제넥신 사업보고서 (2025.12)
1. 사업의 개요

[주요용어]

구분	내용

표적단백질분해기술 (Targeted Protein Degradation, TPD)	질병을 유발하는 단백질을 제거하여 질병을 치료하거나 발현을 억제하는 기술을 말함. 기존 치료제와는 달리 단백질의 활성을 억제하는 것이 아니라, 세포 내 단백질 분해 시스템을 이용하여 목표 단백질을 직접 제거할 수 있는 기술임.

PROTAC (PROteolysis TArgeting Chimera)	세포 내 단백질 분해 시스템 중 유비퀴틴-프로테아좀 시스템 (Ubiquitin-Proteasome system)을 사용하여 표적단백질을 제거하는 기술. 표적단백질에 결합하는 부분(Warhead)과 E3 Ligase에 결합하는 부분(E3 Ligand)가 링커를 통해 연결되어 있는 형태임. 기존 small molecule기반 PROTAC의 경우 표적단백질을 인지하여 결합하는데 한계가 있음.

bioPROTAC	기존 small molecule기반 표적단백질 결합부분을 대신하여 biologics molecule(nanobody, scFv, peptide등)을 표적단백질 결합부분으로 사용하는 PROTAC기반 기술을 말함. 기존 small molecule은 인지할 수 없는 절대다수의 단백질을 표적단백질로서 결합할 수 있는 장점을 가지고 있음.

나노바디 (Nanobody)	낙타과 동물의 항체 중 타겟과 결합하는 부위를 지칭하는 용어로, 기존 항체의 10분의 1 크기의 작은 단백질을 말함. 특정 타겟에 결합할 수 있어 기존 항체의 역할을 대신할 수 있으며, 작은 크기와 안정된 구조로 조직침투성과 항원접근성을 향상시키고, Fc 부위에 대한 면역부작용을 최소화할 수 있음.

림프구	림프구는 무과립성 백혈구의 일종으로 면역 기능에 관여한다. 림프구에는 자연 살해 세포, T세포, B세포가 포함됨

B 림프구 (B 세포)	면역 반응에서 외부로부터 침입하는 항원에 대항하여 항체를 만들어내는 림프구의 하나임

T 림프구 (T 세포)	항원 특이적인 적응 면역을 주관하는 림프구의 하나임

effector T 세포	인간이 바이러스에 감염되거나 암에 걸리면 항원 특이적 미접촉 T 세포(naive T cell)가 세포분열 및 분화를 시작하여 대량의 effector T 세포가 생성됨

IgD	면역글로불린 D 혹은 IgD 는 항체 개별형 중 하나이다. 성숙 B 세포에서 또 다른 항체인 IgM 과 함께 공동발현 됨. IgD 는 혈액에 존재하는 면역글로불린 중 0.25%를 차지하며, 분자량은 약 185 kDa 이고 반감기는 2.8 일임

IgG4	IgG 의 subtype 중 하나로서 면역글로불린 G(IgG)는 항체 개별형 중 하나임. 동일한 중쇄 두 개와 경쇄 두 개로 된 단량체이고, 일반적인 항체의 형태인 Y 형으로 배열되어 있음. 각 IgG 에는 항원결합자리가 두 개 있음

memory T 세포(기억 T 세포)	기억 T 세포는 항원을 인지한 T 세포가 분화 및 선별 과정을 거친 뒤 장기간 생존하고 있다가 나중에 항원이 재차 침입하였을 때 빠르게 활성화되어 effector T 세포의 기능을 할 수 있는 잠재적 능력을 가진 세포를 말함

Naive T Cell(미접촉 T 세포)	미접촉 T 세포는 분화와 성숙을 거쳤지만 아직 말초에서 항원을 만나지 못한 T 세포임

ORR(Objective Response Rate)	객관적 반응률(ORR)은 사전에 정의된 최소한의 기간 동안，사전에 정해놓은 양 이상의 종양 감소를 보인 환자의 비율을 말함

OS(Overall Surival)	치료 시작후 부터 사망에 이르는 기간환자별 편차가 크기 때문에 평균값(average)이 아닌 중간값(median)을 기준으로 삼으며, 치료 또는 임상 시험 중 사망하지 않은 환자는 확인된 가장 긴 시간으로 산정함

T helper 세포 (Th 세포)	T helper 세포 (Th 세포)는 effector T 세포 중 다른 백혈구들의 분화 및 활성화를 조절함으로써 체액성 면역 및 세포성 면역을 촉진하는 세포를 말함. 세포 표면에 CD4 단백질을 가지고 있다는 특징 때문에 CD4 Th 세포라고도 함. Th 세포는 세부 기능에 따라 다시 Th1, Th2, Th17, Treg 등으로 분류됨

