메디포스트 사업보고서 (2023.12)
6. 주요계약 및 연구개발활동

가. 주요계약

(1) 라이센스아웃 계약 보고서 작성일 기준 당사가 체결중인 라이센스아웃 계약 현황은 다음과 같습니다.1) 계약총괄표

[2023년 12월 31일 현재]

품목	계약상대방	대상지역	계약체결일	계약종료일	총계약금액	총수취금액	진행단계

카티스템	MEDIPOST, Inc.(주3)	북/중남미 및 유럽 등	2014.04.28	(주1)	(주2)	(주2)	미국 1/2a 임상종료

뉴모스템	MEDIPOST, Inc.(주3)	북/중남미 및 유럽 등	2014.04.28	(주1)	(주2)	(주2)	미국 1/2 임상종료

카티스템	*Shandong OrLife Pharmaceutical Co., Ltd	중국(홍콩,마카오 제외)	2018.04.09	2021.07.09	(주2)	(주2)	계약해지 및 권리회수

카티스템	EVASTEM Co., Ltd.	일본	2019.12.05	(주1)	(주1)	(주2)	일본 2상 및 3상 진행중

고효능세포배양플랫폼(MLSC)	LG화학	전세계 (일본,중국제외)	2020.12.23	2023.07.28(주1)	4,278억원+ 경상기술료 별도	선급금
10억원	계약해지 및 권리회수

* 당사는 중국현지파트너의 귀책사유로 중국합작투자법인 Shandong OrLife Pharmaceutical 설립 투자 계약 해지를 통보하고, 중국 현지파트너와 합작투자법인에 이전했던 모든 권리를 회수하였습니다. (2021.07.19 타법인주식취득결정 정정공시 / 기타주요경영사항 공시 참고 요망)(주1) 계약 세부내용을 참고해주시기 바랍니다.(주2) 계약 세부내용의 경우, 영업기밀에 해당되므로 기재하지 않습니다. (주3) 당기 중 MEDIPOST America Inc.에서 MEDIPOST, Inc.로 사명을 변경하였습니다. 2) 계약 세부내용

① 품목 : 카티스템 뉴모스템

계약상대방	MEDIPOST, Inc.

계약내용	카티스템 및 뉴모스템에 북/중남미및 유럽 등에 특허실시권, 임상개발 권리 및 독점판매권 부여

대상지역	북미, 중남미, 유럽, 호주, 뉴질랜드

계약기간	계약체결일 : 2014. 04. 28계약종료일 : 제품출시 후 10년까지 효력

총계약금액	(주)

수취금액	(주)

계약조건	(주)

대상기술	카티스템 : 골관절염 환자의 무릎 연골결손 치료제뉴모스템 : 미숙아의 기관지폐이형성증 치료제

개발진행단계	카티스템 미국 1/2a 임상종료뉴모스템 미국 1/2 임상종료

기타	-

(주) 계약 세부내용의 경우, 영업기밀에 해당되므로 기재하지 않습니다. ② 품목 : 카티스템

계약상대방	Shandong OrLife Pharmaceutical Co., Ltd

계약내용	카티스템 기술이전 및 독점판매권

대상지역	중국(홍콩, 마카오 제외)

계약기간	계약체결일 : 2018.04.09계약종료일 : CFDA허가 후 시판으로부터 10년그러나, 현지 파트너사 계약조건 불이행 사유로 계약해지 및 권리회수 (2021.07.09)

총계약금액	(주)

수취금액	(주)

계약조건	(주)

대상기술	카티스템 : 골관절염 환자의 무릎 연골결손 치료제

개발진행단계	계약해지 및 권리회수 (2021.07.09)

기타	-

(주) 계약 세부내용의 경우, 영업기밀에 해당되므로 기재하지 않습니다. * 당사는 중국현지파트너의 귀책사유로 중국합작투자법인 Shandong OrLife Pharmaceutical 설립 투자 계약 해지를 통보하고, 중국 현지파트너와 합작투자법인에 이전했던 모든 권리를 회수하였습니다. (2021.07.19 타법인주식취득결정 정정공시 / 기타주요경영사항 공시 참고 요망)

③ 품목 : 카티스템

계약상대방	EVASTEM Co., Ltd.

