐섬유증 (IPF)
세포외소포 (EV) 를 이용 , 섬유증 치료에 비임상 연구 수행	비임상 시험

2. 비임상CRO사업부(1) 영업개황 및 사업부문의 구분

( 가 ) 영업개황

코아스템켐온 ( 주 ) 의 비임상 CRO(Contract Research Organization) 사업부는 경기도 용인시 처인구 남평로 240 에 위치하며 , 비임상 연구 분야에서 선도적인 민간기관입니다 . 또한 , Good Laboratory Practice (GLP) 기준을 철저히 준수하여 연구 데이터의 신뢰성과 정확성을 보장하며 , 규제 요구사항을 철저히 충족시키고 있습니다 . GLP 는 연구의 품질과 신뢰성을 확보하기 위한 필수 표준으로 , 비임상 CRO 사업부는 이를 엄격히 적용하고 있습니다 .

비임상 CRO 사업부는 다음과 같은 광범위한 시험 서비스를 제공합니다 . 첫째 , 독성 평가를 통해 다양한 화합물과 물질의 독성 효과를 정밀하게 분석합니다 . 둘째 , 약리학적 연구를 통해 약물의 효능과 작용 기전을 심층적으로 연구합니다 . 셋째 , 동물 실험을 통해 신약 개발 및 안전성 검증을 위한 동물 모델 실험을 체계적으로 수행합니다 . 넷째 , 효능 및 안전성 평가를 통해 약물이나 화합물의 치료적 효능과 잠재적인 부작용을 종합적으로 평가합니다 . 이 외에도 비임상 연구에 필요한 맞춤형 시험 서비스를 제공하여 고객의 다양한 요구를 충족시키고 있습니다 .

국내에서 가장 많은 표준작업지침서 (SOP, Standard Operating Procedure) 를 보유하고 있으며 , 이를 통해 연구의 일관성과 신뢰성을 유지하고 있습니다 . SOP 는 체계적이고 표준화된 절차를 통해 연구 결과의 품질을 극대화하며 , 연구 과정의 일관성을 보장합니다 . 이러한 SOP 의 체계적인 관리와 활용은 비임상 연구의 신뢰성을 더욱 강화합니다 .

또한 , 방대한 비임상 연구 데이터를 축적하고 있으며 , 이를 통해 연구 결과를 보다 신뢰성 있게 제공합니다 . 축적된 비임상 자료는 연구의 깊이와 신뢰성을 높이며 , 고객에게 실질적이고 유용한 정보를 제공합니다 . 비임상 연구 결과를 바탕으로 허가 자료를 작성하고 규제 기관에 제출하여 승인을 받는 업무도 지원합니다 . 이 과정에서는 비임상 연구 결과를 체계적으로 정리하고 , 필요한 허가를 확보하기 위해 규제 기관에 제출하는 작업을 전문적으로 수행합니다 .

코아스템켐온 ( 주 ) 의 비임상 CRO 사업부는 바이오 , 제약회사 , 생명공학 기업 , 의료기기 제조사 및 기타 생명과학 관련 기업들을 주요 고객으로 하며 , 신약 개발 , 생명과학 연구 , 의료기기 시험 등 다양한 비임상 연구 서비스를 제공합니다 . GLP 기준에 부합하는 신뢰성 높은 서비스를 제공하며 , 국내에서 가장 많은 SOP 를 보유하여 안정적이고 체계적인 연구 서비스를 고객들에게 제공합니다 .

( 나 ) 공시대상 사업부문의 구분

주요사업 (당국의 인허가가 필요한 모든 물질 )	세부사업

안전성 (독성 , 부작용 ) 평가	in vitro 및 in vivo 독성시험 / 환경독성시험 / 첨단대체독성시험

안전성 약리 평가	중추신경계시험 / 심혈관계시험 / 호흡기계시험 / 추가시험 및 추적시험 / 일반약리시험

효능 (유효성 , 약효 ) 평가	효능평가시험수행 및 개발 / 기전시험 (MOA) / 질환모델 동물제작·판매 / 동반진단

병리 및 분석 평가	조직병리 및 임상병리 / 흡수 , 분포 , 대사 , 배설시험 / 조제물 분석 / 생분해성시험

(2) CRO 의 개념

CRO(Contract Research Organization, 임상시험 수탁기관 ) 는 의약품 , 의료기기 , 생명과학 분야에서 연구 개발과 관련된 광범위한 외부 서비스를 제공하는 전문 기관입니다 . 이러한 기관들은 비임상 연구 , 임상시험 , 데이터 관리 , 통계 분석 , 규제 기관 제출 등 다양한 서비스를 통해 제약회사와 바이오테크 회사의 연구 및 개발 효율성을 크게 향상시킵니다 . CRO 는 각 분야에서의 깊이 있는 전문 지식과 풍부한 경험을 기반으로 최신 기술과 혁신적인 방법론을 활용하여 연구 결과의 정확성과 신뢰성을 극대화합니다 .

