메지온 사업보고서 (2025.12)
6. 주요계약 및 연구개발활동

당사는 유데나필(Udenafil)이라는 신규물질에 대한 특허권을 기반으로, 과거 발기부전 치료제(제품명: 자이데나) 및 전립선비대증 치료제 등의 개발·허가 및 Licensing-Out을 주요 사업으로 영위해 왔습니다. 최근에는 기존 적응증 중심 사업에서 나아가, 유데나필의 신규 적응증 확대를 핵심 성장 전략으로 설정하고 있으며, 특히 다음과 같은 희귀질환 및 만성질환 영역에서 연구개발을 진행하고 있습니다.

1) 폰탄(Fontan) 순환 환자 치료제 개발단심실 심장질환 수술(Fontan 수술) 이후 환자의 운동능력 저하 및 심폐기능 개선을 목적으로 유데나필을 활용한 임상개발을 진행 중이며, 미국 및 글로벌 임상시험(FUEL, FUEL-2)을 통해 유효성 및 안전성을 평가하고 있습니다. 해당 적응증은 희귀질환 영역으로, 향후 승인 시 Orphan Drug 지정을 통한 시장 독점 및 보험 급여 기반의 사업화가 기대됩니다.

2) ADPKD(상염색체 우성 다낭신증) 치료제 개발유데나필의 혈관확장 및 항섬유화 기전을 기반으로, 신장 기능 저하 진행을 억제하기위한 ADPKD 치료제로의 개발 가능성을 검토 및 추진하고 있습니다. 기존 치료제 대비 안전성 및 복용 편의성 측면에서 경쟁력을 확보하는 것을 목표로 하고 있습니다.

이와 같이 당사는 유데나필 기반 파이프라인을 중심으로 희귀질환 및 미충족 의료수요(Unmet Medical Needs) 영역으로 사업 포트폴리오를 확장하고 있습니다. 또한, 글로벌 제약사 및 파트너사와의 협력을 통한 Licensing-Out 및 공동개발 전략을 지속적으로 추진하고 있습니다.

[주요 신약 적응증 현황]

적응증	개발진행 상황	비 고

발기부전 치료제(제품명: 미정)	NDA Filing 후 보류 중	-

러시아식약청 허가완료	발렌타社와 Exclusive Distribution 계약 체결 (러시아)

전립선비대증 치료제(제품명: 미정)	미국임상 2b상 완료	-

발기부전치료제 및 전립선비대증 치료제(제품명: 미정)	멕시코임상 2b상 진행	-

폰탄수술 환자 치료제※(제품명: Jurvigo®)	'FUEL 2'추가 임상 후NDA 재제출 예정	* 美 NHLBI 와 개발 계약 체결(미국)* Mezzion과 Mezzion International LLC간 기술이전 계약

상염색체 우성 다낭신증 치료제**(제품명: 미정)	전임상 진행 중	* 美 Mayo Clinic과 전임상시험관련 계약 체결

※ 폰탄수술환자 치료제는 2020년 1월에 폴란드의 폴파마(Pol Pharma) 社와 원재료 공급계약을, 2020년 3월에 캐나다의 할로파마(Halo Pharma, 구 Cambrex) 社 와 제품제조 계약을 체결하였습니다.※ 폰탄수술환자 치료제는 2015년 8월 희귀의약품 지정을 받았으며, 2015년 10월 15일 미국특허청(USPTO)에 용도특허를 신청하였으며, 2018년 11월 7일 특허 등록을 완료하였습니다.※ Mezzion Pharma와 Mezzion Pharmaceuticals, Inc.(구 Mezzion International LLC) 간 2016년 2월 기술이전 계약을 체결하였으며 그 계약조건은 아래와 같습니다.계약금 200만불, NDA Filing 300만불, 판매최종허가시 500만불, 판매로얄티 20%**2023년도에 ADPKD(상염색체 우성 다낭신증) 치료제 공식 파이프라인으로 명시, 2025년도 4월부터 전임상(preclinical) 임상시작.[발렌타社(Valenta) 러시아 지역 지적재산권(IP) 및 판매권 권리이전 계약]

구분	발기부전증 치료제	주요 계약내용

금액	지급시기

계약금	100만불	2016.07(완료)	계약후 15 영업일 이내에 받는 것을 조건으로 함

잔금	110만불	2016.10(완료)	권리이전 완료후 10영업일 이내에 받는 것을 조건으로 함

합계	210만불

1) 연구개발 담당조직 당사는 국내시장이 아닌 글로벌시장을 목표로 하는 신약 개발을 추진하고 있습니다. 당사의 신약개발 전략은 자체적으로 기초 연구부터 출발하여 신약을 개발하는 것이 아니므로, 현재 메지온 내에는 연구조직이 존재하지 않습니다. 따라서 연구활동은 유데나필 및 당사가 국내외에서 Licensing-In 대상 기초물질에 대하여 관련분야의 유수한 Consultants를 통하여 연구개발을 수행하고 있습니다 2) 주요 연구개발인력의 현황