계약내용	카티스템 기술이전 및 독점판매권

대상지역	일본

계약기간	계약체결일 : 2019년 12월 05일
계약종료일 : 품목허가 후, 10년

총계약금액	마일스톤 450만불 + 경상기술료

수취금액	(주)

계약조건	(주)

대상기술	카티스템 : 골관절염 환자의 무릎 연골결손 치료제

개발진행단계	일본 3상 카티스템 임상 진행중
일본 2상 카티스템 및 경골근위부절골술 (*HTO) 병용 요법 임상 진행 중 (주 2)

기타	-

(주1) 계약 세부내용의 경우, 영업기밀에 해당되므로 기재하지 않습니다. (주2) 보고서 작성기준일 이후 2024년 2월 2일 카티스템 및 경골근위부절골술 (HTO) 병용 요법의 일본 2상 임상시험 자진취하를 신청하였습니다 .

④ 품목 : 고효능세포배양플랫폼 (MLSC)

계약상대방	LG 화학

계약내용	고효능 세포배양(MLSC) 플랫폼 기술이전

대상지역	전세계 (중국 일본 제외)

계약기간	체결일 : 2020년 12월 23일
종료일: ‘라이선스제품’의 판매개시일로부터 10년이되는 날 또는 특허 소멸일 중 늦은 날2023년 7월 28일 LG화학과 합의를 통해 계약해지(주)

총계약금액	총 4,278억원 + 경상기술료(로열티) 별도

수취금액	선급금 10억원 (반환의무 없음)

회계처리방법	선급금 일시 수익인식

계약조건	- 선급금 및 단계별 성공시 마일스톤 등의 총합 : 4,278억원
- 상업화에 따른 판매액 대비 일정 금액 경상기술료 별도
- 임상, 허가, 상업화 미실현시 본 계약은 종료될 수 있으며, 계약 종료에 따른 당사의 위약금 지급의무는 없음

대상기술	MLSC 세포를 seed cell로 하여 ‘특정’ 유전자 삽입을 통한 ‘세포유전자치료제’ 개발을 위한 플랫폼

개발진행단계	계약완료(2020.12.23), 전임상계약해지(2023.07.28)

기타	- LG화학 지정 특정유전자에 대한 독점적 계약 (타사의 타유전자에 대한 추가적 기술이전 가능).
- 당사는 LG화학이 개발하는 ‘라이선스제품’에 대한 공동개발 옵션권리를 행사할 수 있음.

(주) 2020년 12월 라이센스 계약 체결 이후, LG화학은 특정 유전자를 당사가 제공한 고효능세포배양플랫폼(MLSC)에 삽입하여 비임상 안전성 및 유효성 검증을 진행 하였습니다. 그 결과, LG화학에서 연구한 특정 유전자 삽입 후 기대 수준에 미치는 비임상 유효성 결과를 확보 하지 못하여, LG화학에서는 해당 유전자삽입 세포치료제 연구개발을 중단하고 2023년 7월 28일자로 계약해지 합의하였습니다.(2) 라이센스인 계약- 해당사항 없습니다.(3) 판권이전 계약보고서 작성일 기준 당사가 체결중인 판권이전 계약 현황은 다음과 같습니다.1) 계약총괄표

[2023년 12월 31일 현재]

품목	계약상대방	대상지역	계약체결일	계약종료일	진행단계

카티스템	ZEMYNA Corporation Inc.	중미지역	2016. 01.19	(주1)	-

카티스템	*현대바이오랜드(주)	국내	2018.12.31	(주1)	임상3상 양수도완료(20년 2월)임상대상환자 등록 및 1년 추적관찰 완료(22년 6월)임상 결과 발표(2023년 7월) 식품의약품안전처 품목허가 신청 (2023년 12월)

(주1) 품목별 계약 세부내용을 참고해주시기 바랍니다.*SK바이오랜드 사명이 현대바이오랜드로 변경하였습니다. (2020년 10월)2) 품목별 계약 세부내용

① 품목 : 카티스템

계약상대방	ZEMYNA Corporation Inc.

계약내용	카티스템에 대한 중미지역 독점판매권 부여

대상지역	중미지역

계약체결일	2016.01.19

계약기간	2024년 12월 31일까지

총계약금액	(주1)

계약조건	(주1)

진행단계	-

기타	본 계약은 메디포스트㈜, MEDIPOST, Inc. ZEMYNA Corporation Inc.간의 3자계약입니다.

