메지온 분기보고서 (2021.03)
II. 사업의 내용

1. 사업의 개요

가. 신약 개발사업의 특성

신약개발 단계는 크게 탐색 단계(Research) 및 개발 단계(Development)로 구분됩니다. 탐색단계는 의약학적 개발목표(목적효능, 작용기전 등)를 설정한 다음 신물질을 설계/합성하고, 그 효능을 검색하는 작업을 반복하여 개발대상 물질(후보물질: Candidates)을 선정하는 단계입니다. 개발단계는 대상물질에 대한 대량제조 공정개발, 제제화 연구, 안전성 평가, 생체 내 동태규명 및 임상시험을 거쳐 신약을 개발해 가는 과정입니다.

신약 연구개발 과정은 정부의 각종 규제로 엄격한 안전성과 유효성 검증을 받아야 합니다. 특히 개발단계는 연구단계에서 선정된 신약 후보물질을 동물과 사람에서 안전성과 유효성(약효)을 검증하는 과정으로서, 많은 비용과 시간이 소요됩니다. 그리고 모든 자료를 허가기관(한국의 경우 KFDA, 미국의 경우 FDA)에 제출해야 하므로 정부의 규제와 지침을 준수해야 합니다.

신약개발에 성공할 경우 매우 높은 수익을 창출할 수 있으나, 신약산업은 오랜 시간과 대규모 비용이 투입되어 상대적으로 매우 높은 위험성이 있는 산업입니다. 신약산업의 일반적인 특징은 다음과 같습니다.

가) 장기간의 개발기간 신약개발을 위해서는 후보물질검색 및 전임상단계에서 약 3 ~ 6년이 소요되며, 임상시험단계에서 약 6 ~ 7년, FDA 승인단계에서 약 0.5 ~ 2년이 소요되어 개발완료 시까지 약 10 ~ 15년의 장기간의 개발기간이 소요되는 특징이 있습니다.

나) 낮은 성공확률

신약 개발의 성공확률은 통계적으로 신약후보 물질 약 5,000 ~ 10,000 개 중 하나의 물질만이 신약으로 개발되는 등 성공확률이 매우 낮습니다. 1996년 미국FDA의 허가를 받은 신약은 총 53개 였으며 이때를 기점으로 신약의 안전성이 강화되었고 2010년에 21개까지 줄어들었으나, 2012년 들어서면서 연간 39개로 소폭 늘어났으며 2015년을 기점으로 신약 승인건수가 56개로 대폭 늘어났으며, 2016년에는 다시 25개로 줄어든 상황입니다.

출처 : EvaluatePharma 지난 20년간 신약허가 건수가 줄어든 원인으로는 1) 신약을 발굴해 내기가 더욱 어려워졌고 2) 신약신청을 하기 위한 임상시험 등의 제반 과정을 수행하는 것도 어려워졌으며 3) 또한 미국FDA의 승인 검토가 점점 강화되고 있기 때문입니다. [연간 신약 승인 비율과 R 투자 비용 추이 비교]

출처 : 삼정KPMG 경제연구원 재구성, 2012.08 다) 대규모 개발비용

신약개발절차가 복잡해짐에 따라 신약개발에 소요되는 총 비용이 지속적으로 증가하여 하나의 신약개발을 위하여 투입되는 비용은 치료분야에 따라 상이하지만, 평균적으로 약 13억 달러("Pharmaceutical Industry", Profile 2009, PHARMA)에 이르고 있습니다.

출처 : “Pharmaceutical Industry”, Profile 2009, PHARMA [단계별 R 비용]

출처 : Datamonitor, 생명공학정책연구센터

라) 고부가가치산업

신약개발은 대규모 자금과 오랜 시간이 소요되지만, 특허권과 이로 인한 독점권 확보를 통해서 높은 수익을 예상할 수 있으며, 신약개발에 성공하면 국내시장은 물론 세계시장에서의 독점적 지위를 확보할 수 있는 고부가가치산업입니다.

나. 업계의 현황1) 국내 신약산업

국내 제약회사들은 오랜 기간동안 신약개발보다는 제네릭의약품을 중심으로 한 전통적인 리베이트방식에 의존한 제약영업에 중점을 두었습니다. 그러나 정부의 의약품 시장에 대한 규제가 강화되고 있으며, FTA의 체결로 인한 시장의 구조변화 및 제네릭의약품을 중심으로 한 성장에의 한계를 느낀 국내 제약회사들은 신약개발사업에 눈을 돌리게 되었습니다.

1987년 우리나라에 물질특허가 도입된 이후 제약회사들의 신약개발이 약 20여 년간 추진되어 왔으며 글로벌 임상시험에 도전해 왔으나 국내 제약산업의 인프라와 경험의 절대적 부족으로 많은 시행착오를 겪어 왔는 바 현재까지 2003년 LG생명과학의 항생제 팩티브와 2014년 동아에스티의 항생제 시벡스트로 외에는 미국 FDA 승인을 획득한 글로벌 신약으로 승인되지 못했으며, 신약개발 후 상업화에 성공한 사례가 없습니다.

그러나, 당사를 포함한 많은 기업들이 글로벌 신약개발을 위해 도전을 지속하고 있기에 앞으로는 국내 기업들도 이러한 신약개발 과정을 수행함으로써 축적되는 Know-how 를 바탕으로 성공적인 글로벌 신약을 개발할 수 있는 가능성이 높아졌습니다2015년 3월 한미약품이 일리아릴리(Eli Lilly)를 대상으로 면역질환치료제 기술이전(License-Out)을 시작으로 11월에 사노피(Sanofi) 대상 퀀텀 프로젝트 기술이전, 2016년 4월 동아ST의 당뇨신약 토비라(Tobira) 대상 기술수출 등 최근 몇년간 계약 사례를 통해 전반적으로 신약개발 기업의 성장 도약의 발판을 마련하였다고 볼 수도 있습니다.여전히 국내의 신약 많은 기업들이 연구개발(R) 분야에 투자하고 있으며, 당사와 같은 임상 후반기에 있는 파이프라인(Pipeline)을 가진 기업들이 기술수출과 상업화에 더 다가갈 수 있기 때문에 올해에도 국내 신약개발기업들이 글로벌 제약회사간 전략적 제휴, 기술이전, M 이벤트들이 상당수 진행될 것으로 예상합니다. 2) 해외 신약산업

당사가 목표로 하고 있는 선진국의 신약산업은 국내 신약산업보다 오랜 역사를 가지고 있습니다. 또한, 대형 글로벌 제약회사는 풍부한 자금력을 바탕으로 신약개발에 많은 비용을 투자하고, 다수의 신약을 보유하고 있으며 이를 바탕으로 높은 수익을 창출하고 있습니다.

그러나, 최근 글로벌 제약기업들의 신약개발 비용은 기하급수적으로 늘어나는 반면 신약 승인건수는 줄어드는 소위 'Pharma Innovation Gap’ 딜레마에 빠지면서 R 수익모델의 변화를 모색하고 있습니다. 이러한 글로벌 제약업계의 변화는 국내 대형제약업체에게도 다음과 같이 글로벌 시장 진출의 좋은 기회가 될 것으로 예상됩니다.