면역항암세포치료	자신 또는 타인의 혈액에서 직접 면역세포를 채취하여, 체외에서 활성 또는 배양을 한 후 환자의 체내로 넣어 주어 암세포 만을 선택적으로 살해하여 부작용 없이 종양을 제거하는 암 치료법

CAR-T 세포치료제	키메라항원수용체를 보유한 T 세포치료제

자연살해세포(Natural killer cell, NK cell)	선천면역을 담당하는 세포의 일종. 바이러스 감염이나 악성 종양의 발생에서 중요한 1차 방어를 형성하는 역할을 함. 암세포치료제 개발 시 주요 표적 면역세포 중의 하나

수지상세포(Dendritic cell, DC)	항원제시세포 중 가장 전문적인 역할을 하는 세포. 선천면역과 적응면역의 가교 역할을 하여 감염이나 종양 등에대하여 항원특이적 면역반응의 개시를 매개하는 세포

사이토카인(Cytokine)	신체 내의 세포, 특히 면역세포 사이에서 신호전달을 위하여 생성하고 분비하는 일련의 과정을 매개하는 단백질. 각 사이토카인은 특정 세포군에 의해 생산되며, 반응시키는 표적세포도 특화되어 있음

인터루킨(Interleukin)	사이토카인의 일종. 주로 수지상세포나 혈액단구(monocyte), 상피세포(epithelial cell) 등에서 생산되어 분비됨. 주요 표적세포는 항암 면역능에 중요한 역할을 하는 자연살해세포나 세포독성 T세포 등임. 면역반응이 일어나는 여러 단계에 작용하여 그 반응을 조절함으로써 인체의 방어작용에 중요한 역할을 하며, 하나의 세포가 다양한 인터루킨을 생산하기도 하고 각각의 인터루킨은 중복되는 역할도 하지만 독특한 고유의 기능을 가지기도 함

인터루킨-2(Interleukin-2, IL-2)	직접적으로 T 세포에 작용하여 면역 관용과 활성을 조절하는 작용을 하며, 인터루킨 2는 주로 활성화된 CD4+ T 세포, CD8+ 세포, 자연살해세포(Natural Killer Cell, NK)에서 만들어짐. 면역 반응을 억제하는 regulatory T cell (Treg)도 활성화 시키기 때문에 면역 효과를 크게 기대하기 어려움

인터루킨-7(Interleukin-7, IL-7)	조혈세포의 성장인자로 작용하여 주로 골수나 흉수의 기질세포(stromal cell)에서 분비되며, 면역 세포인 T 세포와 B 세포의 증식, 생존 등을 유도해 면역세포의 활성을 도움.

면역관문억제제	암 면역 요법의 한 형태로 T 세포같은 일부 면역세포 및 암세포에서 발현되는 면역관문(immune checkpoint)이라고 하는 단백질을 차단하는 약물 유형임

관해(Response Remission)	어떤 심각한 질환이 경과하는 중에 자각, 타각증상과 검사성적이 일시적으로 호전되거나 대부분 소실되는 상태, 완치와 다른 점은 재발 가능성이 있음

부분관해(PR: Partial Remission)	항암제 사용으로 인해 종양의 부피가 어느 정도 감소되는 경우

플라스미드 DNA(Plasmid DNA)	세균(bacteria)나 효모(yeast)의 세포 내에 염색체와 별도로 존재하면서 독자적으로 복제/증식할 수 있는 원형 이중 가닥 DNA

