코아스템켐온 분기보고서 (2023.09)
6. 주요계약 및 연구개발활동

1. 경영상의 주요 계약 (1). 라이센스아웃(License-out) 계약공시서류 작성기준일 현재 당사가 체결 중인 라이센스아웃(License-out) 계약 현황은 다음과 같습니다. [라이센스아웃 계약 총괄표]

품 목	계약상대방	대상지역	계약체결일	계약종료일	총계약금액(백만원)	수취금액(백만원)	진행단계

CS20AT04(주1)	한림제약 주식회사	대한민국	2016.7.26	라이센스기간(주2)	13,000	3,000	임상1상 종료

(주1) 전신성 홍반성 루푸스 및 루푸스 신염 세포치료제(주2) 라이센스기간은 상기품목 관련 코아스템이 출원한 특허 중 가장 늦게 출원한 특허의 존속기한 또는 제품출시일로 부터 15년 중 늦게 도래하는 날까지의 기간

1.계약상대방	한림제약 주식회사(대한민국)

2.계약내용	루푸스 및 루푸스신염 치료제의 공동연구개발, 기술이전 및 사업화

3.대상지역	국내

4.계약기간	계약체결일: 2016.07.26
계약종료일: 상기품목관련 코아스템이 출원한 특허 중 가장 늦게 출원한 특허의 존속기한또는 제품출시일로 부터 15년 중 늦게 도래하는 날까지의 기간

5.총계약금액	13,000백만원, 로열티 별도

6.수취금액	금액>
계약금: 1,500백만원 (2016.8.26 수취) 마일스톤(임상1상종료): 1.500백만원(2020.01.23 수취) 금액>
해당사항 없음

7.계약조건	계약금(Upfront Payment): 1,500백만원
- 수취조건: 계약 체결시
마일스톤(Milestione): 11,500백만원
- 수취조건:각 임상단계 성공, 품목허가, 판매 승인
로열티(Royalty): 매출액의 7%
- 수취조건: 매출 발생시

8.회계처리방법	계약금 및 마일스톤 수취액 3,000백만원은 기술수익 인식

9.대상기술	전신성 홍반성 루푸스 및 루푸스 신염의 치료, 개선 등의 효과를 얻고자 하는 세포치료제

10.개발진행경과	-치료용 조성물 특허 출원(2013.07) -국내 1상 임상시험 승인(2015.05) -코아스템과 한림제약간 루푸스치료제 기술이전 및 공동연구개발 계약체결(2016.07) -임상시험용 의약품 투여 개시(2017.09) -임상 1상 임상시험 투약완료(2019.02) -임상 1상 종료(2019.07) -후속임상시 적절한 치료 대상 선정을 위하여 루푸스 신염 및 루푸스 혈구감소 환자 대상으로 동종골수유래 줄기세포 연구자 임상 승인(2018.09.27) -루푸스 신염 및 루푸스 혈구감소증 연구자주도 임상 개시(2019.09)

11.기타사항	-

(2) 기타 계약(MOU 등)

계약상대방	계약의 목적 및 내용	계약체결시기 및 계약 기간	계약금액

태국나레수안대학교	GLP 컨설팅 MOU 체결	2017년 08월 03일	-

파미노젠	신약후보물질 발굴 서비스 및 비임상시험의 MOU 체결	2017년 09월 07일	-

LSK글로벌PS	신약공동연구개발 역량 강화를 위한 MOU체결	2017년 11월08일	-

건양대병원	의료기기 중개임상시험지원센터와 의료기기 중계,	2018년 04월 13일	-

임상시험 활성화를 위한 MOU 체결

태국 NPRCT-CU	업무ㆍ기술 협력 MOU 체결	2018년 07월 19일	-

한국화학융합시험연구원	GLP 시험 기술 및 노하우 무상 이전 업무에 대한 MOU 체결	2019년 04월 16일	-

연세대학교 심혈관제품유효성평가센터	산학 협력을 위한 MOU 체결	2019년 08월 05일	-

태국 출랄롱코른대학교 국립영장류연구센터	업무ㆍ기술 협력 MOU 체결	2019년 10월 01일	-

(주)에스피메드	비임상ADME, 신약 개발 컨설팅 등을 기반으로	2019년 12월 30일	-

IND 승인을 위한 정보 교류 및 기술협력 MOU 체결

인제대학교 산학협력단	업무역량강화 및 증진을 위해, 상호 사업 분야의 협력	2020년 01월 17일	-

아이알아이파마(주)	고품질 4D 혈관-뇌 장벽(BBB) 생체조직칩 제품 기술 개발을 위함	2020년 03월 30일	-

한국폴리텍대학	산업기술개발과 기술교육 등에 관한 상호협력	2020년 09월 09일	-

(주)넥셀	연구 협력 MOU 체결	2020년 11월 04일	-

충북대학교	3차원 세포배양기술 등 동물대체시험법 관련 업무협의	2021년 02월 01일	-

(주)제이맥켐	협력연구, 인력교류를 통하여 의약품연구개발	2021년 03월 17일	-

(주)메디팁	의약품 개발분야의 발전을 위한 연구/교육 컨설팅 협력	2021년 04월 27일	-

대구경북첨단의료산업진흥재단(DGMIF) 실험동물센터	상호 협력을 위한 MOU 체결	2021년 06월 01일	-

에스엠엘메디트리	양사의 기술 융합을 통해 관련 사업분야의 성공적 추진	2021년 08월 06일	-

재미한인수의사회(Korean Veterinary Society of America, KVSA)	전략적 상호 발전을 위한 MOU 체결	2021년 11월 03일	-

아주대학교	융합복합의료제품 연구개발지원 등을 위한 학술,	2021년 11월 11일	-

연구 상호교류 활성화 촉진

㈜씨앤에이아이	AI기반 Digital Pathology 연구개발의 효율적인 추진을 위함	2021년 11월 25일	-

건국대학교 산학협력단 및 건국대학교 기술지주㈜	산학협력체계 구축을 MOU 체결	2021년 11월 29일	-

충북대 산학협력단	조직 칩에서 uptake clearance, 분포계수를	2021년 12월 13일	-

예측하기 위한 플랫폼 개발

(주)드림씨아이에스	Early phase의 후보물질 개발, 신약개발 전주기 등에	2022년 05월 10일	-

관한 협력체계 구축

호서대학교 (임상병리학과)	바이오화학산업을 이끌어 갈 GLP전문인력 발굴 및 양성을 위함	2022년 06월 01일	-

(주)젬크로	유전자변형 질환모델마우스를 이용한	2022년 06월 28일	-

비임상시험에 관한 협력체계 구축

Naresuan University	GLP전문인력의 트레이닝 및 교류를 통한	2022년 08월 31일	-

비임상시험 서비스 발전

분당서울대병원 재생의학센터	연구중심병원육성 R 사업 연구 개발협력	2022년 12월 20일	-

대전대학교 천안한방병원 웰니스 임상연구센터	상호 업무협력 - 설치류 및 영장류를 이용한 비임상시험	2023년 03월 07일	-

중소기업벤처부, 인천광역시, 연세대학교 및 바이오 관련 기업	업무 협약 - 의약바이오 분야 혁신 창업기업 발굴, 육성	2023년 03월 22일	-