첫째, 국내 대형 제약회사를 중심으로 다국적 제약사와의 전략적 제휴를 통해 자체 제품(신약, 개량신약, 제네릭의약품)의 글로벌 진출 가능성이 높아지고 있습니다. 둘째, 비용절감 정책 및 약가 규제 강화 등의 환경변화로 인해 다국적 제약업체들의 R Outsourcing이 확대되면서 국내 대형 제약사의 개발 초기단계(전임상 또는 임상1상)의 후보물질에 대한 기술수출과 자체제품에 대한 공동개발 및 글로벌 진출 기회가 늘어날 것으로 예상됩니다. 이러한 추세가 시사하는 바는 다국적 제약업체들도 신물질발굴 등의 연구단계보다는 개발단계부터 신약을 개발하려는 전략으로 바뀌고 있음을 보여주고 있습니다. 특히 신흥국 중에서 한국, 헝가리, 인도, 이스라엘 등은 개발초기 단계에서의 후보물질 발굴능력이 비교적 우수해 다국적 제약사로부터의 R Outsourcing이 증가추세에 있습니다. 이에 따라 최근 국내 제약업체들이 성사시키는 기술수출 건수가 4~5년 전 보다 크게 증가하였습니다. 3) 최근의 시장환경 변화

가) 건강보험재정 수지2016년 8월말 기준 건강보험 누적 흑자규모는 20조 1,766억원이며, 흑자의 증가는 당분간 약가규제 정책 약화가 제한적일 것으로 전망됩니다. 나) 규제완화 움직임2016년 7월 시행하기 시작한 실거래가제도는 격년시행으로 결정이 난 상태이며, 이에 따른 매출이 많은 제약사의 경우 부담은 제한적이며, 의약품 사용량 억제와 약가인하는 지속적으로 시행될 것입니다. 다) 정부신약개발 지원2016년 9월 정부는 보건산업 종합발전전략에 따르면 2020년 수출을 20조원까지 늘리고 신규 일자리 20만개 창출을 목표로 국가차원의 신약개발 프로젝트를 2018년에 착수할 것이며 이에 따른 신약개발에 따른 세액공제 지원도 강화할 예정. 현재 당사를 포함한 신약개발사들의 연구개발(R)과 신약개발 활동이 증가할 것으로 예상합니다.

다. 회사의 현황1) 영업개황

당사는 2002년 9월 25일 의약품제조업과 판매업을 주사업 목적으로 설립된 회사로서, 동아에스티㈜(구; 동아제약㈜)에서 발기부전치료제로 개발한 신약물질인 Udenafil을 미국, 캐나다, 멕시코, 러시아 지역에서 발기부전(Erectile Dysfunction, ED), 전립선비대증(Benign Prostate Hyperplasia, BPH) 및 단심실증환자(SVHD, Single Ventricle Heart Disease)치료제 (일명 폰탄수술환자 치료제)에 대한 치료제 개발을 시작하였습니다. 당사는 두 적응증(ED,BPH)에 대해 미국, 캐나다지역에서 액타비스(Actavis, 구 워너칠콧 Warner Chilcott)사와 손을 잡고 개발을 진행하다가 2015년 3월 31일 계약을 해지(Termination of Agreement)하였습니다.계약해지에 따라 발기부전 치료제(ED)의 신약허가신청(NDA) 승인을 위한 지속적 지원과 협조의 전제 하에 미국, 캐나다 내 모든 유데나필(Udenafil) 관련 권리(임상자료 사용권 및 NDA 소유권 등)를 환수하였습니다.

당사는 Udenafil을 사용하여 미국시장에서 선천적 단심실 기형으로 인하여 폰탄수술을 받은 환자를 대상으로 한 치료제 를 개발중에 있습니다. 동 치료제는 2015년 8월 미국에서 희귀의약품 지정을 받았으며, 2015년 10월 15일 미국특허청(USPTO)에 용도특허를 신청하였으며, 2018년 11월 7일 특허 등록을 완료하였습니다. 2016년 3월 당사는 임상 3상 시험에 대한 시험계획서에 대하여 미국 FDA측과 Special Protocol Assessment (SPA) 승인을 받고 미국, 캐나다, 한국의 총 28개 시험기관에서 환자모집이 시작되었으며, 2016년 12월 한국에서도 식약처의 임상시험 승인을 받았습니다.국내의 경우 2017년 7월부터 서울대 병원과, 세종병원에서 환자모집을 시작하였습니다. 약 35명 환자를 한국에서 모집하였으며 미국, 캐나다, 한국기준으로 2018년 6월에 임상3상 승인에 필요한 모집환자 400명중 마지막 환자가 등록을 마쳤습니다. 마지막 등록 환자기준으로 2018년 12월말에 투여가 모두 완료하였습니다. 투여가 완료된 후 약 투여에 대한 미FDA 지침은 3개월간 관찰(Watch)기간을 부여하여 약이 최종적으로 안전성에 문제가 없는지 데이터 분석 전 최종 확인하는 과정에 들어가며,임상3상에 대한 구체적 데이터는 2019년 11월 심장관련 학회(AHA)를 통해 발표하였습니다. 2020년 6월 29일 당사는 NDA(신약허가신청)를 제출하였으며, 미 현지시간 기준 8월 28일 미FDA측으로 부터 자료의 수정 및 보완요청을 받았습니다. 당사는 보완요청 사항을 꼼꼼히 검토하여 2021년 3월 26일(미국기준)에 재접수(Re-Submission)를 완료하였습니다. 향후 접수에 대한 승인여부(NDA Filing, NDA NDA Acceptance)가 확정되는 대로 홈페이지를 통해 내용을 공개할 예정입니다.

한편, 당사는 2016년 1월 6일 미국에 메지온인터내셔널(Mezzion International LLC,現 Mezzion Pharmaceuticals,Inc.)을 100% 자회사로 설립하였습니다. 설립목적은 폰탄수술환자 치료제의 미국 3상 수행과 함께 최종허가를 현지에서 직접 수행하고자함이며, 향후 상용화가 진행될 때 현지 판매 마케팅까지 염두에 두고 있습니다.2018년 4월 27일 당사 미국 자회사 상호를 기존 Mezzion International LLC.에서 Mezzion Pharmaceuticals, INC.로 변경하였습니다. 당사는 메지온인터내셔널에 폰탄환자치료제에 대한 기술이전 계약을 마친 상황이며 그 금액은 1,000만불로 구체적 조건은 계약금 200만불, NDA Filing 300만불, 판매허가시 500만불이며, 향후 판매시점에 매출액에 대하여 로얄티 20%를 본사가 받는 조건입니다. 이 계약은 유데나필의 폰탄수술 환자 치료제의 특허권은 메지온이 가지고 있으면서, 미국시장의 폰탄수술 환자 치료제 개발 및 상용화에 대한 권리만 이전한 것 입니다. 당사는 글로벌 신약개발 전문기업 특성상 주요 물질의 적응증별 임상 일정에 따라 당사의 매출과 수익이 변동될 수 있으며 다음의 적응증별 임상일정과 사업내용을 참고하시기 바랍니다. 당사가 추진하고 있는 주요 적응증별 임상진행현황은 아래와 같습니다.