CRO 의 역할	세부내용

연구 서비스 제공	의약품 및 의료기기 개발과 관련된 다양한 연구 서비스 제공
비임상 연구 , 임상시험 , 데이터 관리 , 통계 분석 , 규제 기관 제출 등의 서비스 포함

전문성	다양한 연구 분야에 대한 전문 지식과 경험 보유
최신 기술과 방법론 활용하여 정확하고 신뢰성 높은 연구 결과 도출

규제 준수	GLP(Good Laboratory Practice), GCP(Good Clinical Practice) 등 국제 규제 기준 엄격히 준수
연구의 품질과 신뢰성 보장

효율성 증대	연구 개발 과정의 일부분 또는 전체를 위탁받아 수행
제약회사와 바이오테크 회사의 연구 개발 비용 절감 , 연구 기간 단축 , 자원 효율적 활용

협업 및 파트너십	제약회사 , 바이오테크 회사 , 학술 기관 등과 긴밀한 협업 통해 연구 개발 프로젝트 진행
신약 개발 및 의료기기 개발의 성공 가능성 높임

이들 기관은 국제적으로 인정받는 GLP(Good Laboratory Practice) 와 GCP(Good Clinical Practice) 등 엄격한 규제 기준을 철저히 준수하여 연구의 품질을 보장합니다 . GLP 는 실험실 연구의 품질을 보장하기 위한 기준으로 , 실험의 신뢰성과 재현성을 확보하는 데 중요한 역할을 하며 , GCP 는 임상 시험에서의 윤리적 기준과 연구의 품질을 보장합니다 .

CRO 는 연구 개발 과정의 특정 단계 또는 전체를 외부에서 위탁받아 수행함으로써 제약회사와 바이오테크 회사가 직면하는 비용 부담을 경감시키고 , 연구 기간을 단축시키며 , 자원의 효율적인 활용을 지원합니다 . 이들 기관은 제약회사 , 바이오테크 회사 , 학술 기관과의 긴밀한 협력을 통해 신약 개발과 의료기기 개발의 성공 가능성을 높이는 데 기여하고 있습니다 .

CRO 의 주요 역할은 비임상 연구와 임상시험으로 나눌 수 있습니다 . 비임상 연구는 신약 후보물질의 안전성과 효능을 평가하는 초기 단계의 연구로 , 동물 모델을 이용하여 물질의 독성과 유효성을 검토합니다 . 반면 , 임상시험은 인간을 대상으로 신약의 안전성과 효과를 실질적으로 검증하는 과정으로 , 다양한 단계에서 진행됩니다 . 신약 개발의 복잡성과 비용이 급증함에 따라 CRO 의 중요성은 더욱 부각되고 있으며 , 이들 기관은 연구 개발의 필수적인 파트너로서 역할을 확립하고 있습니다 . CRO 는 연구 개발의 효율성을 높이는 동시에 , 기업들이 연구와 개발에 집중할 수 있도록 지원하여 산업 전반에 중요한 기여를 하고 있습니다 .

(3) 비임상시험 시장

비임상 CRO(Contract Research Organization) 시장 규모는 2022 년 52 억 달러에서 2032 년까지 약 105 억 달러에 이를 것으로 예상되며 , 2023 년부터 2032 년까지 연평균 7.5% 성장할 것으로 보입니다 .

비임상 CRO 시장의 성장은 다양한 핵심 업무를 외주화하는 추세에 의해 결정됩니다 . 이러한 업무에는 임상 시험 서비스 , 약물 및 기기의 비임상 시험 , 약물 화합물의 통합 등이 포함됩니다 . 제약 및 바이오제약 , 의료기기 기업들은 약물이나 의료기기를 개발하는 과정에서 복잡하고 막대한 자본과 자원이 필요합니다 . CRO 는 이러한 기업들의 제품 개발 비용을 절감하는 데 도움을 주며 , 이로 인해 기업들이 특화된 시장에서의 비용 부담을 줄일 수 있습니다 .

또한 , CRO 는 임상 시험을 진행하는 동안 업계 전문가들의 지침을 제공하며 , 약물과 기기가 시장에 신속하게 진입할 수 있도록 지원합니다 . 이러한 다양한 혜택 덕분에 자원이 제한된 신생 기업들이 CRO 서비스를 채택하는 비율이 크게 증가하고 있습니다 .