Biocytogen-KNTSC	상호 업무협력	2023년 03월 24일	-

신구대학교 산학협력단	산학협력협정	2023년 04월 03일	-

센트럴바이오	상호 업무협력 - 화학물질, 의약품 등 비임상시험	2023년 04월 05일	-

대전대학교 천안한방병원 웰니스 임상연구센터	상호협력 협약	2023년 04월 06일	-

전북대학교병원 폐질환 유효성평가센터	업무 협약 - 폐질환(감염병) 진단마커, 의료기기 및	2023년 04월 12일	-

치료제 개발을 위한 유효성평가

서울아산병원 항암유효성평가지원센터	상호간의 교류와 협력을 위함	2023년 05월 02일	-

㈜멥스젠	ORGAN-ON-A-CHIP 및 의약품 전달	2023년 05월 11일	-

시스템 개발의 상호교류 및 협력

덕성여자대학교	산학협력협정	2023.07.11	-

경북대학교 메디바이오 핵심소재 산업혁신기반구축 사업단	업무 협약	2023.08.26	-

다우케미칼	향후 시험수주를 위한 Master Service Agreement (MSA) 체결	2023.09.04	-

주식회사 뉴로벤티	상호 업무협력	2023.09.05	-

2. 연구개발활동(1) 바이오의약품사업부① 개 발활동의 개요 당사의 중앙연구소는 줄기세포를 기반한 치료제를 개발하기 위하여 신규기반 기술 구축, 안전성과 유효성 관련 비임상연구, 생산성 향상 기술 개발 등을 수행하고 있습니다. ② 연구개발 담당조직- 연구개발 조직 개요 당사의 연구개발조직은 중앙연구소(성동구소재)는 개발1팀, 개발2팀, Bioinformatiocs팀, 임상팀으로 구성되어 있습니다.

구분	주요 내용

조직명	코아스템켐온(주) 중앙연구소

조직형태	기업부설연구소

운영현황	설립 : 2005년 3월 10일(최초 인증일)
- 신규 기능강화 물질 탐색
- 신규 제형/ 제제 개발
- 신규 타겟 발굴- in vitro test / in vivo test
- 신규 질환 맞춤형 동물모델 확립 및 평가
- 치료제 작용기전 연구
- 바이오마커 발굴

신약 개발은 많은 인력을 유지하면서 많은 시간과 자금이 소요되기 때문에 특히 희귀질환 및 난치성 질환의 경우, 전문의의 요청에 따라 치료제 개발 니즈와 가능성을 검토하는 것은, 개발 대상후보(candidate)를 찾고 초기 개발 형태(제형, 투여부위 및 방법, 임상시험 디자인)를 결정하기 위하여 R 회사들이 부담해야 하는 비용을 절감시켜 주는 좋은 전략입니다. 당사는 초기 단계부터 목표 질환에 대표성 있는 의료진과 긴밀한 협력관계를 유지하며 장기간에 걸쳐 공동 연구개발을 진행하는 체계로 연구개발을 수행하고 있습니다.

(2) 비임상CRO 사업부① 연구개발 활동 개요CRO(Contract Research Organization, 계약연구기관) 사업이란 의약품, 식품, 화학물질, 화장품 등 신물질을 탐색하고 개발하는 모든 과정에서 요구되는 광범위한 연구개발 용역을 제공하고 그 대가를 수익의 기반으로 하는 연구개발서비스 사업으로 정의됩니다. 이러한 서비스는 단순용역을 넘어 신물질개발 파트너로서의 역할이 강조되고 있습니다. 당사는 CRO 전문기관으로서, 의약품(합성신약, 세포치료제, 유전자치료제 등), 화학물질 및 농약 등 인간의 건강과 안전에 관계되는 인허가가 필요한 물질들에 대하여 칩, 세포, 장기, 실험동물 등을 이용하여 연구개발 서비스를 제공하는 비임상시험(Non-Clinical Research)전문 바이오 기술기업입니다. ② 연구개발 조직

비임상CRO사업부의 자체 R 연구소장 총괄로 모든 센터가 관여하지만, 인허가 자료에 필요한 안전성, 효력시험등은 모두 운영책임자 책임을 전제로 운영되고 있습니다. 또한, 모든 시험의 신뢰성을 부여하기 위해서 QAU가 별도의 부서로 존재하고 있습니다.

구분	주요 내용

조직명	코아스템켐온(주) 비임상연구소

조직형태	기업부설연구소

운영현황	설립 : 2001년 1월 18일(최초 인증일)
- 안전성/유효성 평가 시험방법 개발- Protocol 등 과학적인 시험방법의 개발 및 적용

(3) 연구개발인력 현황

공시서류 작성기준일 현재 당사는 박사급 12명, 석사급 68명 등 총 174명의 연구인력을 보유하고 있습니다.

구분	조직명	박사	석사	기타	합계

바이오의약품사업부	중앙연구소	2	12	11	25

비임상CRO사업부	비임상연구소	10	56	108	174

※상세 현황은 '상세표-6. 핵심 연구인력(상세)' 참조

3. 연구개발 비용 별도재무제표기준

( 기준일 : 2023년 06월 30일 ) (단위: 천원,%)

구 분	제21기 3분기말(2023년)	제20기 (2022년)	제19기 (2021년)	비 고

비용의
성격별 분류	원재료비	2,926,105	3,659,142	3,708,891	-

인건비	2,025,256	1,430,184	1,249,585	-

감가상각비	196,406	544,353	522,392	-

위탁용역비	3,300,123	4,324,706	6,049,091	-

기타	1,884,620	857,451	626,104	-

연구개발비용 합계	10,332,509	10,815,836	12,156,064	-

(정부보조금)	- 351,695	(550,932)	(980,794)	-

보조금 차감 후 금액	9,980,815	10,264,904	11,175,270	-

회계처리
내역	판매비와 관리비	9,980,815	10,264,904	11,175,270	-

회계처리금액 계	9,980,815	10,264,904	11,175,270	-

연구개발비 / 매출액 비율
[연구개발비용합계÷당기매출액×100]	36	204	922	-

주1) 비율은 정부보조금을 차감하기 전의 연구개발비용 지출 총액을 기준으로 산정하였습니다.주2) 연결회사 코아스템바이오 및 Corestemchemon US Inc. 는 연구개발활동을 하지 않기에 연결 기준 연구개발비는 별도로 표기하지 않았습니다.4. 연구개발 실적

(1) 바이오의약품사업부 ① 연구개발 진행 현황 및 항후계획 공시서류 작성기준일 현재 당사 연구개발 진행 중인 신약[개량신약, 복제약(시밀러) 등 포함]의 현황은 다음과 같습니다. [연구개발 진행 총괄표]

구 분	품 목	적응증	연구
시작일	현재 진행단계	연구
중단일	비 고

단계(국가)	승인일

바이오	세포
치료제	뉴로나타-알®	근위축성 측삭경화증	2004년	품목 허가(한국)
임상 3상(한국)
임상 1상(한국)	2014년
2015년
2022년	-	조건부 허가
현탁화제 변경을 위한 임상시험 승인 및 실시

