진원생명과학 분기보고서 (2020.03)
1. 회사의 개요

(1) 연결대상 종속회사 개황(단위 : 백만원)

상호	설립일	주소	주요사업	최근사업연도말자산총액	지배관계 근거	주요종속회사 여부

VGXI, Inc.	2008.05.15	2700 Research Forest Drive, The Woodlands TX77381. U.S.A	플라스미드(DNA백신)제조	20,538	기업회계기준서 제1110호 “연결재무제표"	직전연도 자산총액이 지배회사자산총액의 10% 이상인종속회사

Dong-il Interlining, Ltd.	2003.04.01	Route 15A, Long Binh Ward, Bien Hoa City,Dong Nai Province, Vietnam. (LOTECO 공업단지내)	의류용 심지제조	8,133	기업회계기준서 제1110호 “연결재무제표"	직전연도 자산총액이 지배회사자산총액의 10% 이상인종속회사

(1-1) 연결대상회사의 변동내용

구 분	자회사	사 유

신규연결	-	-

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연결제외	-	-

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(2) 회 사의 법적·상업적 명칭 당사의 명칭은 진원생명과학 주식회사 라고 표기합니다. 또한 영문으로는 GeneOne Life Science, Inc., 라 표기합니다. 약식으로 표기할 경우에는 진원생명과학(주) 라고 표기합니다.

(3) 설립일자 및 존속기간 초기에는 의류용 심지 전문제조/판매를 목적으로 1976년 1월27일에 설립되었습니다. 1987년 11월 16일에 유가증권시장에 상장되어 매매가 개시되었습니다. (4) 본사의 주소, 전화번호, 홈페이지 주소 ① 주 소 : 서울특별시 강남구 학동로343 (더피나클강남 10층)② 전화번호 : 02-6004-3450③ 홈페이지 : http://www.genels.com

(5) 중소기업 해당 여부중소기업기본법 제2조 및 중소기업기본법시행령 제3조에 의거 중소기업에 해당합니다. (본문 Ⅹ. 그밖의 투자자보호를 위하여 필요한 사항중 3. 제재현황등 그밖 의 사항 가. 중소기업검토표 참조)

( 6) 주요사업의 내용 및 향후 추진 신규사업 ① 회사의 주요 목적사업 정관상 회사의 주된 목적사업은 하기와 같습니다.1. 생명공학을 이용한 의약품 개발2. 의약품, 원료의약품 제조 및 판매3. 의약품, 원료의약품 위탁 제조 및 판매4. 제약산업 전반에 대한 컨설팅, 건설 및 건설관리5.의약품의 NRDO(No Research Development Only) 컨설팅 및 서비스6. 비임상 및 임상 병리학 시험분석 및 대행서비스7. 의약품의 연구학술용역8 . 유전체 의학을 이용한 개인별 유전체 분석, 진단 및 의약품 개발 9. 각종 심지의 제조 및 판매10. 각종 직물의 제직, 가공 및 판매1 11. 섬유봉제 및 섬유제조 관련 상품과 각종 부직포 판매 12. 수출입업, 도매, 소매업, 통신판매업13. 부동산의 매매 및 임대업14. 생명공학, 제약산업 또는 이와 관련된 업체에 대한 투자 15. 생명공학, 제약산업 또는 이와 관련된 의약품 및 장비 수입,수출,판매16. 생명공학, 제약산업 또는 이와 관련된 연구장비 및 의료기기의 개발, 제조, 판매, 대여

17. 각호의 사업에 관련된 사업 18. 각호의 사업 또는 이에 관련된 사업에 대한 투자

② 향후 추진하고자 하는 신규사업신약개발사업은 핵산 기반 바이오 신약과 항염증 치료 신약으로 나눌 수 있습니다.

핵산기반 바이오 신약은 DNA 기반 의약품과 RNA 기반 의약품으로 나눌 수 있으며, 치료 목적에 따라 핵산 기반 백신, 핵산기반 유전자의약품으로 구성되어 있습니다.

