헬릭스미스 분기보고서 (2024.03)
1. 사업의 개요

가. 사업의 내용 헬릭스미스는 1996년 설립된 R 기업으로서, 후보물질 발굴과 기전 연구의 기초 과학에서 전임상, 분석, 공정, 생산, 품질관리, 규제, 임상개발에 이르기까지 글로벌 우수 바이오텍 기업을 능가하는 수준의 유무형 자원과 역량, 조직을 갖추고 있습니다.미국 FDA 희귀의약품과 Fast Track 지정, 첨단재생의약치료제(RMAT) 지정 등 국내 및 미국 임상시험을 통한 글로벌 수준의 개발 경험을 토대로, 미국 임상시험 3상 경험을 통한 풍부한 생산, 비임상시험(유효성평가시험), 임상시험 노하우를 보유해 다양한 의약품 개발 플랫폼(Plasmid DNA, Retrovirus, AAV 등) 기반 서비스를 제공합니다. 또한 천연물 유래 신소재 개발 경험을 기반으로 건강기능식품 및 프리미엄 화장품 B2B 사업을 전개하고 있습니다.다년 간의 축적된 기술과 노하우로 신약 파이프라인의 R 물론 고성장 고수익 사업을 통해 글로벌 바이오 기업으로 지속 성장해 나가겠습니다. 현재 당사가 추진 중인 주요 사업 개요는 다음과 같습니다.

1. CDMO 사업 헬릭스미스는 2021년 9월 서울 마곡 본사에 Cell Gene Therapy (CGT) Plant를 준공하였습니다. CGT Plant는 첨단바이오의약품 생산에 최적화된 운영시스템과 설비를 갖추고 있으며, 임상시료 제조에서 품질분석, 출하 및 장기보관까지 완벽하게 수행할 수 있는 고도화된 GMP 공장입니다. 2022년 상반기 공장 등록 및 첨단바이오의약품 제조업 허가, 하반기 인체세포 등 관리업 허가를 취득한 후 본격적으로 GMP 생산을 시작하였습니다. 26년 이상 축적된 Plasmid DNA, Viral Vector 및 CAR-T 등 세포유전자치료제 연구개발 경험과 고물질 첨단바이오의약품 임상시료 생산에 적합한 GMP 품질관리시스템을 보유하고 있습니다. GMP 생산: CGT Plant는 글로벌 기준의 품질시스템을 엄격하게 준수하며, 세포치료제 및 세포유전자치료제를 생산합니다. 원료 입고시험부터 제품 출하시험 및 안정성 시험까지 고객 맞춤 서비스 제공이 가능합니다. Non-GMP 생산: Plasmid DNA, AAV, Retrovirus, Lentivirus의 Non-GMP 생산이 가능합니다. *세포유전자치료제 연구개발 경험 보유 -26년 이상 First-in-class 세포유전자치료제 연구에 전념하여 혁신 주도-Plasmid DNA, Viral Vector 및 CAR-T 등 세포유전자치료제 유관기술 개발에 따른 全주기 전문성 보유 *최적의 서비스 제공 -고객의 의뢰에 따라 공정 및 분석법 개발, 제조, 보관 등 세포유전자치료제 생산을 위한 전 분야에 걸친 원스톱 솔루션 제공-당사 고유 레트로바이러스벡터 활용한 세포유전자치료제 제조 서비스 제공-구축된 첨단바이오의약품 GMP 품질관리시스템의 지속적 개선을 통한 고품질 제품 생산

2. 비임상 CRO 사업 유 효성평가센터: 유효성평가센터는 마곡 본사 지하 1층에 위치한 총 500평의 시설로서 Specific Pathogen Free (SPF) 구역 내에 총 10개의 사육실과 일반구역 내에 2개의 격리사육실로 구성되어 있습니다. 총 3,310 cage 규모의 개별환기 사육시스템 (IVC, Individually Ventilated Caging System)으로 운영하고 있으며, 최대 13,710마리의 설치류와 110마리의 비설치류 사육이 가능합니다. 모든 설치류의 사육은 IVC system으로 실시하며, 이를 통해 교차오염 및 교차감염을 최소화하여 의뢰자에게 최상의 연구 품질을 제공합니다. 유전자변형마우스 위탁계대사육관리 서비스: 유전자변형마우스(GEM, Genetically Engineered Mouse)는 해당 마우스 계통의 특성에 적합한 breeding 방법을 통해 유지, 관리되어야 세대 간 유전학적 안정성이 유지될 수 있습니다.-유전, 육종학적 전문지식을 바탕으로 고품질의 GEM을 계대 관리 및 공급하는 서비스를 제공합니다.-의뢰자가 원하는 일정에 맞추어 동물실험에 필요한 주령과 수량의 GEM 동물을 공급하고 있습니다.-GEM의 품질 보증을 위해 최적의 사육 환경을 유지하며, 정기적인 미생물 모니터링과 유저낮 모니터링을 실시하고 관련 보고서를 제공합니다.

