젬백스 — 투자판단관련주요경영사항(임상시험결과) (진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2a상(GV1001-PSP-CL2-011) 임상시험의 연장 임상시험 의 최종결과보고서(CSR) 수령) (20260409)
제출인: 젬백스

젬백스/투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)/(2026.04.09)투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)(진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2a상(GV1001-PSP-CL2-011) 임상시험의 연장 임상시험 의 최종결과보고서(CSR) 수령)

투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)

투자 유의사항
- 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다.
- 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능 성도 상존합니다.
- 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하 시기 바랍니다.

1. 제목
진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2a상(GV1001-PSP-CL2-011) 임상시험의 연장 임상시험 의 최종결과보고서(CSR) 수령

2. 주요내용
1) 임상시험명칭
GV1001-PSP-CL2-011 임상시험을 완료한 진행성 핵상 마비 환자를 대상으로 GV1001 1.12 mg/day 피하 투여 시 장기 안전성과 질환의 중증도 개선 효과를 탐색하기 위한 12개월 연장 시험

2) 임상시험단계
진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2a상(GV1001-PSP-CL2-011) 임상시험의 연장 임상시험

3) 임상시험승인기관
대한민국 식품의약품안전처(MFDS)

4) 임상시험실시국가
대한민국

5) 임상시험실시기관
서울특별시 보라매병원 외 국내 4개 병원

6) 대상질환
진행성 핵상 마비 (Progressive Supranuclear Palsy, PSP)

7) 신청일
2023-07-11

8) 승인일
2023-09-18

9) 등록번호
-미국임상등록사이트(clinicaltrials.gov) 등록번호 : NCT06235775

10) 임상시험 목적
본 연장 시험에서는 GV1001-PSP-CL2-011(진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2a상 임상시험)에 참여하여 임상시험용 의약품을 24주(6개월) 간 투여 완료한 진행성 핵상 마비 환자를 대상으로 GV1001 1.12 mg/day를 12개월간 피하 투여 시 장기 안전성과 질환의 중증도 개선 효과를 탐색하고자 한다.

11) 임상시험 방법
다기관, 공개, 단일군, GV1001-PSP-CL2-011(진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2a상)의 연장 시험

12) 1차 지표
이상사례, 실험실적 검사(혈액학적 검사, 혈액화학적 검사, 뇨검사), 활력징후, 심전도

13) 임상시험기간
2023년 09월 18일 (식약처 승인) ~ 2025년 09월 01일 (마지막 대상자 방문 완료)

14) 목표 시험대상자 수
최대 75명(GV1001-PSP-CL2-011 임상시험에 참여하여 투여를 완료한 대상자 중, 본 연장 시험 참여에 동의한 대상자)

3. 시험결과
1) 1차 지표 통계분석방법
[이상사례]
본 연장 시험에서 이상사례에 대한 분석은 임상시험용 의약품 투여 후 발생한 이상사례(treatment-emergent adverse event, TEAE)를 대상으로 한다. 본 연장 시험에서 발생한 TEAE에 대한 분석을 실시하며, GV1001-PSP-CL2-011 임상시험과 본 연장 시험에서 발생한 이상사례를 모두 포함하여 별도 분석도 실시한다. 이상사례, 약물이상반응, 중대한 이상사례, 중대한 약물이상반응에 대하여 투여군 별 발현 대상자 수, 발현율, 발현율의 95% 신뢰구간을 제시한다. 이상사례, 약물이상반응, 중대한 이상사례, 중대한 약물이상반응에 대해서 MedDRA를 이용하여 System Organ Class (SOC)와 Preferred Term (PT)에 따라 코드화하고, 코드화된 이상사례의 발현 대상자 수, 발현율 및 발현 건수 등을 통합 및 투여군 별로 제시한다. 또한 중증도 및 임상시험용 의약품과의 인과관계에 따른 이상사례 발현 현황을 제시한다.

[실험실적 검사]
실험실적 검사 결과에 대해 연속형 변수는 각 방문별 검사치와 연장시험의 베이스라인(Ex-Visit 1(Visit 16, Week 26)) 대비 변화량의 기술통계량(관측 대상 수, 평균, 표준편차, 중앙값, 최솟값 및 최댓값)을 통합 및 투여군 별로 제시하고, 범주형 변수는 투여군 별로 shift table을 제시한다.

[활력징후]
활력징후에 대해 각 방문별 측정치와 연장시험의 베이스라인(Ex-Visit 1(Visit 16, Week 26)) 대비 변화량의 기술통계량(관측 대상 수, 평균, 표준편차, 중앙값, 최솟값 및 최댓값)을 통합 및 투여군 별로 제시한다.

[심전도]
심전도 검사는 '정상 또는 임상적으로 유의하지 않은 비정상'/'임상적으로 유의한 비정상'의 투여 전후 변화에 대해 shift table을 이용하여 통합 및 투여군 별 빈도 및 백분율을 제시한다.

