에임드바이오 분기보고서 (2025.09)
2. 주요 제품 및 서비스

당사는 기존의 전통적인 ADC 개발 방식이 아닌 임상 현장에서 확인되는 미충족 의료 수요(unmet medical needs)를 출발점으로 하는 P-ADC™(Precision-driven AimedBio’s Platform for Definitive Cure, 이하 P-ADC™)를 구축하여 치료제를 개발하고 있습니다.

P-ADC™는 네 가지 단계로 구성되어 있습니다.

1) 표적 발굴과 검증 단계 에서는 가용할 수 있는 실제 환자의 임상·병리 데이터 등을 기반으로 환자유래모델을 활용하여 표적 단백질의 발현 및 분자적 특성을 분석합니다. 이를 통해 암종별 발현율, 종양과 정상 조직 간 차이를 평가하여 임상적으로 의미 있는 표적을 선정하거나 도출합니다.

2) 환자유래세포를 활용한 항체 개발 단계 에서는 환자유래세포(PDC)를 활용하여 실제 환자 암세포에서 발현되는 단백질에 결합하는 항체를 선별합니다. 이 과정에서 내재화 효율, 특이성, 교차반응성 등 생물학적 활성을 종합적으로 검증하여 후보 항체를 확정합니다.

3) ADC 정밀 최적화 단계 에서는 다양한 링커-페이로드 조합과 접합 기술을 적용해 약물-항체 비율(DAR)을 최적화합니다. 동시에 약물 방출 효율을 평가하고, 세포살상력·혈장 안정성·오프타깃 최소화 등을 고려하여 효능과 안전성 간 균형을 확보합니다.

4) 전임상 및 임상 개발 단계 에서는 환자유래 이종이식모델(PDX)을 활용해 후보물질의 효능, 약동학/약력학(PK/PD), 안전성을 조기에 검증합니다. 이 과정을 통해 성공 가능성이 낮은 후보를 신속히 배제하고 임상 전환성이 높은 후보를 선별합니다. 또한 CMC 및 IND-enabling 자료를 구축하고, 임상 설계 단계에서는 바이오마커 기반 환자 선택 전략을 반영하여 임상 성공률을 극대화합니다.

P-ADC 플랫폼은 표적 선정에서 임상 설계에 이르기까지 일관된 체계로 운영되는 원스톱(One-Stop) 솔루션입니다. 단순히 후보물질을 개발하는 것이 아닌 임상 현장의 미충족 의료수요를 충족할 수 있는 차세대 ADC를 개발하는 것을 목표로 합니다.

(단위: 백만원)

구분	2025년 3분기(제8기)	2024년(제7기)	2023년(제6기)	제품 설명

매출액	비중	매출액	비중	매출액	비중

기술이전	8,977	96.5%	11,292	96.0%	-	-	신약후보물질 및 원천기술 등의 권리이전으로 수령하는 선급금 및 마일스톤

공동연구용역	323	3.5%	468	4.0%	171	100.0%	파트너사와 공동으로 연구하는 목적으로 발생하는 연구비의 수령

합계	9,299	100.0%	11,760	100.0%	171	100.0%	-

가. 주요 제품 등의 현황

당분기 당사의 주요 프로젝트 개발 현황은 아래와 같습니다.

AMB302, 항-FGFR3 항체-약물 접합체

AMB302는 FGFR3 변이, 과발현 고형암 치료제 후보물질로, FGFR3가 과발현된 방광암 (요로상피암), 두경부암 등의 고형암 세포 표면의 FGFR3를 인식하는 항체인 AMB009 (단일클론 항체, 당사 개발)에 세포 독성 페이로드인 Topo 1 저해제 (TopoIx)를 접합한 ADC 치료제입니다. AMB302는 전임상개발 단계에서의 우수한 내약성 및 효능 결과를 바탕으로 2024년 9월 미국 식품의약국(FDA)으로부터, 2025년 4월 한국 식품의약품안전처로부터 각각 임상 1상 승인을 받았으며, 2025년 2월에는 FDA로부터 교모세포종에 대한 희귀의약품(ODD) 지정을 획득하였습니다. 또한 2024년 12월 11일, 당사는 바이오헤이븐(Biohaven)에 AMB302의 개발·생산·상업화에 대한 전 세계 독점 실시권을 기술이전하였고, 해당 물질은 ‘BHV-1530'이라는 새로운 코드명을 부여받았습니다.

타겟 적응증 및 기대효과

방광암(요로상피암) 치료 영역에서는 저분자 표적치료제와 항체-약물 접합체(ADC)가 도입되면서 치료 환경이 개선되고 있습니다. 대표적으로, Nectin-4 표적 ADC인 Padcev(파드셉, 엔포투맙 베도틴)이 우수한 효능을 보이며 표준치료제로 사용되고 있으며, FGFR 변이 환자를 대상으로 한 저분자 FGFR 억제제 Balversa(발베사, 에르다피티닙) 역시 승인을 받은 바 있습니다.

