카나프테라퓨틱스 사업보고서 (2025.12)
2. 주요 제품 및 서비스

가. 인간 유전체 기반 신약 개발 기술

(1) 기술의 개요

기존의 마우스 유전체 기반 타겟 발굴은 임상 효능과 부작용 예측에 한계가 있었습니다. 반면, 인간 유전체 기반 접근법은 데이터베이스의 방대함과 정확성 향상 덕분에 GWAS 및 PheWAS로 발굴된 타겟을 임상적 검증 단계에 적용할 수 있으며, 이를 통해 효능뿐만 아니라 독성까지 예측 가능하게 되었습니다.

(2) 기술의 설명 당사의 이중항체 신약, 합성신약, ADC 신약의 타겟 발굴은 임상 성공률을 높이고 효율적인 약물 개발을 달성하기 위해, 생물정보학 기반 인간 유전체 분석을 체계화한 접근법을 활용하고 있습니다. 사람의 유전 정보를 모아둔 데이터베이스가 점점 더 정교해지면서, 특정 질병 표현형(Phenotype)이 생기는 원인이 되는 유전형(Genotype)을 자세히 분석할 수 있게 되었습니다. 당사는 특히 50만 명 이상의 방대한 유전ㆍ건강 정보를 담고 있는 대규모 데이터 베이스 자료를 활용합니다. 이를 통해 전체 유전자를 대상으로 질병과 관련된 변이를 찾는 연구(GWAS, Genome-Wide Association Study)와, 반대로 특정 유전 변이가 여러 질병에 어떻게 영향을 미치는지 살펴보는 연구(PheWAS, Phenome-Wide Association Study)를 수행합니다. 이런 과정을 통해 질병이 생기는 데 중요한 역할을 하는 새로운 타겟을 찾아내고 있습니다. 이러한 인간 유전체에 기반한 검증을 거친 타겟은 그렇지 않은 타겟 대비 평균 2.6배 높은 임상 성공 확률을 보이는 것으로 알려져 있으며, 당사는 타겟 발굴 초기 단계부터 이러한 접근을 적용하여 약물 개발의 성공 가능성을 극대화하고자 합니다.당사의 인간 유전체 기반 타겟 발굴은 질병 시그니처(Disease Signature)를 기반으로 수행됩니다. 질병 시그니처는 특정 질환 또는 병리적 상태와 특이적으로 연관된 유전자 변이 및 유전자 발현 패턴을 의미하며, 치료 반응 예측과 환자 맞춤형 치료 전략 수립은 물론 진단 및 예후 평가에도 활용될 수 있습니다.특히 면역항암제 개발 분야에서 당사는 ‘면역항암 시그니처(Immuno-oncology Signature)’를 중심으로 타겟 발굴 체계를 구축하였습니다. 이러한 면역항암 타겟 발굴 시스템은 기존의 단일 질환 중심 분석인 1차원(1D, Dimension) 접근법을 넘어, 질환 간 상호 연관성을 통합적으로 고려하는 다차원적 분석인 2차원(2D, Dimension) 접근법을 적용하고 있습니다. 전통적인 1D 접근법은 특정 유전자 변이와 개별 질환 간의 상관관계를 규명하여 타겟의 약물학적 가능성을 평가하는 수준에 그칩니다. 반면, 당사의 2D 접근법은 복합 질환, 특히 면역항암 치료 가능성이 있는 암종을 대상으로 질환 간 타겟 방향성을 종합적으로 분석함으로써, 단일 질환 분석에 의존하는 기존 전략과 차별화된 경쟁우위를 확보할 수 있습니다.인간 유전체 데이터베이스에서 타겟 후보를 선별 후 모달리티의 접근성, 경쟁력, 시장성, 특허성 등을 종합적으로 평가하여 최종 타겟을 선정하며, 경쟁물질의 한계와 미충족 의료수요를 고려하여 이중항체, 저분자 화합물, ADC 등 차별화된 모달리티를 적용한 약물 개발을 진행하고 있습니다.