CE211AT15	루푸스	2012년	임상 1상(한국)
연구자임상(한국)	2015년
2018년	-	1상 임상시험, 연구자임상시험 종료 공동개발

CE111BR16	다계통위축증	2013년	임상 1상(한국)	2015년	-	1상 임상시험 종료

CE211BR19	소뇌실조증	2016년	연구자임상(한국)	2019년	-	연구자임상시험 종료

CE223BR17	파킨슨	2017년	비임상	-	-	비임상

CE211NS21	시신경
척수염	2021년	비임상	-	-	비임상

바이오	세포외
소포체	EV231NU20	특발성
폐섬유증	2021년	비임상	-	비임상

- 품 목: 뉴로나타-알®-근위축성측삭경화증

구 분	줄기세포치료제

적응증	근위축성측삭경화증(루게릭병)에서 질환의 진행속도 완화
ㆍ루게릭병은 운동신경세포만 선택적으로 사멸하는 신경계 퇴행성 질환으로 감각신경은 유지되면서 사지 마비, 구마비 및 호흡근 마비가 비가역적으로 진행되어 발 병 후 2~3년 내 보조호흡 상태에 이르거 나 사망하는 질환

작용기전	뉴로나타-알®이 분비하는 조절성 T세포(Treg) 분화유도 전사인자(Foxp3) 및 항염증 사이토카인(TGF-β1, IL-4, IL-10)이 병소부위의 미세 면역 환경을 개선시킴
뉴로나타-알®이 분비하는 TNF-α 및 IL-1β를 억제하여 M2 표현형을 증가시키고, 뉴로나타-알®이 분비하는 신경보호인자(VEGF, BDNF, IGF)가 운동신경세포의 사멸을 감소시킴

제품의특성	ㆍ시판허가 된 최초의 신경계 질환에 대한 줄기세포치료제이며 루게릭병에서 기능개선을 통한 효능효과로 허가된 첫 번째 치료제로, 국내에서 희귀의약품 등재 및 시판허가되어 2015년 2월부터 발매 개시하였음
ㆍ루게릭병의 병소부위인 중추신경계는 혈관뇌장벽에 의해 분리되어 있고 정맥 주사 등의 방법으로 병소부 위에 세포가 도달하기 어렵기 때문에 해외에서 개발되고 있는 루게릭병 줄기세포치료제들이 매우 침습적 경로(척수궁 절제 수술을 통한 척수내 세포 이식)를 사용하는데 반해, 당사는 신경과에서 손쉽게 접근할 수 있는 경로인 척수강내 주사 투여 가능한 제형과 용법으로 개발하여, 용법의 침습성을 낮추어 의사의 사용이 용이함
ㆍ기존에 루게릭병에 대해 개발 실패한 물질들이 병리기전 중 단일 기전만을 대상으로 한 반면 뉴로나타- 알®은 중간엽줄기세포가 분비하는 다양한 인자가 병리기전에 복합적으로 작용하여 신경세포사멸을 방 지함으로써 신체기능 개선 및 질환 진행 속도 완화 효과를 나타냄
ㆍ중간엽줄기세포가 분비하는 성장인자, 항염증인자, 면역조절인자를 극대화하도록 설계된 당사의 EfficHig h기술로 제조되어 우수한 신경보호작용 및 항염증 매개 면역조절작용을 나타냄. 뉴로나타-알®의 2상 임 상시험(n=71)에서 투여 후 4개월 및 6개월에서 ALSFRS-R 점수 변화량은 시험군 -1.69점(-0.42점/월), 대조군 -4.67점(-1.17점/월)으로(p=0.0002), 뉴로나타-알® 투여군에서 기능저하를 월등히 감소시켜 주 는 효과를 나타냄. 뉴로나타-알®은 신체기능의 저하를 72.9% 개선시켰으며, 81%가 시험약에 반응하였 음. (*ALSFRS-R 점수: 루게릭병(ALS)에서 신체기능의 악화를 측정하는 지표로, 루게릭병 환자에서 1개 월에 평균 1점씩 떨어짐)

진행경과	ㆍ치료용 조성물 특허 보유(한국, 미국), 국내 의약품 특허목록 등재(2015.01)
ㆍ연구자임상시험 완료(2009.12)
ㆍ1/2상 임상시험 완료(2013.05)
ㆍ희귀의약품 지정(2013.12)
ㆍ의약품 품목허가(2014.07)
ㆍ제품 발매 및 투여 개시(2015.02)
ㆍ3상 임상시험 승인(2015.04)
ㆍUS FDA 희귀의약품 지정(2018.08)
ㆍ3상 임상시험계획 변경승인(2019.03)
ㆍEU EMA 희귀의약품 지정(2019.03)
ㆍ뉴로나타-알® 허가 변경승인(2019.05)
ㆍUS FDA Pre-IND 미팅(2019.09)
ㆍUS FDA IND submission (US FDA IND 신청 2020.02)
ㆍUS FDA IND approved (US FDA 3상 IND 승인 2020.07) ㆍ한국 식약처 3상 임상시험계획 변경승인(2020.08) ㆍUS FDA 긴급임상 승인(20.12) ㆍ국내 3상 임상시험 개시(21.01)
ㆍ현탁화제 변경에 대한 1상 임상시험 승인(2022.08)
ㆍ현탁화제 변경에 대한 1상 임상시험 1단계 대상자(3명) 임상시험 실시 중(2022.12)

향후계획	허가 조건에 따라 3상 임상시험 실시 중
US FDA의 IND approval 이후 한국에서 한국과 미국 동시 임상 실시 중
임상 진행과 동시에 해외 라이선싱 아웃 계약을 체결하고자 함

경쟁제품	근위축성측삭경화증에는 합성의약품인 리루졸(판매사: 젠자임)과 에다라본(판매사: 미쓰비시다나베)가 시판 중임.
ㆍ리루졸은 2-3개월의 수명 연장 효과가 있는 반면 간독성 등 약물부작용으로 사용할 수 없는 환자 비율이 제한적.
ㆍ에다라본은 투여 후 6개월간의 신체기능을 평가했을 때 제한적인 효과가 있는 것으로 확인되었으나, 이 질환에서 의미있는 치료제는 아닌 것으로 보임
ㆍ뉴로나타-알®은 규제당국에 의해 허가된 유일한 루게릭병 줄기세포치료제이며, 가장 빠르게 추격하고 있는 제품은 미국의 Brainstorm사가 개발 중인 유사 제제(자가골수유래 줄기세포)가 미국에서 3상 임상을 진행하였으나, 1차 및 2차 효능평가 변수에서 통계적으로 유의미한 결과에 도달하지 못해 실패함.
현탁화제 변경에 대한 1상 임상시험 1단계 3명 안전성 확인 후 2단계 5명의 안전성 확인하여 뉴로나타-알주 변경승인 신청 예정