가. 사업 영역당사는 차세대 혁신 신약을 개발하는 바이오의약품 기업으로서 독자적인 원천기술인 hyFc 융합 단백질 및 DNA 백신 제조기술을 바탕으로 두 가지 제품군의 치료제를 개발하여 사업화에 매진하고 있습니다. 최근 ㈜이피디바이오와의 합병을 통해 bioPROTAC 플랫폼 기술인 EPDeg™을 확보하였습니다. 이를 통해 혁신적인 신규 파이프라인을 구축하고, 다년간의 업계 경험을 통해 bioPROTAC 전문성을 갖춘 핵심 연구 인력을 영입함으로써 미래 성장동력 확보에도 힘쓰고 있습니다.당사는 독자적인 원천기술인 hyFc 융합 단백질 및 DNA 백신 제조기술을 보유하고 있어 이를 바탕으로 차세대 혁신 신약을 연구개발하는 바이오의약품 기업으로서 두 가지 제품군의 치료제를 개발하여 사업화 하고 있으며, 후보물질 발굴 등 미래 성장동력 확보에도 힘쓰고 있습니다.1) 차세대 유전자재조합 단백질 신약: 당사의 고유 기반기술(hybrid Fc; hyFc)과 노하우 기술(고수율 세포주 제조 및 공정개발 기술)을 바탕으로 기존의 단백질 치료제에 비해 체내의 반감기 및 효능을 현저히 향상시킨 차세대 의약품 개발에 집중하고 있으며, 제품의 목표시장은 전 세계를 대상으로 사업 확장을 하고 있습니다.당사의 hyFc 플랫폼은 Neonatal Fc Receptor(FcRn)과의 결합을 통해 약물이 자연스럽게 생체 내에서 재활용 될 수 있다는 점과 증가된 반감기에 따른 지속력을 최적화한 융합 단백질 플랫폼입니다. 기존에 약효 자체는 뛰어나지만 지속성이 짧은 약물들에 비해, 투여 주기를 늘려 편의성을 제고한 것이 가장 대표적인 사례입니다. 상기 기술은 기존 약물의 효능을 제고하였다 하여 '바이오베터(biobetter)’라고 통칭하기도 합니다.hyFc는 'hybrid Fc' 의 약어로 말 그대로 항체의 일부 구조인 Fc를 혼합한 플랫폼 기술입니다. 기존 항체의 Fc 단편을 분리하여 융합시켜 개발한 기술로서 약효 자체는 뛰어나지만 지속성이 짧은 단백질 약물의 효능을 지속시키는 기전입니다. 당사는 인체에서 유래한 IgD, IgG4 항체로 플랫폼 구조를 구성하여, 자가면역반응과 같은 부작용을 최소화 하고 기존 효능을 극대화하는 플랫폼을 설계하였습니다. 이와 같은 고유의 플랫폼 기술을 활용하여 기존 단백질 치료제를 개선한 바이오베터(biobetter) 뿐만이 아닌, 새로운 단백질을 적용한 신약 또한 개발하고 있습니다.당사가 개발하고 있는 유전자재조합 단백질 치료제는 주로 암, 내분기계 질환, 면역계통 질환 등의 만성질환을 대상으로 합니다. 대표적 파이프라인으로 면역 세포를 증폭시켜주는 사이토카인인 인터루킨-7(Interleukin-7, IL-7)과 hyFc를 융합한 항암 면역치료제(GX-I7)를 보유하고 있으며, 기존 단백질 치료제의 효능의 지속성과 투여 주기를 개선한 바이오베터인 지속형 인간성장호르몬 결핍증 치료제(GX-H9)와 빈혈 치료제(GX-E4) 등을 개발하고 있습니다.사업화의 핵심은 파이프라인별 파트너쉽과 기술이전에 있습니다. 항체융합단백질 치료제 파이프라인은 대부분 국내 및 해외 제약사와 공동개발 및 임상시험으로 진행되며 해당 제품의 상용화 또는 임상단계에서 글로벌 대형 기업으로의 기술이전을 목표하고 있습니다.

2) DNA백신 플랫폼: 당사는 DNA 벡터 기술(유전체 운반 기술)을 기반으로 GX-188

E(HPV16/18 유래 질환 치료 DNA 백신)을 개발하고 있습니다.

이 기술은 면역반응을 유도하는 항원을 코딩하는 유전자를 plasmid DNA 내에 삽입하여 전기천공법으로 체내 주입하는 방식으로 작동합니다. 이후 DNA 전사 및 번역 과정을 거쳐 단백질 및 펩타이드 형태로 발현된 항원이 면역반응을 유도하도록 설계되었습니다. GX-188E는 HPV 16 및 HPV 18 type의 E6, E7 항원특이적 T 세포 면역반응을 유도하는 DNA를 기반으로 하고 있습니다.

당사는 현재 업계 전반의 환경 변화와 내부적인 개발 전략을 고려하며 신중하게 방향성을 조정해 나가고 있습니다. 또한, 정부과제 활용과 기술 라이선스 전략 등을 통해 각 제품별 사업화 가능성을 검토하며 보다 현실적인 개발 및 상용화 계획을 수립해 나가고있습니다.

3) bioPROTAC 플랫폼

당사는 기존 TPD (표적단백질 분해 기술)인 PROTAC(PROteolysis Targeting Chimera)의 한계 극복을 위해 차세대 기술인 bioPROTAC 기술을 개발했습니다. bioPROTAC은 단백질 기반의 TPD 기술로, 기존 치료제로 해결할 수 없었던 의학적 미충족 수요를 충족시킬 수 있는 First in class 신약 개발 및 사업화를 목표로 하고 있습니다.

