진원생명과학 사업보고서 (2024.12)
1. 회사의 개요

1-1. 연결대상 종속회사 개황(1) 연결대상 종속회사 현황(요약)

(단위 : 사)

구분	연결대상회사수	주요종속회사수

기초	증가	감소	기말

상장	-	-	-	-	-

비상장	2	0	0	2	2

합계	2	0	0	2	2

※상세 현황은 '상세표-1. 연결대상 종속회사 현황(상세)' 참조

(2) 연결대상회사의 변동내용

구 분	자회사	사 유

신규연결	-	-

-	-

연결제외	-	-

-	-

1-2. 회사의 법적·상업적 명칭 당사의 명칭은 진원생명과학 주식회사 라고 표기합니다. 또한 영문으로는 GeneOne Life Science, Inc., 라 표기합니다. 약식으로 표기할 경우에는 진원생명과학(주) 라고 표기합니다. 1-3. 설립 일자 및 존속기간 초기에는 의류용 심지 전문 제조/판매를 목적으로 1976년 1월 27일에 설립되었습니다. 1987년 11월 16일에 유가증권시장에 상장되어 매매가 개시되었습니다. 1-4. 본사의 주소, 전화번호, 홈페이지 주소 ① 주 소 : 서울시 영등포구 여의대로 108 (20층 여의도동, 파크원 NH금융타워)② 전화번호 : 02-3458-4030③ 홈페이지 : http://www.genels.com

1-5. 중소기업 등 해당 여부

중소기업 해당 여부	해당

벤처기업 해당 여부	해당

중견기업 해당 여부	미해당

1-6. 주요 사업의 내용 및 향후 추진 신규사업 (1) 회사의 주요 목적사업 정관상 회사의 주된 목적사업은 하기와 같습니다. 1. 생명공학을 이용한 의약품 개발 2. 의약품, 원료의약품 제조 및 판매 3. 의약품, 원료의약품 위탁 제조 및 판매 4. 제약산업 전반에 대한 컨설팅, 건설 및 건설관리 5. 의약품의 NRDO(No Research Development Only) 컨설팅 및 서비스 6. 비임상 및 임상 병리학 시험분석 및 대행 서비스 7. 의약품의 연구학술용역 8. 유전체 의학을 이용한 개인별 유전체 분석, 진단 및 의약품 개발 9. 각종 심지의 제조 및 판매 10. 각종 직물의 제직, 가공 및 판매 11. 섬유봉제 및 섬유제조 관련 상품과 각종 부직포 판매 12. 수출입업, 도매, 소매업, 통신판매업 13. 부동산의 매매 및 임대업 14. 생명공학, 제약산업 또는 이와 관련된 업체에 대한 투자 15. 생명공학, 제약산업 또는 이와 관련된 의약품 및 장비 수입,수출,판매 16. 생명공학, 제약산업 또는 이와 관련된 연구장비 및 의료기기의 개발, 제조, 판매, 대여 17. 각호의 사업에 관련된 사업 18. 각호의 사업 또는 이에 관련된 사업에 대한 투자 (2) 향후 추진하고자 하는 신규사업신약 개발사업은 핵산 기반 바이오 신약과 항염증 치료 신약으로 나눌 수 있습니다. 핵산 기반 바이오 신약은 DNA 기반 의약품과 mRNA 기반 의약품으로 나눌 수 있으며, 치료 기전에 따라 핵산 기반 백신, 핵산 기반 유전자 의약품으로 구성되어 있습니다. DNA 기반 의약품 중 DNA 백신은 다수의 제품이 전임상시험 및 국내외 임상시험 수행 중에 있으며, DNA 기반 단백질의약품 및 단클론항체 의약품은 타당성 검증 연구를 통해 전임상 후보물질을 도출하고 있습니다. mRNA 기반 의약품은 연구개발 기반 플랫폼 구축을 완료하고, mRNA 백신 후보물질을 이용한 효능 및 안전성 평가 연구를 진행하고 있습니다. DNA 백신은 신변종 바이러스로부터 초래하는 질병을 사전에 예방하기 위한 신변종 감염병 DNA 백신과 만성화된 감염 질병에 대비하기 위한 만성 감염병 DNA 백신으로 구분됩니다.

당사는 신변종 감염병 DNA 백신으로 코로나19 DNA 백신과 SFTS DNA 백신을 개발하고 있습니다.