o 발기부전증 치료제 ; NDA Submission 후 보류 중

o 전립선비대증 치료제 ; 임상 2상 완료

o 폰탄수술 환자 치료제 ; 임상 3상 완료 후 NDA 재신청(Re-submission)완료

한편, 당사가 현재 새롭게 신규후보물질 도입(License-In)을 검토하고 있는 물질은 전립선암치료제, 치매치료제 2가지 입니다. 동 신약물질은 기본적으로 글로벌시장을목표로 개발중인 후보 물질이며, 당사의 경영환경 및 변화를 고려하여 기술이전 도입을 검토 중에 있습니다. 한편, 당사는 2017년 12월 15일에 동물용 가축사료 제조 관련 기계장치 등 유형자산을 양수하고 사료제조업등록을 통해 배합사료 사업을 운영하고 있습니다. 또한 기존에 운영하였던 의료기기 사업부문은 2020년 8월 31일 이사회 결의에 따라 사업을 중단하였습니다.

2) 주요 추진사업 현황가) 발기부전치료제

(1)시장 현황

전세계의 40세에서 70세 연령대의 약 절반가량의 남성이 발기부전문제가 있다고 알려져 있습니다. Grand View Research사의 최근조사보고서에 의하면 전세계 발기부전치료제시장은 향후 시장성장이 둔화되어 2022년에 약 32억불의 시장규모를 보일 것으로 예측되고 있습니다.

앉아서 지내는 생활이 늘어나고 스트레스 고혈압등 발기부전을 초래하는 원인요인의증가로 치료제의 시장기반이 되는 수요인구의 성장은 지속될 것으로 예측되고 있으나 2017년부터 2019년 사이에 주요 약품들의 특허가 만료됨에 따라 시장규모는 오히려 줄어들 것으로 예측됩니다.

현재 이 시장의 대부분을 비아그라와 씨알리스가 시장을 주도하고 있습니다. 브랜드 로열티와 높은 효율성, 효과적 작용등으로 인한 장점을 통하여 시장을 강력하게 장악하고 있는 원인입니다. 그러나 관련 제품들의 특허만료에 따른 Generic 들로 인해 시장이 점진적으로 잠식할 것으로 전문기관에서는 예측하고 있습니다.

출처 : GlobalData□ 지역별 시장 현황

① 미국

2006년부터 2010년까지는 발기부전증 치료제 시장이 매출액 기준 연평균 10.22% 성장한 데 비해 비아그라 매출 증가율은 6.1%로 시장 증가율을 하회하였고, 반면에 Long-Acting 타입의 씨알리스는 연평균 21.6%의 성장률을 보이는 것으로 볼 때, 발기부전증 치료제 시장이 Short-acting 타입에서 Long-acting 타입으로 빠르게 변하는 추세를 보여주었습니다.2012년부터 Viagra의 물질특허가 미국 외 지역에선 만료되는 영향에 의해 미국 발기부전증 시장은 정체된 형태를 보여주고 있으며, Long-Acting 타입인 씨알리스만이 지속적인 성장을 이어가고 있습니다.미국의 발기부전증 치료제 시장은 2014년 기준 약 29억 달러이며 비아그라, 씨알리스 및 레비트라의 3개 제품의 독과점 시장입니다. ② 캐나다캐나다 건강정보학회에 따르면 2012년 기준 캐나다 내 의약품 연 판매규모는 약 223억달러로 추정되며, 의약품의 89%가 소매 판매점에서, 11%가 병원에서 판매되고 있습니다. 캐나다 의약품시장은 다국적 제약업체가 전체 의약품 판매의 약 80%를 차지하고 있으며 약 10개 업체가 전체시장의 54.5%를 구성하고 있습니다. (자료원:IMS Health Pharmafocus, KOTRA) 캐나다 발기부전증치료제 시장은 연 1억 5천만불 정도이며, 다른 시장과 마찬가지로3가지 PDE5 inhibitor인 비아그라, 씨알리스, 레비트라가 시장을 과점하고 있는 상황입니다. 특히, 씨알리스는 2003년 출시 이후 2008년까지 연간성장률이 100%에 이를 정도로빠른 성장세를 보이고 있습니다. 유럽의 많은 국가에서 씨알리스가 비아그라를 넘어서는 시장점유율을 보이는 것과 마찬가지로 캐나다에서도 씨알리스가 비아그라를 추월할 것으로 예상하고 있습니다. 씨알리스의 가격이 비아그라보다 약 10% 이상 비싸다는 것을 고려한다면 Long-acting 제품에 대한 환자들의 Needs가 크다는 것을 알 수 있습니다. ③ 멕시코멕시코의 의약품 시장은 2011년 기준 약 120억 달러 규모로 추산되며, 제네릭의약품시장은 전체시장의 30%를 차지하고 있다. 전체시장의 80%는 20개의 글로벌 제약회사와 대형 유통기업 그리고 약품과 같은 소매점들로 구분되며, 의약품 시장의 향후 5년간 연평균 2.4%씩 꾸준히 성장할 것으로 예측됩니다.

멕시코 발기부전증 치료제 시장은 세계에서 4번째로 큰 시장이며, 총 시장규모는 약 2억불에 달하고 있습니다. 멕시코에서는 이미 비아그라 제네릭이 출시되어 판매되고있으며, 이런 상황에서 고가의 씨알리스는 출시 이후로 계속해서 고성장을 지속하여 47%의 시장점유율로 시장을 주도하고 있습니다. 당사는 스위스에 본사를 둔 글로벌 제약회사인 나이코메드社(Nycomed)에 Licensing-out 계약을 완료하였으며, 이 회사가 2011년 5월 일본 다케다社(Takeda)에 인수합병이 완료되어 회사명이 Takeda Mexico로 변경 되었습니다.

④ 러시아

러시아의 의약품시장은 2011년 전년 대비 약 10.6%의 성장률을 기록하며 2012년 약 307억 달러를 기록하였습니다. 러시아는 제네릭 의약품이 시장의 약 74%를 차지하고 있으며, 일인당 낮은 의약품 지출액에도 불구하고 러시아 국내 생산 제품보다 높은 가격의 품질이 보장되는 해외 의약품에 대한 선호도가 증가하고 있다는 점이 시장의 주요 성장요인입니다. 러시아 정부는 의료산업을 국가의 미래 성장동력으로 지정하고 의료제도의 현대화를추진하고 있습니다. 러시아 정부는 의료산업에 대한 점진적인 공공지출을 통해 재정적 지원을 계획하고 있어, 러시아의 의약품시장은 성장이 가속화될 것으로 예상합니다. 러시아의 발기부전증 치료제 시장 규모는 2012년 기준으로 1.7억불 정도이며 시장점유율은 비아그라가 시장의 55% 이상을 차지하면서 leading 제품으로 자리 잡았으며,씨알리스가 약 31%, 레비트라가 6.5% 그리고 자이데나가 3%의 점유율을 보이고 있습니다. 시장의 전체 규모는 아래의 그래프에 볼 수 있듯이 높은 성장률을 나타내고 있습니다.