(주1) 계약 세부내용의 경우, 영업기밀에 해당되므로 기재하지 않습니다.

② 품목 : 카티스템

계약상대방	현대바이오랜드

계약내용	카티스템 발목관절 적응증 확장 임상시험 및 품목허가 후, 이에 대한 국내 독점판매권 계약 체결

대상지역	국내

계약체결일	2018. 12. 31

계약기간	품목허가 (계약체결일로부터 5년 이내) 후 15년까지 유효

총계약금액	공급계약금액: 총 156억원 (주1)(1-5차년도: 52억원, 6-10차년도: 104억원)

계약조건	(주1)

진행단계	국내 임상 3상 승인 (2019년 12월)국내 임상 3상 양수도 완료 (2020년 2월)- 양도자 : 메디포스트- 양수자 : 현대바이오랜드[현대바이오랜드 2022년 사업보고서 및 공시자료]- 2020년 2월 국내 임상 3상 양수 완료- 2021년 6월 최종 시험대상자 선정 및 투약 완료- 2022년 6월 마지막 대상자 관찰 종료 (주2)- 2023년 7월 임상 3상 결과 발표 (주3) - 2023년 12월 품목허가 신청 (주4)

기타	-

*SK바이오랜드 사명이 현대바이오랜드로 변경하였습니다. (2020년 10월)주1) 제품 품목허가 후 계약 기간동안 최소 주문수량(MOQ)에 따라 확정된 매출 금액이며 계약 세부 내용은 영업기밀에 해당되므로 기재하지 않았습니다.주2) 현대바이오랜드 22년 사업보고서 기준, 임상대상환자 등록 및 1년 추적관찰 완료(2022년 6월) 했습니다. 주3) 2023년 7월 임상 결과를 발표하였으며, 자세한 사항은 2023년 7월 25일 현대바이오랜드의 공시사항을 참고하여 주시기 바랍니다. 주4) 현대바이오랜드와의 계약사항에 따라 품목허가 신청은 당사(메디포스트)에서 완료하였으며, 품목허가 시 현대바이오랜드는 해당 제품에 대한 독점판매권을 가지게 됩니다.(4) 기술이전 계약보고서 작성일 기준 당사가 체결중인 기술이전 계약 현황은 다음과 같습니다.

계약상대방	Inter Stemma Company Limited

계약내용	제대혈 가공, 보관 등 관련 기술이전

대상지역	태국

계약기간	2016.10.04 ~ 양사간 합의시

총계약금액	(주)

수취금액	(주)

계약조건	(주)

회계처리방법	기타 매출 계정 반영

진행단계	-

기타	-

(주) 계약 세부내용의 경우, 영업기밀에 해당되므로 기재하지 않습니다.

나. 연구개발활동

(1) 연구개발조직1) 연구개발활동의 개요당사는 윤리적 문제 및 면역 거부로부터 자유로우며, 타 성체줄기세포 대비 우수한 성장 분화능력이 있는 제대혈 유래 성체줄기세포 치료제를 개발 하고 있습니다. 또한 차별화된 원천기술을 보유함으로써 필요시 즉시 사용할 수 있으며 대량생산이 가능한 다양한 파이프 라인을 가지고 있고 해마다 이러한 연구개발에 핵심 기술 인력의 확대와 투자를 확충하고 있습니다.2) 연구개발 담당조직 당사의 연구개발조직은 보고서 제출일 현재 생명공학연구소가 있습니다.① 연구개발 조직 개요

당사의 연구개발 조직은 생명공학연구소(판교 및 구로 소재) 공정개발부 3개팀, 의학부 1개팀으로 구성되어 있으며, 그 현황은 다음과 같습니다.

생명공학연구소는 카티스템을 비롯한 뉴모스템, SMUP-IA-01, SMUP-IV-01 과 관련한 연구를 수행중이며 이에 필요한 공정 개발 및 줄기세포에 관한 연구도 병행하고 있습니다. 또한 국내 임상시험 관리 및 의약품 안전관리를 수행하고 있습니다.