SFTS DNA 백신(GLS-5140)은 중증열성혈소판감소증후군(SFTS) 바이러스에 감염된 살인진드기에 물리게 되면 감염되는 SFTS 감염병의 예방 목적으로 개발되었습니다. 2015년 12월 KAIST 산학협력단과 보건복지부 기술개발 사업에 참여하여 살인진드기 바이러스 항원 후보물질 4종을 도출하였고, 마우스와 유럽긴털족제비를 이용한 동물실험에서 예방 능력이 있음을 확인하였습니다. 그 결과를 2019년 8월 23일 국제 저명학술지인 Nature Communications에 발표하였습니다. 또한, 2018년 6월 29일 KAIST와 공동으로 "중증열성혈소판감소증후군(SFTS) 예방 DNA 백신"에 대한 특허를 대한민국 특허청에 출원하였고, 2020년 2월 4일 특허 등록을 받았습니다. 2019년 6월 26일 미국, 일본, 중국에 특허 출원을 위해 특허협력조약(PCT)을 출원했고, 이후 2024년 4월 2일 일본 특허청 과 2024년 10월 11일 중국특허청으로부터 중증열성혈소판감소증후군(SFTS) 바이러스 감염 질환 예방 또는 치료용 백신 조성물에 대한 특허등록을 받았습니다. 2020년 10월 보건복지부 백신 실용화 기술개발 사업단의 미래 대응 미해결 감염병 신규 백신 개발 분야의 지원 과제로 선정되어 임상시험 1상의 임상시험계획 승인까지의 연구개발비용을 지원받았으며, 2023년 12월에 협약이 종료되었습니다. 연구 기간 동안 실험동물을 이용한 전임상시험을 통해 백신의 최종 후보물질을 선정하였고, 설치 동물에서 백신의 우수한 면역 효능을 확인했을 뿐만 아니라, 백신을 접종한 유럽긴털족제비 동물모델에서 SFTS 바이러스 감염으로 인한 사망 예가 발생하지 않음으로써 백신의 뛰어난 방어 능 도 확인하였습니다. 또한, 백신의 독성 여부를 평가하고자 GLP 기관에 반복 투여 독성 비임상시험을 의뢰하였고, 약물에 의해 유도되는 독성반응이 나타나지 않는 안전한 백신임을 확인하였습니다. 수행한 모든 비임상시험 결과를 토대로, 임상시험에 적용하기 위한 적절한 용량 및 용법을 최종 결정하였습니다. 해당 실험 결과는 2022년 11월 10일, 11일 양일간 진행된 화순 국제 백신 포럼에 연자로 초청되어 발표한 바 있습니다. 현재 임상시험 1상을 계획하고 있으며, 2022년 8월 31일, 12월 5일, 2023년 6월 7일에 식품의약품안전처 사전상담과 3차례 사전 상담 회의를 열어 임상 1상에 대한 임상시험계획 승인신청에 필요한 제출 자료에 대해 논의하였습니다. 2023년 11월 8일 한국 식품의약품안전처(식약처)에 제 1상 임상시험에 대한 IND 신청을 완료했으나, 식약처는 해당 임상시험은 전 세계에 전례 없는 최초 시험이며, 참고자료 또한 전혀 없는 점을 들어 IND 제출자료들을 더 면밀하고 엄격하게 검토할 수밖에 없다는 의견을 주었습니다. 이러한 이유로 식약처와의 협의를 통해 보완 자료를 더 강화할 필요가 있어 2024년 1월 17일 자진취하 하였습니다. IND 재신청 후 승인이 이뤄지면 임상개발을 착수할 예정입니다.