그러나 이러한 치료제들에는 한계가 존재합니다. Padcev의 경우, 면역항암제 Keytruda(키트루다, 펨브롤리주맙)와 병용요법으로 1차 치료에 활용되고 있으나, 치료 과정 중 말초신경병증 및 피부 독성(발진 등)으로 인한 용량 감소 또는 투여 중단 사례가 빈번히 보고되고 있습니다. Balversa 역시 고인산혈증 등 특이적 부작용이 나타나며, 장기간 치료 시 내성 발생으로 인해 효용성이 제한됩니다.

이러한 미충족 수요를 배경으로, 당사는 FGFR3을 표적으로 하는 차세대 FGFR3 표적 ADC AMB302를 개발하였습니다. AMB302는 FGFR3 양성 발현, 변이 환자군을 대상으로 선택적 약물 전달을 가능하게 하여, 기존 치료제 대비 부작용 완화와 치료 효과 개선을 목표로 하고 있습니다.

개발 현황 및 경쟁력

AMB302는 항-FGFR3 ADC로서 FGFR3 변이 또는 과발현이 확인된 요로상피세포암, 두경부암, 교모세포종 등을 주요 적응증으로 개발되고 있습니다. 본 파이프라인은 효소 기반 부위-특이적 약물 접합 기술이 적용된 차세대 ADC로, Topo1 저해제인 TopoIx가 DAR 4의 형태로 접합되어 있습니다.

AMB302는 면역항암제와 병용 투여 시 강력한 시너지 효과를 내는 것을 비임상 뇌종양 모델을 통해 입증했습니다. 해당 동물모델에서 AMB302를 단독 투여했을 때의 생존기간 연장 (ILS) 효과는 107%로 우수하게 나타났습니다. 여기에 면역항암제를 병용 투여한 결과, 다수의 개체에서 종양이 완전히 사라지는 완전관해(CR)가 관찰되었으며, 생존기간은 300% 이상으로 극대화되었습니다. 이는 AMB302가 직접적인 항암 효과를 넘어, 종양미세환경 내 면역세포를 활성화시켜 면역항암제의 반응률을 끌어올리는 '면역 시너지' 효과를 가졌음을 시사합니다. 이러한 결과는 향후 AMB302의 임상 개발에서 면역항암제 병용요법이 핵심적인 치료 전략이 될 수 있다는 강력한 근거를 제시합니다.

AMB303, 항-ROR1 항체-약물 접합체

AMB303은 ROR1 과발현 고형암 치료제 후보물질로, 폐암, 유방암, 난소암 등 ROR1이 과발현된 고형암 세포의 표면 단백질을 표적으로 합니다. 해당 후보물질은 당사가 자체 개발한 단일클론 항체 AMB015에, 당사와 삼성바이오로직스가 공동 개발한 세포독성 페이로드 Topo1 저해제(AMB402)를 접합한 ADC입니다. 현재 AMB303은 전임상 개발 단계에 있으며, 다양한 ROR1 양성 발현 고형암 모델에서 우수한 항암 효과와 내약성을 확인하였습니다. 또한, 2025년 5월 30일일 당사는 SK플라즈마와 공동개발 및 라이선스 계약을 체결하였으며, 현재 임상 진입을 위한 IND-enabling 연구 및 개발을 진행하고 있습니다.

타겟 적응증 및 기대효과

비소세포폐암(NSCLC)은 EGFR, KRAS 등 특정 유전자 변이를 표적하는 치료제가 도입되었으나, 추가적인 변이 또는 우회 신호 활성화로 인한 약물 내성 발생이 여전히 주된 한계로 지적됩니다. 따라서 기존 치료에 내성을 보이는 환자들을 위해, 면역항암제와 병용하여 치료 효과를 극대화할 수 있는 새로운 기전의 치료제가 요구됩니다. 삼중음성유방암(TNBC)은 호르몬 또는 표적치료제의 적용이 어려워 치료 옵션이 매우 제한적인 암종입니다. 주로 화학항암요법에 의존하지만 재발률이 높고, 면역항암제와의 병용요법 역시 제한적이어서 의학적 미충족 수요가 큰 분야 중 하나로 꼽힙니다.

이러한 약물 내성과 재발 문제의 핵심 표적으로 ROR1이 주목받고 있습니다. ROR1은 약물 저항성을 획득하거나 재발한 암세포에서 발현이 높게 나타나는 반면, 정상 세포에서는 발현이 매우 제한적입니다. 이러한 발현 특성은 ROR1을 암 조직에만 특이적으로 작용하는 ADC 개발에 적합한 표적을 의미하며, 특히 약물 내성과 재발 문제를 동시에 해결할 잠재력을 제시합니다.