(3) 기술의 차별성

기존 약물 타겟 발굴은 주로 실험동물모델, 특히 마우스 유전체에 의존해 왔습니다. 그러나 이러한 접근법은 인간에게 동일한 기전과 효과로 적용되지 않는 경우가 많아, 다단계의 검증 과정이 요구되고 이로 인해 타겟 발굴과 선정에 상당한 시간이 소요되는 한계가 있었습니다. 최근 제약 업계는 이러한 한계를 극복하기 위해 인간 유전체 분석을 기반으로 한 정밀의학 접근을 확대하고 있습니다. 인간 유전자 변이와 질병 표현형 간의 신뢰성 있는 연관성이 점차 명확히 규명되면서, 이를 약물 타겟 발굴 과정에 직접 적용하는 사례가 늘고 있습니다. 그 결과, 신약 개발의 성공 가능성은 고도화된 인간 유전체 분석이 도입됨에 따라 향상되고 있으며, 동시에 개발 소요 시간도 단축되는 효과가 나타나고 있습니다. 특히 인간 유전체 기반 신약 개발 사례는 빠르게 증가하는 추세를 보이고 있습니다.

신약은 모든 환자에서 동일한 효과를 나타내지 않으며, 이는 개개인의 유전적 배경 차이에 기인합니다. 이러한 차이는 약물 반응성의 변동으로 이어지며, 최근에는 인간 유전체 분석을 통해 약물에 반응할 가능성이 높은 환자군을 사전에 선별하는 정밀의료 접근이 적용되고 있습니다. 즉, 인간 유전체 데이터는 특정 환자군 식별뿐만 아니라, 약물 타겟 발굴 과정에도 활용됨으로써 신약 개발의 효율성, 안전성, 유효성을 사전에 검증할 수 있는 핵심 도구로 자리잡고 있습니다.

당사의 차별화된 강점은 기존 업체들이 주로 GWAS 분석을 통해 단일 질환과의 연관성 규명에 집중하는 것과 달리, 면역 관련 종양 등 복합 질환 영역으로 확장된 차세대 분석 전략을 적용한다는 점입니다. 이를 통해 질병 특이적 시그니처를 발굴하는 독창적인 타겟 발굴 시스템을 개발하고 있습니다. 현재 다수의 기업들이 GWAS 데이터만을 활용해 약물 타겟 발굴 및 적응증 확장을 시도하는 반면, PheWAS 데이터 활용은 제한적인 상황입니다. 반면, 당사는 PheWAS 데이터를 적극적으로 적용하여 약물의 효능뿐만 아니라 잠재적 부작용까지 사전에 예측함으로써, 보다 정교하고 안전한 신약 개발 전략을 추진하고 있습니다.

나. 주요 제품 등의 현황

당사는 인간 유전체 기반 약물 개발 기술을 바탕으로 한 First-in-class의 이중항체 신약, 기존 치료제들과 차별성을 보유한 Best-in-class의 합성신약, 항체 신약과 합성신약의 융합인 ADC 신약을 연구개발하고 있습니다.이중항체 신약은 사이토카인을 이용한 차세대 면역항암제 anti-FAP 및 IL-12mut 이중항체(KNP-101) 및 노인성 황반변성 치료제인 C3b 및 VEGF 이중항체(KNP-301)을 개발하고 있으며, 합성신약은 기존 약물과 차별성을 지닌 EP2 및 EP4 이중 저해제(KNP-502), SHP2 저해제(KNP-503), SOS1 저해제(KNP-504)의 개발을 진행하고 있습니다.신규 사업인 ADC 신약은 항체 신약과 합성신약의 융합 기술을 바탕으로 기존 ADC 약물의 단점을 극복하는 anti-cMET 및 anti-EGFR 이중항체 ADC 치료제(KNP-701)을 개발하고 있으며, 신규 링커 및 페이로드의 ADC 플랫폼 기술은 롯데바이오로직스와 공동으로 개발을 진행하고 있습니다.

(1) Anti-FAP 및 IL-12mut 이중항체 (KNP-101) (가) 기술제품의 개요 Anti-FAP 및 IL-12mut 이중항체(KNP-101)는 당사의 면역항암제 이중항체 기술인 TMEkine™을 이용한 과제로 anti-PD-1 또는 anti-PD-L1 이후 면역항암제 분야의 차세대 기술로 여겨지는 사이토카인을 바탕으로 한 이중항체입니다.

