바이젠셀 — 투자판단관련주요경영사항(임상시험결과) (완전관해 상태의 EBV양성 절외NK/T세포 림프종 환자를 대상으로 VTEBVN 관해 후 치료의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 제2상 임상시험 Topline data 수령) (20251125)
제출인: 바이젠셀

바이젠셀/투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)/(2025.11.25)투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)(완전관해 상태의 EBV양성 절외NK/T세포 림프종 환자를 대상으로 VTEBVN 관해 후 치료의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 제2상 임상시험 Topline data 수령)

투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)

투자 유의사항
- 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다.
- 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다.
- 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.

1. 제목
완전관해 상태의 EBV양성 절외NK/T세포 림프종 환자를 대상으로 VT-EBV-N 관해 후 치료의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 제2상 임상시험 Topline data 수령

2. 주요내용
1) 임상시험명칭
VT-EBV-201

2) 임상시험단계
제 2상

3) 임상시험승인기관
식품의약품안전처 (MFDS)

4) 임상시험실시국가
한국

5) 임상시험실시기관
서울성모병원 외

6) 대상질환
완전관해 상태의 EBV양성 절외 NK/T세포 림프종 (ENKL)

7) 신청일
2017-09-06

8) 승인일
2017-12-26

9) 등록번호
승인번호: 제 31545 호

10) 임상시험 목적
ENKL 환자를 대상으로 완전관해 (CR) 이후 VT-EBV-N (EBV-CTL) 투여의 유효성 및 안전성을 평가하고자 한다.

11) 임상시험 방법
본 임상시험은 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조, 제2상 임상시험으로 디자인하였으며, 선정/제외기준에 적합한 완전관해 상태의 ENKL 환자를 대상으로 한다.

자의에 의해 대상자가 임상시험에 참여할 것을 서면으로 동의하면 임상시험계획서에 따라 임상시험용 의약품 투여 전 12 ~ 8주 시점에 필요한 검진 및 검사를 실시하여 임상시험 참여 여부를 판단한다. 적합한 대상자에 한하여 임상시험용 의약품 투여 전 8주 시점에 시험군 또는 대조군으로 무작위배정한 후 임상시험용 의약품 제조를 위한 백혈구분반술 채혈을 시행한다. 이후 시험군은 대상자 유래 자가세포를 이용하여 제조한 VT-EBV-N (EBV-CTL), 대조군은 자가 말초혈액단핵세포(PBMC)를 투여한다. 주 1회, 4주 투여하고, 4주 휴약기를 가진 후 다시 주 1회, 4주 투여하여, 총 8회 투여한다.

임상시험계획서의 방문일정에 따라 추적방문을 통해 유효성 및 안전성 평가를 실시한다.

12) 1차 지표
[1차 유효성 평가변수]
2년 무질병생존 (DFS, 무작위배정 이후 모든 원인에 의한 재발 또는 사망하지 않은 상태), 시험자에 의해 판단됨.

[2차 유효성 평가변수]
1. 전체생존 (OS, 무작위배정 이후 사망하지 않은 상태)
2. 마지막 대상자 등록 후 2년 경과 시까지의 무질병생존 (DFS, 무작위배정 이후 모든 원인에 의한 재발 또는 사망하지 않은 상태)

[안전성 평가]
1. 이상사례
2. 활력징후 (혈압, 맥박, 체온) 및 체중
3. 신체검진, 흉부 X-ray 및 심전도 검사
4. 실험실적 검사 (혈액학, 혈액화학, 뇨)

13) 임상시험기간
첫번째 환자 등록: 2019-04-29
마지막 환자 관찰 종료: 2025-07-11

14) 목표 시험대상자 수
48명

3. 시험결과
1) 1차 지표 통계분석방법
[1차 유효성 평가변수]
2년 무질병생존 (DFS, 무작위배정 이후 모든 원인에 의한 재발 또는 사망하지 않은 상태)
2년 무질병생존에 대해 Kaplan-Meier 방법을 이용하여 2년 무질병생존율(%) 및 95% 신뢰구간을 추정한다. EBV DNA 검출 유무를 층화변수로 고려한 stratified log-rank test를 이용하여 군간 2년 무질병생존율을 비교하고, Kaplan-Meier curve를 제시한다.