2) 결과값
각 군은 아래와 같이 정의한다.
-선행연구에서 GV1001 0.56mg/day를 6개월 투약하고 연장연구에서 GV1001 1.12mg/day를 1년 투약한 군: A 투여군
-선행연구에서 GV1001 1.12mg/day를 6개월 투약하고 연장연구에서 GV1001 1.12mg/day를 1년 투약한 군: B 투여군
-선행연구에서 위약을 6개월 투약하고 연장연구에서 GV1001 1.12mg/day를 1년 투약한 군: C 투여군

연장연구 기간 동안 총 46명(68.66%)의 환자에게서 총 166건의 이상사례(treatment-emergent adverse event, TEAE)가 발생하였다. A 투여군에서는 14명(70.00%)에게 44건이 발생했고, B 투여군에서는 17명(68.00%)에게 49건, C 투여군에서는 15명(68.18%)에게 73건의 이상사례가 발생하였으나 군 간 통계적으로 유의한 차이는 관찰되지 않았다.

약물과의 인과관계를 부정할 수 없는 경우인 약물이상반응(Adverse Drug Reaction, ADR)은 총 4명(5.97%)의 환자에서 총 8건 발생했다. A 투여군에서 1명(5.00%)에게 1건이 발생했고, B 투여군에서 1명(4.00%)에게 1건, C 투여군에서는 2명(9.09%)에게 6건이 발생하였으나, 군 간 통계적으로 유의한 차이는 관찰되지 않았다.

약물이상반응 중 경증(mild)은 7건, 중등증(moderate)은 1건 보고되었고 중증(severe)은 보고되지 않았으며 모든 약물이상반응들은 회복 또는 해결되었다.

또한, 중대한 약물이상반응(Serious ADR)은 없었고, 임상시험 중단으로 이어진 ADR 또는 사망으로 이어진 ADR 역시 발생하지 않았다.

사망, 중대한 이상사례(Serious Adverse Event, SAE) 및 기타 유의한 이상사례에 대한 전반적인 평가 결과, 새롭거나 예상치 못한 안전성 문제는 확인되지 않았다.

실험실적 검사(혈액학적 검사, 혈액화학적 검사, 뇨검사) 결과, 치료군 간의 검사 수치 또는 기준치 대비 변화에서 임상적으로 유의미한 차이는 관찰되지 않았다. 변화 분석에서는 약물에 기인한 임상적으로 의미있는 경향은 확인되지 않았다. 활력 징후 평가에서는 혈압, 호흡수, 체온에서 특정 시점에 기준치 대비 통계적으로 유의한 변화가 간헐적으로 나타났지만, 이러한 변화는 이상사례와 관련이 없었으며 임상적으로 의미있는 것으로 간주되지 않았다. 맥박수 또는 체중에서는 통계적으로 유의한 변화가 관찰되지 않았고, 약물 투여 후 심전도에서 새롭게 발생한 임상적으로 유의한 이상 소견을 보인 대상자는 없었다.

*이상사례(TEAE)의 중증도는 발생한 개별 이상사례의 의학적 심각도 수준을 나타내는 반면, 중대한 이상사례(Subjects with Serious TEAEs)는 약과의 인과관계 여부와 무관하게 임상시험 중 발생하여 사망, 생명 위협, 입원/입원 연장, 영구적 기능 저하, 선천적 기형, 또는 의학적으로 중대한 결과를 초래하는 모든 이상반응을 의미합니다.

4. 사실발생(확인)일
2026-04-08

5. 향후계획
미국, 유럽 등 글로벌 규제 당국에 상업화 허가를 목적으로 시행하는 확증적 임상시험(confirmatory trial) 추진

6. 기타 투자판단과 관련한 중요사항

- 상기 사실발생(확인)일은 당사가 외부 임상시험업무위탁기관 (CRO)로부터 임상결과보고서 (CSR)를 전달받은 날짜입니다

- 금번 임상시험은 진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2a상(GV1001-PSP-CL2-011) 임상시험의 연장 임상시험 입니다. 해당 국내 2a상 임상시험은 2024-10-24에 Topline data 수령하여 1차 지표에 대하여 공시하였습니다. 그후 2025-03-19에 CSR을 수령하였으며 1차 지표에 대한 부분은 Topline data 수령시와 동일하여 별도 공시를 진행하지 않았습니다.

- 본 공시 내용은 향후 당사의 보도자료 및 IR자료로 사용될 예정입니다.

※ 관련 공시
2025-11-24 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)(진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2a상 임상시험의 연장임상시험 Topline data 수령)
2023-09-18 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 계획 승인 등 결정)(진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2상 임상시험에 대한 연장 임상시험계획(IND) 승인)
2023-07-11 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 계획 승인신청)(진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2상 임상시험에 대한 연장 임상시험계획(IND) 신청)
2024-10-24 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)(진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2a상 임상시험 Topline data 수령)