관련논문등	ㆍKim HY, Paek J, Par HK, Choi MR, Yoon HS, Kim KS, et al. Efficacy and Safety of Autologous Bone Marro w-derived Mesenchymal Stem Cell Treatment in Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis. J Korean Neu rol Assoc. 2009;27(2):163-169.
ㆍSH Kim, Phase I Trial of Repeated Intrathecal Autologous Bone Marrow-Derived Mesenchymal Stromal Cell s in Amyotrophic Lateral Sclerosis, STEM CELLS TRANSLATIONALMEDICINE 2015;4:1?8
ㆍSH Kim, Biological markers of Mesenchymal Stromal Cells as Predictors of response to Autologous Stem Cell Transplantation in Patients with Amyotrophic Lateral Sclerosis; an Investigator?Initiated Trial and In Viv o Study, STEM CELLS 2014,
ㆍSH Kim, Phase I/II trials of autologous BM derived stem cell therapy in ALS, Clinical Neurology 2016 56 Su pplement 1(S228), Embase
ㆍSH Kim, A PHASE 2 STUDY FOR SAFETY AND EFFICACY EVALUATION OF TREATMENT OF AMYOTROPH IC LATERAL SCLEROSIS USING AUTOLOGOUS BONE-MARROWDERIVED STROMAL CELL; Amyotrophi c Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration, 2015; 16(Suppl. S1): 1?62
ㆍSH Kim, Immune-inflammatory modulation as a therapeutic strategy of stem cell therapy in ALS; Clinical Ev aluation Vol.44, No. 3, Dec.2016
ㆍOh Ki Wook, Repeated Intrathecal Autologous Mesenchymal Stem Cells for Amyotrophic Lateral Sclerosis; Annals of Neurology, epub, 26 July 2018.
ㆍNam, Jae-Yong et al. “Efficacy and safety of Lenzumestrocel (Neuronata-R® inj.) in patients with amyotrophic lateral sclerosis (ALSUMMIT study): study protocol for a multicentre, randomized, double-blind, parallel-group, sham procedure-controlled, phase III trial.” Trials vol. 23,1 415. 18 May. 2022, doi:10.1186/s13063-022-06327-4
ㆍNam, Jae-Yong et al. “Long-term survival benefits of intrathecal autologous bone marrow-derived mesenchymal stem cells (Neuronata-R®: lenzumestrocel) treatment in ALS: Propensity-score-matched control, surveillance study.” Frontiers in aging neuroscience vol. 15 1148444. 12 Apr. 2023, doi:10.3389/fnagi.2023.1148444

시장규모	Globaldata에서 2018년 발표한 자료에 따르면 근위축성측삭경화증 질환의 전체 시장 규모는 2017년 약 187 million dollor 규모에서 2027년 약 1,097 million dollor 까지 성장할 것으로 예측하였음. 근위축성측삭경화증 질환 전체시장 규모.jpg 근위축성측삭경화증 질환 전체시장 규모

기타사항	뉴로나타-알주는 개발단계에서 정부의 R 지원을 받아 개발함 No 과 제 명 사업명 (시행부처) 참여 형태 사업기간 정부출연금 (천원) 진행 결과 1 줄기세포은행 운영을 위한 줄기세포 동결 보존 시스템의 개발 지역산업공통기술개발사업 (산업자원부) 단독 2005.04.01 ~2007.03.31 300,000 완료 (성공) 2 신경계 난치성질환 치료용 세포치료제의 사업화 바이오기술사업화지원사업 (충청북도) 단독 2006.12.01 ~2009.11.30 863,000 완료 (성공) 3 난치성 신경계질환 세포치료센터 보건의료연구개발사업 병원특성화 연구센터 (보건복지가족부) 세부 주관 2010.05.01 ~2015.03.31 740,000 완료 (성공) 총 계(천원) 1,903,000

- 품 목: CE211AT15

구 분	줄기세포치료제

적응증	ㆍ적응증: 루푸스, 루푸스신염
ㆍ루푸스(systemic lupus erythematosus, SLE)는 만성 전신성 자가면역질환으로 정확한 발병원인을 모르며 환자의 면역체계가 이물질(외부항원)과 자기 몸의 세포나 조직의 항원과 다르다는 것을 구별하지 못하게 되어, 면역체계는 자신의 세포로부터 유래된 항원을 공격하는 항체(자가항체)를 만들고, 자가항체가 자기 항원과 결합하여 면역복합체를 형성함. 이 면역복합체는 조직 안에 축적되어 염증을 일으키고 조직 손상 및 통증을 유발하게 되며, 면역복합체가 신장, 뇌, 폐 및 신장 등 주요장기 침범 시 발생하는 합병증은 증 세가 심각하며 사망률이 높아짐
ㆍ가임기 여성에게 빈발하여 경제활동을 어렵게 하고 합병증 발생 시 치명적인 수 있으나, 평생 계속해서 재발하며 완치가 어려운 만성질환임

작용기전	중간엽줄기세포는 면역세포 조절작용을 통해 자가면역질환에서 과도하게 활성화된 면역반응과 염증작용을조절함으로써 관해 유도 및 유지 ce211at15.jpg ce211at15

제품의특성	ㆍ당사의 EfficHigh 기술로 제조된 CE211AT15은 반수체 일치 혈연의 골수유래 MSC로 면역거부반응의 위험 이 없으며, 면역조절과 관련된 단백질(TGF-β1 등) 분비능이 매우 우수하여 면역세포 증식 억제 효과, 염 증물질 생성 억제, T세포 및 B 세포 증식 억제, T세포 분비 cytokine 발현 억제 작용을 통해 자가면역질환 에 의해 과도하게 활성화된 면역반응을 조절하고 염증반응을 억제하여 루푸스에서 관해를 유도하고 재발 을 방지할 것으로 기대됨
ㆍ정맥주사 하는 제품으로 기존의 줄기세포치료제들이 시술을 동반하였던 것에 비해 투여 방법이 매우 용 이함
ㆍ루푸스 신염 환자를 대상으로 안전성 및 내약성 평가를 위한 1상 임상연구 완료
ㆍ줄기세포치료제의 치료효과에 대한 개인맞춤형 효능 증진을 위한 바이오마커 발굴 및 실용화 연구 중

진행경과	ㆍ치료용 조성물 특허 출원(2013.07)
ㆍ국내 1상 임상시험 승인(2015.05)
ㆍ코아스템과 한림제약간 루푸스치료제 기술이전 및 공동연구개발 계약 체결(2016.07)
ㆍ임상시험용 의약품 투여 개시(2017.09)
ㆍ임상 1상 임상시험 투약완료(2019.02)
ㆍ임상 1상 종료(2019.07)
ㆍ후속 임상 시 적절한 치료 대상 선정을 위하여 루푸스 신염 및 루푸스 혈구 감소 환자 대상으로 동종골수 유래 줄기세포 연구자 임상 승인(2018.09.27)
ㆍ루푸스 신염 및 루푸스 혈구감소증 연구자주도 임상 개시(2019.09) ㆍ루푸스 및 루푸스신염 환자들을 대상으로 치료목적사용 2020년까지 총 8차례 진행
ㆍ루푸스 신염 및 루푸스 혈구감소증 연구자주도 임상 결과보고서 최종화 승인(2022.08)

