안트로젠 분기보고서 (2016.03)
II. 사업의 내용

1. 사업의 개요

가. 사업 개황

당사는 바이오 의약품의 일종인 세포치료제 중 다양한 조직의 세포로 분화하는 능력을 가진 줄기세포를 기반으로 치료제를 개발 및 생산하는 바이오 벤처기업입니다.

의약품은 일반적으로 화학합성 의약품과 바이오 의약품으로 구분할 수 있으며, 당사가 영위하고 있는 바이오 의약품은 세포배양, 세포융합, 유전자 재조합 등 생물공학기술을 이용해 생산되는 의약품을 의미합니다. 전통적인 의약품인 화학합성 의약품에 비해 바이오 의약품은 장기간의 연구개발 투자를 비롯하여 개발 성공 이후 생산의 난이도가 높음에도 불구하고 질환별 표적치료제 개발이 가능해 희귀성이나 난치성 질병에 대한 치료 가능성 제시로 향후 성장성이 주목받고 있는 산업입니다.

[화학합성 의약품 vs 바이오 의약품]

구분	화학합성 의약품	바이오 의약품

정 의	약물의 크기와 질량이 작은 화합물의약품	생물공학기술을 이용하여 생산된 의약품

생산방법	화학반응을 통해 합성되거나 식물이나 다른 원료물질의 추출물로 만들어짐	미생물, 식물 혹은 동물세포 등 살아있는 생물체로부터 단백질이나 탄수화물로 구성된 분자량이 큰 물질을 얻어 내거나 배양된 세포자체를 사용함

구조적특징	분자량이 매우 작고 화학적 구조가 잘 밝혀져 있음	복잡한 3차원 구조를 가지고 있어 구조를 밝히거나 특성을 규명하기가 어려움

관리체계	현재의 기술 수준으로 의약품의 순도를 비교적 정확하게 결정할 수 있고, 최종 합성물 시험으로 안전성 및 유효성 입증	제조과정에서 오염될 위험성이 높아 최종물질에 대한 시험만으로는 의약품의 안전성 및 유효성 입증이 어려움

1980년대 인슐린과 성장호르몬 같이 체내에 부족한 단백질을 보충하여 치료하는 1세대 바이오 의약품이 등장하였고 항암제, 면역계 질환 치료제 등 항체의약품이 2세대 바이오 의약품으로 분류될 수 있습니다. 2세대 바이오 의약품은 체내에 존재하지 않는 단백질로 동물세포를 이용해 제조원가가 높고 복잡한 생산공정을 거치지만 개발 및 허가가 확대되는 추세입니다. 최근에는 세포치료제, 유전자치료제 등 차세대 바이오 의약품에 대한 R 활발해지고 있으며 줄기세포치료제의 시판 허가, 바이오시밀러 출시 등 가시적인 성과가 도출되면서 바이오 의약품 산업은 국가적 핵심 전략분야로 급부상하고 있습니다. 미국과 유럽 등은 이미 바이오 의약품 산업을 국가전략산업으로 집중 육성하고 있으며 관련 제도 개선 등 적극적인 지원을 실시하고 있습니다.

[바이오 의약품 분류]

상기 바이오 의악품 분류 중 당사는 세포치료제 특히, 줄기세포치료제 개발 및 생산을 주력사업으로 영위하고 있습니다.

세포치료제(Cell Therapy)란 살아있는 자가/동종/이종세포를 체외에서 배양, 증식하거나 선별하는 등 물리적, 화학적, 생물학적 방법으로 조작해 제조하는 의약품입니다. 즉 인간 혹은 다른 종의 세포를 배양하여 치료제로 사용하는 것으로, 결함이 있는 세포를 치환하거나 재생시켜 질병에 대한 근본적인 치료를 가능하게 합니다. 세포치료제는 세포 기원에 따라 자가/동종/이종세포로, 세포 종류에 따라서는 줄기세포 또는 체세포로 구분됩니다.

[세포치료제의 분류]

구 분	분 류	정 의

세포 종류에
따른 구분	줄기세포치료제
(Stem Cell)	여러 종류의 신체 조직으로 분화할 수 있는 미분화세포로, 이런 미분화 상태를 유지하다가 적절한 조건을 맞춰주면 다양한 조직의 세포로 분화하는 능력을 이용하여 제조하는 치료제

체세포치료제
(Somatic Cell)	분화가 완료된 조직세포 자체를 이용하는 치료제로 주로 연골재생과 피부재생 목적으로 개발

세포 기원에
따른 구분	자가세포치료제
(Autologous)	환자의 몸에서 세포를 채취하여 체외에서 배양 또는 증식 후 다시 본인에게 투여

동종세포치료제
(Allogenic)	타인의 몸에서 세포를 채취하여 체외에서 배양 또는 증식 후 환자에게 투여

이종세포치료제
(Xenogenic)	사람 이외의 동물에서 세포를 채취하여 배양 또는 증식 후 환자에게 투여

세포치료제는 재생의학 분야 중 향후 가장 비약적인 발전을 보일 것으로 예상되는 분야로, 국가적인 차원에서도 세포치료제의 발전은 질병치료와 관련된 직간접적인 사회적 비용을 효과적으로 컨트롤 할 수 있다는 점에서 매우 중요한 이슈가 되고 있습니다.

체세포치료제는 줄기세포치료제 대비 안전성이 뛰어나고 세포 채취가 용이한 장점이 있지만, 분화능이 없어 줄기세포치료제 대비 치료 효과가 떨어질 것이라는 우려와 함께 적용가능한 질환군이 한정적인 것이 단점으로 지적됩니다.

반면 줄기세포는 우리 몸의 모든 세포를 만들 수 있는 일종의 원시세포로, 이론적으로 모든 종류의 기능세포로 분화 가능하며 자기와 동일한 형태와 능력을 가진 세포를 만들어낼 수 있고, 정맥 내 투여 시 손상된 부위를 스스로 찾아가는 능력이 있습니다. 따라서 줄기세포는 과학적 연구들을 토대로 대사성 질환, 퇴행성 질환 및 염증 질환, 암, 손상된 조직의 복구 등 여러 분야에 걸쳐 치료적 목적으로 이용될 수 있는 잠재력을 인정받고 있습니다. 즉, 기존의 전통적인 치료법이 질병의 증상을 완화시키는데 주력하는 반면 줄기세포는 질병의 근본적인 원인을 직접적으로 치료하는 능력을 보유하고 있기 때문에 질병과 노화로 손상된 세포와 조직, 장기를 복원하는 ‘재생의학’에 있어 줄기세포가 핵심적인 역할을 할 것으로 기대됩니다.

줄기세포는 자가 복제 및 분화 능력에 따라 성체줄기세포(ASC, Adult Stem Cell)와 배아줄기세포(Embryonic Stem Cell)로 나눌 수 있으며, 최근에는 역분화유도줄기세포(iPSC, induced Pluripotent Stem Cell)라는 일종의 유사 배아줄기세포가 줄기세포 분야의 큰 축을 형성하고 있습니다. 성체줄기세포와 배아줄기세포는 자연적인 산물인데 반하여 역분화유도줄기세포는 체세포의 생체 시계를 거꾸로 돌려 만든 인위적인 줄기세포입니다.

[줄기세포의 분류 및 장단점]

구 분	획득 방식	장 점	단 점

성체줄기세포	출생 후 성체(지방, 골수, 제대혈 등)로부터 추출	윤리적 문제가 없음
면역거부반응 가능성 낮음	분화능이 부족하여 대량생산 어려움
다양한 세포 만들기 한계

수정란
배아줄기세포	수정을 통해 얻은
배아(수정란)로부터 획득	만능분화능	윤리적 문제 (배아 사용)암 유발 가능성

체세포 복제
배아줄기세포	난자에서 핵 제거 후 체세포의 핵을 이식해
얻은 배아로부터 추출	대량생산 가능
면역거부반응 없음	윤리적 문제 (난자 사용)
암 유발 가능성

역분화유도
줄기세포	특정 세포의 유전자를 조작해 세포 분화를 되돌려 분화능력을 유도	윤리적 문제가 없음
면역거부반응 없음
환자 맞춤형 가능	외래 유전자 도입의 안전성 여부
암 유발 가능성

성체줄기세포는 지방세포, 골모세포, 연골모세포 등을 포함하는 다양한 형태의 세포로 분화할 수 있으며 골수, 지방, 제대혈, 근육 등 성체를 구성하는 거의 대부분의 조직에 존재합니다. 또한 골수에서 세포를 얻으면 골수유래 중간엽줄기세포, 지방에서 세포를 얻으면 지방유래 중간엽줄기세포로 명명됩니다. 성체줄기세포는 배아줄기세포에 비해 분화능이 부족하나 이식 시 종양 생성 문제, 면역거부반응 등의 문제는 상대적으로 적은 이점을 가지고 있습니다.