현재 일부 ROR1 ADC는 혈액암을 중심으로 PBD, MMAE 등 높은 세포독성 페이로드를 기반으로 개발되고 있으나, 고형암에서의 적용은 제한적입니다. 이에 당사는 Topo1 저해제 기반의 AMB303을 개발하였으며, 보다 안전성이 우수한 안전성 프로파일을 바탕으로 고형암 환자에서의 치료 효과를 향상시키는 것을 목표로 하고 있습니다.

개발 현황 및 경쟁력

AMB303은 비소세포폐암, 유방암, 난소암 등 다양한 고형암 동물모델에서 우수한 종양 성장 억제 효능을 확인하였습니다. 특히, ROR1이 과발현된 종양 모델에서는 100% 이상의 종양 성장 억제율(TGI)을 나타내어 탁월한 항암 효과를 입증하였습니다. 또한, 영장류 반복 투여 시험을 포함한 예비 독성 평가를 통해 안전성 프로파일이 확인되었습니다.

ODS025, 타겟 과발현 고형암을 대상으로 하는 항체-약물 접합체

ODS025는 다양한 암종에서 해당 표적이 과발현된 환자 하위군을 대상으로 합니다. 현재 전임상 개발 단계에 있으며, 표적 양성 고형암 모델에서 탁월한 항종양 효과와 우수한 안전성 프로파일을 확인하였고, 임상 진입을 위한 IND-enabling 연구를 진행 중입니다.

타겟 적응증 및 기대효과

ODS025의 타깃은 다양한 고형암에서 공통적으로 과발현될 뿐만 아니라, 암의 진행 및 전이, 기존 표적항암제에 대한 내성을 유발하는 핵심 인자입니다. 이러한 미충족 수요와 표적의 생물학적 특성에 주목하여, 당사는 차세대 ADC인 ODS025를 개발하였습니다. ODS025는 타깃 양성 환자군을 대상으로 선택적 약물 전달을 가능하게 하여, 기존 치료법의 한계인 부작용은 최소화하고 내성 문제는 극복할 수 있는 새로운 치료 대안이 될 것으로 기대됩니다.

개발 현황 및 경쟁력

ODS025는 비소세포폐암, 대장암, 방광암 등 다양한 고형암 동물모델에서 우수한 종양 성장 억제 효능을 확인하였습니다. 특히, 타깃이 과발현된 종양 모델에서는 100% 이상의 종양 성장 억제율(TGI)을 나타내어 탁월한 항암 효과를 입증하였습니다. 또한, 영장류 반복 투여 시험을 포함한 예비 독성 평가를 통해 안전성 프로파일이 확인되었습니다.

나. 주요 제품 등의 가격변동추이 당사는 자체 개발한 ADC 후보물질을 임상 이전 단계에서 기술이전하는 사업모델을 보유하고 있어, 직접 판매 중인 제품의 가격 변동 내역은 존재하지 않습니다. 다만 최근 글로벌 시장에서는 ADC 자산에 대한 기술이전 및 M 규모가 지속적으로 확대되고 있으며, 전임상 또는 초기 임상 단계 자산에 대해서도 대형 계약이 성사되고 있는 추세입니다. 최근 주요 사례는 다음과 같습니다.

―2023년 10월: Merck Daiichi Sankyo Merck는 Daiichi Sankyo의 DXd 기반 ADC 3종(유방암, 폐암, 기타 고형암)을 대상으로 글로벌 공동개발·상업화 계약을 체결. 총 계약 규모는 최대 220억 달러이며, 이 중 선급금 40억 달러와 24개월 내 추가 15억 달러 지급, 개발·허가·판매 마일스톤이 포함됨.

―2023년 12월: Pfizer Seagen Pfizer는 ADC 전문기업 Seagen을 430억 달러에 인수하여, 상업화된 ADC 4종과 다수의 초기 단계 파이프라인을 확보. 해당 인수로 Pfizer는 글로벌 ADC 포트폴리오를 대폭 확장함.

―2023년 11월: Abbvie ImmunoGen AbbVie는 ImmunoGen을 101억 달러에 인수. 이를 통해 난소암 적응증으로 FDA 가속 승인을 받은 ADC Elahere및 기타 파이프라인 자산을 확보하며, 종양학 포트폴리오를 강화.

―2023년 4월: BMS Tubulis Bristol Myers Squibb는 Tubulis와 자사의 플랫폼 기술을 기반으로 한 ADC 후보물질 공동개발 계약을 체결. 계약 조건은 선급금 2,200만 달러, 총 계약 규모 10억 달러 이상으로 발표됨.

―2025년 1월: Roche Innovent BiologicsRoche는 Innovent Biologics의 ADC 후보 IBI3009에 대해 글로벌 독점 개발·상업화 권리를 확보. 총 계약 규모는 약 10.8억 달러이며, 이 중 선급금 8천만 달러가 포함됨.

이처럼 ADC 분야에서는 기술이전 계약의 선급금 및 총 계약 규모가 지속적으로 확대되고 있으며, 당사가 보유한 전임상 단계의 ADC 자산 또한 시장에서의 기술 가치에 대한 재평가가 기대되는 상황입니다.