DNA기반 의약품 중 DNA백신은 다수의 제품이 전임상연구 및 국내외 임상연구을 수행중에 있으며, DNA기반 단백질의약품 및 단클론항체 의약품은 타당성 검증연구를 통해 전임상 개발 후보물질을 도출하고 있으며, RNA기반 의약품은 연구개발 기반 구축 및 전임상 개발 후보물질의 도출을 준비하고 있습니다.

DNA백신은 신변종 바이러스로부터 초래하는 질병을 사전에 예방하는 신변종 감염병 DNA백신과 만성화된 감염질병에 대비하는 만성 감염병 DNA백신으로 구분되어 집니다.

당사는 신변종 감염병 DNA백신으로 메르스 DNA백신, 지카 DNA백신, SFTS DNA백신을 개발하고 있습니다. 당사는 메르스 DNA백신,지카 DNA백신의 효과적인 개발을 위해 관계사인 미국의 이노비오사와 공동연구개발팀 (JDC, Joint Development Committee)을 구성하였습니다. SFTS DNA백신은 당사가 독자적으로개발을 수행하고 있습니다.

메르스 DNA백신(GLS-5300)은 중동호흡기증후군 코로나바이러스에 감염되어 발생하는 질병으로 치사율이 40%이상 되는 신종 감염병인 메르스를 예방하는 백신으로 국내에서 메르스 감염사례가 증가함에 따라 2015년5월27일 이노비오와 메르스 DNA백신의 공동연구계약을 체결하였습니다. 당사는 전임상 연구를 완료하고, 임상승인, 임상연구 관리와 임상시료의 대량생산을 담당하여 주도적으로 1상 및 1/2a상 임상 개발을 진행하고 있습니다.

2015년11월19일 미국 FDA로부터 1상임상승인을 받았습니다. 1상 임상연구는 2015년 11월11일 미국 국방부 산하 월터리드 미육군 연구소(Walter Reed Army Instituteof Research)가 임상연구관련 비용을 부담하는 조건으로 공동연구개발 계약을 체결하여 착수하였습니다. 2017년 2월24일 임상연구 중간결과를 발표하였고, 2018년 6월27일 WHO와 IVI 공동주최 메르스백신 국제심포지엄에서 1상임상연구 예비결과를 발표하였습니다. 임상연구를 완료한 후 그 결과를 2019년 7월 25일 국제 저명 의학전문학술지인 Lancet Infectious Disease에 발표하였습니다. 우수한 안전성과 높은 백신면역반응을 확인하였고, 2015년 국내 메르스 사태에서 확보한 메르스 감염환자의 혈액과 비교 평가한 결과, 백신 접종 60주 후 메르스 완치 환자와 유사한 면역반응이 지속적으로 유지됨을 확인하였습니다. 당사는 국내에서 메르스 DNA백신의 개발 및 국가기관에 응급백신을 공급하기 위해, 2016년 12월7일국제백신연구소(IVI)로부터 개발비 전액을 지원을 받는 계약을 체결하였습니다. 2017년6월30일 국내에서 1/2a상 임상연구를 수행하기 위해, 한국 식약처에 임상승인 신청을 하였고, 2017년 9월18일 임상 승인을 받았습니다. 2018년 6월1/2a상 임상연구를 위한 임상시험기관의 임상시험심사위원회(IRB)의 허가를 받았고, 2018년 9월5일 첫번째 임상시험대상자의 첫 접종이 이뤄진 후, 1/2a상 임상연구를 서울대병원과 분당서울대병원에서 진행하고 있습니다. 2019년 5월30일 모든 임상시험대상자를 대상으로 백신 접종을 완료하였고, 현재, 백신접종후 사후 방문 및 관찰을 진행 중에 있습니다. 2018년 4월12일 전염병대비혁신연합(CEPI)은 이노비오사와 계약을 체결하여, 세계 보건 응급상황에서 즉각 사용할 수 있는 메르스 DNA백신등의 개발을 위한 연구자금 5,600만불을 지원하기로 하였는데, 당사는 자회사인 VGXI를 통해 전세계 메르스 응급백신의 생산과 공급을 담당하게 됩니다.