배아줄기세포는 실험실에서 무한 증식이 가능하고 신체의 모든 세포로 분화할 수 있으나, 이식 시 종양이 발생할 수 있다는 위험을 내포하고 있으며, 난자 및 수정란을 사용하므로 생명윤리 문제가 상존합니다.

최근에 개발된 역분화유도줄기세포는 배아줄기세포와 유사한 세포로, 체세포 복제 배아줄기세포가 갖는 생명윤리적 문제와 기술적 어려움 등을 해결하며 환자로부터 직접 줄기세포를 만들 수 있으나 이 또한 안전성의 문제가 있어 치료제로 개발되기까지 오랜 시간이 필요할 것으로 예상됩니다.

나. 바 이오 의약품 산업의 특성

바이오 의약품, 특히 세포치료제는 질병에 대한 근본적인 치료를 실시하는 것으로서,일반적으로 완치 의약품이 존재하지 않는 질환 위주로 개발이 진행되고 있습니다. 기존의 치료방법은 증상을 완화시키거나 진행속도를 늦추는 수준의 치료에 불과한 반면 세포치료제는 동 질병의 완치가 가능한 근본적인 치료방법이므로 세포치료제가 제품화 될 경우 기존의 치료제가 적용되던 시장을 빠르게 잠식할 것으로 예상됩니다. 이에 따라 주요 목표 시장은 기존의 치료제로 치료되기 어려운 희귀/난치성 질환 또는 만성 질환 시장이 될 것입니다.WHO에 의하면 희귀질환은 대부분 유전질환으로 그 종류도 매우 다양하여 전 세계적으로 약 6천여 종, 약 3천만 명이 겪고 있는 것으로 보고되고 있으며, 질환 종류 및 발병대상도 확대되고 있습니다. 희귀의약품은 이런 희귀질환으로 중증 또는 생명을 위협하는 질환의 예방 및 치료를 목적으로 하는 의약품으로 희귀질환에 대한 정의는 명확하지 않으나 미국 기준으로 20만명 미만의 환자가 발생(1,500명 중 1명)하는 질환으로 주로 정의되고 있습니다.희귀의약품은 치료제 개발에 투입되는 비용에 비해 유병률이 낮아 시장성이 제한적이라는 이유로 글로벌 제약회사들이 개발을 소홀히 하였던 분야로 주요 바이오 벤처들 위주로 제품 개발이 진행되었습니다. 최근 선진국에서는 희귀의약품의 개발과 안정적인 공급을 독려하기 위하여 정부차원에서 법률 제정, 연구개발비 지원, 독점권 허용 및 각종 인센티브 부여 등의 지원을 실시하고 있습니다.2001년부터 2010년 사이 희귀의약품 시장은 연평균 25.8%의 성장세를 유지하였는데 이는 동일 기간 비희귀의약품 시장의 연평균 성장률인 20.1% 보다 높은 수치입니다. 2011~2013년 희귀질환 치료제 비중은 2011년 37% (11개), 2012년 33%(13개), 2013년 33%(9개)로 나타났으며 2014년의 경우에는 41%(17개)까지 증가하였습니다. 한편, 세계보건기구(WHO)는 진단기술의 발달로 이전에 진단하지 못했던 희귀질환을 찾아내는 경우가 많아질것으로 예상하고 있으며 제약기업들 입장에서도 희귀질환 치료제 개발이 상대적으로 낮은 승인장벽, 특허 독점기간과 개발비용에 대한 세제혜택 등에서 유리한 점이 존재하므로 희귀질환 치료제 개발은 앞으로도 더욱 활발해질 것으로 예상됩니다.

다. 시장규모 및 전망 다국적 제약사들은 주력 제품의 특허 만료, 복제약과의 경쟁, 약가인하와 보험수가 조정 압력 및 인허가규정 강화 등으로 인하여 성장성의 한계를 나타내고 있습니다. 특히 제약사의 가장 큰 성장 모멘텀인 신약 출시가 R 생산성 저하(Innovation Gap, 신약 개발 비용은 증가하고 있는 반면 허가 받는 신약의 수는 점차 감소)로 지속적으로 감소하는 추세를 보였습니다.실제 1996년 미국 FDA의 승인을 받은 신약은 53개였는데 2002년에는 24개로 감소하였으며 2007년에는 18개에 불과하여 신약 기근현상이 나타났습니다. 2011년 기준 미국에서 임상 진행 중인 신약의 수는 총 11,959개이며 같은 기간 판매 승인을 받은 신약의 수는 30여개에 불과하여 전임상을 포함한 파이프 라인에서의 임상 성공률이 매우 낮아진 것으로 나타났습니다. 임상 승인 기준의 엄격화와 절차의 투명성, 정보공개 확대 등의 규제도 영향을 미친 것으로 분석되며, 특히 주목할 만한 점은 화학합성 의약품의 경우 신약 승인 건수가 정체되는 반면 바이오 의약품의 신약 승인 건수 추이는 성장세를 유지하고 있다는 것입니다.화학합성 의약품에서의 성장의 한계를 극복하기 위해 글로벌 제약사들은 인력 감축, 내부 R 비용 축소 등을 통한 비용 감소, M 통한 파이프 라인 확보를 통해 수익성을 유지하기 위해 노력하고 있는 것으로 파악됩니다. 특히 주요 블록버스터 제품의 특허 만료와 복제약의 시장 잠식에 따라 R 파이프 라인을 재구성하고 바이오 의약품에 대한 투자를 확대하고 있습니다.세계 바이오의약품 시장은 최근 4년간 연평균 8.0% 증가해 2013년 기준 시장규모는 1,610억 달러로 추정됩니다. 또한 2013년부터 2016년까지 바이오의약품 시장은 연평균 5.5% 증가해 전체 의약품성장률(2.8%)의 두배 성장이 예상됩니다. 이에 따라 전체 의약품 시장에서 바이오의약품 시장 비중은 2002년의 10.3%에서 2016년에 23.0%로 확대 될 것으로 전망됩니다. 치료가 어려운 난치성 질환의 증가, 글로벌 제약사들의 바이오 의약품으로의 투자 확대 등을 통해 바이오 의약품 산업은 제약 산업 전체보다 고성장이 예상됩니다. [세계 의약품 규모 및 바이오의약품 시장 규모]

(자료 : 키움증권 리서치센터, 2015.07)

이처럼 바이오 의약품 산업에 대한 성장 전망은 매우 긍정적이나 리스크가 큰 투자이기 때문에 글로벌 제약사들은 직접 개발뿐만 아니라 보다 안전하고 단기적으로 생산성을 높일 수 있는 M, 라이센스인, 아웃소싱 같은 전략으로 파이프 라인을 강화해 제약 산업의 구조적 변화에 대응하고 있습니다.

국내에서도 정책적으로 바이오 산업을 국민건강과 경제성장을 동시에 달성 할 수 있는 유망한 산업으로 인지하고 적극적인 지원 정책을 추진하고 있습니다. 바이오산업은 난치질환에 대한 해결책을 제공하여 국민수명의 질적 향상과 국민행복에 기여할 것으로 기대될 뿐 아니라 IT산업을 이어받아 수출경제를 활성화 시킬 산업으로 각광받고 있습니다. 이러한 정책기조에 따라 정부의 바이오산업분야 투자 규모는 2004년 6,016억원에서 2014년 약 2조 3,389억원으로 연평균 14% 증가하였습니다. 또한 1994년, 2007년 두차례 「생명공학육성기본계획」을 수립하여 국가주도의 집중 투자의 정책적 근거를 마련하였습니다. 향후에도 협소한 내수시장을 극복하기 위한 글로벌 시장 진출 및 바이오 산업의 민간 상업화 능력을 향상시키기 위해 정부의 재정, 정책적 지원이 기대됩니다.

세포치료제는 환자별 맞춤형 치료, 질환의 근본적 치료가 가능하며 부작용이 적고, 희귀병을 대상으로 하는 경우가 많아 가격 책정에서 비교적 자유로운 편이며 대체제가 존재하지 않아 제품 출시 이후에는 지속적인 수요 창출이 가능합니다. 이러한 강점을 기반으로 세포치료제 개발에 대한 관심이 고조되는 가운데 의료 수요의 증가로 관련 시장은 지속적인 성장이 이루어질 것으로 전망됩니다.바이오 의약품, 특히 세포치료제는 질병에 대한 근본적인 치료를 실시하는 것으로 일반적으로 완치 의약품이 존재하지 않는 질환 위주로 개발이 진행되고 있습니다. 따라서 기존의 치료방법은 증상을 완화시키거나 진행속도를 늦추는 수준의 치료에 불과한 반면 세포치료제는 동 질병의 완치가 가능한 근본적인 치료방법이므로 세포치료제가 제품화 될 경우 기존의 치료제가 적용되던 시장을 빠르게 잠식할 것으로 예상됩니다. 이에 따라 별도의 대체시장은 존재하지 않는 것으로 판단됩니다.글로벌 줄기세포 시장은2013년도에400억 달러를 형성하였으며, 이후 연평균24.1%의 성장률로 지속적으로 성장하여2018년에는1,177억 달러를 형성할 것으로 전망됩니다.