코로나19 DNA 백신(GLS-5310)은 2020년 2월 우리나라에 코로나19 확진 사례가 발생한 직후 백신 후보물질의 디자인 및 제작을 추진하다가 2020년 3월 27일 "2020년도 질병관리본부 긴급 현안 지정 학술연구개발 용역과제"인 "핵산 백신 플랫폼을 활용한 코로나19 백신 후보물질 개발 사업"에 우선 순위 협상대상자로 선정되었습니다. 2020년 4월 후보물질을 제작한 후 생체 외에서 후보물질로부터 코로나19 바이러스 항원이 생성되는 것을 확인하였습니다. 2020년 5월 VGXI사에서 후보물질의 cGMP 생산공정 개발연구를 완료하였고, 2020년 7월 후보물질을 마우스에 접종한 후 우수한 항원 특이적 T세포 면역반응과 항원 특이적 결합항체 반응, 그리고 중화항체의 생성을 확인하였습니다. 임상에서의 투여 경로를 실험동물에 적용하여 후보물질의 용량 증량에 따른 면역원성 평가를 완료하였고, 2020년 12월 4일 국내 식품의약품안전처로부터 1/2a상 임상시험계획 승인을 받았습니다. 임상시험 1상 착수를 위해 2020년 12월 18일 고대구로병원과 임상시험 계약을 체결하였고, 12월 31일 첫 대상자의 접종을 완료, 2021년 1월 21일 고용량 군의 등록 시작, 2021년 3월 4일 임상 1상 임상시험 대상자 45명의 등록을 완료하고, 2021년 5월모든 대상자의 접종이 완료되었습니다. 2021년 7월 8일 임상 1상 중간 분석 1차 결과를 확인하고 자료안전성모니터링위원회(DSMB) 심의를 통과하여 임상 2a상 시험에 진입하였습니다. 임상 2a상은 총 5개 기관에서 실시하였고, 위약 대조군이 있고 이중 눈가림 임상시험으로 120명을 계획하고 착수하였습니다. 총 126명이 등록되었고, 2023년 1월 6일 마지막 대상자의 최종 방문이 완료되었으며, 2023년 5월 10일 위약을 접종한 대상자중에서 본인 동의 하에 GLS-5310을 재접종한 마지막 대상자가 최종 방문을 마쳤습니다. 2024년 8월 21일 임상시험수탁기관(CRO)에서 임상 결과 분석이 완료되었으며, 2024년 12월 12일 임상시험결과보고서 작성이 완료되었습니다. 2021년 2월 4일 코로나19 백신인 GLS-5310의 1/2a상 임상개발 비용인 98억원 중 73억원의 연구비를 정부로부터 지원을 받았고 2020년 12월 4일 "코로나19 치료제 백신 신약개발사업단"과 협약을 체결하였습니다.GLS-5310의 글로벌개발과 함께, 기존 피내 접종과 비강 내 접종을 병용하는 임상시험을 미국에서 수행하고자 2020년 1월 19일 미국 FDA에 임상시험계획 승인을 신청하였으며, 2021년 7월 27일 승인을 받았습니다. 또한, 2021년 9월 6일 국가임상시험지원재단과 코로나19백신 임상2a상 대상자 모집지원 협약을 체결하였습니다. 2021년 7월 22일 코로나19 DNA 백신인 GLS-5310의 백신 조성물 특허에 대한 국내 및 PCT 출원을 완료 하였으며. 2024년 9월 19일 대한민국 특허청으로부터 특허 등록을 받았습니다.

