디앤디파마텍 — [기재정정]투자판단관련주요경영사항(임상시험결과) (대사이상지방간염 (MASH) 치료제 DD01의 미국 임상 제2상 Topline data 수령) (20260527)
제출인: 디앤디파마텍

디앤디파마텍/투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)/(2026.05.27)투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)(대사이상지방간염 (MASH) 치료제 DD01의 미국 임상 제2상 Topline data 수령)

정정신고(보고)

정정일자
2026-05-27

1. 정정관련 공시서류
투자판단 관련 주요경영사항(임상시험결과) (대사이상지방간염(MASH) 치료제 DD01의 미국 임상 제2상 Topline data 수령

2. 정정관련 공시서류제출일
2025-06-16

3. 정정사유
48주 2차 평가지표(간생검) 유효성 결과 학회 발표

4. 정정사항

정정항목
정정전
정정후

주요내용
13) 임상시험기간
1차 지표
임상시험 시작일: 2024년 6월
13일
마지막환자 방문: 2025년 4월
22일
2차지표
마지막환자 방문: 2026년 1분
기 예정
1차 지표
임상시험 시작일: 2024년 6월
13일
마지막환자 방문: 2025년 4월
22일
2차지표
마지막 방문: 2026년 3월 24일

4. 향후계획
2차 평가지표를 확인하기 위해
임상시험은 계획대로 진행될 예
정이며, 2차 평가지표 결과가 포
함된 최종 임상결과보고서
(CSR)를 2026년 3분기에 수령
할 예정입니다.
최종 임상결과보고서(CSR)를 2026년 3분기에 수령할 예정입
니다.

5. 기타 투자판단과 관련한 중요
사항
- 상기 사실발생(확인)일은 당사
가 외부 통계분석 업체로부터
Topline data를 전달받은 날짜입
니다.
- 본 임상 결과는 당사의 보도자
료 및 IR자료 등으로 활용할 예
정입니다.
- 상기 사실발생(확인)일은 당사가 외부 통계분석 업체로부터 1차 지표 결과가 포함된 12주 topline data를 전달받은 날짜입니다.
- 정정신고일은 아래 48주 간 생검 유효성 결과를 해외 학회(EASL)에서 공개하는 날입니다.

※ 추가적인 유효성 평가(간 생검)

① 평가항목: 본 임상의 추가적인 유효성 평가항목 중 MASH 치료제 개발 가이드라인에서 가속승인의 근거로 제시하고 있는 간 생검(Liver Histology)을 48주 투여 후 수행하였으며, 평가 항목은 다음과 같습니다.
- 간 섬유화의 악화 없이 지방간염이 소실된 환자 비율
- 지방간염의 악화 없이 간 섬유화가 개선된 환자 비율
- 지방간염 소실과 간 섬유화 개선을 동시에 달성한 환자 비율

② 통계분석 방법: 본 임상의 간 생검 유효성 결과의 통계분석 방법은 다음과 같습니다.
- 본 임상시험의 계획서에는 전체 환자 (67명) 중 기저치 간 생검 결과에서 MASH로 판정된 환자 (52명)에 한하여 48주 시점의 간 생검을 수행하도록 설계되어있습니다.
- EASL에서 발표된 본 임상시험의 간 생검 기반 유효성 평가 대상 환자군은 다음 기준을 모두 충족한 환자 (35명)로 정의하였습니다. (1) 기저치 및 48주 시점의 간 생검 결과가 있으면서 (2) 38주 이상 치료를 완료하고, (3) 전체 투약 순응도가 80% 이상이며, (4) 간 생검 결과에 영향을 미칠 수 있는 병용약물 복용과 시험계획을 위반하지 않은 환자입니다.
- 유효성 평가는 DD01 투여군과 위약 투여군 사이에서 간 생검 평가 항목 충족 환자 비율의 차이를 Cochran-Mantel-Haenszel(CMH) test를 이용하여 비교 분석하였습니다.