(단위 : 십억달러)

연도	2013년	2014년	2015년	2016년	2017년	2018년	CAGR

금액	40.0	49.8	62.5	75.8	93.3	117.7	24.1%

국내 줄기세포 시장은 2005년 약 1.7억 달러 규모에서 2015년 약 16.6억 달러 규모로 연평균 25%의 성장률로 빠르게 성장할 것으로 기대됩니다. 한국은 아시아-태평양 지역에서 상대적으로 적은 비중을 차지하고 있었으나 새로운 줄기세포치료제 출시에 따라 급격한 성장이 전망됩니다.

2011년 07월 파미셀의 하티셀그램-AM가 우리나라에서 전세계 최초로 줄기세포치료제 정식 품목허가를 획득하였으며, 2012년 1월 메디포스트의 카티스템과 당사의 큐피스템 2개 품목이 시판 승인되었습니다. 2012년 오시리스사의 제품이 캐나에서 승인되었으며, 2014년 7월 코아스템의 뉴로나타-알주가 국내에서, 2015년 2월 홀로클라가 유럽에서는 최초로 품목허가를 획득하였습니다. [세계 줄기세포 치료제 판매허가 현황]

[국내 줄기세포치료제 시판 승인 현황]

승인일자	업체명	제품명	분류	질환	보험 여부

2011.07.01	파미셀	하티셀그램-AMI	자가	골수	급성심근경색	비보험

2012.01.18	메디포스트	카티스템	동종	제대혈	퇴행성 골관절염
무릎 연골결손	비보험

2012.01.18	안트로젠	큐피스템	자가	지방	크론병으로 인한 누공	보험

2014.07.30	코아스템	뉴로나타-알주	자가	골수	근위축성 측삭경화증	비보험

전세계적으로 급성장하고 있는 줄기세포 시장에 대해 국내에서도 범정부적 지원 정책이 진행되고 있습니다. 2006년 과학기술부 주관으로 생명공학종합정책심의회를 개최하여 「줄기세포연구 종합추진계획」을 수립하였고 미래창조과학부, 교육부, 농림축산식품부, 산업통상자원부, 보건복지부, 식품의약품안전처 등 관계부처는 종합추진계획에 따라 줄기세포연구의 연차별 계획을 시행하였습니다.

종합추진계획의 주요 골자는 국내 줄기세포 연구경쟁력 향상을 통한 국제적 기술경쟁력 확보 및 체계적이고 효율적인 범부처적 추진 시스템 운영입니다. 세부적인 추진 전략으로 1) 원천기술확보, 2) 체계적인 임상연구, 3) 인프라 구축, 4) 생명윤리 정착을 제시하였고 이를 바탕으로 줄기세포 분야 글로벌 Top3 진입을 목표로 하였습니다.

[줄기세포 종합추진계획 4대 중점 전략]

구분	내용

원천 기술확보	- 경쟁력 확보 가능성 및 미래 유망성 등의 분석을 통해 과제 발굴- 기술경쟁력 인정 분야 및 미래 유망분야 중점 발굴 및 지원
- 기초기반, 연계연구 강화 및 국제공동연구 추진

체계적인임상연구	- 임상연구 강화(가이드라인 및 데이터베이스 구축) 및 실용화 촉진
- 전임상/임상 단계의 줄기세포 안전성 및 줄게소피 실용화(관리/평가/인허가) 관련 분야 중점 추진

인프라 구축	- 국가줄기세포은행 운영 활성화를 통해 유용한 줄기세포 자원 수립·수집 전략 강화
- 국가 차원의 연구 및 지원 인프라인 국립줄기세포 재생센터 건립
- 안정적 줄기세포 공급 및 교육을 위한 인프라 구축

생명윤리정착	- 윤리적인 연구 환경 조성을 위한 제도 정비 및 교육 강화-줄기세포연구에 대한 적극적인 홍보 및 교육 실시

(자료 : 2014년도 줄기세포연구시행계획, 2014.04)

또한 2014년 1월 국가 차원의 R 투자 효과성 제고 및 부처 협력 촉진 기여를 위해 「국가중점과학기술 전략로드맵」을 수립하였는데 선정된 5대 분야 중 건강 장수시대 구현 분야에 줄기세포기술이 포함되었습니다. 2014년 7월 제11차 국가과학기술자문회의에서는 바이오 미래전략, 바이오산업 활성화를 위한 규제개혁 방안을 마련하고 미래성장동력산업으로 바이오산업을 육성하여 2020년 세계 7대 바이오 강국으로 도약하겠다는 청사진을 제시하였고 특히, 글로벌 수준의 경쟁력을 확보하고 있다고 판단되는 바이오시밀러, 유전자치료제, 줄기세포치료제 부분에 대해 각종 허가 규제를 완화하고 제도적 지원을 실시할 계획임을 밝혔습니다.

[제11차 국가과학기술자문회의 내용]

비전	2020 바이오 7대 강국 도약

목표	글로벌 기술혁신 바이오 기업 50개 육성, 글로벌 신약 10개 창출

전략	틈새시장 선점	혁신시장 선도	ICT 융합/신시장 개척

유망
아이템	바이오시밀러/바이오베터	줄기세포/유전자치료제	융합의료기기/진단제품

세부
목표	2016년 세계 최대 생산국	20년 해외시장 점유율 10%	20년 수출규모 15조원

2020년 수출규모 10조원 달성	유전자체료제 세계최고기업육성

대책	- 생산전문인력 집중 육성
- 중소/벤처기업 해외진출 지원
- 제3국 조기진출 허가 요건 완화	- 성체줄기세포분야 산업화 촉진
- 차세대 줄기세포를 위한 융합기술개발
- 유전자치료제 개발범위 확대를 위한 규정 정비
- 희귀질환 R 촉진사업 추진	- 바이오-의료기기 상용화 지원 확대
- 신의료기술평가 제도 개선
- 병원 중심의 바이오-의료 제품 신사업플랫폼 구축

(자료 : 국가과학기술자문회의, 2014.07)

부처별 세부적인 투자 계획으로 먼저 미래창조과학부의 경우에는 환자맞춤형 줄기세포치료 신기술 분야 중장기 원천기술 확보를 위한 선도연구팀 육성을 추진하고 있으며 희귀난치질환 세포치료제/세포유전자치료제 개발지원을 통한 줄기세포 R 실용화 촉진을 지원하고 있습니다.

농림축산식품부는 고품질 동물줄기세포 관리 및 운영 체계 구축과 임상 적용 가능한 줄기세포 분화 시스템 확립, 이종 이식을 위한 다중 유전자 제어 줄기세포 모델 개발을 추진하고 있습니다.

산업통상자원부는 조직분화 배양기술을 이용한 유용 단백질 성분 발굴 등 기능성 단백질제제 산업화 기술 개발을 지원하고 있으며 보건복지부는 2014년 3월 총 189억원을 투자하여 오송생명과학단지 내 국립줄기세포 재생센터 건립을 시작하였고 2015년 6월 완공 예정입니다. 본 센터에서는 국제 기준에 맞는 줄기세포주 관리 및 분양을 담당하는 국가 줄기세포 은행 운영 및 줄기세포 연구 윤리성 확보를 위한 줄기세포주 등록제를 실시할 계획입니다. 또한 줄기세포은행 협의체, 국내 줄기세포 학회 등과 협력을 통해 국내외 네트워크를 강화하는 등 줄기세포 및 재생의료 연구 활성화를 지원합니다.

식품의약품안전처의 경우는 중배엽줄기세포 등 성체줄기세포의 제품화 진입에 필요한 과학적 심사평가 기반 강화 및 유도만능줄기세포 등 신개념 줄기세포기반제제에 대한 평가지표 개발, 효율적 허가심사 체계 확립 등을 추진하고 있습니다.

2015년에는 기존에 여러 부처로 나위어져서 집행되던 정책을 미래창조과학부, 산업통상자원부, 보건복지부, 식품의약품안전처가 합동으로 바이오 헬스 미래 신성장 전략을 수립하여 발표하였습니다.(2015년 03월 18일) 바이오미래전략은 선택과 집중을 통해 바이오산업을 육성하고자 하는 전략으로, 우리나라가 강점을 보유한 기술 및 임상능력을 토대로 바이오의약품(줄기세포/유전자치료제 등)의 세계 최초 제품 출시를 통한 글로벌 시장선점 전략입니다. 이를 위해 기술개발에서 글로벌 임상, 생산/수출에 이르는 전주기에 걸쳐 4개 부처가 2015년에 총 3,400억원을 지원할 예정임을 밝혔습니다.