2023년 1월, 자체 개발 흡인작용 피내 접종기 진덤(GeneDerm)을 이용한 코로나19 DNA 백신(GLS-5310)의 안전성 및 면역원성에 대한 임상 1상 결과를 국제감염병학회(International Society for Infectious Diseases, ISID) 학술지인 국제감염질환저널(International Journal of Infectious Diseases; 2021년 인용지수: 12.074)에 발표했습니다. 2023년 5월 SARS-CoV-2를 포함한 전염병 대비를 위한 DNA 백신 관련 내용의 리뷰 논문을 Vaccines 학술지에 발표하였고, 2023년 6월 임상 1상 분석 결과 중에서 GLS-5310 DNA 기초접종 후 mRNA 백신을 추가 접종한 대상자들에 대한 면역원성결과를 Vaccine (Elsevier) 학술지에 게재하였습니다.

당사는 DNA 백신을 피내에 타겟팅하고 발현 효율성을 높이기 위해 흡인작용 피내 접종기 GeneDerm을 적용하고 있습니다. GeneDerm의 이물질 및 분비물에 의한 오염 방지의 흡인기 플랫 모듈에 대해 2021년 8월 27일 개량 특허를 국내에 출원, 2023년 6월 29일 특허 등록하였으며, 2022년11월 11일 PCT 출원을 완료하였습니다. 또한, 분비물에 의한 디바이스 오염을 방지하는 흡인기 모듈에 대해서 2021년 4월14일 국내에 특허 출원하고, 2023년 7월 10일 특허 등록하였으며, 2022년 4월 13일 PCT 출원을 완료하였고, 2023년 10월 6일 미국 특허출원을 완료하였습니다. 물리적/화학적/생물학적 시험과 성능 및 전기/전자파 성능시험 등 각종 시험검사 완료, 제조 및 품질관리기준(GMP) 인정서 및 ISO-13485 취득 완료, 그리고 기술문서 심사에 통과하여 2022년 4월 29일 식품의약품안전처로부터 의료기기(품목명: 전동식의료용 흡인기,2등급)로 승인을 득하였습니다. 해당 흡인기를 2021년 10월 햄스터 공격 감염 모델을 이용한 동물실험에 적용하여 GLS-5310이 야생형 및 베타 변이 코로나 19 바이러스에 대한 감염을 완벽하게 예방함을 확인하였습니다. 2021년 11월 5일 DNA 백신의 흡인작용 피내 접종기인 GeneDerm의 플랫폼 개발과 이를 이용해서 확인된 연구 결과를 사이언스의 자매지 Science Advances (사이언스 어드밴시스)에 게재하였습니다. 또한, 미국 뉴저지 주립대학인 럿거스(Rutgers) 대학 연구진과 공동연구로 진행된 자체 개발 흡인작용 피내 접종기 진덤(GeneDerm)의 약물 전달 메커니즘 연구 결과를 2023년 1월 국제학술지 약물 전달 프론티어스(Frontiers in Drug Delivery)에 게재했습니다.

2022년 1월 3일 미국 FDA로부터 코로나19백신 접종자들을 대상으로 하여 GLS-5310을 부스터 샷으로 접종하는 임상시험계획을 승인을 받았습니다. 해당 임상시험은 지난 2021년 7월 27일 승인을 받은 임상시험 계획서에 대해 계획을변경하여 승인을 받은 것으로 미국에서 mRNA 백신과 아데노바이러스 전달체 백신을 접종한 대상자에게 GeneDerm 흡인압력을 이용 피내 접종군과 피내 접종 및 코 스프레이를 이용한 비강 내 접종을 병용한 접종군을 비교하고자 하였습니다. 2022년 9월 말 기준, 69명 중 69명이 등록되었고, 임상시험이 완료되어 현재 결과를 분석하고 있습니다.당사는 DNA 기반 단백질 의약품 및 단클론항체 의약품은 기존 단백질의약품 및 단클론항체 의약품 대비 우수한 가격 경쟁력, 체내 안전성 및 약효 지속성을 장점으로 하여 당사 R 기술력으로 직접 개발하고 있습니다. 당사가 개발/보유하고 있는 DNA 백신 플랫폼은 감염성 질환에 대한 예방백신 개발에 적용할 수 있는 기술입니다. 이 기술로 개발된 백신을 동물에 접종 시 면역원성이 잘 유도됨을 확인하여 DNA 백신 개발에 대한 기술적 방법 및 결과가 2021년 12월 17일 Methods Mol Biol 온라인판으로 출판되었습니다.

당사는 DNA 기반 단백질의약품으로 DNA 기반으로 한 혈우병 치료제의 개발 타당성에 대한 검증연구를 진행하고 있습니다.

DNA 기반 혈우병 치료제는 2014년 10월 강원대 의생명과학대학과 플라스미드 기반으로 한 혈우병 치료제의 의약품 개발 타당성 검증 연구를 참고하여, 당사 자체적으로 혈액응고 8인자의 체내 생성량과 활성을 높이기 위한 제품 후보물질에 대한 개선 연구를 진행하고 있습니다.

당사는 DNA 기반 단클론항체 의약품으로 DNA 기반 B형 간염 면역글로불린의 개발타당성 검증연구를 진행하고 있습니다.

DNA 기반 B형간염 면역글로불린은 2017년 4월 강원대학교 산학협력단이 보유하고있는 B형간염 바이러스의 preS1에 특이하게 결합하는 항체 2종에 대한 특허와 기술을 양수하여 타당성 검증 연구를 착수하였습니다. 이중 1종에 대한 특허는 2018년 5월 30일 대한민국 특허청으로부터 특허 등록을 받았고, 2019년 2월 5일 미국 특허 등록을 받았습니다. DNA 기반 B형 간염 항preS1 면역글로불린 2종의 후보물질 플라스미드와 항S 면역글로불린 2종의 후보물질 플라스미드를 제작하여 연구용 시료를 생산하였고, 동물세포에서 항체 생성과 항원 결합능력을 확인하였습니다. 실험동물에서 4종의 후보물질로부터 항체 생성 및 체내 분포 경향 분석 연구를진행하고 있고, 2019년 9월 B형 간염바이러스 연구 분야의 세계적 권위자인 건국대 의학전문대학원 김균환 교수 연구팀과 함께 실험동물을 이용한 효능평가 연구를 수행한 결과 항preS1 면역글로불린과 항S 면역글로불린을 동시에 처리한 조건에서 우수한 바이러스 억제 효과를 확인하였습니다. 현재, 당사 자체적으로 높은 국내 분포를 보이는 B형 간염바이러스 유전자 C형에 대한 억제 효과를 평가하는 세포 수준의 실험과 동물 실험을 진행하고 있습니다.