출처: Pharmexpert(2) 사업진행현황

당사는 동아에스티㈜(구; 동아제약㈜)과의 특허권 양수도계약을 통하여 미국, 캐나다, 멕시코, 러시아 등 4개국에서 유데나필에 대해 관련된 모든 특허권을 보유하고 있으며, 동 4개국을 주요 목표시장으로 하고 있습니다.

□ 미국시장

발기부전치료(Erectile Dysfunction Treatment) 적응증에 관련하여 당사는 2015년1 월 미국FDA에 NDA (신약허가승인신청)을 접수하였습니다. 그러나 2015년11월 당사는 미국FDA측이 허가검토를 하는 과정에서 유데나필의 위탁생산기관(이하 CMO)인 인도 닥터레디(이하 Dr. Reddy's)사 가 미국 의약품 품질관리기준(이하 cGMP)을 충족하지 못하여 Warning Letter를 받았음을 확인하였습니다. 이로 인해 2016년1월에 예정되어 있던 허가일정의 본 문제가 해결될 때까지 무기한 지연된 상황입니다.

이에 2017년 1월 당사는 Dr. Reddy's를 상대로 손해배상소송을 제기하였으며 소제기 이유는 유데나필의 발기부전증 치료제 신약허가신청(NDA)에 관한 미국 식품의약처(FDA) 최종승인이 임상시험 사용 원료 및 제품에 대한 위탁생산업체(CMO)인 Dr. Reddy's의 귀책사유로 인해 연기됐다는 판단에서입니다. 한편, 당사는 Dr. Reddy's사의 문제가 해결되지 않을 경우를 대비하여 2016년 7월 폴란드의 폴파마(이하 Pol Pharma)와 유데나필의 원료(API) 공급계약, 캐나다의 할로파마 (Halo Pharma)와 완제품 (Formulation) 공급계약을 체결하였습니다.

※ CMO(Contract Manufacturing Organization): 의약품 위탁생산기관 cGMP(Current Good Manufacturing Practice) : 美 FDA 의약품 품질관리기준 API (Active Pharmaceutical Ingredients) : 원료의약품 □ 멕시코 시장

멕시코시장은 다케다멕시코(Takeda Mexico, 구 나이코메드 Nycomed)를 통해 발기부전증(ED) 및 전립선비대증(BPH)을 동시에 치료하는 동시적응증(Comorbidity) Phase 2b를 진행 하였습니다.

□ 러시아시장

당사는 러시아는 현지 Local 2위 제약회사인 Valenta사와 2007년 발기부전 치료제 독점수출 공급계약을 체결하였습니다. 기존에는 동아제약을 통해 제품수출을 진행하였지만, 2012년 2분기부터 당사가 직접 수출당사자로 참여하여 러시아지역 시장점유율을 높이기 위해 노력하고 있으며, 2012년 5월에 발기부전증 치료제(Daily use)로 100만불, 전립선 비대증 치료제로 300만불 총 400만불에 해당하는 추가 적응증 계약도 체결하였습니다.

한편, 2016년 7월에는 러시아 지역 판매권 권리이전 계약을 체결하였으면 계약조건은 계약금 100만불, 잔금 110만불 총 210만불 계약이며, 이미 계약금액 전체를 수령하여 2016년도 매출로 인식하였습니다.

러시아 지역에서 발기부전증 치료제인 자이데나의 매출이 발생하고 있으며 이의 현황은 아래와 같습니다.

러시아 시장의 업체별 시장점유율은 다음과 같습니다.

제 품 품목명	2010년	2011년	2012년	비고

회사명	시장점유율	회사명	시장점유율	회사명	시장점유율

비아그라	화이자	64.1	화이자	61.4	화이자	55.4	-

씨알리스	릴리	25.4	릴리	28.5	릴리	31.4	-

레비트라	바이엘	7.5	바이엘	6.6	바이엘	6.6	-

자이데나	발렌타	3.0	발렌타	3.1	발렌타	3.0	-

기타	-	-	기타	0.4	기타	3.6	-

계	-	100.0	-	100.0	-	100.0	-

나) 단심실증환자 치료제 (SVHD, Single Ventricle Heart Disease 일명 폰탄수술환자 치료제)

(1) 폰탄수술(Fontan Operation)이란? 폰탄수술은 심장구조상 정상적으로 2개가 있어야 하는 심실이 선천성 심장기형으로 인하여 심실을 1개만 가지고 태어난 아이들에게 최대한 정상적인 심장기능을 수행할수 있도록 시술하는 3단계의 심장수술 중 마지막 단계의 수술이며. 보통 2~3세 영유아 시기에 폰탄수술이 진행됩니다.

폰탄수술 환자들은 신체가 급격히 성장하는 사춘기 연령에 도달하면서 폐혈액 흐름 및 심실운동 기능의 저하로 인해 유산소 운동 능력이 떨어지게 되며, 20대에 이르러 단백소실증, 간질환, 신질환 등의 합병증이 나타나며 생명의 위협을 받게 됩니다.

현재 폰탄 환자를 위한 치료제는 없는 상황이며, 각각의 합병증에 대하여 대증적인 치료를 하고 있는 상황으로 환자들의 생명연장을 연장하고 삶의 질을 높이기 위한 신약개발이 필요한 상황입니다. 유데나필을 복용하면 혈관이 확장되어 호흡능력 개선에 따른 운동능력 향상과 체내 산소공급이 원활하게 이루어져 합병증을 크게 줄일 수 있을 것으로 기대하고 있습니다.

(2) 단심실증환자(폰탄수술환자) 치료제 시장

단심실 환자는 미국기준으로 1만명당 약 5.3명 정도 발생되는 것으로 알려져 있으며 매년 약 2천명 이상의 환자가 발생하는 것으로 추정되고 있으며, 이중 약 65%에 해당하는 약 1,300여명의 신규 환자가 폰탄 수술을 통해 생존하게 될 것으로 추정되고 있습니다. 미국 내 총 환자 수는 30,000여명에 달하는 것으로 그동안 추정하였습니다. 최근 당사가 미국내 환자수를 정확하게 집계하기 위해 단심실증환자가 폰탄수술 후 보험급여를 신청한 코드를 집계하였고, 당사가 기존 예상한 수치보다 훨신 상회하는 환자수를 확인하였습니다. 그 환자수 예상 밴드는 최소 5만명에서 최대 7만명가량 늘어났으며, 나이대별로 일부 차이가 있었지만 어린 나이 환자일 수록 생존환자가 많다는 점을 확인하였습니다.