향후계획	ㆍ1상 임상시험 및 연구자주도 임상시험 결과 분석하여 치료 대상을 확정하여 2상 임상시험 예정

경쟁제품	ㆍ현재 표준치료요법으로 스테로이드와 면역억제제가 사용되고 있으나 면역억제제와 스테로이드에 대한 불응성 혹은 부작용을 나타내는 환자들이 있고, 약물 사용 중단 시 악화(플레어)되거나 기존 약에 불응하 게 되는 경우가 발생함
ㆍ최근 루푸스에 대한 세계 최초의 치료제로 B세포 표적 항체(belimumab)가 승인되었으나 보다 더 안전하 고 효과적인 치료제 개발이 필요함
ㆍ1997년에 국내에서 불응성 루푸스 환자에게 조혈모 이식술이 시도되었으며 장기 추적관찰 결과 치료효과 보인 환자 있었으나 이식편대 숙주질환 발생, 심각한 감염, 치료시술과 관련된 사망 위험성 증가(5~13%) 높은 비용 문제로 실용화가 되지 못하였음
ㆍ현재 불응성 루푸스 치료를 위해 T세포 또는 B세포를 표적으로 하는 생물학적 제제를 이용한 루푸스 임 상연구가 다수 이루어지고 있으나, 시판이 가시화 되고 있는 제품은 아직 없음
ㆍ루푸스에 대한 줄기세포치료 연구는 중국에서 활발히 이루어지고 있음. Nanjing Univ.의 Sun팀은 여러 환 자에게 줄기세포를 투여 임상연구를 수행했으나, 선정제외기준, 세포의 종류(제대, 골수 등) 등의 조건이 일관성 없이 실시된 연구자임상시험으로 비교 대상이 없고, 비혈연 동종 줄기세포를 사용하여 면역거부 반응의 위험성이 있음

관련논문등	ㆍSang-Cheol Bae, Safety and tolerability of bone marrow-derived mesenchymal stem cells in lupus animal models and a phase I clinical trial in human, Lupus, 2022 1-9

시장규모	-

기타사항	CE211AT15는 정부의 R 지원을 받아 개발
ㆍ보건복지부 지원 보건의료연구개발사업 완료(과제명: 루푸스 줄기세포치료제 개발, 2014.08)
ㆍ보건복지부 첨단의료기술개발사업 완료(루푸스 줄기세포치료제 임상1상)
ㆍ미래창조과학부 원천기술개발사업 수행 완료(과제명: 전신홍반루푸스 줄기세포치료제의 유효성 검증을 위 한 임상 바이오마커 발굴 및 실용화)

- 품 목: CE111BR16

구 분	줄기세포치료제

적응증	ㆍ적응증: 다계통위축증
ㆍ다계통위축증(multiple system atrophy, MSA)은 병인이 명확히 규명되지 않은 복합인자 퇴행성 신경계 질 환으로 발병 후 3~5년이면 단독보행이 어려워지며, 8~10년 이내 사망에 이르는 질환으로 파킨슨병과 유 사한 운동 완서, 강직, 진전 등의 증상을 보이지만 파킨슨병과는 달리 도파민성 약제에 대한 증상 호전이 없는 것이 특징임

작용기전	중간엽줄기세포의 항염증 작용 및 신경재생 증진효과, 중간엽줄기세포의 신경보호 효과

제품의특성	ㆍ당사의 EfficHigh 기술로 제조된 CS10BR05는 MSC가 분비하는 성장인자, 항염증인자, 면역조절인자에 의 한 신경보호작용 및 항염증 매개 면역조절작용이 우수한 것을 확인하였음
ㆍ다계통위축증 모델 rat에서 본제의 단회 경동맥 투여 시, 행동기능이 향상되었고, 도파민성 신경원 소실 감소, 선조체 신경원의 소실이 감소, 선조체에서 분비되는 도파민 양 증가, 세포사멸과 관련된 caspase/ microglia 활성이 감소되어 질환 치료효과를 나타냈음
ㆍ임상적으로는 병소부위에서 세포사멸 및 염증반응이 감소하여 질환 진행 속도를 완화/정지 시키고 신체 기능(파킨슨증상)이 개선되는 효과를 나타낼 것으로 기대됨

진행경과	ㆍ치료용 조성물 특허 출원(2013.11)
ㆍ비임상시험(GLP 독성_ 완료(2015.05)
ㆍ1상 임상시험 승인(2016.06)
ㆍ임상시험용 의약품 투여 개시(2018.06) ㆍ1상 임상시험 종료 후 안정성 평가를 위한 장기 연장연구 진행 중(2018.11)
ㆍ1상 임상시험 1/2 단계 투약완료(2019.04)
ㆍ1상 임상시험 3단계 개시(2019.08)
ㆍ1상 임상시험 3단계 투약 완료 (2019.11) ㆍ1상 임상시험 3단계 종료(2019.12) ㆍ결과보고서 최종화 승인(2020.09)

향후계획	1상 임상시험 결과 분석하여 치료 대상을 확정하여 2상 임상시험 예정

경쟁제품	ㆍ현재 치료제나 치료방법이 전혀 없어 unmet needs가 매우 높은 질환이며, 치료제 개발 성공시 시장의 유 일한 치료제가 될 것으로 전망
ㆍ현재까지 퇴행성 신경계질환 치료제로 개발되던 약제들(rifampicin, rasagiline, minocyclin, riluzole, growth hormone)을 이용한 임상연구가 수행되어 왔으나 모두 임상적 유용성 입증하지 못한 것으로 보고되었음
ㆍ현재 개발중인 약물은 MSA 증상 중 하나인 기립성저혈압 증상개선을 목적으로 2/3상 연구자임상시험중 인 droxidopa가 있으나 이는 MSA 질환 자체의 경과를 개선치료하는 약물은 아님

관련논문등	Phil Hyu Lee, Phase Trial of Intra-arterial Administration of Autologous Bone Marrow-Derived Mesenchymal Stem Cells in Patients with Multiple System Atrophy, Hindawi, 2021

시장규모	-

기타사항	CE111BR16는 정부의 R 지원을 받아 진행함
ㆍ보건복지부 지원 보건의료연구개발사업 완료(과제명: 다계통위축증 줄기세포치료제 개발, 2015. 06)
ㆍ보건복지부 첨단의료기술개발사업 수행 중(과제명: 비유전성 소뇌실조증의 줄기세포치료제 허가용 비임 상 및 임상연구)

- 품 목: CE211BR19

구 분	바이오 신약

적응증	ㆍ적응증: 소뇌실조증
ㆍ소뇌실조증(Cerebellar Ataxia)은 소뇌의 손상으로 근육운동이 불완전해 걷기조차 힘들 정도로 정상적인 운동이 불가능해지는 희귀질환임. 정확한 발병원인과 발생과정에 대해서는 아직 밝혀지지 않았으나 경우 에 따라서 대사성 원인에 의해 생기거나 유전자 질환에 의해 생기는 경우가 많음. 현재까지 뚜렷한 치료 방법이 없는 상태이며 증상을 호전시키거나 병의 진행을 늦추기 위한 약물치료가 시도되고 있으나 아직 까지 실효를 거둔 치료제는 없는 상태임

작용기전	명확한 상관관계는 설명할 수 없는 단계이지만 중간엽줄기세포의 항염증 작용 및 신경재생 증진효과, 중간엽줄기세포의 신경보호 효과가 있을 것으로 기대됨

제품의특성	ㆍ퇴행성 소뇌실조증의 경우 명확한 기전이 밝혀진 바가 없음. 퇴행성 소뇌실조증의 대표적인 질환인 다계 통위축증의 경우 유전적 환경적 요인과 여러 신경염증인자 등이 병의 기전에 직간접적으로 관여한다고 알려져 있음
ㆍ중간엽줄기세포, 신경교세포 등을 이용하여 신경계 병소조직의 미세 환경에 따라 다양하게 반응하는 다 중타겟 치료제 개발을 수행 중임.

