제넥신 분기보고서 (2022.03)
1. 사업의 개요

가. 사업 영역 당사는 독자적인 원천기술을 보유하고 있으며 이를 바탕으로 신약을 연구개발하는 바이오의약품 기업으로서 크게 두 가지 제품군의 치료제를 개발 및 사업화 하고 있습니다. 1) 차세대 단백질 신약 : 당사의 고유 기반기술(hybrid Fc; hyFc)과 노하우 기술 (고생산 세포주 제조 및 공정개발 기술) 을 바탕으로 기존의 단백질 치료제에 비해 체내의 반감기 및 효능을 현저히 향상시킨 차세대 의약품 개발에 집중하고 있으며, 제품의 목표시장은 전 세계를 대상으로 하고 있습니다. 당사가 개발하고 있는 단백질 치료제는 주로 암, 내분기계 질환, 면역계통 질환 등의만성질환을 대상으로 한 치료제입니다. 대표적 파이프라인으로 항암 면역치료제 (GX-I7)를 보유하고 있으며, 차세대 단백질 신약으로 지속형 인간성장호르몬 (GX-H9), 빈혈 치료제 (GX-E4) 등을 개발하고 있습니다. 사업화의 핵심은 파이프라인별 파트너쉽과 기술이전에 있습니다. 항체융합단백질 치료제 파이프라인은 대부분 국내 및 해외 제약사와 공동개발 및 임상시험으로 진행되며 해당 제품의 상용화 또는 임상단계에서 글로벌 대형 기업으로의 기술이전을 목표하고 있습니다 단기 수익의 창출은 국내 및 해외 제약사로의 조기 기술이전을 통한 기술료로 발생되며, 중장기적인 수익은 임상2상 이후 해외 글로벌 제약사로의 기술이전을 통한 기술료 및 로열티로 발생될 예정입니다. 2) DNA백신 신약 : 당사는 혁신적인 DNA 벡터기술과 플랫폼 기술을 통해 GX-188E(자궁경부암 치료백신)을 개발하고 있습니다. 치료 DNA백신의 경우, 최근 글로벌 선진 제약사들이 면역치료 요법에 관심을 가지면서 각광을 받고 있는 분야이고, 제넥신이 보유한 파이프라인이 해당 분야 세계 최초의 유전자 백신을 지향하고 있으므로 그 부가가치가 매우 큽니다. 특히, HPV(인간 유두종 바이러스)의 경우 전세계 여성 약 3억명 이상이 감염된 바이러스이며, 궁극적으로 자궁경부암 고위험인자이므로 이에 대한 치료백신은 매우 큰 잠재 시장을 가집니다. 당사가 개발하고 있는 DNA백신 신약은 치료 DNA백신 및 면역관문억제제와의 병용 투여를 통한 자궁경부암 등 면역치료를 궁극적으로 목표합니다. 당사의 DNA 백신 신약기술은 후보물질의 신속한 제작, 간단한 공정 및 빠른 생산이 가능하고, 안정성 있게 면역반응을 유도하기 때문에 여러 감염증상의 예방백신으로적응증 확대가 용이합니다. 당사는 지금까지 개발 경험을 바탕으로 엔데믹 및 미래 또 다른 바이러스의 팬데믹을 대비한 백신으로 차세대 백신 기술개발을 이어갈 것입니다. 또한, 당사는 개발위험을 최소화하기 위하여 정부과제를 적절히 활용하고 기반기술 자체에 대한 사용 허여 등 각 포트폴리오별, 제품별로 가장 적합한 사업화 계획을 수립하고 이를 추진하고 있습니다. 나. 회사의 영업 및 생산 당사는 신약 연구개발 기업으로, 원천기술을 바탕으로 다수의 제약사에 기술을 이전함으로써 매출을 실현하고 있습니다. 기술이전된 제품의 개발이 성공적으로 종료되는 경우, 국내 및 아시아 일부국가의 영업 및 생산은 당사로부터 이전받은 국내외 제약사가 담당할 예정이며, 그 외 지역의 영업 및 생산은 미정입니다. 