면역항암 시그니처 타겟인 FAP과 IL12R(IL-12 receptor)의 효율적인 타겟팅을 위해 당사는 이중항체 전략을 활용하였습니다. FAP 타겟은 그 작용 부위가 세포 밖 종양미세환경에 위치하게 되어 접근성이 용이한 anti-FAP 항체를 이용하였습니다. IL12R의 경우 세포 표면에 발현돼 있는 수용체로 인간 유전체 데이터에 기반해 면역항암의 이점이 되는 방향성을 고려해, IL12R에 대한 리간드인 IL-12 사이토카인를 이용하게 되었습니다. IL-12 사이토카인의 경우 세포 밖 종양미세환경에서 작용하는 기전이 되며, 당사는 두 면역항암 시그니처 타겟에 대한 효율적인 접근을 위해 이중항체 기술을 활용하게 되었습니다.

[KNP-101의 주요 구성요소 및 특징]

주요 구성 요소	특징

종양미세환경 표적부위:FAP 타겟팅	종양미세환경에서 과발현된 FAP을 타겟팅 함. 종양으로 사이토카인을 이동시키는 역할을 하여, 치료제의 종양 특이적인 면역 활성화를 유도하는 동시에 전신 부작용의 최소화가 가능하며, 추후 FAP 발현을 환자 선별을 위한 바이오마커로 활용 가능

사이토카인(Cytokine):IL-12mut	T세포 및 NK세포 활성화 기능을 가져 adaptive/innate immune system을 활성화시키며, 변이체 도입을 통해 전신 부작용을 낮출 수 있어 넓은 치료 안전역 확보 가능

(나) 차별점 및 기술적 경쟁력 IL-12 경쟁 상황과 관련해 현재 IL-12 사이토카인을 이용하여 다수의 회사가 고형암을 대상으로 안전성 및 임상적 유용성을 평가하기 위한 초기 임상시험을 진행 중에 있으며, 대부분 사이토카인의 반감기 증가 목적 및 IL-12 활성을 조절한 형태의 이중항체 형태로 개발하고 있습니다. 사이토카인의 반감기를 증가시키기 위해 Dragonfly의 DF6002는 Fc-융합단백질 형태로 개발 중입니다. 종양 표적 관련하여 PDS Biotechnology의 경우 종양의 괴사 부위에 노출되는 DNA/Histone complex를 타겟팅 하는 항체와 IL-12 사이토카인을 융합시킨 구조로 KNP-101과 비슷하지만 IL-12 활성 조절 여부가 명확하지 않으며, 종양 타겟 자체가 임상적 마커로 검증되지 않았습니다. 당사가 개발하고 있는 KNP-101이 유일하게 종양 타겟팅 및 IL-12 활성 조절을 통해 치료 안전역을 높이는 물질로 파악됩니다.KNP-101은 Fc를 융합하여 IL-12의 반감기를 증가시키는 동시에 IL-12에 특이적인 변이체를 도입하여 충분한 안전역이 확보되는 수준으로 활성을 조절하였습니다. 또한 경쟁사의 경우 검증된 종양마커를 이용한 종양 타겟팅 전략이 전무한 반면, KNP-101은 IL-12를 종양미세환경 과발현 마커인 FAP 타겟팅 항체와 결합하여 종양 특이적인 면역 활성화 기전 유도가 가능합니다.

따라서 KNP-101은 IL-12 반감기 증가와 더불어 IL-12 활성 조절 및 종양 타겟팅으로 부작용을 낮추고 항암 활성을 증가시킬 수 있어 차별성을 확보하고 있습니다. FAP의 경우 발현량에 따른 치료 반응성을 분석하여 임상시험 성공률을 향상시킬 수 있는 바이오마커로 적용할 수 있습니다. 종양미세환경이 풍부한 종양에서는 물리적인 미세환경 장벽에 기반한 강력한 면역억제환경이 기존 면역항암제에 내성을 만든다는 것이 알려져 있으며, 이런 경우 KNP-101을 통한 종양미세환경의 면역 활성화 기전을 통해 기존 면역항암제 내성환자에서 새로운 치료전략을 제시할 가능성이 높습니다. 이러한 차별화된 프로파일을 보유하여 동아ST와 기술이전 및 공동연구 계약을 체결하였습니다.