진행경과	ㆍ비임상 GLP단회투여 독성시험 완료(2019.06)
ㆍ연구자임상시험 승인(2019.10)
ㆍ연구자임상시험 개시(2019.10)
ㆍ연구자임상시험 마지막환자 방문 완료(2022.07)
ㆍ연구자임상시험 결과보고서 작성 중(2022)

향후계획	연구자 임상시험 이후 상업적 목적의 1상 임상시험을 진행할 예정임

경쟁제품	ㆍ이차적인 원인에 의한 소뇌실조증의 경우 원인을 찾아 치료해주면 증상이 호전됨. 그러나 모든 원인이 치 료가 가능한 것은 아님
ㆍ유전성 소뇌실조증이나 신경계퇴행성 질환에 의한 소뇌실조증은 아직 원을 치료하거 진행을 늦추는 방법 은 없음. 전 세계적으로 많은 연구자들이 치료방법 개발 연구를 수행하고 있으나 실제 치료제로 적용할 만큼 효과가 좋고 부작용이 적은 치료제는 없는 상황임
ㆍ소뇌실조증에 대한 유전자 치료도 시도되고 있으나 유효성은 아직 확인이 불가능함

관련논문등	YP Nam, DY Yoon, JW Hong, MS Kim, TY Lee, KS Kim, HW Lee ect al. Therapeutic Effects of Human Mesenchymal Stem Cells in a Mouse Model of Cerebellar Ataxia with Neuroinflammation

시장규모	-

기타사항	CE211BR19은 정부의 R 지원을 받아 개발중임
ㆍ보건복지부 첨단의료기술개발사업 수행 완료 (과제명: 비유전성 소뇌실조증의 줄기세포치료제 허가용 비임 상 및 임상연구, 2016. 10)

- 품 목: CE223BR17

구 분	바이오 신약

적응증	ㆍ적응증: 파킨슨
ㆍ파킨슨병(Parkinson’s diseas, PD)는 아직까지 명확한 원인이 밝혀지지 않았으나 α-Synuclein 단백 응집체가 신경세포의 사멸 및 기능저하를 초래하는 병적 환경에서 α-Synuclein 단백 응집체는 신경세포-신경세포간 또는 신경세포-세포외 공간으로의 이동이 가능해 신경세포의 손상이 뇌전체로 확대되는 병리 기전을 가짐. 현재까지 뚜렷한 치료방법이 없으며 증상완화 및 병의 진행을 늦추기위한 약물치료로 실효를 거둔 치료제는없는 상태임.

작용기전	명확한 상관관계는 설명할 수 없는 단계이지만 substantia nigra에 dopaminergic neuron이 파괴되는데 유도만능줄기세포(iPSC)유래 신경줄기세포 및 성상세포는 미세환경 조절 및 이식으로 재생을 통한 dopaminergic neuron을 회복시킴.

제품의특성	ㆍ유도만능줄기세포는(iPSC)는 배아줄기세포와 같이 전분화능을 가진 세포로 당사는 유도만능줄기세포로부터 신경줄기세포 및 성상세포로의 분화기술을 확보하고 있음. 유도만능줄기세포는 윤리적 문제없이 치료제로 사용할 수 있는 새로운 패러다임의 세포로 지목되고 있으며 병변에 맞는 세포로 분화시켜 사용할 수 있다는 장점이 있음.

진행경과	ㆍ유도만능줄기세포주 확립 / 뱅킹 (2022.10)
ㆍ신경줄기세포 및 성상세포 분화 배양 방법 확립 (2021.07)
ㆍ유도만능줄기세포 및 신경줄기세포, 성상세포 특성분석 (2022.12)

향후계획	비임상시험을 진행 후 상업화 임상시험 진입

경쟁제품	ㆍ아직까지 배아줄기세포 및 유도만능줄기세포 유래 세포치료제는 임상시험을 승인받거나 의약품으로 승인받은 전례가 없으며 미래 유망한 세포치료제로서 활용가치가 높음

관련논문등	-

시장규모	-

기타사항	-

- 품 목: CE211NS21(Allo BM-MSC)

구 분	바이오 신약

적응증	ㆍ적응증: 시신경척수염(Neuromyelitis Optica, NMO)
ㆍ시신경척수염(Neuromyelitis Optica, NMO)은 평생 반복적으로 재발하는 중추신경계의 염증성 탈수초성 질환(inflammatory demyelinating disease of the central nervous system, IDD)의 한 종류로, 시신경염(Optic neuritis)이나 횡단성 척수염(Transverse myelitis)으로 급성 증상이 발생하는 질환임. 재발율이 매우 높고(1년에 2-3회), 심각한 장애를 남길 수 있으며, 사망률이 높은(50% 이상 7년 이내 사망) 희귀질환임. 2019년 이후 3개의 면역억제약물(Eculizumab, Inebilizumab, Satralizumab)이 시신경척수염에서 최초로 FDA 승인을 득함. 하지만 이 약물은 단일항체 의약품으로 중추신경계 염증 유발 및 이로 인한 신경손상을 예방하려는 치료일 뿐 손상된 신경을 회복시키는 진정한 의미의 치료제가 아닌 예방약물임. 또한 부작용 등으로 인한 의학적 미충족 수요가 많으며 아직까지 실효를 거둔 치료제는 없는 상태임.

작용기전	완벽한 상관관계는 설명할 수 없는 단계이지만 중간엽줄기세포는 자가항체인anti-Aquaporin-4 항체에 의해 발생하는 염증반응을TGF- 억제할 수 있으며 또한 다양한Neurotropic factor에의한 신경보호 작용이 기대됨.

제품의특성	ㆍ당사의 EfficHigh 기술로 제조된 CE211NS21은 동종골수유래 중간엽줄기세포로서 기존 자가골수유래 중간엽줄기세포 보다 분비하는 성장인자, 항염증인자, 면역조절인자에 의한 신경보호작용 및 항염증 매개 면역조절작용이 우수 할 것으로 기대함. 더불어 환자의 수고와 부담을 최소화할 수 있음.
ㆍ시신경척수염의 체내, 외 비임상시험을 통해 신경세포의 보호 작용 및 희소돌기아교세포의 탈수초화 억제 반응과 미세아교세포의 항염증 작용기전을 확립하였으며 Treg cell의 분화 및 증식을 활성 작용기전을 확인하였음. 시신경척수염 질환동물모델로 활용되는 EAE(Experimental Autoimmune Encephalomyelitis) 질환동물모델에서도 CE211NS21은 척수내 항염증 및 탈수초화 억제 효과와 더불어 Clinical score의 유의적 변화를 확인하였음.

진행경과	ㆍ생물학적 특성분석자료 확보 (2022.09)
ㆍ비임상 유효성 평가 자료 확보 (2022.12)
ㆍ비임상 약리 평가자료 확보 (2020.12)
ㆍ비임상 GLP단회, 반복투여 독성시험 및 종양원성 완료(2021.10)
ㆍ시신경척수염에 대한 CE211NS21임상시험 신청(2023.04)

향후계획	ㆍ2023년 하반기 임상시험 승인 예상
ㆍ2023년 하반기 임상시험 수행

경쟁제품	승인 약물
ㆍ솔리리스주(에쿨리주맙): 2019.06 FDA 승인, 2021.02 MFDS 승인
ㆍ엔스프링프리필드실린지주(사트랄리주맙):2020.08 FDA승인,2021.04 MFD승인
ㆍ업리즈나주(이네빌리주맙): 2020.06 FDA 승인, 2021.08 MFDS 승인
상업화 임상시험 진행 약물

관련논문등	-

시장규모	-

기타사항	CE211NS21은 22년 범부처 재생의료사업단의 재생의료 연계기술 개발 사업의 지원을 받아 개발중임.