당사가 현재 국내에서 추진하고 있는 기술이전계약은 단순히 기술이전 만으로 종료되는 일반적인 형태가 아니라 아래의 사업화 전략에서 설명하듯이 대부분 기술이전 후 공동개발의 형태로 진행되고 있습니다. 1) 사업화 전략 당사 사업화의 핵심은 파이프라인별 파트너쉽을 통한 공동개발 및 기술이전에 있습니다. 차세대 단백질신약 파이프라인은 대부분 국내외 파트너사와 공동개발 및 임상시험으로 진행되며 해당 제품의 상용화 또는 임상단계에서 글로벌 기업으로의 기술이전을 목표하고 있습니다 단기 수익의 창출은 국내외 파트너사로의 조기 기술이전을 통한 기술료로 발생되며, 중장기적인 수익은 임상2상 이후 해외 다국적 제약사로의 기술이전을 통한 기술료 및 로열티로 발생될 예정입니다. 혁신 신약인 DNA백신 파이프라인은 성공적인 임상결과 확보 후 글로벌 대형 제약사에 기술이전과 빠른 출시를 목표로 합니다 사업화를 위한 제품의 개발 전략은 크게 세가지로 분류하고 있습니다.가) 혁신 항암면역 치료제 : GX-I7 항암면역치료제는 3세대 항암제로 각광받고 있는 치료 방법으로서 1세대인 세포독성항암제와 2세대인 표적항암제를 거쳐 새로운 암 치료 패러다임으로 자리잡고 있습니다. 항암면역치료제를 통해 고유의 면역시스템을 자극하여 암을 치료할 수 있다는 점에서 기존 치료법과 구분되며, 강한 암세포 특이적인 면역반응을 유도하여 재발암과 치료제에 내성이 생긴 암에 대해서도 항암 효과를 입증하고 있어 미래 치료제로서부각되었습니다. 당사가 개발중인 항암면역 치료제는 면역 시스템의 핵심세포인 T세포를 만들어내는가장 중요한 단백질인 인터루킨-7 (interleukin-7)을 이용하고 있습니다. GX-I7은 면역기반 치료제에 있어서 최적의 신약 후보이자 현재 전세계에서 임상시험이 가능한유일한 인터루킨-7 제품입니다. 당사는 다양한 암종에 대하여 GX-I7 단독 또는 다른 항암면역 치료제와 병용 투여 연구를 진행하고 있으며, 이를 통해 안전성과 치료 효과를 확보하고 글로벌 사업화를진행 할 계획 입니다. 나) 차세대 단백질 신약 단백질치료제 시장은 hGH(성장호르몬결핍증), EPO(만성신부전증 빈혈) 등 기존 1세대 단백질치료제가 세계 의약품 시장의 성장동력으로 작용하여 바이오의약품 시장의확대 뿐만 아니라, 특허 만료로 인한 바이오시밀러 제품의 고성장에도 기여하고 있습니다. 그러나 이러한 오리지널 단백질치료제 및 바이오시밀러의 경우 제형과 전달 방법 등여전히 개선해야 할 문제가 있으며, 이러한 측면에서 현재 사용되고 있는 다양한 단백질 제제들은 생체 내 지속성 증가, 활성 증가, PK(약물의 생체내 움직임) 최적화 등의 장점을 가진 지속형 단백질치료제, 일명 바이오베터로 급격하게 전환되고 있습니다. 바이오베터를 만들기 위한 대표적인 기술은 글라이코실레이션(Glycosylation), 페길레이션(Pegylation), 그리고 항체융합 기술이 있습니다. 항체융합 기술은 가장 최근에 상업화에 성공한 기술로서 약물의 체내 지속시간 증가와 직접적으로 관련된 항체의 특정영역을 이용하여 체내 지속시간이 길고 다양한 치료 단백질에 적용이 가능하며 추가 공정이 없어 가격 경쟁력 측면에서 강점을 보유하고 있습니다. 