연구개발 조직 구성 >(2023년 12월 31일 현재)

조직	팀	주요 업무

생명공학연구소	공정개발부	카티스템, 뉴모스템, SMUP-IA-01, SMUP-IV-01 연구 등

의학부	임상시험관리, 의약품안전관리

② 연구개발 인력 현황

공시서류 작성기준일 현재 당사는 생명공학연구소 박사급 7명, 석사급 18명 등 연구전담 인력 총 45명을 보유하고 있으며, 그 현황은 다음과 같습니다. 연구개발 인력 현황 >

구분	박사	석사	기타	합계

대표이사	1	0	0	1

연구소장	1	0	0	1

생명공학연구소	5	17	6	28

제대혈은행	0	1	14	15

합계	7	18	20	45

③ 핵심연구인력당사의 핵심인력에 대한 담당업무, 주요 경력 및 연구실적 현황은 아래와 같습니다. 현황>

직 위	성 명	담당업무	주요 경력	주요 연구실적

대표이사	오원일	경영총괄	서울대학교 의과대학 의학박사('99)서울아산병원 전문의('95~'98)삼성서울병원 조교수('98~'04)	[논문] - Small hypoxia-primed MSC attenuate GVHD ('18년, Leukemia) - Effect of GDF-15 secreted by hUCB-MSc on Amyloid β levels in in vitro and in vivo models of Alzheimer's disease ('18년, j.bbrc) - Autocrine Action of TSP 2 determines the Chondrogenic Differentiation Potential and Suppresses Hypertrophic Maturation of hUCB-MSC ('15년, Stem Cells)

생명공학연구소장(전무)	최수진	연구개발총괄	울산대학교 의과대학 의학박사('03)서울아산병원('96~'02)	[논문]
- Small hypoxia-primed MSC attenuate GVHD ('18년, Leukemia) - Effect of GDF-15 secreted by hUCB-MSc on Amyloid β levels in in vitro and in vivo models of Alzheimer's disease ('18년, j.bbrc) - Autocrine Action of TSP?2 determines the Chondrogenic Differentiation Potential and Suppresses Hypertrophic Maturation of hUCB-MSC ('15년, Stem Cells)

글로벌사업본부 본부장(전무)	Antonio Seung Jin Lee	소부장과제 총괄	University of Otago, Ph.D. ('05)	[논문]- Methylguanine DNA methyltransferase-mediated drug resistance based selective enrichment and engraftment of transplanted stem cells in skeletal muscle ('09년, Stem Cells)- Aged skeletal muscle retains the ability to fully regenerate functional architecture ('13년, BioArchitecture)- Initiation of primary myogenesis in amniote limb muscles ('13년, Dev Dyn)

2) 연구개발 비용연결실체의 최근 3년간 연구개발비용은 다음과 같습니다. 신규개발 프로젝트는 신약후보물질발굴, 전임상, 임상시험계획 승인(IND), 임상1상, 임상2상, 임상3상, 정부승인 신청, 정부승인완료, 제품 판매시작 등의 단계로 진행됩니다. 연결실체는 임상3상 이후에 발생한 지출 중 정부승인의 가능성이 높은 프로젝트만을 무형자산으로 인식하고, 그 이전 단계에서 발생한 지출은 경상 연구개발비로 보아 당기 비용으로 회계처리하고 있습니다. 연구개발비용 현황(연결재무제표 기준) >

[2023년 12월 31일 현재] [단위 : 백만원, %]

구분	제24기	제23기	제22기	비고

비용의
성격별
분류	원재료	3,721	2,128	1,891	-

인건비	3,932	5,210	3,811	-

경비(주1)	22,041	11,736	6,050	-

연구개발비용 합계	29,694	19,074	11,752	-

회계처리
내역	판관비	29,216	19,004	11,703	-

제조경비	-	-	-	-

개발비	-	-	-	-

회계처리 계	19,004	11,703	-

정부보조금	478	70	49	-

연구개발비용 합계	29,694	19,074	11,752	-

연구개발비/매출액 비율
[연구개발비용합계/당기매출액*100]	43.26	29.71	21.42	-

(주1) 신약의 원가노출 등의 이유로 세부내역을 간략히 기재하였습니다.