지카 DNA백신(GLS-5700)은 소두증을 유발하는 것으로 알려진 지카(Zika) 바이러스감염을 예방하거나 치료하는 백신으로 2016년 1월22일 이노비오와 DNA백신의 공동연구 계약을 체결하였습니다. 당사는 전임상 연구를 완료하고, 임상승인, 임상연구관리와임상시료의 대량생산을 담당하여 주도적으로 1상임상 개발을 진행하고 있습니다. 2016년 6월20일 미국 FDA로부터 임상승인을 받았고, 2017년 10월10일 우수한 임상연구 중간결과를 국제 저명 의학전문 학술잡지인 New England Journal of Medicine에 발표하였습니다. 또한, 푸에르토리코에서 160명의 피험자를 대상으로 하는 추가 1상임상연구도 미국 식약국(FDA)로부터 2016년 8월30일에 승인을 받아 착수하여 진행 중인데, 2017년 6월 16일 임상시험대상자 160명의 등록이 완료된 후 모든 임상시험대상자를 대상으로 백신 접종을 완료하였고, 현재, 백신접종후 사후 방문 및 관찰을 진행 중에 있습니다.

SFTS DNA백신(GLS-5140)은 살인진드기 감염병을 예방하는 DNA백신으로 2015년 12월 KAIST 산학협력단과 보건복지부기술개발사업에 참여하여 살인진드기 바이러스 항원 후보물질 4종을 도출하였고, 실험동물에서 예방능력이 있음을 확인하였습니다. 그 결과를 2019년 8월 23일 국제 저명학술지인 Nature Communications에 발표하였습니다. 또한, 2018년 6월 29일 KAIST와 공동으로 “중증열성 혈소판 감소 증후군(SFTS) 예방 DNA백신”에 대한 특허를 한국 특허청에 출원하였고, 2020년 2월4일 특허등록을 받았습니다. 2019년 6월26일 해외 특허 출원을 위해 특허협력 조약(PCT)를 출원했습니다. 현재, 실험동물에서 백신의 용량과 용법을 최적화하고 간이 독성을 확인하는 전임상 연구를 진행 중입니다.

당사는 신규 DNA백신의 타당성 검증 연구를 당사 기술력으로 직접 진행하고 있습니다.

코로나19 DNA백신은 2020년 2월 우리나라에 코로나19 확진 사례가 발생한 직후 백신 후보물질의 디자인 및 제작을 추진하다가 2020년 3월27일 ‘2020년도 질병 관리본부 긴급 현안 지정 학술연구개발 용역과제’인 ‘핵산백신 플랫폼을 활용한 코로나19 백신후보물질 개발 사업’에 우선 순위 협상대상자로 선정되었습니다. 현재, 백신후보물질의 디자인을 완료하고 제작을 진행하고 있습니다.

당사는 만성 감염병 DNA백신으로 C형간염 DNA백신을 개발하고 있습니다. C형 간염 DNA백신은 2011년10월7일 관계사인 이노비오사와 계약을 체결하여 일본을 제외한 아시아 지역의 개발 및 판권을 확보하였습니다. 만성C형간염 환자의 치료를 위한 백신인 VGX-6150은 2013년10월18일 한국식약처로부터 임상승인을 받아 연세대 세브란스병원과 부산대병원에서 18명의 만성 C형간염 피험자를 대상으로 1상 임상을 진행하였습니다. 또한, 성공적인 2상임상연구의설계와 추가접종 후 면역기억에 의한 장기간 치료효과를 확인하기 위해 2014년 9월 26일 한국 식약처로부터 상기 임상연구가 종료된 피험자 중 희망자에 한한 후속임상연구의 승인을 받아 추가 임상연구를 완료하였습니다. 2017년 9월26일 HCV 2017 국제심포지엄에서 안전성과 면역원성 결과를 발표하였고, 심각한 부작용 없이 매우 안전하면서도 C형간염 바이러스에 대한 T세포 면역반응을 높인다는 1상임상연구 결과를 간 연구분야의 국제적 전문 학술지인 ‘저널 오브 헤파톨로지(Journal of Hepatology)’의 2020년 2월20일자 온라인판에 게재하였습니다. C형간염 예방을 위한 DNA백신인 GLS-6150과 GLS-6100은 VGX-6150의 임상 연구 중간 결과를 이용하여 신청한 보건복지부 기술개발사업에 2017년 6월9일 선정되어 개발을 착수하였습니다. GLS-6150은 기존치료제로 완치된 만성C형간염 환자를 대상으로 재감염을 예방하는 제품이고, GLS-6100은 C형간염 감염 고위험군을 대상으로 만성C형간염 예방하는 제품입니다. GLS-6150은 2017년10월31일 국내에서 1상 임상연구를 위해, 한국 식약처에 임상승인 신청을 하였고, 2018년 2월5일 임상 승인을 받았습니다. 2018년 7월 1상 임상연구를 위한 임상시험기관의 임상시험심사위원회(IRB)의 허가를 받았고, 2018년 9월4일 첫번째 임상시험대상자의 첫접종이 이뤄진 후, 1상 임상연구를 세브란스병원과 부산대병원에서 진행하고 있습니다. GLS-6100은 국내에서 1상임상연구를 위한 임상승인신청을 준비하고 있습니다.