라. 경쟁현황

줄기세포치료제는 주로 희귀질환이나 치료제가 없는 불치병성 질환에 대한 근본적인 치료법을 제시할 수 있는 강점을 기반으로, 동 질환 위주로 연구 개발이 활발하게 진행되고 있습니다. 따라서 특정 질병에 개발사가 집중되는 형태 보다는 각 업체별로 특화된 기술을 기반으로 적응증이 전문화된 경향이 있어 경쟁 강도가 일반 화학합성 의약품 보다는 상대적으로 낮은 편입니다.

국내에서 줄기세포치료제를 개발하여 임상 진행 중인 기업은 대략 10여개사 내외로 추정되며 현재 임상 진행 현황을 살펴보아도 세포 기원에서부터 배양 형태, 조건 등을 비롯하여 시술 방식이 상이하며 적응증 역시 다수로 나뉘어져 있어 개별업체들이 직접적인 경쟁관계를 형성하고 있지는 않습니다.

마. 회사 사업 개요(1) 주요 파이프 라인

당사는 바이오 의약품의 일종인 세포치료제 중 다양한 조직의 세포로 분화하는 능력을 가진 줄기세포를 기반으로 치료제를 개발 및 생산하는 바이오 벤처기업입니다. 세포치료제(Cell Therapy)란 살아있는 자가/동종/이종세포를 체외에서 배양, 증식하거나 선별하는 등 물리적, 화학적, 생물학적 방법으로 조작해 제조하는 의약품입니다. 즉 인간 혹은 다른 종의 세포를 배양하여 치료제로 사용하는 것으로, 결함이 있는 세포를 치환하거나 재생시켜 질병에 대한 근본적인 치료를 가능하게 합니다. 줄기세포는 우리 몸의 모든 세포를 만들 수 있는 일종의 원시세포로, 이론적으로 모든 종류의 기능세포로 분화 가능하며 자기와 동일한 형태와 능력을 가진 세포를 만들어낼 수 있고, 정맥 내 투여 시 손상된 부위를 스스로 찾아가는 능력이 있습니다. 따라서 줄기세포는 과학적 연구들을 토대로 대사성 질환, 퇴행성 질환 및 염증 질환, 암, 손상된 조직의 복구 등 여러 분야에 걸쳐 치료적 목적으로 이용될 수 있는 잠재력을 인정받고 있습니다. 당사는 2000년 미국 보스톤에 연구소 설립을 시작으로 국내에서는 최초로 골수유래 줄기세포 및 지방유래 줄기세포를 이용한 제품화 연구를 시작하였고, 오랜 경험과 축적된 기술을 기반으로 2012년 1월 희귀질환으로 치료방법이 없었던 크론성 누공 질환에 대한 세계 최초의 지방유래 줄기세포치료제인 큐피스템의 의약품 시판 승인을 획득하여 제품화에 성공하였습니다.

이러한 성과를 인정받아 2013년 8월 ‘2012년도 국가연구개발 우수성과 100선’ 중 최우수 성과로 선정되었으며, 큐피스템은 국민건강보험공단과 보건복지부 심의를 거쳐 보험급여 의약품으로 지정되어 현재 국내에서 개발되어 판매 중인 줄기세포치료제 중 최초이자 유일한 보험급여 의약품입니다.(보건복지부 고시 제2013-193호, 2014년 1월 1일부터 시행)

큐피스템 이외에 기존의 줄기세포치료제의 단점을 극복하고 장기보관이 가능한 새로운 형태의 조직공학제제를 개발하였으며 당뇨병성 족부궤양을 비롯하여 심재성 2도화상, 수포 성 표피 박리증 등 다양한 질환에 적용 가능한 파이프 라인을 진행하고 있어 전방 산업의 성장과 더불어 향후 지속 성장이 가능한 바이오 벤처기업으로서의 경쟁력을 확보하고 있습니다.

[주요 파이프라인] 당사의 주요 파이프 라인은 본인의 지방에서 채취하는 자가줄기세포치료제와 건강한 공여자로부터 채취한 후 셀뱅킹을 통해 생산되는 동종줄기세포치료제로 구분됩니다.

구분	개발현황

자가	큐피스템	품목허가(12.01)

동종	ALLO-ASC-CD(크론병 치료제)	1상 임상시험 진행

ALLO-ASC-DFU(당뇨성 족부궤양 치료제)	2상 임상시험 진행

ALLO-ASC-EB(수포성 표피 박리증 치료제)	1상 임상시험 진행

ALLO-ASC-BI(심재성 2도화상 치료제)	2상 임상시험 진행

ALLO-ASC-TI(힘줄손상 치료제)	2상 임상시험 진행

( 가) 큐피스템(크론성 누공 치료제) 및 크론병 치료제(ALLO-ASC-CD) 큐피스템은 난치성 희귀질환인 크론병으로 인한 누공의 치료에 사용하는 희귀의약품으로서, 전 세계에서 최초로 허가받은 지방유래 줄기세포치료제입니다. 환자의 자가 지방에서 분리하여 배양된 줄기세포가 기존의 치료방법으로는 치료되지 않는 복잡누공에서 누공관 부위의 염증을 조절하고 스스로 분화되어 누공을 매워주는 방식으로 누공의 완전한 막힘의 효과를 갖는 약제입니다. 크론병(Crohn's Disease)은 구강에서 항문까지 위장관 전체를 침범할 수 있는 만성 난치성 염증성 장질환 (Inflammatory Bowel Disease, IBD)입니다. 주요 증상은 복통, 체중감소, 설사 등이며, 유전적 요인과 환경적 요인 등으로 인해 장내에 정상적으로 존재하는 세균에 대한 우리 몸의 과도한 면역반응 때문에 발병하는 것으로 파악되고 있으나 아직 병인이 명확하게 밝혀지지 않았습니다.

크론성 누공은 면역질환의 일종으로 체내 면역시스템의 비이상적인 활성자가 그 원인이므로, 근본적인 치료를 위해서는 비정상적인 면역시스템을 정상화시켜야 합니다. 기존의 치료방식은 완치 요법이 아닌 보완적인 치료방식으로 지속적으로 유지요법을 시행해야 하고 재발율이 높아 치료 효율이 매우 낮은 편이었습니다.

반면 큐피스템은 크론성 누공 중에서도 특히 복잡누공을 타겟으로 개발된 치료제로, 크론성 누공의 발생 원인이 되는 과도한 면역반응을 억제할 뿐만 아니라 비정상적으로 활성화된 면역체계를 조절하여 염증을 완화시키고 새롭게 생성된 세포가 상처조직을 재생시켜 누공 막힘 효과가 장기적으로 지속되는 효과를 나타내고 있습니다.2014년 1월부터 보험약가가 적용됨에 따라 처방이 이루어지고 있고, 또한 개별 병원별로 약제 적용을 위한 행정적인 절차를 진행하고 있습니다. 병원에 의약품을 공급하기 위해서는 각 병원별 약사심의위원회에서 승인을 얻어야 하며, 약사심의위원회가 통과되면 도매상과 공급계약을 체결하고, 도매상을 통해 병원에 의약품을 공급하게 되며 상기 절차가 완료된 병원은 처방이 진행되고 있습니다.

또한 크론성 누공의 기저질환인 크론병 치료제는 동종 제품으로 현재 임상 1상(ALLO-ASC-CD)을 진행중입니다.

(나) 당뇨성 족부궤양 치료제(ALLO-ASC-DFU)

당뇨성 족부병증이란 당뇨병을 가진 사람의 발에 생기는 모든 문제를 말하며 당뇨병 환자의 발에 생길수 있는 가장 대표적인 문제는 발의 피부 또는 점막 조직이 헐어서 생기는 발(족부)의 궤양입니다.

당뇨병으로 인한 신경병증이나 말초 혈관 질환이 당뇨병으로 인한 족부 궤양을 일으키거나 악화시키는 중요한 원인입니다. 당뇨병을 가진 환자의 약 15%가 일생동안 한번 이상은 족부 궤양을 앓게되며, 그 중 1~3% 정도의 환자는 다리 일부를 절단하는 수술을 받아야만 합니다.

당뇨병으로 인한 족부 궤양을 한번 앓고나면 재발하는 경우가 흔해, 1년내에 약 30%의 환자가 재발을 경험하고, 당뇨병성 족부병증으로 인해 수술을 받은 사람의 절반이상이 수술후 4년이내에 반대쪽에 대해서도 수술을 받게 됩니다.

당뇨성 족부궤양은 손상된 조직의 재생을 위해 혈관재생과 함께 궤양으로 인한 상처조직을 재생시키는 병행치료가 필요합니다. 기존의 보존적 치료는 드레싱을 통해 상처관리를 하고 육아조직 및 혈관의 생성을 돕는 것으로 최근에는 피부각질세포 또는 피부진피세포를 이용한 드레싱 제제들이 사용되고 있으나 치료효과면에서 보다 개선된 치료제의 개발이 필요합니다.