당사는 고유의 합성(synthetic) 라이브러리를 활용하여 신규 Nanobody(전통적 항체

보다 작은 항체)를 자체적으로 발굴할 수 있습니다. 또한, Yeast display 시스템과 Hi

gh-throughput screening 시스템을 통해 TPD 기능이 개선된 고유 엔지니어링 단백질을 확보할 수 있습니다. 당사는 First in class 신약으로서 잠재력이 있는 10여 개의 새로운 타겟을 확보하고 있으며 bioPROTAC을 제작을 위한 핵심기술을 보유하고 있습니다.

이러한 기술을 바탕으로 당사는 비소세포폐암과 아토피 피부염, 소뇌실조증 등을 적응증으로 하는 파이프라인들을 개발 중이며, 현재 발굴 단계에 있습니다. 향후 전임상단계 연구부터 기술이전 또는 공동연구를 통해 개발 및 사업화를 추진할 계획입니다.

4) 신규 파이프라인: 당사는 후보물질 발굴 및 신기술 도입 역량을 강화했으며, 라이

선스-인, M 등 다양한 방법으로 미래 성장동력 확보에도 힘쓰고 있습니다.

나. 회사의 영업 및 생산

당사가 추진하고 있는 기술이전계약은 단순히 기술이전 만으로 종료되는 일반적인 형태가 아니라 아래의 사업화 전략에서 설명하듯이 대부분 기술이전 후 협업을 통한 공동개발의 형태로 진행되고 있습니다.

1) 사업화 전략

사업화의 핵심은 파이프라인별 파트너쉽 및 상용화와 기술이전에 있습니다. 대부분

국내 및 해외 제약사와 공동개발을 통한 임상시험으로 진행되며 해당 제품의 상용화

또는 임상단계에서 글로벌 대형 기업으로의 기술이전을 목표하고 있습니다.

단기 수익의 창출은 국내 및 해외 제약사로의 조기 기술이전을 통한 기술료로 발생되며, 중장기적인 수익은 임상 2상 이후 해외 글로벌 제약사로의 기술이전을 통한 기술료 및 로열티로 발생되며 또한 상용화에 따른 기술료, 로열티 수취로 수익창출이 이루어집니다. 사업화를 위한 제품의 개발 전략은 크게 세가지로 분류하고 있습니다.

가) 차세대 유전자재조합 단백질 신약[GX-I7, 혁신 항암면역 치료제]

면역관문억제제로 대표되는 항암면역치료제는 3세대 항암제로 각광받고 있는 치료

제로 1세대인 세포독성항암제와 2세대인 표적항암제를 거쳐 새로운 암 치료 패러다

임으로 자리잡고 있습니다. 항암면역치료제를 통해 환자 고유의 면역시스템을 자극

하여 암을 치료할 수 있다는 점에서 기존 치료법과 구분되며, 강한 암세포 특이적인

면역 반응을 유도하여 재발암과 치료제에 내성이 생긴 암에 대해서도 항암 효과를 입증하고 있어 미래 치료제로서 부각되고 있습니다.

전 세계 바이오의약품 업계에서는 체내에 존재하는 다양한 면역 구성 요소를 활용한

면역항암제가 활발히 개발 중에 있으며, 상기 면역관문억제제 및 면역세포치료제의

대다수는 T세포를 기반한 치료법 입니다

[2018 ~ 2020년 타깃 세포 유형에 따른 후보 물질 개수]

자료출처: 한국제약바이오협회, 면역항암제 개발 동향

이렇듯 대다수의 면역관문억제제는 T세포를 억제하는 단백질의 활성을 차단하는 기

전을 가지고 있으며, 면역세포치료제는 체내의 T세포를 확보하여 암세포 표면에 있

는 특이 항원을 선택적으로 잘 인지해 공격할 수 있도록 유전공학적으로 변형시켜 체내에 다시 넣어주는 과정을 통해 환자의 몸에서 암세포만 선택적으로 제거하도록 유도하는 치료방법의 하나입니다. 이와 같이 항암면역치료에서 T세포가 중요한 역할을 하고 있으며, 림프구의 약 70%를 차지하는 T세포의 수는 암환자의 생존율과도 유의미한 상관관계를 보이고 있습니다. 따라서, 항암치료에 앞서 림프구의 수를 증가시켜 암환자의 예후를 향상시키는 것이 중요하다는 것을 알 수 있으며, 암세포 살상에 핵심 역할을 하는 T세포의 수를 증가시키는 것은 항암면역치료 분야의 핵심사항이라고 볼 수 있습니다.