연구개발비용 현황(별도재무제표 기준) >

[2023년 12월 31일 현재] [단위 : 백만원, %]

구분	제24기	제23기	제22기	비고

비용의
성격별
분류	원재료	1,045	1,793	1,891	-

인건비	1,346	4,695	3,811	-

경비(주1)	3,435	8,734	4,913	-

연구개발비용 합계	5,826	15,222	10,615	-

회계처리
내역	판관비	5,498	15,152	10,566	-

제조경비	-	-	-	-

개발비	-	-	-	-

회계처리 계	5,498	15,152	10,566	-

정부보조금	328	70	49	-

연구개발비용 합계	5,826	15,222	10,615	-

연구개발비/매출액 비율
[연구개발비용합계/당기매출액*100]	8.36	24.79	19.33	-

(주1) 신약의 원가노출 등의 이유로 세부내역을 간략히 기재하였습니다.

(2) 연구개발 실적1) 연구개발 진행현황 및 향후계획① 연구개발 총괄표보고서 작성 기준일 현재 당사가 연구개발 진행중인 파이프라인은 다음과 같습니다.

[2023년 12월 31일 현재]

구분	품목	적응증	연구시작일	현재진행단계	연구중단일	중단사유	재개계획	비고

단계(국가)	승인일

바이오	동종제대혈유래줄기세포치료제	카티스템	퇴행성 또는 반복적 외상으로 인한 골관절염	2002년	품목허가(한국)	2012년 1월	-	-	-	한국품목허가(2012년)한국등 판매진행중

임상 1/2a상 종료(미국)	2011년 2월	임상 3상 준비 중

정식품목허가 자진철회 (말레이시아)	2022년 7월	-	-	-	품목허가신청(2021년 3월)품목허가철회(2022년 7월)

발목(거골) 연골손상	2019년	임상 3상 종료(한국)	2019년 12월	-	-	-	적응증 확장/현대바이오랜드에 임상양도(2020년 1월)1년 추적관찰 완료(22년 6월)임상 결과 발표(23년 7월) 품목허가 신청(23년 12월)

카티스템(EVA-001)	무릎 골관절염 (K grade 2~4)	2015년	임 상 2상 진행중(일본)	2019년 12월	-	-	-	카티스템+휜다리교정술(HTO) 병용 시술

무릎 골관절염 (K grade 2~3)	2015년	임상 3상 진행중(일본)	2021년 02월	-	-	-	카티스템 단독시술

뉴모스템	미숙아 기관지폐이형성증	2005년	임상 2상 진행중 (한국)	2017년 12월	-	-	-	대상자 등록 및 투여 완료(23년 7월)24주 추적 관찰 및 5개년장기 추적 관찰 예정

2012년	임상 1/2상 종료(미국)	2014년 9월	-	-	-	희귀의약품지정 (2013년)Fast Track 지정 (2019년)임상 1/2상 종료(19년 1월)

뉴로스템	알츠하이머병	2008년	임상 1/2a상 종료(한국)	2013년 9월	2021년 12월 31일	차단계 임상개발을 위한 임상근거 미확보	-	연구중단 (2021년 12월)

2012년	임상 1/2a상 IND승인(미국)	2018년 2월	-	-	-	미국IND inactivation submission(2022년 9월)

SMUP-IA-01	무릎 골관절염(K grade 2~3)	2015년	임상 2상 진행중 (한국)	2021년 10월	-	-	-	대상환자 93명 투약완료 (2022년 10월) 대상자 추적관찰 완료 (2023년 10월)

SMUP-IV-01	2형 당뇨병성 신증	2021년	비임상독성시험 진행(한국)	-	-	-	-	-

급성호흡곤란증후군	2021년	비임상독성시험 진행(한국)	-	-	-	-	-

* 승인일 : 현단계 임상승인일 등을 기재하였습니다. ② 연구개발 상세내용 - 품목 : 카티스템

구분	바이오의약품 (세포치료제)

적응증	퇴행성 또는 반복적 외상으로 인한 골관절염

작용기전	연골재생 촉진 및 연골기질분해 억제, 항염증 작용

제품의 특성	동종줄기세포치료제로 퇴행성관절염으로 손상된 연골재생입증, 환자에게 바로 투약이 가능한 기성품(off-the-shelf) 형태로 공급가능