수술적 방법으로는 감염되고 죽은 조직을 수술적으로 제거하여 건강한 조직으로부터 상처 치유가 시작되도록 하는 절제술과 크고 깊은 상처 조직을 다른 부위의 살로 덮어 주는 재건수술(피부 이식술이나 국소 피판술 또는 유리 피판술)이 있습니다. 심하게 괴사가 진행되면 절단을 하는 경우가 생깁니다.

당사는 지방줄기세포와 줄기세포 배양성분을 함유하는 시트형태의 당뇨성 족부궤양 치료제를 개발하고 있으며, 동 혼합물을 상처 부위에 도포할 경우 손상 부위에서 염증을 조절하고 상처치유에 반드시 필요한 성장인자 및 세포외기질을 분비함으로서 손상 부위의 상처를 치유하고 피부조직의 재생을 촉진함으로서 당뇨병성 족부 궤양의 치료 효과를 상승시킵니다.

(다) 심재성 2도 화상 치료제(ALLO-ASC-BI)

화상은 주로 뜨거운 액체나 물건, 화염, 일광 등의 열에 의해 피부와 피부 부속기에 생긴 손상으로, 피부는 열이나 빛, 외상, 감염 등으로부터 몸을 지켜주는 역할과 함께 땀 분비를 통한 체온 조절 기능을 가지고 있는데 화상 등에 의해 물리적으로 손상을 입게 되면 보호하는 역할을 제대로 수행하지 못하게 됩니다.

화상은 조직 손상의 깊이에 따라 표피층만 손상된 경우를 1도 화상, 표피 전부와 진피의 대부분을 포함한 손상을 2도 화상, 표피, 진피의 전층과 피하 지방층까지 손상된 경우를 3도 화상으로 구분합니다.

1도 화상은 표피층만 손상된 상태로 화상을 입은 부위에 홍반이 생기며, 대게 직사광선에 장시간 노출된 경우나, 고도의 발열에 순간적으로 접촉 또는 노출됨으로써 생깁니다.

2도 화상은 1도 화상보다 더 깊은 조직 손상을 입는 것으로, 표재성과 심재성으로 나뉠 수가 있습니다. 표재성 2도 화상은 표피 및 유듀상 진피층까지 침범하는 경우이며, 대부분 수포(물집)을 형성하며 피하조직의 부종을 동반하게 됩니다. 수포를 제거하면 상처 바닥면의 색깔이 분홍내지 빨간색을 띠며 윤기가 많고 상처에서 흘러나오는 삼출액(진물)이 많으므로 초기 드레싱이 중요합니다. 심재성 2도 화상은 화상의 깊이가 표피, 유두상 진피를 거쳐 망상진피층까지 침범한 경우입니다.

3도 화상은 깊이가 표피, 진피를 거쳐 피하지방층에 이르는 경우로, 3도 화상을 입은 피부는 건조하고 마른 가죽 형태이며, 갈색 또는 흰색을 띱니다. 또한 피부 밑의 응고된 혈관이 보이는 경우도 있습니다. 피부에 존재하는 말초 감각 신경도 손상되어 통증을 느끼지 못하며, 화상의 크기가 아주 작은 경우를 제외하고 드레싱만으로 치유되기는 힘듭니다.

화상을 입으면 피부의 여러 기능이 소실되어 감염 등의 가능성이 높아져 빠른 시일 내에 적절한 치료를 받아야 합니다. 현행 치료법으로는 2차 감염을 막고 조직재생을 돕기 위해 드레싱제제가 일반적이나 이는 자연치유가 일어나도록 돕는 수동적 방법으로 치료효과가 높지 않습니다. 근래에는 보다 적극적인 치료방법으로 바이오의약품 및 인공피부 치료제의 이용이 증가되고 있으나 치료효과에 한계가 있습니다.

당사의 치료제는 화상에 의해 손상된 부위에서 염증을 조절하고, 상처치유에 반드시 필요한 성장인자 및 세포외기질을 분비함으로써 손상부위의 상처를 치유하고 피부조직의 재생을 촉진하게 됩니다.

(라) 수포성 표피박리증 치료제(ALLO-ASC-EB) 수포성 표피박리증은 표피와 표피-진피 경계부 및 상부 유두진피를 구성하는 단백질을 만드는 유전자의 변이에 의하여, 가벼운 외상에도 쉽게 물집이 발생되어 피부와 점막에 통증이 생기는 희귀한 유전성 질환입니다. 심한 경우 눈, 혀, 식도를 침범하기도 하며, 근육위축과 손발가락의 변형이 초래되기도 합니다. 수포성 표피박리증 대부분은 상염색체 우성 또는 상염색체 열성 유전형으로 전해지는 유전질환이며, 드물게 후천성 면역 질환에 의해 발병하기도 합니다.

현재까지는 질환의 완치 방법이 없어서, 증상이나 합병증의 완화를 위한 대증요법이 주된 치료 방법입니다. 그 중 이미 생긴 수포가 감염되는 것을 막는 것이 가장 중요합니다. 그 외에도 빈혈 발생 시의 치료와 치아 관리가 필요합니다. 증상이 심한 경우 정신적인 지지요법도 필요합니다. 합병증의 양상에 따라서 수술요법이 필요한 경우도 있으며, 환자와 가족을 대상으로 하는 유전상담도 필요합니다.

당 사의 치료제는 병변부위에서 염증을 조절하고, 상처치유에 반드시 필요한 성장인자 및 세포외기질 단백질 을 분비함으로써 손상부위의 상처를 치유하고 피부조직의 재생을 촉진하게 됩니다.

(마) 힘줄손상 치료제(ALLO-ASC-TI)

힘줄(Tendon)은 근육과 뼈를 이어주는 조직으로, 과도한 힘이 가해지면 염증과 함께 힘줄의 내부에 미세한 파열이 발생하여 통증이 생기게 되는데, 주로 운동이나 업무에 따른 과부하나 과사용으로 인한 염증성 반응의 발생과 점진적 퇴행성 변화의 결과로 일어나는 경우가 대다수입니다.

주요 증상은 해당 부위를 움직일 때 통증이 나타나거나, 국소 압통을 보이는 것으로 시작해서 악화되는 경우 완전 파열에 이르기도 하며, 호발하는 부위는 흔히 테니스 엘보로 불리는 외상과부위, 골프 엘보로 불리는 내상과부위, 어깨의 회전근개 부위, 아킬레스 건 등이 있습니다.

기존의 힘줄 손상 치료법은 통증 개선을 위해 스테로이드제를 투여하거나 찜질, 물리 치료 등의 보존적인 치료방법이 주를 이루었고 치료가 되지 않으면 수술을 실시하는 방법을 적용하였습니다. 이러한 방법은 효과가 일시적이고 손상된 힘줄을 근본적으로 치료하는 것이 아니라 염증에 의한 통증과 부종을 일시적으로 완화시켜주는 것입니다.

당사가 개발하는 제품은 손상된 힘줄에 1회 주사하여 통증 개선은 물론이고 힘줄 재생효과까지 시현하고 있으며 현재 2상 임상시험이 진행 중입니다.

(2) 원재료 수급상황

당사의 주요제품은 줄기세포치료제로 기본 원재료는 줄기세포를 공급하는 인체조직입니다. 당사에서 개발하고 있는 줄기세포치료제의 원료는 지방조직으로 자가 제품의 경우 환자 본인의 지방조직이 주요 원료가 되며, 동종 제품의 경우 건강한 공여자로부터 채취한 지방조직이 원료가 됩니다.

지방조직에서 채취한 줄기세포는 치료제로 사용할 수 있을 정도의 충분한 수를 채취하기 어려우므로 줄기세포를 특정 질환 치료제로 사용하기 위해서는 체외에서 생산과정을 통해 최소 천만 단위에서 수 십억개의 세포수로 배양해야 합니다. 따라서 배양 과정에서 배양배지를 비롯하여 다양한 시약과 세포를 분리하고 수집, 동결 보관에 이르기까지 여러 기구들이 필요하게 됩니다.

상기 시약과 기구들이 당사의 원재료를 구성하고 있으며 당사는 원재료를 직접 매입하고 있습니다. 다만, 아직까지 대규모 생산이 이루어 지고 있지 않아 소량 위주로 구매를 진행하고 있는 상황입니다. 대부분의 원재료는 현재 구입처를 통해 안정적으로 매입이 가능하며 큐피스템 처방이 본격화 되어 생산량이 증대될 경우 구입량 증가로 매입 가격 측면에서도 교섭력을 확보할 수 있을 것으로 예상됩니다.

동종 줄기세포치료제 개발에 있어 중요한 원재료는 셀뱅킹의 확보 여부입니다. 이에 당사는 공여자 적합성 검사와 공여 받은 세포에 대한 적합성 검사를 통해 기준에 적합한 세포들로 지방줄기세포 은행을 확립하였으며 관련 설비를 갖추고 있어 안정적인 원재료의 수급이 가능합니다.