당사는 다른 희귀질환에 사용되고 있는 같은 계열의 약물의 가격을 고려해서 책정할 유데나필의 예상 연간 약가를 6만불로 예상하였습니다. 작은 규모의 환자수를 고려하면 더욱 약가가 높아질 수도 있지만, 향후 허가를 받는 과정에서 약효에 대한 가치와 기대가 반영된다면 더욱 높아질 가능성은 남아있습니다.(최소 6만불~ 최대 10만불)

현재 폰탄수술 환자 치료제를 위한 별도의 치료제는 없으며 다른 질환인 심부전약 치료제 '앤지오텐신전환효소 억제제 or 베타억제제' 등 약물로 Off-Label(허가범위 외 사용) 처방되고 있어 효과적으로 치료할 수 있는 신약개발이 절실한 상황입니다.기존에 Off-Label(허가범위 외 사용)로 사용되는 치료제의 경우 심한 심부전이나 합병증과 같은 증상에 부분적으로 사용되는 것으로 근본적인 치료제라 할 수 없으며, 의학적인 실효성에 비해 환자들의 비용만 많이 들어가는 상황이기 때문에 폰탄 수술 환자의 근본적인 치료를 충족할 수 없게 됩니다.

회사가 보유하고 있는 신약후보물질 유데나필을 기존 폰탄수술 환자에게 투여한 결과 폐혈관 압박을 감소시키고 폐혈류를 개선하는 등 혈관관련 질환에 효과가 있음을 확인하였으며, 본 효과를 통해서 폰탄수술 환자 치료제로 개발하게 된다면 많은 환자들에게 도움이 될 것으로 기대하고 있습니다. (3) 당사의 임상시험 진행현황

Udenafil이 속해 있는 PDE5 inhibitor (Phosphodiestrase 5 inhibitor) 계열의 물질은혈관을 이완시켜 혈압을 낮추어주는 작용기전으로 인하여 혈관계 질환에 관련한 많은 적응증에 효과가 있음이 입증되었고, 일부 제품은 시장에 출시되어 현재 판매되고있습니다.

당사는 개발하고 있는 폰탄수술환자 치료제에 대하여 2015년 8월 미국에서 희귀의약품 지정을 받았습니다. 아울러 2015년 10월 미국특허청(USPTO)에 용도특허를 신청하였으며, 2018년 11월 7일 특허 등록을 완료하였습니다. 국내의 경우 2016년 식품의약품안전처(KFDA)가 11월에 개발단계 희귀의약품으로 지정하였으며 유럽지역은 2016년 12월 희귀의약품을 지정받았습니다. 향후 미국 및 한국뿐만 아니라 유럽을 포함한 글로벌 시장에서 단심실증(Single Ventricle Heart Disease) 환자 치료제 개발 및 판매를 위한 첫걸음을 내디었다고 할 수 있겠습니다. 2020년 4월 15일에는 2018년 11월 27일에 받은 특허의 후속 추가특허를 지정받았습니다. 그 대상을 단심실증 가지고 태어난 폰탄수술 청소년 환자에서 그 대상군을 선천성 심장결함이 있는 폰탄환자 또는 단일기능 선천성 심장질환으로 태어난 환자군으로, 그 대상군도 기존 청소년에서 성인환자군까지 확장된 내용을 담고 있습니다. ※ USPTO(United States Patents and Trademark Office): 미국 특허청

2016년 3월 당사는 단심실기형으로 인한 폰탄수술을 받은 환자를 대상으로 임상3상 시험에 대한 시험계획서(이하Protocol)에 대하여 미FDA측과 SPA(Special Protocol Assessment, 수행계획사전평가)에 대하여 승인을 받고 미국, 캐나다, 한국의 총28개 시험기관에서 임상시험에 참가하였습니다. 이중, 미국, 캐나다의 26개 기관에서 환자모집이 시작되었으며, 2016년12월 한국에서도 식약처의 임상시험 승인을 받았습니다.국내의 경우 2017년 7월부터 서울대 병원과, 세종병원에서 환자모집을 시작하였습니다. 약 35명 환자를 한국에서 모집하였으며, 미국 캐나다, 한국기준으로 2018년 6월에 임상 3상 승인에 필요한 모집환자 400명중 마지막 환자가 등록을 마쳤으며, 마지막 등록 환자기준으로 2018년 12월말에 투여가 모두 완료되었습니다. 투여완료 후미FDA 지침에따라 3개월간 관찰(Watch)기간을 부여하여 약이 최종적으로 안전성에문제가 없는지 데이터 분석 전 최종 확인하는 과정을 거치게 됩니다.

폰탄수술을 하는데 필요한 병원은 미국기준으로 약 40개 센터가 있으며, 대부분 PHN에 등록된 정ㆍ부 회원 병원들 입니다. PHN에 등록된 센터 중 십여개 병원이 전체 폰탄수술의 75%를 실시하고 있습니다.당사는 폰탄수술 3상 임상실험을 하면서 PHN에 등록된 모든 병원들과 네트워크를 활용할 수 있는 권한이 있으며, 이부분을 충분히 활용하여 임상을 진행하였습니다 본 임상시험에서는 유데나필이 폰탄 환자의 운동능력에 미치는 영향을 평가하기 위해 6개월간 환자의 최대산소소비량 ( Max VO 2 ) 의 개선효과를 측정하고 동시에 여러 다른 효과와 안전성에 대해서 평가하는 것으로 본 임상 3상시험은 NIH, PHN, NERI와 협력하여 진행하였습니다.※NIH (National Institutes of Health) : 미국 국립 보건원 PHN (Pediatric Heart Network) : 미국 소아ㆍ심장 네트워크 NERI (New England Research Institutes) : 미국NIH 산하 임상시험 위탁/진행 기관본 임상시험은 폰탄환자에 대한 희귀질환이 인정되므로 신속검토과정(Fast Track)이적용되어 짧은 시간 내에 검토가 이루어 질 예정입니다. 즉, 일반 신약에 해당하는 10개월이 아닌, 희귀 질환 신약에 해당하는 6개월의 검토기간만 소요될 것입니다.

폰탄수술환자 치료제 임상은 2019년 6월에 모든 환자모집을 마무리 하였고, 2019년 12월 3상 마지막환자 투약을 완료하였습니다. 2020년 6월 미 FDA에 신약허가를 위한 신청서(NDA) 제출하였으며, 미 현지시간 기준 8월 28일 미FDA측으로 부터 자료의 수정 및 보완요청을 받았습니다. 당사는 보완요청 사항을 꼼꼼히 검토하여 2021년 3월 26일(미국기준)에 재접수(Re-Submission)를 완료하였습니다. 향후 접수에 대한 승인여부(NDA Filing, NDA Acceptance)가 확정되는 대로 홈페이지를 통해 내용을 공개할 예정입니다.한편, 보고서 제출일 현재 당사는 미국 신약허가를 위한 준비와 함께 2022년 상업화를 위한 작업을 진행하고 있습니다.먼저 신약개발 조직을 갖추기 위한 전문인력 및 마케팅 전략에 대한 검토를 시작하였습니다. 왜나하면 내년도 허가받은 약이 없는 초기시장 선점을 위해서는 이해관계자(의사, 보험사 등)를 설득하기 위한 전문가 영입과 함께 미리 영업 유통망을 구축해 놓아야 초기시장 확보가 유리하다는 판단에서 입니다.또한, 다수의 업체와 컨설팅 계약을 통해 약가(Pricing)협상을 위한 준비도 병행하고 있습니다. 국내와 다른 사보험 형태 구조를 가진 미국시장은 다수의 보험사와 협상을통해 회사는 유리한 약가테이블을 이끌어 내야 하며, 이러한 부분은 다수의 KOL(Key Opinion Leader)과 보험사의 이해가 기반이 되어야 가능한 부분입니다.