인체조직모델 활용한 유효성/독성 평가: 세포응용기술을 바탕으로 개발된 인체조직모델은 독립적인 외부 실사를 통해 모델 제조와 품질을 엄격하게 관리하고 있으며, 국제 독성평가의 기준이 되는 OEC 가이드라인에 국제 표준 독성평가 모델로서 등재되었습니다. 인체조직모델은 화학물질, 화장품, 생활용품, 의료기기, 의약품 등의 인체 독성 및 유효성을 평가하는 용도로 판매하고, 이를 이용한 용역 연구 사업을 진행하고 있습니다.-조직공학 기술로 재건한 3차원 인체조직모델-차세대 독성평가 기술로 활용-화장품 동물실험 금지법, 화평법에 따르는 독성자료 생산에 활용-더 과학적이고 더 정확한 인체 반응 예측 3. 임상 CRO(미국) 사업 헬릭스미스는 미국 임상시험 1~3상을 통한 글로벌 임상시험 노하우를 보유하고 있습니다. 이 경험을 토대로 임상시험 진입 단계부터 모니터링을 포함한 임상 운영 전반, 그리고 임상시험 종료 이후 후속작업까지 폭넓은 임상 CRO 서비스를 제공하며, 특히 미국 초기 임상(임상 1상 및 2상)에 특화되어 있습니다. 글로벌 임상 관련 실무 경험과 전문성을 갖춘 우수한 인력을 보유하고 있어 고객에게 수춘 높은 최적의 서비스를 지원합니다. *임상 전략 개발 -적응증 및 작용기전에 적합한 임상 설계-환자 모집 전략 수립-임상연구 진행 전 위험 관리 계획 설정 *규제 준수 관리감독 -미국 FDA 최신 규제 요구사항 및 가이드라인의 이해-의약품 전주기 관리-IND 유지 관리 *임상 운영 관리감독 -프로젝트 예산 관리-실시간 기관 모니터링 및 점검-의약품 배송 및 재고관리-이상반응 관리 및 대응 *품질 보증(임상 QA) -GCP, GDP, GPVP와 같은 규제 요구사항 준수-기관 실태조사 및 점검-임상시험 데이터의 품질 평가-위해요소 평가 및 관리

4. 분석 CRO 사업 헬릭스미스는 26년 이상 유전자치료제, 세포유전자치료제, 항체의약품, 재조합단백질 의약품 등 다양한 바이오 의약품과 식물 유래의 천연물 의약품 및 건강기능식품을 개발하였습니다. 이를 위해서 미국 FDA와 한국 식품의약품안전처와 같은 규제기관에서 요구하는 품질 기준을 만족하는 다양한 분석법을 구축하였습니다. 이렇게 축적된 기술력과 전문성을 이용하여 품질 분석법, 비임상 약동학 분석법, 비임상 약력학 분석법, 임상시험 약동학 분석법, 임상시험 약력학 분석법 개발 및 분석 서비스를 제공합니다.더불어서 식물유래 천연물의약품, 건강기능식품, 화장품에 대한 품질분석법 개발과 분석서비스도 제공할 수 있습니다. 품질 분석법에 사용되는 일부 분석법들은 비임상시험과 임상시험의 약동학, 약력학 시험에도 적용될 수 있으며, 헬릭스미스는 개발 과정에서 규제기관에 관련 자료를 제출한 경험도 있습니다. 이러한 모든 분석법은 각 제품의 특징에 맞춰 개발할 수 있을 뿐만 아니라 SOP 개발, 검증(validation)도 직접 수행하여 관련 자료와 보고서를 고객들에게 제공합니다.

5. H 사업

건강기능식품의 경우 개별인정형 원료 PG102(다래추출물), HX106(천마등복합추출물)의 2 품목과 국내외 특허를 기반으로 국내외 시장에서 원료, 제품 ODM, 자사브랜드 사업을 추진합니다. 또한 프리미엄 화장품은 식물유래 줄기세포와 엑소좀의 시장주도형 기술을 기반으로 국내외 시장에서 원료 및 제품 ODM 사업을 추진합니다. 더불어 바이오융합연구소를 통해 신소재, 신제품 개발을 추진하여 선도적 시장을 만들어갑니다.-다양한 추출기술: 천연물 고유의 유효성분 추출기술, 다양한 추출공법을 통한 유효성분 대량 생산 기술-친환경 식물 줄기세포 및 조직배양 기술: 식물 조직배양 기술, 비동물원성 소재사용을 통한 비건 적용 가능 소재 개발-차별화 공정을 통한 발표기술: 미생물의 유용 유기물 추출 공법, 다양한 발효 시스템 구축을 통한 유효성분 Boosting-고객맞춤형 컨설팅 서비스: 고객 니즈에 맞춘 소재개발 및 제품 개발, 전문 인력을 기반으로 한 기술 지원 *Health-건강기능식품 원료 사업-제품기획 ODM 사업-자사브랜드 사업 *Beauty-프리미엄 화장품 원료 사업-고객 맞춤형 원료 컨설팅-제품기획 ODM 사업