DNA기반 단백질의약품 및 단클론 항체의약품은 기존 단백질의약품 및 단클론 항체의약품 대비 우수한 가격경쟁력, 체내 안전성 및 약효 지속성을 장점으로 하여 당사 기술력으로 직접 개발하고 있습니다.

당사는 DNA 기반 단백질의약품으로 항암 치료제, 혈우병 치료제의 개발 타당성 검증연구를 진행하고 있습니다.

DNA 기반 이중기능 항암융합단백질 치료제는 2015년 6월 강원대학교 산학협력단으로부터 “암세포 증식억제와 혈관신생 억제를 위한 융합단백질 및 이를 포함한 항암조성물”에 대한 국내외 특허를 양수하여 타당성 검증연구를 착수하였습니다. DNA 기반 이중기능 항암융합단백질 후보물질을 제작하여 세포수준에서 발현을 확인하였고, 실험동물을 이용하여 체내에 생성됨을 확인하였고, 암 억제 효과를 기존항암제와 비교하여 확인하였습니다. 현재, 대상 적응증 선정을 위한 연구를 진행하고있습니다. 당사는 이중기능 융합단백질의 특허를 미국 특허청에 PCT 출원하였고, 2017년 3월28일 특허 등록을 받았습니다.

DNA기반 혈우병치료제는 2014년 10월 강원대 의생명과학대학과 플라스미드 기반 혈우병 치료제의 의약품개발 타당성 검증 연구를 착수하였습니다. 현재, 혈액응고 8인자의 체내 생성량과 활성을 높이기 위한 제품후보물질의 개선 연구를 진행하고 있습니다.

당사는 DNA 기반 단클론 항체의약품으로 DNA기반 B형간염 면역글로블린, DNA 기반 항 TNF알파 항체치료제의 개발 타당성 검증연구를 진행하고 있습니다.

DNA기반 B형간염 면역글로블린은 2017년4월 강원대학교 산학협력단이 보유하고 있는 ‘B형간염 바이러스의 preS1에 특이적으로 결합하는 항체’ 2종에 대한 특허와 기술을 양수하여 타당성 검증 연구를 착수하였습니다. 이중 1종에 대한 특허는 2018년6월11일 한국 특허청으로부터 특허등록을 받았고, 2019년 2월 5일 미국 특허등록을 받았습니다. 나머지 1종은 2019년1월25일 한국 특허청에 특허 출원을 완료하였습니다. DNA기반 B형간염 항preS1 면역글로블린 2종의 후보물질 플라스미드와 항S면역글로불린 2종의 후보물질 플라스미드를 제작하여 연구용 시료를 생산하였고, 동물세포에서 항체생성과 항원 결합능력을 확인하였습니다. 현재, 실험동물에서 4종의 후보물질로부터 항체 생성 및 체내 분포 경향 분석 연구를 진행하고 있고, 2019년 9월 B형간염바이러스 연구분야의 세계적 권위자인 건국대 의학전문대학원 김균환 교수 연구팀과 함께 실험동물을 이용한 효능평가 연구를 착수하여 진행하고 있습니다.