또한, 류머티즘 관절염 치료 목적으로 DNA 기반의 항 TNF 알파 단클론항체 후보 물질을 제작하여, 동물세포에서의 항체 생성과 TNF 알파 결합능력 및 아밀로이드 베타와의 결합력을 확인하고, 동물세포에서 TNF 알파의 세포살상반응 억제능을 확인하였으나, 상업화 적합성 문제로 연구개발을 중단하였습니다.

당사는 mRNA 기반 의약품의 연구개발을 수행하기 위해 기반 플랫폼 구축을 완료하고, mRNA 백신 후보물질을 이용한 효능 및 안전성 평가 연구를 진행하고 있습니다.

2018년 9월 17일 자회사 VGXI가 임상용 의약품 mRNA를 생산하기 위해 미국 휴스턴 매소디스트 병원 연구소(Houston Methodist Research Institute)와 독점적 라이선스-인 계약을 체결함에 따라, mRNA 백신 및 mRNA 치료제 생산의 핵심 기술과 mRNA 백신 설계 및 연구 기술을 이전 받아 mRNA 백신 및 mRNA 치료제 연구 개발사업에 진출하게 되었습니다. 자회사인 VGXI는 mRNA 기반 의약품의 상업적 생산을 위한 파일럿 생산공정을 성공적으로 구축한 후 대규모 cGMP 생산공정을 구축하기 위한 공정 스케일 업 및 최적화 단계를 진행하고 있습니다.

코로나19 mRNA 백신은 2020년 2월 우리나라에 코로나19 확진 사례가 발생한 직후휴스턴 매소디스트 병원 연구소의 John Cooke 연구팀으로부터 mRNA 백신 설계 및연구 기술을 이전 받아 mRNA 백신 후보물질의 디자인 및 제작을 진행하였습니다. 2020년 3월 27일 "2020년도 질병관리본부 긴급 현안 지정 학술연구개발 용역과제"인 "핵산 백신 플랫폼을 활용한 코로나19 백신 후보물질 개발 사업"에 우선 순위 협상대상자로 선정되어, 2020년 5월 후보물질을 2종을 제작한 후, 2020년 9월 생체 외에서 후보물질로부터 코로나19 바이러스 항원이 생성되는 것을 확인하였 습니다. 2020년 11월 실험동물에서 후보물질 접종 후 항체 면역반응과 T세포 면역반응이 유도됨을 확인하였 으나, LNP 기술을 보유한 기관들로부터 해당 mRNA 백신의 평가를 진행하였으나, 상업적 타당성 문제로 연구개발을 종료하였습니다.

당사는 국내 mRNA 백신 기반 신속 백신 개발 플랫폼 구축과 함께 mRNA 기반의 항암 백신과 단클론 항체 플랫폼 개발을 위한 연구를 진행하고 있습니다.

2021년 5월 31일 한미사이언스와 mRNA 백신 대규모 생산 기반 및 글로벌 네트워크구축을 위한 상호협력 개발을 체결하였습니다. 이번 계약에 따라 당사와 한미사이언스는 양사가 보유한 핵심 기술을 상호 협력으로 더욱 최적화함으로써 수율과 에너지 자원 활용을 극대화하는 방법 등 mRNA 백신의 글로벌 대규모 생산을 위한 차세대 생산기술을 함께 연구하고, 코로나19 및 신종 감염병 mRNA 백신의 공동 연구 및 사업화를 포함한 포괄적인 글로벌 핵산 사업 네트워크 구축을 위한 파트너로서 기술 확보 및 시장개척 등을 위함입니다.