(2) C3b 및 VEGF 이중항체 (KNP-301)

(가) 기술제품의 개요 C3b 및 VEGF 이중항체(KNP-301)는 노인성 황반변성 치료제입니다. 당사는 미충족 의료수요를 인지하여 보체 대체경로 활성화와 VEGF에 의한 신생혈관 형성 두 가지 기전을 하나의 물질로 저해하고 또한 반감기를 증가시켜 투여 횟수를 감소시킬 수 있는 차세대 황반변성 치료제를 착안하게 되었습니다. 보체 대체경로만을 저해할 수 있는 방안에 가장 최적화된 타겟은 C3b였으며, C3 저해제가 보체 경로 전체를 저해하는 것과는 달리 C3b 저해제인 경우는 보체 대체경로만 저해가 가능해 안구 투여 시 발생할 수 있는 각종 병원균에 대한 면역방어 기전을 유지할 수 있는 차별성을 가질 수 있었습니다. 안구 내 투여 방식에 있어서 최적화된 약물 모달리티는 항체 기반 약물이며, 합성신약인 경우 짧은 반감기와 배출로 인해 성공 가능성이 낮습니다. 안구 내에서 발생할 수 있는 면역원성으로 인해 생체 내에서 존재하는 C3b만 특이적으로 저해할 수 있는 CRIg(Complement Receptor of the Immunoglobulin Family)의 세포 밖 도메인을 활용하여 C3b를 저해하고자 하였습니다.

(나) 차별점 및 기술적 경쟁력 습성 황반변성의 표준 치료로 anti-VEGF 주사 요법이 널리 사용되고 있으나, 일부 환자에서는 치료 과정에서 망막 위축이 발생하는 등 치료 효과가 제한적인 사례가 보고되고 있습니다. 반면, 지도모양위축을 대상으로 승인된 보체계 저해제 치료의 경우, 부작용으로 신생혈관 형성이 보고되어 추가적인 anti-VEGF 치료가 필요한 경우가 발생하고 있습니다. 이와 같이 두 질환은 서로 다른 기전으로 발병하더라도 치료 이후 병변의 이행이 나타날 수 있어, 단일 기전 치료의 한계가 존재합니다.

KNP-301은 이러한 미충족 의료수요를 고려하여 VEGF와 보체 대체경로의 핵심 인자인 C3b를 동시에 저해하는 이중항체로 설계되었습니다. 비임상 연구를 통해 습성 황반변성 모델에서 기존 anti-VEGF 치료제와 유사한 수준의 효능을 확인하였으며, 보체계 저해 기전을 통해 지도모양위축 모델에서도 효능을 확인하였습니다.

특히 KNP-301은 보체 경로 전체를 억제하는 방식이 아닌 C3b를 선택적으로 저해함으로써, 보체 대체경로만을 조절하는 전략을 적용하고 있습니다. 이를 통해 상대적으로 적은 표적량을 기반으로 효능을 발휘하는 방향의 개발 전략을 채택하고 있으며, 이중항체 구조를 통해 안구 내 반감기 연장 및 투여 빈도 감소를 목표로 하고 있습니다.

(3) EP2 및 EP4 이중 저해제 (KNP-502)

(가) 기술제품의 개요

프로스타글란딘 E2(PGE₂)는 종양에 높은 수준으로 존재하며, 종양 및 종양미세환경의 면역세포 조절을 유도합니다. 종양에서 분비된 PGE₂는 종양에 있는 수용체에 결합하여 종양의 성장, 침습능을 증가시키고, 세포 사멸을 감소시키는 역할을 합니다. 뿐만 아니라 종양미세환경의 면역세포에서 발현된 수용체에 결합함으로써 면역세포의 기능을 조절하는 역할도 수행합니다.

이러한 PGE₂는 세포막에 존재하는 프로스타글란딘 E2 수용체(EP1, EP2, EP3 및 EP4)에 결합하는 것으로 알려져 있습니다. EP1 및 EP3을 통한 신호 전달은 종양의 억제를 유도하는 것으로 보고되어 있는 반면, EP2와 EP4는 종양의 형성 및 진행에 중요한 역할을 하는 것으로 보고되어 있습니다. PGE₂의 수용체인 EP2와 EP4는 종양세포 뿐만 아니라 면역세포에서도 발현이 높습니다. 따라서 PGE₂는 EP2 및 EP4 수용체를 통해 면역억제 종양미세환경을 조성합니다.

당사는 종양에서 PGE₂/EP2/EP4의 기전을 효과적으로 억제하기 위해 EP2와 EP4를 선택적으로 동시에 저해하여 보상기전의 활성화를 차단할 수 있는, 기존의 EP2 혹은 EP4 수용체 단일 저해제와 차별화된 이중 저해제를 개발하고 있습니다. EP2 및 EP4 이중 저해제(KNP-502)를 개발함으로써 PGE₂/EP2/EP4 경로를 효과적으로 억제하고, 암세포의 직접적인 성장 억제뿐만 아니라 종양미세환경의 면역세포의 활성을 조절하여 항종양 효과를 유도하고자 합니다.