품 목: EV231LU20 (Extracellular vesicle)

구 분	바이오 신약

적응증	ㆍ적응증: 특발성폐섬유증(Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF)
ㆍ특발성폐섬유증(Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF)은 희귀난치성 질환으로 간질성 폐질환(interstitial lung diseases, ILD)내 특발성 간질폐렴(idiopathic interstitial pneumonia, IIP)에서 가장 흔한 질환임. 폐포와 폐포 사이의 공간인 간질에 염증 및 섬유화가 발생하는 질환으로 아직까지 명확한 원인은 밝혀지지 않았으며 만성의 진행성 폐섬유증이 주된 특징임. 50세 이상의 나이에서 주로 발병하며 지역별 국가별 다양한 유병률과 발병률을 나타냄. 전세계에서 유병률과 발병률이 매년 점차 증가하고 있음. 유럽과 미국의 특발성 폐섬유증의 유병률은 인구 100,000명당 2.8~18명으로 추정되고 아시아와, 남미에서는 인구 100,000명당 0.5~4.5명으로 추정됨. 남성에게서 더 흔하게 나타나는 것으로 밝혀져 있으며 진단 시 평균연령은 65세로 알려져 있음. 특발성 폐섬유증은 폐가 딱딱하게 굳어져 가며 질환의 진행으로 인한 호흡부전 등의 문제로 결국 사망에 이르는 예후가 좋지 못한 질환임. 생존기간은 3~5년으로 매우 짧고 간질성 폐질환 (interstitial lung diseases, ILD)에서 약 20%의 상대적 발병 분포를 나타내지만 질환의 인지도 및 대중의 이해도가 낮은 질환임.2014년 개발된 피르페니돈, 닌테다닙 2가지 약물이 있고 국내에서는 급여가 적용되는 피르페니돈을 주로 사용하고 있지만 환자 대부분이 고령이라는 점을 고려하였을 때 처방이 쉽지 않음. 특히 고령의 환자 일수록 약물에 의한 부작용으로 식욕부진, 소화기계 부작용(구토, 구역), 거부감 등을 겪고 있으며 이러한 이유로 투약을 거부하거나 약물의 복용으로 인해 전신의 위약감 등이 발생하여 고령의 환자에게 처방함에 어려움이 있음.

작용기전	완벽한 작용기전을 설명하기에는 어려운 단계이지만 중간엽줄기세포 유래 세포외소포체는 핵산, 지질, 단백질을 함유하고 있음. 특히 당사의 세포외소포체 치료제 내에는 항염증 및 항섬유화에 효과적인 Micro RNA가 다량 함유되어 있음.
Linshen Xie and Ye Zeng, Front. Pharmacol. 2021, 11:590972.

제품의특성	ㆍ당사의 세포외소포체 치료제는 타사 및 타연구에 비해 생산량이 높아 상업화 적용에 효과적이며 항섬유화 작용을 하는 MicroRNA가 다량 함유되어있음.
ㆍ세포외소포체 치료제는 세포치료제에 비해 보존기간 및 안전성 등에 매우 효과적이며 치료효과는 세포치료제와 비슷하게나 우수하게 나타남.
ㆍ특발성폐섬유증의 체내,체외 유효성 평가를 통해 제 2형 상피세포의 분화 및 증식을 억제 할수 있으며 섬유아세포의 분화 증식을 억제하는 효과를 확인하였음. 더불에 최근 밝혀지고 있는 Macrophage의 조절작용을 통해 M1 type을 유지하며 M2 type을 억제 하는 것을 확인하였음. Bleomycin 유발 질환동물모델에서는 폐 내 콜라겐 형성을 억제, 항 염증작용을 확인할 수 있었으며 폐, 폐포, 간질 등의 폐 내부 조직이 대조군에 비해 유의미하게 회복되는 것을 확인하였음.

진행경과	ㆍ생물학적 특성분석자료 확보 (2022.12)
ㆍ비임상 유효성 평가 자료 확보 (2022.12)
ㆍ비임상 GLP단회, 반복투여 독성시험 완료(2022.01)

향후계획	ㆍ2023년 분포시험, 역가인자 발굴, 장기보존 안전성시험 완료.
ㆍ2024년 종양원성시험, 안전성약리시험, 분포시험, 잔류물 시험
ㆍ2025년 IND filing 임상시험 신청.

경쟁제품	상업화 임상시험 진행 약물 명칭 구분 임상단계 약물의 성분 (회사) BBT-877 국내 Phase 2 Autotaxin Inhibitor (국내 / 브릿지바이오테라퓨틱스) DWN12088 Phase 1 Prolyl-tRNA Synthetase (국내 / 대웅제약) TU2218 비임상 면역항암제, 적응증 확대 (국내 / 티움바이오) BI 1015550 국외 Phase 2 phosphodiesterase 4b inhibitor (베링거하임) BLD-0409 Phase 1 autotaxin inhibitor (블레이드테라퓨틱스) BMS-986278 Phase 2 lysophospholipid receptor antagonist (BMS) GB0139 Phase 2 galectin-3 inhibitor (Galecto Biotech) HZN-825 Phase 2 LPAR1 antagonist (Horizon Therapeutics) MN-001 Phase 2 anti-inflammatory, anti-fibrosis, small molecule (MediciNova) ND-L02-s0201 Phase 2 HSP47 (Heat Shock Protein 47) siRNA (Nitto Denko Corporation) NIP292 Phase 1 anti-inflammatory, anti-fibrosis small molecule (The National Institutes of Pharmaceutical R Co. Ltd) ORIN1001 Phase 1 novel molecular target, small molecule (Orinove, Inc.) Pamrevlumab Phase 3 CTGF Inhibitor (FibroGen) PLN-74809 Phase 2 inhibitor of αVβ1 / αVβ6 (Pliant Therapeutics) rhPTX-2 Phase 3 pentraxin-2 (Hoffmann-La Roche) Treprostinil Phase 3 Inhaled Drug (Insmed Incorporated) TRK-250 Phase 1 Inhaled Drug / nucleic acid (Toray Industries) VAY736 Phase 2 ianalumab, B cell-depleting Ab (Novartis Pharmaceuticals) VP01 (C21) Phase 2 low molecular weight AT2R agonist (Vicore Pharma)

관련논문등	-

시장규모	세포외소포체(EVs, Exosome) 치료제 시장규모 현황은 2017년 약 9,100만 달러에서 연평균 23.8%으로 가파르게 성장하여 2024년에는 2억 6,400만 달러 규모로 성장 할 것으로 예측되며 이미 미국은 인프라 및 정부정책에 의한 진단 및 치료제 개발로 많은 점유율을 차지하고 있음. Cancer에 진단 및 운반체로서의 세포외소포체(EVs, Exosome)의 활용도가 점점 높아지는 추세임. (Markets and Markets, 2019, Global Exosome Therapeutic Market ? Industry Trends and Forecast to 2026) 아직까지 질환치료제로서 허가 받은 세포외소포체(EVs, Exosome) 치료제는 없으며 세포치료제 대비 효과 및 투여방법, 운송 등의 용이성을 따져 본다면 향후 더 큰 성장을 보일 신 산업으로 분류할 수 있음.