당사는 2021년 6월 17일 mRNA 기반 신속 백신 제작 플랫폼을 구축하고 백신 선도 물질 발굴 및 유효성을 평가하는 연구가 보건복지부 백신실용화기술개발사업단의 미래 대응, 미해결 신변종 감염병백신 플랫폼 개발 분야의 지원 과제로 선정되었습니다. 질병관리청으로부터 기술이전을 받은 지카 바이러스 백신 항원을 본 과제에 적용하여 지카 바이러스 mRNA 백신 선도물질 발굴 및 유효성 평가 를 목표로 두고 있으며, 이는 생산 효율성과 안정성이 증진된 mRNA 백신 원액 생산공정 및 품질평가법을 개발하고, 원부자재의 국산화 여부를 확인하여 전임상 및 초기임상시험용 mRNA 백신 생산 공정 최적화를 포함하고 있습니다. mRNA 기반 신속 백신 제작플랫폼의 구축을 완료 하여, 지카 바이러스 mRNA 백신 선도물질의 유효성 및 안전성 평가 를 위한 국책 과제를 2022년 12월 31일부로 완료하였습니다. 2024년 11월 14일, 이러한 지카 바이러스 mRNA 백신 선도물질의 효능을 평가한 연구결과를 Vaccine (Elsevier) 저널에 게재를 하였습니다.

당사는 2021년 6월 25일 원형(circular) mRNA 백신 기술을 활용한 새로운 mRNA 백신용 플랫폼 개발 연구가 과학기술정보통신부 주도 신변종 감염병 대응 플랫폼 기술 개발사업 으로 선정이 되어 참여연구개발기관으로 참여하게 되었습니다. 총 43개월 동안 원형(circular) mRNA 플랫폼의 구축, 생산 및 유효성 평가를 수행하고, 신변종 감염병 선정을 위한 대상 감염병(Disease X) 3종의 대량생산 공정 최적화 및 임상용 백신의 생산을 담당하였습니다. 본 기술개발 사업의 결과로써 SARS-CoV2 Omicron 원형(circular) mRNA 백신의 전임상 시험 단계에 필요한 유효성과 독성 평가를 위해 대량 생산을 완료하여 공급하였습니다. 2021년 9월에 원형(circular) mRNA 플랫폼의 특허가출원을 완료한 후, 원형(circular ) mRNA 플랫폼 기술의 문제점을 보완하여 2022년 9월에 특허의 국내 정식출원과 국제출원(PCT)을 하였습니다. 또한, 원형(circular) mRNA의 공정 최적화를 위한 연구개발을 지속적으로 수행함으로써 보다 우월한 생산효율을 확보한 플랫폼 기술을 완성하여 2023년 12월 15일에 새로운 국내특허를 출원 하여 심사 중에 있습니다.

당사는 R 역량 강화를 위한 전략적인 오픈 이노베이션(Open Innovation)을 지속해서 추진 중에 있습니다. 그 결과 모 대학 연구진과 함께 mRNA 전달체를 특정 세포나 조직에 이동할 수 있도록 조절하는 타겟팅 기능을 연구하고 있습니다. 당사가 확보하고 있는 mRNA 플랫폼에 적용하여 미충족 수요(Unmet Need)가 많은 암 치료 분야에 mRNA 기반의 항암 백신과 단클론 항체를 적용함에 있어서 치료용 mRNA의 단점을 극복하고 장점을 극대화하고자 하는 목적으로 공동연구를 진행하고 있습니다. 그 외에도 여러 방면으로 오픈 이노베이션을 진행하여 다양한 난치성 전염병의 백신 연구개발을 비롯하여 암이나 자가면역 질환, 퇴행성 만성질환 등에 적용 가능한혁신적인 치료 방법과 당사의 mRNA 플랫폼에 적용할 수 있는 새로운 치료 방법을 연구기관들과 논의 중에 있습니다.

당사는 2022년 12월 8일, 자사 VGXI의 고객사인 애스톤 사이언스와 전략적 업무 제휴 양해각서(MOU)를 체결함으로써 신약 개발에 대한 파트너로서 새로운 타깃 물질에 대한 차세대 핵산 기반 백신의 공동 연구 및 개발을 위해 역량을 공유하는 오픈 이노베이션을 통해 협력하기로 하였습니다. 본 MOU의 후속 조치로써 치료 목적의 백신 신약 연구와 개발을 위하여 인공지능(AI) 스크리닝 방법을 통한 새로운 항원 결정기에 대한 정보를 공유하고, 플라스미드 DNA 백신을 mRNA 기반 백신으로 전환하기 위한 연구 등을 우선 수행하기 위한 후 속 논의를 진행 하여, mRNA 항암 백신 신약 개발 공동 프로젝트를 구성하여 새로운 항원 결정기를 찾고 효능 및 안정성을 검토하는 연구에 착수하였습니다.