더불어 , 비임상 CRO 시장은 제약 및 의료기기 제조업체들의 연구개발 투자 확대에 힘입어 성장하고 있습니다 . 많은 주요 의료기기 회사와 제약 , 바이오제약 제조업체들이 새로운 혁신적 제품의 연구와 개발에 대규모로 투자하고 있으며 , 이로 인해 비임상 CRO 서비스의 수요가 증가하고 있습니다 .

출처 : Preclinical CRO Market Forecast 2023-2032, market.us, 2023.10

(4) 시장의 특성

비임상시험은 신약 개발 과정에서 후보물질의 치료 효용성과 안전성을 입증하는 핵심 단계입니다 . 이는 각국의 엄격한 과학적 윤리규정을 준수하는 기관에서 심사가 진행되며 , 대표적인 기관으로는 한국의 식품의약품안전처 (MFDS), 중국의 국가의약품감독관리국 (NMPA), 미국의 식품의약국 (FDA), 일본의 의약품의료기기종합기구 (PMDA), 유럽의 의약품청 (EMA) 등이 있습니다 . 이러한 비임상시험은 후보물질의 안전성과 유효성을 평가하는 중요한 역할을 하며 , 이는 신약 개발의 필수적 기반을 형성합니다 .

비임상시험 이후 신약 개발은 4 단계의 임상시험을 거치게 됩니다 . 이 과정은 평균 10 년 이상이 소요되며 , 천문학적인 비용이 소요되는 고위험 산업입니다 . 후보물질의 탐색부터 임상시험 , 신약 허가까지는 장기적인 프로젝트로 , 성공 확률이 매우 낮습니다 . 이러한 이유로 대부분의 제약회사들은 비임상 및 임상시험의 고비용 · 고위험을 자체적으로 감당하기보다는 CRO(Contract Research Organization) 와 협업하여 프로젝트를 진행합니다 .

기업들이 CRO 의 핵심 역량에 대한 관심이 증대하면서 , 비임상 CRO 는 주요 분야에서 전문화를 강화하고 더 많은 자원을 투입해야 하는 시점에 있습니다 . 신약 개발 시장의 성장과 연계되어 비임상 CRO 에 대한 수요가 증가하고 있으며 , 의료 시장과의 연계로 인해 환자 수 또한 증가하여 시장 성장을 뒷받침하고 있습니다 . 특히 개인 맞춤형 의료 , 생물학적 제제 , 유전자 치료 등 섬세한 비임상시험이 필요한 치료법의 발전은 비임상 CRO 시장의 또 다른 성장 동력으로 작용하고 있습니다 . 비임상 CRO 는 의약품 개발의 높은 실패율에 대한 안전한 접근 방식을 제공함으로써 시장 성장에 기여하고 있으며 , 첨단 기술의 도입도 이러한 성장을 지원하고 있습니다 .

비임상 CRO 시장의 성장을 촉진하는 요인으로는 연구개발 (R) 활동에 대한 지출 증가 , 복잡해지는 규제 환경 , 의약품 개발 과정의 비용 증가 등이 있습니다 . 제약 및 바이오 의약품 부문의 활발한 연구개발 노력으로 인해 기업들은 새로운 치료제와 의료 솔루션을 찾기 위해 비임상 CRO 의 지원을 받고 있습니다 . 전 세계적인 엄격한 규제 프레임워크 속에서 기업들은 비임상 CRO 의 전문 지식을 활용하여 규제 요구 사항을 준수하고 최신 규제 변화에 대응하고 있습니다 . 의약품 개발은 자본 집약적이며 비용이 많이 드는 작업이기 때문에 기업들은 비용 효율성을 중시하여 비임상 CRO 에 아웃소싱을 통해 비용을 절감하고 효율적인 개발을 진행하고 있습니다 .

출처 : Early phase clinical trials, TRACER CRO

국내 CRO 시장은 2000 년대 초반부터 주요 제약사들이 유효성 및 안전성 평가를 위해 자체 GLP 시스템을 운영했으나 , 운영비용 대비 효율성이 낮아 현재는 아웃소싱으로 전환되었습니다 . 비임상 CRO 시장에서는 식품의약품안전처 (MFDS) 의 인허가를 획득하기 위해 객관적인 데이터를 확보하는 것이 중요해졌습니다 . 기존에 대학이나 자체 연구소에서 진행되던 비임상 연구는 이제 전문적이고 체계적인 비임상 CRO 기관으로 아웃소싱되는 추세가 강조되고 있습니다 . 이는 적절한 시험 장비 및 시설 구축 , 우수한 연구 인력 , 동물시설의 우수한 인허가 등을 갖춘 비임상 CRO 기관이 유효성 평가를 효과적으로 수행할 수 있기 때문입니다 . 이러한 동향은 벤처 기업이나 중소 제약사뿐만 아니라 대형 제약사에서도 활발히 도입되고 있습니다 .