기타사항	-

국가 등 연구과제 수행을 위한 계획은 다음과 같습니다.

(단위 : 원)

주관연구기관	프로젝트명	연구기간	총연구비	기투입금액

과학기술정보통신부	시신경척수염 치료를 위한 CE211NS21 (Allo BM_MSC)치료제개발 및 1상 임상시험 승인	2023.01.01 ~ 2023.12.31	-	59,230,800

② 연구개발 완료 실적

공시서류 작성기준일 현재 개발이 완료된 줄기세포치료제의 현황은 다음과 같습니다

품 목	개발완료일	비 고

세포치료제	근위축성 측삭경화증	한국 판매중	-

(2) 비임상CRO사업부 ① 연구개발 완료 실적

과제명	결과/기대효과	상품화여부

infusion pump를 이용한 정맥내 투여법	기존 Bolus 시장과 별도로 infusion 투여 신약 수주	수주
(USFDA 임상 1상 승인)

스테레오탁식을 이용한 뇌내투여법	세포치료제 등 뇌내 직접투여 시험 가능	수주(총 4건)

C-Arm를 이용한 척수조직내 등 투여법	척수조직, 신경내 투여 시험가능	수주(총 3건)

관절강내 투여 시험법	줄기세포, HA등 시험수주 가능	수주(다수)

in vivo Comet 시험법	유전독성중 위양성 판정 가능	수주(다수)

in vitro hERG 시험법	안전성약리중 심혈관계 미치는 영향시험 수주 가능	수주(다수)

Beagle Dog을 이용한 Telemetry	안전성약리중 심혈관계 미치는 영향시험 수주 가능	수주(다수)

요도괄약근내 투여법	줄기세포 치료제 수주 가능	수주

항문괄약근내 투여법	줄기세포 치료제 수주 가능	수주

망막하내 투여법	줄기세포 치료제 수주 가능	수주

결막하내 투여법	줄기세포 치료제 수주 가능	수주

내경동맥내 투여법	줄기세포 치료제 수주 가능	수주

간문맥내 투여법	줄기세포 치료제 수주 가능	수주

방광배뇨근 내 투여법	줄기세포 치료제 수주 가능	수주

방광내막 내 투여법	줄기세포 치료제 수주 가능	수주

폐암치료제의 폐암 효능 시험법	폐암치료제 효능시장 공략	수주

비만예방 효능 시험법	비만치료제 및 항비만제의 효능시장 공략	수주(다수)

치매치료제 효과측정 시험법	치매제의 효능시장 공략	수주(다수)

고지방식 급여를 통한 항비만 효능 시험법	항비만 효능시장 공략	수주(다수)

MS/MS를 이용한 TK분석법 개발	비임상시험 확대 및 임상 기반기술 확보	수주(다수)

동물실험 대체법	화장품 비임상시험의 신규 시장 개척	수주

SHR을 이용한 혈압강하 효능 시험법	고혈압 치료제 및 예방제의 효능시장 공략	수주

만성 간장애에 대한 기능개선효과	간기능개선제 효능시장 공략	수주

NC/Nga Mice를 이용한 아토피성 효능시험법	아토피 치료제 효능시장 공략	수주(다수)

HT-1080의 Xenograft 모델 확립시험	항암제 효능시장 공략	수주

물벼룩급성독성	화학물질, 농약 독성 시장 공략	수주

담수조류 성장저해시험	화학물질, 농약 독성 시장 공략	수주

인공피부 이용한 확인시험	화장품 대체법 시장 공략	수주

인공각막 이용한 확인시험	화장품 대체법 시장 공략	수주

ELISA 법을 이용한 국소림프절시험	화장품 대체법 시장 공략	수주

어류 급성 독성	화학물질, 농약 독성 시장 공략	수주

인공피부 이용한 자극시험	화학물질 대체법 시험 공략	수주

인공각막 이용한 자극시험	화학물질 대체법 시험 공략	수주

마우스 림포마 시험	화학물질 대체법 시험 공략	수주

3T3 NRU 광독성시험	화학물질 대체법 시험 공략	수주

동물용의약품 GLP 독성시험	동물용 의약품 시장 공략	수주

인혈청 이용한 중화항체형성 확인시험을 위한 GCLP 기관과 업무 협약	보톡스 중화항체 형성확인 관련 시장 공략	수주

생체외 포유류 세포 소핵시험	생체외 포유류 세포 소핵시험	수주

자극성과 피부감작성 시험 - 유세포분석을 이용한 국소림프절시험법 (LLNA:BrdU-FCM)	의료기기 시험 수주 가능	수주

자극성과 피부감작성 시험 - ELISA 법을 이용한 국소림프절 시험법 (LLNA:BrdU-ELISA)	의료기기 시험 수주 가능	수주

전신독성시험 - 아만성(아급성)시험	의료기기 시험 수주 가능	수주

이식시험 - 피하조직 내 이식 시험	의료기기 시험 수주 가능	수주

유세포분석을 이용한 국소림프절시험법 (LLNA:BrdU-FCM)	화장품 등 동물대체시험 수주 가능	수주

주) 연구개발활동은 GLP 추가 인증을 위한 실험프로젝트, 대체시험법 개발을 위한 실험프로젝트, 국가등 국책연구과제 수행을 위한 실험프로젝트로 구성되어 있습니다. 환경독성 GLP등 인증을 위한 연구는 완료되었으며 대체시험법 개발은 향후에도 지속적으로 진행될 예정입니다.

국가 등 연구과제 수행을 위한 계획은 다음과 같습니다.

(단위 : 원)

제공처	과제명	수행기간	수령액

당기	전기

중소벤처기업부	줄기세포치료제 대량생산 배양유닛개발	2020.09.01 ~ 2022.09.20	373,793

보건산업진흥원	글로벌진출강화지원사업	2023.04.19 ~ 2023.11.30	75,069

과학기술정보통신부	시신경척수염 치료를 위한 ~~임상시험승인	2023.01.01 ~ 2023.12.31	59,230,800	166,979

한국산업기술평가관리원	중추 신경계의 국소적 약동학 및 약력학 분석을 위한 고품질 3D 혈관 뇌 장벽 생체 조직 칩 제품 기술 개발	2023.01.01 ~ 2023.12.31	64,458,200	180,000

한국산업기술평가관리원	고효율 3D 다기능 생체조직기반 유효성 및 안전성 스크리닝 서비스	2023.01.01 ~ 2023.12.31	21,334,900	45,000

한국산업기술평가관리원	신개념 백신 접종 장비를 이용한 LNP를 사용하지 않는 mRNA 백신의 국산화	2023.01.01 ~ 2023.12.31	20,502,804	35,500

과학기술정보통신부	암 악액질 극복 치료제 비임상 연구	2023.04.01 ~ 2023.12.31	48,400,000

합계	213,926,704	876,341