강스템바이오텍 — 투자판단관련주요경영사항(임상시험결과) (퓨어스템-오에이 키트 주(FURESTEM-OA Kit Inj.)(OSCA) 제2a상 임상시험 Topline data 수령) (20260728)
제출인: 강스템바이오텍

강스템바이오텍/투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)/(2026.07.28)투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)(퓨어스템-오에이 키트 주(FURESTEM-OA Kit Inj.)(OSCA) 제2a상 임상시험 Topline data 수령)

투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)

투자 유의사항
임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다.
임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다.
투자자는 위 사항과 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.

1. 제목
퓨어스템-오에이 키트 주(FURESTEM-OA Kit Inj.)(OSCA) 제2a상 임상시험 Topline data 수령

2. 주요내용
1) 임상시험명칭
무릎 골관절염 환자에서 퓨어스템-오에이 키트 주(FURESTEM-OA Kit Inj.) 투여 시의 안전성 및 탐색적인 유효성 평가를 위한, 단회 투여, 단계적 용량증량 및 적정용량 탐색, 제1/2a상 임상시험

2) 임상시험단계
국내 임상 제1/2a상

3) 임상시험승인기관
식품의약품안전처(MFDS)

4) 임상시험실시국가
대한민국

5) 임상시험실시기관
경희대학교병원 외 6개 기관

6) 대상질환
무릎 골관절염(Knee Osteoarthritis)

7) 신청일
2024-12-10

8) 승인일
2025-01-24

9) 등록번호
승인번호 : 제101092호
변경승인 접수번호 : 20240225364

10) 임상시험 목적
1. 제1상 임상시험

1) 1차 목적 : 무릎 골관절염 환자에서 퓨어스템-오에이 키트 주(FURESTEM-OA Kit Inj.) 투여 시의 안전성 및 내약성 평가

2) 2차 목적 : 무릎 골관절염 환자에서 퓨어스템-오에이 키트 주(FURESTEM-OA Kit Inj.) 투여 후 탐색적 유효성 평가

2. 제2a상 임상시험

1) 1차 목적 : 2a 상 임상시험에서의 권장용량 (Recommended Phase 2 Dose, RP2D) 확인

2) 2차 목적 : 무릎 골관절염 환자에서 퓨어스템-오에이 키트 주 (FURESTEM-OA Kit Inj.) 투여 후 탐색적 유효성 평가

11) 임상시험 방법
1. 시험대상자수 :

① 제1상 임상시험 : 총 12~18명

- 코호트 1(저용량군) : 3명 또는 6명

- 코호트 2(중용량군) : 3명 또는 6명

- 코호트 3(고용량군) : 6명

② 제2a상 임상시험 : 총 108명

- 시험군 1(중용량군) : 36명

- 시험군 2(고용량군) : 36명

- 위약군 : 36명

2. 실시방법 : 단계적 용량증량-용량확대, 제1/2a상 임상시험

① 제1상 : 공개, 용량증량

② 제2a상 : 위약 대조, 무작위배정, 평행, 단일 눈가림

12) 1차 지표
* 본 임상은 1/2a임상으로 1차 지표가 아닌 평가변수로 작성하였습니다.

1. 안전성 평가변수

1) 내약성

① DLT 확인 및 MTD 결정(제1상 임상시험에 해당)

② 약물이상반응으로 인한 중도탈락

③ RP2D 확인(제2a상 임상시험에 해당)

2) 안전성

① 이상사례

② 실험실적 검사

③ 활력징후

④ 항체 검사: PRA(panel reactive antibody) 검사, CD4, CD8

2. 유효성 평가변수 (단, 제2a상 임상시험의 경우 1주 시점은 평가하지 않는다.)

1) 통증(pain) 및 기능(function) 평가

- 베이스라인 대비 임상시험용 의약품 투여 후 1주, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주 및 24주 시점의 Knee Injury and Osteoarthritis Outcome Score (KOOS) 변화율 및 변화량

- 베이스라인 대비 임상시험용 의약품 투여 후 1주, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주 및 24주 시점의 Western Ontario and McMaster Universities osteoarthritis index (WOMAC) 점수 변화율 및 변화량

- 베이스라인 대비 임상시험용 의약품 투여 후 1주, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주 및 24주 시점의 100-mm VAS 점수 변화율 및 변화량

- 베이스라인 대비 임상시험용 의약품 투여 후 1주, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주 및 24주 시점의 International Knee Documentation Committee Scoring System (IKDC) 변화율 및 변화량