③ 결과값: 본 임상의 간 생검 유효성 결과는 다음과 같습니다.
- 간 섬유화의 악화 없이 지방간염이 소실된 환자 비율: DD01 투여군에서 62.5%, 위약 투여군에서 5.3%로나타났으며, 그 차이는 통계적으로 유의하였습니다 (p<0.001).
- 지방간염의 악화 없이 간 섬유화가 개선된 환자 비율: DD01 투여군에서 50.0%, 위약 투여군에서 15.8%로 나타났으며, 그 차이는 통계적으로 유의하였습니다 (p<0.05).
- 지방간염 소실과 간 섬유화 개선을 동시에 달성한 환자 비율: DD01 투여군에서 37.5%, 위약 투여군에서 5.3%로 나타났으며, 그 차이는 통계적으로 유의하였습니다 (p<0.05).

- 본 임상 결과는 당사의 보도자료 및 IR자료 등으로 활용할 예정입니다.

- 48주 2차 평가지표(간생검) 유효성 결과 학회 발표에 따라 해당 내용을 기타 투자판단과 관련한 중요사항에 추가

투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)

투자 유의사항
- 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다.
- 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다.
- 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.

1. 제목
대사이상지방간염 (MASH) 치료제 DD01의 미국 임상 제2상 Topline data 수령

2. 주요내용
1) 임상시험명칭
과체중/비만을 동반한 대사이상지방간질환 (MASLD)/대사이상지방간염 (MASH) 환자를 대상으로 48주요법 기간동안 투여하는 DD01의 유효성, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 제2상, 무작위배정, 이중 눈가림, 위약대조, 평행군 임상시험

2) 임상시험단계
미국 FDA 임상시험 제2상

3) 임상시험승인기관
미국 식품의약국(FDA)

4) 임상시험실시국가
미국

5) 임상시험실시기관
미국 12개 기관

6) 대상질환
대사이상지방간염 (MASH)

7) 신청일
2024-05-09

8) 승인일
2024-06-08

9) 등록번호
NCT06410924 (미국 임상등록 사이트(clinical trials.gov)에서 임상시험 진행경과 확인 가능)

10) 임상시험 목적
과체중/비만을 동반한 대사이상지방간질환 (MASLD)/대사이상지방간염 (MASH) 환자에서 DD01의 유효성, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 연구로, 1차 목적은 위약군 대비 투여군의 간내 지방함량의 감소 비율을 MRI-PDFF 방법으로 측정하여 DD01의 약력학 평가를 진행하는 것이며, 그 외에 간조직 생검을 포함한 약력학 및 안전성/내약성 등 추가적인 평가를 목적으로 함

11) 임상시험 방법
DD01의 유효성, 안전성 및 내약성을 평가하는 제2상, 무작위배정, 이중 눈가림, 위약대조, 평행군 임상시험으로 68명 내외의 환자를 DD01군과 위약군으로 약 34명씩 1:1 무작위 배정하고 48주동안 1주 1회 DD01 또는 위약을 피하주사로 투여하면서 유효성, 안전성 및 내약성 평가

12) 1차 지표
시험약 투여 전 (Baseline) 대비 임상시험용 의약품을 12주 투여 후 MRI-PDFF 방법을 이용하여 측정한 간내 지방함량이 최소 30%이상 감소한 환자의 비율

13) 임상시험기간
1차 지표

임상시험 시작일: 2024년 6월 13일

마지막환자 방문: 2025년 4월 22일

2차지표

마지막환자 방문: 2026년 3월 24일

14) 목표 시험대상자 수
목표 모집대상자 수 68명
실제 모집대상자 수 67명

3. 시험결과
1) 1차 지표 통계분석방법
DD01 투여군과 위약 투여군 사이의 간내 지방함량이 최소 30%이상 감소한 환자의 비율 차이를 Cochran-Mantel-Haenszel test를 이용하여 비교

2) 결과값
유효성 결과: 시험약 투여 전 (Baseline) 대비 간 지방이 30% 이상 감소한 피험자의 비율은 DD01 투여군에서 75.8%, 위약 투여군에서 11.8%로 나타났으며, 그 차이는 통계적으로 유의하였음.
(p<0.0001).