진행경과	한국: 1) 무릎 골관절염① 품목허가 및 시판 (2012년 1월)② 의약품 재심사 완료(2019년 4월)③ 첨단바이오의약품 재허가(2021년 8월/주1)2) 발목 관절적응증① 기존 무릎 골관절염에서 발목으로 적응증 확대 및 임상 3상 승인(2019년 12월) ② 현대바이오랜드에 임상 3상 양도 (2020년 01월)③ 임상 3상 투여 및 1년 추적관찰 완료(2022년 6월/주2) ④ 임상 결과 발표(2023년 7월/주3) ⑤ 품목허가 신청(2023년 12월/주4)미국: 1) 무릎 골관절염① 임상 1/2a상 IND (임상시험계획) 승인(2011년 2월)② 임상 1/2a상 완료(2018년 3월)일본:1) 무릎 골관절염(카티스템 단독 시술) 임상 3상 승인(2021년 2월) 및 임상 진행 중2) 무릎 골관절염(카티스템+휜다리교정술(HTO) 병용 시술) 임상 2상 승인(2019년 12월) 및 임상 진행 중말레이시아:1) 무릎 골관절염 ① 품목허가 신청(2021년 3월) ② 품목허가 철회(2022년 7월/주5)

향후계획	일본 1) 무릎 골관절염(카티스템 단독 시술) 임상 3상 진행미국 : 무릎 골관절염 임상 3상 준비 및 진행(주6) - 2024년 4분기 미국 FDA 임상 3상 IND(임상시험계획) 신청 - 2025년 1분기 본격 임상 개시(환자 등록 및 투여) - 2028년 임상 3상 완료 예정(투여 및 2년 추적관찰 완료)

경쟁제품	미국 Vericel사 : MACI(미국 품목허가 완료)미국 Anika사 : HYALOFAST(미국 임상 3상 진행중)미국 Aesculap사 : Aesculap(미국 임상 3상 진행중)경쟁사 제품은 급성연골결손(Acute Cartilage Defects) 등 제한적인 적응증이 대상인데 반해 당사의 카티스템은 전세계에서 유일하게 무릎골관절염(Osteoarthritis ,KL grade 2~3)을 적응증으로 품목허가를 받은 제품입니다. 카티스템은 적용 가능한 대상환자의 범위가 더 넓고 1회 시술로 연골재생이 입증된 유일한 제품으로, 반영구적인 효과를 기대할 수 있다는 점에서 현재까지 동등하고 위협적인 경쟁제품은 없다고 판단됩니다.

관련논문	Applied Health Economics and Health Policy, 2023;21:141-152The Orthopaedic Journal of Sports Medicine, 2021 Jan 12;9(1):1-15Regenerative Therapy, 2020;14:32-39.Stem Cells Translational Medicine, 2017 Feb;6(2):613-621. Stem Cells, 2015 Nov;33(11):3291-303.Stem Cells, 2013;31:2136-2148

시장규모	세계 주요 7개국 (미국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인, 영국, 일본) 2024년 기준 약 105억 달러 (약 12조원)

기타	5년 이상 장기 안전성 및 유효성 결과 확보 (The Orthopaedic Journal of Sports Medicine, 2021 Jan 12;9(1):1-15)

주1) 2020년 8월 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률이 시행에 따라 2021년 8월 첨단바이오의약품 재허가를 취득했습니다. (한국)주2) 현대바이오랜드 22년 사업보고서 기준, 임상대상환자 등록 및 1년 추적관찰 완료(22년 6월) 했습니다.주3) 2023년 7월 임상 결과를 발표하였으며, 자세한 사항은 2023년 7월 25일 현대바이오랜드의 공시사항을 참 고하여 주시기 바랍니다. 주4) 현대바이오랜드와의 계약사항에 따라 2023년 12월 당사(메디포스트)에서 품목허가 신청을 완료하였으며, 품목허가 시 현대바이오랜드는 해당 제품에 대한 독점판매권을 가지게 됩니다주5) 2022년 7월 말레이시아 국립의약품규제기관(National Pharmaceutical Regulatory Agency, NPRA)이 EU 규정을 준수하여 능동 감시 계획을 제출할것을 요청하였습니다.해당 능동 감시 계획에는 1) 수백명을 대상으로 1년 이상의 장기추적(안전성 및 유효성 평가 포함) 및 2) 레지스트리(환자등록 데이터) 구축을 포함하고 있습니다. 말레이시아 시장 규모 등을 고려하였을 때, 능동 감시를 위한 투자 대비 시장 경제성이 낮다는 판단하에 BLA(Biologics License Application, 바이오의약품 품목허가신청)를 자진철회했습니다. 주6) 당사가 계획중인 무릎 골관절염 환자를 대상으로 하는 미국 임상3상 진행 계획 및 일정은 아래와 같습니다. 주7) 보고서 작성기준일 이후 2024년 2월 2일 카티스템 및 경골근위부절골술 (HTO) 병용 요법의 일본 2상 임상시험 자진취하를 신청하였습니다 .

