바이오솔루션 — 투자판단관련주요경영사항(임상시험계획승인신청등결정) (동종 연골세포 스페로이드(스페로큐어)의 제1/2a상 임상시험계획 승인) (20260714)
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바이오솔루션/투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 계획 승인 등 결정)/(2026.07.14)투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 계획 승인 등 결정)(동종 연골세포 스페로이드(스페로큐어)의 제1/2a상 임상시험계획 승인)

투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 계획 승인 등 결정)

투자 유의사항
- 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다.
- 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다.
- 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.

1. 제목
동종 연골세포 스페로이드(스페로큐어)의 제1/2a상 임상시험계획 승인

2. 주요내용
1) 임상시험명칭
무릎 골관절염 환자를 대상으로 한 동종 연골세포 스페로이드(스페로큐어)의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 다기관, 용량 증량, 제 1/2a상 임상시험

2) 임상시험단계
제1/2a상

3) 임상시험승인기관
식품의약품안전처(MFDS)

4) 임상시험실시국가
대한민국

5) 임상시험실시기관
미정

6) 대상질환
Kellgren & Lawrence Grade 2 또는 3으로 진단된 무릎 골관절염 환자

7) 신청일
2025-11-10

8) 승인일(결정일)
2026-07-13

9) 등록번호
접수번호: 20250200672
등록번호: 제103426호

10) 임상시험 목적
무릎 골관절염 환자의 무릎 관절강에 동종 연골세포 스페로이드(스페로큐어)를 주사하였을 때, 이상반응, 실험실 검사 등에 대한 안전성, 내약성 및 유효성을 평가, 탐색하기 위함이다.

11) 임상시험 방법
제1상 (다기관, 용량 증량, 공개)

Phase I 참여에 자발적으로 동의한 지원자를 대상으로 스크리닝 검사에서 K&L grade 2 또는 3 등의 선정/제외기준 적합 여부를 판정한다. 저용량군, 중용량군 및 고용량군을 순차적으로 진행하며, 임상시험용 의약품 투여 시 발생할 수 있는 급성 이상사례를 고려하여 동일 용량군 내 대상자간 시차적 투여(staggering)를 시행한다. 선행 대상자에 대하여 임상시험용 의약품 투여 후 72시간 동안 급성 이상사례 발생 여부를 모니터링하며, 모니터링 결과 임상적으로 유의한 급성 이상사례가 관찰되지 않은 경우에는 72시간을 경과하기 전이라도 후속 대상자의 등록을 결정할 수 있다. 단, 급성 이상사례가 발생한 경우에는 해당 이상사례가 소실 또는 임상적으로 안정된 상태임이 확인된 후에 후속 대상자의 등록 및 투여를 진행한다.

임상시험용 의약품 투여 후 4주(28일) 시점까지 용량제한독성 (Dose Limiting Toxicity, 이하 DLT) 평가를 실시한다. DLT는 임상시험용 의약품 투여 후 4주(28일) 시점까지 임상시험용 의약품과의 인과관계가 명확한 NCI-Common Terminology Criteria for Adverse Events(이하 CTCAE) v6.0 기준 Grade 3 이상의 모든 약물이상반응으로 정의한다.

1상 용량 증량 임상시험은 전통적인 3+3 방식으로 수행된다. 임상시험용 의약품 투여 후 4주(28일)까지 DLT 평가를 실시한다. 임상시험용 의약품의 저용량군부터 DLT를 평가하여 최대 내약 용량(Maximal Tolerated Dose, 이하 MTD) 정의에 따라 다음 용량 단계로 순차 진행한다. 용량 증량은 각 용량군의 마지막 대상자의 DLT 평가가 완료된 후 진행된다. 각 용량군의 DLT 평가 완료 후 다음 용량군으로의 진행여부 및 중단과 MTD 등의 결정은 안전성 검토 위원회(Safety Review Committee, 이하 SRC)의 결정에 따른다.

MTD는 3~6명의 대상자 중 2명 이상의 대상자가 DLT를 경험하는 용량보다 한 단계 낮은 용량으로 정의된다. 3~6명의 대상자 중 최소한 2명에게서 DLT가 관찰되면, MTD가 초과된 것으로 판단하여 이후 용량 증량은 중단된다. 만약, 저용량군에서 2명 이상의 DLT가 발생할 경우, SRC를 소집하여 발생한 이상사례와 임상시험용 의약품간의 인과관계를 검토한다. SRC 검토 결과, 저용량군에서 발생한 DLT가 MTD를 초과한 것으로 판단된 경우, 본 임상시험의 중단을 고려한다.

제2a상 (다기관, 위약대조, 용량 확대, 무작위배정, 이중눈가림)

Phase IIa에 자발적으로 동의한 지원자를 대상으로 스크리닝 검사에서 K&L grade 2 또는 3 등의 선정/제외기준 적합 여부를 판정한다. 용량 증량 임상시험(Phase I)에서의 MTD 용량과 한 단계 낮은 용량을 위약 대조군과 2:2:1로 무작위배정하여 눈가림을 유지하고 시험자가 투여한다(만약, Phase 1에서 저용량이 MTD인 경우 저용량군과 위약 대조군을 2:1로 무작위 배정하여 진행한다). 대상자는 일정에 따라 실시기관에 안전성 및 유효성을 평가한다.

12) 1차 지표
제1상:
임상시험용 의약품의 MTD 확인을 위한 DLT 평가

제2a상:
1) 임상시험용 의약품 투여 후 기저치 대비 24주의 100 mm VAS 통증 점수의 변화량
2) 임상시험용 의약품 투여 후 기저치 대비 24주의 WOMAC Function 점수의 변화량

13) 1차 지표 통계분석방법
안전성 분석

임상시험 기간 동안 DLT가 발생한 대상자의 수 및 발현율을 각 용량군별로 제시한다.

유효성 분석

각 평가 시점에서 유효성 평가변수에 대해 기저치 대비 평균, 표준편차, 중위수, 최솟값, 최댓값을 각 용량/치료군별로 제시한다.

치료군간 차이를 확인하기 위해, 기저치가 유효성 평가변수에 영향을 줄 수 있으므로 이를 공변량으로 한 공분산분석(ANCOVA)을 실시한다.

14) 임상시험기간
IRB 승인 후 첫 대상자 등록일로부터 마지막 대상자 종료 방문까지 24개월

15) 목표 시험대상자 수
제1상: 용량군별 3~6명(최대 18명)
제2a상: 총 41~68명

16) 예상종료일
2029-01-31

3. 사실발생(확인)일
2026-07-13

4. 기타 투자판단과 관련한 중요사항

-상기 '3. 사실발생(확인)일'은 식품의약품안전처의 임상시험계획 승인 사실을 당사가 관련 공문을 통해 확인한 일자입니다.

-상기 '16) 예상종료일'은 당사가 환자 모집 일정 및 마지막 환자 종료 방문 일정 등을 고려해 예상한 것으로, 실제 임상시험 운영에 따라 변동될 수 있습니다.

-본 공시내용은 당사의 보도자료 및 IR 자료 등에 활용할 예정입니다.

※ 관련공시
2025-11-10 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 계획 승인신청)(동종 연골세포 스페로이드(스페로큐어)의 제1/2a상 임상시험계획 승인신청)