(3) 생산 방식

당사는 2006년 세포치료제 생산에 적합한 우수의약품생산시설인 GMP공장을 신축하였고 생산라인을 포함하는 모든 하드웨어, 클린룸운영시스템 및 원자재입고에서부터 완제품 출하에 이르는 모든 생산공정에 대한 밸리데이션을 완료하여 2007년 식품의약품안전처로부터 승인을 득하였습니다. 그 결과 당사의 주요 생산 품목인 지방줄기세포치료제는 전 제조공정을 자체 설비를 이용하여 진행하고 있으며 외주생산되는 제품은 없습니다. 특히 당사는 줄기세포치료제가 우수한 품질이 보장되도록 재현성있게 생산하기 위해 필수요소인 확립된 제조기술과 잘 훈련된 자체 생산인력을 갖추고 있습니다. 제품생산라인의 모든 생산인력은 관련분야를 전공한 학사와 석사 이상의 고급인력으로 구성되어 있으며 당사의 교육 SOP에 따라 최소 6개월 이상의 훈련과 테스트를 거쳐 검증된 후에야 생산에 투입됩니다.

또한 당사에서 생산하는 줄기세포치료제는 당사의 기술로 자체 개발한 제품이기 때문에 품질과 관련하여 연구소의 지속적인 지원과 점검이 이루어지고 있으며 문제 발생시 자체적으로 해결할 수 있는 관리시스템을 가지고 있습니다.

( 4) 판매 방식

당사의 제품은 병원으로 판매되고 있으며, 제품을 공급받는 병원의 규모에 따라 제품의 판매 방식이 상이해집니다. 규모가 작은 개인 병원의 경우 당사에서 직접 공급하는 형태이나 100병상 이상 보유한 대학병원 등 종합병원은 중간 유통업체인 의약품 도매상을 통해 제품을 공급하게 됩니다.

따라서 각 병원에서 약사심의위원회가 통과되면 도매상과 공급계약을 체결하여야 하며, 당사는 이미 레모둘린의 판매를 위해 도매상과 거래를 진행하고 있어 도매상과의 계약 체결이 용이한 편입니다.

2. 주요 제품 등에 관한 사항(단위 : 백만원)

품목	주요 상표	2015년매출액(비율)	2016년 1Q 매출액(비율)	제품 설명

제품	큐피스템,
줄기세포배양액 화장품 등	1,365(38.6%)	430(20.6%)	크론성 누공 치료를 위한 자가 지방 유래 줄기세포 치료제
인체 줄기세포배양액으로 피부조직의 재생과 기능을 강화하며 화장품 원료로 사용

상품	레모둘린	1,500(42.5%)	381(18.3%)	폐동맥고혈압치료제

기타	-	667(18.9%)	1,272(61.0%)	기술수출,시험 용역 제공 등

합계	3,532(100.0%)	2,084(100.0%)

주1. 주요 제품 등에 관한 설명은 다음과 같습니다. ① 큐피스템

큐피스템.jpg 큐피스템	- 크론성 누공 치료제
- 주사제
- 전문 / 희귀 의약품
- 보험 약가 적용 품목 / 환자 부담분 10%

- 난치성 희귀질환인 크론병으로 인한 누공의 치료에 사용하는 희귀의약품
- 환자의 자가지방에서 분리하여 배양된 줄기세포가 기존 방식으로는 치료되지 않는 복잡 누공에서 누공관 부위의 만성염증을 조절하고 스스로 분화되어 누공을 매워주는 방식으로 누공의 막힘 효과를 갖는 약제
- 크론성 누공의 발생 원인이 되는 과도한 면역반응을 억제할 뿐 아니라 비정상적으로 활성화된 면역체계를 조절하여 염증을 가라앉히고 새롭게 생성된 세포가 상처조직을 채워주므로 누공 막힘 효과가 장기적으로 지속

② 줄기세포배양액(Stem cell Conditioned Media, SCM)

- 건강한 공여자에서 얻은 지방줄기세포를 배양하여 생산하는 세포배양액- 피부조직의 재생과 기능을 강화, 피부 탄력 및 유연성 증진 등- 화장품 원료, 화장품 등으로 사용

줄기세포배양액 2.jpg 줄기세포배양액 2

③ 레모둘린

레모둘린.jpg 레모둘린	- 폐동맥 고혈압 치료제
(폐동맥 고혈압 : 심장에서의 혈액의 방출이 원활하지 못하여 혈액의 흐름이 정체되어 폐동맥의 혈압을 상승시키는 질병으로 호흡곤란, 가슴 통증과 같은 증상이 나타남)
- 폐동맥 고혈압 환자의 운동능력 및 증상개선
- 주사제
- 전문 / 희귀 의약품
- 보험 약가 적용 품목 / 환자 부담분 10%

3. 주요 원재료에 관한 사항

당사의 레모둘린주는 수입완제의약품으로 수입단가는 전기대비 1% 이내로 비교적 안정적으로 유지되고 있습니다. 그 외 퀸셀과 줄기세포배양액제조에 사용되는 원재료인 DMEM배지, FBS, Culture ware등도 안정적으로 공급받고 있어 큰 변동사항은 없습니다

가. 생산능력 및 생산능력의 산출근거 - 년간 평균생산일수는 270일, 1일 평균 생산시간은 8시간, 퀸셀 기준 1인당 1일 생산량은 2롯트 기준입니다. - 생산능력은 생산팀 근무인원 수 ×근무일 수 ×인당 1일 생산가능량의 방법으로 산출하고 있으며 2014년 생산능력은 퀸셀 기준으로 3,780롯트입니다 . 나. 생산실적 및 가동률 - 2016년 1분기에 는 퀸셀, 큐피스템, SCM(화장품원료), SCM2(화장품) 등의 제품이 생산되었습니다. - 한편, 제품외에 개발중인 임상시험용의약품을 지속적으로 생산하고 있으므로 2016년 1분기 평균 가동율은 50%로 집계되었습니다.

다. 생산설비의 현황

(2016년 03월 31일 현재)	(단위: 천원)

구 분	자산형태	장부가액

생산설비	토지	142,919

건물	288,575

기계장치	22,943

차량운반구

공구와기구	266

비품	3,056

합계	457,759

4. 매출에 관한 사항 가. 매출실적 당사의 매출은 줄기세포치료제 제품매출, 레모둘린 상품매출, 기술수출 등 기타매출로 구분됩니다.- 줄 기세포치료제사업(제품매출): 희귀질환인 크론성누공치료제로 개발된 큐피스템주는 2014년 1월 1일자로 보험약가 고시 후 매출이 발생하고 있습니다. 신약 도입 절차가 완료된 대형 병원에서 처방이 나오고 있고 현재 지속적으로 매출이 증가하고 있습니다. 또한 퀸셀의 매출도 지속적으로 증가하고 있습니다. 2016년 1분기에는 탈모 치료에 효과적인 SCM2-Black을 발매하였고, 이중 기능성 화장품인 테라스템-화이트실크도 발매하여 피부과, 성형외과 등의 의원을 중심으로 매출이 점진적으로 증가하고 있습니다. - 레모둘린(상품매출): 레모둘린은 말기 폐동맥고혈압치료제로서 현재 국내에는 대체치료제 또는 경쟁품이 거의 없는 독점적 위치를 점하고 있는 상품입니다. 2015년 하반기 보험 급여 기준이 확대되어 전문의와 환자들에게 제품의 인지도가 올라가고 있는 중이며 진단기술의 발달과 함께 폐동맥고혈압환자수가 점진적으로 증가하고 있어서 지속적인 매출 성장이 기대됩니다.