가) 내부 개발인력

성명	담당업무	주요경력

김원근	R (국내,해외담당)	1995 동아바이오텍 1997 동아제약㈜ 연구소 2005 동아제약㈜ 개발본부 2006~현재 ㈜메지온 개발본부인하대 대학원 생물공학

Ridwan Shabsigh	Chief Operating officer	2007~현재Director, Division of Urology, Maimonides Medical Center2009~현재Adjust professor of clinic urology, SUNY Downstate2023~현재 Mezzion Pharmaceuticals,Inc.

John Presser	Chief Commercial Biz officer	2003~2021 Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals 2021~현재 Mezzion Pharmaceuticals,Inc.

Margaret-SarahAlexander	C linical Operations	2003~2022 Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals2024~현재 Mezzion Pharmaceuticals,Inc.

Cindy Bonema	Clinical Research Associate	2016~2020 Quintiles (Clinical Trial Associate)2020~2023 Merck (Clinical Research Associate)2023~2024 Inhibrx (Senior Clinical Research Associate)

Taylor Mazac	Clinical Research Associate	2017~2020 ICON Clinical (Clinical Research Associate)2020~2023 Pfizer / Global Blood Therapeutics (Senior Clinical Trial Manager)

나) 외부 주요 컨설턴트

성명	전문 분야	경력

Patricia A. Matson	CMC	1988 P(Chemical Development Manager)2009 Warner Chilcott(CMC Development Manager)2015~현재 PA Matson LLC 대표Vermont대 합성유기화학

David Goldberg	Pediatric Cardiologist	University of Medicine and Dentistry of New Jersey (MD)Associate Professor of Pediatrics, Perelman SchoolCardiologist in the Cardiac Center and Fetal Heart Program (CHOP)2005-present, American Heart Association

Bryan Goldstein	Pediatric Cardiologist	Professor of Pediatrics (UPMC)Director, Cardiac Catheterization Intervention, UPMC Children's Hospital of Pittsburgh2007-Present, American College of Cardiology2021-Present, Pediatric and Congenital Interventional Cardiology Society

Stephen Paridon	Excise Physiologist	Case Western Reserve University School of Medicine(MD)Professor of Pediatrics, Perelman SchoolCardiologist and Director of the Exercise Physiology Laboratory (CHOP)1984-present, American College of Cardiology1984-present, American Academy of Pediatrics

3) 연구개발 비용(연결기준)

(단위: 백만원)

과목	제24기	제23기	제22기	비고

비용의성격별분류	연구개발비용합계	21,938	15,790	12,263	-

회계처리	경상개발비	1,260	294	939	-

개발비(무형자산)	20,678	15,496	11,324	-

제조경비	-	-	-	-

연구개발비/매출액 비율(연구개발비용계/당기매출액*100)	277.3%	183.3%	38.7%	-

4) 연구개발 실적가) 발기 부전 치료제

연구명	미국 임상 2b상 시험

연구기관	메지온

연구기간	2005. 5 ~ 2006. 8

연구목적	동아제약에서 개발되어 임상 1상까지 진행된 신물질 유데나필에 대한 글로벌 신약개발을 위하여 미국에서 FDA의 승인 하에 임상 2b상 시험을 진행하였습니다.

연구결과	총 340명의 환자를 대상으로 한 임상시험에서 우수한 안전성 및 유효성을 인정받아 FDA로부터 다음 단계인 임상 3상으로 진행에 대한 승인을 받았습니다. 이는 유데나필이 글로벌 발기부전증 치료제로 제품화에 성공할 수 있다는 확신을 주었으며 더불어 미국에서의 글로벌 임상시험에 대한 know-how를 획득함과 동시에 추후 다른 프로그램을 원활하게 자체적으로 진행할 수 있는 능력을 배양하였습니다.

나) 폰탄수술환자 치료제 (FUEL)

연구명	미국 임상 1, 2, 3상 시험

연구기관	Children's Hospital of Philadelphia, USA 외 5개 기관

연구기간	2014.07 ~ 2019.12

연구목적	폰탄수술 청소년 환자에게 5일이상 여러종류의 용량투여로 안정성과 약동학(PK), 약력학) 효과를 평가하는 실험 (To determine the safety, pharmacokinetics (PK), and short-term pharmacodynamic (PD) effects of multiple dose levels of udenafil over a 5-day period in adolescents with Fontan physiology)

연구결과	Fontan 생리를 갖는 환자 36명을 대상으로 했던 임상시험을 통해 Udenafil은 임상 3상 시험을 위한 안전성을 확인하였고, 폰탄 생리의 개선효과를 보였습니다. 이를 통해 미FDA의 SPA 동의를 받아 진행한 임상 3상 시험이 완료되었습니다.