현재 국내에는 체계적이고 전문적인 유효성 평가를 위한 비임상 CRO 기관이 많이 생겨났지만 , 20 년간의 노하우와 경험을 기반으로 한 자사 비임상 CRO 사업부는 시장에서 의뢰사에게 더 나은 서비스를 제공하는 것을 목표로 하고 있습니다 . 신약 개발 과정에서 물질의 특성에 따라 독성시험 항목이 면제되거나 간소화될 수 있지만 , 유효성 시험은 반드시 제출해야 합니다 . 또한 , 개량신약 , 천연물의약품 , 건강기능식품 , 기능성 화장품 등은 효능 입증 없이는 임상시험을 승인받거나 시판할 수 없습니다 . 이와 같은 동향과 요인을 고려할 때 , 비임상시험과 신약 개발 시장은 고도의 전문성과 복잡성을 지닌 분야로 , 과학적 연구 , 규제 준수 , 기술 혁신 , 그리고 막대한 비용이 결합되어 지속적으로 성장할 것으로 기대됩니다 .

(5) 신규사업 등의 내용 및 전망

코아스템켐온㈜ 비임상 CRO 사업부는 국내외 제약 및 바이오 기업과의 협력을 통해 안전하고 효과적인 의약품 개발을 지원하기 위한 다양한 전략을 수립하고 있습니다 . 특히 , 비임상 CRO 사업부의 핵심 사업은 안전성 및 유효성 평가 서비스를 중심으로 제공하는 것입니다 . 더 나아가 , 새로운 시장 동향과 글로벌 빅파마들의 활동을 고려하여 현재의 비임상 서비스 외에도 다양한 부가 서비스를 제공하고자 합니다 .

(가) 비임상 전문 인허가 컨설팅

비임상 시험은 신약 개발의 중요한 단계로 , 비임상 CRO 사업부는 이 분야에서 축적된 노하우와 전문가 풀을 바탕으로 비임상 컨설팅 서비스를 제공합니다 . 이를 통해 시장이 요구하는 신약 개발 파트너로서의 입지를 강화하고자 합니다 . 과거에는 기밀 유지를 위해 개발 중인 화합물 정보를 공개하지 않고 , 국책 과제 일정에 맞추어 불필요한 시험을 진행함으로써 연구 비용이 낭비되고 신약 개발이 지연되는 문제가 빈번했습니다 . 이러한 문제를 해결하기 위해 , 비임상 CRO 사업부는 비임상 컨설팅을 통해 연구와 시험을 신속히 진행하고 , R 기업과의 원활한 소통과 협의를 통해 신약 개발 프로젝트가 임상 단계에 진입했을 때 성공 가능성을 높이는 데 주력하고 있습니다 .

또한 , 동남아시아 국가 중 GLP 시스템 구축을 원하는 경우에 대한 컨설팅 서비스를 제공하여 동남아시아 시장을 공략하고 매출 확대를 목표로 하고 있습니다 . 한국에서는 컨설팅이 무료 서비스로 여겨지는 경향이 있었으나 , 이제는 컨설팅의 가치를 정당하게 평가하고 , 중개 수수료가 아닌 실제 매출로 연결될 수 있는 시스템을 구축하고자 합니다 . 2018 년에 설립된 컨설팅 센터는 신약 개발 컨설팅 외에도 GLP 시스템 구축 , 실험동물 사육 시스템 구축 등 다양한 컨설팅을 제공하고 있습니다 . 또한 , 연구개발서비스협회에 가입하여 가치를 높이고 , GLP 에 대한 교육 및 컨설팅을 통해 일부 매출도 창출하고 있습니다 . 앞으로도 인재와 시스템을 확충하여 컨설팅 센터를 지속적으로 강화할 계획입니다 .