당사의 DNA 기반 백신 연구개발로 축적된 임상 결과와 자체적으로 개발한 mRNA 기반 백신 플랫폼 기술력을 인정받아 2023년 및 2024년 2년 연속 연례 백신 세계 아시아 의회의 초청을 받아 핵산 기반 백신 연구개발 성과를 발표하였고 , 싱가포르에서개최된 제5회 아시아태평양 백신 우수상 (Asia-Pacific Vaccine Excellence Award, AVEA) 시상식에서는 '대한민국의 가장 유망한 백신부문' 최우수상을 수상했습니다.항염증 치료 신약은 천연물 유래 성분 의약품과 저분자량 화학합성 의약품으로 나눌 수 있습니다. 천연물 유래 성분 의약품으로 쓴맛 수용체를 이용한 항바이러스 및 항균 코 스프레이약물이 있으며, 저분자량 화학합성 의약품으로 항염증 면역제어 경구 약물이 있습니다.

항염증 면역제어 경구약물(GLS-1027)은 당사가 보유한 1상 임상시험이 종료된 GLS-1027(구VGX-1027)을 이용하여 자가면역성 신장질환 등의 치료를 위한 임상 개발을 준비하고 있습니다. 공정개발 연구를 통해 불순물이 제거된 GLS-1027을 생산하였고, 기존 물질과의 항염증 반응을 평가하기 위해 이탈리아 카타리나 대학 니콜라티교수 연구팀과 협력하여 동물실험을 진행하여, GLS-1027이 코로나19 감염 후 생성되는 다수의 염증 유발물질(사이토카인)들의 억제 능력을 보여주었기 때문에, 2020년 10월 28일 코로나19 감염 후 과대 면역에 의한 심각한 폐질환을 방지하는 치료제로서 GLS-1027의 2상 임상시험계획 승인 신청서를 미국 FDA에 제출했고, 11월 30일 미국 FDA로부터 승인을 받았습니다. GLS-1027(국제 일반명 zenozulac)은 경구용 캡슐 약제로 빠른 체내 소실과 우수한 안전성을 임상 1상 연구를 통해 이미 확인하였고, 선천성 면역세포에만 작용하여 사이토카인 분비를 억제함으로써 과대 면역을 제어하여 정상 수치로 면역이 회복될 수 있게 바이러스로 인한 감염을 치료하게 됩니다. 본 약제에 대한 2상 임상시험은 코로나19 확진자를 대상으로 132명을 계획하고 코로나19 바이러스 감염 시부터 GLS-1027을 선제적으로 투약하여 코로나19에 의한 심각한 폐렴 발병을 예방할 수 있는지를 평가하고자 하였습니다. 우리나라를 포함한 총 4개국( 대한민국, 미국, 북마케도니아, 불가리아)에서 수행하는다지역 임상시험(MRCT)으로 설계되었습니다. 2021년 3월 1일 바톤 루지 임상시험센터의 IRB 승인을 받았고, 2021년 7월 2일 북 마케도니아 식약처로부터 승인을 받아 임상시험을 착수하였습니다. 2021년 11월 1일 유럽의약품청(EMA)과 불가리아 허가 당국으로부터 GLS-1027의 임상 2상 시험계획을 승인을 받았습니다. 2022년 3월 25일 기준으로 현재 3개국(미국, 북마케도니아, 불가리아)에서 임상시험대상자 118명의 등록을 완료하였습니다. 국내에서는 2021년 1월 29일 임상시험 대상자 15명에 대한 GLS-1027의 2상 임상시험계획 승인 신청서를 식약처에 제출하였고, 2021년 9월 8일 승인을 받았습니다. 임상시험 대상자의 빠른 등록을 위해 국내 5개 임상시험 실시기관에서 진행되었으며, 2022년 4월 8일 마지막 임상시험 개시 방문(SIV)을 완료하여 임상 시험대상자 모집과 등록을 진행하였습니다만, 국내에서는 코로나 19에 감염된 중등증 입원환자 수의급격한 감소로 인해 환자 모집의 어려움이 있었습니다. 이후, 한국을 제외한 3개국에서 계획한 환자 모집을 완료하여 국내에서의 환자 모집은 조기 종료되었습니다. 2022년 6월 22일 임상 2상 임상시험에 계획된 132명 대상자 모두 등록이 완료되었고, 2022년 12월 기준 대상자 모두 임상시험을 완료했습니다. 임상시험 결과는 약물 효능, 약동학, 그리고 안전성을 변수로 하여 분석하였습니다. 코로나 19 확진자에게 위약 또는 GLS-1027(저용량 또는 고용량)을 매일 경구투여했을 때 GLS-1027 투여한 2개 군간 비교에서 이상사례 발현빈도와 중증도는 복용량에비례하지 않았고, 혈액학적 검사와 활력 징후 등의 검사결과에서도 유의미한 변화는없었기에 GLS-1027 약물의 안전성과 내약성은 우수함을 확인하였습니다. 다만, 위약군과 GLS-1027의 각 2개군의 효능 비교에서 중증으로 진행되는 빈도와 호흡기 장착 일수 등을 유의미하게 줄이지 못하는 것으로 나타났습니다. 해당 임상과제는 모두 완료되었고 2024년 4월 15일 식약처에 종료보고서를 제출하였습니다.