다) ADPKD(상염색체 우성 다낭신증) 치료제

연구명	미국 전임상 시험

연구기관	Mayo Clinic

연구기간	2025.04 ~ 2026.10

연구목적	상염색체 우성 다낭신증에서 낭종 형성 억제에 대한 유데나필의 효능을 시험관 내(In-Vitro), 생체 외(Ex-Vivo)와 생체 내(In-Vivo) 모델에서 연구Efficacy of Udenafil in Reducing Cystogenesis in Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD): In Vitro, Ex Vivo, and In Vivo Models

연구결과	시험관 내(In-Vitro), 생체 외(Ex-Vivo) 전임상시험 결과 Control 대비 유데나필로 처리한 신장세포와 마우스 신장(기관)에서 낭종의 크기가 현저하게 줄어든 것을 확인.

라) BNF사업부(구.사료사업부) 연구개발

연구명	클리스트리디움 속 세균 독소 예방 및 치료를 위한 바실러스 서브틸리스 GCB-13-001을 이용한 가축용 사료첨가물 기술 개발

연구기관	중소기업청(산학연협력 기술개발사업)

연구기간	2017.05 ~ 2018.04

연구목적	클로스트리디움 속 세균 또는 세균독소의 예방 및 치료용 사료첨가제 개발

연구결과	1. 기술개발 과정의 적정성
- 세균독소예방 및 치료를 위한 가축용 사료첨가물 기술을 개발하는 과제로서 당초 사업계획서 상 제시한 주요 핵심기술개발내용에 대한 적절한 연구수행 결과를 제시함
2. 개발결과물 시험평가의 적정성
- 사업계획서에 제시한 개발목표를 달성하기 위한 정량적 평가항목을 모두 달성하였음
- 연구노트가 체계적이면서 세부적으로 보완 작성하여 제시함
- 목표달성의 객관적 증빙을 자체평가로 제시하였으며, 사양실험을 통한 개발소재의 개발결과의 객관성을 신뢰성을 확보 제시함
3. 기술개발목표 달성여부
- 정량적 평가항목(생산성, 소화율개선, 장내균총, 가축폐사율) 4가지의 항목대비에 대한 목표치 달성 제시함
- 효소활성 및 효소생성능, 효소생성균 발육조건에 따른 균수 확인 등 연구결과를 제시하였음
4. 사업화 성과
- 본 기술개발 결과물을 활용한 사업화 하기 위한 시장분석이나 마케팅 전략에 따른 구체적인 매출확보계획을 제시하여 사업화 성공 가능성 있음

5) 기타 Covid-19 중증 급성 호흡곤란 증후군 환자를 대상으로 하는 Sabizabulin의 국내공급을 위한 독점 Agent 체결

6) 연구개발비용 (연결기준) 및 주요 계약 현황 가) 임상시험수탁기관(CRO : Contract Research Organization)

업 체 명	IQVIA Holdings Inc.

소 재 지	Durham, North Carolina, U.S
https://iqvia.com/

주요현황	설립일 : 1982년
2022년 11월 FUEL-2 CRO 계약체결

나) 위탁생산기관(CMO : Contract Manufacturing Organization)- 원료의약품위탁생산(API, Active Pharmaceutical Ingredient) 계약업체 현황

업 체 명	POLPHARMA SA Pharmaceutical Works

소 재 지	Szypowskiego 1, 39-460 Nowa, 폴란드
Web site : https://polpharma.pl/en/

주요현황
GMP, cGMP승인	설립일 : 1935년 / 종업원 :7500명/ 생산제품 750종
미국 FDA GMP승인(2004 년, 2009 년, 2012 년, 2015, 2018 Audits)
2015년 ISO 14001, 2007년 OHSAS 18001

- 완제의약품위탁생산(Drug Product) 계약업체 현황

업 체 명	Halo Pharmaceutical Canada Inc.

소 재 지	17800, rue Lapointe Mirabel, Quebec J7J 0W8 캐나다
Web site : https://www.halopharma.com/

소유주	Permira Funds

주요현황
GMP, cGMP승인	설립일 : 1981년 / 종업원 :2000명
2019년 07월 : US FDA, PAI Inspection
2018년 12월 : Health Canada General GMP
2017년 09월 : US FDA, General GMP
2015년 09월 : Health Canada General GMP
2014년 12월 : US FDA, cGMP (General Inspection - Solid, Semi-solid and Liquid)
그외 International regulatory approval: FDA,MHRA(영국), PMDA(일본), ANVISA(브라질), KFDA(한국), AIFA(이탈리아), JP accreditation, 프랑스, 캐나다