이렇듯 대다수의 면역관문억제제는 T세포를 억제하는 단백질의 활성을 차단하는 기

전을 가지고 있으며, 면역세포치료제는 체내의 T세포를 확보하여 암세포 표면에 있

는 특이 항원을 선택적으로 잘 인지해 공격할 수 있도록 유전공학적으로 변형시켜 체내에 다시 넣어주는 과정을 통해 환자의 몸에서 암세포만 선택적으로 제거하도록 유도하는 치료방법의 하나입니다. 이와 같이 항암면역치료에서 T세포가 중요한 역할을 하고 있으며, 림프구의 약 70%를 차지하는 T세포의 수는 암환자의 생존율과도 유의미한 상관관계를 보이고 있습니다. 따라서, 항암치료에 앞서 림프구의 수를 증가시켜 암환자의 예후를 향상시키는 것이 중요하다는 것을 알 수 있으며, 암세포 살상에 핵심 역할을 하는 T세포의 수를 증가시키는 것은 항암면역치료 분야의 핵심사항이라고 볼 수 있습니다.

당사는 hyFc 플랫폼을 활용하여 자연적 구조로는 매우 불안정한 IL-7을 융합시키고

추가 엔지니어링으로 안정화시켜 생산에 성공함으로써 유일한 T세포 증폭제로의 독

자적인 면역치료제 파이프라인 개발을 전략적으로 계획하였습니다. 그리고 당사의

파이프라인 역시 단독요법 보다는 기존 화학항암제, 표적항암제와의 병용요법, 다른

타겟의 면역항암제와의 상호 보완적인 기전을 통해 항암효과 및 전체 생존율의 증대

등의 시너지 효과를 기대하고 있습니다. 따라서 기존 의약품 시장에서의 주력 제품들

은 당사의 제품과 경쟁 관계가 아닌 협력관계에 있으며, 병용 처방을 통해 상호 보완

적인 시너지 효과를 발휘할 것으로 기대하고 있습니다.

당사의 GX-I7은 IL-7을 기반으로 한 First-in-Class 제품이라는 점에서 차별성을 가지고 있으며, 유의미한 임상시험 결과를 바탕으로 성공적인 시장진입 시 경쟁력을 갖출수 있을 것으로 기대됩니다. 자세한 임상시험 결과 사항은 'II. 사업의 내용 - 6. 주요 계약 및 연구개발활동' 을 참고해주시길 바랍니다.

[GX-H9, 지속형 인간성장 호르몬 결핍증 치료제]

글로벌 의약품 조사기관 IQVIA에 따르면 2021년 기준 전세계 GH(Growth Hormone,

성장호르몬) 시장의 규모는 50억달러로 규모가 큰 시장입니다. 현재 사용되는 1세대

성장호르몬 결핍증 치료제는 Norditropin® , Genotropin® , Omnitrope® 가 있습니 다. Norditropin® 의 글로벌 점유율은 44% 글로벌 매출액은 약 22.5억달러, 유럽 매출액은 약 4.3억달러로 추정됩니다. 나아가, Genotropin® 의 글로벌 점유율은 11%, 글로벌 매출액은 5.7억달러, 유럽에서의 매출액은 약 1.1억달러로 추산되고 있습니다. Omnitope® 의 글로벌 점유율은 9%이며 글로벌 매출액 은 4.6억달러, 유럽에서의 매출액은 0.9억달러로 추산되고 있습니다.

위의 1세대 호르몬 치료제는 매일 투여를 해야 하는 등 투여 편의성이 좋지 않아, 최근 한국을 포함한 글로벌 회사들이 다양한 기술을 이용하여 투여 횟수를 줄일 수 있는 지속형 성장호르몬 제품을 개발하고 있습니다. 글로벌 리서치 기관인 Global Data에 따르면 2세대 지속형 치료제는 2030년까지 시장의 약 90% 이상을 점유할 것으로 전망하였습니다. 지금까지 성장호르몬 시장에서 지속형 2세대 제품으로 선두에서 개발하고 있는 회사는 Ascendis社, Opko社, NovoNordisk社 등 제한적인 상황입니다.

현재 성공적으로 출시된 지속형 2세대 제품으로는 주 1회 투여하는 Ascendis社의 소

아성장호르몬 결핍 환자를 대상으로 하는 Skytrofa 그리고 Novo Nordisk社의 성인성장호르몬 결핍 환자를 대상으로 하는 Sogroya가 있습니다.