2021년 6월 30일 코로나19 중증 폐렴을 유발하는 햄스터 공격 감염 연구 결과를 발표하였습니다. GLS-1027(국제 일반명 zenozulac)이 용량 의존적으로 폐렴 증상 마커들의 발현 감소를 유도했고, 폐 부위 조직에서 바이러스 유발 세포융합체(syncytia)와 세포이형성(atypia)이 탁월하게 감소함을 확인하였습니다. 또한, 코로나19 바이러스 남아공 변이주인 B.1.351 β variant 에서도 동일한 결과를확인할 수 있었습니다.

당사는 신약개발사업을 당사 기술력으로 직접 수행하기 위해, 2010년 2월 과학기술정보통신부로부터 기업부설연구소 인가를 받아 운영하고 있고, 2013년 9월 중소기업청으로부터 당사의 우수한 연구개발 능력을 평가받아 기술혁신형 중소기업(INNO-BIZ) 인증을 받았고, 2019년 3월 기술보증기금으로부터 벤처기업 확인서를 받았습니다. 또한 코로나19백신, 쓴맛 수용체를 이용한 항바이러스 및 항균 코 스프레이 약물, 항염증 면역제어 경구약물의 글로벌 임상 개발을 효율적으로 수행하기 위해 미국 펜실베이니아주 Fort Washington시에 글로벌 임상개발본부를 설립하였고 최고의학책임자를 임명하였습니 다. 당사는 핵산 기반 바이오 신약의 개발을 위하여 국내외 기업 및 전문연구기관과 적극적이고 지속적인 협력 연구를 진행하고 있습니다. SFTS DNA 백신 개발을 위해 한국과학기술원(KAIST)과 협력하고, 코로나19 DNA 백신 개발을 위해 질병관리청 공공백신개발지원센터, 고대구로병원, 고대안산병원, 한림대강남성심병원, 가천대길병원, 인하대병원, 국가임상시험지원재단과 협력하고 있습니다. mRNA 기반 의약품의 개발을 위해 미국 휴스턴 매소디스트 병원연구소(Houston Methodist Research Institute) 와 항염증 치료 신약 개발을 위해 쓴맛 수 용체를 이용한 항 바이러스 및 항균 코스프레이 약물 개발 연구는 미국 펜실베이니아 대학교와 협력하고 있습니다.

1-7. 계열회사에 관한 사항 계열회사는 해외 2개입니다. 미국 휴스턴 소재의 VGXI, Inc.,는 당사 지분율 100%로 DNA 백신을 생산/판매하는 회사로 2008년 5월에 설립된 비상장법인입니다. 베트남 소재의 Dong-IL Interlining, Ltd.,는 당사 지분율 100%로 의류용 심지를 제조/판매하고 있는 회사로 2003년 4월에 설립된 비상장법인입니다.

1-8. 회사의 주권상장(또는 등록ㆍ지정) 및 특례상장에 관한 사항

주권상장(또는 등록ㆍ지정)현황	주권상장(또는 등록ㆍ지정)일자	특례상장 유형

유가증권시장 상장	1987년 11월 26일	해당사항 없음