- 품목 : 뉴모스템

구분	바이오의약품 (세포치료제)

적응증	미숙아 기관지폐이형성증

작용기전	폐세포 재생 및 염증완화

제품의 특성	기도내 단회 투여, 희귀의약품

진행경과	한국 : 임상 2상 진행 중① 대상자 등록 및 투여 완료 (2023년 7월)② 24주 추적관찰 및 5개년 장기 추적관찰 예정미국 : 임상 1/2상 완료① 임상 1/2상 IND (임상시험계획) 승인 (2014년 9월)② 임상 1/2상 완료 (2019년 1월)③ 미국 Fast Track 지정 (2019년 8월) - Fast Track 은 FDA 의 중증질환 (Serious Condition)에 대한 긴급 승인 프로그램(Expedited Program) 중 하나로 FDA의 집중적인 지원을 통해 개발시간 단축이 가능하며, 품목허가 신청 시 신청서류가 간소화되어 전체적인 임상 기간을 단축할 수 있습니다.

향후계획	희귀의약품 지정 및 조건부 판매허가

경쟁제품	UMC119-01 (Meridigen Biotech Co., Ltd., Taiwan, UC-MSC, IND 승인)

관련논문 등	The Journal of Korean Medicine Science, 2015;30:509-513.Am J Respir Cell Mol Biol. 2014 Sep;51(3):391-399.The Journal of Pediatrics, 2014 May;164(5):966-972.PLoS One. 2013;8(1):e52419.Cell Transplantation, 2011;20(11-12):1843-1854.Cell Transplantation, 2009;18:869-886

시장규모	희귀의약품 시장 기준 2020년 178억 달러 (약 205조원)

기타사항	-

- 품목 : 뉴로스템

구분	바이오의약품 (세포치료제)

적응증	알츠하이머병

작용기전	아밀로이드 베타 감소, 신경재생 촉진, 항사멸 및 염증완화

제품의 특성	병변부위 손상인자의 자극에 의해 투여한 줄기세포가 다양한 효능인자를 분비하여 다양한 치료기전을 갖는 multi-functional drug 임

진행경과	1) 국내 임상 1/2a상 완료 (2019년 12월), 임상시험결과 (2020년 7월)- 연구중단 결정 (2021년 12월) 중단 사유 : 차단계 임상개발을 위한 임상근거 미확보2) 미국 임상 1/2a상 IND 승인 (2018년 2월)- 미국 임상 개시보류(Inactivation submission) 신청 (2022년 9월)

향후계획	-

경쟁제품	아스트로스템(ADSC, 네이처셀), UC-MSC (Peking University Third Hospital, China, 임상 1/2상 진행 중)

관련논문 등	BBRC, 2018 Oct 12;504(4):933-940.Sci Rep. 2018 Jan 10;8(1):354.Stem Cells and Development, 2015;24(20):2378-2390.Cell Death and Differentiation, 2012;19:680?691.Neurobiology of Aging, 2012;33:588?602.FEBS Letters, 2010;584:3601?3608.

시장규모	세계 주요 9개국 (미국,프랑스,독일,이탈리아,스페인,영국,일본,중국,인도) 기준 2023년 약 133억 달러 (약 15조원)

기타사항	-

- 품목 : SMUP-IA-01

구분	바이오의약품 (세포치료제)

적응증	무릎 골관절염

작용기전	염증, 항사멸 및 연골기질 분해 억제

제품의 특성	단회투여 주사형 골관절염치료제, 작은 크기의 고효능 세포 배양 공정기술을 기반으로 하는 차세대 줄기세포치료제

진행경과	국내 임상1상 종료 (2020년 11월), 임상결과 발표 (2021년 03월)국내 임상2상 승인 (2021년 10월), 환자93명 투약완료 (2022년 10월) 대상자 추적관찰 완료 (2023년 10월)