당사의 GX-H9은 임상2상에서 1세대 성장호르몬 대비 동등 이상의 키성장 속도와 우

수한 안전성 프로파일을 보여주었습니다. 따라서, GX-H9은 우수한 효능 및 월 2회

제형 개발가능성으로 상용화된 제품 또는 현재 개발중인 지속형 제형들과의 차별성

을 바탕으로, 제품개발을 가속화한다면 글로벌 제약사들과 함께 지속적으로 성장하

는 성장호르몬시장을 선도할 수 있을 것으로 예상됩니다. 현재 경쟁약물 개발 현황은

다음과 같습니다.

[GX-H9 경쟁약물 개발현황]

자료출처: 당사 제공자세한 임상결과 사항은 II. 사업의 내용 - 6. 주요계약 및 연구개발활동'을 참고 해주시길 바랍니다.현재 당사의 GX-H9은 중국 TJ Bio 社와 함께 오픈 이노베이션을 통한 임상3상을 수행하고 있으며, 임상3상 결과를 통하여 진출 가능한 국가에 먼저 기술이전하여 수익을 창출할 계획입니다.

[GX-E4, 지속형 빈혈치료제]

만성신부전증에 의한 빈혈은 erythropoietin(EPO) 생성 부족에 의하여 발생하며, ES

A(Erythropoiesis stimulating agent) 중 EPO가 주요한 치료제입니다. 1세대 치료제

인 속효성(Short-acting) EPO 제품으로는 Amgen社가 출시한 Epogen을 선두로 다

양한 바이오시밀러 들이 출시된 상황이며, 2세대 지속형(Long-acting) EPO 제품으

로는 Amgen/Kyowa Kirin社가 출시한 Aranesp® /Nesp® , 그리고 Roche社가 출시한 Mircera® 가 전 세계적으로 상용화되어 보급되고 있습니다.

글로벌 리서치 기관인 글로벌데이터에 따르면 주요 8개국 시장의 만성신장질환으로 인한 빈혈 환자 수는 2019년 400만명에서 2029년 450만명으로 늘어날 것으로 예측됩니다(출처: GlobalData, Chronic Kidney Disease-Anemia: Epidemiology Forecast to 2029).또한, 글로벌 의약품 조사기관 IQVIA에 따르면 2021년 전세계 EPO 시장의 매출액은 69억달러 수준으로 그 중 2세대 치료제인 지속형 EPO의 점유율은 약 39%입니다. 전세계 EPO 제품의 판매량은 꾸준히 상승하는 추세로 2018년 기준 1.7억 개에서 2021년 기준 2.0억 개로 증가하였습니다. 그 중 지속형 EPO의 판매량은 2018년 기준 3천 1백만개에서 2021년 기준 3천 3백만개로 증가하였습니다.글로벌 리서치 기관인 Evaluate Pharma에서 제공하는 EPO 제품의 예상 매출액 자료에 따르면 지속형 EPO의 점유율은 지속적으로 증가하여 2028년에는 62.8%까지 상승할 것으로 분석되었습니다

당사의 GX-E4는 생체 내 존재하는 IgG4 와 IgD의 부위 중 세포 독성 기능이 없는 서열을 사용한 기반기술을 바탕으로 개발되어 세포독성이 없으며, 타 제품(Aranesp®)대비 약동학적 프로파일의 변동폭이 낮아 ESA의 장기 투여에 따른 부작용 수준이 낮을 것으로 예상됩니다.만성신장질환에 의한 빈혈 환자들에게는 10~12g/dL에 이르는 적정 수준의 헤모글로빈 수치 유지가 매우 중요하며, 임상3상에서 GX-E4는 경쟁 약물인 Mircera® 대비 헤모글로빈 반응율(기저치 대비 헤모글로빈 수치를 1.0g/dL 이상 상승하면서 수혈없이 10~12g/dL를 유지하는 환자의 비율)에서 유사한 결과를 보여주고 있습니다. 자세한 임상시험 결과 사항은 'II. 사업의 내용 - 6. 주요계약 및 연구개발활동'을 참고해주시길 바랍니다.당사의 GX-E4는 한국 등 아시아 시장을 1차 타겟 시장으로 계획하고 있습니다. 인도네시아에서 GX-E4의 품목허가를 신청하였고 2023년 10월 품목허가를 승인받았습니다. 그리고 한국에서 2024년 1월 GX-E4의 품목허가 신청을 하였고, 이후 호주, 대만 등 5개국에 품목허가를 추가 신청할 계획입니다. 또한 해당 시장에서 효능과 시장 점유율을 확인하면서 동시에 파트너사와 함께 유럽을 포함한 다국가 임상을 통해 진출 시장을 확장할 계획에 있습니다.나) 유전자치료제 신약[GX-188E, HPV16/18 유래 암 치료 DNA 백신]

당사는 혁신적인 DNA 벡터기술과 플랫폼 기술을 통해 HPV(인간유두종바이러스) 16/18 유래 질환 치료 DNA 백신인 GX-188E를 개발하고 있습니다.