(나) 오가노이드 기반 심장독성 평가

오가노이드는 줄기세포를 3 차원으로 배양해 만든 장기 유사체로 , 신약 후보 물질이나 화장품 등의 독성 시험에서 동물실험을 대체하는 기술로 활용되고 있습니다 . 비임상 CRO 사업부가 보유한 전분화능줄기세포 기반 성숙 심장 오가노이드를 이용한 심장 부정맥 평가법은 앞으로 심장 오가노이드 기반 비임상 시험에 광범위하게 적용될 것으로 기대됩니다 . 이 기술을 통해 오가노이드 기반 독성 평가 공동연구를 강화하고 , 심부정맥에 대한 심장독성 평가 시험 서비스를 상용화할 계획입니다 . 또한 , 췌도 오가노이드 , iPSC, 환자 유래 대장 오가노이드에 이어 심장 오가노이드에 대한 독성 및 유효성 평가 서비스를 선제적으로 제공하여 시장 경쟁력을 확보할 것입니다 . 이 기술은 차세대 원천기술 연구의 일환으로 , 세계적으로 동물 대체 시험법 개발의 필요성이 높아지고 있는 상황에서 중요한 역할을 할 것입니다 . 이번 기술 이전과 공동연구를 통해 동물 대체 시험법 개발 및 실용화를 추진함으로써 산업계 지원을 확대해 나갈 예정입니다 .

(다) 3D 생체모델 및 오가노이드 기반 염증성 장질환 (IBD) 약효 평가법

비임상 CRO 사업부가 보유한 ‘3D 생체모델 제작 및 약효 평가법 ’ 과 ‘ 오가노이드 기반 염증성 장질환 (IBD) 약효 평가법 ’ 기술은 모두 오가노이드를 활용해 치료 약물의 효능 또는 독성을 평가하는 약물 평가 시스템입니다 . 특히 , 오가노이드 기반 염증성 장질환 약효 평가법은 환자별 효능 차이를 미리 프로파일링하여 임상 시 약효를 보다 정확하게 예측할 수 있다는 점에서 주목받고 있습니다 . 2022 년 미국 FDA 근대화법 2.0(FDA Modernization Act 2.0) 개정에 따른 동물 대체 시험법 개발의 필요성이 전 세계적으로 큰 화두가 되고 있는 시점에서 , 이러한 기술은 큰 의미를 갖고 있습니다 . 자사는 이러한 시장 변화에 대응하기 위해 오가노이드 센터와 대체시험센터를 설립하고 , 오가노이드 및 장기칩 (Organ-on-a-chip) 등 동물 대체 시험법 연구에 매진해왔습니다 . 이 두 기술을 통해 오가노이드를 이용한 약물 평가 서비스를 본격적으로 가동할 계획입니다 . 오가노이드 관련 기술의 상용화는 큰 도약이 될 것이며 , 우리나라의 동물 대체 시험법 기술 경쟁력을 강화해 나갈 것입니다 . 약물 평가 이외에도 재생의학 분야에서 지속적인 연구를 수행할 예정입니다 .

(라) 영장류 공급

비임상 CRO 사업부는 베트남 VINA MEKIONG 사와 국내 영장류 ( 게잡이 원숭이 ) 독점 공급계약을 체결하고 , 식약처로부터 실험동물 공급 등록을 완료했습니다 . 현재 실험용 원숭이의 국내 수급이 원활하지 않고 가격이 상승하는 상황에서 , 이번 계약을 통해 국내 바이오 업계의 수급을 활성화하고 다양한 연구 분야에 기여할 것으로 기대됩니다 . 또한 , 자사는 태국 출라롱콘대학 소속 국가 영장류센터와 협약을 체결하여 , 영장류를 이용한 비임상 시험을 위한 국내외 원스톱 서비스 시스템을 갖추었습니다 .

(마) Corestemchemon US( 美 워싱턴 D.C 사무소 ) 를 통한 해외 수주 확대

코아스템켐온은 글로벌 시장 진출을 본격적으로 진행하기 위해 미국 워싱턴 D.C. 인근에 사무소를 개소했습니다 . 이 사무소는 대한무역투자진흥공사 (KOTRA) 와 중소벤처기업진흥공단 (KOSME) 의 지원을 통해 마련되었으며 , 생명공학과 제약 연구 개발의 중심지인 워싱턴 메트로폴리탄 지역에 위치하고 있습니다 . 사무소는 제약 시장 내 유망 기업과 존스홉킨스대학교 , 국립보건연구원 (NIH), 식품의약국 (FDA) 등 국제적 기관들과 가까운 거리에 있어 , 사업 개발에 긍정적인 효과를 기대하고 있습니다 . 북미 제약 시장 내 비임상 서비스 시장 진출을 주요 목표로 하고 있으며 , 향후 현지 유망 파트너와의 네트워킹을 통해 판권 이전 ( 라이선스 아웃 ) 진행과 ‘OECD 상호방문 ’ 평가기관으로의 인증을 바탕으로 비임상 CRO 사업의 북미 지역 확장을 위한 발판을 마련할 계획입니다 .