(4)시장의 매력

폰탄수술(Fontan Operation)환자 치료제 시장의 특성중 하나는 희귀질환 (Rare Disease)이면서 소아과심장질환(Pediatric Heart) 이라는 특성을 가진 소아희귀질환(Rare Pediatric Disease)시장이라 점 입니다.

미국에서의 희귀질환치료제(Orphan Drug)는 상당히 고가를 유지하고 있습니다. 아래 도표에서 보는 바와 같이 미국시장에서의 2016년도의 희귀의약품의 환자당 연간 비용은 14만불로서 일반의약품(Non-Orphan Drug)의 2만8천불에 비하여 5배 수준을 보이고 있습니다.

2007년부터 美FDA에서는 소아희귀질환 의약품 개발을 독려하고자 희귀/난치성질환 치료제를 개발하여 최종허가(NDA Approval)를 받을 경우, 개발사에게 타 의약품의 허가심사 기간을 10개월에서 6개월로 단축해주는 우선심사권(PRV, Priority Review Voucher)를 부여하며, 당사가 개발중인 폰탄수술(Fontan Operation)환자 치료제도 이 우선심사권(PRV)을 받기 위한 노력을 하고 있습니다.

美FDA 자료에 의하면 PRV는 2015년 기준으로 약 3억불 이상의 가치로 거래되고 있으며, PRV를 취득한 회사는 본인 사용 뿐 아니라 타 회사에게 매도가 가능하다는 특징을 가지고 있습니다. 특히 매수를 하는 회사들은 자사가 보유한 잠재적 블록버스터 치료제의 승인기간을 단축시키기 위해 적극적으로 시장거래에 참여하고 있습니다.

출처 :FDA다. 배합사료 사업

당사는 2017년 12월 15일에 동물용가축사료 제조관련 기계장치 등 유형자산 양수를하고 사료 제조업등록을 통해 본격적으로 배합사료 사업을 진행하고 있습니다.

1) 배합사료 산업에 대한 이해① 배합사료 산업의 특성배합사료 산업은 배합사료를 직접 소비하는 축산업과 매우 밀접한 관련성을 가지고 있으며, 이를 시작으로 육가공, 유가공, 수산물 가공, 동물용 의약품, 반려동물산업 등에 이르는 여러 분야와 연관을 갖고 있습니다. 또한 축산업 경기에 민감하게 반응하며, 국내에서 생산된 배합사료의 거의 전량이 국내에서 소비되고 있습니다. 해외 현지법인의 경우도 현지에서 제조 및 판매가 이루어지고 있으며 현지 축산업 경기 및 정책과 밀접한 연관을 가지고 있어 국민소득 변화, 시장개방, 가축질병, 축산물 가격 변동 등 국내 축산업의 성장과 관련된 대부분의 대내외적 변수에 배합사료 산업 또한 큰 영향을 받을 수 밖에 없습니다.

② 배합사료 시장 동향 및 전망국내 가축 사육 두 수에 의하여 결정되는 배합사료 생산량은 1970년에서 1980년대까지 정부의 축산 진흥 정책, 고속 경제 성장에 따른 국민소득 수준의 고도 성장에 힘입어 고성장세를 보였으나, 1980년대 후반 이후 전방산업인 유가공, 육가공 산업의 성숙기 진입, 축산물 수입개방 진전 등으로 성장률이 현저히 저하되어 산업라이프 싸이클상의 성숙기 징후가 뚜렷하게 나타나고 있으며, 국민 식생활과 관련된 산업의 특성상 일정 수준 이상부터 점진적인 유지를 보이고 특성을 나타내고 있습니다.배합사료 생산량은 가축사육 마리수와 밀접한 관계를 가지고 있으며, 따라서 배합사료 생산량을 추정하기 위해서는 사육 마리수에 대한 예측이 먼저 필요하다고 볼 수있습니다. 비육용의 경우 지속적인 한육우 사육마리수 감소가 예상되며 TMR(Total mixed ratio) 시장의 성장세로 배합사료 생산은 감소세를 면치 못할 것으로 예상됩니다.양돈용의 경우, 고돈가에 따른 입식 증가세 전환으로 인하여 사육 마리수가 다시 상승세를 보일 것으로 보여 배합사료 생산량은 지속적으로 증가할 것으로 예상됩니다.낙농용은 지속적인 원유 생산 감산정책과 젖소 개량 및 사양기술 개발에 따라 사육두수 및 배합사료 생산량은 감소할 것으로 예상되며, 양계용의 경우 조류 인플루엔자의지속 여부에 따라 변동성이 클 수 있으나, 산물가격의 호조세가 계속적으로 이어지지않을 것이라는 전망이 우세한 바, 배합사료 생산량은 정체 내지 소폭 감소할 것으로 전망됩니다. 그러나 배합사료산업은 국가식량산업이기에 급격한 감소는 이루어지지 않을 것이며, 앞으로도 축산물 소비의 증가가 예상됨에 따라 사료산업 역시 성장율은높지 않으나 완만한 성장이 가능할 것으로 전망된다.

마 . 주요 제품 등에 관한 사항 1) 주요 제품 등의 현황 (단위 : 백만원,%)

품 목	구분	2021년 1분기	2020년	2019년도

매출액	비율	매출액	비율	매출액	비율

발기부전증치료제	상품매출	-	-	128	0.5	138	0.7

폰탄치료제	제품매출	-	-	4,222	14.4	-	-

국내 의료기기	Stent(상품매출)	-	-	621	2.1	1,010	5.3

수수료매출	-	-	3	0.0	1	-

BNF사업부(구.사료사업부)	제품매출	113	1.9	23,878	81.6	17,480	92.3

상품매출	5,792	98.1	406	1.4	302	1.7

합계	5,905	100.0	29,258	100.0	18,931	100.0

(*) 의료기기사업부는 2020.09.03 기준으로 폐지되어, 중단사업으로 구분하였습니다. 2) 주요 제품 등의 가격변동추이 신약개발부 가) 가격변동추이 제품이 상용화되어 시판되고 있는 러시아의 경우 2011년 기준 tablet 당 소매가는 11달러 수준입니다.나) 가격변동원인

당사는 발렌타社(Valenta)와의 계약서상 공급가격이 고정되어 있으므로 공급 가격의 변동이 없습니다. BNF사업부(구. 사료사업부)가) 가격변동추이

당사의 배합사료 제조는 양축용과 대용유용으로 구분되며, 판매가는 전체적으로 변동성이 크지 않으며, 안정적인 추세입니다.

나) 가격변동원인

유제품(whey powder) 및 곡물류(대두, 옥수수 등) 국제시세 변동에 따라 가격 변동될수 있음.