자궁경부암(cervical cancer)은 자궁의 입구인 자궁경부에 발생하는 여성 생식기 암으로 전 세계적으로 여성암 사망률 2위를 기록하고, 20대 이하에서의 발생률이 지속적으로 증가하고 있는 것으로 알려져 있습니다. 국내 여성 암 중 유방암, 위암, 대장암, 갑상선암에 이어 발생 빈도가 5위를 차지하며, 2014~2018년 기준 자궁경부암의 국내 5년 생존율은 80.5%로 알려져 있습니다(ASTI market insight 2022-082). 하지만 원격 전이를 동반한 Stage IV의 말기 형태인 경우 5년 생존율은 18%로 집계되고 있습니다. (출처: https://www.cancer.org)

WHO 산하기관인 IARC(International Agency for Research on Cancer) 조사 결과에

따르면 2020년 기준 전세계의 자궁경부암 발병자수는 약 60만명에서 2040년 85만명으로 증가할 것으로 예상되고 있습니다. 2020년 기준 5년 유병자수는 약 150만명이 현재 자궁경부암을 예방하기 위한 백신은 널리 알려진 미국 Merck社의 '가다실' 과 '가다실9' 제품 2종 그리고 영국 GSK社의 '서바릭스'가 있으나, 자궁경부암 치료 백신은 없습니다. 그리고 글로벌데이터에 따르면 고가의 치료제가 주로 사용되는 Immunotherapy의 시장 점유율이 2020년 14%에서 2030년 59%로 증가할 것으로 예상되고있습니다. 이와 같이 자궁경부암 환자수와 자궁경부암 시장 규모 모두 증가할 것으로 예상되며 특히 GX-188E가 포함된 Immunotherapy의 점유율이 크게 증가할 것으로 예상되고 있습니다.

국내에서 수행한 GX-188E와 키트루다를 병용 투여한 임상 1b/2상의 결과는 키트루

다를 단독 투여한 KEYNOTE-158 연구 및 2021년 미국 FDA에서 2차 치료제로 승인된ADC약물인 티소투맙보다 증가된 효과와 안전성을 보여주었습니다. 자세한 임상결과사항은 'II. 사업의내용- 6. 주요계약 및 연구개발활동' 을 참고해주시길 바랍니다.

[GX-G6, 당뇨병/비만 치료제]

GX-G6는 제2형 당뇨병 치료제와 비만 치료제로써 GLP-1(Glucagon-like peptide-1)에 hyFc 기술을 융합시켜 GLP-1 리셉터에 대한 작용제(agonist)로 역할하는 지속형

GLP-1입니다. GX-G6는 GLP-1 수용체의 활성화를 통해 식사 후 인슐린 분비를 자극하는 역할을 할 뿐만 아니라 췌장 외 작용으로 포만감을 촉진하고 위 배출을 지연시켜 체중을 줄이는 데 도움이 됩니다. 현재 임상1상 시험을 완료하여 안전성 및 내약성에 문제 없음을 확인하였으며 경쟁 약물이자 표준치료제인 Trulicity 대비 심장에 미치는 부작용이 적음을 원숭이 실험을 통해서 확인했습니다. 현재 치료제로서 효능을 입증하기 위해 중국 소재 파트너사로 기술이전 되어 제2형 당뇨와 비만 각 적응증에 대해 중국에서 임상 2상을 진행 중에 있습니다. GLP-1 리셉터에 대한 작용제 시장 규모는 2020년 기준 150억달러 수준이며 매년 8% 가량 성장할 것으로 예상하고 있습니다.

다) bioPROTAC 신약

TPD 약물은 특정 단백질을 유비퀴틴-프로테아좀 시스템에 연결하여 분해하는 메커

니즘을 통해 작용합니다. 이 시스템은 질병을 유발하는 단백질을 표적으로 하여, 특

히 기존의 소분자 치료제가 다루기 어려운 단백질을 효과적으로 제거하는 데 강점을

보입니다. 이와 같은 장점으로 인해 TPD 약물이 임상 개발 단계로 진입하는 사례가

늘어나면서 지속적인 성장을 보이고 있습니다.