DNA 기반 항 TNF 알파 항체치료제는 2019년 1월 당사 자체 기술력으로 타당성 검증연구를 착수하였습니다. 류마티스 관절염의 원인인 TNF알파와 결합하는 항체를 생성함으로서 관절염을 치료하는 기전입니다. TNF 알파 결합 단클론항체를 생성하는 후보물질 플라스미드를 제작하여 동물세포에서 항체의 생성과 TNF알파 결합능력을 확인하였습니다, 또한, 동물세포에서 TNF 알파의 세포살상반응을 억제함을 보임으로 우수한 활성을 확인하였습니다. 현재, 실험동물에서 후보물질로부터 항체 생성 및 체내 분포 경향 분석 연구를 진행하고 있고, TNF알파억제 효능을 평가하고 있습니다.

RNA기반 의약품의 연구개발을 수행하기 위해 기반 구축과 RNA백신 후보물질 도출을 진행하고 있습니다.

당사는 2018년 9월17일 자회사 VGXI가 임상용의약품 RNA를 생산하기 위해 미국 휴스턴 매소디스트 병원 연구소(Houston Methodist Research Institute)와 독점적 라이선스-인 계약을 체결함에 따라, RNA 백신 및 RNA 치료제 생산의 핵심기술과 mRNA 백신 설계 및 연구 기술을 이전 받아 RNA 백신 및 RNA 치료제 연구개발 사업에 진출하게 되었습니다.

자회사인 VGXI는 RNA 기반 의약품의 상업적 생산을 위한 파일럿 생산공정을 성공적으로 구축한 후 대규모 cGMP 생산공정을 구축하기 위한 공정 스케일업 및 최적화단계를 진행하고 있습니다.

코로나19 RNA백신은 2020년 2월 우리나라에 코로나19 확진 사례가 발생한 직후 휴스턴 매소디스트 병원 연구소의 John Cooke 연구팀으로부터 mRNA 백신 설계 및연구 기술을 이전 받아 RNA 백신 후보물질의 디자인 및 제작을 진행하고 있습니다. 2020년 3월18일 미국 휴스턴 매소디스트 병원(Houston Methodist Hospital)과 코로나19를 예방하는 RNA 백신의 개발 협력을 착수하였습니다. 2020년 3월27일 ‘2020년도 질병관리본부 긴급 현안 지정 학술연구개발 용역과제’인 ‘핵산백신 플랫폼을 활용한 코로나19 백신후보물질 개발 사업’에 우선 순위 협상대상자로 선정되었습니다.

항염증 치료 신약은 천연물유래 성분 의약품과 저분자량 화학합성의약품으로 나눌 수 있습니다. 천연물 유래 성분 의약품으로 만성축농증 치료제가 있으며, 저분자량 화학합성의약품으로 당뇨병성 신장질환치료제가 있습니다.

만성축농증 치료제(GLS-1200)는 2018년 6월26일 미국 펜실베니아 대학교로부터 호흡기 감염에 대한 혁신 치료제 및 진단법 개발을 위한 쓴맛 수용체 신호전달 물질 및 관련 기술을 기술이전 받았습니다. 임상용 의약품의 생산을 완료하고, 2019년 8월5일 미국 FDA에 2상임상승인신청을 하였습니다. 본 임상은 미국 펜실베니아 대학교 임상연구센터에서 실시되며 만성 축농증 환자의 부비동 수술 이후 7주에 거쳐 만성 축농증 치료제(GLS-1200)를 코 스프레이를 통해 투여한 후 4개월 동안 급성 축농증의 재발 여부를 확인하는 목적으로 위약대조군과 함께 99명의 환자를 대상으로 계획되어 있습니다. 현재, 미국 FDA의 심사 중에 있습니다. 본 물질은 천연물 유래 성분 의약품으로 매우 안전하고 혁신적인 염증치료 물질로, 본 물질과 결합하는 수용체를 가진 환자들을 선별하여 투약함으로 치료율을 높이는 개인 맞춤형 치료제로 우선 축농증을 타깃으로 하는 치료제로 임상개발을 준비하고 있습니다.