향후계획	차단계 임상 진행

경쟁제품	품목허가된 제품은 없음.동종제대혈유래쥴기세포 임상시험 진행 현황 : Sclnow Biotechnology Co., Ltd.(중국), South China Research Center for Stem Cell and Regenerative Medicine(중국) 임상 1/2a 진행중, 동종지방유래줄기세포 임상시험 현황 : Gwo Xi Stem Cell Applied Technology Co., Ltd.(중국), UnicoCell Biomed CO. LTD(대만), South China Research Center for Stem Cell and Regenerative Medicine(중국) 임상 1싱 또는 2상 진행중,

관련논문 등	Leukemia. 2018 May 22. doi: 10.1038/s41375-018-0151-8

시장규모	주사형 퇴행성 관절염 치료제 직수출 시 (2024년 글로벌 퇴행성 관절염 시장 규모 약 7.5조원 및 일본 관절염 시장 약 1.5조원 예상)

기타사항	-

- 품목 : SMUP-IV-01

구분	바이오의약품 (세포치료제)

적응증	2형 당뇨병성 신증, 급성호흡곤란증후군

작용기전	- 신장세포의 섬유화 및 염증 완화, 손상된 신장의 재생 도모- 폐세포의 섬유화 및 염증 완화, 손상된 폐의 재생 도모

제품의 특성	작은 크기의 고효능 세포 배양 공정기술을 기반으로 하는 차세대 줄기세포치료제

진행경과	- 당뇨병성 신증 : 비임상독성시험 진행- 급성호흡곤란증후군 : 비임상독성시험 진행

향후계획	비임상완료 후, 첨단재생의료 연구로 임상진행 예정

경쟁제품	Mayo Clinic(자가지방유래중간엽줄기세포) 임상1상 진행 중(NCT03840343)

관련논문 등	Leukemia. 2018 May 22. doi: 10.1038/s41375-018-0151-8

시장규모	글로벌 직수출로 판매되는 2024년 전체 글로벌 시장 규모 4100억 예상

기타사항	-

4) 연구개발 완료 실적보고서 작성 기준일 현재 당사가 개발이 완료된 신약은 다음과 같습니다.

구분	품목	적응증	*개발완료일	현재현황	비고

바이오 의약품	동종제대혈유래줄기세포치료제	카티스템	퇴행성 또는 반복적 외상으로 인한 골관절염	2012년 1월	한국 판매중	-

*품목허가일을 기재하였습니다.*2020년 8월 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률이 시행에 따라 2021년 8월 첨단바이오의약품 재허가를 취득하였습니다. 5) 기타 연구개발 실적

[단위 : 백만원]

사업명	과제명	연구기간	총사업비	비고

이공학개인기초연구지원사업 (기본연구)	항염증 기전을 통한 고효능 성체줄기세포를 선정하는 기준 단백질 발굴	17.06.01 ~ 20.05.31	150	-

이공학개인기초연구지원사업 (기본연구)	알츠하이머병에서 인간 중간엽 줄기세포에 의한 비정상 타우 조절 기전 연구	18.06.01 ~ 21.05.31	150	-

연구중심병원육성 R 사업	소아난치성질환 줄기세포치료제 개발연구를 위한 제대혈 유래 간엽줄기세포 공급	16.01.11 ~ 20.12.31	113	위탁과제

바이오의약품 품질 고도화 시스템 모델개발	2020년 바이오의약품 품질 고도화 시스템(QbD) 모델개발	20.06.01 ~ 20.11.30	343	-

범부처재생의료기술개발사업	첨단재생의료 연구를 위한 스멉셀 제공	21.08.01 ~ 24.12.31	301	위탁과제

신진연구지원사업(우수신진연구)	폐섬유화 질환 타겟 유전자 도입 줄기세포 치료제 연구	22.03.01 ~ 25.02.28	256	-

기본연구사업(기본연구)	줄기세포 생착율 증진인자 발굴 및 분자메카니즘 규명	22.06.01 ~ 25.02.28	141	-

소재부품기술개발사업	글로벌 경쟁력 확보 가능한 동물유래성분대체 배양배지 기반 고도화된 줄기세포치료제 임상시료 제조기술 개발	23.09.01 ~ 26.12.31	13,304	-

주) 소재부품기술발사업 총 사업비는 과제선정 후 협약과정에서 담당 간사의 확인 후 금액이 일부 수정되었습니다. (기관부담금 일부 금액이 수정됨/정부출연금 금액변경은 없음) - 9월 자율공시 총사업비 : 12,952,394,000원 -> 최종 총사업비 : 13,304,101,000원