SkyQuest Technology Report에 따르면 표적단백질분해기술(TPD) 시장은 전 세계적으로 2023~2030년 동안 연평균 성장률(CAGR) 26.4%로 성장할 것으로 예상되며, 시장 규모는 2022년 5억 달러에서 2030년 33억 달러까지 성장할 것으로 기대됩니다.

[글로벌 TPD 시장 전망 2025~2030]

출처: SkyQuest Technology Report : Global Targeted Protein Degradation Market 우호적인 TPD관련 시장 전망에 따라 국내외 다수의 업체들이 R 진행하고 있으며 TPD기술은 크게 MG(분자 접착제)와 PROTAC으로 구분됩니다.

[MG와 PROTAC기술 비교표]

출처: 당사 제공[국내외 TPD 경쟁사 R]

출처: 당사 제공 TPD 의약품은 재발성·불응성 암 환자에 대한 강력한 대안이 될 것이라는 점에서 전통적인 저분자화합물 저해제 시장을 대체하며 ADC와 유사하게 성장할 것으로 전망되고 있으나, 아직 상용화된 신약이 없는 까닭에 TPD 의약품의 시장규모를 파악하기는 쉽지 않습니다.한편, 최근 TPD 기술 관련한 국내 경쟁사의 연구개발, 상용화 움직임은 다음과 같습니다. 2024년 7월 16일 오름테라퓨틱스는 미국 제약사인 버텍스 파마슈티컬과 TPD 기술인 이중 정밀 표적 단백질 분해 기술을 수출하는 계약을 체결하였다고 발표하였습니다. 계약은 선급금 1,500만 달러와 최대 3개 타겟에 대해 각각 최대 3억 1,000만 달러의 추가 옵션 및 마일스톤으로 이루어져 있습니다. 해당 계약을 통해 버텍스는 오름테라퓨틱스의 TPD 기술을 활용해, 유전자편집 치료제의 새로운 전처치제(본격적인 치료 전에 체내 환경을 최적화하고 치료 효과를 높이는 약제)를 발굴하기 위한 연구권한을 보유하게 되었습니다.또한, 유빅스테라퓨틱스는 2024년 7월 1일 TPD 전립선암 치료제 후보물질 UBX-103의 글로벌 개발 권리를 계약금 50억원 포함 총 1,500억원에 유한양행에 이전하는 기술이전 계약을 체결하였다고 발표하였습니다. UBX-103은 전임상 단계 진행 중으로, 2025년 상반기까지 임상 1상 임상시험계획(IND) 승인을 목표로 비임상 연구가 진행되고 있습니다.글로벌 제약사들의 TPD 의약품 시장 선점 경쟁이 가속화되는 가운데, 당사는 차세대 기술인 bioPROTAC을 개발하고 있습니다. 이 기술은 기존 PROTAC의 한계인 세포 투과성과 표적 특이성을 개선하여, 기존 치료제로 접근하기 어려웠던 의학적 미충족 수요를 해결할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다당사는 현재 암, 소뇌실조증, 아토피 피부염을 대상으로 하는 초기 단계 파이프라인을 개발하고 있으며, 추가로 10여 개의 혁신적인 first-in-class 후보 타겟을 확보한 상황입니다. 이러한 연구 개발을 통해 기술이전 및 글로벌 제약사들과의 공동연구를 추진할 계획이며, 이를 통해 bioPROTAC 기술의 상용화를 가속화할 계획입니다.2) 생산현황당사는 현재 신약을 연구개발하는 기업의 특성상 제품의 판매를 위한 생산활동을 하고 있지 않습니다. 다만, 임상시험 수행과 상용화 준비를 위한 생산 활동을 지속적으로 CDMO를 통하여 수행하고 있습니다.다. 신규 사업 등의 내용 및 전망당사가 진행 중인 제품들은 모두 당사가 보유하고 있는 고유 원천기술을 기반으로 개발되고 있습니다. hybrid Fc 원천기술은 호르몬, 펩타이드, 사이토카인 등 경쟁력 있는 다양한 지속형 단백질 제품개발에 적용이 가능한 기반기술이며, 현재 개발중인 제품 포함, 다양한 유전자재조합 단백질 신약에 폭넓게 적용되어 위의 주요 사업화 대상 파이프라인 외에도 연구개발 및 임상시험을 진행하고 있습니다.