당사는 지속형 항체융합단백질을 제조할 수 있는 고유의 항체융합기술인 hybrid Fc 기술을 보유하고, 이를 이용하여 오리지널 단백질치료제 및 바이오시밀러 대비 진보된 바이오베터 제품과 차세대 바이오 신약을 개발하고 있으며, 이를 통해 효능과 안정성, 편의성 및 경제성 측면에서 차별화된 제품의 시장진입을 준비하고 있습니다. [주요제품군]GX-H9 (지속형 인간성장 호르몬 결핍증 치료제)GX-E4 (지속형 빈혈치료제)다) 신규 DNA백신 신약 당사는 혁신적인 DNA 벡터기술과 플랫폼 기술을 통해 DNA백신인 GX-188E(자궁경부암 치료백신)을 개발하고 있습니다. DNA백신은 기존의 약품으로는 예방/치료하기 어려운 질환에 적용할 수 있으며, 바이오 산업분야에서는 차세대 신기술에 속합니다. 당사는 해당 원천기술을 이용한 혁신적인 바이오 신약을 통해 시장형성 초기단계에서 신속한 시장장악이 가능한 사업화를 준비하고 있습니다. [주요제품군]GX-188E (자궁경부암 DNA 치료백신)2) 생산 현황 당사는 현재 신약을 연구개발하는 기업의 특성상 제품의 판매를 위한 생산활동을 하고 있지 않습니다. 다. 신규 사업 등의 내용 및 전망 당사가 진행 중인 제품들은 모두 당사가 보유하고 있는 고유 원천기술을 기반으로 개발되고 있습니다. hybrid Fc 원천기술은 호르몬, 펩타이드, 사이토카인등을 이용하여 경쟁력 있는 다양한 지속형 제품개발에 적용이 가능한 기반기술이며, 현재 개발중인 제품 포함, 다양한 단백질치료제에 폭넓게 적용되어 연구개발 및 임상시험을 진행하고 있습니다.이 중 항암면역치료제 분야는 현재 전세계적으로 활발하게 연구 및 임상이 진행되고 있는 분야이며 그중 면역 증강기술과 면역반응이 항암치료에 핵심으로 거론되고 있습니다. 제넥신의 원천기반기술인 hyFc를 인터루킨-7에 융합시킨 신약 파이프라인 GX-I7은우리 면역 체계에서 중요한 역할을 하는 살상 T 세포의 증식과 기능 강화에 필요한 핵심 물질입니다. 다양한 과학 저널을 통하여 인터루킨-7이 면역관문억제제와 같은 항암면역 치료제와 강력한 시너지 효과가 나타난다는 것을 입증한 바 있습니다.당사에서 개발중인 GX-I7은 체내 면역 재건과 강화, 면역세포 증식등의 기전을 가지고 있어 면역을 이용한 항암치료에 중요한 핵심 기술 중 하나입니다.현재 뇌암 및 고형암 환자를 대상으로 단독투여, 삼중음성 유방암과 피부암 환자를 대상으로 상용화된 면역관문억제제와의 병용투여 임상시험에 진입하였으며 향후 다양한 암종과 감염성 질환에 대해 단독 또는 병용투여를 통해 치료효과를 입증하고 글로벌 사업화를 진행 할 계획 입니다. DNA백신 기술은 전 세계적으로 조명 받고 있는 기술이며 제넥신의 주요 핵심 기술 중 하나입니다. 혁신적인 플랫폼 기술을 통해 현재 자궁경부암 치료백신 등 난치성 질환에 대한 치료제를 개발하고 있으며, 미래 또 다른 바이러스의 판데믹을 대비한 차세대 백신 기술로의 개발도 이어갈 것 입니다. 이를 통해 향후 시장성 및 수요를 함께 고려하여 제품 파이프라인을 추가함으로써 수익 창출 및 연구개발비 유입에 의한 선순환 구조를 정착시킬 예정입니다. 아울러 정부 차원에서 신약 연구개발의 중요성을 감안하여 다양한 정부과제를 통해 연구개발비 지원을 지속적으로 확대하고 있으므로, 당사는 이에 적극적으로 참여함으로써 향후 신규 사업의 추진에 있어서 객관적인 평가와 공신력을 획득하고 정부의 연구개발 진도 관리에 따라 과제의 성공가능성을 높일 계획입니다.