강스템바이오텍 — 투자판단관련주요경영사항(임상시험계획변경승인) (퓨어스템-에이디주(FURESTEM-AD Inj.)의 반복투여 제1/2a 임상시험계획 변경승인) (20251111)
제출인: 강스템바이오텍

강스템바이오텍/투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인)/(2025.11.11)투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인)(퓨어스템-에이디주(FURESTEM-AD Inj.)의 반복투여 제1/2a 임상시험계획 변경승인)

투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인)

투자 유의사항
임상시험 약물이 의약품으로 최종허가 받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. 임상시험, 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 발생할 수 있으며, 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성이 상존합니다.
투자자는 위 사항과 수시공시 및 사업보고서를 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.

1. 제목
퓨어스템-에이디주(FURESTEM-AD Inj.)의 반복투여 제1/2a 임상시험계획 변경승인

2. 주요내용
1) 임상시험명칭
중등도 이상의 만성 아토피피부염 환자를 대상으로 퓨어스템-에이디주(FURESTEM-AD Inj.) 반복투여의 안전성 평가 및 유효성 탐색을 위한 제1/2a상 임상시험

A Phase Ⅰ/Ⅱa Clinical Trial to Evaluate the Safety and Explore the Efficacy of Multiple Doses of FURESTEM-AD inj. for Moderate to Severe Chronic Atopic Dermatitis

2) 임상시험단계
국내 임상 제1/2a상

3) 임상시험승인기관
식품의약품안전처(MFDS)

4) 임상시험실시국가
대한민국

5) 임상시험실시기관
동국대학교 일산병원 외

6) 대상질환
중등도 이상의 만성 성인 아토피피부염 환자

7) 변경승인신청일
2025-04-30

8) 변경승인일
2025-11-11

9) 등록번호
최초 승인번호 : 제12330호
본건 접수번호 : 20250082301

10) 임상시험 목적
중등도 이상의 만성 아토피피부염 환자를 대상으로 퓨어스템-에이디주(FURESTEM-AD Inj.) 반복투여 시 안전성 및 유효성을 평가한다.

제 1상 임상시험
퓨어스템-에이디주(FURESTEM-AD Inj.) 반복투여 시 안전성 및 내약성을 평가하고 유효성을 탐색한다.

제 2a상 임상시험
저용량군에서는 위약 대비, 고용량군에서는 위약 및 단회투여 대비 퓨어스템-에이디주(FURESTEM-AD Inj.) 반복투여 시 유효성 및 안전성을 평가한다.

11) 임상시험 방법
임상시험용 의약품을 양쪽상박, 양쪽 대퇴, 복부(총5군데)에 나누어, 4주 간격으로 3회 피하주사로 투여받는다.

1. 제 1상 임상시험
(1) 시험약: 퓨어스템-에이디주(FURESTEM-AD Inj.) 5x10^7cells/1.5mL/1 vial
- 저용량: 5 X 10^7cells/1.5 mL/1 vial
- 고용량: 1 X 10^8cells/3 mL/2 vials

2. 제 2a상 임상시험
(1) 시험약: 퓨어스템-에이디주(FURESTEM-AD Inj.)
- 저용량: 5 X 10^7cells/1.5 mL/1 vial
- 고용량: 1 X 10^8cells/3 mL/2 vials
- 위약: 퓨어스템-에이디주(FURESTEM-AD Inj.)의 위약(CS10) 1.5 mL/1 vial

12) 1차 지표
*본 임상은 1/2a임상으로 1차 지표가 아닌 평가변수로 작성하였습니다.

1. 제 1상 임상시험
1) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 EASI 가 50% 이상 감소한 대상자의 비율
(EASI 50)
2) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 EASI 가 75% 이상 감소한 대상자의 비율
(EASI 75)
3) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 EASI 의 변화율 및 변화량
4) 매 평가방문 시점 IGA 가 0 또는 1 인 대상자의 비율
5) 매 평가방문 시점 IGA 가 0 또는 1 이거나 , 2 이상 개선된 대상자의 비율
6) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 SCORAD index 가 50% 이상 감소한 대상자의 비율 (SCORAD 50)
7) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 SCORAD index 의 변화율 및 변화량
8) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 병변 BSA 의 변화율 및 변화량
9) 베이스라인 대비 12 및 24 주 시점 혈청 total IgE 의 변화율 및 변화
량10) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 cytokine 의 변화율 및 변화량
11) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 DLQI 의 변화율 및 변화량
12) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 POEM 의 변화율 및 변화량
13) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 Peak pruritus NRS 의 변화율 및 변화량
14) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 호산구(eosinophil) 의 변화율 및 변화량

2. 제 2a상 임상시험
1) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 EASI 가 50% 이상 감소한 대상자의 비율
(EASI 50)
2) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 EASI 가 75% 이상 감소한 대상자의 비율
(EASI 75)
3) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 EASI 의 변화율 및 변화량
4) 매 평가방문 시점 IGA 가 0 또는 1 인 대상자의 비율
5) 매 평가방문 시점 IGA 가 0 또는 1 이거나 , 2 이상 개선된 대상자의 비율
6) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 SCORAD index 가 50% 이상 감소한 대상자의 비율 (SCORAD 50)
7) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 SCORAD index 의 변화율 및 변화량
8) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 병변 BSA 의 변화율 및 변화량
9) 베이스라인 대비 12 및 24 주 시점 혈청 total IgE 의 변화율 및 변화량
10) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 cytokine 의 변화율 및 변화량
11) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 DLQI 의 변화율 및 변화량
12) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 POEM 의 변화율 및 변화량
13) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 Peak pruritus NRS 의 변화율 및 변화량
14) 베이스라인 대비 매 평가방문 시점 호산구(eosinophil 의 변화율 및 변화량
15) 베이스라인 시점부터 24 주 시점까지 의 구제약 사용횟수 및 총 사용량

13) 1차 지표 통계분석방법
유효성 평가변수 중 연속형 변수인 변화율, 변화량, 사용횟수 및 총 사용량은 기술통계량(대상자 수, 평균, 표준편차, 중앙값, 최솟값, 최댓값)을 제시하고, 범주형 변수인 비율은 빈도와 백분율로 제시한다.

14) 임상시험기간
임상시험심사위원회 승인일로부터 약 80개월

15) 목표 시험대상자 수
1. 제 1상 임상시험
용량군 2개, 각 용량군 3명 또는 6명(총 최대 12명)

2. 제 2a 임상시험
용량군 4개, 각 용량군 30명(총 120명)

16) 예상종료일
2032-09-30

3. 변경신청 사유
제1/2a상에서 제1상과 2a상으로 세분화하여 제2a상의 임상시험 선정/제외 기준을 별도 제시함. 군간 충분한 유효성 및 안전성 정보를 수집할 수 있도록 임상 디자인 변경

4. 사실발생(확인)일
2025-11-11

5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항

- 상기 변경승인일 및 사실발생(확인)일은 식품의약품안전처(MFDS)에서 통보받은 날짜입니다.

※ 관련 공시
2025-05-02 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인신청)(퓨어스템-에이디주(FURESTEM-AD Inj.)의 반복투여 제1/2a 임상시험계획 변경승인신청)