2) 관절 구조(structure) 평가 (독립적 평가자 측정)

- 베이스라인 시점 대비 임상시험용 의약품 투여 후 24주 시점의 K&L grade 평가

- 베이스라인 시점 대비 임상시험용 의약품 투여 후 24주 시점의 Magnetic Resonance Observation of Cartilage Repair Tissue (MOCART) 점수

- 베이스라인 시점 대비 임상시험용 의약품 투여 후 24주 시점의 Whole-Organ Magnetic Resonance Imaging Score (WORMS)

3) 구제약

- 베이스라인 대비 임상시험용 의약품 투여 후 1주, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주 및 24주 시점의 구제약 총 투여일수 및 총 투여량

3. 탐색적 유효성 평가변수 (단, 제2a상 임상시험의 경우 1주 시점은 평가하지 않는다.)

1) 바이오마커(biomarkers)

- 베이스라인 대비 임상시험용 의약품 투여 후 1주, 4주, 12주 및 24주 시점의 biomarkers 수치 변화율 및 변화량

13) 임상시험기간
2a임상 첫번째 환자 등록 : 2025-03-17
2a임상 마지막 환자 관찰 종료 : 2026-04-20

14) 목표 시험대상자 수
108명 (제 2a상)
(실제 모집된 대상자수 : 113명)

3. 시험결과
1) 1차 지표 통계분석방법
[안전성 평가 분석 방법]
1) 내약성

① DLT 확인 및 MTD 결정 : 제1상 임상시험에서 용량증량에 따라 확인되는 DLT에 대하여 각 코호트별 빈도와 백분율을 제시하고, MTD를 결정한다.

② 약물이상반응으로 인한 중도탈락 : 제1상 및 제2a상 임상시험의 코호트별 약물이상반응으로 인한 중도탈락한 대상자의 빈도, 백분율 및 95% 정확 신뢰구간을 제시한다.

2) 안전성

① 이상사례 : 임상시험용 의약품 투여 이후 발생한 이상사례(Treatment-Emergent Adverse Event, TEAE), 약물이상반응(Adverse Drug Reaction, ADR), 중대한 이상사례(Serious Adverse Event, SAE), 중대한 약물이상반응(Serious Adverse Drug Reaction, SADR) 등에 대해 제1상 및 제2a상 임상시험의 코호트별 빈도와 백분율을 제시한다. 또한, Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA)의 System Organ Class (SOC)와 Preferred Term (PT)에 따라 코드화하여 제1상 및 제2a상 임상시험의 코호트별 발생 대상자 수, 발생률, 발생 건수를 제시한다. 제2a상의 경우, 투여군 간 이상사례 비교는 Chi square test또는 Fisher's exact test 로 분석 한다.

② 실험실적 검사, 활력징후, 항체 검사 : 제1상 및 제2a상 임상시험의 코호트별 각 시점의 변화에 대해서 기술 통계량을 제시한다.

[유효성 평가 분석 방법]
연속형 변수는 코호트별 대상자 수, 평균, 중앙값, 최솟값, 최댓값을 제시한다. 범주형 변수는 코호트별 빈도 및 백분율을 제시한다.

2) 결과값
1. 안전성 평가변수

2) 안전성

① 이상사례
- 전체 이상사례(TEAE) 발생률은 시험군1(중용량군)은 22건(57.9%)과 시험군 2(고용량군)은 20건(52.6%)가 위약군은13건 (35.1%)으로 군간 통계적으로 유의하지 않았다(p-value=0.1197). 약물이상반응(ADR)은 중용량군은 3건, 고용량군은 8건, 위약군은 0건으로 나타났다.
- 중대한 이상사례(SAE)는 총 3건(2.65%) 발생했으며, 모두 입원 또는 입원기간 연장에 해당했고 사망, 생명위협, 영구장애 등은 보고되지 않았다. 중대한 약물이상반응(SADR)은 모든 군에서 발생하지 않았다.

2. 유효성 평가변수

1) 통증(pain) 및 기능(function) 평가
- KOOS pain 점수를 분석한 결과, 24주 시점에서 베이스라인 대비 중용량군의 변화량(변화율)은 26.88점 (93.84%), 고용량군의 변화량(변화율)은 26.67점(76.19%)로 나타났으며, 위약군의 변화량(변화율)는 6.94점(27.65%)로 위약군에 비해 중용량군 및 고용량군의 변화량 (변화율)의 차이가 크게 나타났으며, 24주 시점에서 위약군 대비 중용량군(p-value=0.0018)과 고용량군(p-value <0.0001) 간 통계적으로 유의한 차이를 보였다.