(나) 차별점 및 기술적 경쟁력 당사의 물질은 EP2와 EP4 수용체를 동시에 저해한다는 차별점을 가지고 있습니다. 기존에는 EP2 혹은 EP4 수용체를 하나만 억제하는 저해제 개발이 주를 이루었습니다. PGE₂는 상대적으로 EP4 수용체에 높은 결합력을 보이기 때문에, EP4 수용체를 통해 주된 기능을 할 것이라 여겨졌지만, EP2와 EP4의 하위 기전을 보면 상당수 기전적인 부분이 중첩됨을 알 수 있습니다. 즉, EP4 수용체의 활성을 억제하였을 때, EP2 수용체의 보상기전을 통해 하위 기전의 활성 유도가 가능하여 제한적인 효능을 보일 것으로 예상됩니다.

따라서, 당사는 종양에서 PGE₂/EP2/EP4의 기전을 효과적으로 억제하고자 EP2와 EP4를 선택적으로 동시에 저해하여 보상기전의 활성화를 막는 이중 저해제를 개발하고 있습니다.

프로스타글란딘 E2(PGE₂)는 종양미세환경에서 중요한 활성 지질로, 주요 수용체인 EP2와 EP4를 통해 암 줄기세포의 재증식을 촉진하여 화학요법에 대한 내성 및 전이를 일으키고, 면역회피 기전을 활성화시켜 면역항암제의 효능을 저해합니다. KNP-502는 이러한 기전을 억제하여, 화학요법, 면역관문억제제 또는 방사선 치료와의 병용을 통해 더욱 강력하고 지속적인 항암효과를 기대하고 있어 기존 항암제 내성 극복을 위한 차별화된 임상 전략을 통해 빠르게 개발 진행 예정입니다.

(4) SHP2 저해제 (KNP-503)

(가) 기술제품의 개요 SHP2(Src Homology 2 domain-containing Phosphatase)는 세포의 증식, 분화, 세포 주기 유지 및 이동을 포함한 다양한 세포 기능을 조절하는 Protein Tyrosine Phosphatase이며, PTPN11 유전자에 의해 암호화되어 있습니다.

SHP2는 RAS-MAPK, JAK-STAT 또는 PI3K-AKT 경로를 통한 신호 전달을 조절하는 데 중요한 역할을 하며, 특히 ERK 재활성화로 대변되는 약물 저항성이 나타나는 상황에서 SHP2가 기존 약물에 대한 저항성을 극복할 수 있는 주요 타겟으로 알려져 있습니다. 또한 SHP2는 T세포의 PD-1 수용체 하위 신호 전달에서 핵심 역할을 하며, PD-1이 PD-L1 또는 PD-L2와 결합하면 SHP2가 활성화되어 T세포 활성화를 억제하는 신호를 전달합니다. 이 과정에서 T세포의 증식과 사이토카인 분비가 감소하고, 면역반응이 약화되어 종양의 면역 회피를 유도합니다. 따라서 SHP2 저해제는 면역억제 신호를 차단함으로써 면역항암제로서의 가능성을 가질 수 있습니다.

KNP-503은 주요 적응증으로 KRAS G12C 변이를 가진 진행성 비소세포폐암 환자에서 활용이 기대되며, 특히 뇌 전이의 높은 발생률에 대응하기 위해 KRAS G12C 저해제와의 병용을 통해 전신뿐만 아니라 뇌 전이 환자에서도 치료 효과를 기대할 수 있습니다. 또한 KRAS G12C 외의 다른 KRAS 변이를 가진 대장암 등 고형암에서도 우수한 항암 효능이 기대되고 있습니다.

