이엔셀 — 투자판단관련주요경영사항(임상시험계획변경승인) (샤르코마리투스(CharcotMarieTooth disease, CMT) 1A형 환자를 대상으로 EN001의 유효성 및 안전성을 평가하기 위해 1b/2a상 임상시험계획 변경승인) (20251117)
제출인: 이엔셀

이엔셀/투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인)/(2025.11.17)투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인)(샤르코마리투스(CharcotMarieTooth disease, CMT) 1A형 환자를 대상으로 EN001의 유효성 및 안전성을 평가하기 위해 1b/2a상 임상시험계획 변경승인)

투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인)

투자 유의사항
- 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다.
- 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다.
- 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.

1. 제목
샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 1A형 환자를 대상으로 EN001의 유효성 및 안전성을 평가하기 위해 1b/2a상 임상시험계획 변경승인

2. 주요내용
1) 임상시험명칭
샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 1A형 질환을 대상으로 EN001의 안전성 및 유효성 평가를 위한 제1b/2a상 임상시험(제1b상: 공개, 용량 증량, 단일기관; 제2a상: 무작위배정, 이중 눈가림, 위약대조, 다기관)

2) 임상시험단계
임상시험 제1b/2a상

3) 임상시험승인기관
대한민국 식품의약품 안전처(MFDS)

4) 임상시험실시국가
대한민국

5) 임상시험실시기관
1b : 삼성서울병원
2a : 삼성서울병원, 의료법인 삼성서울의료재단강북삼성병원, 강동경희대학교의대병원, 동국대학교의과대학경주병원

6) 대상질환
샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 1A형 환자

7) 변경승인신청일
2025-08-18

8) 변경승인일
2025-11-17

9) 등록번호
접수번호: 20250146483

10) 임상시험 목적
1. 일차 목적
- 제1b상 임상시험: EN001 반복 투여의 안전성 및 내약성에 근거한 최대내약용량(maximum tolerated dose, MTD) 및 제2상 임상시험의 권장용량(recommended phase 2 dose, RP2D)을 결정
- 제2a상 임상시험: 베이스라인(visit 2) 대비 24주 시점의 CMT 신경병척도 (charcot-marie-tooth neuropathy scale version 2, CMTNSv2)의 변화량을 통하여 위약 대비 EN001의 유효성을 평가

2. 이차 목적
- 제1b상 임상시험: CMTNSv2, CMT examination score (CMTES), 기능 장애 척도(functional disability scale, FDS) 등을 통하여 EN001의 유효성을 탐색
- 제2a상 임상시험: 베이스라인 대비 각 시점별 CMTNSv2, CMTES, FDS 등을 통하여 위약 대비 EN001의 기타 유효성과 안전성을 평가

3. 탐색적 목적 (제2a상 임상시험에 해당)
임상시험용 의약품 투여 후 확보한 혈액샘플을 추후 바이오마커 탐색 분석에 사용

11) 임상시험 방법
- 제1b상: 단일기관, 공개, 용량 증량(3+3)
- 제2a상: 다기관, 무작위배정(1:1), 이중 눈가림, 위약대조
- 투여량: 4주 간격, 2회 반복 투여.
임상시험용 의약품 투여 방문의 투여일 당일에 측정된 시험대상자의 체중을 기준으로 계산

(1)제1b상 임상시험:

①Cohort 1: EN001 1.25×106 cells/kg

②Cohort 2: EN001 2.5×106 cells/kg

(2)제2a상 임상시험:

①시험군 1: EN001 1.25×106 cells/kg

②시험군 2: EN001 2.5×106 cells/kg

③대조군: EN001의 위약

12) 1차 지표
제1b상 임상시험

용량제한독성(dose limiting toxicity, DLT) 및 임상시험용 의약품 투여 중단 관련 약물이상반응

제2a상 임상시험

베이스라인 대비 24주 시점에서 CMT 신경병척도(CMTNSv2)의 점수 변화량

13) 1차 지표 통계분석방법
제1b상 임상시험

각 cohort별 용량제한독성(dose limiting toxicity, DLT) 발생 여부의 빈도와 백분율을 제시하고, 용량제한독성(DLT) 종류에 상세내역을 제시한다. 임상시험용 의약품 투여 중단 관련 이상사례, 임상시험용 의약품 투여 중단 관련 약물이상반응에 대해 각 cohort별로 발생 시험대상자 수, 발생률(%) 및 양측 95% 신뢰구간, 발생 건수를 제시한다.

제2a상 임상시험

모든 유효성 평가변수에 대하여 각 투여군별 및 시점별로 기술통계량 (시험대상자 수, 산술평균, 표준편차, 중앙값, 최솟값, 최댓값)을 제시하고, 양측 95% 신뢰구간을 제시한다.

14) 임상시험기간
임상시험심사위원회 승인일로부터 약 36개월 이내

15) 목표 시험대상자 수
- 제1b상 임상시험: cohort 2개, 각 cohort 당 3-6명(최대 12명)

- 제2a상 임상시험: 투여군 3개, 각 군당 7명(21명)

16) 예상종료일
2026-12-31

3. 변경신청 사유
샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 1A형 환자를 대상으로 EN001의 유효성 및 안전성을 평가하기 위해, 1b상 투여 완료추적관찰 중인 기존 임상시험에서 2a를 연계한 1b/2a상 임상시험계획 변경승인을 신청

4. 사실발생(확인)일
2025-11-17

5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항

- 상기 사실발생(확인)일은 식품의약품안전처(MFDS)에 임상시험계획 변경승인신청(IND)이 승인된 날짜입니다.

- 상기 예상종료일은 임상시험계획신청서상 시험기간 예상종료일이며, 추후 변동될 수 있습니다.

- 제2a상 임상시험 실시기관은 기관사정에 따라 변경될 수 있습니다.

- 본 임상시험계획 변경승인신청은 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 1A형 환자를 대상으로 EN001의 유효성 및 안전성을 평가하기 위해, 1b상 투여 완료추적관찰 중인 기존 임상시험에서 2a를 연계한 1b/2a상 임상시험계획 변경승인을 신청한 내용입니다.

※ 관련 공시
2025-08-18 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인신청)(샤르코마리투스(CharcotMarieTooth disease, CMT) 1A형 환자를 대상으로 EN001의 유효성 및 안전성을 평가하기 위해 1b/2a상 임상시험계획 변경승인을 신청)