[2차 유효성 평가변수]
1. 전체생존 (OS, 무작위배정 이후 사망하지 않은 상태)
전체생존기간에 대해 Kaplan-Meier 방법을 이용하여 중위수 산출 및 95% 신뢰구간을 추정한다. EBV DNA 검출 유무를 층화변수로 고려한 stratified log-rank test를 이용하여 군간 전체생존율을 비교하고, Kaplan-Meier curve를 제시한다.

2. 마지막 대상자 등록 후 2년 경과 시까지의 무질병생존 (DFS, 무작위배정 이후 모든 원인에 의한 재발 또는 사망하지 않은 상태)
마지막 대상자 등록 후 2년 경과시까지의 무질병생존기간에 대해 Kaplan-Meier 방법을 이용하여 중위수 산출 및 95% 신뢰구간을 추정한다. EBV DNA 검출 유무를 층화변수로 고려한 stratified log-rank test를 이용하여 군간 무질병생존율을 비교하고, Kaplan-Meier curve를 제시한다.

[안전성 평가 변수]
1. 이상사례
임상시험기간 동안 임상시험용 의약품 투여 이후 보고된 이상사례를 도표화한 후 이상사례의 발현율과 95% 신뢰구간을 제시한다. 각 군간 이상사례 발현율의 차이가 있는지 검정하기 위해 Chi-square test 또는 Fisher's exact test를 실시한다.

2. 활력징후 (혈압, 맥박, 체온) 및 체중
각 방문에 측정된 결과에 대하여 기술통계량 (평균, 표준편차, 중앙값, 최소값, 최대값 등)을 제시하고, 군내 변화량에 차이가 있는지 paired t-test 또는 Wilcoxon signed-rank test실시하여 방문간 차이를 확인한다. 또한 군간 변화량에 차이가 있는지 two sample t-test 또는 Wilcoxon rank sum test를 실시한다.

3. 신체검진, 흉부 X-ray 및 심전도 검사
기저치 대비 임상시험 종료시점의 변화를 비교하여 정상/비정상 변화의 빈도 및 백분율을 제시하고, 군간 차이가 있는지 Chi-square test 또는 Fisher's exact test를 실시한다.

4. 실험실적 검사 (혈액학, 혈액화학, 뇨)
각 방문에 시행된 검사 결과에 대하여 기술통계량 (평균, 표준편차, 중앙값, 최소값, 최대값 등)을 제시하고, 기저치 대비 임상시험 종료시점의 변화를 비교하여 정상/비정상 변화의 빈도 및 백분율을 제시한다. 또한 군내 변화 및 군간 차이가 있는지 확인한다.

2) 결과값
[유효성 평가 결과]
FAS 분석 결과, 1차 유효성 평가변수인 '2년 무질병생존(DFS)'에서 시험군은 95.0%, 대조군은 77.58%로 나타났으며, 두 군 간 차이는 통계적으로 유의미했다 (p=0.0347).
또한 VT-EBV-N 투여군에서는 재발 또는 사망 발생률이 4.76%(1명)에 불과했으며, 대조군은 32%(8명)로 나타났다.
PPS 분석 결과, 1차 유효성 평가변수인 '2년 무질병생존(DFS)'에서 시험군은 94.44%, 대조군은 77.43%로 나타났으며, 두 군 간 차이는 통계적으로 유의미했다 (p=0.0375).
또한 VT-EBV-N 투여군에서는 재발 또는 사망 발생률이 5.26%(1명)에 불과했으며, 대조군은 33.33%(8명)로 나타났다.

2차 유효성 평가변수인 '전체생존(OS)'은 VT-EBV-N 투여군에서는 사망 발생률이 0%(0명), 대조군은 16%(4명)으로 나타났다 (p=0.0580).

4. 사실발생(확인)일
2025-11-25

5. 향후계획
세부데이터를 추가 분석하여 2026년 상반기 내 2상 임상시험 결과보고서를 수령할 예정입니다.

6. 기타 투자판단과 관련한 중요사항

- 상기 사실발생(확인)일은 당사가 외부 통계분석 업체로부터 Topline Data를 전달받은 날짜입니다.

- 본 데이터는 공시 이후 당사의 IR자료, 보도자료 및 학회 발표 자료 등에 활용될 예정입니다.

※ 관련 공시
-