(나) 차별점 및 기술적 경쟁력 다수의 SHP2 저해제들이 임상 진행 중에 있으나, 약물의 낮은 활성으로 인하여 제한적인 항암효과를 보이고 있기 때문에 기존 SHP2 저해제들보다 향상된 활성을 갖는 차세대 SHP2 저해제에 대한 수요가 존재합니다. 또한 기존 SHP2 저해제는 활성의 한계로 인해 특정 SHP2 돌연변이를 효과적으로 타겟팅하지 못하거나, 뇌 투과도가 낮아 뇌 전이 환자에서의 치료 효과가 제한적이라는 한계가 있습니다. 이에 따라 SHP2 돌연변이에 대한 저해 활성을 확보하거나 뇌 투과도를 개선하여 뇌 전이 환자에서도 우수한 항암 효과를 발휘할 수 있는 차별화된 SHP2 저해제에 대한 미충족 의료 수요가 존재합니다.당사 SHP2 저해제(KNP-503)의 주요 적응증인 비소세포폐암의 경우 25~30%의 환자에게서 뇌 전이가 발견되고 있습니다. 하지만 현재 개발 중인 SHP2 저해제들 중 뇌 투과가 가능하다고 알려진 물질이 없기 때문에, 당사에서는 BBB(Blood-Brain Barrier) 투과도 개선을 통해 뇌 전이가 일어난 비소세포폐암 환자에도 적용이 가능한 SHP2 저해제(KNP-503)를 개발하고 있습니다.

또한 SHP2의 돌연변이는 Noonan syndrome 환자의 50%, 혈액암인 JMML에서는 ~35% 그리고 대장암 및 폐암에서는 ~6%까지 관찰됩니다. SHP2 돌연변이는 SHP2 단백질의 Open Form(활성 상태)을 유도함으로써 SHP2의 활성을 촉진하는 것으로 알려져 있으나, 현재까지 개발된 SHP2 allosteric 저해제는 Closed Form(비활성 상태)에 결합하여 Open Form에는 결합하지 않는 것으로 알려져 있습니다. 하지만 최근 연구에 따르면, 활성이 높고 SHP2 단백질에 대한 Residence Time이 긴 물질의 경우 Closed Form을 효과적으로 표적할 수 있으며, 이를 통해 SHP2 활성화 돌연변이의 저해도 가능한 것으로 보고되고 있습니다. 따라서 KNP-503은 우수한 활성, 그리고 타겟에 대한 긴 Residence Time으로 인해 다양한 SHP2 활성화 돌연변이를 저해할 것으로 기대하고 있습니다.

(5) SOS1 저해제 (KNP-504)

(가) 기술제품의 개요 다양한 암종에서 KRAS는 과활성화 또는 다양한 변이가 발생하여 종양 형성에 기여하고 있습니다. KRAS 돌연변이는 폐암(25%), 대장암(35%), 췌장암(90%)에서 높은 빈도로 보고되고 있습니다. 2021년과 2022년에 FDA로부터 진행성 및 전이성 폐암 환자의 2차 치료제로 승인을 받은 KRAS G12C 저해제인 Amgen의 Lumarkras와 BMS의 Krazati의 치료 반응률(ORR)은 각각 32%, 43%로 비소세포폐암의 다른 표적치료제에 비해 상대적으로 낮습니다. 이처럼 기 승인된 KRAS G12C 저해제는 상대적으로 낮은 반응률, 짧은 반응 지속기간을 보이고 있으며, 임상에서 grade 3 또는 4에 해당되는 약물 이상반응이 보고됨에 따라 부작용을 낮추고 효능을 높이는 것에 대한 미충족 의료수요가 존재합니다.

당사의 SOS1 저해제(KNP-504)는 SOS1과 RAS의 단백질-단백질 상호작용을 억제하는 Pan-RAS 저해제로, KRAS G12C 저해제 및 RTK, MAPK 저해제와 병용요법으로 사용해 더 효과적인 항암효과와 부작용을 낮출 수 있는 것으로 기대하고 있습니다. 또한 SOS1은 RAS Pathway의 상단에 위치하여 RAS 변이에 상관없이 RAS Pathway 저해가 가능하기 때문에 다양한 돌연변이가 있는 암종에서 효능을 보일 것으로 예상합니다.

SOS1 저해제로 아직 승인받은 약물이 없는 상황에서 경쟁물질 대비 우수한 약동학 프로파일을 갖고 있어 적은 용량으로도 충분한 효능을 가질 수 있으며, 약물 상호작용 위험성이 낮아 기존의 다양한 약물들의 최적의 병용 파트너로서 Best-in Class 물질로 개발하고 있습니다.