4. 사실발생(확인)일
2025-06-14

5. 향후계획
최종 임상결과보고서(CSR)를 2026년 3분기에 수령할 예
정입니다.

6. 기타 투자판단과 관련한 중요사항

- 상기 사실발생(확인)일은 당사가 외부 통계분석 업체로부터 1차 지표 결과가 포함된 12주 topline data를 전달받은 날짜입니다.
- 정정신고일은 아래 48주 간 생검 유효성 결과를 해외 학회(EASL)에서 공개하는 날입니다.

※ 추가적인 유효성 평가(간 생검)

① 평가항목: 본 임상의 추가적인 유효성 평가항목 중 MASH 치료제 개발 가이드라인에서 가속승인의 근거로 제시하고 있는 간 생검(Liver Histology)을 48주 투여 후 수행하였으며, 평가 항목은 다음과 같습니다.
- 간 섬유화의 악화 없이 지방간염이 소실된 환자 비율
- 지방간염의 악화 없이 간 섬유화가 개선된 환자 비율
- 지방간염 소실과 간 섬유화 개선을 동시에 달성한 환자 비율

② 통계분석 방법: 본 임상의 간 생검 유효성 결과의 통계분석 방법은 다음과 같습니다.
- 본 임상시험의 계획서에는 전체 환자 (67명) 중 기저치 간 생검 결과에서 MASH로 판정된 환자 (52명)에 한하여 48주 시점의 간 생검을 수행하도록 설계되어있습니다.
- EASL에서 발표된 본 임상시험의 간 생검 기반 유효성 평가 대상 환자군은 다음 기준을 모두 충족한 환자 (35명)로 정의하였습니다. (1) 기저치 및 48주 시점의 간 생검 결과가 있으면서 (2) 38주 이상 치료를 완료하고, (3) 전체 투약 순응도가 80% 이상이며, (4) 간 생검 결과에 영향을 미칠 수 있는 병용약물 복용과 시험계획을 위반하지 않은 환자입니다.
- 유효성 평가는 DD01 투여군과 위약 투여군 사이에서 간 생검 평가 항목 충족 환자 비율의 차이를 Cochran-Mantel-Haenszel(CMH) test를 이용하여 비교 분석하였습니다.

③ 결과값: 본 임상의 간 생검 유효성 결과는 다음과 같습니다.
- 간 섬유화의 악화 없이 지방간염이 소실된 환자 비율: DD01 투여군에서 62.5%, 위약 투여군에서 5.3%로나타났으며, 그 차이는 통계적으로 유의하였습니다 (p<0.001).
- 지방간염의 악화 없이 간 섬유화가 개선된 환자 비율: DD01 투여군에서 50.0%, 위약 투여군에서 15.8%로 나타났으며, 그 차이는 통계적으로 유의하였습니다 (p<0.05).
- 지방간염 소실과 간 섬유화 개선을 동시에 달성한 환자 비율: DD01 투여군에서 37.5%, 위약 투여군에서 5.3%로 나타났으며, 그 차이는 통계적으로 유의하였습니다 (p<0.05).

- 본 임상 결과는 당사의 보도자료 및 IR자료 등으로 활용할 예정입니다.

※ 관련 공시
2024-05-09 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 계획 승인신청)(대사이상지방간염 (MASH) 치료제 DD01의 제2상 미국 FDA 임상시험 계획 승인신청)
2024-06-10 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 계획 승인 등 결정)(대사이상지방간염 (MASH) 치료제 DD01의 제2상 미국 FDA 임상시험 계획 승인)
2025-06-16 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)(대사이상지방간염 (MASH) 치료제 DD01의 미국 임상 제2상 Topline data 수령)