- WOMAC 점수를 분석한 결과, 24주 시점에서 베이스라인 대비 중용량군의 변화량(변화율)은 24.24점 (74.19%), 고용량군의 변화량(변화율)은 24.97점(61.01%)로 나타났으며, 위약군의 변화량(변화율)는 7.93점(20.69%)로로 위약군에 비해 중용량군 및 고용량군의 변화량(변화율)의 차이가 크게 나타났으며, 24주 시점에서 위약군 대비 중용량군(p-value=0.0073)과 고용량군(p-value<0.0001) 간 통계적으로 유의한 차이를 보였다.

- 유효성 분석대상군 113명을 대상으로 100-mm VAS를 분석한 결과, 24주 시점에서 베이스라인 대비 중용량군의 변화량(변화율)은-44.38점 (-61.05%), 고용량군의 변화량(변화율)은 -37.69점(-53.08%)로 나타났으며, 위약군의 변화량(변화율)는 -14.86점(-23.35%)로 위약군에 비해 중용량군 및 고용량군의 변화량(변화율)의 차이가 크게 나타났으며, 24주 시점에서 위약군 대비 중용량군(p-value<0.0001)과 고용량군(p-value<0.0001) 간 통계적으로 유의한 차이를 보였다.

- IKDC 점수를 분석한 결과, 24주 시점에서 베이스라인 대비 중용량군의 변화량(변화율)은21.96점 (87.09%), 고용량군의 변화량(변화율)은 19.31점(66.33%)로 나타났으며, 위약군의 변화량(변화율)는 4.09점(17.66%)로 위약군에 비해 중용량군 및 고용량군의 변화량(변화율)의 차이가 크게 나타났으며, 24주 시점에서 위약군 대비 중용량군(p-value=0.0003)과 고용량군(p-value<0.0001) 간 통계적으로 유의한 차이를 보였다.

2) 관절 구조(structure) 평가 (독립적 평가자 측정)
- MOCART총점을 분석한 결과, 24주 시점에서 베이스라인 대비 중용량군의 변화량(변화율)은 2.70점 (4.48%), 고용량군의 변화량(변화율)은 1.64점(3.67%)로 나타났으며, 위약군의 변화량(변화율)는 -0.90점(-1.62%)로 위약군에 비해 중용량군 (p-value=0.0263) 간 통계적으로 유의한 차이를 보였으며, 위약군에 비해 고용량군(p-value=0.1305)간 통계적 유의한 차이는 보이지 않았다.

- WORMS 총점을 분석한 결과, 24주 시점에서 베이스라인 대비 중용량군의 변화량(변화율)은 1.40점 (2.54%), 고용량군의 변화량(변화율)은 0.72점(1.40%)로 나타났으며, 위약군의 변화량(변화율)는 1.66점(2.58%)로 나타났다. 위약군에 비해 중용량군 (p-value=0.7630) 및 고용량(p-value=0.3111) 간 통계적 유의한 차이는 보이지 않았다.
WORMS의 Delta subregion을 분석한 결과, 24주 시점에서 LFTJ의 Marrow abnormality항목의 위약군 대비 고용량군 (p-value=0.041) 간 통계적으로 유의한 차이를 보였다.

4. 사실발생(확인)일
2026-07-28

5. 향후계획
본 임상시험의 임상결과보고서를 2026년 4분기까지 작성할 예정이며, 국내 파트너사인 유영제약과 협력하여 후속 국내 임상시험의 설계, 식약처 협의 및 승인 절차를 거쳐 2027년 3분기 임상시험을 개시할 예정입니다.

6. 기타 투자판단과 관련한 중요사항

- 상기 사실발생(확인)일은 당사가 임상위수탁기관(CRO)으로부터 Topline data를 전달 받은 날짜입니다.
- K&L grade, 구제약 및 탐색적 유효성 평가변수(바이오마커) 등의 결과는 추후 임상결과보고서를 수령한 후 공시할 예정입니다.
- 본 임상시험 결과는 당사의 보도자료 및 IR자료 등으로 활용할 예정입니다.

※ 관련 공시
2025-01-31 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인)(퓨어스템오에이 키트 주(FURESTEM-OA Kit Inj.)(OSCA)의 제1/2a 임상시험계획 변경승인)
2024-12-02 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)(퓨어스템오에이 키트 주(FURESTEMOA kit Inj.)(OSCA)의 제1상 임상시험 topline data 수령)