다) 주요 원재료에 관한 사항

당사는 배합사료와 관련하여 주요원재료는 분쇄옥수수와 대두박 입니다. 분쇄옥수수는 미래생명자원과 피그넷에서, 대두박은 사조해표와 씨제이로부터 안정적으로 공급받고 있으며, 가격변동의 추이는 주요 생산지인 미국과 남미 등 작황에 따라 국제 시세가 형성됩니다.

3) 생산 및 설비에 관한 사항 신약사업부현재 제품을 생산하고 있지 않으므로 해당사항이 없습니다. BNF사업부(구. 사료사업부) 가 생산 및 설비에 관한사항

① 생산능력

양축용 배합사료 : 30톤/일(8hr)

대용유용 배합사료 : 8톤/일(8hr)

② 산출방법

설비 별 생산능력 기준은 일 8시간 작업을 근거로 산출

③ 생산실적당기 생산량 : 15,000톤

가동률 : 152%④ 생산설비

공장건물 : 제조시설 1,400.57㎡ 부대시설 3,795.7㎡

저장시설 : 제품빈 12기. 원료빈 42기 (제품창고 1동, 원료창고 1동)

분쇄시설 : 4대(150hp, 75hp, 10hp. 5hp)

배합시설 : 2대(1톤 믹서)

계량시설 : 9대(1,000kg~300kg)

정선시설 : 정선기 4대, 선별기 4대, 제철기 15대

먼지제거시설 : 6대

포장시설 : 4대(지대 3대, 톤백 1대)

수송장치 : 지게차 5대, 콘베이어 외 40대

작업공장 : 반자동 설비바. 매출에 관한 사항 1) 매출실적

(단위: 백만원)

매출유형	품 목	2021년 1분기	2020년	2019년도

K-IFRS	K-IFRS	K-IFRS

라이센싱	발기부전증치료제	수 출	-	128	138

소 계	-	128	138

폰탄치료제	수 출	-	4,222	-

소 계	-	4,222	-

국내 의료기기 매출	Stent	내 수	-	624	1,011

소 계	-	624	1,011

사료사업부	상품/제품매출	내 수	5,905	24,284	17,782

소 계	5,905	24,284	17,782

합 계	수 출	-	4,350	138

내 수	5,905	24,908	18,793

합 계	5,905	29,258	18,931

(*) 의료기기사업부는 2020.09.03 기준으로 폐지되어, 중단사업으로 구분하였습니다2) 매출원가 당사가 러시아에 수출하는 제품은 동아ST(주)에서 생산한 제품을 당사가 상품매입하여, 러시아 현지 파트너회사에 직접 공급하는 구조를 가지고 있습니다.3) 수출 현황

(단위: 백만원)

매출유형	품 목	수출국	2021년 1분기	2020년	2019년도

상품	발기부전증치료제	러시아	-	128	138

제품	폰탄치료제	홍콩	-	4,222	-

합계	-	4,350	138

4) 주요 매출처 등 현황(단위: 백만원)

품 목	매 출 처	2021년1분기	2020년	2019년도

발기부전증치료제	수출	발렌타	-	128	138

소계	-	128	138

폰탄치료제	수출	헤파가드	-	4,222	-

소계	-	4,222	-

국내 의료기기	내수	국내병원	-	624	1,011

사료사업부	내수	국내	5,905	24,284	17,782

합계	5,905	29,258	18,931

(*) 의료기기사업부는 2020.09.03 기준으로 폐지되어, 중단사업으로 구분하였습니다5) 수주상황경영상의 주요계약 등의 내용을 참고하시기 바랍니다.6) 파생상품 등에 관한 사항해당사항이 없습니다.7) 경영상의 주요계약 등당사는 유데나필이라는 신규물질에 대한 특허권을 바탕으로 미국, 캐나다, 멕시코, 러시아 등 4개국에서 발기부전증 치료제(제품명 : 자이데나) 및 전립선비대증 치료제(제품명 : 미정) 등의 개발·신약허가 및 Licensing-Out 등을 주요 영업활동으로 하고 있으며, 최근의 Licensing-Out 계약 현황은 다음과 같습니다.[주요 신약 적응증 현황]

적응증	개발진행 상황	비 고

발기부전 치료제※(제품명: 미정)	NDA Review후 보류 중	※

러시아식약청 허가완료	발렌타社와 Exclusive Distribution계약 체결 (러시아)

전립선비대증 치료제※(제품명: 미정)	미국임상 2b상 완료	-

발기부전치료제 및 전립선비대증 치료제(제품명: 미정)	멕시코임상 2b상 진행	다케다 멕시코社(구 나이코메드)와 Licensing-Out계약 체결 (멕시코)

폰탄수술 환자 치료제(제품명: 미정)	NDA 재신청(Re-submission)완료	* 美 NHLBI 와 개발 계약 체결(미국) Mezzion과 Mezzion International LLC간 기술이전 계약체결

※ 발기부전증 치료제는 2016년7월에 폴란드의 폴파마(Pol Pharma) 社와 원재료(API) 공급계약을, 캐나다의 할로파마(Halo Pharma) 社 와는Formulation(합성) 계약을 체결하였습니다. ※ 폰탄수술환자 치료제는 2020년 1월에 폴란드의 폴파마(Pol Pharma) 社와 원재료 공급계약을, 2020년 3월에 캐나다의 할로파마(Halo Pharma, 현 Cambrex) 社 제품제조 계약을 체결하였습니다.※ 폰탄수술환자 치료제는 2015년 8월 희귀의약품 지정을 받았으며, 2015년 10월 15일 미국특허청(USPTO)에 용도특허를 신청하였으며, 2018년 11월 7일 특허 등록을 완료하였습니다.※ Mezzion과 Mezzion Pharmaceuticals, Inc.(구 International LLC) 간 2016년 2월 기술이전 계약을 체결하였습니다.※ USPTO(United States Patents and Trademark Office) : 미국 특허청[발렌타社(Valenta) 러시아 지역 지적재산권(IP) 및 판매권 권리이전 계약]

구분	발기부전증 치료제	주요 계약내용

금액	지급시기

계약금	100만불	2016.07(완료)	계약후 15 영업일 이내에 받는 것을 조건으로 함

잔금	110만불	2016.10 (완료)	권리이전 완료후 10영업일 이내에 받는 것을 조건으로 함

합계	210만불

사. 연구개발활동 1) 연구개발 담당조직당사는 국내시장이 아닌 글로벌시장을 목표로 하는 신약 개발을 추진하고 있습니다. 당사의 신약개발 전략은 자체적으로 기초 연구부터 출발하여 신약을 개발하는 것이 아니므로, 현재 메지온 내에는 연구조직이 존재하지 않습니다. 따라서 연구활동은 유데나필 및 당사가 국내외에서 Licensing-In 대상 기초물질에 대하여 관련분야의 유수한 Consultants를 통하여 연구개발을 수행하고 있습니다2) 주요 연구개발인력의 현황

가) 메지온

성명	담당업무	주요경력

김원근	R (국내,해외담당)	1995 동아바이오텍 1997 동아제약㈜ 연구소 2005 동아제약㈜ 개발본부 2006~현재 ㈜메지온 개발본부인하대 대학원 생물공학