(나) 차별점 및 기술적 경쟁력 BMS의 MRTX0902와 Bayer의 BAY3498264는 KRAS pathway의 기존 표적항암제와의 병용 효과를 확인하고자 현재 임상을 진행하고 있습니다. 이외에도 한미약품 등 국내 및 국외 다수의 제약사들이 SOS1에 많은 관심을 보이며 빠르게 SOS1 저해제 개발을 진행하고 있는 상황입니다.

당사의 SOS1 저해제(KNP-504)는 우수한 약동학적 특성을 기반으로 경쟁약물 대비 낮은 용량에서 탁월한 효능을 나타내며, 약물 상호작용 위험성이 낮아 병용요법에 최적화된 프로파일을 보유하고 있습니다. 이러한 차별화된 특성은 KNP-504가 경쟁약물 대비 우수한 병용 파트너로 개발될 수 있는 중요한 강점을 제공합니다.

(6) Anti-cMET 및 anti-EGFR 이중항체 ADC (KNP-701)

(가) 기술제품의 개요 Anti-cMET 및 anti-EGFR 이중항체 ADC(KNP-701)가 타겟팅 하는 비소세포폐암은 기존 EGFR 혹은 cMET 단일 타겟 치료 접근방식의 약제 내성 및 낮은 효능 등의 문제로 의학적 미충족 수요가 높은 분야입니다. EGFR 양성 비소세포폐암 환자들의 대부분은 치료 시작 후 1~2년 이내에 내성이 발생하며, 약 50% 이상을 차지하는 주요 내성 획득 기전은 cMET 증폭 또는 과발현, EGFR 내성 돌연변이 발생으로 알려져 있습니다.

KNP-701은 친수성 링커를 적용하여 anti-cMET 및 anti-EGFR 이중항체 ADC의 친수성을 극대화하여 치료 안전역이 확장된 이중항체 ADC로 개발하고 있습니다. EGFR 과발현 환자군과 cMET 환자군을 동시에 치료하면서도 부작용은 낮추고 약물 효능을 높일 수 있을 것으로 기대되어 EGFR 혹은 cMET 양성 비소세포폐암 시장에서 블록버스터 신약이 될 수 있을 것으로 예상됩니다.

(나) 차별점 및 기술적 경쟁력

KNP-701은 타겟 결합력 및 세포 내재화 능력이 우수하며, 다양한 세포주 및 동물 모델에서의 효능 평가를 통해 경쟁력 있는 프로파일을 보유한 물질임이 확인되었습니다. 현재 CMC 개발이 진행 중에 있습니다.

다. 제품별 매출실적(단위: 백만원)

구분	2025년 (제7기)	2024년(제6기)	2023년(제5기)	제품설명

매출액	비중	매출액	비중	매출액	비중

기술이전	5,250	94%	3,500	82%	-	-	신약후보물질 등의 권리이전으로 발생하는 선급금 및 마일스톤

연구용역	311	6%	752	18%	348	100%	파트너사와 공동 및 위탁 연구를 목적으로 수령하는 연구비

합계	5,561	100%	4,252	100%	348	100%	-

라. 주요 제품 등의 가격변동 추이

당사의 주요 제품은 비임상 혹은 임상 단계 있는 물질로 기술이전 혹은 공동개발 계약을 통한 계약금, 개발 단계별 마일스톤 및 시판에 따른 로열티 등이 주요 매출에 해당합니다. 따라서 일반적인 판매 제품과 다르게 시장 상황에 따른 가격 변동 추이가 존재하지 않습니다.

마. 주요 제품 등 관련 각종 산업 표준 당사의 주요 제품은 비임상 혹은 임상 단계 있는 물질로서, 완제품이 아니므로 적용되는 산업표준이 없습니다. 다만 당사는 약물 개발 과정에서 「연구실 안전환경 조성에 관한 법률」에 따른 연구실 안전관리 규정, 「유전자변형생물체의 국가간 이동 등에 관한 법률」에 따른 생물 안전관리 규정 등 다양한 실험 안전 및 품질 관리 규정을 준수하고 있습니다. 바. 주요 제품 등 관련 소비자 불만사항 등 당사는 신청서 제출일 현재 상업화 단계의 의약품을 보유하고 있지 않으며, 주요 사업모델은 의약품 개발 단계에서 기술이전을 하는 것으로 소비자 불만사항 등이 존재하지 않습니다. 또한 최근 3년 내 기술이전 계약의 반환, 기술이전 상대방의 불만 및 소송 등이 발생한 사실이 없습니다.