당뇨병성 신장질환치료제(GLS-1027)는 당사가 보유한 1상임상연구가 종료된 GLS-1027(구VGX-1027)을 이용하여 당뇨병성 신장질환치료제의 임상개발을 준비하고 있습니다. 공정개발 연구를 통해 불순물이 제거된 GLS-1027을 생산하였고, 기존 물질과의 항염증반응을 평가하기 위해 이탈리아 카타리나 대학니콜라티 교수연구팀과 협력하여 동물실험을 진행하고 있습니다.

당사는 신약개발사업을 당사 기술력으로 직접 수행하기 위해, 2010년2 월 과학기술정보통신부로부터 기업부설연구소 인가를 받아 운영하고 있고, 2013년 9월 중소 기업청으로부터 당사의 우수한 연구개발 능력을 평가 받아 기술혁신형 중소기업 (INNO-BIZ) 인증을 받았고, 2019년 3월 기술보증기금으로부터 벤처기업확인서를 받았습니다. 또한 메르스 DNA백신, 지카 DNA백신등 글로벌 임상개발을 효율적으로 수행하기 위해 미국 펜실베니아주 Blue Bells시에 글로벌 임상개발 본부를 설립하였고 책임자로 당사의 최고의학책임자를 임명하였습니다.

당사는 핵산기반 바이오 신약의 개발을 위하여 국내외 기업 및 전문연구기관과 적극적이고 지속적인 협력연구를 진행 중에 있습니다. 지카 DNA백신의 개발을 위해 이노비오(Inovio), 미국 위스타(Wistar) 백신연구소, 캐나다 라발(Laval) 대학교와 협력하고, 메르스 DNA 백신의 개발을 위해 이노비오(Inovio), 미국 국방부 월터리드 미육군연구소(WRAIR), 국제백신연구소(IVI), 서울대병원, 분당서울대병원과 협력하고, C형간염 예방 및 치료 DNA 백신 개발을 위해 세브란스병원, 부산대병원, 한국 과학기술원과 협력하고 있으며, SFTS DNA 백신 개발을 위해 한국과학기술원과 협력하고, DNA 기반 단백질의약품 및 단클론 항체의약품 개발을 위해 강원대학교, 건국대 의학전문대학원과 협력하고 있으며, RNA기반의약품의 개발을 위해 미국 휴스턴 매소디스트 병원연구소(Houston Methodist Research Institute), 가톨릭대학교와 협력하고 있습니다. 또한, 항염증 치료 신약의 개발을 위하여, 국외 전문연구 기관과 협력연구를 진행 중에 있습니다. 천연물유래 성분 의약품의 개발을 위해 미국펜실베니아 대학과 협력하고, 저분자량 화학 합성 성분 당뇨병성 신장질환 치료제 개발을 위해 이탈리아 카타리나 대학과 협력하고 있습니다. 또한 성공적인 제품개발을 위해 세계적 백신연구소인 위스타 연구소(Wistar Institute) 부소장 및 백신 센터장인 와이너 박사,강원대학교 의과대학 신정임교수, KAIST 의과학대학원 신의철 교수의 과학자문과 자회사인 VGXI와 협력하여 연구개발을 진행 중에 있습니다.

( 7) 계열회사에 관한 사항 계열회사는 해외2개입니다. 미국 휴스턴 소재의 VGXI, Inc.,는 당사 지분율 100%로DNA백신을 생산/판매하는 회사로 2008년5월에 설립된 비상장법인입니다. 베트남소재의 Dong-IL Interlining, Ltd.,는 당사 지분율 100%로 의류용 심지를 제조/판매하고 있는 회사로 2003년 4월에 설립된 비상장법인 입니다.

(8) 회사의 주권상장(또는 등록ㆍ지정)여부 및 특례상장에 관한 사항

주권상장(또는 등록ㆍ지정)여부	주권상장(또는 등록ㆍ지정)일자	특례상장 등여부	특례상장 등적용법규

상장	1987년 11월 26일	-	-