(2016년 03월 31일 현재)	(단위: 백만원)

매출
유형	품 목	2013년
(제14기)	2014년
(제15기)	2015년
(제16기)	2016년 1Q(제17기)

상품	레모둘린	786,796	995,947	1,500,377	381,477,198

제품	큐피스템
줄기세포배양액 등	1,365,051	430,110,951

기타(용역/기술 매출 등)	44,775	85,074	666,820	1,272,036,365

합 계	831,571	1,081,021	2,167,197	2,083,624,514

나. 판매방법 및 조건 - 당사는 희귀난치성질환치료제를 전문적으로 개발하는 회사입니다. 즉, 기존에 대체치료제가 없는 질환분야를 타겟으로 하기 때문에 당사의 제품은 여타 제약사들과 경쟁구도를 가지기보다는 독점적 지위의 판매권을 가지는 제품군으로 구성되어 있습니다. 따라서, 줄 기세포치료제 판매 사업은 자체 마케팅을 통해 병의원 등에 직접 공급하고 있으며, 수 입완 제품 인 레모 둘린주 또한, 자체 마케팅을 통해 병원에 공급하고있습니다. SCM2와 테라스 템-더마는 대화 제약과 공동 판매를 통해 전국 의원을 대상으로 판매하고 있습니다. 2016년1분기에 발매한 화장품들은 당사에서 독자적으로 영업하고 있습니다. 다. 판매전략 - 당사의 주력제품인 줄기세포치료제(큐피스템주)와 수입완제품인 레모둘린주는 모두 희귀질환치료제입니다. 질환의 특성상 대부분 상위 종합병원에 환자군이 구성되어 있으며 난치성질환이므로 제한된 소수의 전문의들이 관리하고 있습니다. 제품개발을 위한 임상시험과정을 통해 해당 임상전문의뿐만 아니라 환자단체인 환우회와 긴밀한 네트워크를 형성하고 있고, 당사 제품의 우수한 임상결과를 바탕으로 제품의 인지도가 향상되었습니다. 당사의 줄기세포치료제는 최첨단기술을 접목하여 개발된 의약품이므로 향후 병의원의 의사를 대상으로 전문적인 학술지식을 전달하는 마케팅을 전개할 예정입니다.- 레모둘린주는 말기 폐동맥고혈압 치료제로 그동안 국내에는 대체치료제가 없었습니다. 따라서 환자들이 제대로 관리를 받지 못하는 실정이었으며 진단 또한 어려워 치료를 받지 못하는 경우도 있었습니다. 그래서 주요 상위 종합병원을 중심으로 전문적인 학술지식을 전달하고 해외전문가 초빙 세미나 개최 등을 통하여 폐동맥고혈압 및 레모둘린에 대한 인지도를 높이는 전략으로 새로운 시장을 개척함으로써 매출증대를 추진하고 있습니다.-SCM2 는 화장품으로서, MTS나 레이저 시술 후 피부재생, 진정 등의 목적으로 사용하도록 마케팅하고 있습니다. 실제로 여드름 , 흉터, 탈모 등을 치료하는 효과가 밝혀지고 있어 향후 이 적응증들에 집중하여 매출을 확대할 것입니다. 테라스템-더마는 SCM2를 사용하고 난 이후 자가 관리를 하는 화장품으로서 레이저 시술의 효과를 배가할 수 있는 제품으로서 매출이 확대될 것입니다. SCM2-Black은 탈모치료센터를 중심으로 판매하며, 이중기능성인 테라스템-화이트실크는 전체 피부과와 성형외과에 판매할 것입니다.

5. 경영상의 주요계약 등 가. 회사는 2006년 6월 스페인 회사인 Ferrer International S.A.와 레모둘린(Remodulin) 국내독점판매계약을 체결하였으며 동 계약은 당사자의 별도의 의사표시가 없는 한 자동연장되도록 되어 있습니다. 나. 2016년 1월 일본 Ishin제약과 당뇨병성 족부궤양 치료제, 화상 치료제 개발을 위한 ALLO-ASC-DFU 치료제의 optional license 계약을 체결했습니다. 6. 연구 개발활동의 개요 당사는 지방유래 중간엽줄기세포를 이용한 희귀/난치성질환 및 퇴행성질환 치료제 연구개발에 집중하고 있습 니다. 지방유래 중간엽줄기세포는 윤리적 문제 및 면역 거부로부터 자유로우며, 타 성체줄기세포 대비 원료채취가 용이하고 우수한 성장/분화능력을 가지고 있다는 장점이 있습니다. 당사는 차별화된 원천기술과 세포생산기술을 개발하여 줄기세포치료제 플랫폼 기술을 확보하고 있고, 이를 바탕으로 다양한 파이프 라인을 가지고 있습니다. 가. 연구개발 담당조직 당사의 연구소는 총 2개의 부서로 이루어져 있으며, 연구1팀, 연구2팀으로 구성되어 있습니다.

나. 연구개발 실적

회사의 최근 3년간 연구개발 실적은 다음과 같습니다.

■ 개발 제품명 : 큐피스템

분야	생명과학

적용질환	크론병성 누공 치료를 위한 줄기세포 치료제

파이프라인	큐피스템

제품의 특징진행사항 등	- 자가(Autologous) 지방유래 중간엽줄기세포 치료제임- 희귀의약품 - 국내외 조성물 방법 특허 보유- 국내임상시험 2 상 완료 (2011년 1월) - 식약처 품목허가 획득 (2012년 1월 허가)- 제품 발매 및 시술 개시 (2014년 1월 부터)

기대효과	괄약근조직의 손상없이 항문누공 조직 재생

■ 개발 제품명 : ALLO-ASC-CF

분야	생명과학

적용질환	크론병성 누공 치료를 위한 줄기세포 치료제

파이프라인	ALLO-ASC-CF

제품의 특징진행사항 등	- 동종(Allogenic) 지방유래 중간엽줄기세포 치료제임 - 국내외 조성물 방법 특허 보유- 국내임상시험 2상 승인

기대효과	괄약근조직의 손상없이 항문누공 조직 재생

■ 개발 제품명 : ALLO-ASC-TI

분야	생명과학

적용질환	만성통증을 동반한 힘줄손상

파이프라인	ALLO-ASC-TI

제품의 특징진행사항 등	- 동종지방유래 중간엽줄기세포가 주성분임. - 손상된 힘줄부위에 직접 주사하여 힘줄의 재생을 돕고 통증을 개선함. - 2013년 서울대병원 재활의학과에서 연구자임상 진행- 2013년 12월 식약처로부터 제1/2상 임상시험 승인- 2014년 6월 제2상 임상시험 진행

기대효과	손상된 힘줄손상부위의 재생 및 만성통증개선

■ 개발 제품명 : ALLO-ASC- DFU

분야	생명과학

적용질환	당뇨병성 족부궤양

파이프라인	ALLO-ASC-DFU

제품의 특징진행사항 등	- 동종지방유래 중간엽줄기세포가 주성분임. - 당뇨병성족부궤양부위에 첩부하여 궤양조직의 염증을 제어하고 피부재생을 돕는 줄기세포지료제임- 조직공학제제- 제 2상 임상 시험 진행

기대효과	당뇨병성족부궤양의 치료

■ 개발 제품명 : ALLO-ASC- CD

분야	생명과학

적용질환	크론병

파이프라인	ALLO-ASC-CD

제품의 특징진행사항 등	- 크론병환자 궤양조직의 염증제어를 통한 치료- 제1상 임상시험 진행

기대효과	크론병의 완화 및 치료

■ 개발 제품명 : ALLO-ASC-EB

분야	생명과학

적용질환	이영양성수포성표피박리증

파이프라인	ALLO-ASC-EB

제품의 특징진행사항 등	- Collagen7 결핍으로인한 피부 손상 극희귀질환 치료- 제1상 임상시험 진행

기대효과	수포성표피박리증의 완화 및 치료

7. 시장위험 및 재무위험관리

당사의 위험관리 체계를 구축하고 감독할 책임은 이사회에 있습니다. 당사의 위험관리 정책은 당사가 직면한 위험을 식별 및 분석하고, 적절한 위험 한계치 및 통제를 설정하고, 위험이 한계치를 넘지 않도록 하기 위해 수립되었습니다. 위험관리정책과 시스템은 시장 상황과 당사의 활동의 변경을 반영하기 위해 정기적으로 검토되고 있습니다. 당사는 훈련 및 관리기준, 절차를 통해 모든 종업원들이 자신의 역할과 의무를 이해 할 수 있는 엄격하고 구조적인 통제환경을 구축하는 것을 목표로 하고 있습니다. 당사의 내부감사는 경영진이 당사의 위험관리 정책 및 절차의 준수여부를 어떻게 관리하는지 감독하고, 당사의 위험관리체계가 적절한지 검토합니다.

가. 재무위험요소

(1) 시장위험시장위험이란 시장가격의 변동으로 인하여 금융상품의 공정가치나 미래현금흐름이 변동할 위험을 의미합니다. 시장가격 관리의 목적은 수익은 최적화하는 반면 수용가능한 한계 이내로 시장위험 노출을 관리 및 통제하는 것입니다.① 환위험당사의 기능통화인 원화 외의 통화로 표시되는 판매, 구매 및 차입에 대해 환위험에 노출되어 있습니다. 이러한 거래들이 표시되는 주된 통화는 USD, EUR, JPY 등입니다.

외화로 표시된 기타의 화폐성 자산 및 부채와 관련하여 당사는 단기 불균형을 해소하기 위해 외화를 현행 환율로 매입하거나 매각하는 방법으로 순 노출위험을 허용가능 한 수준으로 유지하고 있습니다.

당사의 환위험에 대한 노출정도는 다음과 같습니다.

(단위:원)

구분	당분기말	전기말	전기초

USD	EUR	JPY	USD	EUR	JPY	USD	EUR	JPY

현금및현금성자산	166,857,731	263,983	2,945,057	56,638,575	258,551	2,790,028	4,716,106	269,856	9,772,319

당분기와 전기에 적용된 환율은 다음과 같습니다.