James L.Yeager	R (해외담당)	1989 Abbott 국제부 manager 1995 Pharmedic 개발 부사장 2004 Nexmed 개발 부사장 2005~현재 Yeager 2005~현재 ㈜메지온 임상팀장 Purdue대 약대 Purdue대 약학 Ph.D

Peter J.Manso	Law, IP	1982 Wood Herron Evans Partner2001 Edwards Wildman Palmer Partner2015 Mintz Levin LLP Partner Mezzion International EVPU. of Cincinnati College of Law (J.D.)
U. of Maryland School of Pharmacy (B.S. Pharmacy)
Florida State University (B.S. Biology)

Mitchell S. Steiner	R(자문)	Vanderbilt University Ph.D (Molecular Biology)2013 University of Tennessee(Professor of Urology)2018 Veru, Inc. President, Founder

Lori-Sue Burns	CMC	1984 P(Regulatory Affairs Senior Scientist)2009 Warner Chilcott(CMC Development Manager)2015~현재 LSB Consulting LLC 대표DePauw 대 분석화학 박사

Patricia A. Matson	CMC	1988 P(Chemical Development Manager)2009 Warner Chilcott(CMC Development Manager)2015~현재 PA Matson LLC 대표Vermont대 합성유기화학

Ridwan Shabsigh	R(자문)	Damascus 의과대학, Medical Doctor1990 뉴욕 Presbyterian 병원, 비뇨기과 전문의 1998 뉴욕 Presbyterian 병원, 비뇨기과 부교수2007 Maimonides Medical Center, Director

Clive A. Hammant	개발	1972 Cooper Ghodesia Technical Manager1985 Pfizer 라이센싱 및 개발이사2007 Hammant LLC 대표Cambridge 대 M.A, Vet M. B

나) 주요 컨설턴트

성명	전문 분야	업무 경력	경력

Frederick E.Reno	Toxicology FDA Specialist	48년	미국 유타대학 독성학 Ph.D 1973 Hazleton Laboratories社, Director 1982 Hazleton Laboratories社, Vice President 1984 Hazleton Laboratories社, Vice president

James A. Longstreth	FDA RA Specialist	42년	미국 Johns Hopkins 대학 Ph.D 1993 Corporate Clinical Research社, Director 1994 Strategic Development社, Director 1997 Longstreth Associate社, President 2000 CanReg社, Executive Director

David D. Morris	Clinical Statistic Expert	33년	Virginia Polytechnic 주립 공과대학, 통계학 PhD 2000 Abbott社, Assistant Director 2003 Abbott社, Project Leader 2004 WebbWrites社, Director 2008 WebbWrites社, Senior Director

Jennifer L Stanek	CMC Specialist	23년	Depauw 대학, Chemistry 1991 Pfizer社, CMC Director 1998 Pfizer社, CMC Associate Director 1997 Pfizer社, CMC Manager

David R. Staskin	OAB specialist	32년	Hahnemann 의과대학1989 하버드대학 Medical Center, 교수2002 뉴욕 Presbyterian 병원, 교수2008 St. Elizabeth's Medical Center, 교수

3 ) 연구개발 비용(연결기준)

(단위: 백만원)

과목	제20기 1분기	제19기	제18기	비고

비용의성격별분류	연구개발비용합계	1,346	8,210	12,149	-

회계처리	경상개발비	942	1,588	12,149	-

개발비(무형자산)	403	6,622	-	-

제조경비	-	-	-	-

연구개발비/매출액 비율(연구개발비용계/당기매출액*100)	22.8%	28.1%	64.2%	-

4) 연구개발 실적 연구개발 완료실적가) 발기 부전 치료제

연구명	미국 임상 2b상 시험

연구기관	메지온

연구기간	2005. 5 ~ 2006. 8

연구목적	동아제약에서 개발되어 임상 1상까지 진행된 신물질 유데나필에 대한 글로벌 신약개발을 위하여 미국에서 FDA의 승인 하에 임상 2b상 시험을 진행하였습니다.

연구결과	총 340명의 환자를 대상으로 한 임상시험에서 우수한 안전성 및 유효성을 인정받아 FDA로부터 다음 단계인 임상 3상으로 진행에 대한 승인을 받았습니다. 이는 유데나필이 글로벌 발기부전증 치료제로 제품화에 성공할 수 있다는 확신을 주었으며 더불어 미국에서의 글로벌 임상시험에 대한 know-how를 획득함과 동시에 추후 다른 프로그램을 원활하게 자체적으로 진행할 수 있는 능력을 배양하였습니다.

나) 폰탄수술환자 치료제

연구명	미국 임상 1, 2, 3상 시험

연구기관	Children's Hospital of Philadelphia, USA 외 5개 기관

연구기간	2014.07 ~ 2019.12

연구목적	폰탄수술 청소년 환자에게 5일이상 여러종류의 용량투여로 안정성과 약동학(PK), 약력학) 효과를 평가하는 실험 (To determine the safety, pharmacokinetics (PK), and short-term pharmacodynamic (PD) effects of multiple dose levels of udenafil over a 5-day period in adolescents with Fontan physiology)

연구결과	Fontan 생리를 갖는 환자 36명을 대상으로 했던 임상시험을 통해 Udenafil은 임상 3상 시험을 위한 안전성을 확인하였고, 폰탄 생리의 개선효과를 보였습니다. 이를 통해 미FDA의 SPA 동의를 받아 진행한 임상 3상 시험이 완료되었습니다.

다) BNF사업부(구.사료사업부) 연구개발

연구명	클리스트리디움 속 세균 독소 예방 및 치료를 위한 바실러스 서브틸리스 GCB-13-001을 이용한 가축용 사료첨가물 기술 개발

연구기관	중소기업청(산학연협력 기술개발사업)

연구기간	2017.05 ~ 2018.04

연구목적	클로스트리디움 속 세균 또는 세균독소의 예방 및 치료용 사료첨가제 개발

연구결과	1. 기술개발 과정의 적정성
- 세균독소예방 및 치료를 위한 가축용 사료첨가물 기술을 개발하는 과제로서 당초 사업계획서 상 제시한 주요 핵심기술개발내용에 대한 적절한 연구수행 결과를 제시함
2. 개발결과물 시험평가의 적정성
- 사업계획서에 제시한 개발목표를 달성하기 위한 정량적 평가항목을 모두 달성하였음
- 연구노트가 체계적이면서 세부적으로 보완 작성하여 제시함
- 목표달성의 객관적 증빙을 자체평가로 제시하였으며, 사양실험을 통한 개발소재의 개발결과의 객관성을 신뢰성을 확보 제시함
3. 기술개발목표 달성여부
- 정량적 평가항목(생산성, 소화율개선, 장내균총, 가축폐사율) 4가지의 항목대비에 대한 목표치 달성 제시함
- 효소활성 및 효소생성능, 효소생성균 발육조건에 따른 균수 확인 등 연구결과를 제시하였음
4. 사업화 성과
- 본 기술개발 결과물을 활용한 사업화 하기 위한 시장분석이나 마케팅 전략에 따른 구체적인 매출확보계획을 제시하여 사업화 성공 가능성 있음