(단위 : 원)

구분	평균환율	기말환율

당분기말	전기말	당분기말	전기말

USD	1,201.44	1,131.49	1,153.50	1,172.00

EUR	1324.87	1255.16	1307.43	1280.53

JPY	10.43	9.35	10.26	9.72

② 민감도분석

당분기말과 전기말 현재 원화의 USD, EUR, JPY 대비 환율이 높았다면, 당사의 자본과 손익은 증가(감소)하였을 것입니다. 이와 같은 분석은 당사가 각 분기말에 합리적으로 가능하다고 판단하는 정도의 변동을 가정한 것입니다. 또한, 민감도 분석 시에는 이자율과 같은 다른 변수는 변동하지 않는다고 가정하였습니다. 전기에도 동일한 방법으로 분석하였으나, 합리적으로 가능하다고 판단되는 환율 변동의 정도는 다릅니다. 구체적인 자본 및 손익의 변동금액은 다음과 같습니다.

(단위 : 원)

구분	당분기말	전기말

변동정도	자본	손익	변동정도	자본	손익

USD	10% 상승	16,685,773	16,685,773	10% 상승	5,663,858	5,663,858

EUR	10% 상승	26,398	26,398	10% 상승	25,856	25,856

JPY	10% 상승	294,506	294,506	10% 상승	279,003	279,003

당분기말 현재 위에 제시된 통화에 비하여 원화의 환율이 하락하는 경우, 다른 변수가 동일하다면 위에 제시된 것과 반대의 효과가 발생할 것입니다.

② 이자율위험회사는 변동이자율로 발행된 차입금 등을 통하여 자금을 조달하고 있는 상황이 아니기 때문에 현금흐름 및 공정가치 이자율위험에 노출되어 있지 아니합니다. 또한, 회사가 보유하고 있는 금융상품은 이자율 변동에 따라 현금흐름 및 공정가치가변동되지 아니하므로 이자율 위험에 노출되어 있지 아니합니다.

③ 가격위험회사는 재무상태표상 가격위험에 노출되어 있는 금융자산을 보유하고 있지 아니합니다.

(2) 신용위험

신용위험이란 고객이나 거래상대방이 금융상품에 대한 계약상의 의무를 이행하지 않아 당사가 재무손실을 입을 위험을 의미합니다. 주로 거래처에 대한 매출채권과 투자자산에서 발생합니다.

- 매출채권매출채권은 다수의 거래처로 구성되어 있어, 단일의 거래상대방에 대한 중요한 신용위험에 노출되어 있지 않습니다.

당사는 매출채권과 투자자산에 대해 발생할 것으로 예상되는 손실에 대해 충당금을 설정하고 있습니다. 이 충당금은 개별적으로 유의적인 항목에 대한 구체적인 손상차손과 유사한 특성을 가진 금융자산 집합의 발생하였으나 아직 식별되지 않은 손상으로 구성됩니다. 금융자산 집합의 충당금은 유사한 금융자산의 회수에 대한 과거 자료에 근거하여 결정되고 있습니다.

- 단기기타금융자산

당사는 신한은행 등의 금융기관에 예치금 등을 예치하고 있으며, 신용등급이 우수한 금융기관과 거래하고 있으므로 금융기관으로부터의 신용위험은 제한적입니다.

- 보증

2016년 03월 31일 현재 당사가 제공한 보증은 없습니다.

① 신용위험에 대 한 노출

금융자산의 장부금액은 신용위험에 대한 최대노출정도를 나타냅니다. 당사는 현금 및 현금성자산을 신용등급이 우수한 금융기관에 예치하고 있어, 금융기관으로부터의신용위험은 제한적입니다. 당기말과 전기말 및 전기초 현재 당사의 신용위험에 대한 최대 노출정도는 다음과 같습니다.

(단위: 원)

구분	당분기말	전기말	전기초

현금및현금성자산(*)	7,110,816,402	4,793,333,344	1,663,057,859

단기금융상품	22,420,000,000	7,500,000,000	6,900,000,000

매출채권	1,268,299,219	1,115,160,644	879,817,219

미수금	6,106,490	-

미수수익	42,641,075	49,043,026	155,775,507

장기기타금융자산	163,868,260	42,086,543	15,030,000

합계	31,011,731,446	13,499,623,557	9,613,680,585

(*) 현금시재액을 차감한 잔액입니다.

당분기말과 전기말 및 전기초 현재 대여금 및 수취채권의 각 지역별 신용위험에 대한 최대 노출정도는 다음과 같습니다.

(단위: 원)

구분	당분기말	전기말	전기초

국내거래처	31,011,731,446	13,499,623,557	9,613,680,585

당분기말과 전기말 현재 대여금 및 수취채권의 거래대상별 신용위험에 대한 최대 노출정도는 다음과 같습니다.

(단위: 원)

구분	당기말	전기말	전기초

금융기관	29,573,457,477	12,342,376,370	8,718,833,366

도매업체	1,268,299,219	1,115,160,644	879,817,219

기타	169,974,750	42,086,543	15,030,000

합계	31,011,731,446	13,499,623,557	9,613,680,585

대여금및수취채권은 현금및현금성자산, 단기금융상품, 매출채권, 미수금, 미수수익, 장기기타금융자산을 포함합니다.

② 손상차손

당분기말과 전기말 현재 대여금 및 수취채권 중 손상된 채권금액은 없습니다.

(3) 유동성위험

유동성위험이란 당사가 금융부채에 관련된 의무를 충족하는 데 어려움을 겪게 될 위험을 의미합니다. 당사의 유동성 관리방법은 재무적으로 어려운 상황에서도 받아들일 수 없는 손실이 발생하거나, 당사의 평판에 손상을 입힐 위험 없이, 만기일에 부채를 상환할 수 있는 충분한 유동성을 유지하도록 하는 것입니다.

일반적으로 당사는 금융 부채 상환을 포함하여, 60일에 대한 예상 운영비용을 충당할 수 있는 충분한 요구불예금을 보유하고 있다고 확신하고 있습니다. 여기에는 합리적으로 예상할 수 없는 극단적인 상황으로 인한 잠재적인 효과는 포함되지 않았습니다.

① 당분기말 현재 금융부채의 계약상 만기는 다음과 같습니다. 금액은 이자지급액을 포함하고, 상계약정의 효과는 포함하지 않았습니다.

(단위 : 원)

구분	장부금액	계약상현금흐름	1년이내

매입채무및기타채무(*)	413,829,380	413,829,380	413,829,380

(*) 기타채무는 미지급금, 미지급비용, 임대보증금을 포함합니다.

당 사는 이 현금흐름이 유의적으로 더 이른 기간에 발생하거나, 유의적으로 다른 금액일 것으로 기대하지 않습니다.

② 전기말 현재 금융부채의 계약상 만기는 다음과 같습니다.

(단위 : 원)

구분	장부금액	계약상현금흐름	1년이내

매입채무및기타채무(*)	369,512,013	369,512,013	369,512,013

(*) 기타채무는 미지급금, 미지급비용, 예수보증금을 포함합니다.③ 전기초 현재 금융부채의 계약상 만기는 다음과 같습니다.

(단위 : 원)

구분	장부금액	계약상현금흐름	1년이내

매입채무및기타채무(*)	471,357,598	471,357,598	471,357,598

(*) 기타채무는 미지급금, 미지급비용, 예수보증금을 포함합니다.

나. 자본관리

당사의 자본관리는 건전한 자본구조의 유지를 통한 주주이익의 극대화를 목적으로 하고 있으며, 최적 자본구조 달성을 위해 부채비율, 순차입금비율 등의 재무비율을 매월 모니터링하여 필요한 경우 적절한 재무구조 개선방안을 실행하고 있습니다. 당사의 당분기말과 전기말 및 전기초의 부채비율은 다음과 같습니다.

(단위: 원)

구분	당분기말	전기말	전기초

부채 (A)	1,643,035,227	1,848,346,412	1,505,242,089

자본 (B)	34,517,898,426	16,639,306,730	12,960,833,711

현금및현금성자산과 단기금융상품(C)	29,531,743,742	12,293,333,344	8,564,525,649

차입금 (D)	-	-	-

부채비율 (A/B)	4.76%	11.11%	11.61%

순차입금비율 (D-C)/B	-	-	-

다. 공정가치 추정

활성화된 시장에서 거래되는 금융상품 의 공정가치는 보고기간 말 현재 고시되는 시장가격에 기초하여 산정됩니다.

활성화된 시장에서 거래되지 아니하는 금융상품의 공정가치는 추정현금흐름할인방법과 같은 다양한 평가기법을 사용하여 결정하고 있으며, 보고기간 말에 현재 시장상황에 근거하여 가정을 수립하고 있습니다.

매출채권 및 기타채권의 경우, 손상차손누계액을 차감한 장부금액을 공정가치 근사치로 보며, 금융부채 공정가치는 계약상의 미래현금흐름을 유사한 금융상품에 대해 회사가 적용하는 현행시장이자율로 할인한 금액으로 추정하고 있습니다.